morf-20230630000167936312 月 31 日2023Q2假的00016793632023-01-012023-06-3000016793632023-07-31xbrli: 股票00016793632023-06-30iso421:USD00016793632022-12-31iso421:USDxbrli: 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單10-Q
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| （Mark One） | |
| ☒ | 根據 1934 年《證券交易法》第 13 條或 15 (d) 條提交的季度報告 |
在已結束的季度期間 2023年6月30日
或者 | | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
對於從到的過渡期
委員會文件編號： 001-38940
MORPHIC 控股有限公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| | | | | |
特拉華 （州或其他司法管轄區 公司或組織） | 47-3878772 （美國國税局僱主 證件號） |
蓋特豪斯大道 35 號, A2 沃爾瑟姆, MA （主要行政辦公室地址） |
02451 （郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號： (781) 996-0955
不適用
以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度（如果自上次報告以來發生了變化）
根據《交易法》第12（b）條註冊的證券：
| | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | 交易品種 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，面值每股0.0001美元 | MORF | 納斯達克全球市場 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 ☒ 不是 ☐
用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ☒ 不是 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| | | | | |
| 大型加速過濾器 ☐ | 加速過濾器 ☐ |
非加速過濾器 ☒ | 規模較小的申報公司 ☒ |
| 新興成長型公司 ☐ |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐ 不是 ☒
截至2023年7月31日，註冊人普通股的已發行股票數量為 47,922,520.
目錄
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| 頁面 |
| |
第一部分—財務信息 | 2 |
項目 1—簡明合併財務報表（未經審計） | 2 |
截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 | 2 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益 | 3 |
截至2023年3月31日和6月30日的三個月以及截至2022年3月31日和6月30日的三個月的簡明合併股東權益報表 | 4 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的簡明合併現金流量表 | 6 |
未經審計的簡明合併財務報表附註 | 7 |
第 2 項 — 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 16 |
第 3 項——關於市場風險的定量和定性披露 | 27 |
項目 4—控制和程序 | 27 |
| |
第 II 部分—其他信息 | 28 |
第 1 項 — 法律訴訟 | 28 |
第 1A 項-風險因素 | 29 |
第 2 項——未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 76 |
第 3 項——優先證券違約 | 76 |
第 4 項——礦山安全披露 | 76 |
項目 5—其他信息 | 76 |
項目 6—展品 | 76 |
簽名 | 77 |
第一部分—財務信息
簡明合併資產負債表（未經審計）
（以千計，股票和每股數據除外）
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日 | | 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 217,276 | | | $ | 59,272 | |
| 有價證券 | 514,080 | | | 288,976 | |
| 應收賬款 | — | | | 455 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 11,265 | | | 13,479 | |
| 流動資產總額 | 742,621 | | | 362,182 | |
| 經營租賃使用權資產 | 2,836 | | | 3,514 | |
| 財產和設備，淨額 | 2,507 | | | 2,119 | |
| 限制性現金 | 560 | | | 560 | |
| 其他資產 | 196 | | | 214 | |
| 總資產 | $ | 748,720 | | | $ | 368,589 | |
| | | |
| 負債 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付賬款 | $ | 3,661 | | | $ | 3,475 | |
| 應計費用 | 14,148 | | | 13,181 | |
| 遞延收入，當期部分 | — | | | 470 | |
| 流動負債總額 | 17,809 | | | 17,126 | |
| | | |
| 長期負債： | | | |
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 1,550 | | | 2,344 | |
| | | |
| 負債總額 | 19,359 | | | 19,470 | |
| | | |
| 承付款和或有開支（注10） | | | |
| | | |
| 股東權益 | | | |
優先股，$0.0001面值， 10,000,000授權股份， 不截至2023年6月30日和2022年12月31日已發行和流通的股票 | — | | | — | |
普通股，美元0.0001面值， 400,000,000授權股份， 47,883,202截至2023年6月30日已發行和流通的股票以及 38,584,678截至2022年12月31日已發行和流通的股票 | 5 | | | 4 | |
| 額外的實收資本 | 1,103,516 | | | 649,549 | |
| 累計赤字 | (372,243) | | | (297,095) | |
| 累計其他綜合虧損 | (1,917) | | | (3,339) | |
| 股東權益總額 | 729,361 | | | 349,119 | |
| 負債和股東權益總額 | $ | 748,720 | | | $ | 368,589 | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
| | |
MORPHIC 控股有限公司
簡明合併經營報表和全面（虧損）收益（未經審計）
（以千計，股票和每股數據除外） |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 | | | | |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | | | | | | | | |
| 協作收入 | | $ | — | | | $ | 60,236 | | | $ | 521 | | | $ | 62,618 | | | | | | | | | |
| 運營費用： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 研究和開發 | | 35,719 | | | 25,652 | | | 66,168 | | | 52,115 | | | | | | | | | |
| 一般和行政 | | 9,583 | | | 8,234 | | | 18,860 | | | 15,825 | | | | | | | | | |
| 運營費用總額 | | 45,302 | | | 33,886 | | | 85,028 | | | 67,940 | | | | | | | | | |
| （虧損）運營收入 | | (45,302) | | | 26,350 | | | (84,507) | | | (5,322) | | | | | | | | | |
| 其他收入： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 利息收入，淨額 | | 6,427 | | | 482 | | | 9,527 | | | 669 | | | | | | | | | |
| 其他收入，淨額 | | — | | | 11 | | | 2 | | | 12 | | | | | | | | | |
| 其他收入總額，淨額 | | 6,427 | | | 493 | | | 9,529 | | | 681 | | | | | | | | | |
| 所得税準備金前（虧損）收入 | | (38,875) | | | 26,843 | | | (74,978) | | | (4,641) | | | | | | | | | |
| 所得税準備金 | | (138) | | | (2) | | | (170) | | | (2) | | | | | | | | | |
| 淨（虧損）收入 | | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 每股淨（虧損）收益，基本 | | $ | (0.92) | | | $ | 0.70 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | | | | | | | | | |
| 攤薄後每股淨（虧損）收益 | | $ | (0.92) | | | $ | 0.68 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 已發行普通股的加權平均值，基本 | | 42,373,407 | | | 38,244,547 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | | | | | | | | | |
| 已發行普通股的加權平均值，攤薄 | | 42,373,407 | | | 39,554,651 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| 綜合（虧損）收入： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 淨（虧損）收入 | | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | | | | | | | | | |
| 其他綜合（虧損）收入： | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 有價證券的未實現持有（虧損）收益，扣除税款 | | (229) | | | (625) | | | 1,422 | | | (1,935) | | | | | | | | | |
| 其他綜合（虧損）收入總額 | | (229) | | | (625) | | | 1,422 | | | (1,935) | | | | | | | | | |
| 綜合（虧損）收入 | | $ | (39,242) | | | $ | 26,216 | | | $ | (73,726) | | | $ | (6,578) | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
| | |
MORPHIC 控股有限公司
簡明合併股東權益表（未經審計）
（以千計，共享數據除外） |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 額外
已付款
資本 | | 累積的
赤字 | | 累積的
其他
綜合收益（虧損） | | 總計
股東
公平 |
| | 股份 | | 金額 |
| 截至2022年12月31日的餘額 | | 38,584,678 | | | $ | 4 | | | $ | 649,549 | | | $ | (297,095) | | | $ | (3,339) | | | $ | 349,119 | |
| 基於權益的薪酬支出 | | — | | | — | | | 9,576 | | | — | | | — | | | 9,576 | |
| 限制性股票的歸屬 | | 60,060 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 124,620 | | | — | | | 1,927 | | | — | | | — | | | 1,927 | |
| 根據員工股票購買計劃發行普通股 | | 23,449 | | | — | | | 578 | | | — | | | — | | | 578 | |
發行預先注資的認股權證，通過私募購買普通股，扣除發行成本0.1百萬 | | — | | | — | | | 69,859 | | | — | | | — | | | 69,859 | |
通過私募發行普通股，扣除發行成本0.1百萬 | | 848,655 | | | — | | | 29,940 | | | — | | | — | | | 29,940 | |
| 有價證券的未實現持有收益 | | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,651 | | | 1,651 | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (36,135) | | | — | | | (36,135) | |
| 截至2023年3月31日的餘額 | | 39,641,462 | | | $ | 4 | | | $ | 761,429 | | | $ | (333,230) | | | $ | (1,688) | | | $ | 426,515 | |
| 基於權益的薪酬支出 | | — | | | — | | | 10,315 | | | — | | | — | | | 10,315 | |
| 限制性股票的歸屬 | | 1,500 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 390,490 | | | — | | | 5,511 | | | — | | | — | | | 5,511 | |
| 在行使預先融資的認股權證時發行普通股 | | 499,998 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
通過市場發行發行普通股，扣除發行成本1.4百萬 | | 1,216,418 | | | — | | | 67,201 | | | — | | | — | | | 67,201 | |
在二次發行中發行普通股，扣除發行成本16.9百萬 | | 6,133,334 | | | 1 | | | 259,060 | | | — | | | — | | | 259,061 | |
| 有價證券的未實現持有虧損 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (229) | | | (229) | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (39,013) | | | — | | | (39,013) | |
| 截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 | | 47,883,202 | | | $ | 5 | | | $ | 1,103,516 | | | $ | (372,243) | | | $ | (1,917) | | | $ | 729,361 | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 額外
已付款
資本 | | 累積的
赤字 | | 累積的
其他
綜合收益（虧損） | | 總計
股東
公平 |
| 股份 | | 金額 |
| 截至2021年12月31日的餘額 | | 37,085,397 | | | $ | 4 | | | $ | 575,231 | | | $ | (238,054) | | | $ | (482) | | | $ | 336,699 | |
| 基於股權的薪酬支出 | | — | | | — | | | 6,765 | | | — | | | — | | | 6,765 | |
| 限制性股票的歸屬 | | 1,990 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 146,237 | | | — | | | 2,127 | | | — | | | — | | | 2,127 | |
| 根據員工股票購買計劃發行普通股 | | 16,845 | | | — | | | 571 | | | — | | | — | | | 571 | |
| 有價證券的未實現持有虧損 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,310) | | | (1,310) | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (31,484) | | | — | | | (31,484) | |
| 截至2022年3月31日的餘額 | | 37,250,469 | | | $ | 4 | | | $ | 584,694 | | | $ | (269,538) | | | $ | (1,792) | | | $ | 313,368 | |
| 基於股權的薪酬支出 | | — | | | — | | | 7,623 | | | — | | | — | | | 7,623 | |
| 限制性股票的歸屬 | | 3,681 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 194,442 | | | — | | | 1,573 | | | — | | | — | | | 1,573 | |
通過市場發行發行普通股，扣除發行成本1.3百萬 | | 1,000,000 | | | — | | | 39,210 | | | — | | | — | | | 39,210 | |
| 有價證券的未實現持有虧損 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (625) | | | (625) | |
| 淨收入 | | — | | | — | | | — | | | 26,841 | | | — | | | 26,841 | |
| 截至2022年6月30日的餘額 | | 38,448,592 | | | $ | 4 | | | $ | 633,100 | | | $ | (242,697) | | | $ | (2,417) | | | $ | 387,990 | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
| | |
MORPHIC 控股有限公司
簡明合併現金流量表（未經審計）
（以千計） |
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 |
| 來自經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | |
| 為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | | | |
| 折舊和攤銷 | 525 | | | 511 | |
| 有價證券的折扣增量和溢價攤銷 | (2,907) | | | 1,133 | |
| 基於權益的薪酬 | 19,891 | | | 14,388 | |
| | | |
| | | |
| 經營資產和負債的變化： | | | |
| 應收賬款 | 455 | | | 1,271 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 2,280 | | | (89) | |
| 其他資產 | 18 | | | (147) | |
| 經營租賃使用權資產 | 678 | | | 636 | |
| 應付賬款 | 334 | | | (1,017) | |
| 應計費用 | 584 | | | (1,926) | |
| 遞延收入 | (470) | | | (60,574) | |
| 經營租賃責任 | (728) | | | (508) | |
| 用於經營活動的淨現金 | (54,488) | | | (50,965) | |
| 來自投資活動的現金流： | | | |
| 購買有價證券 | (348,125) | | | (77,294) | |
| 有價證券到期的收益 | 127,350 | | | 54,550 | |
| | | |
| 購買財產和設備 | (843) | | | (52) | |
| 用於投資活動的淨現金 | (221,618) | | | (22,796) | |
| 來自融資活動的現金流： | | | |
| | | |
| 通過私募發行普通股和預先籌集的認股權證的收益 | 99,799 | | | — | |
| 根據員工股票購買計劃發行普通股的收益 | 578 | | | 571 | |
| 市面上發行的收益，扣除發行成本 | 67,201 | | | 39,281 | |
| 二次發行的收益，扣除發行成本 | 259,160 | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股的收益 | 7,372 | | | 3,658 | |
| 融資活動提供的淨現金 | 434,110 | | | 43,510 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） | 158,004 | | | (30,251) | |
| 期初現金和現金等價物及限制性現金 | 59,832 | | | 171,994 | |
| 期末現金和現金等價物及限制性現金 | $ | 217,836 | | | $ | 141,743 | |
| | | |
| 非現金活動： | | | |
| 購買包括在應付賬款和應計費用中的財產和設備 | $ | 246 | | | $ | 248 | |
| | | |
| 行使股票期權的金額包含在預付費用和其他流動資產中 | $ | 70 | | | $ | 42 | |
| 應付賬款和應計費用中包含的上市和二次發行的未付發行成本 | $ | 99 | | | $ | 71 | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
簡明合併財務報表附註（未經審計）
1.業務性質和陳述基礎
組織和流動性
Morphic Holding, Inc.（以下簡稱 “公司”）於2014年8月根據特拉華州法律成立。該公司是一家生物製藥公司，利用對整合素醫學的專有見解，發現和開發潛在的同類首創口服小分子整合素療法。整合素是一個經過驗證的目標類別，有多種已獲批准的用於治療嚴重慢性病的藥物。儘管在生物製藥行業進行了大量投資，但據公司所知，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）或任何歐洲監管機構尚未批准任何口服小分子整合素療法。該公司利用其對整合素結構和生物學的獨特理解，創建了Morphic整合素技術平臺（MinT Platform），開發了一系列新的候選產品，旨在實現口服給藥所需的效力、高選擇性和藥物特性。
公司面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定性，包括但不限於競爭對手開發新技術創新、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、遵守政府法規以及獲得額外資金為運營提供資金的能力。目前正在開發的候選產品將需要額外的重大研發工作，包括在商業化之前進行廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、足夠的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的藥物開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司預計，在可預見的將來，運營將繼續蒙受損失。公司預計，自這些財務報表發佈之日起，至少在未來12個月內，其現金、現金等價物和有價證券將足以為其運營支出和資本支出需求提供資金。
2020年7月，公司與Jefferies LLC（“Jefferies”）就一項市場發行計劃簽訂了公開市場銷售協議（“原始協議”），根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售其普通股，總髮行金額不超過美元75.0百萬，稱為配售股份，通過傑富瑞集團作為其銷售代理。該公司向傑富瑞支付了根據原始協議通過傑富瑞出售的任何配售股份的總銷售收益的佣金，還向傑富瑞提供了慣常的賠償和供款權。2021年8月11日，公司與傑富瑞集團簽訂了原始協議的第1號修正案，建立了新的上市產品（“新自動櫃員機”），總髮行金額不超過美元150.0百萬，還需支付通過傑富瑞集團出售的普通股（稱為配售股）的總銷售收益的佣金。根據新的自動櫃員機，公司可以不時通過傑富瑞集團作為其銷售代理髮行和出售配售股票。
在截至2023年6月30日的三個月中，公司發行並出售 1,216,418新自動櫃員機下的股份，淨收益約為美元67.2扣除銷售佣金和費用後為百萬美元。截至2023年6月30日，該公司的資金約為美元28.6在新自動櫃員機下還有數百萬股普通股可供出售。
2023 年 2 月，公司與現有投資者簽訂了證券購買協議，該協議由一名董事會成員和持有人組成 5佔公司普通股的百分比且持有人超過該百分比 5公司以私募方式出售給投資者的公司普通股的百分比， 848,655普通股，價格為 $35.35每股（“PIPE 股票”）和預先籌集的認股權證，最多可購買 1,980,198普通股，收購價為 $35.3499每份預先注資的認股權證，其中每份預先注資的認股權證的行使價為美元0.0001每股（“預先出資的認股權證”）。公司獲得的總淨收益約為 $100.0百萬美元，然後扣除公司應付的成本和發行費用，詳見附註7。
2023年5月，公司完成了承銷公開發行 6,133,334其普通股，其中包括 800,000行使時出售的股票，承銷商可以全額選擇購買額外普通股，向公眾提供的價格為美元45.00每股。二次發行的總收益約為 $276.0百萬美元，扣除公司應付的承保折扣、佣金和其他發行費用約為美元16.9百萬，淨收益約為 $259.1百萬。
2.列報基礎和重要會計政策
演示基礎
未經審計的中期簡明合併財務報表包括Morphic Holding, Inc.及其全資子公司Morphic Therapal, Inc.、Morphic Therapal UK Ltd和Morphic Security Corporat所有公司間餘額均已在合併中消除。
隨附的簡明合併財務報表未經審計，由公司根據財務會計準則委員會（“FASB”）的會計準則編纂（“ASC”）和會計準則更新（“ASU”）中規定的美國普遍接受的會計原則（“GAAP”）編制。公司年度財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已被壓縮或省略。管理層認為，這些未經審計的中期簡明合併財務報表反映了公允列報截至2023年6月30日和2022年6月30日的中期公司財務狀況和經營業績所需的所有正常經常性調整。
過渡期間的經營業績不一定代表全年預期的運營業績。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計合併財務報表及其附註一起閲讀，後者包含在公司於2023年2月23日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中。
估算值的使用和重要會計政策摘要
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和判斷，這些估計和判斷可能會影響財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的相關披露以及報告期內的相關收入和支出報告。這些合併財務報表中反映的重要會計估算包括但不限於與應計研發費用、股權薪酬估值和所得税相關的估值。實際結果可能與這些估計有所不同。
重要會計政策
截至2023年6月30日的三個月和六個月在編制這些簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與公司2022年10-K表年度報告中合併財務報表附註2中討論的會計政策一致，但下文所述除外。
普通股認股權證
公司的普通股認股權證根據ASC 480 “區分負債與權益”（“ASC 480”）和ASC 815 “衍生品和套期保值”（“ASC 815”）進行評估。如果認股權證條款允許以現金結算，則公司將其獨立認股權證歸類為（i）負債；或（ii）股權（如果認股權證條款僅允許以普通股結算）。有關本公司預撥認股權證的申請情況，請參閲下文注7。
3.金融資產和負債的公允價值
如公允價值計量會計準則所述，公司擁有某些按公允價值記錄的金融資產和負債，在公允價值層次結構中被歸類為1、2或3級：
•第 1 級 — 相同資產或負債在活躍市場上的報價。
•第 2 級 — 除第 1 級輸入以外的、可直接或間接觀察的輸入，例如報價的市場價格、利率和收益率曲線。
•第 3 級 — 使用公司制定的假設估計值得出的不可觀察的輸入，這些估計值反映了市場參與者將要使用的假設。
截至2023年6月30日，投資包括美國國債、美國政府贊助的企業證券和公司債務證券，包括公司債券和商業票據，其估值要麼基於近期在不活躍市場的證券交易，要麼基於類似工具的報價以及來自可觀察到的市場數據或得到可觀察到的市場數據證實的其他重要投入。
如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，則公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值衡量有重要意義的所有投入中的最低水平。
公司認為，由於這些工具的短期性質，公司合併金融工具的賬面金額，包括預付費用和其他流動資產、應收賬款、應付賬款和應計費用，接近公允價值。
下表列出了截至2023年6月30日和2022年12月31日定期按公允價值計量的公司金融資產的信息（以千計），並指出了公允價值層次結構中每項衡量標準的分類級別。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 截至2023年6月30日的公允價值測量 |
| 總計 | | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物 | $ | 216,181 | | | $ | 216,181 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國國債 | 403,960 | | | — | | | 403,960 | | | — | |
| 美國政府贊助的企業證券 | 54,614 | | | — | | | 54,614 | | | — | |
| 商業票據 | 4,994 | | | — | | | 4,994 | | | — | |
| 公司債券 | 50,512 | | | — | | | 50,512 | | | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 總資產 | $ | 730,261 | | | $ | 216,181 | | | $ | 514,080 | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 2022 年 12 月 31 日的公允價值衡量標準 |
| 總計 | | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物 | $ | 58,814 | | | $ | 38,942 | | | $ | 19,872 | | | $ | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國國債 | 177,932 | | | — | | | 177,932 | | | — | |
| 美國政府贊助的企業證券 | 12,396 | | | — | | | 12,396 | | | — | |
| 商業票據 | 9,860 | | | — | | | 9,860 | | | — | |
| 公司債券 | 88,788 | | | — | | | 88,788 | | | — | |
| 總資產 | $ | 347,790 | | | $ | 38,942 | | | $ | 308,848 | | | $ | — | |
現金等價物包括截至2023年6月30日的貨幣市場基金以及截至2022年12月31日的貨幣市場基金和美國國債。上表中包含的貨幣市場基金投資於使用報價市場價格估值的美國政府證券。因此，截至2023年6月30日和2022年12月31日，貨幣市場基金被歸類為一級基金。截至2022年12月31日，現金等價物中包含的美國國債被視為高流動性投資，自購買之日起三個月內到期。上表中包含的有價證券包括美國國債、美國政府贊助的企業證券、商業票據和公司債券，截至2023年6月30日和2022年12月31日，這些證券被歸類為二級。該公司有 不截至2023年6月30日和2022年12月31日，經常性按公允價值計量的負債。
4.有價證券
下表彙總了公司對歸類為可供出售的有價證券（以千計）的投資：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年6月30日 |
| 成熟度 | | 攤銷
成本 | | 格羅斯
未實現
持有收益 | | 格羅斯
未實現
持倉虧損 | | 聚合
估計的
公允價值 |
| 有價證券： | | | | | | | | | |
| 美國國債 | 2 年內 | | $ | 405,132 | | | $ | 21 | | | $ | (1,193) | | | $ | 403,960 | |
| 美國政府贊助的企業證券 | 2 年內 | | 54,992 | | | — | | | (378) | | | 54,614 | |
| 商業票據 | 少於 1 年 | | 4,994 | | | — | | | — | | | 4,994 | |
| 公司債券 | 少於 1 年 | | 50,854 | | | — | | | (342) | | | 50,512 | |
| 有價證券總額 | | | $ | 515,972 | | | $ | 21 | | | $ | (1,913) | | | $ | 514,080 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年12月31日 |
| 成熟度
| | 攤銷
成本 | | 格羅斯
未實現
持有收益 | | 格羅斯
未實現
持倉虧損 | | 聚合
估計的
公允價值 |
| 有價證券： | | | | | | | | | |
| 美國國債 | 少於 1 年 | | $ | 179,854 | | | $ | — | | | $ | (1,922) | | | $ | 177,932 | |
| 美國政府贊助的企業證券 | 2 年內 | | 12,500 | | | — | | | (104) | | | 12,396 | |
| 商業票據 | 少於 1 年 | | 9,860 | | | — | | | — | | | 9,860 | |
| 公司債券 | 2 年內 | | 90,076 | | | — | | | (1,288) | | | 88,788 | |
| 有價證券總額 | | | $ | 292,290 | | | $ | — | | | $ | (3,314) | | | $ | 288,976 | |
公司的所有投資均歸類為可供出售，按公允價值計賬，未實現損益作為累計其他綜合虧損的組成部分入賬。公司認為所有可供出售的證券，包括到期日超過12個月的證券，均可用於支持當前的運營流動性需求，因此將所有可供出售的證券歸類為流動資產。
公司確定，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，上述證券的信用風險沒有重大變化。因此，未確認信貸損失備抵額。截至2023年6月30日，公司不打算出售此類證券，在收回攤餘成本基礎之前，公司被要求出售這些證券的可能性不大。
公司可供出售債務證券的應計應收利息總額為美元2.2截至2023年6月30日的百萬美元和美元1.4截至2022年12月31日為百萬.
5.現金、現金等價物和限制性現金
現金和現金等價物主要由位於美國的三家金融機構保管。金融機構的存款餘額可能超過聯邦存款保險公司對此類存款的25萬美元保險限額。公司沒有在這些賬户上遭受損失，也不認為這些賬户面臨任何重大信用風險。限制性現金包括以現金抵押信用證，金額為 $560,000發給公司設施租賃的房東。信用證的條款不止於此 一年. 下表將資產負債表中的現金、現金等價物和限制性現金與現金流量表（以千計）進行對賬：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日 | | | | 6月30日 | | |
| 2023 | | | | 2022 | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 217,276 | | | | | $ | 141,183 | | | |
| 限制性現金 | 560 | | | | | 560 | | | |
| 現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | 217,836 | | | | | $ | 141,743 | | | |
6.應計費用
截至2023年6月30日和2022年12月31日，應計費用包括以下內容（以千計）：
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日 | | 十二月三十一日 |
| 2023 | | 2022 |
| 工資和相關費用 | $ | 4,336 | | | $ | 6,569 | |
| 研究與開發活動 | 7,267 | | | 4,265 | |
| 經營租賃負債的當前部分 | 1,560 | | | 1,494 | |
| 其他開支 | 985 | | | 853 | |
| 總計 | $ | 14,148 | | | $ | 13,181 | |
7.股東權益
出售 PIPE 股票和預先籌集的認股權證
2023年2月，公司與現有投資者簽訂了證券購買協議，根據該協議，該公司以私募方式出售了PIPE股票和預先籌集的認股權證。預先籌集的認股權證在發行後可立即行使，行使價為美元0.0001每股。公司獲得的總淨收益約為 $99.8扣除發行費用後的百萬美元。
如果持有人的總實益所有權將超過，則通常不得行使預先注資認股權證 9.99在該次行使後，佔公司普通股已發行和流通股票總額的百分比。如預先融資認股權證所述，如果出現任何股票分紅和分割、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易，行使預先融資認股權證時可發行的普通股的行使價和數量可能會受到調整。在發行和出售PIPE股票和預先出資認股權證方面，公司授予投資者對PIPE股票和行使預先出資認股權證時可發行的股票的某些註冊權。
預先籌集的認股權證根據ASC 480和ASC 815進行評估。公司將預先籌集的認股權證歸類為額外實收資本中永久股東權益的一部分，並在發行之日使用相對公允價值分配方法進行記錄。預先融資認股權證之所以被歸類為股權，是因為它們是獨立的金融工具，可以合法拆分和單獨行使，可以立即行使，不體現公司回購普通股的義務，允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股，與公司普通股掛鈎並符合股票分類標準。公司在發行時對預先融資認股權證進行了估值，得出結論，其銷售價格接近其公允價值，並將出售的淨收益按比例分配給了PIPE股票和預先融資認股權證，其中$29.9百萬和美元69.9扣除發行成本後，分別計入百萬美元作為額外實收資本的一部分。
普通股認股權證
截至2023年6月30日，以下購買公司普通股的預融資認股權證已發行並流通：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 發行日期 | | 到期日期 | | 每股行使價 | | 未兑現的認股權證數量 | | | | |
2023年2月15日1 | | 沒有 | | $ | 0.0001 | | | 1,480,198 | | | | | |
| | | | | | | | | | |
1 由與公司 2023 年 2 月私募相關的預籌認股權證組成。
在截至2023年6月30日的三個月中， 499,998普通股是在淨行使後發行的 500,000預先注資的認股權證
8.基於股權的薪酬
在公司2019年7月的首次公開募股中，公司於2019年6月通過了2019年股權激勵計劃（“最初的2019年計劃”），該計劃取代了2018年的股票激勵計劃。董事會於2022年4月27日通過了經修訂和重述的2019年股權激勵計劃（“2019年A＆R計劃”，以及最初的2019年計劃，“2019年計劃”），該計劃隨後於2022年6月8日獲得公司股東的批准，以修改根據該計劃可能向公司非僱員董事發放的年度薪酬總額。2019年A＆R計劃規定向公司董事、高級管理人員和員工以及公司的顧問和顧問授予股票期權、限制性股票獎勵、股票獎勵、現金獎勵、股票升值權、限制性股票單位和績效獎勵。由於2019年A＆R計劃的自動增加條款，根據該計劃可供發行的普通股數量增加了 1.52023 年 1 月發行百萬股。截至2023年6月30日，總共有1.3根據A＆R 2019計劃，有百萬股股票可用於未來的獎勵補助。
公司在簡明的合併運營報表和綜合（虧損）收益報表中按獎勵類型確認了基於股權的薪酬支出如下（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 股票期權 | | | | | $ | 7,684 | | | $ | 6,825 | | | $ | 14,931 | | | $ | 12,785 | |
| 限制性庫存單位 | | | | | 2,523 | | | 706 | | | 4,743 | | | 1,395 | |
| 員工股票購買計劃 | | | | | 108 | | | 92 | | | 217 | | | 203 | |
| 限制性普通股 | | | | | — | | | — | | | — | | | 5 | |
| 總計 | | | | | $ | 10,315 | | | $ | 7,623 | | | $ | 19,891 | | | $ | 14,388 | |
下表彙總了按支出類別分列的簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益中基於權益的薪酬支出的分配（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 研發費用 | | | | | $ | 4,962 | | | $ | 3,421 | | | $ | 9,580 | | | $ | 6,893 | |
| 一般和管理費用 | | | | | 5,353 | | | 4,202 | | | 10,311 | | | 7,495 | |
| 總計 | | | | | $ | 10,315 | | | $ | 7,623 | | | $ | 19,891 | | | $ | 14,388 | |
股票期權
下表彙總了截至2023年6月30日的六個月中公司的股票期權活動：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 的數量
股份 | | 加權
平均值
行使價格 | | | | |
| 截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現 | 5,263,553 | | | $ | 24.94 | | | | | |
| 已授予 | 1,141,304 | | | 35.32 | | | | | |
| 已鍛鍊 | (515,110) | | | 14.44 | | | | | |
| 被沒收或已過期 | (22,097) | | | 47.54 | | | | | |
| 截至 2023 年 6 月 30 日的未償還款項 | 5,867,650 | | | $ | 27.80 | | | | | |
| 截至2023年6月30日可行使的期權 | 3,248,036 | | | $ | 21.95 | | | | | |
限制性股票單位
下表彙總了截至2023年6月30日的六個月中公司的限制性股票單位活動：
| | | | | | | | | | | |
| 股票數量 | | 加權
平均公平
每股價值
發行時 |
| 截至2022年12月31日未歸屬的限制性股票單位 | 249,090 | | | $ | 43.85 | |
| 已授予 | 928,080 | | | 31.82 | |
| 既得 | (61,560) | | | 44.09 | |
| 被沒收 | — | | | — | |
| 截至2023年6月30日的未歸屬限制性股票單位 | 1,115,610 | | | $ | 33.83 | |
9.所得税
遞延所得税資產和遞延所得税負債是根據使用法定税率的資產和負債的財務報告和納税基礎之間的臨時差異確認的。如果部分或全部遞延所得税資產很可能無法變現，則根據遞延所得税資產記錄估值補貼。
從2022年開始，《減税和就業法》（“TCJA”）修訂了第174條，現在要求在美國和非美國的研究和實驗支出分別在五年和十五年內進行資本化和攤銷，用於在2021年12月31日之後開始的納税年度內支付的金額。公司使用營業虧損結轉和税收抵免來抵消未來應納税所得額的能力受到《美國國税法》或《美國國税法》第 382 條和第 383 條的限制。根據《美國國税法》第382和383條的定義，如果主要股東的所有權在三年內累計變化超過50％，則淨營業虧損和税收抵免結轉可能會受到年度限制。此類變化將限制公司使用其營業虧損結轉和税收抵免。在這種情況下，儘管存在大量的營業虧損結轉和税收抵免，但公司仍可能需要繳納所得税。
公司根據其當年的估計有效税率記錄普通税前收入或虧損的所得税準備金或福利。截至2023年6月30日，公司預測截至2023年12月31日止年度將出現普通税前虧損，而且由於其遞延所得税資產維持了全額估值補貼，因此該公司在2023年沒有記錄所得税優惠。
10.承付款和或有開支
擔保和賠償
除了經修訂的公司註冊證書和經修訂的重述章程中規定的賠償外，公司還與董事、高級管理人員和某些其他關鍵員工簽訂了單獨的賠償協議，並打算繼續簽訂單獨的賠償協議。除其他外，這些協議要求公司向董事、高級管理人員和某些其他關鍵員工賠償某些費用，包括律師費、判決、罰款、罰款以及這些人因向公司或其任何子公司或應公司要求向其提供服務的任何其他公司或企業而在任何訴訟或訴訟中實際產生的和解金額。在某些限制的前提下，賠償協議還要求公司預付董事、高級管理人員和關鍵員工為任何需要或允許賠償的訴訟辯護而產生的費用。
公司在實驗室和辦公空間的租賃中有標準的賠償安排，要求其向房東進行賠償，使其免於因公司租約下的某些行為、違規行為、違規行為或不履約而產生的任何索賠、訴訟、訴訟或費用所造成的傷害、損失、事故或損害所承擔的任何責任。
截至2023年6月30日，公司沒有遭受與這些賠償義務相關的任何損失，也沒有未處理的重大索賠。公司預計不會有與這些賠償義務相關的重大索賠，因此得出結論，這些債務的公允價值可以忽略不計，也沒有設立相關的儲備金。
在截至2023年6月30日的六個月中，公司於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中的合併財務報表附註11中披露的公司合同義務和承諾沒有重大變化。
法律訴訟
公司目前不是任何重大法律訴訟的當事方。
11.期權和許可協議
下文所述的合同條款和公司協議會計的詳細描述已包含在公司截至財年的10-K表年度報告中經審計的財務報表和附註中2022年12月31日2023 年 2 月 23 日向美國證券交易委員會提交。
艾伯維協議
2022 年 6 月，艾伯維生物技術有限公司（“艾伯維”）通知公司，為方便起見，它已決定行使終止與公司的合作協議（“艾伯維協議”）的權利。艾伯維協議於 2022 年 12 月終止。自艾伯維協議終止時生效，根據該協議授予的所有權利和許可立即終止並歸還給公司。公司認可了 $100.0根據《艾伯維協議》向公司支付的100萬美元預付款，作為已完成工作的收入，與產生的成本成正比。這些研發績效義務被確認為收入，並在2022年12月終止的生效日期之前完成。
沒有在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，與艾伯維協議相關的研發成本或確認了收入。 下表彙總了與公司相關的研發成本和確認的收入’在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，艾伯維協議下的業績（以千計）：
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| | | 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 | | |
| | | | | 2022 | | 2022 | | | | |
| 確認的收入 | | | | | $ | 58,441 | | | $ | 59,250 | | | | | |
| 產生的成本 | | | | | 188 | | | 601 | | | | | |
詹森協議
2019年2月，公司與強生（“詹森”）的子公司楊森製藥公司（“詹森協議”）簽訂了研究合作和期權協議（“詹森協議”），為當前療法無法充分解決的疾病的患者發現和開發新的整合素療法。詹森協議側重於三個整合素靶標，每個靶標都針對研究計劃的主題，如果研究結果不佳，則用整合素靶標代替其他靶標的能力有限，公司不會探索這些靶標。
2023 年 1 月，詹森通知公司，為了方便起見，它已決定行使終止《詹森協議》的權利。在 2023 年 3 月終止的生效日期之前，《詹森協議》下的某些剩餘研發績效義務已經完成，包括根據該協議終止的第三項整合素研究計劃的終止。2023 年 3 月，公司確認了 Janssen 許可期權到期後分配給實質性權利的剩餘遞延收入。
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中與公司在《詹森協議》下的業績相關的研發成本和確認的收入（以千計）：
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| | | 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 報銷收入 | | | | | $ | — | | | $ | 1,034 | | | $ | 51 | | | $ | 2,042 | |
| 前期付款收入 | | | | | — | | | 761 | | | 470 | | | 1,326 | |
| 已確認的總收入 | | | | | $ | — | | | $ | 1,795 | | | $ | 521 | | | $ | 3,368 | |
| 產生的成本 | | | | | $ | — | | | $ | 873 | | | $ | 51 | | | $ | 1,728 | |
該公司有 不金額和 $0.5截至2023年6月30日，簡明合併資產負債表上的應收賬款中包含楊森欠款的百萬美元以及 2022年12月31日，分別地。
截至2023年6月30日，該公司已經 不剩餘的遞延收入與詹森協議有關，因為截至2023年3月31日，該協議下的所有履約義務均已得到履行。
12.每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將分配給普通股股東的淨虧損除以該期間已發行的加權平均普通股，不考慮普通股等價物。
對於有淨收益的時期，攤薄後每股淨收益的計算方法是根據普通股等價物的攤薄效應調整加權平均已發行股份，包括使用庫存股法確定的股票期權和限制性普通股和已發行股票單位。
為了計算攤薄後的每股淨虧損，如果普通股等價物的影響具有反攤薄作用，則將其排除在計算之外。因此，適用於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損在淨虧損期間是相同的。
下表説明瞭每個報告期內每股基本收益和攤薄（虧損）收益的確定（以千計，股票和每股數據除外）：
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| | | 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| | | | | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 淨（虧損）收入 | | | | | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | |
| 已發行普通股的加權平均值，基本 | | | | | 42,373,407 | | | 38,244,547 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | |
| 每股淨（虧損）收益，基本 | | | | | $ | (0.92) | | | $ | 0.70 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 淨（虧損）收入 | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | |
| 已發行普通股的加權平均值，基本 | 42,373,407 | | | 38,244,547 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | |
| | | | | | | |
| 攤薄影響來自： | | | | | | | |
| 股票期權 | — | | | 1,305,630 | | | — | | | — | |
| 限制性普通股和股票單位 | — | | | 1,204 | | | — | | | — | |
| 員工股票購買計劃 | — | | | 3,270 | | | — | | | — | |
| 已發行普通股的加權平均值，攤薄 | 42,373,407 | | | 39,554,651 | | | 41,249,157 | | | 37,692,049 | |
| | | | | | | |
| 攤薄後每股淨（虧損）收益 | $ | (0.92) | | | $ | 0.68 | | | $ | (1.82) | | | $ | (0.12) | |
2023 年 2 月，公司出售併發行了預先籌集的認股權證（見附註 7）。就計算每股基本收益而言，可以行使預先融資認股權證的普通股被視為未發行股份，因為這些股票的發行對價可能很少或根本沒有，也因為預先融資認股權證已全部歸屬並在發行後立即行使。
下表列出了根據每個期末的未償還金額列報的已發行普通股等價物，這些等價物被排除在所示期內的攤薄後每股淨虧損的計算之外，因為將其納入本來是反稀釋的（在普通股等價股中，視情況而定）：
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| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 | | |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | | | | |
| 限制性庫存單位 | 1,115,610 | | | 260,050 | | | 1,115,610 | | | 267,210 | | | | | |
| 股票期權 | 5,867,650 | | | 2,667,691 | | | 5,867,650 | | | 5,481,739 | | | | | |
| 總計 | 6,983,260 | | | 2,927,741 | | | 6,983,260 | | | 5,748,949 | | | | | |
除上表所列證券外，截至2023年6月30日，公司已儲備 1,504,601根據公司員工股票購買計劃出售的普通股，如果將其納入截至2023年6月30日的三個月和六個月的攤薄後每股淨（虧損）收益的計算中，該計劃如果發佈，則具有反稀釋性。
第 2 項。 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
您應閲讀以下關於我們財務狀況和經營業績的討論，以及我們未經審計的簡明合併財務報表以及本10-Q表季度報告其他地方包含的相關附註和其他財務信息，以及作為我們於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告的一部分的相關附註和其他財務信息。
除了歷史財務信息外，本討論還包含基於當前預期的前瞻性陳述，這些陳述涉及風險和不確定性，例如我們的計劃、目標、預期、意圖和信念的陳述。由於各種因素，包括下文第二部分第1A項下標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。這些前瞻性陳述可能包括但不限於以下方面的陳述：我們未來的經營業績和財務狀況、COVID-19 疫情的剩餘影響、我們的業務戰略、市場規模、潛在的增長機會、我們的臨牀前和臨牀開發活動、候選產品的有效性和安全性、產品淨收益的使用、我們維持和認識候選產品獲得的某些指定所帶來的益處的能力、臨牀前研究的時間和結果以及臨牀試驗、與第三方的商業合作以及候選產品的潛在監管機構認證、批准和商業化的接收和時機。“相信”、“可能”、“將”、“可能”、“可能”、“估計”、“繼續”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可以”、“將”、“應該”、“項目”、“計劃”、“預期” 以及傳達未來事件或結果不確定性的類似表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。
這些聲明基於截至本10-Q表季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的聲明解讀為表明我們已經對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過分依賴這些陳述。
概述
我們是一家生物製藥公司，運用我們對整合素的專有見解，發現和開發了一系列潛在的同類首創口服小分子整合素療法。整合素是目標類別，有多種經批准的可注射重磅藥物，用於治療嚴重的慢性病，包括自身免疫性疾病、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症。迄今為止，尚未有口服小分子整合素療法獲得美國食品藥品管理局或任何歐洲監管機構的批准。儘管如此，我們相信我們獨特的平臺可以釋放潛力，針對特定的整合素靶標可靠地生成高質量的口服分子。Morphic 整合素技術平臺（MinT Platform）是利用我們對整合素結構和功能的獨特理解創建的，旨在開發旨在實現口服給藥所需的效力、高選擇性和藥物特性的新型候選產品。我們正在將包括我們的主要候選產品 MORF-057（一種影響炎症的α4β7特異性整合素抑制劑）推進到治療炎症性腸病（IBD）的臨牀開發中。我們於 2020 年 7 月提交了一份針對 MORF-057 的研究性新藥申請（IND），美國食品藥品管理局允許在 2020 年 8 月根據新藥研發提交的研究繼續進行。2020 年 9 月，我們在健康志願者中啟動了 MORF-057 的 1 期臨牀試驗，以建立我們的臨牀計劃，為我們的 IBD 2 期項目選擇劑量，最初的重點是潰瘍性結腸炎（UC）。
MORF-057 第 1 期研究包括單遞增劑量或 SAD、食物效應或 FE，以及評估 MORF-057 安全性、藥代動力學或 PK 和藥效學（PD）的多重遞增劑量或 MAD 隊列。健康受試者以 3:1 被隨機分組，在 SAD 隊列中接受 25、50、100、150 和 400 mg 的單劑量 MORF-057 或匹配的安慰劑；或者在 MAD 隊列中每天兩次或 BID，劑量分別為 25、50 和 100 mg MORF-057 或匹配的安慰劑，共計 14 天。共有67名符合條件的健康受試者參加了這些研究，其中36名在SAD，9名在FE中，22名在MAD隊列中。66名受試者完成了研究治療，來自50 mg BID MAD隊列的1名受試者因個人原因撤回了同意。
MORF-057 在所有隊列中耐受性良好，未發現任何安全信號。MORF-057 表現出良好的 PK 特徵，目標參與度得到確認，並建立了明確的 PK 和 PD 關係。MORF-057 被迅速吸收，並證實全身暴露會按比例增加劑量。在FE研究中，觀察到與高脂餐一起服用時，暴露量略有減少，但對低谷濃度沒有影響。結果表明，食物攝入量對低於 MORF-057 的水平沒有顯著影響，在計劃中的患者研究中，可以不考慮食物的情況下服用 MORF-057。
α4β7受體佔用率（RO）隨着劑量和研究日的增加而增加，到第14天，所有隊列中超過25 mg的個體患者的飽和度（> 99% RO）。在 100 mg BID 隊列中，MORF-057 飽和了 α4β7 受體（平均值 RO > 99%）。觀察到包括特異性α4β7高表達免疫細胞羣在內的生物標誌物的劑量和時間依賴性變化，這進一步證實了 MORF-057 的生物學證據。這些變化與包括獲準用於治療IBD的抗體藥物vedolizumab在內的其他整合素抑制劑報告的變化一致。
在另一項的 MORF-057 1 期研究中，受試者接受了高達 200 mg BID 的劑量，接受了 100 mg BID 或 200 mg BID 的 MORF-057 受體飽和度，與安慰劑相比，循環中樞記憶、效應器記憶 T 淋巴細胞和切換記憶 B 淋巴細胞羣有統計學上的顯著增加。在25 mg和50 mg BID探索性劑量下，在關鍵的PD測量中還觀察到定向增加的趨勢。所有劑量的耐受性良好，未發現任何安全信號，並觀察到良好的PK曲線。在 14 天內，MORF-057 在 200 mg MORF-057 和 200 mg BID 的兩個單劑量中均顯示出 α4β7 受體飽和度。觀察到淋巴細胞亞羣和CCR9 mRNA有統計學上的顯著變化，與先前的研究一致。
根據第 1 期研究的結果，我們於 2022 年 3 月啟動了 MORF-057 的 2 期臨牀項目。EMERALD-1 是一項開放標籤、單臂多中心 2a 期試驗，旨在評估 MORF-057 對中度至重度UC成人的療效、安全性和耐受性，於2022年10月完成了定向招募，有30名患者參與了該研究。此外，在研究完成定向入組時正在接受篩查的患者被納入該研究，共有35名患者進入主隊列。我們已選擇停止招募四名先前使用vedolizumab治療失敗的患者的探索性隊列。參加 EMERALD-1 研究的患者正在美國和波蘭的研究中心接受 100 mg BID 的治療。該試驗的主要終點是羅伯茨組織病理學指數（RHI）的變化，RHI是一種經過驗證的儀器，可以與基線相比，在12周內測量潰瘍性結腸炎的組織學疾病活性。EMERALD-1 研究中的其他結果衡量標準包括修改後的梅奧診所評分的變化、安全性、PK 參數和關鍵的 PD 衡量標準。然後，患者將繼續接受40周的維持治療，然後進行為期52周的評估。2023 年 4 月，我們公佈了 MORF-057 的 EMERALD-1 2a 期臨牀試驗的主要隊列結果，該試驗達到了主要終點，顯示RHI評分比第12周的基線下降了6.4個百分點（p=0.002），在統計學上顯著降低了6.4分（p=0.002）。在這項研究中，25.7％的患者通過修改後的梅奧診所評分（MMC）實現了臨牀緩解。在 100 mg BID 的劑量下，MORF-057 通常耐受性良好，沒有出現嚴重的不良事件，也沒有觀察到安全信號。此外，MORF-057 實現了 α4β7 受體的飽和，並顯示出 α4β7 淋巴細胞亞羣的變化與 1 期 MORF-057 數據一致。2023 年 8 月，我們宣佈接受在 10 月在哥本哈根舉行的 2023 年 UEG Week 上發佈的描述 EMERALD-1 研究的主持海報演示。
EMERALD-2 是一項針對 MORF-057 的全球 2b 期隨機對照試驗，於 2022 年 11 月開始給患者給藥。參加 EMERALD-2 研究的患者被隨機分配接受三個活躍組或一個安慰劑組中的一個：100 mg BID、200 mg BID 和一個 QD（每天一次）組或安慰劑組，該組將在12周的誘導階段後移交給 MORF-057。該試驗的主要終點是MMC在12周時測得的臨牀緩解率。次要終點將包括 RHI、PK 和 PD 測量值的變化以及安全參數。在12周的誘導階段之後，患者將進入為期40周的維持階段。我們相信，我們將在2025年上半年完成針對中度至重度UC患者的 MORF-057 的 EMERALD-2 2b 期試驗的主要終點。
此外，我們即將完成克羅恩病 MORF-057 的 2b 期研究設計。鑑於 MORF-057 取得的進展，我們在 2022 年在 IND 前階段暫停了第二代候選藥物的開發，重點是通過 2 期臨牀項目推進 MORF-057。我們繼續擴大我們的α4β7產品組合，並已為未來的臨牀研究定位了下一代α4β7小分子開發候選藥物。
除了我們的主導分子 MORF-057 之外，我們還使用我們的 MinT 平臺在各個治療領域推進廣泛的臨牀前項目，所有這些項目都旨在利用整合素受體抑制或激活的潛力。其他全資項目已進入先導藥物發現的優化階段。我們在2021年4月的美國癌症研究協會年會上公佈了來自αvβ8項目的積極臨牀前數據。根據我們迄今為止獲得的數據以及轉化生長因子β在治療骨髓纖維化中的潛在作用，我們已提名αvβ8的選擇性小分子抑制劑 MORF-088 作為骨髓纖維化的開發候選藥物。我們還有其他研究階段的項目正在進行中，針對包括肺動脈高壓（PAH）在內的肺動脈高血壓疾病和其他治療領域的纖連蛋白整合素靶點。眾所周知，整合素可以促進細胞增殖、存活、肥厚生長和纖維化，這些都是多環芳烴進展的關鍵因素。
自2015年6月以來，我們與化學模擬和計算機藥物發現領域的領導者薛定哲簽訂了以整合素為重點的獨家合作協議。我們已成功使用其技術平臺對人類整合素目標類別的成員進行虛擬篩選，我們和薛定哲合作促進整合素靶標的優先排序，進行目標驗證和分析，識別潛在客户，並進行先導藥物優化，以建立整合素計劃組合。我們相信，薛定哲協議使我們能夠使用各種基於物理的下一代計算和機器學習技術，通過設計、迭代和優化潛在藥物，加快藥物發現。
Schrodinger平臺憑藉我們在結構生物學、藥物化學和篩選方面的內部久經考驗的能力，利用我們在先進結構引導藥物設計技術和機器學習協議方面的豐富專業知識，加快了我們以原子精度設計分子的能力。2022 年 12 月，作為薛定格的特殊軟件客户，我們擴大了訪問範圍，使他們能夠在整合物範圍之外使用他們的完整軟件套件。因此，在2023年，我們開始推進其他經過臨牀驗證的靶標，重點是炎症和免疫學治療領域，這與我們在整合素領域的現有資產高度互補。
2021 年 3 月，我們宣佈以每股 70.00 美元的價格擴大承銷公開發行我們的 350,000 股普通股，扣除承銷折扣、佣金和其他我們支付的發行費用後，淨收益約為 2.300 億美元。
2020年7月，我們與Jefferies LLC或Jefferies LLC或Jefferies就市場發行計劃或之前的自動櫃員機簽訂了公開市場銷售協議或原始協議，根據該協議，我們可以通過傑富瑞作為銷售代理不時發行和出售總髮行金額不超過7,500萬美元的普通股，稱為配售股票。2021年8月，我們與Jefferies（新自動櫃員機）簽訂了第一號修正案，將要約和出售的配售股份的總價值增加到最高1.5億美元的總髮行金額。我們將之前的自動櫃員機和新的自動櫃員機統稱為自動櫃員機。在截至2023年6月30日的三個月中，在新自動櫃員機下發行了1,216,418股股票，扣除發行佣金和費用後，淨收益為6,720萬美元。截至2023年6月30日，我們在新的自動櫃員機下還有大約2,860萬美元的普通股可供出售。我們不得在之前的自動櫃員機下出售任何配售股份。
2023 年 2 月，我們與現有投資者簽訂了證券購買協議，根據該協議，我們同意以私募方式出售和發行 PIPE 股票和預先融資認股權證。在扣除成本和提供應付費用之前，我們的總淨收益約為1.00億美元。預先注資的認股權證可以在最初發行後的任何時候行使，並且不會過期。根據其條款，如果持有人的總實益所有權在行使後將超過我們普通股已發行和流通股票總額的9.99％，則通常不得行使預先籌集的認股權證。如預先融資認股權證所述，如果出現任何股票分紅和分割、資本重組、重組或類似交易，則每股行使價和行使預籌認股權證時可發行的普通股數量可能會進行調整。
2023年5月，我們完成了普通股的承銷公開發行，其中包括行使承銷商購買額外普通股的全部選擇權。我們從二次發行中獲得了約2.76億美元的總收益，然後扣除我們應付的承保折扣、佣金和其他發行費用約1,690萬美元，淨收益約為2.591億美元。
自成立以來，我們的業務一直側重於組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合，以及進行研究以發現和開發口服小分子整合素療法。迄今為止，創收活動僅限於從我們與AbbVie和Janssen的合作協議中收到的款項，本10-Q表季度報告其他地方的隨附簡明合併財務報表附註11對此進行了進一步討論。我們沒有任何獲準銷售的產品，迄今為止也沒有從產品銷售中產生任何收入。從成立到2023年6月30日，我們共籌集了約12億美元的總收益，主要通過發行股權，包括我們的可轉換優先股證券、首次公開募股、2021年3月的承銷公開發行、2023年2月的普通股和預先融資認股權證的私募發行、2023年5月的承銷公開發行和根據自動櫃員機出售普通股，以及根據我們的合作協議收到的款項。
自成立以來，我們蒙受了巨大的營業虧損。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為3.722億美元。在可預見的將來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進當前和未來的候選產品，尋求監管部門的批准，維護和擴大我們的知識產權組合，僱用更多的研發和業務人員，以及作為上市公司運營，我們預計在可預見的將來將繼續承擔大量且不斷增加的支出和運營損失。
除非我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門對候選產品的批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入。此外，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准並且不建立第三方商業化合作夥伴關係，我們預計將產生與發展支持產品銷售、營銷、製造和分銷活動的商業化能力相關的鉅額費用。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和執行我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過公開或私募股權發行和債務融資或其他來源（例如額外的合作協議）為我們的運營融資。我們可能無法在需要時以可接受的條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他協議或安排。我們未能在需要時籌集資金或簽訂此類協議，可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為7.314億美元。根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們在2027年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。
風險和不確定性
我們面臨與當前宏觀經濟和地緣政治環境相關的持續風險和不確定性，包括與 COVID-19 的剩餘影響、供應鏈中斷、消費者價格上漲、通貨膨脹和市場波動、利率上升、銀行業最近的不穩定、聯邦債務上限和預算、勞動力短缺和持續的俄烏衝突相關的風險。我們正在密切關注這些因素對我們運營和財務業績各個方面的影響。迄今為止，除了開發時間表的細微變化外，我們的業務尚未受到太大影響。我們未來的經營業績和流動性可能會受到各種因素的不利影響，包括本10-Q表季度報告其他地方的 “風險因素” 部分中討論的因素。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，當前的宏觀經濟和地緣政治環境以及 COVID-19 疫情的剩餘影響可能在多大程度上對我們的財務狀況、流動性或經營業績產生重大影響尚不確定。
財務運營概述
協作收入
我們沒有任何產品獲準銷售，因此，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品的銷售中獲得任何收入。
迄今為止，我們所有的合作收入都來自與艾伯維和詹森的合作協議。我們與艾伯維和詹森的合作現已結束，展望未來，我們仍然願意圍繞某些候選治療藥物、地理市場或疾病領域進行機會主義評估和建立戰略合作伙伴關係。我們預計，在我們推出產品之前，我們的收入將主要來自我們未來可能簽訂的合作和許可協議（如果有）下的付款。
開支
研究和開發
研發費用主要包括我們的研發活動產生的成本，包括我們的候選產品發現工作和研究計劃下的臨牀前研究，其中包括：
•員工相關費用，包括我們研發人員的工資、福利和基於股權的薪酬支出；
•為代表我們進行研發和臨牀前活動的第三方開展的研究提供資金的成本；
•與我們當前或未來的任何候選產品相關的臨牀供應的製造成本；
•根據與開展我們臨牀試驗的合同研究機構或首席研究機構和調查機構簽訂的協議產生的費用；
•對我們當前或未來的任何候選產品進行臨牀前研究的成本；
•與研發活動相關的諮詢和專業費用，包括對非僱員的股權補償；
•購買臨牀前研究中使用的實驗室用品和非資本設備的成本；
•與遵守臨牀監管要求有關的成本；
•設施成本和其他分配費用，包括設施的租金和維護費用、保險、折舊和其他用品的費用；以及
•維護許可證的費用以及根據我們的第三方許可協議應支付的其他金額。
研究和開發費用在發生時記為支出。某些活動的成本是根據使用供應商提供給我們的信息等數據，對完成特定任務的進展進行評估並分析我們的臨牀前研究或其他服務進展情況的基礎上確認的。在確定任何報告期末的應計支出餘額時都作出了重要的判斷和估計。未來從第三方收到的研發產品或服務的不可退還的預付款在相關商品的交付或服務完成時被資本化並記作費用。
我們的候選產品的成功開發非常不確定。因此，目前，我們無法合理估計或知道完成未來候選產品所必需的努力的性質、時間和成本。如果獲得批准，我們也無法預測出售候選產品何時（如果有的話）將開始大量淨現金流入。這是由於與開發候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
•我們正在進行的研究活動以及任何其他臨牀前研究和臨牀試驗以及其他研發活動的範圍、進展速度和費用；
•建立適當的安全概況；
•成功註冊並完成臨牀試驗；
•我們的候選產品在我們的臨牀試驗中是否顯示出安全性和有效性；
•收到適用監管機構的營銷許可（如果有）；
•建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排；
•為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及監管獨家經營權；
•在獲得批准後，單獨或與他人合作將候選產品商業化；以及
•在獲得任何監管批准後，產品的安全狀況繼續保持可接受的水平。
在開發我們當前和未來的候選產品方面，這些變量中的任何一個結果都將顯著改變與開發這些候選產品相關的成本和時機。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品的開發成本通常高於處於臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間增加。我們預計，隨着我們繼續開發候選產品，在可預見的將來，研發成本將大幅增加。但是，我們認為目前不可能通過商業化準確預測特定計劃的總支出。我們的任何候選產品的成功商業化都有許多因素，包括未來的試驗設計和各種監管要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。此外，未來我們無法控制的商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
一般和行政
一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括行政、財務、會計、業務發展、法律和人力資源職能人員的工資、福利和基於股權的薪酬支出。其他重要的一般和管理費用包括未包括在研發費用中的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費。
我們預計，隨着業務的擴大，我們的一般和管理費用將在未來增加，以支持研發活動的預期增長，包括我們未來的臨牀項目。這些增加可能包括與僱用額外人員有關的費用增加和外部顧問的費用以及其他費用。我們還承擔與上市公司相關的費用，包括與遵守美國證券交易委員會規章制度和適用於納斯達克上市公司的上市標準相關的審計、法律、監管和税務相關服務費用、董事和高級管理人員薪酬和保險費以及投資者關係成本。此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，並且不進行第三方商業化合作，我們預計將產生與支持產品銷售、營銷和分銷活動相關的鉅額一般和管理費用。
淨利息收入
淨利息收入主要由我們的現金、現金等價物和有價證券賺取的利息收入組成。
所得税支出準備金
我們根據當年的有效税率記錄税前收入或虧損的所得税準備金或福利。有關本年度税收準備金的更多細節，請參閲本10-Q表季度報告中其他地方的簡明合併財務報表附註。
運營結果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月比較
下表總結了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的經營業績：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 改變 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| （以千計，百分比除外） |
| 協作收入 | $ | — | | | $ | 60,236 | | | $ | (60,236) | | | (100) | % |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研究和開發 | 35,719 | | | 25,652 | | | 10,067 | | | 39 | % |
| 一般和行政 | 9,583 | | | 8,234 | | | 1,349 | | | 16 | % |
| 運營費用總額 | 45,302 | | | 33,886 | | | 11,416 | | | 34 | % |
| （虧損）運營收入 | (45,302) | | | 26,350 | | | (71,652) | | | (272) | % |
| 其他收入： | | | | | | | |
| 淨利息收入 | 6,427 | | | 482 | | | 5,945 | | | * |
| 其他收入，淨額 | — | | | 11 | | | (11) | | | (100) | % |
| 其他收入總額，淨額 | 6,427 | | | 493 | | | 5,934 | | | * |
| 所得税準備金前（虧損）收入 | (38,875) | | | 26,843 | | | (65,718) | | | (245) | % |
| 所得税準備金 | (138) | | | (2) | | | (136) | | | * |
| 淨（虧損）收入 | $ | (39,013) | | | $ | 26,841 | | | $ | (65,854) | | | (245) | % |
* 百分比沒有意義
協作收入
合作收入減少6,020萬美元，這主要歸因於分別於2022年12月和2023年3月達成了艾伯維協議和詹森協議。在截至2023年6月30日的三個月中，沒有未完成的創收合作協議。
研究和開發費用
研發費用增加了1,010萬美元，增長了39％，從截至2022年6月30日的三個月的2570萬美元增加到截至2023年6月30日的三個月的3570萬美元。我們的研發成本中有很大一部分是外部臨牀和臨牀前合同研究組織（“CRO”）成本，一旦確定了候選臨牀產品，我們就會逐個項目跟蹤與臨牀候選產品相關的費用。我們的內部研發成本主要是與人事相關的成本、折舊和其他間接成本。下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的研發費用：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 改變 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| （以千計，百分比除外） |
| 按項目分列的外部成本： | | | | | | | |
| MORF-057 | $ | 15,433 | | | $ | 8,548 | | | $ | 6,885 | | | 81 | % |
| MORF-088 | 1,719 | | | 3,693 | | | (1,974) | | | (53) | % |
| 詹森協議計劃 | — | | | 456 | | | (456) | | | (100) | % |
| 艾伯維協議計劃 | — | | | 23 | | | (23) | | | (100) | % |
| 其他早期開發候選項目和未分配成本 | 4,452 | | | 2,247 | | | 2,205 | | | 98 | % |
| 外部費用總額 | 21,604 | | | 14,967 | | | 6,637 | | | 44 | % |
| 內部成本： | | | | | | | |
| 員工薪酬和福利 | 13,100 | | | 9,710 | | | 3,390 | | | 35 | % |
| 設施等 | 1,015 | | | 975 | | | 40 | | | 4 | % |
| 內部成本總額 | 14,115 | | | 10,685 | | | 3,430 | | | 32 | % |
| 研發費用總額 | $ | 35,719 | | | $ | 25,652 | | | $ | 10,067 | | | 39 | % |
研發費用的變化主要歸因於以下原因：
•從截至2022年6月30日的三個月到截至2023年6月30日的三個月，外部成本增加了660萬美元，主要與正在進行的 MORF-057 第二期臨牀研究和其他開發活動相關的成本有關，以及支持我們早期開發候選藥物的其他外部研究成本。這些增長被《艾伯維協議》、《詹森協議》和 MORF-088 下的活動減少部分抵消。MORF-088 下的活動減少主要是由於產生製造成本和其他開發活動的時間安排造成的。
▪從截至2022年6月30日的三個月到截至2023年6月30日的三個月，內部成本增加了340萬美元，這主要是由於非現金股權薪酬支出和員工人數的增加，以支持 MORF-057 以及我們的早期研發候選藥物的持續臨牀活動。
一般和管理費用
一般和管理費用增加了140萬美元，增長了16％，從截至2022年6月30日的三個月的820萬美元增加到截至2023年6月30日的三個月的960萬美元。一般和管理費用的增加主要歸因於基於非現金股票的薪酬支出增加了120萬美元。
淨利息收入
與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，現金等價物和有價證券的有效利率提高以及投資的有價證券有所增加，利息收入增加了590萬美元。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月比較
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的經營業績：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 截至6月30日的六個月 | | 改變 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| （以千計，百分比除外） |
| 協作收入 | $ | 521 | | | $ | 62,618 | | | $ | (62,097) | | | (99) | % |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研究和開發 | $ | 66,168 | | | $ | 52,115 | | | 14,053 | | | 27 | % |
| 一般和行政 | 18,860 | | | 15,825 | | | 3,035 | | | 19 | % |
| 運營費用總額 | 85,028 | | | 67,940 | | | 17,088 | | | 25 | % |
| 運營損失 | (84,507) | | | (5,322) | | | (79,185) | | | * |
| 其他收入： | | | | | | | |
| 淨利息收入 | 9,527 | | | 669 | | | 8,858 | | | * |
| 其他收入，淨額 | 2 | | | 12 | | | (10) | | | (83) | % |
| 其他收入總額，淨額 | 9,529 | | | 681 | | | 8,848 | | | * |
| 所得税準備金前的虧損 | (74,978) | | | (4,641) | | | (70,337) | | | * |
| 所得税準備金 | (170) | | | (2) | | | (168) | | | * |
| 淨虧損 | $ | (75,148) | | | $ | (4,643) | | | $ | (70,505) | | | * |
* 百分比沒有意義
協作收入
協作收入減少了6,210萬美元，下降了99％，從截至2022年6月30日的六個月的6,260萬美元降至截至2023年6月30日的六個月的50萬美元。下降的主要原因是《艾伯維協議》和《詹森協議》分別於2022年12月和2023年3月達成。在截至2023年6月30日的三個月中，沒有未完成的創收合作協議。
研究和開發費用
研發費用增加了1,410萬美元。我們的研發成本中有很大一部分是外部臨牀前CRO成本，一旦確定了候選臨牀產品，我們就會逐個項目跟蹤與臨牀候選產品相關的這些成本。我們的內部研發成本主要是與人事相關的成本、折舊和其他間接成本。下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的研發費用：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六個月 | | 改變 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| （以千計，百分比除外） |
| 按項目分列的外部成本： | | | | | | | |
| MORF-057 | $ | 26,948 | | | $ | 16,896 | | | $ | 10,052 | | | 59 | % |
| MORF-088 | 3,624 | | | 7,514 | | | (3,890) | | | (52) | % |
| 詹森協議計劃 | 51 | | | 910 | | | (859) | | | (94) | % |
| 艾伯維協議計劃 | — | | | 133 | | | (133) | | | (100) | % |
| 其他早期開發候選項目和未分配成本 | 7,905 | | | 4,634 | | | 3,271 | | | 71 | % |
| 外部費用總額 | 38,528 | | | 30,087 | | | 8,441 | | | 28 | % |
| 內部成本： | | | | | | | |
| 員工薪酬和福利 | 25,500 | | | 19,967 | | | 5,533 | | | 28 | % |
| 設施等 | 2,140 | | | 2,061 | | | 79 | | | 4 | % |
| 內部成本總額 | 27,640 | | | 22,028 | | | 5,612 | | | 25 | % |
| 研發費用總額 | $ | 66,168 | | | $ | 52,115 | | | $ | 14,053 | | | 27 | % |
| | | | | | | |
研發費用的增加主要歸因於以下原因：
▪從截至2022年6月30日的六個月到截至2023年6月30日的六個月，外部成本增加了840萬美元，這主要與2022年第四季度開始的2期臨牀研究和 MORF-057 的其他開發活動相關的成本，以及支持我們早期開發候選藥物的其他外部研究成本有關。這些增長被《艾伯維協議》、《詹森協議》和 MORF-088 下的活動減少部分抵消。MORF-088 下的活動減少主要是由於產生製造成本和其他開發活動的時間安排造成的。
▪從截至2022年6月30日的六個月到截至2023年6月30日的六個月，內部成本增加了560萬美元，這主要是由於非現金股權薪酬支出和員工人數的增加，以支持 MORF-057 以及我們的早期研發候選藥物的持續臨牀活動。
一般和管理費用
一般和管理費用增加了300萬美元，增長了19％，從截至2022年6月30日的六個月的1,580萬美元增加到截至2023年6月30日的六個月的1,890萬美元。一般和管理費用的增加主要歸因於非現金股權薪酬支出增加了280萬美元，人事相關成本增加了40萬美元，但被保險成本的20萬美元減少所抵消。
淨利息收入
與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，現金等價物和有價證券的有效利率提高以及投資的有價證券有所增加，利息收入增加了890萬美元。
流動性和資本資源
流動性來源
從成立到2023年6月30日，我們總共籌集了約12億美元的總收益，主要通過發行股權，包括我們的可轉換優先股證券、首次公開募股和二級股權發行、普通股和預先注資認股權證的私募以及根據我們的市場股票融資出售普通股，以及根據合作協議收到的款項。
下表提供了有關我們的總現金、現金等價物和有價證券的信息，每種證券均按截至2023年6月30日和2022年12月31日各自的公允價值列報： | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| | | |
| （以千計） |
| 現金 | $ | 1,095 | | | $ | 458 | |
| 現金等價物 | 216,181 | | 58,814 |
| 有價證券 | 514,080 | | 288,976 |
| 現金、現金等價物和有價證券總額 | $ | 731,356 | | | $ | 348,248 | |
現金流
下表提供了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中我們的現金流信息：
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 |
| | | |
| （以千計） |
| 用於經營活動的淨現金 | $ | (54,488) | | | $ | (50,965) | |
| 用於投資活動的淨現金 | (221,618) | | | (22,796) | |
| 融資活動提供的淨現金 | 434,110 | | | 43,510 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少） | $ | 158,004 | | | $ | (30,251) | |
用於經營活動的淨現金
所有報告期的現金使用主要是由於我們根據非現金費用調整後的淨虧損和營運資金組成部分的變化。截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為5,450萬美元，而截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為5,100萬美元。運營活動中使用的現金增加主要是由於運營費用增加了1710萬美元，但被利息收入和記為運營支出的非現金項目的增加以及2023年運營資產和負債變動產生的現金流出的減少所抵消。
用於投資活動的淨現金
截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為2.216億美元，而截至2022年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為2,280萬美元。投資活動中使用的現金的變化主要取決於該期間有價證券的購買時間或到期時間。在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金主要來自於2023年2月完成的私募發行普通股和預先注資認股權證的收益、2023年5月完成的二級股權發行的收益以及市場股票融資下出售普通股的收益。在截至2022年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金主要基於該期間有價證券的購買或到期時間。
融資活動提供的淨現金
截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為4.341億美元，來自於我們於2023年2月完成的私募普通股和預先注資認股權證的9,980萬美元淨收益、2023年5月完成的承銷普通股公開發行的2.592億美元淨收益、在場股票融資下出售普通股的淨收益6,720萬美元以及800萬美元的收益從根據ESPP發行普通股和股票期權中獲得的收入練習。在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為4,350萬美元，來自截至2022年6月30日的六個月中通過上市股票融資機制出售普通股獲得的3,930萬美元淨收益，以及ESPP和股票期權行使下普通股發行420萬美元的收益。
資金需求
我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的支出將增加，尤其是在我們繼續研發、進行臨牀試驗以及為我們當前和未來的任何候選產品尋求上市批准之際。此外，如果我們當前或未來的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，而這些費用可能會通過與第三方簽訂合作協議來抵消。因此，我們需要為持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時以可接受的條件籌集資金，或者根本無法以可接受的條件籌集資金，包括但不限於與 COVID-19 的剩餘影響、烏克蘭的持續衝突、通貨膨脹和市場波動、利率上升、最近全球銀行業的不穩定或聯邦債務上限和預算有關的宏觀經濟因素，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化工作。根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們在2027年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金
我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更快地使用我們的可用資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
•進行額外臨牀和臨牀前研究以及未來臨牀試驗的成本；
•未來製造成本；
•我們可能開發的其他潛在候選產品的發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本（如果有）；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•我們以優惠條件建立和維持合作的能力（如果有的話）；
•根據我們當時可能達成的任何合作協議，實現了里程碑的實現或出現了觸發付款的其他事態發展；
•我們獲得營銷批准的任何候選產品的未來商業化活動的成本和時間，包括產品銷售、營銷、製造和分銷；
•如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，則從我們的候選產品的商業銷售中獲得的收入金額（如果有）；
•準備、提交和起訴專利申請、獲取、維護和執行我們的知識產權以及為知識產權相關索賠進行辯護的費用；
•我們在某些受到經濟制裁和/或敵視美國和國際公司的國家/地區提交和起訴專利申請、獲取、維護和執行我們的知識產權，以及為與知識產權相關的索賠進行辯護的能力；
•隨着我們擴大業務運營和研發活動，我們的員工人數增長和相關成本；
•由於 COVID-19 疫情（包括供應鏈中斷）或包括戰爭在內的地緣政治行動（例如烏克蘭當前的武裝衝突）的剩餘影響，我們的臨牀前研究、開發計劃以及當前和計劃中的臨牀試驗可能會延遲；
•總體經濟狀況和趨勢，包括通貨膨脹和市場波動、利率上升、持續的勞動力短缺、最近全球銀行業的不穩定以及聯邦債務上限和預算；以及
•作為上市公司運營的成本。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。
關鍵會計政策和重要估計
我們的關鍵會計政策是那些要求在編制簡明合併財務報表時做出最重要的判斷和估計的政策。
在截至2023年6月30日的季度中，我們的關鍵會計政策沒有重大變化，詳見我們於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告。
有關最近發佈的會計公告以及對我們簡明合併財務報表的實際和預期影響的詳細信息，請參閲本10-Q表季度報告其他地方的隨附簡明合併財務報表中的附註2。
合同義務
2021年8月，根據租賃條款的規定，公司行使了其現有租賃32,405平方英尺的辦公和實驗室空間的一次性延期權，至2025年5月，未來租金為330萬美元，截至2023年6月30日，未來租金為330萬美元。截至2023年6月30日，我們的合同義務與2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中披露的合同義務保持一致。
第 3 項。 關於市場風險的定量和定性披露
從2022年12月31日到2023年6月30日，我們的市場風險敞口沒有重大變化。
第 4 項。 控制和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
在包括首席執行官和首席財務官（分別為我們的首席執行官和首席財務官）在內的管理層的監督和參與下，我們評估了截至2023年6月30日的《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中定義的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的設計和運作的有效性。《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並傳達給公司管理層，包括其主要執行官和主要財務官，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。根據我們管理層的評估（在我們的首席執行官和首席財務官的參與下），截至本報告所涉期末，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何變化，對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者有理由有可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第二部分——其他信息
第 1 項。 法律訴訟
我們可能會不時參與我們正常業務過程中出現的法律訴訟。我們目前沒有參與任何管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的法律訴訟。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流、負面宣傳和聲譽損害以及其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。
第 1A 項。風險因素
投資我們的普通股涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮下述風險，以及本10-Q表季度報告中包含的其他信息，包括我們的簡明合併財務報表和相關附註以及 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。下文描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到或我們目前認為不是重大風險和不確定性的其他風險和不確定性也可能成為影響我們的重要因素。我們無法向您保證以下討論的任何事件都不會發生。這些事件可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。如果發生這種情況，我們普通股的交易價格可能會下跌，你可能會損失全部或部分投資。
風險因素摘要
以下風險摘要概述了我們在正常業務活動過程中面臨的許多風險。因此，以下風險摘要並未包含對您可能重要的所有信息，您應閲讀風險摘要以及本節 “風險因素” 標題下對風險的更詳細討論，以及本10-Q表季度報告標題為 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的其他地方。除下文總結或在 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中討論的風險外，其他風險可能適用於我們目前開展的活動或運營，也可能適用於我們未來可能開展的活動或運營，也可能適用於我們運營或將來可能運營的市場。與上述情況一致，我們面臨各種風險，包括與以下相關的風險：
•我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，沒有任何產品獲準商業銷售。我們有重大虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失。
•我們將需要大量額外資金來推進候選產品的開發，這些候選產品可能無法以可接受的條件提供，或者根本無法提供。未能在需要時獲得必要的資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。
•我們的候選產品處於不同的開發階段 並可能在開發中失敗或出現延遲, 從而對其商業可行性產生重大不利影響.如果我們或我們的合作者無法完成候選產品的開發或商業化，或者在此過程中遇到重大延遲，我們的業務將受到重大損害。
•我們當前和未來的臨牀試驗或任何合作者的臨牀試驗可能會發現臨牀前研究中未見的重大不良事件 並可能導致安全狀況，從而抑制監管部門的批准或市場對我們任何候選產品的接受。
•我們歷來有過合作，將來可能會尋求與第三方合作，以發現和開發我們的候選治療藥物。如果我們未來的合作伙伴停止合作協議下的開發工作，或者如果這些協議終止，則合作可能無法帶來商業產品，並且我們可能永遠無法根據協議獲得里程碑付款或未來的特許權使用費。
•我們和/或我們的合作者可能無法獲得或可能延遲獲得美國或外國監管部門的批准 因此，無法將我們的候選產品商業化。
•無法吸引和留住合格的關鍵管理和技術人員都將削弱我們實施業務計劃的能力。
•我們的主要股東和管理層擁有我們很大一部分的股份，並將能夠控制需要股東批准的事項。
•我們面臨着來自已經開發或可能開發自身免疫、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症候選產品的實體的競爭，包括開發新療法和技術平臺的公司。如果這些公司開發技術或候選產品的速度比我們快，或者他們的技術更有效，那麼我們開發候選產品併成功將其商業化的能力可能會受到不利影響。
•我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會阻止或推遲對我們的收購，這可能對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東進行收購。
•我們重述的公司註冊證書中的專有訴訟地條款可能會限制股東在其認為有利於解決與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員的糾紛的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。
與我們的業務和運營相關的風險
我們將需要發展我們的組織，我們可能會在管理增長和擴大業務方面遇到困難，這可能會對我們的業務產生不利影響。
截至 2023 年 6 月 30 日，我們有 110 個 f全職員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的制定，我們預計將擴大員工基礎，以獲取管理、運營、財務和其他資源。此外，我們在產品開發方面的經驗有限。隨着我們的候選產品進入臨牀前研究和臨牀試驗並取得進展，我們將需要擴大我們的開發和監管能力，並與其他組織簽訂合同，為我們提供製造和其他能力。將來，我們預計必須管理與合作者或合作伙伴、供應商和其他組織的更多關係。我們管理運營和未來增長的能力將要求我們繼續改善我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。我們可能無法有效或及時地改進我們的管理信息和控制系統，並可能發現現有系統和控制措施存在缺陷。我們無法成功管理增長和擴大業務，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
無法吸引和留住合格的關鍵管理和技術人員都將削弱我們實施業務計劃的能力。
我們的成功在很大程度上取決於我們的首席執行官Praveen P. Tipirneni醫學博士以及我們管理團隊的其他成員以及其他關鍵員工和顧問的持續服務。我們目前不為這些人提供關鍵人物保險。失去一名或多名管理團隊成員或其他關鍵員工或顧問可能會延誤我們的研發計劃，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。我們的主要經理在行業內建立的關係使我們特別依賴他們繼續在我們這裏工作。我們依賴我們的技術人員，尤其是參與整聯蛋白結晶的人員的持續服務，因為我們的候選產品和與我們的minT平臺相關的技術性很強，而且監管批准過程具有專業性。由於我們的管理團隊和主要員工沒有義務為我們提供持續的服務，因此他們可以隨時終止在我們的工作而不會受到處罰。
我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的工廠開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。我們市場上對熟練人才的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件或根本無法僱用和留住高素質人員的能力。我們面臨着來自其他公司、大學、公共和私人研究機構、政府實體和其他組織的人才競爭。我們未來的成功將在很大程度上取決於我們能否持續吸引和留住其他高素質的科學、技術和管理人員，以及在臨牀測試、製造、政府監管和商業化方面具有專業知識的人員。如果我們無法繼續吸引和留住高素質的人才，那麼我們發現和開發候選產品的速度和成功率將受到限制，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生實質性不利影響。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開展業務的能力，在國外市場，我們將面臨額外的監管負擔以及其他風險和不確定性。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開發和商業化和/或推廣我們的候選產品的能力，為此，我們可以依靠與第三方的合作。在獲得國外市場適用監管機構的監管批准之前，我們不得在國外市場營銷或推廣我們的任何候選產品，也可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。為了在許多其他國家獲得單獨的監管批准，我們必須遵守這些國家在安全性和有效性以及臨牀試驗和商業銷售、候選產品的定價和分銷等方面的眾多不同監管要求，我們無法預測在這些司法管轄區會取得成功。如果我們未能遵守國際市場的監管要求並獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。我們可能無法及時或根本無法獲得外國監管部門的批准。我們未能獲得其他國家監管機構對我們的任何候選產品的批准可能會大大削弱該候選產品的商業前景，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大不利影響。此外，即使我們獲得了候選產品的批准並最終在國外市場實現了候選產品的商業化，我們也將面臨風險和不確定性，包括遵守複雜和不斷變化的外國監管、税務、會計和法律要求的負擔，以及一些外國對知識產權的保護減少所帶來的負擔。
我們的業務存在巨大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
在對我們的候選產品進行臨牀試驗時，我們可能面臨治療療法的開發、測試、製造和營銷所固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會延遲或阻礙我們開發計劃的完成。如果我們成功銷售產品，此類索賠可能會導致美國食品和藥物管理局對我們的產品、我們的製造過程和設施或營銷計劃的安全性和有效性進行調查，並可能召回我們的產品或採取更嚴厲的執法行動，限制可能使用的已批准適應症，或者暫停或撤回批准。無論案情或最終結果如何，責任索賠還可能導致臨牀試驗參與者註冊難度增加、臨牀試驗場所或整個試驗計劃終止、臨牀試驗參與者退出、我們的聲譽受損和媒體的重大負面關注、為相關訴訟辯護的鉅額成本、管理層的時間和資源從我們的業務運營中分流、向試驗參與者或患者提供鉅額金錢獎勵、收入損失、無法商業化和我們可能開發的產品，以及股價的下跌。我們目前維持一般責任保險，承保範圍高達1,000萬美元。但是，在臨牀開發或銷售任何候選產品的後期階段，我們可能需要購買更高等級的產品責任保險。我們已經或可能獲得的任何保險都可能無法為潛在責任提供足夠的保障。此外，臨牀試驗和產品責任保險變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商進行員工欺詐或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為，這些行為不符合FDA法規，向FDA和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息，遵守我們可能制定的製造標準，遵守醫療保健欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或者向我們披露未經授權的活動。如果我們的任何候選產品獲得美國食品藥品管理局的批准，並開始在美國商業化這些產品，那麼我們在這些法律下的潛在風險將大大增加，我們與遵守這些法律相關的成本可能會增加。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律和法規可能會限制或禁止各種定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管部門制裁並嚴重損害我們的聲譽。此外，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為，我們也有可能指控此類欺詐或其他不當行為。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行為可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響，包括處以重大的民事、刑事和行政處罰、賠償、罰款、撤銷、監禁、削減或重組我們的業務、失去獲得美國食品藥品管理局批准的資格、醫療保健無法參與政府合同，報銷或其他政府計劃，包括醫療保險和醫療補助、誠信監督和報告義務或聲譽損害。
我們依賴我們的信息技術系統，這些系統的任何故障，或者我們可能使用的首席技術官或其他承包商或顧問的故障，都可能損害我們的業務。安全漏洞、網絡攻擊、數據丟失和其他中斷可能會泄露與我們的業務相關的敏感信息，或者使我們無法訪問關鍵信息並使我們面臨責任，這可能會對我們的業務、運營業績、財務狀況和前景產生不利影響。
我們以數字形式收集和維護開展業務所必需的信息，並且我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們會收集、存儲和傳輸大量機密信息，包括知識產權、專有商業信息和個人數據。我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類機密信息的機密性和完整性。我們已經建立了物理、電子和
採取組織措施保護和保障我們的系統以防止數據泄露，並依靠市售的系統、軟件、工具和監控為我們的信息技術系統以及數字信息的處理、傳輸和存儲提供安全保障。我們還外包了信息技術基礎設施的各個組成部分，因此，許多第三方供應商可能或可能可以訪問我們的機密信息。我們的內部信息技術系統和基礎設施，以及我們當前和未來的合作者、承包商和顧問以及我們所依賴的其他第三方的系統和基礎設施，很容易受到網絡事件的損害，例如第三方使用被盜或推斷的憑據訪問員工賬户、計算機病毒、網絡釣魚攻擊、勒索軟件攻擊、垃圾郵件、惡意軟件、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵、電子郵件附件、我們組織內部的人員或有權訪問的人員我們內部的系統組織，以及企圖未經授權訪問計算機系統和網絡。我們的內部信息技術系統和基礎設施也容易受到自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障的破壞。系統故障或中斷可能會影響我們及時履行這些職能的能力，這可能會損害我們的業務能力或延遲我們的財務報告。此類失敗可能會對我們的經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜程度的增加，安全漏洞或中斷或數據丟失的風險普遍增加，尤其是網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子的網絡攻擊或網絡入侵。隨着地緣政治緊張局勢和間歇性戰爭在美國以外的地緣政治緊張局勢和間歇性戰爭的持續或升級，包括俄羅斯-烏克蘭衝突等原因，這些以及其他更復雜或國家支持的攻擊活動的發生率可能會增加。此外，訪問機密信息的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險，從而可能導致機密信息或其他知識產權的丟失。緩解網絡安全問題、錯誤、病毒、蠕蟲、惡意軟件程序和安全漏洞的成本可能很高，儘管我們已經實施了安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統，但我們解決這些問題的努力可能不會成功，這些問題可能會導致意外中斷、延遲、服務停止以及對我們的業務和競爭地位造成其他損害。例如，2023 年 4 月，我們的一家供應商通知我們，他們遭遇了安全漏洞，我們的一些數據，包括與我們的製造流程和知識產權相關的數據，屬於未知第三方竊取的信息。我們沒有因為盜竊而對我們的業務造成任何重大幹擾，也不會對我們的未來前景造成任何重大幹擾。但是，將來，如果此類事件導致敏感信息暴露或導致我們或第三方合作者的運營中斷，則可能導致我們的藥物開發計劃受到重大幹擾並造成潛在的經濟損失。例如，已完成、正在進行或計劃中的臨牀試驗丟失臨牀試驗數據可能會導致我們的監管部門批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，如果計算機安全漏洞影響了我們的系統或導致未經授權的個人身份信息被泄露，則我們的聲譽可能會受到重大損害。此外，此類違規行為可能需要根據聯邦和州的各種隱私和安全法（如果適用）通知政府機構、媒體或個人，包括經2009年《經濟和臨牀健康健康信息技術法》（HITECH）修訂的1996年《健康保險便攜性和問責法》（HIPAA）及其實施細則和條例，以及聯邦貿易委員會頒佈的法規和州違規通知法。此外，此類網絡攻擊、數據泄露或數據破壞或丟失可能導致違反適用的國際隱私、數據保護和其他法律，從而導致承擔重大民事和/或刑事責任。此外，我們的一般責任保險和企業風險計劃可能無法涵蓋我們面臨的所有潛在索賠，也可能不足以賠償我們可能施加並可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響的所有責任。此外，由於網絡攻擊或其他數據安全漏洞，我們可能會遭受聲譽損害或面臨訴訟或不利的監管行動，並且可能為實施進一步的數據保護措施而承擔大量額外費用。
如果我們不遵守有關保護環境、健康和人類安全的法律，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的研發活動包括使用危險化學品和材料，包括放射性材料。我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的設施中保留了大量的研發活動所需的各種易燃和有毒化學品。在使用、製造、儲存、處理和處置這些危險化學品和材料方面，我們受聯邦、州和地方法律法規的約束。儘管我們認為我們在我們的設施中存儲、處理和處置此類材料的程序符合要求 根據適用的法規和指導方針規定的標準，這些材料意外污染或傷害的風險無法消除。如果發生事故，我們可能會對由此造成的損失承擔責任，這些損失可能是巨大的。我們還受到許多環境、健康和工作場所的影響
安全法律和法規，包括規範實驗室程序、接觸血液傳播病原體以及處理動物和生物危險材料的法律和法規。儘管我們有工傷補償保險，但該保險可能無法為員工使用這些材料而產生的潛在責任提供足夠的保障，因此我們可能會為此承擔鉅額成本和開支。如果我們違反了與健康和人類安全以及危險化學品和材料的使用、製造、儲存、處理和處置相關的適用法律和法規，我們也可能承擔鉅額的合規費用，以及鉅額罰款或處罰。
我們目前的業務集中在一個地點，我們或我們所依賴的第三方可能會受到極端天氣事件或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們目前的業務集中在馬薩諸塞州的沃爾瑟姆。任何計劃外的事件，例如洪水、火災、爆炸、地震、颶風或暴風雪等極端天氣狀況、醫療流行病或疫情、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，都可能對我們的業務運營能力產生重大和不利影響，尤其是日常影響，併產生重大的負面影響關於我們的財務和操作條件。無法進入我們的設施或第三方合同製造商的製造設施可能會導致成本增加、候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用總部的全部或大部分區域，損壞了關鍵基礎設施，例如我們的研究設施或第三方合同製造商的製造設施，或者以其他方式中斷了運營，那麼我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續開展業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們制定的災難恢復和業務連續性計劃可能被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性，我們可能會產生鉅額開支，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，氣候變化對總體經濟狀況，特別是製藥業的長期影響尚不清楚，可能會增加或加劇現有的自然災害風險。作為風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。但是，我們無法向您保證，此類保險將足以彌補我們可能遭受的任何損害和損失。如果我們的設施或第三方合同製造商的製造設施由於任何原因（即使在短時間內）無法運行，我們的任何或全部研發計劃都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們受與業務相關的複雜税收規則的約束，任何審計、調查或税務程序都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
在美國，我們需要繳納所得税和非所得税。所得税會計通常涉及複雜的問題，在確定我們的所得税和其他納税義務準備金時需要做出判斷。將來，我們可能會在其他非美國司法管轄區開展業務。在非美國司法管轄區，我們也可能要繳納所得税和非所得税。此外，許多司法管轄區都有詳細的轉讓定價規則，要求與非居民關聯方進行的所有交易都必須使用此類規則所指的獨立定價原則進行定價。預扣税、商品和服務税、銷售税和其他非所得税的適用並不總是很明確，我們可能會接受與此類預扣税或非所得税相關的税務審計。我們認為我們的税收狀況是合理的。我們目前沒有接受任何税務審計。但是，美國國税局或其他税務機關可能不同意我們的立場。如果美國國税局或任何其他税務機關成功質疑我們的立場，我們可能要繳納超過為此設立的任何儲備金的額外税款、罰款和與之相關的利息或其他税款（如適用），這可能會對我們的業績和運營以及未來的現金流產生重大影響。
我們利用淨營業虧損結轉額和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
截至2022年12月31日，出於聯邦和州所得税目的，我們的淨營業虧損（NOL）結轉額分別為1.803億美元和1.915億美元，將於2037年開始到期。截至2022年12月31日，我們還有用於聯邦和州所得税目的的税收抵免結轉額分別為1,260萬美元和570萬美元，將於2032年開始到期。如果我們的應納税所得額超過本年度的任何營業虧損，我們計劃使用結轉額來抵消原本應納税的收入。但是，自2017年12月31日之後的納税年度中產生的結轉額的使用僅限於該年度應納税所得額的80％，而不考慮此類結轉。此外，根據《美國國税法》（“該法”）第382條，我們所有權的變更可能會限制我們每年可用於抵消未來應納税所得額（如果有的話）的淨營業虧損結轉額和税收抵免結轉額。這一限制通常適用於我們公司所有權累積變更的情況
在三年內超過 50%。我們尚未根據該守則第382條進行分析以確定是否發生了所有權變更。任何此類限制都可能大大降低我們在淨營業虧損結轉額和税收抵免結轉額到期之前使用它們的能力。根據《美國國税法》第382條，自我們成立以來發生或將來可能發生的私募配售、我們的首次公開募股和其他交易都可能導致此類所有權變更。任何此類限制，無論是由於我們的首次公開募股、先前的私募配售、現有股東出售普通股還是我們額外出售普通股，都可能對我們未來幾年的經營業績產生重大不利影響。還有一種風險是，由於州一級的監管變化，例如暫停使用NOL或其他不可預見的原因，我們現有的NOL可能會到期或無法抵消未來的所得税負債。
我們可能會受到不利的立法或監管税收變化的影響，這可能會對我們的財務狀況產生負面影響。
參與立法程序的人員以及國税局和美國財政部不斷審查有關美國聯邦、州和地方所得税的規則。税法的變更（可能具有追溯效力）可能會對我們的股東或我們產生不利影響。我們評估了我們開展業務的所有司法管轄區各種税收改革提案和對現有税收協定的修改的影響，以確定對我們業務的潛在影響以及我們對未來應納税所得額做出的任何假設。我們無法預測是否會頒佈任何具體提案，任何此類提案的條款，也無法預測如果頒佈，此類提案將對我們的業務產生什麼影響（如果有的話）。從2022年開始，TCJA取消了目前可用的扣除研發支出的選項，並要求納税人通常在五年內攤還研發支出。美國國會正在考慮立法，恢復目前研發開支的可扣除性，但是，我們無法保證該條款會被廢除或以其他方式修改。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，沒有任何產品獲準商業銷售。我們有重大虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，因為它需要大量的前期資本支出，並且存在重大風險，即任何潛在的候選產品都無法表現出足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准或變得具有商業可行性。
我們的主要候選產品 MORF-057 已完成一項針對健康志願者的 1 期臨牀試驗。我們繼續進行 MORF-057 的 2 期計劃，最初用於潰瘍性結腸炎，並於 2023 年 4 月公佈了 EMERALD-1 開放標籤、單臂 2a 期試驗的主隊列（n=35）的陽性數據，該試驗針對中度至重度潰瘍性結腸炎患者，劑量為 100 mg，每天兩次。MORF-057我們沒有獲準商業銷售的產品，迄今為止也沒有從商業產品銷售中產生任何收入，我們將繼續承擔與臨牀開發和持續運營相關的鉅額研發費用和其他費用。在截至2023年6月30日的六個月中，我們報告的淨虧損為7,510萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字約為3.722億美元。實際上，我們所有的損失都來自與研發計劃相關的費用以及與運營相關的一般和管理成本。我們預計在可預見的將來將蒙受重大損失，隨着我們繼續研究和開發候選產品，我們預計這些損失將增加。
我們預計，如果我們：
•為我們當前和未來的任何候選產品進行臨牀試驗；
•發現和開發新的候選產品，並對這些候選產品進行研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗；
•製造或製造過我們的候選產品的臨牀前、臨牀和商業用品；
•為我們的候選產品或任何未來的候選產品尋求監管部門的批准；
•將我們當前的候選產品或任何未來的候選產品商業化（如果獲得批准）；
•嘗試從以研究為重點的公司過渡到能夠支持商業活動（包括建立銷售、營銷和分銷基礎設施）的公司；
•僱用更多的臨牀、科學和管理人員；
•增加業務、財務和管理信息系統和人員，包括國際業務；
•識別其他化合物或候選產品，並通過許可證從第三方獲得這些化合物或候選產品的權利；以及
•由於 COVID-19 或供應鏈中斷的剩餘影響（無論是因為 COVID-19 疫情的影響、烏克蘭的持續衝突、最近的銀行業不穩定、通貨膨脹和市場波動、利率上升、聯邦債務上限和預算、持續的勞動力短缺還是其他原因），我們的臨牀前或臨牀研究以及為獲得監管部門批准而做出的努力會出現任何延誤。
即使我們成功地將一種或多種候選產品商業化，我們仍可能繼續花費大量的研發和其他支出來開發和銷售其他候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將部分取決於我們未來的支出增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠無法盈利。
我們實現和保持盈利的能力取決於我們創造收入的能力。除非我們能夠單獨或與合作者一起獲得監管部門批准我們的α4β7計劃的主要候選產品或我們可能開發的任何其他候選產品併成功將其商業化，否則我們預計不會產生可觀的收入。成功的商業化需要實現許多關鍵里程碑，包括在臨牀試驗中證明安全性和有效性，獲得監管機構，包括營銷，這些候選產品的批准，製造、營銷和銷售我們或我們當前或未來的任何合作者可能獲得監管部門批准的產品，滿足任何上市後要求，以及從私人保險或政府付款人那裏獲得我們產品的報銷。由於與這些活動相關的不確定性和風險，我們無法準確、準確地預測未來任何收入的時間和金額、任何進一步損失的程度或我們是否或何時可能實現盈利。我們和任何當前或未來的合作者可能永遠無法在這些活動中取得成功，即使我們成功或任何合作者成功了，我們也可能永遠無法創造足以實現盈利的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。
我們未能實現並保持盈利可能會壓低普通股的市場價格，並可能損害我們籌集資金、擴大業務或繼續運營的能力。如果我們繼續像過去一樣遭受損失，投資者可能得不到任何投資回報，並可能損失全部投資。
我們將需要大量額外資金來推進候選產品的開發，這些候選產品可能無法以可接受的條件提供，或者根本無法提供。未能在需要時獲得必要的資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。
生物製藥候選產品的開發是資本密集型的。如果我們的候選產品進入臨牀前研究和臨牀試驗並取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大或建立我們的開發、監管、製造、營銷和銷售能力。我們已經使用了大量資金來開發我們的候選技術和產品，將需要大量資金來對我們的候選產品進行進一步的研發、臨牀前測試和臨牀試驗，為我們的候選產品尋求監管部門的批准，以及製造和銷售已獲準商業銷售的產品（如果有）。
自成立以來，我們已將很大一部分精力和財務資源投入到候選產品的研發活動以及臨牀前測試和臨牀試驗上。截至2023年6月30日，我們擁有7.314億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們在2027年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。但是，我們未來的資本需求以及我們預計現有資源支持我們運營的期限和未來的資本需求可能與我們的預期有很大差異，我們可能需要比計劃更早地尋求額外的資金。由於與成功研發候選產品相關的時間和活動時間長短極不確定，因此我們無法估算已批准產品的開發以及任何營銷和商業化活動所需的實際資金。我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•臨牀前和臨牀開發活動的時間、成本和進展；
•我們決定開展的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍；
•已與我們簽訂或將來可能簽訂合作和/或研發協議的締約方的開發工作進展情況；
•根據我們的合作協議我們可能收到或支付的里程碑和其他款項的時間和金額；
•我們維持當前許可證和研發計劃以及建立新的合作安排的能力；
•起訴和執行專利和其他知識產權索賠所涉及的費用；
•第三方製造我們的候選產品的成本；
•提交監管文件的成本和監管部門批准的時間；
•如果我們的候選產品或任何未來的候選產品獲得批准銷售，則商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；
•我們努力加強運營系統和僱用更多人員，包括支持開發候選產品的人員；以及
•我們需要實施額外的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統，以履行我們作為上市公司的義務。
全球經濟狀況惡化以及美國和全球信貸和金融市場的中斷和波動可能會對我們籌集額外資金的能力產生不利影響，包括 COVID-19 疫情的剩餘影響、通貨膨脹和市場波動加劇、利率上升、聯邦債務上限和預算、持續的勞動力短缺、全球供應鏈中斷以及烏克蘭的持續衝突以及為此實施的全球制裁。此外，全球銀行體系最近也出現了動盪。例如，2023年3月10日，加州金融保護與創新部關閉了硅谷銀行（“SVB”），該部任命聯邦存款保險公司（“FDIC”）為SVB的接管人。儘管聯邦存款保險公司此後表示，SVB的所有存款人都將獲得完整，但第一公民銀行和信託公司已從SVB手中接管了我們的存款，我們可以獲得這些資金，但無法保證聯邦政府會在未來銀行關閉時同樣為所有存款人提供擔保。同樣，2023年3月12日，Silvergate Capital Corp. 和Signature Bank分別進入破產管理階段。全球銀行體系的持續不穩定可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，諸如SVB關閉之類的事件，以及上文討論的全球宏觀經濟狀況，可能會導致資本市場的進一步動盪和不確定性。宏觀經濟環境的進一步惡化以及為此採取的任何監管措施都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。如果我們無法及時或以可接受的條件獲得資金，我們可能不得不推遲、減少或終止我們的研發計劃以及臨牀前研究或臨牀試驗，限制戰略機會，或者裁員或其他公司重組活動。迄今為止，我們的運營資金主要來自合作協議下收到的款項、出售股權證券、預先注資的認股權證和債務融資。
我們將需要在未來尋求更多資金，目前打算通過公開或私募股權發行或債務融資、額外的合作和/或許可協議、信貸或貸款便利或其中一種或多種資金來源的組合來尋求額外資金。如果我們通過發行股權證券（包括根據我們目前有效的 S-3ASR 表格註冊聲明）籌集額外資金，我們的股東可能會遭受攤薄，任何融資條款都可能對股東的權利產生不利影響。
此外，作為向我們提供額外資金的條件，未來的投資者可能會要求並可能獲得高於現有股東的權利。我們未來的債務融資（如果有的話）可能涉及限制性契約，限制了我們開展未來業務活動的靈活性，而且，如果破產，債務持有人將在我們的股權證券持有人獲得公司資產的任何分配之前獲得還款。如果我們通過與第三方的許可或合作安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。我們還可能被要求在比原本可取的更早階段為候選產品尋找合作者，或者放棄對我們本來會尋求開發或商業化的候選產品或技術的權利。未能在需要時以可接受的條件獲得資金可能會迫使我們推遲、限制或終止當前或未來候選產品的產品開發和商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
與發現、開發和商業化相關的風險
我們的業務在很大程度上取決於我們當前和未來的候選產品的成功，包括我們的α4β7計劃的主要候選產品。這些候選產品的現有和未來臨牀前研究和臨牀試驗可能不會成功，如果我們無法將這些候選產品商業化或在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。
我們已將很大一部分精力和財務資源投入到α4β7特異性整合素抑制劑計劃的開發上。我們創造商業產品收入的能力將在很大程度上取決於我們α4β7計劃主要候選產品的成功開發和最終商業化，而我們預計這種收入將在很多年內不會出現。我們之前沒有向美國食品藥品管理局提交過任何候選產品的新藥申請或保密協議，也沒有向外國同類機構提交過類似的監管批准文件，我們無法確定我們的候選產品能否在臨牀試驗中成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中取得成功，也可能無法獲得監管部門的批准。此外，監管機構可能無法及時完成審查程序，或者如果美國食品和藥物管理局諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，則可能會導致額外的延遲。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會因未來立法或行政行動產生的額外政府監管或監管機構政策的變化而遇到延誤或拒絕。監管機構還可以批准候選產品的適應症比要求的範圍更有限，或者其標籤上包含警告、禁忌症或使用條件方面的預防措施。監管機構還可能要求風險評估和緩解策略（REMS）或進行昂貴的上市後臨牀試驗。如果我們的候選產品未獲得監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。即使我們成功獲得監管部門批准來銷售我們的候選產品，我們的收入也將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准並擁有商業權的地區的市場規模。如果我們所針對的患者亞羣市場沒有我們估計的那麼大，那麼如果獲得批准，我們可能無法從此類產品的銷售中獲得可觀的收入。
我們計劃尋求監管部門的批准，以便在美國和部分國外將我們的候選產品商業化。為了在其他國家獲得單獨的監管批准，我們必須遵守這些國家在安全性和有效性方面的眾多不同監管要求。其他國家也有自己的法規，除其他外，管理臨牀試驗和商業銷售以及候選產品的定價和分銷，我們可能需要花費大量資源來獲得監管部門的批准（這可能不會成功），並遵守這些司法管轄區的現行法規。
我們當前和未來的候選產品的成功將取決於許多因素，包括我們或我們的合作者將採取的以下行動（視情況而定）：
•成功完成必要的臨牀前研究，以便啟動臨牀試驗；
•成功招收患者參加並完成我們的臨牀試驗，取得了良好的結果；
•獲得必要的監管授權，以開發和批准我們的候選產品的商業化；
•與第三方製造商建立和維持安排；
•為我們的候選產品及其組件獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權；
•執行和捍衞我們的知識產權和索賠；
•為我們的候選產品的預期適應症達到理想的治療特性；
•在獲得批准後，單獨或與第三方合作，啟動我們的候選產品的商業銷售；
•在獲得患者、醫學界和第三方付款人的批准後，接受我們的候選產品；
•與其他療法有效競爭；以及
•通過臨牀試驗和監管部門批准後，保持我們的候選產品的可接受的安全性。
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到嚴重的延誤或無法成功將候選產品商業化，這將對我們的業務造成重大損害。
我們的候選產品處於不同的開發階段，可能在開發中失敗或出現延遲，從而對其商業可行性產生重大不利影響。如果我們或我們的合作者無法完成候選產品的開發或商業化，或者在此過程中遇到重大延遲，我們的業務將受到重大損害。
我們在市場上沒有產品，我們的候選產品處於不同的開發階段。此外，我們有一系列的靶點和項目處於發現和臨牀前開發的早期階段，可能永遠不會進入臨牀階段的開發。我們實現和維持盈利能力取決於我們的候選產品獲得監管部門的批准併成功商業化，無論是單獨還是與第三方合作，我們無法向您保證我們的任何候選產品都將獲得監管部門的批准。我們在進行和管理獲得監管部門批准（包括FDA批准）所需的臨牀試驗方面的經驗有限。在獲得監管部門批准我們的候選產品的商業分銷之前，我們或現有或未來的合作者必須進行廣泛的臨牀前測試和臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體中的安全性和有效性。
如果我們遇到任何延遲或阻礙監管部門批准候選產品或我們實現商業化能力的問題，我們可能沒有足夠的財務資源來繼續開發候選產品，或者修改候選產品的現有合作關係或開展新的合作，包括：
•臨牀前研究結果可能顯示候選產品的效果不如預期或有害或有問題的副作用；
•在美國境外進行的臨牀前研究可能會受到美國或其他政府施加的關税或進出口限制的影響；
•我們的臨牀試驗或其他針對與我們類似的候選產品的臨牀試驗得出的陰性或非結論性結果，導致決定或要求進行額外的臨牀前測試或臨牀試驗或放棄項目；
•患者在我們的臨牀試驗中或使用與我們的候選產品相似的藥物或治療性生物製劑的個人所經歷的產品相關副作用；
•我們的第三方製造商無法成功製造我們的產品；
•任何第三方合同製造商都無法擴大我們和合作夥伴候選產品的生產規模，以滿足臨牀試驗或商業銷售的需求；
•延遲提交IND或類似的外國申請，或延遲或未能獲得監管機構必要的批准以開始臨牀試驗，或者臨牀試驗開始後暫停或終止；
•美國食品藥品管理局或類似的外國機構對我們的臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；
•延遲招收患者參加我們的臨牀試驗；
•我們的臨牀試驗患者的退學率很高；
•產品候選部件或材料或進行臨牀試驗所需的其他供應品的供應或質量不足；
•無法獲得我們有單一候選產品部件或材料來源的替代供應來源；
•臨牀試驗期間，我們的候選產品有害副作用或無法達到療效終點；
•未能證明FDA或其他監管機構可接受的收益風險概況；
•美國食品藥品管理局或其他監管機構對用於測試和製造我們的任何候選產品的一個或多個臨牀試驗場所或製造設施進行不利的檢查和審查；
•我們的第三方承包商或調查人員未能及時或根本不遵守監管要求或以其他方式履行其合同義務；
•監管要求、政策和指導方針的延誤和變化，包括對一般臨牀測試或具體針對我們的技術實施額外的監管監督；或
•美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構對我們數據的解釋各不相同。
我們或任何合作者無法完成候選產品的開發或商業化，或者由於其中一個或多個因素而出現重大延誤，都可能對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大和不利影響。
如果我們沒有在我們宣佈和預期的時間範圍內實現預期的開發目標，我們的產品的商業化可能會被推遲，因此，我們的股價可能會下跌。
我們會不時估計實現各種科學、臨牀、監管和其他產品開發目標的預期時間，我們有時將其稱為里程碑。這些里程碑可能包括科學研究和臨牀試驗的開始或完成以及監管文件的提交。我們可能會不時公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。所有這些里程碑現在和將來都基於許多假設。與我們的估計相比，這些里程碑的實際時間可能會有很大差異，在某些情況下，這是由於我們無法控制的原因。如果我們沒有達到公開宣佈的這些里程碑，或者根本沒有達到這些里程碑，我們的產品的商業化可能會被推遲或永遠無法實現，因此，我們的股價可能會下跌。
我們發現和開發治療方法的方法基於未經證實的新技術，可能無法生產出可銷售的產品。
我們正在使用我們的MinT平臺開發一系列候選產品。從歷史上看，其他公司進入後期臨牀試驗的數十種以整合素為靶向的口服小分子候選藥物未能生產出FDA或EMA批准的藥物。其他探索整合素口服方法的公司的開發工作和臨牀結果可能不成功，導致人們對口服整合素產生負面看法，並對我們候選產品的監管批准程序產生負面影響，這將對我們的業務產生重大不利影響。我們相信，通過我們的MinT平臺確定的候選產品可以利用構象靶向下一代基於物理學的技術，再加上機器學習和人工智能，從而提供優化的治療方法，這些技術使我們能夠在發現過程中設計、迭代和優化潛在客户。但是，構成我們使用MinT平臺開發候選產品的基礎的科學研究仍在進行中，可能無法產生可行的候選產品。
我們最終可能會發現，我們的minT平臺和由此產生的任何候選產品不具有治療效果所需的某些特性，包括鎖定特定整合素構象的能力。我們的候選產品也可能無法在藥物到達靶組織所需的時間內在人體內保持穩定，或者它們可能觸發免疫反應，抑制候選產品到達靶組織的能力或對人體造成不良副作用。此外，基於我們的minT平臺的候選產品可能在患者體內表現出與實驗室研究不同的化學和藥理特性。我們的 minT 平臺和由此產生的任何候選產品可能無法在人體中表現出相同的化學和藥理特性，並且可能以不可預見、無效或有害的方式與人類生物系統相互作用。例如，艾伯維告知我們，由於在臨牀前測試中觀察到疑似靶向/αvβ6介導的安全信號，它不打算推進其任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑，隨後為了方便起見，行使了終止艾伯維協議的權利，該協議終止於2022年12月生效。
像我們這樣的新型候選產品的監管審批過程可能比其他知名度更高或經過廣泛研究的候選產品更昂貴且花費更長的時間。據我們所知，美國或歐洲沒有監管機構批准口服小分子整合素抑制劑。我們認為，美國食品藥品管理局在基於整合素的療法方面的經驗有限，這可能會增加我們候選產品的監管批准過程的複雜性、不確定性和持續時間。我們和我們現有或未來的合作者可能永遠不會獲得任何候選產品的上市和商業化批准。即使我們或現有或未來的合作者獲得了監管部門的批准，批准的目標對象、疾病適應症或患者羣體可能沒有我們或他們的預期或期望那麼廣泛，或者可能需要貼上包含重大使用或分發限制或安全警告的標籤。我們或現有或未來的合作者可能需要進行額外或意想不到的臨牀試驗以獲得批准，或者需要遵守上市後測試要求以維持監管部門的批准。如果我們的minT平臺和研究計劃產生的產品被證明無效、不安全或在商業上不可行，那麼我們的minT平臺和管道將幾乎沒有價值，這將對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大和不利影響。
臨牀前和臨牀開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。在完成當前候選產品或任何未來候選產品的開發和商業化方面，我們可能會產生額外的成本或延遲，或者最終無法完成。
我們所有的候選產品都在臨牀前或臨牀開發中，所有項目的失敗風險都很高。無法準確預測我們的候選產品何時或是否會獲得監管部門的批准。為了獲得必要的監管部門批准，將任何候選產品商業化，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和漫長、複雜和昂貴的臨牀試驗，證明我們的候選產品對人體是安全有效的。臨牀測試可能需要很多年才能完成，其結果本質上是不確定的。在臨牀試驗過程中的任何時候都可能發生失敗。我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。我們可能無法確定適用的監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，並且臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。早期臨牀試驗和後期臨牀試驗之間的試驗設計差異使得很難將早期臨牀試驗的結果推斷到後來的臨牀試驗。此外，比較不同試驗的結果可能不可靠，因為不同的方案設計、試驗設計、患者選擇和人羣、患者人數、試驗終點、試驗目標和其他參數在不同試驗之間可能不相同。因此，交叉研究比較提供的有關藥物療效或安全性的信息非常有限。此外，臨牀數據往往容易受到不同的解釋和分析，許多認為其候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意的公司卻未能獲得其產品的上市批准。儘管在先前的試驗中取得了可喜的結果，但由於缺乏療效或不利的安全性，生物製藥行業的許多公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折。進入臨牀試驗的候選產品的失敗率通常很高。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品，也無法保證我們未來的任何臨牀試驗最終會成功，也無法保證我們當前或任何未來的候選產品的臨牀開發。
臨牀試驗的開始取決於最終的試驗設計並向 FDA 或類似的外國監管機構提交 IND 或類似文件。即使我們在其他司法管轄區提交了IND或其他司法管轄區的類似申請，美國食品藥品管理局或其他監管機構也可能不同意我們已經滿足了他們開始臨牀試驗的要求，或者不同意我們的研究設計，這可能需要我們完成額外的臨牀前研究或修改我們的方案，或者對臨牀試驗的開始施加更嚴格的條件。
我們或我們的合作者可能會在啟動或完成臨牀試驗方面遇到延遲。我們或我們的合作者還可能在當前或未來的臨牀試驗期間或由於這些試驗的結果而遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得市場批准或將整合素抑制劑項目或任何未來候選產品商業化的能力，包括：
•監管機構或機構審查委員會，或IRB，FDA或倫理委員會不得授權我們或我們的研究人員在潛在的試驗場所開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；
•在與潛在的試驗場所和潛在的CRO就可接受的條款達成協議方面，我們可能會遇到延遲或無法達成協議的情況，協議的條款可能會有廣泛的談判，不同的 CRO 和試驗場所之間可能會有很大差異；
•臨牀試驗地點可能偏離試驗方案或退出試驗；
•任何候選產品的臨牀試驗可能無法顯示出安全性或有效性，產生陰性或不確定的結果，我們可能會決定或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者我們可能決定放棄產品開發計劃；
•任何候選產品的臨牀試驗所需的受試者數量可能比我們預期的多，這些臨牀試驗的註冊速度可能比我們預期的要慢，或者受試者可能退出這些臨牀試驗或未能以比我們預期的更高的速度返回治療後隨訪；
•我們的第三方承包商可能未能遵守監管要求或及時履行對我們的合同義務，或者可能偏離臨牀試驗協議或退出試驗，這可能需要我們增加新的臨牀試驗場所或研究人員；
•我們可能會出於各種原因選擇或監管機構、IRB 或倫理委員會可能要求我們或我們的研究人員暫停或終止臨牀研究或試驗，包括不遵守監管要求或發現我們的試驗參與者面臨不可接受的健康風險；
•我們任何候選產品的臨牀試驗成本都可能高於我們的預期；
•我們的候選產品或對我們的候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的質量可能不足以啟動或完成給定的臨牀試驗；
•我們可能無法生產足夠數量的候選產品用於臨牀試驗；
•其他療法的臨牀測試報告可能會引發對我們候選產品的安全性或有效性問題；
•我們可能無法根據候選產品的臨牀或臨牀前數據，以及從與我們的候選產品屬於同一類別的其他分子中得出的數據，為候選產品建立適當的安全概況；以及
•在允許我們啟動臨牀試驗之前，FDA、EMA或其他監管機構可能會要求我們提交額外數據，例如長期毒理學研究或施加其他要求。
患者入組是決定臨牀試驗時間的重要因素，受許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、我們註冊的臨牀場所的數量和地點、患者與臨牀地點的距離、試驗的資格和排除標準、臨牀試驗的設計、無法獲得和維持患者同意、已註冊參與者在完成前退出的風險、競爭的臨牀試驗以及臨牀醫生和患者對潛在的優勢正在研究的候選產品與其他可用療法有關，包括任何可能獲準用於我們正在研究的適應症的新藥或治療性生物製劑。此外，我們希望依靠我們的合作者、CRO和臨牀試驗機構來確保正確和及時地進行當前或未來的臨牀試驗，包括患者註冊流程，而且我們對他們表現的影響有限。此外，如果主治醫生遇到未解決的倫理問題，這些問題涉及讓患者參加我們候選產品的當前或未來的臨牀試驗，而不是開出已建立安全性和有效性的現有療法的處方，我們可能會遇到延誤。
如果我們、正在進行此類試驗的機構的IRB或FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止一項臨牀試驗，或者如果數據安全監測委員會或DSMB建議暫停或終止此類試驗的臨牀試驗，我們也可能會遇到延遲。可能由於多種因素而暫停或終止，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗，FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗場所的檢查導致臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用產品或治療的好處、未能確定或實現有臨牀意義的試驗終點、政府法規的變化或行政行動或缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗。由於中期結果不明確或陰性，臨牀研究也可能被推遲或終止。導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕。此外，FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在對我們的臨牀試驗設計進行了審查和評論之後，也可能更改批准要求。
如果我們在臨牀測試或上市批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本將增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組或按計劃完成，或者根本不知道。嚴重的臨牀試驗延誤還可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的專有權利的時期，並可能使我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會損害我們成功將候選產品商業化的能力，損害我們的業務和運營業績。我們臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和經營業績。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的成功，也不能預測臨牀試驗的中期結果。製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發中取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們也可能面臨類似的挫折。與早期試驗一樣，我們可能會在不考慮多重性的情況下研究許多療效指標，並且早期臨牀試驗的陽性結果，包括名義上具有統計學意義的結果，可能無法在未來採用不同設計的試驗或未來的其他試驗中複製。臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的批准，而在臨牀試驗取得良好進展之前，臨牀試驗設計中的缺陷可能不會變得明顯。我們在設計臨牀試驗方面的經驗有限，可能無法設計和執行支持上市批准的臨牀試驗。此外，臨牀前和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析。許多認為其候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意的公司仍未能獲得候選產品的上市批准。即使我們或未來的合作者認為我們的候選產品的臨牀試驗結果值得上市批准，美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構也可能不同意，也可能不會批准我們的候選產品的上市批准。
在某些情況下，由於多種因素，包括方案中規定的試驗程序的差異，包括終點、患者羣體規模和特徵的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的差異和遵守情況以及臨牀試驗患者的退學率，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異。如果我們未能在候選產品的臨牀試驗中獲得積極結果，那麼我們的候選產品的開發時間表和監管部門的批准和商業化前景以及相應的業務和財務前景都將受到負面影響。
隨着越來越多的患者數據可用，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期和初步或頭條數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。
我們可能會不時發佈預期臨牀試驗的中期和初步或頭條數據。我們可能完成的臨牀試驗的預先規定的中期分析的數據存在一種風險，即隨着患者入組的持續和更多患者數據的出現，一項或多項臨牀結果可能會發生重大變化。初步數據或主要數據仍需接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據或主要數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待臨時和初步或主要數據。中期、初步或主要數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的聲譽和業務前景。
我們當前和未來的臨牀試驗或我們當前和未來的合作者的臨牀試驗可能會發現我們的臨牀前研究中未出現的重大不良事件，並可能導致安全性，從而抑制監管部門的批准或市場對我們任何候選產品的接受。
如果在我們的任何臨牀試驗或合作者的臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加我們的臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄一種或多種候選產品的試驗或開發工作。例如，其他人已觀察到進行性多灶性白質腦病（PML）在可輸注型α抗體抑制劑的後期臨牀開發過程中會產生不良影響4β1整合素，那他珠單抗。在臨牀前研究或那他珠單抗的早期臨牀開發中未觀察到這種不良反應。我們、FDA、EMA 或其他適用的監管機構或 IRB 可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗中的受試者或患者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，後來被發現會產生副作用，阻礙其進一步發展。即使副作用不妨礙候選產品獲得或維持上市批准，但由於該產品與其他療法相比具有耐受性，不良副作用也可能會抑制市場對已批准產品的接受度。這些事態發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
我們利用minT平臺擴大候選產品渠道和開發適銷產品的努力可能不會成功。
我們業務的成功在一定程度上取決於我們基於minT平臺發現、開發和商業化產品的能力。由於多種原因，我們的α4β7牽頭項目和我們的研究項目，或者我們的合作者的研究項目，可能無法確定其他潛在的臨牀開發候選產品。我們的研究方法可能無法成功確定潛在的候選產品，或者我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用或可能具有其他特徵，可能使產品無法上市或不太可能獲得上市批准。如果發生任何此類事件，我們可能被迫放棄一個程序或多個程序的開發工作，這將對我們的業務造成重大損害，並可能導致我們停止運營。確定新候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源。
我們可能會將有限的資源用於尋找特定的候選產品，卻無法利用可能更有利可圖或更有可能獲得成功的候選產品。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將研發工作重點放在某些選定的候選產品上。例如，在我們的 α4β7 特異性整合素抑制劑項目中，我們最初專注於我們的主要候選產品 MORF-057。因此，我們可能會放棄或推遲與其他候選產品一起尋找機會，這些候選產品後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能無法產生任何商業上可行的候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排放棄該候選產品的寶貴權利，在這種情況下，保留該候選產品的唯一開發和商業化權對我們來説更有利。
我們面臨着來自已經開發或可能開發自身免疫、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症候選產品的實體的競爭，包括開發新療法和技術平臺的公司。如果這些公司開發技術或候選產品的速度比我們快，或者他們的技術更有效，那麼我們開發候選產品併成功將其商業化的能力可能會受到不利影響。
藥物的開發和商業化競爭激烈。我們的候選產品如果獲得批准，將面臨激烈的競爭，而我們未能有效競爭可能會使我們無法實現顯著的市場滲透率。我們的大多數競爭對手擁有的資源比我們多得多，我們可能無法成功競爭。我們與各種跨國生物製藥公司、專業生物技術公司和新興生物技術公司以及大學和其他研究機構正在開發的技術和候選產品競爭。我們的競爭對手已經開發、正在開發或將要開發與我們的候選產品和流程相比具有競爭力的候選產品和流程。具有競爭力的治療方法包括已經獲得醫學界批准和接受的治療以及任何新的治療方法，包括基於進入市場的新技術平臺的治療方法。我們認為，目前有大量產品正在開發中，將來可能會上市，用於治療我們正在嘗試或可能嘗試開發產品的疾病
候選人。在生物技術、生物製藥、整合素和免疫調節療法領域，競爭激烈且發展迅速。存在或將來可能出現來自多種來源的競爭。我們的競爭對手包括規模更大、資金充足的生物製藥、生物技術和治療公司，包括專注於自身免疫性疾病、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症治療的公司，以及許多小公司。此外，我們還與大學和其他研究機構開發的當前和未來療法競爭。其中一些公司資本充足，與我們形成鮮明對比的是，他們擁有豐富的臨牀經驗，可能包括我們現有或未來的合作者。此外，這些公司在招聘科學和管理人才方面與我們競爭。
我們的成功將部分取決於我們開發和商業化比競爭產品更安全、更有效的療法的能力。如果競爭產品比我們開發的療法更安全、更有效或更便宜，我們的商業機會和成功就會減少或消失。
儘管在生物製藥行業進行了大量投資，但美國或歐洲尚未批准任何口服整合素療法。我們正在開發 MORF-057，一種口服小分子 α4β7 特異性整合素抑制劑， 用於治療腸易激綜合症。目前批准的IBD療法包括武田製藥有限公司銷售的注射α4β7單克隆抗體Entyvio（vedolizumab），以及艾伯維、強生、UCB、Biogen Inc.、輝瑞公司和百時美施貴寶銷售的具有不同作用機制的療法，我們的候選產品可能與之抗衡如果獲得批准，則競爭。此外，我們知道吉利德科學公司和EA Pharma Co.正在臨牀開發治療IBD的口服α4β7療法。LTD，以及艾伯維、強生、輝瑞公司、禮來公司和百時美施貴寶以及其他製藥公司在臨牀開發中具有不同作用機制的療法。
我們的αvβ8特異性小分子整合素抑制劑項目正在開發中，用於治療骨髓纖維化和實體瘤。目前批准的骨髓纖維化療法包括由Incyte Corp和Novartis International AG銷售的口服Jakafi（ruxolitinib）、百時美施貴寶銷售的Inrebic（fedratinib）和瑞典Orphan Biovitrum AB銷售的Vonjo（pacritinib）。我們知道葛蘭素史克集團、MorphoSys AG.、Incyte Corp、Geron Corp、AbbVie和百時美施貴寶以及其他製藥公司正在臨牀開發骨髓纖維化療法。目前尚無批准用於任何適應症的αvβ8抑制劑。我們知道輝瑞公司正在臨牀開發一種用於治療實體瘤的抗αvβ8單克隆抗體。此外，我們知道Corbus Pharmicals Holdings, Inc.有針對實體瘤的臨牀前階段抗αvβ8單克隆抗體項目以及Pliant Therapeutics的小分子項目。此外，諾華國際股份公司、艾伯維、羅氏控股股份公司、默克公司、百時美施貴寶和Scholar Rock以及其他製藥公司正在開發多種針對TGF-β途徑治療實體瘤的抗體和小分子療法。
這些競爭對手中有許多擁有比我們更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功獲得任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的易用性以及患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品的監管批准的時間和範圍、製造的可用性和成本、營銷和銷售能力、價格、報銷範圍和專利地位。競爭產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜，或者更有效地銷售和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或失去競爭力。這些競爭對手也可能招募我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
如果獲得批准，我們當前的候選產品或任何未來的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健第三方付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場認可，並且我們未來可能無法從候選產品的銷售或許可中獲得任何收入。
即使候選產品獲得了監管部門的批准，我們也可能無法從該產品的銷售中產生或維持收入，這是由於諸如該產品能否以具有競爭力的成本出售，以及是否會被市場接受等因素。從歷史上看，美國食品藥品管理局已批准幾種可注射的整合素抑制劑用於治療炎症性腸病、多發性硬化症、牛皮癬、急性冠狀動脈綜合徵和乾眼病。但是，我們的候選產品基於口服整合素療法的新方法，雖然整合素是一個廣為人知的受體家族，但迄今為止，美國食品藥品管理局尚未批准任何口服小分子整合素療法。對接受新療法有重大影響的市場參與者，例如醫生和第三方付款人，可能不會採用基於我們新技術的口服生物可利用產品，我們也可能無法
説服醫學界和第三方付款人接受和使用由我們或我們現有或未來的合作者開發的任何候選產品，或為其提供優惠報銷。除其他因素外，市場對我們候選產品的接受程度將取決於：
•我們收到任何營銷和商業化批准的時間；
•任何批准的條款和獲得批准的國家；
•臨牀試驗所證明的我們的候選產品的安全性和有效性；
•與我們的候選產品相關的任何不良副作用的患病率和嚴重程度；
•FDA 或其他監管機構批准的任何標籤中包含的限制或警告；
•我們的候選產品相對方便且易於管理；
•患者接受任何新的給藥方法的意願；
•與我們當前的候選產品或任何未來的候選產品相關的不利宣傳；
•我們的醫師教育計劃的成功；
•銷售和營銷工作的有效性；
•保險的可用性以及政府和第三方付款人的充足報銷；
•我們產品的定價，尤其是與替代療法相比的價格；以及
•我們的候選產品旨在治療的疾病適應症的替代有效治療方法的可用性以及這些治療的相對風險、益處和成本。
醫療產品的銷售還取決於醫生開出治療處方的意願，這可能是基於這些醫生對產品安全、治療有效和具有成本效益的認定。此外，將產品納入或排除在各種醫生團體制定的治療指南之外以及有影響力的醫生的觀點可能會影響其他醫生開治療處方的意願。與競爭療法相比，我們無法預測醫生、醫生組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品是安全的、治療有效的、具有成本效益的。如果任何候選產品獲得批准，但未獲得此類各方的足夠認可度，則我們可能無法從該候選產品產生或獲得足夠的收入，也可能無法實現或保持盈利。
由於我們的候選產品基於新技術，因此我們預計它們將需要大量的研究和開發，並且會產生可觀的製造和加工成本。此外，我們對任何適應症潛在市場規模的估計可能與我們在開始產品商業化（如果有）時發現的存在重大差異，這可能會導致我們的商業計劃發生重大變化，並對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果我們商業化的任何候選產品未能獲得市場認可，則可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果將來我們無法在美國或全球建立銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂協議來銷售和營銷我們獲得批准的候選產品，則我們可能無法成功將此類候選產品商業化，也可能無法產生任何收入。
目前，我們沒有一支營銷或銷售團隊負責任何能夠獲得監管部門批准的候選產品的營銷、銷售和分銷。要在獲得批准後將任何候選產品商業化，我們需要逐個地區建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排提供這些服務，但我們可能無法成功做到這一點。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們可能會決定組建一支具有技術專長和支持分銷能力的內部銷售或營銷團隊，將我們的候選產品商業化，這將既昂貴又耗時，需要我們的執行官高度關注才能管理。例如，一些州和地方司法管轄區對藥品銷售代表有執照和繼續教育要求，這需要時間和財務資源。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對我們獲得上市批准的任何候選產品的商業化產生不利影響。
關於我們獲得監管部門批准的候選產品（如果有）的商業化，我們可以選擇在全球範圍內或逐個地區與擁有直接銷售隊伍和已建立分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者取代我們的銷售隊伍和分銷系統
擁有自己的銷售隊伍和分銷系統。如果我們無法在需要時以可接受的條件達成此類安排，或者根本無法將獲得監管部門批准的任何候選產品成功商業化，或者任何此類商業化可能會遇到延誤或限制。如果我們自己或通過與一個或多個第三方的合作未能成功地將候選產品商業化，那麼我們未來的產品收入將受到影響，並可能蒙受巨大的額外損失。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，而我們或其他人後來發現候選產品引起的不良副作用，則我們的營銷和從候選產品中獲得收入的能力可能會受到損害。
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或延遲或拒絕FDA或其他監管機構的監管批准。我們的臨牀試驗結果可能顯示副作用的嚴重程度和患病率高且不可接受。在這種情況下，我們未來的臨牀試驗可能會暫停或終止，美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的候選產品用於任何或所有靶向適應症。此類副作用還可能影響患者招募或入組患者啟動或完成臨牀試驗或導致潛在的產品責任索賠的能力。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，就其性質而言，臨牀試驗使用的是潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限且暴露時間有限，只有在接觸候選產品的患者人數明顯增加的情況下，才會發現我們的候選產品的罕見和嚴重的副作用。
如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，並且我們或其他人發現該產品引起的不良副作用，則可能會發生以下任何不良事件：
•監管機構可以撤回對產品的批准或沒收該產品；
•我們可能被要求召回該產品或改變向患者服用該產品的方式；
•可對特定產品的營銷或該產品或其任何組成部分的製造過程施加額外限制；
•我們可能會受到罰款、禁令或民事或刑事處罰；
•監管機構可能要求添加標籤聲明，例如盒裝警告或禁忌症；
•我們可能需要制定一份藥物指南，概述此類副作用的風險，然後分發給患者；
•我們可能會被起訴並承擔對患者造成的傷害的責任；
•該產品的競爭力可能會降低；以及
•我們的聲譽可能會受到影響。
任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們預計，我們的某些候選產品可能會與第三方藥物聯合研究，其中一些可能仍在開發中，並且我們對此類藥物的供應、監管狀況或監管批准的控制有限或根本沒有。
我們的一些候選產品可能會與第三方藥物聯合研究。開發可與其他產品或候選產品組合使用的候選產品可能會帶來單一藥物候選產品所沒有面臨的挑戰。FDA或其他監管機構可能會要求我們使用更復雜的臨牀試驗設計，以評估每種產品和候選產品對任何觀察到的影響的貢獻。這些試驗的結果可能表明，先前的任何陽性試驗結果都歸因於聯合療法，而不是我們的候選產品。此外，在產品獲得批准後，FDA或其他監管機構可能會要求對相互配合使用的產品進行交叉標記，以便組合使用。如果我們對其他產品沒有權利，則可能需要我們與第三方合作以滿足此類要求。此外，如果我們獲得上市批准，與其他產品相關的開發可能會影響我們對該組合的臨牀試驗以及我們的商業前景。此類進展可能包括其他產品安全性或有效性特徵的變化、批准產品的可用性變化以及護理標準的變化。
如果我們尋求這樣的聯合療法，我們無法確定此類藥物的穩定供應能否在市場上供應。任何未能建立此類商業關係或在市場上購買療法的費用都可能延遲我們的開發時間表，增加我們的成本，並危及我們開發候選產品作為商業上可行的聯合療法的能力。其中任何一種的發生都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
如果未來的任何合作者或供應商無法或不願以商業上合理的條件提供其產品，我們將需要尋找獲得此類產品的替代方案。此外，如果任何合作者或供應商的產品供應中斷、延遲或因其他原因我們無法供應，我們的臨牀試驗可能會延遲。如果我們無法提供任何替代療法，或者無法以商業上合理的條件提供任何替代療法，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到不利影響。
與我們依賴第三方相關的風險
我們歷來有過合作，將來可能會尋求與第三方合作，以發現和開發我們的候選治療藥物。如果我們未來的合作伙伴停止合作協議下的開發工作，或者如果這些協議終止，則合作可能無法帶來商業產品，並且我們可能永遠無法根據協議獲得里程碑付款或未來的特許權使用費。
我們過去和將來都可能尋求與第三方簽訂合作協議，以發現或開發某些基於整合素的療法，而此類合作可能佔我們產品線的很大一部分。迄今為止，我們的所有收入基本上都來自與第三方的合作協議，未來收入的一部分可能來自合作協議或其他將來可能簽訂的類似協議。研發合作的收入取決於合作的持續性、研發服務的支付和由此產生的獲得成功候選產品許可證的選擇權，以及里程碑的實現、或有付款和特許權使用費（如果有）來自我們的研究開發的未來產品。如果我們無法成功推進候選產品的開發或實現里程碑，或者如果我們的合作不成功，那麼根據我們可能簽訂的任何合作協議，里程碑付款產生的收入和現金資源將大大低於預期。艾伯維告知我們，由於在臨牀前測試中觀察到疑似靶向/αvβ6介導的安全信號，它不打算推進任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑。2022年6月，艾伯維通知我們，為了方便起見，它決定行使終止艾伯維協議的權利，該協議的終止於2022年12月生效。此外，在2021年12月，詹森通知我們，它已決定不對《詹森協議》的前兩個整合素目標行使期權 由於詹森感興趣的特定疾病缺乏靶向驗證，他在2023年1月通知我們，為了方便起見，它已決定行使終止《詹森協議》的權利，我們將精力集中在第三個整合素研究計劃上，其中包括整合素抗體激活劑的潛在開發。詹森協議的終止於2023年3月生效。
此外，我們將來可能會尋找第三方合作者進行其他治療技術或候選產品的研究、開發和商業化。在任何營銷、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排中，生物製藥公司是我們之前和未來可能的合作伙伴。如果我們未能在商業上合理的條件下開展未來的合作，或者根本沒有合作，或者此類合作不成功或終止，我們可能無法執行開發某些靶點、候選產品或疾病領域的戰略，我們認為這些靶點、候選產品或疾病領域可以從大型生物製藥公司或專門從事特定相關領域的公司的資源中受益。
就我們現有的合作協議而言，我們預計未來的任何合作協議都會如此，我們對合作者專門用於開發或商業化候選產品的資源數量和時間控制有限。此外，我們從這些安排中獲得收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。
涉及我們的候選產品的合作目前對我們構成並將繼續構成以下風險：
•合作者在決定將用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
•合作者不得尋求我們的候選產品的開發和商業化，也可能選擇不繼續或續訂基於臨牀前研究或臨牀試驗的開發或商業化計劃
結果、合作方戰略重點或可用資金的變化，或外部因素，例如分散資源或產生相互競爭的優先事項的收購；
•合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求為候選產品提供新的配方進行臨牀測試；
•如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或根據比我們的更具經濟吸引力的條款進行商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方共同開發與我們的候選產品直接或間接競爭的產品；
•對一種或多種產品擁有營銷和分銷權的合作者可能沒有為此類產品或產品的營銷和分銷投入足夠的資源；
•合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或者可能以引發訴訟的方式使用我們的專有信息，這可能會危及或使我們的知識產權或專有信息失效，或者使我們面臨訴訟或潛在的責任；
•合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
•合作者與我們之間可能出現爭議，導致我們候選產品的研究、開發或商業化延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，轉移管理層的注意力和資源；以及
•合作可能會終止，如果終止，則可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用候選產品。
綜上所述，我們當前和未來的任何合作協議可能無法以最有效的方式或根本無法導致我們的任何或所有候選產品的開發或商業化。如果我們的合作者參與業務合併，對我們產品開發或商業化計劃的持續追求和重點可能會被推遲、減少或終止。任何未能根據我們當前或未來的合作協議成功開發或商業化我們的候選產品都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
此外，如果我們現有或未來的任何合作者終止合作協議，我們可能被迫獨立開發這些候選產品，包括資助臨牀前研究或臨牀試驗、承擔營銷和分銷成本以及捍衞知識產權，或者在某些情況下，完全放棄候選產品，其中任何一種都可能導致我們的商業計劃發生變化，對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。
我們與Schrödinger的現有發現合作對我們的業務很重要。如果我們無法維持這種合作，或者這種合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
2015 年 6 月，我們與薛定哲簽訂了合作協議，該協議隨後於 2018 年 3 月和 2019 年 5 月進行了修訂，即《薛定哲協議》。根據此次合作，薛定哲將使用其技術平臺對人類整合素目標類別的成員進行虛擬篩選，我們和薛定哲將合作促進目標的優先排序，進行目標驗證和分析，識別潛在客户並進行先導藥物優化。Schrödinger已授予我們候選產品所有知識產權的獨家許可。
由於我們目前在很大一部分發現能力方面依賴於薛定哥，因此，如果施羅丁格延遲履行或未能履行《薛定格協議》規定的義務，不同意我們對合作條款或發現計劃的解釋，或者終止《薛定格協議》，我們的候選產品渠道將受到不利影響。Schrödinger還可能無法妥善維護或捍衞我們從他們那裏獲得的知識產權，甚至侵犯我們的知識產權，從而可能導致我們的知識產權無效或使我們面臨訴訟或仲裁，任何一項都將既耗時又昂貴。此外，任何一方都有權根據 Schrödinger 協議的條款終止合作。如果我們與Schrödinger的合作終止，尤其是在我們的發現階段，我們的候選產品的開發將受到重大延遲或損害。
我們可能與合作者發生衝突，這可能會延遲或阻止我們的候選產品的開發或商業化。
我們可能與合作者存在衝突，例如在臨牀前或臨牀數據的解釋、里程碑的實現、合同義務的解釋、服務付款、開發義務或合作期間開發的知識產權的所有權方面的衝突。如果與我們的任何合作者發生任何衝突，則該合作者的行為可能違揹我們的最大利益。任何此類分歧都可能導致以下一項或多項，每種情況都可能延遲或阻礙我們候選產品的開發或商業化，進而阻礙我們創造收入：合作者不願向我們支付我們認為合作中應付給我們的里程碑款或特許權使用費，這可能需要我們籌集額外資金；合作活動產生的知識產權所有權不確定性，這可能會阻礙我們參與其他活動合作；合作者不願合作開發或製造產品，包括向我們提供產品數據或材料；合作者不願向我們通報其開發和商業化活動的進展或允許公開披露這些活動的結果；任何一方提起訴訟或其他爭議解決辦法來解決爭議；或任何一方試圖終止協議。
我們可能會進行戰略交易，包括合作協議，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響，影響我們的現金狀況，增加我們的支出並對我們的管理造成重大幹擾。
我們可能會不時考慮戰略交易，例如合作協議、收購公司、收購資產，以及退出或批准我們認為將補充或增強我們現有業務的候選產品或技術。特別是，我們將進行評估，如果具有戰略吸引力，我們將尋求與第三方簽訂合作協議，包括與大型生物技術或生物製藥公司簽訂合作協議。合作者的競爭非常激烈，談判過程既耗時又複雜。任何新的合作都可能不符合我們的最佳條件，並且如果候選產品的開發或批准被延遲、已批准的候選產品的銷售未達到預期或合作者終止合作，我們可能無法維持任何新的合作。此外，大型製藥公司最近的大量業務合併導致未來潛在戰略合作伙伴的數量減少。我們的合作者可能會考慮可供合作的替代候選產品或類似適應症的技術，以及這種合作是否比與我們的候選產品合作更具吸引力。除其他外，我們達成最終合作協議的能力將取決於我們對戰略合作伙伴資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的戰略合作伙伴對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構批准的可能性、相關候選產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、在我們的技術所有權方面存在不確定性，如果在不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件的情況下對此類所有權提出質疑，則可能存在不確定性一般來説。此外，如果我們收購具有前景的市場或技術的資產，如果我們無法成功地將其與現有技術整合，我們可能無法實現收購此類資產的好處。在開發、測試、製造和營銷戰略收購所產生的任何新產品時，我們可能會遇到許多困難，這些困難會延遲或阻礙我們實現預期的收益或增強我們的業務。
我們無法向您保證，在進行任何此類合作或其他戰略交易之後，我們將實現預期的協同效應，從而證明交易是合理的。例如，此類交易可能要求我們承擔非經常性費用或其他費用，增加我們的短期和長期支出，並構成重大的整合或實施挑戰，或者幹擾我們的管理或業務。這些交易將帶來許多運營和財務風險，包括承擔未知負債、業務中斷以及分散管理層的時間和精力以管理合作或開發收購的產品、候選產品或技術，出現鉅額債務或攤薄性發行股權證券以支付交易對價或成本，高於預期，收購或整合成本，減記資產或商譽或減值費用，攤銷增加促進任何收購業務的合作或合併業務和人員的費用、困難和成本，由於管理和所有權變動而損害與任何收購業務的主要供應商、製造商或客户的關係，以及無法留住任何收購業務的關鍵員工。
因此，儘管無法保證我們會進行或成功完成任何上述性質的交易，但我們完成的任何交易都可能面臨上述風險或其他風險，並將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。相反，如果未能達成任何額外的合作或其他戰略交易，這將有利於
我們可能會推遲候選產品的開發和潛在商業化，並對任何進入市場的候選產品的競爭力產生負面影響。
我們依賴並期望繼續依賴第三方來進行我們的某些臨牀前研究或臨牀試驗。如果這些第三方未按合同要求行事、未能滿足法律或監管要求、錯過預期的最後期限或終止合作關係，我們的開發計劃可能會延遲，對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生潛在的重大和不利影響。
我們依賴並打算在未來依靠第三方臨牀研究人員、CRO、臨牀數據管理組織和顧問來協助或提供候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的設計、進行、監督和監測。由於我們依賴這些第三方，沒有能力獨立進行所有的臨牀前研究或臨牀試驗，因此我們對臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制將比我們自己進行得更少。這些調查人員、首席財務官和顧問將不是我們的員工，我們對他們為我們的項目投入的時間和資源的控制將有限。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些實體可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中佔用時間和資源。我們可能簽訂合同的第三方在進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或不及時，從而導致臨牀前研究或臨牀試驗延遲或失敗。
如果我們無法以商業上合理的條件與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方不履行合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和監管要求或在預期的最後期限之前完成任務，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲並受到其他不利影響。無論如何，我們將負責確保我們的每項臨牀前研究和臨牀試驗都按照試驗的總體研究計劃和協議以及適用的法律和監管要求進行。美國食品和藥物管理局通常要求根據良好的實驗室實踐進行臨牀前研究，根據良好的臨牀實踐進行臨牀試驗，包括設計、進行、記錄和報告臨牀前研究和臨牀試驗的結果，以確保數據和報告的結果可信和準確，並保護臨牀試驗參與者的權利、完整性和保密性。我們對不受我們控制的第三方的依賴不會解除我們的這些責任和要求。由於我們依賴第三方而導致我們的臨牀前研究或臨牀試驗出現任何不利進展或延遲，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
如果我們與這些第三方 CRO 或其他方面的任何關係終止，我們可能無法與備選 CRO 或其他第三方達成協議，也無法按照商業上合理的條件達成協議。更換或添加更多 CRO 會增加成本，需要管理時間和精力。此外，新的 CRO 開始工作還有一個自然的過渡期。結果，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足所需臨牀開發時間表的能力產生重大影響。
我們依靠第三方製造商和供應商來提供候選產品的組件。我們的第三方製造商或供應商的損失，或者我們或他們未能遵守適用的監管要求或以可接受的質量水平或價格提供足夠數量的產品，或者根本不提供足夠的數量，都將對我們的業務產生重大不利影響。
我們不擁有或經營藥品製造、儲存、分銷或質量測試設施。我們目前依賴並可能繼續依賴包括英國和中國在內的第三方合同製造商來生產散裝藥物、藥品製品、原材料、樣品、組件或其他材料和報告。依賴第三方製造商可能使我們面臨與自己製造候選產品不同的風險。無法保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制、中斷、終止或質量令人滿意，也無法保證繼續以可接受的價格供應。特別是，更換我們的製造商或供應商都可能需要大量的努力和專業知識，因為合格的替代品數量可能有限。如果我們的第三方製造商和供應商或供應鏈中的任何第三方受到不利影響，包括由於 COVID-19 疫情或全球供應鏈中斷，我們可能無法確保臨牀前研究所需的候選產品的供應。
候選產品的製造過程需要接受美國食品和藥物管理局和外國監管機構的審查。我們以及我們的供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格設施和流程驗證測試，以遵守監管標準，例如當前的良好生產規範或 cGMP。獲得上市批准還需要向美國食品和藥物管理局和外國監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由其檢查製造設施。如果我們的合同製造商無法成功製造出符合我們的規格和美國食品藥品管理局或類似外國監管機構嚴格監管要求的材料，我們可能無法依靠他們的製造設施來製造我們的候選產品元件。此外，我們無法控制合同製造商的製造過程，完全依賴他們來遵守當前的監管要求。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或未能履行其在質量、時間或其他方面的義務，或者如果我們的組件或其他材料供應因其他原因受到限制或中斷，我們可能會被迫與其他第三方簽訂協議，而我們可能無法在合理的條件下達成協議（如果有的話）。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能很難將其轉讓給其他第三方。這些因素會增加我們對此類製造商的依賴，或者要求我們獲得此類製造商的許可，以便我們或讓其他第三方生產我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求驗證新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南；我們可能需要重複一些開發計劃。與驗證新制造商相關的延誤可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品的能力產生負面影響。
如果我們獲得監管部門對任何候選產品的批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商。在我們與第三方現有或將來簽訂製造安排的情況下，我們將依賴這些第三方根據合同和監管要求（包括與質量控制和保證相關的要求）及時履行其義務。用於生產我們產品的任何製造設施都將接受美國食品和藥物管理局和外國監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續遵守cGMP要求、質量控制、質量保證以及相應的記錄和文件維護。如果我們無法獲得或維持候選產品的第三方生產，或者無法按照商業上合理的條件進行生產，我們可能無法成功開發候選產品並將其商業化。我們或第三方未能執行我們的製造要求、遵守cGMP或維持美國食品和藥物管理局或外國監管機構可接受的合規狀態可能會對我們的業務產生多種不利影響，包括：
•無法啟動或繼續對正在開發的候選產品進行臨牀試驗；
•延遲提交候選產品的監管申請或獲得監管部門的批准；
•失去現有或未來合作者的合作；
•監管機構對第三方製造設施進行額外檢查；
•要求停止分銷或召回一批我們的候選產品；以及
•如果候選產品獲得上市和商業化批准，則無法滿足我們產品的商業需求。
此外，由於資源限制或勞資糾紛、不穩定的政治環境、流行病或流行病（如 COVID-19 大流行）或全球供應鏈中斷，我們的合同製造商可能會遇到製造困難。如果我們的合同製造商遇到上述任何困難，我們向臨牀前和臨牀試驗中的患者提供候選產品的能力，或者在獲得批准後為患者提供治療產品的能力都將受到威脅。
例如，英國於2020年1月31日正式退出歐盟或歐盟，通常被稱為英國退歐，過渡期於2020年12月31日結束。但是，歐盟和英國已經簽訂了貿易與合作協議（TCA），該協議已獲得英國議會、歐洲理事會和歐洲議會的批准。TCA包括有關藥品的具體條款，包括相互承認GMP、對藥品生產設施的檢查和發佈的GMP文件，但並未預見英國和歐盟藥品法規的全面相互承認。因此，公司現在需要遵守單獨的英國監管法律框架，以便在英國（英格蘭、威爾士和蘇格蘭）實現藥品商業化。目前，英國已通過《2012年人類藥品條例》（經修訂）實施了歐盟關於藥品營銷、促銷和銷售的立法（根據《北愛爾蘭議定書》，歐盟監管框架將繼續適用於北愛爾蘭）。因此，儘管英國的監管制度目前在很大程度上與歐盟的法規一致，但既然英國的監管體系獨立於歐盟，並且TCA沒有規定相互承認英國和歐盟的藥品立法，這些制度將來可能會出現分歧。例如，新的《臨牀試驗條例》於 2022 年 1 月 31 日在歐盟生效，規定了涵蓋多個歐盟成員國的簡化臨牀試驗申請和評估程序，但尚未納入英國法律，需要單獨提交申請以獲得英國的臨牀試驗授權。由於貿易與合作協議或其他原因而延遲獲得或無法獲得任何上市批准，都可能阻礙我們實現商業化英國的任何候選產品和/或歐盟，限制了我們創造收入以及實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能被迫限制或推遲為任何候選產品尋求英國和/或歐盟監管部門批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大損害。目前在英國退歐實施方面缺乏細節和解決方案，這可能會導致我們候選產品在英國的零部件的生產和供應中斷，我們無法自信地預測這種幹擾對歐洲監管框架的影響。由於英國退歐，我們對業務和運營所做的任何調整都可能導致重大延誤和額外開支。上述任何因素都可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。
我們或我們的第三方合同研究機構面臨着與健康流行病、流行病和其他疫情（包括 COVID-19 疫情）相關的風險，這可能會嚴重幹擾我們的運營。
我們的業務可能會受到 COVID-19 疫情或其他流行病或大流行的剩餘影響的不利影響。如果我們或我們的製造商和供應商的運營地點存在關閉或其他限制，我們的運營可能會中斷。由於 COVID-19 疫情或其他健康流行病或其中一個或多個地點發生的疫情，我們過去和將來可能會對我們的某些供應商產生影響，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大和不利影響。此外，我們的運營過去和將來都可能出現中斷，包括辦公室臨時關閉和供應商暫停服務，這可能導致我們不得不從替代供應商那裏購買候選產品的組件，這可能會對我們的開發時間表以及我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們的分子製造很複雜，我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難。如果我們或我們的任何第三方製造商遇到此類困難，我們為臨牀試驗提供候選產品的能力、獲得上市批准的能力或為患者提供產品的能力（如果獲得批准）可能會延遲或停止。
我們的候選產品是生物製藥，生物製藥的製造過程複雜、耗時、監管嚴格，存在多種風險。我們的合同製造商必須遵守法律要求、cGMP 和指導方針，用於生產用於臨牀試驗的生物藥物，如果獲得批准，則用於上市的產品。我們的合同製造商在生產 cGMP 批次方面可能經驗有限。
由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性的變化以及難以擴大生產流程，製造生物製藥極易受到產品損失的影響。即使是與正常製造過程的微小偏差，也可能導致產量降低、產品缺陷和其他供應中斷。如果
在我們的第三方製造商的設施中發現了微生物、病毒或其他污染物，這些設施可能需要長時間關閉以調查和補救污染，這可能會延遲臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。此外，如果FDA確定我們的第三方製造商的設施不符合FDA的法律和法規，包括管理cGMP的法律和法規，則FDA可能會拒絕NDA的批准，直到缺陷得到糾正或我們用合規的製造商取代保密協議中的製造商。
此外，與臨牀試驗或商業規模的大規模生產相關的風險包括成本超支、工藝擴大方面的潛在問題、工藝可重複性、穩定性問題、符合cGMP、批次一致性和原材料的及時可用性等。即使我們的合作者獲得了監管部門對我們的任何候選產品的批准，也無法保證製造商能夠按照美國食品和藥物管理局或其他監管機構可接受的規格生產經批准的產品，也無法保證生產足夠的數量以滿足產品可能推出的要求或滿足未來的潛在需求。如果我們的製造商無法為臨牀試驗或商業化生產足夠的數量，商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生不利影響。
擴大生物製藥製造流程是一項艱鉅且不確定的任務，我們的第三方製造商可能不具備完成實施、製造和開發過程所需的能力。如果我們無法充分驗證或擴大當前製造商設施的製造流程，我們將需要轉移到另一家制造商並完成製造驗證過程，這可能會很漫長。如果我們能夠與合同製造商充分驗證和擴大候選產品的製造流程，我們仍然需要與此類合同製造商談判商業供應協議，並且不確定我們能否就我們可接受的條款達成協議。
我們無法向您保證，將來不會出現與我們的任何候選產品或產品的製造相關的任何穩定性或其他問題。如果我們的第三方製造商遇到任何這些困難，那麼我們在計劃中的臨牀試驗中向患者提供任何候選產品和向患者提供產品的能力將受到威脅，一旦獲得批准。臨牀試驗用品供應的任何延遲或中斷都可能延遲計劃中的臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲期限的不同，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。任何影響我們的候選產品或產品的臨牀或商業生產的不利事態發展都可能導致發貨延遲、庫存短缺、批次故障、產品撤回或召回，或者我們的候選產品或產品的供應中斷。我們還可能不得不對候選產品或不符合規格的產品進行庫存註銷並承擔其他費用和開支，進行昂貴的補救措施或尋求更昂貴的製造替代方案。因此，如果獲得批准，我們在供應鏈任何層面面臨的故障或困難都可能對我們的業務產生不利影響，延遲或阻礙我們的任何候選產品或產品的開發和商業化，並可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。
作為流程開發工作的一部分，我們還可能出於各種原因，例如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因，在開發過程中的不同階段對製造流程進行更改。此類變化存在無法實現預期目標的風險，任何這些變化都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的臨牀試驗或未來臨牀試驗的結果。在某些情況下，製造過程的變化可能需要我們執行 活體外可比性研究，並在進行更高級的臨牀試驗之前從患者那裏收集更多數據。例如，在臨牀開發過程中，我們的流程發生變化，可能需要我們證明在早期臨牀階段或試驗早期階段使用的產品與臨牀後期階段或試驗後期使用的產品的可比性。
與知識產權相關的風險
如果我們無法為我們的技術或候選產品獲得、維持和執行專利保護，則我們的候選產品的開發和商業化可能會受到不利影響。
我們的成功在一定程度上取決於我們是否有能力為候選產品獲得和維護專利和其他形式的知識產權，包括他人知識產權的許可證，以及我們保護我們的商業祕密、防止第三方侵犯我們的所有權以及在不侵犯他人所有權的情況下運營的能力。截至2023年6月30日，我們在美國和全球許多其他主要司法管轄區（包括歐洲、日本和中國）的多個項目（包括我們的候選產品）中獨資擁有保護整合素治療化合物的各種已頒發專利和待批專利申請。此外，我們與兒童醫療中心公司簽訂了全球獨家許可協議，即CMCC協議，涉及某些美國專利和相關待審的美國專利申請，這些專利涉及改性整合素多肽、包含改性整合素多肽的可結晶二聚體以及相關方法。我們可能無法及時或根本無法就候選產品的某些方面申請專利。此外，我們可能無法以合理的成本或及時地起訴所有必要或理想的專利申請，也無法維護、執行和許可此類專利申請中可能頒發的任何專利。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可申請專利的方面。我們可能無權控制我們向第三方許可的所有專利申請的編寫、提交和起訴，也無權保留向第三方許可的專利的權利。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式起訴和執行這些專利和申請。我們未來獲得的專利可能不夠廣泛，不足以阻止他人使用我們的技術或開發競爭產品和技術。我們無法保證我們的任何未決專利申請都將獲得已頒發或授予的專利，也無法保證我們未來發布或授予的任何專利以後不會被認定為無效或不可執行，也無法保證未來任何已發佈或授予的專利都將包括足夠廣泛的權利主張，足以涵蓋我們的候選產品或提供有意義的保護，以免受競爭對手的侵害。此外，生物技術和生物製藥公司的專利地位可能非常不確定，因為它涉及複雜的法律和事實問題。只有在我們當前和未來的專有技術和候選產品受到有效和可執行的專利保護，或者作為商業祕密有效維護的情況下，我們才能保護我們的專有權利免受第三方的未經授權的使用。如果第三方披露或盜用我們的所有權，可能會對我們在市場中的地位產生重大不利影響。
除非此類申請引發專利問題，否則我們未決的專利申請不能對從事此類申請中所述技術的第三方強制執行。假設符合可專利性的其他要求，目前，提交專利申請的第一個發明人通常有權獲得該專利。但是，在2013年3月16日之前，在美國，第一個發明主張發明的人有權獲得該專利。科學文獻中有關發現的出版往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們無法確定我們、我們的許可人或合作者或任何未來的戰略合作伙伴是第一個做出我們擁有或許可的專利或待處理的專利申請中要求的發明的人，也無法確定我們、我們的許可人或合作者或任何未來的戰略合作伙伴是第一個為此類發明申請專利保護的人。
美國專利商標局（USPTO）和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守大量的程序、文件、費用支付和其他規定。在某些情況下，不合規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，競爭對手也許能夠比原本更早地進入市場。美國專利商標局和外國專利局在授予專利時適用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於可申請專利的主題或生物技術和生物製藥專利中允許的索賠範圍，沒有統一的全球政策。因此，我們不知道未來對專有產品和技術的保護程度。獲得專利的過程非常耗時、昂貴，有時是不可預測的。
專利一旦獲得授權，在授予或授予後的一段時間內仍可受到異議、幹預、複審、授予後審查， 各方之間在法庭或專利局或類似程序中進行審查、無效或衍生訴訟，在此期間，第三方可以對此類初始授予提出異議。此類訴訟可能會持續很長時間，在任何此類訴訟中作出不利裁決都可能縮小由此受到攻擊的允許或批准的索賠的範圍，或者可能導致我們的專利全部或部分失效，或者被視為無法執行，這可能使第三方能夠將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款。此外，無法保證：
•其他人將不會或可能無法制造、使用或銷售與我們的候選產品相同或相似的化合物，但這些化合物不在我們擁有或許可的專利權利要求範圍內；
•我們或我們的許可方或我們現有或未來的合作者是第一個做出我們所擁有或許可的每項已頒發專利和待處理的專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們或我們的許可人或我們現有或未來的合作者是第一個就我們發明的某些方面提交專利申請的人；
•其他人不會在不侵犯我們的知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術，也不會複製我們的任何技術；
•第三方不得質疑我們的專利，如果受到質疑，法院會認為我們的專利有效、可執行且受到侵權；
•我們擁有或已經許可或將來可能許可的任何已頒發的專利將為我們提供任何競爭優勢，或者不會受到第三方的質疑；
•我們可能會開發其他可獲得專利的專有技術；
•他人的專利不會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大或不利影響；以及
•我們的競爭對手不會在我們沒有可強制執行的專利權的國家開展研發活動，然後利用從此類活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場上銷售。
如果我們或我們的許可方或合作者未能維持涵蓋候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。此外，如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻止公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為候選產品的某些方面尋求專利保護外，我們還認為商業祕密，包括機密和未獲得專利的專有技術，對維持我們的競爭地位很重要。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現它們或我們的商業機密被盜用或泄露的可能性。我們力求保護商業祕密以及機密和未獲得專利的專有技術，在某種程度上是通過與能夠獲得此類知識的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂了保密協議和發明或專利轉讓協議，規定他們有義務保密並將他們的發明轉讓給我們。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業機密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。對一方非法披露或盜用商業祕密的指控進行強制執行既困難、昂貴又耗時，而且結果是不可預測的。此外，美國和某些外國司法管轄區的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲得或獨立開發的，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。此外，我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密、專門知識和專有信息可以通過獨立開發、期刊文章的發表以及人員往返學術和行業科學崗位在行業內傳播。因此，如果不採取代價高昂的措施來保護我們的專有技術，我們可能無法阻止其他人利用該技術，這可能會影響我們在國內和國際市場擴張的能力。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
如果獲得批准，其他公司或組織可能會質疑我們或我們的許可人的專利權，或者可能主張專利權，阻止我們開發和商業化我們的產品。
纖維化和炎症性腸病或其他疾病領域的口服整合素療法是一個相對較新的科學領域。我們已經向第三方申請並獲得了與我們的MinT平臺相關的美國專利申請的獨家許可。美國和主要市場的其他未決專利申請
在世界各地，我們擁有或許可的聲稱有許多不同的方法、組合物和工藝，這些方法、組合物和工藝與基於小分子整合素抑制劑和其他療法的發現、開發和製造有關。
隨着基於小分子整合素抑制劑的療法領域的不斷成熟，世界各地的國家專利局正在處理專利申請。尚不確定將頒發哪些專利，如果頒發專利，何時、向誰發放以及提出什麼索賠。此外，第三方可能試圖使我們的知識產權無效。即使我們的權利沒有受到直接質疑，爭議也可能導致我們的知識產權受到削弱。我們針對第三方企圖規避或使我們的知識產權無效進行辯護可能會使我們付出高昂的代價，可能需要我們管理層花費大量時間和精力，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景或我們成功競爭的能力產生重大和不利影響。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品，包括通過法院命令。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在美國和全球其他司法管轄區申請、起訴、捍衞和執行涵蓋我們技術的專利將非常昂貴，而且我們或我們的許可人或合作者的知識產權可能不存在於美國以外的某些國家，或者在某些國家的範圍可能不如美國。在我們或我們的許可方或合作者尚未獲得專利保護的司法管轄區，競爭對手可能會尋求使用我們或我們的許可方或合作者的技術來開發競爭產品，此外，他們可能會將其他侵權產品出口到我們有專利保護的地區，但與美國相比，這些地區更難執行專利。在我們尚未頒發或授予專利的司法管轄區，或者我們或我們的許可方或合作者發佈或授予的專利索賠或其他知識產權不足以阻止競爭對手在這些司法管轄區的活動，競爭對手的產品可能會與我們未來的產品競爭。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度使專利難以執行，這些國家可能不承認其他類型的知識產權保護，特別是與藥品或生物製藥有關的知識產權保護。這可能使我們或我們的許可方或合作者難以防止侵犯我們或他們的專利，或者在某些司法管轄區銷售違反我們或其專有權利的競爭產品。在外國司法管轄區執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們和我們的許可人或合作者的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移開，可能使我們和我們的許可人或合作者的專利面臨被狹義解釋或失效的風險，我們和我們的許可人或合作者的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能促使第三方對我們或我們的許可人提出索賠，或合作者。在我們或我們的許可方或合作者發起的任何訴訟中，我們或我們的許可方或合作者不得佔上風，並且判給的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。
當我們選擇對一項發明尋求專利保護時，我們通常首先向美國專利商標局提交美國臨時專利申請（優先權申請）。然後，可以在優先權申請後的十二個月內提交《專利合作條約》（PCT）下的國際專利申請和/或非PCT國家的國家申請。根據PCT申請，可以在一個或多個PCT成員國提交國家和區域專利申請。到目前為止，我們尚未在所有可能提供專利保護的國家和地區司法管轄區申請專利保護。此外，我們可能會決定在批准之前放棄國家和地區的專利申請。最後，每個國家或地區專利局的授予程序是一項獨立程序，這可能會導致某些司法管轄區的專利申請可能被相關注冊機構拒絕，而另一些司法管轄區則予以批准。同樣常見的是，根據國家的不同，可能對相同的候選產品或技術給予不同範圍的專利保護。
一些司法管轄區的法律保護知識產權的程度與美國法律的保護程度不同，許多公司在保護和捍衞此類權利方面遇到了重大困難。如果我們或我們的許可方或合作者在保護這些司法管轄區對我們的業務至關重要的知識產權方面遇到困難或以其他方式無法有效保護這些知識產權，則這些權利的價值可能會降低，我們可能會面臨來自這些司法管轄區其他人的額外競爭。許多國家都有強制性許可法，根據這些法律，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制了針對政府機構或政府承包商的專利的可執行性。在這些國家，專利所有者可能有有限的補救措施，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可方或合作者被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，則我們在相關司法管轄區的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營業績和前景可能會受到不利影響。
如果我們未能遵守我們在任何許可、合作或其他協議下的義務，我們可能會被要求支付損害賠償，並可能失去開發和保護我們的候選產品所必需的知識產權，或者我們可能會失去授予次級許可的某些權利。
我們依賴於我們自己的和他人許可的專利、專有技術和專有技術。我們許可證的任何終止都可能導致重要權利的喪失，並可能損害我們開發候選產品的能力。我們目前的許可要求我們承擔各種開發、商業化、融資、里程碑、特許權使用費、盡職調查、再許可、保險、專利申請和執法和/或其他義務，而我們未來簽訂的任何許可證都可能強加於我們。如果我們違反任何這些義務，或者以未經授權的方式使用許可給我們的知識產權，我們可能需要支付損害賠償，許可方可能有權終止許可，這可能導致我們無法開發、製造和銷售許可技術涵蓋的任何未來產品，也無法使競爭對手獲得許可技術。此外，我們的許可人可能擁有或控制未獲得許可的知識產權，因此，無論其理由如何，我們都可能被指控侵犯或以其他方式侵犯了許可人的權利。此外，儘管我們目前無法確定未來產品的銷售需要支付的特許權使用費金額（如果有），但金額可能很大。我們未來的特許權使用費義務金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權（如果有）。因此，即使我們成功開發和商業化產品，我們也可能無法實現或保持盈利能力。
此外，可能出現與受許可協議約束的知識產權相關的爭議，包括：
•根據許可協議授予的權利的範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•在我們的合作開發關係下對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
•我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧都可能縮小我們認為我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或者增加我們認為我們在相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們已許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照商業上可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴可能需要訴諸訴訟來保護或執行我們的專利（如果授予的話）或其他所有權，所有這些都可能既昂貴又耗時，會延遲或阻礙我們候選產品的開發和商業化，或者使我們的專利（如果獲得授權），專利申請和其他所有權將面臨風險。
如果獲得授權，競爭對手可能會侵犯我們擁有或許可的專利、專利申請或其他知識產權。如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行一項涵蓋我們的候選產品或技術的專利，則被告可以反訴我們的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告指控無效或不可執行的反訴司空見慣。對有效性提出質疑的理由可能是涉嫌未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、缺乏足夠的書面描述、顯而易見或無法授權。聲稱不可執行的理由可能是指控與專利起訴有關的個人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息或發表了誤導性陳述。專利訴訟期間法律斷言無效或不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定是否存在使現有技術無效，而我們和專利審查員在起訴期間沒有意識到這一點。如果被告以無效或不可執行的法律主張勝訴，我們將失去對一個或多個候選產品或我們平臺技術的某些方面的至少部分，甚至全部的專利保護。這種專利保護的喪失可能會帶來重大影響
對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景的不利影響。為了確定與我們的專利或專利申請有關的發明人身份或發明優先權，可能需要由第三方挑起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的干涉或衍生程序。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從佔主導地位的一方那裏獲得該技術的使用權。如果勝訴方不以商業上合理的條件或根本不向我們提供許可，或者如果提供了非排他性許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，則我們的業務可能會受到損害。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集繼續臨牀試驗、繼續研究計劃、向第三方許可必要技術或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將候選產品推向市場的能力產生重大不利影響。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在此類訴訟中，我們的一些機密信息有可能因披露而受到泄露。也可以公開宣佈聽證結果、動議或其他臨時程序或事態發展。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。如果競爭對手在不合法侵犯我們的專利或其他知識產權的情況下圍繞我們受保護的技術進行設計，則專利和其他知識產權將無法保護我們的技術。
第三方的知識產權可能會對我們候選產品的商業化能力產生不利影響，我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴可能會因專利或其他所有權受到侵權或尋求使專利或其他所有權無效而受到第三方索賠或訴訟。為了開發或推銷我們的候選產品，我們可能需要提起訴訟或獲得第三方的許可。此類訴訟或許可證可能代價高昂或無法以商業上合理的條件獲得。
我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴，可能會因侵犯或盜用專利或其他所有權而受到第三方索賠。美國境內外有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、干涉、衍生、異議和 各方之間審查美國專利商標局和相應的外國專利局的程序。可能有已頒發的專利和待審的專利申請主張了我們的目標、我們的MinT平臺或我們的候選產品的某些方面，以及我們可能需要對候選產品應用的修改。可能有已頒發的專利要求整合素抑制劑，這些專利可能與我們希望開發的產品有關。因此，一個或多個組織可能會擁有我們需要許可的專利權。如果這些組織拒絕以合理的條件向我們授予此類專利權的許可，我們可能無法銷售產品或開展這些專利所涵蓋的研發或其他活動，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。如果我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴被發現侵犯了第三方專利或其他知識產權，我們可能需要支付損害賠償，如果發現我們或他們故意侵權，則可能包括三倍的賠償金和律師費。此外，我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴可能會選擇向第三方尋求或被要求向第三方尋求許可，而該許可可能無法以可接受的條款獲得（如果有的話）。即使可以按照可接受的條件獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術或知識產權。如果我們未能獲得所需的許可，我們或我們現有或未來的合作者可能無法根據我們的技術有效地推銷候選產品，這可能會限制我們創收或實現盈利的能力，並可能使我們無法創造足以維持運營的收入。此外，我們可能會發現有必要提出索賠或提起訴訟，以保護或強制執行我們的專利或其他知識產權。我們為專利或其他所有權相關的任何訴訟或其他訴訟進行辯護或提起訴訟的成本，即使以有利於我們的方式解決，也可能相當可觀，訴訟可能會轉移我們管理層的注意力。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的成本，因為他們的資源要多得多。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會延誤我們的研發工作，並限制我們繼續運營的能力。
由於基於整合素的療法格局仍在演變，因此很難在不侵犯第三方權利的情況下最終評估我們的運營自由。有許多公司正在申請專利，併發布了廣泛涵蓋整合素的專利，這些專利涵蓋了針對與我們正在追求的目標相同或目標相似的整合素，或者涵蓋與我們的候選產品相似的化合物。未能獲得許可證可能會延遲我們候選產品的商業化。如果向第三方發放的專利或其他第三方知識產權涵蓋我們的產品（如果獲得批准）、候選產品或其組成部分，或者我們的製造或與我們的發展計劃相關的用途，則我們的競爭地位可能會受到影響。在這種情況下，在這些專利到期之前，或者除非我們，否則我們可能無法開發或商業化產品或候選產品
成功提起訴訟以使相關的第三方知識產權無效或無效，或者與知識產權持有人簽訂許可協議（如果有商業上合理的條款）。可能有一些我們不知道的由第三方持有的已頒發的專利，如果發現這些專利有效且可執行，則可能被我們的MinT平臺和候選產品指控侵權。可能還有一些我們不知道的待審專利申請可能會導致專利被頒發，而我們的MinT平臺和候選產品可能侵犯了這些專利。如果此類侵權索賠被提起並獲得成功，我們可能需要支付鉅額賠償金，包括可能的三倍賠償金和故意侵權的律師費，並且我們可能被迫放棄我們的候選產品或向任何專利持有人尋求許可。如果有的話，也無法保證許可證將以商業上合理的條件提供。
我們也有可能未能識別相關的第三方專利或申請。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的美國申請以及在該日期之後提交的某些不會在美國境外提交的美國申請將保持機密，除非相應的專利頒發。在美國和其他地方的專利申請是在主張優先權的最早申請大約18個月後公佈的，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涵蓋我們的候選產品或minT平臺的專利申請可能是在我們不知情的情況下由其他人提交的。此外，在某些限制的前提下，可以稍後對已發佈的待審專利申請進行修改，使其涵蓋我們的minT平臺、我們的候選產品或候選產品的使用。第三方知識產權持有人也可能積極向我們提起侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們無法按照我們可接受的條款成功解決未來的索賠，我們可能會被要求參與或繼續進行代價高昂、不可預測和耗時的訴訟，如果獲得批准，我們的產品營銷可能會被避免或出現重大延遲。對我們提出索賠的各方可能比我們更有效地承擔複雜的專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於在知識產權訴訟或行政程序中需要進行大量的披露，因此我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或者對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果我們在任何此類爭議中失敗，除了被迫支付損害賠償外，我們還可能被暫時或永久禁止將任何被認為侵權的候選產品商業化。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計候選產品，這樣我們就不會再侵犯第三方的知識產權。這些事件中的任何一項，即使我們最終獲勝，都可能要求我們轉移本可以用於業務的大量財務和管理資源，並可能對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大和不利影響。
知識產權訴訟可能導致我們花費大量資源，分散我們的員工對正常職責的注意力。
與知識產權索賠相關的訴訟和其他法律程序，無論有無法律依據，都是不可預測的，通常既昂貴又耗時，並且可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員對正常職責的注意力。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序的結果或事態發展，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。此外，此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業損失，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源更豐富，知識產權投資組合也更加成熟和發達。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或盜用我們的知識產權，或者成功質疑我們的知識產權。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
我們可能會被指控我們或我們的員工或顧問錯誤地使用或披露了我們員工或顧問的前僱主或其客户的涉嫌商業祕密。這些索賠的辯護費用可能很高，如果我們未能成功進行辯護，我們可能需要支付金錢賠償，並可能損失寶貴的知識產權或人員。
我們的許多員工，包括我們的管理層，以前曾在大學、生物技術或生物製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些員工簽署了與以前的工作有關的所有權、保密和非競爭協議。儘管目前沒有針對我們的索賠懸而未決，但我們可能會被指控這些員工、我們的許可方或合作者的僱員或我們無意中或以其他方式使用或披露了其前僱主的商業機密或其他專有信息。可能需要提起訴訟來抗辯這些索賠。如果我們或我們的許可方或合作者未能為此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能會損失寶貴的知識產權或人員。關鍵研究人員或其工作成果的流失可能會阻礙我們開發和最終將其商業化的能力，或者阻礙我們開發和商業化候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們或我們的許可方或合作者成功地針對這些索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果所有維護費用都按時支付，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日算起 20 年。可能有各種各樣的專利期限調整或延長，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦專利期限到期，我們也可能對來自包括仿製藥或生物仿製藥在內的競爭產品的競爭持開放態度。鑑於新候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來阻止他人將與我們的相似或相同的產品商業化。
獲得和維持我們的專利保護取決於政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金和其他各種政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國境外的各種政府專利機構。我們已經建立了提醒我們支付這些費用的系統，我們聘請了顧問和外部公司和/或依靠我們的外部律師來支付應向美國專利商標局和非美國專利機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請信譽良好的律師事務所和其他專業人員來幫助我們遵守規定，在許多情況下，根據適用規則，可以通過支付滯納金或其他方式來糾正無意中的失誤。但是，在某些情況下，違規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手也許能夠進入市場，這種情況將對我們的業務產生重大不利影響。
美國專利法和前美國專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。
美國或其他司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化可能會增加專利申請的起訴和已發佈專利的執行或辯護的不確定性和成本。在美國，最近對專利法的許多修改以及對美國專利商標局規則的擬議修改可能會對我們保護技術和執行知識產權的能力產生重大影響。我們無法向您保證，後續裁決不會對我們的專利或專利申請產生不利影響。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種綜合事件還給專利一旦獲得授予的價值帶來了不確定性。例如，儘管該案目前正在接受美國最高法院的審查 安進訴賽諾菲案，聯邦巡迴法院認為，由於缺乏支持，廣泛的功能性抗體索賠無效。此外，在 朱諾訴凱特，聯邦巡迴法院認為，由於缺乏書面描述，有少數例子支持的廣泛的抗體和嵌合抗原受體索賠無效。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局以及其他國家可能尋求專利保護的類似立法和監管機構的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，特別是在藥品專利保護方面，這將削弱我們獲得新專利或執行我們或我們的許可人或合作者將來可能獲得的現有專利和專利的能力。
如果我們的商標和商品名稱沒有得到充分保護，那麼我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的普通法商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避或宣佈為通用或被認定侵權其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中得到潛在合作伙伴或客户的名稱識別。如果我們無法根據我們的商標和商品名稱建立名稱認可度，我們可能無法有效競爭，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。
與政府監管相關的風險
我們和/或我們的合作者可能無法獲得或可能延遲獲得美國或外國監管部門的批准，因此無法將我們的候選產品商業化。
我們的候選產品受廣泛的政府法規的約束，這些法規涉及藥物的研究、測試、開發、製造、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、批准後監測、營銷和分銷。在新藥上市之前，必須在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前測試和臨牀試驗以及廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求代價高昂、耗時、不確定，而且會出現意想不到的延遲。我們可能開發的候選產品，無論是單獨開發還是與我們的合作者共同開發，都無法獲得我們或我們現有或未來的合作伙伴開始銷售這些產品所需的監管批准。
我們以前沒有進行和管理獲得監管部門批准（包括美國食品藥品管理局批准）所需的臨牀試驗的經驗。獲得FDA和其他批准所需的時間是不可預測的，但通常需要許多年才能開始臨牀試驗，具體取決於候選產品的類型、複雜性和新穎性。美國食品和藥物管理局及其外國同行在監管我們時使用的標準需要判斷並且可以改變，這使得很難肯定地預測其適用情況。我們對臨牀前和臨牀活動數據進行的任何分析都需要監管機構的確認和解釋，這可能會延遲、限制或阻礙監管部門的批准。由於新的政府法規，例如未來的立法或行政行動，或者產品開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間的FDA政策變化，我們或我們的合作者還可能遇到意想不到的延誤或成本增加。此外，與 COVID-19 相關的感染和死亡繼續擾亂全球某些醫療保健和醫療保健監管體系。這種中斷可能會將醫療資源從FDA和類似的外國監管機構轉移出去，或者嚴重推遲其審查。目前尚不清楚這些幹擾如果發生會持續多久。此類幹擾導致的臨牀前研究或臨牀試驗的任何延長或優先級降低或監管審查的延遲都可能對我們候選產品的開發和研究產生重大影響。無法預測是否會頒佈其他立法變更，也無法預測FDA或外國法規、指南或解釋是否會發生變化，也無法預測此類變更的影響（如果有）。
鑑於我們單獨或與合作者共同開發的候選產品代表了一種新的治療方法，美國食品藥品管理局及其外國同行可能尚未就這些候選產品制定任何明確的政策、做法或指導方針。此外，美國食品和藥物管理局可能會通過定義我們預計不到的要求來回應我們可能提交的任何保密協議。這樣的反應可能會延遲我們候選產品的臨牀開發。此外，由於我們可能尋求批准的某些疾病可能已獲得批准的治療方法，為了獲得監管部門的批准，我們可能需要通過臨牀試驗證明我們為治療這些疾病而開發的候選產品（如果有的話）不僅安全有效，而且比現有產品更安全或更有效。此外，近年來，在新藥的批准程序和FDA標準，特別是在產品安全方面，對FDA施加的公眾和政治壓力越來越大。
在獲得所需批准方面的任何延誤或失敗都可能對我們從尋求批准的特定候選產品中獲得收入的能力產生重大和不利影響。此外，任何上市產品的監管批准都可能受到我們可能銷售該產品的批准用途的限制，或者標籤或其他限制的約束。
我們還受到或將來可能會受到許多外國監管要求的約束，這些要求涉及臨牀試驗的進行、生產和上市許可、定價和第三方報銷等。外國監管機構的批准程序因國家而異，可能包括與上述FDA批准程序相關的所有風險，以及與外國司法管轄區的地方法規滿意度有關的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。美國食品和藥物管理局的批准並不能確保獲得美國以外監管機構的批准，反之亦然。候選產品獲得美國或外國監管部門批准的任何延遲或失敗都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們仍將受到持續的監管義務和持續的監管審查，這可能會導致大量額外開支。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能會受到標籤和其他限制以及市場退出的約束。如果我們未能遵守監管要求或產品出現意想不到的問題，我們也可能受到處罰。
我們或我們的現有或未來的合作伙伴為我們的候選產品獲得的任何監管批准也可能受到產品可能上市的已批准指定用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能昂貴的上市後測試和監督的要求，以監測候選產品的安全性和有效性。
此外，如果美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構批准了我們的任何候選產品，則該產品的製造流程、標籤、包裝、分銷、批准後監測和不良事件報告、儲存、進口、出口、廣告、促銷和記錄保存將受到廣泛而持續的監管要求的約束。美國食品和藥物管理局擁有重要的上市後權力，包括要求根據新的安全信息進行標籤變更的權力，以及要求上市後研究或臨牀試驗來評估與產品使用相關的安全風險或要求將產品撤出市場的權力。FDA還有權在批准後要求REMS計劃，這可能會對批准藥物的分銷或使用施加進一步的要求或限制。我們用於生產未來產品的製造設施（如果有）也將接受美國食品藥品管理局和其他監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續遵守cGMP要求。如果發現我們的第三方製造商、製造過程或設施存在任何新的或以前未知的問題，可能會導致對產品、製造商或設施的限制，包括產品退出市場。如果我們依賴第三方製造商，我們將無法控制此類製造商是否遵守適用的規章制度。任何產品促銷和廣告也將受到監管要求和持續監管審查的約束。美國食品和藥物管理局對製造商有關其產品使用的通信施加了嚴格的限制。如果我們以與美國食品藥品管理局批准的標籤不一致或不符合FDA法規的方式推廣我們的候選產品，我們可能會受到執法行動。此外，除非我們對候選產品進行正面比較臨牀試驗，否則我們將無法在候選產品的宣傳材料中就任何其他產品提出比較聲明。如果我們或我們現有或未來的合作者、製造商或服務提供商未能遵守我們尋求銷售產品的美國或外國司法管轄區適用的持續監管要求，我們或他們可能會受到罰款、警告信、暫停臨牀試驗、美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕批准待批准的申請或對已批准申請的補充、暫停或撤回監管批准、產品召回和扣押等，對產品的行政拘留, 拒絕允許產品進口或出口, 經營限制, 禁令, 民事處罰和刑事起訴.
隨後發現產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造過程的不良事件，或者未能遵守監管要求，可能導致：
•限制產品的營銷或製造、產品退出市場或自願或強制召回產品；
•罰款、警告或無題信件或暫停臨牀試驗；
•美國食品和藥物管理局拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的待審申請或對已批准申請的補充；
•暫停或撤銷產品許可證批准；
•產品扣押或扣留或拒絕允許產品進口或出口；以及
•禁令或施加民事或刑事處罰。
美國食品藥品管理局的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或延遲監管部門對我們的候選產品的批准。例如，在 2016 年 12 月，21st《世紀療法案》（Cures Act）已簽署成為法律。除其他外，《治療法》旨在實現藥品和生物製劑監管的現代化並刺激創新。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何營銷批准，也可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務產生不利影響。
我們也無法預測未來立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍，無論是在美國還是在國外。美國食品和藥物管理局人員配置的變化可能導致美國食品和藥物管理局的響應延遲，或者其審查呈件或申請、發佈法規或指導或及時實施或執行監管要求的能力受到延遲。如果聯邦政府再次大規模關閉，例如2018年12月22日至2019年1月25日發生的關閉，也將導致類似的後果。很難預測這些要求將如何實施，也很難預測它們將在多大程度上影響FDA行使監管權力的能力。如果任何立法、行政命令或機構資金失誤限制了美國食品和藥物管理局正常參與監督和實施活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。
我們可能會面臨醫療保健立法改革措施帶來的困難。
現有的監管政策可能會發生變化，可能會頒佈更多的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或延遲監管部門對我們的候選產品的批准。無論是在美國還是在國外，我們都無法預測未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何營銷批准，也可能無法實現或維持盈利。
在美國，已經出臺了許多控制醫療費用的立法舉措，並將繼續出臺。例如，2010年3月，頒佈了經《醫療保健和教育協調法》（合稱《ACA》）修訂的《患者保護和平價醫療法》，旨在擴大獲得健康保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，為醫療保健和健康保險行業增加新的透明度要求，對健康行業徵收新的税收和費用並實施額外的健康政策。
立法和司法部門一直在努力修改、廢除或以其他方式使ACA的全部或某些條款無效，包括在特朗普執政期間採取的措施。除其他外，TCJA包括一項條款，該條款自2019年1月1日起廢除了ACA對某些未能在一年中全部或部分時間內維持合格健康保險的個人徵收的基於税收的分擔責任補助金，通常被稱為 “個人授權”。2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑，該質疑辯稱ACA完全違憲，因為 “個人授權” 已被國會廢除。因此，ACA將以目前的形式保持有效。ACA將來可能會受到司法或國會的質疑。目前尚不清楚任何旨在廢除、取代、修改或廢除ACA或其實施條例或其部分內容的努力以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA或我們的業務。此外，2020年聯邦支出計劃從2020年1月1日起永久取消了對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收的 “凱迪拉克” 税和對非免税醫療器械徵收的醫療器械消費税，並於2021年1月1日生效，也取消了健康保險公司税。此外，除其他外，2018年的《兩黨預算法》（BBA）修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，將參與Medicare D部分的藥品製造商所欠的銷售點折扣從50％提高到70％，並縮小了大多數醫療保險藥物計劃（通常被稱為 “甜甜圈洞”）中的覆蓋差距。此外，CMS發佈了一項最終規則，該規則將使各州在為個人和小組市場的保險公司設定基準方面具有更大的靈活性，自2020年1月1日起生效，這可能會放寬ACA對通過此類市場銷售的計劃所要求的基本健康福利。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法變更，以減少醫療支出。2011年8月2日，除其他外，2011年的《預算控制法》制定了國會削減支出的措施。削減赤字聯合特別委員會負責建議在2013年至2021年期間至少削減1.2萬億美元的赤字，但未能實現所需目標，從而觸發了該立法自動削減到多個政府計劃。這包括每財年向提供者支付的醫療保險總額削減2％，該計劃於2013年4月1日生效，由於隨後對該法規的立法修訂，包括BBA和《冠狀病毒援助、救濟和經濟保障法》（CARES法案），其有效期將持續到2031年。此外，2012年《美國納税人救濟法》除其他外，進一步減少了向包括醫院、影像中心和癌症治療中心在內的多種提供者支付的醫療保險補助金，並將政府追回向提供者多付的款項的時效期限從三年延長至五年。如果聯邦支出進一步減少，預期的預算短缺也可能影響食品和藥物管理局或國立衞生研究院等相關機構繼續按目前水平運作的能力。分配給聯邦補助金和合同的金額可以減少或取消。這些削減也可能影響相關機構及時採取行動的能力
審查和批准研發、製造和營銷活動，這可能會延遲我們開發、營銷和銷售我們可能開發的任何產品的能力。
此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措變化的影響。例如，2003年《醫療保險處方藥、改進和現代化法案》（MMA）改變了醫療保險涵蓋和支付藥品的方式。該立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種基於醫生給藥的平均銷售價格的新報銷方法。此外，該立法為限制任何治療類別所涵蓋的藥物數量提供了權力。雖然MMA僅適用於醫療保險受益人的藥物補助，但私人付款人在設定自己的報銷率時通常遵循醫療保險的保險政策和付款限制。因此，MMA導致的報銷額的任何減少都可能導致私人付款人的付款也相應減少。
最近，政府對製造商為其上市產品設定價格的方式加強了審查，這導致了幾項總統行政命令，國會進行了調查，並提出和頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低醫療保險下藥品的成本，改革藥品的政府計劃報銷方法。
此外，2020年11月，HHS敲定了一項法規，取消了藥品製造商根據D部分直接或通過藥房福利管理人向計劃發起人降價的安全港保護，除非法律要求降價。該規定還為銷售點反映的降價創造了新的安全港，也為藥房福利管理者與製造商之間的某些固定費用安排提供了安全港。拜登政府將該最終規則的實施推遲到2023年1月1日，隨後被《通貨膨脹降低法案》（IRA）推遲到2032年1月1日。 2020年12月，CMS發佈了一項最終規則，實施了醫療補助藥品回扣計劃下的重大製造商價格報告變更，包括影響受藥房福利經理累積計劃約束的製造商贊助的患者援助計劃的法規，以及與某些基於價值的購買安排有關的最優惠價格報告的法規。根據2024年1月1日生效的2021年《美國救援計劃法》，製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品回扣計劃的法定上限將被取消。取消這一上限可能會要求藥品製造商支付的回扣高於他們從銷售產品時獲得的折扣。目前尚不清楚這些新要求將在多大程度上實施，以及這些法規或拜登政府未來的任何立法或法規將在多大程度上影響我們的業務，包括我們創收和實現盈利的能力。
最近，醫療改革舉措最終導致了2022年8月IRA的頒佈，除其他外，這將允許國土安全部就CMS根據Medicare B部分和D部分報銷的某些藥物和生物製劑的銷售價格進行談判，儘管只有獲得批准至少7年（生物製劑為11年）的高支出單一來源藥物才能被CMS選擇進行談判，談判價格在選擇兩年後生效年。談判價格將於2026年首次生效，將以法定上限價格為上限。從2023年1月開始，醫療保險B部分和醫療保險D部分從2022年10月開始，IRA還對以高於通貨膨脹率的速度提高醫療保險B部分和D部分藥物價格的藥品製造商進行處罰。愛爾蘭共和軍允許國土安全部部長在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。不遵守IRA的製造商可能會受到各種處罰，包括民事罰款。IRA還延長了對在ACA市場購買健康保險的個人的補貼，直至2025計劃年度。這些規定將從2023年開始逐步生效，儘管它們可能會受到法律質疑。目前，IRA的全部經濟影響尚不清楚，但該法律的通過可能會影響我們產品和候選產品的定價。在新的司法管轄區採用限制性價格管制，在現有司法管轄區實行更嚴格的控制或未能獲得或維持及時或適當的定價，也可能對收入產生不利影響。我們預計全球定價壓力將繼續。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們的候選產品或伴隨診斷的需求減少或額外的定價壓力。
我們預計，ACA和IRA以及將來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給我們獲得的任何保險價格帶來額外的下行壓力
批准的產品。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利能力或將我們的產品商業化。
我們與醫療保健提供商、醫療保健組織、客户和第三方付款人的運營和關係將受到適用的反賄賂、反回扣、欺詐和濫用、透明度以及其他醫療保健和隱私法律法規的約束，這可能使我們面臨執法行動、刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、管理負擔以及利潤和未來收益減少等。
我們與醫療保健提供商、醫療保健組織、第三方付款人和客户的當前和未來安排使我們面臨廣泛適用的反賄賂、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷候選產品所依據的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受到美國聯邦政府以及我們開展業務的國家的州和外國政府的患者數據隱私和安全法規的約束。適用的聯邦和州反賄賂和醫療保健法律法規規定的限制包括以下內容：
•聯邦反回扣法規，除其他外，禁止個人和實體故意和故意直接或間接地以現金或實物形式索取、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，這些商品或服務可根據聯邦和州醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）付款。個人或實體無需實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可犯下違法行為；
•聯邦刑事和民事虛假索賠和民事罰款法，包括聯邦《虛假索賠法》，該法可以通過針對個人或實體的民事舉報人或qui tam訴訟來執行，除其他外，禁止故意向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠，故意提出、使用或導致提出或使用虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或陳述材料，或從故意作出虛假陳述以避免、減少或隱瞞了向聯邦政府支付款項的義務。此外，某些營銷行為，包括標籤外促銷，也可能違反虛假聲明法。此外，政府可以斷言，就聯邦《虛假索賠法》而言，包括因違反聯邦《反回扣法》而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•HIPAA規定了刑事和民事責任，除其他外，禁止故意和故意執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、物品或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述；與聯邦《反回扣法規》類似，個人或實體不需要實際瞭解該法規或有違反該法規的具體意圖，以便犯了違規行為；
•經 HITECH 修訂的 HIPAA 及其各自的實施條例，包括 2013 年 1 月 25 日發佈的《最終綜合規則》，該規則規定某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療保健信息交換所（稱為受保實體）及其商業夥伴有義務保護個人身份健康信息的存儲、使用或披露，包括強制性合同條款，在保護隱私、安全和傳輸個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸方面信息，並要求將某些違反個人身份健康信息安全的行為通知受影響的個人和監管機構；作為ACA的一部分頒佈的聯邦立法，通常被稱為 “醫生付款陽光法” 及其實施條例，該法規要求某些根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可報銷的藥物、設備、生物製劑和醫療用品的製造商每年向CMS報告與信息相關的信息向醫生（定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊椎治療師）和教學醫院的某些款項和其他價值轉移，以及上述醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益，信息可在可搜索的網站上公開；
•州隱私法律法規，例如加利福尼亞州、弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州的法律法規，這些法律和法規對健康信息和其他不受 HIPAA 約束的敏感個人信息的使用和披露施加了限制性要求。例如，2018年6月，加利福尼亞州頒佈了《加州消費者隱私法》（該法案於2020年1月1日生效）和《加州隱私權法》（CPRA），後者修改了CCPA並從2022年1月1日起規定了額外的義務，賦予了加利福尼亞州居民訪問和刪除其個人信息、限制處理敏感個人信息、選擇退出某些個人信息共享和接收詳細信息的權利
關於他們的個人信息的使用方式，並規定對違規行為進行民事處罰，以及對數據泄露的私人訴訟權，預計這將增加數據泄露訴訟；從而增加合規成本和潛在的責任。弗吉尼亞州的《消費者數據保護法》於2023年1月1日生效，要求獲得消費者的選擇同意才能獲取和處理他們的敏感個人信息，其中包括揭示消費者身心健康診斷的信息以及可以識別消費者的遺傳和生物識別信息；
•經修訂的1977年《美國反海外腐敗法》，該法除其他外，禁止美國公司及其僱員和代理人直接或間接授權、承諾、提供或向外國政府官員、國際公共組織和外國政府擁有或附屬實體的僱員、外國政治職位候選人以及外國政黨或其官員提供腐敗或不當付款或其他有價物品；
•類似的州和外國法律和法規，例如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及非政府第三方付款人（包括私人保險公司）報銷的醫療保健項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；以及
•某些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者付款或營銷支出和藥品定價信息有關的信息，要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律以及某些州關於健康信息隱私和安全的法律情況，其中許多情況在很大程度上存在差異，HIPAA 通常無法搶佔先機，從而使合規工作複雜化。
如果我們或我們的合作伙伴、製造商或服務提供商未能遵守適用的聯邦、州或外國法律或法規，我們可能會受到執法行動，這可能會影響我們成功開發、營銷和銷售產品的能力，並可能損害我們的聲譽並導致市場對我們產品的接受度降低。這些執法行動包括，除其他外：
•被排除在政府資助的醫療保健計劃之外；以及
•被排除在授予我們產品的政府合同的資格之外。
隱私法律、規則和規章經常變化，其範圍可能會隨着新的立法、對現行立法的修訂和執法的變化而不斷變化，並且可能在不同司法管轄區之間存在不一致性。在美國、歐盟和其他地方，消費法、健康相關法律和數據保護法的解釋和適用，尤其是有關基因樣本和數據的解釋和適用，往往是不確定的、矛盾的和不斷變化的。因此，在可預見的將來，實施標準和執法實踐可能仍不確定，我們無法確定此類未來的法律、法規和標準可能對我們的業務產生的影響。我們無法保證當前或未來的立法不會阻止我們生成或維護個人數據，也無法保證患者會同意使用他們的個人數據（如有必要）；這兩種情況都可能使我們無法進行或發佈必要的研發、製造和商業化，這可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
確保我們當前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規的努力可能會涉及大量成本。政府機構可能會得出結論，認為我們的商業行為不符合當前或未來的法規、法規、機構指導方針或涉及適用的欺詐和濫用的判例法或其他醫療保健法律和法規。如果發現我們的業務違反任何此類要求，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤銷、監禁、削減或重組我們的業務、喪失獲得 FDA 批准的資格、禁止參與政府合同、醫療報銷或其他政府計劃，包括醫療保險和醫療補助、誠信監督和報告義務或聲譽損害，任何一項都可能受到任何處罰不利地影響我們的財務業績。
這些風險無法完全消除。即使我們的辯護成功，任何因涉嫌或涉嫌違規行為而對我們提起的訴訟都可能導致我們承擔鉅額法律費用，並可能轉移管理層對業務運營的注意力。此外，實現和維持對適用法律和法規的遵守可能會使我們在金錢、時間和資源方面付出高昂的代價。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，此類候選產品也可能會受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
管理新藥監管部門批准、定價和報銷的法規因國家而異。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准才能上市。在許多國家，定價審查期在獲得市場批准後開始。在一些國外市場，即使在獲得初步批准後，處方生物製藥的定價仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得監管部門的批准，但隨後會受到價格法規的約束，這可能會延遲我們該產品的商業發佈，可能會延遲很長時間，並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一種或多種候選產品的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准。
我們成功將任何產品商業化的能力還將部分取決於第三方付款人（包括醫療保險和醫療補助等政府機構）、私人健康保險公司和其他組織在多大程度上為這些產品和相關治療提供保險和充足的報銷。接受治療的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。承保範圍和第三方付款人的充足補償對於新產品的接受至關重要。即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品也可能不具有成本效益，而且任何產品的報銷金額可能不足以讓我們在競爭的基礎上銷售我們的產品。由於我們的產品仍處於不同的開發階段，因此我們目前無法確定它們的成本效益，也無法確定可能的承保範圍和報銷水平或方法。向患者或醫療保健提供者報銷費用的第三方付款人，例如政府和私人保險計劃，越來越多地要求製藥公司從標價中向他們提供預先確定的折扣，並正在尋求降低生物製藥產品的收取價格或報銷金額。如果價格我們能夠
考慮到我們的開發和其他成本，我們開發的任何產品的費用或為此類產品提供的承保範圍和報銷不足，我們的投資回報可能會受到不利影響。
新批准的藥物在獲得報銷方面可能會出現重大延遲，而且覆蓋範圍可能比美國食品藥品管理局或類似外國監管機構批准該藥物的目的更為有限。此外，報銷資格並不意味着任何藥物或治療性生物製劑都將在所有情況下獲得報銷，或者報銷費率將涵蓋我們的費用，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。
新藥的臨時報銷水平（如果適用）也可能不足以支付我們的費用，也可能無法永久化。報銷率可能基於已報銷的低成本藥物的允許付款，可以納入其他服務的現有付款中，並可能反映出醫療保險數據的預算限制或缺陷。政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來放鬆目前限制從可能以低於美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律，藥品的淨價格可能會降低。此外，美國沒有統一的保險和報銷政策，承保範圍和報銷可能因付款人而異。因此，從第三方付款人那裏獲得產品的保險和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，可能需要我們逐個付款人向每位付款人提供使用我們產品的支持科學、臨牀和成本效益數據，但無法保證獲得保險和足夠的報銷。新批准產品的保險範圍和報銷存在很大的不確定性。第三方付款人通常依靠醫療保險的保險政策和支付限額來設定自己的報銷率，但除了醫療保險的決定外，還有自己的方法和批准流程。對於我們開發並獲得監管部門批准的新藥，我們無法立即從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們決定尋求美國食品和藥物管理局的快速通道認證，則可能不會加快開發或監管審查或批准程序。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物表明有可能解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則產品贊助商可以申請FDA快速通道認證。美國食品和藥物管理局對是否授予此稱號擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為某個候選產品符合該稱號的資格，我們也無法向您保證 FDA 會決定授予該稱號。即使我們獲得了 Fast Track 認證，與傳統的 FDA 程序相比，我們的開發、審查或批准也可能無法更快地完成。如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持快速通道認證，則可以撤回該認證。
如果我們決定為我們的某些候選產品尋求孤兒藥稱號，我們可能不成功或可能無法維持與孤兒藥指定相關的好處，包括可能獲得補充市場獨家經營權。
作為我們業務戰略的一部分，我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求孤兒藥稱號，但我們可能會失敗。包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將針對相對較少的患者羣體的藥物指定為孤兒藥。根據《孤兒藥法》，如果一種藥物旨在治療罕見疾病或疾病，美國食品藥品管理局可以將其指定為孤兒藥，罕見疾病或病症通常定義為在美國的患者羣體少於20萬人，或者在美國的患者羣體超過20萬人，沒有合理的預期開發成本將從在美國的銷售中收回。在美國，孤兒藥認證使當事方有權獲得税收優惠和使用費減免等經濟激勵措施。此外，如果獲得孤兒藥稱號的產品隨後首次獲得美國食品藥品管理局對該疾病的批准，則該產品有權獲得孤兒藥獨家經營權，這意味着美國食品藥品管理局在七年內不得批准任何其他針對相同適應症銷售相同產品的申請，除非在有限情況下，例如顯示出對孤兒藥獨家產品的臨牀優越性或製造商無法保證足夠的臨牀優勢產品數量。
即使我們在特定適應症的候選產品中獲得了孤兒藥稱號，但由於與開發藥品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得孤兒指定適應症候選產品的上市批准的公司。此外，如果我們尋求批准的適應症比孤兒指定適應症更廣泛，則在美國的獨家銷售權可能會受到限制，或者如果美國食品藥品管理局後來確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證足夠數量的產品來滿足罕見疾病或疾病患者的需求，則可能會失去在美國的獨家銷售權。此外，
即使我們獲得了一種產品的孤兒藥獨家經營權，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性成分的不同藥物可以被批准用於相同的疾病。即使在孤兒藥獲得批准之後，如果FDA得出結論，後一種藥物更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，那麼FDA也可以隨後批准針對相同疾病使用具有相同活性成分的相同藥物。孤兒藥指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使該藥物在監管審查或批准過程中獲得任何優勢。此外，儘管我們可能會為我們的候選產品尋求孤兒藥認定，但我們可能永遠不會獲得此類認定。
税收改革立法於2017年12月22日簽署成為法律，將贊助商可以申請抵免的指定孤兒產品的合格臨牀研究費用從50％降至25％。這可能會進一步限制優勢，並可能影響我們未來尋求孤兒藥稱號的業務戰略。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能因違規行為而面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括《美國出口管理條例》、美國海關法規、美國財政部外國資產管制辦公室管理的各種經濟和貿易制裁法規、經修訂的 1977 年《美國反海外腐敗法》或《反海外腐敗法》、《美國法典》第 18 篇第 201 節所載的美國國內賄賂法規、《美國旅行法》、《美國愛國者法》以及其他州和國家的反賄賂法規以及我們開展業務的國家的反洗錢法活動。反腐敗法律的解釋很寬泛，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作者直接或間接授權、承諾、提供或向公共或私營部門的收款人提供不當付款或其他有價值的東西。我們可能會聘請第三方銷售我們的產品，在美國境外銷售我們的產品，進行臨牀試驗，和/或獲得必要的許可、許可、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和僱員有直接或間接的互動。即使我們沒有明確授權或實際瞭解此類活動，我們也可能對員工、代理商、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動承擔責任。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致鉅額的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、税收重新評估、違約和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。
美國以外的政府往往會實施嚴格的價格管制，這可能會對我們的收入產生不利影響（如果有的話）。
在一些國家，尤其是歐盟成員國，處方藥的定價受政府控制。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。此外，政府和其他利益相關者可能會在價格和報銷水平上施加相當大的壓力，包括作為成本控制措施的一部分。政治、經濟和監管方面的事態發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。為了在某些國家獲得保險和報銷或定價批准，我們或當前或未來的合作者可能需要進行臨牀試驗或其他研究，將我們的候選療法與其他可用療法的成本效益進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或主管機構公佈的折扣可能會給發佈國和其他國家的價格或報銷水平帶來進一步的壓力。如果任何獲準上市的候選產品的報銷不可用或範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務、財務狀況、經營業績或前景可能會受到重大和不利影響。此外，由於英國脱歐，在2020年年底之前英國和歐盟就全面貿易協定進行談判之前，將有一段過渡期。
歐洲的數據收集受有關個人信息的使用、處理和跨境傳輸的限制性法規的約束。
在歐盟，個人健康數據的收集和使用受《通用數據保護條例》（GDPR）管轄。GDPR 規定了多項要求，涉及個人數據所涉個人的同意、向個人提供的信息、向國家數據保護主管機構通報數據處理義務以及個人數據的安全和機密性。GDPR 還對將個人數據從歐盟轉移到美國規定了嚴格的規定。GDPR 加強了對從位於歐洲經濟區的臨牀試驗場所向美國和其他歐盟委員會認為沒有 “充分” 數據保護法律的司法管轄區的個人數據傳輸的審查。例如，根據歐盟法院在 2015 年 10 月的裁決，向已認證為美國安全港計劃成員的美國公司轉移個人數據被宣佈無效。2016 年 7 月，歐盟委員會通過了歐盟-美國隱私盾框架或隱私盾框架，取代了美國安全港計劃。2020年7月16日，歐盟法院發佈了一項裁決，宣佈隱私盾框架無效，還將為實施標準合同條款的公司規定額外的合規義務，以確保將個人數據轉移到歐洲以外的有效依據。2020 年 11 月 10 日，歐洲數據保護委員會發布了關於標準合同條款生效所需的額外保障措施的建議。將個人數據從歐盟轉移到美國的能力可能會受到限制。我們和許多其他公司可能需要採取額外措施，以實現和維持從歐盟向美國和其他第三方國家傳輸和接收個人數據的合法途徑。不遵守數據保護指令、GDPR 和歐盟成員國的相關國家數據保護法的要求可能會導致罰款（例如，高達 20,000,000 歐元或上一個財政年度全球年總營業額的 4%（以較高者為準））和其他行政處罰。GDPR 法規可能會對我們處理的個人數據施加額外的責任和責任，我們可能需要建立額外的機制來確保遵守新的數據保護規則。這可能很繁重，會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。由於GDPR的實施，我們可能需要建立額外的機制，確保遵守新的數據保護規則。目前尚不清楚數據保護機構將以何種方式尋求強制遵守GDPR，存在重大不確定性。例如，尚不清楚當局是否會對在歐盟開展業務的公司進行隨機審計，或者當局是否會等待聲稱其權利受到侵犯的個人提出投訴。執法的不確定性以及與確保 GDPR 合規相關的成本非常沉重，會對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生不利影響。此外，英國脱歐給英國的數據保護法規帶來了不確定性。英國頒佈了2018年數據保護法，以直接執行GDPR。
與我們的普通股所有權相關的風險
我們的季度經營業績可能會大幅波動或可能低於投資者或證券分析師的預期，每種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
•與我們的minT平臺的持續開發、候選產品或未來開發計劃相關的支出水平的差異；
•臨牀前和臨牀試驗的結果，或我們、現有或未來的合作者或許可合作伙伴對現有或未來的臨牀試驗或資金支持的增加或終止；
•我們對任何額外合作、許可或類似安排的執行，以及我們在現有或未來安排下可能支付或收到的款項的時間或任何此類現有或未來安排的終止或修改；
•我們可能參與的任何知識產權侵權訴訟或異議、干涉或取消程序；
•關鍵人員的增加和離職;
•我們、我們的合作者或競爭對手的戰略決策，例如收購、剝離、分割、合資企業、戰略投資或業務戰略變更；
•如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，此類批准的條款和市場接受度以及對此類候選產品的需求；
•影響我們的候選產品或競爭對手產品的監管動態；以及
•總體市場和經濟狀況的變化，包括由於 COVID-19 等全球疫情、烏克蘭持續的衝突、銀行業最近的不穩定、通貨膨脹和市場波動、利率上升、聯邦債務上限和預算以及持續的勞動力短缺所致。
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們的普通股價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度波動反過來都可能導致我們的普通股價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較不一定有意義，也不應將其作為未來業績的指標。
我們股票的市場價格可能會波動，您可能會損失全部或部分投資。
我們的普通股的交易價格可能波動很大，並且會因各種因素而出現大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。由於 COVID-19 疫情等因素，我們的普通股和其他生物製藥公司普通股的交易價格一直高度波動。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括本節和本報告其他地方描述的其他風險以及以下內容：
•我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗結果，或者我們的競爭對手或我們現有或未來合作者的臨牀前研究和臨牀試驗結果；
•美國和其他國家的監管或法律動態，尤其是適用於我們的候選產品的法律或法規的變化；
•競爭產品或技術的成功；
•我們、我們未來的商業化合作夥伴或我們的競爭對手對新產品的介紹和公告，以及這些推出或公告的時機；
•監管機構對我們的產品、臨牀研究、製造過程或銷售和營銷條款採取的行動；
•我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期差異；
•我們收購或許可其他技術、產品或候選產品的努力是否成功；
•與任何未來合作有關的進展，包括但不限於與開發和商業化夥伴的合作；
•製藥和生物技術部門的市場狀況;
•我們或我們的競爭對手發佈的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾的公告；
•與專利或其他所有權有關的發展或爭議，包括專利、訴訟事宜以及我們為候選產品和產品獲得專利保護的能力；
•我們籌集額外資金的能力或能力以及我們籌集資金的條件；
•關鍵人員的招聘或離開;
•醫療保健支付系統結構的變化；
•收益預期的實際或預期變化或股市分析師對我們的普通股、其他同類公司或整個行業的建議的變化；
•我們或競爭對手未能達到我們或競爭對手可能向市場提供的分析師預測或指導；
•投資者認為與我們可比的公司的估值波動；
•宣佈和預期將採取更多融資措施；
•新聞界或投資界的投機；
•股價和普通股交易量的波動，這可能會影響我們的交易流動性和公眾持股量；
•我們、內部人士或股東出售我們的普通股；
•我們普通股的集中所有權；
•會計原則的變化；
•激進股東或其他人提起的行動；
•恐怖行為、戰爭行為或廣泛的內亂時期，例如烏克蘭持續的衝突；
•自然災害和其他災難，包括全球流行病，例如 COVID-19；以及
•總體經濟、工業和市場狀況，包括最近銀行業的不穩定、通貨膨脹和市場波動、利率上升、聯邦債務上限和預算以及持續的勞動力短缺。
此外，整個股票市場，尤其是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和交易量波動，包括由於 COVID-19 疫情、最近銀行業的不穩定、通貨膨脹和市場波動加劇、利率上升、聯邦債務上限和預算、全球供應鏈中斷，以及烏克蘭持續的衝突以及為此而實施的全球制裁，這些都是由此造成的不相關或不成比例取決於發行人的經營業績。無論我們的實際經營業績如何，這些廣泛的市場和行業因素都可能嚴重損害我們普通股的市場價格。上述任何風險或任何其他風險的實現，包括本 “風險因素” 部分中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生巨大而不利的影響。此外，股東可能更難以股東可以出售少量股票的價格出售大量股票。
過去，證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這種風險對生物製藥公司尤其重要，這些公司近年來經歷了巨大的股價波動。如果我們看到的市場估值並不能反映我們股票的內在價值，那麼市場波動可能會導致股東的積極性增加。與我們的戰略方向競爭或衝突或尋求董事會組成變動的激進活動可能會對我們的經營業績和財務狀況產生不利影響。
出售大量普通股可能會導致我們的普通股價格下跌。
我們的大量普通股可能隨時在公開市場上出售。如果我們的股東在公開市場上出售大量普通股，或者市場認為我們的股東打算出售，那麼普通股的市場價格可能會大幅下跌。
我們無法預測我們在公開市場上出售股票或可供出售股票將對普通股的市場價格產生什麼影響（如果有的話）。但是，未來在公開市場上出售我們的大量普通股，包括在行使未償還的認股權證或期權時發行的股票，或者認為可能發生此類出售，可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們還預計，未來可能需要大量額外資金來繼續我們的計劃運營。為了籌集資金，我們可能會以我們不時確定的價格和方式通過一項或多項交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果通過出售和發行股票或其他可轉換為股票的證券籌集額外資金，我們的股東將被稀釋。這些出售，或者市場上認為大量股票的持有人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。
根據我們與傑富瑞集團之間不時修訂的銷售協議，我們參與了 “在市場上” 發行的普通股。在遵守銷售協議的某些限制和遵守適用法律的前提下，我們可以自行決定在整個銷售協議期限內隨時向傑富瑞集團發出配售通知。在我們交付配售通知後，傑富瑞出售的股票數量將根據我們在銷售期內普通股的市場價格以及我們與傑富瑞設定的限額而波動。由於出售的每股股票的每股價格將根據銷售期內普通股的市場價格而波動，因此無法預測根據銷售協議最終將發行的股票數量（如果有的話）。根據銷售協議出售的任何股票的發行都將對我們的現有股東產生稀釋影響。此外，如果我們根據 S-3ASR 表格上的上架註冊聲明在其他交易中出售普通股、優先股、可轉換證券和其他股權證券，則現有投資者可能會因此類後續出售而被大幅稀釋，新投資者可以獲得優於我們現有股東的權利。
行使預先融資認股權證後，我們不會獲得大量或可能獲得任何額外資金；但是，任何行使都將增加未來有資格在公開市場上轉售的股票數量，並導致股東大幅稀釋。
截至2023年6月30日，我們已發行預融資認股權證，共購買1,980,198股普通股，其中50萬股已行使，1,480,198股目前已流通。每份預先注資認股權證可按每股0.0001美元的價格行使，該認股權證可以通過無現金行使的方式支付，這意味着持有人在行使時不得支付現金購買價格，而是在行使時將獲得根據預先注資認股權證中規定的公式確定的普通股淨數。因此，行使預先注資認股權證後，我們不會獲得大量或可能的任何額外資金。在行使此類預先注資認股權證的情況下，將以名義或不增加對價發行額外的普通股，這將導致我們當時的普通股現有持有者大幅稀釋，並將增加有資格在公開市場上轉售的股票數量。在公開市場上出售大量此類股票可能會對普通股的市場價格產生不利影響，導致我們的股價下跌。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大一部分的股份，並將能夠控制需要股東批准的事項。
根據截至2023年6月30日我們普通股的實益所有權，我們的執行官、董事、5％或以上的股本持有人及其各自的關聯公司實益擁有我們約54％的已發行有表決權的股票。因此，如果這些股東共同行動，將繼續控制需要股東批准的公司行動的結果，包括董事選舉、組織文件的修改、我們全部或幾乎全部資產的任何合併、合併或出售以及任何其他重大公司交易。這些股東的利益可能與您的利益不同，甚至可能與您的利益發生衝突。例如，這些股東可能會推遲或阻止我們公司的控制權變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們公司或資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的大量集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會阻止或推遲對我們的收購，這可能對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東難以選出未經現任董事會成員提名的董事，也難以採取其他公司行動，包括影響我們的管理層變動。這些規定：
•建立機密的董事會，以便並非所有董事會成員都是同時選舉產生的；
•只允許董事會確定董事人數和填補董事會空缺；
•規定只有 “有理由” 罷免董事，並且必須得到我們三分之二的股東的批准；
•需要絕大多數票才能修改我們重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程中的某些條款；
•授權發行 “空白支票” 優先股，我們的董事會可用來實施股東權益計劃；
•取消我們的股東召集股東特別會議的能力；
•禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東行動都必須在我們的股東會議上採取；
•禁止累積投票；以及
•為董事會選舉提名或提出股東可以在年度股東大會上採取行動的事項制定事先通知要求。
我們重述的公司註冊證書中的專有訴訟地條款可能會限制股東在其認為有利於解決與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員的糾紛的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。
在法律允許的最大範圍內，我們重述的公司註冊證書規定，特拉華州財政法院是：代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；任何聲稱違反信託義務的訴訟；根據《特拉華州通用公司法》或 DGCL、我們重述的公司註冊證書或經修訂和重述的章程對我們提起的任何索賠的訴訟；或任何受內政學説管轄的對我們提出索賠的行動。這項專屬法庭條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。但是，它可以適用於屬於排他性訴訟地條款中列舉的一個或多個類別的訴訟。
這種訴訟地條款的選擇可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工的糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。或者，如果法院認定我們重述的公司註冊證書中包含的訴訟地條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，則我們可能會因在其他司法管轄區解決此類訴訟而產生額外費用，這可能會損害我們的業務、經營業績和財務狀況。
此外，DGCL 第 203 條可能會阻止、延遲或阻止我們公司控制權的變更。第203條對我們與15％或以上普通股持有人之間的合併、業務合併和其他交易施加了某些限制。
經修訂的1933年《證券法》（即《證券法》）第22條為聯邦和州法院對為執行《證券法》或其相關規則和條例規定的任何義務或責任而提出的所有索賠規定了並行管轄權。2020 年 3 月，我們修訂並重申了重述的章程，規定在法律允許的最大範圍內，美利堅合眾國聯邦地方法院將是解決任何主張根據《證券法》或聯邦論壇條款提出的訴訟理由的投訴的專屬論壇。我們決定通過聯邦論壇條款是在特拉華州最高法院作出裁決之後作出的，該裁決認為，根據特拉華州法律，此類條款在表面上是有效的。儘管無法保證聯邦或州法院會遵循特拉華州最高法院的裁決，也無法保證在特定案件中應執行聯邦論壇條款，但適用聯邦論壇條款意味着我們的股東為執行《證券法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起，不能向州法院提起。
《交易法》第27條規定了對為執行《交易法》或其相關規則和條例規定的任何義務或責任而提出的所有索賠的專屬聯邦管轄權。此外，排他性訴訟地條款和聯邦法庭條款均不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此，我們的股東必須向聯邦法院提起訴訟，以執行《交易法》或該法規定的規章制度規定的任何責任或責任。
我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法和據此頒佈的法規的遵守。
任何購買或以其他方式收購或持有我們任何證券權益的個人或實體均應被視為已注意到並同意我們的專屬論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東就與我們或我們的董事、高級管理人員或其他僱員的爭議在他們選擇的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工提起訴訟。
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的資本存量支付任何現金分紅，因此資本增值（如果有）將是您的唯一收益來源。
我們從未申報或支付過股本的現金分紅。我們目前打算保留未來的所有收益（如果有），為業務的增長和發展、運營和擴張提供資金，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何現金分紅。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您唯一的收益來源。
一般風險因素
如果證券或行業分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的股票發表負面或誤導性意見，我們的股價和交易量可能會下跌。
我們的普通股交易市場將受到行業或證券分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。我們對行業或證券分析師或其報告中包含的內容和觀點沒有任何控制權。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、知識產權或股票表現發表負面或誤導性意見，或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和經營業績未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的知名度，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們將來無法維持有效的財務報告內部控制體系，我們可能無法準確報告我們的業務、經營業績、財務狀況和現金流以及未來前景，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而對普通股的價值產生不利影響。
除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們對財務報告和披露控制及程序保持有效的內部控制，並要求管理層就財務報告內部控制的有效性等問題提供報告。該評估需要包括披露我們的管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大弱點。重大弱點是指財務報告內部控制的缺陷或缺陷組合，導致年度或中期財務報表的重大錯報極有可能無法及時預防或發現。
我們遵守第 404 條將要求我們承擔大量會計費用並花費大量管理精力。我們目前沒有內部審計小組，我們依靠有限的會計和財務人員來編制必要的系統和流程文檔，以進行遵守第 404 條所需的年度評估。我們可能無法及時完成年度評估、測試和任何必要的補救措施。在評估和測試過程中，如果我們未能發現和糾正可能發現的任何重大缺陷或重大缺陷，或者在評估財務報告內部控制時遇到問題或延遲，我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。我們無法向您保證，未來我們的財務報告內部控制不會出現重大弱點或重大缺陷。任何未能維持財務報告的內部控制都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流的能力。如果我們無法得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們在財務報告的內部控制方面存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會失去投資者對財務報告的準確性和完整性的信心，普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克股票市場有限責任公司、納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或者未能維持上市公司要求的其他有效控制系統，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。
我們的披露控制和程序可能無法防止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們受《交易法》的定期報告要求的約束。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息是在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內積累並傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告的。我們認為，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作得多麼周密，都只能為控制系統目標的實現提供合理而非絕對的保證。
這些固有的侷限性包括決策中的判斷可能是錯誤的，崩潰可能是由於簡單的錯誤或錯誤而發生的。此外，某些人的個人行為、兩人或多人的勾結或未經授權地推翻控制措施可以規避管制。因此，由於我們控制系統的固有侷限性，可能會出現錯誤陳述或因錯誤或欺詐而導致的披露不足，而無法被發現。
第 2 項。 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有
第 3 項。優先證券違約
沒有
第 4 項。 礦山安全披露
不適用
第 5 項。 其他信息
沒有
第 6 項。 展品
提供 S-K 法規 601 項（本章第 229.601 節）所要求的證物。
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展覽
數字 | | 描述 | 表單 | 文件編號 | 展品申報
日期 | 隨函提交/提供 |
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| 3.1 | | 經修訂的重述公司註冊證書 | | | | X |
| 31.1 | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 | | | | X |
| 31.2 | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。 | | | | X |
| 32.1* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。 | | | | X |
| 32.2* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。 | | | | X |
| 101.INS | | 內聯 XBRL 實例文檔。 | | | | X |
| 101.SCH | | 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。 | | | | X |
| 101.CAL | | 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。 | | | | X |
| 101.DEF | | 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 | | | | X |
| 101.LAB | | 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 | | | | X |
| 101.PRE | | 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。 | | | | X |
| 104 | | 封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中） | | | | X |
*本文附錄32.1和32.2中提供的認證被視為本表格10-Q附件，就《交易法》第18條而言，不被視為 “已歸檔”，也不應受該節的責任約束，也不得將其視為以提及方式納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中.
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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| MORPHIC 控股有限公司 |
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| 2023年8月3日 | 來自： | /s/Praveen P. Tipirneni |
| | Praveen P. Tipirneni，醫學博士 |
| | 首席執行官兼董事
（首席執行官） |
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| 來自： | /s/ 馬克·謝傑林 |
| 2023年8月3日 | | Marc Schegerin，醫學博士 |
| | 首席財務官兼首席運營官
（首席財務官） |
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| 2023年8月3日 | 來自： | /s/Robert E. Farrell，Jr. |
| | 小羅伯特 E. 法雷爾，註冊會計師 |
| | 首席會計官兼助理財務主管
（首席會計官） |