附錄 99.1

BioCryst 研發日重點介紹全新的多元化產品線首創/一流療法，預計未來24個月將有五個項目進入臨牀開發階段

北卡羅來納州三角研究園，2023年11月3日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：BCRX）今天宣佈了其藥物發現過程和正在研發的其他療法的最新情況，該公司將在美國東部時間今天下午 1:00 在阿拉巴馬州伯明翰的卓越探索中心舉行的研發（研發）日上重點介紹這些最新情況。該活動的網絡直播將在公司網站的投資者專區在線播出，網址為www.biocryst.com。

“我們在ORLADEYO上取得的成功表明，當我們提供一流或一流的藥物時，我們可以改變患者的生活。我們研發工作的重點是利用我們30多年的經驗，為患有補體介導疾病和其他罕見疾病的患者提供更多一流或一流的藥物。該團隊很高興在我們的研發日上分享我們的方法以及我們擴大的新項目渠道。” BioCryst總裁兼首席執行官喬恩·斯通豪斯説。

“我們已經大幅實現了渠道的多元化，只有當項目達到我們設定的同類首創或同類最佳的高標準時，我們才會繼續嚴格做出進一步投資的決定。我們相信，ORLADEYO、我們令人興奮的渠道和我們的財務實力相結合，使我們能夠繼續為患者的生活帶來重大改變，從而實現未來幾年的可持續增長，” 斯通豪斯補充説。

研發日項目更新

BCX17725 — 用於治療內瑟頓綜合徵的融合蛋白 KLK5 抑制劑

內瑟頓綜合徵是一種罕見的終身遺傳性疾病，通常出現在新生兒或嬰兒期。這種疾病是由缺乏KLK5的天然抑制劑（SPINK5）引起的，KLK5是一種負責調節皮膚脱落的絲氨酸蛋白酶。患者的皮膚可能發紅、鱗片狀和發炎，易受反覆免疫反應的影響。內瑟頓綜合徵可能危及生命，尤其是在嬰兒期，患者容易脱水和反覆感染。目前，尚無經批准的內瑟頓綜合徵治療方法。

BCX17725 是一種有效的選擇性研究融合蛋白 KLK5 抑制劑，旨在為 Netherton 綜合徵患者提供一流的、可能改善疾病的治療。

在研發日上，該公司計劃展示其如何應用其結構指導藥物設計專業知識來製造這種融合蛋白，並分享顯示腹膜內（IP）給藥後該分子向表皮分佈的非臨牀數據。

該公司預計將於2024年開始 BCX17725 的臨牀試驗。

Avoralstat — 血漿激肽抑制劑與 Clearside 的 SCS 微注射器相結合^®用於治療對抗血管內皮生長因子治療反應不佳的患者的糖尿病性黃斑水腫 (DME)

DME 是糖尿病患者視力喪失的最常見原因，儘管採用按月注射抗血管內皮生長因子療法，但仍有至少三分之一的患者持續患有 DME。數據顯示，血漿激素升高可能是抗血管內皮生長因子治療無反應的原因。

使用 SCS Microinjector 將 avoralstat 直接輸送到眼睛的脈絡膜上空間，可以讓 avoralstat 在 DME 疾病的水腫形成部位、視網膜和脈絡膜血管內皮細胞抑制血漿激素。Avoralstat 的溶解度較低，可支持眼科注射用懸浮液製劑的評估。由於溶解度低，該藥物可以在疾病部位的眼睛中持續很長時間，從而降低注射頻率。

在研發日上，該公司計劃提供非臨牀數據，顯示在脈絡膜上注射後的至少90天內，眼睛中的阿伏拉司他會保持較高的水平。

此前在一項針對HAE患者的3期試驗中以口服制劑對Avoralstat進行了研究。在針對276人的HAE臨牀試驗項目中，avoralstat是安全的，耐受性良好，其不良事件特徵與安慰劑類似。

該公司認為，將具有系統安全數據庫的強效、低溶解度激肽抑制劑與唯一獲得美國食品藥品管理局批准的進入脈絡膜上空間的方法相結合，有可能為抗血管內皮生長因子療法控制不足的DME患者提供一流的藥物。

該公司預計將在2024年進行配方和非臨牀研究，並於2025年開始臨牀試驗。

口服 C5 抑制劑 — 治療全身性重症肌無力（和其他補體介導的疾病）

全身性重症肌無力（GmG）是一種慢性自身免疫性神經肌肉疾病，會導致肌肉無力，經過一段時間的活動後會惡化。它是在自身抗體（抗ACHR）形成激活補體系統，導致免疫系統攻擊神經肌肉連接處或肌肉與神經之間的連接時引起的。

BioCryst正在開發一種同類首創的口服C5抑制劑，該抑制劑可能是第一種具有與目前批准的注射和注射抗C5療法（例如依庫利珠單抗和ravulizumab）相比具有競爭療效的靶向口服療法。具有這種特性的藥物可以使GmG患者從注射療法轉向治療並在治療模式中更早地治療自己的疾病。

在研發日上，該公司計劃展示非臨牀項目的數據，重點介紹其候選先導分子的效力、選擇性、口服生物利用度和藥代動力學參數。

該公司預計將在2024年完成先導藥物優化，並於2025年開始臨牀試驗。

雙功能補體抑制劑 — 同時抑制多種補體途徑，以更好地治療 IgAn 和狼瘡腎炎等複雜的腎臟補體介導疾病

BioCryst正在開發一種雙功能補體抑制劑抗C2單克隆抗體，該抗體也可以抑制替代途徑。該研究候選藥物可能是補體系統的經典途徑、凝集素和替代途徑的同類首創的聯合抑制劑，可以最好地治療複雜的腎臟補體介導疾病，例如受多種補體途徑影響的進行性IgAN和狼瘡腎炎。

在研發日上，該公司計劃分享非臨牀數據，證明該公司的雙功能單克隆抗體具有抑制補體系統中多種途徑的強大效力和能力。

該公司預計將在2024年選擇一種先導分子，並於2025年開始臨牀試驗。

口服 C2 抑制劑 — 經典和凝集素途徑補體抑制劑，用於治療自身免疫性溶血性貧血，包括冷凝集素病 (CAD) 和温熱性自身免疫性溶血性貧血 (WaiHA)

經批准的治療CAD和WaiHa等疾病的有限選擇是注射或注射的。來自BioCryst的口服C2抑制劑將是同類首創的，它允許患者從注射療法轉向更早地在治療模式中治療自己的疾病。

抑制 C2 可以通過阻斷經典途徑和凝集素通路來減少自身免疫性溶血性貧血中的紅細胞破壞（溶血）。

在研發日上，該公司計劃描述其先導化合物的效力、選擇性和生物利用度的數據目標。

該公司預計將在2025年選擇一種鉛分子。

BCX10013 — 每日一次口服 D 因子抑制劑，用於腎臟補體介導的疾病

BCX10013 是一種強效的選擇性 D 因子抑制劑，如果其療效與正在開發的每日兩次替代路徑抑制劑相似或優越，則作為第一款也是唯一一款每天給藥一次的口服替代路徑抑制劑，其療效將處於同類最佳水平。

在研發日上，該公司計劃提供最近完成的多劑量遞增劑量健康志願者試驗的160 mg隊列的數據，該試驗重點介紹了在該劑量水平上實現的替代途徑抑制的強度和持續時間，支持每天一次的臨牀給藥。

該公司預計將在2024年報告正在進行的概念驗證試驗的數據。

ORLADEYO^®(berotralstat) — 用於預防 2 至 2 歲患者 HAE 發作的兒科配方

ORLADEYO是第一種口服、每日一次的血漿激肽抑制劑，已獲美國和許多全球市場批准，適用於12歲及以上HAE患者。正在進行的Apex-P臨牀試驗正在評估ORLADEYO的口服顆粒配方用於2至2歲的兒科HAE患者

大約40％的HAE患者在五歲之前首次發作，目前沒有針對性的口服療法可用於兒童預防

該公司預計將在2025年提交一份針對ORLADEYO兒科用途的美國補充新藥申請。

2024 年研發投資指南
該公司專注於嚴格的同類最佳或同類首創的投資標準，以及較低的早期項目投資成本，預計將在2024年將所有項目的研發支出總額限制在2.3億至2.4億美元之間。這意味着從2023年預計的2500萬美元研發支出增加到3500萬美元，也意味着從2022年的1,300萬美元減少到2,300萬美元。這些數字包括非現金股票補償。在研發日上，該公司將描述其嚴格的資本配置方法。

關於 BioCryst 製藥
BioCryst Pharmicals是一家全球生物技術公司，堅定致力於改善補體介導疾病和其他罕見疾病患者的生活。BioCryst利用其在結構引導藥物設計方面的專業知識，開發出針對難以治療的疾病的同類首創或一流的口服小分子和蛋白質療法。BioCryst 已將 ORLADEYO 商業化^®(berotralstat)，第一種口服、每日一次的血漿激肽抑制劑，正在推進一系列小分子和蛋白質療法。欲瞭解更多信息，請訪問 www.biocryst.com 或在 LinkedIn 上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括有關BioCryst管道開發計劃和預期的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致BioCryst的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些陳述反映了我們當前對未來事件的看法，基於假設，存在風險和不確定性。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。可能影響此處包含的前瞻性陳述的一些因素包括：持續的 COVID-19 疫情可能給BioCryst業務的各個方面帶來挑戰，包括但不限於延遲、停工、困難和與BioCryst及其合作伙伴的發展、監管程序和供應鏈相關的支出增加，對BioCryst進入資本或信貸市場為其運營融資的能力產生負面影響，或者對許多方面產生影響下文或文件中描述的風險BioCryst定期向美國證券交易委員會提交文件；BioCryst成功推進其管道開發計劃的能力；BioCryst與第三方合作的結果可能無法達到BioCryst當前的預期；正在進行和未來的候選產品的臨牀前和臨牀開發可能需要比預期更長的時間，成本更高，並且可能不會產生積極的結果；BioCryst可能無法註冊所需數量的產品計劃對候選產品進行臨牀試驗的受試者；BioCryst 可能不按預期推進候選產品的人體臨牀試驗；FDA或其他適用的監管機構可能要求在計劃對產品和候選產品進行研究之外進行其他研究，可能不提供可能導致計劃臨牀試驗延遲的監管許可，可能對產品和候選產品施加某些限制、警告或其他要求，可能對候選產品實施臨牀暫停，或者可能暫停、延遲或撤回對產品和候選產品的市場批准；候選人如果獲得批准，可能無法獲得市場認可；BioCryst成功實現產品和候選產品商業化、管理增長和有效競爭的能力；與BioCryst業務國際擴張相關的風險；實際財務業績可能與預期不一致，包括收入、運營支出和現金使用可能不在管理層的預期範圍內。請參閲BioCryst定期向美國證券交易委員會提交的文件，特別是BioCryst最新的10-K表年度報告、10-Q表的季度報告和8-K表的最新報告，這些文件確定了可能導致實際業績與BioCryst預測和前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異的重要因素。

BCRXW

聯繫人：
約翰·布魯斯
+1 919 859 7910
jbluth@biocryst.com