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德克薩斯州奧斯汀，2023年9月26日——生物製藥公司 Lumos Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：LUMO），一家正在通過2期臨牀試驗推進中度兒科生長激素缺乏症（PGHD）口服治療候選藥物的生物製藥公司。該公司今天宣佈，其OraGrowth212試驗的中期數據分析已在歐洲兒科內分泌學會（ESPE）2023年年會上以口頭報告形式作出，於2023年9月21日至23日在荷蘭海牙舉行。

Lumos總裁兼首席科學官約翰·麥考博士説：“這些新數據和對我們OraGrowth212試驗中期數據的分析表明，口服 LUM-201 通過增強內源性脈動性生長激素分泌物，同時保持對 IGF-1 的正常反饋控制，將生長激素分泌恢復到與正常成長兒童相似的水平。”“所提供的結果增加了越來越多的證據，支持 LUM-201 的生理作用機制及其作為中度 PGHD 治療方法的潛力。在我們展望第四季度從這些試驗中獲得的頂級數據時，這些結果以及我們最近發佈的其他結果增強了我們的信心，即至少有一個 LUM-201 劑量隊列將達到基於歷史平均水平的增長預期，而且 LUM-201 的作用機制和效力可以使中度 PGHD 患者羣體的增長持續改善。我們期待着公佈我們的主要數據，並繼續推進我們的 LUM-201 臨牀項目，這可能是第一種治療PGHD的口服藥物。”

口頭陳述《去卷積分析：口服生長激素促分泌物》（LUM-201）通過增強內源性生長激素分泌和增加 IGF-1（Fernando Cassorla 等人）來增強中度兒科生長激素缺乏症（PGHD）患者的生長，該報告是在歐洲中部時間9月23日星期六上午9點30分至10點30分（當地時間）的晚間會議中發表的。ESPE上展示的幻燈片可在Lumos Pharma網站投資者與媒體欄目下的海報和出版物頁面上查閲。

分析的目的是表徵生長激素（GH）特徵，該特徵由去卷積分析定義，其依據是基線時和每天口服 LUM-201 治療 6 個月後的生長激素濃度，以説明 LUM-201 如何增加中度 PGHD 患者的年化身高速度 (AHV)、生長激素總分泌量以及血清 IGF-1 和 IGFBP3。使用預測性富集標誌物（PEM）測試對十五名青春期前、天真的中度 PGHD 受試者進行了篩查，以評估他們對口服 LUM-201（0.8mg/kg）的急性反應，陽性測試的生長激素峯值≥5 ng/ml，基礎濃度 IGF-1 >30 ng/ml。在基線時，受試者（10M: 5F）

對每 10 分鐘（0800 小時至 2000 h）測量一次的血清 GH 進行反捲積分析。患者被隨機分組，每天服用 1.6 毫克/千克或 3.2 毫克/千克/天的口服 LUM-201。兩組之間的基線特徵和對PEM測試（p=0.9）和第一天PEM測試劑量的急性生長激素反應沒有區別（1.6mg/kg為34.8±6.6 ng/ml，3.2mg/kg為38.2±11.2 ng/ml，p=0.7）。因此，在本分析中對各組進行了合併。

結果顯示，使用 LUM-201、生長激素、胰島素樣生長因子參數和 AHV 治療 6 個月後，基線增加了 60-80%（平均值（SD）見表 1）。研究作者得出的結論是，LUM-201 將脈動性生長激素分泌提高到成長正常兒童中觀察到的相似水平（估計約為3.5 μg/kg/12h；Albertsson-Wikland等人 JCEM 1994），恢復生理性脈動性生長激素分泌物和 IGF-1 足以支持正常生長。該研究的作者進一步指出，可能治療中度 PGHD 的 LUM-201 具有口服的優點，可以增強內源性脈動性生長激素分泌，從而維持正常的反饋機制以恢復更多的生理生長。


表 1	基線	6 個月	t 檢驗，p 值
總生長激素*	1.45 (0.89)	2.32 (1.25)	0.013
GH pulsatile*	1.28 (0.83)	1.93 (1.17)	0.035
GH basal *	0.17 (0.11)	0.40 (0.28)	0.008
AHV（釐米/年）	4.7 (1.3)	7.6 (1.1)
IGF-1 (ng/mL)	115.5 (46.6)	205.4 (63.9)	0.0004
IGFBP3 (nmol/L)	139.3 (32.6)	169.0 (30.1)	0.0004
IGF-1: IGFBP3	0.108 (0.031)	0.157 (0.050)	0.0044
*日間分泌物 μg/kg 每 12 小時體重

PGHD 是兒童腦垂體生長激素分泌不足導致體內生長激素 (GH) 降低、生長所需的下游信號分子產生不足以及隨之而來的生長缺乏的結果。PGHD的現行護理標準包括每天注射外源性生長激素，平均給藥約7年。美國和國際上最近批准了幾種每週一次的生長激素注射療法，用於治療PGHD。LUM-201，也稱為伊布塔莫倫，是一種口服給藥的研究性小分子，可促進腦垂體分泌生長激素，為適當選擇的患者提供了避免當前或即將到來的療法所涉及的每日或每週注射的機會。已觀察到 LUM-201 會增加內源性脈動性生長激素分泌的幅度，這模仿了生長激素分泌的自然模式。

Lumos Pharma, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於罕見病療法的開發和商業化。該公司成立並由一支在罕見病藥物開發方面擁有長期經驗的管理團隊領導。Lumos Pharma的主要候選治療藥物 LUM-201 是一種新型的口服生長激素（GH）促分泌劑，旨在將約34億美元的全球生長激素市場從注射療法轉變為口服療法。LUM-201 目前正在多項兒科生長激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期臨牀研究中進行評估，並已在美國和歐盟獲得孤兒藥認定。欲瞭解更多信息，請訪問 https://lumos-pharma.com/。

本新聞稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有此類聲明均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。如果事實證明我們的預測不正確，這項法律在一定程度上使我們有機會分享我們的未來展望，而不必擔心會提起訴訟。

我們對自己的業務充滿熱情，包括 LUM-201 以及它可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種熱情激發了我們的樂觀情緒，即我們的努力將取得成功，並帶來安全、有效的治療方法，併為患者帶來有意義的改變。請記住，實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。

我們試圖通過使用 “預期”、“即將到來”、“將”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“近似”、“預期”、“預期”、“潛在”、“迫在眉睫” 之類的詞語以及對未來時期的類似提法或這些術語的負面提法來識別前瞻性陳述。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。前瞻性陳述的例子包括我們臨牀工作的進展，包括 LUM-201 試驗預期結果的時機以及我們繼續推進試驗的能力，令人鼓舞的中期數據和提出的新分析，進一步強化了我們的信念，即至少有一個 LUM-201 劑量隊列將達到基於歷史平均水平的增長預期，LUM-201 的作用機制和效力可以使中度 PGHD 患者羣體的增長持續改善，持續向前推進我們的LUM-201 臨牀計劃可能是第一種 PGHD 口服療法，以及除歷史事實陳述之外的任何其他陳述。

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