EX-99.1

新的研發項目建立在學術研究的基礎上，即CD19靶向細胞療法後自身免疫性疾病患者可持久、無藥物緩解

NKX019 是一種靶向 CD19+ B 細胞的同種異體 CAR NK 細胞療法，可以在保持 NK 驅動的安全性的同時改變難治性自身免疫性疾病

現成的可訪問性和專有工程可以消除自體產品的負擔，並可能使調理方案與眾不同

資源優先順序和成本削減預計將延長一年至2026年，以支持2024年的重要臨牀數據讀取

加利福尼亞州南舊金山，2023年10月17日——開發工程自然殺傷（NK）細胞療法的生物製藥公司恩卡塔公司（納斯達克股票代碼：NKTX）今天宣佈，批准了美國食品藥品監督管理局（FDA）的一項研究性新藥（IND）申請，該申請旨在評估其用於治療狼瘡腎臟的同種異體、CD19導向的CAR NK細胞療法候選藥物 NKX019 ritis。

“我們認為，NKX019 作為一種基於 NK 細胞的方法，有可能通過改善可及性和耐受性，在不斷增長的自身免疫性疾病細胞療法領域脱穎而出。現成的可用性減輕了患者的負擔，無需昂貴的基礎設施和自體細胞療法所需的治療延遲。我們的專有工程還可以通過減少淋巴消耗的需求來提高安全性。Nkarta 首席醫學官 David R. Shook 醫學博士指出，NKX019 立即活躍且可以自我維持，無需通過準備性化療產生大量細胞因子激增。“患有狼瘡性腎炎等嚴重自身免疫性疾病的患者需要安全和新穎的療法。我們將繼續與主要調查人員密切合作，兑現承諾

為有需要的患者提供細胞療法，以探索這種潛在的變革性治療方法。”

系統性紅斑狼瘡 (SLE) 是一種自身免疫性疾病，其特徵是B細胞功能異常和自身抗體生成異常，會導致一系列臨牀表現，包括器官損傷和死亡風險增加。狼瘡性腎炎 (LN) 是系統性紅斑狼瘡最嚴重的表現之一。據估計，在美國20萬名被診斷患有系統性紅斑狼瘡的患者中，約有40％會患上LN。多達30％的LN患者會進展為終末期腎臟疾病，除非接受透析或腎臟移植，否則終末期腎臟疾病可能致命。(1)

這項多中心、開放標籤、劑量遞增的臨牀試驗將評估 NKX019 在難治性 LN 患者中的安全性和臨牀活性。患者將在淋巴枯竭（LD）後的第0、7和14天接受三劑週期的 NKX019，每劑10億或15億個細胞，使用單藥環磷酰胺（cy），環磷酰胺（cy）是一種在系統性紅斑狼瘡和肝炎中具有既定安全性的藥物。該研究旨在招收多達12名患者，首位患者預計將在2024年上半年入組。

馬薩諸塞大學陳醫學院邁爾斯·麥克唐納風濕病學系主任、醫學教授兼風濕病學系主任羅伯託·卡里基奧醫學博士説：“細胞療法有可能重置免疫系統，為嚴重自身免疫性疾病患者提供長期、無藥物緩解，這可能是風濕病學過去50年來最大的醫學突破。”“狼瘡性腎炎患者的治療選擇有限，細胞療法的早期結果表明，我們可能正在定義一個新的治療時代。”

恩卡塔還宣佈了成本控制措施，旨在將其預計的現金渠道延長一年，直至2026年，為其運營提供的資金遠遠超過了2024年預期的多項臨牀數據更新。恩卡塔估計，截至2023年9月30日，其現金、現金等價物、限制性現金和投資為2.784億美元。這個數字是初步數字，有待Nkarta的財務結算程序的完成。預測支出的減少包括裁員和重新分配員工，以及對未來員工人數增長的嚴格上限，計劃將運營集中到單一地點，以及恩卡塔製造平臺的早期成功優化。

該公司預計將在2024年宣佈其三個在研項目的臨牀最新情況：2024年上半年的 NKX101（AML）、2024年中期的 NKX019（NHL）和2024年的 NKX019（AID）。Nkarta將根據這些數據讀數，評估通過額外投資推進每個計劃的選項。

Nkarta總裁兼首席執行官Paul J. Hastings表示：“Nkarta的IND獲準用於狼瘡性腎炎 NKX019，這是恩卡塔的一項重要成就，我們認為NK細胞療法非常適合治療自身免疫性疾病。”“恩卡塔資本充足，跑道一直延伸到2026年，甚至超過了三個項目的關鍵數據讀數。我們計劃對支出保持紀律，因為我們專注於執行以及短期和長期價值創造的多種機會。”

黑斯廷斯繼續説：“不幸的是，我們已經採取了不幸但必要的措施來精簡我們的員工隊伍，重新配置我們的研發方法，使其處於推進多種細胞療法項目的最佳位置。”“我們感謝即將離開恩卡塔的團隊中才華橫溢且敬業的成員。我親自感謝他們每個人對Nkarta的奉獻精神，也感謝我們的使命，即為有需要的患者提供可獲得且改變生活的細胞療法。”

2023 年 6 月，Nkarta 報告了 NKX101 的最新一期臨牀試驗結果，這是其同種異體、現成的 CAR NK 細胞療法候選藥物，專為靶向癌細胞中過度表達的 NKG2D 配體而設計。在復發或難治性 (r/r) 急性髓細胞白血病 (r/r) 患者羣中，接受三劑 NKX101 治療週期，每劑15億個細胞，使用氟達拉濱（流感）和阿糖胞苷（Ara-C），六名患者中有四名獲得了完全緩解（cr/CRI）；三例反應為MRD陰性。

恩卡塔繼續預計，該隊列中將再招收12至20名使用Flu/ara-c治療LD的患者，而且入組仍在進行中。預計將在2024年上半年發佈臨牀更新，其中包括這些新增患者的初步安全性和反應數據。恩卡塔還計劃在2023年底的醫學會議上介紹最新情況，其中包括2023年6月報告中六名患者的隨訪數據。

如前所述，對 NKX101 臨牀方案進行了修訂，以實現再治療和整合。作為其平臺持續擴大和優化製造規模的一部分，Nkarta還成功地向FDA提交了製造流程變更修正案。流程變更的重點是提高產品產量，以滿足預期的臨牀需求，併為潛在的商業規模生產做好準備。暫停庫存積累後，使用經過優化的製造流程生成的材料恢復了患者入組。

Nkarta 今天宣佈，其在 r/r NHL 中 NKX019 的第一階段研究中將開放一個新的隊列。新的隊列引入了壓縮的給藥時間表，即患者在患有流感和cy的標準LD後的第0、3和7天接受 NKX019 劑量。在之前的隊列中，NKX019 是在 LD 之後的第 0、7 和 14 天給藥的。該時間表旨在在 LD 之後的第一週內加強 NKX019 的暴露，屆時內部數據表明 NKX019

曝光度最高。新隊列將針對大型B細胞淋巴瘤（LBCL）患者（n=6），包括以前接受過CD19導向的CAR-T細胞療法的患者。Nkarta還可能使用來自該羣體的數據來為其平臺上的未來給藥策略提供信息。

2022 年 12 月，恩卡塔宣佈開放三個劑量擴大隊列，以評估 LBCL 患者的 NKX019 單一療法和 NKX019 與利妥昔單抗聯合使用。根據 NKX019 在 1 期研究劑量發現部分的臨牀經驗，這些羣體的初步結果沒有達到恩卡塔的預期。因此，Nkarta不再將患者納入這些劑量擴大隊列。劑量壓縮隊列的初步數據預計將在2024年中期公佈。nkarta計劃在向NHL計劃投入更多資源之前評估該隊列的結果。

(1)

CDC 狼瘡情況説明書： https://www.cdc.gov/chronicdisease/resources/publications/factsheets/lupus.htm；Parikh 2020，Am J Kidney Dis. 76 (2): 265-281；Pryor 2021，Rheum Dis Clin North Am. 47 (1)：41—53；Mahajan 2020，Lupus，29 (9)：1011-1020。

電話會議信息
Nkarta管理層將於美國東部時間10月17日星期二上午8點討論其自身免疫性疾病項目和其他公司最新消息。要訪問網絡直播，請通過以下網址在線註冊投資者專區來自恩卡塔的網站。活動結束大約兩小時後，公司網站上將提供存檔的網絡直播。

關於 NKX019
NKX019 是一種同種異體、冷凍保存、現成的候選免疫療法，它使用來自健康成年捐贈者外周血的自然殺傷 (NK) 細胞。它採用人源化的 CD19 導向 CAR 設計，可增強細胞靶向，並採用專有的膜結合形式的白介素-15 (IL-15)，可在沒有外源性細胞因子支持的情況下提高持久性和活性。CD19是正常B細胞以及與自身免疫性疾病和B細胞衍生的惡性腫瘤有關的細胞的生物標誌物。

關於 NKX101
NKX101 是一種同種異體、冷凍保存、現成的癌症免疫療法候選藥物，它使用來自健康捐贈者外周血的自然殺傷 (NK) 細胞。它採用嵌合抗原受體 (CAR) 設計，靶向腫瘤細胞上的 NKG2D 配體。NKG2D 是一種存在於天然的 NK 細胞上的關鍵激活受體，它通過檢測癌細胞上廣泛表達的應激配體來誘導殺死細胞的免疫反應。NKX101 還採用膜結合形式的白介素 15 (IL15) 進行設計，在沒有外源性細胞因子支持的情況下具有更大的持久性和活性。

Nkarta是一家處於臨牀階段的生物技術公司，致力於推進同種異體、現成的自然殺傷（NK）細胞療法的開發。通過將其細胞擴張和冷凍保存平臺與專有的細胞工程技術和基於CRISPR的基因組工程能力相結合，Nkarta正在建立一系列未來的細胞療法，這些療法專為深層治療活動而設計，旨在在門診治療環境中廣泛使用。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站，網址為 www.nkartatx.com.

本新聞稿中包含的關於非歷史事實的事項的聲明是經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。諸如 “預期”、“相信”、“期望”、“打算”、“計劃”、“潛在”、“項目”、“將” 和 “未來” 之類的詞語或類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述的例子包括但不限於關於恩卡塔對以下任何或全部內容的期望的陳述：Nkarta 對 NKX101 和 NKX019 持續和未來臨牀開發和商業潛力的立場、計劃、戰略和時間表；NK 細胞療法的治療潛力、可及性、耐受性和安全性，包括用於治療癌症的 NKX101 和用於治療狼瘡腎炎等自身免疫性疾病的 NKX019，還有癌症；的潛在優勢特別是 CAR NK 細胞療法和 NKX019，而不是其他用於治療自身免疫性疾病的細胞療法；NKX101 和 NKX019 臨牀數據的未來可用和公佈的計劃和時間表；Nkarta 減少未來支出的計劃；以及恩卡塔的估計現金狀況和預期的現金流。

由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些風險和不確定性包括：Nkarta有限的運營歷史和歷史虧損；Nkarta缺乏任何獲準銷售的產品及其實現盈利的能力；臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來結果的風險；Nkarta籌集額外資金以完成其候選產品的開發和任何商業化的能力；Nkarta依賴其兩個候選主導產品的臨牀成功，NKX101 和 NKX019；那可能是 Nkarta延遲啟動、註冊或完成任何臨牀試驗；來自開發類似用途產品的第三方的競爭；Nkarta獲得、維護和保護其知識產權的能力；Nkarta在製造、臨牀試驗和臨牀前研究方面對第三方的依賴；CAR NK細胞療法制造過程的複雜性；進行臨牀試驗所需的組件和用品的可用性；以及Nkarta實施成本削減措施的能力計劃好的。

恩卡塔向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件更全面地描述了這些風險和其他風險和不確定性，包括恩卡塔於2023年8月10日向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告中的 “風險因素” 部分，以及恩卡塔隨後向美國證券交易委員會提交或提供的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至其發表之日。除非法律要求，否則恩卡塔沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。