附錄 99.1
Eloxx Pharmicals 公佈第二季度 2023 年財務和經營業績並提供業務最新情況
已宣佈今天，在通過電子顯微鏡評估的腎臟活檢中，所有 3 名接受 ELX-02 治療的患者（100% 緩解率）都顯示足細胞足部過程消失 有所改善，這表明 ELX-02 具有改善疾病的作用
宣佈在用於治療 Alport 綜合徵的 ELX-02 第 2 期臨牀研究中，一名患者 已緩解，並決定將 ELX-02 推進 Alport 綜合徵的關鍵試驗
強調了 Alport 綜合徵治療方面的重大未滿足需求，以及評估 ELX-02 的 2 期臨牀研究的其他積極數據 KOL 活動
獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 研究性新藥許可，開始對 ZKN-013 進行單劑量遞增劑量 (SAD) 研究；第一個受試者計劃在 2023 年底之前給藥
截至2023年8月11日，通過 “市價” 股票發行計劃籌集了340萬美元的淨收益
納斯達克批准了Eloxx的延期 的請求，以重新遵守上市證券市值的持續上市要求
馬薩諸塞州沃特敦——2023年8月14日 ——罕見 疾病核糖體靶向基因療法的領導者Eloxx Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：ELOX）今天公佈了截至2023年6月30日的三個月的財務業績，並提供了最新業務情況。
“在Eloxx，這是一個變革性的時刻。今天 證實，在Alport綜合徵試驗的所有三例患者活檢中，ELX-02 具有改變疾病的潛力，我們期待 推進一項用於治療阿爾波特綜合徵的 ELX-02 的關鍵試驗，” Eloxx 總裁兼首席執行官 官蘇米特·阿格瓦爾説。“我們還計劃啟動一項基於TURBO-ZM™ 的領先分子 ZKN-013 的臨牀研究，用於隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症 (RDEB) 的潛在治療，預計將在2023年底之前給患者首次給藥。”
2023 年第二季度及後續亮點
阿爾波特綜合症
| · | 在獲得必要的資金之前，Eloxx 打算將 ELX-02 推向治療帶有胡説八道 突變的 Alport 綜合徵的關鍵試驗。Alport 綜合徵是一種罕見的遺傳性腎臟 疾病，由 COL4A3/4/5 基因突變引起，其特徵是足細胞損傷和 腎臟過濾功能受損導致蛋白尿。 |
| · | 在 另一份新聞稿中，Eloxx今天宣佈了治療八週後用於治療Alport 綜合徵的 ELX-02 概念驗證 2 期開放標籤臨牀試驗 (NCT05448755) 的積極活檢結果。經電子顯微鏡評估的腎臟 活檢中，所有三名使用 治療的患者（緩解率為 100%）都顯示出治療後的足細胞足部過程擦除情況有所改善，這表明 ELX-02 具有改善疾病的作用，並且隨着治療持續時間的延長，蛋白尿有可能得到改善。ELX-02 |
| o | 足細胞是特殊的細胞 ，它們與腎小球基底膜結合並形成類似手指的延伸，稱為腳 過程，可以實現高效的超濾。在幾乎所有的 Alport 綜合徵病例中，足細胞損傷都會導致足細胞足部過程的消失 （流失）和蛋白尿。 |
| o | 在兩名患者中，廣泛的足部 過程擦除被改善為節段性足部過程擦除。在第三位患者中， 中度至重度足部過程污損改善至僅中度。 |
| o | Eloxx 此前曾宣佈一名患者實現緩解 。治療結束一個月後，患者證實 尿蛋白轉化為肌酐 (UPCR) 的含量迅速增加，這為 的藥物活性提供了更多證據。 |
| o | 在 研究中，ELX-02 的耐受性良好，迄今為止沒有停止。 |
| · | ELX-02 的 IND 申請預計將在 2023 年第三季度提交給 FDA。 |
| · | 最近公佈的有關 ELX-02 在其囊性纖維化研究中的療效的其他 數據增強了 2期Alport綜合徵試驗的結果，進一步支持了Eloxx 決定進入Alport綜合徵的關鍵試驗。 |
| · | Alport syndrome Radar 在第 60 屆歐洲腎臟協會大會 上公佈的自然史數據表明，患有常染色體隱性遺傳 COL4A4 突變的 Alport 綜合徵患者患有最嚴重的 疾病，發展為腎衰竭的速度更快。在 Eloxx 2 期試驗中獲得緩解 的患者患有常染色體隱性遺傳 COL4A4 胡説八道突變，導致 蛋白被截斷。 |
隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症 (RDEB) 和交界性 大皰性表皮鬆解症 (JEB)
| · | 2023 年 5 月 ，Eloxx 宣佈，美國食品藥品管理局已批准在健康志願者中啟動 SAD 臨牀試驗的申請，該試驗可能用於治療帶有胡説八道突變的 RDEB 。ZKN-013RDEB 是一種罕見的皮膚病，其特徵是膠原蛋白 7 基因的突變。假設資金充足，Eloxx計劃啟動1期SAD臨牀研究，第一個受試者預計將在2023年底之前給藥。 |
| · | 在SAD研究和與美國食品藥品管理局的討論中 完成計劃劑量隊列之後，預計將進行進一步的 SAD 和多重遞增劑量 (MAD) 測試。鑑於美國食品藥品管理局引用的患者 具有很強的益處/風險， MAD測試可能包括RDEB患者。 |
| · | 臨牀前 結果表明，ZKN-013 在多個 RDEB 患者衍生的成纖維細胞和角質形成細胞的多個 COL7 基因型中具有通讀活性。在這項試驗中，通讀活性 使全長 COL VII 蛋白水平增加了多達 18 倍。事實證明，長期使用 ZKN-013 治療 會進一步增加 COL VII 蛋白水平。觀察到 恢復的全長 COL VII 蛋白的功能。這些結果已被接受在即將舉行的醫學會議上發表 。 |
家族性腺瘤性息肉病 (FAP)
| · | 假設資金充足，Eloxx 還計劃開發用於治療 FAP 的 ZKN-013，目標是大腸腺瘤息肉 (APC) 基因中有一部分 患者，這些患者在 中被截斷了。 |
TURBO-ZM 平臺
| · | 癌症 研究通訊發表了《一類新型的核糖體調節劑 利用癌症核糖體異質性選擇性靶向結直腸 癌的CMS2亞型。”該出版物展示了TURBO-ZM 化學技術 平臺開發新型核糖體調節劑 (RMA) 的潛力，並詳細介紹了表明 ZKN-157 對結直腸癌亞型活性的臨牀前數據 。 |
| o | 結果表明，利用癌症中的核糖體異質性可以靶向 myc-Overexpressepress 癌症，因為臨牀前數據 已表明 ZKN-157 對結直腸癌亞型具有活性。這項研究 有可能為有選擇地靶向MYC驅動的癌症提供機會，這些癌症具有新的 機制，並可能與現有癌症療法產生協同作用。 |
2023 年第二季度財務業績
在截至2023年6月30日的三個月中，我們的淨虧損 為430萬美元，合每股1.96美元，其中包括60萬美元的股票薪酬。去年同期， 我們的淨虧損為1,060萬美元，合每股虧損4.90美元，其中包括70萬美元的股票薪酬。
截至2023年6月30日的三個月中，研發費用為230萬美元，其中包括30萬美元的股票薪酬。去年同期，研發費用為770萬美元， 其中包括30萬美元的股票薪酬。下降主要與囊性纖維化中吸入輸送 ELX-02 相關的活動的臨牀試驗費用減少 以及與囊性纖維化基金會資助的活動減少 相關的臨牀試驗費用減少有關。
截至2023年6月30日的三個月， 的一般和管理（G&A）支出為180萬美元，其中包括30萬美元的股票薪酬。去年 年同期，G&A支出為260萬美元，其中包括40萬美元的股票薪酬。下降主要與 工資和其他個人相關成本的減少、專業和諮詢費用的減少有關， 以及設施和管理費用的減少。
截至2023年6月30日，我們的無限制現金及現金等價物 為430萬美元，在季度末之後，截至2023年8月11日，公司通過我們先前設立的 “場上” 股票發行計劃（“自動櫃員機計劃”）額外籌集了170萬美元的總收益 。Eloxx 仍專注於其流動性狀況，並承諾在短期內籌集額外資金，為其運營計劃 提供資金，直到2023年底及以後。假設我們在2023年第三季度啟動3期臨牀試驗活動，前提是資金充足， 並且我們保持對債務契約的遵守，我們認為我們目前的現金狀況將足以為2023年第四季度的運營提供資金。
Eloxx 收到了納斯達克股票市場有限責任公司（“納斯達克”）納斯達克上市資格小組 （“聽證小組”）的通知，它已決定將先前批准的延期從2023年7月30日延長至2023年10月9日，以便公司有時間重新遵守上市規則5550 (b) (2)， ，該規則要求上市公司的上市證券市值至少為3500萬美元才有資格繼續在納斯達克資本市場上市 。
關於阿爾波特綜合症
Alport 綜合徵是一種以腎臟疾病 為特徵的遺傳性疾病，由產生 4 型膠原蛋白所需的基因（COL4A3、COL4A4 和 COL4A5）突變引起的蛋白尿、聽力損失和眼部異常水平高。據估計，大約6％至7％的Alport綜合徵患者，即大約9,400至12,750人， 有胡説八道的突變。這些患者的臨牀結果比其他Alport綜合徵 患者差得多，並且沒有改變疾病的治療選擇。
關於 Eloxx 製藥
Eloxx Pharmicals, Inc. 從事核糖體調製科學，利用其創新的TURBO-ZM™ 化學技術平臺，努力 開發新的核糖體調節劑（RMA）及其真核生物核糖體選擇性糖苷（ERSG）庫。Eloxx 的主要研究候選產品 ELX-02 是一種小分子候選藥物，旨在恢復全長功能 蛋白的產生。ELX-02 正處於 2 期臨牀開發階段，用於治療胡説八道突變患者 Alport 綜合徵。欲瞭解更多 信息，請訪問 www.eloxxpharma.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》 含義內的前瞻性陳述。除本新聞稿中關於當前和歷史事實的陳述外 的所有陳述，包括但不限於關於我們為運營計劃提供資金的現金跑道、我們籌集額外資金的計劃 以及我們遵守債務協議契約的能力、 候選產品試驗的預期時間和結果以及我們的候選產品可能治療胡説八道的突變的聲明，均為前瞻性陳述。 前瞻性陳述可以用 “目標”、“可能”、“將”、 “應該”、“期望”、“探索”、“計劃”、“預期”、“可以”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、 “預測”、“潛力”、“尋求”、” 或 “繼續” 或這些術語的否定詞類似 的表達方式，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞。前瞻性陳述基於管理層根據我們目前掌握的信息 的計劃、估計、假設和預測。前瞻性陳述受已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種重要因素，實際結果或結果可能與前瞻性陳述中表達或暗示的結果或結果存在重大差異，包括但不限於：我們在臨牀前或臨牀試驗中推進 任何候選產品的能力；臨牀試驗結果的不確定性以及臨牀前研究的積極結果 並不總是表明臨牀結果是積極的；我們的範圍、速度和進展臨牀前研究 和臨牀試驗以及其他研發活動；正在開發的候選藥物的患者註冊競爭； 全球 COVID-19 疫情對我們的臨牀試驗、運營、供應商、供應商和員工的影響；我們獲得 運營所需資金的能力；提出、起訴、辯護和執行任何專利索賠和其他知識產權的成本 ；我們獲得資金的能力通過產品許可、公開或私募股權實現未來或債務融資 或其他方式；我們恢復並保持遵守納斯達克資本市場持續上市要求的能力； 總體業務狀況、監管環境、我們產品的競爭和市場；以及員工的業務能力和判斷力， 以及合格人員的可用性以及截至2023年6月30日的季度報告中 “風險因素” 標題下討論的其他重要因素，如任何此類因素都可能在我們的其他時間不時更新 向美國證券交易委員會提交的文件，可在美國證券交易委員會的網站 www.sec.gov 和我們網站的 “財務與申報” 頁面上查閲，網址為 https://investors.eloxxpharma.com/financials-filings。
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資料來源：Eloxx 製藥公司
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的簡明合併資產負債表
（金額 以千計，股票和每股數據除外）
| 2023年6月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 4,331 | $ | 19,207 | ||||
| 限制性現金 | 210 | 261 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 841 | 661 | ||||||
| 流動資產總額 | 5,382 | 20,129 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 130 | 169 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 481 | 825 | ||||||
| 總資產 | $ | 5,993 | $ | 21,123 | ||||
| 負債和股東赤字 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 3,121 | $ | 3,020 | ||||
| 應計費用 | 2,752 | 2,799 | ||||||
| 長期債務的當前部分 | 2,276 | 3,980 | ||||||
| 來自合作伙伴的進展 | 12,535 | 12,535 | ||||||
| 經營租賃負債的當前部分 | 492 | 712 | ||||||
| 衍生負債 | 75 | 45 | ||||||
| 流動負債總額 | 21,251 | 23,091 | ||||||
| 長期債務，扣除流動部分 | 3,334 | 8,557 | ||||||
| 經營租賃責任 | 4 | 135 | ||||||
| 負債總額 | 24,589 | 31,783 | ||||||
| 股東赤字總額： | (18,596 | ) | (10,660 | ) | ||||
| 負債總額和股東赤字 | $ | 5,993 | $ | 21,123 | ||||
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的合併運營報表
（金額 以千計，股票和每股數據除外）
| 截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發 | $ | 2,338 | $ | 7,651 | $ | 5,826 | $ | 15,550 | ||||||||
| 一般和行政 | 1,802 | 2,645 | 3,797 | 5,699 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 4,140 | 10,296 | 9,623 | 21,249 | ||||||||||||
| 運營損失 | (4,140 | ) | (10,296 | ) | (9,623 | ) | (21,249 | ) | ||||||||
| 其他費用，淨額 | 201 | 322 | 948 | 989 | ||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (4,341 | ) | $ | (10,618 | ) | $ | (10,571 | ) | $ | (22,238 | ) | ||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (1.96 | ) | $ | (4.90 | ) | $ | (4.83 | ) | $ | (10.27 | ) | ||||
| 用於計算每股淨虧損的普通股加權平均數，基本和攤薄後 | 2,212,364 | 2,166,352 | 2,189,487 | 2,166,314 | ||||||||||||