附錄 99.1

UniQure 宣佈戰略重組 以減少運營費用並支持多個臨牀階段計劃的推進

~ 裁員 28% 與 HEMGENIX 無關 ^® 製造義務；將現金跑道延長至 2027 年第二季度，總共節省了1.8億美元的成本〜

~ 停止對一半以上的研究和技術項目的投資，集中運營，精簡組織 ~

~ 優先考慮繼續開發 AMT-130 治療亨廷頓舞蹈症，並在短期內啟動 AMT-260 治療難治性中顳葉癲癇、AMT-162 在 SOD1-ALS 和 AMT-191 用於法布里病的臨牀試驗；預計未來兩年將出現多種潛在的價值驅動因素 ~

~ 由於重新調整了優先順序，首席科學官裏卡多 Dolmetsch博士將離開公司，首席商務官裏奇·波特博士將承擔研究以及非臨牀和載體開發的責任 ~

馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹， 2023年10月5日——為有嚴重醫療需求的患者推進變革性療法 的領先基因療法公司UniQure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）今天宣佈了一項戰略重組，該重組將顯著降低運營支出 ，同時支持集中執行，將多個臨牀階段的項目快速推進到概念驗證。

“在UniQure，我們的首要任務是 為需求未得到滿足的患者提供創新、改變生活的療法。為了完成我們的使命併為利益相關者創造短期 價值，我們將對業務進行戰略重組。” UniQure首席執行官 官馬特·卡普斯塔説。“我們今天正在採取重要行動來削減運營開支，同時確保我們有必要的 資源來儘快推進我們優先考慮的臨牀階段項目，以實現概念驗證。經過廣泛審查， 我們計劃停止一半以上的研究和技術項目，將研發工作重點放在利用我們的 中樞神經系統和肝臟靶向基因治療專業知識、有可能加快臨牀概念驗證且具有吸引力的風險價值 特徵的項目上。我們仍然完全致力於謹慎管理成本，謹慎分配資金，在新數據出現時嚴格評估我們的臨牀開發優先事項，並深思熟慮地評估可以為股東增加價值的策略。”

“這些都是艱難但必要的決定，” 他補充説。“我非常感謝我們許多同事的承諾和貢獻，我們仍然完全致力於兑現我們對有需要的患者的承諾。我們還期待在今年第四季度末分享亨廷頓舞蹈症 疾病項目的長期中期數據，並儘快啟動其他項目的臨牀試驗。”

重組運營和減少開支

在對產品線進行廣泛審查後， 該公司將停止其一半以上的研究和技術項目，包括用於治療帕金森氏症 病的 AMT-210 和多個未公開的項目。該公司將把研究重點放在少數被認為具有 最佳風險、價值和速度屬性的項目上，包括用於 c9orf72 肌萎縮性側索硬化症 (ALS) 的 AMT-161、用於常染色體顯性顯性 阿爾茨海默氏病的 AMT-240 以及下一代 AAV 衣殼開發。由於重新調整了優先順序，該公司將關閉位於列剋星敦的研究 實驗室，並計劃轉租該空間。

該公司還將把所有GMP製造 整合到其位於馬薩諸塞州列剋星敦的製造工廠，並將工藝和分析開發整合到其位於荷蘭阿姆斯特丹的工廠。 HEMGENIX 的商業化製造^®因為 CSL Behring 不會受到這些行動的影響。

根據重組計劃，該公司 預計：

確定臨牀階段計劃的優先順序

該公司計劃將資源集中在推動四個臨牀階段項目的 執行上，並加快短期概念驗證數據的讀取。

調整領導團隊

公司領導團隊的變動 與本次戰略重組和渠道優先排序保持一致。Walid Abi-Saab醫學博士於2023年6月加入公司擔任首席醫療 官，他將繼續領導所有臨牀階段項目的開發。由於研究活動大幅減少 ，該公司現任首席科學官裏卡多·多爾梅奇博士即將離開公司，並將在今年年底之前繼續擔任科學顧問。理查德·波特博士將在擔任首席商業和科學官的新職位上承擔研究以及 非臨牀和載體開發的責任。他將繼續監督業務發展 和產品規劃。

波特博士在生物製藥行業擁有超過25年的神經科學 領導地位，他於2021年6月通過收購Corlieve Therapeutics加入UniQure，他 是該公司的創始人兼首席執行官。

馬特·卡普斯塔補充説：“我要衷心感謝裏卡多 在過去幾年中領導推進我們的研發計劃，併為公司帶來了創新 的想法和活力。”“我期待與Rich合作，擴大他的職位，推動我們的研究和技術工作，並繼續領導我們的業務發展活動。”

關於 Uniqure

UniQure的使命是通過提供改變生活的創新療法，重新構想醫學的未來 。我們最近批准的乙型血友病基因療法——基於十多年的研究和臨牀開發的 歷史性成就——代表了基因組醫學領域的一個重要里程碑，也為血友病患者帶來了一種新的治療方法。我們現在正在利用我們經過模塊化和 驗證的技術和製造平臺來推進一系列專有基因療法，用於治療亨廷頓氏病、難治性中側顳葉癲癇、肌萎縮性側索硬化症（ALS）、法布里病和其他嚴重 疾病患者。www.uniqure.com

UniQure 前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性 聲明。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述，通常用 表示，例如 “預期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“ “項目”、“尋求”、“應該”、“應該”、“will”、“will” 和類似的表達。前瞻性 陳述基於管理層的信念和假設，以及僅在本新聞稿發佈之日向管理層提供的信息。這些前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：到2027年，公司的重組預計將節省約1.8億美元的成本，並將把公司的現金渠道延長至2027年第二季度 ，以及關於我們臨牀試驗的時機、預期和充足性、我們當前和 計劃中的臨牀試驗的患者入組情況以及時間安排的陳述。該公司的實際業績可能與 這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，原因有很多，包括但不限於與HEMGENIX的監管部門批准和商業上市 相關的風險^®，我們的中期或初步數據的重大變化，我們的亨廷頓舞蹈症臨牀試驗， 金融和地緣政治事件對我們公司以及整個經濟和醫療保健體系的影響，我們的商業化和與CSL Behring簽訂的 許可協議，我們的臨牀開發活動，臨牀結果，合作安排，監管監督， 產品商業化和知識產權索賠和正在進行的訴訟，以及風險、不確定性和其他問題在 “風險因素” 標題下描述的因素 該公司的定期證券申報，包括其2023年2月27日提交的10-K表年度報告 和2023年8月1日提交的10-Q表季度報告。鑑於這些風險、 不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，即使將來有新的信息，公司也不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

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