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模特會員2023-06-300001281895US-GAAP：在研研究與開發成員2023-06-300001281895rckt: RenovaCorinc 會員2023-06-300001281895rckt: 僱員非僱員和董事會員US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001281895rckt: 僱員非僱員和董事會員US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-06-300001281895rckt: 僱員非僱員和董事會員US-GAAP：員工股權會員2023-06-300001281895rckt: 僱員非僱員和董事會員US-GAAP：員工股權會員2022-06-300001281895US-GAAP：員工股權會員2022-12-310001281895US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001281895US-GAAP：員工股權會員2023-06-300001281895US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-12-310001281895US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-06-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-12-310001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-06-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-06-300001281895US-GAAP：員工股權會員2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：研發費用會員2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-06-300001281895US-GAAP：一般和管理費用會員2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：員工股權會員2022-04-012022-06-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 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Warrants Excise Price Five 會2023-01-012023-06-300001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2022-12-310001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2023-01-012023-06-300001281895RCKT: Public Warrants成員美國通用會計準則：普通股成員2023-06-300001281895美國通用會計準則：普通股成員RCKT: 私人認股權證會員2023-06-300001281895美國通用會計準則：普通股成員RCKT: 預先資助的認股權證會員2023-06-300001281895RCKT: Public Warrants成員2023-06-300001281895RCKT: 新澤西州租賃協議成員2023-01-012023-06-300001281895rckt: AAV 當前良好製造規範 cGMP 會員2023-01-012023-06-300001281895RCKT: 新澤西州租賃協議成員2023-06-300001281895RCKT: 新澤西州租賃協議成員2022-12-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2023-06-300001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2018-06-070001281895RCKT：帝國大廈租賃協議修正案成員2023-06-300001281895RCKT：帝國大廈租賃協議修正案成員2023-01-012023-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-01-012023-06-300001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2023-01-012023-06-300001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2022-12-310001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2022-01-012022-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2022-04-012022-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-04-012023-06-300001281895US-GAAP：其他流動資產成員2023-06-300001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-06-300001281895rckt: Hopewell 會員RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-06-300001281895US-GAAP：租賃持有量和租賃持有量改善成員2023-06-300001281895US-GAAP：租賃持有量和租賃持有量改善成員2022-12-310001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-09-192022-09-190001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員US-GAAP：Warrant 會員2022-12-012022-12-010001281895美國通用會計準則：普通股成員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：員工股權會員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895美國通用會計準則：普通股成員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-010001281895rckt: 衍生負債會員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員RCKT：認股權證被歸類為股票會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-010001281895rckt: LadicirmGrant 會員2019-04-300001281895rckt: LadicirmGrant 會員2023-06-300001281895rckt: LadicirmGrant 會員2023-01-012023-06-300001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員RCKT: 執行官成員的配偶2020-10-012020-10-310001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員RCKT: 執行官成員的配偶2023-01-012023-06-30xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票rckt: Programxbrli: pureutr: sqftRCKT: 租賃協議rckt: Milestone

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q

☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年6月30日

要麼

☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ________ 到 ________ 的過渡時期

委員會檔案編號： 001-36829

火箭製藥公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華		04-3475813
（公司或組織的州或其他司法管轄區）		（美國國税局僱主識別號）

錫達布魯克大道 9 號, 克蘭伯裏, 新澤西		08512
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

(609) 659-8001

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元	RCKT	納斯達克全球市場

用複選標記表明註冊人 (1) 在過去的12個月中（或註冊人被要求提交此類報告的較短時間）內是否提交了 1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去的90天內是否受此類申報要求的約束。是的 ☒沒有 ☐

用複選標記表示註冊人在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）是否以電子方式提交了根據 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ☒沒有 ☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人還是較小的申報公司。請參閲《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人” 和 “小型申報公司” 的定義。

大型加速過濾器 ☒	加速過濾器 ☐

非加速過濾器 ☐	規模較小的申報公司 ☐
	新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒

截至 2023 年 8 月 4 日，有 80,525,531 股普通股，每股面值0.01美元，已流通。

		頁面
	第一部分 — 財務信息
第 1 項。	財務報表
	截至2023年6月30日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表	4

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併運營報表（未經審計）	5

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併綜合虧損表（未經審計）	6

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併股東權益表（未經審計）	7

	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併現金流量表（未經審計）	9

	合併財務報表附註（未經審計）	10
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	23
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	38
第 4 項。	控制和程序	39
	第二部分 — 其他信息
第 1 項。	法律訴訟	40
第 1A 項。	風險因素	40
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券	40
第 3 項。	優先證券違約	40
第 4 項。	礦山安全披露	40
第 5 項。	其他信息	40
第 6 項。	展品	41
簽名		42

索引

關於前瞻性陳述的警示聲明

這份截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及假設，如果這些陳述沒有實現或被證明不正確，可能會導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款發表此類前瞻性陳述。除本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，你可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“考慮”、“繼續”、“可以”、“設計”、“估計”、“期望”、“未來”、“打算”、“可能”、“可能”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該” 等詞語來識別前瞻性陳述、” “戰略”、“目標”、“將”、“將” 或這些詞語或其他類似術語的否定詞。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：

•

聯邦、州和非美國監管要求，包括美國食品藥品監督管理局 (“FDA”) 對我們當前或未來任何其他候選產品的監管；

•

向美國食品和藥物管理局提交監管文件以及獲得和維持美國食品和藥物管理局或其他監管機構對我們的候選產品的批准或與採取其他行動的時機和能力；

•

我們的競爭對手的活動，包括關於競爭產品發佈時間、定價和折扣的決定；

•

我們的臨牀試驗以及批准候選產品所需的其他測試的安全性和有效性結果是否提供了數據，以保證臨牀試驗的進展、潛在的監管部門批准或我們的任何候選產品的進一步開發；

•

我們有能力開發、收購和推進候選產品，招收足夠數量的患者參與併成功完成臨牀研究，以及在目前預期的時間範圍內申請此類候選產品並獲得監管部門批准的能力，或者根本不是；

•

我們為我們的候選產品和任何其他未來的候選產品建立關鍵合作和供應商關係的能力；

•

我們發展我們的銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議以銷售和營銷我們的任何候選產品的能力；

•

我們獲得額外資金以開展我們計劃中的研發工作的能力；

•

我們收購更多業務、組建戰略聯盟或創建合資企業的能力，以及我們從此類收購、聯盟或合資企業中受益的能力；

•

我們成功開發和商業化我們可能獲得許可的任何技術或可能收購的產品的能力；

•

發展我們的 AAV 項目的直接製造能力；

•

我們能夠在我們目前或將來開展業務的非美國司法管轄區成功運營，包括遵守適用的監管要求和法律；

•

我們獲得和執行專利以保護我們的候選產品的能力，以及我們成功保護自己免受不可預見的第三方侵權索賠的能力；

•

我們的業務和運營所在市場的預期趨勢和挑戰；

•

我們對資本需求的估計；以及

•

我們有能力獲得額外融資，並在必要時籌集資金，為運營提供資金或尋求商機。

我們提醒您，上述清單可能不包含本10-Q表季度報告中的所有前瞻性陳述。

本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們目前對未來事件或未來財務業績的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。我們在本10-Q表季度報告中包含的警示性陳述中納入了重要因素，特別是我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告中的引用的 “風險因素” 部分，這些因素可能會導致實際業績或事件與我們發表的前瞻性陳述存在重大差異。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行或參與的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。

你應該完整閲讀這份10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q 季度報告的附錄提交的文件，前提是我們未來的實際業績、業績或成就可能與我們的預期有重大差異。除非法律要求，否則我們沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述，即使將來有新信息可用。

這份10-Q表季度報告還包含有關我們的行業、業務和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些疾病的發病率和患病率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性和實際事件的影響，或者情況可能與這些信息中反映的事件和情況存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編寫的報告、研究和類似數據中獲得了該行業、業務、市場和其他數據。本季度報告包含本文所述某些文件中包含的某些條款的摘要，但請參閲實際文件以獲取完整信息。所有摘要全部由實際文件限定。除非另有説明，否則本季度報告中提及 “我們”、“我們” 或 “公司” 以及類似術語均指的是 Rocket Pharmicals, Inc.

索引

第一部分 — 財務信息

第 1 項。

財務報表

火箭製藥公司

合併資產負債表

(以千美元計，股票和每股金額除外)

	6 月 30 日,			十二月三十一日
	2023			2022
	（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	45,076		$	140,517
投資		261,964			215,877
預付費用和其他流動資產		5,034			7,666
流動資產總額		312,074			364,060
財產和設備，淨額		32,986			29,009
善意		39,154			39,154
無形資產		25,724			25,724
限制性現金		1,362			1,340
存款		542			608
投資		-			43,276
經營租賃使用權資產		4,345			1,972
融資租賃使用權資產		45,594			46,664
總資產	$	461,781		$	551,807
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計費用	$	31,353		$	36,660
經營租賃負債，當前		1,233			773
融資租賃負債，當前		1,760			1,736
流動負債總額		34,346			39,169
經營租賃負債，非流動		3,074			1,088
融資租賃負債，非當期		19,319			19,269
其他負債		2,072			2,595
負債總額		58,811			62,121
承付款和或有開支（注12）

股東權益：
優先股，$0.01 面值，已授權 5,000,000股份：
A系列可轉換優先股； 300,000被指定為A系列的股票； 0已發行股票和已發行股份		-			-
B系列可轉換優先股； 300,000被指定為B系列的股票； 0已發行股票和已發行股份		-			-
普通股，$0.01 面值， 120,000,000授權股份； 80,521,415和 79,123,312已發行的股票和 80,518,844和 79,120,741分別為 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日的已發行股票		805			791
庫存股，按成本計算， 2,571 截至2023年6月30日和2022年12月31日的普通股		(47	)		(47	)
額外的實收資本		1,240,745			1,203,074
累計其他綜合虧損		(722	)		(357	)
累計赤字		(837,811	)		(713,775	)
股東權益總額		402,970			489,686
負債和股東權益總額	$	461,781		$	551,807

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

合併運營報表

（以千美元計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

	截至6月30日的三個月						截至6月30日的六個月
	2023			2022			2023			2022
收入	$	-		$	-		$	-		$	-

運營費用：
研究和開發		51,383			41,356			97,754			72,150
一般和行政		17,374			12,854			33,197			24,624
運營費用總額		68,757			54,210			130,951			96,774
運營損失		(68,757	)		(54,210	)		(130,951	)		(96,774	)
利息支出		(468	)		(465	)		(936	)		(928	)
利息和其他收入，淨額		846			669			2,754			1,291
投資折扣的增加和溢價的攤銷，淨額		2,678			(396	)		5,097			(973	)
淨虧損	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(124,036	)	$	(97,384	)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損	$	(0.82	)	$	(0.83	)	$	(1.55	)	$	(1.50	)
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股		80,472,362			65,476,531			79,965,755			64,995,797

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

綜合虧損合併報表

（以千計）

（未經審計）

	截至6月30日的三個月						截至6月30日的六個月
	2023			2022			2023			2022
淨虧損	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(124,036	)	$	(97,384	)
其他綜合損失
未實現的投資虧損淨額		(639	)		(136	)		(367	)		(604	)
綜合損失總額	$	(66,340	)	$	(54,538	)	$	(124,403	)	$	(97,988	)

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

股東權益合併報表

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月

（除股票金額外，以千計）

（未經審計）

											累積的
								額外			其他						總計
	普通股				財政部			付費			全面			累積的			股東
	股份		金額		股票			資本			收入/（損失）			赤字			公平
截至12月31日的餘額， 2022		79,123,312	$	791	$	(47	)	$	1,203,074		$	(357	)	$	(713,775	)	$	489,686
根據行使股票期權發行普通股		88,429		1		-			1,113			-			-			1,114
根據限制性股票單位的歸屬發行普通股		126,060		1		-			(1	)		-			-			-
根據行使認股權證發行普通股		126,093		1		-			6			-			-			7
根據市場發行計劃發行普通股，扣除發行成本		948,300		10		-			17,212			-			-			17,222
未實現的投資綜合收益		-		-		-			-			267			-			267
基於股票的薪酬		-		-		-			8,915			-			-			8,915
淨虧損		-		-		-			-			-			(58,335	)		(58,335	)
餘額為 3月31日 2023		80,412,194	$	804	$	(47	)	$	1,230,319		$	(90	)	$	(772,110	)	$	458,876
根據行使股票期權發行普通股		48,088		-		-			182			-			-			182
根據限制性股票單位的歸屬發行普通股		61,133		1		-			(1	)		-			-			-
未實現的投資綜合虧損		-		-		-			-			(632	)		-			(632	)
基於股票的薪酬		-		-		-			10,245			-			-			10,245
淨虧損		-		-		-			-			-			(65,701	)		(65,701	)
截至6月30日的餘額， 2023		80,521,415	$	805	$	(47	)	$	1,240,745		$	(722	)	$	(837,811	)	$	402,970

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

股東權益合併報表

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月

（除股票金額外，以千計）

（未經審計）

									累積的
							額外		其他						總計
	普通股				財政部		付費		全面			累積的			股東
	股份		金額		股票		資本		（損失）			赤字			公平
截至2021年12月31日的餘額		64,505,889	$	645	$	-	$	946,152	$	(161	)	$	(491,912	)	$	454,724
根據行使股票期權和限制性股票單位發行普通股		16,168		-		-		76		-			-			76
未實現的投資綜合虧損		-		-		-		-		(468	)		-			(468	)
基於股票的薪酬		-		-		-		6,270		-			-			6,270
淨虧損		-		-		-		-		-			(42,982	)		(42,982	)
截至2022年3月31日的餘額		64,522,057	$	645	$	-	$	952,498	$	(629	)	$	(534,894	)	$	417,620
根據行使股票期權發行普通股		2,387		-		-		3		-			-			3
根據市場發行計劃發行普通股，扣除發行成本		1,313,450		13		-		17,229		-			-			17,242
未實現的投資綜合虧損		-		-		-		-		(136	)		-			(136	)
基於股票的薪酬		-		-		-		7,369		-			-			7,369
淨虧損		-		-		-		-		-			(54,402	)		(54,402	)
餘額為 6 月 30 日, 2022		65,837,894	$	658	$	-	$	977,099	$	(765	)	$	(589,296	)	$	387,696

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

現金流合併報表

（以千計）

（未經審計）

	截至6月30日的六個月
	2023			2022
經營活動：
淨虧損	$	(124,036	)	$	(97,384	)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
財產和設備的折舊和攤銷		2,327			1,798
融資租賃使用權資產的攤銷		1,077			1,070
記下財產和設備，淨額		-			177
基於股票的薪酬		19,160			13,639
溢價攤銷和投資折扣的增加，淨額		(4,831	)		977
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他資產		2,698			(1,084	)
應付賬款和應計費用		(4,477	)		2,548
經營租賃負債		102			(64	)
融資租賃負債		74			90
其他負債		(523	)		(29	)
用於經營活動的淨現金		(108,429	)		(78,262	)
投資活動：
購買投資		(168,930	)		(143,023	)
投資到期所得收益		170,585			163,669
為獲得使用權資產而支付的款項		(36	)		-
購買財產和設備		(7,134	)		(4,852	)
投資活動提供的（用於）淨現金		(5,515	)		15,794
籌資活動：
根據股票期權的行使發行普通股		1,296			79
行使認股權證		7			-
根據市場發行計劃發行普通股，扣除發行成本		17,222			17,243
融資活動提供的淨現金		18,525			17,322
現金、現金等價物和限制性現金的淨變動		(95,419	)		(45,146	)
期初現金、現金等價物和限制性現金		141,857			234,037
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	46,438		$	188,891

非現金融資和投資活動的補充披露：
應計購置的財產和設備，期末餘額	$	1,265		$	405
未實現的投資損失	$	(365	)	$	(604	)

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥有限公司

合併財務報表附註

（千美元，股票和每股數據除外）

（未經審計）

業務性質

Rocket Pharmicals, Inc.（“Rocket” 或 “公司”）是一家臨牀階段、多平臺的生物技術公司，專注於為罕見和毀滅性疾病開發首個、唯一和最好的同類基因療法，具有直接的靶向作用機制和明確的臨牀終點。該公司有三臨牀階段的體外慢病毒載體（“LV”）程序。其中包括範可尼貧血（“FA”）（一種減少血細胞產生或促進缺陷血細胞生成的骨髓遺傳缺陷）、導致免疫系統故障的遺傳性疾病 Leukocyte 粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”）（一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳疾病）的計劃在慢性非球形細胞性溶血性貧血中。其中，第二階段的FA計劃和第1/2階段的LAD-I計劃都在2022年公佈了數據，美國（“美國”）和歐洲（“歐盟”）的監管文件預計將在2023年提交。針對不太常見的 FA 亞型 C 和 G 的基因治療計劃的其他工作正在進行中。在美國，該公司還有針對達農病的臨牀階段體內腺相關病毒（“AAV”）項目，達農病是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致心臟衰竭導致過早死亡。此外，該公司還有一項針對Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV載體計劃，這是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸喪失、嚴重右心室擴張、發育不良、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死傾向高。由於該公司收購了Renovacor Inc.（“Renovacor”）（見註釋14 “收購 Renovacor”），公司得以使用基於重組AAV9的基因療法，該療法旨在減緩或阻斷BAG3擴張型心肌病（“DCM”）的進展，這是最常見的心肌病形式，其特徵是心肌病壁逐漸變薄心臟導致心室擴大，無法抽血。根據特許權使用許可協議，公司對所有這些候選產品擁有全球商業化和開發權。

風險和流動性

自成立以來，公司沒有產生任何收入，也蒙受了損失。公司的運營存在某些風險和不確定性，包括候選藥物開發的不確定性、技術不確定性、專利和專有權的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及需要獲得額外融資。目前正在開發的候選藥物在商業化之前需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。

該公司的候選產品處於開發和臨牀階段。無法保證公司的研發能夠成功完成，無法保證公司的知識產權得到充分保護，開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何批准的產品在商業上都具有可行性。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）能從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司在技術快速變化以及來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

公司的合併財務報表是在正常業務過程中運營連續性、資產變現和負債償還的基礎上編制的。該公司的運營現金流為負，累計赤字為$837.8截至2023年6月30日，百萬人。截至2023年6月30日，該公司的資金為美元307.0百萬現金、現金等價物和投資。公司預計，這些資源將足以為公司2025年上半年的運營費用和資本支出需求提供資金。

2022年2月28日，公司與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議（“銷售協議”），根據該計劃，公司可以自行決定不時發行和出售面值 $ 股普通股0.01每股，總髮行價最高為 $200百萬（“股票”）通過Cowen作為其銷售代理。截至 2023 年 6 月 30 日，公司已售出 4.2百萬股普通股，淨收益為美元63.8 百萬根據市場發行計劃（見附註8 “股東權益”），包括 0.9百萬股，淨收益為 $17.2在截至2023年6月30日的六個月中，有百萬美元。

從長遠來看，公司未來的生存能力取決於其從運營活動中產生現金或籌集額外資金為其運營提供資金的能力。公司未能在需要時籌集資金，可能會對其財務狀況和推行業務戰略的能力產生負面影響。

索引

3.	列報基礎、合併原則和重要會計政策摘要

演示基礎

隨附的未經審計的中期合併財務報表應與公司截至2022年12月31日的合併財務報表一起閲讀，這些報表包含在2023年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告（“2022年10-K表格”）中。未經審計的中期合併財務報表是在與經審計的年度財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，這些調整反映了公司截至2023年6月30日的合併財務狀況以及2023年6月30日三個月和六個月的經營業績和現金流所必需的所有調整，其中僅包括正常的經常性調整。這些合併附註中披露的與2023年6月30日和2022年6月30日和6個月個月相關的財務數據和其他信息未經審計。截至2023年6月30日的三個月和六個月的業績不一定代表截至2023年12月31日的年度以及任何其他過渡期或任何未來年度或時期的預期業績。

重要會計政策

在編制截至2023年6月30日的三個月和六個月的合併財務報表時使用的重要會計政策與2022年10-K表合併財務報表附註3中披露的政策一致，其中也列出了大多數重要政策。

整合原則

合併財務報表代表公司及其子公司的賬目合併，符合美國普遍接受的會計原則（“U.S. GAAP”）。在合併過程中，所有公司間往來賬户均已清除。

估算值的使用

根據美國公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響在財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於商譽和無形資產減值、應計研發（“研發”）費用、股權交易估值和股票獎勵。估計值和假設的變化反映在已知期間報告的結果中。實際結果可能與這些估計值不同。

現金、現金等價物和限制性現金

現金、現金等價物和限制性現金包括銀行存款、存款證和金融機構的貨幣市場賬户。現金等價物由於其短期性質而按接近公允價值的成本持有，公司認為其信用風險敞口不大。公司將自購買之日起到期日為三個月或更短的所有高流動性投資視為現金等價物。公司的現金和現金等價物賬户有時可能超過聯邦保險限額。公司在這些賬户中沒有遭受任何損失。

限制性現金包括抵押銀行簽發的與公司經營租賃有關的信用證的存款（更多披露見附註12 “承諾和意外開支”），以及為支持公司公司信用卡的銀行簽發的信用證提供抵押的存款。現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容：

	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
現金和現金等價物	$	45,076	$	140,517
限制性現金		1,362		1,340
	$	46,438	$	141,857

信用風險和資產負債表外風險的集中

使公司面臨信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及可供出售的證券。公司與高質量的金融機構保持現金和現金等價物餘額，因此，公司認為此類基金的信用風險最小。該公司的有價證券包括美國國債、商業票據以及公司和機構債券。公司的投資政策限制了公司可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資至少為AA+/AA1評級，從而降低信用風險敞口。

索引

投資

投資包括美國國債、商業票據以及公司和機構債券。管理層在收購這些證券時確定這些證券的適當分類，並在每個資產負債表日期評估此類分類的適當性。公司根據財務會計準則委員會（“FASB”）會計準則編纂法（“ASC”）320 “投資——債務和股權證券” 將其投資歸類為可供出售。投資按公允價值入賬，未實現損益作為股東權益中累計其他綜合收益（虧損）的一部分和綜合虧損總額的一部分計入合併綜合虧損報表，直至實現為止。已實現的收益和虧損在特定基礎上計入投資收益。該公司估算了存在未實現虧損時投資的預期信貸損失。與信貸相關的未實現虧損在公司的合併運營報表中確認，與信貸無關的未實現虧損在累計其他綜合收益（虧損）中確認。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，有不與信貸相關的未實現損失。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，投資未實現的淨虧損為$0.6百萬和美元0.4分別是百萬。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，投資未實現的淨虧損為美元0.1百萬和 $0.6分別是百萬。

無形資產

在相關研發工作完成或放棄之前，與在建研項目（“IPR&D”）項目相關的無形資產被認為是無限期的。如果開發完成（通常是在獲得監管部門批准銷售產品時發生的），則相關資產將被視為有限壽命，然後根據當時各自的估計使用壽命進行攤銷。被確定為公允價值下降的IPR&D無形資產向下調整，支出在合併運營報表的研發費用中確認。這些IPR&D無形資產至少每年測試一次，或者在發生可能表明潛在減值的觸發事件時，根據研發活動的進展、資產預計開發的變化以及監管環境和未來商業市場的變化等指標。

公允價值測量

公司必須披露按公允價值報告的所有資產和負債的信息，以便能夠評估確定報告的公允價值時使用的投入。FASB ASC 820（公允價值衡量和披露）建立了使用的輸入層次結構（如果有）。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的投入是反映公司對市場參與者在定價資產或負債時將使用的投入的假設的輸入，是根據當時可用的最佳信息制定的。公允價值層次結構僅適用於用於確定投資報告的公允價值的估值輸入，不能衡量投資信貸質量。公允價值層次結構的三個層次如下所述：

•

第 1 級 — 基於活躍市場中公司在衡量日期有能力獲得的相同資產或負債的未經調整的報價進行估值。

•

第 2 級 — 基於非活躍市場中類似資產或負債的報價進行估值，無論是直接還是間接的。

•

第 3 級 — 需要反映公司自身假設的估值，這些假設對公允價值計量具有重要意義且不可觀察。

如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，那麼公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為第 3 級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值計量具有重要意義的任何投入的最低水平。由於大多數金融工具的短期性質，公司金融工具（包括現金和現金等價物、限制性現金、存款、應付賬款和應計費用）的公允價值接近其各自的賬面價值。

認股證

根據ASC主題480，區分負債與權益（“ASC 480”）和/或ASC主題815，衍生品和套期保值（“ASC 815”），公司將股票認股權證記為權益工具、負債或衍生負債，具體取決於認股權證協議的具體條款。在行使、終止、重新分類或以其他方式結算之前，負債分類的認股權證按每個報告期的估計公允價值入賬。負債分類認股權證估計公允價值的變化包含在公司合併運營報表中的利息和其他收入中。

索引

股票薪酬

公司根據授予日獎勵的公允價值來衡量為換取股權工具獎勵而獲得的員工和非僱員服務的薪酬支出。這筆費用在裁決的必要服務期內按直線方式確認，沒收在發生時予以確認。

公司在其合併運營報表中對股票薪酬支出的分類方式與獎勵獲得者工資成本和服務的分類方式或獎勵接受者的服務付款的分類方式相同。

所得税

2022年5月，公司收到了紐約市財政部的通知，內容涉及對截至2018年12月31日至2020年12月31日的納税期的紐約生物技術抵免進行審計，該審計已於2023年6月30日結清。

最近的會計聲明

最近沒有任何會計聲明對公司產生影響，也沒有對合並財務報表產生重大影響。

金融工具的公允價值

經常性按公允價值計量的項目是公司的投資。下表列出了公司在公允價值層次結構中按等級定期按公允價值計量的金融工具：

	截至的公允價值測量
	2023 年 6 月 30 日使用：
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場共同基金	$	17,173	$	-	$	-	$	17,173
公司債券		-		3,480		-		3,480
美國國庫證券		3,620		-		-		3,620
		20,793		3,480		-		24,273

投資：
商業票據		-		5,002		-		5,002
美國國庫證券		188,971		-		-		188,971
公司債券		-		58,040		-		58,040
機構債券		-		9,951		-		9,951
		188,971		72,993		-		261,964

總資產	$	209,764	$	76,473	$	-	$	286,237

負債：
認股權證責任	$	-	$	-	$	1,012	$	1,012
負債總額	$	-	$	-	$	1,012	$	1,012

	截至的公允價值測量
	2022 年 12 月 31 日使用：
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場共同基金	$	90,527	$	-	$	-	$	90,527
商業票據		-		3,899		-		3,899
美國國庫證券		3,848		-		-		3,848
公司債券		-		8,618		-		8,618
		94,375		12,517		-		106,892

投資：
商業票據		-		1,151		-		1,151
美國國庫證券		189,444		-		-		189,444
公司債券		-		60,905		-		60,905
機構債券		-		7,653		-		7,653
		189,444		69,709		-		259,153

總資產	$	283,819	$	82,226	$	-	$	366,045

負債：
認股權證責任	$	-	$	-	$	1,512	$	1,512
負債總額	$	-	$	-	$	1,512	$	1,512

索引

該公司將其貨幣市場共同基金和美國國債歸類為公允價值層次結構下的一級資產，因為這些資產是使用活躍市場的報價進行估值的，沒有進行任何估值調整。公司將其商業票據和公司與機構債券歸類為二級資產，因為這些資產不是在活躍的市場上交易的，而是通過第三方定價服務根據類似資產的報價進行估值的。

公司的認股權證負債作為合併資產負債表中其他負債的一部分記錄在合併資產負債表中，使用不可觀察的投入（第 3 級）定期按公允價值計量，其對賬情況如下：

	認股權證責任
餘額，2022 年 12 月 31 日	$	1,512
公允價值調整		(500	)
餘額，2023 年 6 月 30 日	$	1,012

公司使用Black-Scholes模型對每個報告期的認股權證負債（見附註10 “認股權證”）進行估值，合併運營報表中確認了公允價值的變化。認股權證負債的估計公允價值是使用第三級輸入確定的。期權定價模型固有的假設與預期股價波動、預期壽命、無風險利率和股息收益率有關。考慮到認股權證的預期剩餘壽命，該公司根據同行羣體的歷史波動率估算了其普通股的預期波動率。無風險利率基於估值日的美國國債零息票收益率曲線，其到期日與認股權證的預期剩餘壽命相似。假設認股權證的預期壽命等於其剩餘的合同期限。股息率基於歷史利率，公司預計歷史利率將保持在零.

認股權證負債的公允價值是根據以下假設估算的：

	6月30日 2023			十二月三十一日 2022
股票價格	$	19.87		$	18.39
行使價格	$	65.23		$	65.23
預期波動率		67.91	%		71.25	%
無風險利率		4.97	%		4.14	%
預期股息收益率		-			-
預期壽命（年）		1.82			2.39
每份權證的公允價值	$	1.64		$	2.45

財產和設備，淨額

該公司的財產和設備包括以下內容：

	6月30日			十二月三十一日
	2023			2022
實驗室設備	$	24,723		$	21,905
機械和設備		11,714			11,326
計算機設備		244			244
傢俱和固定裝置		2,535			2,135
租賃權改進		3,289			589
內部使用軟件		1,903			1,903
		44,408			38,102
減去：累計折舊和攤銷		(11,422	)		(9,093	)
	$	32,986		$	29,009

索引

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了 $1.2百萬和美元2.3折舊和攤銷費用分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了美元1.0百萬和美元1.8 折舊和攤銷費用分別為百萬美元。

無形資產和商譽

該公司的無限期生命無形資產包括收購的IPR&D資產和收購Renovacor後獲得的老鼠羣落模型。

截至2023年6月30日和2022年12月31日的無形資產彙總如下：

	格羅斯攜帶價值		累計攤銷		無形的資產，淨額
正在進行的研究與開發	$	25,150	$	-	$	25,150
小鼠羣落模型		574		-		574
無形資產總額	$	25,724	$	-	$	25,724

無形資產的總賬面價值是由於收購了Renovacor（見附註14 “收購Renovacor”）。

Goodwill的賬面價值為美元39.2截至2023年6月30日，百萬美元，包括美元8.3收購 Renovacor（見附註 14 “收購 Renovacor”）所致百萬。

應付賬款和應計費用

截至2023年6月30日2022年12月31日，公司的應付賬款和應計費用包括以下內容：

	6 月 30 日,		十二月三十一日
	2023		2022
研究和開發	$	20,329	$	19,100
員工薪酬		6,013		10,006
財產和設備		1,265		2,095
專業費用		2,034		1,436
收購相關費用		-		1,153
應付的政府補助金		597		597
其他		1,115		2,273
	$	31,353	$	36,660

股東權益

市場銷售計劃

二月 28, 2022,公司與Cowen就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以隨時自行決定通過作為銷售代理的Cowen發售和出售股份。根據銷售協議要發行和出售的股份（如果有）將根據公司表格S-上的上架登記聲明進行發售和出售3.該公司於2月向美國證券交易委員會提交了招股説明書補充文件 28, 2022與根據銷售協議要約和出售股份有關。公司將向Cowen支付現金佣金 3.0%根據銷售協議出售股票的總收益。公司向Cowen提供了慣常的賠償和供款權。公司向Cowen償還了與銷售協議有關的某些費用。直到 2023 年 6 月 30 日，該公司出售了 4.2市場發行計劃下的百萬股股票，總收益為 $65.8百萬，減去佣金2.0百萬美元，淨收益為美元63.8百萬。在截至2023年6月30日的六個月中，該公司出售了 0.9市場發行計劃下的百萬股股票，總收益為 $17.8百萬，減去佣金0.6百萬美元，淨收益為美元17.2百萬。

索引

股票薪酬

股票期權估值

公司在Black-Scholes定價模型中用來確定授予員工、非僱員和董事的股票期權的公允價值的加權平均假設如下：

	六已結束月 6 月 30 日,
	2023			2022
無風險利率		3.96	%		2.32	%
預期期限（以年為單位）		5.84			5.79
預期波動率		73.42	%		73.26	%
預期股息收益率		-			-
行使價格	$	20.20		$	15.93
普通股的公允價值	$	20.20		$	15.93

下表彙總了截至2023年6月30日的六個月的股票期權活動：

				加權		加權
				平均值		平均值		聚合
	的數量			運動		合同的		固有的
	股份			價格		期限（年）		價值
截至12月31日的未償還款項， 2022		13,138,870		$	14.52		5.46	$	118,767
已授予		2,142,111			20.36		6.73
已鍛鍊		(136,517	)		9.50				1,334
取消或沒收		(269,314	)		32.45
截至目前為止表現出色 6 月 30 日, 2023		14,875,150		$	15.08		5.67	$	120,465

截至目前已歸屬和可行使的期權 6 月 30 日, 2023		11,205,612		$	12.91		4.51	$	116,486
截至目前尚未歸屬的期權 6 月 30 日, 2023		3,669,538		$	21.71		9.23	$	3,979

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，每股授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為美元13.46還有 $10.32，分別地。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，歸屬期權的總公允價值為美元19.9百萬和美元20.8分別是百萬。

限制性股票單位 (“RSU”)

下表彙總了截至2023年6月30日的六個月中公司 RSU 的活動：

				加權
				平均值
	的數量			授予日期
	股份			公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日，尚未歸屬		992,874		$	16.49
已授予		887,637			19.91
既得⁽¹⁾		(187,297	)		16.63
被沒收		(38,455	)		18.33
截至 2023 年 6 月 30 日尚未歸屬		1,654,759		$	18.27

(1) 已發行的普通股扣除了 104與税收有關的股票。

索引

股票薪酬費用

獎勵類型確認的股票薪酬支出如下：

	三個月已結束 6月30日				六已結束月 6 月 30 日,
	2023		2022		2023		2022
股票期權	$	7,455	$	6,677	$	14,440	$	12,638
限制性庫存單位		2,790		692		4,720		1,001
股票薪酬支出總額	$	10,245	$	7,369	$	19,160	$	13,639

股票型合併運營報表中包含的薪酬支出和綜合虧損如下：

	三個月已結束 6月30日				六個月已結束 6月30日
	2023		2022		2023		2022
研究和開發	$	4,638	$	2,889	$	8,457	$	5,207
一般和行政		5,607		4,480		10,703		8,432
股票薪酬支出總額	$	10,245	$	7,369	$	19,160	$	13,639

截至 2023 年 6 月 30 日，該公司的總收入為 $70.5與股票期權和RSU補助金相關的百萬未確認的股票薪酬支出，預計將在加權平均期內確認 1.45年份。

10.

認股證

截至2023年6月30日未償還的認股權證摘要如下：

行使價格	傑出	撥款/就職日期	到期日期
57.11	603,386	2020年12月21日	2030年12月21日
33.63	301,291	2021年8月9日	2031年8月9日
22.51	153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
22.51	153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
65.23	617,050	2022年12月1日	2025年4月23日
65.23	760,086	2022年12月1日	2026年12月1日
總計	2,588,123

下表彙總了截至2023年6月30日的六個月中購買普通股的認股權證的變化：

	的數量
	認股權證
	傑出而且			行使價格
	可鍛鍊			每股
截至2022年12月31日的餘額		2,721,267
已授予		-		$	-
已鍛鍊		(126,093	)		0.06
已過期		(7,051	)	$	24.42
截至2023年6月30日的餘額		2,588,123

假定的 Renovacor 公開認股

在收購 Renovacor 的同時（見附註 14 “收購 Renovacor”），Rocket 承擔了收購前的公開認股權證（“公開認股權證”），這些認股權證已轉換為具有購買權的火箭認股權證 760,086的 Rocket 普通股，行使價為 $65.23每股。

公司認定公共認股權證符合所有股票分類標準。因此，合併完成後，公共認股權證被記錄為額外實收資本的一部分 $3.4百萬。

假定 Renovacor 私人認股權

在收購 Renovacor 的同時（見附註 14 “收購 Renovacor”），Rocket 承擔了收購前的私人認股權證（“私人認股權證”），這些認股權證轉換為具有購買權的火箭認股權證 617,050的 Rocket 普通股，行使價為 $65.23每股。

索引

公司認定私募認股權證不符合所有股票分類標準。因此，公司在其合併資產負債表中將私募認股權證歸類為衍生負債。公司在每個報告期末衡量認股權證的公允價值，並在公司本期經營業績中確認與上一期間相比公允價值的變化。有關認股權證負債公允價值計量的討論，見附註4。

假定 Renovacor 預先出資認股

在收購 Renovacor 的同時（見附註 14 “收購 Renovacor”），Rocket 承擔了預先注資的認股權證（“預融資認股權證”），已轉換為具有購買權的火箭認股權證 126,093的 Rocket 普通股，行使價為 $0.06每股。這些認股權證於 2023 年 1 月行使。

11.

每股淨虧損

歸屬於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法如下：

	截至6月30日的三個月						截至6月30日的六個月
	2023			2022			2023			2022
分子：
淨虧損歸屬於普通股股東	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(124,036	)	$	(97,384	)
分母：
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股		80,472,362			65,476,531			79,965,755			64,995,797
每股淨虧損歸屬於普通股股東-基本版和稀釋版	$	(0.82	)	$	(0.83	)	$	(1.55	)	$	(1.50	)

公司將根據每個期末的未償還金額列報的以下潛在普通股，排除在所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算之外，因為將其包括在內會產生反稀釋作用：

	截至 6 月 30 日的三個月和六個月
	2023		2022
普通股可行使的認股權證		2,588,123		1,218,038
可轉換為普通股的限制性股票單位		1,654,759		527,304
購買普通股的期權		14,875,150		12,526,751
		19,118,032		14,272,093

12.

承付款和或有開支

公司在開始時就確定安排是否為租賃。運營和財務租賃在公司的合併資產負債表中列報為租賃、流動租賃負債和長期租賃負債中的使用權資產。公司的某些租賃協議包含續訂選項；但是，除非確定公司在租約開始時或觸發事件發生時合理地確定續訂租約，否則公司不承認續訂期內的使用權資產或租賃負債。由於公司的租賃沒有提供隱含利率，公司使用公司對類似期限債務的抵押借款利率的估計，估算了計算租賃付款現值時的增量借款利率。該公司使用了基於生物技術行業同類公司的長期借貸成本的增量借款利率。由於公司選擇將每個租賃部分及其相關的非租賃部分作為單一的合併租賃組成部分進行核算，因此所有合同對價都分配給了合併租賃部分。公司的一些租賃協議包含租金上漲條款（包括基於指數的租金上漲）。對於經營租賃，公司根據租賃安排的固定組成部分以直線方式確認最低租金費用。從租賃開始之日起，公司將在租賃期限內攤銷這筆費用。可變租賃組成部分表示本質上不是固定的，與指數或利率無關的金額，被確認為已產生的金額。

融資租賃

該公司在新澤西州克蘭伯裏租用了一座設施，包括 103,720平方英尺的空間，包括辦公室、工藝開發、研究和開發實驗室的區域，以及 50,000平方英尺專用於AAV當前良好生產規範（“cGMP”）製造設施，以支持公司的管道（此類租約，經修訂的 “新澤西州租賃協議”）。新澤西州租賃協議有一個 15-從 2019 年 9 月 1 日起為期一年，可以選擇續訂二連續五年續訂條款。

新澤西州租賃協議的預計租金支付額為 $1.2每年百萬，按月分期支付，具體取決於租賃空間的性質，每年基本租金上漲幅度為 3%。租約下的總承付額估計約為 $29.3超過一百萬 15-租賃期限。公司支付了$的現金保證金0.3 百萬美元與新澤西州租賃協議有關，截至2023年6月30日和2022年12月31日，該協議已反映在合併資產負債表中的存款中。

索引

經營租賃

2018 年 6 月 7 日，公司簽訂了三年紐約帝國大廈辦公空間租賃協議（“ESB租賃協議”）。關於ESB租賃協議，公司以美元開立了不可撤銷的備用信用證（“Empire LOC”）0.9百萬。2021 年 3 月 26 日，公司簽訂了 ESB 租賃協議第 1 號修正案（“ESB 租賃修正案”），將租賃協議的期限延長至 2024年6月30日，減少了未來的租金支付，並將帝國控制權減少到美元0.8百萬。Empire LOC是公司租約的保證金，房東是受益人，到期 2024年8月29日.

該公司的存款證為美元0.8 百萬美元，銀行作為帝國LOC的抵押品，截至2023年6月30日和2022年12月31日，帝國LOC在合併資產負債表中被歸類為限制性現金的一部分。

2018 年 1 月 4 日，與與 Inotek 進行反向合併，該公司為位於馬薩諸塞州列剋星敦的Inotek前總部簽訂了經營租約，租期結束於 2023年2月28日。2018年7月，公司簽署了轉租馬薩諸塞州列剋星敦部分空間的協議，並於2018年9月簽署了轉租馬薩諸塞州列剋星敦剩餘部分空間的協議。根據轉租協議協議獲得的租金收入總計 $0.1百萬和美元0.2截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月分別為百萬。在合併經營報表中，租金收入是從租金支出中扣除的。$的保證金0.22023年4月向公司退還了100萬美元，反映在截至2023年6月30日的現金和現金等價物餘額中。

2022年11月15日，公司簽訂了一份租賃協議，租賃期限至 2024年10月31日，用於西班牙馬德里的實驗室空間。租賃於 2023 年 4 月 1 日開始，公司確認了使用權資產和相應的租賃負債約為 $0.2分別是百萬。

2022年12月1日，在收購Renovacor時（見附註14 “Renovacor收購”），該公司收購了位於新澤西州霍普韋爾和馬薩諸塞州劍橋的設施空間的 Renovacor 運營租約，剩餘租賃期約為 10.25 和 1.3分別是幾年。截至2023年6月30日，所有租賃的租賃開始日期均已到期，公司確認的使用權資產總額為 $3.8百萬，相應的租賃負債總額為 $3.6租約開始之日為百萬美元。公司打算在剩餘的租賃條款內轉租這兩個場所。

運營租賃成本為 $0.4 百萬和美元0.7截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元。運營租賃成本為 $0.2百萬和美元0.4截至2022年6月30日的三個月和六個月中分別為百萬美元。

租金支出為 $0.5 百萬和美元1.0截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元。租金支出為 $0.4百萬和美元0.7截至2022年6月30日的三個月和六個月中，分別為百萬美元。

截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司運營和融資租賃的限制性現金餘額總額為美元0.8百萬.

	六個月已結束
租賃成本	2023年6月30日
運營租賃成本	$	742
融資租賃成本
使用權資產的攤銷		1,077
租賃負債的利息		936
總租賃成本	$	2,755

下表彙總了截至2023年6月30日按未貼現現金流計算的公司運營和融資租賃負債的未來租賃付款以及與運營和融資租賃負債的對賬情況：

截至12月31日的財政年度	2023年6月30日
2023 （六個月）		643
2024		903
2025		538
2026		545
2027		506
此後		2,941
租賃付款總額	$	6,076
減去：利息		(1,769	)
經營租賃負債總額	$	4,307

索引

截至12月31日的財政年度，	2023年6月30日
2023 （六個月）		874
2024		1,791
2025		1,856
2026		1,912
2027		1,969
此後		43,031
租賃付款總額	$	51,433
減去：利息		(30,354	)
融資租賃負債總額	$	21,079

租賃	2023年6月30日
運營使用權資產	$	4,345

經營性當期租賃負債		1,233
經營性非流動租賃負債		3,074
經營租賃負債總額	$	4,307

為使用權資產融資	$	45,594

為當前租賃負債融資		1,760
為非流動租賃負債融資		19,319
融資租賃負債總額	$	21,079

其他信息
為計量租賃負債所含金額支付的現金：
來自經營租賃的運營現金流	$	582
來自融資租賃的現金流	$	862
加權平均剩餘租賃期限-經營租賃	7.9年份
加權平均剩餘租賃期限-融資租賃	21.2年份
加權平均折扣率——經營租賃		8.25	%
加權平均貼現率-融資租賃		8.96	%

訴訟

在正常業務活動過程中，公司可能會不時面臨各種法律訴訟和索賠。儘管無法確定地預測訴訟和索賠的結果，但公司認為自己不是任何其他索賠或訴訟的當事方，如果確定這些索賠或訴訟的結果對公司不利，則可以合理地預期這些索賠或訴訟的結果會對其業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源的轉移以及其他因素，訴訟都可能對公司產生不利影響。

賠償安排

根據其章程和特拉華州法律的允許，公司對公司的董事、高級職員、僱員或代理人或以這些身份任職的任何人負有賠償義務。公司未來可能需要支付的最大潛在付款金額是無限的。該公司的保險可以減少其貨幣敞口，並使其能夠收回未來支付的任何金額中的部分。因此，公司認為這些賠償承諾的估計公允價值微乎其微。

在整個正常業務過程中，公司與供應商簽訂了協議，這些供應商提供公司運營業務所需的商品和服務。在某些情況下，供應商協議包含要求公司賠償供應商因使用供應商的商品和/或服務而造成的某些損害的措辭。公司有保險，允許其收回未來可能因這些賠償而產生的任何金額的一部分。因此，公司認為這些賠償承諾的估計公允價值微乎其微。

索引

13.	與知識產權相關的協議

該公司直接或通過其子公司Spaccepter Seven, LLC擁有各種許可、研究和合作安排。這些交易主要導致獲得知識產權，該知識產權處於臨牀前階段，尚未經過安全性或可行性測試。在所有情況下，公司均未收購有形資產、流程、協議或操作系統。截至收購之日，公司將收購的知識產權用於支出，其基礎是從他人那裏購買用於研發活動的無形資產的成本在未來沒有其他用途。

14.	收購 Renovacor

2022 年 9 月 19 日，公司與特拉華州的一家公司 Renovacor 簽訂了合併協議和計劃（“合併協議”），根據該協議和計劃，公司於 2022 年 12 月 1 日收購了 Renovacor（“Renovacor 收購”）。 2022 年 12 月 1 日，根據合併協議的條款，(i) Merger Sub I 與公司合併並併入公司（“第一次合併”），(ii) 公司，作為第一次合併中倖存的公司與合併子二合併， Merger Sub II 在第二次合併中倖存下來。根據合併協議的條款和條件，在Renovacor 收購結束時，Renovacor 在首次合併生效前夕已發行的每股普通股被取消並轉換為獲得權 0.1763公司普通股已全額支付且不可徵税股（“交換比率”），該公式是根據合併協議中規定的交換公式確定的，該公式可根據收盤時Renovacor的淨現金水平進行調整。在2022年12月1日市場開盤之前，Renovacor 股票已停止在紐約證券交易所交易，收購完成後，Renovacor 的已發行普通股轉換為 3,391,976火箭普通股的股票。

收購 Renovacor 的總對價為 $72.3百萬，包括 $62.4百萬美元為已發行普通股，美元2.7 股權薪酬中歸因於合併前服務期的部分為百萬美元，以及7.2百萬用於假冒認股權證。對價是基於收購 (i) 之日的估計公允價值 3,391,976Renovacor 普通股已發行普通股的已發行普通股，(ii) 待收購的員工股票期權的估計公允價值 367,852公司的普通股，（iii） 28,798為員工授予時間限制性股票而發行的普通股，以及（iv）收購認股權證 1,503,229普通股（見附註10 “認股權證”）。

收購 Renovacor 的總對價為 $72.3百萬包括以下內容：

	股份		價值		總計
股票對價		3,391,976	$	18.39	$	62,378
現金對價⁽¹⁾		-				29
股票期權		367,852				2,163
賦予時間的 RSU		28,798				512
假定認股證⁽²⁾		1,503,229				7,183
全部對價		5,291,855			$	72,265

(1) 代表代替部分股份而支付的對價。

(2) 假設 Renovacor 認股權證為 $7,183用 $5,671 歸類為權益和 $1,512歸類為負債。

的收購已使用收購會計方法記賬為企業合併，該方法要求收購的資產和假設的負債按收購之日的公允價值進行確認，並且的公允價值確認收購的IPR的公允價值在成功完成或放棄相關的研發工作之前，研發資產被歸類為無限期資產。

初步的收購價格分配導致以下金額根據收購之日收購的資產和承擔的負債進行分配，這些金額彙總如下：

營運資金⁽¹⁾	$	(5,210	)
現金和現金等價物		42,755
財產和設備		1,414
經營租賃使用權資產		1,161
其他非流動資產		113
IPR&D		25,150
其他無形資產		574
經營租賃責任		(970	)
遞延所得税負債		(1,061	)
收購的淨資產		63,926
善意		8,339
購買對價	$	72,265

(1) 包括其他應收賬款、預付費用、應付賬款和應計負債。

索引

分配給收購的IPR&D的公允價值基於Renovacor針對BAG3-DCM 的最先進的基於AAV的基因療法的預期税後現金流的現值。預期税後現金流的現值是通過估算完成商業上可行產品的税後成本、估算未來收入和持續生產費用以及將由此產生的淨現金流折現值來確定的。根據不同開發階段的評估概率，降低了所使用的成本和收入預測。在主要市場獲得監管部門批准或停止開發之前，收購的IPR&D將作為無限期的無形資產入賬。

收購價格超過分配給已收購的可識別資產和承擔負債的金額的公允價值的部分代表商譽金額8.3收購產生的數百萬美元。收購中記錄的商譽主要歸因於公司投資組合和研究能力的擴大、遞延税款和員工隊伍的集結。此次收購產生的商譽已在公司的合併資產負債表中記錄為非流動資產，未攤銷，但需要每年接受減值審查。

15.

CIRM 補助金

LAD-1 CIRM Grant

2019 年 4 月 30 日，加州再生醫學研究所（“CIRM”）向公司頒發了高達美元的獎勵7.5獲得 CLIN2 撥款的數百萬美元，用於支持其基於 LV 的 RP-L201 基因療法的臨牀開發。這筆贈款的收益將用於資助在美國臨牀中心加州大學洛杉磯分校（“加州大學洛杉磯分校”）美泰兒童醫院就診的1/2期患者的臨牀試驗費用以及製成藥品，該醫院由首席研究員唐納德·科恩醫學博士、加州大學洛杉磯分校微生物學教授、免疫學和分子遺傳學、兒科（血液學/腫瘤學）、分子和醫學藥理學成員領導加州大學洛杉磯分校的 Eli and Edythe Broad 再生醫學和幹細胞研究中心。截至 2023 年 6 月 30 日，公司已收到 $5.9來自 CIRM 的 RP-L201 補助金總額為百萬美元。沒有截至2023年6月30日的六個月中，還實現了其他里程碑。

16.

關聯方交易

2020年10月，公司與公司一名執行官的配偶簽訂了信息技術諮詢服務的諮詢協議。作為根據協議提供的服務的交換，公司授予 10,000歸屬於 a 的限制性庫存單位三年時期。

17.	401 (k) 儲蓄計劃

根據1986年《美國國税法》第401（k）條，公司制定了固定繳款儲蓄計劃（“計劃”）。該計劃幾乎涵蓋所有符合最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。公司對本計劃的繳款可由公司董事會自行決定。公司選出了安全港比賽 4員工向本計劃繳款的百分比，但須遵守某些限制。截至2023年6月 30日的三個月和六個月中，該公司的對等捐款為美元0.3百萬和美元0.6分別是百萬。截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司的對等捐款為美元0.3百萬和美元0.5分別是百萬。

索引

第 2 項。

管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

您應該閲讀以下對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析，以及包含在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告和10-K表年度報告（“2022年10-K表格”）的其他地方的合併財務報表和相關附註。本討論包含基於當前計劃、期望和信念的前瞻性陳述，這些陳述涉及風險和不確定性。由於各種因素，包括但不限於 2022表格10-K和本10-Q表季度報告中討論的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。在準備這份 MD&A 時，我們假設讀者可以訪問並閲讀我們的 2022 年 10-K 表格中的 MD&A。除非另有説明，否則本季度報告在10-Q 表中提及 “我們”、“我們” 或 “公司” 以及類似術語均指Rocket Pharmicals, Inc.

我們是一家臨牀階段、多平臺的生物技術公司，專注於為罕見和毀滅性疾病開發首個、唯一和同類最佳的基因療法，具有直接針對靶向的作用機制和明確的臨牀終點。我們有三個臨牀階段活體外慢病毒載體（“LV”）程序。其中包括針對範可尼貧血（“FA”）（一種減少血細胞產生或促進缺陷血細胞生成的骨髓遺傳缺陷）、白細胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）（一種導致免疫系統出現故障的遺傳性疾病）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”）（一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳）導致慢性非球形細胞性溶血性貧血的疾病。其中，第二階段的FA計劃和第1/2階段的LAD-I計劃都在2022年公佈了數據，美國（“美國”）和歐洲（“歐盟”）的監管文件預計將在2023年提交。針對不太常見的 FA 亞型 C 和 G 的基因治療計劃的其他工作正在進行中。在美國，我們也處於臨牀階段在活體中針對達農病的腺相關病毒（“AAV”）計劃，達農病是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致因心力衰竭而過早死亡。達能項目目前正在進行第一階段試驗。此外，我們還有一項針對Plakophilin-2心律失常心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV載體計劃，這是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量進行性減退、嚴重右心室擴張、發育不良、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死傾向高。該項目，也稱為Pegasus，已獲得美國食品藥品管理局的IND批准，我們正在啟動一項第一階段的研究。結果是在我們收購 Renovacor, Inc.（“Renovacor”）後，我們現在能夠使用基於 Aav9 的重組基因療法，該療法旨在減緩或阻止 BAG3 擴張型心肌病（“DCM”）的進展，這是最常見的心肌病形式，其特徵是心臟壁逐漸變薄，導致無法抽血血。根據許可協議，我們對所有這些候選產品擁有全球商業化和開發權。

自 2021 年 12 月起，決定不再進行 Rocket 贊助的 RP-L401 臨牀評估；該項目已退還給學術創新者。儘管我們認為基因療法可能對患有這種疾病的患者有益，但我們選擇將可用資源集中用於推進 RP-A601、RP-A501、RP-L102、RP-L201 RP-L301 和 BAG3-DCM，這是基於迄今為止令人信服的臨牀數據以及這些嚴重的兒童和成年期疾病的治療進展潛力。

最近的事態發展

市場銷售計劃

2022年2月28日，我們與Cowen就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過作為銷售代理的Cowen自行決定發行和出售股票。根據銷售協議要發行和出售的股票（如果有）將根據我們在S-3表格上的上架註冊聲明進行發售和出售。我們於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交了招股説明書補充文件，內容涉及根據銷售協議要約和出售股份。根據銷售協議，我們將向Cowen支付相當於出售股票總收益的3.0％的現金佣金。我們還同意向 Cowen 提供慣常的賠償和繳款權。我們向 Cowen 償還了與銷售協議相關的某些費用。截至2023年6月30日，我們在市場發行計劃下出售了420萬股股票，總收益為6,580萬美元，減去200萬美元的佣金，淨收益為6,380萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，我們根據市場發行計劃出售了90萬股股票，總收益為1780萬美元，減去60萬美元的佣金，淨收益為1720萬美元。

收購 Renovacor

2022年9月19日，我們與特拉華州的一家公司Renovacor簽訂了協議和合並計劃（“合併協議”），根據該協議我們收購了Renovacor（“Renovacor 收購”）。對Renovacor的收購已於2022年12月1日結束。根據合併協議的條款和條件，Renovacor的每股普通股，面值為每股0.0001美元，在Renovacor收購生效前夕發行的每股面值為0.0001美元，均被取消並轉換為獲得0.1763（“交換比率”）的全額支付和不可評估的普通股的權利，該普通股是根據合併協議中規定的交換公式確定的。我們共發行了與收購Renovacor相關的3,391,976股普通股，併產生了約130萬美元的收購相關成本。

索引

基因療法概述

基因由脱氧核糖核酸（“DNA”）序列組成，這些序列為在所有活生物體中發揮廣泛生理功能的蛋白質提供了密碼。儘管基因代代相傳，但在此過程中可能會發生遺傳變化，也稱為突變。這些變化可能導致蛋白質產生不足或功能下降或功能異常的改變蛋白質的產生，這反過來又可能導致疾病。

基因療法是一種治療方法，其中向患者施用分離的基因序列或DNA片段，最常見的目的是治療由基因突變引起的遺傳性疾病。目前許多遺傳病的可用療法側重於給藥大蛋白質或酶，通常僅針對疾病的症狀。基因療法旨在通過將基因序列的功能拷貝直接輸送到患者的細胞中，從而解決基因缺失或功能失調的致病影響，從而為治癒遺傳性疾病提供潛力，而不僅僅是解決症狀。

我們正在使用經過改良的非致病性病毒來開發我們的基因療法。病毒特別適合作為運載工具，因為它們擅長穿透細胞和在細胞內輸送遺傳物質。在創建我們的病毒傳遞載體時，病毒（致病）基因被去除，取而代之的是缺失或突變基因的功能形式，而缺失或突變基因是患者遺傳病的原因。缺失或突變基因的功能形式稱為治療基因，或 “轉基因”。插入轉基因的過程稱為 “轉導”。一旦通過用轉基因替換病毒基因來修飾病毒，修改後的病毒就被稱為 “病毒載體”。病毒載體將轉基因輸送到靶向組織或器官（例如患者骨髓內的細胞）。我們有兩種類型的病毒載體正在開發中，LV 和 AAV。我們相信我們基於 LV 和 AAV 的項目有可能為患者提供持久（持久）的顯著治療益處。

基因療法可以通過 (1) 提供活體外（體外），在這種情況下，提取患者的細胞，然後在受控、安全的實驗室環境中將載體輸送到這些細胞，然後將經過修飾的細胞重新插入患者體內，或 (2) 在活體中（體內），在這種情況下，載體直接注射到患者體內，要麼靜脈注射（“IV”），要麼直接注射到靶點的特定組織中，目的是將轉基因輸送到靶細胞。

我們認為，科學進步、臨牀進步以及對基因療法的更廣泛監管接受為推進基因療法產品創造了一個充滿希望的環境，因為這些產品旨在恢復細胞功能和改善臨牀結果，在許多情況下，這包括預防早期死亡。近年來，美國食品藥品管理局批准了幾種基因療法，這表明基因療法產品有監管前進的途徑。

管道概述

下圖顯示了我們項目和候選產品的當前開發階段：

索引

心血管項目

達農病

達農病（“DD”）是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致心力衰竭導致過早死亡。DD 是由編碼溶酶體相關膜蛋白 2（“LAMP-2”）的基因突變引起的，溶酶體相關膜蛋白 2（“”）是自噬的介質。這種突變會導致自噬液泡的積累，主要是在心肌和骨骼肌中。男性患者通常需要進行心臟移植，通常在十幾歲或二十多歲時死於進行性心力衰竭。除了嚴重的心肌病外，其他與 DD 相關的表現可能包括骨骼肌無力和智力障礙。目前尚無治療DD的特定療法，據信通常用於治療充血性心力衰竭（“CHF”）的藥物不會改變終末期 CHF 的進展。終末期CHF患者可以接受心臟移植，目前只有少數患者可以接受心臟移植，與嚴重的短期和長期併發症有關，並且不能長期治癒該疾病。RP-A501 正在臨牀試驗中在活體中DD 療法，據估計，在美國和歐盟，DD 的患病率為 15,000 至 30,000 名患者。

DD 是一種以進行性心肌病為特徵的 X 連鎖顯性、單基因罕見遺傳性疾病，即使在可進行心臟移植的環境中，這種疾病在男性中也幾乎普遍致命。DD 在生命早期主要影響男性，其特徵是沒有 LAMP2B 在心臟和其他組織中的表達。DD 的臨牀前模型表明，AAV 介導的心臟轉導會導致心臟的重組 LAMP2B心臟功能的表達和改善。

我們目前有一個針對 DD、RP-A501 的 AAV 計劃。我們已經在 RP-A501 1 期臨牀試驗中治療了七名患者，該試驗招收了成人/老年青少年和兒科男性 DD 患者。這個包括第一組評估15歲或以上（n=3）成人/老年青少年患者的低劑量（6.7e13 基因組拷貝 (gc) /千克（kg）），第二組評估15歲或以上（n=2）成人/老年青少年患者的更高劑量（1.1e14 gc/kg），以及低劑量水平（6.7e13 gc/kg）的兒科隊列 c/kg; n=2)。

如前所述，一名接受高劑量隊列（1.1e14 gc/kg劑量）治療的患者患有進行性心力衰竭，並在治療後的第五個月接受了心臟移植手術。這位患者的病情比其他四名在低劑量和高劑量組接受治療的成年/老年青少年患者更為晚期，超聲心動圖的基線左心室射血分數（35％）降低以及治療前左心室充血壓力顯著升高就證明瞭這一點。患者的臨牀病程是 DD 進展的特徵。移植後患者情況良好。

根據在低劑量隊列中觀察到的初步療效，為了緩解在高劑量隊列（血栓性微血管病（“TMA”）中觀察到的補體介導的安全問題，並與美國食品藥品管理局達成一致，我們將重點關注低劑量（6.7e13 gc/kg），在本試驗中我們將不再服用1.1e14 gc/kg或更高的劑量。已經實施了其他安全措施，這些措施反映在更新的試驗方案中。這些措施包括排除終末期心力衰竭患者，以及完善的免疫調節方案，包括短暫的 B 細胞和 T 細胞介導抑制，重點是防止補體激活，同時還可以降低類固醇劑量和更早的類固醇逐漸減少，所有免疫抑制療法在 RP-A501 給藥 2-3 個月後就停止了。

我們正在I期臨牀研究中進行各種療效評估，以衡量患者受益的前景。這些評估包括以下內容：

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紐約心臟協會（“NYHA”）功能分類是最常用的心力衰竭分類系統。NYHA II 類是指患者的身體活動受到輕微限制，休息舒適，而普通的體育鍛煉會導致疲勞、心慌和/或呼吸困難。I 類是指患者對體育鍛煉沒有限制，普通的體育鍛煉不會導致過度疲勞、心慌和/或呼吸困難。III 級和 IV 級被認為是更嚴重或晚期的心力衰竭。

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腦鈉肽（“BNP”）是一種基於血液的評估，也是心力衰竭的關鍵標誌物，對心力衰竭和心肌病具有預後意義。BNP 升高與心力衰竭惡化和心血管疾病預後不佳密切相關。

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高靈敏度肌鈣蛋白I（“hstNI”）是一種基於血液的評估，也是心臟損傷的關鍵標誌物，在DD患者中，肌鈣蛋白I（與BNP一樣）經常升高，並且已證明在晚期疾病患者中明顯升高。

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超聲心動圖測量的心臟厚度，最值得注意的是左心室質量（“LVM”）和最大左心室壁厚度（“MLVWT”），表明了心臟中存在的肥大程度。

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堪薩斯城心血管問卷（“KCCQ”）是一項經過驗證的患者報告的結果評估，旨在衡量患者對心力衰竭症狀的看法、疾病對身體和社交功能的影響，以及心力衰竭對整體健康狀況和生活質量的影響。評估分數從 0（健康狀況非常差）到 100（健康狀況良好）不等。KCCQ 分數的變化為 +/-5 分被認為是有意義的，並且已被證明與結果相關。

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通過蘇木精和伊紅（“H&E”）組織學和電子顯微鏡對心內膜肌活檢進行組織學檢查用於檢測與DD相關的組織錯亂的證據，包括自噬液泡的存在和肌原纖維結構的破壞，每種都是DD相關心肌損傷的特徵。

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心內膜活檢樣本中的 LAMP2B 基因表達是通過免疫組織化學和 Western blot 測量的，證實了 RP-A501 治療後 DD 心臟組織中存在 LAMP2B 蛋白。

索引

2022年9月，我們在美國心力衰竭協會（“HFSA”）會議上公佈了正在進行的 RP-A501 1 期試驗的中期數據，包括兒科隊列的最新安全性和初始療效參數以及低劑量和高劑量成人/老年青少年（15 歲及以上的患者；n=5）（數據截止日期為 2022 年 9 月 27 日）。這些數據也於2022年11月在第75屆美國心臟協會（“AHA”）年會上公佈。在這些演講中，我們提供了跨羣組的增量安全更新。如前所述，在 6.7e13 gc/kg 劑量水平下，RP-A501 的耐受性總體良好，在成人/老年青少年和兒科低劑量人羣中均未觀察到意想不到和嚴重的藥品相關不良事件或嚴重不良事件。在兩個劑量下觀察到的所有不良反應都是可逆的，未觀察到持續的後遺症，隨訪時間為成人/老年青少年的治療後2-3年，兒科隊列為6-11個月。停止皮質類固醇治療後，任何早期的轉氨酶和肌酐激酶升高均恢復到基線或降低， DD 相關骨骼肌病的任何短暫加重都會消失。2022 年 9 月在 HFSA 和 2022 年 11 月在 AHA 上公佈的最新安全數據再次證實，在低劑量下，RP-A501 的耐受性總體良好，兒科和成人/老年青少年羣體的安全狀況可控。

在兒科隊列中，據報道，在RP-A501後進行了6個月和9個月的隨訪後，兩名患者的NYHA類別（從II類到I類）均有所改善。在成人/年齡較大的青少年羣體中，觀察到三名患者（兩名低劑量和一名高劑量）的NYHA類（從II到I）有所改善，他們密切監測了免疫調節和NYHA類別的穩定，在一名沒有密切監測免疫調節方案的低劑量成年患者身上。在隨訪6個月和9個月的兒科患者中，觀察到BNP（心力衰竭的關鍵標誌）有了顯著改善（降低），這些評估的水平低於基線值的50％。在隨訪6個月和9個月時，兩位兒科患者均觀察到心肌損傷的關鍵標誌hstNI有所改善（降低），這些評估的水平低於基線值的20％。在成人/老年青少年組中，觀察到三名低劑量患者和一名高劑量患者的hstNI降低，至少在一次評估中發現的這四名患者的基線水平下降了50％以上，並且在 24-36個月的隨訪中持續下降。在至少一項評估中，發現三名低劑量患者和一名高劑量患者的BNP至少比基線值下降了25％。在最近的評估中，在兩名成人/老年青少年患者中，BNP水平略高於基線；但是，這兩名患者的基線BNP水平要麼在正常範圍內，要麼略有升高。在密切監測免疫調節（兩個低劑量和一次高劑量）的成人/老年青少年隊列患者中，左心室後壁厚有所改善（與治療前基線相比減少了約15-25％），四名患者的左心室腫塊減少了，其中包括低劑量隊列中免疫調節未受到密切監測的患者。嚴重和進行性壁厚增厚是達農病肥厚型心肌病的特徵，也是導致男性患者過早死亡的主要原因。在成人/年齡較大的青少年羣組的五名患者以及兒科隊列中的兩名患者中，觀察到免疫組織化學持續表達心臟 LAMP2B 基因的證據，在標準 H&E 和電子顯微鏡下，液泡和心臟組織結構在兩個劑量水平上都有定性改善。在 24 個月的隨訪中，在接受密切監測的免疫調節方案的所有三名成年/老年青少年患者中，均觀察到免疫組織化學持續的心臟 LAMP2B 基因表達。重要的是，遺傳校正（心肌載體拷貝數（“vcN”）和 LAMP2 蛋白表達伴隨着自噬液泡相對於總心肌面積的相對面積減少，在四名成人/老年青少年隊列患者（其中三名患者中至少減少了50％）中，這一比例與基線相比下降了至少20％。在治療後6個月可評估該參數的一名兒科隊列患者中，液泡麪積也顯著減少（基線> 50%）。除了 NYHA Class 中發現的改善外，通過 the KCCQ 報告的三名密切監測免疫調節的成年/老年青少年患者以及兩名兒科隊列患者的生活質量（“QOL”）也有所改善；初始兒科患者的基線分數為 50，在最近的 9 個月評估中為 93；基線時的 KCCQ 分數為第二位兒科患者為52歲，在為期3個月的初步評估中為81歲。

2022 年 12 月 22 日，我們宣佈了與 FDA 就 RP-A501 舉行的第一階段末會議的最新情況。會議期間，我們與美國食品藥品管理局一起審查了陽性的1期數據集，並提出了一項研究設計和終點，用於正在研究的基因療法的臨牀開發。在與美國食品藥品管理局討論後，根據美國食品藥品管理局承認在DD中執行隨機對照試驗所面臨的挑戰，我們預計將使用具有強大自然歷史比較器的單臂開放標籤試驗設計。美國食品藥品管理局還表示願意考慮使用基於生物標誌物的複合物終點作為衡量患者益處的指標，該終點由功能和生活質量評估提供支持。我們期待繼續與美國食品藥品管理局就我們提議的關鍵試驗的設計進行對話，包括討論該研究的適當外部控制以及支持加快批准的適當終點。我們現在正在與美國食品藥品管理局討論一項試驗設計，該設計將允許對兩名使用我們內部cGMP AAV設施生產的藥物進行治療的兒科患者進行評估，這是一項規模適中的全球關鍵研究的初始組成部分。

索引

2023 年 1 月 9 日，我們在第 41 屆摩根大通醫療保健年度會議上公佈了 RP-A501 I 期研究的其他積極療效更新。提供的數據包括另外幾個月的隨訪，這表明關鍵生物標誌物、超聲心動圖和功能測量得到了進一步改善。下表提供了這些更新的摘要。我們還提供了額外的自然史比較數據，顯示，在關鍵生物標誌物（BNP）和功能測量（NYHA Class）方面，I期患者的病程與未經治療的患者的病程明顯不同。此外，成人/老年青少年的高劑量和低劑量組在治療後 2-3 年以及兒科隊列的 8 至 13 個月時，RP-A501 的耐受性仍然良好。在兒科隊列中，未觀察到明顯的即時或延遲毒性、明顯的骨骼肌病或晚期轉氨酶升高。

在 RP-A501 第 1 階段研究中，觀察到關鍵生物標誌物、回聲發現和功能測量結果有所改善或穩定

深綠色 = 改進；淺綠色 = 變化最小（穩定）

不包括 Ph1 試用中使用 EF 進階高級 HF 的 pt 1007

¹患者 1008 超聲心動圖參數為 M9 就診（M12 待定）。

²1002 NYHA 患者被描述為 M30 就診（M36 待定）。

³顯示了 M24 就診的患者 1005 KCCQ 分數（M30 待定）。

除了這些臨牀更新外，我們還提供了有關我們內部生產活動的最新信息。我們已經成功生產了 2 批 cGMP RP-A501，其規格優於 Phase I 材料，無論是滴度還是滿顆粒，還是空顆粒。我們相信，我們內部製造的產品質量的提高將允許用較低的病毒顆粒進行全劑量給藥，從而有可能進一步優化 rp-a501.furtherMore，美國食品藥品管理局同意通過商業化以及我們的可比性方法和效力測定繼續使用基於 HEK-293 細胞的工藝。

2023 年 5 月，我們在 ASGCT 第 26 屆年會上公佈了先前披露的 RP-A501 I 期研究結果。截至最近一次提取日期，所有六名仍在隨訪的患者繼續顯示出改善或穩定的跡象。

正在進行的1期DD試驗的結果是所有心臟病最全面的研究基因療法數據集之一。RP-A501 的耐受性總體良好，有證據表明具有持久的治療活性，隨訪時間長達九個月的兒科患者和四名成人/老年青少年患者，隨訪時間長達 36 個月。所有接受密切監測的免疫調節方案的成年/老年青少年和兒科患者在組織、實驗室和成像生物標誌物方面都表現出改善，NYHA等級（從II到I）和KCCQ評分都有所改善，隨訪時間為6至36個月。

預期里程碑

2023 年 2 月 7 日，我們宣佈 RP-A501 獲得了 FDA 的 RMAT 稱號，2023 年 5 月 31 日，我們獲得了 EMA 的 PRIME 稱號。正在與美國食品藥品管理局就 DD 中的 RP-A501 進行高度合作的對話令我們感到非常鼓舞，並準備在與該機構就擬議研究設計的關鍵組成部分達成協議之前啟動這項全球研究。

索引

Plakophilin-2 致心律失常的心肌病 (PKP2-ACM)

心律失常性心肌病（“ACM”）是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心律失常和猝死傾向高、心肌質量逐漸減退、嚴重右心室擴張、發育異常和心肌纖維脂肪置換。最常見的是，心肌病最初表現為右心室自由壁，因此該疾病被稱為致心律失常的右心室發育不良/心肌病 (ARVD/ARVC)。但是，由於還觀察到左顯性和雙心室形式，這導致了最近使用ACM一詞。PKP2 基因的突變是家族性 ACM 最常見的基因鑑定病因。PKP2 編碼蛋白 Plakophilin-2，該蛋白是 desmosome 的成分，橋體是一種參與細胞粘附的細胞間複合物。PKP2 還參與心肌細胞之間鈣信號的轉錄調節。PKP2 突變的患者通常為雜合體，心肌中 PKP2 的表達降低。平均表現為35歲，患者患心室心律失常、結構性心室異常和心源性猝死（“SCD”）的終身風險非常高。

目前尚無可用的特定藥物療法已被證明對ACM非常有效，目前的治療方案遵循標準的心室心律失常和心肌病指南，其中涉及生活方式的改變（即運動限制），包括β受體阻滯劑、抗心律失常藥和利尿劑等藥物治療。這些療法的使用受心肌病的心律失常負擔和嚴重程度驅使。這些療法不會改變病程，通常只提供症狀和/或姑息支持。診斷後，很大一部分患者接受植入式心臟除顫器（“ICD”），用於心室心律失常和SCD的初級或二級預防。值得注意的是，ICD 不能治癒，突破性危及生命的心律失常可能會持續存在，持續存在死亡風險；此外，ICD 並不能阻止發展為終末期心力衰竭。ICD 解僱雖然可以挽救生命，但卻是身體和情感上的創傷事件。病情發展為終末期心力衰竭的患者可以考慮接受心臟移植，心臟移植雖然可以治癒潛在疾病，但本身與顯著的發病率和死亡率有關。因此，該人羣的醫療需求未得到滿足。據估計，PKP2-ACM 在美國和歐盟的患病率為 50,000 人。

我們目前有一個針對 PKP2-ACM、RP-A601 的腺相關病毒載體計劃，它是一種表達 pkp2a 的重組 aavrh.74 載體。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因的雜合致病突變引起，導致心肌中 PKP2 的表達降低。一種在病程早期解決疾病根本原因（PKP2缺乏）的基因療法可以緩解早期的電重塑，降低與ACM相關的危及生命的心律失常和SCD的風險，從而可能阻礙不可逆轉的心臟結構變化的發展。預計預防突觸發作、危及生命的心律失常、SCD、ICD 休克以及由此產生的焦慮、不適和住院將極大地改善生活質量和生存益處。此外，這種方法可以使患者無需終身服用多種心律失常和心力衰竭藥物，這些藥物對 PKP2-ACM 沒有特異性，並且與自身的副作用有關，使患者有機會在沒有運動限制的情況下生活，減少對心律失常、心悸、 ICD 衝擊和進展為終末期心力衰竭的擔憂。

2023 年 5 月，我們在美國基因與細胞療法學會 26 上公佈了 RP-A601 的臨牀前療效日期^t^h年度會議。贊助商 RP-A601 進行的非臨牀研究表明在改變 pkp2 驅動的 ACM 的自然歷史方面有功效。100% 接受研究藥物治療的 PKP2 cKO 動物的存活時間延長到測得的最長時間點（5 個月），心肌擴張和纖維脂肪替代/纖維化減少，左心室功能得以保持，心律失常表型得到緩解。未經治療的 PKP2 ckO 小鼠的平均存活率約為一個月。

預期里程碑

我們已經在代表 PKP2-ACM 的動物模型中實現了 RP-A601 的臨牀前概念驗證，完成了藥理學和 GLP 毒理學研究，生產了 GMP 藥品，並開發了一種適當的效力測定來支持 I 期研究。2023 年 5 月 9 日，我們宣佈獲得 FDA 批准 IND，2023 年 6 月 8 日，我們宣佈獲得 FDA 快速通道和孤兒藥認證。我們正在啟動第一階段的研究。

BAG3 擴張型心肌病

擴張型心肌病（“DCM”）是最常見的心肌病形式，其特徵是心臟壁逐漸變薄，導致心室擴大，無法抽血。在20-50％的DCM患者中可以識別出DCM的家族關係，其中多達40％的家族患者具有可識別的遺傳病因。BAG3基因（bcl-2相關athanogene 3）的突變是在家族性DCM中觀察到的更常見的致病遺傳變異之一，這些變異具有很強的滲透性，在BAG3基因中具有致病遺傳變異的人中，約有80％在40歲以上患上DCM。BAG3 蛋白與多種細胞功能有關，包括心臟收縮力、蛋白質質量控制（作為輔助伴侶）、心肌細胞結構支持和抗細胞凋亡。BAG3 相關的擴張型心肌病 (BAG3-DCM) 會導致發病早，心力衰竭進展迅速，死亡率和發病率顯著。我們估計 BAG3 的患病率-在美國，相關的 DCM 多達 30,000 人。

索引

目前，BAG3突變的DCM患者接受心力衰竭護理標準治療，包括血管緊張素轉換酶抑制劑、血管緊張素受體阻滯劑、neprilysin 抑制劑、β-腎上腺素能受體拮抗劑或β受體拮抗劑、醛固酮拮抗劑和/或利尿劑，以及某些生活方式的改變，不解決疾病的根本原因。符合特定參數的患者也可以接受植入式心律復律除顫器、心臟再同步設備或兩者的組合。目前尚無直接針對BAG3相關DCM潛在機制的療法，與與BAG3變異無關的DCM患者相比，被診斷患有BAG3相關DCM的患者進展到終末期心力衰竭和死亡的速度似乎更快。例如，大約 19% 的 BAG3-DCM 患者需要機械心臟支持、心臟移植，或者在診斷後 12 個月內出現與心力衰竭相關的死亡，幾乎是分期相似的非 bag3dcm 患者的兩倍。

2022 年 12 月，我們完成了對Renovacor的收購，這為Rocket提供了Renovacor最先進的項目，這是一種基於AAV9的重組基因療法，旨在提供功能齊全的BAG3基因，以提高心肌細胞中的BAG3蛋白水平，減緩或阻止 BAG3-DCM 的進展。AAV9-BAG3 的初步概念驗證已在對 bag3-Knockout 小鼠模型的研究中得到證實，這些研究表明，與未經治療的敲除小鼠相比，經過治療的小鼠的射出分數有所提高，在注射 4 周和 6 周的時間點，射血分數與步行測試對照組相當。

預期里程碑

我們正在評估該計劃的最佳發展途徑，並計劃在 2024 年提交 BAG3-DCM 的IND。

血液學項目

範科尼貧血補充組 A (FANCA)

FA 是一種罕見且危及生命的 DNA 修復障礙，通常源於單個 FA 基因的突變。據估計，有60％至70％的病例源於Fanconi-A（“FANCA”）基因的突變，而Fanconi-A（“FANCA”）基因是我們計劃的重點。FA 會導致骨髓衰竭、發育異常、髓系白血病和其他惡性腫瘤，通常發生在生命的早期和幾十年中。骨髓發育不良是一種不再產生任何或很少的紅細胞和白細胞和血小板的骨髓，導致感染和出血，是足協早期發病和死亡的最常見原因，發病率中位數在10歲之前。白血病是死亡的第二常見原因，最終發生在大約 20% 的患者身上。實體器官惡性腫瘤，例如頭頸癌，也可能發生，儘管在生命的最初二到三十年發生率較低。

儘管異體（捐贈者介導）造血幹細胞移植（“HSCT”）（目前最常用的FA療法）的改善使該疾病的血液學校正變得更加頻繁，但 HSCT 與急性和長期風險有關，包括移植相關死亡、移植物抗宿主病（“GVHD”），異基因移植有時是致命的副作用其特徵是胃腸道潰瘍疼痛、肝毒性和皮疹，以及後續癌症的風險增加。我們在 FA 中的基因療法項目旨在在生命的早期使用患者自己的幹細胞進行毒性最小的血液學矯正。我們認為，開發一種廣泛適用的自體基因療法可以為這些患者帶來變革。

我們的每個血液學項目都利用第三代自失活的左心室來糾正患者造血幹細胞的缺陷，造血幹細胞是骨髓中發現的能夠在患者一生中產生血細胞的細胞。造血幹細胞基因編碼的缺陷可能導致嚴重的、可能危及生命的貧血，即患者的血液缺乏足夠正常運作的紅細胞，無法將氧氣輸送到全身。幹細胞缺陷還可能導致白細胞嚴重減少，可能危及生命，從而容易感染和導致血液凝固的血小板，從而導致嚴重且可能危及生命的出血發作。FA 患者的遺傳缺陷會阻礙骨髓血細胞內基因和染色體的正常修復，這通常會導致急性髓系白血病（“AML”）的發展，這是一種血液癌，以及骨髓衰竭和先天性缺陷。據估計，FA患者的平均壽命為30至40年。據估計，美國和歐盟的 FA 患病率總共約為 4,000 名患者。鑑於非疾病患者的療效，據信美國和歐盟每年可獲得的市場機會總共為400至500名患者。

我們目前有一個針對 FA 的基於 ex-vivo LV 的項目，即 RP-L102。RP-L102 是我們領先的基於 LV 的項目，我們從西班牙馬德里領先的研究機構 Centro de Investigaciones Energéticas、Medioambientales y Tecnológicas （“CIEMAT”）獲得許可。RP-L102 目前正在斯坦福大學大學醫學院（“斯坦福”）、明尼蘇達大學、倫敦大奧蒙德街醫院（“GOSH”）和西班牙的尼諾耶穌兒童醫院（“HNJ”）的治療足協患者的第二期註冊支持臨牀試驗中進行研究。該試驗共招收了來自美國和歐盟的十名患者。在斯坦福大學進行的美國 1 期研究中，又有兩名患者接受了治療，因此在火箭贊助的臨牀試驗中，共有12名患者接受了 RP-L102。患者接受單次靜脈輸注 RP-L102，該輸注利用新鮮細胞和 “Process B”，後者採用了改良的幹細胞富集工藝、轉導增強劑以及商業級載體和最終藥物。

索引

我們正在進行的2期研究的主要終點是治療後至少一年的時間點，骨髓幹細胞對DNA損傷劑 mitomycin-C 的耐藥性。根據與 FDA 和 EMA 達成的協議，植入導致骨髓修復超過 10% 的絲裂黴素-C 耐藥閾值可以支持上市申請獲得批准。

2022 年 10 月，我們在歐洲細胞與基因療法學會 29 上公佈了 RP-L102 的數據^第四年會，包括在ASGCT 2022年會議上公佈的臨牀活動結果。我們還透露，在我們的 FA 第 2 期試驗中，至少有三名患者中至少有一人隨訪時間不到 12 個月，其植入的初步證據（如血液和骨髓中的骨髓 mitomycin-C 耐藥性和 VCN 所示），其水平與有長期漸進植入和表型校正證據的五名患者相當。RP-L102我們還透露，在這項試驗中，有植入證據的首批五名患者中有一名在給藥 RP-L102 大約 22 個月後出現了 T 細胞淋巴細胞淋巴瘤。淋巴瘤的手術活檢顯示，在血液和骨髓中伴隨的VCN分別為0.26和0.42的關頭，基因標記可以忽略不計（VCN為0.003）。這些發現最終表明，淋巴瘤不是由LV介導的插入引起的，因為腫瘤中基本上沒有基因標記（非常低但可檢測到的VCN可能是腫瘤標本中血細胞的結果）。FA 是一種癌症易感綜合徵，10 歲以下的患者可能會患上癌症。重要的是，患者耐受了淋巴瘤誘導化療，沒有出現明顯的併發症，目前處於完全緩解狀態。基因校正造血細胞的存在可能導致該患者對化療的總體耐受性。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了 RP-L102 的陽性臨牀數據^第四ASH年會。RP-L102 對 10 名可評估的患者中至少有 6 名進行了表型校正，隨訪時間不超過 12 個月，骨髓衍生的集落形成細胞對 MMC 的耐藥性增加、伴隨的遺傳校正和血液學穩定就證明瞭這一點。第七名患者顯示出遺傳校正逐漸增加的證據，外周血和骨髓VCN就證明瞭這一點，最近出現了MMC耐藥性，隨訪36個月後可能出現血液學穩定性指標。根據一項試驗方案，主要終點已經達到，在該方案中，統計學和臨牀意義要求至少有五名患者在兩個或更多時間點達到比基線高出至少10％的MMC耐藥性，同時有遺傳校正和臨牀穩定的證據。RP-L102 的安全性非常好，這種治療在沒有任何細胞毒性調理的情況下進行，耐受性良好。沒有觀察到與 RP-L102 相關的骨髓發育異常、克隆優勢或插入誘變的跡象。

2023 年 5 月，我們在 ASGCT 第 26 屆年會上公佈了 RP-L102 的最新臨牀數據。截至數據截止日期（2023年4月17日），RP-L102 對12名可評估患者中的8名進行了持續的基因校正，並對12名可評估的患者中有7名進行了全面的表型校正，隨訪時間≥12個月，骨髓（BM）衍生的集落形成細胞中對絲裂黴素-C（MMC）的耐藥性增加和血液學穩定就證明瞭這一點。RP-L102 的安全性仍然非常好，沒有與 RP-L102 相關的骨髓發育異常、克隆顯性或插入誘變的跡象。在七名有表型、遺傳和血液學植入證據的患者中，每人都觀察到了多克隆整合模式。關鍵試驗的註冊和治療已經完成。

預期里程碑

基於我們關鍵的 FA 第 2 階段研究中定義的主要終點的實現，我們已經啟動了 FDA 關於治療 FA 的 RP-L102 生物製劑許可證申請（“BLA”）申請計劃的對話，並預計在 2023 年第四季度提交此類申請。

白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)

LAD-I 是一種罕見的白細胞粘附和遷移常染色體隱性遺傳疾病，是由編碼 Beta-2 整合素成分 CD18 的 ITGB2 基因突變引起的。CD18的缺乏會導致中性粒細胞（抗感染白細胞的一個子集）離開血管進入需要這些細胞來對抗感染的組織的能力受損。與許多罕見疾病一樣，很難確認發病率的準確估計；但是，迄今已報告了數百例病例。據信，大多數LAD-I患者患有嚴重的疾病。在未接受異基因造血幹細胞移植的患者中，嚴重的 LAD-I 以反覆發作、危及生命的感染和大量嬰兒死亡率而引人注目。據報道，在沒有異基因HCST的情況下，兩歲時重度LAD-I的死亡率為60％至75％。

我們目前有一個前-活體以 LAD-I、RP-L201 為目標的節目。RP-L201 是我們從 CIEMAT 獲得許可的臨牀項目。我們與加州大學洛杉磯分校合作，領導了LAD-I項目的美國臨牀開發工作。加州大學洛杉磯分校及其Eli和Edythe Broad再生醫學和幹細胞研究中心是 LAD-I註冊臨牀試驗的美國領先臨牀研究中心，HNJ和GOSH分別是西班牙和倫敦的主要臨牀研究中心。這項研究已獲得加州再生醫學研究所（“CIRM”）頒發的660萬美元的 CLIN2 撥款，用於支持 LAD-I 基因療法的臨牀開發。

索引

迄今為止，開放標籤、單臂、支持註冊的 RP-L201 第 1/2 期臨牀試驗已經治療了九名嚴重的 LAD-I 患者，以評估 RP-L201 的安全性和耐受性。第一位患者於 2019 年第三季度在加州大學洛杉磯分校接受了 RP-L201 治療。該研究的第一階段和第二階段的註冊現已完成；在美國和歐洲的 3 個研究中心已有 9 名患者接受了 RP-L201。

2022年5月，我們在ASGCT的第25屆年會上公佈了更新的數據。該報告包括所有九名接受治療的患者的輸液後三至二十四個月隨訪的療效和安全性中期數據，以及總體存活數據，包括截至2022年3月9日截止日期輸液後至少隨訪12個月的七名患者的存活數據。所有年齡在三個月至九歲的患者，在超過10％的中性粒細胞（範圍：20％-87％，中位數：56％）上均表現出持續的CD18恢復和表達。根據Kaplan-Meier的估計，一年後，整個隊列中沒有異基因造血幹細胞移植的總存活率為100％。截止數據時，所有九名患者都活着且臨牀穩定。與治療前相比，所有患者的全因住院率和嚴重感染率均在統計學上顯著降低。已經顯示出可以消除 Lad-i 相關皮疹和恢復傷口修復能力的證據，以及持續的表型校正。RP-L201 的耐受性在所有沒有 rp-l201 相關不良事件的患者中都非常有利。此前已披露了與包括白消安調理在內的其他研究程序相關的不良事件，這些不良事件與這些藥物和程序的耐受性特徵一致。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了積極的臨牀數據^第四ASH年會。該演講包括先前披露的所有患者在 RP-L201 輸液 3 到 24 個月後隨訪的收入數據，以及輸液 12 個月或更長時間後七名患者的總存活率數據。根據Kaplan Meier的估計，我們觀察到，輸液後12個月的總存活率為100％，所有九名LAD-I患者的住院、感染和炎症相關住院人數以及長期住院時間均在統計學上顯著降低，可用隨訪時間為3至24個月。數據還顯示了與Lad-i相關的皮疹消退和傷口修復能力恢復的證據。迄今為止，RP-L201 的安全性在所有沒有與 rp-l201 相關的嚴重不良事件事件的患者中都非常有利。

2023 年 5 月在 ASGCT 26^第四年會上，我們公佈了所有 9 名患者在輸液後 12 個月內總存活率為 100% 的所有 24 個月隨訪的最新頂線數據。所有患者繼續表現出與 LAD-I 相關的皮疹消退和傷口修復能力恢復的證據，隨訪時間為 12-36 個月，RP-L201 的安全性仍然非常好。沒有觀察到具有複製能力的慢病毒的證據。插入位點分析表明，整個羣組中存在高度的多克隆整合模式。

預期里程碑

BLA 向 FDA 提交了 RP-L201 申請，預計將於 2024 年下半年獲得批准。

丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)

紅細胞 PKD 是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由編碼紅細胞（“RBC”）糖酵解途徑成分的丙酮酸激酶 L/R（“PKLR”）基因突變引起。PKD 的特徵是慢性非球形溶血性貧血，在這種疾病中，紅細胞不呈現正常的球形並被分解，導致向細胞輸送氧氣的能力降低，貧血的嚴重程度可能從輕度（無症狀）到可能導致兒童死亡或需要經常終身輸血紅細胞的嚴重形式不等。兒科人羣是 PKD 患者中最常見、受影響最嚴重的亞組，PKD 通常會導致脾腫大（脾臟異常腫大）、黃疸和慢性鐵超負荷，這可能是慢性溶血和用於治療該疾病的紅細胞輸血造成的。據信貧血嚴重程度的變異部分源於可能影響 PKLR 基因的大量不同突變。據估計，美國和歐盟白人人口的發病率在每百萬人中有3.2至51例之間。行業估計表明，儘管缺少美國食品藥品管理局批准的分子靶向療法，但美國和歐盟至少已診斷出2,500例病例。市場研究表明，將基因療法應用於更廣泛的人羣可以將市場機會從每年大約250名患者增加到500名。

我們目前有一個前-活體針對 PKD、RP-L301 的基於 LV 的節目。RP-L301 是一項臨牀階段項目，我們已獲得 CIEMAT 的許可。啟動全球 1 期研究的 RP-L301 新藥已於 2019 年 10 月獲得批准。該計劃已被授予美國和EMA孤兒藥疾病稱號。

這項全球1期開放標籤、單臂臨牀試驗預計將在美國和歐洲招收四到五名成人和兒科PKD患者。該試驗將由兩個隊列組成，用於評估兒科（8-17 歲）和成人人羣中的 RP-L301。該試驗旨在評估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性，在對兒科患者進行評估之前，將在成人隊列中進行初步安全性評估。斯坦福大學將成為美國成人和兒科患者的牽頭機構，HNJ將成為歐洲兒科的牽頭機構，希門尼斯迪亞茲基金會大學醫院將成為歐洲成人患者的牽頭機構。2020 年 7 月，我們在 RP-L301 臨牀試驗中治療了第一位患者。

索引

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了積極的臨牀數據^第四ASH年會。該報告包括來自兩名患有嚴重貧血的成年患者的最新陽性數據。在輸液後24個月時，兩名患者均具有強大而持續的療效，這體現在血紅蛋白正常化（基線水平在7.0-7.5 g/dL範圍內）、溶血蔘數的改善、對紅細胞輸血的獨立性以及生活質量的改善都以軼事和正式的生活質量評估記錄為證。安全性表現似乎非常有利，兩名成年患者在輸液後的24個月內均未發生與 rp-L301 相關的嚴重不良事件。在RP-L301後12個月內，兩名成年患者的外周血和骨髓插入部位分析顯示出高度的多克隆模式，沒有插入誘變的證據。

2023 年 5 月，我們在 ASGCT 第 26 屆年會（數據截止日期為 2023 年 5 月 3 日）上公佈了積極的最新臨牀數據，其中包括兩名接受治療的成年患者長達 30 個月的隨訪以及首位接受 RP-L301 治療的兒科患者的早期臨牀數據。兩名成年患者在輸液後長達30個月內均觀察到強勁而持續的療效，血紅蛋白正常化（從的基線預治療水平在7.0-7.5 g/dL範圍內）、溶血蔘數改善以及紅細胞輸血獨立性就證明瞭這一點。此外，兩名成年患者都報告説，通過正式的生活質量評估，生活質量有所改善，生活質量有所改善。安全性表現繼續顯得非常有利，兩名成年患者均未發生與RP-L301相關的嚴重不良事件。在RP-L301後的24個月內，兩名成年患者的外周血和骨髓插入部位分析顯示出高度的多克隆模式，沒有插入誘變的證據。首例兒科患者的早期結果顯示，在成人隊列中，初步的安全性和有效性。首次輸注 RP-L301 的兒科患者耐受性良好，在 +15 天完成了植入，輸液後不到一個月就出院了，沒有與 rp-l301 相關的嚴重不良事件和早期療效跡象。植入後沒有紅細胞輸血要求。第一階段研究已完成成人和兒科入組。

預期里程碑

PKD 成人和兒科隊列的註冊已在 1 期研究中完成。 2023 年 5 月 23 日，基於在 1 期接受治療的患者中觀察到的強勁療效，我們宣佈獲得 FDA 的 PR-L301 RMAT 稱號。2023 年 7 月，我們獲得了 EMA 頒發的 PRIME 稱號。二期關鍵試驗預計將於2023年第四季度啟動。

cGMP 製造

我們位於新澤西州克蘭伯裏的103,720平方英尺的製造工廠已擴大規模，為計劃在DD進行的第二階段關鍵研究生產AAV藥物。該設施還設有用於研發和質量的實驗室空間。我們與美國食品藥品管理局就化學、製造和控制要求達成了諒解，以便在我們的內部工廠開始AAV cGMP的生產，以及DD第二階段關鍵試驗的效力測定計劃。為了在2022年進一步加強我們的製造和商業能力，我們任命了業內經驗最豐富的細胞和基因療法技術運營和製造領導者之一Mayo Pujols為我們的首席技術官。

策略

我們力求通過開發和商業化具有潛在治療作用的同類首創基因療法，為患有毀滅性、治療不足的罕見兒科疾病的患者帶來希望和救濟。為了實現這些目標，我們打算髮展成為一家完全整合的生物技術公司。在短期和中期，我們打算開發我們的同類首創候選產品，這些候選產品針對的是具有大量未滿足需求的毀滅性疾病，開發專有的內部分析和製造能力，並繼續開始我們目前計劃中的項目的註冊試驗。在等待有利數據的中長期內，我們預計將為的其餘臨牀項目提交BLA，並建立我們的基因治療平臺並擴大我們的產品線，以瞄準我們認為可能與我們的基因治療技術兼容的其他適應症。此外，在此期間，我們相信，我們目前計劃的計劃將有資格獲得美國食品和藥物管理局提供的優先審查憑證，以加快審查。我們組建了一支在細胞和基因療法、罕見病藥物開發和產品批准方面具有專業知識的領導和研究團隊。

我們認為，我們的競爭優勢在於我們基於疾病的選擇方法，這是一種嚴格的流程，有明確的標準來識別目標疾病。我們認為，這種資產開發方法使我們作為基因療法公司與眾不同，並有可能為我們提供先發優勢。

財務概覽

自成立以來，我們幾乎將所有資源都用於公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、收購或發現候選產品以及保護相關的知識產權，為我們的候選產品進行發現、研發活動以及潛在的商業化規劃。我們沒有任何獲準銷售的商品，也沒有從商品銷售中產生任何收入。從成立到2023年6月30日，我們通過股權和可轉換債務融資從投資者那裏籌集了約8.528億美元的淨現金收益，為運營活動提供資金。

索引

收入

迄今為止，我們尚未從任何來源產生任何收入，包括來自產品銷售的收入，我們預計在不久的將來也不會從產品銷售中產生任何收入。如果我們對候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門的批准或與第三方簽訂許可協議，那麼我們將來可能會從產品銷售中獲得收入。

運營費用

研究和開發費用

我們的研發計劃費用主要包括開發候選產品所產生的外部成本。這些費用包括：

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根據與代表我們開展研發活動（包括工藝開發、臨牀前和臨牀活動）的研究機構和顧問簽訂的協議產生的費用；

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與工藝開發、臨牀前和臨牀材料生產有關的成本，包括支付給合同製造商的費用和用於內部製造過程的製造投入成本；

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支持流程開發和監管活動的顧問；以及

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與許可開發和商業化我們的候選產品組合的權利相關的成本。

我們根據與計劃活動一致的合同付款時間表、所發生工作的發票以及與第三方產生的成本相對應的里程碑來確認外部開發成本。將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款記為預付費用。

我們的直接研發費用是針對候選產品逐個項目跟蹤的，主要包括外部成本，例如與我們的臨牀前研究、工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的研究合作和第三方製造協議。我們按項目劃分的直接研發費用還包括根據許可協議產生的費用。我們的人員、非計劃和未分配的計劃支出包括與我們的內部研發組織開展的活動相關的成本，通常會使多個項目受益。這些成本不是由候選產品單獨分配的，主要包括：

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我們從事研發活動的科學人員的工資和人事相關成本，包括福利、差旅和股票薪酬；

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設施和其他費用，包括設施的租金和維護費用以及折舊費用；以及

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用於內部研發活動的實驗室用品和設備。

我們的直接研發費用主要包括外部成本，例如向研究人員、顧問、實驗室和合同研究組織（“CRO”）支付的與我們臨牀研究相關的費用，以及與購買和製造臨牀研究材料相關的成本。我們分配與特定項目直接相關的工資和福利成本。我們不分配與人事相關的全權獎金或股票薪酬成本、與我們的一般發現平臺改進相關的成本、折舊或其他間接成本，這些成本被單獨歸類為其他研發費用。

下表列出了2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日三個月和六個月按項目以及支出類型和性質追蹤的研發費用。

	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2023		2022		2023		2022
直接費用：
達農病 (AAV) RP-A501	$	6,993	$	9,568	$	13,396	$	15,942
白細胞粘附缺陷 (LV) RP-L201		7,299		7,044		13,140		10,095
範科尼貧血 (LV) RP-L102		6,740		4,557		13,288		9,087
丙酮酸激酶缺乏症 (LV) RP-L301		1,288		632		1,587		1,486
嬰兒惡性石骨病 (LV) RP-L401⁽¹⁾		-		-		-		190
其他候選產品		5,021		3,776		8,460		7,030
直接支出總額		27,341		25,577		49,871		43,830
未分配的費用
員工薪酬	$	11,687	$	6,964	$	22,897	$	12,511
股票薪酬支出		4,638		2,889		8,457		5,207
折舊和攤銷費用		1,183		1,060		2,320		1,887
實驗室和相關費用		4,137		1,291		9,239		2,518
專業費用		933		629		1,918		1,190
其他開支		1,464		2,946		3,052		5,007
其他研究和開發費用總額		24,042		15,779		47,883		28,320
研發費用總額	$	51,383	$	41,356	$	97,754	$	72,150

(1) 自 2021 年 12 月起，決定不再進行 Rocket 贊助的 RP-L401 臨牀評估；該項目已退還給學術創新者。完成這項研究的費用是在 2022 年產生的。

索引

我們無法確定完成當前或未來候選產品臨牀研究的持續時間和成本，也無法確定我們是否、何時或在多大程度上將從任何獲得監管部門批准的候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品可能永遠無法成功獲得監管部門的批准。臨牀研究和候選產品開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，包括：

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我們正在進行的以及任何臨牀研究和其他研發活動的範圍、進展速度和費用；

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未來的臨牀研究結果；

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臨牀研究註冊率的不確定性；

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修改監管批准標準；以及

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任何監管部門批准的時間和收到。

我們預計，隨着我們的項目進入後期開發階段以及我們進行更多的臨牀試驗，我們將繼續投資與開發候選產品相關的研發活動，包括對製造業的投資，在可預見的將來，研發費用將增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

我們未來的研發費用將取決於我們候選產品的臨牀成功，以及對此類候選產品的商業潛力的持續評估。此外，我們無法非常確定地預測未來哪些候選產品可能受到合作的約束，此類安排何時會得到保障（如果有的話），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本要求。隨着我們尋求進一步開發候選產品，我們預計，在可預見的將來，我們的研發費用將增加。

我們的候選產品的成功開發和商業化尚不確定。這是由於與產品開發和商業化相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

•

我們的臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展、結果和成本；

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我們的候選產品與替代療法（包括任何標準的護理）相比的功效和潛在優勢；

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我們的候選產品的市場接受度；

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獲取、維護、辯護和執行專利索賠和其他知識產權；

•

重大且不斷變化的政府法規；以及

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任何營銷批准的時間、收據和條款。

在我們可能開發的候選產品的開發方面，任何這些變量的結果發生變化都可能意味着與候選產品的開發相關的成本和時機發生重大變化。例如，如果美國食品藥品管理局或其他監管機構要求我們進行超出我們目前為完成可能開發的任何候選產品的臨牀開發而設想的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何臨牀試驗的註冊方面遇到嚴重延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成候選產品的臨牀開發。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括員工的工資和相關福利成本，包括我們從事高管、運營、財務、法律、業務發展和人力資源職能的員工的股票薪酬和差旅費。此外，其他重要的一般和管理費用包括法律、諮詢、投資者和公共關係、審計和税務服務的專業費用，以及其他用於一般和行政活動的設施、保險和其他用品的租金和維護費用。我們預計，在可預見的將來，一般和管理費用將增加，這是因為預計員工人數將增加，以支持我們的候選產品的持續發展。我們還預計，隨着我們繼續作為一家複雜性越來越高的上市公司運營，我們將繼續承擔更多的會計、審計、法律、監管、合規以及董事和高級管理人員保險費用以及投資者和公共關係費用。

索引

利息支出

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的利息支出與我們在新澤西州克蘭伯裏設施的融資租賃義務有關。

利息和其他收入

與投資和現金等價物所得利息以及認股權證負債公允價值減少相關的利息和其他收入。

關鍵會計政策與重要判斷和估計

與2022年10-K表中披露的相比，在截至2023年6月30日的三個月中，我們在編制合併財務報表時的重要會計政策和估算沒有重大變化。

索引

運營結果

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月比較

	截至6月30日的三個月
	2023			2022			改變
運營費用：
研究和開發	$	51,383		$	41,356		$	10,027
一般和行政		17,374			12,854			4,520
運營費用總額		68,757			54,210			14,547
運營損失		(68,757	)		(54,210	)		(14,547	)
利息支出		(468	)		(465	)		(3	)
利息和其他收入，淨額		846			669			177
投資折扣的增加和溢價攤銷——淨額		2,678			(396	)		3,074
其他收入（支出）總額，淨額		3,056			(192	)		3,248
淨虧損	$	(65,701	)	$	(54,402	)	$	(11,299	)

研究和開發費用

與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，研發費用增加了1,000萬美元，達到5140萬美元。研發費用的增加主要是由研發人員增加、臨牀試驗成本增加270萬美元、非現金股票薪酬支出170萬美元導致薪酬和福利成本增加570萬美元所致。

一般和管理費用

與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，G&A支出增加了450萬美元，達到1740萬美元。G&A支出的增加主要是由商業準備相關費用增加130萬美元、G&A員工人數增加導致的80萬美元薪酬和福利以及110萬美元的非現金股票薪酬支出增加所致。

其他收入（支出），淨額

與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，其他收入增加了320萬美元，達到310萬美元。其他收入的增加主要是由於的折扣增加和投資溢價攤銷淨額增加了310萬美元，利息和其他收入淨額增加了20萬美元。利息和其他收入淨額增加20萬美元的主要原因是利率提高了30萬美元，部分被認股權證負債公允價值增加的20萬美元所抵消。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月比較

	截至6月30日的六個月
	2023			2022			改變
運營費用：
研究和開發	$	97,754		$	72,150		$	25,604
一般和行政		33,197			24,624			8,573
運營費用總額		130,951			96,774			34,177
運營損失		(130,951	)		(96,774	)		(34,177	)
利息支出		(936	)		(928	)		(8	)
利息和其他收入，淨額		2,754			1,291			1,463
投資折扣的增加和溢價攤銷——淨額		5,097			(973	)		6,070
其他收入（支出）總額，淨額		6,915			(610	)		7,525
淨虧損	$	(124,036	)	$	(97,384	)	$	(26,652	)

研究和開發費用

與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，研發費用增加了2560萬美元，達到9,780萬美元。研發費用的增加主要是由於薪酬和福利成本增加了1,230萬美元，這是由於研發人員增加，臨牀試驗成本增加了340萬美元，非現金股票薪酬支出增加了320萬美元，製造和開發成本增加了160萬美元，直接材料增加了140萬美元，實驗室用品增加了140萬美元。

索引

一般和管理費用

與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，G&A支出增加了860萬美元，達到3,320萬美元。G&A支出的增加主要是由於商業準備相關費用增加了240萬美元，G&A員工人數增加導致的薪酬和福利增加了160萬美元，非現金股票薪酬支出增加了230萬美元。

其他收入（支出），淨額

與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，其他收入增加了750萬美元，達到690萬美元。其他收入的增加主要是由於的折扣增加以及投資溢價攤銷淨額為610萬美元，利息和其他收入淨額增加150萬美元。利息和其他收入淨額增加了150萬美元，這是由於利率提高了110萬美元，認股權證負債的公允價值減少了50萬美元。

流動性和資本資源

自成立以來，我們沒有產生任何收入，也蒙受了損失。公司的運營存在某些風險和不確定性，包括藥物候選藥物開發的不確定性、技術不確定性、專利和專有權的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及需要獲得額外融資。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。

我們的候選藥物正處於開發和臨牀階段。無法保證我們的研發將成功完成，無法保證我們的知識產權將得到充分的保護，無法保證開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何批准的產品在商業上都具有可行性。即使我們的產品開發工作取得了成功，也不確定我們何時能從產品銷售中獲得可觀的收入。我們的經營環境是技術日新月異，來自制藥和生物技術公司的激烈競爭。

我們的合併財務報表是在正常業務過程中運營連續性、資產變現和負債清償的基礎上編制的。自成立以來，Rocket 的運營每年都出現淨虧損和負現金流。在截至2023年6月30日的六個月中，Rocket的淨虧損為1.24億美元，截至2022年12月31日的年度淨虧損為2.219億美元。我們的運營現金流為負，截至2023年6月30日和2022年12月31日，我們的累計赤字分別為8.378億美元和7.138億美元。截至2023年6月30日，我們有3.07億美元的現金、現金等價物和投資。我們預計，這些資源將足以為2025年上半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們主要通過出售股權為我們的運營提供資金。

從長遠來看，我們未來的生存能力取決於我們從運營活動中產生現金或籌集額外資金為我們的運營提供資金的能力。如果我們通過發行股票證券來籌集額外資金，我們的股東將面臨稀釋。我們未來簽訂的任何債務融資都可能對我們施加額外的契約，限制我們的運營，包括限制我們產生留置權或額外債務、支付股息、回購普通股、進行某些投資以及參與某些合併、合併或資產出售交易的能力。我們籌集的任何債務融資或額外股權可能包含對我們或我們的股東不利的條款。我們未能在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。

現金流

	截至6月30日的六個月
	2023			2022
用於經營活動的淨現金	$	(108,429	)	$	(78,262	)
投資活動提供的（用於）淨現金		(5,515	)		15,794
融資活動提供的淨現金		18,525			17,322
現金、現金等價物和限制性現金淨減少	$	(95,419	)	$	(45,146	)

索引

經營活動

在截至2023年6月30日的六個月中，經營活動使用了1.084億美元的現金及現金等價物，主要是由於我們的淨虧損為1.24億美元，被1,770萬美元的淨非現金費用所抵消，其中包括1,920萬美元的非現金股票薪酬支出、340萬美元的折舊和攤銷費用，部分被480萬美元的投資折扣增加所抵消。截至2023年6月30日的六個月中，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用減少450萬美元，預付費用減少270萬美元，其他負債減少50萬美元。

在截至2022年6月30日的六個月中，經營活動使用了7,830萬美元的現金，主要是由於我們的淨虧損9,740萬美元被1,770萬美元的非現金淨費用所抵消，其中包括1,360萬美元的非現金股票薪酬支出、1.0美元的投資溢價攤銷以及280萬美元的折舊和攤銷費用。截至2022年6月30日的六個月中，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用增加250萬美元，預付費用增加110萬美元。

投資活動

在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為550萬美元，主要來自投資到期的1.706億美元收益，被購買的1.689億美元投資以及購買710萬美元的財產和設備所抵消。

在截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為1,580萬美元，主要來自投資到期的1.637億美元收益，被購買的1.430億美元投資以及購買490萬美元的財產和設備所抵消。

融資活動

在截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為1,850萬美元，主要包括通過我們上市融資機制出售股票所得的1,720萬美元收益和行使股票期權的130萬美元。

在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為1730萬美元，主要包括髮行與市場發行計劃相關的普通股所得的1,720萬美元收益。

合同義務和承諾

有關合同義務和承諾的信息可以在本10-Q表季度報告中未經審計的合併財務報表附註12中找到。我們沒有任何資產負債表外安排，這些安排對我們的財務狀況或經營業績具有重大意義或合理可能變得重要。

最近發佈的會計公告

最近沒有對公司產生影響或對合並財務報表產生重大影響的會計聲明。

第 3 項。

關於市場風險的定量和定性披露

我們的市場風險敞口主要侷限於我們的現金、現金等價物和有價證券。我們投資美國國債、商業票據以及公司和機構債券，截至2023年6月30日，這些債券被歸類為可供出售。我們與高質量的金融機構保持現金和現金等價物餘額，因此，我們認為此類基金的信用風險最小。我們的投資政策限制了我們可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資至少為AA+/AA1評級，從而降低信用風險敞口。

根據市場利率下降100個基點的假設，風險敏感型金融工具的未來收益和公允價值的潛在損失並不重要，儘管的實際影響可能與假設的分析存在重大差異。雖然我們認為我們的現金、現金等價物和有價證券不包含過高的風險，但我們無法絕對保證我們的投資將來不會受到市值不利變化的影響。此外，我們在一家或多家金融機構持有超過聯邦保險限額的大量現金、現金等價物和有價證券。鑑於金融機構的潛在不穩定性，我們無法保證這些存款不會蒙受損失。我們不使用利率套期保值協議或其他利率衍生工具。

索引

第 4 項。

控制和程序

評估披露控制和程序

截至本 10-Q 表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官和主要財務和會計官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性。根據對截至2023年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼臨時首席財務和會計官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保我們在根據 Exchange Act 提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和臨時首席財務和會計官，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。

內部控制的固有侷限性

由於其固有的侷限性，對財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯報。因此，即使是那些被確定為有效的制度，也只能為財務報表的編制和列報提供合理的保證。對未來時期任何有效性評估的預測都可能因條件變化而導致控制不足，或者遵守政策或程序的程度可能惡化。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涉期間，我們對財務報告的內部控制沒有任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

索引

第二部分 — 其他信息

第 1 項。

法律訴訟

在正常業務活動過程中，公司可能會不時面臨各種法律訴訟和索賠。儘管無法確定地預測訴訟和索賠的結果，但公司認為自己不是任何其他索賠或訴訟的當事方，如果確定這些索賠或訴訟的結果對公司不利，則可以合理地預期這些索賠或訴訟的結果會對其業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，訴訟都可能對公司產生不利影響。

第 1A 項。

風險因素

我們的重大風險因素已在 2022 年 10-K 表第 1A 項中披露。與先前在此類文件中披露的風險因素相比，沒有重大變化。

第 2 項。

未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券

沒有。

第 3 項。

優先證券違約

沒有。

第 4 項。

礦山安全披露

不適用。

第 5 項。

其他信息

在截至2023年6月30日的三個月中，我們的董事或高級管理人員均未通過或終止 “規則10b5-1交易安排” 或 “非規則10b5-1交易安排”，因為每個術語的定義見第 408(a)的法規 S-K.

索引

第 6 項。

展品

展覽數字		展品描述
2.1		Inotek Pharmicals Corporation、Rocket Pharmicals, Ltd. 和 Rome Merger Sub 之間截至2017年9月12日的合併和重組協議和計劃（參照公司於2017年9月13日向美國證券交易委員會提交的表格8-K（001-36829）最新報告（001-36829）附錄2.1納入）
2.2		Rocket Pharmicals、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc.和Zebrafish Merger Sub II, LLC於2022年9月19日簽署的協議和合並計劃（參照公司於2022年9月20日向美國證券交易委員會提交的當前表8-K（001-36829）報告的附錄2.1）。
3.1		Rocket Pharmicals, Inc. 第七份經修訂和重述的公司註冊證書，自2015年2月23日起生效（參照公司於2015年3月31日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（001-36829）附錄3.1納入）
3.2		自2018年1月4日起生效的第七份經修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修正證書（反向股票拆分）（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表（001-36829）最新報告附錄3.1）
3.3		註冊人第七份經修訂和重述的公司註冊證書修正證書（名稱變更），自2018年1月4日起生效（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄 3.2 納入）
3.4		自2018年6月25日起生效的第七份經修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修正證書（解密董事會）（參見2019年6月25日向美國證券交易委員會提交的公司8-K表最新報告（001-36829）附錄3.1
3.5		Rocket Pharmicals, Inc. 的修訂和重述章程，自2018年3月29日起生效（參照公司於2018年4月4日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.2納入）
10.1*		遣散費和控制權變更政策，自2023年2月14日起生效。
31.1*		根據根據 2002 年 Sarbanes-Oxley 法案第 302 條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條或第 15d-14 (a) 條對首席執行官進行認證
31.2*		根據根據 2002 年 Sarbanes-Oxley 法案第 302 條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條或第 15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證
32.1**		根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18節第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證
101.INS		內聯 XBRL 實例文檔-實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。
101.SCH		內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。
101.CAL		內聯 XBRL 分類擴展計算文檔。
101.DEF		內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。
101.LAB		內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。
101.PRE		內聯 XBRL 分類擴展演示文稿鏈接文檔。
104		封面交互式數據文件（封面頁 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中）

隨函提交。

**	就經修訂的1934年 1934年《證券交易法》第18條而言，本文附錄32.1中提供的證明被視為隨本10-Q表季度報告一起提供，除非註冊人特別以引用方式將其納入，否則不會被視為 “已提交”

索引

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

	火箭製藥有限公司

2023年8月9日	來自：	/s/Gaurav Shah，醫學博士
		高拉夫·沙阿，醫學博士
		首席執行官兼董事
		（首席執行官）

2023年8月9日	來自：	/s/John Militello
		約翰·米利特洛
		財務副總裁、高級財務總監兼財務主管
		（臨時首席財務官兼首席會計官）