附錄 99.1

Ultragenyx 和 Mereo BioPharma 宣佈了第 2/3 階段的第二階段中期數據 軌道研究 證明 Setrusumab (UX143) 顯著降低了成骨不全症 (OI) 患者的骨折率

在2023年ASBMR上公佈的第二階段數據 顯示，使用setrusumab治療可使年化骨折率降低67％，這與骨礦物質密度（BMD）的持續而有意義的改善有關

Ultragenyx 將於美國東部時間 10 月 16 日星期一上午 8:30 舉辦分析師日

加利福尼亞州諾瓦託、不列顛哥倫比亞省温哥華和英國倫敦 2023 年 10 月 14 日 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）和 Mereo BioPharma Group plc（納斯達克股票代碼：MREO）今天公佈了第 2/3 階段第二階段的中期數據 軌道 研究表明，使用setrusumab（UX143）治療可顯著降低隨訪至少6個月的OI患者的骨折發生率，並繼續顯示腰椎骨礦物質密度（BMD）持續而有意義的改善。這些數據是在 美國骨與礦物研究學會2023年年會（ASBMR）上發表的最新演講中公佈的。

截至截止日期，在 使用setrusumab治療至少6個月之後，該研究2期所有24名患者的年化骨折率降低了67％。在使用setrusumab治療之前的兩年中，所有患者都經歷了至少1次骨折。在9個月的平均治療持續時間內，治療前兩年中年化骨折率中位數為0.72，降至0.00（n=24，p=0.042）。在開始使用setrusumab治療後，有20名患者 沒有出現經射線照相證實的骨折，4名患者在5起不同的事件中經歷了7起經X線照相證實的骨折。這些骨折不包括手指、腳趾、頭骨和臉部的骨折，這與第三階段的研究設計一致。

華盛頓大學醫學院兒科和醫學教授加里·戈特斯曼醫學博士説，我在服用setrusumabs時還沒有遇到過脆性骨折的患者，這可能是由於setrusumabs對 骨骼的影響，提高了新骨形成率和骨質量。有些孩子在參加 活動時感覺良好，他們平時可能會避開，而且骨折相對較小。

年化骨折率的降低與骨密度增加具有臨牀意義的骨折率有關。在 的6個月時間點，使用setrusumab治療使腰椎骨密度從基線平均增加13％，在20 mg/kg（n=11）時為13％，在40 mg/kg（n=8）時平均增加16％，這與6個月時兩個劑量組的Z分平均值提高幅度相同，為+0.85，而基線平均值為1.68。骨密度變化 與基線的微小明顯差異可能與分配到兩個治療組的患者的差異有關。 20 和 40 mg/kg 劑量隊列之間，骨密度百分比變化或 Z 分數變化與基線相比沒有統計學上的顯著差異。

Ultragenyx首席醫學官埃裏克·克龍貝茲醫學博士説，這些數據提供了令人信服的證據，表明這種獨特的作用機制 帶來的骨礦物質密度改善降低了骨折的風險，而使用setrusumab治療可以使OI患者過上更加活躍的生活，減少骨折。我想 感謝 OI 社區，特別感謝那些為 setrusumab 開發計劃提供幫助 OI 患者及其護理人員，以便我們有可能為這種嚴重且致殘的 疾病提供第一個批准的治療方案。

截至數據截止日期， 研究中未觀察到與治療相關的嚴重不良事件。報告的不良事件總體上與觀察到的不良事件一致 小行星 研究確定輸液相關事件和頭痛是與研究藥物有關的最常見的不良事件。沒有 報告過與setrusumab相關的超敏反應。在給藥組或年齡組之間沒有觀察到明顯的安全相關差異。

該研究的第三階段部分目前正在12個國家的50個研究中心招收約195名患者。

美國居民可以通過訪問 ultraclinicaltrials.com 瞭解更多信息。

分析師日和網絡直播信息

Ultragenyx將於美國東部時間2023年10月16日星期一上午8點30分舉辦 分析師日，討論這些數據並提供公司開發渠道的最新情況。該節目的網絡直播將在 https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/359/49192 上播出。

這些言論的存檔版本也將通過Ultragenyx網站公佈。

Setrusumab 第 3 期項目

全球、無縫 2/3 期 Orbit 研究正在評估賽曲蘇單抗對 5 至 患者臨牀骨折率的影響

位於 12 個國家 50 個地點的 名患者，以 2:1 隨機分配接受賽曲蘇單抗或安慰劑，其主要療效終點為年化臨牀骨折率，不包括手指、腳趾、頭骨、 和麪部。在3期初步分析完成後，所有患者都將過渡到延期，接受開放標籤的setrusumab治療。

全球 3 期 Cosmic 研究是一項針對2至 患者的開放標籤、隨機、主動對照研究

關於成骨不全症 (OI)

成骨 Imperfecta (OI) 包括一組影響骨代謝的遺傳性疾病。大約 85% 到 90% 的 OI 病例是由突變引起的 COL1A1或 COL1A2基因，導致 膠原蛋白減少或異常，以及骨代謝發生變化。OI 中的膠原蛋白突變會導致骨脆性增加，從而導致骨折率居高不下。OI 患者還表現出新骨產生不足，這會導致 骨量減少、骨脆弱和虛弱。OI 還可能導致骨骼畸形、脊柱曲率異常、疼痛、活動能力下降和身材矮小。沒有批准治療OI的治療方法，在發達國家，OI影響了大約6萬人。

關於 setrusumab (UX143)

Setrusumab 是一種完全 的人類單克隆抗體，可抑制骨質形成的負調節劑硬化素。阻斷硬化素有望增加 OI 中的新骨形成、骨礦物質密度和骨強度。在 OI 的小鼠模型中，使用 抗硬化素抗體被證明可以增加骨骼形成，將骨量提高到正常水平，並將骨強度提高到正常水平，並將骨強度提高到正常水平。

2019 年，Mereo BioPharma 完成了 2b 期劑量發現研究（小行星) 用於在 112 名患有 OI 的成年人中使用 setrusumab。的小行星研究 證明，使用setrusumab治療對患有OI的成年參與者的多個解剖部位的骨形成和骨密度產生了明顯的、劑量依賴性且具有統計學意義的影響。

根據 雙方之間的合作和許可協議，Ultragenyx和Mereo BioPharma正在全球合作開發setrusumab。兩家公司已經制定了一項全面的後期計劃，以繼續在OI亞型I、III和IV的兒科和年輕成人患者中開發setrusumab。

關於 Ultragenyx

Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供用於治療嚴重罕見和超罕見遺傳病的新產品。 該公司已經建立了多元化的已獲批准療法和候選產品組合，旨在解決醫療需求未得到滿足的疾病和清晰的生物學用於治療的疾病，這些疾病通常沒有獲批的治療方法 潛在疾病。

該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。 Ultragenyxs 的策略以節省時間和成本效益的藥物開發為前提，目標是為最緊迫的患者提供安全有效的療法。有關 Ultragenyx 的更多信息，請訪問 ultragenyx.com。

關於 Mereo BioPharma

Mereo BioPharma是一家專注於開發罕見病創新療法的生物製藥公司。該公司有兩種罕見病候選產品，用於治療成骨不全症 (OI) 的setrusumab和主要用於治療重症的alvelestat α-1-抗胰蛋白酶與缺陷相關的肺部疾病（AATD-LD）。該公司的 合作伙伴Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. 已在北美、歐洲和英國啟動了一項針對年輕人的關鍵2/3期兒科研究（5至概念驗證研究）。除了罕見病項目外，Mereo還有兩種候選腫瘤產品正在臨牀開發中。Etigilimab（anti-tiGit）已完成一項1b/2期籃子研究的 入組，該研究評估了其與一種藥物聯合使用的安全性和有效性 反 PD-1在一系列腫瘤類型中，包括三種罕見腫瘤和 三種婦科癌宮頸癌、卵巢癌和子宮內膜癌，目前正在醫學博士安德森癌症中心進行一項由研究人員主導的1b/2期透明細胞卵巢癌研究；用於治療晚期卵巢癌 的navicixizumab已經完成了一項1期研究，並已與oncXerna, Inc.合作進行了全球許可協議，包括支付高達3億美元的里程碑和特許權使用費。

有關 Mereo BioPharma 的更多信息，請訪問 www.mereobiopharma.com。

Ultragenyx 前瞻性陳述和數字媒體的使用

除此處包含的歷史信息外，本新聞稿中提出的事項，包括與Ultragenyxs 對未來經營業績和財務業績的預期和預測、UX143 的商業計劃和目標、對 UX143 耐受性和安全的預期以及 UX143 的未來臨牀和監管發展有關的聲明，均為1995年《私人證券訴訟改革法》安全港條款所指的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致 我們的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在顯著差異。這些風險和不確定性包括 其他風險和不確定性，包括臨牀藥物開發的不確定性以及獲得監管部門批准的過程漫長、公司和 Mereo BioPharma 成功開發 UX143 的能力、公司在預期時間範圍內實現 預期發展目標的能力、與不良副作用相關的風險、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、獲得任何許可的可能性或 合作協議，包括公司與Mereo的合作協議即將終止，公司產品和候選產品的市場機會小於預期，製造風險，來自 其他療法或產品的競爭，以及其他可能影響現有現金、現金等價物和短期投資是否足以資助運營的事項、公司未來的經營業績和財務業績、 臨牀試驗活動和報告結果的時間以及Ultragen的可用性或商業潛力 yxs產品和候選藥物。Ultragenyx沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。 進一步描述可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性，以及與Ultragenyx總體業務相關的風險，請參閲Ultragenyxs 於2023年8月4日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告及其隨後向美國證券交易委員會提交的定期報告。

除了美國證券交易委員會的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還利用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關公司的重要信息，包括可能被視為對投資者重要的信息，並遵守FD法規規定的披露義務。有關 Ultragenyx 的財務和其他信息通常會發布 ，並可在 Ultragenyxs 投資者關係網站 (https://ir.ultragenyx.com/) 和 LinkedIn 網站 (上查閲https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Mereo BioPharma 前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。本新聞稿中除歷史事實陳述以外的所有陳述均為經修訂的1933年《美國證券法 法》（《證券法》）第27A條和經修訂的1934年《美國證券交易法》（《交易法》）第21E條所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述通常與未來事件以及 預期收入、收益、現金流或Mereo BioPharmas運營或運營的其他方面有關

個結果。前瞻性陳述通常用 “相信”、“期望”、“預期”、“計劃”、“打算”、“預見”、 應該、會、可能、估計、展望和類似的表達（包括負面表達）來識別。但是，缺少這些詞並不意味着這些陳述 不具有前瞻性。這些前瞻性陳述基於Mereo BioPharmas當前對未來發展和業務狀況及其對Mereo的潛在影響的預期、信念和假設。儘管管理層 認為這些前瞻性陳述在發表時是合理的，但無法保證影響Mereo BioPharma的未來發展會達到其預期。

Mereo BioPharmas的所有前瞻性陳述都涉及已知和未知的風險和不確定性，其中一些風險和不確定性是重大或超出其 控制範圍的假設，這些假設可能導致實際結果與Mereo BioPharmas的歷史經驗及其目前的預期或預測存在重大差異。

除其他外，此類風險和不確定性包括臨牀開發過程中固有的不確定性；Mereo BioPharmas依賴 第三方進行臨牀試驗併為其提供資金；Mereos依賴患者參與臨牀試驗；以及Mereos對主要高管的依賴。您應仔細考慮上述因素 以及影響Mereo BioPharmas業務的其他風險和不確定性，包括其最新的20-F表年度報告的風險因素部分、6-K表的報告以及Mereo BioPharma不時向美國證券交易委員會提供或提交的其他文件。Mereo BioPharma希望提醒您，不要過分依賴任何前瞻性 陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。除非法律要求，否則Mereo BioPharma沒有義務在我們的任何前瞻性陳述發表之日後對其進行公開更新或修改，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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