附錄 99.1

ProQR Therapeutics 提供 眼科資產的最新信息

荷蘭萊頓和 馬薩諸塞州劍橋,2023年9月27日——致力於通過變革性RNA療法改變生活的公司ProQR Therapeutics N.V.(納斯達克股票代碼:PRQR)(ProQR)今天提供了最新消息,稱其先前宣佈的將公司後期 眼科資產剝離給Laboratoires Théa S.A.S.(Théa)的協議已終止。

交易的完成以Théa與ProQR的多名關鍵眼科人員簽訂僱傭協議為條件。 其中一些人現在選擇不繼續在Théa工作,因此交易的結算條件無法滿足 ,Théa已經終止了協議。

“儘管我們 對無法繼續向Théa出售這些眼科項目感到失望,但我們在ProQR的主要重點仍然是我們的 Axiomer®RNA編輯平臺,” ProQR創始人兼首席執行官丹尼爾·德布爾説。“除了與禮來公司的合作外,我們 還期待推進我們的全資產品線,最初的重點是膽汁淤積和心血管疾病的靶標,因為我們正在努力為需求未得到滿足的患者開發一類新的療法。”

關於 ProQR

ProQR Therapeutics 致力於通過創造變革性 RNA 療法來改變生活。ProQR 正在開創一種名為 Axiomer 的下一代 RNA 技術 ®,它使用細胞自己的名為ADAR的編輯機制對RNA中的特定單核苷酸進行編輯 ,以逆轉突變或調節蛋白質表達,並有可能為需求未得到滿足的罕見和流行 疾病開發出一類新的藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術,我們正在擴大產品線,同時考慮患者 和親人。

要了解有關 ProQR 的更多信息,請訪問 www.proqr.com。

關於 Axiomer®

ProQR正在開創一種名為Axiomer® 的下一代RNA鹼基編輯技術 ,該技術有可能為各種 類型的疾病生產出一類新的藥物。Axiomer® “編輯寡核苷酸”(EON)使用人體細胞中存在的名為ADAR(腺苷脱氨酶作用於RNA)的分子機制,以高度特異性和靶向性的方式介導RNA的單核苷酸變化。Axiomer® EON 旨在招募和引導內源性表達的 ADAR,將 RNA 中的腺苷 (A) 改為肌苷 (I) — 肌苷被翻譯為鳥苷 (G) — 將具有致病突變的 RNA 校正回正常(野生 型)RNA,調節蛋白質表達,或者改變蛋白質它將具有有助於預防或治療疾病的新功能。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性 聲明。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前瞻性陳述,通常用 表示,例如 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和類似的表情。此類前瞻性陳述包括但不限於關於終止出售我們的眼科項目以及我們的技術和候選產品的潛力的陳述 。 前瞻性陳述基於管理層的信念和假設,以及僅在本新聞稿發佈之日向管理層提供的信息。我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異,原因有很多,包括但不限於我們向美國證券交易委員會 委員會提交的文件中的風險、不確定性和其他因素,包括我們在20-F表格上提交的年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括 我們和我們的合作伙伴開展的臨牀前研究和其他開發活動的成本、時間和結果,這些合作伙伴的運營 和活動可能放緩或停止,以及全球市場的供應和物流短缺以及供應和物流壓力;我們依賴合同製造商 或供應商為研發提供材料,以及供應商或合同 製造商供應中斷或延誤的風險;確保能力,保持並實現預期的好處與合作伙伴的合作,包括與禮來公司的合作 ;知識產權可能受到損害、無法獲得知識產權以及獲得知識產權的成本;在研發中生成新數據時可能出現的 安全或有效性問題;以及一般業務、運營、 財務和會計風險以及與第三方的訴訟和糾紛相關的風險。鑑於這些風險、不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,除非法律要求,否則即使將來有新的信息,我們也不承擔更新這些前瞻性 陳述的義務。

適用於 ProQR Therapeutics N.V.

投資者聯繫人: Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.V.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.com 或
Hans Vitzthum
LifeSci 顧問
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FTI 諮詢
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