附錄 99.1
BioCryst 開始報名參加概念驗證試驗，以確認口服 D 因子抑制劑 BCX10013 的安全、有效、每日一次劑量
北卡羅來納州三角研究園，2023年10月26日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：BCRX）今天宣佈招收第一位患者參加一項概念驗證臨牀試驗，該試驗評估了一種可能每天一次的口服D因子抑制劑，用於治療補體介導的疾病。BCX10013
這項概念驗證試驗的目標是瞭解每天給藥一次 BCX10013 的初步療效和安全性。如果陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）患者的結果證實了其獲得同類最佳血紅蛋白尿症的潛力，那麼該公司計劃針對包括IgA腎病（iGaN）在內的腎補體介導疾病患者的關鍵項目。
“BioCryst致力於開發一流或一流的藥物，將區分出具有出色安全性和強大療效的口服因子D抑制劑，每天給藥一次，以滿足補體介導疾病患者未得到滿足的重大需求。BioCryst首席醫學官瑞安·阿諾德博士説，通過研究 PNH 患者的 BCX10013，我們計劃使用明確定義的生物標誌物（例如 LDH 和血紅蛋白）來有效評估替代途徑的活性，以確定我們的每日一次劑量是否符合我們進入關鍵項目的標準。
該試驗是一項開放標籤、多中心劑量遞增研究，旨在評估 BCX10013 在多達 15 名成人 PNH 患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和治療潛力，目前正在無法獲得標準護理補體抑制劑治療的國家進行。該試驗設計採用大約每四周一次的受試者內部劑量遞增，並可選擇持續治療長達24周。該試驗的主要終點是出現治療的不良事件和分級實驗室異常的發生率，以及實驗室分析物、生命體徵、心電圖和體格檢查結果與基線相比的變化。選擇評估療效的次要終點包括乳酸脱氫酶 (LDH)、PNH 紅細胞與白細胞克隆體積比例、血紅蛋白水平和無輸血患者比例以及其他生物標誌物的變化以及其他生物標誌物。
除了旨在靶向替代途徑中的 D 因子的 BCX10013 外，BioCryst 還在補體系統的經典、凝集素和末端途徑中尋找針對其他靶標的藥物。該公司總體補體計劃的目標是在補體系統的多種途徑上推進幾種潛在的同類最佳化合物，以治療許多補體介導的疾病。
有關該試驗的更多信息，請訪問 clinicalTrials.gov 並搜索 NCT 編號 NCT06100900。
關於 BioCryst 製藥
BioCryst Pharmicals發現了治療罕見疾病的新型口服小分子藥物，在這些疾病中，存在大量未得到滿足的醫療需求，並且一種酶在該疾病的生物學途徑中起着關鍵作用。口服，每天一次 ORLADEYO®（berotralstat）已在美國和許多全球市場獲得批准。BioCryst 正在積極開發針對整個補體系統中多個靶點的口服藥物，包括臨牀開發中的口服 D 因子抑制劑 BCX10013。RAPIVAB®（peramivir注射液）已在美國和多個全球市場獲得批准，上市後承諾仍在進行中。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站 www.biocryst.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括有關我們對補充計劃的計劃和預期以及其他未來業績的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致BioCryst的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些陳述反映了我們當前對未來事件的看法，基於假設，受風險和不確定性的影響。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。可能影響此處包含的前瞻性陳述的一些因素包括：持續的 COVID-19 疫情可能會給BioCryst業務的各個方面帶來挑戰，包括但不限於BioCryst及其合作伙伴的發展、監管程序和供應鏈方面的延遲、停工、困難和支出增加，對BioCryst進入資本或信貸市場為其運營融資的能力產生負面影響，或者對許多人產生負面影響下文或文件中描述的風險BioCryst定期向美國證券交易委員會提交文件；BCX10013 和其他候選產品的持續和未來臨牀前和臨牀開發可能需要比預期更長的時間，並且可能不會產生積極的結果；BioCryst可能無法在計劃中的候選產品臨牀試驗中註冊所需數量的受試者；BioCryst可能無法按預期推進候選產品的人體臨牀試驗；美國食品藥品管理局或其他適用的監管機構可能要求在計劃中的產品研究之外進行其他研究和產品候選人不得提供可能導致計劃中的臨牀試驗延遲的監管許可，可能對產品和候選產品施加某些限制、警告或其他要求，可能對候選產品施加臨牀擱置，或者可能拒絕、推遲或撤回對產品和候選產品的市場批准；候選產品如果獲得批准，可能無法獲得市場認可；BioCryst成功管理其增長和有效競爭的能力；與國際擴張相關的風險 BioCryst 的業務；而且實際財務業績可能與預期不一致，包括收入、運營費用和現金使用可能不在管理層的預期範圍內。請參閲BioCryst定期向美國證券交易委員會提交的文件，特別是BioCryst最新的10-K表年度報告、10-Q表季度報告和8-K表的最新報告，所有這些文件都確定了可能導致實際業績與BioCryst前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異的重要因素。
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