附錄 99.1
NewAmsterdam Pharma公佈了評估Obicetrapib在患者中的2a期臨牀試驗的初步數據
攜帶 ApoE4 突變的早期阿爾茨海默氏病患者
觀察到腦脊液 (CSF) 中24-和 27-羥基膽固醇分別降低了11％和12％，這表明大腦中的膽固醇代謝有可能得到改善
觀察到Aß42/40的比率增加了8％，這是AD風險的關鍵生物標誌物，這表明疾病病理學有所改善
荷蘭納爾登和美國邁阿密；2023 年 9 月 21 日 NewAmsterdam Pharma Company N.V.（納斯達克：NAMS 或 NewAmsterdam 或公司），一家臨牀階段的生物製藥公司，為心血管疾病高風險且低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 殘留 升高，現有療法對這些患者不夠有效或耐受性不佳，開發口服非他汀類藥物今天公佈了 其2a期臨牀試驗的初步數據，該試驗評估了奧比曲匹布治療早期阿爾茨海默氏病患者（AD）和載脂蛋白 E4 突變（Apoe4）的至少一個拷貝。
這項2a期試驗旨在探討obicetrapib對Apoe4攜帶者的早期AD患者大腦脂質代謝的影響。試驗中測得的兩個關鍵 生物標誌物包括24和27-羥基膽固醇；據觀察，隨着時間的推移，這些羥固醇的增加會導致認知和 相關功能障礙的增加。因此，NewAmsterdam認為，腦脊液中24和27-羥基膽固醇的減少可能表明大腦中的膽固醇代謝得到改善，並可能導致認知功能的改善。此外，2a 期試驗評估了Aß42/40比率和血漿ptau181（也被認為是AD的生物標誌物），較低的Aß42/40水平和ptau181水平的升高與患AD的風險增加有關。該試驗建立在NewAmsterdams臨牀前研究和第三方遺傳學研究的觀察結果的基礎上，即抑制膽固醇酯轉移蛋白（CETP）可以通過改善膽固醇代謝來防止澱粉樣蛋白斑塊積聚在 大腦中，從而有可能減緩疾病進展，從而防止與Apoe4相關的AD風險。
內華達大學拉斯維加斯分校錢伯斯-格倫迪變革神經科學中心主任傑弗裏·卡明斯醫學博士説，這些數據是確定脂質代謝在大腦中的作用的重要第一步 。大約三分之二的阿爾茨海默氏痴呆患者 攜帶至少一份 Apoe4 基因和 CETP 的拷貝 功能喪失突變已被證明可以防止 Apoe4 相關的 AD 風險。 這些數據值得進一步研究CETP抑制作為改善Apoe4相關AD風險的潛在機制。
來自 2a 期阿爾茨海默氏症試驗的初始數據
我們的初步數據令我們感到鼓舞，在該數據中，我們觀察到在試驗中接受治療的13名患者的腦脊液中 24-和27-羥基膽固醇水平有所降低。NewAmsterdam首席執行官邁克爾·戴維森醫學博士説，我們認為這些羥固醇的腦脊液水平升高可能與神經炎症和 阿爾茨海默氏症的病理有關。我們特別高興的是，觀察到的24-和 27-羥基膽固醇的降低與Aß42/40的比例提高了8％的同時。基於這些初步結果，我們認為obicetrapib可以為可用治療選擇有限的高風險 患者羣體帶來有意義的進步，並期待通過我們正在進行的臨牀試驗，努力以高效、具有成本效益的方式進一步描述其患AD的潛力。
這項開放標籤和單臂試驗旨在評估obicetrapib 10 mg在攜帶至少一份Apoe4拷貝的早期AD患者中的藥效學、藥代動力學、安全性和 耐受性。共有13名患者服用了10 mg obicetrapib，並隨訪了24周。NewAmsterdam觀察到腦脊液中24-羥基膽固醇和27-羥基膽固醇的水平分別降低了11％和12％。此外，觀察到患者血漿中的Aß42/40比例增加了8％，並觀察到 ptau181水平保持穩定。總體而言，據觀察 obicetrapib 耐受性良好。沒有報告嚴重的不良事件（AE），也沒有任何不良事件被認為與研究藥物有關。
我們共同認為，這些觀察結果表明，強效的CETP抑制可能為降低Apoe4攜帶者患AD的風險提供一種新方法 。FESC 首席科學官約翰·卡斯特萊因醫學博士、FESC、 首席科學官約翰·卡斯特萊因説，在這項小型試驗中，觀察到 obicetrapib 治療可以降低24-和27-氫膽固醇的水平，並增加 血漿中Aß42/40的比例，這支持了我們的信念，即改善大腦膽固醇代謝與β澱粉樣蛋白肽的去除有關，最終可能導致認知能力的改善新阿姆斯特丹的。
NewAmsterdam預計將在即將出版的出版物 或即將舉行的醫學會議上發表演講，分享這項2a期臨牀試驗的全部結果，並計劃徵求美國食品藥品監督管理局的反饋意見，為奧比曲匹治療AD的潛在進一步開發提供信息。
關於 Obicetrapib
Obicetrapib是一種新型的口服低劑量CETP抑制劑，NewAmsterdam正在開發該抑制劑，以克服當前降低低密度脂蛋白治療的侷限性。該公司認為，如果獲得批准，obicetrapib 有可能成為一種每天一次的口服CETP抑制劑，用於降低低密度脂蛋白C。在該公司的2b期ROSE試驗中，除了高強度他汀類藥物外，obicetrapib在10毫克劑量水平下低密度脂蛋白C比基線降低了51％，在該公司的2期 ROSE2 試驗中，10毫克劑量的奧比曲匹和10毫克劑量的依折麥布的組合顯示低密度脂蛋白C比基線降低了63％。在該公司的所有五項二期試驗中，ROSE2、TULIP、ROSE、OCEAN 和 TA-8995-203,在評估 obicetrapib 作為單一療法或聯合療法時，該公司觀察到具有統計學意義的低密度脂蛋白降低，其副作用與安慰劑類似，包括血壓 沒有增加或肌肉相關的副作用。迄今為止，在NewAmsterdams的臨牀試驗中，Obicetrapib已在800多名脂質水平升高（血脂異常）患者中表現出很強的耐受性。該公司正在進行兩項 3期關鍵試驗，即百老匯和布魯克林，以評估obicetrapib作為一種單一療法，用作最大耐受性降脂療法的輔助藥物，為高風險 心血管疾病（CVD）患者提供額外的低密度脂蛋白降低。該公司於2022年1月開始在百老匯招收患者，並於2022年7月開始在布魯克林招收患者，並於2023年4月完成了布魯克林和2023年7月在百老匯的入組。該公司還於2022年3月啟動了 3期PREVAIL心血管結果試驗，該試驗旨在評估奧比曲匹減少重大心血管不良事件發生的潛力，包括心血管死亡、 非致命性心肌梗死、非致命性中風和非選擇性冠狀動脈血運重建。
關於新阿姆斯特丹
NewAmsterdam （納斯達克股票代碼：NAMS）總部位於荷蘭，是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，其使命是改善目前批准的療法不足或耐受性不佳的代謝性疾病人羣的患者護理。NewAmsterdam 尋求 來滿足對安全、具有成本效益和便捷的低密度脂蛋白降低療法的巨大未得到滿足的需求，他汀類藥物是一類降脂藥物，是 高膽固醇高危心血管疾病患者的當前護理標準。NewAmsterdam正在研究一種口服、低劑量、每天一次的CETP抑制劑obicetrapib，將其作為降低低密度脂蛋白-C 的首選療法，可用作高危心血管疾病患者最大耐受性他汀類藥物治療的輔助藥物。
前瞻性 陳述
就1995年《美國私人證券訴訟改革法》的安全港 條款而言，本文件中包含的某些非歷史事實的陳述是前瞻性陳述。前瞻性陳述通常附有諸如相信、可能、將、估計、 繼續、預期、打算、期望、應該、會、計劃、預測、潛在、看起來、尋找、未來、 展望等詞語以及預測或表明未來事件或趨勢或不是歷史事件陳述的類似表達。這些前瞻性陳述包括但不限於有關公司 的業務和戰略計劃、公司的商業機會、公司候選產品的治療和治療潛力、公司的臨牀試驗和招收患者的時機、公佈數據的時機和論壇、監管的成就和時機的陳述
的批准和商業化計劃。這些陳述基於各種假設（無論是否在本文檔中確定）以及公司 管理層當前的預期，而不是對實際業績的預測。這些前瞻性陳述僅用於説明目的，無意作為擔保、保證、預測或 明確的事實或概率陳述，也不得依賴這些陳述。實際事件和情況很難或無法預測，並且可能與假設不同。許多實際事件和情況是公司無法控制的。這些前瞻性 陳述受許多風險和不確定性的影響，包括國內外業務、市場、財務、政治和法律條件的變化；與公司候選產品的批准以及包括潛在商業化在內的預期監管和業務里程碑 時機相關的風險；特定臨牀試驗的標題、初始結果還是初步結果能否預測該試驗的最終結果，以及早期的結果 臨牀試驗將表明後來的臨牀試驗結果；與潛在客户談判最終合同安排的能力；競爭產品的影響；獲得充足材料供應的能力 ；包括俄羅斯-烏克蘭衝突在內的全球經濟和政治狀況；競爭對公司未來業務的影響；以及公司向證券 交易委員會公開文件中描述的那些因素。與公司業務相關的其他風險包括但不限於：公司正在進行的臨牀試驗結果的不確定性，特別是與監管審查及其候選產品的潛在批准有關的不確定性；與公司努力將候選產品商業化相關的風險；公司以優惠條件談判和達成最終協議的能力（如果有的話）；競爭候選產品對公司業務的影響 ；知識產權相關索賠；本公司的吸引和留住合格人員的能力；能夠繼續為其候選產品採購原材料 。如果這些風險中的任何一個成為現實，或者公司的假設被證明不正確，那麼實際結果可能與這些前瞻性陳述所暗示的結果存在重大差異。可能還有其他風險，這些風險是公司 目前不知道的，或者公司目前認為不重要的風險，這些風險也可能導致實際業績與前瞻性陳述中包含的結果有所不同。此外，前瞻性陳述反映了公司 截至本文件發佈之日對未來事件和觀點的預期、計劃或預測，並參照此處的警示性陳述進行了全面限定。公司預計，隨後的事件和發展可能 導致公司的評估發生變化。不應將這些前瞻性陳述視為公司在本來文發佈之日之後的任何日期的評估。因此，不應過分依賴前瞻性陳述。除非法律要求，否則公司及其任何關聯公司均不承擔更新這些前瞻性陳述的任何義務。
公司聯繫人
馬修·菲利普
matthew.philippe@newamsterdampharma.com
媒體 聯繫人
代表新阿姆斯特丹的頻譜科學
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投資者聯繫人
Stern 投資者關係部代表 NewAmsterdam
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P: 1 212-362-1200
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