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月發行的股票分類認股權證會員2023-01-012023-06-300001590750VRDN：2017 年 11 月發出的股票分類認股權證會員2023-06-300001590750VRDN：2017 年 11 月發出的股票分類認股權證會員2022-12-310001590750VRDN：2017 年 11 月發出的股票分類認股權證會員2023-01-012023-06-300001590750VRDN: 股票分類認股權證會員2023-06-300001590750VRDN: 股票分類認股權證會員2022-12-310001590750VRDN：經修訂的 2016 年計劃成員2023-06-142023-06-140001590750US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員VRDN：InducementGrants會員2023-06-300001590750VRDN：InducementGrants會員2023-06-300001590750VRDN：2020 年計劃會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-06-300001590750VRDN：2020 年計劃會員2023-06-300001590750VRDN：經修訂的 2016 年計劃成員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-06-300001590750VRDN：經修訂的 2016 年計劃成員2023-06-300001590750US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員vrdn：2008 年計劃成員2023-06-300001590750vrdn：2008 年計劃成員2023-06-300001590750US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-06-300001590750US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵TrancheOne會員US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵第一部分成員US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：員工股權會員2022-12-310001590750US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-12-310001590750US-GAAP：員工股權會員2023-06-300001590750US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-06-300001590750US-GAAP：員工股權會員2022-06-300001590750US-GAAP：員工股票會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：員工股票會員2023-06-300001590750US-GAAP：員工股票會員2016-01-012023-06-300001590750US-GAAP：研發費用會員2023-04-012023-06-300001590750US-GAAP：研發費用會員2022-04-012022-06-300001590750US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-06-300001590750US-GAAP：一般和管理費用會員2023-04-012023-06-300001590750US-GAAP：一般和管理費用會員2022-04-012022-06-300001590750US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：一般和管理費用會員2022-01-012022-06-300001590750SRT: 首席執行官成員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：A系列優選股票會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：A系列優選股票會員2022-01-012022-06-300001590750US-GAAP：B系列優先股會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：B系列優先股會員2022-01-012022-06-300001590750US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001590750US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-06-300001590750VRDN：普通股認股權證會員2023-01-012023-06-300001590750VRDN：普通股認股權證會員2022-01-012022-06-30

美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單10-Q
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年6月30日
 要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從到的過渡期間
 委員會文件編號001-36483
 VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
特拉華
47-1187261
（公司或組織的州或其他司法管轄區）
 
（美國國税局僱主識別號）
新月街 221 號，套房 401沃爾瑟姆, MA02453
（主要行政辦公室的地址，包括郵政編碼）
 (617) 272-4600
（註冊人的電話號碼，包括區號）
（以前的名稱、以前的地址和以前的財政年度，如果自上次報告以來發生了變化）： 不適用
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元VRDN納斯達克股票市場有限責任公司
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的  ☒ 沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的   ☒ 沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器
☐
加速過濾器
☐
非加速過濾器
☒
規模較小的申報公司
☒
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐不是 ☒
截至 2023 年 8 月 7 日，有 43,670,157註冊人已發行普通股的股份。


VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
索引
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
5
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
33
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
42
第 4 項。控制和程序
42
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
42
第 1A 項。風險因素
42
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
81
第 3 項。優先證券違約
81
第 4 項。礦山安全披露
81
第 5 項。其他信息
82
第 6 項。展品
82

2



目錄

關於前瞻性陳述的警示性説明

本10-Q表季度報告（“季度報告”）包含前瞻性陳述，就1995年《私人證券訴訟改革法》提供的安全港而言，這些陳述涉及重大風險和不確定性。“相信”、“可能”、“將”、“估計”、“繼續”、“預期”、“打算”、“計劃”、“期望”、“預測”、“潛力”、“機會”、“目標” 或 “應該” 等詞語以及類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本季度報告中包含的所有陳述均為前瞻性陳述。您不應過分依賴前瞻性陳述，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，其中一些是我們無法控制的。這些風險、不確定性和其他因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的預期未來業績、業績或成就存在重大差異。
由於許多因素，包括但不限於與以下內容有關的陳述，實際業績和表現可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異：
•我們未來的研發活動，包括臨牀測試及其成本和時間；
•我們的戰略，包括 VRDN-001、VRDN-002、VRDN-003 和其他候選產品的臨牀開發，以及我們的候選產品的臨牀和商業潛力（如果獲得批准）；
•我們的現金資源充足；
•我們在需要時籌集額外資金的能力；
•有關預期監管活動或許可或合作安排的任何聲明；
•我們的研發和其他費用；
•我們的運營和法律風險；
•與我們的競爭對手和行業相關的發展，包括競爭候選產品和療法；
•地緣政治或宏觀經濟狀況的影響，包括俄羅斯入侵烏克蘭、國內生產總值增長放緩或衰退、資本市場波動、銀行業不穩定和通貨膨脹等衝突的影響；以及
•任何基於上述任何內容的假設陳述。

我們的這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和趨勢可能會影響我們的財務狀況、經營業績、業務戰略、短期和長期業務運營和目標以及財務需求。由於許多因素，實際業績和表現可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。這些前瞻性陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，詳見我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項 “風險因素”，以及我們未來可能向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的任何其他定期或當前報告的類似標題。建議您查閲我們在10-K表年度報告、10-Q表季度報告、8-K表最新報告和我們的網站上就相關主題所做的任何進一步披露。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營。新的風險不時出現。我們的管理層無法預測所有風險，也無法評估所有因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與我們可能發表的任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。鑑於這些風險、不確定性和假設，本季度報告中討論的未來事件和趨勢可能不會發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大不利差異。
3



目錄

除非法律要求，否則我們沒有義務修改或公開發布這些前瞻性陳述的任何修訂結果。鑑於這些風險和不確定性，提醒讀者不要過分依賴此類前瞻性陳述。本警示聲明對所有前瞻性陳述進行了全面限定。
除非另有提及或除非上下文另有要求，否則本季度報告中所有提及 “Viridian”、“Viridian Therapeutics”、“公司”、“我們” 和 “我們的” 或類似內容均指的是 Viridian Therapeutics, Inc. 及其合併子公司。
4



目錄

第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明的合併資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物$87,082 $155,579 
短期投資247,209 268,971 
預付費用和其他流動資產11,938 6,521 
未開具賬單的收入-關聯方102 102 
流動資產總額346,331 431,173 
財產和設備，淨額1,882 1,326 
經營租賃使用權資產2,070 1,610 
其他資產1,184 982 
總資產$351,467 $435,091 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$4,133 $14,234 
應計負債和其他（關聯方）美元2,178和 $1,146分別截至2023年6月30日和2022年12月31日）
24,236 18,827 
遞延收入的當期部分-關聯方288 288 
流動負債總額28,657 33,349 
長期債務，淨額4,709 4,645 
遞延收入-關聯方717 861 
其他負債1,527 1,172 
負債總額35,610 40,027 
承付款和意外開支
股東權益：
優先股，A系列無表決權可轉換優先股，$0.01面值； 435,000授權股份； 172,435和 188,381截至2023年6月30日和2022年12月31日分別已發行和流通的股票
78,235 85,470 
優先股，B 系列無表決權可轉換優先股，$0.01面值； 500,000授權股份； 51,210截至2023年6月30日和2022年12月31日已發行和流通的股票
56,677 56,677 
普通股，$0.01面值； 200,000,000授權股份； 43,562,208和 41,305,947截至2023年6月30日和2022年12月31日分別已發行和流通的股票
436 414 
額外的實收資本792,070 741,067 
累計其他綜合虧損(173)(390)
累計赤字(611,388)(488,174)
股東權益總額315,857 395,064 
負債和股東權益總額$351,467 $435,091 
見這些簡明合併財務報表的附註。
5
目錄

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）

三個月已結束
6月30日		六個月已結束
6月30日
2023202220232022
收入：
協作收入-關聯方$72 $256 $170 $472 
運營費用：
研發（包括關聯方開支 $）2,178和 $5,422截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為美元1,200和 $2,800分別截至2022年6月30日的三個月和六個月）
40,083 21,712 90,823 39,458 
一般和行政19,264 8,108 41,095 16,467 
運營費用總額$59,347 $29,820 $131,918 $55,925 
運營損失(59,275)(29,564)(131,748)(55,453)
其他收入：
利息和其他收入4,378 227 8,865 423 
利息和其他費用(166)(154)(331)(154)
其他收入，淨額4,212 73 8,534 269 
淨虧損$(55,063)$(29,491)$(123,214)$(55,184)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(1.27)$(1.06)$(2.88)$(2.05)
用於計算基本和攤薄後的每股淨虧損的加權平均股數43,253,45727,762,25742,753,476 26,948,692 
綜合損失：
淨虧損$(55,063)$(29,491)$(123,214)$(55,184)
其他綜合收益（虧損）：
投資未實現收益（虧損）的變化1 (142)217 (920)
其他綜合收益（虧損）總額1 (142)217 (920)
綜合損失總額$(55,062)$(29,633)$(122,997)$(56,104)







見這些簡明合併財務報表的附註。
6

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股東權益變動的簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）

優先股普通股額外
付費
資本		累計其他綜合虧損累積的
赤字		總計
股東
公平
A 系列 B 系列
股份金額股份金額股份金額
截至2022年12月31日的餘額188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947 $414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
轉換可轉換優先股時發行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
行使認股權證後發行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
發行普通股以行使股票期權— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根據員工股票購買計劃發行普通股以換取現金— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基於股份的薪酬支出— — — — — — 15,216 — — 15,216 
未實現投資收益的變化— — — — — — — 216 — 216 
淨虧損— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
根據許可協議發行普通股— — — — 204,843 2 4,998 — — 5,000 
行使認股權證後發行普通股— — — — 56,666 1 934 — — 935 
發行普通股以行使股票期權— — — — 245,381 2 2,131 — — 2,133 
基於股份的薪酬支出— — — — — — 12,302 — — 12,302 
未實現投資收益的變化— — — — — — — 1 — 1 
淨虧損— — — — — — — — (55,063)(55,063)
截至2023年6月30日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,562,208 $436 $792,070 $(173)$(611,388)$315,857 





VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股東權益變動的簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）


優先股普通股額外
付費
資本		累計其他綜合虧損累積的
赤字		總計
股東
公平
A 系列 B 系列
股份金額股份金額股份金額
截至2021年12月31日的餘額260,437 $118,164 23,126 $15,669 23,924,004 $239 $412,101 $(157)$(358,300)$187,716 
轉換可轉換優先股時發行普通股(47,871)(21,722)— — 3,191,555 33 21,689 — — — 
發行普通股以行使股票期權— — — — 47,735 — 667 — — 667 
根據員工股票購買計劃發行普通股以換取現金— — — — 6,128 — 71 — — 71 
基於股份的薪酬支出— — — — — — 4,659 — — 4,659 
未實現的投資虧損的變化— — — — — — — (778)— (778)
淨虧損— — — — — — — — (25,693)(25,693)
截至 2022 年 3 月 31 日的餘額212,566 $96,442 23,126 $15,669 27,169,422 $272 $439,187 $(935)$(383,993)$166,642 
轉換可轉換優先股時發行普通股(19,027)(8,633)— — 1,268,528 13 8,620 — — — 
發行普通股以行使股票期權— — — — 26,030 — 4 — — 4 
基於股份的薪酬支出— — — — — — 4,885 — — 4,885 
未實現的投資虧損的變化— — — — — — — (142)— (142)
淨虧損— — — — — — — — (29,491)(29,491)
截至2022年6月30日的餘額193,539 $87,809 23,126 $15,669 28,463,980 $285 $452,696 $(1,077)$(413,484)$141,898 




見這些簡明合併財務報表的附註。
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目錄

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明的合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
截至6月30日的六個月
20232022
來自經營活動的現金流：
淨虧損$(123,214)$(55,184)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
基於股份的薪酬支出27,518 9,544 
根據許可協議發行普通股5,000 — 
非現金利息支出和債務發行成本的攤銷107 51 
折舊和攤銷237 97 
可供出售證券溢價和折扣的增加和攤銷(5,884)534 
非現金租賃費用(24)44 
其他非現金物品31 — 
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他資產(5,617)(1,520)
未開具賬單的收入-關聯方— (243)
遞延收入-關聯方(144)(144)
應付賬款(10,416)1,732 
應計負債和其他負債5,219 5,961 
用於經營活動的淨現金(107,187)(39,128)
來自投資活動的現金流：
購買短期投資(85,336)(5,192)
出售和到期短期投資的收益113,200 28,489 
購買財產和設備，淨額(446)(471)
投資活動提供的淨現金27,418 22,826 
來自融資活動的現金流：
發行長期債務所得收益，扣除成本— 4,554 
行使認股權證後發行普通股的收益1,881 — 
行使股票期權後發行普通股的收益9,071 671 
根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股的收益320 71 
融資活動提供的淨現金11,272 5,296 
現金和現金等價物的淨減少(68,497)(11,006)
期初的現金和現金等價物155,579 42,299 
期末的現金和現金等價物$87,082 $31,293 
非現金投資和融資活動的補充披露
購買應付賬款中的財產和設備$314 $— 



見這些簡明合併財務報表的附註。
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目錄

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務描述
Viridian Therapeutics, Inc. 是特拉華州的一家公司（“公司” 或 “Viridian”），是一家生物製藥公司，專注於為嚴重和罕見疾病患者設計和開發潛在的一流藥物。 該公司在抗體發現和工程方面的專業知識使其能夠為商業確定的疾病領域先前經過驗證的藥物靶點開發差異化候選藥物。 該公司最先進的項目 VRDN-001 是一種靶向胰島素樣生長因子-1 受體（“IGF-1R”）的分化單克隆抗體，胰島素樣生長因子-1 受體（“”）是治療甲狀腺眼病（“TED”）的臨牀和商業驗證靶標。除了靜脈注射的 VRDN-001 項目外，該公司還在為其皮下（“SC”）策略（VRDN-001 SC、VRDN-002 和 VRDN-003）推進三種候選項目。TED 是一種使人衰弱的自身免疫性疾病，會導致眼眶內的炎症和纖維化，從而導致眼球突出、複視、疼痛和潛在的失明。患有嚴重疾病的患者通常需要對眼圈、眼部肌肉和眼皮進行多次補救手術。除了為TED開發療法外，該公司還在自身免疫和罕見病領域開發多種臨牀前資產。

流動性
隨附的簡明合併財務報表是在假設公司是一家持續經營企業的基礎上編制的，不包括任何調整，以反映與其繼續作為持續經營企業的能力有關的任何不確定性可能對資產的可收回性和分類或負債金額和分類產生的影響。迄今為止，該公司的運營資金主要來自出售公司普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股權證券、債務融資、許可費和根據合作協議獲得的報銷。自成立以來至2023年6月30日，公司的累計赤字為美元611.4百萬。該公司預計，在可預見的將來，將繼續產生營業虧損。

公司沒有獲準進行商業銷售的產品，沒有從產品銷售中產生任何收入，也無法保證何時或是否會從產品銷售中獲得任何收入。實際上，公司的所有營業虧損都源於與其研發計劃有關的費用以及與其運營相關的一般和管理成本。該公司預計，隨着其候選產品的繼續開發和尋求監管部門的批准，至少在未來幾年內將產生鉅額支出和營業虧損。由於開發計劃的時機以及為獲得監管部門批准所做的努力，預計每個季度和每年的營業虧損將大幅波動。

截至2023年6月30日，該公司的持股量約為美元334.3百萬現金、現金等價物和短期投資。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，公司預計，其當前資源將足以為自這些財務報表發佈之日起至少未來十二個月的運營提供資金。

公司將繼續需要額外資金，以便繼續為其運營融資。未來融資需求的金額和時間將取決於許多因素，包括公司臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、簽訂許可和合作協議以及發行債務或其他融資工具。公司獲得額外資本的能力取決於許多因素，其中一些是公司無法控制的，包括成功開發其候選藥物和技術、運營業績和市場狀況，包括當前通貨膨脹和更廣泛的宏觀經濟環境所產生的條件。
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目錄


未能在需要時以優惠條件或根本籌集資金，將對公司的財務狀況及其開發候選產品的能力產生負面影響。情況的變化可能導致公司消耗資本的速度明顯快於或慢於目前的預期。如果公司無法籌集額外的資金或資源，則需要修改其運營計劃。此處包含的估計基於可能被證明是錯誤的假設，公司可能比目前的預期更快地耗盡其可用財務資源。

2. 重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則（“美國公認會計原則”）、中期財務報告以及第S-X條第10-01條的要求編制的。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。本説明中提及適用指南的任何內容均指會計準則編纂（“ASC”）、《會計準則更新》（“ASU”）或財務會計準則委員會（“FASB”）中的權威性美國公認會計原則。
管理層認為，公允列報未經審計的簡明合併財務報表所必需的所有調整，包括正常的經常性應計項目和對估計數的修訂，均已包括在內。截至2023年6月30日的六個月的中期業績不一定代表截至2023年12月31日的財年或未來任何其他時期的預期業績。

隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。該公司的子公司沒有員工或業務。在合併中，所有公司間餘額和交易均已清除。管理層已確定該公司的運營地 一細分市場，即開發和商業化新療法的業務。本10-Q表季度報告中包含的信息應與公司的合併財務報表以及公司於2023年3月9日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的附註一起閲讀。公司管理層對截至提交這些未經審計的簡明合併財務報表之日的活動進行了評估，得出的結論是，除了披露的事件外，沒有其他需要披露的事件。

風險和不確定性——全球經濟考量

全球宏觀經濟環境不確定，可能受到以下因素的負面影響：美國增加的貿易關税和與其他國家的貿易爭端、全球資本和信貸市場的不穩定、供應鏈薄弱以及地緣政治環境的不穩定，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中臺之間緊張局勢加劇和其他政治緊張局勢以及 COVID-19 疫情的揮之不去的影響。此類挑戰已經並可能繼續造成對衰退的擔憂、對潛在制裁的擔憂、利率上升、外匯波動和通貨膨脹壓力。目前，該公司無法量化這種經濟不穩定對其未來運營的潛在影響。
繼續關注
在每個報告期，公司都會評估是否存在使人們對公司在財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生實質性懷疑的條件或事件。如果公司得出結論，則必須作出某些額外披露
10
目錄

存在大量疑問，公司的計劃或其計劃並不能緩解人們對公司繼續作為持續經營企業的能力的實質性懷疑。
除其他外，公司的評估包括分析公司臨牀開發工作的結果、許可和合作協議以及該實體當前的財務狀況，包括預計在一年內承擔的有條件和無條件債務，以及財務報表發佈之日的相關流動性來源。這反映在公司的預期運營預算和預測中，並與當前的現金和現金等價物餘額進行了比較。
估算值的使用
公司的簡明合併財務報表根據美國公認會計原則編制，該原則要求其做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和或有負債的披露，以及報告期內報告的收入和支出金額。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於臨牀試驗費用和其他外包研發支出的應計額以及基於股份的獎勵的估值。儘管這些估計基於公司對時事和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果最終可能與這些估計和假設有所不同。
收入確認
公司根據ASC主題606對收入進行核算， 與客户簽訂合同的收入 （“ASC 606”）。
公司簽訂合作協議和ASC 606範圍內的某些其他協議，根據這些協議，公司許可、許可或授予公司某些候選產品的許可權或授予許可權，並提供與此類協議相關的研發服務。這些協議的條款通常包括支付以下一項或多項：不可退還的預付費用；研發成本的報銷；開發、臨牀、監管和商業銷售里程碑款項；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。
根據ASC 606，公司在客户獲得對承諾商品或服務的控制權時確認收入，該金額反映了公司預計為換取這些商品或服務而獲得的對價。
為了確定應確認的適當收入金額，對於ASC 606範圍內的協議，公司執行以下五個步驟：（i）確定合同中的商品或服務；（ii）確定承諾的商品或服務是否為履約義務，包括它們在合同條款中是否不同；（iii）衡量交易價格，包括對可變對價的限制；（iv）將交易價格分配給確定的履約義務；以及 (v)當（或當）公司履行每項績效義務時，確認收入。只有在公司有可能收取其有權獲得的對價以換取向客户轉讓的商品或服務時，公司才對合同適用五步模式。
公司協議中承諾的商品或服務通常包括對公司知識產權或研發服務的許可或許可選擇權。履約義務是合同中向客户轉讓特殊商品或服務的承諾，在以下情況下被視為不同義務：(i) 客户可以單獨或與其他現成資源一起從該商品或服務中受益，以及 (ii) 承諾的商品或服務與合同中的其他承諾是分開的。在評估承諾的商品或服務是否不同時，公司會考慮諸如基礎知識產權的發展階段、客户開發知識產權的能力等因素
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目錄

財產本身或所需的專門知識是否隨時可用, 以及貨物或服務是合同中其他商品或服務的組成部分或依賴性.
公司根據轉讓合同中承諾的商品或服務預計將收到的金額估算交易價格。對價可能包括固定對價或可變對價。在每份包含可變對價的協議開始時，公司都會評估潛在付款金額和收到款項的可能性。公司使用最有可能的金額法或預期價值法來估算預期收到的金額，根據哪種方法最能預測預期收到的金額。只有在確認的累積收入金額在未來一段時間內可能不會發生重大逆轉的情況下，交易價格中包含的可變對價金額才會受到限制幷包含在交易價格中。
該公司的合同通常包括開發和監管里程碑款項，這些款項是按照最有可能的金額法進行評估的，如果收入有可能出現重大逆轉，則會受到限制。在獲得這些批准之前，不在公司控制或被許可人控制範圍內的里程碑付款，例如監管部門的批准，不被認為有可能兑現。在每個報告期結束時，公司會重新評估實現此類開發和臨牀里程碑以及任何相關限制的可能性，並在必要時調整其對總體交易價格的估計。任何此類調整均以累積追趕為基礎入賬，這將影響調整期間的合作和其他研發收入。
對於包含基於銷售的特許權使用費（包括基於銷售水平的里程碑付款）的協議，如果許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，則公司在 (i) 相關銷售發生時，或 (ii) 部分或全部特許權使用費分配的履約義務得到履行（或部分履行）時確認收入。迄今為止，公司尚未確認公司任何合作或戰略聯盟協議產生的任何特許權使用費收入。
公司根據估計的獨立銷售價格分配交易價格。公司必須制定需要判斷的假設，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。公司利用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括其他可比交易、交易談判中考慮的定價以及估計成本。當可變對價的條款與履約義務的履行有關，並且由此產生的分配金額與公司為履行每項績效義務而預期獲得的金額一致，則可變對價是專門分配給合同中的一項或多項履約義務的。
在轉讓相關商品或服務的控制權時，分配給每項履約義務的對價被確認為收入。對於由許可證和其他承諾組成的履約義務，公司利用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併的履約義務是隨着時間的推移還是某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則確定衡量進展的適當方法。公司在每個報告期內評估進展衡量標準，並在必要時調整績效和相關收入確認的衡量標準。
公司根據每份合同中確定的計費時間表從客户那裏收到付款。預付款和費用在收到時或到期時記為遞延收入，直到公司履行這些安排下的義務為止。當公司的對價權是無條件時，金額被記錄為應收賬款。
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目錄

研究和開發
研究和開發費用按開展研究和開發活動所產生的費用記作支出。成本包括員工相關費用，包括工資、福利、基於股份的薪酬、重組費用、根據第三方許可協議獲得和維護許可證的費用、諮詢費、第三方代表公司開展的研發活動的成本、製造或製造臨牀試驗材料的成本、實驗室用品、折舊以及設施和管理費用。公司記錄公司接收或接管適用商品所有權期間或提供適用服務期間的研發費用。在支付的金額超過產生的成本的情況下，公司會記錄預付費用。
如果公司未來無法從收購的合同權利中獲得經濟利益，則公司將為收購和保留許可技術的合同權利而支付的預付款和里程碑款記作研發費用。該公司認為，在此類候選藥物獲得美國食品藥品監督管理局（“FDA”）批准銷售之前，或者其他重大風險因素得到緩解之前，獲得許可技術的合同權利所帶來的未來經濟利益尚不確定。此類預付款和里程碑付款在簡明的合併現金流量表中反映為用於經營活動的現金。
臨牀試驗和臨牀前研究累積情況
公司根據當時的某些事實和情況，在其簡明的合併財務報表中估算了截至每個資產負債表日的應計費用。公司的臨牀試驗和臨牀前研究的應計費用基於對臨牀研究組織、製造組織和其他提供商提供服務所產生的成本的估計。根據公司與外部服務提供商的協議支付的款項取決於多種因素，例如網站啟動、患者篩查、註冊、報告交付和其他活動。在為這些活動進行累積時，公司從各種來源獲取信息，並估算每個時期的工作量或支出水平。隨着估計值的變化，未來可能需要調整公司的研發費用。
基於股份的薪酬
公司以股票期權和限制性股票單位（“RSU”）的形式向員工和非員工發放股票獎勵。根據ASC Topic 718，公司根據估計的授予日期公允價值，衡量和確認向員工和非僱員發放的股票獎勵的基於股份的薪酬支出， “補償-股票補償” 並根據其普通股的公允價值確定限制性股票的公允價值。公司使用Black-Scholes期權定價模型來確定股票期權的公允價值。使用Black-Scholes期權定價模型要求公司就期權的預期期限、與期權的預期壽命一致的普通股的預期波動率、無風險利率和普通股的預期股息收益率做出假設。在扣除任何實際沒收款後，公司在必要服務期內使用直線法確認基於服務的條件的獎勵的基於股份的薪酬支出。
現金和現金等價物
所有在購買之日到期日不超過90天的高流動性投資都被歸類為現金等價物。現金等價物按成本列報，由於這些工具的到期日較短，成本接近公允價值。
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目錄

投資
該公司的投資包括高評級的公司證券和美國國庫證券，並被歸類為可供出售證券。因此，這些投資按各自的公允價值入賬，公允價值根據報價確定。公司可以持有規定到期日超過一年的證券。所有可供出售的證券都被視為可用於支持當前業務，因此，到期日超過一年的投資通常被歸類為流動資產。
在處置之前，未實現的收益和虧損作為股東權益的組成部分列報。根據具體的識別方法，已實現的收益和虧損作為其他收入（支出）的組成部分列為淨額。這些證券需要定期進行減值審查。當投資的公允價值下降到成本基礎以下被認為不是暫時性的，則會產生減值費用。
公允價值測量
根據美國公認會計原則，某些資產和負債按公允價值結算。公允價值被定義為在衡量日市場參與者之間的有序交易中，資產或負債在主要市場或最有利市場上為轉移負債（退出價格）而獲得的交易價格，或為轉移負債而獲得的交換價格（退出價格）。用於衡量公允價值的估值技術必須最大限度地使用可觀察的投入，最大限度地減少對不可觀察投入的使用。按公允價值持有的金融資產和負債應按公允價值層次結構的以下三個層次之一進行分類和披露，其中前兩個被認為是可觀察的，最後一個被認為是不可觀察的：
•一級投入使用活躍市場中相同資產或負債的報價（未經調整）。
•二級投入利用除一級價格以外的其他可觀察輸入，例如類似資產或負債的報價、非活躍市場的報價或相關資產或負債基本上整個期限內可觀察或可由可觀察的市場數據證實的其他投入。
•第三級輸入是資產或負債的不可觀察的數據點，包括資產或負債的市場活動很少（如果有）的情況。

公司的某些金融工具不是經常按公允價值計量的，而是由於其到期日的短期性質，例如現金和現金等價物、應收賬款、應付賬款和應計費用，因此按近似其公允價值入賬。
信用風險的集中度
可能使公司面臨信用風險集中的金融工具主要由現金等價物組成，其中包括到期日少於三個月的短期投資。公司在聯邦保險金融機構中持有的存款超過了聯邦保險限額。公司在此類賬户中沒有遭受任何損失。公司將其多餘的現金主要投資於一家金融機構持有的存款和貨幣市場基金。公司認為，除了與商業銀行關係相關的正常信用風險外，它不會面臨異常的信用風險。
財產和設備
公司按成本扣除累計折舊和攤銷後出售其財產和設備。折舊通常是在資產的估計使用壽命內使用直線法計算的 三到 五年。租賃權改善按租賃期限（包括任何被認為合理保證的續訂期）或資產的估計使用壽命中較短者進行攤銷。在建工程在投入使用之前不會折舊。維修和保養費用在發生時記為支出，重大改進的支出記作資本。
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目錄

經營租賃使用權資產和負債
公司在合同開始時以及修改或續訂現有租約期間確定一項安排是否為或包含租約。經營租賃資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。公司已根據會計準則更新（“ASU”）第 2016-02 號中的指導記錄了經營租賃資產和負債，租賃（主題） 842), 以及隨後對初步指南的修正案：亞利桑那州立大學第2017-13號、亞利桑那州立大學第2018-10號和亞利桑那州立大學第2018-11號（統稱為 “ASC 842”）。這些經營租賃資產和負債在租賃開始之日根據租賃期內租賃付款的現值予以確認。用於確定公司經營租賃資產的租賃付款可能包括租賃激勵措施、規定的租金上漲和升級條款，並在公司簡明合併資產負債表中的公司經營租賃資產中確認。公司的經營租賃反映在公司簡明合併資產負債表中的應計負債和其他負債中的經營租賃使用權資產和經營租賃負債中。最低租賃付款的租賃費用在租賃期內按直線法確認。短期租賃，定義為在開始之日租賃期為12個月或更短的租賃，不在此處理範圍內，在租賃期內按直線法予以確認。請參閲註釋 6。 承諾和意外開支——租賃債務獲取與公司運營租賃相關的更多信息。
債務和債務發行成本
根據亞利桑那州立大學第2015-03號，公司向貸款機構支付的債務發行成本和支出作為相關債務負債的直接扣除額列在合併資產負債表上，而不是作為資產進行資本化， 利息——利息歸屬（副主題 835-30）：簡化債務發行成本的列報。債務發行成本是指與公司定期貸款（定義見附註5）相關的法律和其他直接成本。 債務）。在貸款期限內，使用實際利率法，這些成本作為利息支出的非現金部分進行攤銷。
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目錄

可轉換優先股
公司按發行當日各自的公允價值記錄無表決權可轉換優先股的股份，扣除發行成本。該公司已在 ASC 480-10-S99-3A 中應用了該指導方針， 美國證券交易委員會工作人員公告：可贖回證券的分類和衡量，在發行時，將A系列優先股歸類為股東權益之外，因為如果股東不批准將A系列優先股轉換為普通股，則持有人可以選擇將A系列優先股兑換成等於持有人贖回申請前最後一個交易日普通股收盤價的現金。2020年12月31日，股東批准將A系列優先股轉換為普通股，因此，公司將A系列優先股重新歸類為永久股權。2021年9月，公司首次發行了具有轉換權的B系列優先股，公司將其歸類為永久股權。

長期資產減值
每當事件或情況變化表明此類資產的賬面金額可能無法收回時，公司就會評估其財產和設備的賬面金額。沒有減值費用是在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月內記錄的。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。由於公司在所有報告期內均處於虧損狀態，因此攤薄後的每股淨虧損與所有時期的基本每股淨虧損相同，因為納入所有潛在的已發行普通股具有反攤薄作用。
綜合損失
綜合虧損包括淨虧損和對投資未實現損益變動的調整。未實現的累計綜合收益或虧損作為單獨的組成部分反映在簡明的股東權益變動合併報表中。
所得税
公司使用遞延所得税的資產和負債法核算所得税。遞延所得税資產和負債是針對未來税收後果進行確認的，這些後果歸因於現有資產和負債的財務報表賬面金額與各自的税基之間的差異。如果遞延所得税資產更有可能無法變現，則會記錄估值補貼。遞延所得税資產和負債是使用已頒佈的税率來衡量的，預計將在預計收回或結算這些臨時差額的年份適用於應納税所得額。税率變動對遞延所得税資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間的業務中得到確認。
公司的大量遞延所得税資產用於淨營業虧損結轉、税收抵免、應計和儲備金以及資本化啟動成本。自成立以來，公司一直為其全部遞延所得税淨資產提供估值補貼，因為由於其歷史上的營業虧損，公司得出的結論是，其遞延所得税資產很可能無法變現。
該公司有 不未被認可的税收優惠。公司將簡明合併運營報表和綜合虧損表中因少繳所得税而產生的利息和罰款歸類為一般和管理費用。沒有此類費用是在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月內確認的。
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目錄

認股證
在發行購買普通股的認股權證後，公司根據FASB ASC Topic 480對認股權證發行的條款進行評估，以確定認股權證發行的適當會計和分類， 區分負債和權益, FASB ASC 主題 505, 公平，FASB ASC 815， 衍生品和套期保值，和 ASC 718， 補償-股票補償，並將普通股認股權證歸類為負債或股權。當公司可能需要以現金結算認股權證行使時，認股權證被歸類為負債；當公司結算行使普通股的認股權證時，認股權證被歸類為股權。
細分信息
該公司在以下地區運營一此處未披露運營分部，因此，未披露任何分部信息。所有設備、租賃改造和其他固定資產實際位於美國境內，除非另有説明，否則與公司合作伙伴的所有協議均以美元計價。
最近的會計公告——有待採納
財務會計準則委員會或公司在指定生效日期通過的其他標準制定機構會不時發佈新的會計聲明。公司認為，最近發佈的準則的採用不會對公司的合併財務報表或披露產生重大影響。

17
目錄

3. 公允價值測量
投資
下表提供了有關公司短期投資的詳細信息：
（以千計）攤銷成本未實現收益總額未實現虧損總額公允價值
2023年6月30日
貨幣市場基金$85,198 $— $— $85,198 
美國國債63,896 7 (40)63,863 
美國公司票據和債券184,476 — (140)184,336 
總計$333,570 $7 $(180)$333,397 
2022年12月31日
貨幣市場基金$137,903 $— $— $137,903 
美國國債85,578 123 (96)85,605 
美國公司票據和債券199,350 1 (385)198,966 
持有的國際公司債券2,009 — (33)1,976 
總計$424,840 $124 $(514)$424,450 
上述貨幣市場基金包含在公司簡明合併資產負債表上的現金和現金等價物中。

截至2023年6月30日，公司認為其投資組合中的未實現虧損本質上是暫時的，不是信貸損失造成的。公司有意圖也有能力持有此類投資，直到它們按公允價值回升。該公司做到了 不在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月內，其可供出售證券有任何已實現的收益或虧損。公司所有投資的合同到期日均小於 24月。

公允價值測量

下表彙總了公司經常按公允價值計量的資產和負債：

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目錄

（以千計）活躍市場的報價
（第 1 級）		重要的其他可觀測輸入
（第 2 級）		大量不可觀察的輸入
（第 3 級）		總計
2023年6月30日
現金等價物：
貨幣市場基金$85,198 $— $— $85,198 
美國公司票據和債券— 990 — 990 
短期投資：
美國國債— 63,863 — 63,863 
美國公司票據和債券— 183,346 — 183,346 
現金等價物和短期投資總額$85,198 $248,199 $— $333,397 
2022年12月31日
現金等價物：
貨幣市場基金$137,903 $— $— $137,903 
美國公司票據和債券— 17,576 — 17,576 
短期投資：
美國國債— 85,605 — 85,605 
美國公司票據和債券— 181,390 — 181,390 
持有的國際公司債券— 1,976 — 1,976 
現金等價物和短期投資總額$137,903 $286,547 $— $424,450 


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目錄

4. 應計負債和其他

應計負債包括以下內容：
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
（以千計）
累積的外包臨牀試驗和臨牀前研究$15,642 $12,576 
應計員工薪酬和相關税款5,672 4,772 
經營租賃負債，短期802 613 
應計的律師費和開支574 177 
應計的其他專業服務費1,146 392 
負債分類的股票購買認股權證的價值100 100 
其他應計負債300 197 
應計負債總額$24,236 $18,827 

5. 債務

與 Hercules Capital, Inc. 簽訂的貸款和擔保協議

2022年4月，公司在公司、其某些子公司（連同本公司，統稱為 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）和其中提到的某些其他貸款人（“貸款人”）之間簽訂了貸款和擔保協議（“赫拉克勒斯貸款和擔保協議”）。根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議，貸款人向公司提供了獲得本金總額不超過美元的定期貸款75.0百萬，英鎊 四一部分（統稱為 “定期貸款”），包括（1）一筆初始貸款25.0百萬，截至2023年6月15日，公司可用；（2）第二批美元10.0百萬，在2022年8月實現發展里程碑後可用，有效期至2023年6月15日；（3）第三批美元15.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現情況而定，有效期至2024年3月15日；以及 (4) 第四筆款項25.0百萬，尚待貸款人投資委員會的批准，有效期至2024年12月15日。第三階段的里程碑尚未實現。借款人在《貸款協議》下的義務幾乎由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。定期貸款的到期日為2026年10月1日。

定期貸款按浮動年利率計息，利率等於 (i) 中較大者 7.45% 和 (ii) 4.2比最優惠利率高出百分比，前提是定期貸款的年利率不得超過最優惠利率 8.95%。利息在每月的第一天按月拖欠支付。截至2023年6月30日的利率為 8.95百分比基於 2022 年 6 月最優惠利率的上調。

根據大力神貸款和擔保協議的條款，公司最初有義務在2024年4月1日之前支付純息款項。但是，在2022年8月實現發展里程碑後，純息期延長至2024年10月1日。如果達到其他開發里程碑，則純息期將進一步延長至2025年4月1日。在純息期結束至2026年10月1日到期日之間，借款人必須按月等額的本金和利息分期償還定期貸款金額。此外，借款人必須支付
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目錄

期末費用等於 6到期時融資的定期貸款預付款本金的百分比，在貸款期限內計為額外利息支出。

簽署 Hercules 貸款和擔保協議後，公司提取的初始本金為 $5.0百萬。該公司承擔的債務發行成本為美元0.2與定期貸款相關的百萬美元。
此外, 在初始提款中, 公司向貸款人支付了$的貸款費0.1百萬，以及 $0.1貸款人產生並由公司償還的百萬美元其他費用（“貸款人費用”）。債務發行成本和貸款人費用將作為貸款期內的額外利息支出攤銷。根據亞利桑那州立大學第2015-03號，債務發行成本和貸款人費用作為相關債務負債的直接扣除額列報在合併資產負債表上，而不是作為資產進行資本化， 利息——利息歸屬（副主題 835-30）：簡化債務發行成本的列報.

所有項目的總成本（現金利息、債務發行成本的攤銷/增加和期末費用）均被確認為利息支出，有效利率約為 9.3%。公司記錄的利息支出為美元0.2百萬和美元0.3在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，分別為百萬美元0.2在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，有百萬美元。

下表彙總了定期貸款對公司截至2023年6月30日的簡明合併資產負債表的影響：

2023年6月30日
（以千計）
總收益$5,000 
未攤銷的債務發行成本(291)
賬面價值$4,709 


截至2023年6月30日，與大力神貸款和擔保協議相關的未來本金（不包括期末費用）如下（以千計）：

財政年度
2023 年（剩餘部分）$— 
2024551 
20252,331 
20262,118 
總計$5,000 

2023年8月，公司執行了《大力神貸款和擔保協議》（“大力神修正案”）的修正案，該修正案將定期貸款的可用本金總額增加到美元150.0百萬美元，並修改了可用部分和純息支付日期。執行《大力神修正案》後，公司提取了初始本金 $15.0百萬。

6. 合作協議
與 Zenas BioPharma 的許可協議
2020年10月，公司與Zenas BioPharma（開曼）有限公司（“Zenas BioPharma”）簽訂了許可協議，向Zenas BioPharma許可包括某些材料、專利權和專有技術的技術。自2021年2月以來，公司已與Zenas簽訂了多份書面協議
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目錄

根據該協議，BioPharma同意向Zenas BioPharma提供某些開發活動的援助，包括製造。2022年5月，公司與Zenas BioPharma簽訂了製造開發和供應協議（“供應協議”），以生產和供應或製造和供應用於開發目的的臨牀藥物。許可協議和隨後的信函協議和供應協議（統稱為 “澤納斯協議”）是根據單一的商業目標談判達成的，出於會計目的，被視為合併合同。根據Zenas協議的條款，公司授予Zenas BioPharma獨家許可，允許其在中國大地區開發、製造和商業化某些用於非腫瘤學適應症的 IGF-1R 定向抗體產品。

作為澤納斯協議的對價，交易價格包括前期非現金對價和可變對價，即公司商品和服務的付款以及在特定事件發生後應支付的里程碑式付款。根據Zenas協議，公司在合同期內完成特定的里程碑事件後，可以獲得不可退還的里程碑付款。此外，公司可能會根據在中國大片地區逐國銷售的任何許可產品的年淨銷售額的百分比獲得特許權使用費。特許權使用費百分比可能會根據所生產的許可產品的年淨銷售額的不同等級而有所不同。Zenas BioPharma 有義務在 Zenas 協議中的特許權使用費期限內向公司支付特許權使用費。
在 “會計準則編纂” 主題808的範圍內, “澤納斯協議” 將符合合作安排的資格, 合作安排 （“ASC 808”）。雖然該安排屬於ASC 808的範圍，但公司採用了ASC 606來考慮該安排的某些方面。公司將ASC 606適用於與公司轉讓作為公司持續主要或中央業務一部分的商品或服務（即記賬單位）相關的安排中的某些活動。公司根據每項履約義務的相對估計獨立銷售價格分配交易價格，或者在某些可變對價的情況下，分配給一項或多項履約義務。研究與開發活動通常按成本定價。在合同期內，公司向Zenas BioPharma發放的商品和服務許可被確定為一項隨着時間的推移而履行的單一履約義務。公司將在公司完成活動的預計期限內確認許可協議中的交易價格。
在安排開始時，公司評估了里程碑是否被認為有可能達到，並使用最有可能的金額法估算了交易價格中包含的金額。由於不太可能不會出現重大的收入逆轉，因此在合同開始時，交易價格中沒有包含任何相關的里程碑付款。對於協議中包含的基於銷售的特許權使用費，許可證被視為與特許權使用費有關的主要項目。公司將在 (i) 相關銷售發生時，或 (ii) 部分或全部特許權使用費的履約義務得到履行（或部分履行）時確認特許權使用費收入，以較晚者為準。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了 $0.1百萬和美元0.2與澤納斯協議相關的合作收入分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了 $0.3百萬和美元0.5與 Zenas 協議相關的合作收入分別為數百萬美元。
截至2023年6月30日，澤納斯協議被視為關聯方交易，因為Fairmount Funds Management LLC（“Fairmount”）的實益擁有超過 5佔公司普通股的百分比，也是 5持有 Zenas BioPharma 的百分比或以上的股東，在 Zenas BioPharma 的董事會中佔有一席之地。
與 Paragon Therapeutics, Inc. 簽訂抗體和發現期權協議
2022年1月，公司與Paragon Therapeutics, Inc.（“Paragon”）簽訂了抗體和發現期權協議（“Paragon協議”），根據該協議，公司和Paragon將合作開發一種或多種抗體。根據Paragon協議的條款，Paragon將根據商定的研究計劃開展某些開發活動，公司將向Paragon付款
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目錄

商定了開發費，以換取Paragon承諾為開展這些活動提供必要的人力和資源。Paragon協議規定了向公司交付的最終成果，包括一份報告，總結了根據研究計劃進行的實驗和流程（“最終交付成果”）。

此外，Paragon同意授予公司對Paragon在某些抗體技術和最終交付品中的所有權利、所有權和權益的獨家許可，以及對Paragon擁有的某些背景知識產權的非排他性許可，僅用於在全球範圍內研究、開發、製造、使用、出售、要約出售和進口許可的知識產權和由此產生的產品（每種都是 “期權”，統稱為 “期權”）。Paragon還向公司授予了某些抗體技術和最終交付品的有限、獨家、免版税的許可，但無權再許可，以及非排他性、免版税的許可，在Paragon擁有的某些背景知識產權下，僅用於評估抗體技術和期權，並允許公司決定是否對某些計劃行使期權。公司可以自行決定在公司收到適用計劃的最終交付件後90天內隨時行使特定計劃的期權，或者通過向Paragon發出書面通知，雙方商定的更長期限（“期權期”）。如果公司未能在適用的期權期到期之前行使期權，則該計劃的此類期權將終止。作為Paragon向公司授予期權的對價，公司向Paragon支付了一筆不可退款、不可信貸的一次性費用 $2.5百萬美元，在截至2022年3月31日的三個月中記錄為研發費用。2022 年 12 月，公司與 Paragon 簽訂了《Paragon 協議》的第一項修正案，根據該修正案，公司獲得了用於開展某些活動的額外有限許可。考慮到根據第一修正案獲得的權利和許可，Viridian向Paragon支付了不可退還的費用2.3百萬（“第一修正案付款”），在截至2022年12月31日的三個月中記錄為研發費用。不可退還的預付費和第一修正款與與特定計劃相關的任何開發成本或預付費用或預付費用是分開的。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司錄得美元2.2百萬和美元5.4與《典範協議》相關的研發費用分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司錄得美元1.2百萬和美元2.8與Paragon協議相關的研發費用分別為百萬美元。

自 2023 年 6 月 30 日起，Paragon 協議被視為關聯方交易，因為費爾芒特的實益擁有超過 5佔公司股本的百分比，在公司董事會中有兩個席位，實益擁有超過 5Paragon的百分比是Fairmount和FairJourney Biologics的合資企業，已任命Paragon董事會的唯一董事，並擁有批准任何執行官任命的合同權利。

7. 承付款和意外開支
與 ImmunoGen, Inc. 的許可協議

2020年10月，公司成為與Immunogen, Inc.（“InmunoGen”）簽訂了許可協議（“ImmonGen 許可協議”）的當事方，根據該協議，公司獲得了某些專利和其他知識產權的獨家、可再許可的全球許可，用於開發、製造和商業化用於非腫瘤和非放射性藥物適應症的某些產品。作為對ImmunoGen授予的權利的對價，公司有義務向未來的某些發展里程碑支付不超過美元的款項48.0在達到特定的臨牀和監管里程碑後，將獲得百萬美元。2021 年 12 月，該公司支付了一美元2.5向美國食品藥品管理局提交 VRDN-001 的研究性新藥（“IND”）申請後，向ImmunoGen支付了百萬里程碑式的款項。2022 年 5 月，該公司支付了一美元3.0向ImmunoGen支付的百萬美元里程碑款項與臨牀試驗中首位給藥的患者有關
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VRDN-001。2022年12月，該公司創下了美元10.0百萬美元作為研發費用，與欠ImmunoGen的里程碑有關，該里程碑涉及在一項針對 VRDN-001 的關鍵臨牀試驗中給藥的第一位患者，該款項已於2023年1月支付，已包含在截至2022年12月31日的合併資產負債表的應付賬款中。此外，如果公司成功將受ImmunoGen許可協議約束的任何候選產品商業化，則應支付相當於淨銷售額中個位數百分比的特許權使用費，以及最高為美元的商業里程碑付款95.0百萬。從每個國家首次商業銷售特定產品起，公司有義務逐個產品和逐國支付任何此類特許權使用費，直到 (i) 受該國家/地區ImmunoGen許可協議約束的最後一項專利申請到期，(ii) 在該國家/地區獲得的每種產品的任何適用監管排他性權利到期，或 (iii) 首次商業銷售之日起12週年這樣的產品在這樣的國家。

與 Xencor, Inc. 簽訂的許可協議

2020 年 12 月，公司與 Xencor 簽訂了許可協議（“Xencor 許可協議”），根據該協議，Xencor 授予公司獨家、全球性、可再許可、不可轉讓、收取版税的許可，允許其使用特定的 Xencor 技術進行靶向 IGF-1R 適應症的治療性抗體的研究、開發、製造和商業化。作為對Xencor授予的權利的對價，公司發行了 322,4072020年12月其普通股的股票。這些股票的價值為美元6.0百萬美元，並在 2020 年記錄為研發費用。根據Xencor許可協議的條款，公司有義務支付不超過美元的未來開發里程碑款項30.0百萬。此外，如果公司成功地將受Xencor許可協議約束的任何候選產品商業化，則它負責支付相當於淨銷售額中位數百分比的特許權使用費，以及最高為美元的商業里程碑付款25.0百萬。公司有義務從每個國家首次商業銷售含有許可技術的產品開始，直到（i）受該國家/地區Xencor許可協議約束的最後一項專利索賠到期，（ii）獲得的任何適用監管專有權到期，或（iii）12中較晚者為止，公司有義務按產品和逐國支付任何此類特許權使用費第四首次商業銷售之日的週年紀念日。該協議已於 2023 年 7 月 25 日終止。

2021 年 12 月，公司與 Xencor, Inc.（“Xencor”）簽訂了後續技術許可協議（“2021 年 Xencor 許可協議”），為 Xencor 開發的某些抗體庫提供非排他性許可。根據2021年的 Xencor 許可協議，公司收到了 一年審查抗體的研究許可證和選擇最多三種抗體進行進一步開發的權利。作為對Xencor授予的權利的對價，公司發行了 394,7372021年12月向Xencor出售其普通股。這些股票的價值為美元7.5百萬美元，在截至2021年12月31日的年度中記錄為研發費用。根據2021年Xencor許可協議的條款，如果成功，公司將有義務為每種許可產品支付不超過美元的未來里程碑式付款27.8百萬，其中包括高達美元的開發里程碑付款4.8百萬，最高可達美元的特別里程碑付款3.0百萬，以及高達美元的商業里程碑付款20.0百萬。此外，對於公司成功實現商業化的每種許可產品，它將負責支付相當於淨銷售額中等個位數百分比的特許權使用費。

與 Enable 注入簽訂的開發和許可協議

2023年1月，公司與Enable Injections, Inc.（“Enable”）簽訂了開發和許可協議（“啟用許可協議”），根據該協議，Enable向公司授予了獨家、收取版税、可再許可、不可轉讓的許可，以 (i) 開發、商業化、尋求上市批准以及以其他方式使用和利用某些產品，以及 (ii) 僅為此類許可用途製造和製造此類產品。根據啟用許可協議的條款，Viridian 授予了 Enable 非排他性、免版税、不可再許可、不可轉讓的許可。作為對於 Enable 授予的權利，公司支付了 Enable 的初始、不可信用、不可退還的許可費 $15.0百萬英鎊
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2023 年 1 月。這筆款項包含在截至2023年6月30日的六個月的研發費用中，包含在隨附的簡明合併報表運營中。該金額在截至2023年6月30日的六個月現金流量表中反映為經營活動的現金流出。

公司有義務在未來支付某些里程碑款項，最高金額為美元45.0在實現特定的開發、臨牀和監管里程碑後獲得百萬美元。此外，如果公司成功將受Enable許可協議約束的任何候選產品商業化，則公司有義務支付不超過美元的某些商業里程碑款項150.0百萬和特許權使用費等於個位數中位數的百分比。

獨家許可和合作協議

2023年5月11日，公司與第三方合作者簽訂了獨家許可和合作協議，就許可化合物和許可產品開展某些支持IND的活動。根據協議條款，Viridian獲得了專有的、收取特許權的全球許可，可以開發、製造和商業化該領域的某些許可化合物和許可產品（“許可證”）。作為對許可證授予的權利的對價，公司最初頒發了 204,843向第三方的某些股東出售其普通股。這些股票的價值為 $5.0百萬美元，在截至2023年6月30日的三個月和六個月內記錄為研發費用。2023年7月24日，該公司發行了 39,059向第三方的某些股東增發其普通股，並在2023年第三季度將相關費用記為研發費用。此外，在公司決定根據協議對許可化合物進行某些研究之日，公司應向第三方合作者發放相當於 $ 的款項10.0百萬股普通股。公司還有義務將某些未來里程碑定為不超過 $45.0在實現某些發展里程碑後，將獲得數百萬美元。剩餘的開發里程碑款項應以現金支付。如果公司成功將與許可化合物相關的產品商業化，則公司還有義務支付高達 $60.0達到某些銷售里程碑以及等於中等個位數到兩位數百分比的特許權使用費，則為百萬美元。

租賃義務

位於科羅拉多州的辦公和實驗室空間

該公司是其位於科羅拉多州的辦公和實驗室空間的多年期不可取消的租賃協議（“科羅拉多租約”）的當事方。租賃協議包括整個租賃期內的租金上漲條款，以及公司選擇將租賃期延長至 三的條款 三年每。科羅拉多租約下的最低基本租賃付款，包括租户改善津貼的影響，在整個租賃期內以直線方式確認。租賃期限於2021年3月進行了修訂，將租賃到期日延長至2024年12月31日。在採用ASC 842並隨後於2020年和2021年3月修改租賃協議後，公司確認了租賃協議的使用權資產和相應的租賃負債，約為美元1.6百萬美元，計算租賃付款的現值，折扣為 6%，公司估計的增量借款利率，超過 12預計剩餘任期為幾個月。

位於馬薩諸塞州的辦公空間

該公司是其位於馬薩諸塞州的辦公空間的多年期、不可取消的租賃協議的當事方（隨後於2021年7月、2022年4月和2022年7月修訂，即 “馬薩諸塞州租約”）。馬薩諸塞州租約包括整個租賃期內的租金上漲條款。租約下的最低基本租賃付款在馬薩諸塞州租約的整個期限內按直線方式確認。在2020年10月首次簽訂馬薩諸塞州租約後，公司確認了使用權資產
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以及相應的租賃負債 $0.1百萬美元，計算租賃付款的現值，折扣為 6％，公司在預期的剩餘期限內的估計增量借款利率。馬薩諸塞州租約規定的年基本租金約為美元0.4租賃期內為百萬。公司還有義務向房東支付某些費用、税款和運營費用。租約將於 2027 年 4 月到期。公司可以選擇將租賃期限再延長一段時間 三年在通知房東後。

截至2023年6月30日，不可取消的租賃下的未來租賃付款如下：

（以千計）
2023 年（剩餘部分）$469 
2024964 
2025466 
2026474 
2027159 
未來最低租賃付款總額 2,532 
減去：估算利息(309)
總計 $2,223 

截至2023年6月30日，公司的經營租賃債務反映為短期經營租賃負債美元0.8應計負債內的百萬美元和1.4百萬美元的長期租賃債務為 其他負債在公司的簡明合併資產負債表中。經營租賃使用權資產的攤銷以及相應的運營租賃債務減少額為美元0.3百萬和美元0.4截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元，這已包含在簡明合併運營報表和綜合虧損表的運營費用中。經營租賃使用權資產的攤銷以及相應的運營租賃債務減少額為美元0.1百萬和美元0.3截至2022年6月30日的三個月和六個月中，為百萬美元。

公司還必須支付與科羅拉多州和馬薩諸塞州租賃相關的某些成本、税款和運營費用，這些費用為 $0.1百萬兑美元83截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月分別為千美元，以及美元0.2百萬和美元0.1截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，分別為百萬美元。運營費用是單獨發生的，未包括在租賃付款的現值中。

8. 資本存量
普通股
根據公司的第二份重訂的公司註冊證書，公司有權簽發 205,000,000其股票的股份，其中 200,000,000股票已被指定為普通股並且 5,000,000股票已被指定為優先股，兩者的面值均為美元0.01每股。有權投票的公司大多數股票持有人的贊成票可以增加或減少普通股的授權股數。每股普通股都有權 一投票。普通股持有人有權在董事會宣佈或支付時獲得股息。
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公開發行
2022 年 8 月，公司與傑富瑞有限責任公司（“傑富瑞”）、SVB Securities LLC 和 Evercore Group L.C.（“Evercore”）簽訂了關於要約和出售（“2022 年發行”）的承銷協議（“2022 年承保協議”） 11,352,640公司普通股的股份，其中包括 1,725,000與承銷商全額行使以美元公開發行價格購買額外股票的期權有關的普通股23.50每股，以及 28,084B 系列無表決權可轉換優先股，面值 $0.01每股，公開發行價格為美元1,566.745每股（統稱 “2022 年公開發行”）。公司從2022年公開發行中獲得的總收益（包括行使期權）約為美元311.0百萬，扣除承保折扣和佣金以及公司應支付的其他發行費用。

普通股銷售協議-Jefferies LLC

2022 年 9 月，公司簽訂了公開市場銷售協議軍士長（“2022年9月的自動櫃員機協議”），根據該協議，公司可以發行和出售總髮行價格不超過美元的普通股175.0不時有百萬美元，價格和條款將由發行時的市場狀況決定，由傑富瑞擔任其銷售代理。傑富瑞將獲得的佣金為 3.0根據2022年9月自動櫃員機協議出售的任何普通股總收益的百分比。在截至2022年12月31日的年度中，公司出售了 964,357根據2022年9月與傑富瑞簽訂的自動櫃員機協議下的股票，加權平均價格為美元26.01每股，總淨收益約為美元24.2百萬，包括作為銷售代理給傑富瑞的佣金。曾經有 不在截至2023年6月30日的三個月內，根據2022年9月自動櫃員機協議進行的銷售。
普通股購買協議——Aspire Capital Fund, LLC
2019年12月，公司與Aspire Capital Fund, LLC（“Aspire Capital”）簽訂了普通股購買協議（“Aspire 股票購買協議”），該協議規定，在遵守其中規定的條款、條件和限制的前提下，Aspire Capital承諾最多購買總額為美元20.0超過百萬股普通股 30 個月Aspire 股票購買協議的期限。
截至2020年12月31日，該公司已出售 412,187向Aspire Capital出售普通股，加權平均價格為美元21.35每股淨收益總額為美元8.8百萬。該公司做到了 不t 在截至2022年12月31日的年度內或截至2023年6月30日的三個月內向Aspire Capital出售任何股票。自2023年6月30日起，公司有能力再出售一美元10.2向Aspire Capital提供百萬股普通股。根據Aspire股票購買協議，公司有權在其選擇的任何交易日並在某些特定限制範圍內自行決定向Aspire Capital提交收購通知，指示Aspire Capital（作為委託人）進行收購 13,333每個工作日的普通股，每股價格等於 (i) 購買日普通股的最低銷售價格或 (ii) 平均值中的較小者 三普通股在此期間的最低收盤銷售價格 10在購買日期前一個工作日結束的連續工作日。公司還有權要求Aspire Capital額外購買最多一臺 30按收購價格（“VWAP 收購價格”）計算的下一個工作日股票交易量的百分比，等於：（i）收購日股票的收盤銷售價格或（ii）九十七％（97%) 佔下一個工作日交易量加權平均價格（每次此類購買均為 “VWAP 購買”）。公司有權自行決定為每次購買VWAP確定最大股票數量並設定最低市場價格門檻。只有當公司還在VWAP購買的通知日期提交了常規購買時，公司才能要求購買VWAP。公司可能要求的VWAP購買數量沒有限制。
公司可隨時自行決定終止Aspire股票購買協議，公司無需支付任何費用。對所得款項的使用、財務或業務沒有任何限制
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Aspire 股票購買協議中的契約、對未來融資的限制、優先拒絕權、參與權、罰款或違約金。
優先股
根據公司第二份重訂的公司註冊證書，公司董事會有權指定和簽發 5,000,000優先股可自行決定一個或多個類別或系列，用於確定權力、優先權和權利及其資格、限制或限制，包括股息權、轉換權、投票權、贖回條款和清算優先權，無需公司股東進一步投票或採取行動。
A 系列優先股
A系列優先股的持有人有權獲得等同於A系列優先股的股息，其形式與普通股實際支付的股息相同。除非法律另有要求，否則A系列優先股沒有投票權。但是，只要A系列優先股的任何已發行股份，未經A系列優先股當時大多數已發行股票的持有人投贊成票，公司就不會（i）對A系列優先股的權力、優先權或權利進行不利的修改或不利更改，（ii）修改或修改指定證書，（iii）以任何對A系列優先股的任何權利產生不利影響的方式修改其公司註冊證書或其他章程文件 A系列優先股的持有人，（iv）增加了A系列優先股的授權股份，（v）隨時可用，但至少 30最初發行的A系列優先股中有百分比仍在發行和未償還，完成基本交易（定義見指定證書）或（vi）就上述任何內容簽訂任何協議。A系列優先股對公司的任何清算、解散或清盤均無優先權。A系列優先股的每股可轉換為 66.67普通股由持有人隨時選擇普通股，但須遵守某些限制，包括禁止A系列優先股的持有人將A系列優先股的股份轉換為普通股，前提是這種轉換的結果，該持有人及其關聯公司將受益擁有超過特定百分比（由持有人確定） 4.99% 和 19.99%）佔此類轉換生效後立即發行和流通的普通股總數的百分比。
截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，有 172,435和 188,381分別是已發行的 A 系列優先股。在截至2023年6月30日的六個月中， 15,946A 系列優先股的股票被轉換為 1,063,118普通股。
B 系列優先股
B系列優先股的每股可轉換為 66.67普通股，但須遵守某些限制，包括禁止B系列優先股持有人將B系列優先股的股份轉換為普通股，前提是該持有人及其關聯公司將實益擁有超過規定百分比（由持有人在兩者之間確定） 4.9% 和 19.9%）佔此類轉換生效後立即發行和流通的普通股總數的百分比。適用於B系列優先股的權力、優先權、權利、資格、限制和限制載於與本次發行相關的指定證書。
B系列優先股的持有人有權獲得等於B系列優先股的股息，其形式與普通股實際支付的股息相同，其形式與實際支付的普通股股息相同。除非法律另有要求，否則B系列優先股沒有投票權。但是，只要B系列優先股的任何股票是已發行的，如果沒有B系列優先股當時已發行的大多數股東投贊成票，公司就不會流通
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股票，(i) 不利地改變或更改賦予B系列優先股的權力、優先權或權利，(ii) 修改或修改指定證書，或 (iii) 以任何對B系列優先股持有人的任何權利產生不利影響的方式修改其公司註冊證書或其他章程文件。B系列優先股對公司的任何清算、解散或清盤都沒有優先權。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，有 51,210分別是已發行B系列優先股的股票。 沒有在截至2023年6月30日的六個月中，B系列優先股的股票已轉換為普通股。

9. 認股令
下表顯示了有關公司未兑現認股權證的信息：
標的股票數量 (1)
截至2023年6月30日的加權平均行使價
截至2023年6月30日的剩餘合同期限
6月30日
2023		十二月三十一日
2022
責任分類認股權證
2017 年 4 月發佈781781 $127.951.83
股票分類認股權證
2020 年 10 月收購29,44629,446 $0.027.24
2020 年 2 月發佈 (2)218,050332,130 $14.441.62
2017 年 11 月發佈1,6061,606 $0.691.38
小計249,102 363,182 $15.15
認股證總數249,883 363,963 $15.51
____________________
(1)如果公司（通過任何股票分割、股票分紅、資本重組或其他方式）將其普通股的已發行股份細分為較少數量的股票，則認股權證的行使價格將按比例降低，未償還認股權證下的股票數量按比例增加。此外，如果公司（通過合併、反向股票拆分或其他方式）將其已發行普通股合併為較少數量的股票，則認股權證行使價將按比例增加，未償還認股權證下的股票數量將按比例減少。
(2)在特定條件下，公司可以自願降低2020年2月發行的認股權證的認股權證行使價格。

截至2023年6月30日的六個月中，公司的認股權證活動摘要如下：

普通股認股權證
數字加權平均行使價
截至 2022 年 12 月 31 日已發行
363,963$15.82 
已鍛鍊(1)
(114,080)$16.50 
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款
249,883$15.51 
(1)包括 139在無現金活動中交出的認股權證

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10. 基於股份的薪酬

股權激勵計劃

公司根據其2008年股權激勵計劃（“2008年計劃”）、經修訂和重報的2016年股權激勵計劃（經修訂後的 “2016年計劃”）和Viridian 2020年股權激勵計劃（“2020年計劃”，以及2008年計劃和2016年計劃，統稱為 “股權激勵計劃”）下未償還的補助金。此外，從2021年7月開始，公司在其股權激勵計劃之外向某些員工授予股票期權和限制性股票，以誘使他們接受公司工作（“激勵獎”）。激勵獎勵的條款和條件與根據公司股權激勵計劃授予的獎勵基本相似。
2022年6月，公司的股東批准了2016年計劃的修正和重述，除其他外，將2020年計劃下剩餘可供發行的股票數量轉移到2016年計劃中，以便公司未來通過單一股權計劃運營。2023年6月14日，公司股東批准了對2016年計劃的進一步修正和重述，除其他外，將根據該計劃預留髮行的股票數量增加到 2,000,000股份。2016 年計劃將於 2033 年 6 月 14 日終止。
截至2023年6月30日，按計劃計算，該公司的餘額如下：

已發行限制性股票單位未償還的股票期權可供發行的股票
激勵獎250,000 3,572,276 — 
2020 年計劃— 592,024 — 
2016 年計劃110,375 4,224,409 4,343,496 
2008 年計劃— 155 — 
總計360,375 8,388,864 4,343,496 

股票期權
根據股權激勵計劃和激勵獎勵授予的期權的行使價等於授予和到期之日普通股的市場價值 10自授予之日起幾年。通常，期權背心 25在歸屬生效日一週年之日起的百分比以及 75百分比按等於剩餘的每月分期付款 36月。該公司還授予了期權，期限不超過每月或每季度等額的期權 48月。
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普通股期權活動摘要如下：
期權數量加權平均行使價加權平均剩餘合同期限
（年）		聚合內在價值
（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現
5,722,449 $17.238.64$68,977 
已授予4,071,500 $32.51
已鍛鍊(858,227)$10.57
被沒收或已過期(546,108)$19.79
截至 2023 年 6 月 30 日的未償還款項
8,389,614 $25.178.87$23,701 
已歸屬，預計將於2023年6月30日歸屬
8,389,614 $25.178.87$23,701 
自2023年6月30日起可行使
2,107,547 $19.747.86$9,998 
自 2023 年 6 月 30 日起歸屬
2,107,547 $19.747.86$9,998 

公允價值假設

該公司使用Black-Scholes期權定價模型來估算根據其股權補償計劃授予的股票期權的公允價值。Black-Scholes模型需要為無風險利率、股息收益率、波動率和期權的預期壽命提供投入。由於公司的股票買入和出售活動歷史有限，因此預期波動率基於上市公司的歷史數據，這些公司的規模和運營性質與公司相似，以及公司自身的波動率。公司將繼續使用類似的實體波動率信息，直到其歷史波動率與衡量期權授予的預期波動率有關。公司在沒收行為發生時予以核算。每種期權合同期限內的無風險利率基於授予時有效的美國國債收益率曲線，該曲線的期限與贈款的預期期限相稱。授予期權的預期期限（不考慮沒收）代表授予期權的預期未償還期限，源於已授予期權的合同條款以及實際和預期的期權行使行為。標的普通股的公允價值基於授予當日納斯達克資本市場普通股的收盤價。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，授予的期權的加權平均授予日公允價值為美元24.28和 $11.77，分別地。 公允價值由Black-Scholes期權定價模型使用以下加權平均假設確定：
截至6月30日的六個月
20232022
預期期限，以年為單位5.575.81
預期波動率91.1%88.0%
無風險利率3.8%2.1%
預期股息收益率—%—%
加權平均行使價$32.51$16.17

員工股票購買計劃

2016年員工股票購買計劃（“ESPP”）允許符合條件的員工以等於的價格購買普通股85以下兩項中較低者的百分比：（i）發行期開始時的收盤價或（ii）發行期結束時的收盤價。全新 六個月發售期從每年8月22日開始，
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2 月 22 日。截至2023年6月30日，該公司已經706,746可供發行的股票，以及 42,928累積股票是在ESPP下發行的。

基於股份的薪酬支出

與根據股權激勵計劃和激勵計劃發放的所有股權獎勵以及根據ESPP發行的在每個相應期間有效的收購期內發行的股票相關的股份薪酬包含在簡明的合併運營報表和綜合虧損表中，如下所示：
截至6月30日的三個月
截至6月30日的六個月
2023202220232022
（以千計）
研究和開發$4,105 $1,791 $7,668 $3,336 
一般和行政8,197 3,094 19,850 6,208 
基於股份的薪酬支出總額$12,302 $4,885 $27,518 $9,544 

在截至2023年6月30日的六個月中，該公司又錄得1美元6.9與加快前首席執行官的歸屬相關的百萬股薪酬，其中包括美元1.6百萬美元與修改終止時未償期權的條款有關，否則這些期權本來會被沒收的。

截至2023年6月30日，該公司的資金為美元121.2與股票期權相關的未確認股票薪酬成本總額為百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期限內確認這些成本 3.23年份。截至2023年6月30日，該公司的資金為美元11.6與未歸屬的限制性股權單位相關的未確認股份薪酬成本總額為百萬美元，公司預計將在加權平均剩餘期限內確認這些成本 3.60年份。

11. 每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東可獲得的淨虧損除以已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨虧損的計算方法與每股基本淨虧損類似，不同之處在於分母有所增加，以包括在普通股潛在發行以及額外普通股具有攤薄作用的情況下本應流通的額外普通股數量。攤薄後的每股淨虧損與普通股每股基本淨虧損相同，因為潛在攤薄證券的影響具有反稀釋作用。

可能具有稀釋作用的證券包括以下幾種：
6月30日
20232022
A系列優先股（轉換為普通股）11,496,241 12,903,245 
B 系列優先股（轉換為普通股）3,414,171 1,541,810 
購買普通股的期權8,389,614 5,409,700 
購買普通股的認股權證249,883 420,629 
總計23,549,909 20,275,384 
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下討論和分析應與本季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表及其相關附註一起閲讀，以及我們在2023年3月9日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（“2022年10-K表年度報告”）中包含的截至2022年12月31日的合併財務報表及其相關附註。本討論和本報告的其他部分包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們當前的預期，這些預期涉及風險和不確定性，例如我們的計劃、目標、預期、意圖和信念。有關與這些陳述相關的不確定性、風險和假設的討論，請參閲 “前瞻性陳述”。實際結果和事件發生時間可能與這些前瞻性陳述中討論的結果存在重大差異。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於下文列出的因素以及本季度報告其他地方標題為 “風險因素” 的部分中討論的因素。
概述和近期發展
我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發治療嚴重和罕見疾病的潛在同類最佳藥物。我們的目標是競爭不力的疾病領域，在這些領域，市場上的療法通常會為提高療效、安全性和/或給藥便利性留出空間。我們認為，第一代藥物很少代表最佳解決方案，尤其是在罕見病領域，而且有可能開發出差異化的一流藥物，這些藥物可以改善患者預後，減少副作用，改善生活質量，擴大市場準入並增強市場競爭。我們的商業模式旨在識別和評估疾病領域的產品機會，在這些領域，試驗數據為臨牀中的藥物靶點提供了概念驗證，但產品生命週期管理和進入者數量的競爭演變似乎不完整。我們打算優先考慮快速隨訪者和潛在差異化候選藥物或總體產品概況可以為患者帶來顯著醫療益處的適應症。我們正在設計藥物，以解決患者未得到滿足的醫療需求，並進一步推動藥物創新。
我們最先進的項目 VRDN-001 是一種靶向 IGF-1R 的分化人源化單克隆抗體。VRDN-001 正在治療活動性和慢性甲狀腺眼病（“TED”）的臨牀試驗中進行評估。2023 年 7 月，我們報告了正在進行的針對慢性 TED 患者 VRDN-001 的 1/2 期臨牀試驗的 2 期部分的積極數據，我們認為該試驗為慢性 TED 患者的 VRDN-001 建立了臨牀概念驗證。VRDN-001 此前在 2022 年底和 2023 年初從多個 1/2 期試驗組獲得積極數據後，在活躍 TED 患者中建立了臨牀概念驗證。評估 VRDN-001 對活躍 TED 患者的療效和安全性的 THRIVE 3 期試驗仍在進行中，預計將於 2024 年中得出最高結果。評估 VRDN-001 對慢性 TED 患者的療效和安全性的 THRIVE-2 3 期試驗計劃於 2023 年第三季度啟動，預計將於 2024 年底公佈最高結果。

我們還將 VRDN-001、VRDN-002 和 VRDN-003 作為皮下（“SC”）候選項目進行推進，每種計劃都有可能開發成一種方便的 SC、自給筆設備。VRDN-001 IV 的低劑量數據支持其作為 SC 候選藥物的潛力。VRDN-002 是一種採用半衰期延長技術的新型抗 IGF-1R 單克隆抗體。VRDN-003 是一種抗 IGF-1R 單克隆抗體，其氨基酸序列與 VRDN-001 相同，只是添加了 VRDN-002 中加入的半衰期延長技術。

我們預計，正在進行的第一階段試驗將在2023年第四季度獲得初步數據，該試驗評估了健康志願者體內的靜脈和南卡羅來納州羣體 VRDN-001。在 2023 年 7 月 VRDN-003 的研究性新藥 (IND) 申請獲得批准後，我們正處於 1 期試驗的研究啟動階段，該試驗評估了健康志願者的 IV 和 SC 劑量隊列 VRDN-003。我們預計會有初步數據
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2023 年第四季度對 VRDN-003 進行第 1 階段試驗。我們還預計，在2023年底之前，正在健康志願者身上進行的 VRDN-002 第一階段試驗將獲得初步數據。
我們預計到2023年底，將根據所有三個項目的臨牀前和臨牀數據選擇我們的牽頭SC項目，並計劃在2024年中將選定的SC項目推進到2/3期試驗。我們認為，從長遠來看，作為 IGF-1R 完全拮抗劑的 VRDN-003 和 VRDN-001 SC 的差異化作用機制最有可能為患者帶來最佳的 SC 產品特徵。

我們還在開發針對罕見和自身免疫性疾病的多種臨牀前資產。我們計劃在 2023 年公佈有關其中至少一個計劃的更多信息。2023年1月，我們建立了合作伙伴關係，將Enable Injections的EnFuse體內藥物遞送系統用於其在TED之外的一項臨牀前項目。

全球經濟考量
全球宏觀經濟環境不確定，可能會受到美國貿易關税增加和與其他國家的貿易爭端、全球資本和信貸市場的不穩定、供應鏈薄弱以及地緣政治環境的不穩定等負面影響，包括俄羅斯持續入侵烏克蘭、中臺緊張局勢加劇和其他政治緊張局勢以及 COVID-19 疫情的持續影響。這些挑戰已經造成並將繼續造成對衰退的擔憂、對潛在制裁的擔憂、利率上升、外匯波動和通貨膨脹壓力。目前，我們無法量化這種經濟不穩定對我們未來運營的潛在影響。
財務運營概述
收入
從歷史上看，我們的收入主要包括許可證的預付款、里程碑付款、根據許可和合作協議獲得的其他研發服務的款項，以及根據我們獲得的某些補助金獲得的款項。

2020 年 10 月，我們成為了與 Zenas BioPharma 簽訂的許可協議的當事方。自2021年2月以來，我們已經與Zenas BioPharma簽訂了幾份信函協議，在協議中，我們同意向Zenas BioPharma提供某些開發活動的援助，包括製造（與許可協議合稱 “Zenas協議”）。根據 Zenas 協議的條款，我們授予了 Zenas BioPharma 的獨家許可，允許其在中國大片地區開發、製造和商業化某些用於非腫瘤學適應症的 IGF-1R 定向抗體產品，以換取在合同期內完成特定里程碑事件的預付非現金對價和不可退還的里程碑式付款。Zenas BioPharma 宣佈已於 2022 年 7 月在中國獲得臨牀試驗批准。根據許可協議，我們收到了Zenas BioPharma的100萬美元里程碑式付款。此外，我們有資格根據在中國大片地區逐國銷售的任何許可產品的年淨銷售額的百分比獲得特許權使用費。特許權使用費百分比可能會根據所生產的許可產品的年淨銷售額的不同等級而有所不同。Zenas BioPharma 有義務在 Zenas 協議中的特許權使用費期限內向我們支付特許權使用費。2022 年 5 月，我們與 Zenas BioPharma 簽訂了製造開發和供應協議，以製造和供應或已經制造和供應用於開發目的的臨牀藥物產品。

未來，我們預計將繼續通過許可費和其他預付款、研發服務付款、里程碑付款、產品銷售以及與戰略聯盟相關的特許權使用費來創造收入。我們預計，我們產生的任何收入都可能因季度而波動
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季度是我們實現開發和商業里程碑的時機、與這些里程碑相關的付款時間和金額，以及我們的任何候選產品在多大程度上獲得我們或我們的戰略聯盟合作者（如果有）的批准和成功商業化。如果我們或我們的戰略聯盟合作者（如果有）未能及時開發候選產品或獲得監管部門的批准，那麼我們創造未來收入的能力以及我們的運營業績和財務狀況將受到不利影響。

研究和開發費用
研發費用包括研發我們的治療項目和候選產品所產生的成本，其中包括：
•與員工相關的費用，包括工資、遣散費、留用費、福利、保險和基於股份的薪酬支出；
•根據與臨牀研究組織（“CRO”）、進行我們臨牀試驗的調查機構以及其他臨牀試驗相關供應商和顧問的協議產生的費用；
•獲取、開發、製造和測試臨牀和臨牀前材料的成本，包括根據與合同製造組織（“CMO”）簽訂的協議產生的成本；
•與非臨牀活動和監管業務相關的成本；
•與收購和保留某些許可技術和知識產權相關的許可費和里程碑付款；以及
•設施、折舊、市場研究和其他費用，包括設施租金和維護的分配費用、租賃地改良和設備折舊以及實驗室用品的支出。
我們為將用於未來研發活動的商品和服務支付不可退還的預付款。這些付款在我們收到或獲得商品所有權期間或提供服務期間記錄為支出。
如果我們未來從收購的合同權利中獲得經濟利益存在不確定性，我們將收購和保留許可技術和知識產權的合同權利的預付款和里程碑式的款項記錄為研發費用。我們認為，在此類候選藥物獲得美國食品藥品管理局批准或其他重大風險因素減弱之前，獲得許可技術的合同權利的未來經濟收益尚不確定。
我們預計，隨着我們擴大臨牀開發計劃和啟動新的臨牀試驗，我們的研發費用將增加。進行獲得監管部門批准所需的臨牀試驗和臨牀前研究的過程既昂貴又耗時。我們或我們的戰略聯盟合作者（如果有）可能永遠無法成功獲得任何候選產品的營銷批准。每種候選產品的成功概率可能會受到多種因素的影響，包括臨牀數據、臨牀前數據、競爭、可製造性和候選產品的商業可行性。
未來候選產品的成功開發非常不確定，可能無法獲得批准的產品。每個未來候選產品的完成日期和完成成本可能會有很大差異，而且很難預測。我們預計，我們將根據我們就每個項目或潛在候選產品、科學和臨牀，維持或建立新的戰略聯盟的能力，持續決定要開展哪些項目以及向每個項目提供多少資金
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每種未來候選產品的成功，以及對每種未來候選產品的商業潛力的持續評估。例如，根據到2023年底所有三種SC候選藥物的臨牀前和臨牀數據，我們預計將在2023年底之前選擇 VRDN-001、VRDN-002 或 VRDN-003 中的哪一個作為我們的牽頭項目，並在2024年中將主導項目推進到關鍵的2/3期試驗。我們將需要籌集額外資金，並可能在將來尋求更多的戰略聯盟，以推進作為我們上述臨牀開發計劃一部分的各種臨牀試驗。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括薪金和相關福利，包括基於股份的薪酬、與我們的財務、會計、人力資源、法律、業務發展和其他支持職能相關的遣散費和留用金、審計、税務和法律服務的專業費用，以及保險、董事會薪酬、諮詢和其他管理費用。

截至2023年6月30日，非關聯公司擁有的已發行普通股的市值超過7億美元，這促使該公司被歸類為美國證券交易委員會法規和申報要求的大型加速申報人，自2023年12月31日起生效。因此，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的規定，我們對財務報告內部控制有效性的年度評估必須由我們的外部審計公司審計，審計結果將包含在我們的下一份10-K表年度報告中。我們預計，為遵守和繼續遵守這一新要求所做的準備工作將大大增加我們的薪酬支出、專業費用和其他管理成本。

其他收入，淨額

其他淨收入主要包括扣除費用的利息收入和各種非經常性收入項目。利息支出包括我們長期債務的現金和非現金利息支出。我們從計息賬户、貨幣市場基金和短期投資中獲得利息收入。

關鍵會計政策與估計
在截至2023年6月30日的六個月中，我們的關鍵會計政策沒有變化，如我們在2022年10-K表年度報告中披露的那樣。我們的重要會計政策已在附註2中披露。 重要會計政策摘要適用於本季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表。

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目錄

運營結果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的比較。
截至6月30日的三個月增加（減少）
20232022
（以千計）
協作收入-關聯方$72 $256 $(184)
研究和開發費用40,083 21,712 18,371 
一般和管理費用19,264 8,108 11,156 
其他收入，淨額4,212 73 4,139 

收入
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，收入均歸因於我們與Zenas BioPharma的合作協議。收入減少20萬美元是由於根據合作協議開展活動的時間安排。
研究和開發費用
在截至2023年6月30日的三個月中，研發費用為4,010萬美元，而截至2022年6月30日的三個月中，研發費用為2170萬美元。研發費用增加1,840萬美元的主要原因是：VRDN-001 和 VRDN-003 項目的化學、製造和控制成本增加了450萬美元；臨牀試驗成本增加了500萬美元，這主要是由於與我們的THRIVE和THRIVE-2 臨牀試驗相關的費用；由於員工人數的增加，包括基於股份的薪酬在內的人事相關成本增加了500萬美元；以及里程碑費用增加了200萬美元再到500萬美元的預付款排他性許可和合作協議於2023年5月簽訂，但被截至2022年6月30日的三個月中產生的300萬美元里程碑支出減少所抵消。

我們預計，隨着我們努力推進臨牀和臨牀前項目，我們的研發費用將增加。

一般和管理費用
在截至2023年6月30日的三個月中，一般和管理費用為1,930萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為810萬美元。一般和管理費用增加1,120萬美元，主要是由於員工人數的增加，包括基於股份的薪酬在內的人事相關費用增加了740萬美元。此外，由於市場研究、會計和其他專業費用，在截至2023年6月30日的三個月中，專業費用和執照費與2022年同期相比增加了約230萬美元。
其他收入，淨額
在截至2023年6月30日的三個月中，其他淨收入為420萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為10萬美元。截至2023年6月30日的三個月中，其他淨收入包括短期投資賺取的430萬美元利息收入以及 10 萬美元的轉租收入，被與我們的大力神貸款和擔保協議相關的20萬美元利息支出所抵消。截至2022年6月30日的三個月中，其他淨收入包括短期投資的利息收入和轉租收入。
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目錄


截至2023年6月30日的六個月比較 還有 2022。

截至6月30日的六個月增加（減少）
20232022
（以千計）
協作收入-關聯方$170 $472 $(302)
研究和開發費用90,823 39,458 51,365 
一般和管理費用41,095 16,467 24,628 
其他收入，淨額8,534 269 8,265 
收入
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的收入均歸因於我們與Zenas BioPharma的合作協議。收入減少30萬美元是由於根據合作協議開展活動的時間安排。
研究和開發費用
在截至2023年6月30日的六個月中，研發費用為9,080萬美元，而截至2022年6月30日的六個月中，研發費用為3,950萬美元。研發費用增加5140萬美元的主要原因是：里程碑費、許可費和期權費淨增加1,450萬美元，這是由於2023年第一季度為開發皮下輸送系統支付了1,500萬美元的預付款，以及2023年第二季度為獨家許可和合作協議支付的500萬美元預付款，抵消了為某些商定的開發活動支付的250萬美元的預付款為臨牀試驗活動支付300萬美元里程碑式的款項VRDN-001 在截至2022年6月30日的六個月中；我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的化學、製造和控制成本、VRDN-001 的皮下開發成本以及 VRDN-003 的IND支持活動增加了1,230萬美元；由於員工人數的增加，包括基於股份的薪酬在內的人事相關成本增加了970萬美元；臨牀試驗成本增加了620萬美元，主要是由於與我們的THRIVE相關的支出以及 THRIVE-2 臨牀試驗；費用增加了410萬美元與我們的臨牀前項目有關。

一般和管理費用
在截至2023年6月30日的六個月中，一般和管理費用為4,110萬美元，而截至2022年6月30日的六個月為1,650萬美元。一般和管理費用增加2460萬美元，主要是由於員工人數增加導致的人事費用增加了1,900萬美元，包括基於股份的薪酬，以及與修改期權相關的690萬美元基於股份的薪酬以及與我們前首席執行官簽訂的離職協議相關的90萬美元遣散費。此外，由於市場研究、會計和其他專業費用，在截至2023年6月30日的六個月中，專業費用和執照費與2022年同期相比增加了約430萬美元。
其他收入，淨額
截至2023年6月30日的六個月中，其他淨收入為850萬美元，而截至2022年6月30日的六個月為30萬美元。截至2023年6月30日的六個月中，其他淨收入包括短期投資賺取的870萬美元利息收入以及 20 萬美元的轉租收入，抵消了與我們的大力神貸款和擔保協議相關的30萬美元利息支出。其他收入，
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截至2023年6月30日的六個月淨額包括短期投資賺取的利息收入和轉租收入。

流動性和資本資源
迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股權證券、債務融資、許可費和根據合作協議獲得的報銷所得的收益。截至2023年6月30日，我們有3.343億美元的現金、現金等價物和短期投資，以及470萬美元的長期債務。我們認為，我們目前的現金、現金等價物和短期投資，包括根據定期貸款（定義見下文）已經提取的金額，將足以為2025年下半年的運營，包括上述臨牀開發計劃提供資金。

我們沒有批准用於商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。自成立至2023年6月30日，我們的累計赤字為6.114億美元。我們幾乎所有的營業虧損都源於與我們的研發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和管理成本。

我們將繼續需要大量額外資金，以繼續開發我們的候選產品和潛在的商業化活動，併為我們的持續運營（包括上述臨牀開發計劃）提供資金。未來資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括我們的臨牀開發工作的速度和結果、股權融資、獲得額外的許可和合作協議以及發行債務或其他融資工具。我們獲得資本的能力取決於多種因素，包括成功開發我們的技術和候選產品。未能在需要時以優惠條件或根本不籌集資金，將對我們的財務狀況和開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的情況，例如臨牀研究範圍和時間的變化，可能會導致我們的資本消耗速度比我們目前預期的要快或慢得多。如果我們無法獲得額外的資本或資源，我們將需要修改運營計劃以完成未來的里程碑。我們的這些估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地用盡可用的財政資源。我們可能被迫減少運營費用並籌集額外資金以滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售證券或債務融資或進行戰略合作。

我們的物質現金需求包括截至2023年6月30日的債務，以及完成我們的研發活動所需的資源，以及此類債務和活動預計對我們未來時期的流動性和現金流產生的影響。我們預計，由於我們的開發活動時機以及為獲得監管部門批准所做的努力，我們的營業虧損將因季度和年復一年而大幅波動。
如果我們通過發行債務籌集額外資金，則與此類債務相關的債務可能優先於我們股本持有人的權利，並且可能包含可能限制我們運營的契約。如果短期內我們無法獲得額外資本，或者無法以可接受的條件獲得，我們可能無法在正常業務過程中從資產中變現價值和償還負債，這除其他選擇外，可能導致我們進一步推遲、大幅減少或停止運營活動以節省現金資源。

與 Hercules Capital, Inc. 簽訂的貸款和擔保協議

2022年4月1日，我們在公司、我們的某些子公司（連同公司，統稱為 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）及其某些其他貸款方（“Hercules”）之間簽訂了貸款和擔保協議（“大力神貸款和擔保協議”）
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“貸款人”）。根據大力神貸款和擔保協議，貸款人為我們提供了本金總額不超過7500萬美元的定期貸款，分四批（統稱為 “定期貸款”），包括：（1）2,500萬美元的初始貸款，有效期至2023年6月15日；（2）第二筆1,000萬美元，前提是達到某些監管里程碑，該貸款可用截至2023年6月15日；(3) 第三筆1,500萬美元的貸款，視某些監管里程碑的實現而定，可通過以下方式獲得2024年3月15日；以及（4）第四筆2500萬美元的貸款，須經貸款人投資委員會批准，有效期至2024年12月15日。與第三檔有關的里程碑尚未實現。截至2023年6月15日，第一批和第二批分別為2,500萬美元和1,000萬美元可供我們使用。簽約後，我們提取了500萬美元的初始本金。

定期貸款的浮動年利率等於最優惠利率的 (1) 7.45% 和 (2) 4.2% 中較高者，前提是定期貸款的年利率不得超過8.95％。利息在每個月的第一天按月支付。根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議的條款，我們最初有義務在2024年4月1日之前僅支付利息。但是，在實現發展里程碑後，純利息期延長至2024年10月1日。如果達到額外的開發里程碑，則根據第二次延期，純利息期將延長至2025年4月1日。在純息期結束至2026年10月1日到期日之間，我們需要按等額的每月分期償還定期貸款的本金和利息。此外，我們還需要支付相當於到期時融資定期貸款預付款本金的6％的期末費用，這筆費用將在貸款期限內計為額外的利息支出。

2023年8月，公司執行了《大力神貸款和擔保協議》（“大力神修正案”）修正案，該修正案將定期貸款的可用本金總額提高到1.5億美元，並修改了可用部分和純息還款日期。執行《大力神修正案》後，公司提取了1,500萬美元的初始本金。

自動櫃員機協議

2022 年 9 月，我們簽訂了公開市場銷售協議軍士長（“2022年9月自動櫃員機協議”）與傑富瑞集團（“Jeffries”）簽訂的協議，根據該協議，我們可以不時發行和出售總髮行價不超過1.75億美元的普通股，價格和條件由發行時的市場狀況決定，傑富瑞集團擔任銷售代理。傑富瑞集團將獲得根據2022年9月自動櫃員機協議出售的任何普通股總收益的3.0％的佣金。在截至2022年12月31日的三個月中，我們根據2022年9月的自動櫃員機協議以每股26.01美元的加權平均價格出售了964,357股股票，淨收益總額約為2420萬美元，其中包括傑富瑞作為銷售代理的佣金。在截至2023年6月30日的六個月中，沒有根據2022年9月的自動櫃員機協議出售任何股票。


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截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的現金流彙總如下：
截至6月30日的六個月增加（減少）
20232022
（以千計）
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(107,187)$(39,128)$(68,059)
投資活動27,418 22,826 4,592 
籌資活動11,272 5,296 5,976 
總計$(68,497)$(11,006)$(57,491)

經營活動

截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為1.072億美元，主要包括我們的淨虧損1.232億美元，經調整後的非現金項目為2700萬美元（主要基於股份的薪酬為2750萬美元），以及1,100萬美元的營運資金變動。

截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為3,910萬美元，主要包括淨虧損5,520萬美元，經調整後的非現金項目為1,030萬美元（主要是基於股份的薪酬為950萬美元），以及580萬美元的營運資金變動。

投資活動

在截至2023年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為2740萬美元，主要包括2,790萬美元的淨銷售額和短期投資到期日，被40萬美元的房地產和設備購買所抵消。

在截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為2,280萬美元，主要包括短期投資到期和購買的2330萬美元淨收益，並被購買的50萬美元不動產和設備所抵消。

融資活動

在截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為1,130萬美元，包括行使認股權證、股票期權和根據員工股票購買計劃出售股票的收益。

在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為530萬美元，主要包括大力神貸款和證券協議的460萬美元淨收益，以及行使股票期權的70萬美元收益，以及根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的10萬美元收益。

合同義務和承諾
根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第12b-2條和S-K法規第10（f）（1）項的定義，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項目下的信息。

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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
根據《交易法》第12b-2條和S-K法規第10 (f) (1) 項的定義，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項目下的信息。

第 4 項。控制和程序

評估披露控制和程序

我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。

根據《交易法》第13a-15（b）條和第15d-15（b）條的要求，在包括我們的首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本季度報告所涵蓋的季度末我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性進行了評估。根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在我們最近一個財季中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟
我們可能會不時參與正常業務過程中的法律訴訟。我們目前沒有參與任何我們認為會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響的法律訴訟。

第 1A 項。風險因素
我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到多種因素的影響，無論是目前已知的還是未知的，包括但不限於下述因素。任何一個或多個此類因素都可能直接或間接導致我們的實際經營業績和財務狀況與過去或預期的未來運營業績和財務狀況存在重大差異。這些因素中的任何一個，無論是全部還是部分，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和股票價格產生重大和不利影響。以下信息應與本10-Q表季度報告中包含的其他信息一起閲讀，包括 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及未經審計的簡明合併財務報表和相關附註。

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風險因素摘要
投資我們的普通股涉及高度的風險，因為我們的業務面臨許多風險和不確定性，詳見下文。使投資普通股有風險的主要因素和不確定性包括:
•我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們將無法繼續作為持續經營企業。
•我們歷來蒙受過損失，評估業務的運營歷史有限，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受重大損失。
•我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。
•籌集額外資金可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄權利。
•臨牀試驗成本高昂、耗時且存在固有風險，我們可能無法證明安全性和有效性令相關監管機構滿意。
•我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其獲得監管部門的批准，限制已批准標籤的商業可行性，或者在獲得上市批准後造成重大的負面後果（如果有）。
•我們在很大程度上依賴候選產品的成功，這些候選產品還處於臨牀開發的早期階段。我們的一些候選產品僅在非臨牀環境中或在我們考慮進行開發和尋求美國食品藥品管理局批准的適應症以外的其他適應症中得出結果，我們無法保證我們會為任何候選產品生成足夠支持以獲得監管部門批准的數據，而計劃適應症必須獲得監管部門的批准，而在商業化之前必須獲得監管部門的批准。
•產品開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能無法預測未來的臨牀試驗結果。
•我們依靠第三方來開展我們的臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品並提供其他服務。如果這些第三方不能成功執行和遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
與我們的財務狀況和資本要求相關的風險
我們將需要籌集更多資金，如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們將無法繼續作為持續經營企業。
截至2023年6月30日，我們有3.343億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們認為，我們目前的現金、現金等價物和短期投資，包括已經在定期貸款下提取的金額，將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們將需要籌集額外資金，以繼續為我們的運營提供資金並履行未來的義務。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們將無法繼續作為持續經營企業。
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開發我們的候選產品需要大量資金。我們預計，我們的研發費用將因我們正在進行的活動而增加，尤其是在我們通過臨牀試驗推進候選產品時。我們將需要籌集額外資金來為我們的運營提供資金，而我們可能無法以可接受的條件獲得此類資金，或者根本無法獲得此類資金。
我們目前沒有任何產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們預計將主要依靠股權和/或債務融資來為我們的持續運營提供資金。我們籌集額外資金的能力將在一定程度上取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他產品開發活動的成功、監管活動、我們識別和簽訂許可或其他戰略安排的能力，以及其他可能影響我們價值或前景的事件或條件，以及與財務、經濟和市場狀況相關的因素，其中許多因素是我們無法控制的。如果有的話，也無法保證在需要時或在可接受的條件下向我們提供足夠的資金。
如果我們無法在需要時或按可接受的條件籌集額外資金，我們可能需要：

•顯著延遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化；
•在比原本可取的更早階段或我們本來會尋求獨立開發的研究與開發項目尋求戰略聯盟或修改現有聯盟，或者以不如將來可能獲得的條件那麼有利；
•處置技術資產，或以不利條件放棄或以不利條件許可我們對本來會尋求開發或商業化的技術或任何候選產品的權利；
•繼續以可能給我們的股東造成投資損失的價格將我們公司出售給第三方；或
•申請破產或完全停止運營。
這些事件中的任何一個都可能對我們的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。

我們歷來蒙受過損失，評估業務的運營歷史有限，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受重大損失。
我們是一家經營歷史有限的生物製藥公司。從歷史上看，我們一直出現淨虧損。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的淨虧損分別為5,510萬美元和2950萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為6.114億美元，現金、現金等價物和短期投資為3.343億美元。
我們認為，我們目前的現金、現金等價物和短期投資，包括已經在定期貸款下提取的金額，將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們將需要籌集大量額外資金，以繼續為我們未來的運營提供資金。我們未來資金需求的金額和時機將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的步伐、結果和成本，以及影響我們業務和行業的宏觀經濟狀況。
未能在需要時以優惠條件或根本不籌集資金，將對我們的財務狀況和開發候選產品的能力產生負面影響。不斷變化的環境可能會導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快或慢得多。如果我們無法獲得額外的資本或資源，我們將需要修改運營計劃以完成未來的里程碑。我們的這些估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地用盡可用的財政資源。我們可能被迫減少運營費用並籌集資金
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增加資金以滿足我們的營運資金需求，主要是通過額外出售我們的證券或債務融資或進行戰略合作。
我們已將幾乎所有的財務資源用於識別、收購和開發我們的候選產品，包括進行臨牀試驗以及為我們的運營提供一般和管理支持。迄今為止，我們主要通過出售股權證券和可轉換本票以及Hercules貸款和擔保協議為我們的業務提供資金。我們未來的淨虧損額將部分取決於我們未來的支出率以及我們通過股權或債務融資、戰略合作或補助金獲得資金的能力。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及相當大的風險。我們預計，隨着我們的候選產品進入更先進的臨牀試驗，我們的損失將增加。我們可能要過幾年（如果有的話）才能完成關鍵臨牀試驗或候選產品獲準商業化。我們預計將投入大量資金用於當前候選產品的研究和開發，以確定將這些候選產品提交監管部門批准的可能性。
如果我們獲得監管部門批准來推銷候選產品，我們的未來收入將取決於我們的候選產品可能獲得批准的任何市場的規模，以及我們獲得足夠的市場接受度、定價、覆蓋範圍和第三方付款人的充足報銷的能力，以及我們的候選產品在這些市場中獲得足夠的市場份額的能力。
我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和不斷增加的營業虧損，如果我們：
•繼續開發我們的候選產品；
•繼續努力發現和開發新的候選產品；
•繼續生產我們的候選產品或增加第三方生產的產量；
•將我們的項目推進到昂貴的大型臨牀試驗；
•為我們的候選產品啟動額外的臨牀前研究或臨牀試驗；
•為我們的候選產品尋求監管和營銷批准和報銷；
•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准和自行營銷的任何產品商業化；
•尋求識別、評估、收購和/或開發其他候選產品；
•根據第三方許可協議支付里程碑、特許權使用費或其他款項；
•尋求維持、保護和擴大我們的知識產權組合；
•尋求吸引和留住熟練人才；以及
•在我們的臨牀和候選產品的開發和監管批准可能方面遇到任何延誤或遇到問題，例如安全問題、生產延遲、臨牀試驗累積延遲、計劃研究或試驗的更長隨訪時間、其他重大研究或試驗，或支持上市批准所需的支持性試驗。
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此外，我們蒙受的淨虧損可能在每個季度和每年之間波動很大，因此，對我們的經營業績進行逐期比較可能無法很好地表明我們未來的業績。
我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。
我們沒有獲準商業化的產品，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們創造收入和實現盈利的能力取決於我們能否單獨或與戰略合作者一起成功完成一項或多項候選產品的開發並獲得必要的監管和營銷批准。我們預計在可預見的將來不會從產品銷售中獲得收入。我們未來從產品銷售中獲得收入的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括但不限於：
•完成我們候選產品的研究和開發；
•為我們的候選產品獲得監管和營銷許可；
•如果獲得批准，製造候選產品，並與第三方建立和維持商業上可行、符合監管要求和足夠數量的供應需求的供應和製造關係，以滿足市場對候選產品的需求；
•直接或與合作者或分銷商共同營銷、推出和商業化我們獲得監管和營銷批准的候選產品；
•使我們的候選產品作為治療選擇獲得市場認可；
•處理任何競爭產品；
•保護和執行我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；
•就我們可能達成的任何合作、許可或其他安排中的優惠條件進行談判；
•從第三方付款人那裏獲得保險和充足的報銷，為我們的候選產品維持可支持盈利的定價；以及
•吸引、僱用和留住合格的人員。
即使我們開發的一個或多個候選產品獲準用於商業銷售，我們預計將任何經批准的候選產品商業化將產生鉅額成本。我們目前的候選產品線中有部分已獲得第三方的許可，這使得此類許可產品的商業銷售可能需要向此類第三方支付額外的特許權使用費和里程碑式的款項。我們還必須發展或收購製造能力或繼續與合同製造商簽訂合同，以便繼續開發我們的候選產品並實現潛在的商業化。例如，如果我們的藥品製造成本在商業上不可行，我們將需要以商業上可行的方式開發或採購我們的藥品，以便成功地將未來批准的產品（如果有）商業化。此外，如果我們無法通過銷售任何經批准的產品獲得收入，我們可能永遠無法盈利。
籌集額外資金可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄權利。
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在此之前（如果有的話）我們可以通過出售候選產品獲得可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資以及許可和開發協議相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權證券或可轉換債務證券籌集額外資金，則我們股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，這些協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。
如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄對我們的研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或與第三方的其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者向第三方授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
在我們通過出售股權籌集額外資金的範圍內，包括根據公開市場銷售協議進行的任何銷售軍士長2022 年 9 月與 Jefferies LLC（“Jefferies”）簽訂的可轉換債務或其他可轉換為股權的證券（“2022 年 9 月 ATM 協議”），我們的股東的所有權權益將被稀釋，這些新證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。2019年12月，公司與Aspire Capital, LLC（“Aspire Capital”）簽訂了普通股購買協議（“Aspire 股票購買協議”）。根據2022年9月的自動櫃員機協議和Aspire普通股購買協議額外出售我們的普通股都將削弱我們股東的所有權利益，並可能導致我們普通股的每股價格下跌。此外，任何未兑現認股權證的行使都將削弱我們股東的所有權權益，並可能導致普通股的每股價格下跌。
債務融資，包括根據我們的大力神貸款和擔保協議，可能包括限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出、進行額外產品收購或申報分紅。如果我們通過與第三方的戰略合作或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對候選產品或未來收入來源的寶貴權利，或者以對我們不利的條件授予許可。我們無法保證，如果有必要，我們將能夠獲得額外的資金，為我們的整個候選產品組合提供資金，以實現我們的預期計劃。如果我們無法及時獲得資金，我們可能會被要求推遲或停止一項或多項開發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法擴大業務或以其他方式利用潛在的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績造成重大損害。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的運營以及我們的第三方研究機構合作者、合同研究組織（“CRO”）、合同製造業務（“CMO”）以及其他承包商和顧問的運營可能會受到戰爭行為、地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行或流行病（例如新型冠狀病毒）以及其他自然或人為災害或業務中斷的影響期權，我們部分沒有投保。此外，我們依靠第三方研究機構合作者對我們的候選產品進行研究和開發，他們可能會受到政府關閉或資金撤回的影響。任何此類業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
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我們在金融機構存放現金，餘額通常超過聯邦保險限額。金融機構的倒閉可能會對我們支付運營費用或支付其他款項的能力產生不利影響。
我們在無息和計息賬户中持有的現金超過了聯邦存款保險公司（“FDIC”）的保險限額。如果這些銀行機構倒閉，我們可能會損失超過此類保險限額的全部或部分金額。例如，聯邦存款保險公司於2023年3月10日控制了硅谷銀行。美聯儲隨後宣佈將整理賬户持有人。但是，如果將來出現銀行倒閉，聯邦存款保險公司可能無法使所有賬户持有人恢復健康。此外，即使賬户持有人最終能夠應對未來的銀行倒閉，賬户持有人對賬户和賬户中持有的資產的訪問也可能會大大延遲。我們將來可能遭受的任何重大損失或在很長一段時間內無法獲得現金和現金等價物，都可能對我們支付運營費用或支付其他款項的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。
與發現和開發我們的候選產品相關的風險

臨牀試驗成本高昂、耗時且存在固有風險，我們可能無法證明安全性和有效性令相關監管機構滿意。
臨牀開發既昂貴又耗時，而且涉及重大風險。如果有的話，我們不能保證任何臨牀試驗都會按計劃進行或按計劃完成。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在開發的任何階段。可能阻礙成功或及時完成臨牀開發的事件包括但不限於：

•無法生成令人滿意的臨牀前、毒理學或其他體內或體外數據或診斷以支持臨牀試驗的啟動或繼續；
•延遲與 CRO 和臨牀試驗機構就可接受的條款達成協議，協議的條款可能需要進行廣泛協商，不同的 CRO、臨牀試驗場所以及我們進行試驗的國家或地區之間可能會有顯著差異；
•延遲獲得每個臨牀試驗場所的機構審查委員會或獨立倫理委員會的必要批准；
•未能允許監管機構進行臨牀試驗；
•延遲在我們的臨牀試驗中招募符合條件的患者和/或受試者；
•臨牀研究機構、CRO 或其他第三方未能遵守臨牀試驗要求；
•我們的臨牀機構、CRO 或其他第三方未能按照 FDA 的良好臨牀實踐要求或適用的外國監管指南行事；
•退出我們臨牀試驗的患者和/或受試者；
•不良事件或耐受性或動物毒理學問題嚴重到足以使FDA或其他監管機構暫停任何或所有臨牀試驗；
•與我們的候選產品相關的不良事件的發生；
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•需要修改或提交新的臨牀方案的監管要求和指南的變化；
•我們的候選產品臨牀試驗的鉅額成本，包括製造活動；
•我們的臨牀試驗得出陰性或不確定的結果，這可能導致我們決定或監管機構要求我們針對候選產品進行其他正在進行或計劃中的適應症的開發計劃；以及
•延遲與第三方製造商就可接受的條款達成協議，也無法生產足夠數量的臨牀試驗可接受的候選產品。
如果不遵守監管要求和標準，或者產品上市後出現問題，FDA可能會撤回批准。後來發現產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產過程中的不良事件，或者不遵守監管要求，可能會導致修改批准的標籤以增加新的安全信息；進行上市後研究或臨牀研究以評估新的安全風險；或者在REMS計劃下實施分銷限制或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：
•限制產品的營銷或製造、產品完全退出市場或召回產品；
•罰款、警告信或暫停批准後的臨牀研究；
•食品和藥物管理局拒絕批准待處理的申請或對已批准申請的補充，或暫停或撤銷現有產品的批准；
•產品扣押或扣留，或美國食品和藥物管理局拒絕允許產品的進口或出口；或
•禁令或施加民事或刑事處罰。
任何無法成功完成臨牀開發並獲得監管部門對候選產品的批准都可能給我們帶來額外的成本或削弱我們的創收能力。此外，如果我們對候選產品的製造或配方進行更改，我們可能需要進行額外的非臨牀研究，研究此類新配方所得的結果可能與先前獲得的結果不一致。臨牀試驗的延遲還可能縮短我們的產品獲得專利保護的時間，並可能使競爭對手在我們之前開發產品並將其推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務和運營業績。
我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其獲得監管部門的批准，限制已批准標籤的商業可行性，或者在獲得上市批准後造成重大的負面後果（如果有）。
我們的候選產品引起的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或終止臨牀試驗。此外，它們還可能導致美國食品藥品管理局或外國同類機構推遲監管部門的批准，或者，即使受影響的候選產品獲得批准，也可能導致限制性藥物標籤。
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即使我們的一個或多個候選產品獲得了上市批准，並且我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用，也可能產生潛在的重大負面後果，包括但不限於：
•監管機構可以撤回對此類產品的批准；
•監管機構可能要求在藥品標籤上附加警告；
•我們可能需要創建REMS，其中可能包括概述此類副作用的風險的用藥指南，以便分發給患者、醫療保健提供者的溝通計劃和/或其他確保安全使用的內容；
•我們可能會被起訴並對患者或受試者造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受到影響。
即使候選產品獲得批准，這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持市場對候選產品的認可，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
我們的產品開發計劃可能無法發現服用我們候選產品的患者或受試者可能遇到的所有可能的不良事件。暴露於我們的候選產品的患者或受試者數量以及臨牀開發項目中的平均暴露時間可能不足以檢測罕見的不良事件，而罕見的不良事件只有在給更多的患者或受試者施用並且持續更長的時間後才能被發現。
就其性質而言，臨牀試驗使用的是潛在患者羣體的樣本。但是，由於受試者數量有限且暴露時間有限，我們無法完全確定候選產品的罕見和嚴重的副作用會被發現。只有在接觸該藥物的患者或受試者人數明顯增加的情況下才能發現這種罕見和嚴重的副作用。如果在我們的候選產品上市後出現或發現此類安全問題，FDA 可能會要求我們修改產品的標籤或召回該產品，甚至可能撤回對該產品的批准。
我們在很大程度上依賴候選產品的成功，我們無法保證我們會為任何候選產品生成足夠支持的數據，以便在我們的計劃適應症中獲得監管部門的批准，而在商業化之前必須獲得監管部門的批准。
我們投入了大量精力和財務資源來識別、收購和開發我們的候選產品組合。我們未來的成功取決於我們能否成功開發一種或多種候選產品，並獲得監管部門的批准和商業化。目前，我們沒有從任何產品的銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法開發或商業化候選產品。我們將繼續評估並尋求更多機會來擴大我們的產品線，要麼在內部發現新抗體，要麼通過獲得現有抗體或抗體序列的版權。我們的目標是建立可持續的研究性單克隆抗體療法產品組合。
目前，我們的候選產品數量有限。無法保證我們在計劃適應症中可能或可能不會為候選產品開發的數據足以支持獲得監管部門的批准。
在我們的任何候選產品獲得美國食品藥品管理局或類似外國監管機構的監管批准之前，我們不得對其進行營銷或推廣，我們的任何候選產品也可能永遠不會獲得此類監管部門的批准。我們無法確定我們的任何候選產品能否在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品可能不會收到
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即使它們在臨牀試驗中取得成功，也能獲得監管部門的批准。如果我們的候選產品沒有獲得監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
產品開發涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能無法預測未來的臨牀試驗結果。
臨牀測試費用昂貴，通常需要很多年才能完成，而且結果本質上是不確定的。在臨牀試驗過程中，失敗可能隨時發生。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測更大規模的後期對照臨牀試驗的結果。在早期臨牀試驗中表現出可喜結果的候選產品在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。此外，我們可能會不時公開披露臨牀前研究和臨牀試驗的中期、頂線或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，隨着越來越多的患者數據的出現，結果和相關發現和結論可能會發生變化。我們報告的中期、頂線或初步結果可能與研究完成後的最終結果有所不同，或者不同的結論或考慮因素可能符合此類結果的資格。我們必須對我們提出的適應症進行良好的對照試驗，以支持任何監管機構提交的進一步臨牀開發。儘管在較早的小型臨牀試驗中取得了令人鼓舞的結果，但由於缺乏療效或不良安全性，生物製藥行業的許多公司在先進的臨牀試驗中遭受了重大挫折。此外，臨牀數據往往容易受到不同的解釋和分析的影響。我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會證明我們的候選產品在擬議的使用適應症方面具有一致或足夠的療效和安全性，足以獲得監管部門批准銷售我們的候選藥物。
我們可能會使用我們的財務和人力資源來開展特定的研究項目或候選產品，卻未能利用可能更有利可圖或更有可能取得成功的項目或候選產品。
由於我們的財務和人力資源有限，我們可能會放棄或推遲尋找某些項目或候選產品的機會，或者放棄或推遲尋找後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或更有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及未來針對特定適應症的候選產品上的支出可能無法產生任何商業上可行的產品。我們還可能簽訂額外的戰略合作協議，在潛在的大型商業市場中開發和商業化我們的某些項目和潛在候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他特許權使用費安排放棄該候選產品的寶貴權利，在這種情況下，保留該候選產品的唯一開發和商業化權對我們來説更有利，或者我們可能會在更有利於達成合作安排的治療領域向候選產品分配內部資源。
我們可能會發現很難招募和維持患者或受試者參與我們的臨牀試驗，部分原因是患有我們正在研究的候選產品所針對的疾病的患者或受試者數量有限，或者競爭療法和臨牀試驗的可用性。我們無法預測在未來的臨牀試驗中，我們是否會難以招募和維持患者或受試者。難以招募和維持患者或受試者可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。
識別和認證患者或受試者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們的臨牀試驗的時機在一定程度上取決於我們招募患者或受試者參與候選產品的臨牀試驗的速度，如果我們在註冊方面遇到困難，包括治療TED的療法獲得批准或與其他臨牀試驗的競爭，我們的臨牀試驗可能會出現延遲。此外，由於供應鏈延遲和網站激活困難，我們的註冊已經延遲，將來可能會延遲。
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我們臨牀試驗的資格標準可能會進一步限制可用的合格試驗參與者，因為我們預計要求患者或受試者具有我們可以衡量的特定特徵或符合標準，以確保他們的病情適合納入我們的臨牀試驗。因此，由於正在研究的候選產品的感知風險和益處、競爭療法和臨牀試驗的可用性和有效性、患者可以選擇其他現有批准療法，以及醫生願意參與我們計劃的臨牀試驗，我們可能無法識別、招募、註冊和維持足夠數量的患者或受試者來及時完成我們未來的臨牀試驗。我們無法控制的其他因素，例如疫情或其他公共衞生危機，也可能影響我們招收患者參加我們計劃中的臨牀試驗的能力。如果患者或受試者出於任何原因不願或無法參與我們的臨牀試驗，則我們候選產品的試驗和獲得監管部門批准的時間可能會延遲。
如果我們在完成或終止任何候選產品的臨牀試驗方面遇到延遲，候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力可能會被延遲或阻礙。此外，在完成臨牀試驗方面的任何延誤都可能增加我們的總體成本，損害候選產品的開發，並危及我們獲得監管部門相對於當前計劃批准的能力。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們可能面臨潛在的產品責任，而且，如果成功對我們提起索賠，我們可能會承擔重大責任和費用。如果使用或濫用我們的批准產品（如果有）或候選產品會傷害患者或受試者，或者被認為會傷害患者或受試者，即使此類傷害與我們批准的產品（如果有）或候選產品無關，我們的監管批准（如果有）可能會被撤銷或受到其他負面影響，我們可能會面臨代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠。如果我們無法獲得足夠的保險，或者被要求支付因不在我們的保險範圍之外或超出保險範圍的索賠而產生的負債，則重大責任索賠可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
在臨牀試驗中使用或濫用我們的候選產品以及銷售任何我們可能獲得上市批准的產品，都使我們面臨潛在的產品責任索賠的風險。我們的候選產品存在誘發不良事件的風險。如果我們無法成功抗辯產品責任索賠，我們可能會承擔重大責任和成本。患有我們的候選產品所針對的疾病的患者可能已經處於疾病的嚴重和晚期，既有已知的，也有未知的重大先前存在的、可能危及生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會出現包括死亡在內的不良事件，其原因可能與我們的候選產品有關，也可能不相關。此類事件可能會使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付大量金錢，延遲、負面影響或終止我們獲得或維持監管部門批准以銷售我們的產品的機會，或者要求我們暫停或放棄商業化工作。即使在不良事件與我們的候選產品無關的情況下，對這種情況的調查也可能很耗時或沒有結果。這些調查可能會延遲我們的監管批准程序或影響和限制我們的候選產品獲得或維持的監管批准類型。
由於這些因素，產品責任索賠即使成功抗辯，也可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
儘管我們有產品責任保險，涵蓋我們在美國的歷史臨牀試驗，每次發生的最高保額為500萬美元，總額最高為500萬美元，但我們的保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。對於我們未來可能啟動的任何臨牀試驗，我們還可能被要求增加產品責任保險的承保範圍。如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們將需要擴大保險範圍，將商業產品的銷售包括在內。如果我們需要，我們無法知道我們是否能夠繼續獲得產品責任保險，並獲得足夠的金額來保護我們免受因以下原因造成的損失：
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責任，以可接受的條件承擔責任，或者根本不承擔責任。我們可能沒有足夠的資源來支付因被排除在我們的保險範圍之外或超出保險範圍的索賠而產生的任何責任。如果我們根據與第三方簽訂的協議向第三方提供了賠償，則這些第三方也有可能承擔責任並根據此類賠償提出索賠。個人可以向我們提出產品責任索賠，指控我們的候選產品造成或聲稱造成了傷害或被發現不適合消費者使用。任何此類產品責任索賠都可能包括製造缺陷、設計缺陷、未警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。也可以根據州消費者保護法提出索賠。對我們提起的任何產品責任索賠，無論是否有法律依據，都可能導致：
•撤回臨牀試驗志願者、研究人員、患者或受試者或試驗場所，或對批准適應症的限制；
•無法將我們的候選產品商業化，或者如果商業化，則會減少對候選產品的需求；
•如果已商業化，產品召回、標籤、營銷或促銷限制或需要修改產品；
•監管機構啟動調查；
•收入損失；
•鉅額訴訟費用，包括對患者或其他索賠人的金錢賠償；
•遠遠超過我們的產品責任保險的負債，然後我們將需要自己支付該保險；
•我們的產品責任保險費率提高或將來無法在可接受的條件下維持保險範圍（如果有的話）；
•將管理層的注意力從我們的業務上轉移開來；以及
•損害我們的聲譽以及我們的產品和技術的聲譽。
產品責任索賠可能會使我們面臨上述風險和其他風險，這些風險可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
與我們的候選產品的監管批准和其他法律合規事項相關的風險

我們預計，我們開發的候選產品將作為生物製劑受到監管，因此它們可能比預期的更快地受到競爭。
2009年《生物製劑價格競爭與創新法》（“BPCIA”）作為《平價醫療法案》的一部分頒佈，旨在為生物仿製藥和可互換生物製品的批准建立簡短途徑。監管途徑為美國食品藥品管理局建立了審查和批准生物仿製藥的法律權力，包括可能根據生物仿製藥與經批准的生物製劑的相似性將其指定為 “可互換”。根據BPCIA，生物仿製藥的申請要等到參考產品根據生物製劑許可申請（“BLA”）獲得批准12年後才能獲得FDA的批准。該法律很複雜，目前仍在由食品和藥物管理局解釋和實施。因此，其最終影響、實施和含義都存在不確定性。儘管目前尚不確定美國食品和藥物管理局何時可以完全採用旨在實施BPCIA的流程，但這些工藝中的任何一個都可能對我們生物產品的未來商業前景產生重大不利影響。
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我們認為，我們開發的任何根據BLA在美國被批准為生物產品的候選產品都應符合12年的獨家經營資格。但是，由於國會的行動或其他原因，這種排他性有可能縮短，或者美國食品藥品管理局不會將相關候選產品視為競爭產品的參考產品，這有可能為仿製藥競爭創造比預期更早的機會。此外，生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製藥替代方式取代任何一種參考產品尚不清楚，這將取決於一些仍在發展的市場和監管因素。
此外，批准生物製劑生物仿製藥用於我們的候選產品可能會對我們的業務產生重大不利影響，因為它的上市成本可能要低得多，而且價格可能比我們的候選產品低得多。
我們正在向美國食品藥品管理局申請 VRDN-001 孤兒藥稱號，並可能為未來的候選產品尋求孤兒藥稱號，但我們可能不會獲得此類認證。
2022 年 9 月，我們根據臨牀數據提交了經修訂的 VRDN-001 孤兒藥稱號申請。作為迴應，美國食品和藥物管理局表示，在收到更多信息之前，暫停對該申請的進一步審查。無法保證在提交這些額外數據信息後，美國食品藥品管理局會授予我們孤兒藥稱號。請參閲我們 2022 年 10-K 表年度報告中的 “商業—政府監管和產品批准——孤兒藥名稱”。
我們可能會從美國食品藥品管理局為我們的一種或多種候選產品尋求突破療法認證，但我們可能不會獲得這樣的認可，即使我們獲得了，這種指定實際上也可能無法加快開發或監管審查或批准程序。
我們可能會為我們的某些候選產品尋求美國食品藥品管理局的突破性療法認證。被指定為突破性療法由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合突破性療法的指定標準，美國食品藥品管理局也可能不同意，而是決定不作出這樣的指定。無論如何，與根據傳統的FDA程序考慮批准的藥物相比，候選產品獲得突破性療法稱號可能不會加快開發、審查或批准的速度，也不能確保美國食品藥品管理局的最終批准。此外，即使我們的候選產品之一被指定為突破性療法，美國食品藥品管理局稍後也可能會決定該候選產品不再符合指定條件，該指定可能會被撤銷。請參閲我們 2022 年 Form 10-K 年度報告中的 “商業—政府監管和產品批准—加速開發和審查計劃”。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證，但我們可能不會獲得此類稱號，即使我們這樣做，此類指定實際上也可能無法加快開發或監管審查或批准流程。
如果候選產品旨在治療嚴重疾病，並且非臨牀或臨牀數據表明有可能滿足該疾病未得到滿足的醫療需求，則產品贊助商可以申請FDA快速通道稱號。如果我們為候選產品尋求快速通道認證，我們可能不會收到美國食品藥品管理局的認證。但是，即使我們獲得了 Fast Track 稱號，Fast Track 指定也不能確保我們在任何特定的時間範圍內獲得營銷批准，或者根本無法獲得營銷批准。與傳統的 FDA 程序相比，我們可能無法通過快速通道獲得更快的開發或監管審查或批准流程。此外，如果美國食品藥品管理局認為Fast Track的指定不再得到我們臨牀開發計劃數據的支持，它可能會撤回該稱號。僅憑快速通道指定並不能保證符合美國食品和藥物管理局優先審查程序的資格。請參閲我們的 2022 年 10-K 表年度報告中的 “企業—政府監管和產品批准——快速開發和審查計劃”。
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我們可能會嘗試加快候選產品的批准。如果我們無法加快獲得批准，我們可能會被要求進行超出我們設想的範圍的臨牀試驗，或者我們的關鍵臨牀試驗的規模和持續時間可能會超過目前的計劃，這可能會增加獲得必要上市批准的費用，降低獲得必要上市批准的可能性和/或延遲獲得必要上市批准的時機。即使我們獲得美國食品藥品管理局的加速批准，美國食品藥品管理局也可能要求我們進行確認性試驗以驗證臨牀益處。如果我們的確認性試驗未證實臨牀益處，或者如果我們不遵守嚴格的批准後要求，FDA可能會尋求撤回加速批准。
我們可能會尋求加快對候選產品的批准。美國食品藥品管理局可以加快批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病的產品，這種產品比現有療法具有有意義的治療優勢，並且對替代終點或中間臨牀終點有影響，可以合理預測臨牀益處。美國食品藥品管理局認為臨牀益處是一種積極的治療效果，在給定疾病的背景下具有臨牀意義。如果獲得批准，加速批准可能取決於發起人是否同意以勤勉的方式進行額外的批准後確認性研究，以驗證和描述該藥物對不可逆的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期影響。美國食品和藥物管理局可能要求在提交加速批准申請之前啟動或實質性進行任何此類確認性研究。如果此類批准後研究未能證實該藥物相對於其風險的臨牀益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。如果我們選擇加快批准，就無法保證FDA會同意我們提議的主要終點是合適的替代終點。同樣，在隨後的FDA反饋之後，即使我們最初決定這樣做，也無法保證我們會繼續尋求加速批准或任何其他形式的加快開發、審查或批准。此外，如果我們提交加速批准申請，則無法保證此類申請會被接受，也無法保證會及時獲得批准，或者根本無法保證獲得批准。美國食品藥品管理局還可能要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究或試驗。我們可能無法及時滿足 FDA 的要求，這會導致延遲，或者可能因為我們提交的材料被美國食品和藥物管理局認為不完整而無法獲得批准。
即使我們獲得美國食品和藥物管理局的加速批准，我們也將受到嚴格的批准後要求的約束，包括在傳播之前向美國食品和藥物管理局提交所有宣傳材料。美國食品藥品管理局可能會要求我們進行確認性研究，以驗證預期的臨牀益處。美國食品藥品管理局可能出於多種原因撤回加速批准，包括我們未能進行任何必要的審批後研究，或者此類研究無法確認預期的臨牀益處。候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的快速審查或批准可能會導致此類候選產品商業化之前需要更長的時間，增加此類候選產品的開發成本，並損害我們在市場上的競爭地位。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們仍將受到持續的監管要求的約束。
如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將受到製造、標籤、包裝、存儲、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、上市後臨牀試驗以及提交安全性、有效性和其他批准後信息的持續監管要求的約束，包括美國聯邦和州的要求以及類似的外國監管機構的要求。請參閲我們的 2022 年 10-K 表年度報告中的 “企業—政府監管和產品批准——快速開發和審查計劃”。
我們獲得的候選產品的任何監管部門批准都可能受到該產品可能銷售的批准指定用途的限制或批准條件的約束，或者包含可能昂貴的上市後測試的要求，包括4期臨牀試驗，以及監測上市產品的安全性和有效性的監測。我們將被要求報告不良反應和
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生產問題（如果有）交給 FDA 和類似的外國監管機構。任何新的立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者為了確保合規而增加成本。如果我們最初對候選產品的上市批准獲得美國食品藥品管理局的加速批准，我們可能需要進行成功的上市後臨牀試驗，以確認我們產品的臨牀益處。上市後臨牀試驗失敗或未能完成此類試驗可能會導致撤回上市許可。預計政府對涉嫌違法行為的任何調查都將要求我們花費大量時間和資源進行迴應，並可能引起負面宣傳。任何不遵守現行監管要求的行為都可能對我們開發和商業化產品的能力產生重大不利影響，公司的價值和經營業績也將受到不利影響。此外，如果我們能夠加快批准我們的任何候選藥物，FDA可能會要求我們進行確認性研究，以驗證預期的臨牀益處。美國以外的其他監管機構可能也有類似的要求。確認性研究的結果可能不支持臨牀益處，這可能會導致批准被撤回。雖然在加速批准下運營，但我們將受到某些限制，這些限制在獲得定期批准後我們將不受這些限制。
醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響，當前和未來的立法可能會增加我們和任何合作者獲得候選藥物的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。
在美國，已經出臺了許多控制醫療費用的立法舉措，並將繼續出臺。例如，2010年3月，《平價醫療法案》獲得通過，該法案旨在實質性改變政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥行業產生重大影響。最近，拜登總統於2022年8月16日簽署了2022年降低通貨膨脹法案（“IRA”），使之成為法律，該法案除其他條款外，還包括幾項旨在降低處方藥和相關醫療改革成本的措施。請參閲我們 2022 年 10-K 表年度報告中的 “商業—醫療改革”。
政府對製造商為其上市產品設定價格的方式加強了審查，這導致國會最近進行了幾項調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，改革產品的政府計劃報銷方法。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，尤其是在新的總統政府執政的情況下，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療保健療法支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或定價壓力增加。我們無法確定未來是否會發布或頒佈與IRA相關的其他立法或規則，也無法確定此類變化如果獲準用於商業用途，將對我們的任何候選藥物的盈利能力產生什麼影響（如果有的話）。
我們可能直接或間接受到外國、聯邦和州醫療欺詐和濫用法、虛假索賠法以及健康信息隱私和安全法的約束。如果我們無法遵守或未完全遵守此類法律，我們可能會面臨嚴厲的處罰、制裁或其他責任。
我們的業務可能受到各種外國、聯邦和州欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於聯邦《反回扣法》、聯邦《虛假索賠法》和《醫生付款陽光法》、歐盟的 GDPR 和其他法規。除其他外，這些法律可能會影響我們與醫療保健專業人員的關係以及我們提議的銷售、營銷和教育計劃。此外，我們可能受到聯邦政府和我們開展業務的州的患者隱私監管。請參閲我們 2022 年 10-K 表年度報告中的 “商業——其他法規”。
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如果發現我們的業務違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括重大的民事、刑事和行政處罰、撤銷、損害賠償、罰款、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收入減少、被禁止參與醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃、監禁、額外報告要求和/或監督（如果我們受到企業誠信協議的約束）或者類似的協議旨在解決有關不遵守這些法律以及削減或重組我們業務的指控，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者承擔的費用可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們的研發活動以及第三方製造商和供應商的活動涉及危險材料的控制存儲、使用和處置，包括我們的候選產品成分和其他危險化合物。我們和我們的製造商和供應商受有關這些危險材料的使用、製造、儲存、處理和處置的法律和法規的約束。在某些情況下，這些危險材料及其使用產生的各種廢物會儲存在我們和我們的製造商的設施中，等待使用和處置。我們無法消除污染風險，污染風險可能會中斷我們的商業化工作、研發工作和業務運營，並造成環境損害，從而導致昂貴的清理工作，並根據有關使用、儲存、處理和處置這些材料和特定廢物的適用法律和法規承擔責任。儘管我們認為我們和我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序通常符合這些法律法規規定的標準，但我們無法保證情況確實如此，也無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能對由此造成的任何損害承擔責任，此類責任可能超出我們的資源，州或聯邦或其他適用機構可能會限制我們對特定材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和法規很複雜，變化頻繁，而且往往變得更加嚴格。我們無法預測此類變化的影響，也無法確定我們未來的合規性。我們目前不承保生物或危險廢物保險。
不遵守與隱私或數據安全相關的現行或未來法律和法規可能會導致政府執法行動（可能包括民事或刑事罰款或處罰）、私人訴訟、其他責任和/或負面宣傳。合規或不遵守此類法律可能會增加我們產品和服務的成本，限制其使用或採用，否則可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響。
隨着聯邦、州和外國政府繼續通過新的或修改有關數據隱私和安全以及此類數據的收集、處理、存儲、傳輸和使用的法律法規，對個人數據或個人信息處理的監管正在不斷演變。我們、我們的合作者和我們的服務提供商可能受到現行、新的或修改過的聯邦、州和外國數據保護法律和法規（例如，涉及數據隱私和數據安全的法律和法規，包括但不限於健康數據）的約束。這些新的或擬議的法律和法規有不同的解釋，並且可能因司法管轄區而異，而且有關實施和合規實踐的指導經常更新或以其他方式修訂，這增加了處理個人數據的複雜性。這些要求和其他要求可能要求我們或我們的合作者承擔額外費用以實現合規，限制我們的競爭力，要求我們接受合同中更繁重的義務，限制我們使用、存儲、傳輸和處理數據的能力，影響我們或我們的合作者處理或使用數據以支持我們提供產品或服務的能力，影響我們或我們的合作者提供我們的產品和服務或在某些地點運營的能力，導致監管機構拒絕、限制或破壞我們的臨牀試驗活動導致開支增加，減少對我們產品和服務的總體需求，並使其更難達到預期
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或對客户或合作者的承諾。請參閲我們 2022 年 10-K 表年度報告中的 “商業——其他法規”。
不遵守美國和外國數據保護法律和法規可能會導致政府調查和執法行動（可能包括民事或刑事處罰、罰款或制裁）、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的合作者獲取信息的患者或受試者，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會通過合同限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護法或適用的隱私聲明，即使我們不承擔責任，也可能會花費大量時間進行辯護，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。如果我們的第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問未能遵守與數據隱私或安全相關的適用法律、法規或合同義務，都可能導致政府實體或其他機構對我們提起訴訟。
我們可能會發布有關我們收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和其他文檔，但我們有時可能沒有這樣做，或者可能被認為沒有這樣做。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或供應商未能遵守我們發佈的政策和文檔，我們可能無法成功實現合規。如果發現此類失敗具有欺騙性、不公平性或歪曲了我們的實際做法，則可能會使我們面臨國外、地方、州和聯邦的潛在行動。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的主體以及與我們共享這些信息的提供商可能會通過合同限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護法或適用的隱私聲明，即使我們不承擔責任，也可能會花費大量時間進行辯護，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。這些問題中的任何一個都可能對我們的業務、財務狀況或運營業績產生重大不利影響。
與我們依賴第三方相關的風險
我們依靠第三方來開展我們的臨牀前開發活動和臨牀試驗，生產我們的候選產品並提供其他服務。如果這些第三方不能成功執行和遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨牀開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們一直依賴並計劃繼續依靠第三方 CRO 來開展、監測和管理臨牀前和臨牀項目。我們依靠這些各方來執行臨牀試驗，我們只管理和控制他們活動的某些方面。我們仍然有責任確保我們的每項試驗都按照適用的協議、法律、監管和科學標準進行，我們對CRO的依賴並不能免除我們的監管責任。我們和我們的 CRO 和其他供應商必須遵守所有適用的法律、法規和指導方針，包括美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構對我們在臨牀開發中的所有候選產品所要求的法律、法規和指南。如果我們或我們的任何 CRO 或供應商未能遵守適用的和不斷變化的法律、法規和指南，我們的臨牀試驗得出的結果可能被視為不足或不可靠，FDA 或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。例如，我們知道臨牀場所存在某些不遵守GCP協議的情況，例如完整記錄知情同意協議。儘管我們認為我們在糾正這些缺陷方面取得了重大進展，但我們無法保證我們的CRO、臨牀機構和其他供應商將全面糾正任何缺陷並持續滿足這些要求，也無法保證在接受任何監管機構的檢查後，此類監管機構將確定包括我們的任何臨牀試驗在內的努力符合適用的要求。我們未能遵守這些法律，
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法規和指導方針可能要求我們重複臨牀試驗，這既昂貴又會延遲監管部門的批准程序。
如果我們與這些第三方 CRO 的任何關係終止，我們可能無法及時與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條件達成協議。此外，我們的 CRO 可能不會優先考慮我們的臨牀試驗而不是其他客户的臨牀試驗，而且 CRO 人員流失或延遲分配 CRO 員工都可能對我們的臨牀試驗產生負面影響。如果 CRO 未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限之前完成任務，我們的臨牀試驗可能會被延遲或終止，我們可能無法滿足我們對候選產品的當前計劃。此外，包括自然災害或突發衞生事件（例如新型病毒或流行病）在內的區域幹擾可能會嚴重幹擾臨牀試驗的時機。CRO也可能涉及比預期更高的成本，這可能會對我們的財務狀況和運營產生負面影響。
疫情或其他公共衞生危機造成的短缺和政府限制可能會破壞我們的臨牀試驗場所和其他CRO採購對我們的研發活動至關重要的物品（包括用於臨牀前研究的動物）的能力，或增加其成本。例如，COVID-19 疫情以及由此產生的全球供應鏈中斷導致研究中使用的各種動物短缺，例如幾種通常來自中國的猴子。
此外，我們目前沒有生產用於臨牀試驗的候選產品的能力，也缺乏在不使用第三方製造商的情況下以臨牀或商業規模生產任何候選產品的資源和能力。我們計劃依賴第三方製造商，他們的職責將包括從第三方供應商那裏購買生產用於臨牀試驗和監管部門批准的候選產品所需的材料。預計我們用於生產候選產品的活性成分和其他材料的供應商數量將有限，而且我們可能無法找到替代供應商，以防止臨牀試驗候選產品的生產可能中斷，如果獲得批准，最終也無法用於商業銷售。儘管除非我們認為有足夠的候選產品供應來完成試驗，否則我們通常預計不會開始臨牀試驗，但候選產品或候選產品製造過程中的活性成分或其他材料成分供應的任何重大延遲或中斷都可能延遲我們的臨牀試驗的完成以及監管部門批准候選產品的潛在時機，這將損害我們的業務和運營業績。
我們的製造過程很複雜，如果獲得批准，我們可能會遇到生產困難，這將延遲或阻礙我們為未來的臨牀試驗或商業化提供足夠的候選產品供應的能力。
我們的候選生物產品的生產過程複雜、監管嚴格、變化多端，並且存在許多風險。我們的製造過程容易出現產品丟失或故障，或可能對患者預後產生負面影響的產品變異，這是由於與準備產品進行給藥、向患者注入產品相關的後勤問題、製造問題或起始材料的固有差異、試劑批次之間的差異、製造過程的中斷、污染、設備或試劑故障、設備和/或程序的安裝或操作不當而導致的產品特性不同，供應商或運營商的錯誤和產品特性的差異。
即使是起始試劑和材料的微小變化，或者與正常製造過程的偏差，也可能導致產量降低、產品缺陷、製造失敗和其他供應中斷。如果在我們的候選產品或任何製造產品或其他材料的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染物，則可能需要長時間關閉此類製造設施以調查和補救污染。上述過程中的任何失敗都可能導致一批產品無法使用，並可能影響監管部門對此類產品的批准
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候選產品，可能會導致我們受到罰款或處罰，或者可能損害我們和候選產品的聲譽。
我們可能會出於各種原因更改我們的製造流程，例如控制成本、增加產量或劑量、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率、原材料可用性或其他原因。我們在臨牀開發過程中對流程所做的更改可能需要我們證明在早期臨牀階段或試驗早期階段使用的產品與後期臨牀階段或試驗後期使用的產品的可比性。在商業化之前或之後對我們的製造流程所做的其他更改可能要求我們證明所得產品與使用早期工藝的臨牀試驗中使用的候選產品的可比性。此類展示可能需要我們在獲得任何修改後的工藝生產的候選產品的上市批准之前，從任何修改後的工藝中收集額外的非臨牀或臨牀數據。如果此類數據在安全性或有效性方面最終無法與先前試驗或同一項試驗的早期試驗中看到的數據相提並論，則我們可能需要進一步改變流程和/或進行額外的臨牀測試，這兩者都可能嚴重延遲相關候選產品的臨牀開發或商業化，這將對我們的業務、財務狀況、運營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方來生產我們的臨牀產品供應，如果獲得批准，我們打算依靠第三方來生產和加工我們的候選產品，如果這些第三方未能獲得政府監管機構的批准，未能向我們提供足夠數量的藥品，或者未能以可接受的質量水平或價格提供給我們，則我們的任何候選產品的商業化可能會停止、延遲或利潤降低。
我們目前沒有內部基礎設施或能力來生產用於進行臨牀試驗的臨牀用品，我們也缺乏在臨牀或商業規模上生產任何候選產品的資源和能力，也缺乏在臨牀或商業規模上生產任何候選產品的資源和能力。我們目前依靠外部供應商來生產候選產品的臨牀用品，如果獲得批准，我們計劃繼續依靠第三方以商業規模生產我們的候選產品。
我們還沒有足夠的信息來可靠地估計候選產品的商業製造成本，而且我們目前生產藥物產品的成本在商業上可能不可行。此外，製造候選產品的實際成本可能會對我們的候選產品的商業可行性產生重大不利影響。因此，我們可能永遠無法開發出商業上可行的產品。
此外，我們對第三方製造商的依賴使我們面臨以下額外風險：
•我們可能無法按照可接受的條件或根本無法確定候選產品的製造商。
•我們的第三方製造商可能無法及時配製和製造我們的產品，也無法生產滿足我們的臨牀和商業需求（如果有）所需的數量和質量。
•合同製造商可能無法正確執行我們的製造程序。
•如果獲得批准，我們未來的第三方製造商可能無法按照協議開展業務，也可能無法在提供我們的臨牀試驗或成功生產、儲存和分銷我們的商業產品所需的時間內繼續從事合同製造業務。
•製造商必須接受美國食品藥品管理局和一些州機構的持續突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的法規
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國外標準。我們無法控制第三方製造商對這些法規和標準的遵守情況。
•對於第三方製造商在候選產品的製造過程中所做的任何改進，我們可能不擁有或可能必須共享知識產權。
•我們的第三方製造商可能會違反或終止與我們的協議。
•我們的第三方製造商的業績、可用產能以及製造臨牀或商業產品的能力可能會受到合併和/或收購的影響。
•我們可能會遇到勞資糾紛或短缺，包括突發衞生事件（例如新型病毒或流行病）和自然災害的影響。
•我們的第三方製造商可能會受到全球衝突的影響，包括任何涉及中國和臺灣的潛在衝突以及由此產生的任何貿易制裁。
所有這些風險都可能延遲我們的臨牀試驗，以及美國食品藥品管理局對候選產品的批准（如果有的話），或者我們的候選產品的商業化，或者可能導致更高的成本，或者可能剝奪我們潛在的產品收入。此外，在交付給患者之前，我們依靠第三方對我們的候選產品進行釋放測試。如果這些測試不當進行且測試數據不可靠，則患者可能面臨嚴重傷害的風險，這可能會導致產品責任訴訟。
醫療產品的製造非常複雜，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術、過程控制和產品測試方法。醫療產品製造商經常在生產中遇到困難，尤其是在擴大和驗證初始生產以及無污染方面。這些問題包括原材料供應困難、生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作失誤、合格人員短缺以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，如果在我們的候選產品供應或製造設施中發現污染物，則可能需要長時間關閉此類製造設施以調查和補救污染。我們無法保證將來不會出現任何穩定性問題或其他與我們的候選產品製造相關的問題。此外，由於資源限制或勞資糾紛、短缺（包括突發衞生事件（例如新型病毒或流行病）和自然災害的影響，或不穩定的政治環境，我們的製造商可能會遇到製造困難。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或者以其他方式未能履行其合同義務，我們向臨牀試驗中的患者或受試者提供候選產品的能力就會受到威脅。臨牀試驗用品供應的任何延遲或中斷都可能延遲臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲期限的不同，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
我們可能無法實現任何合作的潛在好處。
即使我們成功地在未來就一種或多種候選產品的開發和/或商業化開展了更多合作，也不能保證合作會成功。合作可能帶來許多風險，包括：
•合作者在決定為合作投入的努力和資源方面通常有很大的自由裁量權，並且可能沒有為參與合作的一個或多個產品的開發、營銷或商業化投入足夠的資源；
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•合作者可能無法按預期履行其義務；
•任何此類合作都可能嚴重限制我們在相關計劃未來潛在利潤中所佔的份額，並可能要求我們放棄對當前候選產品、潛在產品、專有技術的潛在寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可；
•如果合作者認為我們的候選產品與他們自己的產品或候選產品相比具有競爭力，則合作者可能會停止將資源用於我們的候選產品的開發或商業化；
•與合作者的分歧，包括在所有權、合同解釋或開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的開發或商業化的延遲或終止，並可能導致法律訴訟，這將耗時、分散注意力且昂貴；
•合作者可能會受到其戰略重點或可用資金變化的影響，或者受到涉及他們的業務合併的影響，這可能導致他們將資源從合作中轉移出去；
•合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
•合作可能不會導致我們獲得收入以證明此類交易是合理的；以及
•合作可能會終止，如果終止，則可能導致我們需要籌集額外資金，以進一步開發或商業化適用的候選產品。
因此，合作可能無法成功開發我們的候選產品或將其商業化。
我們在正常業務過程中籤訂了各種合同，在這些合同中，我們向合同的另一方提供賠償。如果我們必須根據這些賠償條款行事，我們可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
在正常業務過程中，我們會定期簽訂包含賠償條款的商業、服務、許可、諮詢和其他協議。就我們的研究協議而言，我們通常向當事方和關聯方提供賠償，使其免受與根據我們獲得許可的協議製造、使用、銷售或執行的產品、流程或服務相關的索賠，以及因我們或我們的分許可人行使協議下的權利而產生的索賠。關於未來的合作協議，我們可能會向我們的合作者提供賠償，使其免於因產品的生產、使用或消費以及第三方涉嫌侵犯任何專利或其他知識產權而導致的任何第三方產品責任索賠。對於顧問，我們賠償他們因誠信履行服務而產生的索賠。
如果我們在賠償條款下的義務超過適用的保險範圍，或者如果我們被拒絕保險，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。同樣，如果我們依靠合作者為我們提供賠償，而合作者被拒絕提供保險，或者賠償義務超過了適用的保險範圍，如果合作者沒有其他資產可以賠償我們，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。

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與我們的知識產權相關的風險
我們打算依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的候選產品和任何未來候選產品相關的知識產權。如果我們無法從這些方法的組合中獲得或保持排他性，我們可能無法在我們的市場中進行有效的競爭。
我們依靠或將依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們和我們的許可方獲得監管排他性以及在美國和其他國家維護我們的專有技術和候選產品的專利和其他知識產權保護的能力。
我們試圖通過在美國和國外申請和許可與我們的業務重要的技術和候選產品相關的專利申請權來保護我們的專有地位。這個過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。
生物技術和製藥公司的專利地位普遍高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，法律原則仍未得到解決。我們擁有或許可的專利申請可能無法導致已頒發的專利，這些專利的權利主張涵蓋我們在美國或其他國家的候選產品。無法保證所有與我們的專利和專利申請相關的潛在相關現有技術都已找到，這可能會使專利無效或阻止正在申請的專利申請中頒發專利。即使專利確實成功頒發，即使此類專利涵蓋了我們的候選產品，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利的範圍縮小、被認定不可執行或無效。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，也無法阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。這些結果中的任何一個都可能損害我們防止來自第三方競爭的能力，這可能會對我們的業務產生不利影響。
我們已經獨立或與我們的許可方一起提交了專利申請，涵蓋了我們的候選產品及其使用方法的各個方面。我們無法保證將頒發哪些專利（如果有）、任何此類專利的廣度，或者任何已頒發的專利是否會被認定為無效和不可執行或會受到第三方的威脅。對這些專利或專利發佈後我們擁有或許可給我們的任何其他專利的成功異議都可能剝奪我們可能開發的任何候選產品成功商業化所必需的權利。此外，如果我們在監管部門批准方面遇到延遲，我們可以推銷受專利保護的候選產品的期限可能會縮短。
如果我們無法從監管工作中獲得和維持有效的排他性保護，以及候選產品的知識產權，包括專利保護或數據排他性，我們可能無法有效競爭，我們的業務和經營業績將受到損害。
我們可能沒有為候選產品提供足夠的專利期限保護，無法有效保護我們的業務。
專利的期限有限。在美國，專利的法定有效期通常為申請後的20年。由於美國專利商標局（“USPTO”）在起訴期間的延遲，可以通過專利期限調整（“PTA”）程序獲得其他專利條款。儘管可能有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使是專利
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一旦候選產品的專利壽命到期，我們可能會對來自仿製藥的競爭持開放態度，涵蓋我們的候選產品。
美國《Hatch-Waxman 法案》和歐洲的補充保護證書規定的專利期限延長（“PTE”）可用於延長候選產品的專利或數據專有條款。我們很可能會依賴專利期限延期，我們無法保證會獲得任何此類專利期限的延期，也無法保證延長多長時間。因此，在監管部門批准後（如果有），我們可能無法在很長一段時間內保持候選產品的排他性，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生負面影響。如果我們沒有足夠的專利條款或監管排他性來保護我們的候選產品，我們的業務和經營業績將受到不利影響。
美國專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力，而最近的專利改革立法可能會增加有關起訴我們的專利申請以及執行或捍衞我們已頒發專利的不確定性和成本。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於專利。在生物技術行業獲得和執行專利涉及技術和法律兩方面的複雜性，因此成本高昂、耗時且內在的不確定性。此外，2011年，美國頒佈了《Leahy-Smith America Invents法案》（“Leahy-Smith 法案”），目前仍在實施廣泛的專利改革立法。美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院最近的裁決縮小了特定情況下可用的專利保護範圍，削弱了專利所有者在特定情況下的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這一系列事件還給獲得專利後的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
美國專利商標局已發佈主題資格指南，指導美國專利商標局的審查員瞭解最高法院在梅奧合作服務訴普羅米修斯實驗室公司和分子病理學協會訴Myriad Genetics, Inc.中的裁決所產生的影響，並將Myriad裁決適用於包括所有天然存在的分子在內的天然產物和原理。此外，美國專利商標局繼續提供最新指南，這仍然是一個發展領域。美國專利商標局的指導可能使我們無法在未來的專利申請中獲得類似的專利申請。目前，我們的專利組合包含各種類型和範圍的索賠，包括醫療方法。我們的專利組合中存在不同類型的索賠，可以顯著減少但可能不會消除我們面臨的潛在有效性挑戰的風險。
對於我們的美國專利申請（包含在 2013 年 3 月 16 日之後有權獲得優先權的索賠），由於上述《萊希-史密斯法案》，不確定性更大。Leahy-Smith 法案包括對美國專利法的許多重大修改。其中包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟的條款。美國專利商標局頒佈了管理Leahy-Smith法案管理的法規並制定了程序，與Leahy-Smith法案相關的專利法的許多實質性修改，尤其是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith 法案及其實施可能會增加我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執法或辯護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
《Leahy-Smith Act》引入的一項重要變化是，自2013年3月16日起，當主張同一發明的不同當事方提交兩份或更多專利申請時，美國過渡到 “先申請者” 的制度，用於決定應向哪一方授予專利。這將要求我們成為
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意識到從發明到提交專利申請的時代。此外，我們獲得和維護有效且可執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此我們無法確定我們是第一個：（i）提交與我們的候選產品有關的任何專利申請，或（ii）發明了我們的專利或專利申請中聲稱的任何發明。
《Leahy-Smith Act》引入的其他一些變更包括限制專利權人提起專利侵權訴訟的範圍，以及為第三方提供質疑美國專利商標局任何已頒發專利機會的新程序。這些新程序中包括一項名為各方間審查（“IPR”）的程序，自《萊希-史密斯法案》頒佈以來，許多第三方普遍使用該程序來使專利無效。由於與美國聯邦法院宣佈專利索賠無效所必需的證據標準相比，美國專利商標局訴訟中的證據標準較低，因此第三方有可能在美國專利商標局的訴訟中提供足以使美國專利商標局認為索賠無效的證據，儘管如果首次在地方法院訴訟中提出，同樣的證據不足以使索賠無效。因此，第三方可能會試圖利用美國專利商標局的程序使我們的專利主張無效，如果第三方作為被告在地區法院的訴訟中首次提出質疑，我們的專利主張就不會失效。此外，知識產權裁決的複審和上訴權是一個仍在發展中的法律領域。
美國和國外的地緣政治行動可能會增加與專利申請的起訴或維護以及已頒發專利的維護、執行或辯護有關的不確定性和成本。例如，美國和外國政府與俄羅斯入侵烏克蘭有關的行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維持專利申請。政府行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致俄羅斯的部分或全部專利權喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在未經同意或補償的情況下利用在美國和其他俄羅斯認為不友好的國家擁有公民身份或國籍、註冊或主要營業地點或盈利活動的專利權人擁有的發明。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯進行其發明，也無法阻止第三方在俄羅斯銷售或進口利用其發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營和前景可能會受到不利影響。
此外，歐洲統一專利法院（“UPC”）於2023年6月1日生效。UPC將是一個普通的專利法院，負責審理對歐盟成員國的專利侵權和撤銷訴訟。這可能使第三方能夠在UPC的單一程序中尋求撤銷歐洲專利，而不是通過歐洲專利生效的每個司法管轄區的多個程序來尋求撤銷歐洲專利。儘管我們目前不擁有任何歐洲專利，但如果我們將來獲得此類專利和申請，任何此類撤銷和專利保護的喪失都可能對我們的業務以及我們的技術和產品的商業化或許可能力產生重大不利影響。此外，UPC的控制法律和法規將隨着時間的推移而發展，並可能對我們執行或捍衞所獲得的任何歐洲專利的有效性的能力產生不利影響。對於我們未來可能提交的任何歐洲專利申請以及我們可能獲得的任何專利，我們可能會決定退出UPC。但是，如果不符合某些手續和要求，則此類歐洲專利和專利申請可能會因不合規而受到質疑，並將其置於UPC的管轄之下。如果我們決定退出UPC，我們無法確定未來的歐洲專利和專利申請是否會避免屬於UPC的管轄範圍。

如果我們無法維護候選產品或任何未來候選產品的有效所有權，我們可能無法在擬議的市場中進行有效競爭。
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除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術，例如專利難以執行的流程、我們的候選產品發現和/或開發過程中涉及專利未涵蓋的專有知識、信息或技術的其他要素。但是，商業祕密可能很難保護。我們通過與員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程。我們還通過維護我們場所的物理安全以及我們信息技術系統的物理和電子安全，力求維護我們數據和商業祕密的完整性和機密性。雖然我們對這些個人、組織和系統充滿信心，但協議或安全措施可能會被違反，對於此類違規行為，我們可能沒有足夠的補救措施。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知道或獨立發現。
儘管我們希望所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，也希望我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠獲得我們的專有知識、信息或技術來簽訂保密協議的第三方，但我們無法保證所有此類協議均已得到正式執行，也不能保證我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，也無法以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立獲得實質性發展等效的信息和技術。盜用或未經授權披露我們的商業祕密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。此外，如果認為為維護我們的商業祕密而採取的措施不充分，我們可能沒有足夠的追索權來起訴盜用商業祕密的第三方。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或延遲我們的開發和商業化工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們在不侵犯第三方專利權的情況下開發、製造、營銷和銷售候選產品以及使用我們的專有技術的能力。我們的候選產品領域存在許多第三方在美國和非美國頒發的專利和待審申請。我們可能還會不時監控這些專利和專利申請。我們將來可能會在美國和外國專利局提起訴訟，質疑這些專利和專利申請的有效性。此外，或者，我們可以考慮是否尋求就一項或多項此類第三方專利和專利申請所涵蓋的技術的權利許可進行談判。如果任何專利或專利申請涵蓋我們的候選產品或技術，則如果沒有此類許可，我們可能無法按計劃自由生產或銷售我們的候選產品，因為我們可能無法以商業上合理的條件獲得此類許可，或者根本無法獲得此類許可。
我們也有可能未能識別相關的第三方專利或申請。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的申請在專利頒發之前一直保密，在該日期之後提交的不會在美國境外提交的申請可以選擇在專利頒發之前保持機密。
此外，包括我們在內的行業參與者很難確定所有可能與我們的候選產品和技術相關的第三方專利權，因為專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義，專利搜索並不完善。我們可能無法識別相關的專利或專利申請，或者可能識別出潛在感興趣的待處理專利申請，但錯誤地預測了此類專利申請可能提出與我們的技術相關的索賠的可能性。此外，我們可能不知道一項或多項已頒發的專利會因生產、銷售或使用當前或未來的候選產品而受到侵犯，或者我們可能會錯誤地得出結論，認為第三方專利無效、不可執行或未受到我們的活動的侵犯。此外，在遵守特定限制的前提下，可以稍後對已發佈的待審專利申請進行修改，使其涵蓋我們的技術、候選產品或候選產品的使用。
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有許多涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權的訴訟和其他程序，包括聯邦法院的專利侵權訴訟，以及美國專利商標局和相應外國專利局的干涉、異議、當事方間審查、授予後審查和複審程序。我們正在開發候選產品的領域存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和正在申請的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及越來越多的專利的頒發，我們的候選產品可能因第三方的專利權受到侵犯而受到索賠的風險增加。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發一種或多種候選產品並將其商業化的能力。為這些索賠進行辯護，無論其案情如何，都將涉及鉅額的訴訟費用，並將大量從我們的業務中轉移員工資源。如果對我們的侵權索賠獲得成功，我們可能需要支付鉅額賠償，包括因故意侵權而支付三倍的賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一項或多項許可，這可能是不可能的，也可能需要大量的時間和金錢支出。
我們可能無法成功履行現有許可協議規定的義務，而這些協議是維持產品候選許可證的有效性所必需的。此外，如果需要將我們的候選產品商業化，我們可能無法通過收購和許可成功獲得或維護候選產品的必要權利。
目前，通過第三方的許可和我們不擁有的專利，我們擁有知識產權，可以開發和商業化我們的候選產品。由於我們的計劃可能需要使用第三方持有的專有權利，因此我們業務的增長可能部分取決於我們有效維護這些所有權的能力。與第三方終止與我們的候選產品有關的許可協議預計將對我們的業務前景產生負面影響。
我們可能無法從第三方那裏獲得或許可我們認為候選產品所必需的任何組合物、使用方法、工藝或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，許多更成熟的公司也在推行許可或收購我們可能認為有吸引力的第三方知識產權的策略。這些老牌公司由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們更具競爭優勢。此外，認為我們是競爭對手的公司可能不願將其專利權轉讓或許可給我們。即使我們能夠許可或獲得候選產品所必需的第三方知識產權，也無法保證這些知識產權將以優惠條件提供。
如果我們無法成功獲得和維護所需第三方知識產權的權利，我們可能不得不放棄該候選產品的開發或向第三方支付額外費用，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
我們的一些候選產品的專利保護和專利申請依賴於第三方。
雖然我們通常會尋求並獲得全面起訴與候選產品相關的專利的權利，但有時與我們的候選產品相關的專利可能由我們的許可方控制。如果我們的任何許可方在申請和維護涵蓋我們任何候選產品的專利的專利保護方面未能適當遵循我們的指示，那麼我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用、進口和銷售競爭產品。此外，即使我們現在有權控制對我們從第三方許可的專利和專利申請的專利起訴，我們可能仍然如此
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在我們控制專利起訴之前，我們的許可人的作為或不作為而受到不利影響或偏見。
如果我們未能遵守向第三方許可知識產權和其他權利的協議中的義務，或者我們與許可方的業務關係中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的許可權。
我們是知識產權許可和供應協議的當事方，這些協議對我們的業務很重要，預計將來還會簽訂其他許可協議。我們現有的協議要求我們承擔各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、購買和其他義務，我們預計未來的許可協議也將要求我們承擔這些義務。如果我們未能履行這些協議規定的義務，或者我們陷入破產，則許可方可能會終止我們的協議，在這種情況下，我們將無法開發、製造或銷售許可所涵蓋的產品，也無法做出供應承諾。
我們可能會參與訴訟以保護或強制執行我們的專利或許可人的專利，這可能代價高昂、耗時且不成功。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或許可方的專利。如果我們或我們的許可合作伙伴之一要對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們候選產品的專利，則被告可以反駁説，涵蓋我們候選產品的專利無效和/或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告指控無效和/或不可執行的反訴司空見慣。對有效性提出質疑的理由可能是據稱未能滿足多項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性、書面描述、清晰度或不啟用。聲稱不可執行性的理由可能是指控與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了重要信息，或者發表了誤導性陳述。在法律上宣稱無效和不可執行之後的結果是不可預測的。
為了確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請的優先權，可能需要由第三方挑起的、由我們提起的或由美國專利商標局宣佈的幹預程序。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試從勝訴方向我們許可權利。如果勝訴方不以商業上合理的條件向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額費用並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集必要資金的能力產生重大不利影響，以繼續進行臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、向第三方許可必要的技術或建立開發合作伙伴關係，這將有助於我們將候選產品推向市場。
此外，由於與知識產權訴訟有關的大量信息披露，在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而泄露。也可以公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。
我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。
我們僱用的員工以前曾在大學或其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們已經簽訂了書面協議，並盡一切努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或知識產權，但將來我們可能會受到任何協議的約束
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聲稱我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或披露了第三方的機密信息。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家為候選產品申請、起訴和捍衞專利的成本將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國法律對知識產權的保護程度與美國的聯邦和州法律不一樣。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發我們自己的產品，也可能將侵權產品出口到我們有專利保護的領土，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家，尤其是一些發展中國家的法律制度，不利於執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與生物技術和治療產品有關的知識產權保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們所有權的競爭產品。
在外國司法管轄區執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開，可能使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們提起的任何訴訟中佔上風，並且判給的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
與我們的候選產品商業化相關的風險
如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂協議以商業方式製造、營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
儘管我們的一些員工可能曾受僱於過去推出過藥品的公司，但我們沒有為候選產品建立商業製造關係或銷售和營銷候選產品的經驗，而且我們目前沒有商業製造關係或營銷或銷售組織。為了成功地將我們的開發計劃可能產生的任何產品商業化，我們需要找到一個或多個合作者來將我們的產品商業化，或者自己或與他人一起投資和開發這些能力，這將昂貴、困難且耗時。在與第三方簽訂營銷或銷售我們的候選產品的協議或及時發展我們的內部商業化能力方面的任何失敗或延誤都可能對我們產品的推出和成功的可能性產生不利影響。
如果商業化合作者沒有投入足夠的資源來將我們未來的產品商業化，並且我們無法自己發展必要的營銷和銷售能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持或發展我們的業務。我們可能正在與目前擁有廣泛且資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭，尤其是在我們的市場上
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候選產品旨在解決。如果沒有適當的能力，無論是直接還是通過第三方合作者，我們都可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
將來我們可能會嘗試就我們的候選產品建立合作，但我們可能無法做到，這可能會導致我們改變我們的開發和商業化計劃。
我們可能會嘗試就我們認為將補充或增強我們現有業務的計劃建立戰略合作、建立合資企業或與第三方達成許可安排。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能面臨激烈的競爭，而獲得適當條款的談判過程既耗時又複雜。在我們能夠接受的條件下，或根本不可能成功地為任何候選產品和項目建立這樣的戰略合作關係。這可能是因為我們的候選產品和項目可能被認為處於開發階段為時過早，無法共同努力；我們的研發渠道可能被視為不足；競爭或知識產權格局可能被視為過於激烈或風險；和/或第三方可能認為我們的候選產品和項目沒有足夠的商業化潛力，包括獲得足夠的安全性和有效性的可能性。
即使我們能夠成功地就候選產品的開發或商業化進行合作，我們也無法保證這種合作會取得成功。在確定合適的合作者以及簽訂開發和/或商業化我們候選產品的協議方面的任何延誤都可能延遲我們候選產品的開發或商業化，即使它們進入市場，也可能降低他們的競爭力。如果沒有戰略合作者，我們將需要自費開展開發和/或商業化活動。如果我們選擇自己資助和開展開發和/或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些專業知識和資本可能無法以可接受的條件或根本無法獲得。如果我們做不到，我們可能無法開發我們的候選產品或將其推向市場，我們的業務可能會受到重大和不利影響。
我們面臨激烈的競爭，我們的競爭對手可能比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。在我們未來可能尋求開發或商業化的候選產品方面，我們面臨着來自全球主要製藥公司、專業製藥公司、生物技術公司、大學和其他研究機構的競爭。我們知道，以下公司已經為TED銷售或正在開發療法：Horizon Therapeutics plc和Immunovant, Inc.、Harbour BioMed、Valenza Bio, Inc.和Sling Therapeutics, Inc.。如果獲得批准，VRDN-001 還將與皮質類固醇等用於治療 TED 的處方藥和外科手術競爭。
我們的競爭對手可能會成功開發、收購或許可比我們目前正在開發或可能開發的候選產品更有效或更便宜的技術和藥物產品，這可能會使我們的候選產品過時且沒有競爭力。在開發用於治療TED的現有抗IGF-1r單克隆抗體方面，我們的競爭對手也可能採取與我們相似的許可和開發策略。如果任何競爭對手能夠以更有效的方式實施這一策略，那麼如果有任何候選產品獲得批准，對我們的候選產品的需求可能會減少。
我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織。包括政府和私人保險公司在內的第三方付款人也可能鼓勵使用非專利產品。例如，如果 VRDN-001 獲得批准，它的定價可能會比其他競爭產品高得多。這可能使 VRDN-001 或未來的任何其他產品難以與這些產品競爭。
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如果我們的競爭對手比我們更快地獲得美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構對其候選產品的營銷批准，則可能導致我們的競爭對手在我們進入市場之前建立強大的市場地位。
我們的許多競爭對手擁有比我們更多的知名度以及財務、製造、營銷、研究和藥物開發資源。生物技術和製藥行業的額外兼併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。例如，2022年12月，安進公司宣佈打算收購Horizon Therapeutics plc，這可能會對TED臨牀試驗和療法的競爭格局產生重大影響。特別是大型製藥公司在臨牀前和臨牀測試以及獲得藥物監管批准方面擁有豐富的專業知識。此外，學術機構、政府機構和其他進行研究的公共和私人組織可能會就潛在的競爭產品或技術尋求專利保護。這些組織還可能與我們的競爭對手建立獨家合作或許可關係。VRDN-001、VRDN-002 或我們的其他候選產品未能與既定的治療方案進行有效競爭，或者將來無法與目前正在開發的新產品進行有效競爭，將損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
我們當前或未來的任何候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。
即使獲得美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構的批准，我們產品的商業成功仍將部分取決於醫療保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我們的候選產品具有醫療用處、具有成本效益和安全性。我們推向市場的任何產品都可能無法獲得醫生、患者和第三方付款人的市場認可。我們的任何產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括但不限於：
•臨牀試驗中顯示的該產品的功效以及與競爭療法相比的潛在優勢；
•疾病的患病率和嚴重程度以及任何副作用；
•獲得批准的臨牀適應症，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；
•管理的便利性和易用性；
•治療費用；
•患者和醫生接受這些療法的意願；
•醫生認為這些療法的風險和益處比率，以及醫生根據這些風險和益處向患者推薦這些療法的意願；
•產品的營銷、銷售和分銷支持；
•有關我們的產品或競爭產品和待遇的宣傳；以及
•第三方付款人保險的定價和可用性以及足夠的報銷。
即使產品在獲得批准後表現出良好的功效和安全性，該產品的市場接受度仍不確定。教育醫學界和第三方付款人瞭解這些產品的好處的努力可能需要大量的投資和資源，而且可能永遠不會成功。如果我們的產品出現故障
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為了達到醫生、患者、第三方付款人和其他醫療保健提供者的足夠接受程度，我們將無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。
在識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的任何努力中，我們都可能無法成功。
儘管我們的大部分工作將集中在現有候選產品的臨牀測試、潛在批准和商業化上，但預計我們業務的成功也將部分取決於我們識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品的能力。確定新候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源。我們可能會將精力和資源集中在最終被證明不成功的潛在項目或候選產品上。由於多種原因，我們的研究計劃或許可工作可能無法為臨牀開發和商業化提供更多候選產品，包括但不限於以下原因：
•我們的研究或業務開發方法或搜索標準和流程可能無法成功確定潛在的候選產品；
•我們可能無法或不願意籌集足夠的資源來收購或發現其他候選產品；
•我們的候選產品可能無法在臨牀前或臨牀測試中取得成功；
•我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用或可能具有其他可能使產品無法銷售或不太可能獲得上市批准的特徵；
•競爭對手可能會開發替代方案，使我們的候選產品過時或吸引力降低；
•我們開發的候選產品可能受第三方專利或其他專有權利的保護；
•在我們的計劃期間，候選產品的市場可能會發生變化，因此該產品的繼續開發可能變得不合理；
•候選產品可能無法以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本無法生產；以及
•候選產品可能不被患者、醫學界或第三方付款人視為安全有效。
如果發生任何此類事件，我們可能被迫放棄一個或多個項目的開發工作，或者我們可能無法識別、許可、發現、開發或商業化其他候選產品，這將對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響，並可能導致我們停止運營。
未能為我們的產品獲得或維持足夠的報銷或保險（如果有）可能會限制我們銷售這些產品的能力並降低我們創造收入的能力。
我們批准的產品的定價、承保範圍和報銷（如果有）必須足以支持我們的商業活動和其他開發計劃，而第三方付款人（包括政府醫療保健計劃、健康維護組織、私人保險公司和其他醫療管理組織）的承保範圍和報銷充足性對於大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。我們批准的產品（如果有）的銷售將在很大程度上取決於兩者
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國內和國外，取決於第三方付款人支付或償還我們批准產品的費用（如果有）的程度。如果沒有保險和賠償，或者僅提供有限的金額，我們可能不得不補貼或免費提供產品，否則我們可能無法成功將我們的產品商業化。請參閲我們 2022 年 10-K 表年度報告中的 “業務——承保範圍和報銷”。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他價格限制法規的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家越來越重視成本控制舉措已經並將繼續給產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，產品的價格受到不同的價格控制機制的約束。價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠為產品收取的金額（如果有）。因此，在美國以外的市場中，潛在收入可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
由於管理式醫療保健的趨勢日益增強，包括健康維護組織的影響力越來越大，以及其他立法變化，我們預計將面臨與產品相關的定價壓力。總體而言，醫療保健成本，尤其是處方藥的下行壓力有所增加，預計將來還會繼續增加。因此，即使獲得監管部門的批准，我們的產品（如果有的話）也可能更難實現盈利。
與我們的業務運營相關的風險
我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人員的能力。
為我們的業務招聘和留住其他合格的員工、顧問和顧問，包括科學和技術人員，對我們的成功至關重要。目前，我們行業缺乏高素質的人才，這種情況可能會持續下去。因此，人員競爭非常激烈，人員流失率可能很高。鑑於眾多製藥和生物技術公司爭奪具有相似技能的人才，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。此外，未能成功開發和商業化我們的候選產品可能會使招聘和留住合格人員變得更具挑戰性。無法招聘和留住合格人員可能會阻礙我們研究、開發和商業化目標的進展，並將對我們成功實施產品開發戰略的能力產生負面影響。
我們將需要擴大我們的組織，在管理這種增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的制定，我們預計需要額外的管理、運營、銷售、營銷、財務、法律和其他資源。我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從日常活動上轉移開，並花費大量時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效管理業務擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱、運營失誤、商機流失、員工流失以及剩餘員工的生產力下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能轉移其他項目的財務資源，例如開發其他候選產品。如果我們的管理層無法有效管理我們的增長，我們的支出增長可能會超過預期，我們創造和/或增加收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務表現以及將候選產品商業化和有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來增長的能力。
不穩定的市場和經濟狀況、通貨膨脹、利率上升、自然災害、COVID-19 疫情等公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件，例如危機
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烏克蘭或其他宏觀經濟狀況可能會對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。
在過去的幾十年中，包括信貸和金融市場在內的全球經濟在不同時期經歷了極端的波動和混亂，包括流動性和信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長下降、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，COVID-19 疫情導致了廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美聯儲已多次提高利率，以迴應對通貨膨脹的擔憂，並可能再次提高利率。更高的利率，加上政府支出的減少和金融市場的波動，可能會增加經濟的不確定性並影響消費者支出。同樣，俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突以及中國和臺灣之間日益加劇的緊張局勢給全球資本市場造成了極大的波動，並可能產生進一步的全球經濟後果，包括全球供應鏈的中斷。任何此類波動和中斷都可能對我們的業務或我們所依賴的第三方產生不利影響。如果股票和信貸市場惡化，包括由於政治動盪或戰爭而惡化，則可能使任何必要的債務或股權融資更難完成、成本更高、更具稀釋性。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄開發或商業化計劃。此外，在這種情況下，我們的一個或多個服務提供商、製造商或其他合作伙伴有可能無法生存或無法履行對我們的承諾，這可能會直接影響我們按時按預算實現運營目標的能力。
由於這樣的宏觀經濟狀況，包括在啟動或擴大臨牀試驗以及製造足夠數量的材料方面出現延誤或困難，我們已經經歷過並且將來可能會遭受幹擾。這些事件的任何一個或多個都可能對我們的經營業績和財務狀況產生重大和不利影響。
《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》包含某些可能對我們的運營產生不利影響的契約，如果發生違約事件，我們可能被迫比計劃提前償還任何未償債務，也可能是在我們沒有足夠的資本來履行這項義務的時候。
根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議，我們已經質押了除知識產權以外的所有資產。此外，《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》包含某些肯定和消極的契約，這些條款可能會阻止我們在未經貸款人同意的情況下采取某些行動。這些契約可能會限制我們經營業務的靈活性以及我們採取可能對我們和股東有利的行動的能力。Hercules 貸款和擔保協議還包含慣常的肯定和否定契約，除其他外，這些契約限制了我們承擔債務、授予留置權、進行合併或合併、與關聯公司進行交易或出售全部或部分財產、業務或資產的能力，但某些例外情況除外。《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》包含慣常的違約事件。在違約事件發生和持續發生後，根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議應付的所有款項（在發生破產或破產事件的情況下）或可能立即到期和應付（在所有其他違約事件中，由赫拉克勒斯選擇）。如果發生《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》規定的違約事件，我們可能需要立即償還任何未償債務。如果我們無法償還此類債務，貸款人將能夠取消有擔保抵押品（包括我們的現金賬户）的抵押品贖回權，並採取《赫拉克勒斯貸款和擔保協議》允許的其他補救措施。即使我們能夠在違約事件中償還任何債務，償還這些款項也可能會大大減少我們的營運資金並損害我們按計劃運營的能力。
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我們的信息技術和存儲系統或我們所依賴的第三方的信息技術和存儲系統的故障可能會嚴重幹擾我們的業務運營並對我們的財務狀況產生不利影響。
我們執行業務計劃和維持運營的能力取決於我們的信息技術（“IT”）系統或我們所依賴的第三方系統的持續和不間斷性能。IT 系統容易受到各種來源的風險和損害，包括電信或網絡故障、惡意的人為行為和自然災害（例如龍捲風、地震或火災）。此外，儘管採取了網絡安全和備份措施，但我們和我們供應商的某些服務器仍有可能受到物理或電子入侵的影響，包括網絡攻擊、計算機病毒和類似的破壞性問題。犯罪分子用來攻擊計算機系統的技術十分複雜，變化頻繁，可能來自世界上監管較鬆的偏遠地區。因此，我們可能無法主動解決這些技術或實施足夠的預防措施。如果IT系統遭到入侵，我們可能會受到罰款、賠償、訴訟和執法行動，我們可能會丟失商業機密，而商業祕密的發生可能會損害我們的業務。儘管預防措施旨在防止可能影響IT系統的意外問題，但持續或反覆的系統故障會中斷我們生成和維護數據的能力，可能會對我們的業務運營能力產生不利影響。此外，我們的系統故障、維護問題、升級或過渡到新平臺或安全漏洞都可能導致延誤並降低我們的運營效率。補救這些問題可能會導致大量的計劃外資本投資。
此外，我們供應鏈中的各方可能在單一地點運營，這增加了他們對自然災害或其他突然、不可預見和嚴重不利事件的脆弱性。如果這樣的事件影響我們的供應鏈，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
網絡或數據安全事件可能允許未經授權訪問我們的網絡或數據，這可能會對我們的臨牀試驗造成重大幹擾，損害我們的聲譽，損害我們的業務，造成額外責任，並對我們的財務業績或運營業績產生不利影響。
我們的信息網絡和系統以及我們的服務提供商或合作者的信息網絡和系統越來越受到各種各樣的威脅。除了來自自然災害、電信和電氣故障、傳統計算機黑客、惡意代碼（例如惡意軟件、病毒、蠕蟲和勒索軟件）、員工錯誤、盜竊或濫用、密碼噴灑、網絡釣魚和分佈式拒絕服務 (“DDOS”) 攻擊的威脅，我們現在還面臨來自複雜的民族國家和民族國家支持的參與者的威脅，這些攻擊會增加我們內部網絡的風險、我們的第三方服務提供商、我們的合作者和他們存儲和處理的信息。儘管我們為建立安全屏障以防範此類威脅做出了巨大努力，但我們幾乎不可能完全緩解這些風險。我們已集成到內部網絡和系統中的安全措施旨在檢測未經授權的活動並防止或最大限度地減少安全事件或漏洞，可能無法按預期運行，或者可能不足以保護我們的內部網絡和平臺免受某些威脅。此外，用於未經授權訪問存儲數據或通過其傳輸數據的網絡的技術經常變化，通常要等到針對目標發射後才能被識別。因此，我們可能無法預測這些技術或實施足夠的預防措施來防止電子入侵。
此外，我們當前或未來的合作者或第三方服務提供商的安全事件或漏洞可能導致我們處理的信息丟失、未經授權的訪問或披露的風險。這反過來可能需要根據適用的數據隱私法規或合同進行通知，並可能導致訴訟、政府審計、調查、罰款、處罰和其他可能的責任，損害我們與合作者的關係，觸發賠償和其他合同義務，導致我們承擔調查、緩解和補救費用，並對我們進行臨牀試驗的能力產生負面影響。例如，我們候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管部門批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。
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我們可能沒有足夠的保險來應對安全事故或漏洞或信息系統故障。成功向我們提出一項或多項超出我們可用保險範圍的鉅額索賠或導致我們的保險政策發生變化（包括保費增加或實施大額免賠額或共同保險要求），可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們無法確定任何現有的保險以及錯誤和遺漏保險能否繼續以可接受的條件提供，也無法確定我們的保險公司不會拒絕為未來的任何索賠提供保險。
我們或任何合作者、服務提供商或其他人未能或認為未能遵守我們對第三方的隱私、保密、數據安全或類似義務，或者任何導致未經授權訪問、獲取或披露敏感信息（包括但不限於個人身份信息）的數據安全事件或其他安全漏洞，都可能導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或針對我們的公開聲明，都可能導致第三方損失信任我們或向我們提出索賠。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或運營業績造成損害。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性來抵消未來的應納税所得額或税款的能力可能受到限制。
由於期限有限或由於美國税法的限制，我們的淨營業虧損（“NOL”）結轉可能會在未使用的情況下到期，並且無法抵消未來的所得税負債。根據適用的美國税法，我們在 2017 年 12 月 31 日或之前的納税年度中產生的淨虧損只能結轉 20 年。根據《税法》，我們在截至2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但從2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦NOL的可扣除性是有限的。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》。
此外，根據經修訂的1986年《美國國税法》（“該法”）第382和383條以及州法律的相應規定，如果一家公司經歷了 “所有權變更”，通常定義為其股權所有權在三年內按價值計算的變化超過50％，則公司能夠利用其交易前NOL結轉和其他變更前的税收屬性來抵消變更後的所得收入或者税收可能會受到限制。我們對截至2022年12月31日的某些納税期可能的所有權變更的最新分析已經完成。我們過去可能已經經歷了額外的所有權變更，將來也可能發生更多的所有權變更，這可能會導致我們的NOL和税收抵免結轉受到更多限制。此外，在州一級，可能會在某些時期暫停或以其他方式限制淨營業虧損的使用，這可能會加速或永久增加州所欠税款。因此，即使我們實現了盈利，我們也可能無法利用NOL結轉和某些其他税收屬性的重要部分，這可能會對現金流和經營業績產生重大不利影響。
對我們或我們的客户不利的税法或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
新的收入、銷售、使用或其他税法、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税法、法規、規則、規章或條例可能會被解釋、更改、修改或對我們產生不利影響。例如，《税法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來對《税法》的指導可能會影響我們，《税法》的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上會遵守《税法》或任何新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化、與我們的運營相關的遞延所得税淨資產的變現、國外收入的徵税以及《税法》或未來改革立法規定的支出的可扣除性可能會產生重大影響
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對我們遞延所得税資產價值的影響，可能會導致大量的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。
我們的有效税率可能會波動，我們可能會在税務管轄區承擔超過應計金額的債務。
我們在美國許多州和地區以及非美國司法管轄區需要納税。因此，我們的有效税率是從我們運營的各個地點的適用税率組合得出的。在編制財務報表時，我們會估算每個地方的應繳税額。儘管如此，我們的有效税率可能與過去有所不同，這要歸因於許多因素，包括對納税申報的審查和審計結果、我們無法與税務機關達成或維持可接受的協議、所得税會計的變化以及税法的變化。這些因素中的任何一個都可能導致我們的有效税率與前幾個時期或當前的預期明顯不同，並可能導致納税義務超過財務報表中的應計金額。
與普通股所有權相關的風險
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款以及我們某些合同的條款可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們的管理層。
我們的公司註冊證書和章程中的規定可能會延遲或阻止收購或管理層變動。這些條款包括禁止經股東書面同意採取行動，以及董事會有權在未經股東批准的情況下發行優先股。此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州一般公司法》第203條的約束，該條禁止擁有超過15％的已發行有表決權股票的股東與我們合併或合併。儘管我們認為，通過要求潛在收購方與我們的董事會進行談判，這些條款共同提供了獲得更高出價的機會，但即使某些股東可能認為該要約是有益的，它們也將適用。此外，這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而阻礙或阻止我們的股東試圖更換或罷免當時的管理層。
此外，我們的A系列優先股指定證書和我們在2020年發行的認股權證的規定可能會推遲或阻止我們公司控制權的變更。在最初發行的A系列優先股中至少有30％仍在發行和未償還的情況下，我們不得完成基本交易（定義見A系列優先股指定證書），也不得完成公司與其他實體的任何合併或合併，也不得完成向此類交易前夕的公司股東出售股票或其他業務合併，或在此類交易之前的公司股東在此之後沒有立即持有公司至少大部分股本的其他業務合併交易，沒有肯定當時已發行的大多數A系列優先股的持有人投票。截至2022年12月31日，當時已發行的大部分A系列優先股由與一位股東關聯的實體持有。指定證書的這一規定可能會使我們更難進行上述任何交易。此外，根據此類認股權證，在某些情況下，每位認股權證持有人有權要求我們在發生特定事件（包括合併、資產出售或某些其他控制權變更交易）時以等於部分認股權證的Black-Scholes價值的現金金額贖回認股權證。收購我們可能會觸發我們贖回認股權證的要求，這可能會使潛在收購方與我們進行業務合併交易的成本更高。
77

我們的章程規定，特拉華州大法官法院是處理我們與股東之間幾乎所有爭議的獨家法庭，這可能會限制我們的股東獲得有利司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工之間的糾紛的能力。
我們的章程規定，特拉華州財政法院是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟、任何聲稱我們的董事、高級管理人員或其他僱員違反對我們或我們的股東所負信託義務的訴訟、根據《特拉華州通用公司法》、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何條款對我們提出索賠的任何訴訟，或任何訴訟的唯一和獨家論壇對我們提出受內政學説管轄的索賠。雖然這些法院選擇條款不適用於為執行經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）、《交易法》或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟，但法院條款的選擇可能會限制股東在司法論壇上提出索賠的能力，如果其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的糾紛，這可能會使人望而卻步針對我們和我們的董事、高級職員和其他員工的此類訴訟。如果法院認定章程中包含的訴訟地選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用。
我們預計在可預見的將來我們不會支付任何現金分紅。
目前的預期是，我們將保留未來的收益（如果有的話），為我們的業務發展和增長提供資金。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有）將是您唯一的收益來源（如果有）。
現有股東未來出售股票可能會導致我們的股價下跌。
如果我們的股東在轉售法律限制失效後在公開市場上出售或表示打算出售大量普通股，那麼我們的普通股的交易價格可能會下跌。此外，在各種歸屬協議的規定以及《證券法》第144和701條允許的範圍內，受我們未償還期權約束的普通股將有資格在公開市場上出售。
未來的股權和債務的出售和發行可能會導致我們的股東進一步稀釋。
我們預計，我們將需要大量額外資金來為我們當前和未來的運營提供資金，包括完成候選產品的潛在臨牀試驗。為了籌集資金，我們可能會以我們不時確定的價格和方式通過一項或多項交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。結果，我們的股東可能會面臨進一步的稀釋，這可能導致我們的股價下跌。
此外，根據我們的股權激勵計劃，我們可以向員工、董事和顧問發放股權獎勵和額外發行普通股，根據其中某些計劃留待未來發行的普通股數量將根據計劃條款每年自動增加。如果授予和行使新的期權，或者我們將來發行額外的普通股，我們的股東可能會面臨進一步的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。
我們的主要股東擁有我們很大一部分股份，並將能夠對需要股東批准的事項施加重大控制。
我們的董事、高級管理人員、5％的股東及其關聯公司目前實益擁有我們已發行有表決權的股票的很大一部分。因此，這些股東有能力而且可能繼續有能力通過這種所有權地位影響我們。這些股東也許能夠確定部分或全部
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需要股東批准的事項。例如，這些股東共同行動，可能能夠控制董事的選舉、組織文件的修改或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准。這可能會阻止或阻止未經請求的收購提案或普通股要約，你可能認為這些提議符合你作為我們的股東的最大利益。
一般風險因素
從歷史上看，我們普通股的市場價格一直波動，我們的普通股的市場價格將來可能會下跌。
我們普通股的市場價格一直受到重大波動的影響，並且可能繼續如此。從歷史上看，早期製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。除了本 “風險因素” 中其他地方描述的因素外，可能導致普通股市場價格波動的一些因素還包括：
•未能達到或超過我們可能向公眾和投資界提供的財務和發展預測；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥行業的看法；
•關於我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾的公告；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•如果證券或行業分析師沒有發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表了負面或誤導性意見；
•類似公司市場估值的變化；
•商業合作伙伴或競爭對手宣佈新的商業產品、臨牀進展或缺乏進展、重要合同、商業關係或資本承諾；
•引入與我們的潛在產品競爭的技術創新或新療法；
•醫療保健支付系統結構的變化；以及
•我們的財務業績逐期波動。
此外，資本市場總體上經歷了劇烈的波動，這通常與個別公司的經營業績無關，包括 COVID-19 疫情和全球總體宏觀經濟狀況造成的波動。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
過去，在公司證券市場價格波動一段時間之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致鉅額成本並轉移管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的盈利能力和聲譽。
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由於遵守影響上市公司的法律法規，我們對管理層產生了成本和要求。
我們承擔了與上市公司報告要求相關的鉅額法律、會計和其他費用。我們還承擔與公司治理要求相關的成本，包括《薩班斯-奧克斯利法案》的要求以及美國證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司（“納斯達克”）實施的規則。這些規章制度增加了我們的法律和財務合規成本，使某些活動更加耗時和昂貴。這些規章制度還可能使我們難以獲得董事和高級管理人員責任保險，而且費用昂貴。因此，我們可能更難吸引和留住合格的人才在董事會任職或擔任執行官，這可能會對投資者的信心產生不利影響，並可能導致我們的業務或股價受到影響。
如果股票研究分析師不發佈關於我們、我們的業務或市場的研究或報告，或發佈不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下跌。
我們的普通股交易市場受到股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能會選擇不提供普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和觀點。如果一位或多位股票研究分析師下調我們的股票或發表其他不利的評論或研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對普通股的需求可能會減少，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們未能保持適當有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，普通股的市場價格可能會受到負面影響。
我們受《交易法》、《薩班斯-奧克斯利法案》和納斯達克規章制度的報告要求的約束。除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們維持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，我們必須對財務報告的內部控制進行系統和流程評估和測試，以使管理層能夠在當年提交的年度報告中報告我們的財務報告內部控制的有效性。這要求我們花費大量的專業費用和內部成本來擴大我們的會計和財務職能，並花費大量的管理精力。我們可能難以在每個時期及時滿足這些報告要求。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制系統及程序存在弱點，這些弱點可能導致我們的財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼完善，都只能為控制系統的目標的實現提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統的固有侷限性，對控制措施的評估無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而出現的錯誤陳述，也無法發現所有控制問題和欺詐事件。
如果我們無法遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，或者我們無法維持適當和有效的內部控制，則可能導致我們的財務報表出現重大錯報，而這種錯報無法被及時預防或發現，這可能需要重報，使我們受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，導致投資者對我們的財務失去信心信息，或導致我們的股價下跌。
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作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計、保險和其他費用，我們的管理層和其他人員已經並將需要繼續將大量時間投入到上市公司運營所產生的合規舉措上。我們還預計，由於不再是《交易法》第12b-2條所定義的 “小型申報公司”，這些成本和合規舉措將繼續增加。
我們向大型加速申報人的過渡以及遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條既耗時又昂貴，而我們未來無法對財務報告保持有效的內部控制可能會導致投資者對財務報告的準確性和完整性失去信心，並對普通股的市場價格產生負面影響。

作為一家上市公司，我們必須保持對財務報告的內部控制，並報告此類內部控制中的任何重大缺陷。由於我們將從2023年12月31日起成為大型加速申報人，因此2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（“薩班斯-奧克斯利法案”）第404條要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們過渡到受薩班斯-奧克斯利法案第404條額外要求的約束將非常耗時，而且存在不合規的風險。此外，與遵守和實施這些法律和未來法律及相關規則規定的程序相關的成本可能會對我們的經營業績產生重大影響。

如果我們在財務報告的內部控制方面存在重大缺陷，我們可能無法及時發現錯誤，我們的財務報表可能會出現重大錯報。如果我們發現財務報告內部控制存在重大弱點，如果我們無法及時遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，如果我們無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法就我們對財務報告的內部控制的有效性發表意見，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，而且我們的市場價格普通股可能會受到負面影響。此外，我們可能會受到我們證券上市的任何證券交易所、美國證券交易委員會或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，這可能會對我們的業務產生不利影響。


第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
2023年5月22日，我們與兩位合格投資者（“投資者”）簽訂了認購協議，根據該協議，我們同意發行204,843股普通股，作為投資者授予公司的某些許可和權利的部分對價。2023年7月14日，我們簽訂了認購協議修正案，根據該修正案，我們同意額外發行39,059股普通股，作為投資者授予公司的某些許可和權利的部分對價。這些股票是依據《證券法》第4 (a) (2) 條規定的註冊豁免以及根據該法頒佈的D條例的適用條款發行的。

第 3 項。優先證券違約
不適用。

第 4 項。礦山安全披露
不適用。

81

第 5 項。其他信息
2023年8月7日（“修正案生效日期”），公司與其中提及的貸款人（“貸款人”）簽訂了貸款和擔保協議第一修正案（“修正案”），Hercules Capital, Inc. 作為代理人（“代理人”），該修正案修訂了2022年4月1日的某些貸款和擔保協議（經修訂的 “貸款協議”）。該修正案將貸款協議下可用的定期貸款總額從7500萬美元增加到1.5億美元，每批定期貸款的提供都取決於特定的時限或某些績效里程碑的實現。 該修正案還修訂了最低現金契約，規定在貸款協議下的定期貸款本金總額至少為5000萬美元時，公司應保持至少2500萬美元的合格現金。 只要公司的市值保持在至少6.5億美元，則免除最低現金契約。

根據貸款協議，公司的債務由公司的某些資產擔保，包括公司的幾乎所有資產。根據信貸協議產生的貸款將按以下兩者中較高者計息：(i) 最優惠利率加上4.20％和 (ii) 7.45％，但不超過8.95％。

上述對修正案的描述並不完整，參照作為附錄10.1提交的修正案的完整文本，對修正案進行了全面限定。

第 6 項。展品索引
S-K 法規第 601 項要求提供展覽索引中列出的展品。美國證券交易委員會在10-K、10-Q和8-K表格報告中以引用方式納入的所有項目的文件號為001-36483。
以引用方式納入
展品編號 展品描述表單申報日期數字
3.1
註冊人第二份重訂的公司註冊證書，自 2022 年 3 月 9 日起生效
10-K3/11/20223.1
3.2
第二次修訂和重述的註冊人章程，自 2022 年 5 月 11 日起生效
10-Q5/12/20223.2
3.3
A系列無表決權可轉換優先股指定證書
8-K10/28/20203.1
3.4
B 系列無表決權可轉換優先股指定證書
8-K9/23/20213.1
4.1
普通股證書樣本
S-13/19/20144.1
4.2
購買普通股的認股權證表格
8-K2/7/20204.1
10.1^貸款和擔保協議第一修正案於2023年8月7日生效，由Viridian Therapeutics, Inc.、其某些子公司不時成為其當事方、貸款人以及作為代理人的Hercules Capital, Inc.x
10.2+
Viridian Therapeutics, Inc. 修訂並重報了2016年股權激勵計劃
8-K6/16/202310.1
31.1
根據經修訂的《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。
x
31.2
根據經修訂的《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。
x
82

32.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的18 U.S.C. 1350對首席執行官和首席財務官進行認證。
x
101.INSXBRL 實例文檔x
101.SCHXBRL 分類擴展架構文檔x
101.CALXBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔x
101.DEFXBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔x
101.LABXBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔x
101.PREXBRL 分類擴展演示文稿鏈接庫文檔x
104封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中）x
____________________
^根據S-K法規第601 (b) (2) 項，本文件中省略了附表。Viridian同意應美國證券交易委員會的要求向其補充提供任何省略附表的副本；但是，前提是Viridian可以根據《交易法》第24b-2條要求對所提供的任何附表進行保密處理。展覽的某些部分，用商標標識出來，”[***]，” 之所以被省略，可能是因為這些部分包含的信息既是 (i) 不是實質性信息，也是 (ii) 如果公開披露可能會造成競爭損害。
+表示管理合同或補償計劃
*
本認證是根據《美國法典》第 18 條第 1350 條提供的，不是為了《交易法》第 18 條的目的而提交的，也不得以提及方式納入註冊人的任何文件，無論是在本文件發佈之日之前還是之後提交的。
x隨函歸檔/提供。

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

  VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
  
  
   
日期：2023 年 8 月 8 日來自：/s斯科特·邁爾斯
斯科特·邁爾斯
總裁、首席執行官兼董事
（首席執行官）
日期：2023 年 8 月 8 日 來自：/s/Kristian Humer
   克里斯蒂安·胡默
   首席財務官
（首席財務官；首席會計官）



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