附錄 99.2
Ultragenyx在分析師日宣佈項目和產品線更新，包括正在進行的成骨不全症（OI）、Angelman綜合症（AS）和威爾遜病的 研究的中期數據
使用setrusumab (UX143) 治療至少 6 個月後，第 2/3 期 OI 患者的年化骨折率降低了 67%軌道 學習
來自 AS 的 GTX-102 1/2 期研究的定量數據顯示，與自然史相比，多個領域都有臨牀意義的改善
在威爾遜病 UX701 的 1/2/3 期研究的最低劑量隊列中，有 5 名患者正在逐漸減少使用螯合劑和/或鋅療法， 包括 2 名現在完全脱離標準療法的患者
Ultragenyx 分析師日網絡直播將於美國東部時間今天上午 8:30 播出
加利福尼亞州諾瓦託2023年10月16日Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）今天將在紐約市 舉行的分析師日和網絡直播中公佈其開發產品的最新情況， 包括治療成骨不全症（OI）的setrusumab（UX143）、治療安傑爾曼綜合症（AS）的 GTX-102、威爾遜病的 UX701 以及該公司其他基因療法產品組合。
Ultragenyx首席執行官兼 總裁Emil D. Kakkis醫學博士、首席執行官兼總裁Emil D. Kakkis説，我們今天公佈的數據表明，這些研究療法對治療有限或沒有批准的治療方法的 困難疾病產生了有意義的臨牀影響，如果在3期研究中被證明是安全有效的，則有可能對這些疾病患者產生變革性影響。我們還擁有罕見病領域規模最大的後期基因治療渠道之一，全套基因療法 端到端內部能力使我們處於獨特的地位，能夠大規模提供高質量、穩健的商業製造，以支持我們的大型產品線。
分析師日最新消息
UX143（setrusumab）單克隆 抗體治療成骨不全症（OI）：來自2/3期軌道研究的2期中期數據顯示，治療至少 6 個月後，年化骨折率在統計學上顯著下降
| | 在美國骨與礦物研究學會2023年年會（ASBMR）上公佈的數據顯示， setrusumab治療使年化骨折率降低了67％，這種降低與骨礦物質密度（BMD）的持續大幅而有意義的改善有關。 |