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預先資助的認股權證會員2023-06-300001501697US-GAAP：員工股權會員2023-04-012023-06-300001501697US-GAAP：員工股權會員2022-04-012022-06-300001501697US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001501697US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-06-300001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-04-012023-06-300001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-04-012022-06-300001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-06-300001501697US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-06-300001501697US-GAAP：Warrant 會員2023-04-012023-06-300001501697US-GAAP：Warrant 會員2022-04-012022-06-300001501697US-GAAP：Warrant 會員2023-01-012023-06-300001501697US-GAAP：Warrant 會員2022-01-012022-06-30

美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
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表單 10-Q
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（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年6月30日
要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從 ________ 到 __________ 的過渡時期
委員會檔案編號： 001-38295
_____________________________________________________________________________________

X4 製藥公司.
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________________________________________
特拉華
（州或其他司法管轄區
公司或組織）
27-3181608
（美國國税局僱主
證件號）
北燈塔街 61 號, 四樓
波士頓, 馬薩諸塞
（主要行政辦公室地址）
02134
（郵政編碼）
(857) 529-8300
（註冊人的電話號碼，包括區號）
____________________________________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股XFOR納斯達克股票市場有限責任公司
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的☒ 不 ☐
用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☐加速過濾器☐
非加速過濾器☒規模較小的申報公司☒
新興成長型公司☐

如果是新興成長型公司，請用勾號註明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。☐


用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐不是 ☒


截至 2023 年 8 月 7 日，註冊人已經 164,424,897已發行普通股。


第一部分：財務信息
第 1 項。
財務報表
7
截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表（未經審計）
7
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表和綜合虧損（未經審計）
8
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併報表股東權益（未經審計）
9
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的簡明合併現金流量表（未經審計）
11
簡明合併財務報表附註（未經審計）
12
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
28
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
34
第 4 項。
控制和程序
34
第二部分：其他信息
第 1 項。
法律訴訟
35
第 1A 項。
風險因素
35
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
71
第 3 項。
優先證券違約
71
第 4 項。
礦山安全披露
71
第 5 項。
其他信息
71
第 6 項。
展品
72
簽名
73

2


關於前瞻性陳述的警示性説明

本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的前瞻性陳述，這些陳述與未來事件或我們的未來運營或財務業績有關。除歷史事實陳述外，本10-Q表季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 等前瞻性術語來識別，或者這些術語或其他類似術語的否定詞。我們的前瞻性陳述基於對我們公司的一系列預期、假設、估計和預測，不能保證未來的業績或業績，涉及重大風險和不確定性。我們實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期。實際業績或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。這些前瞻性陳述受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括標題為 “風險因素” 的部分和本報告其他地方描述的風險，除其他外:
•我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗及相關準備工作的啟動、時間、進展和結果，以及試驗結果公佈的時間以及我們的研發計劃；
•我們的任何候選產品可能帶來的潛在益處，包括臨牀效用；
•現有候選產品或未來可能開發的任何候選產品獲得和維持監管部門批准的時間和能力，以及任何經批准的候選產品標籤中的任何相關限制、限制或警告；
•我們研究、開發、製造和商業化我們的候選產品的計劃；
•我們為候選產品提交監管申報的時間以及美國和其他國家的監管動態；
•如果獲得批准，我們的候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們的候選產品的市場接受率和程度，包括可能從付款人那裏獲得的報銷；
•美國食品藥品監督管理局（“FDA”）和歐盟委員會認證的好處，包括但不限於 Fast Track、Orphan Drug 和 Breakthroaw Therapy；
•我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；
•我們吸引和留住合格員工和關鍵人員的能力；
•我們的競爭地位以及與我們的競爭對手或行業相關的發展和預測；
•我們對我們獲得和維持知識產權保護的能力的期望；
•已經或可能推出的競爭療法的成功；
•我們對未來運營、財務狀況、收入、成本、支出、現金用途、資本需求或額外融資需求的估計和預期；
•我們繼續作為持續經營企業的能力；
•我們計劃對其他候選產品進行許可、收購、開發和商業化；
•法律和規章的影響;
•我們計劃尋找與我們的商業目標相一致的其他具有巨大商業潛力的候選產品；
•我們籌集額外資金的能力；
•我們的戰略、前景、計劃、期望或目標；以及
3

•其他風險和不確定性，包括在本季度報告中標題為 “風險因素” 的部分中列出的風險和不確定性。


您應參閲本季度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以討論可能導致我們的實際業績與我們的前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異的重要因素。由於這些因素，我們無法向您保證，本季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明不準確，則不準確可能是重大的。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間範圍內實現目標和計劃的陳述或保證，或者根本不作任何陳述或保證。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本季度報告發布之日之後的任何日期的觀點。



4

與我們的業務相關的特定風險摘要

我們的業務面臨重大風險和不確定性。如果出現以下任何風險，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大和不利影響。您應仔細閲讀並考慮本季度報告第一部分第1A項中標題為 “風險因素” 的部分中對我們風險因素的全面討論。一些較重大的風險包括以下幾點：

•自成立以來，我們蒙受了重大損失，沒有從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受虧損，我們可能永遠無法實現或維持盈利。

•我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化工作。

•籌集額外資金可能會削弱我們的投資者，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務可能會使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致股東進一步稀釋。

•我們幾乎完全依賴我們的主要候選產品mavorixafor的成功，我們正在開發這種候選產品，用於潛在的慢性中性粒細胞減少性疾病，包括WHIM（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓甲氧基化綜合徵），以及治療瓦爾登斯特羅姆氏症的潛在戰略夥伴關係。我們無法確定我們能否獲得監管部門的批准，或成功將 mavorixafor 或任何其他候選產品商業化。

•FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准程序漫長、耗時且本質上是不可預測的，如果我們最終無法獲得包括mavorixafor在內的候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。

•我們依靠與Genzyme、Beth Israel Deaconess醫學中心、喬治敦大學和達納-法伯癌症研究所簽訂的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議規定的義務可能會對我們的業務造成重大損害，並使我們無法開發或商業化我們的候選產品。

•臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品主張。

•我們可能無法及時在臨牀試驗中招收足夠數量的患者，這可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。

•如果mavorixafor在包括WHIM綜合徵在內的慢性中性粒細胞減少性疾病中的商業機會小於我們的預期，那麼我們未來用於治療任何疾病的mavorixafor的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

•隨着越來越多的患者數據可用，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期主要數據和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。

•美國食品藥品管理局對我們的候選產品進行突破性療法指定或快速通道指定可能不會加快開發或監管審查或批准流程，而且這兩種指定都不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

•候選產品可能會造成不良副作用，這些副作用可能會延遲或阻止其上市批准，限制已批准標籤的商業形象，或者在獲得上市批准後造成嚴重的負面影響（如果有），包括撤回營銷。

•如果將來我們無法建立銷售和營銷能力，也無法有選擇地與第三方簽訂銷售和營銷我們的候選產品的協議，則在候選產品獲得批准後，我們可能無法成功將其商業化。

•我們面臨激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。

•即使我們獲得並維持美國食品和藥物管理局對候選產品的批准，我們也可能永遠無法在美國以外獲得候選產品的批准，這將限制我們的市場機會並可能損害我們的業務。

•即使我們能夠將mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品商業化，該產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的約束，這將損害我們的業務。
5


•我們沒有大規模臨牀或商業規模生產候選產品的經驗，也沒有製造設施。我們目前依賴單一的第三方製造商來生產活性藥物成分（“API”）mavorixafor，也依賴單一的製造商 mavorixafor 成品膠囊。如果我們在這些第三方方面遇到問題，mavorixafor的生產可能會延遲，這可能會損害我們的運營業績。

•我們依靠第三方合同研究組織（“CRO”）來進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些 CRO 未能成功履行合同職責或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

•我們的供應鏈中斷可能會延遲候選產品的商業發佈。

•我們的員工、首席調查員、首席財務官和顧問可能參與不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

•我們可能依靠這樣的合作來開發和商業化我們的候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法利用候選產品的市場潛力。

•如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。

•第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果尚不確定，並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。

•我們未來的成功取決於我們留住高管的能力，以及在競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人才的能力，以培養熟練的生物技術人才。

•我們將需要擴大組織規模，在管理這種增長方面我們可能會遇到困難。

•我們的期限負荷包含限制了我們運營業務的靈活性的限制。

•我們的業務可能會受到經濟衰退、通貨膨脹、利率上升、自然災害、COVID-19 疫情等公共衞生危機、政治危機、地緣政治事件（例如烏克蘭戰爭）或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些情況過去和將來都可能對我們的業務和財務業績產生負面影響。

•我們的股價一直波動不定，而且很可能會繼續大幅波動。


6

第一部分財務信息

第 1 項。財務報表。
X4 PHARMICALS, INC.
簡明的合併資產負債表
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
2023年6月30日2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$136,428 $121,718 
有價證券4,881 — 
研發激勵應收賬款820 1,152 
預付費用和其他流動資產5,520 5,807 
流動資產總額147,649 128,677 
財產和設備，淨額 868 1,104 
善意17,351 17,351 
使用權資產6,452 7,229 
其他資產1,079 1,225 
總資產$173,399 $155,586 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$5,108 $7,777 
應計費用15,231 12,034 
租賃負債的當期部分1,148 1,198 
長期債務的當前部分764 1,315 
流動負債總額22,251 22,324 
長期債務，扣除折扣和流動部分31,836 32,304 
租賃負債3,124 3,603 
認股權證責任（注4）47,179 23,131 
其他負債1,474 173 
負債總額105,864 81,535 
承付款和或有開支（注9）
股東權益：
普通股，$0.001面值， 500,000,000分別於2023年6月30日和2022年12月31日獲得授權的股份； 164,418,011和 121,667,250截至2023年6月30日和2022年12月31日分別已發行和流通的股票
164 122 
額外的實收資本523,960 450,786 
累計其他綜合虧損(119)(119)
累計赤字(456,470)(376,738)
股東權益總額67,535 74,051 
負債和股東權益總額
$173,399 $155,586 




所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
7

X4 PHARMICALS, INC.
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（以千計，每股金額除外）
（未經審計）
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2023202220232022
運營費用：
研究和開發$15,601 $13,821 37,664 27,934 
銷售、一般和管理10,204 6,749 17,445 14,413 
出售非金融資產的收益— — — (509)
運營費用總額25,805 20,570 55,109 41,838 
運營損失(25,805)(20,570)(55,109)(41,838)
其他費用，淨額：
利息收入914 4 1,749 7 
利息支出(1,148)(918)(2,257)(1,831)
衍生負債公允價值的變化— 335 — 511 
認股權證負債公允價值的變化(29,860)— (24,421)— 
其他收入（支出），淨額202 (59)325 1 
其他支出總額，淨額(29,892)(638)(24,604)(1,312)
所得税準備金前的虧損(55,697)(21,208)(79,713)(43,150)
所得税準備金15 4 19 27 
淨虧損和綜合虧損(55,712)(21,212)(79,732)(43,177)
B類認股權證價格重置後的視同股息— — — (2,259)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(55,712)$(21,212)$(79,732)$(45,436)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後
$(0.33)$(0.60)$(0.51)$(1.31)
已發行普通股的加權平均股數——基本股和攤薄後股份
168,738 35,437 157,416 34,592 









所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
8
X4 PHARMICALS, INC.
簡明的股東權益合併報表
（以千計，股票金額除外）
（未經審計）


普通股額外
付費
資本		累積其他綜合版
損失		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額121,667,250 $122 $450,786 $(119)$(376,738)$74,051 
限制性股票單位的歸屬540,238 — — 
股票薪酬支出1,645 1,645 
淨虧損(24,020)(24,020)
截至2023年3月31日的餘額122,207,488 122 452,431 (119)(400,758)51,676 
在私募股權交易中發行普通股和預先注資的認股權證，扣除發行成本34,521,046 35 60,408 60,443 
根據員工股票購買計劃發行普通股114,577 — 175 175 
行使股票期權和認股權證7,476,345 7 8,804 8,811 
限制性股票單位的歸屬98,555 — — — 
股票薪酬支出2,142 2,142 
淨虧損(55,712)(55,712)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額164,418,011 $164 $523,960 $(119)$(456,470)$67,535 



9
X4 PHARMICALS, INC.
簡明的股東權益合併報表
（以千計，股票金額除外）
（未經審計）
普通股額外
付費
資本		累積其他綜合版
損失		累積的
赤字		總計
股東權益
股份金額
截至2021年12月31日的餘額28,127,657 $28 $347,374 $(119)$(282,871)$64,412 
發行普通股、可贖回普通股和預先注資的認股權證，用於購買普通股，扣除發行成本
2,512,902 3 5,817 5,820 
行使認股權證100 — — 
歸屬限制性股票單位，扣除為履行納税義務而扣留和退回的股份168,817 (12)(12)
基於股票的薪酬1,459 1,459 
淨虧損(21,965)(21,965)
截至2022年3月31日的餘額30,809,476 31 354,638 (119)(304,836)49,714 
根據員工股票購買計劃發行普通股72,727 49 49 
限制性股票單位的歸屬108,995 — — 
基於股票的薪酬1,522 1,522 
淨虧損(21,212)(21,212)
截至2022年6月30日的餘額30,991,198 $31 $356,209 $(119)$(326,048)$30,073 





10

X4 PHARMICALS, INC.
簡明的合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
截至6月30日的六個月
20232022
來自經營活動的現金流：
淨虧損$(79,732)$(43,177)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
股票薪酬支出3,787 2,981 
折舊和攤銷費用253 265 
非現金租賃費用775 734 
債務折扣的增加438 397 
認股權證負債公允價值的變化24,421 — 
其他(41)(294)
運營資產和負債的變化：
預付費用、其他流動資產和應收研發激勵金479 821 
應付賬款(2,815)(605)
應計費用和其他長期負債5,024 651 
租賃負債(526)(476)
用於經營活動的淨現金(47,937)(38,703)
來自投資活動的現金流：
購買有價證券(4,876)— 
購置財產和設備(17)(60)
用於投資活動的淨現金(4,893)(60)
來自融資活動的現金流：
根據員工股票購買計劃發行普通股以及行使股票期權和認股權證所得的收益8,613 70 
與既得限制性股票單位的淨股份結算相關的員工税— (12)
為修訂貸款和擔保協議支付的費用以及與出售認股權證有關的發行成本(381)(439)
根據貸款和擔保協議償還借款(1,300)(795)
出售普通股和預先注資的認股權證的收益，扣除發行成本 60,282 5,785 
融資活動提供的淨現金67,214 4,609 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響44 (271)
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）14,428 (34,425)
期初現金、現金等價物和限制性現金123,028 83,108 
期末現金、現金等價物和限制性現金$137,456 $48,683 
與出售普通股、認股權證和預先注資的認股權證相關的尚未支付的發行成本283 101 





所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
11
X4 PHARMICALS, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）


1.    業務性質和陳述基礎

X4 Pharmicals, Inc.（及其子公司統稱 “公司”）是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司，專注於研究和開發用於治療罕見病和治療選擇有限的新療法，重點是免疫系統功能障礙引起的疾病。該公司的主要臨牀候選藥物是mavorixafor，這是一種趨化因子受體 CXCR4 的小分子拮抗劑，該受體正在開發為口服、每天一次的療法。由於它能夠增加骨髓中成熟、功能性白細胞進入血液的動員，該公司認為，mavorixafor有可能為各種慢性中性粒細胞減少性疾病和WHIM（Warts、Hypogamglobuline血癥、感染和Myelokathexis（“WHIM”）綜合徵（一種罕見的原發性免疫缺陷和某些癌症）提供治療益處。繼2022年11月公佈該公司全球關鍵的3期臨牀試驗的積極收入數據後，該公司正在準備一份美國監管文件，尋求批准口服、每天一次的mavorixafor用於治療12歲及以上患有WHIM綜合徵的人。該公司目前還在招募參與者參加一項針對某些慢性中性粒細胞減少症患者的2期臨牀試驗，此前一項評估了mavorixafor對特發性、週期性或先天性中性粒細胞減少症患者的1b期臨牀試驗的積極結果，該試驗於2022年第三季度出現。該公司還對mavorixafor與依魯替尼聯合治療Waldenström巨球蛋白血癥（“Waldenström's”）（一種罕見的淋巴瘤）患者進行了概念驗證的1b期臨牀試驗。該公司在2022年第三季度報告了Waldenström的1b期試驗的積極結果，並於2022年12月結束了試驗。對mavorixafor在Waldenström或其他腫瘤學適應症中的任何進一步研究都將以完成戰略合作伙伴關係為前提。公司總部位於馬薩諸塞州波士頓，在奧地利維也納還有一個工廠。

持續經營評估—根據會計準則更新（“ASU”）第 2014-15 號， 披露實體繼續經營能力的不確定性（副題 205-40）（“亞利桑那州立大學2014-15”），公司評估了是否存在某些條件和事件，這些條件和事件使人們對公司在2023年8月10日（簡明合併財務報表發佈之日）之後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了重大懷疑。自成立以來，公司蒙受了鉅額的運營虧損和負的運營現金流。截至2023年6月30日，該公司的資金為美元141.3百萬現金、現金等價物和短期有價證券，累計赤字為美元456.5百萬。用於經營活動的淨現金為美元47.9截至2023年6月30日的六個月中，為百萬美元。2023年8月2日，公司與Hercules Capital Inc.（“Hercules”）簽訂了第二修正和重述的貸款和擔保協議（經修正案修訂，即 “經修正的大力神貸款”）的修正案（“修正案”）。修訂後的大力神貸款將純息期從2024年10月延長至2025年4月，在收盤時額外提供了2,250萬美元的借款，並將可用借款能力提高到1.15億美元。修訂後的大力神貸款要求公司在2025年1月之前保持2000萬美元的最低現金水平，此後在公司實現運營里程碑後將進行削減。有關更多信息，請參見注釋 14（後續事件）。

管理層已根據會計準則編纂法（“ASC”）205-40的要求評估了公司繼續作為持續經營企業的能力。自2023年8月10日發佈這些簡明合併財務報表之日起，公司有足夠的財務資源為其預測的運營成本提供資金。因此，簡明合併財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業的基礎上編制的，該財務報表考慮在正常業務過程中變現資產，償還負債和承諾。

根據其目前的現金流預測並考慮到經修訂的大力神貸款的條款，在沒有額外資金的情況下，公司認為它有足夠的現金、現金等價物和有價證券為2025年之前的運營提供資金。但是，為了為2025年及以後的運營提供資金，公司將需要籌集額外資金，這是無法保證的。除非公司將來實現盈利，否則將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，這些資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟相結合來籌集。如果公司無法獲得資金，則可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化工作，這將對其業務前景產生不利影響，或者可能無法繼續運營。

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X4 PHARMICALS, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）

整合原則—簡明的合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目，包括在奧地利維也納註冊的X4 Pharmicals（奧地利）GmbH（“X4 Austria”）和X4 Therapeutics, Inc.的賬目。所有重要的公司間賬户和交易均已取消。
未經審計的中期簡明合併財務報表— 這些中期簡明合併財務報表中列報的截至2022年12月31日的簡明合併資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“GAAP”）所要求的所有披露。隨附的簡明合併財務報表未經審計。隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表是由公司根據美國證券交易委員會（“SEC”）中期財務報表的規章制度編制的。因此，根據這些細則和條例，通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已被精簡或省略。但是，公司認為，這些披露足以使所提供的信息不會產生誤導性。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與2023年3月21日向美國證券交易委員會提交的2022年年度報告中包含的截至2022年12月31日止年度的經審計的財務報表及其附註一起閲讀。管理層認為，對公司簡明財務狀況、簡明經營業績和現金流進行的所有調整，僅包括必要的正常經常性調整。截至2023年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定代表截至2023年12月31日的年度的預期經營業績。

估算值的使用— 根據公認會計原則編制公司簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告的資產和負債金額、合併財務報表發佈之日的或有資產和負債披露以及報告期內報告的支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於研發費用的應計費用、包括經營租賃使用權資產和商譽在內的長期資產的減值或不減值，以及權證負債公允價值所依據的假設。該公司的估計基於歷史經驗、已知趨勢以及它認為在這種情況下合理的其他特定市場因素或其他相關因素。當情況、事實和經驗發生變化時，管理層會持續評估其估計。估計值的變化記錄在已知的時期。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，公司尚不知道有任何具體事件或情況需要公司更新其估計、假設和判斷或修改其資產或負債的賬面價值。實際業績可能與這些估計有所不同，任何此類差異都可能對公司的合併財務報表產生重大影響。
2.    重要會計政策摘要
重要會計政策—公司的重要會計政策在公司於2023年3月21日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告的經審計的合併財務報表及其附註中披露。自這些合併財務報表發佈之日起，公司的重要會計政策沒有發生重大變化。
現金及現金等價物— 公司將購買之日到期日為90天或更短的所有高流動性投資視為現金等價物。截至2023年6月30日和2022年12月31日，現金等價物包括貨幣市場基金、國庫券和聯邦政府機構票據。
有價證券— 有價證券包括歸類為可供出售的短期債務證券，其到期日超過90天，但自收購之日起少於365天。公司在收購證券時確定證券的適當分類，並在每個資產負債表日期評估此類分類的適當性。公司的有價證券包括可供出售的證券，這些證券被歸類為二級，因為它們的價值是基於使用從可觀察到的市場數據中得出或證實的重要輸入進行估值。出售可供出售證券的成本基於特定的識別方法。可供出售的未實現損益列為簡明合併資產負債表和簡明合併股東權益表中其他綜合（虧損）收益的一部分，並作為簡明合併運營報表和實現前的綜合虧損總額的一部分。出售有價證券的已實現損益使用特定的識別方法確定，並記錄在其他（支出）收入中，淨額計入隨附的簡明合併運營報表和綜合虧損報表。公司評論
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X4 PHARMICALS, INC.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）

當有價證券的公允價值低於攤銷成本，並且有證據表明有價證券的賬面金額無法收回時，就會進行減值的有價證券。根據ASC 326對未實現虧損進行減值評估， 金融工具-信用損失，以確定減值是與信貸有關還是與信貸無關。信用相關減值在簡明合併資產負債表上確認為備抵金，並對收益進行相應調整，非信用相關減值在扣除税款的其他綜合（虧損）收入中確認。本評估中考慮的證據包括減值原因、對我們投資政策的遵守情況、減值的嚴重程度、證券的可收回性以及與證券、行業或地理區域特別相關的任何不利條件。
限制性現金
（以千計）截至2023年6月30日截至2022年12月31日
信用證擔保：沃爾瑟姆租賃$250 $250 
信用證擔保：奧地利維也納租賃207 205 
信用證擔保：波士頓租賃571 855 
限制性現金總額$1,028 $1,310 
預付費用和其他流動資產中包含限制性現金$250 $285 
限制性現金包含在其他資產中$778 $1,025 
關於公司在馬薩諸塞州和奧地利的設施的租賃協議，公司持有信用證，信用證由限制性現金擔保，受益者是各自的房東。
下表提供了簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與公司截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明合併現金流量表中顯示的總金額之和的對賬情況：
 
（以千計）2023年6月30日2022年12月31日
現金和現金等價物$136,428 $121,718 
限制性現金，流動部分250 285 
限制性現金，非流動778 1,025 
現金、現金等價物和限制性現金總額$137,456 $123,028 
善意— 每年第四季度都會在申報單位層面進行商譽減值測試，如果事件或情況變化表明資產可能受到減值，則更頻繁地進行減值測試。此類事件或情況的示例包括但不限於法律或商業環境的重大不利變化、不利的監管行動或意想不到的競爭。該公司已確定其在單一運營領域內運營，並擁有單一申報單位。
公司評估定性因素，以確定事件或情況的存在是否表明申報單位的公允價值更有可能低於其賬面金額。如果在評估了全部事件或情況後，公司確定申報單位的公允價值很可能低於其賬面金額，則公司將進行臨時量化減值測試，將申報單位的公允價值與其賬面價值進行比較。如果申報單位的公允價值超過其淨資產的賬面價值，則商譽不會受到損害，也無需進一步測試。如果申報單位的公允價值低於其賬面價值，則公司將減值損失金額（如果有）計量為賬面價值超過申報單位公允價值. 在截至2023年6月30日的三個月中，沒有發生需要對商譽進行臨時減值測試的觸發事件。

最近採用的會計準則
2016 年 6 月，財務會計準則委員會發布了 ASU 2016-13 信用損失（主題 326）金融工具信用損失的衡量（“ASU 2016-13”），經修訂。亞利桑那州立大學2016-13年度要求按攤銷成本計量的金融資產，例如貿易應收賬款，扣除預期的信貸損失，這些損失可以根據歷史經驗、當前狀況和每個類似金融資產池的未來預期等相關信息進行估算。新指南要求加強與貿易應收賬款和相關信貸損失相關的披露。公司採用
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簡明合併財務報表附註
（未經審計）

亞利桑那州立大學 2016-13 於 2023 年 1 月 1 日。由於截至採用之日，該公司的合併資產負債表上沒有應收賬款或有價證券，因此對亞利桑那州立大學2016-13年度的採用沒有影響。

3.    許可、合作和資助協議
研究與開發激勵計劃
公司參與奧地利政府提供的研發激勵計劃，根據該計劃，公司有權向奧地利政府報銷公司在奧地利的子公司發生的符合條件的研發費用和資本支出的一定百分比。截至2023年6月30日，該計劃的到期金額為美元0.8百萬，該金額包含在簡明合併資產負債表的研發激勵應收賬款中。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司各錄得美元0.3簡明合併運營報表中與該計劃相關的百萬美元收入作為其他收入。

許可和合作協議
2014 年 7 月，公司與 Genzyme 簽訂了許可協議（“Genzyme 協議”），根據該協議
公司獲得了 Genzyme 擁有或控制的與 CXCR4 受體相關的某些專利和知識產權的獨家許可，用於開發和商業化含有許可化合物的產品（包括但不限於
mavorixafor）用於所有治療、預防和診斷用途，自體和異體人類幹細胞療法除外。根據Genzyme協議的條款，公司有義務做出商業上合理的努力，在美國和至少一個其他主要市場國家開發和商業化用於該領域的許可產品。

公司有義務向Genzyme支付總額不超過2,500萬美元的里程碑款項，前提是公司在許可產品方面實現了某些臨牀階段的監管和銷售里程碑。在截至2023年6月30日的六個月中，公司累積了與Genzyme協議下的發展里程碑相關的500萬美元，因為該公司認為這很可能是ASC Topic 450之下的， 突發事件，這一里程碑將實現。500萬美元的應計付款已記錄在簡明合併運營報表的研發費用中。目前尚不可能再支付700萬美元的監管里程碑款項，但根據Genzyme協議，在接下來的十到十八個月內支付是合理的。公司還有義務根據公司根據協議商業化的許可產品的淨銷售額向Genzyme支付分級特許權使用費。

出售非金融資產的收益
在截至2022年6月30日的六個月中，先前從公司獲得某些知識產權的第三方終止了協議並將這些權利轉讓給了公司。在截至2022年6月30日的六個月中，公司將這些權利轉讓給了另一個第三方，以換取美元0.5百萬。公司沒有持續參與任何與知識產權相關的正在進行的研發活動。公司得出結論，這些第三方是 “非客户”，因為向這些第三方轉讓和轉讓的基礎知識產權所支持的潛在候選藥物不符合公司的戰略重點，因此也不是公司日常活動的產出。因此，根據ASC Topic 610-20，公司將出售知識產權視為非金融資產的出售，取消確認非金融資產的收益和損失（“ASC 610-20”），包括截至2022年6月30日的六個月中出售非金融資產的收益。

在截至2023年6月30日的六個月中，公司的許可或合作協議沒有發生任何重大修改。

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簡明合併財務報表附註
（未經審計）


4.    金融資產和負債的公允價值
下表定期列出了有關公司以公允價值計量的金融資產和負債的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層次結構的級別：
截至 2023 年 6 月 30 日的公允價值計量使用：
（以千計）第 1 級第 2 級第 3 級總計
資產：
現金等價物——貨幣市場基金$73,021 $— $— $73,021 
現金等價物——國庫券、聯邦政府機構票據— 3,971 — 3,971 
有價證券 — 國庫券、聯邦政府機構票據— 4,881 — 4,881 
$73,021 $8,852 $— $81,873 
負債：
嵌入式衍生責任$— $— $10 $10 
C 類認股權證責任— — 47,179 47,179 
$— $— $47,189 $47,189 

截至 2022 年 12 月 31 日的公允價值衡量標準使用：
（以千計）第 1 級第 2 級第 3 級總計
資產：
現金等價物——貨幣市場基金$70,170 $2,858 $— $73,028 
$70,170 $2,858 $— $73,028 
負債：
嵌入式衍生責任$— $— $10 $10 
C 類認股權證責任— — 23,131 23,131 
$— $— $23,141 $23,141 

該公司的現金等價物包括主要投資於短期商業票據、資產支持證券、存款證和回購協議的貨幣市場基金。貨幣市場基金的估值基於相同資產的報告的市場定價（代表一級衡量標準），或者使用在活躍市場中可觀察到的類似證券的投入（代表二級衡量標準）進行估值。

下表提供了使用三級輸入確定公允價值的總公允價值金融工具的向前滾動：
（以千計）嵌入式衍生責任C 類認股權證責任總計
截至2022年12月31日的餘額$10 $23,131 $23,141 
公允價值的變化— 24,421 24,421 
行使時將認股權證負債重新歸類為永久股權 — (373)(373)
截至2023年6月30日的餘額$10 $47,179 $47,189 

嵌入式衍生責任—與公司與大力神簽訂的貸款協議（見附註7）相關的嵌入式衍生品負債的公允價值是根據市場上無法觀察到的重要投入確定的，該負債是根據市場上無法觀察到的重大投入確定的，這是公允價值層次結構中的三級衡量標準。這種嵌入式衍生負債的公允價值是在簡明合併資產負債表上的其他非流動負債中報告的，由公司在每個報告日估算得出，部分依據是
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簡明合併財務報表附註
（未經審計）

第三方估值的結果，這些估值是根據貼現現金流模型編制的，該模型考慮了違約事件發生時贖回的時間和概率、違約事件發生時的潛在預付款費用或或有利息金額以及公司的風險調整後的貼現率 14%.

C 類認股權證責任— 2022年12月，公司發行了C類認股權證，用於在普通股的公開發行中購買其普通股。C類認股權證在簡明合併資產負債表上記為負債，並通過簡明合併運營和綜合虧損報表中的 “其他支出，淨額” 按期末的公允價值進行調整。

該公司使用Black-Scholes期權定價模型計算了C類認股權證的公允價值， 這是公允價值層次結構中的三級衡量標準， 使用以下輸入：

2023年6月30日2022年12月31日
普通股價格$1.94$0.99
無風險利率4.2 %4.0 %
預期期限（以年為單位）4.4年份4.9年份
預期波動率97.4 %101.7 %
預期股息收益率— %— %




5.    財產和設備，淨額

財產和設備，淨額包括以下各項：
（以千計）2023年6月30日2022年12月31日
租賃權改進$228 $228 
傢俱和固定裝置1,273 1,268 
計算機設備181 173 
軟件24 24 
實驗室設備643 639 
2,349 2,332 
減去：累計折舊和攤銷(1,481)(1,228)
$868 $1,104 
與財產和設備相關的折舊和攤銷費用為美元253千和 $265截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，分別為千人。
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簡明合併財務報表附註
（未經審計）

6.    應計費用

應計費用包括以下內容：
（以千計）6月30日
2023		十二月三十一日
2022
應計員工薪酬和福利$5,676 6,592 
應計外部研發費用8,014 3,906 
應計的專業費用1,088 571 
應計遞延融資費用65 591 
其他388 374 
$15,231 $12,034 
7。長期債務
長期債務包括以下內容：
（以千計）6月30日
2023		十二月三十一日
2022
長期債務的本金$32,500 $32,500 
扣除增值後的債務折扣(858)(196)
期末補助金的累計增加958 1,315 
長期債務$32,600 $33,619 
減去：當前部分$(764)$(1,315)
長期債務，扣除流動部分$31,836 $32,304 
經修訂的《赫拉克勒斯貸款協議》
2018年10月，公司與赫拉克勒斯簽訂了貸款和擔保協議（“赫拉克勒斯貸款協議”），該協議最近一次修訂是在2023年1月，根據該協議，公司總共借了美元32.5迄今為止的百萬筆定期貸款，代表最大借款額.《赫拉克勒斯貸款協議》下的借款按浮動利率累積利息，等於 (i) 中較大者10.15% 或 (ii)《華爾街日報》最優惠利率+ 3.15%。如果發生違約，並且在這種事件不再持續之前，適用於借款的利率將增加以下百分比 4.0%.

根據大力神貸款協議，借款可在2024年9月之前以每月的純息還款形式償還，從2024年10月1日起至2026年4月1日貸款到期日，按月等額償還本金和應計利息；但是，前提是，如果滿足某些條件並且公司實現了某些運營和財務里程碑，則到期日將延長至2027年7月1日。公司可以預付全部但不少於全部未償借款，但預付溢價為 3.0截至還款之日未償還本金的百分比。此外，《赫拉克勒斯貸款協議》規定支付美元0.8百萬和美元1.3百萬美元分別於2023年7月1日和2026年4月1日支付，在公司選擇或貸款違約時預付借款後，將加速還款。《赫拉克勒斯貸款協議》下的借款由公司幾乎所有的個人財產和其他資產擔保，但知識產權除外（但包括付款權和出售、許可或處置知識產權的收益）。

根據赫拉克勒斯貸款協議，公司已同意訂立肯定和否定契約。根據赫拉克勒斯貸款協議，公司必須在Hercules擁有第一優先擔保權益的一個或多個賬户中保留現金，總金額超過美元20.0百萬。在美國食品藥品管理局批准向WHIM綜合徵患者銷售和銷售用於治療WHIM綜合徵患者的mavorixafor後，其標籤聲明與該公司在新藥申請文件中要求的聲明基本一致，則要求的水平應降至美元10.0百萬。違反《赫拉克勒斯貸款協議》中的任何契約都可能導致貸款違約。在與赫拉克勒斯的貸款安排下發生違約事件時，貸款人可以選擇宣佈所有未償金額（如果有）立即到期應付，並終止所有提供進一步信貸的承諾。如果有任何未償款項是公司無法償還的，赫拉克勒斯可以用抵押品來擔保此類債務。

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簡明合併財務報表附註
（未經審計）

除某些例外情況外，《赫拉克勒斯貸款協議》還限制了公司承擔額外債務、支付股息、抵押其知識產權或進行某些基本商業交易的能力，例如合併或收購其他業務。
公司在《赫拉克勒斯貸款協議》下確認的利息支出如下：
（以千計）截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2023202220232022
利息支出總額$1,148 $918 $2,257 $1,827 
非現金利息支出$219 $198 $444 $397 
截至2023年6月30日，《大力神貸款協議》的年有效利率為 14.1%。有 不在截至2023年6月30日的六個月內，根據大力神貸款協議到期或支付的本金。期末補助金 $1.3在截至2023年6月30日的六個月中，與2023年1月6日簽訂的《大力神貸款協議》的第二修正案和重述一起支付了100萬美元。公司得出結論，修正和重報是對債務的修改。因此，支付給與經修訂和重報的債務直接相關的第三方的費用在發生時記為支出，與修正和重報一起支付給大力神的費用被推遲，並使用實際利息法在債務安排有效期內攤銷為利息支出。
截至2023年6月30日，根據大力神貸款協議，未來本金和應計期末還款額如下（以千計）：
截至12月31日的年度總計
2023$764 
20244,742 
202520,382 
20267,570 
長期債務$33,458 
2023年8月2日，公司與大力神簽訂了修正案，詳見附註14。
截至12月31日的年度總計
2023$— 
2024— 
202524,720 
202630,474 
長期債務$55,194 

8.    租賃
公司已就其位於馬薩諸塞州波士頓（公司的主要執行辦公室）、奧地利維也納（公司的研發中心）和馬薩諸塞州沃爾瑟姆的設施簽訂了租賃協議，該公司已將其轉租給第三方。沒有任何與租賃協議相關的限制或財務契約。
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簡明合併財務報表附註
（未經審計）

•奧地利維也納租賃— 該公司的經營租約為 1,200奧地利維也納實驗室和辦公空間的平方米（“維也納租約”），於 2021 年 2 月開始，期限為 7年份。維也納租賃的年基本租金約為 $285千。
•波士頓租賃— 公司在馬薩諸塞州波士頓租賃了約28,000平方英尺的辦公空間（“波士頓租賃”），該辦公空間是公司的總部。基本租金約為 $1.1每年百萬，外加某些運營費用。除非提前終止，否則波士頓租約的期限將持續到2026年11月。經房東同意，公司有權轉租房屋，也有權按當時有效的市場租金將波士頓租約再續訂五年。為了房東的利益，公司必須以信用證的形式保留60萬美元的保證金。
•沃爾瑟姆租賃— 公司租賃約為 6,000馬薩諸塞州沃爾瑟姆的平方英尺辦公空間（“沃爾瑟姆租約”）。經修訂的沃爾瑟姆租約於2019年1月1日開始，並於2023年12月31日到期。基本租金約為 $0.3每年一百萬。除基本租金外，公司還負責其在運營支出、電力和房地產税中所佔的份額，這些成本不包括在租賃方的使用權資產或租賃負債的確定中。在租賃期間，公司正在將空間轉租給第三方。使用權資產將攤銷為租金支出 五年租賃期限。

由於公司的租賃沒有提供隱性利率，因此公司在計算租賃付款的現值時估算了增量借款利率。公司利用其增量借款利率，增量借款利率是在相似的經濟環境中以抵押為基礎進行借款所產生的利率，金額等於類似經濟環境中的租賃付款。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，租賃費用的組成部分如下：
（千美元）截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
租賃成本2023202220232022
固定運營租賃成本$521$524 $1,043 $1,054 
租賃費用總額$521$524 $1,043 $1,054 
其他信息
來自經營租賃的運營現金流$345 $338 $691 $680 
轉租收入$48 $49 $97 $98 
加權平均剩餘租賃期限——經營租賃3.6年份
加權平均折扣率——經營租賃11.4 %


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簡明合併財務報表附註
（未經審計）

截至2023年6月30日，根據租賃協議到期的租賃負債的到期日如下（以千計）
租賃負債的到期日正在運營
租賃
2023 年（今年剩餘時間）$807 
20241,377 
20251,406 
20261,336 
2027283 
此後47 
租賃付款總額5,256 
減去：利息(984)
截至2023年6月30日的經營租賃負債總額$4,272 

9.    承付款和意外開支
該公司與合同製造組織（“CMO”）簽訂了生產用於臨牀試驗的mavorixafor的協議。公司與生產批量用於公司臨牀藥物供應的藥物的首席營銷官達成的協議包含取消條款，要求公司在取消合同後支付合同的全部價值。截至2023年6月30日，公司已有約200萬美元的此類承諾已到位，但須遵守取消條款。
賠償協議— 在正常業務過程中，公司可以就某些事項向賣方、出租人、商業夥伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，公司已與董事會成員及其執行官簽訂了賠償協議，除其他外，該協議將要求公司賠償他們因擔任董事或高級管理人員的地位或服務而可能產生的某些責任。在許多情況下，根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在款項是無限的。迄今為止，公司尚未因此類賠償義務而產生任何材料成本。公司目前不知道有任何賠償索賠，並且 不t 截至2023年6月30日或2022年12月31日，其簡明合併財務報表中應計與此類債務相關的任何負債。
法律訴訟— 公司不是任何訴訟的當事方，也沒有為任何訴訟責任設立應急準備金。在每個報告日，公司都會根據涉及意外開支會計的權威指導方針的規定，評估潛在損失金額或潛在損失範圍是否可能且是否可以合理估計。本公司承擔的與任何法律訴訟相關的費用。

10.    普通股和普通股認股權證
截至2023年6月30日，公司重報的公司註冊證書授權公司發行 500百萬股普通股，面值 $0.001每股。公司普通股持有人的投票權、分紅權和清算權受可能發行的任何優先股持有人的權利、權力和偏好的約束和資格。每股普通股使持有人有權就提交公司股東表決的所有事項進行一次投票。普通股股東有權獲得董事會可能宣佈的股息（如果有）。 沒有到目前為止，已經申報或支付了現金分紅。
2023 年第二季度私募配售
2023年5月15日，公司簽訂了證券購買協議，根據該協議，公司同意通過私募配售（“2023年第二季度私募配售”）向多家機構和合格投資者（“投資者”）發行和出售，
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（未經審計）

34,521,046股普通股，價格為每股1.52美元，以及以每份預先注資的認股權證1.519美元的購買價格購買8,263,157股普通股的預先注資認股權證（相當於每股1.52美元的價格減去每股此類預先注資的認股權證的每股行使價0.01美元）。預先注資的認股權證可在最初發行後的任何時候行使，但須遵守某些實益所有權限制，並且不會到期。2023年第二季度私募已於2023年5月18日結束。在扣除公司支付的發行費用之前，公司獲得的總收益為6,500萬美元。

同樣在2023年5月15日，公司與投資者簽訂了註冊權協議（“註冊權協議”），根據該協議，公司同意註冊轉售2023年第二季度私募中發行的普通股以及投資者持有的預先注資認股權證所依據的普通股（“可註冊證券”）。根據註冊權協議，公司同意提交註冊
關於不遲於2023年6月14日轉售可註冊證券的聲明。此類註冊聲明於2023年6月9日提交，並於2023年6月20日被美國證券交易委員會宣佈生效。公司已同意盡商業上合理的努力，使該註冊聲明在2023年第二季度私募中出售的普通股以及該註冊聲明所涵蓋的私募認股權證所依據的普通股被出售或可以根據第144條不受限制地轉售之日之前有效。
認股證和預先注資的認股
在公開和私下出售其普通股方面，公司發行了認股權證和預先注資的認股權證，這些認股權證可用於購買公司普通股。所有未償還的認股權證和預先注資的認股權證目前均可行使，沒有價格重置條款。這些公開募股和私募發行結束後，公司獲得了預先注資的認股權證行使價的大約99％，其餘行使價等於或小於美元0.01每股。

搜查令演習
在截至2023年6月30日的六個月中，行使了7,474,314份認股權證，公司獲得了840萬美元的收益。

截至2023年6月30日，公司未償還的認股權證和購買普通股的預先注資的認股權證包括以下內容：
發行日期的數量
的股份
常見
可發行股票		運動
價格		到期日期
2016年10月25日5,155 $19.78 2026年10月24日
2017年12月28日115,916 $19.78 2027年12月28日
2018年9月12日20,220 $19.78 2028年9月12日
2018年10月19日20,016 $19.78 2028年10月19日
2019年3月13日5,000 $19.78 2029年3月12日
2019年4月16日3,866,154 $13.20 2024年4月15日
2019年11月29日1,250,000 $12.00 (a)不適用
2021年3月23日50,000 $8.70 (b)不適用
2021年11月9日2,008,032 $4.98 (c)不適用
2022年3月3日766,666 $1.80 (d)不適用
2022年7月6日13,276,279 $1.095 (e)不適用
2022年7月6日44,076,050 $1.095 2027年7月6日
2022年12月9日32,137,948 $1.50 2027年12月9日
2022年12月9日6,800,000 $1.10 (f)不適用
2023年5月19日8,263,157 $1.52 (g)不適用
112,660,593 
(a) 2019 年 11 月，公司收到了 $11.999每份預先注資的認股權證，或 $21.0總收益為百萬美元。每個都已預先籌資
可以額外支付$來行使認股權證0.001根據預先注資的認股權證。(b) 2021 年 3 月，公司收到了 $8.69每份預先注資的認股權證，或 $435總收益為千美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.01根據預先注資的認股權證。(c) 2021 年 11 月，公司收到了 $4.97每份預先注資的認股權證，或 $10.0總收益為百萬美元。每個
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（未經審計）

預先注資的認股權證可額外支付 $0.01根據預先注資的認股權證。(d) 2022 年 3 月，公司收到了 $1.79每份預先注資的認股權證，或 $1.4總收益為百萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.01根據預先注資的認股權證。(e) 2022 年 7 月，公司收到了 $1.094每份預先注資的認股權證，或 $14.5總收益為百萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.001根據預先注資的認股權證。(f) 2022 年 12 月，公司每份預先出資的認股權證獲得了 1.099 美元，即7.5總收益為百萬美元。(g) 2023年5月，公司每份預先注資的認股權證獲得1.519美元，總收益為1,260萬美元。每份預先注資的認股權證可額外行使 $0.001根據預先注資的認股權證。

11.    股票薪酬
計劃摘要— 公司有以下股權激勵計劃：
•經修訂的 X4 Pharmicals Inc. 2015 年員工、董事和顧問股權激勵計劃（“2015 年計劃”）；
•X4 Pharmicals Inc. 2017 年股權激勵計劃（“2017 年計劃”）；以及
•X4 Pharmicals Inc. 2019 年激勵性股權激勵計劃（“2019 年計劃”）
公司還有以下員工股票購買計劃：
•X4 Pharmaceutical Inc. 2017 年員工股票購買計劃（“2017 年 ESPP”）

這些計劃由董事會或董事會委員會管理。行使價、歸屬和其他限制由董事會或其委員會（如果獲得授權）自行決定，但每股股票期權的行使價不得低於授予之日普通股公允市場價值的100％，股票期權的期限不得超過十年。授予員工的激勵性股票期權和授予公司員工、高級職員、董事會成員、顧問和顧問的限制性股票獎勵通常在四年內歸屬。授予公司員工、高級職員、董事會成員、顧問和顧問的非法定期權通常在三到四年內歸屬。根據計劃到期、終止、退出或取消但尚未完全行使的股票將可用於未來的獎勵。此外，參與者向公司投標以行使獎勵的普通股將添加到可用於授予獎勵的普通股數量中。

截至2023年6月30日，總共約為 4.1根據公司的股權激勵計劃，有百萬股普通股可供發行。大約 5.0根據2017年ESPP，仍有百萬股普通股可供發行。

股票期權估值— 下表按加權平均值列出了Black-Scholes期權定價模型中使用的假設，用於確定授予員工、董事和非僱員的股票期權的授予日期公允價值。
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2023202220232022
無風險利率4.0 %3.0 %3.8 %2.1 %
預期期限（以年為單位）6.16.16.06.1
預期波動率93.4 %95.1 %92.1 %94.6 %
預期股息收益率0 %0 %0 %0 %
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（未經審計）

股票期權
下表彙總了截至2023年6月30日的六個月中公司的股票期權活動：
的數量
股份		加權
平均值
運動
價格		加權
平均值
合同的
期限（年）		聚合
固有的
價值（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現2,021,480 $6.99 6.5$1 
已授予1,597,400 1.36 
已鍛鍊(2,031)1.50 
已沒收且已過期(33,663)8.47 
截至 2023 年 6 月 30 日的未償還款項3,583,186 $4.47 8.3$1,062 
自2023年6月30日起可行使1,222,051 $9.57 6.0$15 
已歸屬，預計將於2023年6月30日歸屬2,726,046 $5.37 7.9$666 
 
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，每股授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為美元1.05和 $1.34，分別地。

限制性股票單位—下表彙總了截至2023年6月30日的六個月中公司的限制性股票單位活動：
的數量
股份
截至 2022 年 12 月 31 日，尚未歸屬1,680,563 
已授予5,064,691 
既得(644,179)
被沒收(241,843)
截至 2023 年 6 月 30 日尚未歸屬5,859,232 
在截至2023年6月30日的六個月中，公司向其員工發放了基於績效的限制性股票單位（“PRSU”）。根據公司在兩個運營里程碑中的每一個里程碑的實現情況，PRSU歸還50％，條件是受贈方繼續在公司工作。截至2023年6月30日，這兩個績效標準均未得到滿足。公司認為，這些運營里程碑有可能實現，因此，已使用加速歸因模型確認了獎勵的股票薪酬支出，該模型基於授予之日獎勵的公允價值以及管理層對每個運營里程碑實現日期的最佳估計。在獎勵歸屬或沒收之前，公司更新了與每個時期實現運營里程碑的概率和時間相關的估計。
股票薪酬— 截至2023年6月30日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為美元6.3百萬，預計將在加權平均期內確認 1.5年份。
股票薪酬支出在簡明合併運營報表中分類如下：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
（以千計）2023202220232022
研發費用$1,120 $710 $1,951 $1,414 
銷售、一般和管理費用1,022 812 1,836 1,567 
股票薪酬總額$2,142 $1,522 3,787 2,981 

股票增值權— 2022 年 11 月 7 日（“授予日期”），董事會薪酬委員會
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（未經審計）

批准根據2017年計劃向公司總裁兼首席執行官、公司首席財務官兼財務主管以及公司某些其他執行官授予股票增值權（“SAR”）的特別保留和認可資助。SAR的每SAR的計量價格等於1.80美元，即授予日公司普通股的每股收盤價，每筆SAR的授予期限從授予之日起最長為十年。除非董事會另有決定，否則特別行政區將在行使時以現金結算。結算價值將基於結算日公司普通股收盤價減去1.80美元乘以已行使的SAR數量之間的差額。在授予日期的第一、二和三週年之際，SAR將按年度等額分期歸屬和行使，前提是接受者在每個適用的歸屬日期（包括每個適用的歸屬日期）之前仍是公司的員工。

截至2023年6月30日未償還的SAR的公允價值的計算包括公司普通股的收盤價為1.94美元，以及按加權平均值計算的以下假設：

2023年6月30日
無風險率4.1 %
預期期限（年）5.36
預期波動率94.8 %
預期股息收益率— %
預期沒收率22 %

SAR記為負債獎勵，因為除非董事會授權結算公司普通股股份，並且此類股票可以從2017年計劃中發行，否則結算將以現金形式進行。公司目前打算在行使SAR時以現金結算。薪酬支出是根據SAR的公允價值記錄的，該公允價值使用Black-Scholes期權估值模型確定，使用加速歸因方法作為SAR背心。在結算之前，公司每期都會重新衡量未償還的SAR的公允價值，並將終身薪酬支出調整為期末SAR的公允價值。在截至2023年6月30日的六個月中，公司確認了與SAR相關的310萬美元薪酬支出。

12.    所得税
該公司做到了 不t 記錄截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的虧損的美國聯邦或州所得税優惠，因為得出的結論是，公司的美國聯邦和州遞延所得税資產需要全額估值補貼。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司記錄了與其奧地利子公司相關的非物質所得税準備金。

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（未經審計）

13.    每股淨虧損
歸屬於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法如下：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
（以千計，每股數據除外）2023202220232022
分子：
淨虧損$(55,712)$(21,212)$(79,732)$(43,177)
因B類認股權證價格重置而被視為股息
— — — (2,259)
歸屬於普通股股東的淨虧損
$(55,712)$(21,212)$(79,732)$(45,436)
分母：
已發行普通股的加權平均股數——基本股和攤薄後股份
168,738 35,437 157,416 34,592 
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損
$(0.33)$(0.60)$(0.51)$(1.31)

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中已發行普通股的基本和攤薄後加權平均值包括購買普通股的未償還預先注資認股權證的加權平均影響，而剩餘的無準備金行使價為美元0.01或每股更少。在截至2022年6月30日的六個月中，根據公司的B類認股權證協議，每份未償還的B類認股權證的行使價均根據在公開或私募中出售的公司普通股的股票價格進行了調整，前提是該價格低於之前的B類認股權證價格。這些價格調整計為視同股息，用於調整普通股股東可獲得的淨虧損，以計算每股基本收益。視同股息是使用Black-Scholes定價模型計算的，同時考慮了公司普通股的歷史波動性以及未償還的B類認股權證的估計剩餘壽命。B類認股權證已於2022年12月到期。
該公司的潛在攤薄證券包括截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的已發行股票期權、未歸屬的限制性股票單位以及購買普通股的認股權證。所有潛在的攤薄證券都被排除在攤薄後的每股淨虧損的計算之外，因為其效果是減少每股淨虧損，因此它們被視為 “反稀釋性”。因此，用於計算歸屬於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損的已發行普通股的加權平均數是相同的。 公司在計算所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損時將以下根據每個期末的未償還金額列報的潛在普通股排除在外，因為將其包括在內會產生反攤薄效應：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2023202220232022
購買普通股的期權3,583,186 1,953,953 3,583,186 1,953,953 
未歸屬的限制性股票單位5,859,232 1,765,663 5,859,232 1,765,663 
購買普通股的認股權證（不包括預先籌集的認股權證，這些認股權證包含在已發行基本股中）
80,246,459 9,449,028 80,246,459 9,449,028 
89,688,877 13,168,644 89,688,877 13,168,644 




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14。後續事件
2023年8月2日，公司和Hercules簽訂了修正案（定義見上文注1）。

經修訂的貸款協議（定義見上文附註1）提高了公司的現有借貸能力，並規定了高達1.15億美元的定期貸款額度，包括：（i）修正案生效前根據大力神貸款協議未償還的3,250萬美元，（ii）修正案結束時提取的2,250萬美元定期貸款，（iii）另外一筆不超過2,000萬美元的貸款，將可用在美國批准 mavorixafor 用於患有 WHIM 綜合症（“批准”）後的一兩張圖紙中，直到(A) 在獲得批准後45天和 (B) 第一次抽獎為2024年9月30日，如果是第二次抽獎，則為2024年12月15日，(iv) 750萬美元的額外撥款，這筆資金將在達到某個臨牀開發相關里程碑後提供，(B) 2024年12月15日和 (v) 另外最高為3,250萬美元的資金，這筆款項將由赫拉克勒斯自行決定批准。

修訂後的貸款協議下的借款繼續按浮動利率計息，等於 (i) 10.15% 或 (ii) 3.15% 加上《華爾街日報》最優惠利率中較高者。如果發生違約（定義見修訂後的貸款協議），並且在此類事件不再持續之前，適用於修訂後的貸款協議下借款的利率將提高4％。

修訂後的貸款協議下的借款可在2025年3月1日之前以每月的純息還款形式償還，從2025年4月1日（“攤銷日”）到貸款到期日以等額的每月本金和應計利息償還。如果在2026年9月30日或之前獲得批准，則攤銷日可以延長（i）至2026年10月1日；（ii）如果根據上述第（i）條進行了延期並且沒有發生違約事件，則攤銷日可以延長至到期日。貸款將於2026年10月1日到期； 但是，前提是，如果根據前述句子第 (i) 條延長攤銷日，則該到期日將延長至2027年7月1日。根據公司的選擇，公司可以預付全部但不少於全部未償還的借款，但預付溢價保持不變——在原始截止日期後的前12個月內為3％，在接下來的12個月內為2％，此後為1％。此外，經修訂的貸款協議規定額外支付期末費，相當於根據經修訂的貸款協議提取的貸款本金總額的3.5％（不包括先前未償還的3,250萬美元），在到期日或全額償還經修訂的貸款協議下的所有債務時支付。

修訂後的貸款協議下的借款繼續由借款人的幾乎所有個人財產和其他資產作抵押，但其知識產權（但包括受付權和出售、許可或處置知識產權的收益）除外。根據修訂後的貸款協議，借款人將繼續遵守的肯定和否定契約基本保持不變。公司已同意某些更新的財務和業績契約：
•在2025年1月31日之前，公司必須在Hercules擁有第一優先證券權益（“合格現金”）的一個或多個賬户中保留現金，總金額至少等於2,000萬美元。
•在2025年1月31日及之後，該金額必須至少等於修訂後的貸款協議下未償貸款本金總額的20％。
•自2025年1月31日起，公司必須將過去六個月的淨產品收入維持在公司董事會批准的至少55％的預期水平（“績效契約”）。但是，在以下任何時期，《績效盟約》將被免除
◦(i) 公司持有的合格現金總額至少等於經修訂的貸款協議下未償貸款的75％，或
◦(ii) 兩者 (x) 公司的市值（定義見經修訂的貸款協議）至少為4.5億美元，以及（y）公司持有的合格現金總額至少等於修訂後的貸款協議下未償貸款的45％。

一旦發生特定違約事件，包括違約付款、破產以及公司業務、運營或財務狀況或其他狀況發生重大不利變化，公司在修訂後的貸款協議下的義務將繼續加快


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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下信息應與本10-Q表季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表及其附註以及我們在2023年3月21日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告（“年度報告”）中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。本討論和分析包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。由於各種重要因素、風險和不確定性，包括但不限於本10-Q季度報告中其他地方包含的 “風險因素” 中列出的因素、風險和不確定性，我們的實際業績、業績或經驗可能與任何前瞻性陳述所表明的存在重大差異。
概述
我們是一家處於臨牀後期階段的生物製藥公司，正在發現和開發用於治療罕見疾病和治療選擇有限的疾病的新療法，重點是免疫系統功能障礙導致的疾病。

我們的主要臨牀候選藥物是 mavorixafor，這是一種趨化因子受體 CXCR4 的小分子拮抗劑，正在開發為一種每天一次的口服療法。由於mavorixafor能夠增加骨髓中成熟、功能性白細胞進入血液的動員，因此我們認為mavorixafor有可能為各種慢性中性粒細胞減少性疾病和WHIM（疣病、低伽馬球蛋白血癥、感染和骨髓卡西斯）綜合徵（一種罕見的原發性免疫缺陷）提供治療益處。

2022年11月，我們宣佈，我們評估mavorixafor對WHIM綜合徵患者的安全性和有效性的全球關鍵性3期臨牀試驗（4WHIM）已達到其主要終點和第一個關鍵次要終點，從統計學上顯著提高了試驗參與者的絕對中性粒細胞計數（“TAT-ANC”）閾值和絕對淋巴細胞計數（“TAT-ALC”）超過閾值的時間 bo，而且 mavorixafor 在為期 52 周的試驗中耐受性良好。2023年5月公佈的其他數據顯示，與安慰劑相比，mavorixafor治療還使年化感染率在統計學上顯著降低，並且與安慰劑相比，臨牀上有意義地降低了試驗參與者的感染嚴重程度和持續時間。我們目前正在準備一份美國新藥申請（“NDA”），尋求批准用於治療12歲及以上人羣的口服mavorixafor 患有WHIM綜合症，預計該保密協議將在2023年下半年初提交。

在針對特發性、週期性或先天性中性粒細胞減少症患者的mavorixafor的1b期臨牀試驗取得積極結果之後，我們目前還在針對某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的2期臨牀試驗中推進mavorixafor的臨牀試驗。參與者現在正在參加這項2期臨牀試驗；該試驗的初步結果表明，參與者的ANC強勁增加，並且已達到正常範圍內的ANC水平。同時接受可注射粒細胞集落刺激因子（“G-CSF”）和mavorixafor治療的患者的其他結果表明，能夠在保持正常的中性粒細胞水平的同時減少G-CSF劑量。我們預計將在2023年第四季度分享該試驗的更多數據，並預計將在2024年上半年啟動一項針對某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的關鍵3期臨牀試驗。

我們認為，成功開發mavorixafor併為被診斷患有某些慢性中性粒細胞減少性疾病的人提供新的治療選擇有可能徹底改變治療格局，治療格局主要由注射療法（包括G-CSF）提供，這些療法通常與限制治療的不良事件有關。


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我們的管道
Pipeline_03-06-2023.jpg

迄今為止，我們還沒有從產品銷售中獲得收入，預計在可預見的將來也不會從產品的銷售中獲得可觀的收入。如果我們對候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門的批准，那麼我們將來可能會從產品銷售中獲得收入。我們無法預測我們是否、何時或在多大程度上會從候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品可能永遠無法成功獲得監管部門的批准。

宏觀經濟考慮
美國和國外的不利經濟狀況可能會對我們的業務增長和經營業績產生負面影響。例如，包括 COVID-19 疫情、通貨膨脹率上升、美聯儲提高利率和俄烏戰爭在內的宏觀經濟事件導致了全球經濟的不確定性。宏觀經濟狀況的影響可能要到未來時期才能充分反映在我們的經營業績中。但是，如果經濟不確定性增加或全球經濟惡化，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到損害。有關宏觀經濟事件對我們的業務、財務狀況和經營業績的潛在影響的進一步討論，請參閲標題為 “風險因素” 的部分。

運營結果
截至2023年6月30日的三個月和六個月與2022年6月30日的比較
下表總結了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的經營業績：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20232022改變20232022改變
（以千計）
運營費用：
研究和開發$15,601 $13,821 $1,780 $37,664 $27,934 $9,730 
銷售、一般和管理10,204 6,749 3,455 17,445 14,413 3,032 
出售非金融資產的收益— — — — (509)509 
運營費用總額25,805 20,570 5,235 55,109 41,838 13,271 
運營損失(25,805)(20,570)(5,235)(55,109)(41,838)(13,271)
其他支出總額，淨額(29,892)(638)(29,254)(24,604)(1,312)(23,292)
所得税準備金前的虧損(55,697)(21,208)(34,489)(79,713)(43,150)(36,563)
所得税準備金15 4 11 19 27 (8)
淨虧損$(55,712)$(21,212)$(34,500)$(79,732)$(43,177)$(36,555)
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研究和開發費用
研發費用主要包括與發現和開發候選產品相關的成本，包括員工工資和相關費用、候選產品的臨牀前和臨牀開發費用；生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的藥物產品的內部和第三方成本；設施、折舊和其他費用；與遵守監管要求相關的成本；以及根據第三方許可協議支付的款項。我們將研發費用記作已發生的費用。
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20232022改變20232022改變
（以千計）
按候選產品分列的直接研發費用：
Mavorixafor $7,998 $4,527 $3,471 $23,268 $10,676 $12,592 
X4P-0026 1,056 (1,050)77 1,944 (1,867)
X4P-003(14)106 (120)— 196 (196)
未分配的費用
7,611 8,132 (521)14,319 15,118 (799)
研發費用總額$15,601 $13,821 $1,780 $37,664 $27,934 $9,730 

與去年同期相比，截至2023年6月30日的三個月和六個月中，研發費用分別增加了180萬美元和970萬美元。與去年相比，當前三個月和六個月的研發費用有所增加，這是由於我們針對mavorixafor治療12歲及以上患有WHIM綜合徵的人的關鍵性3期臨牀試驗相關的第三方成本增加，也由於應計的許可費用增加，包括與Genzyme協議下的開發里程碑相關的500萬美元應計費用，我們認為該里程碑很可能會實現。
銷售、一般和管理費用   
銷售、一般和管理費用主要包括銷售和營銷、行政、財務和管理職能人員的工資和相關成本，包括股票薪酬。銷售、一般和管理費用還包括與設施相關的直接費用和分配費用，以及法律、專利、諮詢、投資者和公共關係、會計和審計服務的專業費用。與去年同期相比，當前三個月和六個月的銷售、一般和管理費用增加了350萬美元和300萬美元。這些增長是由我們開始擴大商業運營時員工人數和第三方成本的增加以及與股票增值權（注11）相關的支出增加所推動的，這些費用按公允價值衡量。我們預計，隨着我們繼續擴大銷售、一般和管理職能，未來銷售、一般和管理費用將增加。

其他費用，淨額   


截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
20232022改變20232022改變
（以千計）
利息收入$914 $4 $910 $1,749 $7 $1,742 
利息支出(1,148)(918)(230)(2,257)(1,831)(426)
衍生負債公允價值的變化— 335 (335)— 511 (511)
C 類認股權證負債公允價值的變化(29,860)— (29,860)(24,421)— (24,421)
其他收入（支出）202 (59)261 325 1 324 
其他支出總額，淨額$(29,892)$(638)$(29,254)$(24,604)$(1,312)$(23,292)

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，其他支出淨額與去年同期相比大幅增加，這是由於我們的C類認股權證的公允價值增加，這些認股權證於2022年第四季度發行，按公允價值計為負債。我們使用Black-Scholes期權定價模型對這些C類認股權證進行估值，該模型包括普通股的市值作為投入。2023年第二季度，我們普通股的市場價格上漲，這是C類認股權證負債增加的主要原因。這些
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C類認股權證在行使之前將繼續按公允價值計量，這將繼續每個季度產生收益或虧損。與去年同期相比，本期的其他支出淨額也有所下降，這是由於利率普遍提高和投資資金的增加，我們的貨幣市場的利息收入和適銷對路證券投資的增加。
所得税準備金
在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，我們沒有記錄美國聯邦或州所得税優惠，因為我們的結論是，我們的美國聯邦和州遞延所得税資產需要全額估值補貼。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，我們記錄了與奧地利子公司和貨幣市場利息收入相關的微不足道的所得税支出。
流動性和資本資源
流動性來源
迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、認股權證和預先注資的收益
購買我們的優先股和普通股的認股權證、出售優先股的認股權證、發行優先股的收益
可轉換債務和貸款和擔保協議下的借款。

自動櫃員機銷售協議 —我們已進行控股發行軍士長 與B. Riley Securities, Inc.、Cantor Fitzgerald & Co. 和Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated（統稱為 “銷售代理商”）簽訂的銷售協議（“自動櫃員機銷售協議”），根據該協議，我們可以自行決定通過一個或多個銷售代理提供和出售總髮行價不超過5000萬美元的普通股。迄今為止，根據自動櫃員機銷售協議，扣除發行成本後，我們已經出售了約1430萬美元的普通股。

LPC 協議 —2022 年 1 月，我們與林肯公園資本基金有限責任公司（“林肯公園”）簽訂了一項協議（“LPC 協議”）， 根據該協議，我們有權在36個月內應我們的要求向林肯公園出售總價值不超過5,000萬美元的普通股，但須遵守某些限制和條件。我們可以根據LPC協議出售的普通股上限為560萬股，該金額可以在LPC協議中定義的某些條件下進行調整。2022 年 1 月，我們通過 LPC 協議通過出售普通股籌集了 300 萬美元。

公開和私募股權發行 — 在過去的幾年中，我們的運營資金主要來自通過公開發行和私募出售普通股、認股權證和預先注資的認股權證。例如，最近一次是在2023年5月，我們出售了普通股，代替了普通股預先注資的認股權證，在私募配售（“2023年第二季度私募配售”）中購買普通股，發行費用前總收益為6,500萬美元。

赫拉克勒斯貸款協議 — 2023年1月，我們與作為代理人和貸款人的Hercules Capital, Inc. 以及作為貸款人（統稱為 “Hercules”）的大力神資本IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1簽訂了第二次修訂和重述的貸款和擔保協議（“第二份A＆R Hercules貸款協議”），該協議修訂並重申了截至6月的經修訂和重述的貸款和擔保協議 2019 年 27 日，隨後不時修訂。我們根據第二份A＆R Hercules貸款協議借了3,250萬美元，截至2023年6月30日，這筆款項仍未償還。2023年8月2日，我們和Hercules簽訂了第二份A＆R Hercules貸款協議（經修正案修訂，即 “修訂後的貸款協議”）的修正案（“修正案”），該修正案規定最高借款總額為1.15億美元。修訂後的貸款協議提高了我們現有的借貸能力，並規定了高達1.15億美元的定期貸款額度，其中包括修正前根據大力神貸款協議未償還的3,250萬美元和修訂後的貸款協議結束時提取的2,250萬美元定期貸款。實現運營里程碑後，可獲得額外借款。修訂後的貸款協議下的借款繼續按浮動利率累積利息，等於 (i) 10.15% 或 (ii) 3.15% 加上《華爾街日報》最優惠利率中較高者。修訂後的貸款協議下的借款可在2025年3月1日之前以每月的純息還款形式償還，從2025年4月1日到貸款到期日以等額的每月本金和應計利息償還。修訂後的貸款協議要求我們在2025年1月31日之前將最低現金水平維持在2,000萬美元，隨後將根據運營里程碑的實現情況對金額進行調整。

持續關注— 自成立以來，我們的運營蒙受了鉅額的營業虧損和負現金流。我們尚未將任何產品商業化，我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中獲得收入（如果有的話）。截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物為1.364億美元，限制性現金餘額為100萬美元，對有價證券的投資為490萬美元。如上所述，2023 年 8 月 2 日，我們
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修訂了我們的大力神貸款協議，該協議將純息期從2024年10月延長至2025年4月，在收盤時額外提供了2,250萬美元的借款，並將可用借貸能力提高到1.15億美元，前提是我們實現了運營里程碑，在某些情況下還需要大力神的批准。修訂後的貸款協議要求我們在2025年1月31日之前將最低現金水平維持在2,000萬美元，隨後在我們實現運營里程碑後，這筆現金將有所減少。

我們已經根據ASC 205-40的要求評估了我們作為持續經營企業繼續經營的能力。我們認為，自2023年8月10日發佈這些簡明合併財務報表之日起，我們有足夠的財務資源來支付至少一年的預測運營成本。因此，簡明合併財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業的基礎上編制的，該財務報表考慮在正常業務過程中變現資產，償還負債和承諾。

根據我們目前的現金流預測，並考慮到修訂後的貸款協議的條款，在沒有額外資金的情況下，我們認為我們有足夠的現金、現金等價物和有價證券為2025年之前的運營提供資金。但是，為了為2025年及以後的運營提供資金，我們將需要籌集額外資金，這是無法保證的。除非我們將來實現盈利，否則我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，這些資金可以通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟的組合來籌集。如果我們無法獲得資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消其部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化工作，這將對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。

現金流
下表彙總了我們在所列每個期間的現金流活動：
截至6月30日的六個月
20232022
（以千計）
淨虧損$(79,732)$(43,177)
為將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整29,633 4,083 
經營資產和負債的變化2,162 391 
用於經營活動的淨現金(47,937)(38,703)
用於投資活動的淨現金(4,893)(60)
融資活動提供的淨現金67,214 4,609 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響44 (271)
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）14,428 (34,425)
現金、現金等價物和限制性現金，期初$123,028 $83,108 
現金、現金等價物和限制性現金，期末$137,456 $48,683 

運營活動 在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為4,790萬美元，主要是由於我們的淨虧損為7,970萬美元，經調整後的非現金支出為2960萬美元，運營資產和負債的變化為220萬美元。非現金支出主要包括我們的C類認股權證負債公允價值的變化、股票薪酬支出、非現金租賃費用和非現金利息支出。 截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為3,870萬美元，主要是由於我們的淨虧損為4,320萬美元，經調整後的非現金支出為410萬美元，運營資產和負債的變化為40萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金與去年同期相比有所增加，這主要是由於我們的研發費用增加。
投資活動 在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金包括對短期有價債務證券的投資。前一時期的投資活動並不重要。

融資活動 在截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為6,720萬美元，主要包括2023年第二季度私募的淨收益，淨收益為6,070萬美元。在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為460萬美元，主要包括在此期間完成的私募股權發行和向林肯公園出售普通股的580萬美元收益，部分被根據我們與大力神簽訂的經修訂的貸款協議支付的120萬美元期末付款以及在此期間與該協議修訂相關的費用所抵消。
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資金需求
根據我們截至2023年6月30日的手頭現金、現金等價物和有價證券，以及上文和隨附的簡明合併財務報表附註14中提到的借貸能力的增加，我們認為我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年的運營提供資金。但是，如上所述，根據我們目前的財務預測，我們認為我們將在2025年第一季度違反與大力神簽訂的修訂貸款協議的最低現金契約。為了為運營提供資金並滿足與大力神簽訂的修訂貸款協議中的最低現金契約，我們將需要通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作和戰略聯盟來籌集額外資金。在2023年及以後，假設我們目前的運營預期沒有變化，我們預計與正在進行的活動相關的支出將繼續增加，尤其是在我們推進正在開發的候選產品的當前和預期臨牀試驗之際。由於候選藥物的研究、開發和商業化存在許多風險和不確定性，我們無法估計所需資金的確切金額。我們的短期和長期資金需求將取決於許多因素，並可能因多種因素而大幅增加，包括：
•我們當前或未來的候選產品，尤其是我們用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病患者的mavorixafor的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時機、成本、設計、持續時間、任何潛在的延遲以及結果；
•為滿足美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構制定的監管要求而進行的監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，包括美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能要求我們對候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；
•我們為候選產品獲得營銷批准的能力；
•提出、起訴、辯護和執行我們的專利索賠和涉及候選產品的其他知識產權的成本，包括我們根據與 Genzyme 的許可協議條款從 Genzyme 獲得的任何此類專利索賠和知識產權；
•我們維護、擴大和捍衞我們知識產權組合範圍的能力，包括為知識產權糾紛辯護的費用，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；

赫拉克勒斯貸款協議
有關我們的 Hercules 貸款協議的完整描述，請參閲我們簡明合併財務報表附註的附註7。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和判斷，以影響簡明合併財務報表中報告的資產、負債、成本和支出金額以及或有資產和負債的披露。我們的估計基於歷史經驗、已知的趨勢和事件以及我們認為在這種情況下合理的其他各種因素，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源不容易看出。我們會持續評估我們的估算值和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。

在截至2023年6月30日的三個月中，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化，截至2022年12月31日的年度報告中，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。 此外，有關截至2023年6月30日的三個月內新的會計公告或會計聲明變更，請參閲這些簡明合併財務報表中標題為 “最近通過的會計公告” 的附註2。
小型申報公司狀況
根據《交易法》第12b-2條和S-K法規第10（f）（1）項的定義，我們是一家規模較小的申報公司（“SRC”）。只要 (i) 我們在第二財季最後一個工作日持有的有表決權和無表決權普通股低於2.5億美元，或者 (ii) 我們在最近結束的財年中的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的有表決權和無表決權普通股低於7億美元時，我們就可以利用向小型申報公司提供的某些規模化披露信息我們第二財季的最後一個工作日。
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
作為 SRC，我們無需提供本商品所要求的信息。
項目4 控制和程序
評估披露控制和程序

管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2023年6月30日我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性，並得出結論，根據此類評估，我們的披露控制和程序自2023年6月30日起在合理的保證水平上生效。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年6月30日的三個月中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分：其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們可能會不時捲入法律訴訟或受到我們正常業務過程中產生的索賠。我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方，我們也不知道有任何我們認為可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響的未決法律訴訟。
第 1A 項。風險因素

投資我們的證券涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮有關這些風險的以下信息，以及本10-Q表季度報告中其他地方出現的其他信息，包括我們未經審計的簡明合併財務報表及其相關附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景產生重大不利影響，或者導致我們的實際業績與我們在本報告中發表的前瞻性陳述中以及我們可能不時發表的前瞻性陳述中包含的業績存在重大差異。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們無法向您保證以下討論的任何事件都不會發生。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
自成立以來，我們蒙受了重大損失，沒有從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受虧損，我們可能永遠無法實現或維持盈利。
我們是一家處於臨牀後期階段的生物製藥公司。 對生物製藥產品開發的投資具有很強的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，而且任何潛在的候選產品都無法表現出足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准或商業上可行的巨大風險。自成立以來，我們蒙受了巨大的營業損失。截至2022年12月31日、2021年和2020年12月31日，我們的淨虧損分別為9,390萬美元、870萬美元和6,210萬美元，截至2023年6月30日的季度淨虧損為5,570萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為4.565億美元。迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、購買優先股和普通股的認股權證和預先準備金的認股權證、出售優先股、發行可轉換債務的收益以及貸款和擔保協議下的借款。迄今為止，我們沒有批准用於商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入，而且我們可能永遠無法產生產品收入或實現盈利。

隨着我們對候選產品進行更多臨牀試驗；繼續發現和開發其他候選產品；收購或許可其他候選產品和技術；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；僱用更多臨牀、科學和商業人員；建立商業製造來源並確保供應鏈能力，足以提供商業數量的我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品；為成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管部門的批准；建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得監管部門批准的任何產品商業化；增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化工作的人員。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將部分取決於我們未來的支出增長率和我們創造收入的能力。

我們從運營中獲得利潤並隨後保持盈利的能力在很大程度上取決於：
•我們當前或潛在的未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、進展、持續時間、終點、成本、結果和時間，特別包括我們用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor2期臨牀試驗的範圍、進展、持續時間、終點、成本、結果和完成時間；
•我們籌集足夠資金以支持候選產品的開發和潛在商業化的能力；
•監管審查、批准或其他行動的結果和時間；
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•我們為候選產品獲得營銷批准的能力；
•我們以優惠條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們在任何新的許可、合作或類似安排下是否以及在多大程度上保留開發或商業化責任；
•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；
•我們維護、擴大和捍衞我們知識產權組合範圍的能力；
•我們以商業上合理的條件生產任何經批准的產品的能力；
•我們為任何經批准的產品建立銷售和營銷組織或合適的第三方替代品的能力；
•我們所追求的候選產品和項目的數量和特徵；
•僱用更多的臨牀、監管和科學人員；以及
•承擔與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用。
根據我們目前的計劃，除非我們（或未來潛在的被許可方或合作者）獲得市場批准並將其商業化，否則我們預計不會從產品銷售中獲得可觀的收入。我們和被許可方都無法成功獲得候選產品的營銷批准或將其商業化，即使我們這樣做了，我們也可能永遠無法創造足以從運營中獲得利潤的可觀收入。即使我們確實從運營中獲得利潤，我們也可能無法維持或提高季度或每年的盈利能力。我們未能從運營中創造利潤並保持盈利將降低我們的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發工作、實現產品供應多元化或繼續運營的能力。我們的價值下降也可能導致您損失全部或部分投資。
我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤以及其他可能改變或延遲我們計劃的已知和未知因素。例如，由於 COVID-19 疫情，我們在一些臨牀試驗中遇到了臨牀試驗場所激活延遲和患者入組放緩的情況，這推遲了我們對報告這些試驗數據的能力的預期。假設我們完成了任何候選產品的開發並獲得了上市批准，我們將需要從一家以研發為重點的公司過渡到能夠支持商業活動的公司。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況和延誤，並且可能無法成功完成這樣的過渡。
我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化工作。
如果我們無法獲得額外資金來支持我們當前的運營計劃，我們可能會被迫推遲或縮小開發計劃的範圍和/或限制或停止運營。

自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金。迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股、認股權證和用於購買優先股和普通股的預籌認股權證、出售優先股、發行可轉換債務的收益以及貸款和擔保協議下的借款。我們預計，隨着我們繼續推進候選產品的臨牀開發，為任何獲得監管部門批准的候選產品的推出和商業化做準備，包括可能建立自己的商業組織來進入美國和某些其他市場，我們的研發費用將在未來一段時間內增加。此外，如果我們獲得任何不受許可、合作或與第三方類似安排的候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。

截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物為1.364億美元，有價證券為490萬美元。我們將需要額外的資金來維持我們的運營和執行我們的業務計劃，其中可能包括通過公共或私募股權或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或這些方法的任意組合籌集資金。儘管我們過去曾成功籌集資金，但我們未來籌集資金的能力並未得到保證。我們還將需要額外資本來滿足我們與Hercules Capital, Inc.和某些關聯實體（“Hercules”）達成的現有債務融資機制下的契約，該協議要求我們在2025年1月之前將最低現金水平維持在2,000萬美元，隨後在滿足某些條件後可以減少。根據我們目前的現金流預測，假設沒有
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由於我們的主要候選產品的潛在商業化，如果沒有額外的資金流入，我們將無法在2025年第一季度左右維持滿足該契約所需的最低現金。在這種情況下，大力神可能要求償還所有未償債務。

我們無法確定2025年及以後所需的額外資金能否以可接受的條件提供，或者根本無法獲得。如果我們無法在需要時或以足夠的金額或我們可接受的條件籌集額外資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來對一個或多個候選產品或一項或多項其他研發計劃的任何商業化努力。此外，當我們需要獲得額外資金時，此類額外的籌款活動可能會分散我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。這些事件中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景，我們的股東可能會損失對我們公司的全部或部分投資。
我們還可能被要求：
•在比原本可取的更早階段或以不如其他方式提供的條件為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋找新的或額外的合作者；或
•放棄或以不利條件許可我們對本來會尋求開發或商業化的技術或候選產品的權利。
我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和非臨牀研究的範圍、數量、啟動、進展、時間、成本、設計、持續時間、任何潛在的延遲以及結果；
•我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃；
•我們開發或可能許可的候選產品和程序的數量和特徵；
•為滿足美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構制定的監管要求而進行的監管審查、批准或其他行動的結果、時間和成本，包括美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能要求我們對候選產品進行比我們目前預期的更多的研究；
•我們為候選產品獲得營銷批准的能力；
•提出、起訴、辯護和執行我們的專利索賠和涉及候選產品的其他知識產權的成本，包括我們根據與 Genzyme 或其他第三方的許可協議條款從 Genzyme 許可的任何此類專利索賠和知識產權；
•我們維護、擴大和捍衞我們知識產權組合範圍的能力，包括為知識產權糾紛辯護的費用，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟；
•完成與我們的候選產品有關的商業規模製造活動的成本和時間；
•我們以優惠條件建立和維持許可、合作或類似安排的能力，以及我們在任何新的許可、合作或類似安排下是否以及在多大程度上保留開發或商業化責任；
•在我們選擇自行將產品商業化的地區，為我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；
•我們收購或投資的任何其他業務、產品或技術的成功；
•收購、許可或投資企業、候選產品和技術的成本；
•我們僱用更多管理人員、科學和醫療人員的需求和能力；
•我們的候選產品的市場接受程度，前提是任何已獲準用於商業銷售的產品；
•相互競爭的技術和市場發展的影響;
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•作為上市公司運營的成本；以及
•流行病和突發公共衞生事件，包括與 COVID-19 疫情、包括戰爭和恐怖主義在內的地緣政治行動或包括地震、颱風、洪水和火災在內的自然災害相關的業務中斷。
籌集額外資金可能會削弱我們的投資者，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。未來的債務可能會使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，並可能導致股東進一步稀釋。
在此之前，如果有的話，由於我們可以創造可觀的產品收入，我們希望通過公共或私募股權或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或這些方法的任意組合，為我們的現金需求提供資金。除了我們與林肯公園資本基金有限責任公司（“林肯公園”）簽訂的普通股購買協議外，根據該協議，林肯公園有義務在某些限制和條件下購買總額不超過5000萬美元的普通股，我們沒有任何承諾的外部資金來源，可能隨時尋求籌集額外資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為普通股持有者的權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及協議，其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出、申報分紅或其他分配、收購或許可知識產權以及其他運營限制，這些限制可能會對我們的業務開展能力產生不利影響，並可能導致對知識產權等其他資產設定留置權。例如，根據我們目前的現金流預測，我們與Hercules的債務融資機制包含最低現金財務契約，我們預計在2025年第一季度將違反該契約，前提是我們沒有籌集額外資金，也沒有成功實現主要候選產品的商業化。如果我們違約大力神或未來貸款人的此類債務，我們可能會被要求抵押額外資產，或者貸款人可以對當前的抵押品執行補救措施。
如果我們通過許可、合作或與第三方的類似安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研發計劃或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或通過許可、合作或類似安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
自成立以來，我們沒有從任何產品銷售中獲得收入，也可能永遠無法盈利。
迄今為止，我們尚未從任何產品銷售中獲得收入。我們創造收入和實現盈利的能力取決於我們能否成功獲得市場批准並將我們的候選產品（包括mavorixafor）或我們將來可能開發、許可或收購的其他候選產品進行商業化。即使我們能夠成功獲得監管部門對這些候選產品的批准，我們也無法預測未來的損失程度，也不知道這些候選產品何時會為我們創造收入（如果有的話）。我們從mavorixafor或我們當前或未來的任何候選產品中獲得收入的能力還取決於許多其他因素，包括我們的能力：
•成功完成開發活動，包括所有必要的非臨牀研究和臨牀試驗；
•完成並向FDA提交新藥申請，並獲得有商業市場的適應症的監管批准；
•完成並向外國監管機構提交營銷申請，並獲得外國監管機構的監管批准；
•為我們的產品設定並獲得商業上可行的價格；
•以可接受的成本水平獲得商業數量的我們的產品；
•建立一個能夠在我們保留商業化權利的市場上銷售、營銷和分銷我們打算自己銷售的產品的商業組織；
•尋找合適的合作伙伴，幫助我們在其他市場營銷、銷售和分銷我們批准的產品；以及
•從第三方（包括政府）的付款人那裏獲得保險和足夠的報銷。
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此外，由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括我們的候選產品可能無法在開發過程中取得進展，也可能無法證明其預期用途的安全性和有效性，因此美國食品藥品管理局或任何其他監管機構可能需要額外的臨牀試驗或非臨牀研究。我們無法預測支出增加的時間或金額，也無法預測我們何時或能否實現或維持盈利，如果我們成功獲得監管部門的批准，如果美國食品藥品管理局或任何其他監管機構要求將此類額外的臨牀試驗或非臨牀研究作為申請和批准過程或批准後流程的一部分，則此類開支的增加可能會超出我們的預期。即使我們能夠成功完成上述開發和監管審查，但如果這些產品獲得批准，我們預計將產生與商業化相關的鉅額成本。
即使我們能夠通過銷售候選產品獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外資金才能繼續運營。如果我們未能實現盈利或無法持續維持盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃水平進行運營，被迫減少業務。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。我們未能實現和保持盈利將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持發現和臨牀前開發工作、擴大業務或繼續運營的能力，並可能需要我們籌集額外資金，這可能會削弱您的所有權。我們的價值下降也可能導致您損失全部或部分投資。

無形資產公允價值估計值的變化可能會對我們的經營業績產生不利影響。
如果情況變化或事件的發生表明存在減值，我們會每年或更頻繁地測試商譽是否存在減值。市場狀況的任何重大變化，包括我們的股價持續下跌，表明賬面價值下降，都可能在變動公佈期間產生減值。例如，截至2021年12月31日，我們的市值，以普通股價格乘以已發行普通股來衡量，降至低於包括商譽在內的淨資產的價值。由於普通股市場價格持續下跌，根據截至2021年12月31日的市值衡量，我們的單一申報單位的公允價值低於其賬面價值，我們得出的結論是商譽受損。因此，截至2021年12月31日，我們記錄了980萬美元的減值費用，將商譽賬面金額減少到1,740萬美元。儘管我們根據截至2023年6月30日的量化測試確定商譽沒有減值，但未來普通股市值的下跌可能會導致額外的減值費用被記錄。
與開發我們的候選產品相關的風險
我們幾乎完全依賴我們的主要候選產品mavorixafor的成功，我們正在開發該候選產品用於潛在的慢性中性粒細胞減少性疾病，包括WHIM綜合徵，並視潛在的戰略夥伴關係而定，用於治療瓦爾登斯特倫氏症。我們無法確定我們能否獲得mavorixafor或任何其他候選產品的監管批准或成功商業化。
我們的業務幾乎完全取決於mavorixafor的成功臨牀開發、監管批准和商業化。我們目前沒有產品可供出售，可能永遠無法開發出可銷售的藥品。我們的候選產品的臨牀試驗以及候選產品的生產和營銷都將受到美國和我們打算測試的其他國家的政府當局的廣泛而嚴格的審查和監管，如果獲得批准，則將銷售任何候選產品。在獲得監管部門批准任何候選產品的商業銷售之前，我們必須成功實現許多關鍵的開發里程碑，包括：
•開發耐受性良好、安全和有效的劑量；
•完成開發和擴大規模，以允許以商業數量和可接受的成本生產我們的候選產品；
•通過關鍵臨牀試驗，證明每種候選產品在患者中的預期適應症是安全有效的；
•建立商業製造能力或與第三方製造商做出安排；以及
•為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利排他性。
任何單個候選產品實現這些開發里程碑所需的時間都很長且不確定，對於mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品，我們可能無法成功完成這些里程碑。我們尚未完成任何候選產品的開發。我們也可能無法最終確定以下產品的設計或配方
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我們的其他項目。我們可能無法完成任何具有安全性和有效性且具有商業上合理的處理和儲存期的候選產品的開發。如果我們無法完成mavorixafor或我們可能開發的任何其他候選產品的開發，我們將無法將其商業化並從中獲得收入。

我們可能會與其他療法聯合開發mavorixafor，以及未來的潛在候選產品，這可能會使我們面臨額外的風險。
我們可能會開發mavorixafor，並可能開發未來的候選產品，與一種或多種目前批准的療法相結合。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或商業化以與其他現有療法聯合使用，我們仍將面臨以下風險：美國食品藥品管理局或美國以外的類似監管機構可能撤銷對與我們的候選產品聯合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題。聯合療法通常用於治療疾病，如果我們開發任何候選產品與其他藥物聯合使用，我們將面臨類似的風險。這可能會導致我們自己的產品退出市場或在商業上不太成功。

我們還可能評估mavorixafor或任何其他未來的候選產品與一種或多種尚未獲得美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構批准上市的其他癌症療法聯合使用。我們將無法營銷和銷售mavorixafor或我們開發的任何候選產品與任何最終未獲得上市批准的未經批准的療法聯合使用。

如果美國食品藥品管理局或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其對我們選擇與mavorixafor聯合評估的藥物或我們開發的任何候選產品的安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得mavorixafor或我們開發的任何候選產品的批准或銷售。

FDA和類似的外國監管機構的監管審查和批准程序漫長、耗時且本質上是不可預測的，如果我們最終無法獲得包括mavorixafor在內的候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。
在獲得美國食品藥品管理局（“EMA”）的保密協議批准之前，我們不得在美國銷售mavorixafor或任何其他候選產品，除非我們獲得這些國家或司法管轄區的必要批准，例如歐洲藥品管理局（“EMA”）在歐盟的上市許可申請（“MAA”）。在向美國食品藥品管理局提交保密協議以批准mavorixafor用於治療WHIM綜合徵之前，我們需要完成對在針對WHIM綜合徵患者的mavorixafor的3期關鍵臨牀試驗中收集的數據的分析。我們提交的保密協議可能會收到 FDA 拒絕提交回復，即使由 FDA 提交，我們也可能會收到完整的回覆信，而不是商業營銷的批准。美國食品和藥物管理局可能會召集一個諮詢委員會來審查我們的保密協議，該委員會的結果可能不利於我們的保密協議獲得批准。此外，美國食品和藥物管理局可能要求我們進行額外的臨牀試驗和/或非臨牀研究，以支持潛在的批准。成功完成臨牀試驗並獲得保密協議批准是一個複雜、漫長、昂貴且不確定的過程，美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構可能會推遲、限制或拒絕批准mavorixafor用於治療WHIM綜合徵或其他適應症，原因有很多，其中包括：
•不同意我們臨牀試驗的設計或實施；
•不同意我們的臨牀試驗的充分性；
•未能證明mavorixafor或其擬議適應症的任何其他候選產品的安全性和有效性；
•未能證明mavorixafor或任何其他候選產品的任何臨牀和其他益處大於其安全風險；
•對我們的非臨牀研究或臨牀試驗數據的負面解釋；
•製造或控制流程存在缺陷，或者與我們簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造設施未能符合當前的良好生產規範要求或 cGMP；
•從mavorixafor的臨牀試驗中收集的數據不足，或者批准要求的變化使其非臨牀和臨牀數據不足以支持申請保密協議或獲得監管部門的批准；或
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•可用於治療目標患者羣體的臨牀實踐或批准產品的變化可能會影響我們正在尋找的mavorixafor或其他候選產品的適應症。
美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構可能還需要更多信息，包括額外的非臨牀或臨牀數據來支持批准，這可能會延遲或阻止我們的商業化計劃的批准，或者導致我們放棄開發計劃。即使我們獲得了監管部門的批准，我們的候選產品獲得批准的適應症可能比我們要求的更少或更有限，此類批准可能取決於昂貴的上市後臨牀試驗的表現，或者我們可能不被允許包含此類候選產品成功商業化所必需或理想的標籤聲明。例如，由於有其他可用的治療方法或當時接受的臨牀實踐，mavorixafor可能被批准用於適應症的患者，但未能用於治療該適應症的患者。
我們依靠與Genzyme、Beth Israel Deaconess醫學中心、喬治敦大學和達納-法伯癌症研究所簽訂的許可協議來允許我們使用專利和專利申請。終止這些權利或不遵守這些協議規定的義務可能會對我們的業務造成重大損害，並使我們無法開發或商業化我們的候選產品。
我們是與Genzyme、Beth Israel Deaconess醫學中心、喬治敦大學和達納-法伯癌症研究所簽訂的許可協議的當事方，根據這些協議，我們獲得了對我們業務至關重要的專利和專利申請的權利。我們依靠這些許可協議來使用對我們的業務具有重要意義的各種專有技術，包括涵蓋我們的候選產品（包括mavorixafor）的某些專利和專利申請。我們使用這些專利和專利申請以及使用這些許可專利中主張的發明的權利受我們許可協議條款的持續和遵守的約束。
我們與Genzyme的許可協議規定了我們各種盡職調查、付款和其他義務，包括以下內容：
•我們有義務向Genzyme支付里程碑式的款項，總額不超過2,500萬美元，前提是我們在許可產品方面實現了某些後期監管和銷售里程碑。
•我們有義務根據我們在協議下商業化的許可產品的淨銷售額向Genzyme支付分級特許權使用費。
•我們有義務向Genzyme支付我們或我們的關聯公司收到的現金付款的一定百分比，作為根據Genzyme授予我們的許可授予分許可的對價。
如果我們未能遵守Genzyme許可協議規定的任何義務，或者我們陷入破產，則Genzyme可能有權終止許可協議，在這種情況下，我們將無法銷售許可證所涵蓋的任何候選產品。
在 2014 年 7 月之前，我們沒有控制根據 Genzyme 許可協議向我們許可的專利和專利申請的起訴、維護或提交，也沒有控制這些專利和專利申請的執行以防止第三方侵權。因此，這些專利和專利申請不是由我們或我們的律師起草的，在2014年7月執行Genzyme許可協議之前，我們對這些專利和專利申請的起訴沒有控制或任何意見。根據與 Genzyme 簽訂的許可協議的條款，自 2014 年 7 月起，我們控制了向我們許可的專利和專利申請的起訴、維護和提交以及這些專利和專利申請的執行以防止第三方侵權的權利。但是，如果我們能夠控制此類專利和專利申請的起草和起草，我們無法確定對這些專利和專利申請的起草和起訴的關注程度是否與我們可能使用的關注程度相同。我們也無法確定許可給我們的專利和專利申請的起草或起訴是否符合適用的法律和法規，也無法確定是否會產生有效和可執行的專利。
根據我們與 Beth Israel Deaconess Medical Center 簽訂的許可協議，我們為許可協議授予的權利支付了一次性預付費。該許可協議規定了我們各種義務，包括要求定期向Beth Israel Deaconess Medical Center提供進展報告並維持規定的保險水平。Beth Israel Deaconess Medical Center 可能會因我們未付款、破產或拖欠物質義務而終止協議。在提前 90 天發出書面通知後，我們有權以任何理由終止協議。
我們與喬治敦簽訂的許可協議要求我們承擔各種盡職調查、付款和其他義務，包括我們有義務向喬治敦支付總額不超過80萬美元的里程碑式付款，具體取決於我們
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實現特許產品的某些銷售里程碑，定期提交有關某些事件的報告，並維持慣常的保險水平。喬治敦可能會因我們未付款、破產、未能維持保險或重大義務違約而終止協議。我們有權在提前 60 天發出書面通知後，以任何理由終止協議。

我們與達納-法伯癌症研究所（“DFCI”）的許可協議規定了我們各種盡職調查、付款和其他義務，包括我們有義務向DFCI支付里程碑式的款項，總金額不超過 大約 3200 萬美元，前提是我們在許可產品方面實現了某些監管和銷售里程碑，必須定期提交報告並維持一定的最低保險水平。如果 (i) 我們停止經營與許可產品有關的業務，(ii) 我們未履行盡職調查、保險、付款或任何其他實質性義務，(iii) 我們的一名官員或分許可證持有人被判犯有與製造、使用、銷售或進口一種或多種許可產品有關的重罪，(iv) 我們破產，(v) 我們授予次級許可，則DFCI可以終止協議在未通知 DFCI 的情況下或其條款與協議中要求的再許可條款不一致或 (vi) 我們對 DFCI 提起專利質疑許可的產品。我們有權在提前 90 天發出書面通知後，以任何理由終止協議。
根據我們與Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、喬治敦大學和/或 Dana-Farber 癌症研究所簽訂的任何許可協議，可能會就受此類許可協議約束的知識產權產生爭議，包括：
•根據適用的許可協議授予的權利的範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受適用許可協議約束的知識產權；
•我們在使用適用的許可協議下的許可技術開發和商業化產品和技術方面的盡職義務，包括履行這些盡職義務的努力水平和具體活動；以及
•因我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權。
如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照可接受的條款維持任何許可協議的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品和技術。
臨牀試驗的結果可能不支持我們的候選產品主張。
即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也無法確定其結果是否支持擬議的候選產品，也無法確定美國食品藥品管理局或外國政府機構是否會同意我們關於此類結果的結論，也無法確定美國食品藥品管理局或外國政府機構不會要求進行額外的臨牀試驗。臨牀前測試和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗取得成功，後期臨牀試驗的結果通常無法複製先前的臨牀試驗和臨牀前測試的結果。臨牀試驗結果可能無法證明我們的候選產品對人體是安全的，對預期適應症有效。這種失敗可能會導致我們放棄候選產品，並可能延遲其他候選產品的開發。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將延遲或阻礙我們提交營銷申請（NDA和/或MAA），並最終阻礙我們獲得批准和商業化候選產品並創造產品收入的能力。根據每個國家的臨牀試驗註冊政策，有關某些臨牀試驗的信息，包括結果（陽性或陰性）將公之於眾。競爭對手可以使用這些公開的信息來獲取有關開發計劃進展的知識。
我們的臨牀試驗延遲可能會導致我們的上市批准申請的提交延遲，並危及我們可能獲得批准和通過銷售產品創造收入的能力。
我們當前或未來的臨牀試驗，包括用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病的mavorixafor的2期臨牀試驗，可能會出現延遲。由於 COVID-19 疫情，我們在治療 WHIM 綜合徵、Waldenström 氏症和慢性中性粒細胞減少症的 mavorixafor 臨牀試驗中，臨牀試驗地點的激活出現延遲，患者入組也有所放緩。臨牀試驗可能因各種原因延遲、暫停或終止，包括以下原因：
•延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就我們能夠執行的試驗設計達成協議；
•延遲或未能獲得開始試驗的授權，或者無法遵守監管機構就臨牀試驗的範圍或設計規定的條件；
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•在確定和維持足夠數量的試驗地點方面無法、延遲或失敗，其中許多試驗點可能已經在參與競爭的臨牀試驗計劃；
•延遲或未能招募和招收合適的受試者參加試驗；
•延遲或未能讓受試者完成試驗或返回治療後隨訪；
•偏離試驗方案、未能按照監管要求進行試驗或退出試驗的臨牀場所和研究人員；
•延遲或未能與潛在的CRO和臨牀試驗機構就可接受的條款達成協議，協議的條款可能需要進行廣泛協商，並且在不同的CRO和試驗場所之間可能會有很大差異；
•延遲或未能獲得機構審查委員會（“IRB”）批准在每個地點進行臨牀試驗；
•由於數據安全監督委員會（“DSMB”）的負面或模稜兩可的調查結果（如果有）而導致的延遲；
•結果模稜兩可或負面；
•由於安全問題或任何其他原因，FDA、類似的外國監管機構決定或DSMB在任何時候暫停或終止臨牀試驗的建議；
•用於非臨牀研究或臨牀試驗的藥物產品不足；
•缺乏足夠的資金來繼續產品開發計劃；
•影響我們臨牀試驗的啟動、患者入組、開發和運營的外部業務中斷，包括突發公共衞生事件，例如 COVID-19 疫情，以及不可預見的事件，例如烏克蘭戰爭；或
•政府法規或要求的變化。
完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和批准流程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕批准。
我們可能無法及時在臨牀試驗中招收足夠數量的患者，這可能會延遲或阻礙我們候選產品的臨牀試驗。
識別和認證患者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。臨牀試驗的時機取決於我們在測試候選產品時招募、招募和留住患者的速度，我們已經對招募患者參加臨牀試驗的速度做出了某些假設。我們的臨牀試驗的時機在一定程度上取決於我們招募患者參與測試mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的速度，以及所需隨訪期的完成情況。例如，由於 COVID-19 疫情，我們經歷了入學速度放緩，預計還會繼續放緩。
如果我們無法確定患者參與我們的臨牀試驗，或者如果患者出於任何原因不願參與我們的臨牀試驗，包括患者選擇參加針對相似患者羣體的競爭性臨牀試驗，那麼招募患者、開展研究和獲得mavorixafor和我們可能開發的任何其他當前或未來候選產品的監管部門批准的時間表可能會延遲。這些延誤可能導致成本增加、延遲推進我們當前或未來的候選產品、延遲測試候選產品的有效性或完全終止臨牀試驗。
我們可能無法識別、招募和註冊足夠數量的患者，或者那些具有所需或期望特徵的患者，無法在試驗中實現多樣性，從而及時完成我們當前和未來的臨牀試驗。特別是，我們目前正在評估mavorixafor用於治療WHIM綜合徵和慢性中性粒細胞減少性疾病，這些罕見疾病的患者人數有限，可供臨牀試驗使用的患者人數有限。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制可用的試驗參與者人數。如果我們難以招募足夠數量的患者按計劃進行臨牀試驗，我們可能會被迫推遲、限制或終止正在進行的或計劃中的候選產品的臨牀試驗，這將延遲我們獲得批准並從這些候選產品中獲得產品收入的能力。
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如果mavorixafor在包括WHIM綜合徵在內的慢性中性粒細胞減少性疾病中的商業機會小於我們的預期，那麼我們未來用於治療任何疾病的mavorixafor的潛在收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
如果我們的任何目標指標中的商業機會規模小於我們的預期，我們可能無法實現盈利和增長。我們的主要臨牀候選藥物mavorixafor正在開發中，是一種每天一次的口服療法，用於治療包括WHIM綜合徵在內的各種慢性中性粒細胞減少性疾病。我們已經通過一項針對WHIM綜合徵患者的關鍵性3期臨牀試驗（“4WHIM試驗”）推進了mavorixafor的進展，目前正在針對某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的2期臨牀試驗中推進mavorixafor。我們目前知道只有少量可用的WHIM綜合徵患者登記冊，我們依靠各種估計和假設來估計可解決的WHIM綜合徵人羣。根據為驗證當前患病率估計值而對醫生進行的廣泛在線調查以及使用人工智能進行的其他研究，該研究查詢了跨越10年保險索賠的超過3億份匿名患者記錄的數據庫，我們估計美國有多達3,700名已確診和未診斷的WHIM患者，其中許多人以前未被診斷。如果我們的任何目標適應症（包括WHIM綜合徵）的商業機會小於我們的預期，無論是因為我們對可治療的患者羣體的估計被證明不正確還是出於其他原因，我們從mavorixafor獲得的未來潛在收入都可能受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
成功識別出患有WHIM綜合徵和其他慢性中性粒細胞減少性疾病的患者對我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有WHIM綜合徵（或其他潛在的原發性免疫缺陷）和慢性中性粒細胞減少性疾病的人數的預測基於多種來源，包括科學文獻中的第三方估計和分析，可能被證明是不正確的。此外，可能會出現新的信息，改變我們對這些疾病患病率或每種疾病候選患者數量的估計。確定需要治療的患者的工作還處於初期階段，我們無法準確預測可能接受治療的患者人數。此外，我們適應症的潛在患者羣體可能有限或可能不適合使用mavorixafor進行治療，新患者可能變得越來越難以識別或獲得，這將對我們的運營業績和業務產生不利影響。

早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。
我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。對早期（通常規模較小）的試驗結果的解釋需要謹慎，這些試驗表明某些受試者呈現積極趨勢。招收更多受試者的臨牀試驗的後期階段的結果可能無法顯示出預期的安全性和有效性結果，或者與同一候選產品的早期試驗結果不一致。出現不一致的原因可能有很多，包括試驗設計、試驗終點（或探索性研究中缺乏試驗終點）、受試者人羣、受試者數量、受試者選擇標準、試驗持續時間、藥物劑量和配方的差異，或者由於早期試驗中缺乏統計能力。

從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據有不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻礙監管部門的批准。此外，由於多種因素，包括候選產品開發期間監管政策的變化，我們可能會遇到監管延誤或拒絕。任何此類延誤都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生負面影響。

隨着越來越多的患者數據可用，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期主要數據和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。
我們可能會不時發佈臨牀試驗的中期收入或初步數據。隨着患者入組的持續和更多患者數據的可用，我們可能完成的臨牀試驗的中期數據存在一種或多種臨牀結果可能會發生重大變化的風險。初步或主要數據仍需接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。例如，初步或主要數據可能包括有關一小部分參加臨牀試驗的患者的數據，此類初步數據不應被視為指示、相信或保證參加此類臨牀試驗的其他患者將取得類似的結果或此類患者的初步結果將得到維持。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待臨時和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致普通股的交易價格大幅波動。
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與我們的候選產品的營銷和商業化相關的風險
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們仍可能面臨未來的發展和監管困難，任何獲得批准的產品都將受到廣泛的批准後監管要求的約束。
如果我們獲得監管部門對候選產品的批准，它將受到FDA和類似外國監管機構的廣泛持續要求的約束，這些要求涉及製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、進口、出口、廣告、促銷、記錄保存以及安全和其他上市後信息的報告。任何產品的安全狀況和功效在獲得批准後，將繼續由美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構密切監測。如果FDA或類似的外國監管機構在我們的任何候選產品獲得批准後得知新的安全信息，這些監管機構可能會要求更改標籤，或者FDA可能要求制定風險評估緩解策略（“REMS”）或類似策略，對產品的指定用途或營銷施加重大限制，對可能代價高昂的批准後研究或上市後監督施加持續的要求。需要每季度提交一次進展報告，每六個月報告一次，每隔一年報告一次，視國家而定，如果發生嚴重的不良事件，則更頻繁地提交進展報告。

此外，藥品製造商及其設施必須接受美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確定是否符合cGMP法規。在審查我們的保密協議時，我們的製造商可能會接受美國食品藥品管理局的預批准檢查。如果監管機構發現產品以前未知的問題，例如意想不到的嚴重性或頻率的不良事件，或者產品的製造設施出現問題，監管機構可能會對該產品、製造工廠或我們施加限制，包括要求召回或退出市場或暫停生產。如果我們、我們的候選產品或候選產品的生產設施未能遵守 cGMP 和其他適用的監管要求，FDA 除其他外可能：
•發出警告信；
•要求修改宣傳材料或要求我們向醫療保健從業人員提供糾正信息；
•要求我們簽訂同意令，其中可能包括處以各種罰款、報銷檢查費用、特定行動的截止日期以及對違規行為的處罰；
•尋求禁令或處以民事或刑事處罰或罰款；
•暫停或撤回監管部門的批准；
•暫停任何正在進行的臨牀試驗；
•拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；
•暫停或限制運營，包括昂貴的新制造要求；或
•沒收或扣留產品，拒絕允許產品的進口或出口，或要求我們啟動產品召回。
上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們實現產品商業化和創造收入的能力。
美國食品和藥物管理局和其他監管機構積極執行禁止宣傳標籤外用途的法律法規。如果我們被發現或被指控不當宣傳標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。
美國食品和藥物管理局和其他監管機構嚴格監管可能提出的有關藥品的促銷聲明。這些法規包括直接面向消費者的廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網的促銷活動和標籤外促銷的標準和限制。例如，美國食品藥品管理局批准的任何監管批准僅限於美國食品藥品管理局認為藥物安全有效的適應症和患者羣體。

儘管美國的醫生可以選擇並且通常被允許為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀試驗中測試和監管機構批准的用途不同的產品開處方，但如果獲得批准，我們推廣任何候選產品的能力將嚴格限於那些獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構特別批准的適應症和人羣，以及如果我們被發現推廣了此類標籤外用途，我們可能會受到重大影響責任。例如，聯邦政府對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司進行標籤外促銷活動。政府還要求公司簽訂同意令或實施永久禁令，根據這些禁令，可以改變或限制特定的促銷行為。如果我們無法成功管理我們的促銷活動
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候選產品，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
美國食品藥品管理局為我們的候選產品指定突破性療法或快速通道可能不會加快開發或監管審查或批准流程，而且這兩種指定都不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們已經獲得了用於治療成人WHIM患者的mavorixafor的突破性療法和快速通道認證，我們也可能為其他候選產品尋求這些稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合用於治療嚴重或危及生命的疾病的產品，初步臨牀證據表明，該產品在一個或多個具有臨牀意義的終點上可能比現有療法有顯著改善。對於已被指定為突破性療法的候選產品，FDA與試驗發起人之間的互動和溝通可以幫助確定最有效的臨牀開發途徑，同時最大限度地減少接受無效對照方案的患者人數。突破性療法的指定為滾動審查提供了可能性，使美國食品藥品管理局能夠在提交完整申請之前對我們的部分上市申請進行審查，並可能進行優先審查。

如果候選藥物或生物製劑旨在治療嚴重或危及生命的疾病或疾病，並且該藥物表明有可能解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則發起人可以申請快速通道認定。
被指定為突破性療法和快速通道的指定由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品符合突破性療法或快速通道認證的標準，美國食品藥品管理局也可能不同意，而是決定不作出這樣的認定。無論如何，與根據傳統的FDA程序考慮批准的產品相比，候選產品獲得突破性療法稱號或快速通道認證中的一項或兩項都可能不會加快開發、審查或批准的速度，也不能確保美國食品藥品管理局的最終批准。此外，即使我們的一種或多種候選產品符合突破性療法或快速通道認定資格，美國食品藥品管理局稍後也可能會決定這些產品不再符合資格條件。

我們可能無法獲得或維持我們的候選藥物的孤兒藥稱號或獨家經營權，這可能會限制我們的候選產品的潛在盈利能力。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將用於治療或預防罕見疾病或患者羣體相對較少的病症的藥物指定為孤兒藥。根據1983年的《孤兒藥法》（“孤兒藥法”），如果某種產品是用於治療罕見疾病或病症（定義為美國的患者羣體少於20萬人）的藥物，FDA可以將該產品指定為孤兒藥。我們於2018年10月獲得了美國食品藥品管理局頒發的用於治療WHIM綜合徵的mavorixafor孤兒藥認證，並於2019年7月獲得EMA的孤兒藥認證。2022 年 6 月，我們還獲得了用於治療 Waldenström 巨球蛋白血癥的 mavorixafor 的孤兒藥稱號。如果具有孤兒藥名稱的產品隨後獲得了該適應症的首次上市許可，則該產品有權獲得七年的銷售專屬期，這使美國食品和藥物管理局無法在此期間批准同一藥物針對相同適應症的另一項上市申請，但有一些例外情況。歐盟的一項類似規定允許在歐洲實行10年的獨家經營權。如果一種藥物不再符合孤兒藥認定標準，或者該藥物的利潤足以使市場獨家經營不再合理，則歐洲的獨家經營期可以縮短至六年。在某些情況下，孤兒藥的排他性在美國和歐洲都可能喪失，例如孤兒藥名稱持有人無法生產足夠數量的藥物以滿足罕見疾病或病症患者的需求，或者出於某些其他原因。

美國食品藥品管理局已批准mavorixafor用於治療WHIM綜合徵的罕見兒科疾病，但是，無法保證美國食品藥品管理局批准mavorixafor用於WHIM會獲得優先審查憑證。
2012年，國會授權FDA向某些罕見兒科疾病產品申請的贊助商發放優先審查券。該計劃旨在鼓勵開發用於預防和治療某些罕見兒科疾病的新藥和生物製品。具體而言，根據該計劃，獲得符合特定標準的 “罕見兒科疾病” 藥物或生物製劑批准的贊助商可能有資格獲得代金券，該代金券可用於兑換其他產品的後續上市申請的優先審查。獲得優先審查代金券的罕見兒科疾病藥物產品的贊助商可以將代金券轉讓（包括通過銷售）給其他贊助商。只要進行轉賬的贊助商尚未提交申請，代金券在使用代金券之前可以多次進一步轉讓。如果獲得優惠券的罕見兒科疾病藥物在批准之日後的一年內未在美國上市，美國食品藥品管理局也可以撤銷任何優先審查憑證。

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美國食品藥品管理局已批准mavorixafor用於治療WHIM綜合徵的罕見兒科疾病，但是，即使mavorixafor獲得美國食品藥品管理局的批准，也不能保證我們能夠獲得優先審查憑證。具體而言，除非 (i) 該藥物已於 2024 年 9 月 30 日獲得罕見兒科疾病認證，然後不遲於 2026 年 9 月 30 日獲得 FDA 的批准；或 (ii) 國會重新批准該計劃，否則 FDA 不得將代金券授予上市申請的贊助商。儘管我們在目前的法定截止日期（2024年9月30日）之前獲得了罕見兒科疾病的認定，但如果我們在2026年9月之前沒有獲得批准，我們可能無法收到代金券。即使頒佈了立法，延長了罕見兒科疾病指定藥物必須獲得批准才能獲得優先審查憑證的日期，我們也可能無法在該日期之前獲得批准，即使獲得批准，我們也可能無法獲得優先審查憑證。

如果我們無法建立銷售和營銷能力來營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生任何收入。
即使我們最終成功獲得了用於治療WHIM綜合徵或其他適應症的mavorixafor的監管批准，但為了營銷和銷售mavorixafor和其他正在開發的候選產品，我們目前仍打算建立和發展自己的銷售、營銷和分銷業務。儘管我們的管理團隊以前有過此類工作的經驗，但無法保證我們會成功開展這些業務。如果我們無法建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法產生產品收入，也可能無法盈利。我們還將與許多目前擁有廣泛且資金充足的銷售和營銷業務的公司競爭。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
我們的商業成功取決於我們的候選產品如果獲得批准，能否在醫院、醫生、患者和醫療保健支付者中獲得廣泛的市場認可。
即使我們將來可能開發或收購的任何候選產品獲得了監管部門的批准，該產品也可能無法獲得醫院、醫生、醫療保健支付者、患者和醫學界的市場認可。我們獲得批准的任何候選產品的市場接受度取決於多種因素，包括：
•臨牀試驗中證明的此類候選產品的功效和安全性；
•候選產品獲得批准的臨牀適應症；
•醫院的主要運營商、醫生和患者認可候選產品是一種安全有效的治療方法，尤其是mavorixafor和我們的其他候選產品能夠在我們所追求的適應症的治療模式中確立自己的新護理標準；
•與候選產品和替代療法的相對成本相比，我們的候選產品相對於替代療法的潛在和感知優勢；
•與我們的候選產品（包括mavorixafor）相關的任何副作用的患病率和嚴重程度；
•我們有能力以有競爭力的價格提供任何經批准的商品出售；
•將我們的產品和競爭產品推向市場的時機；
•我們的定價、保險的可用性以及第三方付款人和政府機構提供的充足報銷；
•相對方便和易於管理；以及
•我們以及未來潛在合作伙伴的銷售和營銷工作的有效性。
如果獲得批准，我們的候選產品可能會延遲出現在醫院或保險處方中，或者新批准的藥物可能在商業化早期階段提供的承保範圍受到限制。如果我們的任何候選產品獲得批准但未能獲得醫院、醫生、患者或醫療保健支付者的市場認可，我們將無法創造可觀的收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
候選產品可能會造成不良副作用，這些副作用可能會延遲或阻止其上市批准，限制已批准標籤的商業形象，或者在獲得上市批准後造成嚴重的負面影響（如果有），包括撤回營銷。
我們可能開發或收購的任何候選產品所造成的不良副作用都可能導致我們或美國食品藥品管理局或其他監管機構中斷、延遲或停止我們的臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或延遲或拒絕美國食品藥品管理局或其他監管機構對此類候選產品的上市批准。我們的臨牀試驗結果
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可能顯示出這些或其他副作用的嚴重程度和患病率高且不可接受。在這種情況下，我們的試驗可能會暫停或終止，美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的候選產品用於任何或所有靶向適應症。此外，任何與藥物相關的副作用都可能影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，就其性質而言，臨牀試驗使用的是潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，只有在接觸候選產品的患者人數明顯增加的情況下，才會發現我們的候選產品的罕見和嚴重的副作用。如果我們的候選產品獲得上市批准，並且我們或其他人發現此類候選產品（或任何其他類似藥物）在獲得批准後產生的不良副作用，則可能會產生許多潛在的重大負面後果，包括：
•監管機構可以撤回或限制對此類候選產品的批准；
•監管機構可能要求添加標籤聲明，例如 “盒裝” 警告或禁忌症；
•我們可能需要制定一份藥物指南，概述此類副作用的風險，然後分發給患者；
•我們可能被要求更改此類候選產品的分配或管理方式，進行額外的臨牀試驗或更改候選產品的標籤；
•監管機構可能要求制定風險評估和緩解戰略計劃來降低風險，其中可能包括用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的內容，例如限制性分配方法、患者登記和其他風險最小化工具；
•我們可能會受到監管調查和政府執法行動；
•此類候選產品獲得批准後，我們可能會決定將其從市場上刪除；
•我們可能會被起訴並對接觸或服用我們的候選產品的個人造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受到影響。
我們認為，這些事件中的任何一個都可能阻礙我們獲得或維持市場對受影響候選產品的認可，如果獲得批准，可能會大大增加候選產品的商業化成本，並嚴重影響我們成功將候選產品商業化並創造收入的能力。
我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到營銷限制或退出市場，如果我們未能遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、cGMP 要求、記錄和文件的質量保證和相應維護，以及有關向醫生分發樣本和保存記錄的要求。即使候選產品獲得了上市批准，該批准也可能受到該產品可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，或者包含為監測藥物的安全性或有效性而進行昂貴的上市後測試和監督的要求。美國食品和藥物管理局嚴格監管藥品的批准後的銷售和推廣，確保這些藥品僅針對經批准的適應症進行銷售，並符合批准的標籤的規定。

此外，以後發現我們的產品、製造商或製造過程存在以前未知的問題，或者不遵守監管要求，可能導致，除其他外：
•對此類產品、製造商或製造過程的限制；
•對產品的標籤、營銷、分銷或使用的限制；
•要求進行批准後的臨牀試驗；
•警告信或無標題的信；
•將產品撤出市場；
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•拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充；
•產品召回；
•罰款、歸還或沒收利潤或收入；
•暫停或撤回營銷許可；
•拒絕允許進口或出口我們的產品；
•產品扣押；以及
•禁令或施加民事或刑事處罰。

如果將來我們無法建立銷售和營銷能力，也無法有選擇地與第三方簽訂銷售和營銷我們的候選產品的協議，則在候選產品獲得批准後，我們可能無法成功將其商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有藥品銷售、營銷或分銷方面的經驗。為了使我們保留銷售和營銷責任的任何經批准的產品取得商業成功，我們必須建立銷售和營銷組織或將這些職能外包給其他第三方。將來，我們可能會選擇建立有針對性的銷售和營銷基礎架構，以便在候選產品獲得批准後將其出售。

建立我們自己的銷售和營銷能力以及與第三方達成提供這些服務的安排都涉及風險。例如，招聘和培訓銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會延遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈被推遲或由於任何原因沒有發生，我們將過早或不必要地承擔這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們無法留住或重新定位銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。

可能阻礙我們自行將候選產品商業化的因素包括：
•我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
•銷售人員無法聯繫醫生，也無法教育足夠數量的醫生了解未來開任何產品的好處；以及
•與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和支出。

如果我們與第三方達成提供銷售、營銷和分銷服務的協議，則我們的產品收入或這些產品收入給我們的盈利能力可能低於我們推銷和銷售我們自己開發的任何產品時的盈利能力。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的候選產品的安排，或者可能無法按照對我們有利的條件進行銷售和營銷。我們可能對此類第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和精力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是自己還是與第三方合作，我們都無法成功地將候選產品商業化。

我們面臨激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。在當前候選產品方面，我們面臨競爭，並且將面臨來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的未來可能尋求開發或商業化的任何候選產品的競爭。其中一些競爭產品和療法基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構以及開展研究、尋求專利保護和建立研究、開發、製造和商業化合作安排的其他公共和私人研究組織。

我們正在開發我們的主要候選產品mavorixafor，用於治療慢性中性粒細胞減少性疾病，包括WHIM綜合徵。我們知道還有其他公司正在開發 CXCR4 抑制劑，其開發階段與 mavorixafor 類似，包括 BioLinerX、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor 和 Glycomimetics。據我們所知，似乎沒有任何競爭對手正在開發WHIM綜合徵或慢性中性粒細胞減少症的項目。關於慢性中性粒細胞減少症，非格司汀注射劑（人粒細胞集落刺激因子（G-CSF））和兩種生物仿製藥（Zarxio 和 Nivestym）已獲美國食品藥品管理局批准，以減少嚴重中性粒細胞減少症的發病率和持續時間
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（例如發燒、感染、口咽潰瘍）患有先天性中性粒細胞減少症、週期性中性粒細胞減少症或特發性中性粒細胞減少症的患者.

在許多疾病中，這些藥物是聯合使用以增強療效的。目前批准的一些藥物療法是有品牌的，受專利保護，而另一些則是仿製藥。這些批准的藥物中有許多是成熟的療法，被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用仿製藥。我們預計，如果我們的任何候選產品獲得批准，它們的定價將比競爭對手的仿製產品高得多。這可能使我們難以實現將候選產品與現有療法結合使用或用候選產品取代現有療法的業務戰略。

我們的競爭對手開發的產品可能比我們正在開發的任何產品更有效、更安全、更方便或更便宜，或者會使我們的候選產品過時或失去競爭力。我們的競爭對手也可能比我們獲得候選產品批准更快地獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構的上市批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。

與我們相比，我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管部門批准和銷售經批准的產品方面的財務資源和專業知識要多得多。製藥和生物技術行業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手手中。小型公司和其他早期公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和老牌公司的合作安排。這些第三方可能會與我們競爭，招募和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場所和進行臨牀試驗的患者登記，以及獲取與我們的計劃互補或必要的技術。

即使我們獲得並維持美國食品和藥物管理局對候選產品的批准，我們也可能永遠無法在美國以外獲得候選產品的批准，這將限制我們的市場機會並可能損害我們的業務。
美國食品和藥物管理局批准候選產品並不能確保該候選產品獲得其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，外國監管機構的批准並不能確保其他外國監管機構或美國食品和藥物管理局的批准。如果獲得監管部門的批准，未來在美國境外銷售任何候選產品都將受到有關臨牀試驗和上市批准的外國監管要求的約束。即使美國食品藥品管理局批准候選產品的上市許可，類似的外國監管機構也必須批准候選產品在這些國家的生產和銷售。批准程序因司法管轄區而異，可能涉及的要求和行政審查期與美國不同，也比美國更為繁重，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家/地區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能獲準在該國家/地區銷售。在某些情況下，如果獲得批准，我們打算為任何候選產品收取的價格也需要獲得批准。如果我們選擇在歐盟提交上市許可申請，那麼根據歐洲藥品管理局的意見，獲得歐盟委員會對歐盟未來任何候選產品的批准將是一個漫長而昂貴的過程。即使候選產品獲得批准，美國食品藥品管理局或歐盟委員會（視情況而定）可能會限制該藥物的上市適應症，要求在藥物標籤上發出大量警告，或者要求昂貴而耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延遲、困難和成本，並可能延遲或阻止未來在某些國家推出任何候選產品。

此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受。此外，監管部門對我們的候選產品的批准可能會被撤回。如果我們不遵守監管要求，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到損害。

如果我們尋求批准將我們的候選產品在美國境外進行商業化，則與國際業務相關的各種風險可能會損害我們的業務。
如果我們在美國境外尋求候選產品的批准，我們預計我們在商業化方面將面臨額外的風險，包括：
•國外對療法批准的不同監管要求；
•減少對知識產權的保護；
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•關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特定外國經濟和市場的政治不穩定；
•在國外生活或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
•外匯波動，這可能導致運營費用增加和收入減少，以及與在另一個國家開展業務有關的其他債務；
•外國報銷, 定價和保險制度;
•勞工動亂比美國更常見的國家的勞動力不確定性;
•任何影響國外原材料供應或製造能力的事件造成的生產短缺；以及
•地緣政治行動（包括戰爭和恐怖主義）或自然災害和公共衞生流行病（例如 COVID-19 疫情）導致的業務中斷。

我們以前在這些領域沒有經驗。此外，我們需要遵守歐洲內外的許多國家規定的複雜的監管、税收、勞動和其他法律要求。許多生物製藥公司發現，在國外銷售自己的產品的過程非常具有挑戰性。

即使我們能夠將mavorixafor或我們開發的任何其他候選產品商業化，該產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的約束，這將損害我們的業務。
管理新藥產品的上市審批、定價、承保範圍和報銷的法律法規因國家而異。當前和未來的立法可能會顯著改變批准要求，這可能涉及額外費用並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准才能上市。在許多國家，定價審查期從獲得上市或產品許可批准後開始，在某些市場，處方藥的定價即使在獲得初步批准後仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得產品的上市批准，但隨後會受到價格法規的約束，這可能會延遲我們該產品的商業發佈，可能會延遲很長時間，並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一種或多種候選產品的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了營銷批准。

我們成功將mavorixafor或任何其他候選產品商業化的能力也將部分取決於政府衞生管理機構、私人健康保險公司和其他組織在多大程度上為這些產品和相關治療提供保險和充足的報銷。政府當局和其他第三方支付方，例如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並確定報銷水平。美國和歐盟醫療保健行業以及其他地方的主要趨勢是成本控制。

政府當局和其他第三方付款人試圖通過限制特定藥物的承保範圍和報銷額來控制成本。越來越多的第三方支付方要求製藥公司向他們提供標價的預先確定的折扣，並對醫療產品的價格提出質疑。我們無法確定 mavorixafor 或我們商業化的任何其他產品的承保範圍和報銷範圍是否可用，也無法確定報銷水平（如果有保障和報銷）。補償可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。獲得和維持mavorixafor的充足報銷可能特別困難，因為針對較少患者羣體的藥物通常價格較高。此外，第三方付款人可能會對價格較高的藥物的報銷提出嚴格的要求，任何競爭產品的推出都可能對最初收取的價格造成下行壓力。如果報銷不可用或僅在有限的程度上提供，則我們可能無法成功將獲得市場批准的任何候選產品商業化。即使我們獲得監管部門批准的一項或多項產品獲得了優惠的承保範圍和報銷地位，但將來可能會實施不太優惠的保險政策和報銷率。

新批准的藥物在獲得保險和報銷方面可能會出現重大延遲，而且覆蓋範圍可能比相關監管機構批准該藥物的目的更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着任何藥物都將在所有情況下獲得報酬，或者以覆蓋我們費用的費率支付任何藥物，
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包括研究, 開發, 知識產權, 製造, 銷售和分銷費用.新藥的臨時報銷水平（如果適用）也可能不足以支付我們的費用，也可能無法永久化。

報銷率可能因藥物的使用及其使用的臨牀環境而異，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可以納入其他服務的現有報銷額中。政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來放鬆目前限制從可能以低於美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律，藥品的淨價格可能會降低。在美國，第三方付款人通常依靠醫療保險保險政策和支付限制來制定自己的報銷政策。在歐盟，參考定價制度和其他措施可能導致成本控制和價格降低。對於我們開發的任何經批准的產品，我們無法立即從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集開發候選產品和商業化產品所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生重大不利影響。

美國以外的政府往往會實施嚴格的價格管制，這可能會對我們的收入產生不利影響（如果有的話）。
在一些國家，特別是歐盟國家，處方藥的定價受政府控制。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。如果我們的產品無法獲得補償，或者範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到損害，甚至可能受到重大損害。

針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔鉅額責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
在人體臨牀試驗中，我們面臨着與測試我們的候選產品相關的固有產品責任風險，並且在我們可能開發的任何產品的商業銷售方面將面臨更大的風險。如果我們無法成功地為自己辯護，免受有關我們的候選產品或產品造成傷害的指控，我們可能會承擔鉅額責任。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
•減少我們管理層執行業務戰略的資源；
•對我們可能開發的任何產品的需求減少；
•我們的聲譽受損和媒體的嚴重負面關注；
•臨牀試驗參與者的退出；
•為任何相關訴訟進行辯護的鉅額費用；
•向試驗參與者或患者提供大量金錢獎勵；
•收入損失；
•增加的保險成本；以及
•無法將我們可能開發的任何產品商業化。
儘管我們維持臨牀試驗保險，但它可能不足以支付我們可能承擔的所有責任。我們預計，隨着我們繼續進行臨牀試驗或開始任何產品的商業化，我們將需要增加保險範圍。保險越來越昂貴。我們可能無法以合理的成本或足以支付可能產生的任何責任的金額獲得或維持保險。

與政府監管相關的風險
我們與客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規的約束，這可能會使我們面臨重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、合同損失、聲譽損害以及利潤和未來收益減少。
儘管我們目前在市場上沒有任何藥物，但我們確實如此，一旦我們開始將候選產品商業化，我們將受到額外的醫療保健法律和監管要求以及聯邦政府以及我們開展業務的司法管轄區的州和外國政府的執法的約束。醫療保健提供商和第三方付款人將在我們獲得上市批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們當前和未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他可能限制業務或財務的醫療保健法律和法規
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安排和關係，我們通過這些安排和關係進行研究、營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品。適用的聯邦和州醫療保健法律和法規規定的限制包括以下內容：
•除其他外，《聯邦反回扣法》禁止個人和實體故意和故意直接或間接以現金或實物形式索取、提供、接受或支付報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，或作為回報，根據醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃可能為此付款；個人或實體無需實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖下令實施違規行為；
•聯邦虛假索賠法對個人或實體處以刑事和民事處罰，包括民事舉報人或責成向聯邦政府出示虛假或欺詐性付款索賠，或作出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務；此外，政府可以斷言包括物品和服務的索賠是違規行為導致的聯邦反回扣法規構成了就《虛假索賠法》而言，虛假或欺詐性索賠；
•1996年《聯邦健康保險便攜性和問責法》（“HIPAA”）對實施欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、物品或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述等行為規定了刑事和民事責任；與聯邦《反回扣法規》類似，個人或實體不承擔刑事和民事責任需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖為了犯下違法行為；
•經2010年《醫療保健和教育協調法》（統稱 “ACA”）修訂的《患者保護和平價醫療法案》（統稱 “ACA”）修訂的聯邦醫生報酬透明度要求，有時被稱為 “陽光法案”，要求某些根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可報銷的藥品、設備、生物製劑和醫療用品製造商向醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）報告相關信息用於向醫生支付款項和其他有價值的轉賬，（定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊椎按摩師）、某些其他醫療保健專業人員（例如醫師助理和執業護士）和教學醫院以及醫生及其直系親屬在這些製造商的所有權和投資權益；
•HIPAA，經《經濟和臨牀健康健康信息技術法》及其實施條例修訂，該法還規定某些受保實體醫療保健提供者、健康計劃和醫療保健信息交換所以及提供涉及使用或披露個人身份健康信息的某些服務的業務夥伴和分包商以及使用、披露或以其他方式處理個人身份健康信息（包括強制性合同信息）的分包商有義務條款，涉及保護個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸；
•類似的州和外國法律法規，例如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及包括私人保險公司在內的非政府第三方付款人報銷的醫療保健項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；
•一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移、藥品定價或營銷支出有關的信息；
•要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律；以及
•州和外國法律還規定了某些情況下健康信息的隱私和安全，其中許多情況在很大程度上存在差異，而且通常不會被HIPAA所取代，從而使合規工作複雜化。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規的努力將涉及大量成本。政府機構可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合涉及適用的欺詐和濫用行為的現行或未來的法規、法規或判例法或其他醫療保健法律和法規。如果發現我們的業務違反了任何這些法律或任何其他可能適用的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、驅逐令，
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監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）之外，如果我們受企業誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控以及削減或重組我們的業務，則需要額外的舉報要求和/或監督。如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
當前和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統發生了許多立法和監管變化以及擬議的變更，這些變化可能會阻止或延遲候選產品的上市批准，限制批准後的活動，並影響我們銷售獲得上市批准的任何候選產品的盈利能力。
在美國，醫療保險涵蓋老年人和符合條件的殘疾人購買的某些藥物，並引入了基於醫生用藥平均銷售價格的報銷方法。此外，Medicare可能會限制任何治療類別所涵蓋的藥物數量。正在進行的成本削減舉措和未來的法律可能會降低我們獲得批准的任何產品的承保範圍和價格。雖然醫療保險受益人僅限於大多數老年人和某些殘疾人，但私人付款人在設定自己的支付費率時通常遵循醫療保險的保險政策和付款限制。
2010 年 3 月，ACA 成為法律。ACA是一項全面的法律，旨在擴大獲得健康保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，為醫療保健和健康保險行業增加新的透明度要求，對健康行業徵收新的税收和費用，並實施額外的健康政策改革。ACA中對我們的候選產品很重要的條款包括以下內容：
•對任何生產或進口特定品牌處方藥和生物製品的實體收取不可扣除的年度費用；
•提高製造商在醫療補助藥品回扣計劃下必須支付的法定最低迴扣；
•擴大醫療欺詐和濫用法，包括《虛假索賠法》和《反回扣法》、新的政府調查權以及對違規行為的處罰力度；
•一項新的Medicare D部分保險缺口折扣計劃，在該計劃中，製造商必須同意在協議價格的基礎上提供70％的銷售點折扣；
•延長製造商的醫療補助回扣責任；
•擴大醫療補助計劃的資格標準；
•擴大《公共衞生服務法》藥品定價計劃下有資格享受折扣的實體；
•向CMS報告與該法律所定義的醫生和教學醫院的財務安排的新要求；
•一項新的要求，即每年向美國食品和藥物管理局報告製造商和分銷商提供給醫生的藥物樣本；以及
•一個新的以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定臨牀療效比較研究的優先事項並進行比較性臨牀有效性研究，併為此類研究提供資金。

ACA的某些方面遇到了挑戰。此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法變更。例如，2021 年 6 月 17 日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑，該質疑認為 ACA 完全違憲，因為 “個人授權” 已被國會廢除。在美國最高法院作出裁決之前，拜登總統於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動特殊註冊期，目的是通過ACA市場獲得健康保險。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其限制獲得醫療保健的現行政策和規則，包括重新審查包括工作要求的醫療補助示範項目和豁免計劃，以及為通過醫療補助或ACA獲得健康保險造成不必要障礙的政策。此外，拜登總統於2022年8月16日簽署了2022年的《降低通貨膨脹法案》，使之成為法律，該法案除其他外，通過以下方式擴大了對在ACA市場購買健康保險的個人的補貼
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計劃年度 2025。從2025年開始，IRA還通過大幅降低受益人的最高自付費用並創建新的製造商折扣計劃，消除了Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈漏洞”。ACA將來可能會受到司法或國會的質疑。目前尚不清楚拜登政府的任何此類挑戰和醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。

政府還加強了對製造商為其銷售產品設定價格的方式的審查，這導致了幾項總統行政命令、國會調查和擬議的法案，這些法案旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府對藥品的計劃報銷方法。例如，2021年7月，拜登政府發佈了一項名為 “促進美國經濟競爭” 的行政命令，其中有多項針對處方藥的條款。為了迴應拜登的行政命令，美國衞生與公共服務部（“HHS”）於2021年9月9日發佈了應對高藥品價格的全面計劃，該計劃概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以推行的各種潛在立法政策以及HHS為推進這些原則可以採取的潛在行政行動。此外，美國國税局除其他外，（i）指示國土安全部就醫療保險所涵蓋的某些高支出、單一來源的藥物和生物製劑的價格進行談判，並通過提供不等於或低於法律規定的此類藥物和生物製劑談判的 “最高公平價格” 的價格來對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費税；（ii）對某些藥物和生物製劑徵收回扣 Medicare B 部分或 Medicare D 部分承保，以懲罰超過通貨膨脹的價格上漲。IRA允許國土安全部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中的許多條款。隨着這些計劃的實施，HHS 已經並將繼續發佈和更新指導方針。儘管醫療保險藥品價格談判計劃目前面臨法律挑戰，但這些條款將從2023財年開始逐步生效。目前尚不清楚IRA將如何實施，但可能會對製藥行業產生重大影響。此外，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了CMS創新中心測試的三種新模式，將根據它們降低藥物成本、促進可及性和提高醫療質量的能力進行評估。目前尚不清楚未來是否會在任何醫療改革措施中使用這些模型。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物產品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、銷售成本披露和透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。

我們無法預測將來會採取哪些醫療改革舉措。但是，我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給任何經批准的產品的價格帶來額外的下行壓力。這些新法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少。醫療保險或其他政府計劃補助金的任何減少都可能導致私人付款人的付款減少。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。

已經提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求並限制藥品的銷售和促銷活動。我們無法確定是否會頒佈其他立法變更，或者美國食品藥品管理局的法規、指南或解釋是否會發生變化，也無法確定此類變化會對我們的候選產品的上市批准（如果有）產生什麼影響。此外，美國國會加強對FDA批准程序的審查可能會嚴重延遲或阻礙上市批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後條件以及其他要求。
我們受反腐敗法、出口管制法、海關法、制裁法和其他管理我們業務的法律的約束。如果我們不遵守這些法律，我們可能會受到民事或刑事處罰、其他補救措施和法律費用，這可能會對其業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
我們的業務受反腐敗法律的約束，包括《反海外腐敗法》（“FCPA”）和其他反腐敗法律，這些法律適用於我們開展業務並可能在未來開展業務的國家。FCPA 和其他法律通常禁止我們、我們的官員、僱員和中介機構向政府官員或其他人員行賄、受賄或支付其他違禁款項，以獲得或保留業務或獲得其他商業優勢。將來，我們可能會在可能違反《反海外腐敗法》的高風險司法管轄區開展業務，並可能參與與第三方的合作和關係，這些第三方的行為可能會使我們承擔《反海外腐敗法》或當地反腐敗法規定的責任。此外，我們無法預測其國際業務可能受到的未來監管要求的性質、範圍或影響，也無法預測現有法律的管理或解釋方式。
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我們還受管理我們國際業務的其他法律和法規的約束，包括美國政府和歐盟或英國當局管理的法規，包括適用的出口管制法規、對國家和個人的經濟制裁、海關要求和貨幣兑換法規，我們統稱為 “貿易管制法”。
無法保證我們將完全有效地確保我們遵守所有適用的反腐敗法律，包括《反海外腐敗法》或其他法律要求，包括貿易管制法。如果我們不遵守《反海外腐敗法》和其他反腐敗法律或貿易管制法，我們可能會受到刑事和民事處罰、撤回和其他制裁和補救措施以及法律費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和流動性產生不利影響。同樣，對美國或其他當局可能違反《反海外腐敗法》、其他反腐敗法或貿易管制法的任何調查也可能對我們的聲譽、業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。

FDA、SEC和其他政府機構的資金不足可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式使這些機構無法履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法規、監管和政策的變化。結果，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對美國證券交易委員會和我們業務可能依賴的其他政府機構的資助，包括為研發活動提供資金的政府資助，受政治進程的影響，政治進程本質上是不穩定和不可預測的。

美國食品藥品管理局和其他機構的中斷也可能縮短必要政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年中，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA和SEC，不得不讓關鍵的FDA、SEC和其他政府僱員休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，在我們作為上市公司的運營中，未來的政府關閉可能會影響我們進入公開市場和獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續運營。
與我們依賴第三方相關的風險
我們沒有大規模臨牀或商業規模生產候選產品的經驗，也沒有製造設施。我們目前依賴單一的第三方製造商來生產活性藥物成分（“API”）mavorixafor，也依賴單一的製造商 mavorixafor 成品膠囊。如果我們在這些第三方方面遇到問題，mavorixafor的生產可能會延遲，這可能會損害我們的運營業績。
為了滿足我們對臨牀用品的預計需求，以通過監管批准和商業化生產來支持我們的活動，我們目前與之合作的製造商將需要增加其生產頻率和/或規模，或者我們將需要尋找更多或替代的製造商。如果我們使用的當前製造商無法滿足需求，或者我們遇到任何問題，我們尚未找到替代供應商。如果出現此類問題，而我們無法安排替代的第三方製造來源，我們無法找到能夠複製現有製造方法的替代第三方，或者我們無法按照商業上合理的條件或及時完成候選產品的開發，也可能無法完成候選產品的開發，也無法對其進行營銷或分銷。
依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造候選產品，我們將不會受到這些風險，包括依賴第三方來遵守監管和質量保證，第三方可能因為我們無法控制的因素（包括未能合成和製造我們的候選產品或我們最終可能根據我們的規格進行商業化的任何產品）而違反制造協議，以及終止或不續訂候選產品的可能性第三方根據自己的業務優先事項在代價高昂或對我們造成損害的情況下達成的協議。此外，美國食品藥品管理局和其他監管機構要求我們的候選產品和我們最終可能商業化的任何產品都必須根據cGMP和類似的外國標準生產。藥品製造商和其他參與生產和分銷批准藥品的實體必須向美國食品藥品管理局和一些國家機構註冊其機構，並定期接受突擊檢查，以確定其是否符合cGMP要求。製造過程的變更受到嚴格監管，通常需要事先獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構的批准才能實施。美國食品藥品管理局的要求還要求調查和糾正任何與 cGMP 的偏差，並對我們施加了報告和文件要求
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我們可能決定使用的任何第三方製造商。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持cGMP合規性。我們的第三方製造商不遵守cGMP或未能擴大生產流程，包括未能在獲得及時批准的情況下提供足夠數量的候選產品或產品，都可能導致我們的任何候選產品延遲或未能獲得監管部門的批准。此外，這種失敗可能成為美國食品和藥物管理局發出警告信、撤回先前授予我們的候選產品的批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或扣押、全部或部分暫停生產、暫停正在進行的臨牀試驗、拒絕批准待處理的申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進口或出口、禁令或實施民事和刑事處罰。
我們目前的製造商和任何未來的製造商可能無法以製造商業上成功的產品所必需的成本、數量或及時的方式生產我們的候選產品。如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們可能需要建立大規模的商業製造能力。此外，隨着我們的藥物開發渠道的增加和成熟，我們將對臨牀研究和商業製造能力的需求越來越大。我們沒有商業規模生產藥品的經驗，其中一些製造商需要擴大生產規模，以滿足我們對商業製造的預計需求，而商業製造的滿意度可能無法及時得到滿足。
我們依靠第三方 CRO 來進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些 CRO 未能成功履行合同職責或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們一直依賴並計劃繼續依靠第三方合同研究組織和臨牀數據管理組織來監測和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。儘管我們僅控制他們活動的某些方面，但我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議以及法律、監管和科學標準進行，我們對CRO的依賴並不能免除我們的監管責任。我們還依靠第三方根據良好實驗室規範（GLP）的要求和1966年《實驗動物福利法》的要求進行臨牀前研究。我們、我們的CRO和我們的臨牀試驗機構必須遵守法規和當前的良好臨牀實踐（GCP）以及類似的外國要求，以確保在臨牀試驗中保護患者的健康、安全和權利，並確保數據的完整性。監管機構通過定期檢查試驗發起人和試驗場地來確保遵守GCP的要求，並對保密協議的審查進行生物研究監測審計。如果我們、我們的任何 CRO 或我們的臨牀試驗機構未能遵守適用的GCP要求，則在我們的臨牀試驗或特定地點生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能會發出完整的回覆信，要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。
我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們正在進行的臨牀和臨牀前項目投入了足夠的時間和資源。如果 CRO 未能成功履行合同義務或遵守預期的時間表，或者由於未能遵守我們的臨牀協議、監管要求或其他原因，他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功實現我們的候選產品的商業化。結果，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，創收能力可能會延遲。
我們的供應鏈中斷可能會延遲候選產品的商業發佈。
我們供應商關係的任何重大中斷都可能損害我們的業務。我們目前依賴 mavorixafor 的單一來源供應商，以及 mavorixafor 的成品膠囊的單一供應商。如果這些單一來源供應商中的任何一個在其製造工廠遭受重大自然或人為災難，在找到合格的替代供應商之前，我們將無法以商業規模生產 mavorixafor。儘管存在替代供應來源，但具有必要製造和監管專業知識和設施的第三方供應商數量有限，而且安排替代供應商可能很昂貴並需要大量時間。為正在進行的臨牀研究提供候選產品或其關鍵材料的任何重大延遲都可能大大延遲我們的臨牀研究、產品測試和潛在的監管部門對候選產品的批准。如果我們的候選產品獲得監管部門批准後，我們或我們的製造商無法購買這些關鍵材料，那麼我們的候選產品的商業發佈將被推遲，這將削弱我們通過銷售候選產品創造收入的能力。

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我們的員工、首席調查員、首席財務官和顧問可能參與不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們的員工、首席調查員、首席財務官和顧問可能參與欺詐行為或其他非法活動，我們面臨風險。這些各方的不當行為可能包括故意不遵守美國食品藥品管理局的法規或類似外國監管機構的類似法規、向 FDA 或類似的外國監管機構提供準確的信息、不遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規以及類似外國監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或披露財務信息或數據對我們進行未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受旨在防止欺詐、回扣、自私和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止各種定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工或第三方的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施，例如員工培訓，可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，也無法有效保護我們免受政府調查或其他因不遵守此類法律或法規而產生的行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。
我們已經建立了合作關係，將來可能會尋求有選擇地建立合作關係，如果我們無法在商業上合理的條件下建立合作關係，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和候選產品的潛在商業化將需要大量額外現金來支付開支。對於我們的一些候選產品，我們可能會決定與製藥和生物技術公司合作，開發這些候選產品並進行潛在的商業化。
在尋找合適的合作者方面，我們面臨着激烈的競爭。除其他外，我們能否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構批准的可能性、相關候選產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們在技術所有權方面存在的不確定性，如果不考慮挑戰的優點以及行業和市場條件，這種所有權就可能存在不確定性一般來説。合作者還可以考慮針對可能可供合作的類似適應症的替代候選產品，以及這種合作對我們的候選產品是否比與我們的合作更具吸引力。
我們可能依靠這樣的合作來開發和商業化我們的候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法利用候選產品的市場潛力。
我們已經並且將來可能會有選擇地尋找第三方合作者來開發和商業化我們的候選產品。在任何合作安排中，我們可能的合作者包括大中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們對合作者專門用於開發或商業化候選產品的資源數量和時間的控制可能有限。我們從這些安排中獲得收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。
涉及候選產品的合作給我們帶來了許多風險，包括：
•合作者在決定將用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
•合作者不得尋求我們的候選產品的開發和商業化，也可能根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素（例如轉移資源或創造競爭優先事項的收購）選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
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•合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求為候選產品提供新的配方進行臨牀測試；
•如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或根據比我們更具經濟吸引力的條款進行商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方共同開發與我們的候選產品或產品直接或間接競爭的產品；
•對一種或多種候選產品或產品擁有營銷和分銷權的合作者可能沒有為此類藥物的營銷和分銷投入足夠的資源；
•合作者可能無法妥善維護或捍衞我們的知識產權，或者可能以引發訴訟的方式使用我們的專有信息，這可能會危及或使我們的專有信息失效，或者使我們面臨潛在的訴訟；
•合作者與我們之間可能會出現爭議，導致我們的候選產品或產品的研究、開發或商業化延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，轉移管理層的注意力和資源；
•如果我們發生控制權變更，在合作中確定的情況下，我們可能會失去某些寶貴的權利；
•合作可能會終止，如果終止，則可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用候選產品；以及
•合作協議可能無法以最有效的方式或根本無法導致候選產品的開發或商業化。此外，如果我們未來的合作者參與業務合併，在這種合作下對我們的產品開發或商業化計劃的持續追求和重點可能會被推遲、減少或終止。
與我們的知識產權相關的風險
美國法院最近的法律和裁決使得很難預測我們行業將如何頒發或執行專利。
美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會對我們保護技術和執行知識產權的能力產生重大影響。
在過去的十年中，專利法和美國專利商標局（“USPTO”）的規則發生了許多變化，這可能會對我們保護技術和執行知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年簽署成為法律的《Leahy-Smith America Invents法案》（“AIA”）包括從 “先發明” 制度過渡到 “先申請” 制度，並改變了質疑已發明專利的方式。某些變更，例如啟動當事方間審查程序，允許第三方對新頒發的專利提出質疑，已於2012年9月16日生效。在這些訴訟中對專利提出質疑所需的舉證責任低於地方法院的訴訟，生物製劑和製藥行業的專利已通過這些新的授權後質疑成功地受到質疑。此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件作出了裁決，要麼縮小了特定情況下可用的專利保護範圍，要麼削弱了特定情況下專利所有者的權利。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，與AIA相關的專利法的這些實質性變化可能會進一步削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力，所有這些都可能損害我們的業務。

此外，從事生物製劑和藥品開發和商業化的公司的專利地位尤其不確定。我們無法向您保證，我們為我們的技術和產品尋求專利保護的努力不會受到上述變化、地區法院未來案件裁決或美國專利商標局發佈的指導或程序變更的負面影響。我們無法完全預測最高法院的裁決可能對生命科學公司未來獲得或執行與其產品和技術相關的專利的能力產生什麼影響。

此外，儘管最高法院在Myriad案中裁定自然存在的DNA的分離部分不符合專利資格，但某些第三方可能會指控我們可能開展的活動侵犯了其他與基因相關的專利索賠，我們可能認為有必要通過維護非侵權和/或無效立場來保護自己免受這些主張的侵害，或者為獲得這些索賠的許可付費。在上述任何情況或其他涉及第三方知識產權的情況下，如果我們未能成功抗辯專利侵權索賠，我們可能被迫支付賠償金或受到禁止我們使用專利標的物的禁令。這樣的結果可能會損害我們的業務。
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如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到損害。
我們依賴於保護我們的專有技術的能力。我們依賴商業祕密、專利、版權和商標法，以及與員工和第三方簽訂的保密、許可和其他協議，所有這些協議僅提供有限的保護。我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得和維持專有技術和產品的專利保護的能力。在我們根據許可協議有權這樣做的情況下，我們會通過在美國和國外提交與我們的業務重要的新技術和產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利（包括第三方許可給我們的專利權）的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值都非常不確定。
無論是在美國境內還是境外，我們為監管和保護我們的專有權利而採取的措施可能不足以防止我們的專有信息被盜用或侵犯我們的知識產權。根據我們目前頒發的任何專利已經授予的權利以及根據未來頒發的專利可能授予的權利可能無法為我們提供我們正在尋求的專有保護或競爭優勢。如果我們無法獲得和維持對我們的技術和產品的專利保護，或者獲得的專利保護範圍不夠，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的相似或優於我們的技術和產品，我們成功將技術和產品商業化的能力可能會受到不利影響。
在專利權方面，我們不知道我們任何候選產品的任何待審專利申請是否會導致專利的頒發，以保護我們的技術或產品，或者有效地阻止其他人將有競爭力的技術和產品商業化。除非此類申請引發專利問題，否則我們的待處理申請不能對從事此類申請中所述技術的第三方強制執行。此外，審查過程可能要求我們或我們的許可方縮小索賠範圍，這可能會限制可能獲得的專利保護範圍。儘管我們與Genzyme的許可協議包括許多已頒發的專利，這些專利的頒發並不能就其發明性、範圍、有效性或可執行性做出決定，但我們擁有或已從第三方許可的已發佈專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。此類挑戰可能導致專利保護喪失、此類專利的索賠範圍縮小或此類專利的無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們技術和產品的專利保護期限。保護我們的專利技術、商標和其他知識產權免遭未經授權的使用既昂貴又困難，在某些情況下可能不可能。在某些情況下，可能很難或不可能發現第三方對我們知識產權的侵權或盜用，即使涉及已發佈的專利索賠，而且證明任何此類侵權行為可能更加困難。
我們可能需要承擔大量費用才能獲得我們的知識產權，而且我們無法確保候選產品獲得有意義的專利保護。
專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。此外，我們也有可能無法在公開披露之前確定我們在開發和商業化活動過程中所做的更多發明的可申請專利的方面，從而為其獲得專利保護為時已晚。此外，鑑於新候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。我們預計將尋求延長我們正在申請專利的任何國家的專利期限。這包括在美國，根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》，該法允許將涵蓋經批准的產品的專利期限延長至多五年，前提是該產品的商業營銷或使用許可是首次允許的商業營銷或使用，並且專利的剩餘期限不超過14年。但是，適用機構，包括美國的食品和藥物管理局以及其他國家的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准延長我們的專利，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能能夠通過參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比原本更早地推出他們的產品。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們的專利保護範圍。外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利，這些外國法律也可能會發生變化。科學文獻中有關發現的出版往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到申請18個月後才公佈，或者在某些情況下
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根本沒有。因此，我們無法確定我們或我們的許可人是第一個做出我們擁有或許可的專利或待處理的專利申請中要求的發明的人，也無法確定我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。
獲得和維持我們的專利保護取決於政府專利機構規定的各種程序、文件、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在專利有效期內，任何已發佈專利的定期維護費都將分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他要求。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到糾正，但在某些情況下，不合規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維持涵蓋候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生重大不利影響。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果所有維護費用都按時支付，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日算起 20 年。可能有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦專利期限到期，我們也可能對來自包括仿製藥或生物仿製藥在內的競爭產品的競爭持開放態度。鑑於新候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來阻止他人將與我們的相似或相同的產品商業化。
我們可能會捲入保護或執行知識產權的訴訟，這可能代價高昂、耗時且不成功。
除了有可能就針對其提起的侵權索賠提起訴訟外，我們可能成為其他專利訴訟和其他訴訟的當事方，包括雙方間審查程序、授予後複審程序、美國專利商標局宣佈的衍生程序以及外國與我們當前或未來的技術或候選產品或產品有關的類似程序。任何專利訴訟或其他程序，即使得到對我們有利的解決，也可能給我們帶來巨大代價。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源要多得多。專利訴訟和其他程序也可能佔用大量的管理時間。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會削弱我們在市場上的競爭能力。
競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們的知識產權，包括可能向我們頒發或許可的專利。因此，我們可能需要提出索賠，以阻止第三方侵權或未經授權的使用。任何此類索賠都可能促使這些各方對我們提出反訴，包括指控我們侵犯其專利或其他知識產權的索賠。這可能非常昂貴，特別是對於像我們這樣規模的公司而言，而且非常耗時，即使我們成功了，我們可能獲得的任何金錢損害賠償或其他補救措施也可能沒有商業價值。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們主張的知識產權無效或不可執行，或者可能以我們的知識產權不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序中的不利裁決都可能使我們的知識產權面臨失效或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。
如果我們的專利或其他知識產權的廣度或強度受到損害或威脅，則可能允許第三方將我們的技術或產品商業化，或者導致我們在不侵犯第三方知識產權的情況下無法將我們的技術和產品商業化。此外，可能會阻止第三方與我們合作。
美國專利商標局或其外國同行提起的干涉或推導程序可能是確定發明相對於我們的專利申請的優先順序所必需的，我們也可能參與美國專利商標局或其外國同行審理的其他程序，例如複審程序。由於製藥領域的激烈競爭，此類訴訟的數量可能會增加。這可能會延遲對我們待處理的專利申請的起訴，或者影響我們未來可能獲得的任何專利的有效性和可執行性。此外, 任何此類訴訟,
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提交或訴訟可能會對我們造成不利影響，即使成功，也可能導致鉅額成本和分散我們管理層的注意力。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，與我們業務領域相關的知識產權法仍在不斷髮展，因此，我們行業中的專利和其他知識產權地位可能會發生變化，而且往往是不確定的。在任何此類訴訟或其他保護我們技術的努力中，我們可能不會佔上風，並且判給的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業價值。在此類訴訟過程中，可以公開宣佈聽證會的結果、動議或其他臨時程序或事態發展。如果證券分析師或投資者認為這些結果為負面，那麼我們的普通股的市場價格可能會受到嚴重損害。
如果我們未能遵守向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可方的業務關係中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是多項許可協議的當事方，可能需要從其他人那裏獲得額外的許可才能推進我們的研發活動或允許我們當前的候選產品以及我們將來可能發現和開發的任何產品商業化。我們目前的許可協議要求我們承擔各種開發、盡職調查、商業化和其他義務，我們預計未來的許可協議也將規定這些義務。儘管我們做出了努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了此類許可協議規定的義務，因此可能會終止許可協議，從而取消或限制我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些內部許可被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方可以自由尋求監管部門批准和銷售與我們的產品相同的產品，我們可能會被要求停止候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，可能出現與受許可協議約束的知識產權相關的爭議，包括：
•根據許可協議授予的權利的範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•在我們的合作開發關係下對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
•我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧都可能縮小我們認為我們對相關知識產權或技術的權利範圍，或者增加我們認為我們在相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們已許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照商業上可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
有時，我們可能需要依賴專有技術的許可證，這些許可可能很難或昂貴地獲得，或者我們可能會丟失某些可能難以更換的許可證。
我們可能需要獲得第三方持有的專利和其他專有權利的許可才能開發、製造和銷售我們的候選產品。如果我們無法以商業上合理的條件及時獲得這些許可證並維持這些許可證，那麼我們對候選產品的商業營銷能力可能會受到抑制或阻礙，這可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和現金流產生重大不利影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果尚不確定，並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。
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我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。我們可能會成為未來與我們的產品和技術有關的知識產權的對抗性訴訟或訴訟的當事方或受到威脅，包括美國專利商標局之前的干涉和各種授予後程序、非美國異議程序和德國無效程序。第三方可能會根據現有專利或將來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。
由於任何此類侵權索賠，或為了避免潛在的索賠，我們可能會選擇或被迫向第三方尋求知識產權許可。這些許可證可能無法以可接受的條款提供，或者根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可，該許可也可能要求我們支付許可費或特許權使用費，或者兩者兼而有之，並且授予我們的權利可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可以獲得相同知識產權的許可。最終，如果由於實際或威脅的侵權索賠，我們無法以可接受的條件簽訂相關知識產權的許可，則我們可能會被阻止將候選產品或技術商業化，或者被迫停止業務運營的某些方面。此外，如果我們試圖修改候選產品或技術，或開發替代方法或產品以應對侵權索賠或避免潛在的索賠，我們可能會產生鉅額成本，產品推出延遲或銷售中斷。最終，這樣的努力可能會失敗。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們可能確定的候選產品的能力。為這些索賠進行辯護，無論其案情如何，都將涉及鉅額的訴訟費用，並將大量從我們的業務中轉移員工資源。如果對我們的侵權索賠獲得成功，我們可能需要支付鉅額賠償，包括因故意侵權而產生的三倍賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一項或多項許可，這可能是不可能的，也可能需要大量的時間和金錢支出。
對我們提出索賠的各方可能比我們更有效地承擔複雜的專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於在知識產權訴訟或行政程序中需要進行大量的披露，因此我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或者對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
知識產權訴訟可能導致我們花費大量資源，分散我們的員工對正常職責的注意力。
與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序，無論有無法律依據，都是不可預測的，通常成本高昂且耗時，並且可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員對正常職責的注意力。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序的結果或事態發展，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響，並對我們籌集額外資金的能力產生負面影響。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業虧損，減少可用於開發活動或未來任何銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源更豐富，知識產權投資組合也更加成熟和發達。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或盜用我們的知識產權，或者成功質疑我們的知識產權。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
我們的商業祕密難以保護，如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的某些技術和候選產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲得專利的專有技術、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們力求保護這些商業祕密，部分途徑是與有權接觸這些機密的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂了保密、非競爭、非招標和發明轉讓協議，要求他們將在此過程中開發的任何發明轉讓給我們
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他們為我們工作。但是，我們不能保證我們已經與可能或已經獲得我們商業祕密的各方簽署了這些協議，也不能保證我們已經簽署的協議將提供足夠的保護。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業機密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。因此，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為的知識產權的所有權。監測未經授權的披露很困難，我們不知道我們為防止此類披露而遵循的程序是否足夠。對一方非法披露或盜用商業祕密的指控進行強制執行既困難、昂貴又耗時，而且結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院可能不太願意或不願保護商業祕密。如果我們作為商業祕密保護的任何技術或信息是由競爭對手合法獲得或獨立開發的，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位就會受到損害。
我們可能會被指控我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。
我們的員工，包括我們的高級管理人員，以前曾在其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。所有此類個人，包括我們的每位高級管理層成員，都簽署了與之前的工作相關的專有權利、保密和非競爭協議。儘管我們努力確保我們的員工不會在為我們工作中使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控我們或這些員工使用或披露了任何此類員工的前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們不知道有任何與這些問題或與我們的高級管理層達成的協議相關的潛在或未決索賠，但將來可能需要提起訴訟來抵禦此類索賠。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能損失寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地針對此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
為我們在世界各地的所有候選產品提交、起訴和辯護專利的費用將高得令人望而卻步。總的來説，我們已在以下司法管轄區為我們的知識產權尋求專利保護：美國、加拿大、中國、日本以及通過歐洲專利局在歐洲國家。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能會將原本侵權的產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，我們的專利主張或其他知識產權可能不足以有效或不足以阻止它們進行這種競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，尤其是某些發展中國家的法律制度，不利於執行專利和其他知識產權保護，尤其是與生物製藥有關的知識產權保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或銷售普遍侵犯我們所有權的競爭產品。在外國司法管轄區執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開。

再舉一個例子，近年來，歐洲專利法的複雜性和不確定性有所增加。在歐洲，2023年6月生效的新單一專利制度將對歐洲的專利產生重大影響，包括引入此類制度之前授予的專利。在統一專利制度下，歐洲的申請在獲得專利後，很快就可以選擇成為統一專利法院（“UPC”）管轄的單一專利。由於UPC是一個新的法院系統，因此法院沒有先例，這增加了任何訴訟的不確定性。在 UPC 實施之前授予的專利可以選擇退出 UPC 的管轄範圍，繼續作為 UPC 國家的國家專利。仍在 UPC 管轄下的專利有可能受到單一基於UPC的撤銷質疑，如果成功，可能會使所有簽署UPC的國家/地區的專利無效。我們無法確定地預測任何潛在變化的長期影響。
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險

我們未來的成功取決於我們留住高管的能力，以及在競爭環境中吸引、留住和激勵關鍵人才的能力，以培養熟練的生物技術人才。
由於我們業務的專業科學和管理性質，我們在很大程度上依賴於我們吸引和留住合格的科學、技術和管理人員的能力。我們也高度依賴當前的成員
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管理團隊，包括我們的首席執行官寶拉·拉根博士。失去這些人提供的服務將對實現我們的目標產生不利影響。這些人可以隨時離開我們的工作崗位，因為他們是 “隨意” 的員工。有效的繼任計劃對我們的長期成功也很重要。未能確保知識的有效轉移和關鍵員工的平穩過渡可能會阻礙我們的戰略規劃和執行。例如，我們的前首席醫療官於 2022 年 11 月辭職，在尋找常任首席醫療官的過程中，我們聘請了一位臨時首席醫療官。儘管如果我們整合新任命的高級管理人員和經理，我們預計將進入有序的過渡過程，但我們面臨着與管理層過渡有關的各種風險和不確定性，包括將管理層的注意力從業務問題上轉移開、未能留住其他關鍵人員或機構知識流失。此外，失去我們的任何執行官、其他關鍵員工以及其他科學和醫療顧問的服務，以及無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發延遲，並損害我們的業務。
我們的成功將取決於我們留住管理團隊和其他關鍵員工的能力，以及將來吸引和留住合格人員的能力。失去某些高級管理層成員或關鍵員工的服務可能會阻礙或延遲我們戰略目標的實施和完成，或者將管理層的注意力轉移到尋找合格的替代者上。製藥領域對合格人才的競爭非常激烈，我們無法保證我們能夠留住現有人員或吸引和留住發展業務或招聘合適的替代人員所必需的新合格人才。
我們將需要擴大組織規模，在管理這種增長方面我們可能會遇到困難。
截至 2022 年 12 月 31 日，我們有 70 名全職員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，或者由於未來的任何收購，我們將需要額外的管理、運營、開發、銷售、營銷、財務和其他資源。我們目前的管理、人員和系統不足以支持未來的增長。未來的增長將給我們的員工帶來顯著的額外責任，包括：
•有效管理我們的臨牀試驗；
•識別、招聘、維護、激勵和整合其他員工；
•有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、承包商和其他第三方的合同義務；
•改善我們的管理、發展、運營和財務系統；以及
•擴建我們的設施。
隨着業務的擴大，我們將需要管理與各種戰略合作者、供應商和其他第三方的更多關係。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化和有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並僱用、培訓和整合更多的管理、行政、研發以及銷售和營銷人員。我們可能無法完成這些任務，而我們未能完成其中的任何一項都可能阻礙我們成功發展公司。

製藥行業競爭激烈，受到快速而重大的技術變革的影響，這可能使我們的技術和產品過時或失去競爭力。
製藥行業競爭激烈，受到快速而重大的技術變革的影響，這可能使我們的某些產品過時或失去競爭力。在腫瘤適應症療法的開發中尤其如此，新產品和產品組合正在迅速開發，從而改變了患者的治療模式。無法保證我們的候選產品會是最好的，具有最佳的安全特徵，是第一個上市的，或者是最經濟的製造或使用產品。引入競爭療法作為我們的候選產品的替代品可能會大大降低這些開發項目的價值或成功將這些候選產品商業化的機會，這可能會對我們的長期財務成功產生重大不利影響。

我們將與美國和國際上的公司競爭，包括大型製藥和化學公司、專業CRO、研發公司、大學和其他研究機構。與我們相比，我們的許多競爭對手擁有更多的財務資源以及銷售和營銷能力，在藥品臨牀測試和人體臨牀試驗方面的經驗更豐富，在獲得FDA和其他監管機構批准方面的經驗也更豐富。此外，我們的一些競爭對手的開發和製造成本可能較低。

我們在很大程度上依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞或數據丟失，包括任何網絡安全事件，都可能危及與我們業務相關的敏感信息，阻礙我們
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訪問關鍵信息或使我們承擔責任，這可能會損害我們有效運營業務的能力，並對我們的業務和聲譽產生不利影響。

在我們的正常業務過程中，我們、我們的合同研究組織以及我們依賴的其他第三方收集和存儲敏感數據，包括受法律保護的患者健康信息、有關我們員工的個人身份信息、知識產權和專有業務信息。我們利用現場系統管理和維護我們的應用程序和數據。這些應用程序和數據包含各種各樣的關鍵業務信息，包括研發信息以及業務和財務信息。

這些關鍵信息的安全處理、存儲、維護和傳輸對我們的運營和業務戰略至關重要。此外，儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及與我們簽訂合同的第三方的內部計算機系統仍容易受到網絡攻擊、計算機病毒、漏洞、未經授權的訪問、因員工錯誤或不當行為或其他幹擾而造成的中斷，或者自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障造成的損害。

此外，我們還實施了一種工作模式，使我們幾乎所有的員工都能定期遠程工作，這可能會使我們更容易受到網絡攻擊。任何此類事件都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能被未經授權的各方訪問、公開披露、丟失或被盜。我們已採取措施來檢測和應對此類安全事件以及違反隱私和安全法規的行為。任何此類訪問、披露或其他信息丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律規定的責任、政府執法行動和監管處罰。未經授權的訪問、丟失或傳播還可能幹擾我們的運營，包括我們開展研究、開發和商業化活動、處理和準備公司財務信息、管理業務的各種銷售、一般和管理方面的能力，以及損害我們的聲譽，此外可能需要花費大量資源進行補救，其中任何一種都可能對我們的業務產生不利影響。臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管部門批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，無法保證我們會立即發現任何此類中斷或安全漏洞（如果有的話）。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者機密或專有信息被不當披露，我們可能會承擔責任，我們的研究、開發和商業化工作可能會延遲。


我們使用淨營業虧損抵消未來應納税所得額的能力可能會受到某些限制。
由於期限有限或美國税法的限制，我們的淨營業虧損（“NOL”）結轉可能會到期，未使用且無法抵消未來的納税負債。截至2022年12月31日，我們的美國聯邦和州NOL分別為3.429億美元和3.365億美元。根據適用的美國税法，我們在截止於 2017 年 12 月 31 日或之前的納税年度產生的 NOL 只能結轉 20 年。根據經CARES法案修改的《税法》，我們在截至2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但聯邦NOL的可扣除性，尤其是對於從2020年12月31日之後開始的納税年度，可能會受到限制。目前尚不確定各州是否以及將在多大程度上遵守《税法》和《CARES法》。

經修訂的1986年《美國國税法》第382條或第382條包含的規則限制了進行所有權變更的公司使用其淨營業虧損（NOL）和截至此類所有權變更之日存在的税收抵免的能力。根據規則，這種所有權變更通常是指在連續三年內公司50％以上股票的所有權發生任何變化。這些規則的運作通常側重於規則認為直接或間接擁有公司5％或以上股票的股東的所有權變動，以及因公司新發行的股票而產生的所有權變化。自成立以來，我們經歷了多次所有權變更，並且正在進行一項研究，以評估所有權變更是否已發生以及這些所有權變更是否會限制我們的 NOL 結轉資產的未來使用。第382條所定義的未來所有權變更可能會進一步限制每年可用於抵消未來應納税所得額的NOL結轉金額。

我們的定期貸款包含限制我們經營業務的靈活性的限制。
2023年1月，我們與Hercules簽訂了經修訂和重述的貸款和擔保協議，最近一次修訂是在2023年8月，該協議由我們幾乎所有資產（不包括知識產權）的留置權擔保。這筆貸款包含各種契約，限制了我們進行特定類型交易的能力。除其他外，這些盟約限制了我們的能力：
•出售、轉讓、租賃或處置某些資產；
•承擔債務；
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•抵押或允許對某些資產留置權；
•進行某些投資；
•支付某些限制性付款，包括支付股息、回購或分配我們的普通股；以及
•與關聯公司進行某些交易。
契約還包括要求我們保持現金總額大於或等於2000萬美元；但是，前提是，在美國食品藥品管理局批准銷售和銷售用於治療WHIM綜合徵患者的mavorixafor之後，將降低所需的水平。根據我們目前的現金和現金等價物以及我們目前的運營計劃，我們認為，如果我們未能籌集額外資金，我們將在2025年第一季度違反上述最低現金。違反貸款和擔保協議中的任何契約都可能導致貸款違約。貸款發生違約事件後，貸款人可以選擇宣佈所有未償還的款項（如果有）立即到期應付，並終止所有提供進一步信貸的承諾。如果有任何未償還的款項我們無法償還，貸款人可以繼續使用向他們提供的抵押品來擔保此類債務。

我們的業務可能會受到經濟衰退、通貨膨脹、利率上升、自然災害、公共衞生危機（如 COVID-19 疫情）、政治危機、地緣政治事件（例如烏克蘭戰爭）或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些事件過去和將來都可能對我們的業務和財務表現產生負面影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟經歷了極端的波動和混亂，除其他外，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下降、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升以及經濟穩定的不確定性。例如，COVID-19 疫情導致了廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。美國聯邦儲備委員會最近多次提高利率，以迴應對通貨膨脹的擔憂，並可能再次提高利率。更高的利率，加上政府支出的減少和金融市場的波動，可能會增加經濟的不確定性。如果股票和信貸市場惡化，包括由於政治動盪或戰爭（例如烏克蘭戰爭）所致，則可能使任何必要的債務或股權融資更難及時或以優惠條件獲得，成本更高或更具稀釋性。通貨膨脹率的增加會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本，從而對我們產生不利影響。

與我們的普通股所有權相關的風險
我們的股價一直波動不定，而且很可能會繼續大幅波動。
我們普通股的市場價格已經並將繼續受到重大波動的影響。製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格歷來波動特別大。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
•我們或我們的合作者開發候選產品和進行臨牀試驗以證明此類候選產品安全有效的能力；
•我們或我們的合作者獲得候選產品監管部門批准的能力或能力，以及延遲或未能獲得此類批准；
•我們的任何候選產品未能證明安全性和有效性、獲得監管部門批准並取得商業成功；
•未能維持我們現有的第三方許可、製造和供應協議；
•我們或我們的許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權；
•適用於我們當前或未來候選產品的法律或法規的變化；
•無法獲得充足的候選產品供應或無法以可接受的價格獲得充足的供應情況；
•監管機構的不利決定；
•我們的競爭對手推出新產品或競爭產品；
•未能達到或超過我們可能向公眾提供的財務和發展預測；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥業的看法；
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•關於我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾的公告；
•與專有權利相關的爭議或其他進展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得知識產權保護的能力；
•關鍵人員的增加或離職；
•重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟；
•我們關於我們的業務、財務狀況和/或運營的重大進展的公告；
•如果證券或行業分析師沒有發佈有關我們的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表了負面或誤導性意見；
•類似公司市場估值的變化；
•總體宏觀經濟、政治和市場狀況以及美國和國外金融市場的總體波動；
•未來出售我們的普通股或股東；
•我們普通股的交易量；
•與我們的市場有關的一般負面宣傳，包括針對此類市場上的其他產品和潛在產品的負面宣傳；
•醫療保健支付系統結構的變化；
•我們的財務業績的逐期波動；以及
•本 “風險因素” 部分和本季度報告其他地方描述的其他因素
此外，總體而言，在股票市場上交易的公司都經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動通常與這些公司的經營業績無關或不成比例，包括與 COVID-19 疫情有關，這導致許多公司的股價下跌，儘管其潛在商業模式或前景沒有發生根本性變化。無論我們的實際經營表現如何，廣泛的市場和行業因素，包括可能惡化的經濟狀況以及與 COVID-19 疫情相關的其他不利影響或事態發展，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。過去，在公司證券市場價格波動一段時間之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。此類訴訟如果提起，可能會導致鉅額成本並轉移管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和聲譽。

“便士股” 規則可能會使買入或賣出我們的證券變得困難，這可能會降低我們的股票的流動性，並使投資者更難買入和賣出我們的證券。
我們的證券交易受美國證券交易委員會的 “便士股” 規則的約束，預計在可預見的將來，我們的證券交易將繼續受細價股規則的約束。美國證券交易委員會已通過法規，通常將便士股定義為任何市場價格低於每股5.00美元的股票證券，但某些例外情況除外。這些規則要求，任何向先前客户和合格投資者以外的人推薦我們的證券的經紀交易商都必須在出售之前為買方做出特別的書面適用性決定，並獲得買方執行交易的書面協議。除非存在例外情況，否則法規要求在任何涉及便士股的交易之前提交一份披露時間表，解釋便士股市場和與低價股交易相關的風險。此外，經紀交易商必須披露應支付給經紀交易商和註冊代表的佣金以及他們提供的證券的當前報價。這些要求給經紀交易商帶來的額外負擔可能會阻礙經紀交易商推薦我們的證券交易，這可能會嚴重限制我們證券的流動性，從而對我們證券的市場價格產生不利影響。

如果證券分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們發佈對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場將在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能會選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和觀點。如果一位或多位股票研究分析師將我們的股票降級或發佈其他不利的評論或研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們的報道或未能發表
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定期向我們報告，對普通股的需求可能會減少，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。

我們預計在可預見的將來我們不會支付任何現金分紅。
目前的預期是，我們將保留未來的收益，為我們的業務發展和增長提供資金。此外，我們的債務協議條款可能使我們無法支付股息。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有）將是您唯一的收益來源（如果有）。根據我們與赫拉克勒斯達成的現有貸款和擔保協議，我們被禁止申報或支付任何現金分紅。
在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。
在公開市場上出售大量普通股，或者認為這些出售可能發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能損害我們通過出售額外股權證券籌集資金的能力。我們無法預測銷售，尤其是我們的董事、執行官和重要股東的銷售，可能對普通股的現行市場價格產生什麼影響。

此外，我們還在S-8表格上提交了註冊聲明，登記了根據我們的股權激勵計劃已發行或留待未來發行的期權或其他股權獎勵的普通股的發行。根據這些註冊聲明註冊的股票可在公開市場上出售，但須遵守歸屬安排和行使期權，對於我們的關聯公司，則遵守第144條。
如果我們未能維持有效的財務報告內部控制系統，我們可能無法準確報告財務業績或防止欺詐。結果，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和普通股的交易價格。
我們受經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）、2002年《薩班斯-奧克斯利法案》和納斯達克股票市場（“納斯達克”）規則和條例的報告要求的約束。根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（“第404條”）第404條，我們需要對財務報告的內部控制進行系統和流程評估和測試，以便我們的管理層能夠在本季度報告中報告財務報告內部控制的有效性。
有效的財務報告內部控制是我們提供可靠財務報告的必要條件，再加上適當的披露控制和程序，旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新控制措施或改進的控制措施或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行報告義務。此外，我們在需要時進行的任何與第 404 條相關的測試，或者我們的獨立註冊會計師事務所隨後根據需要進行的任何測試，都可能發現我們對財務報告的內部控制存在缺陷，這些缺陷被認為是重大缺陷或重大缺陷，或者可能需要對合並財務報表進行前瞻性或追溯性修改，或者確定其他需要進一步關注或改進的領域。內部控制不力還可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對普通股的交易價格產生負面影響。
根據第 404 條，從本季度報告開始，我們的管理層必須提供一份關於財務報告的內部控制的報告。但是，儘管我們仍然是非加速申報人，但我們無需附上獨立註冊會計師事務所發佈的財務報告內部控制認證報告。當我們不再是一家規模較小的申報公司並且不再有資格成為非加速申報人時，我們將需要承擔大量額外的專業費用和內部成本，以擴大我們的會計和財務職能，以便納入此類認證報告。
將來，我們可能會發現內部財務和會計控制系統及程序中的弱點，這些弱點可能導致合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制無法防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼完善，都只能為控制系統的目標的實現提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統的固有侷限性，對控制措施的評估無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而出現的錯誤陳述，也無法發現所有控制問題和欺詐事件。如果我們在內部控制中發現一個或多個重大缺陷，投資者可能會對我們的合併財務報表的可靠性失去信心，我們股票的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。

我們是一家 “規模較小的申報公司”，無法預測適用於小型申報公司的降低報告要求是否會降低我們的證券對投資者的吸引力。
截至2022年6月30日，我們是《交易法》規定的 “小型申報公司”。如果 (i) 非關聯公司持有的普通股的市值低於2.5億美元，或 (ii) 我們的年度申報公司，我們可能會繼續是一家規模較小的申報公司
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在最近結束的財年中，收入不到1億美元，非關聯公司持有的普通股的市值不到7億美元。作為一家規模較小的申報公司，我們可以依賴小型申報公司可以獲得的某些披露要求的豁免，包括不被要求遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求，以及減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務。只要我們仍然是一家規模較小的申報公司，我們就被允許並打算依賴適用於其他不是小型申報公司的上市公司的某些披露和其他要求的此類豁免。

我們無法預測投資者是否會發現我們的證券吸引力降低，因為我們可能依賴適用於小型申報公司的豁免和減少的披露義務。如果一些投資者因此發現我們的證券吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更具波動性。

我們可能會捲入證券集體訴訟或股東衍生訴訟，這可能會轉移管理層的注意力並損害我們的業務，保險範圍可能不足以支付所有費用和損失。
過去，證券集體訴訟或股東衍生品訴訟通常是在某些重大商業交易之後進行的，例如出售業務部門或宣佈合併。這種風險對我們來説尤其重要，因為生物製藥公司近年來經歷了嚴重的股價波動。將來我們可能會捲入此類訴訟。訴訟的結果必然是不確定的，我們可能被迫花費大量資源為此類訴訟辯護，但我們可能無法獲勝。對於我們的管理層來説，監控和防範法律訴訟非常耗時，這會削弱管理層將內部資源完全集中在業務活動上的能力。此外，我們可能會因任何此類訴訟而產生鉅額律師費和費用。我們沒有為與任何此類潛在訴訟有關的任何潛在責任設立任何儲備金。將來，我們有可能作出判決或就金錢損害索賠達成和解。我們目前為其中一些潛在負債提供保險。其他潛在負債可能不在保險範圍內，保險公司可能會對承保範圍提出異議，或者保險金額可能不足以支付裁定的損害賠償。此外，某些類型的損害可能不在保險範圍內，將來可能無法為所有或某些形式的責任提供保險，或者將來可能變得昂貴得令人望而卻步。在一項或多項法律事務或訴訟中作出不利於我們利益的決定可能會導致支付鉅額賠償金或罰款，並可能對我們的聲譽、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。


我們的公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖取代或罷免我們目前的管理層。
我們的公司章程和章程中的條款可能會阻止、延遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變更，包括您本來可能會獲得股票溢價的交易。這些規定還可能限制投資者未來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們的管理團隊成員，因此這些規定可能會使股東更難更換董事會成員，從而阻礙或阻止我們的股東更換或罷免我們現任管理層的任何企圖。除其他外，這些規定：
•設立一個機密的董事會，使董事會的所有成員不是一次選舉產生的；
•僅允許通過董事會的決議更改我們的董事的授權人數；
•限制股東將董事從董事會中撤職的方式；
•為可以在股東大會和董事會提名上採取行動的股東提案制定提前通知要求；
•要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止我們的股東在書面同意下采取行動；
•限制誰可以召集股東會議；
•授權董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，該優先股可用於制定股東權益計劃或所謂的 “毒丸”，該計劃將削弱潛在敵對收購方的股票所有權，從而有效防止未經董事會批准的收購；以及
•修改或廢除我們的章程或章程的某些條款，需要獲得我們所有股東都有權投出的至少 75% 的選票的持有者的批准。

此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》第203條規定的約束，該條禁止擁有我們已發行有表決權股票超過15％的人合併或
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在交易發生之日起，與公司合併，為期三年，該人收購了我們已發行有表決權股票的15％以上，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州大法官法院將是公司與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東為與公司或我們的董事、高級職員、員工或股東之間的糾紛獲得有利的司法論壇的能力。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州財政法院是代表公司提起的任何衍生訴訟或程序、任何聲稱我們的董事、高級職員、其他僱員或股東違反對公司或股東的信託義務的訴訟、根據《特拉華州通用公司法》或《特拉華州通用公司法》賦予管轄權的任何對公司主張索賠的訴訟的獨家論壇特拉華州大法官法院，或根據我們的公司註冊證書或章程產生或受內政原則管轄的任何主張索賠的訴訟。該條款可能會限制股東在其認為有利於與公司或我們的董事、高級職員、員工或股東的糾紛的司法論壇上提出索賠的能力，這可能會阻礙對公司和我們的董事、高級職員、員工或股東提起此類訴訟。

或者，如果法院認定我們的公司註冊證書中的該條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

沒有
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項礦山安全披露
不適用。
第 5 項其他信息

2023年6月13日，董事會薪酬委員會批准了對2019年激勵股權激勵計劃（“激勵計劃”）的修正案，將根據獎勵（定義見下文）預留待發行的普通股數量從230萬股普通股增加到6,271,933股普通股。考慮到激勵計劃的修正案，我們目前有3,917,244股普通股可供根據激勵計劃發放獎勵。

根據《納斯達克上市規則》第5635 (c) (4) 條，激勵計劃的修正案是在未經股東批准的情況下通過的。“獎勵” 是指根據激勵計劃獲得我們普通股或其他財產的任何權利，包括非法定股票期權、限制性股票獎勵和限制性股票單位獎勵。激勵計劃下的獎勵只能發放給以前不是我們公司僱員或董事的個人，或者在我們公司真正失業一段時間後重返工作崗位的個人，在每種情況下，都是納斯達克上市規則第5635（c）（4）條所指的個人在我們這裏工作的激勵材料。
經修訂的激勵計劃的副本作為附錄10.3附於本10-Q表季度報告，並以引用方式納入此處。上述對經修訂的激勵計劃的描述並不完整，參照該附錄進行了全面限定。




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第 6 項。展品
以引用方式納入以下內容：
展覽
沒有。
展品描述 
表單展品編號申報日期文件編號
3.1
截至2022年9月1日，經修訂的重述公司註冊證書。
8-K3.109/01/2022001-38295
3.2
經修訂和重述的公司章程
8-K3.211/20/2017001-38295
4.1
普通股證書表格
8-K4.13/13/2019001-38295
4.2
2023 年 5 月預先注資認股權證的表格
8-K4.15/16/2023001-38295
10.1
X4 Pharmicals, Inc. 及其當事人之間於 2023 年 5 月 15 日簽訂的證券購買協議
8-K10.15/16/2023001-38295
10.2
X4 Pharmicals, Inc. 及其當事人之間於 2023 年 5 月 15 日簽訂的註冊權協議
8-K10.25/16/2023001-38295
10.3*#
X4 Pharmicals, Inc. 修訂並重報了2019年激勵股權激勵計劃
10.4*#
X4 Pharmicals, Inc. 修訂並重報了 2017 年就業股票購買計劃
31.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。
31.2*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。
32.1**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官和首席財務官進行認證。
101.INS*內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH*內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL*內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF*內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB*內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE*XBRL 分類擴展演示文稿鏈接庫文檔
104封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中）
* 隨函提交
** 本10-Q表季度報告附錄32.1所附的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以提及方式納入公司根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》提交的任何文件，無論該申報中包含任何一般的公司註冊措辭。
# 表示管理合同或補償計劃


72

簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
X4 PHARMICALS, INC.
日期：2023 年 8 月 10 日來自：/s/Paula Ragan，博士
寶拉·拉根，博士
總裁兼首席執行官
日期：2023 年 8 月 10 日來自：/s/Adam S. Mostafa
亞當·S·莫斯塔法
首席財務官兼財務主管

73