CCCC-20230930
000166257912-312023Q1假象Http://fasb.org/us-gaap/2023#CollaborativeArrangementMemberHttp://fasb.org/us-gaap/2023#CollaborativeArrangementMember00016625792023-01-012023-09-3000016625792023-10-25Xbrli：共享00016625792023-09-30ISO 4217：美元00016625792022-12-31ISO 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目錄表

美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
________________________________________________
表格10-Q
________________________________________________
(標記一)
x根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2023年9月30日
或
o根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
由_的過渡期
委託文件編號：001-39567
________________________________________________
C4治療公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
________________________________________________
特拉華州47-5617627
(述明或其他司法管轄權
公司或組織)
(税務局僱主
識別號碼)
阿森納大道490號, 套房120
沃特敦, 體量
02472
(主要執行辦公室地址)(郵政編碼)
註冊人的電話號碼，包括區號：(617) 231-0700
________________________________________________
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題交易
符號		註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.0001美元CCCC納斯達克全球精選市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是☒不是☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是☒不是☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器o加速文件管理器o
非加速文件服務器x規模較小的報告公司x
新興成長型公司o
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。o
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ o不是x
截至2023年10月25日，註冊人擁有49,281,046普通股，每股面值0.0001美元，已發行。

目錄表
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q或Form 10-Q季度報告，包括題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分，包含基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前掌握的信息的明示或暗示的前瞻性陳述。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但這些陳述涉及未來事件或我們未來的運營或財務表現，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。本10-Q表格中的前瞻性陳述可能包括但不限於關於以下方面的陳述：
•我們的研究和開發計劃以及我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進度、結果、安全性和有效性以及成本，包括關於研究或試驗的啟動、擴展和完成的時間、試驗結果將在多長時間內可用以及我們的研究和開發計劃的聲明；
•我們有能力為我們的運營獲得必要的資金，以完成我們候選產品的進一步開發、製造和商業化；
•我們有能力為當前或未來的任何候選產品獲得並保持監管部門的批准；
•預計我們現有的現金和現金等價物以及有價證券將足以支付我們的運營費用和資本支出要求的時間段；
•我們識別和開發用於治療其他疾病適應症的候選產品的能力；
•我們的候選產品的潛在屬性和優勢；
•我們可能開發的任何候選產品的市場接受度和臨牀實用性的速度和程度；
•我們候選產品的定價和報銷，如果獲得批准，包括一旦獲得批准，如果我們的產品後來根據2022年《通貨膨脹降低法案》或其他適用法律與醫療保險和醫療補助服務中心進行強制性價格談判，可能會降低產品的定價；
•競爭對我們當前或未來的任何候選產品的影響，以及我們行業當前和未來競爭對手的創新；
•執行我們業務的戰略計劃，我們可能開發的任何產品候選產品和我們的魚雷® (T目標或已租出P腐朽E在……裏面D漸進器OPtimizer)平臺；
•我們第三方戰略合作伙伴繼續與我們的候選產品相關的研究、開發和製造活動的能力和意願，包括我們根據現有合作協議與F.Hoffmann-La Roche Ltd和Hoffmann-La Roche Inc.、或Roche，Biogen MA，Inc.、Biogen、Calico Life Science，LLC或Calico、Betta PharmPharmticals Co.，Ltd.或Betta Pharma達成新合作協議的能力；
•我們能夠為我們的候選產品建立和維護的知識產權保護範圍；
•對我們未來的支出、收入、資本需求和額外融資需求的估計；
•任何健康流行病對我們的業務、製造業、臨牀試驗、研究計劃、供應鏈、監管審查、醫療保健系統或全球經濟的最終影響和與其直接或間接影響相關的風險；
•未來與第三方就我們的候選產品的製造、開發和商業化達成的協議(如果獲得批准)；
•我們候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們為這些市場服務的能力；
•我們的財務業績；
•美國和其他國家的監管動態；
•我們與第三方供應商和製造商簽訂合同的能力以及他們充分履行合同的能力；
•已有或可能獲得的競爭性療法的成功；
•我們吸引和留住關鍵科學或管理人員的能力；

目錄表
•與我們的競爭對手和本行業有關的發展；以及
•其他風險和不確定性，包括第二部分第1A項--本表格10-Q中的風險因素中討論的風險和不確定性。
在某些情況下，前瞻性表述可以通過“將”、“可能”、“應該”、“可能”、“預期”、“打算”、“計劃”、“目標”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”或這些術語的否定或其他類似術語來識別，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。這些聲明只是預測。你不應該過分依賴前瞻性陳述，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素在某些情況下是我們無法控制的，可能會對結果產生重大影響。可能導致實際結果與當前預期大相徑庭的因素包括，在題為“風險因素”的部分和本表格10-Q中的其他部分列出的因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個發生，或者如果我們的基本假設被證明是不正確的，實際事件或結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的大不相同。任何前瞻性陳述都不是對未來業績的承諾或保證。
本10-Q表格中的前瞻性陳述代表我們截至本10-Q表格發佈之日的觀點。我們預計隨後發生的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。然而，雖然我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但我們目前無意這樣做，除非適用法律要求這樣做。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們截至本10-Q表格日期之後的任何日期的觀點。

目錄表
風險因素摘要
我們實施業務戰略的能力受到許多風險的影響，在做出投資決定之前，您應該意識到這些風險。這些風險在第二部分第1A項--本表格10-Q中的風險因素--中有更全面的描述。這些風險包括：
•我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，自成立以來一直蒙受重大虧損。到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為9770萬美元和9100萬美元。
•我們將需要大量的額外資金來實現我們的業務目標並繼續我們的運營。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研究或產品開發計劃或未來的商業化努力。
•我們基於魚雷平臺發現和開發候選產品的方法未經驗證，這使得我們很難預測成功開發任何產品的時間、成本和可能性。
•雖然我們是一家臨牀階段的公司，並已開始對我們的三種候選產品進行臨牀試驗，但我們所有其他候選產品仍處於臨牀前開發階段。此外，我們從未完成過任何候選產品的臨牀試驗。如果我們無法推進到臨牀開發、開發、獲得監管機構批准和/或將我們的候選產品商業化，或者如果我們在做這些事情方面遇到重大延誤，我們的業務可能會受到損害。
•我們不能確定我們的臨牀前試驗和臨牀試驗的及時完成或結果。此外，臨牀前研究的結果可能不能預測臨牀試驗的結果，我們開始的任何早期臨牀試驗的結果也可能不能預測後期臨牀試驗的結果。
•我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能無法充分證明我們的任何候選產品的安全性和有效性，這將阻止、推遲或需要額外的研究或分析來繼續開發、監管批准和商業化我們當前和未來的候選產品。
•我們與羅氏和Betta Pharma有持續的合作協議，與Biogen和Calico也有合作協議，這兩家公司的研究期限分別於2023年6月30日和2023年3月13日到期。我們還可能在未來尋求與第三方進行更多合作，以開發和/或商業化我們的某些候選產品。然而，我們可能永遠無法實現這些現有的或潛在的協作安排下的全部潛在好處。
•我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化針對相同適應症和/或患者羣體的產品。
•我們依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們的候選產品，用於臨牀前和臨牀測試，以及用於商業生產(如果我們的任何候選產品獲得市場批准)。這種對第三方的依賴可能會增加我們無法及時或以可接受的成本或質量供應足夠數量的候選產品的風險。
•如果我們無法為我們的候選產品獲得所需的營銷批准、商業化、製造、獲得和維護專利保護或獲得市場認可，或者如果我們在這樣做方面遇到重大延誤，我們的業務將受到嚴重損害，我們從產品銷售中獲得收入的能力將受到嚴重損害。
•如果我們無法為我們的技術和產品獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛或不夠可執行，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術、候選產品和產品，我們成功將我們的技術、候選產品和產品商業化的能力可能會受到損害。

目錄表
關於公司推薦人的説明
除文意另有所指外，本10-Q表格中的術語“C4治療”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”是指C4治療公司及其合併的子公司。
關於商標的説明
我們擁有或有權使用與我們的業務運營相關的各種商標、服務標誌和商品名稱，包括我們的公司名稱、C4治療、我們的徽標、我們魚雷技術平臺的名稱以及我們的BIDAC和MONODAC蛋白質降解器候選產品的名稱。本10-Q表格還可能包含第三方的商標、服務標記和商標名，這些都是其各自所有者的財產。我們在本招股説明書中使用或展示第三方的商標、服務標記、商號或產品，不是為了也不暗示我們與我們的關係，或我們的背書或贊助。僅為方便起見，本招股説明書中提及的商標、服務標記和商號可能不帶®, TM或SM但省略此類引用並不意味着我們不會在最大程度上根據適用法律主張我們的權利或這些商標、服務標記和商號的適用所有者的權利。

目錄表
目錄表
頁面
第一部分：
財務信息
第1項。
財務報表(未經審計)
1
簡明綜合資產負債表
1
簡明合併經營報表和全面虧損
2
股東權益簡明合併報表
3
現金流量表簡明合併報表
5
未經審計的簡明合併財務報表附註
7
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
19
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
26
第四項。
控制和程序
26
第二部分。
其他信息
第1項。
法律訴訟
28
第1A項。
風險因素
28
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
71
第三項。
高級證券違約
71
第四項。
煤礦安全信息披露
71
第五項。
其他信息
71
第六項。
陳列品
72
簽名
74
i
目錄表
第一部分-財務信息
項目1.財務報表
C4治療公司
簡明綜合資產負債表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
 9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
資產  
流動資產：  
現金和現金等價物$60,971 $29,754 
流通有價證券155,598 246,399 
應收賬款500 1,473 
預付費用和其他流動資產6,617 9,931 
流動資產總額223,686 287,557 
非流通有價證券29,857 60,962 
財產和設備，淨額7,290 7,400 
使用權資產65,520 70,116 
受限現金3,454 3,279 
其他資產3,206 1,526 
總資產$333,013 $430,840 
負債與股東權益  
流動負債：  
應付帳款$1,276 $1,172 
應計費用和其他流動負債15,484 19,769 
遞延收入，當期8,424 16,618 
經營租賃負債，流動5,087 4,700 
長期債務−關聯方、當期和貼現淨額
— 2,287 
流動負債總額30,271 44,546 
遞延收入，扣除當期19,623 16,895 
經營租賃負債，當期淨額67,095 70,970 
長期債務−關聯方，扣除流動和貼現後的淨額
— 9,195 
總負債116,989 141,606 
承付款和或有事項(見附註11)
股東權益：
優先股，面值為$0.0001每股；10,000,000授權股份，以及不是截至2023年9月30日和2022年12月31日已發行或已發行的股票
— — 
普通股，面值$0.0001每股；150,000,000授權股份，以及49,259,870和48,966,216截至2023年9月30日和2022年12月31日的已發行和已發行股票
5 5 
額外實收資本710,552 689,256 
累計其他綜合損失
(904)(4,137)
累計赤字(493,629)(395,890)
股東權益總額216,024 289,234 
總負債和股東權益$333,013 $430,840 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
1
目錄表
C4治療公司
簡明合併經營報表和全面虧損
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
 2023202220232022
來自協作協議的收入$11,072 $6,754 $17,495 $28,242 
運營費用：  
研發28,347 29,663 87,315 87,189 
一般和行政10,533 9,579 31,784 32,294 
總運營費用38,880 39,242 119,099 119,483 
運營虧損(27,808)(32,488)(101,604)(91,241)
其他收入(費用)，淨額：
  
長期債務利息費用及攤銷-關聯方(167)(554)(1,373)(1,615)
提前清償債務損失
(621)— (621)— 
利息和其他收入，淨額2,562 1,084 6,862 1,866 
其他收入(費用)合計，淨額
1,774 530 4,868 251 
所得税前虧損(26,034)(31,958)(96,736)(90,990)
所得税費用
(1,003)— (1,003)— 
淨虧損$(27,037)$(31,958)$(97,739)$(90,990)
每股淨虧損−基本股和攤薄股
$(0.55)$(0.65)(1.99)(1.86)
加權-用於計算−基本和稀釋每股淨虧損的平均股數49,212,126 48,921,928 49,103,351 48,827,503 
   
其他全面虧損：
  
有價證券的未實現收益(虧損)870 (828)3,233 (4,634)
綜合損失$(26,167)$(32,786)$(94,506)$(95,624)
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
2
目錄表
C4治療公司
股東權益簡明合併報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
 普通股其他內容
已繳費
資本		累計
其他
全面
損失		累計
赤字		總計
股東的
*公平
 股票金額
截至2022年12月31日的餘額48,966,216 $5 $689,256 (4,137)$(395,890)$289,234 
行使股票期權時發行普通股11,759 — 56 — — 56 
在歸屬受限股單位時發行普通股，扣除為預扣税款而回購的股份48,730 — (94)— — (94)
根據2020年ESPP發行普通股20,748 — 104 — — 104 
基於股票的薪酬— — 6,251 — — 6,251 
未實現虧損變動，有價證券淨額— — — 1,667 — 1,667 
淨虧損— — — — (34,780)(34,780)
其他5,056 — 32 — — 32 
截至2023年3月31日的餘額49,052,509 5 695,605 (2,470)(430,670)262,470 
股票期權的行使和股票單位的釋放1,337 — 2 — — 2 
基於股票的薪酬— — 6,425 — — 6,425 
未實現虧損變動，有價證券淨額— — — 696 — 696 
淨虧損— — — — (35,922)(35,922)
其他11,252 — 36 — — 36 
截至2023年6月30日的餘額49,065,098 $5 $702,068 $(1,774)$(466,592)$233,707 
在歸屬受限股單位時發行普通股，扣除為預扣税款而回購的股份69,015 — (16)— — (16)
根據2020年ESPP發行普通股113,036 — 264 — — 264 
基於股票的薪酬— — 8,200 — — 8,200 
未實現虧損變動，有價證券淨額— — — 870 — 870 
淨虧損— — — — (27,037)(27,037)
其他12,721 — 36 — — 36 
截至2023年9月30日的餘額49,259,870 $5 $710,552 $(904)$(493,629)$216,024 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
3
目錄表
C4治療公司
股東權益簡明合併報表--續
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
 普通股其他內容
已繳費
資本		累計
其他
全面
營業收入(虧損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
 股票金額
截至2021年12月31日的餘額48,688,875 $5 $658,091 $(775)$(267,715)$389,606 
行使股票期權時發行普通股52,707 — 260 — — 260 
根據2020年ESPP發行普通股8,028 — 220 — — 220 
基於股票的薪酬— — 8,879 — — 8,879 
有價證券未實現虧損變動— — — (2,875)— (2,875)
淨虧損— — — — (31,620)(31,620)
其他1,880 — 59 — — 59 
截至2022年3月31日的餘額48,751,490 5 667,509 (3,650)(299,335)364,529 
股票期權的行使和股票單位的釋放124,677 — 259 — — 259 
基於股票的薪酬— — 8,109 — — 8,109 
有價證券未實現虧損變動— — — (931)— (931)
淨虧損— — — — (27,412)(27,412)
其他1,485 — 39 — — 39 
截至2022年6月30日的餘額48,877,652 $5 $675,916 $(4,581)$(326,747)$344,593 
股票期權的行使和股票單位的釋放46,367 — 211 — — 211 
根據ESPP發行普通股23,374 — 150 — — 150 
基於股票的薪酬— — 5,980 — — 5,980 
有價證券未實現虧損變動— — — (828)— (828)
淨虧損— — — — (31,958)(31,958)
其他3,890 — 31 — — 31 
截至2022年9月30日的餘額48,951,283 $5 $682,288 $(5,409)$(358,705)$318,179 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
4
目錄表
C4治療公司
現金流量表簡明合併報表
(單位：千)
(未經審計)
 截至9月30日的9個月，
 20232022
經營活動中使用的現金流：  
淨虧損$(97,739)$(90,990)
對淨虧損與業務活動中使用的現金進行核對的調整：  
基於股票的薪酬費用20,876 23,097 
折舊及攤銷費用1,450 1,155 
減少使用權資產的賬面金額4,596 4,394 
有價證券溢價(折價)的淨(累加)攤銷(2,817)1,118 
債務攤銷貼現−關聯方405 534 
提前清償債務損失621 — 
其他120 — 
經營性資產和負債變動情況：  
應收賬款973 4,229 
預付費用及其他流動和長期資產1,404 217 
應付帳款104 (2,257)
應計費用和其他流動負債(3,866)2,391 
經營租賃負債(3,489)575 
遞延收入(5,467)(21,274)
用於經營活動的現金淨額(82,829)(76,811)
投資活動提供的現金流：  
有價證券到期日收益219,975 216,382 
購買有價證券(92,020)(163,238)
購置財產和設備，淨額(1,551)(4,006)
投資活動提供的現金淨額126,404 49,138 
融資活動提供的現金流(用於)：  
支付長期債務−關聯方(12,500)— 
用於預扣税款的普通股回購付款(110)— 
行使股票期權所得收益58 730 
其他369 370 
融資活動提供的現金淨額(用於)(12,183)1,100 
   
現金、現金等價物和限制性現金淨變化31,392 (26,573)
期初現金、現金等價物和限制性現金33,033 79,403 
期末現金、現金等價物和限制性現金$64,425 $52,830 
   
現金、現金等價物和限制性現金的對賬：  
期末現金、現金等價物和限制性現金$64,425 $52,830 
減去：受限現金(3,454)(3,279)
期末現金和現金等價物$60,971 $49,551 
5
目錄表
C4治療公司
現金流量表簡明合併報表--續
(單位：千)
(未經審計)
截至9月30日的9個月，
20232022
現金流量信息的補充披露：  
繳納所得税的現金$1,003 $— 
為利息支付的現金−關聯方$990 $1,203 
為租賃支付的現金$6,421 $5,083 
   
非現金投資和融資活動的補充披露：  
應付賬款和應計費用中的資本支出$54 $1,455 
因取得使用權資產而產生的經營租賃負債$— $44,067 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。
6
目錄表
C4治療公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
注1。業務性質和列報依據
C4治療公司，或與其子公司公司一起，是一家臨牀階段的生物製藥公司對靶向蛋白質降解的進展科學開發新一代小分子藥物，以改變疾病的治療方式。該公司利用其專有技術平臺--魚雷(T目標或已租出P腐朽E在……裏面D漸進器OPtimizer)，以高效地設計和優化小分子利用人體天然蛋白質循環系統快速降解致病蛋白質的藥物，有可能克服耐藥性，藥物無法治療的目標，並改善患者的結果。該公司利用其魚雷平臺將多個有針對性的腫瘤學項目推向臨牀，同時擴大其研究平臺，以提供治療難治性疾病的下一波藥物。該公司於2015年10月7日在特拉華州註冊成立，主要辦事處位於馬薩諸塞州沃特敦。
流動資金和資本資源
自成立以來，該公司的主要活動一直集中在研究和開發活動、建立公司的知識產權、招聘和留住人員以及籌集資金以支持這些活動。到目前為止，該公司的運營資金主要來自出售可贖回可轉換優先股、通過合作協議公開發行公司普通股以及債務融資。
該公司自成立以來發生經常性虧損，包括淨虧損#美元。97.71000萬美元和300萬美元91.0在截至2023年、2023年和2022年9月30日的9個月中，分別有1.2億輛汽車。此外，截至2023年9月30日，公司的累計虧損為美元。493.61000萬美元。到目前為止，該公司還沒有從產品銷售中獲得任何收入，因為它的候選產品都沒有被批准商業化。該公司預計在可預見的未來將繼續產生營業虧損。
該公司預計其現金、現金等價物和有價證券為$246.4截至2023年9月30日的100萬美元將足以為其運營提供資金，直至2025年下半年。因此，濃縮的綜合財務報表的編制是基於假設公司將繼續作為一家持續經營的企業，並考慮在正常業務過程中實現資產以及償還負債和承諾。
風險和不確定性
該公司在早期開發階段面臨與其他生命科學公司相同的風險，包括但不限於籌集額外資金的能力的不確定性，產品開發和商業化，競爭對手開發新技術創新的不確定性，對關鍵人員的依賴，產品的市場接受度，缺乏營銷和銷售歷史，產品責任，專有技術和知識產權的保護，以及對食品和藥物管理局(FDA)和其他政府法規的遵守。如果該公司沒有成功地將其計劃推進到人體臨牀試驗中並通過人體臨牀試驗成功地將其任何候選產品商業化，或者通過與其他公司的合作，該公司可能無法產生產品收入或實現盈利。不能保證公司的研發工作會成功，不能保證公司的知識產權會得到充分的保護，不能保證開發的任何產品都會獲得必要的政府監管批准，也不能保證任何批准的產品在商業上是可行的。即使該公司的產品開發工作取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。該公司在技術快速變化和來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。
注2.重要會計政策摘要
列報和合並的基礎
隨附的未經審計中期簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則或美國公認會計原則、美國證券交易委員會或美國證券交易委員會有關中期財務報告的適用規則及規定、表格10-Q指示及S-X規則第10條編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。這些簡明的合併財務報表包括C4治療公司及其子公司C4T證券公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
7
目錄表
未經審計的中期財務資料
隨附的截至2023年9月30日的簡明綜合資產負債表、截至2023年9月30日及2022年9月30日止三個月及九個月的簡明綜合經營及全面虧損表、截至2023年及2022年9月30日止三個月及九個月的簡明綜合股東權益表、截至2023年9月30日及2022年9月底止九個月簡明綜合現金流量表及相關中期披露均未經審核。這些未經審計的簡明綜合財務報表包括所有必要的調整，僅包括正常的經常性調整，以便根據美國公認會計原則公平地陳述公司中期的財務狀況以及公司運營和現金流量的結果。中期業績不一定代表全年或其後任何中期的經營業績或現金流。隨附的簡明綜合財務報表應與公司截至2022年12月31日及截至2022年12月31日的年度經審計綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些報表包括在公司於2023年2月23日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制簡明綜合財務報表，要求管理層作出估計和假設，以影響截至簡明綜合財務報表日期的資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和支出金額。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下合理的各種因素作出估計及假設。這一過程可能導致實際結果與編制簡明綜合財務報表時使用的估計金額大不相同，如果這些結果與歷史經驗不同，或者其他假設被證明不是實質性準確的，即使該等假設在做出時是合理的。這些簡明綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於根據公司的研發合作安排確認的收入的金額和時間、預付和應計研發費用、用於衡量租賃負債的遞增借款利率以及用於股票期權公允估值的估計波動率。本公司持續評估估計數字，但實際結果可能與估計數字大相徑庭。
重大會計政策
公司的重要會計政策在截至2022年12月31日的經審計的簡明綜合財務報表中披露，這些報表包含在公司於2023年2月23日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中。自這些簡明綜合財務報表之日起，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
注3.公允價值計量
下表列出了公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並顯示了用於確定截至2023年9月30日的公允價值的公允價值層次水平(以千為單位)：
公允價值1級2級3級
現金等價物：    
貨幣市場基金$43,118 $43,118 $— $— 
公司債務證券9,927 — 9,927 — 
美國國債7,676 — 7,676 — 
有價證券：    
公司債務證券126,996 — 126,996 — 
美國政府債務證券48,548 — 48,548 — 
美國國債9,911 — 9,911 — 
現金等價物和有價證券總額$246,176 $43,118 $203,058 $— 
在截至2023年9月30日的9個月內，公允價值水平之間沒有轉移。
下表列出了本公司金融資產在公允價值層次結構內的公允價值
8
目錄表
2022年12月31日(千)：
公允價值1級2級3級
現金等價物：    
貨幣市場基金$28,705 $28,705 $— $— 
美國國債799 — 799 — 
有價證券：    
公司債務證券234,327 — 234,327 — 
美國政府債務證券47,641 — 47,641 — 
美國國債25,393 — 25,393 — 
現金等價物和有價證券總額$336,865 $28,705 $308,160 $— 
本公司將其貨幣市場基金歸類為公允價值等級內的1級資產，這些基金是根據活躍市場的報價進行估值的，沒有進行估值調整。
有價證券包括美國國債、美國政府債務證券和公司債務證券，根據ASC 320，所有這些證券都被歸類為可供出售，投資--債務和股權證券。有價證券被歸類於公允價值等級的第二級，這是因為定價投入不同於活躍市場的報價，於報告日期可直接或間接觀察到，而公允價值是使用模型或其他估值方法定期確定的。
注4.有價證券
截至2023年9月30日的有價證券包括以下內容(以千為單位)：
攤銷
成本		毛收入
未實現
收益		毛收入
未實現
損失		公平
價值
有價證券，當前：    
公司債務證券$105,508 $7 $(503)$105,012 
美國政府債務證券40,898 — (223)40,675 
美國國債9,914 — (3)9,911 
有價證券，非流動證券：   
公司債務證券22,112 — (128)21,984 
美國政府債務證券7,927 — (54)7,873 
流通和非流通有價證券總額$186,359 $7 $(911)$185,455 
截至2022年12月31日的有價證券包括以下內容(以千為單位)：
攤銷
成本		毛收入
未實現
收益		毛收入
未實現
損失		公平
價值
有價證券，當前：    
公司債務證券$183,270 $2 $(2,068)$181,204 
美國政府債務證券40,986 — (1,184)39,802 
美國國債25,650 — (257)25,393 
有價證券，非流動證券：   
公司債務證券53,592 2 (471)53,123 
美國政府債務證券8,000 — (161)7,839 
流通和非流通有價證券總額$311,498 $4 $(4,141)$307,361 
被歸類為當前的有價證券的到期日不到一年，被歸類為可供出售的證券。被歸類為非流動證券的是：(1)期限超過一年，(2)不打算在未來12個月內清算的證券，儘管這些資金可供使用，因此
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目錄表
分類為可供出售。於2023年9月30日並無持有可供出售債務證券或2022年12月31日到期的剩餘期限超過五年。
根據歷史經驗、市場數據、發行人特定因素和當前經濟狀況等因素， 不於2023年9月30日記錄信貸虧損撥備， 2022年12月31日，與這些證券有關。
注5.財產和設備
財產和設備由以下部分組成(以千計)：
 9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
財產和設備：  
實驗室設備$8,303 $8,757 
租賃權改進4,766 4,682 
傢俱和固定裝置1,181 1,181 
辦公設備621 529 
在建工程223 183 
計算機設備98 191 
總資產和設備15,192 15,523 
減去：累計折舊(7,902)(8,123)
財產和設備合計(淨額)$7,290 $7,400 
與財產和設備相關的折舊費用如下(單位：千)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
折舊費用$447 $415 $1,450 $1,155 
注6.租契
該公司以不可撤銷的經營租賃方式租賃辦公和實驗室空間。此外，該公司還轉租了部分辦公和實驗室空間。截至2023年9月30日止九個月內，本公司的租約或分租並無重大變動。欲瞭解更多信息，請閲讀附註6，租契包括在公司截至2022年12月31日的年度報告Form 10-K中的經審計的簡明綜合財務報表。
注7.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
 9月30日，
2023		十二月三十一日，
2022
應計費用和其他流動負債：
應計研究和開發$7,399 $9,824 
應計薪酬和福利5,974 6,831 
其他2,111 3,114 
應計費用和其他流動負債總額$15,484 $19,769 
注8.協作和許可協議
羅氏合作和許可協議
於二零一六年三月，本公司與羅氏訂立許可協議，該協議於二零一六年六月修訂，並於二零一七年三月進一步修訂。公司和羅氏於2018年12月修訂並重述了該協議（經修訂）。本修訂和重述的協議稱為羅氏協議。根據羅氏協議，該公司和羅氏同意合作研究，開發，製造和商業化的目標結合降解藥物，使用該公司專有的TORPEDO平臺治療癌症和其他適應症。根據羅氏協議，公司可以選擇加入某些共同開發權，在這種情況下，
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目錄表
該公司將收到一個增加的版税率對未來的產品銷售從產品定向到該目標。此外，如果本公司選擇加入某些共同細化權利，它也有權獲得某些商業化成本的補償。於訂立羅氏協議後，本公司收到額外預付代價$40.0100萬元，羅氏。
於二零二零年十一月，本公司簽署進一步修訂，其效力為規定各方將發展至 五潛在目標，羅氏保留其選擇權，許可和商業化產品針對這些目標。二零二零年十一月修訂亦提供一個機制，藉此本公司與羅氏可相互同意透過訂立相互目標終止協議按個別目標終止羅氏協議。在訂立相互目標終止協議後，羅氏協議規定，支持以抑制作用為作用模式的產品的專有技術和其他知識產權的所有權利和責任歸羅氏所有，支持以降解作用為作用模式的產品的專有技術和其他知識產權的所有權利和責任歸公司所有。為支持該權利分配，羅氏向公司提供，而公司向羅氏提供根據共同目標終止協議分配給一方的專利和專有技術的永久不可撤銷、全額付清、獨家（即使對於授予許可的一方）、可再許可（包括多層）許可。隨着羅氏研究活動的不斷髮展， 三雙方繼續合作的目標，羅氏保留其對針對這些目標的產品的許可和商業化的選擇權 三目標的
根據羅氏協議，該公司每年收到的研究計劃付款為美元1.0百萬美元， 三年每一個積極的研究計劃。對於某些目標，羅氏需要向公司支付$2.0百萬美元和美元3.0目標分別進展到鉛系列鑑定成就和良好實驗室實踐毒理學研究階段。最後，對期權行使費進行了調整，在行使時通過標準良好實驗室做法或GLP毒理學研究取得進展的目標現在的期權行使費為#美元。7.0百萬至美元12.0百萬人，而通過第一階段試驗的人有權行使選擇權的費用為$20.0百萬美元。對於羅氏行使的每一項目標期權，該公司有資格獲得從$1到1美元不等的里程碑付款260.0百萬至美元275.0在與相應產品相關的某些開發和商業里程碑實現後，可根據知識產權覆蓋範圍進行某些減少和排除。羅氏還被要求向公司支付高達#美元的費用。150.0在以一次性銷售為基礎的里程碑付款中，每一目標在針對該目標的產品達到指定的淨銷售額水平時支付百萬美元。最後，羅氏需要向公司支付按羅氏根據其行使的選擇權銷售的產品淨銷售額的個位數中位數至十幾歲中期不等的分級特許權使用費，但須有一定的減幅。對於公司行使共同開發權的產品的銷售，適用的特許權使用費税率將以較低的個位數百分比增加。
這項合作由一個聯合研究委員會管理。在羅氏公司對特定目標行使其選擇權之前，該公司對聯合研究委員會擁有控制權，此後，羅氏公司將接管聯合研究委員會。羅氏可能會在以下情況下逐個目標或逐個產品終止羅氏協議90提前幾天發出書面通知。
羅氏協議會計
在啟動時，該公司確定了十二《羅氏協議》中的履行義務，由六潛在的研發目標當時包括在合作中，以及羅氏對每個目標持有的選擇權六目標。使用公司知識產權進行研發活動和參與聯合研究委員會的非獨家免版税許可被確定為承諾服務。然而，本公司認為，研發許可證和研發服務彼此沒有區別，對聯合研究委員會的參與在數量和質量上都是無關緊要的。
羅氏協議的交易總價根據履約義務的相對獨立銷售價格分配給履約義務。分配的交易價格通過以下兩種方式之一確認為來自協作協議的收入：
•研究和開發目標：本公司確認在使用一種投入方法提供研究和開發服務時分配給每項研究和開發業績義務的交易價格部分，其比例與每個研究開發目標迄今發生的成本與為履行與所述研究和開發目標相關的基本義務而發生和預期未來發生的總成本相比。控制權的移交發生在這一時期，在管理層看來，這是在履行履約義務方面取得進展的最佳衡量標準。
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目錄表
•期權：分配給期權的交易價格被認為是實質性權利，在羅氏選擇行使或不行使期權以許可潛在研究和開發目標並將其商業化的期間確認。
下表彙總了總交易價格對該安排下確定的履約義務的分配情況，以及截至2023年9月30日未滿足的交易價格金額(以千為單位)：
交易記錄
價格
已分配		交易記錄
價格
不滿意
履約義務：  
研發目標$61,149 $17,722 
期權權利6,757 1,670 
總計$67,906 $19,392 
應付本公司尚未收到的款項記為應收賬款，收到的尚未確認為收入的款項在本公司的簡明綜合資產負債表中記為遞延收入。
Betta Pharma許可和協作協議
2023年5月29日，公司與Betta Pharma簽訂了許可與合作協議，或Betta許可協議，以進行合作關於CFT8919在內地中國、香港特別行政區、澳門特別行政區及臺灣或持牌地區的開發及商業化，本公司在除持牌地區或C4T地區外的世界其他地區保留CFT8919的權利。
根據Betta許可協議的條款，公司根據公司的某些知識產權授予Betta Pharma獨家許可，以開發、製造和商業化CFT8919，用於被許可方地區的所有人類用途。Betta Pharma負責在被許可方地區的所有開發、監管批准、製造和商業化成本，除非Betta Pharma作為公司在被許可方地區的代理，參與公司贊助的全球試驗。作為合作的一部分，Betta Pharma預付了1美元的現金10.0百萬美元，並已同意最高可達357.0里程碑付款總額為100萬美元，外加被許可方地區淨銷售額CFT8919的分級特許權使用費。這些款項由人民Republic of China國家税務機關代扣代繳。Betta Pharma應支付給公司的特許權使用費從低至中兩位數的百分比不等，但在Betta許可協議中描述的某些情況下可能會有所減少。此外，作為合作的一部分，公司已同意向Betta Pharma支付里程碑式的款項，金額最高可達$40.0在該公司收到FDA批准的CFT8919新藥申請後，這一里程碑式的金額基於Betta Pharma公司登記的預期臨牀試驗中患者的百分比和批准的治療路線。此外，公司還同意就C4T地區CFT8919的淨銷售額向Betta Pharma支付較低的個位數百分比範圍內的分級特許權使用費，但在Betta許可協議中描述的某些情況下可能會減少。
關於簽署Betta許可協議，本公司Betta Pharma和Betta Pharma的關聯公司(Betta Investment(Hong Kong)Limited，或Betta Investment)於#年簽訂了一份股票購買協議。2023年5月29日，或Betta股票購買協議，並連同Betta許可協議或Betta協議，根據該等協議，Betta Investment同意購買5,567,928公司普通股，或股份，總收購價約為$25.0百萬美元，或美元4.49每股，這代表着一個25較鬥魚購股協議生效日期前兩個交易日的60個交易日成交量加權平均收盤價溢價%。截至提交申請之日(2023年11月1日)，根據Betta股票購買協議完成的交易尚未發生.
協作是我的由Betta Pharma和該公司的代表組成的聯合指導委員會負責管理。在完成CFT8919第一階段試驗的劑量遞增階段後，為了方便起見，Betta Pharma可以至少在以下情況下終止Betta許可協議90提前幾天發出書面通知。在某些情況下，每一方還擁有各種終止權，包括但不限於監管安全中斷、專利挑戰或另一方的重大違約，但須受某些條件的限制。*。
貝塔協議會計
該公司預計將根據Betta協議確認一種類型的安排--許可協議--的收入。Betta協議將包括以下活動：(1)知識產權許可；(2)臨牀製造供應協議；(3)製造技術轉讓；(4)商業製造供應。
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目錄表
協議。截至2023年9月30日，交易總價目前為美元10.0百萬美元，其中包括10.0百萬預付現金對價。與Betta協議相關的收入確認預計將在臨牀製造供應協議下的臨牀供應交付後開始，該協議截至2023年9月30日尚未執行。公司已經收取了全部的美元10.0在截至2023年9月30日的三個月內，本公司支付了相關的預扣税$1.0上百萬美元給了中國税務機關。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月內，不是收入已根據Betta協議確認。尚未確認為收入的應收或應付款項在公司的簡明綜合資產負債表中計入遞延收入。
生物遺傳研究合作與許可協議
2018年12月，該公司與生物遺傳公司簽訂了合作研究和許可協議，或生物遺傳協議。2020年2月，本公司和Biogen修訂了Biogen協議，以進一步明確Biogen對目標結合部分(分子的一部分)的所有權，以及針對合作目標或與合作目標綁定的任何相關知識產權。此項修訂進一步規定，Biogen授權本公司使用此等Biogen目標約束性部分及任何相關知識產權(視需要而定)，以進行Biogen協議項下預期的研究及開發活動。根據生物遺傳基因協議的條款，該公司和生物遺傳基因公司同意合作開展研究活動，通過依賴靶向蛋白質降解(TPD)作為其作用模式的藥物，開發治療阿爾茨海默病和帕金森病等神經疾病的新療法，所有這些藥物都是使用公司的降解器技術創造的。根據生物遺傳協議的條款，該公司致力於開發利用降解劑技術的TPD療法五靶蛋白在一段時間內54幾個月，2023年6月結束。在逐個目標的基礎上，在成功完成規定的目標評估期後，生物遺傳公司承擔繼續發展每個目標的全部權利和責任。截至2023年9月30日，生物遺傳協議的研究期限已經到期，儘管按照生物遺傳協議的設想，關於提名目標的某些研究活動將繼續進行一段額外的時間。
以換取Biogen的非獨家研究許可證，以及$45.0公司已獲得許可，可開發、商業化和生產與每個目標相關的產品(這取決於不取消協議)，為藥物發現提供初步研究服務，為其知識產權提供非獨家研究和商業許可，並參與聯合指導委員會或生物遺傳研究聯合委員會。該公司還有義務參與其他潛在目標或沙箱活動的早期研究活動，由生物遺傳研究公司選擇，最高金額不得超過；為這些服務進行的任何工作都由生物遺傳研究公司報銷，生物遺傳研究公司向公司報銷某些全職相當於或相當於FTE的費用。截至2021年8月31日，公司在沙箱活動下的義務已完成。對於任何目標，在達到開發候選標準之後，在任何支持IND的研究之前，生物遺傳公司將承擔所有費用和開支，並將擁有與生物遺傳研究協議項下正在開發的任何降解物和所有包含該降解物的產品有關的進一步活動的唯一自由裁量權和決策權。生物遺傳公司還被要求向公司支付高達$35.0發展里程碑中每個目標的百萬美元和美元26.0每個目標以一次性銷售額為基礎的付款為第一個產品，以實現一定水平的淨銷售額。此外，生物遺傳公司還需要根據全球產品淨銷售額，逐個許可產品向公司支付特許權使用費。所有里程碑式的付款和基於銷售的付款都是在公司達到該目標的聯合研究計劃中規定的標準後支付的，屆時生物遺傳公司將控制與商業化目標相關的產品；這些付款的收到取決於針對生物遺傳公司商業化目標的產品的進一步開發，而不需要公司做出任何額外的研究和開發努力。
合作由Biogen JSC管理，Biogen對該JSC擁有控制權，並且Biogen可以在幾種情況下逐個目標或逐個產品地終止Biogen協議，至少在90提前幾天發出書面通知。
生物遺傳協議會計
根據生物遺傳協議，該公司確認來自兩類服務的收入：(I)研究和開發服務，以及(Ii)沙盒活動，這是發現型研究服務。
•研發服務：該公司確定了一《生物遺傳協議》開始時的履約義務，是一項綜合履約義務，包括(1)許可證，(2)面向所有人的目標評價階段的研究活動五目標，以及(3)每個目標的聯合研究計劃階段。本公司認定，許可證和研究活動彼此沒有區別，因為如果沒有本公司進行的研究活動，許可證的價值有限。參與生物遺傳研究中心，監督相關的研究活動和技術轉讓
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目錄表
Biogen許可協議被確定為在數量和質量上都不重要，因此被排除在履約義務之外。本公司採用投入法，按照每個研發目標迄今已發生的成本與為履行與該研發目標相關的相關義務而已發生和預計未來將發生的總成本的比例，確認分配至該履約義務的交易價格。控制權轉移於此期間內發生，且管理層認為，轉移為履行履約責任進度的最佳計量。
•沙盒活動：Biogen可以選擇資助沙盒活動，以換取以市場價格考慮的報酬，據此，該公司將在Biogen的選擇下進行發現型研究，以開發其他可能用作最初提名目標的替代目標的潛在目標，或 二根據Biogen協議的其他目標。根據該選擇權賺取的收入於提供服務時確認，且不計入分配至上述履約責任的交易價格。該公司確認FTE報銷收到的沙盒活動作為收入產生的每季度。如上所述，沙盒活動於2021年8月31日全面結束。
截至2023年9月30日，Biogen協議的總交易價格為$55.0分配至研發服務履約責任及3.7已分配交易價格中的百萬美元尚未支付。如Biogen協議所預期，有關提名目標的若干研究活動將於研究期於二零二三年六月結束後持續一段時間。
在本公司的簡明合併資產負債表中，尚未收到的應付本公司款項記為應收賬款，尚未確認為收入的已收到款項記為遞延收入。
Calico協作和許可協議
於二零一七年三月，本公司與Calico訂立合作及許可協議（或Calico協議），據此，本公司及Calico同意合作開發及商業化用於治療衰老疾病（包括癌症）的小分子蛋白質降解劑， 五年制截止到2022年3月。於二零二一年八月，本公司向Calico提供延期選擇權，Calico於二零二一年九月行使該選擇權，導致1.0100萬美元的延期付款，以延長某個項目的研究期限，最多可達 一年制截至2023年3月。此外，Calico還根據研究的階段，以特定的市場價格向公司報銷了一些全職員工的費用。截至2023年3月13日，Calico協議的研究期限已到期，公司與該協議相關的研究活動已基本完成。
根據Calico協議，Calico預付了$5.0百萬美元和某些年度付款共計$5.0截至2020年6月30日，該公司支付了目標啟動費，並根據研究的階段，以指定的市場價格向公司報銷了一些全職員工。對於每個目標，公司有資格獲得最多$132.0在潛在的開發和商業里程碑付款，對所有產品的銷售產生的合作努力。Calico還必須向公司支付高達$65.0以一次性銷售百萬元為基礎的第一款產品實現一定水平的淨銷售額。此外，Calico還需要按授權產品按授權產品、按全球產品淨銷售額按個位數中位數的百分比向公司支付版税。所有里程碑式的付款和基於銷售的付款都是在公司達到該目標的聯合研究計劃中規定的標準之後進行的，屆時Calico將控制與商業化目標相關的產品；公司是否收到這些付款取決於Calico對商業化產品目標的進一步發展，而不需要公司需要任何額外的研究和開發努力。
截至2023年9月30日，Calico協議的總交易價格為美元13.0向研發服務履約義務分配了100萬美元，交易價格已全部分配並得到滿足。
應付本公司尚未收到的款項在本公司的簡明綜合資產負債表上記為應收賬款。
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目錄表
從協作協議確認的收入彙總
截至2022年9月30日、2023年和2022年9月30日的三個月和九個月的協作協議收入和全面虧損簡明合併報表如下(以千計)：
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
 2023202220232022
來自協作協議的收入：  
羅氏協議$8,223 $875 $8,736 $4,548 
生物遺傳協議2,849 4,100 7,689 18,350 
印花布協議— 1,779 1,070 5,344 
來自協作協議的總收入$11,072 $6,754 $17,495 $28,242 
與合作和許可協議相關的財務信息在公司截至2023年9月30日的簡明綜合資產負債表中包括以下內容(以千計)：
 帳目
應收賬款		遞延收入，
當前		遞延收入，
海流淨額		遞延收入，
總計
補充信息：    
羅氏協議$500 $2,464 $11,845 $14,309 
生物遺傳協議— 3,738 — 3,738 
印花布協議— — — — 
貝塔協議— 2,222 7,778 10,000 
總計$500 $8,424 $19,623 $28,047 
與合作和許可協議相關的財務信息在公司截至2022年12月31日的簡明綜合資產負債表中包括以下內容(以千計)：
 帳目
應收賬款		遞延收入，
當前		遞延收入，
海流淨額		遞延收入，
總計
補充信息：    
羅氏協議$417 $4,649 $16,895 $21,544 
生物遺傳協議— 11,427 — 11,427 
印花布協議1,056 542 — 542 
總計$1,473 $16,618 $16,895 $33,513 
與截至2022年9月30日、2023年和2022年9月30日的三個月和九個月的協作和許可協議相關的補充財務信息如下(以千計)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
在期初計入合同負債的已確認收入$11,028 $5,517 $16,923 $24,005 
以前各期全部或部分履行履約義務所確認的收入$43 $— $43 $518 
截至2023年9月30日，根據羅氏協議、生物遺傳協議和貝塔協議分配給履約義務的部分未得到滿足的交易價格總額為美元33.1百萬美元。
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目錄表
注9.長期債務關聯方
與長期債務有關的一方由以下部分組成(以千計)：
十二月三十一日，
2022
定期貸款相關方，扣除未攤銷債務發行成本和債務貼現#美元后的淨額1,0182022年12月31日
$11,482 
減：當前部分2,287 
長期債務關聯方總額，扣除當期和貼現9,195 
2020年6月5日，在完成B輪融資的同時，本公司與Perceptive Advisors LLC或Perceptive的關聯公司Perceptive Credit Holdings III，LP簽訂了一項信貸協議，規定本金借款總額最高可達$20.0百萬美元，分兩批提供，每批$12.5百萬美元和美元7.5百萬美元。基於感知在信貸協議開始時對本公司普通股的所有權，感知被視為本公司的關聯方。
2020年6月，本公司提取了第一批#美元12.5百萬美元，或定期貸款。該公司決定不提取於2021年6月30日到期的第二批資金。
於2023年5月17日，本公司對信貸協議作出修訂，據此，本公司及其貸款人同意以SOFR取代LIBOR基準，SOFR受紐約聯邦儲備銀行監管。由於金融市場行為監管局計劃於2023年6月30日逐步淘汰LIBOR，該公司修改了其信貸協議。SOFR匯率的使用自2023年7月1日起生效。
2023年7月，根據信貸協議的條款，本公司支付預付款費用的義務已被取消。2023年7月26日，公司選擇償還定期貸款的未償還本金餘額，與償還定期貸款的未償還餘額相關，公司幾乎所有資產的留置權都被解除。公司發生了一筆$0.6這筆債務的清償造成了百萬美元的損失。
注10.基於股票的薪酬
截至2023年、2023年和2022年9月30日的三個月和九個月的基於股票的薪酬支出在公司的精簡綜合經營和全面虧損報表中分類如下(以千為單位)：
 截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
 2023202220232022
基於股票的薪酬費用：  
研發$3,906 $2,636 $9,133 $10,024 
一般和行政4,294 3,375 11,743 13,073 
基於股票的薪酬總支出$8,200 $6,011 $20,876 $23,097 
股票期權
截至2023年9月30日止九個月內，本公司授予購買4,427,620加權平均行權價為$的普通股3.89每股，加權平均授出日公允價值為#美元2.86每股。截至2023年9月30日，與未償還股票期權相關的未確認薪酬成本為5美元。42.9百萬美元，預計將在加權平均期間確認2.4好幾年了。
基於業績的限制性股票單位
在截至2023年9月30日的三個月和九個月內，公司沒有授予任何基於業績的限制性股票單位，即PSU。135,301在截至2023年9月30日的9個月內，在各自達到績效歸屬標準時歸屬的PSU。在授予時，每個PSU自動轉換為一公司普通股的份額。公司間接回購17,556通過股份淨額結算的普通股股份，作為歸屬PSU時產生的員工預扣税義務的對價，這些税額以現金形式匯給適用的税務機關。截至2023年9月30日，與具有被認為不可能實現的基於業績的歸屬標準的未確認PSU相關的未確認補償成本為$6.4百萬美元。
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目錄表
基於時間的限制性股票單位
在截至2023年9月30日的三個月和九個月內，公司向其員工發行了受限股票單位，即RSU，這些單位受基於時間的歸屬條件的限制。該等RSU於授出日以授出日相關股份的市價計值。在授予時，每個RSU自動轉換為一公司普通股的份額。
下表彙總了公司截至2023年9月30日的9個月的RSU活動：
股票加權平均
授予日期
公允價值
截至2022年12月31日的未償還債務— $— 
已發佈824,600 5.37 
既得— — 
被沒收(68,640)$5.67 
截至2023年9月30日未償還755,960 $5.35 
截至2023年9月30日，與未償還RSU相關的未確認賠償成本為$3.4百萬美元，預計將在加權平均期間確認3.4好幾年了。
注11.承付款和或有事項
法律程序
本公司目前並未參與任何重大法律程序。於每個報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司在發生與該等法律訴訟有關的費用時支出.
注12.每股虧損
對於本公司報告普通股股東應佔淨虧損的期間，潛在攤薄證券已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為它們的影響將是反攤薄的。因此，用於計算基本每股淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。在計算稀釋每股淨虧損時，已滿足業績或市場歸屬條件的股票期權和限制性股票單位被視為普通股等價物，而截至2023年9月30日未滿足業績或市場歸屬條件的限制性股票單位不被視為普通股等價物。在計算所指期間的每股攤薄淨虧損時，該公司不計入根據期末已發行金額列報的下列潛在普通股，因為計入這些股份會產生反攤薄效果：
 截至9月30日，
 20232022
反稀釋普通股等價物：
購買普通股的期權9,868,099 6,952,795 
總反稀釋普通股等價物9,868,099 6,952,795 
每股基本和稀釋虧損的計算方法是，將淨虧損除以截至2022年9月30日、2023年和2022年9月30日的三個月和九個月的已發行加權平均普通股(以千為單位，不包括股票和每股數據)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
分子：
淨虧損$(27,037)$(31,958)$(97,739)$(90,990)
分母：
加權-用於計算−基本和稀釋每股淨虧損的平均股數49,212,126 48,921,928 49,103,351 48,827,503 
每股淨虧損−基本股和攤薄股$(0.55)$(0.65)$(1.99)$(1.86)
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目錄表
注13.所得税
截至2022年12月31日，本公司記錄不是所得税撥備或因在美國產生的虧損而產生的福利，其中由於估值津貼而沒有記錄任何福利。截至2023年9月30日，該公司繼續對其美國聯邦和州遞延税項資產維持全額估值津貼。
本公司於截至2023年9月30日止九個月的有效税率受到與與Betta許可協議有關的預付款有關的中國預扣税義務的影響，如附註8所述，協作和許可協議，用於本季度報告10-Q表其他部分所列的未經審計的簡明合併財務報表，導致計提税款準備金#美元。1.0百萬美元，實際税率為(1.0)%.
注14.後續事件
2023年10月30日，董事會批准了公司關於不使CFT8634超越1/2期臨牀試驗的1期劑量遞增部分。與暫停該計劃的決定相關的成本預計不會很大
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目錄表
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營成果的討論和分析應與我們在本10-Q表格季度報告中其他地方出現的未經審計的中期簡明綜合財務報表和相關附註以及我們已審計的簡明綜合財務報表和附註以及管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析(包括在我們於2023年2月23日提交給美國證券交易委員會的截至2022年12月31日的10-K表格年度報告中)一起閲讀。正如在題為“關於前瞻性陳述的特別説明”一節中所討論的那樣，以下討論和分析包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及一些假設，如果這些假設從未實現或被證明是錯誤的，可能會導致我們的結果與這些前瞻性陳述明示或暗示的結果大不相同。可能導致或導致這些差異的因素包括但不限於以下確定的因素，以及在本季度報告10-Q表第II部分第1A項“風險因素”一節中討論的因素以及我們在截至2022年12月31日的年度報告10-K表中討論的那些因素。
業務概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於推進有針對性的蛋白質降解科學，以開發新一代小分子藥物，改變疾病的治療方式。我們利用我們的專利技術平臺Torpedo(靶向蛋白質降解器優化器)，高效地設計和優化小分子藥物，利用人體自然蛋白質循環系統快速降解致病蛋白質，提供克服耐藥性、藥物無法抑制的目標和改善患者預後的潛力。我們正在利用我們的魚雷平臺將多個有針對性的腫瘤學項目推廣到臨牀，同時擴大平臺，為難治性疾病提供下一波藥物，並最終改善患者的治療選擇。
我們最先進的候選產品CFT7455是一種口服生物可用MonoDAC降解劑，稱為IKZF1和IKZF3，目前正處於多發性骨髓瘤(MM)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)的臨牀開發中。美國食品和藥物管理局(FDA)批准CFT7455為孤兒藥物，用於治療MM。我們於2022年4月公佈了這項臨牀試驗A組的初步臨牀數據。我們繼續招募患者參加正在進行的1/2期臨牀試驗的1期劑量升級部分。
我們還在開發CFT1946，一種口服生物可用BiDAC降解劑，專門針對BRAF V600突變靶點具有效力和選擇性，用於治療黑色素瘤、非小細胞肺癌、結直腸癌和其他含有這種突變的惡性腫瘤。2023年1月，我們啟動了CFT1946的首個人類1/2期臨牀試驗，用於治療BRAF V600突變實體腫瘤，包括非小細胞肺癌、結直腸癌和黑色素瘤，並繼續招募患者參加試驗的第一階段劑量遞增部分。
此外，我們正在開發CFT8919，這是一種口服生物利用、變構、突變選擇性的表皮生長因子受體或EGFR的BiDAC降解劑，在非小細胞肺癌中具有L858R突變。2023年5月，我們與貝塔製藥有限公司或貝塔製藥簽訂了CFT8919在包括香港特別行政區、澳門特別行政區和臺灣地區在內的大中華區中國地區開發和商業化的獨家許可協議。此外，2023年6月，FDA批准了CFT8919的研究新藥或IND申請。我們預計在貝塔製藥在中國大區完成第一階段劑量遞增試驗後，將在中國大區外啟動臨牀試驗活動。
2023年11月1日，我們宣佈不會將CFT8634推進到超過1/2期臨牀試驗的1期劑量升級部分。CFT8634是一種口服生物可用BiDAC降解劑，名為BRD9的蛋白質靶標，用於滑膜肉瘤和SMARCB1缺失實體瘤的臨牀開發。在2023年11月的結締組織腫瘤學學會年會上公佈的數據表明，CFT8634的應用導致了BRD9在所有劑量水平上的深度和持久降解，然而，BRD9的降解在經過大量預治療的滑膜肉瘤和SMARCB1缺失實體瘤患者中並未產生足夠的療效。
除了這些最初的候選產品外，我們還針對我們自己的專利流水線和我們與羅氏合作開發的流水線開發了針對臨牀驗證和目前不可用藥的目標的新降解劑，從而進一步使我們的流水線多樣化。
財務運營概述
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們的收入來自研究合作和許可協議。我們根據每項協議確認預期業績期間的收入。我們預計，未來幾年我們的收入將主要來自我們目前的合作協議和我們未來可能達成的任何額外合作。到目前為止，我們還沒有收到任何現有合作協議下的任何版税。
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目錄表
有關我們與F.Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.或Roche，Biogen MA，Inc.或Biogen，Calico Life Science LLC，或Calico和Betta Pharma的合作協議的描述，請參閲注8：協作和許可協議未經審計的簡明合併財務報表，包括在本季度報告10-Q表的其他部分。
研發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的發現努力和我們的候選產品開發，包括：
•從事研發職能的人員的工資、福利和其他相關費用，包括基於股票的薪酬費用；
•根據與第三方的協議發生的費用，包括合同研究組織和代表我們進行研究、臨牀前和臨牀活動的其他第三方，以及製造我們用於臨牀前和臨牀試驗的候選產品的第三方；
•外部顧問的費用，包括他們的費用和相關的旅費；
•臨牀前研究和臨牀試驗的實驗室用品和購置材料的費用；
•與設施有關的費用，包括設備的直接折舊費用、設施租金和維修費及其他業務費用的分配費用；
•第三方許可費。
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。外部開發活動的成本是根據對完成具體任務的進度的評估，使用我們的供應商提供給我們的信息確認的。這些活動的付款是基於個別協議的條款，這些條款可能與產生的成本模式不同，並作為預付或應計研究和開發費用反映在我們的簡明合併財務報表中。未來將收到用於研究和開發活動的貨物或服務的不可退還的預付款被記錄為預付費用，並在相關貨物交付或提供服務時支出。
我們預計，由於我們計劃的臨牀前和臨牀開發活動，我們的研發費用將繼續大幅增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務、法律、業務發展和行政職能人員的工資和其他相關成本，包括基於股票的薪酬。一般和行政費用還包括與公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用；保險費；差旅費用；與設施有關的費用，包括直接折舊成本、設施租金和維護分配費用以及其他運營成本。
我們預計，未來我們的一般和行政費用可能會增加，以支持更多的研發活動。這些增加可能包括與僱用更多人員有關的更高費用；外部顧問、律師和會計師的費用；以及投資者和公關費用。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額主要包括：
•我們長期債務的利息支出和攤銷，這在附註9中有更詳細的討論，長期債務關聯方, 未經審計的簡明綜合財務報表，包括在本季度報告的其他部分的10-Q表格；以及
•現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及有價證券折價的增加。
所得税費用
所得税支出包括我們根據Betta許可協議收到預付款所支付的預扣税，附註8對此進行了更詳細的討論。協作和許可協議，及附註13，所得税未經審計的簡明合併財務報表，包括在本季度報告10-Q表的其他部分。
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目錄表
行動的結果
截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的三個月和九個月比較
收入
我們協作和許可協議的收入包括截至2023年9月30日、2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的收入(以千為單位)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
來自協作協議的收入：
羅氏協議$8,223 $875 $8,736 $4,548 
生物遺傳協議2,849 4,100 7,689 18,350 
印花布協議— 1,779 1,070 5,344 
來自協作協議的總收入$11,072 $6,754 $17,495 $28,242 
與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月收入增加了430萬美元，主要原因是：
•根據羅氏協議確認的收入增加了730萬美元，原因是我們在2023年9月完成了對指定目標的研究活動；
•根據《生物遺傳協議》確認的收入減少130萬美元，原因是將在2023年6月研究期限結束後的一段時間內對提名的目標進行額外的研究活動，所有這些都是《生物遺傳協議》所設想的；以及
•根據印花布協議確認的收入減少180萬美元，原因是截至2023年3月31日，履約義務和交易價格完全滿足。
與截至2022年9月30日的9個月相比，截至2023年9月30日的9個月收入減少了1070萬美元，主要原因是：
•根據生物遺傳協議確認的收入減少1,070萬美元，原因是我們將在2023年6月研究期限結束後的一段時間內對提名的目標進行額外的研究活動，所有這些都是生物遺傳協議預期的；
•根據印花布協議確認的收入減少430萬美元，原因是截至2023年3月31日，履約義務和交易價格得到充分滿足；以及
•根據羅氏協議確認的收入增加了420萬美元，這是由於我們在2023年9月完成了對指定目標的研究活動。
研發費用
下表彙總了我們在2022年9月30日、2023年和2022年的三個月和九個月的研發費用(單位：千)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
研發費用：
人員費用$12,066 $9,610 $32,977 $31,163 
臨牀前開發和發現費用5,303 11,342 21,644 32,050 
臨牀費用4,549 3,124 12,136 6,699 
設施和用品3,222 3,221 10,277 10,498 
專業費用2,119 1,522 6,729 4,754 
知識產權和其他費用1,088 844 3,552 2,025 
研發費用總額$28,347 $29,663 $87,315 $87,189 
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目錄表
與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月的研發費用減少了130萬美元，主要原因是：
•由於進入臨牀階段的額外計劃，臨牀前費用減少了600萬美元；
•由於正在進行的CFT7455、CFT8634和CFT1946的1/2期臨牀試驗，臨牀費用增加了140萬美元；
•人員費用增加250萬美元，主要是由於在截至2023年9月30日的三個月內歸屬了PSU。
與截至2022年9月30日的9個月相比，截至2023年9月30日的9個月研發費用增加了10萬美元，主要原因是
•由於正在進行的CFT7455和CFT1946的1/2期臨牀試驗以及CFT8634的1期臨牀試驗，臨牀費用增加了540萬美元；
•專業費用增加200萬美元；
•人員支出增加180萬美元，包括工資和福利成本，包括由於我們臨牀開發團隊的建立而增加的員工人數導致的工資和工資的增加；
•知識產權和其他支出增加150萬美元；以及
•隨着計劃過渡到臨牀，支持IND的活動減少，導致成本減少1040萬美元。
一般和行政費用
下表彙總了截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的三個月和九個月的一般和行政費用(單位：千)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
一般和行政費用：
人員費用$8,086 $6,817 $23,151 $23,243 
專業費用和其他費用2,447 2,762 8,633 9,051 
一般和行政費用總額$10,533 $9,579 $31,784 $32,294 
與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月的一般和行政費用增加了100萬美元，主要是由於截至2023年9月30日的三個月歸屬了PSU，導致人事費用增加了130萬美元。
與截至2022年9月30日的9個月相比，截至2023年9月30日的9個月的一般和行政費用減少了50萬美元，主要是由於專業費用和其他費用減少了40萬美元。
其他收入(費用)，淨額
下表彙總了截至2023年9月30日、2023年9月和2022年9月的三個月和九個月的其他收入(支出)淨額(單位：千)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2023202220232022
其他收入(費用)，淨額：
利息和其他收入，淨額$2,562 $1,084 $6,862 $1,866 
長期債務清償損失
(621)— (621)— 
長期債務利息費用及攤銷-關聯方(167)(554)(1,373)(1,615)
其他收入(費用)合計，淨額$1,774 $530 $4,868 $251 
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目錄表
與截至2022年9月30日的三個月相比，截至2023年9月30日的三個月其他收入(支出)淨額增加120萬美元，主要是由於截至2023年9月30日的三個月我們的投資利息增加導致利息和其他收入增加150萬美元。
與截至2022年9月30日的9個月相比，截至2023年9月30日的9個月其他收入(支出)淨額增加460萬美元，主要是由於截至2023年9月30日的9個月我們的投資利息增加導致利息和其他收入增加500萬美元。
所得税費用
截至2023年9月30日及2022年9月30日止三個月及九個月的所得税支出增加1,000,000美元，乃因根據鬥魚許可協議收到的1,000萬美元預付現金向中國國家税務總局Republic of China預扣10%的税款所致。
流動資金和資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀開發推進臨牀前計劃和我們的候選產品，將產生鉅額費用和運營虧損。我們目前沒有任何批准的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。到目前為止，我們主要通過出售優先股、公開發行我們的普通股以及合作伙伴的付款來為我們的運營提供資金。截至2023年9月30日，我們擁有約2.464億美元的現金、現金等價物和有價證券。
現金流
下表彙總了所列期間我們的現金來源和使用情況(以千計)：
截至9月30日的9個月，
20232022
現金、現金等價物和限制性現金的淨變化：
用於經營活動的現金淨額$(82,829)$(76,811)
投資活動提供的現金淨額126,404 49,138 
融資活動提供的現金淨額(用於)(12,183)1,100 
現金、現金等價物和限制性現金淨變化總額$31,392 $(26,573)
經營活動
截至2023年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金主要是由以下現金使用推動的：
•淨虧損9770萬美元；
•550萬美元遞延收入變動，原因是確認了我們合作協議下的收入，但與Betta許可協議有關的分配交易價格仍未令人滿意，抵銷了這一變化；
•應計費用和其他流動負債變動390萬美元；
•350萬美元的經營租賃負債變動；以及
•280萬美元有價證券折價淨增量的變化。
這些被以下各項所抵消：
•非現金支出2450萬美元，主要包括基於股票的薪酬支出2090萬美元；
•140萬美元預付費用及其他流動和長期資產的變動；
•應收賬款變動100萬美元。
截至2022年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金主要是由以下現金使用推動的：
•淨虧損9100萬美元；
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目錄表
•2,130萬美元遞延收入變動，原因是根據我們的合作協議確認收入；以及
•230萬美元應付帳款變動。
這些被以下各項所抵消：
•非現金支出3030萬美元，主要包括基於股票的薪酬支出2310萬美元;
•應收賬款變動420萬美元;
•應計費用和其他負債變動240萬美元。
投資活動
截至2023年9月30日止九個月，投資活動提供的現金淨額主要由128. 0百萬美元到期的有價證券（扣除購買）所帶動。
截至2022年9月30日止九個月，投資活動提供的現金淨額主要由53. 1百萬美元到期的有價證券（扣除購買）所帶動。
融資活動
截至2023年9月30日止九個月，融資活動所用現金淨額主要由定期貸款本金支付的1250萬美元驅動。
截至2022年9月30日止九個月，融資活動提供的現金淨額主要來自行使股票期權的70萬美元。
資金需求
自成立以來，我們已經產生了重大的經營虧損，我們預計在可預見的未來，隨着我們通過臨牀開發推進臨牀前項目和候選產品，我們將繼續產生重大費用並增加經營虧損。此外，我們預計將繼續產生與作為上市公司運營相關的成本。
具體而言，我們預計，如果我們：
•繼續我們正在進行的首次人體1/2期試驗，並啟動和進行計劃中的首次人體1/2期試驗，用於我們的其他候選產品;
•推進其他候選產品進入臨牀前和臨牀開發;
•繼續投資我們專有的TORPEDO平臺;
•推進、擴大、維護和保護我們的知識產權組合;
•僱用額外的臨牀、監管、質量和科學人員;
•增加運營，財務和管理信息系統，以及人員，以支持我們正在進行的研究，產品開發，潛在的未來商業化努力，作為一家上市公司的運營以及一般和行政角色;
•為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求市場批准；以及
•最終建立銷售、營銷和分銷基礎設施，並擴大外部製造能力，將我們可能獲得營銷批准的任何產品商業化。
由於與我們候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的臨牀前和臨牀開發相關的增加的資本和運營成本。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
•我們的主要候選產品正在進行和計劃中的人類第一階段1/2試驗的進度、成本和結果，以及這些領先候選產品的任何未來臨牀開發；
•我們其他候選產品和開發計劃的臨牀前和臨牀開發的範圍、進度、成本和結果；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
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目錄表
•我們現有和未來與第三方合作伙伴合作的進展和成功，包括我們是否在實現里程碑後從現有合作伙伴那裏獲得額外的研究支持或里程碑付款；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權有關的索賠辯護的成本和時間；
•我們願意並有能力以有利的條件與其他生物技術或製藥公司建立更多的合作安排，以便開發或商業化目前或更多的未來候選產品；
•對於我們獲得市場批准的任何候選產品，未來商業化活動的成本和時間，包括產品製造、營銷、銷售和分銷；以及
•從我們的候選產品的商業銷售中獲得的收入(如果有)，我們獲得了營銷批准。
由於上述預期支出，我們將需要獲得大量額外資金，以支持我們的持續運營和執行我們的長期業務計劃。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過股票發行、債券發行、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的現金需求提供資金。儘管我們可能會通過與羅氏、Calico、Biogen和Betta Pharma的合作獲得潛在的未來里程碑和特許權使用費付款，但截至2023年9月30日，我們沒有任何承諾的外部資金來源。關於執行Betta許可協議，我們、Betta Pharma和Betta Pharma的關聯公司(Betta Investment(Hong Kong)Limited，或Betta Investment)訂立了股票購買協議或Betta股票購買協議，並與Betta許可協議或Betta協議一起，據此Betta Investment同意以總計約2,500萬美元的購買價格，或每股4.49美元，購買5,567,928股我們的普通股或股份，這較鬥魚購股協議生效日期前兩個交易日的60個交易日成交量加權平均收盤價溢價25%。
根據鬥魚購股協議進行的成交須遵守慣常的成交條件，以及鬥魚許可協議的持續效力及鬥魚投資已獲中國商務部Republic of China、國家發展和改革委員會Republic of China及國家外匯管理局Republic of China或其當地對口單位頒發的企業對外投資證書。截至2023年9月30日，我們和貝塔投資已滿足所有成交條件，貝塔投資已獲得所需證書。截至2023年9月30日，鬥魚股票購買協議下的交易尚未完成。
在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
如果我們通過出售股權證券籌集額外資本，包括通過向Betta Investment發行股票，每個投資者的所有權權益將被稀釋，我們可能發行的任何證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股持有者權利產生不利影響的優惠。優先股融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，例如進行收購或資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。
在市場上的股權計劃
2021年11月，我們向美國證券交易委員會提交了自動生效的S-3表格登記聲明，對數量不詳的普通股、優先股、債務證券、權證和/或其任意組合的單位的發行、發行和銷售進行登記。同時，我們與作為銷售代理的Cowen and Company，LLC簽訂了一項股權分配協議，規定不時根據註冊聲明和相關招股説明書以及與註冊聲明或ATM計劃一起提交的任何招股説明書補充條款，發行和銷售高達2億美元的普通股。截至2023年9月30日，自動取款機計劃下尚未進行任何銷售。
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目錄表
合同義務
我們在正常的業務過程中與合同製造組織、合同研究組織和其他供應商簽訂合同，以協助執行我們的研發活動和其他用於運營目的的服務和產品。這些合同一般規定在通知後終止，因此屬於可撤銷合同，不列入合同義務和承諾表。
截至2023年9月30日止九個月內，除附註6所披露的最低租金承諾外，租契，和注9，長期債務關聯方, 對於本季度報告Form 10-Q中其他部分包含的未經審計的簡明綜合財務報表，我們在截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告中的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中描述的合同義務和承諾沒有重大變化。
關鍵會計政策和估計數的使用
我們的關鍵會計政策是指在編制未經審計的簡明綜合財務報表時需要作出最重大判斷和估計的政策。我們已經確定，我們最關鍵的會計政策是與合作收入確認、研發費用確認、租賃負債計量和基於股票的薪酬相關的政策。我們在截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告中討論的現有關鍵會計政策沒有重大變化，該報告於2023年2月23日提交給美國證券交易委員會。
表外安排
我們沒有根據美國證券交易委員會適用法規的定義進行任何表外安排。
第3項關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。 我們的有價證券受到利率風險的影響，如果市場利率上升，可能會貶值。截至2023年9月30日，我們擁有1.855億美元的有價證券，其中包括公司債務證券、美國政府債務證券和美國國債。我們的有價證券是短期證券，加權平均到期日為0.6年。因此，雖然這些賺取利息的工具帶有一定程度的利率風險，但利息收入的歷史波動對本公司並不重要。
項目4.控制和程序
對披露控制和程序的評價
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2023年9月30日，根據修訂後的1934年證券交易法或交易法，規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的披露控制和程序的有效性。“交易法”中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員的控制和程序，以便及時做出關於所需披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。
根據對我們截至2023年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們不斷尋求提高內部控制的效率和效力。這導致對整個公司的流程進行了改進。在截至2023年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制(根據交易法規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生重大影響或合理地很可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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論財務報告有效性的內在侷限性
任何財務報告內部控制制度的有效性，包括我們的內部控制制度，都受到內在限制，包括在設計、實施、運作和評估控制和程序時行使判斷力，以及無法完全消除不當行為。因此，任何財務報告的內部控制制度，包括我們的制度，無論設計和運作有多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測可能會因為條件的變化而出現控制不足的風險，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。我們打算繼續對我們的業務需要或適當的內部控制進行監控和升級，但不能保證這些改進將足以為我們提供對財務報告的有效內部控制。
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第二部分--其他資料
項目1.法律訴訟
有時，我們可能會捲入在正常業務過程中出現的法律訴訟。截至本季度報告Form 10-Q的日期，我們並未參與任何重大法律事項或索賠。
第1A項。風險因素。
投資我們的普通股涉及高度風險。閣下應仔細考慮下文所述的風險，以及本10-Q表格季度報告中的所有其他信息，包括標題為“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”的部分，以及我們的簡明綜合財務報表和相關附註，以及我們截至2022年12月31日止年度的10-K表格年度報告，於2023年2月23日向SEC提交，在您就我們的證券做出投資決定之前。下文所述的風險和不確定性以及我們向SEC提交的其他文件，包括我們的10-K表格年度報告，可能不是我們面臨的唯一風險和不確定性。 下文所述的任何事件或事態發展的發生（如果實際發生）可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景。因此，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失您在我們普通股中的全部或部分投資。
與我們的財務狀況和額外資本需求有關的風險
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，自成立以來一直遭受重大虧損。我們預計至少在未來幾年內將出現虧損，可能永遠無法實現或保持盈利。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，經營歷史有限。截至二零二三年及二零二二年九月三十日止九個月，我們的淨虧損分別為97. 7百萬元及91. 0百萬元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為4.936億美元。迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，主要通過出售我們的股權（包括公開發行我們的普通股）、合作所得款項和債務融資為我們的運營提供資金。我們仍處於候選產品開發的早期階段。因此，我們預計，如果有可能的話，我們還需要幾年的時間才能獲得監管部門批准和商業化的候選產品。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們做到了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。為了實現並保持盈利，我們必須成功地開發、獲得營銷批准並將能產生大量收入的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括但不限於成功完成我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，發現其他候選產品，與第三方建立進行臨牀試驗的安排，採購臨牀和商業規模的生產，獲得候選產品的上市批准，生產，營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的任何產品，確定合作伙伴以開發我們確定的候選產品或現有候選產品的其他用途，併為我們的合作伙伴成功完成候選產品的開發。
我們預計至少在未來幾年內將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們預計，我們的費用將大幅增加，如果我們：
•啟動、開展併成功完成候選產品的首次人體臨牀試驗和後期臨牀試驗，並擴大專有研發組合的範圍;
•利用我們的TORPEDO平臺，識別並推進其他候選產品進入臨牀前和臨牀開發;
•擴大我們的TORPEDO平臺的能力;
•為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求市場批准；
•最終建立銷售、營銷和分銷基礎設施，並擴大外部製造能力，以將我們預期獲得營銷批准的任何產品商業化;
•推進、擴大、維護和保護我們的知識產權組合;
•招聘更多人員，包括在臨牀開發、監管、質量、科學以及一般和行政職位等領域；以及
•增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們正在進行的研發和潛在的未來商業化努力的人員。
此外，我們預計繼續產生與上市公司運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、保險、投資者關係和其他費用。
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如果FDA、歐洲藥品管理局或其他監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行試驗，或者我們在為我們的任何候選產品建立適當的製造安排或完成臨牀試驗或臨牀開發方面遇到任何延誤，我們的費用可能會超出我們的預期。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測我們將產生的增加費用的時間或金額，或者我們何時能夠實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值或我們普通股的價值下降，也可能導致您的全部或部分投資損失。
如果我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計將產生與這些批准的候選產品商業化相關的鉅額成本。即使我們能夠從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。
我們將需要大量的 為實現我們的業務目標和繼續我們的運營提供額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研究或產品開發計劃或未來的商業化努力。
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們準備和啟動、進行和完成我們正在進行的和計劃中的候選產品的人類第一階段1/2臨牀試驗、推進我們的魚雷平臺和繼續研發活動、擴大我們的專有研發組合以及啟動和繼續我們當前和未來的臨牀前計劃的臨牀試驗，並可能尋求市場批准的時候。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計繼續產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發計劃或任何未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
截至2023年9月30日，我們擁有約2.464億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，這些資金將足以支付我們計劃到2025年下半年的運營費用。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比目前預期的更早耗盡現有的資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
•我們正在進行的和計劃中的候選產品的人類第一階段1/2臨牀試驗的時間、進度、成本和結果，以及這些候選產品的任何未來臨牀開發；
•臨牀前和臨牀開發階段計劃以及我們的其他候選產品和開發計劃的範圍、進度、成本和結果；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•我們與羅氏和Betta Pharma持續合作的成功；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•未來商業化活動的成本和時間，包括產品製造、營銷、銷售和分銷，以及我們獲得或預期獲得上市批准的任何產品的未來商業化活動的時間和成本；
•從我們獲得上市許可的候選產品的商業銷售中獲得的收入(如果有)以及收到任何此類收入的時間；
•我們在臨牀前研究、臨牀試驗和/或供應鏈中遇到的任何延誤或中斷，包括由於任何全球衞生流行病造成的延誤；
•準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權有關的索賠辯護的成本和時間；以及
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•我們有能力以有利的條件與其他生物技術或製藥公司建立合作安排，以開發我們的候選產品或將其商業化，或進入我們的魚雷平臺。
我們目前的現金、現金等價物和有價證券將不足以通過監管機構的批准為我們的任何候選產品提供資金。因此，我們將需要籌集大量額外資金，以完成我們候選產品的開發和商業化。確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。我們可能永遠不會生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售我們預計在幾年內無法投入商業使用的產品，如果根本沒有的話。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃。
如果我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計將產生與這些批准的候選產品商業化相關的鉅額成本。即使我們能夠從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。
我們仍處於開發生命週期的早期階段，這可能會使您很難評估我們業務到目前為止的成功程度和我們未來的生存能力。
我們於2015年底開始運營，到目前為止，我們的活動僅限於組織和配備我們的公司人員、業務規劃、籌集資金、進行發現和研究活動、提交專利申請、確定潛在的候選產品、開發和推進我們的魚雷平臺、進行臨牀前研究、與第三方就製造我們的候選產品的首批數量建立安排，以及準備和進行早期臨牀試驗。雖然我們有幾個正在進行的臨牀試驗，但我們所有其他候選產品仍處於臨牀前開發或發現階段。我們還沒有證明我們有能力成功完成任何臨牀試驗，獲得市場批准，直接或通過第三方製造商業規模的產品，或進行成功的產品商業化所需的銷售、營銷和分銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史，或者如果我們過去已經成功地完成了一些或所有類型的活動，您對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。
此外，作為一家生物製藥公司，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的挑戰。我們需要在某個時候從一家專注於研發的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司，而我們可能無法成功實現這一轉型。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的現金需求提供資金。儘管我們可能會通過與生物遺傳公司、羅氏公司和Calico公司的合作獲得潛在的未來付款，但我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，我們未來可能發行的任何證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行收購、資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。
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與發現和開發我們的候選產品相關的風險
我們基於魚雷平臺發現和開發候選產品的方法未經驗證，這使得我們很難預測開發任何產品的時間、成本和成功開發的可能性。
利用靶向蛋白質降解治療疾病是一種新的治療模式。我們未來的成功取決於這種新的治療方法的成功開發。使用定向蛋白質降解的小分子候選產品很少，例如通過我們的魚雷平臺開發的產品，已經在人體上進行了測試，通過我們的魚雷平臺開發的候選產品都沒有在美國或歐洲獲得批准。開發這些類型的治療產品的可行性背後的數據既是初步的，也是有限的。如果目標蛋白質降解物的其他開發商做出任何不利的學習，我們候選產品的開發可能會受到實質性影響。利用泛素蛋白酶體途徑降解蛋白質靶標的小分子的發現和發展在很大程度上受到以下因素的阻礙：泛素-蛋白酶體系統特定成分的功能、生物化學和結構生物學的複雜和有限的瞭解，包括參與靶蛋白泛素化的E3連接酶及其所需的輔助蛋白，以及促進蛋白質-蛋白質相互作用的工程化合物的挑戰。
構成我們在魚雷平臺下開發降解器候選產品的基礎的科學研究正在進行中，支持開發魚雷平臺衍生療法可行性的科學證據既是初步的，也是有限的。此外，某些癌症患者對已批准的抑制致病蛋白的藥物表現出固有的初級耐藥性，而其他患者對這些抑制劑產生了繼發性耐藥性。儘管我們相信我們的候選產品可能有能力降解導致對目前市場上銷售的致病酶抑制劑產生耐藥性的特定突變，但患者對我們候選產品的任何固有的初級或獲得性二級耐藥性，或者如果構成我們努力基礎的科學研究被證明是矛盾的，都將阻止或削弱它們的臨牀益處。
雖然我們有幾個正在進行的臨牀試驗，但目前，我們還沒有完成任何候選產品的臨牀試驗。因此，我們才剛剛開始評估我們的主要候選產品在患者身上的安全性，我們還沒有評估我們的任何其他早期候選產品在人體上的安全性。儘管我們的一些早期候選產品在動物研究中產生了明顯的結果，但它們對動物的影響的安全性數據集有限。此外，這些候選產品可能不會在人類身上表現出相同的化學和藥理特性，並可能以不可預見的、無效的或有害的方式與人類生物系統相互作用。因此，我們目前或未來的任何候選產品的治療可能會產生我們目前無法預測的不良影響。
此外，與其他更知名或經過廣泛研究的候選產品相比，像我們這樣的新產品候選產品的監管審批過程可能更昂貴，花費的時間也更長。儘管其他公司也在開發基於靶向蛋白質降解的療法，但目前還沒有監管機構批准任何這種性質的療法。因此，我們更難預測開發我們的候選產品的時間和成本，我們也無法預測我們魚雷平臺或任何類似或競爭對手的蛋白質降解平臺的應用是否會導致開發出通過上市批准的候選產品。我們未來遇到的任何與我們的魚雷平臺或我們的任何研究計劃相關的開發問題都可能導致重大延誤或意外成本，或者可能阻礙商業上可行的產品的開發。這些因素中的任何一個都可能阻止我們完成臨牀前研究或我們可能啟動的任何臨牀試驗，以及我們可能在及時或有利可圖的基礎上開發的任何候選產品的商業化。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，雖然我們已經開始對我們的某些候選產品進行臨牀試驗，但我們所有其他候選產品仍處於臨牀前開發或發現階段。如果我們無法推進到臨牀開發、開發、獲得監管部門對我們的候選產品的批准並將其商業化，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務可能會受到實質性的損害。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，雖然我們已經開始對我們的三種候選產品進行臨牀試驗，但我們所有其他候選產品目前都處於臨牀前開發或發現階段。因此，他們失敗的風險很高。我們投入了幾乎所有的精力和財力來構建我們的魚雷平臺，並確定和開展我們目前的候選產品的臨牀前開發，包括我們的領先項目。我們從產品銷售中獲得收入的能力將在很大程度上取決於我們一種或多種候選產品的成功開發和最終商業化。我們預計這種情況在幾年內都不會發生。我們候選產品的成功將取決於以下幾個因素：
•我們的財政和其他資源是否充足；
•成功啟動和完成臨牀前研究；
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•成功提交和批准IND並啟動臨牀試驗；
•成功的患者登記，並進行和完成臨牀試驗；
•從適用的監管機構獲得上市許可的收據和相關條款；
•為我們的候選產品獲得和維護專利或商業祕密保護和法規排他性；
•與第三方製造商就我們候選產品的臨牀和商業供應做出適當安排；
•開發候選產品，以實現其預期的和適合其預期適應症的治療特性；
•建立銷售、營銷和分銷能力，並在獲得批准後單獨或與他人合作啟動我們產品的商業銷售；
•如果患者、醫學界和第三方付款人批准了我們的產品，則接受我們的產品；
•獲得並維持第三方保險和適當的補償；
•建立我們產品的持續可接受的安全狀況，並在批准後保持該狀況；
•有效地與其他療法競爭；以及
•我們的第三方協作合作伙伴在及時開發我們的候選產品(S)的市場上實現上述任何一項的技能和成功。
如果我們不能及時或根本成功地實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這可能會對我們的業務造成實質性的損害。此外，如果我們沒有獲得監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
作為一家公司，我們在完成臨牀前研究以實現IND的歸檔、提交IND或啟動、登記和進行臨牀試驗方面的經驗相對有限。
作為一家公司，我們在完成啟用IND的臨牀前研究方面的經驗來自於我們開始三種候選產品的臨牀開發工作。雖然這項工作代表着相當大的進步，但到目前為止，作為一家公司，我們在啟動、登記和進行臨牀試驗方面的經驗仍然相對有限。部分原因是，儘管我們在這一領域繼續取得進展，但我們不能確定我們的臨牀前研究是否會按時完成，我們是否會及時提交IND，我們提交的任何IND是否會及時獲得FDA的批准，或者我們計劃的臨牀試驗是否會按時開始、登記或完成。此外，雖然這些是我們目前的預期，但我們可能會遇到製造延遲或IND支持研究的其他延遲，或者我們可能會確定需要進行額外的IND支持研究。此外，我們不能確定提交IND將導致FDA允許我們開始臨牀試驗，或者一旦開始，不會出現導致我們臨牀試驗暫停或終止的問題。此外，即使適用的監管機構同意我們IND中規定的臨牀試驗的設計和實施，我們也不能保證這些監管機構未來不會改變他們的要求。這些考慮適用於上述IND，也適用於我們可能在未來作為現有IND的修正案或新IND的一部分提交的新的臨牀試驗。任何未能在我們預期的時間內提交IND或獲得監管部門對我們臨牀試驗的批准，都可能阻止我們及時完成臨牀試驗或將我們的產品商業化。
此外，大規模臨牀試驗將需要大量額外的財政和管理資源，並依賴第三方臨牀研究人員、CRO和顧問。依賴第三方臨牀研究人員、CRO和顧問可能會導致我們遇到我們無法控制的延誤，對於目前處於臨牀開發中的每個候選產品，我們都聘請了一名CRO來領導我們的首個人類1/2階段臨牀試驗。在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中依賴第三方可能會使我們面臨這樣的風險，即他們可能無法充分遵守研究或試驗方案或遵守我們計劃提交給監管機構的任何研究或試驗所需的良好實驗室實踐或良好臨牀實踐或GCP。我們也可能無法及時或根本無法確定和聯繫足夠的研究人員、CRO和顧問，我們也可能在臨牀試驗開始後確定並在過去確定CRO有必要改變。不能保證我們能夠在沒有現有的或潛在的未來CRO的情況下，在我們的其他候選產品需要的情況下，以我們及時或完全可以接受的條款進行談判並達成適當的合同安排。
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我們的臨牀前研究和臨牀試驗可能無法充分證明我們的任何候選產品的安全性和有效性，這將阻礙或推遲開發、監管批准和商業化。此外，臨牀前研究的結果可能不能預測以後的研究或試驗的未來結果，臨牀試驗的初步成功可能不能表明這些試驗完成時或在後期臨牀試驗中獲得的結果。
在獲得監管機構批准我們的任何候選產品的商業銷售之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品在每個目標適應症中都是安全有效的。臨牀前和臨牀測試費用高昂，可能需要數年時間才能完成。此外，這些活動的結果本質上是不確定的。失敗可能在臨牀前研究和臨牀試驗過程中的任何時候發生，由於我們的許多候選產品處於早期開發階段，從未在人體上進行過測試，因此失敗的風險很高。此外，由於目標蛋白質降解器是一個相對較新的候選產品類別，這一類別中的其他開發商在臨牀前或臨牀測試中看到的任何失敗或不良結果都可能對我們計劃的成功產生實質性影響。我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。
我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果也可能不能預測後期臨牀試驗的結果。臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的上市批准。儘管候選產品可能在臨牀前研究和早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果，但在隨後的臨牀試驗中可能被證明不是有效或安全的。我們正在進行的和計劃中的候選產品的人類第一階段1/2臨牀試驗的劑量遞增部分的結果可能無法預測這些候選產品或任何其他候選產品的進一步臨牀試驗的結果，也可能不足以使我們能夠進行到1/2階段臨牀試驗的第二階段。在動物身上進行試驗的條件與在人類身上進行試驗的條件不同，因此，動物研究的結果可能不能準確預測人類的體驗。
通過臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品失敗通常會導致極高的流失率。儘管通過臨牀前研究和/或初步臨牀試驗取得了成功，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。同樣，早期較小規模的臨牀試驗可能不能預測大規模關鍵臨牀試驗的最終安全性或有效性。特別是，在我們計劃的這些試驗設計的早期臨牀試驗中，患者數量較少，可能會使這些試驗的結果對後來的臨牀試驗的結果不那麼具有預測性。生物製藥行業的許多公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，原因是缺乏療效、療效持久性不足或不可接受的安全性問題，儘管在早期的試驗中取得了良好的結果。大多數開始臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品從未被批准為適銷對路的產品。在我們的臨牀開發中，任何這種性質的挫折都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成實質性損害。
此外，我們預計我們候選產品的第一批臨牀試驗將是開放標籤研究，患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。這是我們正在進行的第一次人類臨牀試驗，也將是我們目前預計進入臨牀開發的其他候選產品的第一次人類臨牀試驗。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時會以不同的劑量水平進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。
我們可能進行的任何臨牀前研究或臨牀試驗可能無法證明獲得監管部門批准將我們的候選產品推向市場所需的安全性和有效性。如果我們正在進行的或未來的臨牀前研究或臨牀試驗的結果對於我們候選產品的安全性和有效性沒有定論，如果目標降級的證據與臨牀療效無關，如果我們沒有達到具有統計和臨牀意義的臨牀終點，或者如果我們的候選產品存在安全問題，我們可能會阻止或推遲獲得這些候選產品的上市批准。在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀前研究和臨牀試驗的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、臨牀試驗方案的變化和遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。
雖然我們已經開始對我們的三種候選產品進行臨牀試驗，但我們還沒有開始對我們的任何其他候選產品進行臨牀試驗。與所有藥物一樣，使用我們的候選產品可能會產生與靶上毒性、靶外毒性或其他藥物毒性機制相關的副作用。
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包括基於化學物質的毒性。我們的臨牀試驗結果可能會揭示這種性質的副作用的嚴重程度和普遍性，這是不可接受的。如果觀察到不可接受的毒性水平，或者如果我們的候選產品具有其他意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，修改我們的開發計劃，以劑量水平和/或劑量時間表或其他方式，或者將開發限制在更狹窄的用途或子羣，其中從風險-收益的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。例如，由於觀察到的安全信號，我們先前在CFT7455正在進行的1/2期臨牀試驗中修改了劑量計劃，因為我們繼續推進這項臨牀試驗。此外，如果我們觀察到不可接受的副作用水平，或者如果其他類似靶向蛋白質降解劑的開發商發現其候選藥物的副作用嚴重或普遍無法接受，我們的試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有靶向適應症的候選產品。與藥物相關的副作用也可能影響患者招募或納入患者完成正在進行的試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。許多化合物最初在治療癌症的早期測試中表現出了希望，但後來發現它們會產生副作用，阻止這種化合物的進一步發展。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
根據我們臨牀試驗中公佈或公佈的臨時頂線和初步數據得出的結論和分析可能會隨着更多的患者數據的獲得而發生變化。此外，我們提供的所有臨時數據仍須遵守審計和核查程序，這些程序可能會導致最終數據發生重大變化。
有時，我們可能會公佈臨牀試驗的中期或頂級初步數據。我們可能進行的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。此外，初步或最重要的數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們先前宣佈或公佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的聲譽、業務、財務狀況、運營結果和前景。
藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們可能會在完成或最終無法完成我們候選產品的開發和商業化過程中產生意外成本或遇到延遲。
雖然我們已經開始了三種候選產品的臨牀試驗，但我們所有其他候選產品目前仍處於臨牀前開發或發現階段，我們所有候選產品失敗的風險仍然很高。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上證明有效或安全，或者是否會獲得上市批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，以支持我們在美國計劃的IND或在其他司法管轄區的類似應用。我們不能確定我們的臨牀前研究的及時啟動、完成或結果，除了我們的三個臨牀階段計劃的情況下，FDA已經批准IND進行我們對候選藥物的首次人體研究，我們無法預測FDA或美國以外的類似監管機構是否會允許我們開始擬議的臨牀試驗，或者我們的臨牀前研究結果最終是否將支持我們任何候選產品的進一步開發。
臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能註冊和完成，並且不確定時間和結果。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在該過程的任何階段。在臨牀試驗期間或作為臨牀試驗的結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化的能力，包括：
•延遲或未能與監管機構就臨牀試驗設計達成共識，或無法產生可接受的臨牀前結果以進入人體臨牀試驗；
•我們的候選產品或進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不充分，包括由於我們或與我們簽訂合同執行某些功能的第三方在測試、驗證、製造和向臨牀現場交付候選產品方面的延遲；
•延遲或未能與預期試驗地點或CRO就可接受的臨牀試驗合同或臨牀試驗方案達成協議；
•監管機構或IRBs未能授權我們或我們的研究人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；
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•設計臨牀試驗和為尚未得到很好研究的疾病選擇終點的困難，以及對疾病的自然歷史和病程知之甚少；
•選擇某些臨牀終點，這些終點可能需要較長時間的臨牀觀察或結果數據分析；
•我們候選產品的臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的要多，這些臨牀試驗的登記人數可能比我們預期的要慢，參與者退出這些臨牀試驗的比率可能高於我們的預期，或者無法回來進行治療後的跟進，或者我們可能無法招募到合適的患者參與我們的臨牀試驗；
•我們的候選產品可能有不良副作用或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的研究人員、監管機構或IRBs暫停或終止我們的臨牀試驗；
•由於各種原因，我們可能不得不暫停或終止我們候選產品的臨牀試驗，包括髮現參與者暴露在不可接受的健康風險中；
•與我們簽訂合同的第三方可能未能及時遵守監管要求或履行其對我們的合同義務，或者根本不遵守；
•監管機構或IRBs要求我們或我們的研究人員因各種原因暫停或終止臨牀試驗，包括不符合監管要求或不可接受的安全風險；
•我們候選產品的臨牀試驗可能會產生否定或不確定的結果，我們可能決定或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗，修改我們的發展計劃，如劑量水平和/或劑量時間表或其他方面，或放棄產品開發計劃；
•我們候選產品的臨牀試驗成本可能比我們預期的要高；
•人員短缺，包括但不限於我們進行臨牀試驗的機構缺乏訓練有素或經驗豐富的臨牀研究助理或醫務人員，或參與現場承包和激活的這些機構缺乏足夠的支持人員，可能會導致延誤或對我們及時有效地進行臨牀試驗造成其他挑戰；
•由於嚴重不良事件、對某類候選產品的擔憂或在檢查我們的臨牀試驗操作、試驗地點或製造設施後，監管機構強制實施臨牀暫停；以及
•與候選產品相關的嚴重不良事件的發生，被認為超過了其潛在的好處；以及
•任何全球衞生流行病造成的中斷，例如最近的新冠肺炎大流行，可能會增加我們遇到此類困難的可能性，或導致我們在啟動、登記、進行或完成計劃中的臨牀試驗方面出現其他延誤。
由於美國或其他司法管轄區不斷變化的監管政策，我們在臨牀開發項目中也可能遇到挑戰。例如，2021年，FDA的腫瘤學卓越中心啟動了優化項目，這是一項改革腫瘤學藥物開發中劑量選擇的倡議，這一倡議仍在實施中。如果FDA認為我們沒有充分確定為我們的候選產品選擇的一個或多個劑量是否最大限度地提高了療效以及安全性和耐受性，FDA可能會要求我們進行額外的臨牀試驗或生成額外的劑量相關信息，這可能會顯著推遲和/或增加我們臨牀開發計劃的費用。
如果我們被要求對我們目前考慮的候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功登記或完成我們候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕微陽性，或者如果存在與我們的候選產品相關的安全問題，我們可能：
•延遲獲得我們的候選產品的市場批准(如果有的話)；
•獲得批准的適應症或患者羣體並不像預期或期望的那樣廣泛；
•獲得包括重大使用或分銷限制或安全警告在內的標籤的批准；
•被要求進行額外的臨牀試驗以支持上市審批；
•讓監管部門撤回或暫停批准，或以風險評估和緩解戰略(REMS)的形式對候選產品的分銷施加限制；
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•接受額外的上市後測試要求或產品管理方式的更改；或
•在獲得市場批准後，將我們的產品從市場上撤下。
如果我們在臨牀前研究或臨牀試驗或在獲得上市批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。雖然我們已經開始對我們的三種候選產品進行臨牀試驗，但我們不知道我們的任何其他臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始、是否需要重組或將按計劃完成，或者根本不知道。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，並削弱我們成功將候選產品商業化的能力，這可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。
此外，癌症治療有時被描述為一線、二線或三線。FDA通常最初只批准三線或以後使用新的腫瘤學療法，這意味着在兩種或兩種以上其他治療失敗後使用。當癌症被發現得足夠早時，一線治療，通常是全身抗癌治療(例如，化療)、手術、放射治療或這些療法的組合，有時足以治癒癌症或延長生命，而不是治癒。當先前的治療被證明無效時，對患者進行二線和三線治療。我們正在進行的和計劃中的早期臨牀試驗將針對接受過一種或多種先前治療的患者，我們預計最初將尋求監管部門批准我們的主要候選產品作為二線或三線治療。隨後，對於那些被證明是足夠有益的產品，如果有的話，我們預計可能會尋求批准作為一線治療，但我們開發的任何候選產品，即使被批准用於二線或三線治療，也可能不會被批准用於一線治療，並且在尋求和/或獲得一線治療的任何批准之前，我們可能必須進行額外的臨牀試驗。
有針對性的蛋白質降解是一種新的方式，繼續吸引現有的和新興的生物技術和製藥公司的巨大興趣。因此，我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化針對相同適應症和/或患者羣體的產品。
生物技術和製藥行業的特點是技術進步迅速，競爭激烈，並高度重視專有產品。我們面臨並將繼續面臨來自第三方的競爭，這些第三方使用蛋白質降解、抗體治療、抑制性核酸、免疫治療、基因編輯或基因治療開發平臺，以及專注於更傳統治療方式的公司，如小分子抑制劑。我們面臨和將面臨的競爭可能來自多種來源，包括主要的製藥、專業製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及公共和私人研究機構。
靶向蛋白質降解是一種新興的治療方式，有可能提供改善患者結果的治療方法。因此，一些生物技術和製藥公司已經在努力開發基於降解的療法，進入這一領域的公司數量繼續增加。我們知道有幾家生物技術公司正在開發基於嵌合小分子用於靶向蛋白質降解的候選產品，這些公司包括Arvinas公司、Astellas Pharma公司、BioTheryX公司、Captor治療公司、Cullgen公司、Foghorn治療公司、Frontier Medicines公司、Haisco製藥集團、Kymera治療公司、蒙特羅莎治療公司、Nurix治療公司、PhoreMost有限公司、Plexium公司、Proteovant治療公司、Salarius製藥公司、種子治療公司和Vividion治療公司(拜耳公司的子公司)。此外，幾家大型製藥公司和學術機構已經披露了在這一領域的投資和研究，包括安進、阿斯利康、百時美施貴寶公司(及其子公司Celgene Corporation)、葛蘭素史克、基因泰克公司和諾華國際公司。除了來自其他蛋白質降解療法的競爭外，我們開發的任何產品也可能面臨來自其他類型療法的競爭，如小分子、抗體、T細胞或基因療法。例如，我們瞭解到Adaptimmune Limited和葛蘭素史克目前正在為滑膜肉瘤患者開發治療方法。
我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面，都比我們擁有更多的財務資源和專業知識。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記以及獲取與我們的候選產品互補或必要的技術方面與我們展開競爭。製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上，這些競爭對手的規模可能很難與之競爭。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。我們的商業機會可能會減少或消失，如果我們
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競爭對手開發和商業化的產品比我們可能開發的任何候選產品都更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其候選產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，在許多情況下，我們的競爭能力可能會受到保險公司或其他尋求鼓勵使用仿製藥的第三方付款人的影響。目前市場上有針對我們正在尋求的某些適應症的仿製藥，預計未來幾年將有更多的仿製藥上市。如果我們的候選產品獲得批准，我們預計它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥。
我們使用淨營業虧損結轉和研發税收抵免結轉的能力可能有限。
截至2022年12月31日，我們有1.716億美元的聯邦淨運營虧損結轉和2.736億美元的美國州淨運營虧損結轉，其中部分將在2041年之前的不同日期到期。根據現行法律，在2017年後開始的納税年度中產生的聯邦淨營業虧損(如果有的話)不會到期，可能會無限期結轉，但我們在2020年12月31日之後開始的納税年度中扣除此類聯邦淨營業虧損的能力將僅限於淨營業虧損結轉或公司調整後應納税所得額的80%中較小的一個(受制於1986年修訂的《國税法》第382節)。冠狀病毒援助、救濟、經濟安全法案或CARE法案暫時允許我們將2018、2019年和2020年產生的淨運營虧損結轉到前五年。目前還不確定各州將如何迴應CARE法案或任何新頒佈的聯邦税法。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停使用或以其他方式限制使用淨營業虧損，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
截至2022年12月31日，我們還有美國聯邦和州研發税收抵免結轉分別為910萬美元和290萬美元，這些抵免將在2041年之前的不同日期到期。這些税收抵免結轉可能到期，未使用，不能用來抵消我們未來的所得税債務。
此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條，或該法規以及州法律的相應規定，如果一家公司在三年內經歷了股權所有權按價值超過50%的“所有權變更”，該公司使用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性來抵消變更後收入或税收的能力可能會受到限制。2021年，我們完成了從成立到2020年12月31日的所有權變更研究，得出的結論是，我們經歷了守則第382節定義的所有權變更。然而，有限結轉或到期未使用的結轉並無淨營業虧損。我們還沒有更新這項研究，以評估在2022年至2023年期間是否發生了所有權變更。我們可能經歷了其他尚未確定的所有權變化，這可能會導致我們的淨營業虧損和税收抵免結轉到期，然後才能使用，我們可能會經歷隨後的股票所有權變化，其中一些是我們無法控制的。因此，如果我們賺取淨應納税所得額，並確定所有權發生變化，而我們利用歷史淨營業虧損和税收抵免結轉的能力受到實質性限制，這將通過有效增加我們未來的納税義務來損害我們未來的經營業績。
如果在我們可能開發的任何候選產品的開發過程中發現了嚴重的不良事件、不良副作用或意外的特徵或結果，我們可能需要修改、放棄或限制這些候選產品的進一步臨牀開發。
雖然我們已經開始對我們的三種候選產品進行臨牀試驗，但我們所有其他候選產品目前仍處於臨牀前或發現階段，這意味着我們尚未在人體臨牀試驗中評估我們的任何其他候選產品。我們無法預測我們可能開發的任何候選產品何時或是否會被證明對人類是安全的。不能保證通過我們的魚雷平臺開發的任何候選產品不會引起不良副作用，這些副作用可能在臨牀前或臨牀開發過程中的任何時候出現。
通過我們的魚雷平臺開發的候選產品或任何蛋白質降解產品候選產品的潛在風險是，健康的蛋白質或不以降解為目標的蛋白質將被降解，或者目標蛋白質本身的降解可能會導致不良事件、不良副作用或意外的特徵或結果。在使用通過我們的魚雷平臺開發的候選產品進行治療後，還存在延遲不良事件的潛在風險。
如果我們開發的任何候選產品與嚴重的不良事件或不良副作用相關，或具有其他意外的特徵或結果，我們可能會選擇或需要放棄其開發，修改我們的開發計劃，以劑量水平和/或劑量時間表或其他方式，或將開發限制在不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或從風險效益角度來看更容易接受的特定用途或子羣。任何這些類型的事件的發生都將對
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對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景的影響。許多最初在治療癌症或其他疾病的早期測試中表現出希望的候選產品後來被發現會產生副作用，阻礙候選產品的進一步臨牀開發，或者限制它們在市場上的競爭力。例如，單一的BRAF抑制劑可以導致一種稱為角化皮膚瘤的繼發性惡性腫瘤，這是一種皮膚癌，是由於BRAF與抑制劑結合時矛盾地激活而引起的。
如果我們在臨牀試驗中招募患者時遇到延誤或困難，我們提交和獲得必要的上市批准的時間可能會推遲或阻止。
如果我們不能按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法為我們的候選產品啟動臨牀試驗。我們分別於2021年6月、2022年5月和2022年12月將三種候選產品CFT7455、CFT8634和CFT1946進行了首次人體臨牀試驗。雖然我們相信我們將能夠招募足夠數量的患者參加我們正在進行的每一項臨牀試驗，但我們無法確定地預測招募患者參加試驗將會有多困難，其中一些試驗是罕見的適應症。我們識別和招募符合條件的患者參加我們的候選產品臨牀試驗的能力可能會被證明是有限的，或者我們招募這些試驗的速度可能比我們預期的要慢。此外，我們的一些競爭對手正在對與我們的候選產品具有相同適應症的候選產品進行臨牀試驗，因此，有資格參加我們臨牀試驗的患者可能會選擇參加我們競爭對手的候選產品的臨牀試驗。患者登記參加臨牀試驗還受到其他因素的影響，包括：
•正在調查的疾病的嚴重程度；
•有關試驗的資格標準；
•臨牀試驗中提供的候選產品的已知風險和益處；
•促進及時登記參加臨牀試驗的努力；
•醫生的病人轉診做法；
•臨牀試驗地點是否有適當和足夠的工作人員；
•由於臨牀試驗方案所需程序的範圍和侵入性給患者帶來的負擔，其中一些程序可能不方便和/或不舒服；
•在治療期間和治療後充分監測患者的能力；
•為潛在患者提供臨牀試驗地點的距離和可用性；以及
•任何全球衞生流行病的影響，例如最近的新冠肺炎大流行，可能會影響臨牀試驗的進行，包括減緩潛在登記或減少臨牀試驗的合格患者數量，或幹擾患者返回臨牀試驗現場進行所需的監測、程序或後續工作的能力。
我們無法為我們計劃的臨牀試驗招募足夠數量的患者，或者我們無法及時這樣做，將導致重大延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的登記延遲還可能導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究項目和產品上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
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我們或我們的合作伙伴可能會將我們的候選產品與其他藥物結合開發。如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物，或撤銷他們對這些其他藥物的批准，或者如果我們選擇結合我們的候選產品進行評估的藥物出現安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得我們的候選產品的批准或將其推向市場。
根據我們許多候選產品的研究設計，一旦從我們的首個人類1/2階段臨牀試驗的劑量遞增部分確定了推薦劑量，我們通常計劃將該臨牀試驗的一部分與一種或多種其他藥物結合進行。我們沒有為任何目前批准的藥物開發或獲得市場批准，也沒有製造或銷售任何我們可能與我們的候選產品結合研究的藥物。如果FDA或美國以外的類似監管機構撤銷對我們打算與我們的候選產品組合提供的一個或多個藥物的批准，我們將無法將我們的候選產品與那些被撤銷的藥物組合在一起銷售。
如果這些藥物中的任何一種出現安全性或有效性問題，我們可能會遇到重大的監管延遲，FDA或美國以外的類似監管機構可能會要求我們重新設計或終止某些臨牀試驗。如果我們使用的藥物被替換為我們為候選產品選擇的適應症的護理標準，FDA或美國以外的類似監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。此外，如果製造或其他問題導致我們決定與我們的候選產品結合使用的藥物供應短缺，我們可能無法在目前的時間表上完成我們候選產品的臨牀開發，甚至根本無法完成。
即使我們的候選產品獲得上市批准或商業化，以便與其他現有藥物聯合使用，我們仍將面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能撤銷與我們的候選產品聯合使用的藥物的批准，或者這些現有藥物可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。
聯合療法通常用於癌症的治療，如果我們選擇開發我們的任何其他候選產品，與其他藥物或癌症以外的適應症聯合使用，我們將面臨類似的風險。這可能導致我們自己的產品被從市場上撤下，或者在商業上不那麼成功。
我們可能不會成功地發現或發現其他潛在的候選產品。
雖然我們目前的臨牀階段計劃專注於腫瘤學目標，但我們戰略的一個關鍵要素是應用我們的魚雷平臺開發針對廣泛目標和新治療領域的候選產品，如神經退行性變、老年病和傳染病。我們正在進行的治療發現活動可能無法成功地確定對治療癌症或其他疾病有用的候選產品。我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括：
•在進一步研究後，潛在的候選產品可能被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得上市批准或獲得市場接受的藥物；
•潛在的候選產品在治療其目標疾病方面可能無效；或
•潛在候選產品的目標適應症的市場規模可能會隨着時間的推移而縮小，這是由於護理標準的提高，以至於沒有必要進一步發展。
確定新產品候選產品的研究項目需要大量的技術、財力和人力資源。我們可能會選擇將我們的努力和資源集中在一個最終被證明是不成功的潛在產品候選上。如果我們無法確定適合臨牀前和臨牀開發的候選產品，我們將無法在未來時期從產品銷售中獲得收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股票價格造成不利影響。
如果我們不能在我們宣佈和預期的時間框架內實現預期的發展目標，我們產品的商業化可能會被推遲，因此，我們的股票價格可能會下跌。
有時，我們可能會估計各種科學、臨牀、法規和其他產品開發目標的預期完成時間，我們有時將其稱為里程碑。這些里程碑可能包括開始或完成臨牀前研究和臨牀試驗，以及提交監管文件。我們可能會不時地公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。這些里程碑中的每一個現在和將來都是基於無數的假設。與我們的估計相比，這些里程碑的實際時間可能會有很大差異，在某些情況下，原因超出了我們的控制。如果我們沒有達到公開宣佈的這些里程碑，或者根本沒有達到我們的
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收入可能低於預期，或者我們產品的商業化可能被推遲或永遠無法實現，因此，我們的股票價格可能會下跌。
與依賴第三方有關的風險
我們預計將依靠第三方進行我們未來的臨牀試驗，這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗。
我們目前依靠CRO進行臨牀試驗，因為我們目前沒有計劃對我們的任何候選產品進行獨立的臨牀試驗。此外，我們必須與第三方研究網站簽訂合同，進行我們的臨牀試驗。就像我們依賴貝塔醫藥高效地在大中國開發CFT8919一樣，我們未來也可能同樣依賴其他第三方合作伙伴在特定的時間期限內在不同的地區開發我們的一個或多個產品。我們與這些CRO、站點和其他第三方的協議可能會因各種原因而終止，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，或者如果我們需要為正在進行的臨牀試驗更換CRO，就像我們過去所做的那樣，我們可能會在臨牀開發活動中遇到延誤。
我們對研究和開發活動對CRO的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會免除我們如何執行這些活動的責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都按照適用的IND中的一般研究計劃和方案進行。此外，FDA要求遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，通常稱為GCP，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。GCP遵從性不僅延伸到臨牀研究的贊助商，也延伸到第三方，包括CRO和參與臨牀研究的場所。同樣，世界各地的其他監管機構也要求遵守類似的標準，這些標準也適用於臨牀試驗贊助商和其他第三方，如CRO和臨牀試驗地點。
此外，這些CRO或站點可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的同行或競爭對手。如果與我們合作的CRO或站點不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行其合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們將候選產品成功商業化的努力。
藥品生產是一項複雜的工作，由於各種原因容易出現產品延誤或損失的情況。我們與第三方簽訂合同，生產我們的候選產品，用於臨牀前測試和臨牀試驗，並預計將繼續這樣做以實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們將沒有足夠數量的候選產品或產品的風險，或者我們將無法以可接受的成本或質量或在合適的時間獲得我們想要或要求的數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們不擁有或經營，目前也沒有建立任何製造設施的計劃。我們依賴並預計將繼續依賴CMO提供藥物物質和成品。這種對第三方的依賴可能會增加我們沒有足夠數量的候選產品或產品的風險，或者我們無法以可接受的成本或質量獲得我們想要或要求的數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力，包括需要進行審批前檢查或對製造地點進行檢查，而FDA因任何原因無法在審查期內完成這些要求的檢查。
我們可能無法與CMO達成協議，也無法以可接受的條件這樣做。即使我們能夠與CMO達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
•在監管、合規、質量保證和製造成功方面依賴第三方；
•第三方CMO可能違反制造協議；
•CMO可能因監管問題、財務破產、不遵守適用法律或其他原因而暫時或永久停止提供我們所需的服務或完全關閉業務的風險；
•可能盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術；以及
•第三方可能在成本高昂或對我們造成不便的時候終止或不續簽協議，或者CMO無法在我們需要的時候為我們提供製造時段。
關於我們的候選產品，我們只有有限的技術轉讓協議，這些現有的安排不適用於商業供應。我們在採購訂單的基礎上獲得了許多關鍵材料。結果,
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我們沒有關於我們的候選產品和其他材料的長期承諾安排。如果我們預期收到或獲得任何候選產品的上市批准，我們將需要與一個或多個第三方建立或已經建立商業生產協議。
第三方製造商可能無法遵守當前良好的製造實踐或cGMP、法規或美國以外的類似監管要求。我們的一些分子是高度有效的，在沒有額外安全數據的情況下，它們會獲得高職業暴露波段，即OEB。這些指定的OeB規定了作為我們候選產品製造的一部分必須採取的遏制和其他預防措施，並且對於具有高OEB標號的分子，用於限制有資格製造我們的分子的CMO的數量。我們或我們的CMO未能遵守適用的法規，包括我們的CMO使用我們的高效材料和相關安全協議的能力，可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的產品供應產生重大不利影響。
我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和產品競爭製造設施。因此，我們可能無法優先使用這些設施，甚至根本無法使用。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，能夠為我們生產的製造商數量有限，特別是在某些情況下，考慮到我們化合物的效力或OEB。
我們現有或未來製造商的任何業績失敗或業績延遲都可能推遲臨牀開發或營銷授權。例如，在過去，與我們合作的一位CMO在我們的CFT7455候選產品的生產運行中的製造步驟中出現了機械問題。雖然這一問題最終沒有推遲我們為CFT7455提交IND的時間，但在未來，我們可能會遇到製造問題，這將對我們候選產品的開發產生實質性影響，並且此類事件的發生在很大程度上不是我們所能控制的。我們目前沒有為藥物或藥物製品的多餘供應或第二來源作出安排。如果我們現有的CMO不能按約定履行職責，我們可能需要更換他們。雖然我們已經確定了幾個可以生產部分或全部候選產品的潛在替代供應商，但在我們選擇和鑑定替代製造商時，更換供應商可能會導致顯著的額外成本和我們的運營延誤，我們可能會受到我們可以選擇的供應商的限制，特別是對於具有較高OEB標識的化合物，或者我們可能無法與替代製造商就製造工作的條款達成協議。
我們目前和預期未來對他人生產我們的候選產品或產品的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
此外，我們目前依賴單一來源供應商為我們的臨牀前和臨牀試驗供應的供應鏈的一部分。如果我們當前或未來的供應商，無論是原材料、藥物物質還是藥品，都不能為我們的臨牀前研究和臨牀試驗提供足夠的材料，我們可能會在尋找和鑑定新的供應商或製造商時遇到開發工作的延誤。
我們所依賴的第三方製造商可能會將他們自己的專有工藝合併到我們的候選產品製造工藝中。我們對第三方專有製造過程的控制和監督有限。如果第三方製造商修改其流程，這些修改可能會對我們的製造產生負面影響，包括需要額外生產或更換製造商的產品丟失或故障，這兩種情況都可能顯著增加我們候選產品的成本並顯著推遲生產。
隨着我們的候選產品通過臨牀前研究和臨牀試驗逐步獲得批准和商業化，我們預計產品開發和製造過程的各個方面將不斷髮展，以努力優化過程和結果。其中一些產品和製造流程更改可能涉及使用第三方專有技術，這可能會導致我們需要從第三方獲得許可。此外，這些類型的更改可能需要我們對我們的監管申請進行修改，這可能會進一步推遲對我們的任何候選產品使用修改後的製造工藝的時間框架。
此外，隨着我們將我們的候選產品推進到後期臨牀試驗，並計劃我們候選產品的潛在商業化，我們可能會確定有必要或適當地引入更多藥品和/或藥物供應商，這可能會導致我們候選產品的製造工藝發生變化，並可能要求我們向監管機構提供更多信息。如果我們要為我們的候選產品引入額外的CMO，我們還可能被要求證明分析的可比性和/或進行額外的過渡研究或試驗，所有這些都需要額外的時間和費用。
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我們與第三方有現有的合作，在這些合作下，我們從事某些候選產品的研究、開發和商業化。如果這些合作中的任何一項都不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。此外，這些合作可能會影響我們的知識產權。
此前，我們進行了以下合作，涉及我們的研究計劃：
•於2015年12月與羅氏達成合作協議，我們於2018年12月修訂及重列該協議，並於2020年11月進一步修訂，並於2021年11月更新以納入目標;
•於二零一七年三月與Calico簽訂合作協議，其中一項計劃於二零二一年九月獲延長，其研究年期於二零二三年三月屆滿;及
•與Biogen於2018年12月達成合作協議，並於2020年2月進行修訂，根據Biogen協議的預期，提名目標的某些研究活動將在2023年6月研究期限結束後繼續進行一段時間。
根據這些合作協議，我們通常負責根據合作伙伴選擇的目標，利用我們的TORPEDO平臺開發候選藥物。此外，這些協議規定，我們的合作伙伴擁有為其選定和保留的目標開發降質器的專有權利。因此，我們不允許單獨或與另一個合作伙伴一起追求潛在利益的目標，而該目標受到這些限制的約束。
此外，如果我們的合作沒有導致產品的成功開發和商業化，或者如果我們的合作者之一終止與我們的協議或選擇不繼續合作中的一個項目，我們可能不會收到任何未來的研究資金或里程碑或特許權使用費根據該合作或關於該終止的計劃。如果發生這種情況，我們可能會決定放棄該計劃或自行推進該計劃，這將要求我們在未來的基礎上為該計劃投入額外的資源。此外，如果我們的合作者之一一般終止與我們的協議，他們被允許在90至270天的通知下方便地這樣做，或者針對特定目標或與我們在指定時間內仍未解決的重大違反協議有關，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會被推遲，或者我們在商業和金融界的形象可能會受到不利影響。所有與產品開發、市場營銷相關的風險 本報告所述的批准和商業化適用於我們合作者的活動。
我們的合作者也可能無法正確獲取、維護、執行或捍衞我們的許可程序所產生的知識產權或專有權利，或者可能以可能危及我們的專有信息或使我們的專有信息無效或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息。例如，羅氏、Biogen和Calico擁有優先執行權，羅氏也擁有優先辯護權，根據適用的合作安排，就特定的許可程序而言，某些知識產權，儘管我們可能有權承擔這些知識產權的執行和辯護，如果我們的合作者不這樣做，我們這樣做的能力可能會受到他們的行為的影響。此外，如果任何許可程序後來恢復給我們，我們保護與該程序相關的任何知識產權或其他專有權利的能力將受到我們的合作者在程序恢復之前所做的知識產權申報或採取的其他步驟的影響。此外，我們的合作者可能擁有或共同擁有我們與他們合作所產生的產品的知識產權，在適用的情況下，我們將沒有將合作知識產權商業化的專有權。
我們可能會在未來形成或尋求合作或戰略聯盟，或達成額外的許可協議，我們可能無法實現這些合作，聯盟或許可協議的好處。
2023年5月，我們與貝達藥業簽訂了貝達許可協議，根據該協議，我們將與貝達藥業合作 CFT 8919在大中華區的開發和商業化，同時保留在世界其他地區開發和商業化CFT 8919的權利。在未來，W我們可能會與第三方建立或尋求戰略聯盟、創建合資企業或其他合作關係，或與第三方達成額外的許可協議，我們認為這些協議將補充或增強我們在候選產品和我們可能開發的任何未來候選產品方面的開發和商業化努力。在我們可能達成的任何其他合作安排中，我們可能的合作者包括大中型製藥公司和生物技術公司。然而，我們有可能無法訂立此性質的合作協議，或任何潛在新合作安排的條款可能並不有利。
例如，我們可能尋求達成合作安排，以推進我們的候選產品CFT 7455在MM或其他適應症中的應用，或者我們可能形成或尋求形成合作安排，以使我們能夠在指定地理區域開發和商業化候選產品，就像我們在CFT 8919以及我們與貝達製藥的合作中所做的那樣。此外，我們可能會尋求籤訂合作協議，使其他
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公司訪問並利用我們的TORPEDO平臺開發針對合作伙伴選定目標的藥物。任何這些關係都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的近期和長期支出，發行證券稀釋我們現有的股東或擾亂我們的管理和業務。
此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，這類交易的談判過程既耗時又複雜，而且成本高昂。此外，我們為我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能不認為我們的候選產品具有展示安全性和有效性並獲得市場批准的必要潛力。此外，我們現有的合作伙伴可能決定收購或與其他開發目標蛋白降解劑或針對我們候選產品所針對的目標或適應症的公司合作，這可能會對我們的業務前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
因此，如果我們簽訂額外的協作協議和戰略合作伙伴關係或許可我們的候選產品，如果我們無法成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現這些交易的好處。
與我們的候選產品商業化相關的風險
即使我們的任何候選產品獲得市場批准，也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人為商業成功所必需的市場接受度。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它可能仍無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。例如，目前的癌症治療方法，如化療和放射治療，在醫學界已經很成熟，醫生可能會繼續依賴這些治療方法。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能無法從產品銷售中獲得可觀的收入，我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，市場對其的接受程度將取決於許多因素，包括：
•與替代療法相比的療效和潛在優勢；
•任何副作用的發生率和嚴重程度，特別是與替代療法相比；
•我們以有競爭力的價格提供我們的產品出售的能力，以及政府當局要求我們談判我們產品的定價以及這些強制性談判的時間的能力；
•與替代療法相比，給藥的方便性和簡易性；
•目標患者羣體嘗試新療法的意願，以及治療這些患者的醫生開出這些療法的意願；
•市場營銷、銷售和分銷支持的實力；
•第三方保險的覆蓋範圍和適當的報銷情況；
•與其他產品批准有關的任何上市批准的時間；
•患者權益倡導團體的支持；以及
•任何對我們的產品與其他藥物一起使用的限制。
作為一家公司，我們目前沒有營銷和銷售組織，也沒有營銷產品的經驗。如果我們無法建立營銷和銷售能力，或無法與第三方達成協議來營銷和銷售我們的候選產品，如果獲得批准，我們可能無法產生產品收入。
作為一家公司，我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，也沒有營銷產品的經驗。我們打算髮展一支內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的資本支出、管理資源和時間。我們將不得不與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、聘用、培訓和留住營銷和銷售人員。
如果我們無法或決定不建立內部銷售、營銷和分銷能力，如果獲得批准，我們將尋求與第三方銷售、營銷和分銷合作伙伴就我們產品的銷售和營銷達成安排。然而，我們不能保證我們能夠以有利的條件建立或維持這些類型的安排，或者如果我們能夠這樣做，或者如果我們能夠這樣做的話，我們不能保證這些第三方安排將提供有效的銷售力量或營銷和分銷能力。我們獲得的任何收入都將取決於
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這些第三方，這可能不會成功。我們可能對這些第三方的營銷和銷售活動幾乎沒有控制權，我們從產品銷售中獲得的收入可能會低於我們自己將候選產品商業化的收入。我們在尋找第三方來幫助我們銷售和營銷我們的候選產品時也面臨着競爭。
不能保證我們能夠發展內部銷售和分銷能力，或與第三方合作伙伴建立或保持關係，以便在美國或海外將任何產品商業化。
我們的候選產品的市場機會可能相對較小，因為我們預計它們最初只會被批准用於那些沒有資格接受其他批准的治療或先前治療失敗的患者。此外，我們對目標患者人羣流行率的估計可能不準確。
我們的候選產品可能針對癌症，但癌症療法有時被描述為一線、二線、三線或後續線，而FDA通常最初只批准針對特定用途的新療法。當癌症被發現得足夠早時，一線治療有時足以治癒癌症或延長生命，而不需要治癒。當一線治療--通常是化療、抗體藥物、腫瘤靶向小分子、免疫治療、激素治療、放射治療、手術、其他靶向治療或這些治療的組合--被證明不成功時，可能會進行二線治療。二線治療通常包括更多的化療、放射、抗體藥物、腫瘤靶向小分子或這些藥物的組合。三線治療可以包括化療、抗體藥物和小分子腫瘤靶向治療、更具侵入性的手術形式和新技術。我們預計最初將尋求批准我們的候選產品，在大多數情況下作為二線或三線療法，用於復發或難治性癌症患者。隨後，對於那些被證明足夠安全和有益的候選產品(如果有的話)，我們預計將尋求批准作為二線療法和潛在的一線療法，但不能保證我們的任何候選產品，即使被批准為第二、第三或隨後的治療路線，隨後也會被批准用於較早的路線治療。此外，在我們的產品在早期系列治療中獲得任何批准之前，我們可能必須進行額外的臨牀試驗。
我們對患有我們目標癌症的人數、可能對他們的腫瘤進行基因測序的人數以及能夠接受特定治療路線並有可能從我們的候選產品治療中受益的這些癌症患者的子集進行的預測，都是基於我們的合理信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，可能被證明是不正確的或過時的。此外，新的治療方法可能會改變我們正在瞄準的癌症的估計發病率或流行率。因此，即使我們的候選產品被批准用於二線或三線治療，有資格使用我們的候選產品進行治療的患者數量可能會比預期的要少得多。此外，我們還沒有進行市場研究，以確定如果針對每一種腫瘤類型有不同的批准療法，治療醫生將如何預期開出一種被批准用於多種腫瘤類型的產品。
即使我們或在CFT8919的情況下，Betta Pharma獲得了我們任何候選產品的營銷批准，我們的產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的影響，其中任何一項都會影響我們的業務。
管理新藥上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們或在CFT8919的情況下，Betta Pharma可能會獲得某一候選產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲產品的商業發佈，可能會有很長的時間，這將對我們在該國家/地區銷售產品所產生的收入(如果有的話)產生負面影響。因此，不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。
我們的，就CFT8919而言，Betta Pharma能否成功地將任何候選產品商業化，還將在一定程度上取決於政府醫療保健計劃、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的保險範圍和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。
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美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。聯邦醫療保險藥品價格談判計劃由CMS作為2022年通脹降低法案(通常稱為IRA)的一部分進行管理，如果我們的產品被選中進行談判，該計劃可能適用於我們的產品，如果這些產品獲得批准，這可能會大幅減少我們可以從我們的產品中獲得的收入。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。政府當局和第三方付款人越來越多地要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們商業化的任何產品都可能無法獲得保險和報銷，即使有，報銷水平也可能不令人滿意。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為我們的產品獲得並維持承保範圍和適當的報銷可能很困難。我們可能被要求進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明覆蓋範圍和報銷或相對於其他療法的報銷水平。此外，根據IRA的要求，如果獲得批准，我們可能需要與聯邦醫療保險就我們候選產品的定價進行談判，這些談判價格將在產品獲得批准九年後生效。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。
在獲得新批准的藥物的保險和補償方面可能會有很大的延誤。此外，覆蓋範圍可能比FDA或美國以外類似監管機構批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着在所有情況下都將支付藥物的費用，或支付我們的成本，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。
在美國，第三方付款人對產品的承保和報銷沒有統一的政策。因此，我們產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。確定付款人是否將為產品提供保險的過程可以與設置付款人將為產品支付的償還率的過程分開。一個付款人決定為一種產品提供保險並不能保證其他付款人也會為該產品提供保險和補償。第三方付款人也可以將承保範圍限制在批准的清單或配方表上的特定產品，其中可能不包括FDA批准的特定適應症的所有產品。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏為我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生不利影響。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，如果我們以商業方式銷售我們可能開發的任何產品，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們將招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
•對任何候選產品或我們可能開發的產品的需求減少；
•終止臨牀試驗；
•撤銷已批准藥品的上市批准、產品召回、限制批准或“黑箱”警告或禁忌症；
•臨牀試驗參與者的退出；
•相關訴訟的重大辯護費用和/或增加的產品責任保險費用；
•對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵；
•收入損失；
•損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•減少管理層資源以推行業務策略；以及
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•無法將我們可能開發的任何產品商業化。
我們目前維持產品責任保險，以支持我們的臨牀開發活動。我們可能需要購買額外的產品責任保險，因為我們擴大了我們的臨牀試驗，如果我們開始商業化我們的候選產品。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的技術、候選產品和產品獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛或不夠可執行，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術、候選產品和產品，我們成功將我們的技術、候選產品和產品商業化的能力可能會受到損害，或者我們可能無法在市場上有效競爭。
我們依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護我們的知識產權，並防止其他人利用我們的平臺技術、我們正在開發的候選藥物產品、我們可能開發的任何未來候選藥物產品及其使用或製造。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們在美國和其他國家獲得並維護專利和其他專利保護的能力，這些專利和保護涉及我們的專有技術、候選產品和產品。我們尋求通過在美國和海外提交與我們的新技術和候選產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。任何向第三方披露或盜用我們的機密專有信息都可能使競爭對手迅速複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。此外，我們擁有、共同擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國家頒發專利。
專利訴訟過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴和維護所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利和專利申請，包括我們從第三方許可的技術或我們許可給我們的合作者的技術。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請。
生物製藥行業的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，一直是許多訴訟的主題。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們不能確切地知道，我們是否是第一個在我們擁有、共同擁有或許可的專利或未決專利申請中提出要求的發明，或者我們是第一個為這些發明申請專利保護的發明人。因此，我們或我們合作者的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是高度不確定的。我們的未決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術、候選產品或產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將競爭技術、候選產品和產品商業化。美國和其他國家的專利法或專利解釋或其他法律的變化可能會降低我們的專利和潛在應用的價值，縮小我們的專利保護範圍，或者導致我們被要求向第三方支付使用費。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
我們擁有、共同擁有和許可的專利產業主要由專利申請組成，其中許多申請處於起訴的早期階段。即使我們擁有、共同擁有和許可的專利申請以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會為我們提供任何有意義的保護，阻止競爭對手與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術、候選產品或產品來規避我們擁有、共同擁有或許可的專利。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的、共同擁有的和許可的專利或我們的合作者獲得的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。這些挑戰可能導致失去獨佔性或經營自由，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術、候選產品和產品的能力，或限制我們的技術、候選產品和產品的專利保護期限。鑑於開發所需的時間量，
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隨着對新產品候選產品的測試和監管審查，保護我們候選藥物產品的專利可能會在商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有、共同擁有和許可的專利組合，或我們合作者的專利組合，可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
專利法或專利法的改變可能會降低我們專利的整體價值或增加對我們專利的第三方挑戰，從而削弱我們保護我們候選產品的能力。
專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》簽署成為法律，並對美國專利法進行了多項重大修改。這些變化包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利商標局(USPTO)制定了新的法規和程序來管理Leahy-Smith法案的管理，與Leahy-Smith法案相關的許多專利法實質性修改，包括首次申請發明人的條款，於2013年3月16日生效。Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。《萊希-史密斯法案》的第一次申請條款要求我們在從發明到專利申請提交期間迅速採取行動，因為總是存在第三方可能提交專利申請的風險，這可能會阻礙我們的專利申請。然而，即使打算迅速採取行動，情況也可能阻止我們迅速提交或起訴關於我們發明的專利申請。萊希-史密斯法案還擴大了符合現有技術的披露範圍，這可能會影響我們獲得發明專利保護的能力。
《萊希-史密斯法案》首次創建了新的程序，根據該程序，第三方可以挑戰在美國頒發的專利，包括授權後審查，各方間審查和派生程序，所有這些程序都是在美國專利商標局進行的對抗性程序。自《萊希-史密斯法案》生效以來，一些第三方一直在利用這些類型的訴訟來尋求和實現取消其競爭對手已發佈專利的部分或全部權利要求。根據Leahy-Smith法案，對於優先權日期為2013年3月16日或更晚的專利(我們所有的專利申請都是如此)，第三方可以在從專利發佈時開始的九個月窗口內的任何時間提交授權後審查請願書。此外，對於優先權日期為2013年3月16日或更晚的專利，第三方可以提交申請各方間在提交撥款後審查請願書的九個月期限屆滿後進行審查。贈款後審查程序可以基於任何質疑理由提起，而各方間只有在已公佈的現有技術的基礎上提出質疑才能提起審查程序。根據適用法律，USPTO對這類對抗訴訟的審查標準是在不推定美國專利有效性的情況下進行的，如果第三方試圖通過向美國聯邦法院提起訴訟來使專利無效，則適用這一標準。USPTO於2018年11月11日發佈了一項最終規則，宣佈它現在將使用美國聯邦法院目前使用的相同權利要求解釋-這是所用詞語的簡單和普通含義-來解釋這些USPTO訴訟中的專利權利要求。由於這種監管格局，如果我們的任何專利在這種性質的USPTO訴訟中受到第三方的挑戰，我們不能保證我們會成功地捍衞被質疑的專利，這可能導致我們部分或全部失去被質疑的專利下的權利。
由於這項立法，我們或我們合作者的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都非常不確定，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利、許可人的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們已頒發的專利、我們許可方或合作者的專利或我們的其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴、耗時和不可預測的。我們對被認為是侵權者的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們或我們的許可人或合作者的專利全部或部分無效或不可執行，狹隘地解釋該專利的權利要求，或以我們的專利不涵蓋所涉技術為由拒絕阻止另一方使用所涉技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被或實際上無效、無法強制執行或被狹隘地解釋的風險。即使我們成功地主張了我們的專利，法院也可能不會判給足以補償我們損失的補救措施。此外，我們可能沒有足夠的財政或其他資源來尋求充分執行我們的專利，以對抗被認為是侵權者，這可能會對我們產品的盈利能力產生實質性的不利影響。
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我們可能需要從第三方獲得知識產權許可，並且這種性質的許可可能無法獲得或可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可能持有對我們的產品或我們的合作者的產品的開發或製造非常重要或必要的知識產權，包括專利權。因此，我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將我們自己或我們的合作者的技術或產品商業化，在這種情況下，我們或我們的合作者將被要求從該第三方獲得許可。該知識產權的許可可能無法獲得，或可能無法以商業合理的條款獲得，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
第三方知識產權的許可和獲取是一種競爭性做法。那些可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能正在採取戰略，授權或獲得我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們有競爭優勢，因為他們更大的規模和現金資源，或者更強的臨牀開發和商業化能力。我們可能無法成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生不利影響。
我們的商業成功取決於我們和我們的合作者開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權利的能力。在生物製藥行業有相當多的知識產權訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括複審、授權後審查、各方間美國專利商標局的審查、派生程序或幹預程序，以及外國司法管轄區的異議和其他類似程序。
我們可能會加入或威脅未來與我們的候選產品和技術有關的知識產權訴訟或訴訟，包括派生、複審、授權後審查、國際 零件審查或幹預美國專利商標局的訴訟程序。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。隨着生物製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。可能存在我們目前不知道的第三方專利，即與我們候選藥物的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱我們的候選產品或使用我們的技術侵犯了這些專利。
如果我們被有管轄權的法院認定侵犯了第三方的知識產權，我們可能被要求從適用的第三方知識產權持有者那裏獲得許可證，以繼續開發和營銷我們的候選產品、產品和技術。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。我們可能會被迫停止將侵權技術或產品商業化，包括通過法院命令。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
許多其他公司以及大學和其他組織在與我們的產品相同的領域申請並獲得專利，這些領域是目標蛋白質降解劑或我們的平臺技術，這些專利申請可能會在未來對我們或我們的合作者提出指控，這可能會對我們的業務成功產生不利影響，如果成功，可能會導致昂貴的訴訟，可能會影響我們產品的盈利能力和/或禁止銷售或使用我們的產品。
我們的MonoDAC和BiDAC候選產品是小分子藥物，可以降解特定的蛋白質。許多公司和機構在這一一般領域已經申請了專利並頒發了專利，例如Accutar Biotech，Inc.，安進，Amphista Treateutics，Ltd.，Arax Pharma，LLC，Arvinas，Inc.，Astellas Pharma Inc.，阿斯利康，Aurigen Discovery Technologies，Ltd.，Bayer AG(及其子公司Vividion Treateutics，Inc.)，百濟神州有限公司，BioTheryX，Boehringer Inglheim International GmbH，Bristol Myers Squibb Company(及其子公司Celgene Corporation)，Captor Treateutics Inc.，Cullgen Inc.，Dana-Farber Treatment，Inc.
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蛋白質降解研究所及其中心，辯證治療公司，福格霍恩治療公司，Frontier Medicines公司，葛蘭素史克，Hinova製藥公司，Janssen生物技術公司，Kymera治療公司，蒙特羅莎治療公司，諾華製藥，Nurix治療公司，大冢製藥公司，Phoreost，Inc.，Prelude治療公司，Proteovant治療公司，羅氏股份公司，Salarius製藥公司，種子治療公司，四川哈斯科製藥公司，密歇根大學醫學院，Vertex製藥公司，以及其他公司。如果這些公司或機構中的任何一家或其他未列入本名單的公司或機構聲稱其某項專利被我們可能開發或使用或製造的任何候選產品或產品侵犯，我們或我們的合作者可能會捲入代價高昂的訴訟，這可能對我們的業務前景、財務狀況和運營結果產生不利影響，需要我們的管理團隊成員和廣大員工花費大量時間，並導致他們分心。此外，如果這種性質的訴訟成功，可能會對我們產品的盈利能力產生實質性的不利影響，或者禁止它們的銷售。我們可能不知道當前或將來可能會影響我們的業務或產品的專利索賠。專利申請通常在提交後6至18個月內公佈，在已懸而未決的申請中提出新權利要求的情況有時可能在一段時間內對公眾(包括我們在內)不可見。此外，即使在專利申請公開後，我們可能還沒有看到該專利申請，因此可能不知道提交和發佈的專利申請的權利要求或範圍。因此，我們不能保證在我們的一般技術領域從事業務的第三方不會或沒有提出涵蓋我們的一個或多個候選產品或產品或其使用或製造方法的專利主張。如果發生這種情況，我們或我們的合作者可能不得不採取步驟，試圖使適用的專利或申請無效，在這種性質的情況下，我們或我們的合作者可能選擇不這樣做，或者我們的嘗試可能不成功。例如，2023年5月1日，我們向USPTO專利審判和上訴委員會(PTAB)提交了一份請願書，要求對美國專利號11,414,416(稱為‘416專利)的所有權利要求進行授權後審查；2023年10月23日，我們向PTAB提交了一份請願書，要求對美國專利號11,560,381(稱為’381專利)的所有權利要求進行授權後審查。‘416和’381專利都涉及用於治療BRD9相關疾病的化合物。專利所有人於2023年8月21日提交了一份法定免責聲明，放棄了‘416專利的所有權利要求，從而放棄了’416專利的所有合法權利，從而成功地解決了‘416專利挑戰。我們挑戰‘381專利的努力可能會成功，也可能不會。如果我們確定我們需要第三方專利或專利申請的許可證，我們可能會發現許可證可能無法以合理的條款提供，或者根本沒有，這可能會阻止我們或我們的合作者銷售產品或使用我們的專有技術。
如果我們的候選產品獲得批准，將受到美國1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》的約束，該法案也被稱為《哈奇-瓦克斯曼法案》，這可能會增加與試圖銷售我們產品的仿製藥公司提起訴訟的風險，並可能導致我們失去專利保護。
由於我們的臨牀候選藥物是將由FDA藥物評估和研究中心審查的藥物分子，因此在商業化後，它們在美國將受到哈奇-瓦克斯曼法案(Hatch-Waxman Act)專利訴訟程序的約束，該法案允許仿製藥公司向FDA提交簡化的新藥申請(ANDA)，以獲得僅使用生物等效性數據銷售我們藥物的仿製藥版本的批准。根據《哈奇-瓦克斯曼法案》，我們將把涵蓋我們藥物產品或其各自使用方法的專利列在FDA的《經批准的藥物產品與治療等效性評估》彙編中，有時也被稱為FDA的橙皮書。
有關於專利的詳細規則和要求，這些專利可能會提交給FDA，以便在橙書中列出。我們可能無法獲得涵蓋我們的候選產品的專利，這些候選產品包含一項或多項滿足橙皮書中上市要求的權利要求。即使我們提交了一項專利在橙皮書中上市，FDA可能會拒絕列出該專利，或者仿製藥製造商可能會對上市提出質疑。如果我們的候選產品之一獲得批准，並且涵蓋該候選產品的專利沒有列在橙皮書中，對於任何未列出的專利，仿製藥製造商不必提前通知我們向FDA提交的任何ANDA申請，即可獲得銷售該候選產品的仿製版本的許可。
目前，在美國，FDA可能會為新的化學實體或NCE授予五年的數據排他性，NCE是指在任何其他新藥申請或NDA中未包含FDA批准的有效部分的藥物。我們預計我們的所有產品都將符合NCE的資格；然而，FDA在審查該藥物的營銷申請之前，不會對NCE狀態進行評估。仿製藥公司可以在我們指定為NCE的任何藥物產品獲得批准四年後向FDA提交ANDA。仿製藥公司提交ANDA被認為是侵犯專利的技術行為。仿製藥公司可以證明，它將等到我們的上市專利自然到期之日才銷售我們產品的仿製藥版本，或者可以證明我們的一項或多項上市專利無效、不可強制執行或未被侵犯。如果仿製藥製造商選擇後者，我們將有45天的時間對仿製藥公司提起專利侵權訴訟。如果我們這樣做，很可能會對我們Orange Book列出的一個或多個專利發起挑戰，理由是仿製藥製造商認為我們列出的專利
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是無效的、不可強制執行的或未被侵犯的。如果提起訴訟，FDA不得在我們收到仿製藥製造商的認證通知後30個月內，或在主審法院根據當事人的某些行為或法院的最終裁決裁定我們聲稱的專利主張無效、不可執行或未被侵犯的較短或更長時間之前，禁止FDA發佈對仿製藥的ANDA最終批准。如果我們沒有在Orange Book中正確列出我們的相關專利，或者如果我們沒有及時根據ANDA對仿製藥公司的認證提起訴訟，或者如果我們沒有在由此產生的專利訴訟中獲勝，我們可能會失去從基於專利保護的專利市場受益的能力，我們可能會發現醫生將轉向開和分配我們藥物產品的仿製藥。此外，即使我們在橙皮書中正確列出我們的相關專利，及時提起訴訟，並在訴訟中獲勝，仿製藥訴訟也可能會給我們帶來巨大的成本，無論是在律師費和員工時間方面，還是在很長一段時間內都是如此。此外，不止一家仿製藥公司試圖同時銷售一種創新者的藥物是很常見的，因此，我們可能會同時面臨來自仿製藥製造商的多起訴訟的成本和分心。我們還可能確定，有必要以允許仿製藥公司在我們的專利到期之前進入我們的市場的方式，或以對我們的專利的強度、有效性或可執行性產生不利影響的方式來解決這些類型的訴訟。
許多製藥公司一直是美國聯邦貿易委員會或另一個國家的相應機構嚴格審查的對象，審查的依據是它們進行或解決與製藥產品相關的專利訴訟的方式。事實上，某些審查導致了違反反壟斷的指控，有時會導致罰款或權利喪失。我們不能確定我們不會也受到這種性質的審查，或者這種性質的審查的結果對我們有利，或者任何這種性質的審查不會導致罰款或處罰。
過去幾年，美國聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission，簡稱FTC)向聯邦法院提起了多起訴訟，以反競爭為由挑戰創新者公司和仿製藥公司之間達成的ANDA訴訟和解協議。例如，聯邦貿易委員會採取了一種激進的立場，即任何有價值的東西都是一種支付，無論支付與否。根據他們的做法，如果創新者作為專利和解的一部分，同意在授予第一家仿製藥公司挑戰涵蓋創新者藥物的Orange Book上市專利的180天期限內，不推出或推遲推出授權仿製藥，或者在沒有付款的情況下談判推遲進入，聯邦貿易委員會可能會認為這是不可接受的反向支付。製藥行業的公司辯稱，這些類型的協議是藥物創新者為應對風險而做出的理性商業決策，因此，如果和解條款在專利的排他性潛力範圍內，這些和解協議應該免受反壟斷攻擊。2013年，美國最高法院以五票贊成、三票反對的裁決FTC訴Actavis，Inc.駁回了製藥業和聯邦貿易委員會關於所謂反向支付的論點。相反，最高法院認為，涉及以延遲進入換取對價的“反向支付”和解是否應受到反競爭分析取決於五個方面的考慮：(A)對競爭產生真正不利影響的可能性；(B)支付的理由；(C)專利權人造成反競爭損害的能力；(D)支付的金額是否是專利弱點的可行替代物；以及(E)對大額不合理付款的反壟斷責任並不妨礙訴訟當事人解決其訴訟，例如，允許仿製藥在品牌藥物的專利到期之前進入市場，而專利權人不向仿製藥製造商支付費用。此外，反向支付是否合理取決於其大小、相對於專利權人預期的未來訴訟費用的規模，以及與它可能代表支付的其他服務的獨立性(如阿特維斯)，以及缺乏任何其他令人信服的理由。相反，最高法院認為，反向支付和解可能違反反壟斷法，並受到標準的反壟斷理由規則分析的約束，有責任證明協議在聯邦貿易委員會上是非法的。在作出這一裁決時，最高法院將這一理由分析的結構安排留給了下級法院。
如果我們面臨藥品專利訴訟，包括與仿製藥公司的Hatch-Waxman訴訟，我們可能會面臨FTC的這種性質的挑戰，這種挑戰可能會影響我們如何或是否解決案件，即使我們強烈反對FTC的立場，我們也可能面臨鉅額費用或罰款。我們根據《哈奇-瓦克斯曼法案》與仿製藥公司達成的任何訴訟和解，也可能受到第三方付款人的挑戰，如保險公司、直接購買者或其他認為自己受到和解不利影響的人。這類後續訴訟可能是集體訴訟，費用可能很高，可能會持續多年。如果我們面臨這種性質的訴訟，我們可能無法成功地擊敗這些索賠，因此，我們可能受到鉅額付款義務的約束，我們可能無法全部或部分滿足這些義務。
我們可能無法根據美國1984年的《藥品價格競爭和專利期恢復法》獲得專利期延長，因此，我們的候選產品如果獲得批准，可能在足夠長的時間內得不到專利保護。
在美國，1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許每種產品的一個專利期限在正常情況下到期後延長最多五年，如果這與一種方法有關
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治療專利，僅限於批准的適應症。專利期延長的長度通常計算為臨牀試驗期的一半加上FDA審查NDA期間的整個時間，減去我們在這些時間段內的任何延遲時間。專利期的延長也有限制，從藥品批准之日起不超過14年。因此，如果我們選擇並被授予最近提交和發佈的專利的專利期延長，我們可能不會從可能的專利期延長中獲得全部好處，如果有的話。我們也可能根本不被授予專利期延長，因為例如，我們未能在適用期限內申請，未能在相關專利到期前申請，或其他未能滿足眾多適用要求中的任何一項。此外，如果FDA批准的產品的有效成分在FDA批准的較早產品中受到監管審查和批准，則FDA批准的產品的監管審查期限不得作為延長專利期限的基礎。此外，適用當局，包括美國的FDA和USPTO以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對是否有這種性質的延期的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後，通過參考我們的臨牀和臨牀前數據獲得競爭產品的批准，並比其他情況下更早推出他們的產品。如果發生這種情況，可能會對我們創造產品收入的能力產生不利影響。
在歐洲，補充保護證書可將專利期限延長至最多五年，以補償在監管審查期間失去的專利期限，如果根據商定的兒科調查計劃獲得臨牀試驗數據，這一期限可延長至五年半。雖然歐洲所有國家都必須提供補充保護證書，但歐洲國家之間沒有統一的立法，因此，藥物開發商必須逐個國家申請補充保護證書。因此，一家公司可能需要花費大量資源在所有相關國家申請和接收這些證書，並可能在一些但不是所有國家(如果有的話)獲得它們。
專利法的弱化以及美國和外國法院的執法可能會影響我們保護市場的能力。
過去幾年，美國最高法院在專利案件中發佈了一些意見，許多人認為這些意見可能會削弱美國的專利保護，要麼縮小某些情況下可用的專利保護範圍，認為某些類型的創新不可申請專利，要麼通常以其他方式使法院更容易宣佈專利無效。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，如果被採納，可能會影響我們為我們的專有技術獲得專利保護的能力，或者我們執行我們專有技術的能力。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
一些外國司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞這類權利方面遇到了重大困難。如果我們在保護知識產權方面遇到這樣的困難，或因其他原因而無法在外國司法管轄區有效保護我們的知識產權，我們的商業前景可能會受到嚴重損害。例如，我們可以成為外國反對程序的一方，例如在歐洲專利局，或在外國法院的專利訴訟和其他程序。如果是這樣的話，啟動和繼續此類訴訟程序所產生的不確定因素可能會對我們在市場上競爭的能力產生不利影響。外國對抗性訴訟的費用也可能很高，在許多外國司法管轄區，敗訴一方必須支付勝訴一方的律師費。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們、我們的員工、顧問或承包商挪用了適用的第三方的知識產權，或要求我們認為是我們自己的知識產權的所有權。
我們僱用的個人以前曾受僱於大學以及其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。我們已從合作者、潛在的被許可方和可能受合同保密和非使用義務約束的其他第三方那裏收到機密和專有信息。儘管我們努力確保我們的員工在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到指控，即這些員工或我們使用或披露了任何此類員工前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們還可能面臨前僱主或其他第三方對我們的專利擁有所有權權益的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。我們可能無法成功地為這些索賠辯護，如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如有價值知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功了，訴訟也可能導致鉅額成本和聲譽損失，並分散我們管理層和其他員工的注意力。
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此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署協議，將任何由此產生的知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方執行類似協議。這種性質的轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們視為我們的知識產權的所有權。此外，員工或承包商可以創造一項發明，但不通知我們，在這種情況下，我們可能會失去發明的好處，員工或承包商可能會離開去其他地方開發發明。
知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這種性質的訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔訴訟或這類訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利局提出的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果我們不遵守這些要求，對我們專利的保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利申請和任何由此產生的專利的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國的專利局。美國專利商標局和外國專利局在專利申請過程中要求遵守許多程序、文件、費用支付等要求。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利或專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們的一些技術和候選產品申請專利外，我們還依賴商業祕密，包括未申請專利的專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與有權訪問這些商業祕密的各方（如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、諮詢師和其他第三方）簽訂保密協議。我們還與員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。這些協議可能無法有效防止機密信息的披露，也不會導致知識產權有效轉讓給我們，並且可能無法在未經授權披露機密信息或其他違反協議的情況下提供充分的補救措施。此外，其他人可能會獨立地發現我們的商業祕密和專有信息。在這種情況下，我們不能對該第三方主張任何商業祕密權利。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法就此類違約行為獲得充分的補救措施。強制執行一方非法披露或盜用商業祕密的主張是困難的，昂貴的和耗時的，這種性質的爭議的結果本質上是不可預測的。可能需要進行昂貴且耗時的訴訟以尋求執行和確定我們的專有權利範圍，並且我們未能獲得或維持商業祕密保護可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響。此外，美國以外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。《2016年保護商業祕密法》是一項美國聯邦法律，允許商業祕密所有者在其商業祕密被盜用時向聯邦法院提起訴訟。國會通過這項法律，試圖加強商業祕密所有者的權利，他們的寶貴資產未經授權就被拿走。如果我們的任何商業祕密被競爭對手合法獲得或獨立開發，我們無權阻止他們或他們傳達這些祕密的人使用該技術或
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信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們對某些專利的地理保護有限，我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
在全世界所有國家申請、起訴、維護和捍衞我們候選產品的專利將是極其昂貴的。因此，我們在美國以外的一些國家的知識產權保護可能不如我們在美國的保護廣泛。如果我們有機會獲得許可，那麼在全世界所有國家對我們的候選產品進行許可專利同樣可能會非常昂貴。此外，即使僅在我們開發或商業化我們的候選產品的司法管轄區內，許可或申請，起訴，維護和維護專利也可能過於昂貴或不切實際。競爭對手可能會在我們尚未獲得專利保護或許可專利的司法管轄區使用我們和我們許可人的技術開發自己的產品，並且可能會將侵權產品出口到我們和我們許可人享有專利保護的地區，但執法力度不如美國或歐盟。這些產品可能與我們的候選產品競爭，我們或我們許可人的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止他們競爭。
此外，我們可能會決定放棄國家和地區專利申請，而他們仍然懸而未決。每個國家或地區專利的授權程序是一個獨立的程序，可能會導致申請被相關專利局駁回，而實質上類似的申請卻被其他專利局授權的情況。例如，相對於其他國家，中國對專利性的詳細描述要求更高。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會質疑我們或我們的許可方專利的範圍、有效性或可撤銷性，要求我們或我們的許可方進行復雜、宂長和昂貴的訴訟或其他程序。仿製藥製造商可能會開發、尋求批准並推出我們產品的仿製藥版本。同樣常見的是，根據國家的不同，專利保護的範圍可能會因相同的候選產品或技術而有所不同。
某些司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國和歐盟的法律或法規，許多公司在這些司法管轄區保護和捍衞所有權時遇到了重大困難。此外，某些國家（尤其是某些發展中國家）的法律制度不支持專利、商業祕密或其他形式的知識產權的執行，這可能使我們難以阻止某些司法管轄區的競爭對手在市場上銷售侵犯我們所有權的競爭產品。
在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，還可能使我們或我們的許可人的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，可能增加我們或我們的許可人的專利申請不頒發的風險，或可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而可能會向敵方支付損害賠償或其他補救措施，這可能具有重大的商業意義。如果我們勝訴，判給我們的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。此外，雖然我們打算在我們預期的重要市場保護我們的知識產權，但我們不能確保我們能夠在我們可能希望營銷我們的候選產品的所有司法管轄區啟動或保持類似的努力。因此，我們在這些國家保護我們的知識產權的努力可能不夠充分，這可能會對我們在所有預期的重要國外市場成功地將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。如果我們或我們的許可人在這些司法管轄區遇到保護困難或無法有效保護對我們業務重要的知識產權，這些權利的價值可能會降低，我們可能會在這些司法管轄區面臨額外的競爭。
在一些司法管轄區，強制許可法迫使專利權人向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫在與我們的業務相關的專利下向第三方授予許可，或者如果我們或我們的許可人被阻止針對第三方執行專利權，我們的競爭地位可能會在這些司法管轄區受到嚴重損害。
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與監管事項相關的風險
從FDA和外國監管機構獲得監管批准是漫長、耗時的，而且本質上是不可預測的，如果我們最終無法為我們的候選產品獲得營銷批准，我們的業務將受到嚴重損害。
獲得FDA和外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的酌情決定權。此外，批准標準、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的營銷批准，我們現有的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品(獨立或與我們的合作伙伴之一)都可能永遠不會獲得營銷批准。
我們的候選產品可能會因為許多原因而無法獲得或保留營銷批准，包括以下原因：
•FDA或外國監管機構，在這裏分別稱為衞生當局，可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；
•我們可能無法向衞生當局證明，就其建議的適應症而言，候選產品是安全有效的，或根據衞生當局的標準，該候選產品具有足夠的強度、身份或質量；
•臨牀試驗結果可能達不到衞生部門批准的統計顯著性水平；
•我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；
•衞生當局可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
•從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持向FDA提交保密協議或向外國監管機構提交其他申請，或在美國或任何其他國家或司法管轄區獲得上市批准；
•衞生當局可能發現與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造工藝或設施存在缺陷或不獲批准；以及
•衞生當局的批准標準、政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以批准。
這一漫長的藥物開發過程，以及未來臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，從而無法銷售我們的任何候選產品，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。FDA和其他衞生當局在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，並決定何時或是否獲得我們任何候選產品的監管批准，包括在加速審批的情況下。即使我們相信從我們的候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA或任何其他衞生當局的批准。
此外，即使我們獲得批准，監管機構也可能批准我們的任何候選產品，其適應症少於或超過我們要求的範圍，可能不批准我們打算為產品收取的價格，可能批准取決於昂貴的上市後臨牀試驗的表現，或者可能批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或可取的標籤聲明。上述任何一種情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成實質性損害。
即使我們的任何候選產品在美國獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會在任何其他司法管轄區獲得批准或將其商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在任何特定的司法管轄區銷售任何產品，我們必須在每個國家的基礎上建立和遵守關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。
美國FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構也批准。然而，未能在一個司法管轄區獲得批准，可能會對我們在其他地方獲得批准的能力產生負面影響。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不能保證任何其他國家的監管批准。
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審批流程因國家/地區而異，可能涉及額外的產品測試和驗證，以及額外的行政審查期限。尋求外國監管機構的批准可能會給我們帶來困難和增加成本，並需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括在國際市場，我們作為一家公司也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得和保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們開發的任何產品充分發揮市場潛力的能力將無法實現。
即使我們獲得了任何候選產品的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量額外費用，如果我們未能遵守監管要求或我們的候選產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將遵守持續的法規要求，包括製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、進行上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息，包括美國聯邦和州的要求以及可比的外國監管機構的要求。此外，我們可能被要求在難以進行或完成的特殊人羣中進行批准後研究。對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，我們還將繼續遵守cGMP和GCP要求。
製造商和製造商的工廠必須符合FDA和類似的外國監管機構的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP法規和適用的產品跟蹤和追蹤要求。因此，我們和我們的CMO將接受持續的審查和檢查，以評估對cGMP的遵守情況，以及對任何NDA、其他營銷申請和之前對檢查觀察的迴應中做出的承諾的遵守情況。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在監管合規的所有領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
我們收到的候選產品的任何監管批准可能會受到產品上市的批准適應症或批准條件的限制，或包含潛在昂貴的上市後測試的要求，包括4期臨牀試驗和監督，以監測候選產品的安全性和有效性。FDA還可能要求將REMS計劃作為批准我們候選產品的條件，這可能需要長期患者隨訪、用藥指南、醫生溝通計劃或其他元素，以確保安全使用，例如限制分銷方法、患者登記和其他風險最小化工具。類似的外國監管機構也可能有類似於REMS的計劃。此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的候選產品，我們將必須遵守包括提交安全性和其他上市後信息和報告以及註冊在內的要求。
如果不符合監管要求和標準，或者產品上市後出現問題，FDA可以強制執行同意令或撤銷批准。後來發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括嚴重程度或頻率出乎意料的不良事件，或我們的第三方CMO或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能導致對已批准的標籤進行修訂，以添加新的安全性信息;強制進行上市後研究或臨牀試驗，以評估新的安全性風險;或在REMS計劃下實施分銷限制或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：
•限制我們產品的銷售或製造，將產品從市場上召回，或自願或強制召回產品；
•罰款、警告信或暫停臨牀試驗的；
•FDA拒絕批准待處理的申請或對我們提交的已批准申請的補充，或暫停或撤銷許可證批准；
•扣押或扣留產品，或拒絕允許進口或出口我們的候選產品；以及
•禁制令或施加民事或刑事處罰。
FDA嚴格監管投放市場的產品的營銷，標籤，廣告和促銷。僅可針對批准的適應症並根據批准標籤的規定推廣產品。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外使用的法律和法規，被發現不當推廣標籤外使用的公司可能會承擔重大責任。但是，醫生可以根據其獨立的醫學判斷，將合法獲得的產品用於標籤外用途。FDA的
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FDA並沒有規範醫生在選擇治療方法時的行為，但FDA確實限制了製造商關於其產品標籤外使用的溝通。FDA和類似的外國監管機構的政策可能會發生變化，並且可能會頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或延遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測未來立法或行政行為可能產生的政府監管的可能性、性質或程度，無論是在美國還是在國外。如果我們對現有要求的變化或新要求或政策的採用反應遲緩或無法適應，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力。
FDA指定的突破性療法，即使被授予我們的任何候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會為我們目前和未來的部分或全部候選產品尋求突破性治療認定，包括CFT 7455和CFT 1946。突破性治療是指單獨或與一種或多種其他藥物聯合用於治療嚴重或危及生命的疾病或病症的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀顯著終點（如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果）上表現出相對於現有療法的實質性改善。對於已被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗申辦者之間的互動和溝通有助於確定臨牀開發的最有效途徑，同時最大限度地減少無效對照方案的患者數量。被FDA指定為突破性療法的藥物也可能有資格獲得其他加速批准計劃，包括加速批准。
突破性治療的認定由FDA決定。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合突破性療法的指定標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，儘管突破性療法認定旨在加快獲得此類認定的藥物的開發和審查，但與根據非FDA快速審查程序考慮批准的候選產品相比，候選產品獲得突破性療法認定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，並且不能確保FDA最終批准候選產品。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破性療法的資格，FDA也可能會在以後決定該產品不再符合資格條件。因此，即使我們打算為我們的主要候選產品和我們用於治療各種癌症的部分或全部未來候選產品尋求突破性療法認定，也不能保證我們將獲得突破性療法認定。
FDA的快速通道認定，即使我們的一個或所有主導候選產品，或我們任何其他當前或未來的候選產品獲得批准，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
在各種情況下，我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以為特定的適應症申請FDA快速通道指定。我們可能會為我們的一個或所有主要候選產品和/或某些未來候選產品尋求快速通道認證，但不能保證FDA會將這一地位授予我們建議的任何候選產品，我們可能只有在多次申請後才能成功獲得FDA對某個候選產品的快速通道認證。根據FDA提供的政策和程序，Fast Track開發產品的贊助商提交的營銷申請可能有資格優先審查，但收到Fast Track指定並不保證有任何此類資格或FDA最終批准上市。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予快速通道認證，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得該認證，也不能保證FDA會決定授予它。即使我們確實獲得了Fast Track認證，即使Fast Track認證旨在加快獲得此類認證的藥物的開發和審查，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准，而且獲得Fast Track認證並不能保證FDA的最終批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持快速通道指定，它可能會撤回該指定。此外，FDA可以隨時撤銷任何Fast Track的指定。
我們已經獲得了CFT7455的孤兒藥物指定，如果我們決定為任何其他當前或未來的候選產品尋求孤兒藥物指定，我們可能不會成功或可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括補充市場排他性的潛力。
2021年8月，FDA授予CFT7455治療MM的孤兒藥物稱號。我們可能會為我們目前或未來的一個或多個候選產品尋求孤兒藥物稱號。一些國家的監管機構
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包括美國和歐洲在內的司法管轄區可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，FDA可以將一種用於治療罕見疾病或狀況的藥物授予孤兒藥物稱號，這種疾病或狀況的定義是，在美國，患者人數低於20萬人，或在美國患者人數超過20萬人，但沒有合理的預期，在美國開發和提供藥物的成本。將從該藥物在美國的銷售中恢復。在美國，獲得孤兒藥物稱號使當事人有權獲得財政獎勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露該藥物的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。雖然孤兒藥物指定旨在促進針對罕見疾病或疾病的藥物開發，但孤兒藥物指定不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。此外，雖然收到孤兒藥物指定可能導致FDA放棄在兒科人羣中進行研究的任何義務，但這種豁免可能不適用於腫瘤藥物
如果具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得FDA對其具有這種指定的疾病的特定活性成分的第一次批准，該產品有權獲得孤兒產品排他性，這意味着FDA可能不會批准任何其他申請，包括NDA，在七年內銷售相同適應症的同一藥物。除非在有限的情況下，如顯示出對具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢，或者FDA發現孤兒藥物排他性持有者沒有證明它可以確保獲得足夠數量的孤兒藥物，以滿足患有指定藥物的疾病或狀況的患者的需求。因此，即使我們的一個候選產品獲得了孤兒藥物的排他性，FDA仍然可以批准其他含有不同有效成分的藥物用於治療相同的適應症或疾病。此外，如果我們無法生產足夠的產品供應，FDA可以放棄孤兒藥物的獨家經營權。
我們還可能為我們的其他主要候選產品和/或我們當前或未來的部分或所有其他候選產品尋求孤兒藥物指定，用於其他孤立適應症，其中有醫學上可信的基礎來使用這些候選產品。即使當我們獲得孤兒藥物指定時，如果我們尋求批准比孤兒指定適應症更廣泛的適應症，在美國的獨家營銷權可能會受到限制，並且如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法通過我們的製造商保證足夠數量的產品來滿足罕見疾病或疾病患者的需求，則可能會失去獨家營銷權。此外，即使我們為其他候選產品尋求孤兒藥物指定，我們也可能永遠不會獲得這些指定。例如，FDA對適用於組織不可知性療法的孤兒藥物指定的監管考慮表示擔憂，FDA可能會解釋FDCA及其孤兒藥物法規，以限制或阻止我們獲得孤兒藥物指定或孤兒藥物獨家專利的能力，如果我們的候選產品獲得批准，用於我們的靶向適應症。
我們可以根據FDA的加速審批途徑，在適用的情況下尋求我們的候選產品的批准。這一途徑可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們計劃加快我們的主要候選產品的審批速度，並可能在適用的情況下，使用FDA的加速審批程序尋求未來候選產品的審批。如果一種產品治療了嚴重或危及生命的疾病，並通常提供了比現有療法更有意義的優勢，那麼它可能有資格獲得加速批准。此外，它必須證明對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率或IMM更早地測量的臨牀終點的影響，其合理地可能預測IMM或其他臨牀益處。根據食品和藥物綜合改革法案，通常被稱為FDORA，FDA被允許酌情要求在批准之前或在批准被加速批准的產品的批准日期之後的特定時間段內，進行一項或多項批准後驗證性研究。FDORA還要求贊助商每180天向FDA發送這些研究的最新狀態，包括實現登記目標的進展，FDA必須迅速公開發布這些信息。FDORA還賦予FDA更大的權力，如果贊助商未能及時開展此類活動，向FDA發送必要的最新信息，或者如果此類批准後研究未能驗證藥物的預期臨牀益處，FDA可以迅速撤回加速批准；並對未能進行盡職調查的公司採取罰款等行動，或及時向FDA提交進展情況報告。此外，FDA通常要求獲得加速批准的產品的促銷材料必須事先獲得批准，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。因此，即使我們尋求對我們的任何候選產品使用加速審批途徑，我們也可能無法獲得加速審批，即使我們獲得了加速審批，該產品也可能無法經歷更快的開發或監管審查或審批過程。此外，獲得加速審批並不能保證產品的加速審批最終會轉換為傳統審批。
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FDA可以在書面請求中確定兒科信息將對我們獲得批准的候選產品有利，並請求我們進行兒科研究。我們可以選擇不進行這些研究，或者，如果我們選擇進行這些研究，我們可能無法完成它們，或者這些研究產生的數據可能不被FDA接受。
《食品、藥物和化粧品法》或《食品、藥物和化粧品法》的第505(A)條為對兒童進行藥物研究的藥品製造商提供了激勵措施。這項法律被稱為“兒科排他性條款”，向製藥商提供額外的六個月的非專利排他性，這些製藥商對新藥和當前上市的藥物進行可接受的兒科研究，根據FDA的書面請求，兒科數據將對其有利。因此，如果我們收到FDA的兒科研究書面請求，進行兒科臨牀研究，並在法定時限內提交FDA接受的報告，我們可以在所有其他類型的專利和非專利排他性之外額外獲得6個月的監管排他性，那麼對於我們所有批准的藥物產品，如果含有授予兒科排他性專利的活性部分，我們就可以獲得額外6個月的監管排他性。然而，即使我們收到FDA對我們的一個或多個藥物產品的兒科研究的書面請求，我們也可能決定不進行或不能進行符合FDC法案第505(A)節的兒科研究，或者我們可能進行FDA不接受的研究。如果出現這種情況，我們將不會獲得額外6個月的監管排他性延期。
我們與客户、醫療保健提供商和第三方付款人的關係正在或將直接或間接受到外國、聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、醫療信息隱私和安全法律以及其他醫療法律法規的約束。如果我們不能遵守或沒有完全遵守這些法律，我們可能面臨鉅額處罰。
美國和其他地方的醫療保健提供者和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得營銷批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們目前和未來與醫療保健專業人員、首席調查人員、顧問、客户和第三方付款人的安排使我們受到各種聯邦和州欺詐和濫用法律以及其他醫療保健法律的約束，如果我們獲得營銷批准，這些法律可能會限制我們研究、銷售、營銷和分銷我們候選產品的業務或財務安排和關係。特別是，我們候選產品的研究，以及醫療保健項目和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在：(I)防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束；(Ii)保證健康信息的安全和隱私；以及(Iii)增加醫生、教學醫院和藥品、醫療器械和生物製劑製造商之間的財務關係的透明度。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金(S)、某些客户激勵計劃和其他商業或財務安排。見標題為“商業-其他醫療保健法“和”商業-醫療改革在我們的2022年年度報告中。
確保我們與第三方的業務安排和做法符合適用的醫療法律和法規，成本可能會很高。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在參與政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、額外的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害，以及我們業務的削減或重組。不斷變化的合規環境，以及建立和維護穩健且可擴展的系統以符合具有不同合規或報告要求的多個司法管轄區的需要，增加了醫療保健公司可能與一項或多項要求發生衝突的可能性。
如果我們預期與之開展業務的醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。即使解決方案對我們有利，與醫療保健法律法規相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這種性質的訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發、製造、銷售、營銷或分銷活動的資源。與適用的醫療法律法規相關的訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
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我們候選產品在美國和海外的成功商業化將部分取決於第三方付款人，包括政府當局和私人健康保險公司，在多大程度上提供保險和足夠的補償水平，以及實施對我們候選產品有利的定價政策。如果我們的候選產品未能獲得或維持覆蓋範圍並獲得足夠的報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造收入的能力。
對於我們可能獲得監管批准的任何產品的覆蓋範圍和報銷狀態，都存在很大的不確定性。在美國和其他國家，接受治療的患者通常依靠第三方付款人來報銷與他們的治療相關的全部或部分費用。第三方付款人(包括政府醫療保健計劃(例如，美國的Medicare、Medicaid或TRICARE)、管理型醫療保健提供者、私人健康保險公司、健康維護組織和其他組織)對我們的產品的承保範圍和報銷的充分性，對於大多數患者能夠負擔得起醫療服務和藥品(如我們的候選產品)至關重要。第三方付款人決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。見標題為“”的部分承保和報銷在我們的2022年年度報告中。
我們能否成功地將我們的候選產品商業化，將部分取決於第三方支付者對我們的產品和相關治療的覆蓋範圍和充分補償。此外，付款人決定為產品提供保險並不意味着將批准適當的報銷率。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷，或僅在有限的水平上提供，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供保險，批准的報銷金額可能不足以讓我們建立或維持足以實現足夠投資回報的定價。第三方付款人決定不支付或不單獨報銷我們的醫療產品或使用我們產品的治療可能會減少醫生對我們產品的使用。
我們無法確定美國和其他國家/地區的承保範圍和報銷是否適用於我們當前或未來的候選產品或使用我們當前或未來候選產品的任何手術，並且可能提供的任何報銷可能不充分或可能在未來減少或取消。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，我們產品的覆蓋範圍和報銷可能因付款人而異。用於確定付款人是否將為產品提供保險的過程可以與用於設置付款人將為產品支付的償還率的過程分開。一個付款人決定為產品提供保險並不能保證其他付款人也會為產品提供保險和報銷。第三方付款人也可能將承保範圍限制在批准清單或處方集上的特定產品，這些產品可能不包括FDA批准的所有特定適應症產品。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）做出，CMS是美國衞生與公眾服務部（HHS）的一個機構。CMS將決定我們的產品是否以及在多大程度上將在醫療保險和私人支付者下得到覆蓋和報銷。付款人在確定報銷時考慮的因素是基於產品是否：
•在其健康計劃下有保障的福利；
•安全、有效，並且在醫學上是必要的；
•適用於特定的患者；
•具有成本效益；以及
•既不是試驗性的，也不是調查性的。
我們無法確定我們的候選產品將獲得承保和報銷，也無法準確估計我們的候選產品的潛在收入，也無法保證我們可能開發的任何產品都將獲得承保和報銷。
此外，美國和國外的第三方支付機構越來越多地限制或降低醫療費用，可能會導致支付機構限制新批准產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，他們可能無法為我們的候選產品提供足夠的支付。為了確保任何可能獲批銷售的產品的承保和報銷，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益，以及獲得FDA或類似監管機構批准所需的成本。此外，我們可能還需要向購買者、私人健康計劃或政府醫療保健計劃提供折扣。然而，我們的候選產品可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人認為產品與其他可用療法相比不具有成本效益，則在批准後，他們可能不會將產品作為其計劃中的福利進行承保，或者，
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如果他們這樣做，支付的水平可能不足以讓一家公司出售其產品的利潤。我們預計，在我們任何候選產品的潛在銷售方面，我們將面臨來自第三方支付者的定價壓力。
最後，在外國，有些藥物的定價必須獲得批准，才可以合法地銷售。各國對藥品定價的要求差別很大。例如，歐盟國家或歐盟成員國可以限制其國家健康保險系統提供報銷的藥品範圍，並可以控制人用藥品的價格。為了獲得報銷或定價批准，其中一些國家可能需要完成臨牀試驗，將特定候選產品的成本效益與目前可用的療法進行比較。歐盟成員國可以批准藥品的特定價格，也可以對將藥品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。歐盟成員國之間的做法存在分歧。例如，在法國，有效的市場準入將得到與醫院的協議的支持，產品可由社會保障基金報銷，藥品價格則與保健產品經濟委員會談判。無法保證任何對藥品實行價格控制或報銷限制的國家/地區將允許對我們的任何候選產品進行有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐洲聯盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，歐洲聯盟的價格通常大大低於美國的價格。
頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們推進臨牀項目、獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國和其他司法管轄區，已經有，我們預計將繼續有，一些立法和監管變化，並建議改變醫療保健系統，可能會影響我們未來的經營業績。特別是，在美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療保健成本和提高醫療保健質量。美國各州也越來越多地通過立法和實施條例，以控制藥品和生物製品的定價，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，這些立法和條例的目的是鼓勵從其他國家進口和大宗採購。見題為“商業-醫療改革在我們的2022年年度報告中。
我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制州和聯邦政府覆蓋特定醫療產品和服務的程度，並可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額。這可能會導致對我們開發的任何候選產品的需求減少，或者可能導致額外的定價壓力。
在美國以外的市場，報銷和醫療保健支付制度因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。美國以外的價格管制法規可能會對特定市場的盈利能力產生重大影響，如果這些法律發生變化，還會帶來進一步的不確定性。
我們無法預測美國或任何其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或這些第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
如果我們從我們贊助的臨牀試驗中獲得可識別的患者健康信息，根據適用的隱私法，我們可能在美國和其他司法管轄區面臨潛在的責任。
大多數醫療保健提供者，包括我們可以從其獲得患者健康信息的某些研究機構，都受到根據1966年《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)頒佈的隱私和安全法規的約束，該法案經《經濟和臨牀健康信息技術法案》修訂。根據事實和情況，如果我們以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。此外，我們可能受到州法律的約束，要求在個人信息被泄露時通知受影響的個人和州監管機構，這是比HIPAA保護的健康信息更廣泛的信息類別。
全球數據保護格局正在迅速發展，我們可能會受到許多聯邦、州和外國法律法規以及監管指南的制約或影響，這些法規和法規管理着個人數據的收集、使用、披露、傳輸、安全和處理，例如我們收集的與臨牀試驗相關的參與者和醫療保健提供者的信息。在可預見的未來，實施標準和執法實踐可能仍然不確定，這可能會給我們的業務帶來不確定性，影響我們或我們的服務提供商
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有能力在某些司法管轄區開展業務，或收集、存儲、轉移、使用和共享個人數據，導致我們承擔責任或向我們施加額外的合規或其他成本。我們未能或被認為未能遵守聯邦、州或外國法律或自律標準，可能會導致負面宣傳、轉移管理時間和精力，以及政府實體或其他人對我們提起訴訟。
在美國，2018年加州消費者隱私法，或CCPA，於2020年1月生效。CCPA為消費者提供了新的數據隱私權，併為公司提供了新的運營要求，包括對處理消費者或家庭某些個人數據的實體施加更多隱私和安全義務。這些要求可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。CCPA賦予加州居民更大的權利，可以訪問和刪除他們的個人信息，選擇不分享某些個人信息，並接收有關他們的個人信息如何使用的詳細信息。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。雖然目前受HIPAA和臨牀試驗法規約束的受保護健康信息有例外情況，但CCPA可能會影響我們的某些業務活動。
此外，加州的一項投票倡議，即加州隱私權法案，或CPRA，於2023年1月1日生效，對立法涵蓋的公司施加了額外的義務，並對CCPA進行了重大修改，包括擴大消費者在某些敏感個人信息方面的權利。CPRA還創建了一個新的國家機構，該機構將被授予實施和執行CCPA和CPRA的權力。經CPRA修訂的CCPA的影響可能是重大的，可能需要我們修改我們的數據收集或處理做法和政策，併產生大量成本和支出，以努力遵守並增加我們在監管執法和/或訴訟中的潛在風險。
此外，其他12個州已經通過了廣泛的消費者隱私法，這些法律在許多方面與CCPA相似。隨着許多其他州提出類似的法律，其他州很可能會效仿，通過全面的關注隱私的立法。這項擬議的立法如果通過，可能會增加額外的複雜性、進一步的要求變化、限制和潛在的法律風險，需要在合規計劃、影響戰略和以前有用的數據的可用性上投入額外的資源，並可能導致合規成本增加和/或業務實踐和政策的變化。在美國不同的州存在全面的隱私法將使我們的合規義務更加複雜和代價高昂，並可能增加我們可能受到執法行動或以其他方式因不合規而招致責任的可能性。此外，除了州一級的全面法律外，一些州一直在提出或通過針對隱私特定方面的法律。例如，華盛頓州通過了一項範圍廣泛的法律，保護HIPAA不涵蓋的醫療和健康相關信息的隱私，少數州通過了專門針對生物識別信息的法律。
隨着隱私和數據保護法的數量和複雜性的增加，以及全球法律或法規的其他變化，特別是與加強對某些類型的敏感數據的保護相關的變化，例如來自我們臨牀試驗的醫療數據或其他個人信息，可能會導致政府對我們採取執法行動和重大處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
在美國之外，我們還面臨着嚴格的隱私和數據保護法律的挑戰。例如，歐洲經濟區(EEA)的立法者通過了歐盟或歐盟一般數據保護條例(EU GDPR)和歐盟GDPR，並將其轉換為聯合王國、英國GDPR，統稱為GDPR。GDPR對位於歐洲經濟區和英國的受試者的個人數據的控制器和處理器施加了更嚴格的數據保護合規要求，包括對包括健康、生物識別和遺傳信息在內的“特殊類別數據”的特殊保護，並規定了對不合規的重大處罰。此外，GDPR為EEA成員國提供了廣泛的權利來制定補充國家法律，如與健康、基因和生物識別數據處理相關的法律，這可能會進一步限制我們使用和共享此類數據的能力，或者可能導致我們的成本增加，並損害我們的業務和財務狀況。GDPR包括可能適用於我們業務的合規義務，這可能會導致我們改變業務實踐，並增加對違規行為的經濟處罰(包括對最嚴重違規行為可能處以最高2000萬歐元(英國GDPR規定為1750萬英鎊)的罰款和上一財政年度我們全球年營業額的4%，以及根據GDPR第82條任何個人要求的經濟或非經濟損害賠償的權利)。除了此類罰款外，我們還可能面臨訴訟和/或負面宣傳，這可能會對我們的聲譽和業務產生實質性的不利影響。
GDPR還賦予數據主體和消費者協會一項私人訴訟權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。此外，GDPR還包括對跨境數據傳輸的限制。GDPR可能會增加我們在處理受GDPR約束的個人數據方面的責任和責任。在……裏面
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此外，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守GDPR，包括個別國家實施的GDPR要求。
GDPR要求我們告知資料當事人我們如何處理他們的個人資料以及他們如何行使他們的權利，確保我們有有效的法律基礎來處理個人資料(如果這是同意的話，獲得同意的要求有更高的門檻)，並在敏感的個人數據(即健康數據)被大規模處理的情況下任命數據保護官員。此外，GDPR在整個歐洲經濟區和英國引入了強制性的數據泄露通知要求，要求我們保存我們的處理活動的記錄，並在存在高風險處理的情況下記錄數據保護影響評估，在我們與服務提供商簽訂合同時對我們施加額外的義務，要求我們採取適當的技術和組織措施來保護個人數據，並要求我們採取適當的隱私治理，包括政策、程序、培訓和數據審計。我們正在採取措施，在適當和適用於我們的情況下遵守GDPR，但這是一個持續的合規過程。遵守GDPR將是一個嚴格和耗時的過程，可能會增加我們的業務成本或要求我們改變我們的業務做法。如果我們遵守GDPR或其他適用的歐洲經濟區和英國法律法規的努力不成功，或被認為不成功，可能會對我們在歐洲經濟區和/或英國的業務產生不利影響。
值得注意的是，GDPR對個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到歐洲經濟區/英國以外的其他地區或第三國實施了嚴格的規則，在某些情況下，主管數據保護當局(包括美國)認為這些地區或第三國沒有提供“足夠”的隱私保護，除非存在克減或制定了足夠的國際轉移保障措施(例如，歐盟委員會批准的標準合同條款，或歐盟SCC，以及英國國際數據轉移協議/附錄，或英國IDTA)。在依賴歐盟SCC或英國IDTA進行數據傳輸的情況下，我們可能還需要對根據歐盟SCC和英國IDTA進行的傳輸進行傳輸影響評估， 在個案的基礎上，為確保接受國的法律按照歐洲經濟區和英國的規定提供“基本相同”的保護措施來保護被轉移的個人數據，如果不符合這一標準，可能需要採取補充措施。EEA和英國數據保護制度下的國際轉移義務將需要大量的努力和成本，並可能導致我們需要圍繞EEA和英國的位置進行戰略考慮 個人數據的位置以及我們可以利用哪些服務提供商來處理歐洲經濟區和英國的個人數據。任何無法按照數據保護法將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國的行為都可能阻礙我們進行試驗的能力，並可能對我們的業務和財務狀況造成不利影響。
儘管英國被視為歐盟GDPR下的第三個國家之一，但歐盟委員會通過了一項有利於英國的充分性決定，允許數據從歐洲經濟區成員國轉移到英國，而不需要額外的保障措施。英國政府已經證實，從英國到歐洲經濟區的個人數據傳輸仍然是自由流動的。英國和歐盟在數據保護法某些方面的關係仍不清楚，也不清楚英國數據保護法律和法規在中長期將如何發展，以及進出英國的數據傳輸將如何長期受到監管。此外，英國政府還在英國立法程序中引入了數據保護和數字信息法案，或稱英國法案。英國法案的目的是改革英國退歐後的數據保護制度。如果獲得通過，英國法案的最終版本可能會進一步改變英國與歐洲經濟區數據保護制度之間的相似性，並威脅到歐盟委員會對英國充足率的決定。此外，歐洲經濟區成員國通過了國家法律，以實施可能部分偏離GDPR的GDPR。此外，歐洲經濟區成員國的主管當局對GDPR義務的解釋可能因國家不同而略有不同，因此我們預計歐洲經濟區不會在統一的法律環境中運作。歐盟GDPR和英國GDPR各自的條款和執法在未來進一步分化的可能性給我們帶來了額外的監管挑戰和不確定性。這種對未來英國法律法規及其與歐盟法律法規相互作用的缺乏清晰度，可能會增加我們處理個人數據以及我們的隱私和數據安全合規計劃的法律風險、複雜性和成本，並可能要求我們針對英國和歐洲經濟區實施不同的合規措施。
在美國和歐洲以外，我們設有CRO或以其他方式開展業務的許多司法管轄區也在考慮和/或已經制定了全面的數據保護立法。然而，我們可能會根據GDPR和適用的歐洲經濟區成員國和英國隱私法，在我們採取任何措施遵守它們的情況下招致責任、費用、成本和其他運營損失。
在我們監控歐洲經濟區或英國的個人行為(即進行臨牀試驗)的那些司法管轄區，我們可能會受到當地數據保護機構的監督。我們依賴許多第三方提供我們的服務，其中一些第三方代表我們處理EEA和/或英國個人的個人數據。我們與每一家此類提供商訂立或打算訂立合約安排，根據這些安排，他們在合約上有義務只根據我們的指示處理個人資料，並進行或打算盡最大努力確保他們有足夠的技術和組織安全措施到位。
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此外，某些健康隱私法、數據泄露通知法、消費者保護法和基因測試法可能直接適用於我們和/或我們合作者的運營，並可能對我們收集、使用和傳播個人健康信息施加限制。我們或我們的合作者可能獲得健康信息的患者，以及可能與我們共享此信息的提供者，可能擁有限制我們使用和披露信息的能力的法定或合同權利。我們可能需要花費大量資本和其他資源，以確保持續遵守適用的隱私和數據安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被發現沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。
如果我們或第三方CMO、CRO或其他承包商或顧問未能遵守適用的聯邦、州/省或地方監管要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些監管行動可能會影響我們或我們的承包商開發和商業化我們的候選療法的能力，可能會損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響療法的銷售，或者可能會大幅增加我們療法的開發、商業化和營銷的成本和支出。任何威脅或實際的政府執法行動也可能產生負面宣傳，並要求我們投入大量資源，否則這些資源可以用於我們業務的其他方面。越來越多地使用社交媒體可能會導致責任、數據安全遭到破壞或聲譽受損。
此外，我們受制於上述每項醫保法的州和國外同等法律，其中一些法律的範圍可能更廣，可能適用於無論付款人是誰。
如果我們或我們的第三方製造商和供應商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能對我們的業務成功產生不利影響的成本。
我們受到許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的研究和開發活動涉及使用生物和危險材料，併產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料的污染或傷害風險，這可能會導致我們的商業化努力、研發努力和業務運營中斷，環境破壞導致昂貴的清理，並根據適用的法律和法規對這些材料和指定廢物的使用、儲存、處理和處置承擔責任。儘管我們相信我們的第三方CMO在處理和處置這些材料時使用的安全程序大體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在發生此類事件時，我們可能要對由此造成的任何損害負責，該責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會限制我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，並有變得更加嚴格的趨勢。我們無法預測這種性質的任何變化的影響，也不能確定我們未來的合規。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
雖然我們維持工人補償保險以支付我們的成本和開支，但我們可能會因使用危險材料或其他與工作有關的傷害而導致員工受傷，但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。我們不承保特定的生物廢物或危險廢物保險、工人補償或財產和傷亡及一般責任保險，包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的損害和罰款。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和反洗錢法律和法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括美國出口管理條例、美國海關條例、由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例、1977年修訂的美國反海外腐敗法、美國聯邦法典第18篇第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法、2001年美國愛國者法以及我們開展活動所在國家的其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律。反腐敗法被廣泛解釋，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作者直接或間接地授權、承諾、提供或提供不正當的付款或任何其他有價值的東西給公共或私營部門的接受者。在未來，我們可能會在美國以外的地方聘請第三方進行臨牀試驗
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一旦我們進入商業化階段和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，我們就有權將我們的產品銷往國外。我們還可能與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工進行直接或間接的互動。我們可能要為員工、代理、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致重大的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害以及其他後果。
與員工事務、管理增長和運營事務相關的風險
我們高度依賴我們的關鍵人員，並預計將招聘新的關鍵人員。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們就可能無法成功地實施我們的商業戰略。
我們在競爭激烈的生物技術和製藥行業的競爭能力取決於我們吸引和留住高素質的管理、科學、醫療、銷售和營銷人員以及其他人員的能力。我們高度依賴我們的管理層、科學和醫務人員，包括我們的總裁和首席執行官、首席科學官、首席醫療官、首席財務官、首席法務官、首席人事官和首席業務官。失去任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。雖然我們預計，如果我們整合新任命的幹事和管理人員，如我們的新首席醫務官，我們將參與一個有序的過渡進程，但我們面臨與管理過渡有關的各種風險和不確定因素，包括將管理層的注意力從業務方面轉移、未能留住其他關鍵人員，或失去機構知識。
我們在馬薩諸塞州沃特敦的設施中開展業務。馬薩諸塞州地區是許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構的總部。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。美國移民和工作授權法律法規的變化，包括那些限制科學和專業人才流動的法律法規，可能會受到政治力量和經濟活動水平的重大影響。如果移民或簽證法律法規的立法或行政變更損害了我們的招聘流程和目標或涉及非美國公民的項目，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
為了鼓勵有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金獎勵外，我們還提供股票期權和其他股權獎勵，這些獎勵可以隨着時間的推移或基於里程碑的實現而授予。隨着時間的推移，授予我們員工的股權獎勵的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，而且在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。對於根據里程碑成就授予的股權獎勵而言，情況可能也是如此。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的高管員工有僱傭協議，但這些僱傭協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何高管員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論是否通知。我們的成功還有賴於我們有能力繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級管理人員，以及初級、中級和高級科學、醫療、一般和管理人員。
此外，我們還擁有科學和臨牀顧問，幫助我們制定發展和臨牀戰略。這些顧問不是我們的員工，可能與其他實體有承諾、諮詢或諮詢合同，這可能會限制他們對我們的可用性。此外，我們的顧問可能會與其他公司達成協議，幫助這些公司開發可能與我們競爭的產品或技術。
我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
隨着我們將我們的一個或多個候選產品商業化，我們預計員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在藥物開發、製造、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得或預計獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷領域。未來，我們可能需要增加一般和行政團隊的規模，以支持我們的業務增長、我們公司的發展階段和/或上市公司的要求。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
•識別、招聘、整合、維護和激勵更多的員工；
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•有效管理我們的內部開發工作，包括對我們的主要候選產品和我們開發的任何其他候選產品的臨牀和FDA審查過程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及
•改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。
我們未來的財務業績和我們進入臨牀開發的能力，以及如果獲得批准，將我們的主要候選產品和我們開發的任何其他候選產品商業化的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有這種預期增長類型的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。此外，我們中國和印度CRO的研究也使我們面臨各種風險，包括監管、經濟和政治不穩定、潛在的不利税收、進出口政策、外匯和通貨膨脹率的波動、國際和國內敵對行動、恐怖主義、自然災害和流行病。
我們的內部計算機系統或我們的任何合作者、供應商、承包商或顧問的計算機系統可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們的產品開發計劃受到實質性破壞，並可能損害我們的聲譽或使我們承擔責任，並對我們的業務和財務業績產生不利影響。
我們的內部計算機系統以及任何合作者、供應商、承包商或顧問的計算機系統都容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然到目前為止，我們還沒有經歷過任何重大系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營的重大中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失，還是由於其他類似的中斷。例如，已完成或未來的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的市場審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。此外，我們可能對我們存儲的第三方信息負有數據安全義務。未經授權訪問或使用任何此類第三方數據或信息可能會導致罰款或其他處罰，可能會影響我們與這些第三方的關係和我們的運營。
我們的平臺、系統和網絡的任何實際或感知的安全漏洞都可能損害我們的聲譽和品牌，使我們面臨訴訟和可能的責任風險，並要求我們花費大量資本和其他資源來應對和緩解安全漏洞帶來的問題。我們維持足夠的網絡犯罪和責任保險的能力可能會降低。一些司法管轄區已制定法律，要求公司在涉及某些類型的個人數據的數據安全漏洞時通知個人，我們與某些合作伙伴達成的協議要求我們在發生安全事件時通知他們。這些類型的強制性披露成本高昂，可能導致負面宣傳，並可能導致我們的合作伙伴對我們的數據安全措施的有效性失去信心。這些事件中的任何一項都可能損害我們的聲譽或使我們承擔責任，並對我們的業務和財務業績產生實質性和不利的影響。儘管我們維持網絡責任保險，但我們不能確定其承保範圍是否足以彌補實際發生的責任，或者我們是否會繼續以經濟合理的條款獲得保險，或者根本不能。
我們的員工、獨立承包商、供應商、主要調查人員、CRO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易法律。
我們面臨的風險是，我們的員工、獨立承包商、供應商、主要調查人員、CRO、CMO和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動。除其他外，這些當事人的不當行為可能包括：
•故意、魯莽或疏忽的行為或披露違反研究和試驗方案或FDA或類似外國監管機構規定的未經授權的活動；
•違反美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規；
•違反與我們普通股交易有關的美國聯邦證券法；以及
•未能準確報告財務信息或數據。
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特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規規範了廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。其他形式的不當行為可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，或在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們通過了適用於我們所有員工的商業行為和道德準則以及其他公司治理和合規文件、政策和章程。然而，並不總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為。此外，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即有人可能會指控欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果針對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少、和/或削減我們的業務，其中任何一項都可能對我們的業務前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
與我們普通股相關的風險
如果我們決定在未來籌集更多資本，你的投資將受到稀釋。
我們未來可能會根據市場情況、戰略考慮和運營要求，選擇通過出售股票或其他可轉換為股票的證券來籌集額外資本。在一定程度上，我們通過這種方式籌集額外資本，我們的股東將被稀釋。未來我們普通股或其他股權證券的發行，或認為可能發生這種性質的出售，可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響，並削弱我們通過未來發行股票或股權證券籌集資金的能力。無法預測未來普通股的出售或可供未來出售的普通股是否會對我們普通股的交易價格產生影響。
我們不知道我們的普通股能否維持活躍、流動和有序的交易市場，也不知道我們普通股的市場價格是多少，因此，您可能很難出售您持有的我們普通股的股票。
在我們首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開交易市場。儘管我們的普通股在納斯達克全球精選市場上市，但我們股票的活躍交易市場可能無法持續。如果我們普通股的股票交易不活躍，您可能無法快速或按市場價格出售您的股票。此外，不活躍的市場還可能削弱我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們達成戰略合作伙伴關係或以我們的普通股作為對價收購公司或產品的能力。
如果證券或行業分析師不發表或停止發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場正在並將繼續受到行業或證券分析師發佈的關於我們、我們的業務或目標蛋白質降解空間的研究和報告的影響。我們無法控制這些分析師。不能保證現有的分析師將繼續提供研究報道，或者新的分析師將開始提供研究報道。儘管我們已經獲得了分析師的報道，但如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的臨牀前研究和未來的臨牀試驗和運營結果未能滿足任何這些分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們普通股的價格可能會波動很大，這可能會給我們普通股的購買者帶來重大損失。
我們普通股的股票交易價格一直不穩定，並可能繼續受到各種因素的廣泛波動，其中一些因素是我們無法控制的。股票市場，特別是較小的生物製藥公司的市場，經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，您可能無法出售您的普通股
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股票的價格等於或高於你收購時的價格。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
•有競爭力的產品或技術的成功程度或護理標準的改變；
•我們的候選產品或競爭對手的臨牀前研究和臨牀試驗結果；
•我們臨牀開發活動的時間和進度；
•美國和其他國家的法規或法律發展；
•與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者糾紛；
•關鍵人員的招聘或離職；
•與我們的任何候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平以及我們持有的現金、現金等價物和有價證券的價值；
•我們努力發現、開發、獲取或許可其他候選技術或產品的結果；
•關於財務結果、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；
•我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績差異；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•製藥和生物技術部門的市場狀況；
•公共衞生危機、流行病和流行病的影響，如最近的新冠肺炎大流行；
•一般經濟、行業和市場狀況；以及
•“風險因素”一節中描述的其他因素。
如果上述任何因素被認為可能對我們的業務、前景或運營產生負面影響，或者如果我們的經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。在過去，在一家公司的證券市場價格出現波動之後，通常會對該公司提起證券集體訴訟。如果對我們提起這種性質的訴訟，可能會導致我們產生鉅額費用來為這些索賠辯護，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。此外，我們的董事和高級職員責任保險成本可能會因此類訴訟而增加，在我們的保險公司被要求向我們提供任何保險之前，我們的保險免賠額可能會很大。
我們在使用我們籌集的資本方面擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效地使用我們的資本。
我們的管理層在運用我們之前融資的淨收益方面擁有廣泛的自由裁量權，包括我們的首次公開募股和後續公開發行，並可以將所得資金用於不會改善我們的運營業績或提高我們普通股價值的方式。如果我們的管理層未能有效地使用這些資金，可能會導致財務損失，這可能會對我們的業務產生不利影響，導致我們的普通股價格下跌，並推遲我們候選產品的開發。在使用之前，我們可能會將我們融資活動的淨收益以不產生收入或貶值的方式進行投資。
我們的高管、董事和主要股東將有能力控制或顯著影響提交給股東批准的事項。
我們的高管和董事，再加上我們的股東，他們通過向美國證券交易委員會提交的文件報告説，他們總共持有我們已發行普通股的5%以上，從而實惠地擁有我們相當大比例的股份。因此，我們的高管和董事，加上我們超過5%的股東，有能力通過這一所有權地位控制我們。這些股東如果共同行動，將繼續控制提交給我們股東批准的事項，以及我們的管理和事務。例如，如果這些人選擇一起行動，他們將控制董事的選舉和對我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。所有權控制的這種集中可能：
•推遲、推遲或阻止控制權的變更；
•鞏固我們的管理層和董事會；或
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•妨礙涉及我們的其他股東可能希望的合併、合併、接管或其他業務合併。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會推遲或阻止我們公司的控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變動。其中一些規定包括：
•董事會分為三個級別，交錯三年任期，其結果是不是所有董事會成員都將一次選舉產生；
•禁止股東通過書面同意採取行動，其結果是，所有股東行動都必須在我們的股東會議上採取；
•要求股東特別會議只能由董事會根據當時在任董事的多數贊成票通過的決議召開；
•股東提名和提名進入董事會的事先通知要求；
•要求我們的股東不得罷免我們的董事會成員，除非是出於法律要求的任何其他投票，並獲得當時有權在董事選舉中投票的我們有表決權股票中不少於三分之二的流通股的批准；
•要求批准不少於三分之二的有表決權股票的全部流通股，以通過股東行動修訂任何附例或修訂公司註冊證書的特定條款；以及
•董事會在未經股東批准的情況下，按照董事會決定的條款發行優先股的權力，優先股可以包括高於普通股持有人權利的權利。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約收購或代理權競爭。這些規定還可能阻止委託書競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
作為一家上市公司，我們將繼續產生額外的成本，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理做法。
作為一家上市公司，我們將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案，或薩班斯-奧克斯利法案，多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法，納斯達克股票市場有限責任公司的上市要求和其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員在這些合規倡議上投入了大量時間。此外，這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規以及保險成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。例如，這些規章制度使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這反過來可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。
我們不斷評估這些規章制度，不能總是預測或估計我們可能產生的額外成本金額或這些成本的時間。這些規則和條例也常常受到不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條或第404條，我們必須提交一份管理層關於我們財務報告的內部控制的報告。然而，作為一家“較小的報告公司”，我們不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。
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直到我們不再是一家規模較小的報告公司。在截至2022年12月31日的財年結束時，我們符合《1934年證券交易法》(修訂後的《證券交易法》)或《交易法》所定義的“非加速申報公司”和“較小的報告公司”的資格。我們遵守第404條的規定，就必須產生大量的會計費用，並花費大量的管理努力。
我們將需要繼續提供內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。此外，我們不能向您保證，我們過去或未來採取的措施將防止未來在財務報告內部控制方面出現重大缺陷或重大缺陷。如果我們在未來發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，並限制我們未來進入資本市場的機會，因為我們對我們的精簡綜合財務報表的可靠性失去了信心。
我們修訂和重述的章程指定特定法院作為可能由我們的股東發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們的糾紛的能力。
根據本公司經修訂及重述的附例，除非吾等以書面形式同意選擇另一法院，否則特拉華州衡平法院是就以下事宜提出州法律索賠的唯一及獨家法院：(I)代表吾等提起的任何衍生訴訟或法律程序；(Ii)任何聲稱違反吾等任何董事、高級職員或其他僱員對吾等或本公司股東的受信責任的訴訟；(Iii)根據《特拉華州公司法》或本公司經修訂及重述的公司註冊證書或經修訂及重述的附例的任何規定提出申索的任何訴訟；(Iv)解釋、應用、強制執行或確定我們修訂和重述的公司註冊證書或修訂和重述的章程的有效性的任何訴訟；或(V)主張受內務原則管轄的索賠的任何訴訟。我們在我們修訂和重述的章程中將這一條款稱為特拉華論壇條款。特拉華論壇條款不適用於根據1933年《證券法》(經修訂)、《證券法》或《1934年交易法》(經修訂)或《交易法》產生的任何訴訟因由。
我們修訂和重述的附例進一步規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國馬薩諸塞州地區法院將是解決根據證券法提出的任何申訴的唯一和獨家論壇，因為我們的總部位於馬薩諸塞州沃特敦。我們在修訂和重述的章程中將這一條款稱為聯邦論壇條款。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式獲得我們股本股份任何權益的個人或實體，均被視為已通知並同意特拉華論壇條款和聯邦論壇條款。
我們修訂和重述的章程中的特拉華論壇條款和聯邦論壇條款可能會給股東在尋求任何此類索賠時帶來額外的訴訟費用。此外，這些論壇選擇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高管或員工發生糾紛的索賠的能力，並可能阻止對我們和我們的董事、高管和員工提起訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。此外，雖然特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，旨在要求根據證券法提出索賠的聯邦法院選擇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行我們的聯邦論壇條款仍存在不確定性。如果聯邦論壇的條款被發現不可執行，我們可能會產生與解決此類問題相關的額外費用。聯邦論壇的條款還可能對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。特拉華州衡平法院和美國馬薩諸塞州地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能位於或將選擇提起訴訟的法院，此類判決可能或多或少對我們的股東有利。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。
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不穩定的市場狀況以及經濟和市場狀況的低迷可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，全球金融危機造成了資本和信貸市場的極端波動和混亂。同樣，新冠肺炎疫情引發的劇烈波動也造成了資本和信貸市場的嚴重不穩定和混亂。近幾個月來，我們觀察到美國和國外的經濟不確定性增加。我們的業務可能會受到市場經濟和政治變化的不利影響，包括更高的通貨膨脹率、不斷上升的利率、供應鏈中斷、經濟衰退、貿易限制、關税增加或潛在的新關税，以及美國實施的經濟禁運。嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們候選產品的需求減弱，還可能影響我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。我們的一般業務策略可能會受到任何這種性質的經濟衰退、動盪的商業環境或持續的不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，或者沒有改善，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高，或者根本無法獲得。
如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生不利影響，並可能要求我們推遲、修改或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過這段艱難的經濟時期，這可能直接影響我們按時按預算實現運營目標的能力。
從歷史上看，證券集體訴訟通常是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們被起訴，可能會導致鉅額成本和管理層注意力和資源的轉移，這可能會對我們的業務前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
影響金融服務業的不利事態發展，例如涉及流動性、違約或金融機構或交易對手方不履行義務的實際事件或擔憂，可能會對公司當前和預期的業務運營及其財務狀況和運營結果產生不利影響。
涉及流動性有限、違約、業績不佳或影響金融服務業或金融服務業其他公司的其他不利發展的實際事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去和未來可能會導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，硅谷銀行(SVB)被加州金融保護和創新部關閉，後者指定聯邦存款保險公司(FDIC)為接管人。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分別被捲入破產管理程序。儘管財政部、美聯儲和聯邦存款保險公司的一份聲明指出，SVB的所有儲户在關閉僅一個工作日後就可以取用他們的所有資金，包括無保險存款賬户中的資金、信貸協議下的借款人、信貸協議下的借款人、信貸協議下的信用證和某些其他金融工具、簽名銀行或FDIC接管的任何其他金融機構，但可能無法提取其中未提取的金額。雖然這些銀行倒閉都沒有給本公司帶來重大風險，但如果我們的任何貸款人或任何此類工具的交易對手被接管，我們可能無法獲得這些機構持有的資金。此外，如果我們的任何合作伙伴、供應商或與我們有業務往來的其他方無法根據此類工具或與此類金融機構的貸款安排獲得資金，這些各方向我們支付債務或達成要求向我們支付額外款項的新商業安排的能力可能會受到不利影響。在這方面，更廣泛的金融服務業對流動性的擔憂依然存在不確定性。類似的影響過去也曾發生過，例如在2008-2010年金融危機期間。
通貨膨脹和利率的快速上升導致之前發行的利率低於當前市場利率的政府債券的交易價值下降。儘管財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會已經宣佈了一項計劃，向以金融機構持有的某些此類政府證券為擔保的金融機構提供高達250億美元的貸款，以降低出售此類工具可能造成的潛在損失的風險，但廣泛存在的客户提款需求或金融機構對立即流動性的其他需求可能會超出此類計劃的能力。此外，不能保證美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會在未來其他銀行或金融機構關閉的情況下會提供未投保資金的渠道，或者他們會及時這樣做。
我們定期評估我們認為必要或適當的銀行和其他關係，包括確保我們在這些關係中有適當的多元化。儘管如此，我們獲得資金來源和其他信貸的途徑
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目錄表
足以為我們當前和預計的未來業務運營提供資金或資本化的安排可能會受到影響公司、與公司直接簽訂信貸協議或安排的金融機構或金融服務業或總體經濟的因素的嚴重損害。除其他外，這些因素可能包括流動性緊張或失敗、履行各類金融、信貸或流動資金協議或安排下的義務的能力、金融服務業或金融市場的中斷或不穩定，或對金融服務業公司前景的擔憂或負面預期。這些因素可能涉及與本公司有財務或業務關係的金融機構或金融服務行業公司，但也可能包括涉及金融市場或一般金融服務行業的因素。
第二項股權證券的未登記銷售和募集資金的使用。
最近出售的未註冊證券
於截至2023年9月30日止三個月內，本公司根據證券法第4(A)(2)條豁免登記的交易中，向兩名僱員授予合共351,000股本公司普通股(“獎勵授權書”)，獎勵授權書分別於2023年7月10日及2023年7月17日發出。入職輔導津貼乃根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條授予該等人士作為入職獎勵材料。本公司並無收到任何與發放獎勵津貼有關的現金收益，亦無向任何人士支付任何佣金。
我們首次公開發行普通股所得款項的使用
於2020年10月，我們的S-1表格登記聲明(第333-248719號)被美國證券交易委員會宣佈生效，據此我們在扣除承銷折扣、佣金和發售成本後，按每股19.00美元的公開發行價發行及出售了合共11,040,000股普通股(包括根據承銷商行使超額配股權而出售的股份)，現金淨收益合計1.912億美元。本公司並無直接或間接向(I)本公司任何高級人員或董事或其聯繫人、(Ii)擁有本公司任何類別股權證券10%或以上的任何人士或(Iii)本公司的任何聯屬公司支付該等開支。
11,040,000股的出售和發行於2020年10月6日完成。Jefferies LLC、Evercore Group L.L.C.、蒙特利爾銀行資本市場公司(BMO Capital Markets Corp.)和瑞銀證券(UBS Securities LLC)擔任此次發行的聯合簿記管理人。
我們首次公開招股所得款項的計劃用途與根據有關我們的S-1表格登記聲明的規則424(B)向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中所述的用途並無重大變化。
購買公司股權證券股份
沒有。
第3項高級證券違約
沒有。
第4項礦山安全信息披露
不適用。
第5項其他資料
沒有。
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目錄表
項目6.展品。
展品
數
描述表格
檔案
數
日期
歸檔
展品
數
已歸檔
特此聲明
  
3.1
第五次註冊人註冊成立證書的修訂和重新發布
8-K001-3956710/06/20203.3 
3.2
第二次修訂和重新修訂註冊人附例
S-1333-24871909/10/20203.5 
4.1
修訂和重新簽署註冊人、權證持有人和若干股東之間的《投資者權利協議》
S-1333-24871909/10/20204.2 
4.2
C4治療公司、Betta製藥有限公司和Betta投資(香港)有限公司之間的股票購買協議，日期為2023年5月29日。
8-K001-3956705/30/202310.2
4.3*
高管薪酬追回政策
X
31.1
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。
    X
31.2
根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。
    X
32.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。
    X
32.2*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。
    X
101.INSXBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中     
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔     
101.CAL內聯XBRL分類計算鏈接庫文檔     
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔     
101.LAB內聯XBRL分類標籤Linkbase文檔     
101.PRE內聯XBRL分類演示文稿Linkbase文檔     
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目錄表
展品
數
描述表格
檔案
數
日期
歸檔
展品
數
已歸檔
特此聲明
104封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中)     
_____________________________
*在此提供證物32.1和32.2，不應被視為根據《證券交易法》第18條的規定或以其他方式承擔該條款的責任，也不得被視為通過引用將其納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何登記聲明或其他文件中，除非在該文件中另有説明。

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目錄表
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
C4治療公司
日期：2023年11月1日
發信人：/S/安德魯·J·赫希
安德魯·J·赫希
總裁和首席執行官(首席執行官)
日期：2023年11月1日
發信人：
/S/肯德拉·R·亞當斯
肯德拉·R·亞當斯
首席財務官兼財務主管(首席財務官)
日期：2023年11月1日
發信人：
撰稿S/馬克·莫斯勒
馬克·莫斯勒
首席會計官(首席會計官)
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