美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
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(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ 不是
截至2023年8月9日，註冊人擁有
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
5 |
第1項。 |
簡明合併財務報表(未經審計) |
5 |
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截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明綜合資產負債表 |
5 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合經營報表和全面虧損 |
6 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的可贖回可轉換優先股和股東權益(虧損)簡明合併報表 |
7 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月簡明合併現金流量表 |
8 |
|
簡明合併財務報表附註 |
9 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
27 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
37 |
第四項。 |
控制和程序 |
37 |
第二部分。 |
其他信息 |
38 |
第1項。 |
法律訴訟 |
38 |
第1A項。 |
風險因素 |
39 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
94 |
第三項。 |
高級證券違約 |
94 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
94 |
第五項。 |
其他信息 |
94 |
第六項。 |
陳列品 |
95 |
簽名 |
96 |
|
在這份10-Q表格季度報告中使用的“Arcellx”、“我們”或“公司”指的是Arcellx，Inc.，在適當的情況下，指我們的子公司、子域有限責任公司。
2
關於前瞻性陳述的特別説明
本季度報告(Form 10-Q)(季度報告)包含根據1933年證券法(修訂後的證券法)第27A條和1934年證券交易法(修訂後的交易法)第21E條的安全港條款作出的明示或暗示的前瞻性表述，這些表述是基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前掌握的信息而做出的。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但這些陳述涉及未來事件或我們未來的運營或財務表現，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。本季度報告中的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
3
前瞻性陳述不是歷史事實，而是基於對製藥業的業務和未來財務結果以及其他法律、法規和經濟發展的當前預期、估計、假設和預測。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“打算”、“應該”、“可能”、“可能”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“項目”、“預測”、“可能”、“可能”、“繼續”、“可能”等術語來識別前瞻性陳述，“以及旨在識別前瞻性陳述的類似表述(包括在否定中的使用)，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。由於許多因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述預期的結果大不相同，包括但不限於本季度報告第二部分第1A項(風險因素)中描述的那些因素。
你不應該過分依賴前瞻性陳述，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素在某些情況下是我們無法控制的，可能會對結果產生重大影響。如果這些風險或不確定性中的一個或多個發生，或者如果我們的基本假設被證明是不正確的，實際事件或結果可能與前瞻性陳述中暗示或預測的大不相同。任何前瞻性聲明都不是對未來業績的保證。您應閲讀本季度報告以及我們在本季度報告中引用的、已完整提交或提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與這些前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果存在實質性差異。
本季度報告中的前瞻性陳述代表我們截至本季度報告日期的觀點。我們預計隨後發生的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。然而，雖然我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但我們目前無意這樣做，除非適用法律要求這樣做。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們截至本季度報告日期之後的任何日期的觀點。
4
第一部分財務信息
項目1.財務L語句。
ARCELLX，Inc.
濃縮合並B配額單
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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協作合作伙伴應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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受限現金 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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預付研發費用和其他長期資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計負債 |
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合同責任 |
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經營租賃負債，本期部分 |
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融資租賃負債，本期部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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融資租賃負債，扣除當期部分 |
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合同負債，扣除當期部分 |
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— |
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總負債 |
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股東權益 |
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優先股，面值為$ |
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普通股，面值$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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( |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
$ |
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$ |
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||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
5
ARCELLX，Inc.
業務處簡明合併報表損失和綜合損失
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
|
截至6月30日的三個月， |
|
截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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協作收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(支出)： |
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扣除利息收入，淨額 |
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減少利息支出 |
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) |
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) |
其他收入合計 |
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所得税前虧損 |
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( |
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所得税(福利)撥備 |
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— |
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淨虧損 |
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) |
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( |
) |
其他全面虧損： |
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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( |
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) |
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綜合損失 |
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) |
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
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$ |
( |
) |
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) |
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 |
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附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
6
ARCELLX，Inc.
可贖回的簡明合併報表LE優先股和股東權益(赤字)
(未經審計)
(單位：千，共享數據除外)
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股東權益 |
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普通股 |
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股票 |
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金額 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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股東的 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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根據《基列德股票購買協議》發行普通股 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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來自歸屬的普通股的發行 |
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基於股份的薪酬 |
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有價證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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在股票行使時發行普通股 |
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來自歸屬的普通股的發行 |
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根據員工股發行普通股 |
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基於股份的薪酬 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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可贖回可轉換優先股 |
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股東權益(虧損) |
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A系列 |
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B系列 |
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C系列 |
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普通股 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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股東的 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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普通股發行(首次公開發行 |
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發行普通股(私募)， |
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將優先股轉換為普通股 |
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來自歸屬的普通股的發行 |
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股票期權的行使 |
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基於股份的薪酬 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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發行普通股(後續發行)，扣除交易成本#美元 |
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通過歸屬限制性股票單位發行普通股 |
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股票期權的行使 |
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基於股份的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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淨虧損 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
7
ARCELLX，Inc.
濃縮合並狀態現金流NTS
(未經審計)
(單位：千)
|
截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊及攤銷 |
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經營性租賃使用權資產攤銷 |
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融資租賃使用權資產攤銷 |
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有價證券溢價和折價攤銷 |
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) |
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基於股份的薪酬 |
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*公佈經營資產及負債變動情況： |
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從合作伙伴那裏收到應收賬款。 |
|
( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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包括應收賬款和其他流動負債。 |
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( |
) |
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債務，應計負債。 |
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投資活動產生的現金流 |
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購置財產和設備 |
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購買有價證券 |
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根據《基列德股票購買協議》發行普通股所得款項 |
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發行普通股(首次公開發行)的收益，扣除交易成本 |
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根據員工購股計劃發行股票的收益 |
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融資租賃項下的付款 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物和限制性現金淨增加 |
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購置列入應付帳款和應計負債的財產和設備 |
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附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
8
Arcellx，Inc.
關於濃縮合並的註記財務報表
(未經審計)
1.業務性質
組織
Arcellx，Inc.(Arcellx或本公司)於2014年12月在特拉華州註冊成立，總部位於馬裏蘭州蓋瑟斯堡。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，通過為癌症和其他不治之症患者開發創新療法來重新想象細胞療法。
流動性
公司自成立以來已出現重大經營虧損，累計虧損達#美元。
截至2023年6月30日，該公司有$
2.主要會計政策摘要
列報和合並的基礎
隨附的未經審計簡明綜合財務報表是根據美國中期財務信息公認會計原則(美國公認會計原則)和美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的相關規則和規定編制的。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。本公司認為，所有被認為是公平列報所列期間經營結果和現金流量所必需的調整(僅包括正常經常性調整)均已包括在內。
截至2023年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定表明截至2023年12月31日的一年或任何未來時期的預期結果。截至2022年12月31日的資產負債表是從該日經審計的綜合財務報表中得出的，但不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息。
隨附的未經審計簡明綜合財務報表及相關財務信息應與截至2022年12月31日及截至2022年12月31日的年度經審計綜合財務報表及相關附註一併閲讀，這些附註包含在公司於2023年3月29日提交給美國美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。
隨附的簡明綜合財務報表包括Arcellx公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
本公司是一家新興的成長型公司，根據2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)的定義。根據就業法案，公司延長了可用於遵守新的或修訂的會計準則的過渡期。本公司已選擇此項豁免，以推遲採用新的或修訂的會計準則，直至該等準則適用。
在2023年第二季度的最後一個工作日，非關聯股東持有的公司普通股總市值超過#美元。
9
控制在財務報告上。自2023年12月31日起，由於大型加速申報公司的地位，公司也將不再被允許利用對較小報告公司減少的報告要求，但過渡期允許公司在截至2023年12月31日的年度報告中使用較小報告公司規模的披露。公司將採用根據延長過渡期選舉在2023年12月31日或之前推遲的任何會計聲明。
會計估計數的使用
按照公認會計準則編制合併財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響合併財務報表日期的資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內收入和支出的報告金額。編制簡明合併財務報表時使用的重大估計包括但不限於與資產公允價值、合作收入、研發應計項目、長期資產的可回收性、基於股份的薪酬和所得税有關的估計。儘管實際結果可能與這些估計值不同，但管理層認為這種差異不會很大。
現金和現金等價物及限制性現金
本公司將所有在購買之日原始到期日為三個月或以下的高流動性投資視為現金等價物。本公司主要將現金存入商業銀行和金融機構的支票和掃碼賬户，金額超過FDIC保險限額。現金等價物由貨幣市場基金組成。
作為其物業租賃協議的一項條件，該公司必須將現金抵押品存放在單獨的貨幣市場銀行賬户中，相當於所需的保證金金額。這些金額連同截至2023年6月30日、2023年和2022年的限制性現金為現金餘額，在所附合並資產負債表中作為非流動限制性現金列示。
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6月30日， |
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2023 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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有價證券
證券在購買時根據管理層的意圖被分類為持有至到期的債務證券、可供出售的債務證券、交易賬户證券或股權證券。持有至到期的債務證券是指管理層有積極意願和能力持有至到期的債務證券。持有至到期日的債務證券按攤銷成本列賬，按溢價攤銷及折價遞增調整，按證券合約期限內的水平收益率法調整，並按實際預付款項調整。可供出售的債務證券是指未歸類為持有至到期、交易或股權的所有證券。可供出售的債務證券按估計公允價值列賬，此類證券的未實現持有損益(扣除相關税收影響)不包括在收益中，但作為股東權益的一個單獨組成部分計入，稱為“累計其他綜合收益(虧損)”。出售證券的成本是使用特定識別方法確定的。證券交易以交易日期為基礎進行記錄。
對於可供出售的證券，ASU 2016-13消除了非臨時性減值的概念，轉而要求實體確定減值是與信用損失有關還是與非信用損失有關。在評估虧損是否來自信貸或其他因素時，管理層會考慮公允價值低於攤銷成本的程度、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券相關的不利條件等因素。如果這項評估表明存在信用損失，則將預期從證券中收取的現金流量現值與證券的攤餘成本基礎進行比較。如果現金流量的現值低於攤餘成本基礎，則存在信貸損失，並計入減值準備，但以公允價值小於攤餘成本基礎的金額為限。以註銷或追回的形式與信貸損失部分有關的後續活動被確認為可供出售證券的信貸損失準備的一部分。
10
管理措施預計持有至到期債務證券的信用損失按主要證券類型分類。我們公司投資組合中持有至到期的證券要麼由美國政府機構發行，要麼是評級較高的短期公司債券；美國政府機構債券由美國政府明示或默示擔保。本公司對短期債券的投資處於淨收益狀態，預期任何未確認的損失將在到期前收回；因此，不償還的預期為零。
在2023年1月1日採用ASU 2016-13年之前，本公司對非暫時性減值的評估考慮了管理層對價值下降的原因、減值的持續時間和嚴重程度、管理層持有證券的意圖和能力(以及近期恢復的可能性)、管理層出售證券的意圖以及本公司是否更有可能被要求在攤銷成本基礎上收回之前出售證券的評估。如果確定債務證券並非暫時減值，本公司將估計可歸因於信貸和所有其他非信貸相關因素的未實現虧損金額。如果公司打算以未實現虧損的狀態持有證券，直到收回虧損，可能是到期時，與信貸相關的部分被確認為非利息收入中的非臨時性減值費用。非信貸相關部分被記錄為扣除税收後累計其他綜合收益(虧損)的調整數。
本公司已作出會計政策選擇，將應計證券利息從信貸損失估計中剔除。應計應收利息總額為#美元
信用風險集中
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物、受限現金、有價證券和來自合作伙伴的應收賬款。該公司在一家經認可的金融機構維持其現金和現金等價物以及限制現金的金額超過聯邦保險的限額。本公司並不認為會有不尋常的信用風險超出與商業銀行關係相關的正常信用風險。該公司投資於完全由公司債券組成的高評級債務證券，如果需要額外的現金，公司有能力在一天內清算這些債券。因此，本公司認為其有價證券組合的信用風險敞口較低。本公司來自合作伙伴的應收賬款包括預計將在60天內清算的短期應收賬款，且來自資本充足的上市公司；因此，本公司認為其來自合作伙伴的應收賬款的信用風險敞口較低。
最近採用的會計公告
2016年6月，美國財務會計準則委員會發布了美國會計準則委員會第2016-13號“金融工具--信貸損失”(“ASC 326”)：“金融工具信貸損失計量”，其中要求計量和確認按攤餘成本持有的金融資產的預期信貸損失。ASU 2016-13用預期損失模型取代了現有的已發生損失減值模型，該模型需要使用前瞻性信息來計算信用損失估計。它還消除了非臨時性減值的概念，並要求與可供出售債務證券有關的信貸損失通過信貸損失準備而不是作為證券攤銷成本基礎的減少來記錄。這些變化將導致更早地確認信貸損失。2019年11月，FASB發佈了ASU 2019-10年度《金融工具-信貸損失(專題326)、衍生品和對衝(專題815)和租賃(專題842)》(《ASC 2019-10》)，將ASU 2016-13年度的生效日期推遲到2022年12月15日之後的財政年度，包括那些符合較小報告公司定義的公共實體的過渡期。本公司採用ASU 2016-13，自2023年1月1日起生效，對本公司的簡明綜合財務報表並無影響。
與客户的協作安排和合同
該公司根據其合作協議是否涉及聯合經營活動，以及雙方是否積極參與安排，以及是否面臨取決於聯合經營活動商業成功的重大風險和回報，來評估其合作協議是否受會計準則編纂(ASC)主題808，合作安排(ASC 808)的約束。在安排屬於ASC 808範圍的範圍內時，公司應用ASC主題606--與客户的合同收入(ASC 606)下的會計單位指導來確定不同的履約義務，然後確定每個不同的履約義務是否存在客户關係。如果公司確定協議中承諾的貨物或服務是否與客户有關，它將適用ASC 606中的指導。如果協議中不同捆綁的商品或服務的一部分不屬於客户，則記賬單位不在ASC 606的範圍內，對該記賬單位的確認和計量應基於對權威會計文獻的類比，或者如果沒有適當的類比，則基於合理、合理和一致適用的會計政策選擇。
11
當客户獲得對合同中承諾的貨物或服務的控制權時，公司確認收入，其金額反映了公司預期從這些貨物或服務交換中獲得的對價。對於與客户的合同，本公司執行以下五個步驟：(1)確定與客户的合同(S)；(2)確定合同中的履約義務；(3)確定交易價格；(4)將交易價格分配到合同中的履約義務；(5)當公司履行每項履約義務時(或作為)確認收入。只有當公司有可能收取其有權獲得的對價，以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才會將五步模式應用於合同。作為與客户簽訂合同的會計工作的一部分，公司必須建立假設，這些假設需要判斷，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。然後，該公司根據每項履約義務的估計獨立銷售價格，將總交易價格分配給每項履約義務。然後，公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。
如果合同中承諾的對價包括可變金額，公司估計它將有權獲得的對價金額，以換取將承諾的貨物或服務轉移給客户。本公司採用期望值法或最大可能值法確定可變對價金額。該公司將不受限制的估計可變對價金額計入交易價格。交易價格中包含的金額是確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉的金額。在隨後的每個報告期結束時，本公司重新評估交易價格中包含的可變對價估計和任何相關限制，並在必要時調整整體交易價格的估計。必須評估可變對價，如里程碑付款和支付或應付給協作合作伙伴的對價，以確定其是否受到限制，從而排除在交易價格之外。任何此類調整都是在調整期內以累積追趕的方式記錄的。
這些安排的會計要求公司制定需要判斷的估計和假設，以確定每項履約義務的基本獨立銷售價格，這決定了交易價格如何在履約義務之間分配。這些估計可能包括預測的收入或成本、開發時間表、貼現率以及技術和監管成功的概率等項目。公司對每一項履約義務進行評估，以確定它是在某個時間點還是在一段時間內得到履行。對於在一段時間內履行的績效義務，公司確定適當的進度衡量標準。對進度衡量標準的任何改變，以及因此對收入的改變，都將被記錄為估計數的改變。
該公司的合作安排可以有以下一種或多種形式的對價：(I)許可費；(Ii)與實現開發、管理或商業目標有關的里程碑付款；(Iii)特許產品淨銷售額的特許權使用費；(Iv)可歸因於知識產權期權的費用；(V)成本分擔或研發(R&D)資金安排；以及(Vi)利潤和虧損分攤。當根據合作安排的條款將不可退還的預付費用或收到的其他付款的一部分分配給持續履約義務時，它們被記為合同負債，並在(或作為)基本履約義務得到履行時確認為收入。如果公司預計在一年內履行其履約義務，則將合同負債歸類為流動負債，當公司預計將在一年以上履行這些履約義務時，將合同負債歸類為非流動負債。可歸因於期權的費用將推遲到期權到期或行使。對協作協議的更改進行評估，以確定它們是否代表修改或應將其計入新合同。
預付款和許可費
如果公司的知識產權許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務，當許可轉讓給被許可人且被許可人能夠使用許可並從中受益時，公司確認分配給許可的不可退還的預付費用的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，公司利用判斷來評估合併履行義務的性質，以確定合併履行義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則確定為確認收入而衡量進展的適當方法。本公司在每個報告期內評估進度指標，並在必要時調整業績指標和相關收入確認。
可變考慮事項
在每個報告期對可變對價進行評估，以確定其是否不受未來累計收入沖銷的影響，因此應計入交易價格。評估可變對價的確認需要判斷。支付或應付給合作伙伴的對價是估計的，並計入總交易價格。當公司得出結論認為未來期間很可能不會發生重大收入逆轉時，可變對價包括在交易價格中。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計不同。
12
成本分擔
根據某些合作安排，公司可以報銷其部分研發費用，或報銷其合作伙伴的研發費用。作為可變對價的一部分，公司估計合作伙伴將收到的報銷和支付或應付給合作伙伴的報銷。當這些研發服務支付給協作合作伙伴時，公司將減少其合同責任。
客户選項
客户選項，例如允許被許可方延長許可證或研究期限、選擇其他研究目標或選擇研究、開發和商業化許可化合物的選項，在合同開始時進行評估，以確定這些選項是否向客户提供實質性權利(即，免費或折扣提供的可選商品或服務)。如果客户選擇權代表一項實質性權利，則該實質性權利在安排開始時被視為一項單獨的履行義務。本公司以獨立售價為基礎，將成交價分配給物權。當標的貨品或服務(I)與合約中的原始貨品或服務相似及(Ii)根據原始合約條款提供時，作為估計重大權利的獨立售價的實際替代方法，本公司將預期從客户收取的代價總額分配至預期向客户提供的全部貨品或服務。分配給任何物質權利的金額在相關未來貨物或服務轉讓時或在期權到期時確認為收入。
里程碑付款
在安排開始時，本公司評估開發或基於銷售的里程碑是否被認為有可能達到，並使用最可能金額法估計將包括在交易價格中的金額。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，相關價值將包括在交易價格中。不在本公司或本公司合作伙伴控制範圍內的里程碑式付款，如監管批准，通常在收到這些批准之前不被認為是可能實現的。於其後每個報告期結束時，本公司會重新評估該等發展或以銷售為基礎的里程碑實現的可能性及任何相關限制，並於必要時調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整均按累積追趕原則入賬，這將影響調整期內的收入。
公司可能通過實現預先指定的發展或監管事件來獲得里程碑，因此，里程碑被計入可變對價。根據目前實施的協議，公司認為這些事件不在其控制範圍內，而是取決於我們合作伙伴的開發活動和監管機構做出的決定。因此，在交易對手或監管機構提交的第三方確認滿足或完成里程碑觸發事件之前，這些里程碑不包括在交易價格中。鑑於成就的高度不確定性，與里程碑相關的可變考慮完全受到限制。這些里程碑的價值在合同中規定，並在實現時確定，並反映公司預期有權獲得的對價金額，以換取對該里程碑的滿足。成功發現新的開發候選者並使其獲得批准併成功商業化的過程是高度不確定的。因此，我們可能從公司合作伙伴那裏獲得的里程碑付款涉及實現很大程度的風險，因此，應向公司支付的後續里程碑付款在實現該里程碑時確認為收入。對於與基於銷售的成就相關的里程碑收入，公司根據ASC 606-10-55-65關於包括知識產權許可的合同的指導，在產品銷售的相應時期確認里程碑收入，並且許可是與產品銷售相關的主要項目。
版税
對於包括基於銷售的特許權使用費的安排，本公司在(I)相關銷售發生時或(Ii)部分或全部特許權使用費已獲履行(或部分履行)履行義務時(以較遲者為準)確認收入。到目前為止，該公司尚未確認其合作安排產生的任何特許權使用費收入。
收入確認和合同開票的時間可能不同，從而導致合同資產和合同負債。合同資產是指確認的收入超過根據合作協議開出的金額，並在開票或開票權變為無條件時轉入應收賬款。合同負債是指超出根據合作協議確認的收入的賬單。
租契
13
2016年2月，財務會計準則委員會發布了租賃(主題842)。主題842要求在資產負債表上確認租賃資產和租賃負債，並披露有關承租人和出租人租賃安排的關鍵信息，從而提高了各組織之間的透明度和可比性。“公司”(The Company)
採用這一標準導致確認經營租賃使用權(ROU)資產為#美元。
該公司租賃辦公、實驗室空間和設備。此外，本公司還與CMO和CDMO簽訂製造供應協議，以製造臨牀產品候選材料。此類協議可能包括嵌入租約，這是由於獨家使用由本公司控制的已確定的製造設施和設備，並且本公司獲得了這些設施和設備的幾乎所有產出。對公司CMO和CDMO協議中包含的租約的評估是複雜的，需要做出判斷。如果在租賃開始日確定存在租賃期限超過12個月的租賃安排，ROU資產和相應的租賃負債將根據租賃期限內固定租賃付款的現值在租賃開始日記入綜合資產負債表。租賃開始日期，即出租人將標的資產提供給承租人使用的日期，以及公司需要確認租賃費用的日期，可能不同於合同的開始日期。
ROU資產代表在租賃期內控制已確定資產使用的權利，租賃負債代表支付租賃產生的租賃款的義務。本公司使用租賃中隱含的貼現率(如有)或租賃開始日的遞增借款利率來確定租賃付款的現值。用於計算ROU資產和相關租賃負債的租賃條款包括在合理確定公司將行使選擇權時延長或終止租賃的選擇權。公司將為ASC主題730“研究和開發”項下的研究和開發活動獲得的ROU資產支出，如果這些資產將來沒有替代用途，則用於研究和開發項目或其他方面。
租賃根據協議的經濟實質被分類為經營性租賃或融資租賃。就經營租賃而言，本公司按直線法確認租期內與固定付款相關的租賃費用。對於融資租賃，本公司確認ROU資產在標的資產的租賃期或使用年限較短的時間內攤銷。融資租賃負債的利息增加計入利息支出。對於經營租賃和融資租賃，與可變付款相關的租賃費用根據合同協議的表現或使用情況確認為已發生。對於一年或以下的短期租賃安排，本公司選擇在租賃期內以直線基礎確認相關租賃付款，而不記錄相關的ROU資產和租賃負債。
本公司評估租賃合同條款和條件的變化，以確定這些變化是否會導致新的租賃或對現有租賃的修改。對於租賃修改，本公司重新計量和重新分配合同中的剩餘對價，並在修改生效之日重新評估租賃分類。
該公司使用本公司在評估其租賃合同及其他協議時作出重大假設及判斷，包括確定協議是否為租賃或包含租賃、租賃合同條款及條件的改變是否代表新的或經修訂的租賃、租賃是否代表營運租賃或融資租賃、用以釐定租賃責任現值的貼現率，以及製造供應協議所包含的租賃期限。
研究和開發費用
研究和開發成本在發生時計入費用。研究和開發費用主要包括研究和開發人員的工資和福利、與研究活動、臨牀前研究、臨牀製造、技術開發以及間接費用和設施相關的成本。
該公司根據與支持進行和管理臨牀試驗的合同研究機構的合同，支付與臨牀試驗有關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各有不同，可能導致付款不均衡。一般而言，這些協議規定了要執行的工作範圍。
14
按固定費用、單價或按時間和材料計算。根據這些合同支付的部分義務取決於患者的成功登記或治療或其他臨牀試驗里程碑的完成等因素。
與臨牀試驗相關的費用是根據服務提供商對所做工作的估計和/或陳述而累計的，包括患者登記的實際水平、患者試驗的完成情況和臨牀試驗的進展情況。與患者登記或治療相關的其他附帶費用在合理確定的情況下應計。同樣，公司根據合同製造組織完成的工作的進展情況，計提與該工作相關的費用。如果公司根據臨牀試驗協議和製造協議有義務支付的金額被修改(例如，由於臨牀試驗方案或要執行的工作範圍的變化)，應計項目將相應調整。對合同付款義務的修改在引起修改的事實變得合理確定的期間計入費用。
本公司可有義務在執行某些研究和開發協議時預付款項。將用於未來研發活動的商品或服務的預付款，包括不可退還的金額，將遞延支付，並計入綜合資產負債表中的預付費用和其他流動資產或其他非流動資產。該等金額於相關貨品交付或提供相關服務時，或在本公司預期不會交付貨品或提供服務時，確認為費用。
基於股份的薪酬
本公司根據ASC 718《薪酬-股票薪酬》(ASC 718)核算其基於股票的薪酬。ASC 718要求向員工和董事支付的所有基於股票的付款，包括授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、限制性股票獎勵、非限制性股票獎勵或限制性股票單位，都應根據授予日期的公允價值確認為費用。在釐定授出日期公允價值時，本公司可能需要作出下述進一步討論的假設。假設的變化可能會對公允價值產生重大影響，並最終影響以股份為基礎的薪酬支出的確認。這些假設是主觀的，通常需要大量的分析和判斷才能形成。
股票期權
公司對授予之日基於時間歸屬的股票期權公允價值的確定採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，受到公司普通股價格以及其他變量的影響，這些變量包括但不限於期權將保持未償還的預期期限、期權獎勵預期期限內的預期普通股價格波動、無風險利率和預期紅利。
股票獎勵的公允價值是在期權受讓人需要提供服務以換取期權獎勵的期間內確認的，這段期間被稱為必要的服務期(通常是授權期)，是以直線為基礎的。基於股票的補償支出根據授予之日確定的公允價值確認，並在發生沒收時扣除。
限制性股票獎勵、非限制性股票獎勵和限制性股票單位
限制性股票獎勵、非限制性股票獎勵和沒有市場條件(例如某些市值門檻)的限制性股票單位(統稱為獎勵)的公允價值是我們普通股在授予日的公允價值。在控制權發生變化或我們無論是否出於原因將員工免職的情況下，某些員工的獎勵授予都會加快。
本公司於授權日根據市場情況使用蒙特卡洛仿真模型。對於同時取決於市場和業績條件實現的歸屬獎勵，基於股份的薪酬支出採用加速歸因法確認，從在適用服務期限內有可能實現業績條件時開始。基於股份的補償費用的數額取決於我們對業績條件得到滿足的概率的定期評估，以及我們對最終將發行的股票數量的估計(可能會隨着時間的推移而變化)。如果不滿足績效條件，則不確認任何補償費用，並沖銷以前確認的任何補償成本。
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3.金融工具的公允價值
公司金融資產在公允價值層次中的公允價值如下(以千計)：
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2023年6月30日 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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貨幣市場基金(現金等值) |
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貨幣市場基金(長期受限現金) |
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有價證券： |
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**商業票據 |
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**公司債務增加 |
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中國政府機構 |
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按公允價值計量的總資產 |
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— |
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2022年12月31日 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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貨幣市場基金(現金等值) |
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貨幣市場基金(長期受限現金) |
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有價證券： |
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**商業票據 |
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**公司債務增加 |
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中國政府機構 |
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按公允價值計量的總資產 |
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歸入公允價值層次結構第1級的金融資產的公允價值是通過使用活躍市場上相同資產和負債的未調整報價來確定的。歸入公允價值等級第2級的金融資產的公允價值是通過使用直接或間接可見的第1級報價以外的投入來確定的。投入可以包括活躍市場中類似資產和負債的報價或非活躍市場中相同資產和負債的報價。相關的輸入還可以包括估值或其他定價模型中使用的那些，例如可以由可觀察到的市場數據證實的利率和收益率曲線。
於截至2023年6月30日止六個月或截至2022年12月31日止年度內，本公司並無按公允價值經常性計量的任何資產於不同水平之間轉移.
4.有價證券
可供出售的有價證券如下(以千計)：
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2023年6月30日 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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公允價值 |
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商業票據 |
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公司債務 |
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政府機構 |
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總計 |
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2022年12月31日 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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公允價值 |
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商業票據 |
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公司債務 |
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美國政府機構 |
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總計 |
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( |
) |
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$ |
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截至2023年6月30日，公司持有的所有可供出售債務可交易證券均已簽訂合同的權利
16
變化利率，包括市場信用利差，而不是由於與特定證券相關的信用風險增加。因此，
5.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
|
6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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預付研發費用 |
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其他預付費用和流動資產 |
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預付費用和其他流動資產總額 |
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$ |
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6.合作協議
於2022年12月，本公司與Gilead簽訂了Kite合作協議、普通股購買協議(Gilead SPA)以及與Gilead簽訂了停頓協議(StStatic協議)。在2023年1月完成交易時，Kite預付了#美元
除了預付費用外，該公司還將有資格獲得高達$的臨牀、監管和商業里程碑付款
除Kite合作協議中明確規定的某些項目外，在美國開展聯合推廣產品活動的自付開發費用將由公司和Kite平分。在美國，該公司和Kite將共同負責聯合推廣產品的商業化。作為聯合促進產品全球臨牀試驗的一部分，在美國以外進行的活動的自付開發費用將被承擔
除非提前終止，否則Kite合作協議將繼續有效，直到沒有授權的產品被開發或商業化。Kite合作協議受終止條款的約束，包括一方因另一方未治癒的實質性違約而終止。在風箏合作協議某些終止的情況下，公司有權就終止的產品享有某些復歸權利，包括獲得和繼續生產。
股票購買協議和停頓協議
17
關於風箏合作協議，在2023年1月完成時，吉利德進行了#美元的股權投資。
收入確認
本公司對與Kite的協議進行了評估，並確定共同開發ddBCMA許可證的義務以及本公司開發Cart-ddBCMA的研發義務屬於ASC 606的範圍，因為這些活動是公司的普通活動，Kite符合關於這一綜合履約義務的客户定義。待確認的收入將在公司進行研究和開發活動的一段時間內按完成成本的成本-成本百分比記錄。
成交價
在釐定交易價格時，如有重大融資利益，本公司會就金錢時間價值的影響作出調整。該公司對我們的合作協議進行了評估，得出的結論是沒有重大的融資部分。公司在簽署Kite合作協議時對交易價格的評估包括對其預計將收到的金額的分析，截至2023年6月30日，交易價格總計為$
承諾和履行義務
該公司在Kite合作協議下的承諾包括開發、製造和商業化許可、研發活動、製造活動以及向Kite轉讓製造技術(統稱為研發服務)。這些承諾代表一個單一的綜合履行義務，因為這些承諾彼此之間沒有區別。該公司確定，許可證和研發服務是基於公司技術訣竅和製造工藝的專業性質而合併的。
該公司使用成本對成本投入的進度指標來確認一段時間內的收入。在採用成本與成本之比的進度計量方法時，公司使用實際發生的成本相對於合併履約義務預期發生的預算成本總額。
費用分攤報銷
Cart-ddBCMA療法產品旨在通過至少三個研究開發和臨牀試驗計劃--Immagine-1、Immagine-2和Immagine-3來開發，其中公司根據Kite合作協議承擔的研究和開發義務，除Kite合作協議中明確規定的某些項目外，包括共同分擔與Cart-ddBCMA和任何其他共同促進產品相關的聯合開發成本的50%(關於Immagine-1和Immagine-2試驗)和40%/60(關於Immagine-3試驗的某些方面)。Kite將進行與Immagine-2和Immagine-3試驗有關的所有活動並支付費用，公司將從以下費用中補償Kite
第二季度活動
截至2023年6月30日，來自協作合作伙伴的應收款項總額為
18
合同責任 |
2023年6月30日 |
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固定成交價 |
$ |
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截至2023年6月30日止六個月的可償還費用 |
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減少：截至2023年6月30日確認的收入 |
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( |
) |
合同總負債 |
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減：當前部分 |
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( |
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非流動部分 |
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7.承諾
租契
該公司有義務為其位於馬裏蘭州羅克維爾和蓋瑟斯堡以及加利福尼亞州雷德伍德城的設施支付運營租賃費。請參閲附註9租約。
與Lonza Houston，Inc.簽訂製造服務協議。
根據與Lonza Houston，Inc.(Lonza)關於開發和製造自體藥物產品Cart-ddBCMA的製造服務協議(Lonza協議)，公司於2022年2月與Lonza(Lonza SOW)簽訂了一份關於Cart-ddBCMA和可能的其他流水線產品的技術轉讓和cGMP製造的工作聲明。龍沙SOW包含嵌入租約，因為公司在合同期限內獨家使用和控制部分製造設施。Lonza母豬還包含一項購買庫存的協議，該庫存將單獨入賬。Lonza SOW的期限將於2024年12月31日到期，除非任何一方提前終止，或除非因某些延遲或暫停或經雙方同意而延長。在期限的前六個月，Lonza SOW是不可取消的，並帶有最低的不可取消成本，包括預付款、里程碑費用和相關期間的固定月付款。在不可撤銷期限過後，公司可在下列情況下以任何理由終止安排
截至2023年6月30日，公司向龍沙支付的最低不可取消費用約為#美元。
商業和發展里程碑
除了與Lonza的安排外，我們還在正常業務過程中與CRO、CMO和其他第三方就臨牀前研究和測試、臨牀試驗和製造服務簽訂了其他合同。這些合同不包含任何最低購買承諾，我們可以在事先通知的情況下取消。對於此類合同，取消時應支付的款項僅包括所提供服務的付款和所發生的費用，包括我們的服務提供商截至取消之日的不可取消義務。我們還與某些供應商簽訂了提供商品和服務的協議，其中包括與CMO的製造服務和與CRO的開發服務。這些協議可包括關於購買義務和終止義務的某些規定，這些規定可能要求為取消已承諾的購買義務或提前終止協議支付款項。取消或終止付款的金額各不相同，取決於取消或終止的時間和協議的具體條款。此外，與我們的CMO和第三方供應商的某些協議包括：(A)開發和商業里程碑付款，以及我們銷售的某些產品的全球淨銷售額的低個位數特許權使用費，這些產品包含我們的製造商和供應商提供的某些商品，(B)開發里程碑，最高可達$
購買承諾
該公司通過內部和合作計劃相結合的方式進行產品研究和開發計劃，其中包括與大學、合同研究組織和臨牀研究地點的安排等。本公司與這些組織有合同安排；但是，這些合同一般可在#年取消。
或有事件
19
本公司可能不時在正常業務過程中受到各種訴訟及相關事宜的影響。當公司認為負債很可能已經發生，且金額可以合理估計時，公司記錄負債準備金。要確定概率和估計金額，需要做出重大判斷。截至2023年6月30日及2022年12月31日，本公司並未涉及任何重大法律程序。
賠償協議
在特拉華州法律允許的情況下，當執行董事或董事正在或曾經應我們的要求以此類身份提供服務時，公司會因某些事件或事件向其執行主管和董事作出賠償。本賠償金的期限為該官員或董事的終身。此外，本公司已與其執行人員及董事訂立並預期將繼續訂立賠償協議。此外，在正常業務過程中，公司可以就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在金額在許多情況下是無限制的。然而，到目前為止，本公司尚未因此類賠償產生任何物質成本，也未經歷任何與此相關的損失。截至2023年6月30日，本公司不知道有任何賠償安排下的索賠，預計不會有與這些賠償義務有關的重大索賠。因此，沒有建立相關的保護區。
8.應計負債
應計負債包括以下內容(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發應計費用 |
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應計獎金 |
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其他負債 |
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應計負債總額 |
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9.租契
經營租約
於2022年7月，本公司訂立新的營運租賃協議
於2022年5月，本公司訂立新的營運租賃協議
該公司還租賃了馬裏蘭州蓋瑟斯堡的辦公和實驗室空間，租期將於#年到期
20
所有三個經營租賃都包括可變租賃付款，主要與公共區域維護、税收和公用事業費用有關。本公司亦有為期一年或以下的短期經營租約。
融資租賃
於2022年2月與龍沙訂立的龍沙SOW包含嵌入租約，因為在製造安排的合約期內，本公司獨家使用及控制供應商的部分製造設施及設備。租約於截至2022年9月30日止三個月內開始生效，當時適用的製造設施及設備在本公司獨家使用及控制下可供cGMP生產。該安排使公司能夠在以下情況下因任何原因提前終止
本公司選擇了切實可行的權宜之計，將租賃構成部分和與租賃構成部分相關的非租賃構成部分合併為一個租賃構成部分，但與購買庫存有關的非租賃構成部分除外。相關的ROU資產是為研究和開發活動購置的資產，今後沒有其他用途，因此立即計入費用。
龍沙SOW中包含的條款和條件可能會因製造安排下提供的服務的性質而發生變化。本公司於截至2023年6月30日止六個月內評估該等變更，並確定該等變更導致對現有租約作出修訂。公司重新計量和重新分配了合同中的剩餘對價，並在修改日期重新評估了分類。
該公司的總租賃成本如下(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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融資租賃成本： |
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使用權資產，未來無其他用途 |
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使用權資產攤銷 |
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租賃負債利息 |
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經營租賃成本 |
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短期租賃成本 |
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可變租賃成本 |
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總租賃成本 |
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未來的最低租賃付款如下(以千為單位)2023年6月30日：
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經營租約 |
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融資租賃 |
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2023年剩餘時間 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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更少： |
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**租户改善激勵 |
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**計入利息 |
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) |
租賃負債總額的現值 |
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與租賃有關的補充現金流量信息如下(以千計)：
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截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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*為計量租賃負債所包括的金額支付的現金： |
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**融資租賃的營業現金流 |
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**來自營運租賃的營運現金流 |
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*從融資租賃獲得融資現金流 |
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獲得使用權資產以換取新的融資租賃負債 |
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以取得的使用權資產換取新的經營租賃負債 |
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加權平均剩餘租賃條款和貼現率如下：2023年6月30日：
*加權平均剩餘租賃期限-融資租賃 |
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*加權平均剩餘租賃期限-經營租賃 |
|
*加權平均貼現率-融資租賃 |
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*加權平均貼現率-營業租賃 |
10.可贖回可轉換優先股和股東權益
“在市場上”的產品計劃
2023年5月，公司與Stifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)就一項市場(ATM)發售計劃簽訂了銷售協議(銷售協議)，根據該計劃，公司可不時並由管理層全權酌情發行和出售公司普通股，總髮售金額最高可達$
吉列德SPA
2023年1月26日，本公司共發行和出售
普通股
每股普通股使持有者有權
在公司發生任何清算或解散的情況下，普通股的持有者有權獲得合法可供分配的公司資產。
可贖回可轉換優先股
與公司2022年2月的首次公開募股有關，公司可贖回可轉換優先股的所有流通股按當時有效的適用轉換比例自動轉換為普通股。公司的流通股優先股轉換為
11.股份薪酬
公司2017年股權激勵計劃(《2017計劃》)規定，向公司員工、董事和顧問授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權和限制性股票獎勵。2017年計劃在2022年股權激勵計劃(2022年計劃)生效前一個工作日終止，涉及未來獎勵的授予。2022年計劃於2022年2月3日生效，規定向公司員工授予激勵性股票期權，並向公司員工、董事和顧問授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位(RSU)和業績獎勵。
22
截至2023年6月30日，合計n根據《2022年計劃》的股權獎勵能夠發行的普通股數量為
按獎勵類型劃分的基於股份的薪酬支出如下(以千為單位)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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股票期權 |
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限制性股票單位 |
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限制性股票單位--首席執行官 |
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ESPP |
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基於股份的薪酬總支出 |
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簡明合併業務和綜合損失表中反映的股份補償費用如下(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股份的薪酬總支出 |
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股票期權
根據2017年計劃和2022年計劃授予的股票期權結束至
《2017年計劃》和《2022年計劃》獎勵股票期權活動摘要如下：
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未償還和可行使的期權 |
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受未償還期權約束的股票 |
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加權 |
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加權 |
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集料 |
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截至2023年1月1日的未償還款項 |
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授予的期權 |
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被沒收的期權 |
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( |
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行使的期權 |
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( |
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截至2023年6月30日的未償還債務 |
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$ |
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自2023年6月30日起可行使 |
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23
限制性股票單位(RSU)
根據2022計劃授予的RSU通常每年授予超過或
以下是根據2022年計劃頒發的獎項的RSU活動摘要，不包括授予首席執行官的2023年RSU獎和2021年RSU獎(定義如下)：
|
獲得傑出獎的股票 |
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加權平均授予日期公允價值 |
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截至2023年1月1日的未償還款項 |
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已批准的RSU |
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歸屬的RSU |
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( |
) |
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被沒收的RSU |
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( |
) |
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截至2023年6月30日的未償還債務 |
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$ |
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限制性股票單位--首席執行官
2023年RSU獎
2023年1月，公司授予
服務條件
授予2023年RSU獎的服務條件要求首席執行官通過實現任何業績和市場條件繼續受僱於公司。
性能條件
授予2023年RSU獎的表現條件要求完成控制事件的變更。
市況
授予2023年RSU獎的市場條件涉及評估公司市值門檻，具體取決於
公司價值是在2023年RSU獎頒發後每年6月30日和12月31日計量的，代表公司的企業價值。
控制權變更事件的公司價值是在控制權變更之日計量的，代表收購方在控制權變更結束時為與控制權變更相關的公司普通股支付的交易對價總額。
該公司利用蒙特卡洛模擬模型，在兩種歸屬方案中的每一種情況下，在授予日期估計2023年RSU獎的公允價值。將蒙特卡洛模擬模型應用於兩種歸屬情景都需要各種主觀假設，包括以下內容：
24
該公司使用第三方估值報告確定了2023年RSU獎的公允價值。該公司考慮了幾個客觀和主觀因素，包括各種情況的加權概率、經營和財務業績，以及總體和行業特定的經濟前景等因素。蒙特卡洛斯模擬模型中用於確定2023年RSU獎在兩種歸屬情況下的授予日期公允價值的假設如下：
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半年度衡量標準 |
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控制權的變化 |
獎勵結束日期的時間 |
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股票波動性 |
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無風險利率 |
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2023年RSU獎項的公允價值(千) |
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$ |
公司開始使用公允價值#美元確認基於股份的薪酬支出。
2021年RSU獎
2021年6月，公司授予
服務條件
授予2021年RSU獎的服務條件要求首席執行官通過實現任何業績和市場條件繼續受僱於公司。
性能條件
授予2021年RSU獎的業績條件包括(I)完成控制權變更事件，(Ii)完成首個承銷公開發售公司股票的確定承諾，完成公司股票在公開交易交易所的直接上市或直接配售，或完成與一家特殊目的收購公司的合併或合併，其中尚存或母公司的股票在國家證券交易所(IPO)上市，或(Iii)在IPO後控制權發生變化。本公司於2022年2月完成招股後，符合招股業績條件。
市況
2021年RSU獎歸屬的市場條件涉及公司價值門檻，具體取決於測量時適用的歸屬情景。
25
公司價值是在首次公開招股後每年6月30日和12月31日(受適用的禁售期限制)計量，代表公司的企業價值。確定公司企業價值的方法和半年度計量日的歸屬門檻與2023年RSU獎下的相同。
控制權變更的公司價值在控制權變更之日計量。控制日期變更時確定公司價值和歸屬門檻的方法與2023年獎勵下的方法相同。
該公司利用蒙特卡洛模擬模型，在三種歸屬方案中的每一種情況下，在授予日期估計2021年RSU獎的公允價值。
於2022年2月完成招股後，2021年RSU獎的招股業績條件已獲滿足，本公司開始以加速歸屬方式確認以股份為基礎的薪酬開支。
12.所得税
該公司已記錄了#美元的所得税優惠。
根據截至2023年6月30日的三個月和六個月期間可獲得的客觀證據，該公司認為，前幾年發生的美國虧損的税收優惠很可能無法實現。因此，該公司確實做到了
13.普通股股東每股淨虧損
公司的潛在攤薄證券包括購買普通股、可贖回可轉換優先股的限制性普通股、限制性股票單位和限制性股票單位的期權--高管本公司的潛在攤薄證券已從每股攤薄淨虧損的計算中剔除，因為其影響將是反攤薄的。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。在計算所指期間普通股股東應佔每股攤薄淨虧損時，該公司不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股份會產生反攤薄的效果：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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購買普通股的期權 |
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早期行使的限制性普通股的未歸屬股份 |
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— |
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— |
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限制性股票單位 |
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限制性股票單位--執行幹事 |
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員工持股計劃(ESPP) |
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— |
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— |
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總計 |
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26
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本公司截至2023年6月30日的三個月和六個月的Form 10-Q季度報告中其他部分包含的簡明綜合財務報表及其相關注釋，以及我們截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告中包含的經審計的綜合財務報表及其相關注釋。本討論和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度報告中的其他信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。您應閲讀題為《關於前瞻性陳述的特別説明》一節和第二部分第1A項(風險因素)，討論可能導致我們的實際結果與以下討論和分析中的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大不相同的重要因素。為便於説明，以下文本中對其中一些數字進行了四捨五入。我們的歷史結果不一定代表未來任何時期可能預期的結果。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，通過為癌症和其他不治之症患者開發創新的免疫療法來重新想象細胞療法。我們相信細胞療法是醫學的前沿支柱之一，我們的使命是通過設計更安全、更有效和更廣泛可獲得的細胞療法來促進人類進步。儘管到目前為止，細胞療法已經顯示出好處，但細胞療法主要侷限於現有的生物結構，這限制了它們的影響和機會。我們的新型合成結合支架，D-結構域，旨在克服傳統嵌合抗原受體T細胞(CAR-ts)的限制。現有的細胞治療方案大多使用基於生物的單鏈可變區(ScFv)結合域，往往難以製造，對有限的患者有利，往往導致高毒性，並且在可治療適應症中的適用性較窄。我們相信，我們可以通過設計一種新型的D-DOMAIN動力細胞療法來解決這些限制，包括稱為“ddCARs”的經典單次輸液盒和稱為“ARC-SPARX”的可劑量和可控制的通用盒，以治療血液病、實體瘤和腫瘤以外的適應症，如自身免疫性疾病。
我們的主導計劃是一種針對BCMA的ddCAR候選產品，名為“CART-ddBCMA”，目前正在我們針對復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)患者的關鍵2期“Immagine-1”試驗中進行評估。通過我們的共同開發/共同商業化合作協議，我們已經與吉利德的Kite Pharma Inc.(Kite)建立了Cart-ddBCMA的合作伙伴關係(在本Form 10-Q季度報告中下面標題為“運營結果的組成部分-收入”一節中進行了更詳細的描述)。我們還在開發兩個臨牀階段的ARC-SPARX計劃，一期試驗中針對RRMM中的BCMA，以及我們全資擁有的ACLX-002，目標是CD123治療復發或難治性急性髓系白血病(AML)和高風險骨髓增生異常綜合徵(MDS)。
自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來發現和開發我們的候選產品。到目前為止，我們已經發生了嚴重的運營虧損。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月，我們的淨虧損分別為5120萬美元和5680萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字總額為3.7億美元。這些虧損主要是由於與研究和開發活動相關的成本以及與我們業務相關的一般和行政成本造成的。在可預見的未來，我們預計將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，我們的淨虧損可能會在不同時期之間大幅波動，這取決於我們計劃的研究和開發活動的時機和支出。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的運營費用和資本需求將大幅增加，因為我們：
27
因此，我們將繼續需要大量額外資金來開發我們的候選產品和我們的平臺，並支持我們的持續運營。我們創造產品收入的能力將取決於我們一個或多個候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、營銷和分銷安排、其他合作、戰略聯盟和許可安排為我們的運營提供資金。我們可能無法籌集更多資金，或無法以優惠條件達成此類協議或安排，如果有的話。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對我們的業務、經營結果或財務狀況產生實質性的不利影響，並可能迫使我們推遲、減少或取消我們的產品開發或未來的商業化努力。我們還可能被要求授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們發展努力的速度和結果。我們不能向您保證，我們將永遠盈利或從經營活動中產生正現金流。
根據我們預期的運營現金需求和資本支出，我們相信我們目前的現金和現金等價物以及對有價證券的投資足以為2026年的運營提供資金。
最近的融資
2023年5月，我們與Stifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)就一項市場發售計劃簽訂了銷售協議(銷售協議)，根據該計劃，我們可以不時並自行決定發行和出售我們普通股的股票，總髮售金額高達3.5億美元。Stifel作為我們的銷售代理，將根據我們的指示，不時地以商業上合理的努力出售普通股。我們將向Stifel支付根據銷售協議出售任何普通股的總收益的3.0%，並已同意向Stifel提供慣常的賠償和出資權，以及與簽訂協議相關的特定費用的補償。截至2023年6月30日，根據這一安排，我們的普通股尚未出售。
2023年1月，我們根據就Kite合作協議簽署的普通股購買協議(Gilead SPA)，向Gilead Sciences，Inc.(Gilead)發行和出售了3,478,261股普通股，總購買價為1.0億美元。
最新發展動態
2023年8月14日，我們宣佈美國食品和藥物管理局(FDA)已經解除了對我們的第二階段“Immagine-1”試驗的部分臨牀擱置，評估CART-ddBCMA對RRMM患者的治療。在2023年6月19日宣佈臨牀擱置的最初通知之前，最近有一名患者死亡，涉及一個臨牀試驗地點治療一名不符合Cart ddBCMA輸液資格的患者，隨後以與我們的試驗方案相沖突的方式管理該患者。我們最近收到了這名患者的最終屍檢報告，其中確定了死亡原因是骨髓活檢導致的出血。在我們與FDA就與預防和管理試驗中不良事件風險相關的試驗方案的修改達成一致後，暫停了試驗。作為加強協議遵從性的關鍵努力，我們對臨牀站點進行了再培訓。此外，FDA還允許我們試驗中的受試者在分離和CAR-T輸注(也稱為橋接療法)之間接受治療的治療選擇範圍擴大，這更好地使我們的方案與當前的臨牀實踐保持一致。
我們正在與Kite的合作伙伴合作，恢復Immagine-1的篩選和註冊。重要的是，在部分臨牀試驗期間，我們繼續給患者劑量，因為FDA已經批准了17名參與試驗的患者的劑量，但
28
在臨牀擱置之前還沒有給藥。我們預計將在2024年下半年公佈Immagine-1試驗的初步數據。此外，除了Kite，我們還計劃在Immagine-1試驗的登記完成後啟動Immagine-2試驗的登記。
經營成果的構成部分
收入
我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會這樣做。我們的收入包括我們與Kite合作為我們在安排下進行的研究和開發而確認的收入，按適用於總估計交易價格的成本對成本百分比確認。未來，我們可能會從根據這一安排收到的付款中獲得收入，並可能確認來自其他合作協議的收入，包括預付費用、許可費、基於里程碑的付款以及研發工作的報銷。如前所述，吾等已與Kite簽署合作協議，並預期根據該協議產生收入，惟須受本公司10-Q表格季報第I部分第1項簡明綜合財務報表附註附註6-合作協議所述的總估計交易價格所規限。
運營費用
研發費用佔我們運營費用的很大一部分，主要包括與我們的Cart-ddBCMA計劃、我們的ARC-SPARX候選產品的開發以及正在進行的其他候選產品的發現和開發相關的外部和內部成本。
外部費用包括：
內部費用包括與員工相關的成本，包括工資、相關福利和從事研發職能的員工的股份薪酬支出。
我們在發生研發費用的期間支出研發費用。我們在逐個計劃的基礎上跟蹤外部成本，從選擇主要候選人開始。沒有分配給項目的外部成本被歸類為臨牀前成本和發現成本。我們不按計劃跟蹤內部成本，因為這些成本部署在多個計劃中，因此不單獨分類。
我們已經在龍沙製造服務協議中確定了一項嵌入的租約；在製造安排的合同期限內，我們獨家使用和控制供應商的部分製造設施和設備。我們選擇使用實際的權宜之計，將租賃部分和非租賃部分作為一個單獨的租賃部分進行核算。租賃開始於2022年，當時適用的製造設施和設備在我們的獨家使用和控制下可用於cGMP生產。
臨牀開發後期的候選產品通常比早期階段的產品開發成本更高，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，我們預計，在可預見的未來，我們的研發費用將大幅增加，因為我們將繼續通過臨牀開發、監管審批程序和商業推出活動來推進Cart-ddBCMA；啟動或繼續推進我們的ARC-SPARX候選產品，包括擴展ACLX-001和ACLX-002；繼續發現和開發更多候選產品以擴大我們的流水線；維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合；並招聘更多人員。
29
我們候選產品的成功開發具有很高的不確定性，我們認為目前不可能準確預測完成任何候選產品的開發並獲得監管部門批准所需努力的性質、時間和估計成本。如果我們的候選產品繼續進入臨牀試驗，以及進入更大規模和後期的臨牀試驗，我們的費用將大幅增加，並可能變得更加多變。我們也無法預測何時(如果有的話)我們將從我們的候選產品中獲得收入來抵消這些費用。由於我們候選產品的開發還處於早期階段，我們最終從產品銷售中獲得可觀收入的能力將取決於許多因素，包括：
這些因素的任何結果的任何變化都可能顯著影響與我們的候選產品開發相關的成本、時機和生存能力，以及我們從產品銷售中創造可觀收入的能力。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務和行政職能人員的工資、相關福利和基於股份的薪酬費用。一般和行政費用還包括已分配的設施、折舊和其他費用，其中包括未列入研發費用的直接或已分配的設施租金和維護費用、保險費用，以及法律、專利、諮詢、投資者和公關、會計和審計服務的專業費用。
我們預計，隨着我們增加員工以支持公司的增長，我們的一般和行政費用將會增加。我們還預計，我們的一般和行政費用將大幅增加，因為我們將因為上市公司而產生與會計、審計、法律、監管、合規、董事和官員保險以及投資者和公關相關的大幅增加的費用。
其他收入
其他收入主要包括以折扣價購買的投資的增加、我們的現金和現金等價物賺取的利息、受限現金和有價證券以及與我們的融資租賃義務相關的利息支出。
所得税撥備(福利)
30
該公司在截至2023年6月和2022年6月的三個月和六個月分別錄得30萬美元和零的所得税優惠，2022年同期的所得税優惠為零。
根據截至2023年6月30日的三個月和六個月期間可獲得的客觀證據，該公司認為，前幾年發生的美國虧損的税收優惠很可能無法實現。因此，該公司沒有記錄截至2023年6月30日之前發生的美國虧損的税收優惠。有效税率和法定税率之間的主要差異與公司美國虧損的估值撥備有關。
經營成果
截至2023年6月30日及2022年6月30日止三個月的比較
|
截至6月30日的三個月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
協作收入 |
$ |
14,302 |
|
$ |
— |
|
$ |
14,302 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
28,327 |
|
|
22,083 |
|
|
6,244 |
|
一般和行政 |
|
15,535 |
|
|
9,207 |
|
|
6,328 |
|
總運營費用 |
|
43,862 |
|
|
31,290 |
|
|
12,572 |
|
運營虧損 |
|
(29,560 |
) |
|
(31,290 |
) |
|
1,730 |
|
*利息收入，淨額 |
|
6,304 |
|
|
521 |
|
|
5,783 |
|
*降低利息支出。 |
|
(880 |
) |
|
(3 |
) |
|
(877 |
) |
其他收入，淨額 |
|
5,424 |
|
|
518 |
|
|
4,906 |
|
所得税前虧損 |
|
(24,136 |
) |
|
(30,772 |
) |
|
6,636 |
|
*所得税優惠 |
|
(282 |
) |
|
- |
|
|
(282 |
) |
淨虧損 |
$ |
(23,854 |
) |
$ |
(30,772 |
) |
$ |
6,918 |
|
研究和開發費用
研發費用由以下部分組成(以千計)：
|
截至6月30日的三個月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|||
Cart-ddBCMA |
$ |
13,830 |
|
$ |
9,090 |
|
$ |
4,740 |
|
ACLX-001 |
|
718 |
|
|
2,348 |
|
|
(1,630 |
) |
ACLX-002 |
|
1,504 |
|
|
1,101 |
|
|
403 |
|
其他研究和開發成本 |
|
785 |
|
|
3,135 |
|
|
(2,350 |
) |
外部總成本 |
|
16,837 |
|
|
15,674 |
|
|
1,163 |
|
內部成本 |
|
11,490 |
|
|
6,409 |
|
|
5,081 |
|
研發費用總額 |
$ |
28,327 |
|
$ |
22,083 |
|
$ |
6,244 |
|
截至2023年6月30日的三個月，研發費用為2830萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為2210萬美元，增加了620萬美元。總研發費用的增加主要是由於截至2023年6月30日的三個月，與截至2022年6月30日的三個月相比，與我們的多發性骨髓瘤計劃CART-ddBCMA相關的外部成本增加，總計470萬美元，但被與我們的ACLX-001計劃和其他臨牀前流水線計劃相關的成本減少所抵消。內部成本增加510萬美元的主要原因是，與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月的人事相關成本總計增加了300萬美元，設施和設備成本增加了100萬美元。
一般和行政費用
截至2023年6月30日的三個月，一般和行政費用為1550萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為920萬美元，增加了630萬美元。這主要是因為與人事有關的費用增加了510萬美元，主要包括基於股票的薪酬增加了420萬美元，與諮詢、法律、保險、會計和審計服務有關的專業費用增加了120萬美元。 S
31
截至2023年6月30日及2022年6月30日止六個月的比較
下表彙總了我們的行動結果(以千計)：
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
協作收入 |
$ |
32,213 |
|
$ |
— |
|
$ |
32,213 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
61,258 |
|
|
40,139 |
|
|
21,119 |
|
一般和行政 |
|
30,972 |
|
|
17,241 |
|
|
13,731 |
|
總運營費用 |
|
92,230 |
|
|
57,380 |
|
|
34,850 |
|
運營虧損 |
|
(60,017 |
) |
|
(57,380 |
) |
|
(2,637 |
) |
*利息收入，淨額 |
|
10,772 |
|
|
574 |
|
|
10,198 |
|
*降低利息支出。 |
|
(1,906 |
) |
|
(7 |
) |
|
(1,899 |
) |
其他收入，淨額 |
|
8,866 |
|
|
567 |
|
|
8,299 |
|
所得税前虧損 |
|
(51,151 |
) |
|
(56,813 |
) |
|
5,662 |
|
*所得税規定 |
|
47 |
|
|
- |
|
|
47 |
|
淨虧損 |
$ |
(51,198 |
) |
$ |
(56,813 |
) |
$ |
5,615 |
|
研究和開發費用
研發費用由以下部分組成(以千計)：
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|||
Cart-ddBCMA |
$ |
33,913 |
|
$ |
17,112 |
|
$ |
16,801 |
|
ACLX-001 |
|
1,380 |
|
|
4,070 |
|
|
(2,690 |
) |
ACLX-002 |
|
2,369 |
|
|
2,393 |
|
|
(24 |
) |
其他研究和開發成本 |
|
1,694 |
|
|
5,557 |
|
|
(3,863 |
) |
外部總成本 |
|
39,356 |
|
|
29,132 |
|
|
10,224 |
|
內部成本 |
|
21,902 |
|
|
11,007 |
|
|
10,895 |
|
研發費用總額 |
$ |
61,258 |
|
$ |
40,139 |
|
$ |
21,119 |
|
截至2023年6月30日的6個月，研發費用為6,130萬美元，而截至2022年6月30日的6個月為4,010萬美元，增加了2,120萬美元。總研發費用的增加主要是由於截至2023年6月30日的6個月，與截至2022年6月30日的6個月相比，與我們的多發性骨髓瘤計劃Cart-ddBCMA相關的外部成本增加了1680萬美元，但被與我們的ACLX-001計劃和其他臨牀前流水線計劃相關的成本減少所抵消。內部成本增加1,090萬美元的主要原因是，與截至2022年6月30日的6個月相比，截至2023年6月30日的6個月，與人事相關的總成本增加了850萬美元，設施和設備成本增加了2.3美元。
一般和行政費用
截至2023年6月30日的6個月，一般和行政費用為3100萬美元，而截至2022年6月30日的6個月為1720萬美元，增加了1380萬美元。這主要是因為與人事有關的費用增加1070萬美元，主要包括股票薪酬增加850萬美元以及與諮詢、法律、保險、會計和審計服務有關的專業費用增加160萬美元。
2021年，由於員工人數增加，與ELL相關的成本增加了16美元，430萬美元
流動性與資本資源
自成立以來，我們已經發生了淨虧損和運營現金流為負的情況，我們預計未來還會出現大量額外虧損。截至2023年6月30日，我們擁有5.065億美元的現金和現金等價物以及有價證券。截至提交本季度報告Form 10-Q之日起，我們可以使用並控制我們所有的現金、現金等價物和有價證券。
到目前為止，我們還沒有產生任何產品收入。我們預計不會從產品銷售中獲得任何有意義的收入，除非我們獲得監管部門的批准，並將我們的任何候選產品商業化，除非我們的
32
與Kite的合作協議將產生高達總估計交易價格的收入。我們還可能與第三方達成其他合作協議，我們不知道何時或是否會達成任何協議。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，並開始將任何獲得批准的產品商業化，我們預計損失將會增加。我們受制於所有與新產品候選產品開發相關的風險，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。此外，我們預計作為一家上市公司會產生額外的運營成本。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的資金，或者根本沒有。
根據我們預期的運營現金需求和資本支出，我們相信我們目前的現金和現金等價物以及對有價證券的投資足以為2026年的運營提供資金。
現金流
下表彙總了以下每個期間的主要現金來源和用途(以千計)：
|
截至6月30日的六個月， |
|
||||
|
2023 |
|
2022 |
|
||
經營活動提供(用於)的現金淨額 |
$ |
159,427 |
|
$ |
(55,134 |
) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
(15,502 |
) |
|
(69,876 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
|
95,561 |
|
|
261,019 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
$ |
239,486 |
|
$ |
136,009 |
|
經營活動
截至2023年6月30日止六個月內，經營活動提供的現金淨額為1.594億美元，主要是由於與Kite合作協議有關的合同負債2.334億美元及非現金費用淨額1,860萬美元，但被本集團淨虧損5,120萬美元及其他營運資產及負債淨減少4,140萬美元所抵銷。
在截至2022年6月30日的6個月內，用於經營活動的現金淨額為5,510萬美元，主要原因是我們的淨虧損5,680萬美元以及運營資產和負債的淨變化960萬美元，但被以下各項的非現金費用部分抵消
財產和設備的折舊和攤銷、經營租賃費用、有價證券溢價和折扣的攤銷以及基於股份的薪酬共計1130萬美元。
投資活動
在截至2023年6月30日的6個月中，用於投資活動的現金淨額為1550萬美元，歸因於購買可銷售證券的1.621億美元以及購買房地產和設備的820萬美元，但可銷售證券的到期收益1.549億美元抵消了這一淨額。
在截至2022年6月30日的6個月中，用於投資活動的現金淨額為6990萬美元，這可歸因於淨購買6930萬美元的有價證券和60萬美元的實驗室設備購買。
融資活動
在截至2023年6月30日的6個月內，融資活動提供的現金淨額為9,560萬美元，主要是由於以每股28.75美元的價格發行和出售3,478,261股普通股的淨收益1.0億美元，以及行使股票期權和根據員工購股計劃發行股票的收益390萬美元，但被融資租賃項下總計830萬美元的付款所抵消。
在截至2022年6月30日的6個月中，融資活動提供的現金淨額為2.61億美元，主要歸因於作為我們首次公開募股的一部分發行普通股的淨收益1.292億美元，作為私募的一部分發行普通股的淨收益1000萬美元，作為我們後續公開發行的一部分的普通股發行的淨收益1.215億美元，以及行使股票期權的收益40萬美元。
合同義務和或有事項
截至2023年6月30日，與以前的合同義務和承諾相比沒有實質性變化
33
在截至2022年12月31日的年度報告Form 10-K中披露，但支付給龍沙的最低不可註銷成本除外，截至2023年6月30日，該成本約為5870萬美元。
關鍵會計政策和估算
我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。在編制簡明綜合財務報表及相關披露資料時，我們需要作出估計及判斷，以影響資產、負債、成本及開支的呈報金額，以及在簡明綜合財務報表中披露或有資產及負債。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。我們定期評估我們的估計和假設。我們的實際結果可能與這些估計不同。
關鍵會計估計是指根據公認會計原則作出的估計，該等估計涉及重大程度的估計不確定性，並已或可能對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。有關我們的關鍵會計政策和估計的摘要，請參閲截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告的第二部分，第7項-管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析。於截至2023年6月30日止六個月內，我們的主要會計政策及估計並無重大變動，惟本公司簡明綜合財務報表附註2所披露的與收入及所得税有關的政策及估計除外，該等變動載於本季度報告10-Q表格第I部分第1項，並於下文披露。
收入確認
我們評估我們的合作協議是否受會計準則編纂(ASC)主題808，合作安排(ASC 808)的約束，依據的是它們是否涉及聯合經營活動，以及雙方是否積極參與安排並面臨取決於聯合經營活動的商業成功的重大風險和回報。在安排屬於ASC 808範圍的範圍內的情況下，我們應用ASC主題606，與客户的合同收入(ASC 606)下的會計單位指導來識別不同的履約義務，然後確定對於每個不同的履約義務是否存在客户關係。如果我們確定協議中承諾的貨物或服務是否與客户有關，我們將應用ASC 606中的指導。如果協議中不同捆綁的商品或服務的一部分不屬於客户，則記賬單位不在ASC 606的範圍內，對該記賬單位的確認和計量應基於對權威會計文獻的類比，或者如果沒有適當的類比，則基於合理、合理和一致適用的會計政策選擇。
當客户在合同中獲得對承諾的商品或服務的控制權時，我們確認收入，其金額反映了我們期望從這些商品或服務中獲得的對價。對於與客户簽訂的合同，我們執行以下五個步驟：(I)確定與客户的合同(S)；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配到合同中的履約義務；以及(V)當(或作為)我們履行每項履約義務時確認收入。只有當我們可能會收取我們有權獲得的對價，以換取我們轉移給客户的商品或服務時，我們才會將五步模型應用於合同。作為與客户簽訂合同的會計工作的一部分，我們必須建立假設，這些假設需要判斷，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。然後，我們根據每個履約義務的估計獨立售價將總交易價格分配給每個履約義務。然後，我們確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。
如果合同中承諾的對價包括可變金額，我們估計我們有權獲得的對價金額，以換取將承諾的商品或服務轉移給客户。我們通過使用期望值方法或最可能數量法來確定變量對價金額。我們將不受限制的估計可變對價金額計入交易價格。交易價格中包含的金額是確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉的金額。於其後各報告期結束時，吾等會重新評估交易價格所包含之變動對價估計及任何相關限制，並於有需要時調整對整體交易價格之估計。必須評估可變對價，如里程碑付款和支付或應付給協作合作伙伴的對價，以確定其是否受到限制，從而排除在交易價格之外。任何此類調整都是在調整期內以累積追趕的方式記錄的。
這些安排的會計核算要求我們制定需要判斷的估計和假設，以確定每項履約義務的基礎獨立銷售價格，這決定了交易價格如何在履約義務之間分配。這些估計可能包括預測的收入或成本、開發時間表、貼現率以及技術和監管成功的概率等項目。我們評估每一項履約義務，以確定它是否在
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時間點或隨時間推移。對於一段時間內履行的績效義務，我們確定適當的進度衡量標準。對進度衡量標準的任何改變，以及因此對收入的改變，都將被記錄為估計數的改變。
我們的合作安排可以有以下一種或多種形式的對價：(I)許可費；(Ii)與實現開發、監管或商業目標有關的里程碑付款；(Iii)許可產品淨銷售額的使用費；(Iv)知識產權期權的費用；(V)成本分擔或研發(R&D)資金安排；以及(Vi)利潤和虧損分攤。當根據合作安排的條款將不可退還的預付費用或收到的其他付款的一部分分配給持續履約義務時，它們被記為合同負債，並在(或作為)基本履約義務得到履行時確認為收入。當我們期望在一年內履行我們的履約義務時，我們將合同負債歸類為流動負債，當我們期望在一年以上履行這些履約義務時，我們將合同負債歸類為非流動負債。可歸因於期權的費用將推遲到期權到期或行使。對協作協議的更改進行評估，以確定它們是否代表修改或應將其計入新合同。
預付款和許可費
如果我們的知識產權許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務，我們確認在許可轉讓給被許可人且被許可人能夠使用許可並從中受益時分配給許可的不可退還的預付費用的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，我們利用判斷來評估合併履行義務的性質，以確定合併履行義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則確定為確認收入而衡量進展的適當方法。我們在每個報告期評估進度指標，並在必要時調整業績指標和相關收入確認。
可變考慮事項
在每個報告期對可變對價進行評估，以確定其是否不受未來累計收入沖銷的影響，因此應計入交易價格。評估可變對價的確認需要判斷。支付或應付給合作伙伴的對價是估計的，並計入總交易價格。當公司得出結論認為未來期間很可能不會發生重大收入逆轉時，可變對價包括在交易價格中。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計不同。
成本分擔
根據某些合作安排，公司可以報銷其部分研發費用，或報銷其合作伙伴的研發費用。作為可變對價的一部分，公司估計合作伙伴將收到的報銷和支付或應付給合作伙伴的報銷。當這些研發服務支付給協作合作伙伴時，公司將減少其合同責任。
客户選項
客户選項，例如允許被許可方延長許可證或研究期限、選擇其他研究目標或選擇研究、開發和商業化許可化合物的選項，在合同開始時進行評估，以確定這些選項是否向客户提供實質性權利(即，免費或折扣提供的可選商品或服務)。如果客户選擇權代表一項實質性權利，則該實質性權利在安排開始時被視為一項單獨的履行義務。我們根據獨立的銷售價格將交易價格分配給物權。當標的貨品或服務(I)與合約中的原始貨品或服務相似及(Ii)根據原始合約條款提供時，作為估計重大權利的獨立售價的實際替代方法，吾等將預期從客户收到的代價總額分配至預期向客户提供的全部貨品或服務。分配給任何物質權利的金額在相關未來貨物或服務轉讓時或在期權到期時確認為收入。
里程碑付款
於安排開始時，吾等評估開發或以銷售為基礎的里程碑是否被視為有可能達到，並使用最可能金額法估計將計入交易價格的金額。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，相關價值將包括在交易價格中。不在我們或我們的協作合作伙伴控制範圍內的里程碑付款，例如監管審批，通常在收到這些審批之前不會被認為是可能實現的。在隨後的每個報告期結束時，我們重新評估實現該等開發或基於銷售的里程碑的可能性和任何相關限制，並在必要時調整我們對
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總成交價。任何此類調整都是以累積追趕為基礎進行記錄的，這將影響調整期間的收入。
我們可以通過實現預先指定的發展或監管事件來獲得里程碑，因此，里程碑被視為可變對價。根據目前的協議，我們認為這些事件不在我們的控制範圍內，而是取決於我們合作伙伴的開發活動和監管機構做出的決定。因此，在交易對手或監管機構提交的第三方確認滿足或完成里程碑觸發事件之前，這些里程碑不包括在交易價格中。鑑於成就的高度不確定性，與里程碑相關的可變考慮完全受到限制。這些里程碑的價值在合同中規定，並在實現時確定，並反映出我們預期有權獲得的對價金額，以換取對該里程碑的滿足。成功發現新的開發候選者並使其獲得批准併成功商業化的過程是高度不確定的。因此，我們可能從我們的合作伙伴那裏獲得的里程碑付款涉及實現很大程度的風險，因此，在實現這些里程碑時，應向我們支付的後續里程碑付款被確認為收入。對於與基於銷售的成就相關的里程碑收入，我們根據ASC 606-10-55-65關於包括知識產權許可的合同的指導，確認產品銷售相應時期的里程碑收入，並且許可是與產品銷售相關的主要項目。
版税
對於包括基於銷售的特許權使用費的安排，包括基於銷售水平的里程碑付款，並且許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，我們將在(I)相關銷售發生時或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已經履行(或部分履行)時確認收入。到目前為止，我們還沒有確認其合作安排產生的任何專營權使用費收入。
收入確認和合同開票的時間可能不同，從而導致合同資產和合同負債。合同資產是指確認的收入超過根據合作協議開出的金額，並在開票或開票權變為無條件時轉入應收賬款。合同負債是指超出根據合作協議確認的收入的賬單。
所得税
我們按照美國會計準則第740-10條對所得税進行會計處理。遞延税項資產及負債予以確認，以反映按預期於實現時生效的税率計算的估計未來税務影響。當遞延税項資產的某一部分很可能無法變現時，與遞延税項資產相關的估值準備被記錄下來。遞延税項資產和負債根據頒佈之日税法和税率變化的影響進行調整。ASC 740-10規定了税務狀況在財務報表中確認之前必須達到的確認門檻，並就確認、計量、分類、利息和懲罰、中期會計、披露和過渡問題提供了指導。利息和罰金被歸類為利息和其他費用的組成部分。到目前為止，我們沒有被評估，也沒有支付任何利息或罰款。不確定的税務狀況是通過為財務報表確認和計量在納税申報表中採取或預期採取的税收狀況設定一個門檻來計量和記錄的。只有在生效日期符合更有可能確認門檻的税務頭寸才能被確認或繼續被確認。我們繼續為我們的遞延税項淨資產維持全額估值準備金。截至2023年6月30日止六個月的所得税開支涉及本報告其他部分所載本簡明綜合財務報表附註6所述的從Kite合作協議確認的收入。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
我們目前是一家新興的成長型公司，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)所定義的那樣。根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇使用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些會計準則對上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到我們(I)不再是新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
新興成長型公司可以利用特定的減少的報告要求，並免除某些其他通常適用於上市公司的重要要求。作為一家新興的成長型公司：
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我們選擇利用這份Form 10-Q季度報告中某些降低的披露和報告要求。因此，我們向我們的股東提供的信息可能與您從您持有股權的其他公共報告公司獲得的信息不同。
我們目前也是一家規模較小的報告公司。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個財政年度的經審計的綜合財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
在2023年第二季度的最後一個工作日，非關聯股東持有的公司普通股總市值超過7億美元。因此，自2023年12月31日起，本公司將被視為《交易法》第12b-2條規則所界定的“大型加速申報公司”，並將不再是《就業法案》所界定的新興成長型公司。本公司將不再免除薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的審計師認證要求，我們的獨立註冊會計師事務所將評估和報告財務報告內部控制的有效性。自2023年12月31日起，由於大型加速申報公司的地位，公司也將不再被允許利用對較小報告公司減少的報告要求，但過渡期允許公司在截至2023年12月31日的年度報告中使用較小報告公司規模的披露。公司將採用根據延長過渡期選舉在2023年12月31日或之前推遲的任何會計聲明。
近期會計公告
最近發佈和採納的可能影響我們的財務狀況和經營結果的會計聲明的描述，在截至2022年12月31日的年度報告Form 10-K中的綜合財務報表附註2中以及在本季度報告中Form 10-Q的第一部分第1項中的簡明綜合財務報表附註中披露。
第三項。關於市場風險的定量和定性披露。
作為一家較小的報告公司，我們不需要提供本項目所要求的信息。
第四項。控制和程序.
信息披露控制和程序的評估
披露控制和程序旨在提供合理的保證，確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求我們披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中設定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息經過積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關需要披露的決定。在設計披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制系統，無論設計和操作多麼良好，都不能絕對保證達到控制系統的目標，任何控制評估都不能絕對保證公司內部的所有控制問題和舞弊事件都已被發現。
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與和監督下，評估了截至本季度報告10-Q表格所涵蓋的期間結束時我們的披露控制和程序(如交易所法案下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至本季度報告10-Q表格所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制在我們最近的財政季度內沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分：其他信息
第1項。法律訴訟。
有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。我們目前沒有參與任何我們管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流等因素，訴訟可能會對我們產生不利影響。
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它EM 1A。風險因素。
我們的企業和行業面臨着重大風險。在決定是否投資我們的普通股之前，您應仔細考慮以下描述的風險以及本季度報告Form 10-Q中的其他信息，包括我們的簡明綜合財務報表和相關注釋，以及第二部分第7項中的“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。以下風險因素和本報告其他部分描述的風險發生任何事件或事態發展都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。下述風險並不保證截至本報告之日不存在這種情況，也不應被解釋為肯定地説，這種風險或情況尚未全部或部分實現。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於本季度報告Form 10-Q中描述的因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的大不相同。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。
風險因素摘要
我們執行業務戰略的能力受到許多風險的影響，本摘要後面的部分對此進行了更全面的描述。這些風險包括：
與我們有限的經營歷史、財務狀況和資本要求有關的風險
與我們的候選產品開發相關的風險
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與我們的業務相關的風險
與依賴第三方相關的風險
與我們的知識產權有關的風險
與政府監管相關的風險
與我們候選產品商業化相關的風險
與我們普通股所有權相關的風險
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與我們有限的運營歷史、財務狀況和資本要求相關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來一直遭受重大虧損，我們預計在可預見的未來我們將繼續虧損，這使得評估我們未來的生存能力變得困難。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備公司人員、業務規劃、籌集資金、建立和保護我們的知識產權組合、開發我們的D-域、ddCAR和ARC-SPARX技術、識別潛在的新靶標抗原、開發候選產品以及進行研究和開發，包括臨牀前研究和候選產品的臨牀試驗，所有這些都是生物製品或生物製藥，需要根據生物製品許可證申請(“BLA”)獲得批准。我們還沒有證明我們有能力成功完成任何大規模或關鍵的臨牀試驗，獲得上市批准，生產商業規模的產品，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，與我們擁有更長的運營歷史或更接近商業化相比，您可能更難準確預測我們未來的成功或生存能力。此外，作為一家年輕的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的已知和未知的挑戰。
我們沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入，我們繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。自2014年12月成立以來，我們在每個時期都發生了虧損。截至2023年6月30日的六個月，我們的淨虧損為5120萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為3.7億美元。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，我們預計隨着我們通過臨牀前研究和臨牀試驗推進我們的候選產品；繼續發現和開發更多的候選產品並擴大我們的渠道；繼續開發我們的D-域、ddCAR和ARC-SPARX平臺；維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合；以及招聘更多的人員，這些損失將會增加。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率以及我們從產品銷售中獲得可觀收入的能力，我們預計在可預見的未來不會發生這種情況，因為我們的產品候選產品處於臨牀前或早期臨牀開發階段。我們之前和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們將需要獲得大量的額外資金來完成我們的候選產品的開發。
對生物製藥產品開發的投資風險很高，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都可能無法證明足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。隨着我們的候選產品進入臨牀前研究和臨牀試驗並取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大我們的臨牀、監管、質量和製造能力，無論是在內部還是與第三方合作伙伴和協作者，並通過臨牀前研究和臨牀試驗推進我們的候選產品，以便獲得上市批准。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們還預計會產生與營銷、銷售、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。
根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們計劃的至少未來12個月的運營提供資金，但我們的假設可能被證明是錯誤的，我們消耗資本的速度可能比我們預期的要快得多，這要求我們比計劃更早地通過公共或私人融資或其他來源(如戰略合作)尋求額外的資金來源。這種融資可能會導致對股東的稀釋，強加沉重的債務契約和償還義務，或者可能影響我們業務的其他限制。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
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我們不能確定是否會以可接受的條款提供額外的資金，或者根本不能(如與我們的業務相關的風險部分進一步描述的那樣)。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能不得不減少員工人數和/或大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化或其他研發計劃。我們可能被要求在比其他情況下更早的階段為我們的候選產品尋找合作伙伴，或者以對我們不太有利的條款為我們尋找合作伙伴，或者以不利的條款放棄或以不利的條款許可我們對我們的候選產品的權利，否則我們將尋求自己的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。
此外，出於戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。試圖獲得更多資金可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響。
我們在截至2022年9月30日的季度發現了我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，該缺陷已於2022年12月31日得到補救。未來發現的任何重大弱點都可能對我們的業務、聲譽和股票價格產生不利影響。
在截至2022年9月30日的季度內，我們的管理和審計委員會得出結論，我們在與研發費用和相關賬户的會計有關的財務報告方面存在重大內部控制缺陷。這類會計錯誤的影響導致對研發費用的多報，導致我們在截至2022年3月31日和2022年6月30日的每個期間的Form 10-Q季度報告中包含的簡明綜合財務報表重述，因為管理層確定每個時期的個別錯誤的綜合影響對該等會計季度的簡明綜合財務報表具有重大影響。有關我們確定的重大缺陷的更多信息，請參閲我們於2023年3月29日提交的Form 10-K中的第II部分9A項“控制和程序”；截至2022年12月31日，該重大缺陷已得到補救。
重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，因此我們的財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。我們在未來發現的任何重大弱點將不會被視為補救，直到管理層設計和實施有效的控制措施，並在足夠的時間內運作，並且管理層通過測試得出該等控制措施有效的結論。我們不能保證我們可能採取的措施將足以補救任何這種實質性的弱點或防止今後發生實質性的弱點。雖然我們已經糾正了我們發現的實質性弱點，但我們不能向您保證，我們已經確定了我們現有的所有實質性弱點。
我們發現的重大弱點和無效的內部財務和會計控制和程序，儘管得到了補救，但仍可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們的股票交易價格產生負面影響。如果我們在未來發現另一個重大弱點，這種額外的重大弱點可能會對我們及時報告財務業績的能力產生不利影響，同樣可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們股票的交易價格產生負面影響。
與我們的候選產品開發相關的風險
我們的候選產品正處於開發的早期階段。我們還沒有獲準商業銷售的產品，最近才開始臨牀試驗，在人體上測試我們的第一批候選產品，這可能會使您難以評估我們目前的業務，並預測我們未來的成功和生存能力。
我們的開發工作還處於早期階段。我們仍在開發我們的D-DOMAIN、ddCAR和ARC-SPARX平臺，併為一些候選產品進行藥物發現和臨牀前研究，同時推進我們正在進行的CART-ddBCMA、ACLX-001和ACLX-002的臨牀試驗。到目前為止，我們已經治療了一小部分患者，我們的臨牀
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我們最初的候選產品經驗有限。由於我們的候選產品處於開發階段，因此失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。此外，由於許多因素，包括產品開發期間監管政策和/或反饋的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。
正在進行臨牀試驗的生物製藥產品有很高的失敗率。製藥和生物技術行業的一些公司在後期臨牀試驗中遭遇重大挫折，即使在早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據可能會受到不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。例如，參加1期CART-ddBCMA試驗的患者中，有很大比例的預後因素與腫瘤負擔增加相關，可能影響了我們的應答率。因此，我們認為，如果Pivotal試驗招募的人羣具有較少的不良預後特徵，則Pivotal試驗可能產生改善的PFS率，並保持與階段1試驗相當的安全性。然而，關鍵試驗的入選患者人數可能與預期不同，這些預後因素可能沒有我們預期的那麼顯著，或者可能有其他因素對應答率有更大的影響，以及其他風險。
2023年6月，在最近的一名患者死亡後，FDA發佈了對CART-ddBCMA的部分臨牀擱置。儘管FDA已經取消了部分臨牀擱置，但不能保證FDA未來不會發布另一次臨牀擱置。解決臨牀擱置需要相當多的時間和費用，而且不能保證FDA會及時或根本不能保證解除臨牀擱置，在這種情況下，我們的業務以及開發和批准Cart-ddBCMA的前景將受到實質性損害。
由於我們候選產品的開發還處於早期階段，我們最終從產品銷售中獲得可觀收入的能力將取決於許多因素，包括：
如果我們不能及時達到這些要求中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將對我們的業務造成嚴重損害。
我們不能確定我們的臨牀試驗是否會按時啟動和完成，或者我們計劃的臨牀策略是否會被FDA或外國衞生當局接受。此外，仍然很難預測新冠肺炎疫情可能對我們的候選產品的開發、我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的業務產生的持久影響。
為了實現並保持盈利，我們必須開發、獲得批准，並最終將產生大量收入的產品商業化，如果獲得批准的話。我們預計在很多年內都不會獲得任何候選產品的批准，而且可能永遠不會
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在這些活動中取得成功。此外，儘管在臨牀前動物模型或更早的試驗中取得了良好的結果，但候選產品在人體試驗中表現出不可預見的安全問題或療效不足的情況並不少見，我們最終可能無法證明我們候選產品的足夠安全性和有效性來獲得市場批准。即使我們獲得批准並開始將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。
即使我們成功地將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也將繼續產生大量的研發、製造和其他支出，以開發和營銷更多的候選產品。如果我們不能盈利或保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。
我們的ddCAR和ARC-SPARX平臺代表着新的和未經驗證的治療方法，這使得很難預測候選產品開發的時間、結果和成本以及獲得監管批准的可能性。此外，我們可能會遇到困難，以確定適當的目標結合結構域。
我們將研發努力集中在我們的ddCAR和ARC-SPARX平臺上，我們未來的成功取決於這些平臺的成功開發。雖然還有其他細胞療法和適配器平臺在臨牀開發中，但我們的平臺技術，包括我們的D-域技術，在任何重要的時間段內都沒有經過廣泛的測試。此外，雖然我們相信我們的平臺可能能夠克服傳統CAR-T療法面臨的某些挑戰，但我們不能確定我們的方法將產生預期的好處，或者隨着時間的推移不會導致不可預見的負面後果。例如，我們可能無法識別能夠識別我們想要追求的特定抗原靶點的D-結構域結合蛋白，或者針對這些抗原的適用D-結構域、ddCAR或SPARX蛋白的開發可能太具挑戰性或過於昂貴而不具有商業可行性。我們目前沒有任何批准或商業化的產品。與其他靶向治療一樣，非腫瘤或非靶向活動可能會推遲開發，或者要求我們重新設計或放棄特定的候選產品。不能保證我們未來遇到的與我們的新平臺和我們的候選產品的臨牀前和臨牀開發相關的任何問題不會導致重大延誤或意外成本，也不能保證這些問題能夠得到解決。我們還可能在開發可持續、可複製和可擴展的製造工藝或將這些工藝轉移給製造合作伙伴或開發我們自己的內部製造能力方面遇到延誤，這可能會阻止我們完成臨牀試驗或在及時或有利可圖的基礎上成功地將我們的候選產品商業化。
由於細胞療法代表着細胞免疫療法和癌症治療的一個相對較新的領域，因此我們的候選產品的開發和商業化使我們面臨許多風險和挑戰，包括：
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我們可能無法成功地開發我們的候選產品、我們的技術或其他候選產品，從而產生安全、有效、可擴展或有利可圖的產品。此外，由於我們的技術涉及患者T細胞的體外基因改造，我們面臨着額外的監管挑戰和風險，包括：
此外，公眾對細胞療法安全問題的感知和認識可能會對受試者參與我們候選產品的臨牀試驗的意願產生不利影響，或者如果獲得批准，可能會影響醫生開出我們的產品的處方。醫生、醫院和第三方付款人在採用需要額外前期成本和培訓的新產品、技術和治療實踐方面往往行動遲緩。治療中心可能不願意或不能投入管理CAR-T細胞療法所需的人員和建立其他基礎設施。醫生可能不願意接受培訓來採用這種新穎和個性化的療法，可能會認為該療法過於複雜，在沒有適當培訓的情況下無法採用，並可能選擇不實施該療法。基於這些和其他因素，醫院和付款人可能會決定這種新療法的好處不會或不會超過其成本。
此外，在開發我們的候選產品時，我們沒有詳盡地探索製造ddCARs、ARC-T細胞和SPARX蛋白質的設計和方法中的不同選項。雖然我們目前不打算在短期內改變我們的ddCARs、ARC-T細胞或SPARX蛋白質的結構，但我們未來可能會發現，隨着未來設計或工藝的改變，我們的ddCARs、ARC-T細胞或SPARX蛋白質或其任何製造工藝可能會得到實質性改進。產品設計的改變和製造工藝、設備或設施的改變可能需要FDA在實施前進行進一步的可比性分析和批准，這可能會推遲我們的臨牀試驗和候選產品的開發，並可能需要更多的臨牀試驗，包括過渡研究，以證明一致和持續的安全性、身份、純度和有效性。例如，我們已經使用慢病毒載體將ddCAR和ARC結構的基因轉導到患者T細胞中。在未來，我們可能會發現，另一種類型的載體或其他基因修飾T細胞的方法可能會提供優勢，特別是當我們考慮將我們的ddCARs和ARC-T細胞插入其他免疫細胞時。改變我們對免疫細胞進行基因改造的方式將需要額外的過程開發、可比性研究、監管申報和臨牀測試，並推遲現有的候選產品。
此外，FDA和外國衞生當局的臨牀試驗要求，以及這些監管機構用來確定候選產品是否可以獲得批准的標準，可能會因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有很大不同。雖然CAR-T和其他細胞療法產品近年來取得了進展，但只有一小部分產品在美國或其他市場獲得批准，這使得很難確定我們的候選產品需要多長時間或多少成本才能獲得監管部門的批准。
我們的ARC-SPARX平臺高度依賴ACLX-001和ACLX-002的成功。
我們的ARC-SPARX平臺，包括我們的AML/MDS計劃，高度依賴於ACLX-001和ACLX-002的成功，這兩個產品是基於我們的ARC-SPARX平臺的前兩個候選產品。ACLX-001是一種免疫治療組合，由ARC-T細胞和針對BCMA或SPRX001的雙價SPARX蛋白組成，用於治療RRMM。ACLX-002是一種由ARC-T細胞和針對CD123或SPRX002的單價SPARX蛋白組成的免疫治療組合，用於治療復發或難治性AML和高危MDS。ARC-T細胞和由ACLX-001和ACLX-002組成的SPARX蛋白是全新的，在我們的ACLX-001第一階段試驗開始之前，這兩種細胞都沒有在人類身上進行過測試。所有SPARX蛋白都由一個或多個抗原特異性結合域與一種我們稱為標籤的蛋白質融合而成。該標籤是一個新的蛋白質序列，來源於人甲胎蛋白(HAFP)的26kDA C末端片段，在我們的ACLX-001第一階段試驗開始之前，也從未在人類身上進行過測試。ARC-T細胞旨在
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有一個可以識別標籤的結合域，我們稱之為反標籤。在我們的ACLX-001第一階段試驗開始之前，抗TAG也從未在人類身上進行過測試。不能保證ARC-T細胞、SPARX蛋白、標籤、抗標籤和ACLX-001和ACLX-002的其他部分不會引發不良反應、導致意外的脱靶識別、限制候選產品的預期活性或導致其他負面結果。
此外，由於我們ARC-SPARX平臺中的所有候選產品都使用ARC-T細胞，因此ACLX-001或ACLX-002的故障將增加我們在ARC-SPARX平臺中的其他候選產品將經歷類似故障的實際或預期可能性。
我們的ACLX-001和ACLX-002的第一階段試驗旨在作為我們的ARC-SPARX平臺的臨牀驗證，因為我們尋求瞭解藥代動力學、安全性概況和未來臨牀開發的劑量策略。在第一階段試驗完成後，我們將利用從這些試驗中獲得的知識，進一步推進我們的急性髓細胞白血病/MDS計劃，利用ARC-SPARX在該疾病領域建立更廣泛的管道。如果我們沒有及時成功地完成ACLX-001和ACLX-002的第一階段試驗，或者未能從試驗中獲得有利的結果，我們可能會在推進我們的其他ARC-SPARX候選產品以及我們在AML/MDS和其他腫瘤環境中的其他發現項目時遇到重大延遲或其他問題。
臨牀開發是一個漫長、昂貴和不確定的過程。我們的臨牀試驗可能無法證明我們的任何候選產品具有足夠的安全性和/或有效性，這將阻止或推遲監管部門的批准和商業化，並可能影響我們其他候選產品的開發。
在我們的候選產品(包括Cart-ddBCMA)的商業銷售獲得監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試和臨牀試驗來證明我們的候選產品具有足夠的安全性和有效性，並且製造的藥物產品具有適合人類使用的質量屬性。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。失敗可能在臨牀開發的任何時候發生，而且，由於我們的候選產品處於開發的早期階段，失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功開發出適銷對路的產品。
我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果，特別是因為早期試驗的受試者數量較少。此外，候選產品在人體試驗中表現出不可預見的安全性或有效性問題並不少見，儘管在臨牀前動物模型中取得了良好的結果。
我們可能進行的任何臨牀試驗可能不會證明獲得監管部門批准將我們的候選產品推向市場所需的安全性和有效性。隨着我們繼續開發我們的候選產品，其他嚴重的不良事件、不良副作用或意想不到的特徵可能會導致我們進一步修改方案或改變臨牀試驗設計。在某些情況下，我們可能被要求將它們的開發限制在風險-收益比更容易接受的更狹隘的用途或子羣，或者完全放棄這些候選產品或它們的開發。
我們候選產品的治療可能會引起與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨牀試驗的成功。在我們的臨牀試驗中，將有重大併發症的患者納入我們的臨牀試驗可能會由於潛在的疾病或這些患者可能正在使用的其他治療或藥物而導致死亡或其他不良醫療事件。如上所述，任何這些事件都可能導致另一次臨牀擱置，和/或阻止我們獲得監管部門的批准或獲得或維持市場接受度，並削弱我們將候選產品商業化的能力。由於我們平臺中的候選產品共享類似的組件，如D-域，因此我們的一項臨牀試驗失敗也可能增加我們的其他候選產品經歷類似故障的實際或預期可能性。
2023年6月，FDA發佈了對Cart-ddBCMA的部分臨牀擱置。儘管FDA已經取消了部分臨牀擱置，但不能保證FDA未來不會發布另一次臨牀擱置。解決臨牀擱置需要相當長的時間和費用來解決，而且不能保證FDA會及時或根本不能保證解除臨牀擱置，在這種情況下，我們的業務以及開發和批准Cart-ddBCMA的前景將受到實質性損害。
在某些情況下，由於多種因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性和有效性結果可能存在顯著差異，這些因素包括但不限於方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、臨牀試驗方案的變化和對臨牀試驗方案的遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。如果我們正在進行的或未來的臨牀試驗對我們的候選產品的安全性和有效性沒有定論，或者如果我們遇到與我們的候選產品相關的安全問題，我們可能會：
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此外，即使試驗成功完成，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，我們不能保證FDA或外國衞生當局會像我們一樣解釋結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多試驗。我們不能保證FDA或外國衞生當局將認為我們的任何候選產品具有足夠的安全性和有效性，即使在這些臨牀試驗中觀察到有利的結果，我們也可能從FDA或外國衞生當局收到關於安全性、純度和有效性(包括臨牀療效)的滿意度等方面的意外或不利反饋。如果試驗結果不能令FDA或外國衞生當局滿意，以支持營銷申請，我們候選產品的批准可能會大大推遲，或者我們可能需要花費大量額外資源來進行額外試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。
我們的臨牀試驗可能會遇到很大的延誤。
我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成，如果有的話。可能妨礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括：
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2023年6月，FDA在最近一名患者死亡後發佈了對我們的Cart-ddBCMA的部分臨牀暫停，其中涉及一個臨牀試驗地點治療一名不符合Cart-ddBCMA輸液資格的患者，隨後以與我們的試驗方案相沖突的方式管理患者。儘管我們已經在試驗方案的修改上與FDA保持一致，但這樣的修改可能不足以減輕未來的不良事件。此外，雖然我們已經在Immagine-1中對我們的臨牀試驗站點進行了重新培訓，以增強方案的遵從性，但不能保證一個站點或另一個第三方不會再次偏離試驗方案。儘管我們宣佈FDA於2023年8月14日解除了部分臨牀擱置，但不能保證FDA或DSMB未來不會發布另一次臨牀擱置。
任何不能成功完成我們的臨牀試驗都可能導致我們的額外成本，或損害我們籌集資金、從產品銷售中產生收入以及達成或維持合作安排的能力。此外，如果我們對候選產品進行材料製造更改或更換製造商，我們可能需要進行額外的銜接或可比性研究。臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營結果。
如果我們在臨牀試驗中招募患者和/或在臨牀試驗中保留患者時遇到延遲或困難，我們的臨牀開發活動可能會延遲或受到其他不利影響。
由於各種原因，我們可能會在臨牀試驗中遇到患者登記的困難。根據臨牀試驗方案及時完成臨牀試驗，除其他事項外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在試驗中，直到完成治療和充分的後續行動。患者的登記取決於許多因素，包括：
2023年6月，FDA發佈了對Cart-ddBCMA的部分臨牀擱置。儘管我們宣佈FDA在2023年8月14日取消了部分臨牀暫停，但不能保證FDA或DSMB未來不會發布另一次臨牀暫停，這可能會進一步推遲登記。
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此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品在相同治療領域的產品，這一競爭將減少我們可以使用的患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。由於合格臨牀研究地點的數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能會影響我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成或開始，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
此外，在國外進行臨牀試驗，就像我們可能為我們的候選產品所做的那樣，帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括，由於醫療服務或文化習俗的差異，在外國登記的患者未能遵守臨牀協議，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及政治和經濟風險，以及與這些外國有關的戰爭行為(包括與俄羅斯在烏克蘭的行動有關的持續地緣政治緊張局勢，導致美國和其他國家實施制裁，以及俄羅斯為迴應此類制裁而採取的報復行動)。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、初步或主要數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
有時，我們可能會公佈臨牀試驗的中期、初步或背線數據。例如，數據截至2022年10月31日，38名患者的數據截止日期來自我們的CART-ddBCMA治療RRMM的第一階段臨牀試驗是初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步數據或背線數據仍須接受審計和核查程序，這可能導致最終數據與以前公佈的初步數據或背線數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看中期、初步和背線數據。中期、初步或背線數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的聲譽和業務前景。
此外，初步、中期和背線數據面臨這樣的風險，即當患者在試驗中成熟、患者登記繼續或隨着候選產品的其他正在進行的或未來的臨牀試驗進一步發展時，隨着更多的患者數據可用，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。過去的臨牀試驗結果可能不能預測未來的結果。
此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於更廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的材料或其他適當信息。我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義。同樣，即使我們能夠根據我們目前的開發時間表完成我們的候選產品的計劃和正在進行的臨牀前研究和臨牀試驗，我們候選產品的此類臨牀前研究和臨牀試驗的積極結果可能不會在後續的臨牀前研究或臨牀試驗結果中複製。
製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前和其他非臨牀發現，或在臨牀前研究和臨牀試驗中進行的安全性或有效性觀察引起的，包括以前未報告的不良事件。此外，臨牀前、非臨牀和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得FDA或其他監管機構的批准。
我們的候選產品和治療方法可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會阻止其臨牀開發、阻止其監管批准、要求擴大試驗規模、限制其商業潛力或導致重大負面後果。
我們的候選產品涉及基於轉基因T細胞的免疫療法。一些轉基因細胞療法，如基於CAR的產品，具有潛在的嚴重副作用，包括細胞因子釋放綜合徵、神經毒性、帕金森綜合徵和格林-巴利綜合徵、噬血細胞淋巴組織細胞增多症、巨噬細胞激活綜合徵以及長期和/或復發的細胞減少症，這些副作用可能會升級，需要密集的醫療幹預，並導致患者受傷或死亡。此外，用於癌症適應症的車載產品的管理涉及淋巴耗竭和通常的橋接療法，這也與不良事件有關。
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我們不能保證我們的候選產品不會出現與其他轉基因細胞療法類似的副作用，也不能保證我們能夠防止副作用升級到對患者不安全的水平。此外，我們最初的候選產品是針對RRMM和AML/MDS患者的治療。這些患者通常是老年人和/或有明顯的合併症，我們預計他們將在大多數其他療法失敗後接受我們的產品候選作為最後一線治療，這些患者可能特別容易受到安全和毒性風險的影響。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識到或處理這些副作用，因為T細胞療法引起的毒性可能很複雜，很難管理，可能導致患者死亡或其他重大問題。此外，可能很難確定嚴重的不良或意想不到的副作用是由候選產品還是其他因素引起的，特別是在可能患有其他疾病並正在服用其他藥物的腫瘤學受試者中。
2023年6月，FDA發佈了對我們的Cart-ddBCMA的部分臨牀擱置。儘管我們已經在Immagine-1試驗方案的修改上與FDA保持一致，但這樣的修改可能不足以減輕未來的不良事件。此外，雖然我們已經在Immagine-1中對我們的臨牀試驗站點進行了重新培訓，以增強方案的遵從性，但不能保證一個站點或另一個第三方不會再次偏離試驗方案。儘管我們宣佈FDA於2023年8月14日解除了部分臨牀擱置，但不能保證FDA或DSMB未來不會發布另一次臨牀擱置，從而導致研究暫停或暫停。
我們設計了一個新的結合域，我們認為它應該具有較低的免疫原性，因為我們還從它們的結合域中去除了潛在的免疫原性序列，我們稱之為“去免疫”。然而，除了我們目前的臨牀試驗之外，它從未在人體上進行過測試，我們不能保證這個結合結構域或我們計劃作為我們候選產品的一部分進行測試的SPARX蛋白不會產生任何意想不到的副作用。儘管我們已經完成了多項臨牀前研究，旨在篩選意外脱靶識別所造成的毒性體內通過我們新的結合結構域，我們的候選產品仍然可能在患者中引起意想不到的脱靶識別。此外，我們的轉基因T細胞，ddCARs和ARC-T細胞，仍然可能分別結合靶抗原或我們SPARX蛋白上的標籤以外的靶標。如果正常組織中發生顯著的意外結合或非靶標結合，我們的候選產品可能會靶向並殺死患者的正常組織，導致嚴重和潛在的致命不良事件、不良副作用、毒性或其他意外特徵。檢測到任何重大的意外或偏離目標的綁定可能會停止或推遲我們候選產品的任何正在進行的臨牀試驗，並阻止或推遲監管部門的批准。雖然我們已經開發了一個臨牀前篩選過程來確定我們的候選產品的交叉反應，但我們不能確定這個過程是否會識別我們的候選產品可能與之相互作用的所有潛在的非目標組織。任何影響患者安全的意外或偏離目標的綁定都可能對我們推動候選產品進入臨牀試驗的能力以及進入市場批准和商業化的能力產生實質性影響。
如果出現其他嚴重不良事件或不良副作用，我們可能會被要求暫停、推遲或停止我們的臨牀試驗，監管機構可能會拒絕批准或要求我們將該候選產品的開發限制在某些用途或人羣中，在這些用途或人羣中，不良副作用或其他特徵從風險效益的角度來看不太普遍、不太嚴重或更容易接受。不良副作用還可能導致我們臨牀試驗規模的擴大，增加我們臨牀試驗的預期成本和時間表。在試驗期間觀察到的副作用，無論是否與治療相關，也可能影響未來試驗的患者招募，或納入的患者完成試驗的能力或導致潛在的產品責任索賠。
此外，如果在開發過程中或批准後發現其他嚴重不良事件或不良副作用，並被確定歸因於我們的任何候選產品，我們可能需要開發REMS，以確保使用該候選產品治療的好處大於對每個潛在患者的風險，其中可能包括與醫療從業者的溝通計劃、患者教育、廣泛的患者監測或分配系統和流程，這些系統和流程高度受控、具有限制性，且成本高於行業的典型水平。
任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
候選產品的開發與其他療法的結合可能會使我們面臨額外的風險。
將我們的任何候選產品與FDA或類似的外國監管機構批准或尚未批准上市的一種或多種其他療法聯合開發可能會使我們面臨額外的風險，因為聯合療法可能會增加嚴重或意想不到的不良事件的發生率，這可能會導致FDA或其他監管機構對建議的聯合療法進行臨牀暫停以及批准前和批准後的限制，包括縮小適應症、警告、額外的安全數據收集和監控程序以及REMS，即使此類嚴重或意想不到的不良事件的原因並不直接歸因於我們的候選產品。用於癌症適應症的CART-T療法，包括CART-ddBCMA，是在淋巴淨化方案和通常的橋接療法之後實施的，這些療法與不良事件的風險有關。任何這些事件或限制都可能對我們的業務產生實質性的不利影響，推遲我們的監管批准，並降低我們的候選產品的市場接受度和盈利能力(如果被批准用於聯合治療)。
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我們將不能將任何候選產品與任何最終未獲得上市批准的未經批准的療法結合起來進行營銷和銷售。如果FDA或其他類似的外國監管機構沒有批准或撤銷他們對用於聯合療法的其他療法的批准，或者如果我們選擇與我們的任何候選產品一起進行評估的此類療法出現安全性、有效性、商業採用、製造或供應問題，我們可能無法獲得我們開發的任何一個或所有候選產品的批准或成功營銷。
即使我們的任何候選產品獲得上市批准或商業化，以便與其他已批准的療法聯合使用，我們仍將面臨以下風險：FDA或其他類似的外國監管機構可能會撤銷對與我們的任何候選產品聯合使用的其他療法的批准，或者這些現有療法可能會出現安全性、有效性、製造或供應問題。此外，我們的候選產品被批准使用的現有療法本身也有可能失寵或被降級到更晚的治療路線上。這可能導致需要為我們的候選產品或我們自己的產品確定其他組合療法，這些產品將被從市場上撤下或在商業上不太成功。此外，如果與我們的候選產品組合使用的療法或正在開發的療法的第三方提供商無法生產足夠的數量用於臨牀試驗或我們候選產品的商業化，或者如果聯合療法的成本高得令人望而卻步，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
製造基因工程產品是複雜的，並受到人類和系統性風險的影響。我們或我們的第三方製造商可能在生產和採購方面遇到困難，並可能受到關鍵零部件的變化和供應限制。如果我們或我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，如果獲得批准，我們為臨牀試驗提供候選產品或為患者提供產品的能力可能會被推遲或阻止。
生物藥物產品的製造，如ddCARs和ARC-SPARX，其組件，以及用於製造這些候選產品和組件的病毒載體，是複雜的，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。生物產品製造商在生產和採購方面經常遇到困難，特別是在擴大或縮小規模、驗證生產過程和確保製造過程的高可靠性(包括沒有污染)方面，考慮到關鍵部件的變化和供應限制。這些問題包括物流和運輸，生產成本和產量方面的困難，質量控制，包括產品的一致性、穩定性、純度和有效性，產品測試，操作員錯誤和合格人員的可用性，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，如果在我們的候選產品供應或製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。我們不能向您保證，未來不會發生與我們的候選產品製造相關的任何穩定性、純度和有效性故障、缺陷或其他問題。
此外，我們的候選產品來自從患者收集的細胞，這些細胞的類型和質量可能會因患者的年齡、疾病階段和治療史等許多因素而有所不同。我們對患者細胞材料和我們生產的候選產品有嚴格的規格，包括某些由監管機構審查和批准的規格。患者細胞材料的可變性可能會超出我們的製造工藝能力或偏離指定的範圍，導致患者治療的生產失敗、批次質量降低，甚至需要調整當局批准的規格。患者細胞材料的因素也可能是可變的，我們目前可能無法用所使用的分析方法檢測到這些因素，或者可能不知道如何測量，並且我們可能會在生產後發現材料的故障。我們可能無法提供我們需要或可能需要重新收集細胞材料所需的細胞治療產品的質量和一致性，這可能會增加成本和/或導致延遲，對患者結果產生不利影響，並以其他方式損害我們的臨牀試驗、聲譽、業務和前景。
我們可能無法管理收集患者材料和將患者材料運送到製造現場並將候選產品運回相關方的物流，並可能會遇到某些臨牀或商業級別的供應和組件的延遲或短缺。物流和發貨延遲以及由我們、我們的供應商或其他我們無法控制的因素造成的問題，包括大流行、與俄羅斯在烏克蘭的行動有關的地緣政治緊張局勢、美國和其他國家實施的制裁，以及俄羅斯為應對此類制裁、業務中斷、全球供應鏈問題和天氣而採取的報復行動，都可能阻止或推遲向患者交付候選產品。此外，我們必須在患者材料移動到製造設施、通過製造過程並返回患者的過程中保持複雜的身份鏈和監護鏈。未能維持身份鏈和監護鏈可能會導致患者死亡、產品丟失或監管行動。
候選產品製造方法中的材料修改可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品從臨牀前研究到後期臨牀試驗再到上市批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法、材料和工藝，在此過程中經常被改變，以努力優化產量、製造批次大小、最小化成本並獲得一致的純度、特性、效力、
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質量和結果。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並可能影響使用改進的製造方法、材料和工藝生產的候選產品進行的計劃或其他臨牀試驗。這可能會推遲臨牀試驗的完成，並可能需要非臨牀或臨牀銜接和可比性研究，這可能會增加成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們將候選產品商業化的能力(如果獲得批准)。
如果我們或我們的第三方製造商或協作者以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能要承擔損害賠償責任。
我們的研究和開發活動涉及我們的第三方製造商對潛在危險物質的控制使用，包括化學和生物材料。我們目前將所有制造外包給第三方，但我們和我們的製造商在使用、製造、儲存、處理和處置醫療和危險材料方面受美國聯邦、州和當地法律法規的約束。儘管我們相信製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成的污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能被要求承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。我們目前沒有為醫療或危險材料引起的責任提供任何保險。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，從而可能損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
使用T細胞療法治療癌症患者的過程受到人類和系統風險的影響。
使用T細胞療法治療癌症患者的“靜脈對靜脈”週期通常需要大約四到六週時間，涉及大量步驟和人類參與者。首先，在臨牀現場通過分離分離患者的淋巴細胞，並將其運往製造現場。在生產現場的cGMP條件下，患者的淋巴細胞被洗滌，然後使用專門的試劑濃縮CD3陽性T細胞。T細胞經過隔夜培養和T細胞活化後，利用慢病毒載體轉導技術將CAR和ARC基因結構引入濃縮的T細胞羣中。在T細胞轉導完成後，T細胞被擴增幾天，收穫，製成最終的藥物產品，然後冷凍保存，供患者使用。在美國，最終產品的樣品要經過幾次釋放測試，這些測試必須滿足特定的標準，才能將藥物產品釋放用於輸液。這些測試包括無菌、身份、純度、效力和其他測試。我們在T細胞治療過程中遵守嚴格的監管和質量標準，我們不能向您保證我們的質量控制和保證工作將會成功，或者這些過程中的人為或系統性錯誤的風險可以消除。
以前的治療可能會改變癌症，並對我們的候選產品實現臨牀活動的機會產生負面影響。
血液病患者通常接受高毒性化療作為他們的初始治療，這可能會影響從患者身上收集的T細胞的活性，並可能導致對CAR-T細胞治療的高度不同的反應。患者也可以接受先前的治療，靶向腫瘤細胞上與我們預期的候選產品相同的靶抗原，因此這些患者可能具有低表達或不表達靶抗原的癌細胞。因此，我們的候選產品可能無法識別癌細胞，並可能無法實現臨牀活性。
我們可能無法提交更多的IND來在我們預期的時間內開始更多的臨牀試驗，即使我們能夠，FDA也可能不允許我們繼續進行。
我們希望為我們當前和未來的候選產品提交更多的IND。然而，我們提交這些IND的時間取決於進一步研究的結果。此外，我們不能確定提交IND將導致FDA允許進一步的臨牀試驗開始，或者一旦臨牀試驗開始，不會出現暫停或終止此類臨牀試驗的問題。此外，即使FDA同意IND中規定的臨牀試驗的設計和實施，我們也不能保證FDA未來不會改變其要求。這些風險也適用於我們可能尋求在其他IND或現有IND修正案下開始的其他臨牀試驗。
我們某些候選產品的市場機會可能僅限於那些沒有資格接受或未能通過先前治療的患者，而且可能很小，我們對潛在市場規模的預測可能不正確。
我們最初正在開發CART-ddBCMA作為RRMM患者的最後一線療法，並計劃將標籤擴展到早期的治療路線。然而，不能保證它或我們的任何候選產品，即使獲得批准，也會被批准用於早期治療，任何獲得批准的產品最終可能會有比我們預期的更小的市場機會。此外，我們對目標癌症患者數量的預測，以及子集的大小
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有可能從我們的候選產品治療中受益的患者羣體是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些癌症的估計發病率或流行率。此外，我們的候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們的候選產品的治療。因此，患者數量可能會比預期的要少。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和運營資源有限，我們必須優先安排我們的研究計劃，並需要將我們的發現和開發重點放在選定的候選產品和適應症上。鑑於我們打算在臨牀開發戰略中利用的潛在候選產品和適應症的廣度，正確地確定我們的研究和開發活動的優先順序對我們來説尤為重要。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。例如，儘管我們認為在靶向其他抗原之前首先靶向BCMA將有助於我們更容易地驗證我們的平臺，但與MM患者相關的風險以及針對BCMA等的細胞療法的競爭可能會超過好處。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們還可能通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，在這種情況下，我們保留該候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物製藥行業的特點是競爭激烈，創新迅速。我們的競爭對手可能能夠開發其他能夠達到類似或更好結果的產品或藥物，或者通過限制我們接觸患者、臨牀試驗地點、製造商和其他資源來使我們難以及時開發我們的候選產品。我們的競爭對手包括大型和專業製藥公司和生物技術公司、學術研究機構和政府機構，以及公共和私人研究機構。我們相信，將影響我們候選產品的開發和商業成功的關鍵競爭因素是安全性、有效性、確保候選產品的一致質量和純度、交付、價格以及政府和其他第三方付款人的報銷。
我們預計來自其他開發先進CAR-T或其他類型轉基因細胞療法的組織的直接競爭將非常激烈，因為它們在臨牀試驗中具有良好的臨牀療效，其中包括270、Abbvie、allgene、Amgen、Autolus、百時美施貴寶、Cariou Biosciences、Carsgen、Cartesian、Cellectis、細胞生物醫學集團、Celyad、Crispr、Gilead、Gracell、GSK、Innovent.、強生、聯想、南京IASO生物治療有限公司、諾華、輝瑞、波塞達治療、精密生物科學、Pregene、Regeneron和羅氏。此外，我們預計還將與開發以下產品的公司展開競爭：
我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員、更多的臨牀站點和患者、經驗豐富的監管、營銷和製造團隊以及完善的銷售隊伍。此外，許多競爭對手積極尋求專利保護和許可安排，以期為使用他們開發的技術收取使用費。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術的商業適用性的進步和投資這些行業的資本的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，都可能在
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在獨家基礎上開發、收購或許可比我們的候選產品更有效、更安全、更易於商業化或成本更低的藥物或生物產品，或者可能開發我們開發技術和產品可能需要的專有技術或獲得專利保護。
即使我們獲得了監管機構對我們候選產品的批准，我們競爭對手的產品的供應和價格也可能限制我們對我們候選產品的需求和價格。如果價格競爭或醫生不願從現有治療方法轉向我們的候選產品，或者如果醫生改用其他新藥或生物產品或選擇保留我們的候選產品，我們可能無法實施我們的商業計劃。
與我們的業務相關的風險
不穩定的市場和經濟狀況，包括影響金融服務業的不利事態發展，如涉及流動性的實際事件或擔憂、金融機構或交易對手的違約或不履行，可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
正如廣泛報道的那樣，全球信貸和金融市場最近經歷了波動和混亂，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、失業率上升和經濟穩定的不確定性，以及通貨膨脹風險增加。金融市場和全球經濟也可能受到軍事衝突當前或預期影響的不利影響，包括俄羅斯在烏克蘭的行動、恐怖主義或其他地緣政治事件。美國和其他國家為應對包括烏克蘭衝突在內的此類衝突而實施的制裁，也可能對金融市場和全球經濟造成不利影響，受影響國家或其他國家的任何經濟對策都可能加劇市場和經濟的不穩定。不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟低迷、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化或沒有改善，可能會使任何必要的股權或債務融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
此外，涉及流動性有限、違約、業績不佳或影響金融服務業或金融服務業其他公司的其他不利發展的實際事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去和未來可能會導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，硅谷銀行(SVB)被加州金融保護和創新部關閉，後者任命聯邦存款保險公司(FDIC)為接管人。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分別被捲入破產管理程序。
儘管我們評估我們的銀行關係是必要的或適當的，但我們獲得資金來源和其他信貸安排的金額足以為我們當前和預計的未來業務運營提供資金或資本化，可能會受到影響我們、與我們有直接安排的金融機構或整個金融服務業或整體經濟的因素的嚴重損害。除其他外，這些因素可能包括流動性緊張或失敗、履行各類金融、信貸或流動資金協議或安排下的義務的能力、金融服務業或金融市場的中斷或不穩定，或對金融服務業公司前景的擔憂或負面預期。這些因素可能涉及與我們有金融或業務關係的金融機構或金融服務業公司，但也可能包括涉及金融市場或一般金融服務業的因素。
此外，投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能會導致不太有利的商業融資條款，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條款獲得融資，甚至根本不融資。
截至2023年6月30日，我們擁有5.065億美元的現金、現金等價物和有價證券。雖然我們不知道自2023年6月30日以來我們的現金等價物和有價證券的公允價值有任何下調、重大損失或其他重大惡化，但不能保證全球信貸和金融市場的進一步惡化不會對我們目前的現金等價物和有價證券組合或我們實現融資目標的能力產生負面影響。此外，我們的股價可能會下跌，部分原因是股票市場的波動和整體經濟低迷。
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我們高度依賴我們的關鍵人員，如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們可能就無法成功地實施我們的業務戰略。
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員。失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及無法找到合適的替代者，可能會導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還以股票期權和限制性股票單位的形式提供股權獎勵，隨着時間的推移而授予。隨着時間的推移，授予員工的股權獎勵的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，而且在任何時候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止他們在我們的僱傭或服務。雖然我們與我們的關鍵員工有僱傭協議，但這些僱傭協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作，無論是否通知。我們的成功還有賴於我們有能力繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級管理人員以及初級、中級和高級科學和醫療人員，在員工和其他服務提供商競爭激烈的市場中。
我們預計我們的組織規模會擴大，在管理這種增長時可能會遇到困難。
隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，以及我們繼續向上市公司運營的過渡，我們預計需要更多的研究、開發、臨牀、質量保證、統計分析、管理、運營、銷售、營銷、財務和其他人員，以及更多的設施來擴大我們的業務，包括內部製造能力。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
我們未來的財務業績和我們將候選產品商業化的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能不得不將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便將大量時間投入到管理這些增長活動上，或者花費額外的資源來增加這些能力或將其外包。
我們目前並在可預見的未來將繼續依靠某些獨立組織、顧問和/或顧問提供某些服務，包括監管建議、臨牀試驗支持和藥品生產。不能保證在需要時以合理的費用及時向我們提供獨立組織、顧問和顧問的服務，也不能保證在需要時我們能找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或以其他方式推進我們的業務。我們不能保證我們能夠及時管理現有的顧問公司，或以經濟合理的條件找到其他稱職的承包商和顧問公司。
我們確實打算將一些監管、臨牀試驗執行和製造能力轉移到內部，但為了做到這一點，我們將需要確定、招聘和建立經驗豐富的團隊，而且不能保證我們能夠做到這一點。
如果我們不能通過僱傭新員工和擴大我們的顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，或者我們不能有效地建造新的設施來適應這種擴展，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化我們的候選產品所需的任務，因此，我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們的內部計算機系統和網絡，或我們的第三方CRO、其他承包商、顧問或協作者使用的系統和網絡，可能會出現故障或遭遇安全漏洞或事故，這可能會導致我們候選產品的開發計劃受到實質性破壞。
儘管實施了安全措施，我們內部的計算機系統和網絡以及我們當前和未來的CRO以及其他承包商和顧問的計算機系統和網絡很容易受到計算機病毒、勒索軟件或其他惡意軟件、網絡釣魚、社會工程、欺詐性誘騙、電子欺詐、電信欺詐、人為錯誤或
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瀆職、未經授權的訪問、自然災害以及電信和電力故障。例如，我們的員工已經收到並可能會繼續收到誘使他們向欺詐性帳户付款的網絡釣魚或“欺騙”電子郵件。雖然我們迄今尚未經歷任何此類重大系統故障或安全漏洞或事件，但如果此類事件發生影響我們自己或我們當前或未來的CRO或其他承包商或顧問，它可能會導致我們的開發計劃和業務運營的重大中斷，並可能導致機密信息、金融資產、商業祕密或其他知識產權的損失，或者可能導致未經授權訪問或使用、修改、不可用、披露、丟失或獲取，或公開暴露我們員工、客户和他人的個人信息(包括敏感個人信息)，或我們維護的自身或第三方的機密信息。其中任何一項都可能對我們的業務、聲譽、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們目前依賴第三方生產我們的候選產品並進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。
同樣，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性也在增加，我們不能保證我們的供應鏈或我們的第三方合作伙伴的供應鏈中的第三方和基礎設施沒有受到危害，或者它們不包含可利用的缺陷或錯誤，這些缺陷或錯誤可能會導致我們的信息技術系統(包括我們的產品/服務)或支持我們和我們服務的第三方信息技術系統遭到破壞或中斷。
任何中斷或安全漏洞或事件可能危及我們的網絡和系統，或我們當前或未來的CRO或其他承包商或顧問的網絡和系統，可能導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或未經授權訪問或使用、修改、不可用、披露、丟失或獲取，或公開暴露我們員工、客户和其他人的個人信息(包括敏感個人信息)，或我們維護的我們或第三方的機密信息，並可能導致法律索賠或訴訟、監管調查或其他訴訟、保護個人信息隱私的法律責任、強制性通知和報告義務，額外的監管監督、重大的監管處罰和補救費用。
此外，這些違規和事件以及其他不適當的訪問可能很難檢測、補救和以其他方式解決，並且可能在較長時間內保持未檢測到或未完全解決。在識別它們和應對或以其他方式補救它們方面的任何延誤都可能導致上述類型的傷害增加。我們預計將繼續花費大量資源來防範安全漏洞和事件，並可能需要花費大量資金來補救和以其他方式應對安全漏洞和事件，包括向個人或其他人發出通知或實施額外的安全措施。隨着新冠肺炎疫情期間和之後遠程工作人員的增加，我們和我們的供應商面臨着更大的安全漏洞和事故風險。
我們的合同可能不包含責任限制，即使有，也不能保證我們的合同中的責任限制足以保護我們免受與隱私、數據保護或數據安全相關的責任、損害或索賠。我們不能確定我們的保險範圍是否足夠或足以保護我們免受或減輕因我們的隱私、數據保護或數據安全做法而產生的責任，不能確定此類保險將繼續以商業合理的條款或根本不存在，或此類保險將支付未來的索賠。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來關係將直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、醫療信息隱私和安全法律以及其他醫療法律法規的約束。如果我們不能遵守或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨鉅額處罰。我們面臨着員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴、供應商和代理代表我們或我們的附屬公司進行員工欺詐或其他非法或有害活動的風險。這些各方的不當行為可能包括但不限於故意、魯莽和/或疏忽的行為，包括未能遵守FDA或外國衞生當局的規定；向FDA或外國衞生當局提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動；或者對我們的聲譽或業務造成負面影響。
如果獲得批准，我們將面臨越來越多的監管，因為我們將通過臨牀試驗推進我們的候選產品，並尋求商業化。
如果我們的任何候選產品獲得FDA的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在此類法律和法規下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律和法規相關的成本也可能增加。這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究患者的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。尤其是，
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醫療保健產品和服務的促銷、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金(S)、某些客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息。可能影響我們運營能力的法律包括但不限於以下內容：
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此外，我們受制於上述每項醫保法的州和國外同等法律，其中一些法律的範圍可能更廣，可能適用於無論付款人是誰。
我們的董事會通過了商業行為和道德準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或訴訟是由於未能遵守此類法律或法規而引起的。
確保我們的業務安排符合適用的醫保法的努力可能會涉及鉅額成本。政府和執法當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、返還、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及我們業務的縮減，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
此外，我們的任何候選產品在美國境外的批准和商業化也可能使我們受到上述醫療保健法和其他外國法律的外國等價物的約束。
我們可能沒有意識到我們進入的任何收購、許可證內或戰略聯盟的好處。
未來，我們可能會尋求並形成戰略聯盟，建立合資企業或合作關係，或與第三方達成收購或額外的許可安排，我們認為這些將補充或增強我們現有的技術和候選產品，包括人工智能、機器學習和其他可能補充我們發現努力的基於技術的平臺。
這些交易可能會帶來許多運營和財務風險，包括承擔未知債務、中斷業務、轉移管理層的時間和注意力以管理合作或開發收購的產品、候選產品或技術、為支付交易對價或成本而產生的鉅額債務或稀釋發行的股權證券、高於預期的合作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用、攤銷費用增加、促進合作或合併任何收購業務的運營和人員的困難和成本、與主要供應商的關係受損。由於管理層和所有權的變化以及無法留住任何被收購企業的關鍵員工，任何被收購企業的製造商或客户。因此，如果我們達成收購或許可協議或戰略合作伙伴關係，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的業務和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處，這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響。我們也不能確定，在一項戰略交易或許可證之後，我們是否會獲得足以證明這筆交易或導致我們達成協議的其他好處的收入或特定淨收入。
在臨牀測試或商業階段測試我們的候選產品時，我們可能會面臨代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠，而我們的產品責任保險可能不會涵蓋此類索賠的所有損害。
由於我們的候選產品的臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品在臨牀測試、製造、營銷或銷售期間導致或被認為造成傷害，或被發現在其他方面不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能就產品固有危險發出警告、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情如何或最終結果如何，賠償責任可能會導致：
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未能以可接受的成本獲得或保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，可能會阻止或阻礙我們單獨或與公司合作伙伴開發的產品的商業化。我們可能需要支付任何超出我們的承保範圍限制或不在我們的保險覆蓋範圍內的法院裁決或和解協議中達成的任何金額，並且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴達成的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償可能是不可用的或足夠的。
我們的候選產品針對的癌症和其他疾病患者通常已經處於嚴重和晚期疾病階段，既有已知的也有未知的重大預先存在的和潛在威脅生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會遭受不良事件，包括死亡，原因可能與我們的產品候選或治療過程有關。此類事件可能會使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付鉅額費用，推遲、負面影響或終止我們獲得或保持監管部門批准以營銷我們的候選產品的機會，或者要求我們暫停或放棄我們的商業化努力。即使在我們不認為不良事件與我們的候選產品相關的情況下，對該情況的調查也可能很耗時或不確定。這些調查可能會中斷我們的銷售努力，推遲我們在其他國家/地區的監管審批過程，或者影響和限制我們的產品候選人獲得或維護的監管審批類型。由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
雖然我們維持產品責任保險範圍，但這種保險可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。每次我們開始臨牀試驗，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們可能都需要增加我們的保險覆蓋範圍。由於保險範圍的費用在增加，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額來維持保險範圍，以滿足可能出現的任何責任。如果一項成功的產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。
税法或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
最近税法的變化可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。例如，2021年，美國聯邦所得税法提出了許多修改建議，包括提高美國公司税率、國際商業運營改革和徵收全球最低税率。如果這些或類似的改變獲得通過，我們的實際税率可能會在未來幾年受到不利影響。此外，包括美國在內的許多國家和經濟合作與發展組織等組織也在積極考慮修改現有税法，或者已經提出或頒佈了新的法律，這些法律可能會增加我們在做生意的國家的納税義務，或者導致我們改變我們經營業務的方式。聯邦、州或國際税法或税收裁決的任何這些發展或變化都可能對我們的有效税率和我們的經營業績產生不利影響。我們敦促我們普通股的潛在投資者就最近頒佈的任何税法或擬議的法律變化以及投資或持有我們普通股的潛在税收後果諮詢他們的法律和税務顧問。2022年1月1日，立法中一項通常被稱為2017年減税和就業法案(2017 Tax Act)的條款生效，取消了在發生的年份扣除國內研發成本的選項，取而代之的是要求納税人在五年內攤銷此類成本。我們目前正在評估這一條款的潛在影響。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
2017年12月22日頒佈的被稱為減税和就業法案(TCJA)的立法，對修訂後的1986年國税法進行了重大修訂。經CARE法案的税收條款修改的TCJA，除其他外，包含了對公司税的重大變化，包括將公司税率從最高邊際税率35%降至21%的統一税率，將淨營業虧損(NOL)扣除限制為本年度應納税所得額的80%，取消NOL結轉，在2020年後的每個納税年度，對海外收益按降低的税率一次性徵税，無論它們是否匯回國內，取消對外國收益的美國税(除非有某些重要的例外情況)，立即扣除某些新投資，而不是隨着時間的推移扣除折舊費用，造成基數侵蝕和
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反濫用税以及修改或廢除許多商業扣減和抵免。TCJA的幾個方面仍然不清楚，在一段時間內可能不會得到澄清。國税局和其他税務機關未來關於TCJA的指導可能會影響我們，TCJA的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改，就像CARE法案所規定的那樣。儘管企業所得税税率降低，但TCJA、CARE法案或其下的法規或解釋，或税法的任何其他未來變化，可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響，這種影響可能是實質性的。
我們利用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
根據《國税法》第382和383條，如果一家公司經歷了“所有權變更”(一般定義為在三年期間，5%的股東在其股權中發生了超過50%的(按價值)變更)，該公司使用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前税收屬性(包括税收抵免結轉)來抵銷變更後應納税所得額的能力可能受到限制。由於我們最近的私募，我們的首次公開募股，以及過去三年發生的其他交易，我們經歷了這樣的“所有權變更”。我們還可能在未來經歷所有權的變化，因為我們的股票所有權隨後發生了變化。根據TCJA，2017年12月31日之後開始的納税年度產生的不良貸款只能抵消2020年12月31日之後開始的納税年度應納税所得額的80%，但可以無限期結轉。我們使用2018年1月1日之前產生的淨營業虧損將不受年度應納税所得額限制，並將繼續有20年的結轉期。此外，如果我們不能產生足夠的應税收入來抵消結轉和税收抵免結轉到期前的可用淨營業虧損，我們將無法使用我們的淨營業虧損結轉和税收抵免結轉。
在我們的歷史中，我們遭受了巨大的虧損，預計在不久的將來不會盈利，我們可能永遠也不會實現盈利。在我們繼續產生應税虧損的情況下，未使用的虧損將結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到該等未使用的虧損到期，但如下所述除外。
根據TCJA，在2017年後和未來幾年開始的納税年度發生的聯邦NOL可以無限期結轉，但這種聯邦NOL在2020年後開始的納税年度的扣除額是有限的。此外，根據守則第382條的規定，如果我們經歷“所有權變更”，我們在任何課税年度利用NOL結轉或其他税收屬性(如研究税收抵免)的能力可能會受到限制。一般來説，如果一個或多個股東或一組股東在規定的測試期內擁有公司至少5%的股票，其股票所有權累計增加超過50個百分點，就會發生第382條規定的所有權變更。類似的規則可能適用於州税法。我們對截至2022年12月31日的所有權變更進行了研究，我們確定，用於聯邦和州目的的某些NOL和研發税收抵免受到嚴重限制，因此我們從我們的遞延納税資產中刪除了大量NOL和研發税收抵免。在未來，我們可能會因未來的發行或股票所有權的其他變化而經歷額外的所有權變化，這可能會進一步限制我們財務報表中呈現的NOL或其他税收屬性的數量。此外，州政府暫停使用NOL的能力，以及研究抵免，如加利福尼亞州2020年6月暫時暫停和限制此類屬性的使用，可能會限制我們使用NOL和研究抵免來抵消州應税收入和税收的能力。
我們的業務可能會受到新冠肺炎大流行對藥品開發行業的持久影響的影響，如果其他我們無法控制的事件擾亂了我們或我們第三方供應商的業務，我們的業務可能會受到重大不利影響。
雖然到目前為止，新冠肺炎大流行對我們的業務和財務業績的影響程度有限，但大流行對藥品開發行業的持久影響仍然不確定。一場曠日持久的公共衞生危機，如新冠肺炎疫情，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的負面影響。我們已經並可能在未來以多種方式經歷新冠肺炎對我們業務的中斷，包括：
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我們可能需要制定和實施額外的臨牀試驗政策和程序，以幫助保護受試者免受新冠肺炎病毒或其他傳染病的影響。例如，自2020年3月以來，FDA為贊助商和製造商發佈了各種與新冠肺炎相關的指導文件，包括在疫情期間進行臨牀試驗的指導文件等。2023年5月11日，聯邦政府結束了新冠肺炎突發公共衞生事件，結束了對聯邦資助項目的一些臨時改變，同時一些繼續有效。此次國家緊急狀態的終止和公共衞生突發事件的逐步結束對FDA和其他監管政策和運作的全面影響尚不清楚。
此外，我們或我們的第三方供應商的其他業務中斷可能會嚴重影響我們的業務，嚴重損害我們未來的潛在收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。我們的業務以及我們的CRO、CMO和其他承包商、顧問和第三方的業務可能會受到其他全球流行病、其他地緣政治不確定性和不穩定(包括俄羅斯在烏克蘭的行動)、地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要為這些情況提供自我保險。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。我們依賴第三方製造商來生產和加工我們的候選產品。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品的臨牀供應的能力可能會受到幹擾。
與依賴第三方相關的風險
我們依賴並將依賴第三方進行臨牀試驗。如果這些第三方不能正確和成功地履行其合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化。
我們沒有能力自己進行臨牀前試驗或臨牀試驗的所有方面。我們依賴並將依賴獨立的研究人員和合作者，如醫療機構、CRO、CMO和戰略合作伙伴，根據與我們達成的協議進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗。我們預計將與CRO、試驗點和CMO談判預算和合同，這可能會導致我們的開發時間表延遲並增加成本。在我們的臨牀試驗過程中，我們將嚴重依賴這些第三方，我們只控制他們活動的某些方面。因此，與完全依靠我們自己的工作人員相比，我們對這些臨牀試驗的進行、時間安排和完成以及通過臨牀試驗開發的數據的管理的直接控制較少。然而，我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議、法律和法規要求以及科學標準進行，並且我們對第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守GCP，這是FDA或外國衞生當局在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。
監管當局通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP法規，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或外國衞生當局可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在檢查後，這些監管機構將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的生物製品進行，可能需要大量的測試患者。我們或這些第三方未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的患者可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程。此外，如果其中任何第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
進行我們臨牀試驗的任何第三方不是、也不會是我們的員工，除了根據我們與該等第三方達成的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為此類試驗投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成我們候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他供應商達成安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加第三方來進行我們的臨牀試驗涉及大量成本，需要大量的管理時間和重點。此外，還有一個自然的過渡期，當一個
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新的第三方開始工作。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方來生產我們的臨牀產品供應和臨牀候選產品，如果獲得批准，我們可能至少在候選產品的製造過程中依賴第三方。如果這些第三方不能向我們提供足夠數量的產品供應或候選產品，或者不能以可接受的質量水平或價格提供，我們的業務可能會受到損害。
我們目前沒有任何可用作臨牀規模製造和加工設施的設施，我們依賴外部供應商和合作者來製造用品和加工我們的候選產品。對於我們的某些組件或候選產品，我們依賴單個供應商或製造商來供應或製造，但我們計劃在通過臨牀開發推進我們的候選產品時，擴大供應商和製造商的數量。我們的候選產品尚未進行商業規模的製造或加工，我們可能仍無法對我們的任何候選產品進行生產或加工。雖然未來我們可能會開發我們自己的製造設施，但我們也可能繼續使用第三方作為我們製造過程的一部分，而且無論如何，我們可能永遠不會成功地開發我們自己的製造設施。我們對第三方製造商的預期依賴使我們面臨以下風險：
這些風險中的每一個都可能延遲或阻止我們的臨牀試驗完成或FDA批准我們的任何候選產品，導致更高的成本或對我們候選產品的商業化產生不利影響。此外，在交付給患者之前，我們將依賴第三方對我們的候選產品進行某些規格測試。如果這些測試做得不恰當，測試數據不可靠，患者可能會面臨嚴重傷害的風險，FDA可能會對我們公司施加重大限制，直到缺陷得到補救。此外，如果我們或第三方未能執行我們的
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按照商業上合理的條款或遵守cGMP的製造要求，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
如果與我們簽訂合同的任何CMO未能履行其義務，我們可能會被迫與另一名CMO達成協議，而我們可能無法以合理的條款做到這一點，如果根本沒有協議的話。在這種情況下，隨着我們建立替代供應來源，我們的臨牀試驗供應可能會顯著延遲。在某些情況下，製造我們的產品或候選產品所需的技術技能可能是原始CMO獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。此外，如果我們因任何原因被要求更換CMO，我們將被要求核實新的CMO保持符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過製造可比性研究，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新CMO驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品或將產品商業化的能力產生負面影響。此外，製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的供應之間進行過渡性研究。我們可能不能成功地證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
因為我們依賴第三方來研發和製造我們的候選產品，所以我們必須與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利，包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中、或在違反這些協議的情況下被披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手獨立發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
此外，這些協議通常限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力，儘管我們的協議可能包含某些有限的發佈權。例如，我們可能與之合作的任何學術機構可能會被授予發佈此類合作產生的數據的權利，任何聯合研發項目可能會要求我們根據我們的研發或類似協議的條款分享商業祕密。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會通過違反我們與第三方的協議、獨立開發或由我們的任何第三方合作者發佈信息來發現我們的商業祕密。競爭對手發現我們的商業祕密將損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生不利影響。
我們已經與Kite簽訂了合作協議，根據該協議的條款，我們依賴Kite進行與我們某些候選產品有關的某些開發和商業化活動。
2023年1月，我們宣佈完成與Kite Pharma，Inc.的合作和許可協議(Kite Collaboration協議)，Kite Pharma，Inc.是吉利德公司(Kite)的子公司，根據協議，我們同意與Kite合作，共同開發CART-ddBCMA和下一代自體和非自體CAR-T細胞治療產品，這些產品使用與CART-ddBCMA相同的D-域BCMA結合劑，分別用於治療多發性骨髓瘤。我們還向Kite授予了包括自體CAR T細胞治療產品的選擇權，這些產品利用我們的ARC-SPARX平臺針對BCMA，例如
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ACLX-001以及針對CS1的ARC-SPARX產品。根據Kite合作協議，我們和Kite將根據雙方商定的發展計劃和開發預算，共同開發Cart-ddBCMA和我們可以行使選擇權與Kite共同推廣的任何下一代自體CAR-T細胞療法產品(統稱為共同促進產品)。我們將為Cart-ddBCMA進行Immagine-1試驗，Kite將進行其他所有聯合推廣產品的開發。Kite將負責Cart-ddBCMA和其他MM產品在美國以外的商業化，只要它們得到適用的監管機構的批准。我們無法控制Kite是否會在這次合作上投入足夠的注意力或資源，或者是否會迅速推進。即使FDA或其他監管機構批准了任何聯合推廣產品，Kite也可以選擇不在一個或多個國家進行最終產品的商業化。
在美國，我們和Kite將平分聯合推廣產品商業化的利潤和損失。對於美國以外的聯合促銷產品和我們可能授權給Kite的任何其他非聯合促銷產品(非聯合促銷產品)，我們將有資格獲得低至中百分之一的分級版税。根據風箏合作協議，觸發付款或特許權使用費的里程碑可能永遠達不到，如果達不到，可能會損害我們的業務和財務狀況。
Kite擁有終止Kite合作協議的慣常權利，如果Kite選擇行使這些終止權，這將導致我們延遲或可能阻止我們開發或商業化某些候選產品。此外，我們和Kite之間可能會發生糾紛，這可能會推遲或導致合作終止，導致重大訴訟，導致Kite的行為不符合我們的最佳利益，或導致我們尋找其他合作伙伴，或自行進行開發、商業化和融資。如果我們尋找新的合作伙伴，但無法以可接受的條件這樣做，或者根本沒有足夠的資金來進行此類候選開發項目的開發或商業化，我們可能不得不縮減或放棄該開發或商業化，這可能會損害我們的業務。
除了我們與Kite的合作外，我們還可能尋求建立未來的合作，如果我們不能以商業合理的條款建立合作關係，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
除了我們與Kite的合作外，我們還可能尋求未來與其他各方的合作安排，以開發我們的候選產品或將其商業化。任何協作安排的成功都可能取決於我們的合作者的努力和活動。合作者通常在決定他們將應用於這些安排的努力和資源方面有很大的自由裁量權。合作安排各方之間在臨牀開發和商業化問題上的分歧可能會導致開發過程的延遲或將適用的候選產品商業化，在某些情況下，還會終止合作安排。如果雙方都沒有最終決定權，這些分歧可能很難解決。
與生物製藥公司和其他第三方的合作經常被另一方終止或被允許到期。任何此類終止或到期都可能對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。
我們未來可能進行的任何合作都可能帶來許多風險，包括：
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此外，如果我們建立一個或多個合作關係，本Form 10-Q季度報告中描述的與產品開發、監管批准和商業化相關的所有風險也將適用於任何此類未來合作伙伴的活動。
如果我們未來可能進行的任何合作不能成功開發產品並將其商業化，或者如果我們未來的合作伙伴之一隨後終止了與我們的協議，我們可能不會根據該潛在的未來合作獲得任何未來研究資金或里程碑或特許權使用費付款。如果我們沒有收到我們根據協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發我們的候選產品和我們的平臺。
此外，如果我們未來的任何合作伙伴涉及業務合併，該合作伙伴可能會降低或終止我們許可的任何候選產品的開發或商業化。如果我們未來的合作伙伴之一終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作伙伴，我們在商業和金融界的聲譽可能會受到不利影響。
我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們能否就任何合作達成最終協議，除其他事項外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對若干因素的評價。
如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇自己資助和從事開發或商業化活動，我們可能需要獲得更多的專業知識和額外的資本，這些可能是我們無法接受的條件，或者根本不能獲得。如果我們未能達成合作，並且沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品或將它們推向市場，也無法繼續開發我們的平臺，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的平臺和候選產品獲得並維護足夠的知識產權保護，或者如果知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品，我們成功將我們的產品商業化的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們在平臺、候選產品和研究計劃方面在美國和其他國家獲得和保持專利保護的能力。我們尋求通過在美國和海外提交與我們的新發現和技術相關的專利申請來保護我們的專利地位，這些發現和技術對我們的業務非常重要。我們未決和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的候選產品或其預期用途的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術、產品或候選產品商業化的專利。
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獲得和執行專利既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或合乎需要的專利申請，或維護和/或執行可能基於我們的專利申請而頒發的專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發結果的可專利方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、CMO、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反這些協議，並在提交專利申請之前披露這些結果，從而危及我們尋求專利保護的能力。我們的專利或專利申請的準備或提交過程中可能存在或在未來可能出現形式上的缺陷，例如關於適當的優先權主張、庫存等，儘管我們不知道有任何我們認為是實質性進口的此類缺陷。
如果我們或任何未來的許可人或被許可人未能建立、維護或保護此類專利和其他知識產權，此類權利可能會減少或取消。如果任何未來的許可人或被許可人在起訴、維護或強制執行任何專利權方面不完全合作或不同意我們的意見，此類專利權可能會受到損害。如果我們的專利或專利申請的形式或準備過程中存在重大缺陷，該等專利或申請可能無效且無法強制執行。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止第三方競爭的能力，第三方競爭可能會對我們的業務產生不利影響。此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
生物和醫藥產品的物質構成專利，如專有的約束域和基於汽車的候選產品，往往為這些類型的產品提供強有力的知識產權保護，而不考慮任何使用方法。我們不能確定美國專利商標局(“USPTO”)或外國專利局是否會將我們待決專利申請中涉及產品候選成分的權利要求視為可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求是否將被美國或外國法院或行政法庭視為有效並可強制執行。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題，導致法院裁決，包括最高法院的裁決，增加了未來執行專利權的能力的不確定性。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。
此外，我們可能不知道可能與我們的候選產品或其預期用途相關的所有第三方知識產權，因此，這些第三方知識產權對我們自己的專利和專利申請的可專利性的影響，以及這些第三方知識產權對我們運營自由的影響，都是高度不確定的。在美國和其他司法管轄區，專利申請通常在申請18個月後才會公佈，在某些情況下，甚至根本不會公佈。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個提出我們的專利或未決專利申請中所聲稱的發明的，還是第一個為此類發明申請專利保護的。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們的專利或未決的專利申請可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。例如，我們可能受到第三方向美國專利商標局提交的先前技術的發行前提交，或在美國或其他地方參與授權後審查程序、派生程序、重新審查或各方之間的審查程序，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。在任何此類挑戰中做出不利裁決可能會導致排他性喪失或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。任何未能獲得或保持對我們候選產品的專利保護都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利申請過程面臨許多風險，不能保證我們會成功地獲得我們已經申請的專利。
未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到為此類申請頒發專利。專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來開發合作伙伴能夠成功地通過獲得和保護專利來保護我們的候選產品。這些風險和不確定性包括：
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上述任何事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能無法識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或到期時間，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決申請。
專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們銷售產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利的到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
如果我們保護與我們的技術相關的知識產權的專有性質的努力不夠，我們可能無法在我們的市場上有效地競爭。
我們依靠專利、保密協議、商業祕密保護以及知識產權和保密協議來保護與我們的技術相關的知識產權。任何向第三方披露或盜用我們的機密專有信息都可能使競爭對手迅速複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。
我們的投資組合中有未決的美國和外國專利申請；然而，我們無法預測：
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我們不能確定我們未決的專利申請中針對我們的候選產品和/或技術的權利要求將被美國專利商標局或外國專利局視為可申請專利。不能保證任何這樣的專利申請都會作為授權專利頒發。確定我們的發明的可專利性的一個方面取決於“現有技術”的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認為可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利權利要求的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。即使專利確實是基於我們的專利申請而頒發的，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的產品組合中的專利也可能不足以排除第三方實踐相關技術或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。如果我們在候選產品方面的知識產權地位的廣度或實力受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。在訴訟或行政訴訟中，我們不能確定我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或其他國家的法院或行政法庭視為有效。
生物技術和細胞治療領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有或可能在許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其聲明涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。即使專利確實成功頒發，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權或阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們持有的專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將其商業化的能力。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延遲，我們可以在專利保護下銷售我們的候選產品的時間將會縮短。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個提交與我們的候選產品相關的專利申請的公司。此外，對於所有權利要求都有權在2013年3月16日之前獲得優先權日期的美國申請，可以由第三方發起幹預程序或由美國專利商標局提起訴訟，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題。任何感興趣的第三方都可以使用各種授權後審查程序，如各方之間的審查和授權後審查，以質疑向我們發出的專利權利要求的可專利性。雖然這些授權後審查程序被用於宣佈生物技術專利無效的頻率較低，但它們在其他技術方面取得了成功，這些相對較新的程序仍在不斷變化，這些變化可能會影響未來的結果。
除了專利提供的保護外，我們還尋求依靠商業祕密保護、保密協議和其他協議來保護不可申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們產品發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並要求我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術、信息或技術的第三方簽訂保密協議，但我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上相同的信息和技術。此外，一些國家的法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
許多因素可能會限制我們的知識產權所提供的任何潛在競爭優勢。
我們的知識產權，無論是擁有的還是許可的，未來提供的保護程度是不確定的，因為知識產權有侷限性，可能不能充分保護我們的業務，提供進入我們的競爭對手或潛在競爭對手的障礙，或使我們能夠保持我們的競爭優勢。此外，如果第三方擁有覆蓋我們技術實踐的知識產權，我們可能無法充分行使我們的知識產權或從我們的知識產權中提取價值。以下示例是説明性的：
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如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務和運營結果。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的產品發現和開發工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方的專利和專有權利。在生物技術和製藥業中，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括在美國專利商標局進行的幹擾、複審和授權後審查程序，或在外國司法管轄區的反對和其他類似程序。在我們正在開發我們的候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。一般來説，在美國進行臨牀試驗和其他開發活動不被視為侵權行為。如果我們的候選產品之一獲得FDA的批准，那麼第三方可能會通過對我們提起專利侵權訴訟來尋求強制執行其專利。雖然我們不相信任何可能對我們的候選產品商業化產生實質性不利影響的聲明(如果獲得批准)是有效和可執行的，但我們可能對此看法不正確，或者我們可能無法在訴訟中證明這一點。在這方面，在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有“清晰和令人信服的”證據才能推翻這一推定，這是一種更高的證明標準。可能存在我們目前不知道的第三方專利，即與我們候選產品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此可能會有當前正在處理的專利申請，這可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，我們可能無法識別相關專利，或錯誤地得出專利無效、不可強制執行、用盡或未被我們的活動侵犯的結論。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的候選產品的製造工藝、在製造過程中使用或形成的結構或分子，或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可，或者直到該等專利到期或最終被確定為無效或不可執行。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們開發和商業化候選產品的能力，除非我們獲得了許可證，或者直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行。在任何一種情況下，這樣的許可可能都不會以商業上合理的條款或根本不存在。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本不能，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或推遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。
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對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要或可能選擇從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手或其他第三方可能會侵犯我們的專利、商標、版權或其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
授權後程序，包括由第三方發起或由美國專利商標局提起的幹擾程序，可能是確定發明相對於我們的專利或任何許可人的發明的有效性或優先權所必需的。不利的結果可能導致我們當前專利權的喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得許可權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。訴訟或贈款後訴訟程序可能導致不利於我們利益的決定，即使我們成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與任何許可人一起防止盜用我們的商業祕密或機密信息，特別是在法律可能不像美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已發佈的專利，由於我們未決的或未來的專利申請或其他知識產權而可能發佈的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高或不符合我們公司或我們股東的最佳利益，或者可能以其他方式向某些第三方強制執行我們的知識產權不切實際或不可取。我們的競爭對手或其他第三方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財力和更成熟和發展的知識產權組合。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的做法是簡單地監測情況，或者發起或尋求其他非訴訟的行動或解決方案。此外，與訴訟相關的不確定性可能會影響我們籌集必要資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的內部研究計劃、獲得所需技術或其他候選產品的許可，或達成開發合作伙伴關係，以幫助我們將候選產品推向市場的能力。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用的規則通過其他方式加以補救，但
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指不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失的情況。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。如果我們或任何許可方未能維護對我們的專利組合的保護，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利權的期限是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是其第一個有效申請日期後20年。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們可能會面臨來自生物相似或仿製藥的競爭。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的候選產品商業化。在美國，專利發佈後，可以根據USPTO造成的某些延遲來延長專利的壽命，但這種增加可以根據專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲來減少或消除。美國可能會有基於監管延遲的專利期限延長。然而，每一項上市批准只能延長一項專利，而且一項專利只能延長一次，針對單一產品。此外，專利期延長期間的保護範圍並不延伸至權利要求的全部範圍，而僅限於經批准的產品範圍。外國司法管轄區管理類似專利期延長的法律差異很大，管理從一個專利家族獲得多項專利的能力的法律也是如此。此外，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或以其他方式未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，比其他情況下更早推出他們的產品，我們的收入可能會減少，可能是實質性的。
如果在法庭或美國專利商標局提出質疑，涉及我們候選產品的已頒發專利可能被認定為無效或不可執行。
如果我們或許可合作伙伴對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利(如果適用)無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴是司空見慣的，第三方可以根據許多理由斷言專利無效或不可強制執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、當事各方之間的審查、授予後審查和在外國法域的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能會導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
美國專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加不確定性和成本，可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有的和任何許可的專利的範圍。美國和包括萊希-史密斯在內的其他國家的專利改革立法
2011年9月16日簽署成為法律的《美國發明法》(“Leahy-Smith Act”)可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。
此外，企業在藥品研發和商業化方面的專利地位尤其不確定。近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。取決於未來
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隨着美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和我們未來可能獲得的專利的能力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和專有權利。
在世界所有國家對候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以向我們擁有專利保護或許可證但執法力度不如美國的地區出口其他侵權產品。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們的知識產權和專有權利的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或可能許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
儘管我們目前尚未發現任何對我們專利的發明權或我們的知識產權所有權提出質疑的索賠，但我們未來可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們的專利或其他知識產權中擁有權益的索賠的影響。我們通常與員工、顧問和承包商簽訂保密和知識產權轉讓協議。這些協議一般規定，當事人在向我們提供服務的過程中構思的發明將是我們的專有財產。然而，這些協議可能不會得到遵守，也可能不會有效地將知識產權轉讓給我們。此外，在某些情況下，我們可能無法就這種所有權進行談判。關於知識產權所有權或發明權的爭端也可能在其他情況下發生，例如合作和贊助研究。如果我們面臨一場挑戰我們在專利或其他知識產權上或對其權利的糾紛，這樣的糾紛可能代價高昂且耗時。如果我們不成功，我們可能會失去我們認為是自己的知識產權的寶貴權利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會受到有關我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或披露第三方機密信息的索賠。
我們可能會從第三方收到機密和專有信息。此外，我們還僱用以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人。我們可能會被指控我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了這些第三方或我們員工的前僱主、我們的顧問或承包商的現任或前任客户或客户的所謂商業祕密或其他機密信息。儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的知識產權、專有信息、專有技術或商業祕密，但我們可能會受到以下指控：我們導致員工違反了其競業禁止或競業禁止協議的條款，或者我們或這些個人無意中或以其他方式使用或披露了前僱主或競爭對手的所謂商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和員工的注意力。如果我們不成功，我們可能會失去獲得或獨家獲得寶貴知識產權的機會。
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如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們的技術和產品候選尋求專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。偵測商業祕密的泄露或挪用，並要求當事人非法披露或挪用商業祕密，這是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們當前或未來的商標或商號可能被質疑、侵犯、規避或宣佈為侵犯其他商標的通用或描述性商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商品名稱授權給第三方，例如分銷商。雖然這些許可協議可能會為如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。
此外，我們可能建議在美國與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請註冊為商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA(或外國司法管轄區的同等行政機構)反對我們建議的任何專有產品名稱，可能需要花費大量額外資源，以努力確定符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有和維持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
與政府監管相關的風險
我們的候選產品可能無法獲得監管部門的批准。拒絕或推遲任何此類批准將推遲商業化，並對我們的創收潛力、我們的業務和我們的運營結果產生重大不利影響。
藥品的研究、開發、測試、製造、標籤、包裝、批准、促銷、廣告、儲存、記錄保存、營銷、分銷、批准後的監測和報告以及進出口都受到FDA和其他國家外國衞生當局的廣泛監管。這些規定因國家而異。在美國，在獲得FDA的監管批准之前，我們不被允許銷售我們的候選產品。獲得監管批准的過程代價高昂，通常需要在臨牀試驗開始後多年，而且可能會根據所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標適應症和患者羣體而有很大不同。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了時間和費用，但監管部門的批准永遠不會得到保證。為了獲得將我們的候選產品推向市場的批准，我們必須提供臨牀數據，充分證明該產品對於預期適應症的安全性和有效性。我們還沒有獲得監管部門的批准來銷售我們的任何
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美國或任何其他國家/地區的候選產品。我們的業務依賴於獲得這些監管部門的批准。FDA可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，包括：
即使我們最終完成臨牀測試，並獲得對我們候選產品的任何監管申請的批准，FDA也可能會根據昂貴的批准後額外臨牀試驗的表現而批准。FDA還可能批准我們的候選產品，使其具有比我們最初要求的更有限的適應症或更窄的患者羣體，並且FDA可能不會批准我們認為對於我們的候選產品成功商業化來説是必要或可取的標籤。如果FDA要求我們將適應症縮小到較小的患者亞羣，那麼我們的候選產品的市場機會(如果獲得批准)以及我們創造收入的能力可能會受到實質性的限制。在我們尋求外國監管批准的範圍內，我們可能會面臨與適用司法管轄區監管機構類似的上述挑戰。
對於我們的任何候選產品，在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都會推遲或阻止我們候選產品的商業化，並將對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。
FDA的監管審批過程漫長、耗時且本質上不可預測，我們可能會在臨牀開發和候選產品的監管審批方面遇到重大延誤，或者無法產生產品收入。
我們之前沒有向FDA提交過BLA，也沒有向外國衞生當局提交過類似的營銷申請。BLA必須包括廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定每個所需適應症的候選產品的安全性、純度和有效性。BLA還必須包括有關產品製造控制的重要信息。我們候選產品的新穎性可能會帶來不確定、複雜、昂貴和漫長的挑戰，可能會影響監管部門的批准。即使我們最終完成了臨牀測試，並獲得了對我們候選產品的任何監管申請的批准，FDA或外國衞生當局可能會批准我們的候選產品，因為它們的適應症或患者人數可能比我們最初要求的更有限。
我們還可能因為各種原因而延遲完成計劃中的臨牀試驗，包括與以下方面相關的延遲：
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我們還可能遇到醫生延遲招募患者參加我們的候選產品的臨牀試驗，而不是開出現有的治療方法或其他臨牀試驗。此外，由於一系列因素，包括未按照法規要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或外國衞生當局檢查臨牀試驗操作或試驗地點導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良反應、未能證明使用候選產品的益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗，臨牀試驗可能被我們、進行此類試驗的機構的IRBs、此類試驗的數據監測委員會、或FDA或外國衞生當局暫停或終止。如果我們遇到任何候選產品的臨牀試驗終止或延遲完成的情況，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們創造產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
2023年6月，FDA發佈了對Cart-ddBCMA的部分臨牀擱置。儘管我們宣佈FDA於2023年8月14日解除了部分臨牀擱置，但不能保證FDA未來不會發布另一次臨牀擱置。解決臨牀擱置需要相當多的時間和費用，而且不能保證FDA會及時或根本不能保證解除臨牀擱置，在這種情況下，我們的業務以及開發和批准Cart-ddBCMA的前景將受到實質性損害。
要獲得監管批准，還需要提交有關製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。FDA或外國衞生當局可能不會批准我們的製造工藝或設施，無論是由我們還是我們的CMO運營。此外，如果我們在未來對我們的候選產品進行生產更改，我們可能需要進行額外的臨牀前和/或臨牀研究，以將我們修改後的候選產品與更早的版本連接起來。
許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素可能最終導致我們的候選產品被拒絕監管部門的批准。我們候選產品的申請可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括但不限於以下原因：
我們已經或可能尋求FDA對我們的一個或多個候選產品進行快速通道、孤兒藥物和/或RMAT認證。即使我們的一個或多個候選產品獲得了Fast Track、孤兒藥物和/或RMAT認證，我們也可能無法獲得和保持與此類認證相關的好處。這些指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加這些候選產品獲得上市批准的可能性。
到目前為止，CART-ddBCMA已被FDA授予快速通道、孤兒藥物和再生醫學高級治療(RMAT)稱號。未來，我們可能會為其他候選產品尋求一個或多個類似的稱號，包括ACLX-001和ACLX-002。
快速通道指定旨在促進開發和加快審查未得到滿足的醫療需求的嚴重疾病的治療方法。具有快速通道指定的計劃可能受益於早期和頻繁的交流
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與FDA合作，潛在的優先審查，以及提交滾動申請進行監管審查的能力。快速通道指定既適用於候選產品，也適用於正在研究的特定適應症。但是，如果我們不能繼續滿足Fast Track指定的標準，或者如果我們的臨牀試驗因意外的不良事件或臨牀供應問題而延遲、暫停或終止，或臨牀擱置，我們將無法獲得與Fast Track計劃相關的好處。此外，指定快速通道不會更改審批標準。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。快速通道指定也不能保證我們的候選產品將及時獲得批准(如果有的話)。2023年6月，FDA發佈了對Cart-ddBCMA的部分臨牀擱置。儘管FDA已經取消了部分臨牀擱置，但不能保證FDA未來不會發布另一次臨牀擱置。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數少於20萬人。在歐盟，這種疾病的患病率不能超過萬分之五。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。如果從FDA獲得孤兒藥物指定的產品隨後獲得FDA對其具有這種指定的疾病的特定活性成分的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒產品排他性，這意味着FDA可能在七年內不批准任何其他申請，包括BLA，以相同的適應症銷售相同的生物。除非在有限的情況下，如顯示出對具有孤兒產品排他性的產品的臨牀優勢，或者FDA發現孤兒產品排他性持有者沒有證明其能夠確保足夠數量的孤兒產品的供應，以滿足患有指定產品的疾病或狀況的患者的需求。即使我們或我們的合作者獲得了候選產品的孤兒稱號，由於與開發藥品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得特定孤兒適應症營銷批准的公司。排他性的範圍限於任何批准的適應症的範圍，即使孤兒指定的範圍比批准的適應症更寬。此外，如果我們或我們的合作者尋求批准比孤立指定適應症更廣泛的適應症，獨家營銷權可能會受到限制，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，獨家營銷權可能會失去。此外，即使一種產品獲得了孤兒藥物的排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以被批准用於相同的條件。即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種產品更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以批准具有相同活性部分的產品用於相同的疾病。此外，如果我們或我們的合作者無法生產足夠的產品供應，FDA可以放棄孤兒排他性。如果我們或我們的合作者沒有獲得或保持對我們尋求此類指定的候選產品的孤立藥物指定，這可能會限制我們從此類候選產品實現收入的能力。
在……裏面Catalyst Pharms，Inc.訴Becera案，1299《聯邦判例彙編》第14卷(第11巡回法庭)2021年)，法院不同意FDA的長期立場，即孤兒藥物排他性僅適用於符合條件的疾病內的批准用途或適應症。這一決定給孤兒藥物專有權的適用帶來了不確定性。2023年1月24日，FDA在《聯邦紀事報》上發佈了一份通知，澄清説，儘管該機構遵守了法院在觸媒，FDA打算繼續將其對該條例的長期解釋應用於該條例範圍之外的事項觸媒命令-也就是説，該機構將繼續將孤兒藥物排他性的範圍與一種藥物被批准的用途或適應症捆綁在一起，這允許其他贊助商在同一孤兒指定疾病或條件下獲得對尚未獲得批准的藥物的新用途或適應症的批准。目前尚不清楚未來的訴訟、立法、機構決定和行政行動將如何影響孤兒藥物獨家經營的範圍。
一家公司可以要求對其候選產品進行RMAT認證，如果該產品符合以下標準，則可以授予該認證：(1)它是一種細胞療法、治療性組織工程產品、人體細胞和組織產品或使用這些療法或產品的任何組合產品；(2)它旨在治療、修改、逆轉或治癒一種嚴重或危及生命的疾病或狀況；以及(3)初步臨牀證據表明，該藥物有可能解決此類疾病或狀況未得到滿足的醫療需求。指定RMAT提供了潛在的好處，包括更頻繁地與FDA開會討論候選產品的開發計劃，以及潛在的滾動審查和優先審查的資格。被授予RMAT認證的產品也有資格根據合理地可能預測長期臨牀益處的替代物或中間終點，或依賴於從大量地點獲得的數據，包括在批准後擴大到更多地點，獲得加速批准。獲得加速批准的RMAT指定產品可酌情通過提交臨牀證據、臨牀試驗、患者登記或其他真實證據來源(如電子健康記錄)、通過收集更大的驗證性數據集或通過在批准治療之前對所有接受此類治療的患者進行批准後監測來滿足其批准後要求。RMAT指定不改變產品批准的標準，也不能保證任何此類指定或資格將導致快速審查或批准，或已批准的指示不會小於RMAT指定所涵蓋的指示。此外，如果隨着臨牀數據的出現而不再符合資格標準，RMAT的指定可能會被撤銷。2022年12月29日，包括食品和藥物綜合改革法案(FDORA)在內的2023年綜合撥款法案簽署成為法律。FDORA對FDA的權力機構及其監管框架進行了幾次修改，包括，
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在其他變化中，對加速審批途徑進行了改革，例如要求FDA具體説明批准後研究要求的條件，並規定FDA因不符合批准後要求而迅速撤回產品的程序。2023年3月，FDA發佈了一份關於支持腫瘤治療加速批准的臨牀試驗考慮因素的指南草案，指出儘管單臂試驗通常用於支持加速批准，但隨機對照試驗是進行更有力的療效和安全性評估的首選方法。如果FDA要求我們修改我們的臨牀試驗設計或要求額外的試驗來滿足審批數據要求的變化，我們的臨牀時間表和審批將被推遲，這可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
我們可能會在未來為我們的一個或多個候選產品申請突破性療法稱號。即使獲得FDA的批准，這種指定也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。
突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物，如果在提交BLA時得到臨牀數據的支持，也有資格優先審查。
儘管突破性指定或訪問任何其他加速計劃可能會加快開發或審批過程，但不會改變審批標準。與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發時間，也不會實現更快的審查或批准。例如，識別和解決與製造和控制相關的問題所需的時間，為臨牀試驗目的獲得足夠的產品供應，或者需要進行額外的非臨牀或臨牀試驗，可能會推遲FDA的批准，即使該產品有資格獲得突破性認證或獲得任何其他加速計劃。如果FDA認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持該指定，它也可能撤回對加速計劃的訪問。此外，任何快速審查程序的資格並不確保我們最終將獲得監管部門對此類候選產品的批准。
如果獲得批准，我們作為生物製品監管的研究產品可能面臨通過簡化監管途徑獲得批准的生物仿製藥的競爭。
ACA包括一個副標題，稱為2009年生物製品價格競爭和創新法案(BPCIA)，它為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的批准途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的BLA，該競爭產品包含贊助商自己的臨牀前數據和來自充分且受控良好的臨牀試驗的數據，以證明另一家公司的產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。
我們認為，我們的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的研究藥物視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也是最近訴訟的主題。此外，一旦獲得許可，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物產品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。如果競爭對手能夠獲得參照我們產品的生物仿製藥的監管批准，我們的產品可能會受到此類生物仿製藥的競爭，隨之而來的是競爭壓力和後果。
即使我們的候選產品獲得了監管機構的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用，如果我們沒有遵守監管要求或我們的候選產品出現了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准都將要求進行監控，以監控候選產品的安全性和有效性。FDA還可能要求REMS作為批准我們的候選產品的條件，其中可能包括對用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素的要求，例如受限的分發方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或外國衞生當局批准了我們的候選產品，則製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、
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我們候選產品的廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗中繼續遵守cGMP和GCP。後來發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致除其他事項外：
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
FDA嚴格監管制造商對藥品的促銷聲明。特別是，藥品製造商不得將藥品用於未經FDA批准的用途，這反映在FDA批准的標籤中，儘管醫療保健專業人員被允許將藥品用於標籤外的用途。FDA、美國司法部、HHS部門監察長等政府機構積極執行禁止製造商推廣標籤外用途的法律和法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能面臨重大責任，包括鉅額民事和刑事罰款、處罰和執法行動。FDA還頒佈了同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制從事此類違禁活動的公司的特定促銷行為。如果我們不能成功地管理我們批准的候選產品的推廣，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的監管批准。如果不能獲得外國司法管轄區的監管批准，我們的候選產品將無法在海外銷售。
除了美國的法規外，要在歐盟、許多亞洲國家和其他司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們必須獲得單獨的監管批准，並從臨牀和製造角度遵守眾多不同的監管要求。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構或付款人當局的批准，而美國以外的一個監管機構或付款人當局的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他司法管轄區的監管批准過程產生負面影響。例如，即使FDA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。已在特定國家/地區獲準銷售的候選產品可能不會在該國家/地區獲得報銷批准。我們可能無法及時獲得美國以外的監管機構或付款人當局的批准，如果有的話。
我們也可以在其他國家提交營銷申請，如歐洲或亞洲國家。我們可能無法申請監管批准，也可能無法在任何司法管轄區獲得將我們的產品商業化所需的批准。美國以外司法管轄區的監管機構對候選產品的審批有要求，我們必須
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在這些司法管轄區營銷之前遵守。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們無法獲得歐盟、亞洲或其他地區的監管機構或付款人當局對我們的任何候選產品的批准，或者如果我們未能遵守外國司法管轄區的監管要求，該候選產品的商業前景可能會顯著降低，我們的目標市場將會減少，我們實現我們候選產品完全市場潛力的能力將受到損害。
即使我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將此類產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期限。尋求外國監管機構的批准可能會導致我們的重大延誤、困難和成本，並可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會推遲或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，我們實現產品全部市場潛力的能力將受到損害。
最近的醫療改革立法以及醫療行業和醫療支出的其他變化對我們的影響目前尚不清楚，可能會對我們的商業模式產生不利影響。
我們的收入前景可能會受到美國和海外醫療支出和政策變化的影響。我們在一個高度受監管的行業運營，與醫療保健可用性、醫療保健產品和服務的交付或支付方式相關的新法律、法規或司法裁決，或對現有法律、法規或決定的新解釋，可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生負面影響。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出旨在擴大醫療保健可獲得性並遏制或降低醫療保健成本的立法和監管建議，包括旨在降低處方藥價格和加劇處方藥競爭的建議，以及關於藥品透明度和報告要求的額外監管，任何這些都可能對我們未來的盈利能力產生負面影響，並增加我們的合規負擔。我們無法預測未來可能採取的舉措，包括未來的挑戰或對ACA的重大修訂。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格管制，可能會產生不利影響：
聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
與我們候選產品商業化相關的風險
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，這些產品也可能無法獲得醫生、患者、醫院、癌症治療中心和醫學界其他人的市場接受。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准，它們可能仍無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。例如，現有的細胞療法是
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目前僅在擁有重症監護室的三級學術醫院提供，這些重症監護室可以支持與細胞療法相關的安全和毒性問題。如果我們不能證明足夠的安全性以允許我們的候選產品得到更廣泛的使用，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售，市場對其的接受程度將取決於許多因素，包括：
如果我們的候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者、醫院、癌症治療中心或醫學界其他人的市場認可，我們將無法產生可觀的收入。
即使我們的產品獲得市場認可，如果推出了比我們的產品更受歡迎、更具成本效益或使我們的產品過時的新產品或技術，我們可能無法隨着時間的推移保持市場接受度。
我們可能會面臨當前法規和未來立法的變化帶來的困難。如果獲得批准，當前和未來的立法可能會增加我們將藥物商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格，包括我們候選產品在某些細分市場的覆蓋範圍和報銷政策的變化，這可能會使我們難以銷售我們的候選產品，如果獲得批准，可能會有利可圖。
現有的監管政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利。在國內外市場，我們候選產品的成功銷售，如果獲得批准，將取決於是否有足夠的保險和第三方付款人的報銷。此外，由於我們的候選產品代表了治療癌症和自身免疫性疾病的新方法，我們無法準確估計我們候選產品的潛在收入。
接受醫療治療的患者通常依賴第三方付款人來報銷與他們的治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。
政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將覆蓋哪些藥物和治療以及報銷金額。第三方付款人的報銷可能取決於許多因素，包括但不限於第三方付款人對產品使用情況的確定：
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從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向付款人提供支持我們產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。即使我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不足以使我們實現或維持盈利，或者可能需要患者認為不可接受的高共付額。由於與細胞療法相關的高成本，患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險或報銷足以支付我們候選產品的很大一部分成本。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為使用我們的候選產品分別向每個付款人提供科學和臨牀支持，而不能保證獲得承保和足夠的補償。
我們打算尋求批准在美國和選定的外國司法管轄區銷售我們的候選產品。如果我們的候選產品在一個或多個外國司法管轄區獲得批准，我們將受到這些司法管轄區的規章制度的約束。在一些外國國家，特別是歐盟國家，生物製品的定價受到政府的管制。在這些國家，在獲得候選產品的市場批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，市場對我們候選產品的接受和銷售將在很大程度上取決於我們候選產品是否有足夠的承保範圍和第三方付款人的報銷，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。
ACA對美國的醫療保健服務進行了廣泛的改革。我們預計，隨着時間的推移，ACA產生的回扣、折扣、税收和其他成本將對我們未來的支出和盈利能力產生負面影響。ACA包含的條款可能會通過增加醫療補助計劃報銷的藥品的回扣、將醫療補助回扣擴大到醫療補助管理保健計劃、對某些聯邦醫療保險D部分受益人進行強制性折扣以及根據製藥公司在聯邦醫療保健計劃中的銷售份額收取年費來降低藥品的盈利能力。例如，ACA對醫療補助藥品回扣計劃做出了幾項改變，包括通過提高大多數品牌處方藥的最低基本醫療補助回扣來增加製藥商的回扣責任。此外，對於根據Medicaid或Medicare Part B計劃獲得聯邦補償或直接銷售給美國政府機構的藥品，製造商必須向有資格參與340B藥品定價計劃的實體提供折扣。
自ACA頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法和國會的挑戰。2021年6月，美國最高法院裁定德克薩斯州和其他挑戰者沒有挑戰ACA的法律地位，駁回了該案，但沒有具體裁決ACA的合憲性。因此，ACA仍然以目前的形式有效。目前尚不清楚最高法院的這一裁決、未來的訴訟或拜登政府頒佈的醫療措施將如何影響我們的業務、財務狀況和運營結果。遵守任何新的立法或醫療保健法規的變化可能會耗費大量時間和成本，從而對我們的業務產生實質性的不利影響。
自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年的《預算控制法》除其他外，包括將支付給供應商的合作醫療費用每財年減少2%，該法案於2013年生效，由於隨後對該法規的立法修訂，該法案將一直有效到2031年，但根據各種新冠肺炎救濟立法實施的臨時暫停除外。2023年綜合撥款法案延長了2032財年前六個月2%的聯邦醫療保險自動減支，並將2030財年和2031財年的自動減支比例上調至2%。2013年1月，總裁·奧巴馬簽署了2012年美國納税人救濟法，其中包括減少向包括醫院、影像中心和癌症治療中心在內的幾家醫療服務提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者支付的追償訴訟時效從三年延長到五年。立法者、監管機構和第三方付款人可能會繼續提出在擴大個人醫療福利的同時降低成本的建議，包括對我們的產品候選產品可以收取的費率(如果獲得批准)或政府機構或第三方付款人為此類批准的產品提供的報銷金額施加額外限制的建議。當前和未來的醫療改革立法和政策可能會對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。我們無法預測最終將在聯邦或州一級實施的其他醫療保健計劃和法規，也無法預測美國未來的任何立法或法規可能對我們的業務產生的影響。
最近，政府對藥品製造商為其銷售產品定價的方式進行了更嚴格的審查，這導致了幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法
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旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府對藥品的計劃報銷方法。
例如，根據2021年1月1日生效的《2021年美國救援計劃法案》，製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品退税計劃退税的法定上限將被取消。取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣，這可能會對我們的業務產生實質性影響。此外，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項條款旨在增加處方藥的競爭。作為對這一行政命令的迴應，HHS發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則以及國會可以採取的潛在立法政策，以推進這些原則。2022年8月，國會通過了《2022年通脹降低法案》，其中包括對製藥業和聯邦醫療保險受益人具有重大影響的處方藥條款，包括允許聯邦政府就某些高價單一來源聯邦醫療保險藥物的最高公平價格進行談判，對不遵守藥品價格談判要求的製造商施加懲罰和消費税，要求所有聯邦醫療保險B部分和D部分藥物獲得通脹回扣，如果其藥品價格增長快於通脹，則有限的例外，以及重新設計聯邦醫療保險D部分以降低受益人的自付處方藥成本等變化。包括製藥公司、美國商會、國家輸液中心協會、全球結腸癌協會和美國製藥研究和製造商在內的多個行業利益相關者已對聯邦政府提起訴訟，聲稱《降低通脹法案》中的價格談判條款違憲。這些司法挑戰以及政府未來實施的立法、行政和行政行動以及機構規則對我們和整個製藥業的影響尚不清楚。成本控制措施的實施，包括《通脹降低法案》中的處方藥條款，以及其他醫療改革，可能會阻止我們能夠創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。遵守任何新的法律和法規變化都可能是耗時和昂貴的，從而對我們的業務造成實質性的不利影響。
在州一級，各個州正在越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施。例如，許多州正在考慮或最近已經頒佈了州藥品價格透明度和報告法，這可能會大幅增加我們的合規負擔，並使我們在獲得監管部門批准後開始商業化後，根據此類州法律承擔更大的責任。如果獲得批准，這些措施可能會減少對我們產品的需求，或者對我們的產品如果獲得批准可以收取多少費用施加額外的定價壓力。
已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和審批後測試和其他要求的影響。
我們無法預測美國或其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們的協作者緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或我們的協作者無法保持法規遵從性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利，這將對我們的業務產生不利影響。
我們目前沒有營銷和銷售組織，在營銷細胞治療產品方面經驗有限。如果我們無法建立營銷和銷售能力，或與第三方建立或維護關係，以營銷和銷售我們的候選產品，如果獲得批准，我們可能無法產生產品收入。
我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，在營銷細胞治療產品方面經驗有限。如果 如果我們的任何候選產品最終獲得監管部門的批准，我們，無論是單獨或與Kite合作進行我們共同商業化的項目，都可能無法有效或成功地營銷批准的產品。
對於我們共同承擔商業化和共同推廣責任的任何已獲批准的產品，我們可能會在不得不與我們的合作者合作時遇到挑戰、成本或其他問題。我們無法合作成功地營銷和銷售任何此類產品，可能會對我們的業務和整體財務狀況產生實質性的不利影響。
對於我們保留銷售和營銷責任的任何經批准的產品，我們必須要麼建立一個銷售和營銷組織，這將是昂貴和耗時的，要麼將這些職能外包給其他第三方。在
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未來，如果我們的一些候選產品獲得批准，我們可能會選擇構建集中的銷售和營銷基礎設施來銷售，或者與我們的合作者一起參與銷售活動。
建立我們自己的銷售和營銷能力，以及依賴與第三方的安排來執行這些服務，都涉及風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。由於依賴第三方進行此類活動，我們可能很少或根本無法控制代表我們進行的營銷和銷售活動，並且我們的產品銷售收入可能低於我們內部將候選產品商業化的情況。我們在尋找第三方來協助我們的候選產品的銷售和營銷工作方面也面臨着競爭，而且可能難以維持已經建立的關係。
不能保證我們能夠發展足夠的內部銷售和分銷能力，或與第三方合作伙伴建立或保持成功的關係，以便在美國或海外將任何產品商業化。
不遵守健康和數據保護法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。
我們可能會受到數據保護法律法規的約束或影響，例如涉及隱私和數據安全的法律法規。在美國，管理健康信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的眾多聯邦和州法律法規，包括聯邦和州健康信息隱私法、州數據泄露通知法以及聯邦和州消費者保護法，可能適用於我們的業務。此外，我們可以從第三方獲取健康信息，包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構，這些機構受HIPAA(經HITECH修訂)及其實施規則和條例的隱私和安全要求約束。根據事實和情況，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到刑事處罰。
此外，《加州消費者隱私法》於2020年1月生效，並於2020年7月開始實施。CCPA為加州消費者創造了新的個人隱私權(因為這個詞在法律中有廣泛的定義)，並對許多處理消費者或家庭個人信息的組織施加了更多的隱私和安全義務。CCPA要求涵蓋的公司向消費者披露這些公司收集、使用和共享數據的做法，併為這些消費者提供選擇退出某些銷售或轉移個人信息的權利，併為消費者提供某些數據泄露的新訴訟理由。此外，加州選民於2020年11月投票通過了加州隱私權法案(CPRA)，該法案對CCPA進行了重大修改，大部分修改將於2023年1月1日生效。CPRA造成了進一步的不確定性，並要求我們，並可能要求我們產生額外的成本和費用來努力遵守。許多類似的隱私法已經在聯邦一級和其他州頒佈或提出。例如，弗吉尼亞州、科羅拉多州、猶他州和康涅狄格州都頒佈了已經或將於2023年生效的一般隱私法；佛羅裏達州、蒙大拿州和德克薩斯州已經頒佈了類似的立法，將於2024年生效；愛荷華州和田納西州已經頒佈了類似的立法，將於2025年生效；印第安納州也頒佈了類似的立法，將於2026年生效。CCPA、CPRA和其他新的和不斷髮展的立法可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。
遵守數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，增加我們的法律合規成本，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下，影響我們在某些司法管轄區運營的能力。不遵守數據保護法律和法規可能導致政府調查和/或執法行動(可能包括民事、刑事和行政處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲得信息的臨牀試驗對象，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔責任，辯護也可能代價高昂且耗時，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。
與尋求監管機構批准我們的候選產品並在國際上進行營銷相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們計劃尋求美國以外的監管機構批准我們的候選產品，因此，我們預計，如果我們獲得必要的批准，我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：
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與我們的國際業務相關的這些和其他風險，包括與數據隱私和安全相關的風險，可能會對我們獲得或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
歐盟人用藥品授權制度提供了幾種途徑：集中程序、分散程序和互認程序，以及國內的國家路線。中央程序規定授予對所有歐盟成員國以及冰島、列支敦士登和挪威等歐洲經濟區(“EEA”)國家有效的單一營銷授權。對於某些類別的研究產品，包括含有用於治療某些疾病(包括癌症、艾滋病、糖尿病和神經退行性疾病)的新活性物質的人類產品；孤兒醫藥產品；以及使用生物技術生產的醫藥產品，集中程序是強制性的。此類藥物的上市授權申請必須提交給歐洲藥品管理局(EMA)，在該機構中，人用藥品委員會(CHMP)通常負責對產品進行初步評估。
權力下放和相互承認程序適用於大多數傳統醫藥產品，並且都以一個或多個成員國承認銷售授權的原則為基礎。歐洲聯盟成員國國家當局授予的任何國家營銷授權可用於支持其他成員國相互承認的申請。銷售授權申請也可在國家路線下直接提交給成員國的國家主管當局(如果集中路線不是強制性的)。英國脱歐後，現在有多條航線可以在英國、大不列顛或北愛爾蘭獲得營銷授權，包括國家航線和國際航線。申請程序將視所選擇的相關程序而定。由於英國脱歐或其他原因，在獲得或無法獲得任何營銷批准方面的任何延誤，都可能迫使我們限制或推遲在英國為我們的候選產品尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。此外，即使在獲得市場授權後，不同司法管轄區的GMP、藥物警戒和其他監管要求的差異也可能增加我們的合規成本和潛在責任。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們聘用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平，僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及可能影響FDA履行常規職能的能力的法定、法規和政策變化和其他事件。平均值
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因此，該機構的審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷，如最近的休假或政府停擺，也可能增加必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。
另外，為了應對新冠肺炎疫情，自2020年3月國內外對設施的檢查基本上被擱置以來，美國食品和藥物管理局一直在努力優先恢復常規監測、生物研究監測和審批前檢查。在2020年和2021年，一些公司宣佈收到了完整的回覆信，原因是FDA無法完成對其申請的必要檢查。雖然FDA在很大程度上已經趕上了國內的審批前檢查，但它仍在繼續處理積壓的外國檢查。然而，FDA可能無法繼續保持目前的速度，審查時間表可能會延長，包括由於新冠肺炎疫情、旅行限制或人員短缺而造成的延誤，任何這些都可能導致FDA無法在審查期間完成這些必要的檢查。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對新冠肺炎疫情，並可能會在監管活動中遇到延誤。如果政府長期停擺或發生其他中斷，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。未來的停擺或其他中斷也可能影響其他政府機構，如美國證券交易委員會，這也可能通過推遲對我們的公開備案文件的審查(如果有必要的話)以及我們進入公開市場的能力來影響我們的業務。
針對新冠肺炎疫情，美國以外的監管機構也可能實施類似的限制或其他政策措施。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們的監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的商業活動可能受到《反海外腐敗法》和類似的反賄賂和反腐敗法律的約束，以及美國和某些外國出口管制、貿易制裁和進口法律法規的約束，所有這些都可能使我們承擔刑事責任和其他違反行為的嚴重後果。
我們的業務活動可能受美國《反海外腐敗法》(“FCPA”)以及我們所在其他國家/地區類似的反賄賂或反腐敗法律、法規或規則的約束。這些法律一般禁止公司及其僱員和第三方商業夥伴、代表和代理人從事腐敗和賄賂行為，包括直接或間接地向政府官員或商業方提供、承諾、給予或授權提供任何有價值的東西，以影響官方行動，向任何人直接開展業務，獲得任何不正當利益，或獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求上市公司製作和保存準確和公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並制定和維持適當的內部會計控制制度。我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與政府官員的重大互動，包括潛在的非美國政府官員。
此外，在許多國家，醫療保健提供者受僱於政府，而生物製藥的購買者是政府實體。因此，我們與這些提供者和購買者的交易受到監管，這些醫療保健提供者和此類購買者的僱員可能被視為《反海外腐敗法》所定義的“外國官員”。最近，美國證券交易委員會和美國司法部增加了針對生物技術公司的《反海外腐敗法》執法活動。除了我們自己的員工外，我們未來可能會利用第三方在海外開展業務，例如獲得政府許可證和批准。我們和我們的第三方業務合作伙伴、代表和代理可能與政府機構、國有或附屬實體的官員和員工有直接或間接的互動，我們可能要為我們的員工、我們的第三方業務合作伙伴、代表和代理的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權此類活動。我們的員工或我們的第三方業務合作伙伴、代表和代理的員工是否會遵守所有適用的法律和法規並不確定，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。違反這些法律和法規可能會導致告密者投訴、媒體不利報道、調查、喪失出口特權、取消美國政府合同、大量轉移管理層的注意力、鉅額法律費用和罰款、對我們、我們的官員或我們的員工實施嚴厲的刑事或民事制裁、返還和其他制裁和補救措施，以及禁止開展我們的業務。任何此類違規行為可能包括禁止我們在一個或多個國家或地區提供我們的產品，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際擴張努力、我們吸引和留住員工的能力，以及我們的業務、前景、經營業績、財務狀況和股票價格。
此外，我們的產品可能受到美國和外國的出口管制、貿易制裁和進口法律法規的約束。政府對我們產品進出口的監管，或我們未能為我們的產品獲得任何必要的進出口授權(如果適用)，可能會損害我們的業務。此外，美國的出口管制法律和經濟制裁
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禁止向美國製裁目標國家、政府和個人提供某些產品和服務。由於其他國家的軍事衝突，美國已經或可能實施的制裁可能會影響我們在此類制裁覆蓋的地區內的臨牀試驗地點開展活動的能力。例如，由於俄羅斯在烏克蘭的行動，美國及其歐洲盟友對俄羅斯以及烏克蘭頓涅茨克和盧甘斯克地區的某些行業部門和政黨實施了制裁，並加強了對某些產品和行業的出口管制。這些和任何額外的制裁和出口管制，以及俄羅斯或其他司法管轄區政府的任何經濟對策，都可能對我們在此類制裁覆蓋的地區內繼續在臨牀試驗地點活動的能力產生不利影響，或直接或間接擾亂我們的供應鏈。如果我們不遵守進出口條例和這種經濟制裁，可能會受到懲罰，包括罰款和/或剝奪某些出口特權。
與我們普通股所有權相關的風險
我們不知道我們的普通股能否維持一個活躍、流動和有序的交易市場。
在我們首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開交易市場。雖然我們的普通股在納斯達克全球精選市場上市，但我們的股票市場表現出不同程度的交易活躍。在未來的一個或多個時期，我們的運營結果和我們產品線的進展可能不符合公開市場分析師和投資者的預期，因此，由於這些和其他因素，交易活動水平可能會下降。如果我們普通股的股票交易不活躍，您可能無法快速或按市場價格出售您的股票。缺乏活躍的市場也可能會降低你股票的公平市場價值。此外，不活躍的市場還可能削弱我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們達成戰略合作伙伴關係或以我們的普通股作為對價收購公司或產品的能力。
我們普通股的價格可能會波動，可能會受到未來事件的不利影響，您可能會損失全部或部分投資。
我們普通股的交易價格可能波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括交易量有限。除了在本風險因素一節和本Form 10-Q季度報告的其他部分中討論的因素外，這些因素還包括：
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此外，股票市場，特別是生物製藥公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大影響。
截至2023年3月29日，我們的高管、董事和持有我們5%或以上股本的人及其各自的關聯公司實益擁有我們相當數量的已發行有表決權股票。因此，如果這些股東一起行動，他們將有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。此外，由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
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我們目前是一家新興成長型公司和一家較小的報告公司，我們不能確定適用於新興成長型公司和較小報告公司的報告要求降低是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們目前是一家新興的成長型公司，正如2012年4月頒佈的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)所定義的那樣。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括不被要求遵守修訂後的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求，減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬舉行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘付款的要求。
我們目前還符合“較小的報告公司”的資格，這使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求(如果我們最近一個財年的年收入低於1億美元)，只能在我們的定期報告和委託書中提供最近兩個財年的經審計財務報表和減少的關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
根據《就業法案》，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。根據《就業法案》，我們選擇使用這一延長的過渡期。因此，我們的綜合財務報表可能無法與發行人的財務報表相提並論，後者必須遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂會計準則的生效日期，這可能會使我們的財務狀況與其他上市公司的財務報表進行比較更加困難。因此，美國公認會計原則的規則或其解釋的變化，採用新的指導方針，或將現有指導方針應用於我們業務的變化，可能會對我們的財務狀況和經營結果產生重大影響，並降低我們的普通股對投資者的吸引力。
在我們2023年第二季度的最後一個工作日，非關聯股東持有的我們股票的總市值超過了7億美元。因此，自2023年12月31日起，我們將被視為交易法規則12b-2中定義的大型加速申請者，我們將不再是JOBS法案中定義的新興成長型公司。我們將不再免除薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的審計師認證要求，我們的獨立註冊會計師事務所將評估和報告財務報告內部控制的有效性。我們也將不再被允許利用對較小的報告公司降低的報告要求。我們預計，由於遵守額外的合規和報告要求，我們將產生鉅額成本，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來確保我們遵守額外的報告要求。這些舉措和要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。我們為履行這些義務而做出的任何改變，可能都不足以讓我們及時履行作為一家上市公司的義務，或者根本不足以。
自2023年12月31日起，我們將不再符合“新興成長型公司”的資格，因此，我們將不再能夠享受適用於新興成長型公司或較小報告公司的某些降低的報告要求。
根據JOBS法案的定義，我們目前是一家“新興成長型公司”，我們已經利用了適用於其他非“新興成長型公司”的上市公司的各種報告要求的某些豁免，包括第404條的審計師認證要求，遵守上市公司會計監督委員會可能採用的關於強制性審計公司輪換或提供有關審計和財務報表的補充信息的審計師報告的要求，減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。以及免除就高管薪酬和股東批准之前未獲批准的任何黃金降落傘支付進行不具約束力的諮詢投票的要求。此外，作為一家新興的成長型公司，我們選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。因此，我們的綜合財務報表可能無法與發行人的財務報表相比，後者被要求遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則的生效日期。
由於截至2023年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7億美元，根據《交易法》，我們將被視為大型加速申報人，並將於2023年12月31日失去“新興成長型公司”的地位。由於我們失去了“新興成長型公司”的地位，投資者可能會發現我們的普通股吸引力下降，因為我們依賴於其中某些豁免。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。在……裏面
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此外，任何未能及時或根本不遵守這些額外要求的情況，都可能對我們的業務和運營結果產生不利影響，並可能導致我們的普通股價格下降。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續大幅增加成本，我們的管理層已經並將繼續投入大量時間和資源來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司或較小的報告公司之後，我們已經並將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。我們必須遵守修訂後的1934年證券交易法(交易法)的報告要求，其中要求我們向美國證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。遵守適用於上市公司的各種報告和其他要求需要相當長的時間和管理層的注意。我們不能向您保證，我們將及時履行作為上市公司的義務。
此外，《薩班斯-奧克斯利法案》以及美國證券交易委員會和納斯達克證券市場(納斯達克)後來為實施《薩班斯-奧克斯利法案》的條款而通過的規則對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的信息披露和財務控制，以及改變公司治理做法。此外，2010年7月，頒佈了《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》(《多德-弗蘭克法案》)。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取額外的規章制度，例如“薪酬話語權”和代理訪問。最近的立法允許新興成長型公司在更長的時間內實施其中許多要求，從我們首次公開募股(IPO)的定價起最長可達5年。我們打算利用這項立法，但不能保證我們不會被要求比預算或計劃更早地執行這些要求，從而產生意想不到的費用。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。在我們2023年第二季度的最後一個工作日，非關聯股東持有的我們股票的總市值超過了7億美元。因此，自2023年12月31日起，我們將被視為交易法規則12b-2中定義的大型加速申請者，我們將不再是JOBS法案中定義的新興成長型公司。我們將不再免除薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的審計師認證要求，我們的獨立註冊會計師事務所將評估和報告財務報告內部控制的有效性。我們也將不再被允許利用對較小的報告公司降低的報告要求。我們預計，由於遵守額外的合規和報告要求，我們將產生鉅額成本，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來確保我們遵守額外的報告要求。這些舉措和要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。我們為履行這些義務而做出的任何改變，可能都不足以讓我們及時履行作為一家上市公司的義務，或者根本不足以。
不斷變化的與公司治理和公開披露相關的法律、法規和標準，包括薩班斯-奧克斯利法案以及美國證券交易委員會和納斯達克實施的法規，可能會增加法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時。這些法律、條例和標準有不同的解釋，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。我們已經並打算繼續投入資源來遵守不斷變化的法律、法規和標準，這種投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理層的時間和注意力從產品開發活動轉移到合規活動上。適用於上市公司的規則和條例大幅增加，並將繼續增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高我們產品或服務的價格。例如，我們預計這些規則和條例將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能被要求產生大量成本來維持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。
我們使用重大假設和判斷來評估我們的CMO和CDMO協議是否是或包含租約，如果不能充分考慮這些合同或此類合同的變化，可能會損害我們的運營結果。
我們與CMO和CDMO簽訂製造供應協議，以製造臨牀產品候選材料。此類協議可能包括嵌入租約，原因是我們獨家使用由我們控制的已確定的製造設施和設備，我們獲得了這些設施和設備的幾乎所有產出。我們使用重要的假設和判斷
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在評估我們的租賃合同和其他協議時，包括確定協議是租賃還是包含租賃，租賃合同條款和條件的變化是否代表新的或修改的租賃，租賃是運營租賃還是融資租賃，用於確定租賃義務現值的貼現率，以及我們製造供應協議中嵌入的租賃期限。
未來出售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們的股價下跌。
我們預計，未來可能需要大量額外資本來繼續我們計劃中的運營，包括進行臨牀試驗、進行商業化努力、擴大研發活動，以及繼續作為上市公司運營。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這樣的出售也可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新的投資者可以獲得優先於我們普通股持有人的權利、優惠和特權，包括在我們首次公開募股中出售的普通股。如果我們根據與第三方的戰略合作通過預付款或里程碑付款來籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的候選藥物的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。
此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。根據2022年股權激勵計劃(“2022年計劃”)，我們的董事會或其正式授權的委員會有權向我們的員工、董事和顧問授予股權獎勵。
最初，根據2022年計劃下的股權獎勵能夠發行的普通股總數為4,296,875股，加上根據我們的2017年股權激勵計劃(“2017計劃”)授予的到期或以其他方式終止而未全部行使或被我們沒收或回購的普通股數量(前提是根據2017年計劃下的獎勵可以(且可以)增加到2022計劃的股份數量為6,269,300股)。根據2022年計劃為發行保留的普通股數量在每個財年的第一天累計增加，該財年從我們的2023財年開始，並將在我們的董事會批准2022年計劃之日的十週年日結束，相當於最小值(I)4,296,875股，(Ii)截至上一會計年度最後一天已發行普通股總數的5.0%，或(Iii)2022年計劃管理人確定的股份數量。作為2022年計劃的結果，我們的股東可能會經歷額外的稀釋。2023年1月1日，根據2022年計劃可供發行的股票數量增加了2205,299股。
根據我們的2022年ESPP，我們的員工可以獲得購買我們普通股的權利。最初，根據我們的2022年ESPP，可供出售的普通股總數為312,500股。根據我們的2022年ESPP，我們的普通股可供出售的股票數量在每個財年的第一天累積增加，從2022年ESPP下第一個登記日期(如果有)的財年開始，到我們董事會批准2022年ESPP相當於2022年ESPP之日的20週年結束最小值(I)312,500股，(Ii)截至上一會計年度最後一天的已發行普通股總數的1.0%，或(Iii)由2022年ESPP管理人決定的股份數量。由於2022年的ESPP，我們的股東可能會經歷額外的稀釋。2023年1月1日，根據2022年ESPP可供發行的股票數量增加了312,500股。
如果我們不能建立和保持對財務報告的適當和有效的內部控制，我們的經營業績和我們經營業務的能力可能會受到損害。
確保我們有足夠的內部財務和會計控制和程序，以便我們能夠及時編制準確的財務報表，這是一項既昂貴又耗時的工作，需要經常進行評估。我們對財務報告的內部控制是一個旨在為財務報告的可靠性提供合理保證的程序，並根據公認的會計原則編制財務報表。我們已經開始記錄、審查和改進我們的內部控制和程序，以遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條，這將要求管理層對我們對財務報告的內部控制的有效性進行年度評估。我們繼續招聘更多的財務和會計人員，他們擁有上市公司所需的某些技能。
對我們的內部控制實施任何適當的改變可能會分散我們的官員和員工的注意力，需要花費大量成本來修改我們現有的流程，並需要大量時間才能完成。然而，這些變化可能不能有效地維持我們內部控制的充分性，任何未能保持這種充分性，或因此而無法及時編制準確財務報表的情況，都可能增加我們的運營成本，損害我們的業務。我們可能會發現
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我們的內部財務和會計控制制度和程序存在弱點，可能導致我們的合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。
如果我們不能及時遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求，或者如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們可能無法編制及時和準確的財務報表。如果發生這種情況，我們的投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到SEC或其他監管機構的制裁或調查。此外，投資者認為我們的內部控制不足或我們無法及時編制準確的財務報表，這可能會損害我們的股價，並使我們更難向新老客户有效地營銷和銷售我們的服務。
截至2022年12月31日，我們已經彌補了與研發費用應計制和相關賬户會計有關的財務報告內部控制的重大缺陷。在未來，如果我們不能保持有效的披露控制和程序，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是為了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。管理層的結論是，截至2022年3月31日和2022年6月30日的每個季度末，由於我們對財務報告的內部控制存在重大弱點，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下並不有效。截至2022年12月31日，這一實質性弱點已得到補救。
這些固有的限制包括這樣一個事實，即決策中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的資本增值。
你不應該依賴對我們普通股的投資來提供股息收入。我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金股息。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的升值，而這可能永遠不會發生。
我們的章程文件和特拉華州法律中的某些條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會阻止、推遲或阻止我們公司的控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變更。其中一些規定包括：
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此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。特拉華州公司可通過在其原始公司註冊證書中明文規定，或通過修改其公司註冊證書或經其股東批准的章程來選擇退出這一規定。然而，我們並沒有選擇退出這一條款。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、收購要約或代理權之爭。這些規定還可能阻止委託書競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌，並限制您在公司交易中實現價值的機會。
我們修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院和美利堅合眾國聯邦地區法院是我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能限制我們的股東就與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的附例規定，特拉華州衡平法院(或者，如果衡平法院沒有管轄權，則是特拉華州的另一個州法院)是下列案件的獨家法院(該法院裁定不受該法院管轄權管轄的不可或缺的一方(且不可或缺的一方在作出該裁決後10天內不同意該法院的屬人管轄權)的任何索賠除外)，該法院屬於該法院以外的法院或法院的獨家管轄權，或者該法院對該法院沒有標的物管轄權。
這一規定不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於美國聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
我們修訂和重述的附例進一步規定，美利堅合眾國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇。為免生疑問，本條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提出的任何索賠。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。任何個人或實體購買或以其他方式獲得我們任何證券的任何權益
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應被視為已知悉並同意這些規定。法院是否會強制執行這些規定還存在不確定性，其他公司章程文件中類似選擇的法院條款的可執行性在法律程序中受到了質疑。法院可能會發現這些類型的條款不適用或不可執行，如果法院發現我們修訂和重述的法律中的排他性法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決糾紛相關的額外費用，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本和管理層注意力和資源的轉移，這可能會損害我們的業務、經營業績或財務狀況。
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第二項。未登記的股權證券的銷售和收益的使用。
(A)出售非註冊證券
在截至2023年6月30日的季度內，我們沒有銷售未註冊的證券，這些銷售之前在提交給美國證券交易委員會的8-K表格的當前報告中沒有報告。
(B)普通股公開發行所得款項的使用
2022年2月8日，我們完成了IPO，發行和出售了9,487,500股普通股，包括承銷商全面行使認購權，以每股15.00美元的公開發行價購買最多1,237,500股普通股。在扣除承保折扣和佣金以及我們支付的約1500萬美元的其他發售費用後，我們獲得了1.273億美元的淨收益。在我們首次公開募股中發行和出售的所有普通股都是根據S-1表格(註冊號333-262191)的註冊聲明，根據1933年證券法(修訂後)或證券法註冊的，該聲明於2022年2月3日由美國證券交易委員會宣佈生效。美國銀行證券公司、SVB證券有限責任公司、巴克萊資本公司和威廉·布萊爾公司擔任此次IPO的幾家承銷商的代表。本公司並無直接或間接向本公司任何董事或高級管理人員(或其聯繫人)或擁有本公司任何類別股權證券10%或以上的人士或任何其他聯屬公司支付發售費用。與我們於2022年2月7日根據證券法第424(B)(4)條提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中所述的用途相比，首次公開募股所得資金的計劃用途沒有實質性變化。
第三項。高級證券違約。
沒有。
第四項。煤礦安全信息披露.
不適用。
第五項。其他信息.
2023年6月19日，我們宣佈收到美國食品和藥物管理局(FDA)的通知，我們的Cart-ddBCMA Ind已被臨牀擱置，用於治療RRMM患者。2023年8月14日，我們宣佈FDA取消了部分臨牀禁令。
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第六項。陳列品
在該等展品之前的展品索引中所列的展品，作為本季度報告的一部分提交或提供，在此引用作為參考。
展品 |
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文件説明 |
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隨函存檔 |
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以引用方式併入 |
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表格 |
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展品編號 |
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提交日期 |
3.1 |
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經修訂及重新印製的現行有效註冊人註冊證書。 |
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X |
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3.2 |
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第二經修訂及重新編訂的註冊人現行附例。 |
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X |
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8-K |
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3.1 |
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12/16/2022 |
3.3 |
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修改後的註冊人註冊證書，日期為2023年6月14日 |
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X |
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4.1 |
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修訂和重新簽署了註冊人與其某些股東之間的投資者權利協議，日期為2021年3月26日。 |
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X |
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S-1 |
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4.1 |
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1/14/2022 |
4.2 |
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註冊人的普通股證書式樣。 |
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X |
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S-1/A |
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4.2 |
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1/31/2022 |
10.1 |
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登記人與Stifel，Nicolaus&Company，Inc.簽訂的市場上股票發售銷售協議，日期為2023年5月8日 |
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X |
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S-3 |
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1.2 |
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5/8/2023 |
31.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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X |
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31.2 |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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X |
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32.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
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X |
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32.2 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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X |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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X |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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X |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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X |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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X |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中)。 |
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？隨本10-Q表格季度報告附上的附件32.1和32.2所附的證明，不被視為已向美國證券交易委員會備案，並且不得通過引用的方式納入註冊人根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件中，無論是在本10-Q表格季度報告日期之前或之後進行的，無論此類文件中包含的任何一般註冊語言如何。
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標牌千真萬確
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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Arcellx，Inc. |
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日期：2023年8月14日 |
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發信人： |
/s/米歇爾·吉爾森 |
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米歇爾·吉爾森 |
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首席財務官 (首席財務會計官) |
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