附錄 99.1
Taysha Gene Therapies 提供巨型軸突神經病 (GAN) TSHA-120 項目的最新情況
根據美國 FDA 的 C 型會議反饋，Taysha 將停止在 GAN 中開發 TSHA-120，因為潛在生物製劑許可申請 (BLA) 提交的研究設計可行性存在挑戰
Taysha 將 為 TSHA-120 計劃尋求外部戰略選擇，以有可能實現進一步的計劃開發
戰略計劃 的優先順序將減少運營開支，預計將把現金渠道延長到 2025 年第四季度，以支持 TSHA-102 在評估 Rett 綜合徵方面的持續發展
達拉斯2023年9月19日 Taysha Gene Therapies, Inc.（納斯達克股票代碼：TSHA）是一家臨牀階段的基因療法公司，專注於開發和商業化用於治療中樞神經系統單基因疾病（CNS）的基於AAV的基因療法，該公司今天宣佈，在收到來自美國 州（美國）的C型會議反饋後美國食品藥品監督管理局（FDA）關於 TSHA-120 的註冊途徑，該公司將在巨型軸突神經病（GAN）的 評估中停止開發其 TSHA-120 計劃。此外，Taysha宣佈，安斯泰來基因療法公司（f/k/a Audentes Therapeutics, Inc.（d/b/a 安斯泰來基因療法））（安斯泰來）已選擇不行使根據安斯泰來和泰莎之間的期權協議獲得 TSHA-120 獨家許可的選擇權。
我們認為 在證明 TSHA-120 的治療潛力和確定潛在的註冊途徑方面取得了重大進展。根據美國食品藥品管理局的反饋，我們決定停止該計劃的進一步開發 ，因為支持這種極為罕見的神經退行性疾病可能提交的BLA研究設計的可行性存在挑戰， Taysha 董事長兼首席執行官肖恩·諾蘭説。我要向參與試驗的患者和家屬、GAN社區和美國國立衞生研究院（NIH）表示感謝，感謝他們合作為GAN中的潛在治療方案 選擇奠定基礎。我們計劃為 TSHA-120 尋求外部戰略選擇，這可能會促進 TSHA-120 的進一步發展，並幫助患有這種毀滅性疾病的患者。
這項戰略計劃的優先次序預計將把我們的現金渠道延長到2025年第四季度，以支持雷特綜合徵中 TSHA-102 的持續臨牀 發展。雷特綜合徵是一種罕見的神經發育障礙，尚無針對該疾病遺傳根本原因的批准治療方法。諾蘭總結説，在我們正在進行的成人REVEAL 1/2期試驗和計劃中的兒科試驗中，我們仍然專注於繼續評估 TSHA-102 的 治療潛力。
安斯泰來遺傳調控高級副總裁兼主要焦點負責人理查德·威爾遜補充説：“儘管安斯泰來拒絕行使GAN計劃的選擇權 ，但我們仍然專注於受毀滅性疾病影響的患者的需求，並期待繼續與Taysha保持關係。
2022 年，Taysha 提交了 B 型並向美國食品藥品管理局進行了審查 階段結束2 次會議，這是美國國立衞生研究院發起的一項研究 TSHA-120 用於治療 GAN 的 1/2 期臨牀試驗的部分現有證據。 FDA 的反饋包括需要解決 GAN 中疾病進展的異質性以及 MFM32 作為非盲研究主要終點的努力依賴性。為了進一步討論 TSHA-120 的潛在監管前進方向，作為2023年6月向美國食品藥品管理局提出的 C 型會議請求的一部分，Taysha 提交了一份對自然史和介入試驗全部數據的新全面分析，將功能和生物學測量結果與疾病進展模型 (DPM) 進行了比較。
美國食品藥品管理局 C 型會議反饋表明，美國食品藥品管理局繼續推薦一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，以此作為證明 TSHA-120 療效的最佳途徑。除其他反饋領域外，美國食品藥品管理局還為一項單組試驗提供了可能的途徑，該試驗將外部對照組與有多種預後因素的待治療患者相匹配，並建議進行長期隨訪以考慮 的潛在偏見。
關於 Taysha 基因療法
Taysha 基因療法（納斯達克股票代碼：TSHA）的使命是根除單基因中樞神經系統疾病。我們專注於開發治療藥物，我們的目標是將我們的治療方法從實驗室快速轉化為牀邊。我們將團隊在基因療法藥物開發和商業化方面久經考驗的 經驗與世界一流的德克薩斯大學西南基因療法項目相結合。我們共同利用我們完全集成的平臺，以顯著改善患者的生活為目標。更多 信息可在 www.tayshagtx.com 上找到。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。諸如 預期、相信、期望、打算、項目、計劃以及未來或類似表達方式之類的詞語旨在識別前瞻性陳述。前瞻性 陳述包括以下方面的陳述：我們的候選產品有可能對生活質量產生積極影響並改變我們尋求治療的患者的病程，我們對候選產品 的研究、開發和監管計劃，這些候選產品獲得美國食品藥品管理局或同等外國監管機構的監管批准的可能性，以及如果獲得批准，這些候選產品能否成功分銷和銷售，我們 尋求戰略選擇的能力 TSHA-120，由於停止開發 TSHA-120、我們預期的現金跑道、Taysha與安斯泰來合作的潛在 好處以及安斯泰來有可能行使 Taysha 授予其的任何期權，預計可以節省成本。前瞻性陳述基於管理層當前的預期，並受到各種 風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大和不利差異。因此，這些前瞻性陳述並不構成對未來 業績的保證，提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述。我們在美國證券交易委員會（SEC）的文件中詳細描述了我們業務的風險，包括截至2022年12月31日的全年10-K表年度 報告，該報告可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上查閲。其他信息將在我們 不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中提供。COVID-19 疫情的影響可能會放大此類風險。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，除非法律要求，否則我們不承擔任何更新這些 陳述的義務。
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總監，企業傳播主管
Taysha 基因療法有限公司
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