‌附錄 99.1

HARMONY BIOSCIENCES公佈了評估皮託利桑治療特發性睡眠增多症患者的3期INTUNE研究的頭條數據

Pitolisant 在完成初始開放標籤階段的患者中顯示出具有臨牀意義的益處

儘管皮託利桑和安慰劑之間白天過度嗜睡（EDS）的主要結局在隨機戒斷階段並未達到統計學意義，但仍在進行進一步的數據分析，以為下一步行動提供信息

在其他預先確定的終點中觀察到有利於皮託利桑的積極趨勢，包括特發性睡眠過度嚴重程度量表（IHSS）和睡眠慣性問卷（SIQ）

成人特發性睡眠增多患者的安全性和耐受性特徵與pitolisant的既定安全性相一致

來自INTUNE研究和pitolisant的孤兒藥認定的全部證據為FDA的下一步行動提供了樂觀情緒

電話會議和網絡直播將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行

賓夕法尼亞州普利茅斯會議，2023年10月13日——致力於為罕見神經系統疾病患者開發和商業化創新療法的製藥公司Harmony Biosciences Holdings, Inc.（“HRMY” 或 “公司”）（納斯達克股票代碼：HRMY）今天公佈了INTUNE針對特發性睡眠增多症（IH）患者的研究的主要結果。

Harmony Biosciences首席醫學官Kumar Budur醫學博士説：“在最初的開放標籤治療期間，反應的嚴重程度令我們感到非常鼓舞，在完成該階段的患者中，有83％的患者在愛普沃斯嗜睡量表（ESS）中平均改善了9.4個百分點。同樣令人鼓舞的是，選擇繼續進行長期延期研究的患者人數（將近90％），這使我們能夠在這些患者羣體中生成更多的安全性和有效性數據。其他重要結果（例如睡眠慣性）的積極趨勢增加了皮託利桑對IH患者具有臨牀益處的全部證據。”

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INTUNE研究是一項3期安慰劑對照、雙盲、隨機戒斷研究。在使用pitolisant完成為期8周的開放標籤治療期的患者中，約有83％是應答者（定義為ESS降低≥3分），並且經歷了強勁的臨牀反應，ESS與基線相比的平均變化為—9.4個百分點。在為期4周的雙盲隨機戒斷期內，觀察到皮託利桑的積極趨勢，但是皮託利桑和安慰劑組在ESS（主要終點）上沒有觀察到皮託利桑和安慰劑組之間存在統計學上的顯著差異。在其他預先設定的終點中，還觀察到有利於皮託利桑的積極趨勢，包括接近統計學意義的IHSS和slQ。正在進行進一步的數據分析。該研究中約有88％的患者繼續進行為期12個月的長期延期研究，該研究仍在進行中。pitolisant在成人特發性睡眠增多症患者中的安全性和耐受性特徵與既定的安全特徵一致，沒有觀察到新的安全信號。

Budur博士補充説：“我們感謝參與INTUNE研究的患者、家屬和臨牀醫生。我們仍然致力於IH患者羣體，並理解他們對IH的非定期治療選擇的強烈願望。在對完整數據集進行全面審查後，我們將與美國食品藥品管理局密切合作，討論pitolisant在IH中的下一步行動和前進方向。”

Pitolisant 在美國以 WAKIX® 的名義銷售，用於治療成人發作性睡病患者的EDS或猝倒。Pitolisant尚未獲準用於IH，目前正在評估成人 IH 患者的研究用藥。

今天美國東部時間上午 8:30 召開電話會議

我們將在美國東部時間今天上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播，討論INTUNE第三階段研究的關鍵數據。電話會議的網絡直播和重播將在我們網站的投資者關係頁面上公佈，網址為 https://ir.harmonybiosciences.com/。要通過電話參與實時通話，請撥打 (800) 245-3047（國內）或 +1（203）518-9765（國際），並參考密碼 HRMY1013。

關於 INTUNE 研究

INTUNE研究是一項安慰劑對照、雙盲、隨機戒斷的3期註冊試驗，在美國52個臨牀試驗中心對成人IH患者進行。該研究共招收了213名患者並給藥，其中139名為隨機分組。主要目的是評估pitolisant與安慰劑相比治療EDS的安全性和有效性。次要目標是評估pitolisant對IH其他重要症狀的影響，例如睡眠慣性、白天功能和認知表現。INTUNE研究分為兩個時期：（1）為期8周的開放標籤期，包括3周的劑量滴定、3周的劑量優化和2周的穩定劑量；其次是（2）為期4周的雙盲隨機戒斷（DBRW）期。在打開標籤期間

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期間，所有患者都接受了皮託利桑治療。治療反應者進入DBRW階段，其中一半人繼續接受穩定劑量的皮託利桑，而另一半則接受安慰劑。所有療效評估都是在DBRW階段進行的，並進行了分析，以比較pitolisant組和安慰劑組從穩定劑量期結束到4周DBRW階段結束之間的差異。

關於特發性睡眠增多

特發性睡眠過多（IH）是一種罕見的慢性神經系統疾病，其特徵是儘管睡眠時間充足甚至很長，但白天仍會過度嗜睡（EDS）。IH 患者會出現嚴重的 EDS 以及睡眠慣性（長期難以從睡眠中醒來）和 “腦霧”（認知能力、注意力和警覺性受損）的症狀。IH 的病因尚不清楚，但這可能是由於穩定睡眠和清醒狀態的大腦區域發生了變化。IH 是睡眠過度的中心疾病之一，與發作性睡病一樣，它是一種使人衰弱的睡眠障礙，可能導致日常功能受到嚴重幹擾。據信，美國約有8萬人受到IH的影響，目前已有4萬人被診斷出來。IH 是一種醫療需求未得到滿足的疾病。

關於 WAKIX®（pitolisant）片劑

WAKIX 是一種同類首創藥物，已獲得美國食品藥品監督管理局的批准，用於治療成人發作性睡病患者日間過度嗜睡或猝倒，自 2019 年第 4 季度起已在美國上市。它於2010年被授予治療發作性睡病的孤兒藥稱號，並於2018年被授予用於治療癱瘓的突破性療法稱號。WAKIX 是一種選擇性組胺 3 (H) 受體拮抗劑/反向激動劑。WAKIX 的作用機制尚不清楚；但是，其功效可以通過其在 H受體的活性來介導，從而增加組胺（一種促進覺醒的神經遞質）的合成和釋放。WAKIX 由 Bioprojet（法國）設計和開發。Harmony擁有Bioprojet的獨家許可，可以在美國開發、製造和商業化pitolisant。

適應症和用法

WAKIX 適用於治療發作性睡病成年患者的白天過度嗜睡或昏倒。

重要安全信息

禁忌症

WAKIX 禁用於已知對匹託利桑或該製劑的任何成分過敏的患者。有過敏反應的報道。嚴重肝功能受損的患者也禁用WAKIX。

警告和注意事項

WAKIX 可延長 QT 間隔；對於已知 QT 間期延長的患者，避免使用 WAKIX 或與其他已知會延長 QT 間期的藥物聯合使用。避免在有心律失常史以及其他可能增加心律失常風險的情況下使用

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尖端扭轉或猝死的發生，包括有症狀的心動過緩、低鉀血癥或低鎂血癥，以及QT間期先天性延長。

由於pitolisant濃度較高，肝臟或腎功能受損的患者QT延長的風險可能更大；監測這些患者的qtC是否升高。對於患有中度肝功能損害和中度或重度腎功能損害的患者，建議修改劑量（參見完整處方信息）。不建議終末期腎臟疾病 (ESRD) 患者使用 WAKIX。

不良反應

在對伴或不伴有猝倒的發作性睡病患者進行的安慰劑對照臨牀試驗中，WAKIX最常見的不良反應（≥5％和至少兩次安慰劑）是失眠（6％）、噁心（6％）和焦慮（5％）。其他發生率≥2％且比安慰劑治療患者更頻繁的不良反應包括頭痛、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、心率加快、幻覺、煩躁、腹痛、睡眠障礙、食慾下降、癱瘓、口乾和皮疹。

藥物相互作用

同時使用 WAKIX 與強效的 CYP2D6 抑制劑會使垂體素暴露量增加 2.2 倍。將 WAKIX 的劑量減少一半。

同時使用 WAKIX 和強效 CYP3A4 誘導劑可將匹託利安的暴露量降低 50%。可能需要調整劑量（參見完整處方信息）。

穿過血腦屏障的 H1 受體拮抗劑可能會降低 WAKIX 的有效性。患者應避免使用中樞作用的H1受體拮抗劑。

WAKIX 是 CYP3A4 的臨界/弱誘導器。因此，與 WAKIX 同時使用時，敏感的 CYP3A4 基材的有效性可能會降低。與WAKIX一起使用時，激素避孕藥的有效性可能會降低，並且在停止治療後的21天內有效性可能會降低。

在特定人羣中使用

WAKIX 可能會降低激素避孕藥的有效性。應建議使用激素避孕藥的患者在使用WAKIX治療期間和停止治療後的至少 21 天內使用其他非激素避孕方法。

有一個妊娠暴露登記處，用於監測在懷孕期間接觸過WAKIX的女性的妊娠結果。如果患者懷孕，應鼓勵他們註冊 WAKIX 妊娠登記處。要註冊或從登記處獲取信息，患者可以致電 1-800-833-7460。WAKIX在18歲以下的患者中的安全性和有效性尚未得到證實。

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WAKIX 被肝臟廣泛代謝。嚴重肝功能受損的患者禁用 WAKIX。中度肝損傷患者需要調整劑量。

不建議終末期腎臟疾病患者使用 WAKIX。對於中度或重度腎功能受損患者，建議調整WAKIX的劑量。

對於已知 CYP2D6 代謝不良的患者，建議減少劑量；這些患者的 WAKIX 濃度高於正常 CYP2D6 代謝物。

有關更多信息，請參閲 WAKIX 的完整處方信息。

要報告疑似不良反應，請致電 1-800-833-7460 與 Harmony Biosciences 聯繫，或致電 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫。

關於和諧生物科學

在Harmony Biosciences，我們專門開發和提供其他人經常忽視的罕見神經系統疾病的治療方法。我們相信，在同理心和創新相遇的地方，神經系統疾病患者可以開始更美好的生活。我們的團隊由Paragon Biosciences, LLC於2017年成立，總部位於賓夕法尼亞州普利茅斯會議，由來自不同學科和經驗的專家組成，我們的共同信念是，創新科學可以為我們的患者轉化為治療的可能性，而患者是我們所做一切工作的核心。欲瞭解更多信息，請訪問 www.harmonybiosciences.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括有關我們產品WAKIX的陳述。這些陳述既不是承諾也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異，包括但不限於以下內容：我們的商業化努力和WAKIX戰略；WAKIX的市場接受率和程度以及其他適應症中的臨牀效用，pitolisant，pitolisant，如果獲得批准，以及任何其他如果獲得批准，我們可以開發或收購的候選產品；我們的研發計劃，包括我們與Bioprojet的開發活動，以及探索皮託利桑在其他適應症中的治療潛力的計劃；我們正在進行和計劃中的臨牀試驗；WAKIX是否有優惠的保險和報銷；皮託利桑用於其他適應症以及我們的任何候選產品（包括我們正在開發的候選產品）的時機和我們獲得監管部門批准的能力 Bioprojet；我們未能實現Bioprojet 2022 年生命週期評估的潛在收益；我們對支出、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；我們識別具有巨大商業潛力的其他產品或候選產品的能力

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符合我們的商業目標；我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；我們行業的激烈競爭；我們的知識產權地位；管理層關鍵成員的流失或退休；未能成功執行我們的增長戰略，包括我們計劃中的未來增長出現任何延誤；我們未能維持有效的內部控制；政府法律法規的影響；普通股價格的波動和波動；鉅額成本和所需的管理時間作為上市公司運營的結果；Harmony普通股的價格可能波動很大，波動幅度很大；與我們的股票回購和回購計劃時間表以及作為上市公司運營所產生的鉅額成本和所需的管理時間有關的聲明。我們在2023年2月21日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中在 “風險因素” 標題下討論的這些因素和其他重要因素以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件可能會導致實際業績與本新聞稿中前瞻性陳述所顯示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述均代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。儘管我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何這樣做的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。

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