附錄 3

運營和財務審查

您應該閲讀以下關於我們的運營和財務狀況及前景的討論，以及本6-K中其他地方以及我們在2023年3月22日提交的20-F表年度報告（“年度報告”）中包含的財務報表及其附註。

前瞻性陳述

本次討論中關於我們未來預期的各種陳述構成了1995年《私人證券訴訟改革法》含義內的 “前瞻性陳述”。這些陳述包括 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將”、“ 和 “將” 之類的詞語，並描述了對未來事件的看法。其中包括關於管理層對我們計劃和正在進行的臨牀試驗的期望、信念和意圖的聲明、管理層未來運營的計劃和目標、向美國食品藥品管理局提交的監管文件（包括美國食品藥品管理局審查莫替沙福肽保密協議的潛在時機）、motixafortide的商業潛力、對已宣佈的許可協議的預期、與私募相關的聲明，包括直到私募和許可協議的完成，以及我們的財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致或促成這些差異的因素包括下面列出的因素以及年度報告中討論的因素（特別是 “第 3 項” 中討論的因素）。關鍵信息—風險因素”）。除非美國聯邦證券法或其他適用法律要求我們這樣做，否則我們不打算更新或修改任何前瞻性陳述。

可能導致我們的實際業績與此類前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異的因素包括但不限於：

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我們的臨牀前研究、臨牀試驗和其他候選治療藥物開發工作的啟動、時機、進展和結果；

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我們有能力推動我們的候選治療藥物進入臨牀試驗或成功完成我們的臨牀前研究或臨牀試驗；

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我們收到的候選治療藥物的監管部門批准以及其他監管部門申報和批准的時機，包括我們為任何上市產品確保足夠和可行的定價和報銷覆蓋範圍的能力；

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我們的候選藥物的臨牀開發、商業化和市場接受度；

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我們建立和維護企業和學術合作以及被許可人的能力，包括許可中設想的合作；

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我們整合新的治療候選人和新人員的能力；

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解釋或表徵我們的候選治療藥物的特性和特徵，以及我們的候選治療藥物在臨牀前研究或臨牀試驗中獲得的結果；

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為我們的商業和治療候選人實施我們的商業模式和戰略計劃；

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我們能夠為涵蓋我們的候選治療藥物的知識產權建立和維護的保護範圍，以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下經營業務的能力；

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對我們的支出、未來收入、資本需求以及我們獲得足夠額外融資的需求和能力的估計；

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與美國、亞洲或其他地區醫療保健法律、規章制度的變化相關的風險；

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有競爭力的公司、技術和我們的行業，包括仿製藥進入者；

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與不利的經濟和市場條件相關的風險以及金融機構的不利發展以及相關的流動性風險；以及

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關於以色列政治和安全局勢對我們業務的影響的聲明。

概述

普通的

我們是一家商業化前階段的生物製藥公司，專注於腫瘤學。我們目前的開發和商業化產品線包括兩種處於臨牀階段的候選藥物——一種用於治療幹細胞動員和實體瘤的新型肽 motixafortide（BL-8040）和正在開發的用於實體瘤的免疫腫瘤藥物 AGI-134。此外，我們還有一種名為 BL-5010 的非策略性傳統治療產品，用於治療皮膚損傷。我們通過系統地識別、嚴格驗證和許可候選療法來建立自己的產品線，我們認為這些候選藥物在治療和商業上取得成功的可能性很高。迄今為止，除了 BL-5010 以外，我們的候選治療藥物均未獲準上市或商業銷售。我們的戰略包括通過與生物技術和製藥公司的外包許可安排將我們的候選治療藥物商業化，並根據具體情況獨立評估我們的候選療法的商業化。在這方面，我們目前正在執行一項獨立的商業化計劃，將motixafortide用於幹細胞動員，用於多發性骨髓瘤患者的自體骨髓移植。

Motixafortide

Motixafortide 是一種新型的短肽，可作為 CXCR4 的高親和力拮抗劑，我們正在開發用於治療幹細胞動員和實體瘤。

幹細胞動員

➢	2015年3月，我們在耶路撒冷哈達薩醫療中心報告了一項使用motixafortide作為一種新型幹細胞動員療法異基因骨髓移植的1期安全性和有效性試驗的成功結果。

➢	2016年3月，我們與華盛頓大學醫學院腫瘤學和血液學系合作啟動了 motixafortide 在異基因幹細胞移植中的二期試驗。2018年5月，我們宣佈了這項研究的積極結果，除其他外，該結果表明，單次注射莫替沙福肽可以調動足夠數量的CD34+細胞，其療效水平與使用4-6次注射粒細胞集落刺激因子（G-CSF）（當前的護理標準）所獲得的療效相似。

➢	2017年12月，我們開始了一項針對莫替沙福肽的隨機、安慰劑對照的3期註冊試驗，名為 GENESIS 試驗，用於動員幹細胞用於多發性骨髓瘤患者的自體移植。該試驗從劑量確認的前期開始，將包括10-30名患者，然後進展到安慰劑對照的主要部分，該部分旨在包括超過25箇中心的177名患者。在審查了前11名患者治療的陽性結果後，數據監測委員會（DMC）建議停止研究的導入部分，我們應立即進入第二部分。在2019年3月舉行的歐洲血液和骨髓移植學會年會上報告了引導期的其他積極結果，會上宣佈，motixafortide與G-CSF聯合動員的造血幹細胞已成功植入所有11名患者。

➢	2020年8月，我們宣佈決定對大約65％的原始研究樣本量進行中期分析，這主要是基於該研究中患者輟學率明顯低於預期。2020年10月，我們宣佈了中期分析的積極結果。基於支持使用莫替沙福肽治療的統計學重要證據，該研究的獨立機構 DMC向我們發佈了一項建議，即可以立即停止患者入組，而無需招募最初計劃參加該研究的所有177名患者。根據DMC的建議， 122名患者的研究入組已完成。2021年5月，我們宣佈了第三階段試驗的積極結果。根據對所有122名入組患者（意圖治療人羣）數據的分析，我們發現，與安慰劑加G-CSF相比，所有主要和次要終點都支持除G-CSF之外的莫替沙福肽具有高度統計學意義的證據（p

根據與美國食品藥品監督管理局（FDA）達成的統計分析計劃，我們將繼續對GENESIS研究患者進行隨訪，以瞭解其無復發和總體存活率。2021年12月，我們與美國食品藥品管理局舉行了新藥申請前會議（NDA）。會議的目的是就擬議的保密協議的內容徵得美國食品藥品管理局的同意，特別是確認我們的單項3期關鍵研究——GENESIS——足以支持保密協議的提交。在保密協議前的會議上，FDA同意，擬議的數據包足以支持NDA 的提交。2022年9月，我們向美國食品藥品管理局提交了關於莫替沙福肽用於多發性骨髓瘤患者的自體骨髓移植的幹細胞動員的保密協議。2022年11月，美國食品藥品管理局接受了NDA的審查，並將 NDA的處方藥使用者費用法（PDUFA）的目標行動日期定為2023年9月9日。

➢

2021年10月，我們宣佈了一項藥物經濟學研究的積極結果，該研究評估了在接受自體幹細胞移植（ASCT）的多發性骨髓瘤患者中，在G-CSF之外使用 motixafortide作為主要幹細胞動員劑的成本效益，而不是單獨使用G-CSF。該研究由IQVIA的全球健康經濟學和結果研究（HEOR）團隊進行，是一項預先計劃的研究，與GENESIS 3期試驗同時進行。該研究得出的結論是，與單獨使用G-CSF（當前的護理標準）相比，在G-CSF（當前的護理標準）中添加莫替沙福肽與ASCT過程中健康資源利用率（HRU）在統計學上顯著下降有關。基於活動細胞數量明顯增加和血液分離置換療程次數減少，壽命估計顯示，與單獨使用G-CSF相比，質量調整壽命年（QALY）的益處和淨成本節省約19,000美元（不包括莫替沙福肽的成本）。

➢

2022年3月，我們公佈了IQVIA的HEOR團隊進行的一項後續藥物經濟學研究的結果。這項研究間接評估了在接受ASCT的多發性骨髓瘤患者中，將 motixafortide作為主要幹細胞動員劑與G-CSF聯合使用，對抗plerixafor與G-CSF聯合使用的成本效益。其他研究結果表明，與plerixafortide聯合使用與G-CSF聯合使用相比，plerixafortide與G-CSF聯合使用，表明在ASCT過程中，HRU在統計學上顯著降低。基於移動細胞數量明顯增加和血液分離置換療程次數減少，生命週期估計顯示，與plerixafor加G-CSF相比，QALY的益處和淨成本節省約30,000美元（不包括motixafortide的成本）。研究結果強化了這樣的評估，即根據醫療保健支付者公認的支付意願（WTP）值，將motixafortide與 G-CSF聯合使用作為ASCT動員的潛在新護理標準，在美國將是一種具有成本效益的選擇。

➢

我們認為，這些結果，加上來自GENESIS試驗的高度重要且具有臨牀意義的數據，有力地支持了在G-CSF之上使用motixafortide作為自體幹細胞移植幹細胞動員的護理標準。在這方面，我們於2022年6月任命生物製藥業資深高管Holly W. May為我們的首席商務官， 2022年9月，我們宣佈了motixafortide在美國的商業化計劃，用於多發性骨髓瘤患者的自體骨髓移植的幹細胞動員，並任命梅女士為我們美國子公司的總裁，負責商業規劃、定位和啟動監督假設美國食品藥品管理局批准，motixafortide將成為整個美國市場的幹細胞動員指標。如果獲得批准，我們打算在美國獨立將motixafortide商業化，以加快其向患者的供應並最大限度地提高這種創新候選療法的價值。

➢

2023年3月，我們與聖路易斯華盛頓大學醫學院進行了臨牀合作，以推進一項1期臨牀試驗，在該試驗中，莫替沙福肽將作為單一療法進行評估，並與那他珠單抗（VLA-4 抑制劑）聯合使用，作為新的方案，動員CD34+造血幹細胞用於鐮狀細胞病（SCD）的基因治療。該研究將招募五名被診斷患有SCD的成年人，他們正在通過血液分離術接受自動紅細胞置換。該試驗的主要目標是評估單用莫替沙福肽以及與那他珠單抗聯合使用在SCD患者中的安全性和耐受性，其定義是劑量限制毒性。次要目標包括確定通過白細胞置換術動員的CD34+造血幹細胞和祖細胞（HSPC）的個數；以及確定單用莫替沙福肽和莫替沙福肽聯合那他珠單抗反應而動員到外周血的藥代動力學。該研究預計將於2023年開始招生（儘管時間表以及其他與研究相關的決定最終由獨立研究者發起人控制，因此可能會發生變化）。

實體瘤

➢

2016年1月，我們與默沙東（位於新澤西州凱尼爾沃思的默克公司的商品名）在癌症免疫療法領域開展臨牀合作。在這項合作的基礎上，我們於2016年9月啟動了一項名為COMBAT/KEYNOTE-202研究的2a期研究，重點是評估莫替沙福肽與MSD的抗PD-1療法KEYTRUDA®（pembrolizumab）聯合使用37名轉移性胰腺癌（PDAC）患者的安全性和有效性。該研究是一項開放標籤、多中心、單臂試驗，旨在評估這些療法組合的臨牀反應、安全性和耐受性以及多個藥效學參數，包括改善T細胞浸潤腫瘤的能力及其反應性。頂線結果表明，這種雙重組合顯示出令人鼓舞的疾病控制和轉移性胰腺癌患者的總體存活率。此外，對患者活檢的評估支持了motixafortide能夠誘導腫瘤反應性T細胞滲透到腫瘤中，同時減少免疫調節細胞的數量。

➢

2018年7月，我們宣佈擴大合作下的COMBAT/KEYNOTE-202研究，將包括一個研究motixafortide、KEYTRUDA® 和化療的安全性、耐受性和療效的三聯組。我們於 2018 年 12 月啟動了這部分試驗。2019年12月，我們宣佈，該研究的初步數據表明，三聯療法顯示出高水平的疾病控制，包括22名可評估患者中的7名部分反應者和10名病情穩定的患者。2020年2月，我們完成了該研究總共43名患者的招募工作，2020年12月，我們宣佈了該研究的最終結果。與所有研究終點的其他胰腺癌研究的可比歷史結果相比，該研究的結果顯示出顯著改善。在38例可評估的患者中，總存活率中位數為6.5個月，無進展存活率中位數為4.0個月，確診的總緩解率為13.2％，總體緩解率為21.2％，疾病控制率為63.2％。該組合總體耐受性良好，安全特徵與每種成分單獨的安全特徵一致；基於化療的治療方案不良事件和嚴重不良事件概況符合預期。

➢

2016年8月，在與醫學博士安德森癌症中心（MD Anderson）達成的協議框架內，我們又進行了合作，研究 motixafortide與KEYTRUDA聯合用於胰腺癌的研究。除了評估臨牀反應外，這項研究的重點是兩種藥物可能協同作用的作用機制，以及多項評估以評估該組合引起的生物抗腫瘤作用。我們為這項2b期研究提供了motixafortide，該研究始於2017年1月。這項研究的最終結果（基於2019年7月從中20名入組患者中得出的截止值，其中15例可評估）表明，這種雙重組合顯示出臨牀活性，並鼓勵了轉移性胰腺癌患者的總體存活率。此外，對患者活檢的評估支持了motixafortide 誘導腫瘤反應性T細胞滲透到腫瘤中的能力。

➢	2020年10月，我們宣佈motixafortide將與抗PD-1西米普利單抗（LIBTAYO®）和標準護理化療（吉西他濱和 nab-paclitaxel）聯合在一線PDAC中進行測試。這項由研究者發起的2期單臂研究由哥倫比亞大學領導，最初在試點階段招收了10名PDAC患者。2023年7月，我們宣佈啟動一項修正後的隨機研究，基於單臂試驗階段的初步預定義數據，共涉及102名患者。該研究的主要終點是無進展存活率。次要終點包括安全性和耐受性、臨牀益處持續時間和總存活率。該研究試點階段的數據計劃於今年晚些時候提交給國會。

➢	2022年6月，我們與總部位於中國的專注於免疫腫瘤學的生物製藥公司GenFleet Therapeutics（GenFleet）簽訂了合作協議，通過PDAC的隨機2b期臨牀試驗推進 motixafortide。2023年8月29日，該公司和Genfleet共同同意終止合作協議。

繼發於 COVID-19 和其他病毒感染的急性呼吸綜合徵

➢

2020 年上半年，我們開始評估莫替沙福肽作為治療由 COVID-19 和其他病毒感染引起的急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）的潛在療法。在這方面，關於中性粒細胞、中性粒細胞外陷阱（NET）、單核細胞和巨噬細胞參與繼發於 COVID-19 和其他病毒感染的急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）的發展的大量數據正在浮出水面；以及 CXCR4 作為這些細胞介體在發炎的肺組織中的關鍵作用。根據表明在急性呼吸綜合徵期間阻斷CXCR4/CXCL12軸的重要性的科學數據，我們認為 motixafortide 可能對急性呼吸綜合徵患者有潛在益處。經過初步評估，我們於 2020 年 11 月宣佈啟動一項針對繼發於 COVID-19 和其他呼吸道病毒感染的急性呼吸綜合徵患者的 1b 期研究。該研究是一項由研究者發起的研究，由以色列沃爾夫森醫療中心領導，旨在評估急性呼吸綜合徵住院患者的莫替沙福肽。該研究的主要終點是評估莫替沙福肽在這些患者中的安全性；呼吸參數和炎症生物標誌物將作為探索性終點進行評估。該研究將招收多達25名患者，並計劃在十名患者完成初始治療期後進行初步分析。初步分析結果預計在2023年公佈（儘管時間表最終由獨立調查員控制，因此可能會發生變化）。

其他事項

➢	除上述內容外，我們目前正在或計劃進行一些由研究者發起的針對各種適應症的開放標籤研究，以支持科學界和醫學界對探索莫替沙福肽其他用途的興趣。這些研究有可能進一步闡明motixafortide的作用機制。諸如此類的研究結果不時在相關的專業會議上公佈。

➢	Motixafortide已被美國食品藥品管理局授予三項孤兒藥稱號：用於將造血幹細胞從骨髓調動到外周血，用於自體或異基因移植（2012年7月批准）；用於治療急性髓細胞白血病（2013年9月批准）；以及用於治療胰腺癌（2019年2月批准）。2020年1月，歐洲藥品管理局（EMA）授予莫替沙福肽孤兒藥稱號，用於治療胰腺癌。

➢	2022年9月，美國食品藥品管理局批准APHEXDA作為motixafortide的商品名。

Motixafortide 在亞洲的許可已停止

2023 年 8 月 27 日，我們與宏生科技有限公司（HST）、廣州格洛麗亞生物科技股份有限公司（Gloria）和/或被許可方 HST 簽訂了許可協議或許可協議，根據該協議，我們授予了與motixafortide相關的知識產權和專業知識的 HST 獨家的、含特許權使用費的、可再許可的許可，以便在亞洲（以色列和某些其他國家除外）或該領土開發和商業化 motixafortide，並與 Gloria 合作並授權 Gloria根據許可協議在該地區提供服務。除其他外，許可協議的有效性取決於在許可協議執行後的四個月內獲得以色列創新管理局（IIA）的同意。

根據許可協議的條款，被許可方必須在許可協議執行後的七天內將1500萬美元的預付款存入托管賬户，根據許可協議的條款，這筆款項將在IIA同意許可協議之日從託管中解除並轉移給公司，前提是該同意是在許可協議執行後的四個月內獲得同意。根據中國和日本實現的某些開發和監管里程碑，該公司還有權獲得高達4,900萬美元的收入，並根據該地區motixafortide的既定銷售目標，有權獲得高達1.97億美元的銷售里程碑。此外，公司有資格按國別獲得分級的兩位數特許權使用費（從10-20％不等），按領土上 motixafortide的總淨銷售額計算，直到 (i) 自被許可人首次出售莫替沙福肽之日起十五年，(ii) 與該地區motixafortide有關的任何許可專利的最後一個到期的有效索賠國家以及 (iii) motixafortide 在該國的孤兒藥地位到期。在最初的特許權使用費期限結束後，被許可方應向公司支付的特許權使用費應減少50％，並且還應在某些事件發生時減少，包括仿製藥逐國進入該國家。如果公司在2023年底之前沒有獲得美國食品藥品管理局對motixafortide的批准，則開發和監管里程碑將僅部分支付，所有特許權使用費將降至個位數的特許權使用費。

關於許可協議的簽署，我們還於2023年8月27日與HST和Gloria或買方簽訂了證券購買協議或購買協議，根據該協議，我們同意以私募方式出售和發行總計6,829,137份ADS。此次出售的總收益預計為1,460萬美元，將在交易完成之前存入托管賬户。交易受某些成交條件的約束，包括獲得IIA的同意和許可協議的生效，我們在銀行賬户中實際收到從託管中解除的ADS的購買價格，以及其他慣常的成交條件。交易中沒有發出份認股權證。

許可協議包括被許可方根據商定的開發計劃承擔的各種開發義務，包括執行幹細胞動員註冊研究和執行一線胰腺腺癌的隨機2/3期研究。

AGI-134

AGI-134 是我們的子公司 Agalimmune Ltd. 許可的臨牀候選藥物，是一種正在開發的用於實體瘤的合成 α-gal glycolipid 免疫療法。AGI-134 利用人體先前存在的、高度豐富的抗 α-GAL 抗體，誘導對患者自身腫瘤新抗原的超急性、全身性、特異性抗腫瘤反應。這種反應不僅旨在殺死注射部位的腫瘤細胞，還旨在帶來持久的、後續的抗轉移免疫反應。2018 年 8 月，我們啟動了 AGI-134 的 1/2a 期臨牀研究，該研究主要旨在評估 AGI-134 在不可切除的轉移性實體瘤中的安全性和耐受性。這項多中心、開放標籤的研究是在英國、西班牙和以色列進行的。該研究第一部分的初步安全結果已於2019年9月初公佈；同月底，該研究的第二部分開始了。由於與 COVID-19 疫情相關的臨牀操作問題，2020 年 4 月，該臨牀試驗的註冊暫停。2020 年 8 月，我們續訂了研究招生，2022 年 1 月，我們完成了招生。2022 年 12 月，我們公佈了這項研究的結果。該研究達到了其主要終點，即 AGI-134 的安全性和耐受性。幾代免疫反應和臨牀療效標誌物被評估為次要終點。大多數被分析的患者顯示α-gal抗體增加，這表明總體免疫活性有所提高。此外，在大多數分析的組織樣本中觀察到抗原呈遞細胞（APC）的增加，在大約三分之一的可評估患者注射的腫瘤中，以及大約一半的可評估患者未注射的病變中，可以看到T細胞和巨噬細胞腫瘤浸潤。放射學評估發現，在試驗中，有29％的患者對穩定疾病的總體反應最好。我們計劃在2023年的醫學大會上尋求公佈我們的數據，並與我們的科學顧問委員會協商，我們將在2023年確定該計劃的下一步行動。

科學顧問委員會

2021 年 12 月，我們成立了科學顧問委員會 (SAB)，為我們在免疫腫瘤學領域的活動提供見解和指導。SAB由癌症免疫學、腫瘤內注射和臨牀開發領域公認的領導者組成。

按字母順序排列，創始SAB成員是：羅納德·利維，醫學博士，加利福尼亞州帕洛阿爾託斯坦福大學醫學院羅伯特·K·薩米教授兼淋巴瘤項目主任；Aurélien Marabelle，醫學博士，法國巴黎古斯塔夫·魯西癌症免疫療法項目臨牀主任，轉化研究實驗室主任 {} 免疫療法，INSERM，法國巴黎；伊格納西奧·梅萊羅醫學博士，西班牙納瓦拉學術醫院和西班牙納瓦拉大學應用醫學研究中心（CIMA）免疫學教授西班牙納瓦拉大學；Jon Wigginton，醫學博士，SAB主席兼庫裏南腫瘤學高級顧問，前MacroGenics首席醫學官，前百時美施貴寶早期臨牀研究免疫腫瘤學治療領域負責人；Leisha Emens，醫學博士，醫學教授，女性癌症研究轉化免疫療法主任賓夕法尼亞州匹茲堡UPMC Hillman癌症中心希爾曼癌症免疫學/免疫療法項目中心聯合負責人。

BL-5010

我們的商業化傳統治療產品 BL-5010 是一種定製的、專有的筆狀塗抹器，含有一種用於非手術切除皮膚病變的新型酸性水溶液。2014 年 12 月，我們與 Perrigo Company plc（Perrigo）就歐洲、澳大利亞和其他選定國家的非處方藥或非處方藥適應症的 BL-5010 版權達成了獨家對外許可協議。2016 年 3 月，Perrigo 獲得了 CE 標誌批准，用於非手術切除疣的新型非處方藥物 BL-5010。用於治療這種首個非處方藥適應症（疣/疣體）的產品於2016年第二季度在歐洲開始商業上市。從那時起，Perrigo一直在投資改進該產品，並於2019年在多個歐洲國家推出了該產品的改進版。2020年3月，我們同意Perrigo可以放棄其根據最初的許可協議被納入其領土的某些國家的許可權，並且不再有義務開發、獲得監管部門批准和商業化用於第二個非處方藥適應症的產品。反過來，在 2020 年 3 月，我們與 BL-5010 權利的許可方 Innovative Pharmaceutical Concepts (IPC) Inc.（IPC）達成協議，將那些由於前一句所述協議而不再超過 Perrigo 的許可權歸還給 IPC，以考慮向我們支付特許權使用費或分許可證收據上的費用。

資金

我們的運營資金主要來自出售股權證券（包括公開發行和私募股票）、從以色列創新局（IIA）獲得的資金、根據對外許可安排收到的款項以及投資所賺取的利息。我們預計在未來幾年內將繼續通過我們現有的現金資源、我們的主要候選治療藥物 motixafortide（如果獲得批准）的商業化、潛在的未來里程碑以及我們可能從現有的對外許可協議中獲得的特許權使用費、潛在的未來預付款、里程碑或特許權使用費、我們可能從中獲得的潛在收入，為我們的運營提供資金我們的其他候選治療藥物的直接商業化，我們投資所賺取的利息，以及通過公開或私募股權發行或債務融資籌集的額外資金。截至2023年6月30日，我們持有3,280萬美元的現金、現金等價物和短期銀行存款。該金額不包括2023年8月27日簽訂的獨家許可協議和證券購買協議的2960萬美元資金，我們預計將在以色列創新局的正式交易批准和其他成交條件後完成該協議。

其他

2023年8月29日，醫學博士塔米·拉赫米爾維茨辭去了我們的首席醫療官職務，自2023年1月起擔任該職務，自2023年10月31日起生效。Rachmilewitz博士的辭職並不是由於在與我們的運營、政策或實踐有關的任何問題上與我們存在分歧。我們預計將在不久的將來開始尋找替代候選人。

收入

迄今為止，我們的收入主要來自先前存在的外包許可協議下的里程碑式付款。

我們預計，如果獲得美國食品藥品管理局的批准，未來幾年的收入（如果有的話）將主要來自motixafortide在幹細胞動員中的獨立商業化，以及來自任何對外許可協議和其他潛在合作安排的付款，包括未來的產品銷售特許權使用費。

研究和開發

我們的研發費用主要包括工資和相關的人事費用、向外部服務提供商支付的費用、許可協議下的預付款和里程碑式付款、與專利相關的律師費、臨牀前研究和臨牀試驗成本、藥物和實驗室用品以及設施和設備成本。我們主要使用外部服務提供商來生產用於臨牀試驗以及大部分臨牀前和臨牀開發工作的候選產品。我們會將所有研發費用記入運營中。隨着我們繼續開發候選療法，我們預計在不久的將來，我們的研發費用仍將是我們的主要支出之一。

下表列出了我們目前的主要研發項目：

項目	狀態		預期的近期里程碑
motixafortide	1.	自體幹細胞動員（GENESIS）的3期註冊研究已完成；2021年5月公佈的頂線結果顯示，所有主要和次要終點都支持莫替沙福肽與G-CSF聯合使用（p ）具有很高的統計學意義	1.	美國食品藥品管理局預計將在2023年第三季度就保密協議申請做出決定
	2.	根據單臂試驗階段的初步數據，研究者發起的針對一線轉移性PDAC患者的隨機臨牀試驗。	2.	第二階段研究試點階段的數據計劃於2023年晚些時候提交給大會
	3.	針對 COVID-19 和其他呼吸道病毒感染繼發性急性呼吸窘迫綜合徵患者的 1b 期研究	3.	該研究的數據預計將在2023年公佈*
	.		.
	4.	SCD 基因療法的 1 期研究	4.	該研究預計於 2023 年開始*
AGI-134	1/2a期研究已完成。業績於2022年12月公佈。該研究達到了安全性和耐受性的主要終點。免疫反應的產生和臨牀療效標誌物被評估為次要終點。		確定該計劃在2023年期間的下一步行動

*這些研究是研究者發起的研究；因此，時間表最終由獨立研究人員控制，並且可能會發生變化。

上表不包括一項關於幹細胞動員的註冊研究，以及一項針對一線胰腺癌的隨機2/3期研究，被許可方已承諾根據我們在2023年8月27日簽訂的motixafortide在亞洲的獨家許可協議執行這兩項研究。

我們預計，未來的研發費用中有很大一部分將用於支持我們當前和未來的臨牀前和臨牀開發項目。由於臨牀前和臨牀開發過程本質上是不可預測的，我們無法確定地估計繼續開發商業化中的候選治療藥物將產生的成本。臨牀開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期存在重大差異。我們預計將繼續在臨牀前研究中測試我們的候選產品的毒理學、安全性和有效性，並對每種候選產品進行額外的臨牀試驗。如果我們無法在後期臨牀試驗開始之前就任何候選治療藥物達成對外許可安排，我們可以自己為候選治療藥物的試驗提供資金。

雖然我們目前專注於推進我們的每個產品開發項目，以及莫替沙福肽在美國的商業化，但我們未來的研發費用將取決於每種候選療法的臨牀成功以及對每種候選治療藥物商業潛力的持續評估。此外，我們無法在任何程度上確定哪些候選治療藥物可能受到未來對外許可安排的約束，此類外包許可安排何時會得到保障（如果有的話），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。

當我們從臨牀試驗中獲得結果時，我們可能會選擇停止或推遲某些候選療法或項目的臨牀試驗，以便將資源集中在更有前途的候選療法或項目上。我們或我們的被許可方完成臨牀試驗可能需要幾年或更長時間，但時間長度通常因候選治療藥物的類型、複雜性、新穎性和預期用途而異。

由於臨牀開發過程中出現的差異，臨牀試驗的成本在項目週期內可能會有很大差異，包括其他方面：

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臨牀試驗中包括的場地數量；

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招收合適患者所需的時間；

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參與臨牀試驗並有資格參與臨牀試驗的患者人數；

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患者隨訪的持續時間；

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患者是否需要住院或是否可以在門診接受治療；

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候選治療藥物的開發階段；以及

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候選治療藥物的療效和安全性。

完成臨牀試驗和為我們的候選產品尋求監管部門批准的漫長過程需要花費大量資源。在完成臨牀試驗或獲得監管部門批准方面的任何失敗或延遲都可能導致產品收入的延遲，並導致我們的研發費用增加，進而對我們的運營產生重大不利影響。由於上述因素，我們無法確定何時確認項目的任何淨現金流入。

銷售和營銷費用

銷售和營銷費用主要包括對從事業務開發、商業化和營銷職能的員工的薪酬。其他重要的銷售和營銷成本包括營銷和傳播材料、商業化前和市場準入活動的成本、外部市場研究和諮詢的專業費用、與潛在業務發展交易相關的法律服務以及差旅費用。

我們預計，隨着我們在美國推進motixafortide在幹細胞動員中用於多發性骨髓瘤患者的自體骨髓移植的商業化計劃，我們的銷售和營銷費用將成為我們最重要的成本。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括執行和運營職能員工的薪酬，包括會計、財務、法律、合規、投資者關係、信息技術和人力資源。其他重要的一般和管理費用包括設施成本、外部會計和法律服務的專業費用、旅行費用、保險費和折舊。

非營業支出和收入

營業外支出和收入包括根據我們在2019年2月、2020年5月至6月和2022年9月進行的股權融資中發行的認股權證對負債的公允價值調整。這些公允價值調整在很大程度上受到我們在每個期末（重估日）的股價的影響。營業外支出和收入還包括我們與H.C. Wainwright & Co., LLC（HCW）於2021年9月簽訂的 “市場上市” 發行協議或自動櫃員機協議的發行費用，以及與認股權證相關的配售中按比例分配的發行費用。基於銷售的特許權使用費和與Perrigo簽訂的許可協議中的其他收入也包含在營業外收入中，因為許可外產品不是我們戰略不可分割的一部分，金額也不是實質性的。

財務費用和收入

財務支出和收入包括我們的現金、現金等價物和短期銀行存款所賺取的利息；與 Kreos Capital 貸款相關的利息支出；銀行費用和其他交易成本。此外，它還可能包括外匯套期保值交易的損益，我們不時進行外匯套期保值交易的損益，以抵禦與美元相關的部分以NIS計價的費用（主要是薪酬）。

關鍵會計政策與估計

我們在截至2022年12月31日止年度的合併財務報表附註2中更全面地描述了我們的重要會計政策。

對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是根據國際會計準則委員會發布的《國際財務報告準則》編制的。這些財務報表的編制要求我們使用假設進行估算，這些假設會影響財務報表日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和支出。我們會持續評估此類估計值，包括下文更詳細描述的。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種假設，其結果會影響我們從其他來源不容易看到的資產和負債的賬面價值。實際結果將與這些估計值不同，這種差異可能很大。

運營結果

收入

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月期間，我們均未記錄任何收入。

收入成本

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月期間，我們沒有記錄任何收入成本。

各期經營業績比較

研究和開發費用

	截至6月30日的三個月							截至6月30日的六個月
	2022		2023		增加（減少）			2022		2023		增加（減少）
	（以千美元計）
研發費用，淨額		5,395		3,006		(2,389	)		9,830		6,690		(3,140	)

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月期間的比較

截至2023年6月30日的三個月，研發費用為300萬美元，減少了240萬美元，下降了44.3％，，而截至2022年6月30日的三個月為540萬美元。減少的主要原因是與motixafortide相關的NDA支持活動相關的費用減少以及與已完成的 AGI-134 臨牀試驗相關的費用降低。