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附錄 99.1

Marinus Pharmicals在投資者和分析師活動上重點介紹了不斷推進的產品線和商業戰略

RAISE試驗註冊人數趨勢已恢復到預期水平;假設滿足中期分析的預定義停止標準,則有望在2024年第一季度獲得頂線數據

繼續執行 ZTALMY 的商業發佈®(ganaxolone),預計2023年第三季度產品淨收入在500萬至520萬美元之間

預計現金流將持續到2024年第四季度,截至2023年9月30日,預計現金、現金等價物和短期投資在1.7億至1.75億美元之間

賓夕法尼亞州拉德諾——2023年9月19日——致力於開發治療癲癇發作障礙的創新療法的製藥公司Marinus Pharmicals, Inc.(納斯達克股票代碼:MRNS)今天將在紐約舉辦投資者和分析師活動,以審查該公司正在進行的臨牀階段項目和商業規劃活動。該活動將於美國東部時間上午9點開始,並將通過此處的網絡直播播出。

Marinus董事長兼首席執行官斯科特·布勞恩斯坦醫學博士表示:“我期待在今天的投資者和分析師活動中展示我們計劃如何兑現承諾,改善更多難治性癲癇發作障礙患者的生活。”“這些演講將深入探討在推進我們的後期臨牀項目和商業製劑活動方面取得的重大進展,我們認為這可能會將加那索龍的治療潛力擴展到其他疾病狀態,而這些疾病對當今患者的治療選擇有限。我們還將重點介紹我們在 CDKL5 缺陷障礙領域推出的首款產品所取得的持續成功,新增商業患者數量持續增長,付款人報銷額強勁。”

Braunstein博士繼續説:“自8月初啟動新的臨牀研究中心以來,難治性癲癇持續狀態RAISE的3期試驗的入學人數一直呈上升趨勢。重要的是,通過戰略性地使用現有的自動櫃員機設施,我們已將現金跑道延長至2024年第四季度。預計這將為我們提供所需的資源,以成功執行RSE和結節性硬化症綜合體的兩個第三階段數據讀取,並投資於適當的商業前活動,以繼續推動Marinus的未來增長。”

聖路易斯華盛頓大學醫學院神經重症監護科神經病學教授、巴恩斯猶太醫院神經病學/神經外科重症監護室主治醫生、RAISE試驗研究員拉賈特·達爾醫學博士指出:“癲癇持續狀態患者通常需要住院和治療,因為神經系統緊急情況更多超過 50% 的人對一線或二線療法沒有反應。因此,這些患者羣體早就該選擇有可能改善發病率和死亡率的治療方案了。”


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今天的演講要點概述如下。

ZTALMY®

公司預計2023年第三季度 ZTALMY®(ganaxolone)口服混懸液CV淨產品收入在500萬至520萬美元之間
截至2023年9月,商業患者持續增長,約有140名患者在積極接受治療
ZTALMY有望實現2023年全年預期的產品淨收入在1700萬至1,850萬美元之間

Ganaxolone 臨牀更新

難治性癲癇持續狀態

目前,中期分析所需的患者中,有70%以上已加入靜脈注射(IV)加那索龍治療難治性癲癇持續狀態的3期RAISE試驗
提高入學率趨勢已恢復到預期水平,中期分析的入學人數預計將於2024年1月結束
如果符合計劃中期分析中預先定義的停止標準,預計2024年第一季度仍將公佈收入數據

RAISE試驗中的Ganaxolone開發部分由生物醫學高級研究與開發局(BARDA)資助,該局隸屬於美國衞生與公共服務部戰略準備與應對管理局,合同編號為 75A50120C00159。

結節性硬化症複合體

Marinus正在進行的結節性硬化症複合體(TSC)中口服加那索龍的第三期 TrustTSC 試驗的協議修正案已經敲定
o該試驗目前預計將招收128名患者,旨在提供90%的功率,以檢測與TSC相關的癲癇發作頻率降低25%
o迄今為止,盲目停藥總率保持在10%以下,因昏昏欲睡而停藥的比例不到5%
o預計2024年中期仍將公佈頂線數據

一般商業和財務更新

繼2023年8月10日公佈的財務業績後,通過公司的上市(ATM)融資機制共出售了370萬股股票,淨收益為2590萬美元
o自動櫃員機銷售包括來自現有股東的數量有限的謹慎反向詢問交易
包括最近自動櫃員機發行的收益在內,公司預計到2023年第三季度末,現金、現金等價物和短期投資將在1.7億至1.75億美元之間。預計這筆餘額將足以支付公司的運營費用, 資本支出需求,

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並將公司債務融資下的最低現金餘額維持到2024年第四季度,即1500萬美元。

關於馬裏納斯製藥

Marinus是一家處於商業階段的製藥公司,致力於開發治療癲癇發作障礙的創新療法。該公司首次推出了美國食品藥品管理局批准的處方藥 ZTALMY®(ganaxolone)口服混懸液將於2022年在美國上市,並將繼續投資於加那索龍在靜脈注射和口服制劑中的潛力,以最大限度地擴大急性和慢性病護理環境中成人和兒科患者的治療範圍。有關 Marinus 的更多信息,請訪問 www.marinuspharma.com。

前瞻性陳述

如果本新聞稿中包含的聲明不是對有關馬裏努斯的歷史事實的描述,而是前瞻性陳述,反映了管理層根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款做出的當前信念和期望。諸如 “可能”、“將”、“期望”、“預期”、“估計”、“打算”、“相信” 之類的詞語和類似的表達(以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達)旨在識別前瞻性陳述。本新聞稿中包含的前瞻性陳述的示例包括有關我們ZTALMY的商業化和營銷計劃的聲明;我們的淨產品收入指引;我們的預期臨牀開發計劃、臨牀試驗的註冊人數、監管溝通和加那索龍的申報及其時機;我們預期的現金跑道;我們對美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局對候選產品的期望和信念;我們的財務預測;ganaxolone的潛在安全性和有效性,以及其在許多跡象中的治療潛力;以及有關公司未來運營、財務業績、財務狀況、前景、目標和其他未來事件的其他陳述。

本新聞稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性,可能導致我們的臨牀開發計劃、未來業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的風險和不確定性存在顯著差異。此類風險和不確定性包括意想不到的市場接受、付款人覆蓋範圍或未來的處方以及ZTALMY產生的收入;定價和報銷過程可能很耗時,可能會延遲ZTALMY在一個或多個歐洲國家的商業化;我們依賴獵户座根據獨家合作協議在歐洲將ZTALMY商業化;美國食品藥品管理局或其他監管機構對我們產品的意外行動;競爭條件和意想不到的不良事件或患者預後來自正在接受ZTALMY的治療,與臨牀試驗的設計、註冊、完成和結果有關的不確定性和延遲;意想不到的成本和支出;公司的現金和現金等價物可能不足以像預期的那樣長時間內支持其運營計劃;我們有能力遵守美國食品藥品管理局關於在規定的時間範圍內進行更多上市後研究的要求;其他候選產品的監管申報時間;臨牀試驗結果可能不支持監管部門的批准或在特定條件下進一步發展適應症或根本沒有;FDA或EMA的行動或建議可能會影響臨牀試驗的設計、啟動、時間、持續和/或進展,或者導致需要額外的臨牀試驗;公司候選產品的市場規模和增長潛力,以及公司為這些市場服務的能力;公司對支出、未來收入、資本需求以及額外融資的可用性和需求的預期、預測和估計;延遲、中斷


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或者我們的候選產品的生產和供應失敗;公司獲得額外資金以支持其臨牀開發和商業項目的能力;公司保護其知識產權的能力;以及 COVID-19 疫情對我們的業務、醫學界、監管機構和全球經濟的影響。這份清單並不詳盡,這些風險和其他風險在我們的定期報告中進行了描述,包括我們在10-K表上的年度報告、10-Q表的季度報告以及向美國證券交易委員會提交或提供給美國證券交易委員會的8-K表的最新報告,可在www.sec.gov上查閲。我們在本新聞稿中發表的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。在本新聞稿發佈之日之後,我們沒有義務更新前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

公司聯繫人

投資者

吉姆·德尼克

投資者關係高級總監

馬裏納斯製藥有限公司

jdenike@marinuspharma.com

媒體

莫莉·卡梅隆
企業傳播與投資者關係總監

馬裏納斯製藥有限公司

mcameron@marinuspharma.com