附錄 99.1

Rocket Pharmicals 宣佈美國食品藥品管理局接受生物製劑許可證申請，並對 RP-L201（marnetegragene autotemcel）進行 優先審查用於治療嚴重的白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)

《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的目標行動日期為2024年3月31日

RP-L201 已獲得 FDA 再生醫學認證高級療法 (RMAT)、罕見兒科、快速通道和孤兒藥稱號；如果 RP-L201 獲得批准，Rocket 有資格獲得優先審查券

新澤西州克蘭伯裏 — 2023年10月2日——領先的後期生物技術公司Rocket Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受生物製劑許可申請（BLA），並批准了慢病毒載體 RP-L201（marnetegragene autotemcel）的優先審查。基於LV) 的研究性基因療法治療嚴重的白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)，這是一種罕見的易患遺傳性免疫疾病患者反覆出現和致命感染，如果不進行異基因造血幹細胞移植，在兒童時期幾乎都是致命的。美國食品和藥物管理局設定的PDUFA日期為2024年3月31日。

“今天美國食品藥品管理局接受了BLA，這標誌着Rocket朝着向面臨嚴重LAD-I毀滅性 影響的患者提供一次性基因療法的目標邁出了一個重要的里程碑。對於這些患者來説，童年以後的存活率並不常見。骨髓移植是目前唯一的治療選擇，發病率和死亡率都很高，可能無法及時治療這些孩子。” Rocket Pharma總裁兼首席運營官工商管理碩士藥學博士金納裏·帕特爾説。“我們非常感謝與我們分享這段旅程的 患者、護理人員和研究人員，並期待在審查期間繼續與美國食品藥品管理局密切合作，努力盡快將 RP-L201 帶給患者。”

來自全球 RP-L201 1/2 期研究的正面數據顯示，所有九名 LAD-I 患者在輸液後 12 個月（以及整個隨訪期間）的總體存活率為 100% ，有 12 至 24 個月的隨訪時間。數據還顯示，與治療前相比，顯著感染的發病率大幅下降，同時有證據表明LAD-i相關的皮膚 病變已得到緩解，傷口修復能力已恢復。所有主要和次要終點均已達到，且所有沒有與治療相關的 SAE 的患者均對 RP-L201 耐受性良好。

“作為美國的首席研究員，在這項試驗中，我監督了九名LAD-I患者中六例的治療。在我看來，結果非常出色。自治療以來，所有這些 孩子的健康狀況良好，沒有明顯的LAD-i相關感染或炎性皮膚病變。據我所見，他們都過着正常的童年生活，這正是這種可能 治癒性基因療法的目標。” 加州大學洛杉磯分校（UCLA）微生物學、免疫學和分子遺傳學、兒科和分子與醫學藥理學傑出教授、 加州大學洛杉磯分校人類基因與細胞療法項目主任唐納德·科恩醫學博士説。

關於 RP-L201（marnetegragene autotemcel）

RP-L201 是一種研究性基因療法，含有自體（患者衍生的） 造血幹細胞，這些幹細胞經過慢病毒載體進行基因改造，可提供 ITGB2 基因的功能拷貝，該基因編碼 β-2 整合素成分 CD18，這是一種促進白細胞粘附並使其 從血管中滲出以抵抗感染的關鍵蛋白。Rocket在美國擁有FDA再生醫學高級療法（RMAT）、罕見兒科和快速通道認證，在 歐盟獲得PRIME和高級療法藥品（ATMP）稱號，以及該計劃的兩個地區的孤兒藥稱號。RP-L201 已獲得能源、Medioambientales 和 Tecnológicas 研究中心（CIEMAT）、Raras 網絡生物醫學研究中心和 衞生研究所 Jiménez Díaz 基金會的許可。慢病毒載體是由倫敦大學學院和CIEMAT合作開發的。

關於白細胞粘附缺陷-I

嚴重白細胞粘附缺陷-I (LAD-I) 是一種罕見的常染色體隱性遺傳性兒科疾病，由編碼 β-2 整合素成分 CD18 的 ITGB2 基因突變引起。CD18 是一種關鍵蛋白，可促進白細胞粘附和血管外滲以對抗感染。因此，患有 嚴重LAD-I的兒童通常在出生後立即受到影響。在嬰兒期，他們反覆出現危及生命的細菌和真菌感染，這些感染對抗生素反應不佳，需要經常住院。 嬰兒期存活下來的兒童會反覆出現嚴重感染，包括肺炎、牙齦潰瘍、壞死性皮膚潰瘍和敗血癥。如果沒有成功的骨髓移植，童年以後的存活率就很少見。據估計，LAD-I將在美國和歐洲影響800至1,000人。目前，唯一的潛在治療方法是異基因造血幹細胞移植，這些兒童可能無法及時獲得這種移植，而且其本身的發病率和 死亡率都很高。重度 LAD-I 患者的醫療需求未得到滿足。

Rocket的LAD-I研究得益於加州再生醫學研究所的資助（撥款編號 CLIN2-11480）。本新聞稿的內容 完全由Rocket負責，不一定代表CIRM或加利福尼亞州任何其他機構的官方觀點。

火箭關於前瞻性陳述的警示聲明

本新聞稿中關於 Rocket 未來預期、計劃和前景的各種陳述，包括但不限於 Rocket 對治療範可尼貧血（FA）、白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、達農病（DD）和其他疾病的候選產品的安全性 和有效性的期望， 的預期時間和數據讀數 Rocket 正在進行和計劃中的臨牀試驗、Rocket 監管互動的預期時間和結果以及計劃中的提交，就1995年《私人證券訴訟改革法》和其他 聯邦證券法的安全港條款而言，Rocket推進達農病計劃的計劃，包括計劃中的關鍵試驗，以及相關臨牀前研究和臨牀試驗的安全性、有效性和時機，可能構成前瞻性陳述，並受重大風險、不確定性和假設的影響。你不應依賴這些前瞻性陳述，這些陳述通常包括諸如 “相信”、“期望”、“預期”、“打算”、“計劃”、“將給”、“估計”、“尋求”、“願意”、“可能”、“建議” 或類似術語之類的詞語、這些術語的變體或這些術語的否定詞。儘管Rocket認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但Rocket 無法保證這樣的結果。由於各種重要因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述所顯示的結果存在重大差異，包括但不限於 Rocket 監測 COVID-19 對其業務運營的影響並採取措施確保患者、家屬和員工安全的能力、患者和家屬對參與 Rocket 正在進行的每項試驗的興趣、我們對 COVID-19 的延遲和對臨牀現場、患者入組、試驗時間表和數據讀出的影響的預期，我們的期望關於我們正在進行和預期的試驗的藥物供應、監管機構的行動（這可能會影響其候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間和進展 ）、Rocket 在候選產品的開發、製造、營銷、銷售和分銷方面對第三方的依賴、訴訟結果和意外支出， 以及在 Rocket 年度表格報告中標題為 “風險因素” 的章節中更全面地討論的風險截至2022年12月31日止年度的10-K，2023年2月28日向美國證券交易委員會提交，隨後向美國證券交易委員會提交了文件，包括我們的 10-Q表季度報告。因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。所有這些陳述僅代表截至發表之日，Rocket沒有義務公開更新或修改任何 前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

媒體

凱文·佐丹奴

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投資者

布魯克斯·拉默

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