附錄 99.1
Oncternal Therapeutics 提供業務最新情況和
公佈 2023 年第二季度財務業績
聖地亞哥，2023年8月10日——專注於開發新型腫瘤療法的臨牀階段生物製藥公司Oncternal Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：ONCT）今天提供了業務最新情況並公佈了2023年第二季度的財務業績。
“Oncternal正在執行其戰略，為我們的兩個臨牀項目提供重要的價值轉折點。我們的雙作用雄激素受體抑制劑 ONCT-534 的 IND 的批准是 Oncternal 的一個重要里程碑，也是患有 mcRPC 的患者新的潛在選擇。我們得到了美國和歐洲頂級前列腺癌專家的支持。我們重申我們的指導方針，即在今年晚些時候給第一位患者注射，初步臨牀數據將在2024年上半年公佈。對恩扎魯胺和阿比特龍等雄激素受體信號抑制劑的耐藥性是大量未得到滿足的醫療需求。臨牀前研究表明，ONCT-534 可以直接解決最常見的耐藥機制，例如雄激素受體配體結合結構域突變和 AR-V7 剪接變異。” Oncternal總裁兼首席執行官詹姆斯·佈雷特邁耶醫學博士説。“第一位患有侵襲性 B 細胞淋巴瘤的患者服用 ONCT-808，即我們的 ROR1 靶向自體 CAR T 療法，對患有侵襲性 B 細胞淋巴瘤的患者來説是一個重要的里程碑。我們期待在今年晚些時候更新這一醫療需求尚未得到滿足的領域的數據。”
近期亮點
即將到來的預期里程碑
2023 年第二季度財務業績
截至2023年6月30日的第二季度，我們的撥款收入為10萬美元。截至2023年6月30日的第二季度，我們的總運營支出為970萬美元，其中包括170萬美元的非現金股票薪酬支出。本季度的研發支出總額為660萬美元，該季度的一般和管理費用總額為310萬美元。第一季度淨虧損為900萬美元，基本虧損和攤薄後每股虧損0.15美元。截至2023年6月30日，我們已發行約5,870萬股普通股，4550萬美元的現金、現金等價物和短期投資，沒有債務。我們相信，這些資金將足以為我們到2025年的運營提供資金。
關於 Internal Therapeutics
Oncternal Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發新的腫瘤療法，用於治療關鍵醫療需求未得到滿足的癌症患者。Oncternal致力於針對與癌症產生或進展有關的有前途但尚未開發的生物學途徑的藥物開發，重點是血液學惡性腫瘤和前列腺癌。 ONCT-808是一種正在研究的自體嵌合抗原受體 T (CAR T) 細胞療法，它使用 zilovertamab 的結合結構域靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體 1 (ROR1)。Oncternal 已經啟動了 ONCT-808-101 研究 (NCT05588440) 用於治療復發或難治性侵襲性 B 細胞淋巴瘤患者，包括患有
附錄 99.1
之前的 CD19 CAR T 治療失敗了。ONCT-808 已在臨牀前模型中顯示出針對多種血液系統惡性腫瘤和實體瘤的活性，並且已被證明對錶達 ROR1 的癌細胞具有特異性。與經批准的CAR T產品相比，Oncternal開發了一種強大且可重複的製造工藝，有可能縮短患者等待單個CAR T產品生產的時間。 ONCT-534是一種雙作用雄激素受體抑制劑 (DAARI)，在前列腺癌模型中具有針對未突變雄激素受體 (AR) 和多種形式的 AR 畸變的臨牀前活性。對於復發或難治性轉移性去勢耐藥性前列腺癌（mcRPC）的患者來説，這是一種潛在的治療方法，因為對雄激素受體抑制劑有耐藥性，包括具有AR擴增的抑制劑、AR配體結合域（LBD）突變或缺失AR LBD的拼接變異體。ONCT-534 在美國有一項活躍的 IND，目前正在開展 1/2 期臨牀試驗。 Zilovertamab是一種研究性單克隆抗體，旨在抑制 ROR1 的功能。Zilovertamab 顯示出抗腫瘤活性的證據，在 1/2 期研究 CIRM-0001 中耐受性良好（NCT03088878）與依魯替尼聯合用於治療套細胞淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病 (CLL) 和邊緣區淋巴瘤患者。研究者發起的兩項研究正在對Zilovertamab進行評估：zilovertamab與Bcl-2抑制劑venetoclax聯合用於復發/難治（R/R）CLL 患者的2期臨牀試驗（NCT04501939），以及對齊洛維他單抗與多西他賽聯合治療mcRpc患者的1b期研究（NCT05156905)。有關我們公司和計劃的更多信息，請訪問 https://oncternal.com/.
前瞻性信息
Oncternal提醒您，本新聞稿中包含的未描述歷史事實的陳述是前瞻性陳述。在某些情況下，你可以用 “可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“構想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，也可以用這些術語或其他類似表達方式的否定詞來識別前瞻性陳述。這些陳述基於Oncternal目前的信念和期望。前瞻性陳述包括有關Oncternal預期現金流的陳述；有關Oncternal開發計劃的陳述，包括公佈更多臨牀前和臨牀數據的預期時間；達到里程碑的時機，包括臨牀研究的註冊；以及監管申報和溝通的時機。前瞻性陳述受Oncternal業務固有的風險和不確定性的影響，包括與臨牀開發和獲得監管部門批准的Oncternal候選產品過程相關的風險，例如臨牀試驗的開始、註冊和完成可能延遲；臨牀試驗的中期結果無法預測最終結果的風險，以及在對數據進行更全面的審查之後，隨着患者入組的繼續，一項或多項臨牀結果可能會發生重大變化，如關注-隨着越來越多的患者數據的出現，以及Oncternal向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險，仍在繼續關注任何特定患者的預後。本新聞稿中的所有前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日為最新陳述，除非適用法律要求，否則Oncternal沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述，或發表任何其他前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。本警示聲明對所有前瞻性陳述進行了全面限定。這種謹慎態度是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款提出的。
聯繫信息：
投資者
理查德·文森
858-434-1113
rvincent@oncternal.com
媒體
科裏·戴維斯博士
生命科學顧問
212-915-2577
cdavis@lifesciadvisors.com
附錄 99.1
Oncternal Therapeutics, Inc
簡明合併資產負債表數據
（以千計）
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
現金、現金等價物和短期投資 |
|
$ |
45,503 |
|
|
$ |
63,724 |
|
總資產 |
|
|
50,773 |
|
|
|
68,651 |
|
負債總額 |
|
|
5,589 |
|
|
|
7,682 |
|
累計赤字 |
|
|
(178,753 |
) |
|
|
(158,300 |
) |
股東權益總額 |
|
|
45,184 |
|
|
|
60,969 |
|
Oncternal Therapeutics, Inc
簡明合併運營報表數據
（以千計，每股數據除外）
|
|
三個月已結束 |
|
|
六個月已結束 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
補助金收入 |
|
$ |
106 |
|
|
$ |
191 |
|
|
$ |
309 |
|
|
$ |
937 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
6,577 |
|
|
|
8,761 |
|
|
|
15,608 |
|
|
|
15,740 |
|
一般和行政 |
|
|
3,074 |
|
|
|
3,225 |
|
|
|
6,389 |
|
|
|
6,904 |
|
運營費用總額 |
|
|
9,651 |
|
|
|
11,986 |
|
|
|
21,997 |
|
|
|
22,644 |
|
運營損失 |
|
|
(9,545 |
) |
|
|
(11,795 |
) |
|
|
(21,688 |
) |
|
|
(21,707 |
) |
利息收入 |
|
|
579 |
|
|
|
54 |
|
|
|
1,235 |
|
|
|
62 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(8,966 |
) |
|
$ |
(11,741 |
) |
|
$ |
(20,453 |
) |
|
$ |
(21,645 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
|
$ |
(0.15 |
) |
|
$ |
(0.23 |
) |
|
$ |
(0.35 |
) |
|
$ |
(0.44 |
) |
加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票 |
|
|
58,722 |
|
|
|
50,064 |
|
|
|
58,623 |
|
|
|
49,748 |
|