附錄 99.1
Scholar Rock TO ADVANCE 抗肌抑素計劃將開發治療心臟代謝障礙的新療法
· | 公司計劃利用其 在肌抑制素抑制方面的經驗,將業務擴展到心臟代謝障礙領域 |
· | 臨牀前數據支持將一種用於治療心臟代謝障礙的新型研究性肌抑制素 抑制劑 SRK-439 推向2025年的臨牀新藥上市申請,最初的重點是肥胖 |
· | 為了為 SRK-439 的開發提供信息,公司計劃在 2024 年啟動阿替格單抗治療肥胖症的 2 期概念驗證試驗,預計將於 2025 年中期公佈數據 |
· | SMA 的關鍵性 3 期 SAPPHIRE 試驗數據預計將於 2024 年第四季度公佈 |
馬薩諸塞州劍橋,2023年10月11日(美國商業資訊)——Scholar Rock(納斯達克股票代碼:SRRK)是一家三期、臨牀階段 生物製藥公司,專注於治療蛋白質生長因子起着根本作用的嚴重疾病。 今天宣佈,計劃將一種用於治療肥胖症的新型研究性肌抑制素抑制劑 SRK-439 推向研究性 新藥應用 (IND)) 在 2025 年。作為該公司推進 SRK-439 開發戰略的一部分,它打算在 2024 年啟動 一項將阿替格單抗與 GLP-1 受體激動劑(GLP-1 RA)聯合使用的二期概念驗證試驗。臨牀 試驗的數據預計將於 2025 年中期公佈,並將用於為 SRK-439 的進一步臨牀開發提供信息。
“作為利用高 選擇性抗體平臺靶向肌抑制素的長期領導者,我們很高興能夠推進我們的心臟代謝計劃。我們已經發現了多種高選擇性的肌抑制素 抑制劑,並認為 SRK-439 有可能保持瘦肌肉質量,這一問題通常與減肥策略有關, 包括目前市場上的肥胖治療方法,肥胖是一種影響全球成人和兒童的常見、嚴重且代價高昂的公共衞生問題 。正如apitegromab迄今為止在脊髓性肌萎縮症(SMA)中所表明的那樣,耐受性良好的肌肉靶向療法 有可能代表一類治療各種疾病的新療法。” Scholar Rock總裁兼首席執行官傑伊·巴克斯特羅姆醫學博士、M.P.H.“在我們繼續擴大產品線開發的同時,我們的首要任務仍然是 在SMA中推進apitegromab計劃。我們最近在 SMA中完成了apitegromab的關鍵3期SAPPHIRE試驗的全部註冊,我們預計將在2024年第四季度讀出該試驗的頂線數據。”
心臟代謝計劃
肌肉在代謝功能和能量穩態中起着關鍵作用。 利用在抗肌抑制素及其對增加肌肉質量的作用方面久經考驗的專業知識,該公司一直在開發肌抑制素選擇性 抑制劑,以治療包括肥胖在內的心臟代謝疾病。Scholar Rock的平臺已經生成了多種候選抗體, ,包括apitegromab,它們有選擇地靶向肌抑制素的親和潛在形式。該公司認為,這些候選抗體 的選擇性為心臟代謝障礙患者提供了良好的風險收益特徵。
SRK-439 是由 Scholar Rock 開發的新型抗肌抑制素候選抗體,具有吸引人的特性,包括高 體外對促肌抑制素和潛伏肌抑制素具有親和力,維持肌抑制素特異性 (即沒有 GDF11 或 Activin-A 結合),而且很強大 在活體中臨牀前模型的功效。對飲食誘發的肥胖小鼠的研究 表明,SRK-439 與 GLP-1 受體激動劑 (GLP-1 RA) 聯合使用可實現:
· | GLP-1-RA 介導的 減肥期間瘦體重損失的劑量依賴性逆轉;以及 |
· | GLP-1 類風濕關節炎治療介導的脂肪量流失增強。 |
高級副總裁兼研究主管Mo Qatanani博士説:“心臟代謝疾病正在給全球醫學帶來越來越大的挑戰,並導致嚴重健康狀況的發展,例如心血管疾病、2型糖尿病和某些 癌症。”“利用我們獨特的科學平臺, Scholar Rock 開發了 SRK-439,其作用機制旨在安全地維持肌肉質量,同時促進體內脂肪流失,從而有可能增強新陳代謝健康,並有可能為解決 治療包括肥胖在內的代謝疾病方面尚未滿足的高需求提供難得的機會。我們期待在 即將舉行的科學會議上公佈有關我們產品線中這項新資產的臨牀前數據。”
關於《學者搖滾》
Scholar Rock是一家處於臨牀階段的生物製藥公司,專注於發現和開發用於治療嚴重疾病的創新藥物,在這些疾病中,蛋白質生長因子的信號傳導 起着至關重要的作用。Scholar Rock正在開發一系列新的候選產品,這些產品有可能改變患有各種嚴重疾病(包括神經肌肉疾病、癌症和纖維化)的患者的生活。Scholar Rock的 靶向生長因子激活分子機制的方法使其能夠開發一個專有平臺,用於發現和開發在細胞層面局部和選擇性地靶向這些信號傳導蛋白的單克隆抗體。 通過開發在疾病微環境中起作用的候選產品,Scholar Rock打算避免 與抑制生長因子以獲得治療效果相關的歷史挑戰。Scholar Rock認為,它專注於經過生物學驗證的生長因子 可以促進更有效的開發道路。
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前瞻性陳述
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述” ,包括但不限於關於 Scholar Rock 未來預期、計劃和前景的陳述,包括但不限於 apitegromab 和 SRK-439 的任何發展計劃、戰略和進展、其臨牀試驗時間、預期的臨牀數據以及阿匹特格羅單抗和 SRK-439 的治療益處, 以及其他候選產品和適應症的選擇和開發時機,任何的能力候選產品在人體中發揮作用 ,其方式與早期的非臨牀、臨牀前或臨牀試驗數據一致,以及apitegromab、SRK-439 及其 其他候選產品及其專有平臺的潛力。使用 “可能”、“可能”、“可能”、 “將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、 “項目”、“打算”、“未來”、“潛在” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的 表達方式旨在識別此類前瞻性陳述。所有這些前瞻性陳述均基於管理層當前 對未來事件的預期,並且存在許多風險和不確定性,這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中或暗示的結果存在重大差異 ,並且存在不利影響。這些風險和不確定性包括但不限於 對 SRK-439 治療肥胖症的治療潛力的預期、SRK-439 的臨牀前和臨牀數據,包括 apitegromab 2 期臨牀試驗的結果和 SRK-439 的臨牀前研究, 無法預測、可能與同一產品未來臨牀試驗生成的數據不一致或更有利 候選藥物,包括但不限於 3 期臨牀試驗apitegromab 在 SMA 和 SRK-439 的臨牀前研究、Scholar Rock 提供必要的財務支持、資源和專業知識以在 預期的時間表上識別和開發候選產品的能力、Scholar Rock 的 SAPPHIRE 3 期臨牀試驗生成的數據、監管機構提供的信息或做出的決定 、Scholar Rock 依賴第三方開發和製造候選產品 ,包括但不限於供應任何臨牀試驗,以及更全面地討論的風險Scholar Rock在截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告中標題為 “風險 因素” 的部分,以及Scholar Rock隨後向美國證券和 交易委員會提交的文件中關於潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論 。任何前瞻性陳述僅代表Scholar Rock截至今天的觀點,不應依賴 作為其觀點的依據。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日,除非法律要求,否則Scholar Rock沒有義務更新這些信息。
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