8-K

日期：2023 年 10 月 30 日

DECIPHERA 製藥公司

/s/ Steven L. Hoerter

Steven L. Hoerter

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 8-K

當前報告

根據第 13 條或第 15 (d) 條

1934 年《證券交易法》

報告日期（最早報告事件的日期）： 2023年10月30日

Deciphera 製藥公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華

001-38219

30-1003521

（州或其他司法管轄區）

公司註冊的）

（委員會

文件號）

（國税局僱主

證件號）


史密斯街 200 號, 沃爾瑟姆, 馬薩諸塞		02451
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

註冊人的電話號碼，包括區號： (781)209-6400

（如果與上次報告相比更改了以前的姓名或以前的地址）

如果提交8-K表格是為了同時履行註冊人根據以下任何條款承擔的申報義務，請勾選下面的相應方框：

☐	根據《證券法》（17 CFR 203.425）第425條提交的書面通信

☐	根據《交易法》（17 CFR 240.14a-12）第14a-12條徵集材料

☐	根據《交易法》（17 CFR 240.14d-2 (b)）第14d-2（b）條進行的啟動前通信

☐	根據《交易法》（17 CFR 240.13e-4 (c)）第13e-4（c）條進行的啟動前通信

根據《交易法》第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題

交易

符號

交易所名稱

在哪個註冊了

普通股，面值0.01美元

DCPH

納斯達克全球精選市場

用複選標記表明註冊人是否是1933年《證券法》第405條（本章第230.405條）或1934年《證券交易法》第12b-2條（本章第240.12b-2條）所定義的新興成長型公司。

新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐

項目 2.02

經營業績和財務狀況。

2023年10月30日，Deciphera Pharmicals, Inc.（“公司” 或 “我們”）公佈了截至2023年9月30日的季度財務業績，並提供了公司最新情況。與該公告有關的新聞稿的副本作為表格8-K最新報告的附錄99.1提供。

本表格8-K最新報告（包括隨附的附錄99.1）第2.02項中的信息僅供提供，就經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第18條而言，不得被視為 “已提交”，也不得被視為以提及方式納入根據經修訂的1933年《證券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非此類備案中以具體提及方式明確規定。

項目 8.01

其他活動

2023年10月30日，該公司公佈了其對vimseltinib的關鍵3期運動研究的積極收入數據。vimseltinib是一種在研性、口服、強效、高選擇性的切換控制激酶抑制劑，用於腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）患者的菌落刺激因子1受體（CSF1R）。該公司還在正在進行的vimseltinib第1/2期研究中公佈了來自TGCT患者的正面更新的中期數據。

來自 Vimseltinib 在 TGCT 患者中的第 3 期運動研究的主要數據

MOTION研究是一項由兩部分組成的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估vimseltinib在未接受過抗CSF1/csf1r治療的情況下不適合手術的TGCT患者的療效和安全性（允許事先使用伊馬替尼或尼洛替尼進行治療）。在第 1 部分中，對患者（n=123）進行了隨機分組二比一每週兩次服用 30 mg vimseltinib（n=83）或安慰劑（n=40），持續 24 周。該研究的主要終點是第25周的客觀反應率（ORR），根據盲目獨立放射學審查（IRR）的實體瘤反應評估標準（RECIST）1.1版進行測量。MOTION的開放標籤第二部分仍在進行中，其中來自vimseltinib和安慰劑組的患者均可接受vimseltinib的治療。該研究第一部分的結果基於2023年8月22日的數據截止日期。

2023年10月30日，我們宣佈，根據RECIST v1.1的IRR，該運動研究在意向治療（ITT）人羣中達到了其主要終點，與安慰劑相比，在第25周的ORR中取得了統計學顯著且具有臨牀意義的改善。在ITT人羣中，vimseltinib組在第25周的ORR為40％（95％置信區間：29％，51％），安慰劑組的反應差異（95％置信區間：0％，9％），因此反應差異（vimseltinib與安慰劑）為40％（95％置信區間：29％，51％）（p

除了達到主要終點外，與安慰劑相比，該研究在第25周評估的所有關鍵次要終點也取得了具有統計學意義和臨牀意義的改善，包括每腫瘤容量評分（TVS）、活動活動範圍（ROM）、身體功能、僵硬度、生活質量和疼痛。

在ITT人羣中，根據每TVS的內部回報率，在第25周，vimseltinib組的ORR為67％（95％置信區間：56％，77％），安慰劑組為0％（95％置信區間：0％，9％）（p

Vimseltinib耐受性良好，MOTION研究中觀察到的不良事件與先前披露的1/2期研究數據一致。沒有證據表明使用vimseltinib治療的患者會出現膽汁淤積性肝毒性。在vimseltinib組，6％的患者（n=5）經歷了治療緊急不良事件（TEAE）導致研究治療停止，42％的患者（n=35）經歷了導致劑量減少的TEAE，53％的患者（n=44）的TEAE導致劑量中斷。下表列出了在 MOTION 研究第 1 部分中，兩組患者中所有大於或等於 15% 的 TEAE：


首選術語 n (%)	Vimseltinib (n=83)		安慰劑 (n=39)¹
首選術語 n (%)	所有成績	3/4 年級	所有成績	3/4 年級
眼周水腫^	37 (45%)	3 (4%)	5 (13%)	0
疲勞 ^	27 (33%)	0	6 (15%)	0
面部水腫^	26 (31%)	1 (1%)	3 (8%)	0
瘙癢症^	24 (29%)	2(2%)	3 (8%)	0
頭痛^	23 (28%)	1(1%)	10 (26%)	0
虛弱^	22 (27%)	1(1%)	9 (23%)	1 (3%)
噁心 ^	21 (25%)	0	8 (21%)	1 (3%)
CPK 增加了	20 (24%)	8 (10%)	0	0
AST 增加了	19 (23%)	0	1 (3%)	0
關節痛 ^	16 (19%)	0	6 (15%)	1 (3%)
皮疹 ^	16 (19%)	0	2 (5%)	0
黃斑丘疹性皮疹^	16 (19%)	1 (1%)	0	0
外周水腫 ^	15 (18%)	0	3 (8%)	0
高血壓	14 (17%)	4 (5%)	4 (10%)	1 (3%)
腹瀉	10 (12%)	0	8 (21%)	1 (3%)

(1)	不包括一名隨機分配到安慰劑但未接受研究藥物的患者。

注意：TEAE 發生率基於每個 CTCAE v5.0 的最高分數。唯一的4級不良事件是在兩名患者中觀察到CPK升高。^ 表示根據CTCAE v5.0沒有4級標準的不良事件。

根據我們對美國索賠數據的內部分析，我們估計，美國大約有1400例病例和9,000例流行的TGCT患者符合以下標準：（i）已確診，（ii）藥物治療，（iii）可能接受或可能沒有接受過手術，以及（iv）最近與腫瘤科醫生接觸。我們估計，僅根據發病人羣，美國的潛在市場機會總額約為5億美元；為此，我們假設治療持續18個月，以及當前的pexidartinib的批發收購成本。此外，我們估計，符合以下標準的美國大約1300例TGCT患者還有更多的機會：（i）已確診，（ii）接受過藥物治療，（iii）可能接受過手術，（iii）可能接受過或可能沒有接受過手術，以及（iv）最近沒有與腫瘤科醫生接觸，但曾與外科醫生接觸。我們認為，歐洲還有更多的機會，我們估計歐洲的流行病學水平與美國相當。估計本質上是不確定的。

該公司計劃與監管機構接觸，預計將在2024年第二季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交用於治療TGCT患者的vimseltinib的新藥申請（NDA），並在2024年第三季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請。

MOTION 3期研究的其他結果預計將在即將舉行的醫學會議上公佈。

正在進行的 Vimseltinib 在 TGCT 患者中的第 1/2 期研究的最新中期數據

我們正在進行的一項開放標籤1/2期研究中對vimseltinib進行研究，該研究旨在評估vimseltinib在實體瘤和TGCT患者中的安全性、有效性、藥代動力學和藥效學。在2期擴展中，隊列A包括既往沒有抗CSF1/csf1r的TGCT患者（允許先前使用伊馬替尼或尼洛替尼進行治療），隊列B包括先前使用抗CSF1/csf1r的TGCT患者（不允許單獨使用伊馬替尼或尼洛替尼進行治療）。

截至2023年6月27日的截止日期，32名TGCT患者註冊了該研究的1期劑量增加部分，65名TGCT患者加入了研究擴展部分的兩個2期隊列（隊列A和B組），如下所示：1期隊列5（n=8）：連續五天每天服用30毫克劑量，然後每週兩次服用30 mg的維持劑量；1期隊列8（n=8）12)：每日負荷劑量 30 mg，持續三天，然後維持劑量為每日 10 mg；第 1 期隊列 9（n=12）：每天 20 mg 負荷劑量，持續三天，然後維持劑量為 6每日 mg；以及 2 期隊列 A（n = 46）和 B（n=19）：建議第 2 階段劑量 30 mg，每週兩次（無負荷劑量）。

2023年10月30日，我們宣佈了我們正在進行的針對97名TGCT患者的vimseltinib的1/2期研究結果的更新，截止日期為2023年6月27日。根據RECIST版本v1.1通過盲注IRR測量，我們觀察到第一階段的最佳ORR為72％，在第二階段隊列A中為64％，在第二期隊列B中為44％。

下表總結了93名療效可評估患者的最新中期結果。


	第 1 階段 (n=32)	第 2 階段 A 羣組 (n=45)	第 2 階段 B 組 (n=16)
按 IRR 排列的 RECIST v1.1 的最佳回報率 (%)	72%	64% （第 25 周為 38%）	44%
響應持續時間中位數（月）（範圍）	NR (3.8+，45.2+)	NR (0.03+，25.4+)	NR (4.0+，21.0+)
治療時間中位數（月）（範圍）	25.1 (0.7, 46.9)	21.0 (0.2, 30.3)	7.3 (0.7, 27.4)
截止日期活躍接受治療的患者 (%)	47%	48%	74%

注意：NR：Kaplan-Meier 分析未達到。

此外，來自2期研究隊列A和B的最新數據表明，患者在第25周通過多種次要療效指標取得了臨牀上有意義的症狀療效，包括每TVS最佳ORR（隊列A）、活動範圍、身體機能、僵硬和疼痛。

在1/2期研究中，vimseltinib耐受性良好，觀察到的不良事件與先前公佈的TGCT患者第1/2期數據一致。沒有證據表明使用vimseltinib治療的患者會出現膽汁淤積性肝毒性。在第二期隊列A中，9％的患者（n=4）經歷了TEAE導致研究治療停止，52％的患者（n=24）經歷了TEAE導致劑量減少，70％的患者（n=32）的TEAE導致劑量中斷。在2期隊列A中沒有與治療相關的嚴重不良事件，下表彙總了1/2期研究中所有隊列的TEAE大於或等於所有年級TGCT患者的15％（n=95），以及所有隊列中3/4年級的相應TEAE。


首選術語 n (%)	第 1/2 階段合併：全部患者 (n=95)
	所有成績	3/4 年級
血液CPK增加	63 (66%)	39 (41%)
眼周水腫^	45 (47%)	0
頭痛^	37 (39%)	0
疲勞^	35 (37%)	2 (2%)
肌痛^	28 (29%)	3 (3%)
噁心^	28 (29%)	0
AST 增加了	27 (28%)	4 (4%)
關節痛^	27 (28%)	2 (2%)
虛弱^	23 (24%)	1 (1%)
外周水腫^	23 (24%)	0
斑丘疹^	21 (22%)	1 (1%)
面部水腫^	21 (22%)	0


瘙癢症^	20 (21%)	0
腹瀉	19 (20%)	1 (1%)
Rash^	18 (19%)	0
新冠肺炎	18 (19%)	0
高血壓	15 (16%)	6 (6%)
脂肪酶增加	15 (16%)	4 (4%)
澱粉酶增加	15 (16%)	3 (3%)
ALT 增加了	15 (16%)	1 (1%)

注意事項：報告了TGCT患者的結果，數據截止日期為2023年6月27日。TEAE 發生率基於每個 CTCAE v4.03 的最高成績。在1/2期研究中，總結了所有隊列中n=95名TGCT患者的TEAE。一名 1 期患者和隊列 A 的一名患者停藥並加入隊列 B。唯一的 4 級不良事件是 CPK 增加。^ 表示根據 CTCAE v4.03 不良事件，不採用 4 級標準。

來自vimseltinib第1/2期研究的其他中期數據預計將在即將舉行的醫學會議上公佈。

關於前瞻性陳述的警示性聲明

這份8-K表的最新報告包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於我們對臨牀前和/或臨牀階段管道資產潛力的預期和時機同類首創和/或一流的治療方法；vimseltinib有可能成為我們的第二種批准藥物，vimseltinib有可能成為TGCT患者的新治療選擇，計劃在2024年第二季度提交vimseltinib的NDA，在2024年第三季度提交MAA，並計劃在即將發表的vimseltinib研究報告並計劃提供更多數據在即將舉行的醫學大會上。“可能”、“將”、“可能”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“尋找”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。本最新表格報告中的任何前瞻性陳述 8-K基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些因素可能導致實際事件或結果與本表格8-K表中包含的任何前瞻性陳述中表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於我們成功證明候選藥物或候選藥物療效和安全性的能力、候選產品的臨牀前或臨牀結果，這些結果可能不支持此類候選產品的進一步開發，包括美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局在內的監管機構的評論、反饋和行動、我們對未來可能獲得批准的任何藥物或適應症進行商業化和執行營銷計劃的能力、患者羣體和潛在市場估算中固有的不確定性、來自其他產品的競爭、我們獲得和維持任何批准產品的報銷的能力以及患者援助計劃的使用程度以及美國證券交易委員會（SEC）中確定的其他風險備案，包括我們的季度表格報告 10-Q截至2023年9月30日的季度，以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。我們提醒您不要過分依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。我們沒有義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，或可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的結果可能存在差異的可能性的任何變化。

項目 9.01

財務報表和附錄。

(d) 展品。


99.1		Deciphera Pharmicals, Inc. 於 2023 年 10 月 30 日發佈的新聞稿

104		封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）