美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

6-K 表格

外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

2023 年 10 月 2 日的 6-K 表格報告

（委員會文件編號 1-15024）

____________________

諾華股份公司

（註冊人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞爾

瑞士

（主要行政辦公室地址）

____________________

用勾號指明註冊人是否在表格 20-F 或 40-F 表的封面 下提交年度報告：

通過複選標記，通過提供本表格中包含的信息 ，表明註冊人是否也因此根據1934年 《證券交易法》第12g3-2 (b) 條向委員會提供信息。

諾華國際股份公司 諾華全球 Communications CH-4002 巴塞爾 瑞士   https://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒體和投資者發佈

諾華的研究性iptacopan III期研究表明，IgA腎病（iGaN）患者的蛋白尿減少具有臨牀意義 且具有高度統計學意義

根據 LR 第 53 條發佈的特別公告

• III 期 Applause-iGan 研究達到了其預先設定的中期分析主要終點，證明瞭 iptacopan 與安慰劑相比在減少蛋白尿方面具有優越性¹

• Iptacopan 是一種研究性的、同類首創的口服 B 因子抑制劑，靶向補體系統的替代途徑^2–4

• IgAn 是一種補體介導的腎臟疾病，主要影響年輕人，是全球慢性腎臟病和 腎衰竭的主要原因^5–9

• 諾華計劃與美國食品和藥物管理局一起審查中期業績，以便有可能提交監管部門加速批准； 研究仍在繼續，最終讀數將在2025年進行（24個月）⁴

• Applause-iGan是iptacopan的第三項III期陽性試驗，五個適應症的開發計劃正在進行中； 美國和歐盟正在對陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）進行監管審查^10,11

巴塞爾，2023年10月2日——諾華今天宣佈，為期9個月的III期Applause-iGan研究（NCT04578834）的預先指定的中期分析 得出了積極的營收結果¹。Iptacopan是一種靶向替代補體途徑 的研究性因子B抑制劑，在減少蛋白尿（尿液中的蛋白質）方面表現出優於安慰劑，除了對補體介導的疾病IgA腎病 （iGaN）患者的支持性護理外，還提供了具有臨牀意義且具有高度統計學意義的蛋白尿減少效果^1–4。在這項研究中，iptacopan（200 mg，每天兩次）的安全性與先前報告的數據一致 ^1,3,4。該研究繼續以雙盲方式評估iptacopan通過測量24個月內的估計腎小球濾過率（eGFR）斜率來減緩 IgAn 進展的能力，這是 研究結束的主要終點，預計2025年得出頂線結果⁴. 

諾華 開發總裁兼首席醫學官Shreeram Aradhye醫學博士説：“來自III期APPLAUSE研究的這些積極數據進一步證實了iptacopan為IgAn患者提供具有臨牀意義的 益處的潛力，IGaN是一種使人衰弱的疾病，主要影響年輕人。”“我們對替代補體途徑的B因子抑制劑 開發的這一里程碑感到興奮，並將繼續專注於通過關鍵試驗進一步推進我們的腎臟項目組合。”

據估計，每年全球每百萬人中約有25人被新診斷出患有IgAn⁸。在蛋白尿水平持續較高（≥1 g/天）的IgAn患者中，多達30％可能在10年內發展為腎衰竭¹².

IgAn 需要有效的靶向療法，以減緩或預防腎衰竭的進展^6,13–15。儘管 目前的支持性護理和治療可以提供幫助，但它們並不能解決IgAn進展中的一個關鍵致病步驟：補體系統的激活 ¹⁶.

iptacopan 由諾華發現和開發，旨在通過抑制因子 B（一種對替代補體途徑至關重要的蛋白酶）來解決 IgAn 和其他補體介導的疾病².

Iptacopan正在接受監管機構的審查，此前III期結果呈陽性，出現陣發性夜間血紅蛋白尿症（APPLY-PNH） [NCT04558918] 和 APPOINT-PNH [NCT04558918])^10,11。Iptacopan也在C3腎小球病的III期研究中進行研究（APPEAR-C3G [NCT04817618])、非典型溶血尿毒症綜合徵 (APPELHUS) [NCT04889430]) 和免疫複合物膜增生性腎小球腎炎 （顯而易見 [NCT05755386])。隨着最近對Chinook Therapeutics的收購，諾華的腎臟產品組合有所擴大，另外兩種 iGaN的後期藥物正在開發中，補充了現有的產品線¹⁷. 

諾華打算在2024年向FDA提交可能的加速批准。

關於該研究 Applause-iGan（NCT04578834）是一項 III 期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、 平行組研究，旨在評估每天兩次口服 iptacopan（200 mg）對 470 名成人原發性 IgAn 患者的療效和安全性^4,18.  

該研究的中期和最終分析的兩個主要終點分別是通過尿蛋白與肌酐比率 (UPCR) 測量 在 9 個月時蛋白尿減少，以及 24 個月內年化總估計腎小球濾過率 (eGFR) 斜率^4,18.  
在 進行最終分析時，還將評估以下次要終點：達到（UPCR）4,18的參與者比例。

關於 IgA 腎病 (iGaN)
IgAn 是一種進展性的、罕見的、由補體介導的腎臟疾病，主要影響年輕人 ^2–4,7。每年，全球每百萬人中約有25人被新診斷出患有iGaN⁸.  

在IgAn中，對異常形式的IgA的自身免疫反應會導致形成沉積在腎臟中的免疫複合物^6,13,19–22。 這些免疫複合物會觸發炎症反應，導致腎臟進行性損傷和腎功能喪失^6,13,19–22。 在蛋白尿水平持續較高（≥ 1 g/天）的 IgAn 患者中，多達 30% 可能在 10 年內發展為腎衰竭¹². 

IgAn 需要有效的靶向療法，以減緩或預防腎衰竭的進展^6,13–15. 

關於 iptacopan
Iptacopan 是一種口服近端補體抑制劑，可結合因子 B 並抑制 替代補體途徑^2–4. 

在諾華生物醫學研究中心發現的iptacopan目前正在開發用於治療一系列補體介導的疾病，包括 陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）、免疫球蛋白 A 腎病（iGaN）、C3 腎小球病（C3G）、免疫複合物膜增生性 腎小球腎炎（IC-MPGN）和非典型溶血尿毒症綜合徵 (AHU)。

根據疾病患病率、未滿足的需求和來自 II 期研究的數據，iptacopan 已獲得 PNH 的 FDA 突破性療法稱號 、C3G 中的 FDA 突破性療法稱號、PNH 和 C3G 中獲得美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局的孤兒藥認定、C3G 的 EMA PRIME 指定 ，iGaN 中獲得了 EMA 孤兒藥認定^23–26. 

免責聲明本新聞稿包含1995年《美國私人證券 訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述通常可以用 “潛在”、“將”、 、“可能”、“預期”、“調查”、“管道”、“加速”、“持續”、 “估計”、“目標” 或類似術語之類的詞語來識別，也可以通過關於潛在上市批准、 iptacopan 的新適應症或標籤或 iptacopan 未來潛在收入的明示或暗示討論來識別。您不應過分依賴這些陳述 。此類前瞻性陳述基於我們當前對未來事件的信念和預期，並且受到已知和未知的重大風險和不確定性的影響。如果其中一個或多個風險或不確定性成為現實，或者 如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與前瞻性陳述中列出的結果存在重大差異。 無法保證 iptacopan 會在任何 市場或任何特定時間提交或批准銷售，也無法保證任何其他適應症或標籤。也無法保證iptacopan將來會在商業上取得成功。特別是， 我們對iptacopan的預期可能會受到研發中固有的不確定性的影響， 包括臨牀試驗結果和對現有臨牀數據的額外分析；監管行動或延誤或政府監管 ；控制醫療保健成本的全球趨勢，包括政府、付款人和公眾定價和報銷 壓力和提高定價透明度的要求；我們獲得或維持專有定價透明度的能力知識產權保護； 醫生和患者的特殊處方偏好；總體政治、經濟和商業狀況，包括流行病的 影響和緩解措施；安全、質量、數據完整性或製造問題；潛在或實際的數據和數據隱私漏洞，或者我們的信息技術系統中斷，以及 Novartis AG 目前向美國證券公司存檔的 20-F 表格中提及的其他風險和因素和交易委員會。截至目前，諾華在 本新聞稿中提供信息，並且不承擔任何義務因新信息、未來事件或其他原因更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

關於諾華
諾華正在重新構想醫學，以改善和延長人們的壽命。我們提供高價值 藥物，通過研發領域的技術領先地位和新穎的准入方法，減輕社會最大的疾病負擔。 在尋找新藥的過程中，我們一直位居投資研發的世界頂級公司之列。 來自140多個國家的約10.3萬名員工共同努力，為全球近8億人提供諾華產品。 要了解更多信息，請訪問 https://www.novartis.com

諾華在推特上。註冊關注 @Novartis，網址為 https://twitter.com/novartisnews
如需瞭解諾華的多媒體內容， 請訪問 https://www.novartis.com/news/media-library
如對網站有任何疑問或需要註冊 ，請聯繫 media.relations@novartis.com

參考文獻1。諾華的數據已存檔。
2。Schubart A、Anderson K、Mainolfi N 等用於治療補體介導疾病的小分子因子 B 抑制劑。Proc Natl Acad Sci. 2019；116 (16): 7926-7931。 doi: 10.1073/pnas.1820892116
3。Barratt J、Rovin B、Zhang H 等POS-546 IPTACOPAN 在 IgA 腎病中的療效和安全性： 一項隨機雙盲安慰劑對照 2 期研究在 6 個月時的結果。Kidney Int Rep. 2022；7 (2): S236。 doi: 10.1016/j.ekir.2022.01.577
4。Rizk DV、Rovin BH、Zhang H 等使用 Iptacopan 瞄準替代補體途徑來治療 IgA 腎病：Applause-iGan 研究的設計和理由。Kidney Int Rep. 2023；8 (5): 968-979。 doi: 10.1016/j.ekir.2023.01.041
5。Lafayette RA，Kelepouris E. Immunoglobulin A 腎病： 發病機制和治療理解的進展。Am J Nephrol。2018；47（補編 1）: 43-52。doi: 10.1159/000481636
6。Rizk DV、Maillard N、Julian BA 等 補體蛋白作為治療IgA腎病靶標的新作用。Front Immunol。2019；10:504。 doi: 10.3389/fimmu.2019.00504
7。Lai KN、Tang SCW、Schena FP 等IgA 腎病。Nat Rev Dis Primer。2016；2 (1): 16001。 doi: 10.1038/nrdp.2016.1
8。McGrogan A、Franssen CFM、de Vries CS。全球原發性腎小球腎炎的發病率： 文獻的系統綜述。Nephrol Dial Transplant。2011；26 (2): 414-430。doi: 10.1093/ndt/gfq665
9。Penfold RS、 Prendecki M、mcAdoo S、Tam FW。原發性IgA腎病：當前的挑戰和未來前景。Int J Nephrol Renov Dis. 2018；第 11:137-148 卷。doi: 10.2147/ijnrd.s129227。
10。諾華III期APPOINT-PNH試驗顯示，研究性口服 單一療法iptacopan可將血紅蛋白提高到接近正常水平，從而使所有未接受治療的PNH 患者實現輸血獨立性。諾華。已於 2023 年 9 月 27 日訪問 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-phase-iii-appoint-pnh-trial-shows-investigational-oral-monotherapy-iptacopan-improves-hemoglobin-near-normal-levels-leading-transfusion-independence-all-treatment-naive-pnh-patients
11。 Novartis 在 ASH 上公佈了關鍵的 III 期 APPLY-PNH 數據，這表明研究性口服單一療法 iptacopan 優於 抗 c5。諾華。已於 2023 年 9 月 27 日訪問 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-pivotal-phase-iii-apply-pnh-data-ash-demonstrating-investigational-oral-monotherapy-iptacopan-superiority-over-anti-c5
12。 Reich HN、Troyanov SAA、Scholey JW、Cattran DC。緩解蛋白尿可改善 IgA 腎病的預後。我是 Soc Nephrol。 2007；18 (12): 3177-3183。doi: 10.1681/asn.2007050526
13。Rovin BH、Adler SG、Barratt J 等KDIGO 2021 臨牀實踐 腎小球疾病管理指南。Kidney Int. 2021；100 (4): S1-S276。doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
14。 Ricklin D，Lambris JD。補體靶向治療將迎來新的里程碑。Semin Immunol。2016；28 (3): 208-222。 doi: 10.1016/j.smim.2016.06.001
15。Boyd JK、Cheung CK、Molyneux K、Feehally J、Barratt J. IgA 腎病發病機制和 治療的最新情況。Kidney Int. 2012；81 (9): 833-843。doi: 10.1038/ki.2011.501
16。Cheung CK、Rajasekaran A、Barratt J、 Rizk DVIgA腎病管理和臨牀試驗現狀的最新情況。J Clin Med. 2021；10 (11): 2493。 doi: 10.3390/jcm10112493
17。諾華完成對Chinook Therapeutics的收購。諾華。已於 2023 年 9 月 27 日訪問 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-completes-acquisition-chinook-therapeutics
18。諾華 製藥公司。一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、III 期研究，旨在評估 LNP023 在原發性 IgA 腎病患者中的療效和安全性。clinicaltrials.gov；2022。 2022 年 9 月 21 日已訪問。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04578834
19。Rodrigues JC、Haas M、Reich HN。IgA 腎病。Clin J Am Soc Nephrol。2017；12 (4): 677-686。doi: 10.2215/cjn.07420716
20。Medjeral-Thomas NR，O'Shaughnessy MM. igA 腎病中的補體：補體在 IgA 腎病發病機制、診斷和未來管理中的作用。Adv 慢性腎臟 Dis. 2020；27 (2): 111-119。doi: 10.1053/j.ackd.2019.12.004
21。Maillard N、Wyatt RJ、Julian BA 等目前對 補體在 IgA 腎病中的作用的理解。J Am Soc Nephrol。2015；26 (7): 1503-1512。doi: 10.1681/asn.2014101000
22。Suzuki H、 Kiryluk K、Novak J 等IgA 腎病的病理生理學。J Am Soc Nephrol。2011；22 (10): 1795-1803。 doi: 10.1681/asn.2011050464
23。諾華正在研究的口服療法 iptacopan（LNP023）獲得美國食品藥品管理局突破性療法 PNH 稱號和 C3G 罕見兒科疾病稱號。諾華。已於 2022 年 9 月 22 日訪問 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-oral-therapy-iptacopan-lnp023-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-pnh-and-rare-pediatric-disease-designation-c3g
24。 諾華數據已存檔。
25。諾華宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已批准IgA腎病（iGaN）中iptacopan （LNP023）的孤兒藥認定。諾華。已於 2022 年 9 月 22 日訪問 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-european-medicines-agency-ema-has-granted-orphan-drug-designation-iptacopan-lnp023-iga-nephropathy-igan
26。 諾華因其在C3腎小球病（C3G）中的iptacopan（LNP）獲得了歐洲藥品管理局（EMA）PRIME認證。諾華。 已於 2022 年 9 月 22 日訪問 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-received-european-medicines-agency-ema-prime-designation-iptacopan-lnp-c3-glomerulopathy-c3g

# # #

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求 ，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得 的正式授權。