10-Q 表格

假的Q20001369568--12-31不包括無形資產的攤銷截至2023年3月31日，在隨附的合併資產負債表中記錄在預付費用和其他流動資產中，補償金自2023年6月30日起適用截至2023年3月31日和2023年6月30日，190萬美元和80萬美元的交易費用分別記錄在隨附的合併資產負債表中的應計費用和其他負債中，其餘510萬美元已以現金支付00013695682022-12-3100013695682023-06-3000013695682023-01-012023-06-3000013695682023-04-012023-06-3000013695682022-04-012022-06-3000013695682022-01-012022-06-3000013695682022-01-012022-12-3100013695682022-01-012022-03-3100013695682023-01-012023-03-3100013695682023-08-0700013695682023-01-012023-01-3100013695682021-12-3100013695682022-06-3000013695682022-03-3100013695682023-03-310001369568CPRX：美國財政部債券證券現金等價物會員2023-06-300001369568US-GAAP：計算機設備成員2023-06-300001369568US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2023-06-300001369568US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-06-300001369568US-GAAP：軟件開發成員2023-06-300001369568美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-06-300001369568US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-06-300001369568US-GAAP：美國財政證券會員2023-06-300001369568US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-06-300001369568CPRX：收購普通股成員的期權2023-06-300001369568US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-06-300001369568CPRX：為Fycompa成員許可並收購了無形資產2023-06-300001369568CPRX：為 Ruzurgi 成員許可和收購的無形資產2023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-06-300001369568SRT: 最大成員US-GAAP：計算機設備成員2023-06-300001369568SRT: 最大成員US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2023-06-300001369568SRT: 最大成員US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-06-300001369568SRT: 最低成員US-GAAP：計算機設備成員2023-06-300001369568SRT: 最低成員US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-06-300001369568SRT: 最低成員US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2023-06-300001369568CPRX：美國財政部債券證券現金等價物會員2022-12-310001369568US-GAAP：計算機設備成員2022-12-310001369568US-GAAP：傢俱和固定裝置成員2022-12-310001369568US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2022-12-310001369568US-GAAP：軟件開發成員2022-12-310001369568美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001369568美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001369568US-GAAP：美國財政證券會員2022-12-310001369568US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001369568CPRX：為 Ruzurgi 成員許可和收購的無形資產2022-12-310001369568US-GAAP：額外實收資本會員2022-01-012022-03-310001369568美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-03-310001369568US-GAAP：留存收益會員2022-01-012022-03-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-01-012022-03-310001369568US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001369568美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001369568US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001369568US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-06-300001369568US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：許可證和其他收入會員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：美國財政部債券證券現金等價物會員2023-01-012023-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2023-01-012023-06-300001369568CPRX：與 Biomarin 成員簽訂許可協議2023-01-012023-06-300001369568CPRX：與 Biomarin 成員簽訂許可協議SRT: 最低成員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：與 Biomarin 成員簽訂許可協議SRT: 最大成員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利cprx: 版税超過一千萬且少於一億會員US-GAAP：特許權協議條款成員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利cprx：Royty 超過一億但少於一億二千五百萬會員US-GAAP：特許權協議條款成員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利cprx: Royty 超過一億二千五百萬會員US-GAAP：特許權協議條款成員2023-01-012023-06-300001369568cprx: 版税超過一千萬且少於一億會員CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利cprx：Royty 超過一億但少於一億二千五百萬會員2023-01-012023-06-300001369568cprx: Royty 超過一億二千五百萬會員CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568CPRX：收購普通股成員的期權2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利US-GAAP：特許權協議條款成員cprx: 版税超過一千萬且少於一億會員SRT: 最低成員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利US-GAAP：特許權協議條款成員cprx: 版税超過一千萬且少於一億會員SRT: 最大成員2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低成員cprx：Royty 超過一億但少於一億二千五百萬會員US-GAAP：特許權協議條款成員CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利US-GAAP：特許權協議條款成員cprx：Royty 超過一億但少於一億二千五百萬會員SRT: 最大成員2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低成員cprx: 版税超過一千萬且少於一億會員CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利cprx: 版税超過一千萬且少於一億會員SRT: 最大成員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利cprx：Royty 超過一億但少於一億二千五百萬會員SRT: 最低成員2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最大成員cprx：Royty 超過一億但少於一億二千五百萬會員CPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低成員2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最大成員2023-01-012023-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員2023-01-012023-06-300001369568cprx: dydopharmainc會員2023-01-012023-06-300001369568cprx：Kyepharmaceuticals 會員US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員US-GAAP：合作安排成員2023-01-012023-06-300001369568美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低成員CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最大成員CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2023-01-012023-06-300001369568CPRX：為 Ruzurgi 成員許可和收購的無形資產2023-01-012023-06-300001369568CPRX：為Fycompa成員許可並收購了無形資產2023-01-012023-06-300001369568CPRX：Fycomp 成員的美國權利CPRX：應計費用和其他負債成員2023-01-012023-06-300001369568美國通用會計準則：CashmemberCPRX：Fycomp 成員的美國權利2023-01-012023-06-300001369568cprx: Firdapse 會員2023-01-012023-06-300001369568cprx: fycompamember2023-01-012023-06-300001369568US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-06-300001369568US-GAAP：出售一般和管理費用會員2022-01-012022-06-300001369568CPRX：許可證和其他收入會員2022-01-012022-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員2022-01-012022-06-300001369568US-GAAP：研發費用會員US-GAAP：合作安排成員2022-01-012022-06-300001369568CPRX：收購普通股成員的期權2022-01-012022-06-300001369568US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-06-300001369568cprx：Kyepharmaceuticals 會員US-GAAP：出售一般和管理費用會員2022-01-012022-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員2022-01-012022-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員US-GAAP：合作安排成員2022-01-012022-06-300001369568美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-06-300001369568cprx: Firdapse 會員2022-01-012022-06-300001369568cprx: fycompamember2022-01-012022-06-300001369568US-GAAP：研發費用會員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：出售一般和管理費用會員2022-04-012022-06-300001369568CPRX：許可證和其他收入會員2022-04-012022-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員US-GAAP：研發費用會員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：額外實收資本會員2022-04-012022-06-300001369568美國通用會計準則：普通股成員2022-04-012022-06-300001369568CPRX：收購普通股成員的期權2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：留存收益會員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-04-012022-06-300001369568cprx：Kyepharmaceuticals 會員US-GAAP：出售一般和管理費用會員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員CPRX：Product RevenueNet 會員2022-04-012022-06-300001369568cprx: Firdapse 會員2022-04-012022-06-300001369568cprx: fycompamember2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP：研發費用會員2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-04-012023-06-300001369568CPRX：許可證和其他收入會員2023-04-012023-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員US-GAAP：研發費用會員2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：額外實收資本會員2023-04-012023-06-300001369568美國通用會計準則：普通股成員2023-04-012023-06-300001369568CPRX：收購普通股成員的期權2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：留存收益會員2023-04-012023-06-300001369568cprx：Kyepharmaceuticals 會員US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-04-012023-06-300001369568CPRX：Product RevenueNet 會員US-GAAP：合作安排成員2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP：合作安排成員2023-04-012023-06-300001369568CPRX：為 Ruzurgi 成員許可和收購的無形資產2023-04-012023-06-300001369568CPRX：為Fycompa成員許可並收購了無形資產2023-04-012023-06-300001369568cprx: Firdapse 會員2023-04-012023-06-300001369568cprx: fycompamember2023-04-012023-06-300001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2024-07-112024-07-110001369568US-GAAP：後續活動成員CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2024-07-112024-07-110001369568CPRX：美國財政部債券證券現金等價物會員2022-01-012022-12-310001369568CPRX：許可和資產購買協議成員2022-07-112022-07-110001369568cprx：2022 至 2025 日曆年會員CPRX：許可和資產購買協議成員2022-07-112022-07-110001369568cprx：2026 日曆年會員CPRX：許可和資產購買協議成員2022-07-112022-07-110001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2022-07-112022-07-110001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2023-07-112023-07-110001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議US-GAAP：後續活動成員2023-07-112023-07-110001369568美國通用會計準則：普通股成員cprx：股票購買計劃會員2021-03-310001369568cprx：二千二萬架子註冊聲明會員2020-07-230001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議2025-07-112025-07-110001369568cprx: Santherapharmaceuticals Holdings會員US-GAAP：後續活動成員2023-07-012023-07-310001369568cprx: Santherapharmaceuticals Holdings會員US-GAAP：後續活動成員2023-07-012023-07-310001369568CPRX：Ruzurgi 會員的許可協議US-GAAP：後續活動成員2023-07-012023-07-310001369568cprx: Santherapharmaceuticals Holdings會員US-GAAP：後續活動成員2023-07-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2021-12-310001369568US-GAAP：留存收益會員2021-12-310001369568US-GAAP：額外實收資本會員2021-12-310001369568美國通用會計準則：普通股成員2021-12-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-03-310001369568US-GAAP：留存收益會員2022-03-310001369568US-GAAP：額外實收資本會員2022-03-310001369568美國通用會計準則：普通股成員2022-03-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001369568US-GAAP：留存收益會員2022-12-310001369568US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001369568美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001369568US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001369568US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001369568美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-06-300001369568US-GAAP：留存收益會員2022-06-300001369568US-GAAP：額外實收資本會員2022-06-300001369568美國通用會計準則：普通股成員2022-06-300001369568US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-06-300001369568US-GAAP：留存收益會員2023-06-300001369568US-GAAP：額外實收資本會員2023-06-300001369568美國通用會計準則：普通股成員2023-06-30iso421:USDxbrli: 股票UTR: 年xbrli: pureutr: sqftUTR: dayiso421:USDxbrli: 股票cprx: 投票cprx: 分段iso421:CHFxbrli: 股票

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單

10-Q

[馬克·一號]

☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

截至的季度期間 6月30日 2023

或者

☐	根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的過渡報告

佣金檔案

不。001-33057

催化劑製藥有限公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華		76-0837053
（州或其他司法管轄區公司或組織）		（國税局僱主證件號）

355 Alhambra Circle 801 套房 Coral Gables, 佛羅裏達		33134
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

註冊人的電話號碼，包括區號:(305)

420-3200

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	Ticker 符號	交易所名稱在哪個註冊的
普通股，面值每股0.001美元	CPRX	納斯達克資本市場

用勾號指明註冊人是否：(1) 在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類報告的較短期限內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否已提交此類申報要求。是的☒ 不 ☐

用複選標記表示註冊人是否以電子方式提交了法規第 405 條要求提交的所有交互式數據文件

S-T

在過去的 12 個月內（或者註冊人必須提交此類文件的較短期限）。是的☒ 不 ☐

用複選標記表示註冊人是否是大型加速申報者、加速申報者

非加速

申報人、小型申報公司或新興成長型公司。參見《規則》中 “加速申報人”、“大型加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義

12b-2

《交易法》：


大型加速過濾器	☐	加速文件管理器	☒
非加速過濾器	☐	規模較小的申報公司	☐
		新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用勾號註明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條提出的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記指明註冊人是否為空殼公司（定義見規則）

12b-2

《交易法》）。是 ☐ 不是☒

註明截至最新的切實可行日期，發行人每類普通股的已發行股票數量 106,582,857截至2023年8月7日，普通股面值為每股0.001美元，已發行。

催化劑製藥有限公司

索引

第一部分財務信息


第 1 項。	財務報表
	截至2023年6月30日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表	3
	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併運營報表和綜合收益（未經審計）	4
	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的股東權益變動合併報表（未經審計）	5
	截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月合併現金流量表（未經審計）	6
	未經審計的合併財務報表附註	7
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	29
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	42
第 4 項。	控制和程序	42
	第二部分。其他信息
第 1 項。	法律訴訟	42
第 1A 項。	風險因素	43
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用	43
第 3 項。	優先證券違約	43
第 4 項。	礦山安全披露	43
第 5 項。	其他信息	43
第 6 項。	展品	44
簽名		45

催化劑製藥有限公司

股東權益變動合併報表（未經審計）

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中

（以千計）


	首選股票		普通股				額外付費資本			已保留收益		累積的其他全面收入（虧損）			總計
	首選股票		股份		金額		額外付費資本			已保留收益		累積的其他全面收入（虧損）			總計
截至2022年12月31日的餘額	$	—		105,263	$	105	$	250,430		$	49,862	$	24		$	300,421
發行服務股票期權		—		—		—		2,177			—		—			2,177
行使普通股股票期權		—		548		1		1,269			—		—			1,270
服務限制性股票的攤銷		—		—		—		715			—		—			715
限制性股票歸屬後發行普通股單位，淨值		—		127		—		(477	)		—		—			(477	)
其他綜合收益（虧損）		—		—		—		—			—		(13	)		(13	)
淨收入		—		—		—		—			29,568		—			29,568

截至2023年3月31日的餘額		—		105,938		106		254,114			79,430		11			333,661
發行服務股票期權		—		—		—		2,576			—		—			2,576
行使普通股股票期權		—		557		1		616			—		—			617
服務限制性股票的攤銷		—		—		—		722			—		—			722
限制性股票歸屬後發行普通股單位，淨值		—		6		—		(52	)		—		—			(52	)
其他綜合收益（虧損）		—		—		—		—			—		8			8
淨收入		—		—		—		—			37,762		—			37,762

截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	$	—		106,501	$	107	$	257,976		$	117,192	$	19		$	375,294


	首選股票		普通股					額外付費資本			已保留收益（累計赤字）			累積的其他全面收入（虧損）			總計
	首選股票		股份			金額		額外付費資本			已保留收益（累計赤字）			累積的其他全面收入（虧損）			總計
截至2021年12月31日的餘額	$	—		102,993		$	103	$	233,186		$	(26,310	)	$	(148	)	$	206,831
發行服務股票期權		—		—			—		1,623			—			—			1,623
行使普通股股票期權		—		364			—		1,102			—			—			1,102
服務限制性股票的攤銷		—		—			—		280			—			—			280
回購普通股		—		(400	)		—		—			(2,551	)		—			(2,551	)
其他綜合收益（虧損）		—		—			—		—			—			(305	)		(305	)
淨收入		—		—			—		—			13,241			—			13,241

截至2022年3月31日的餘額		—		102,957			103		236,191			(15,620	)		(453	)		220,221
發行服務股票期權		—		—			—		1,594			—			—			1,594
行使普通股股票期權		—		345			—		1,282			—			—			1,282
服務限制性股票的攤銷		—		—			—		429			—			—			429
回購普通股		—		(600	)		—		—			(4,356	)		—			(4,356	)
受限股權歸屬後發行普通股庫存單位，淨值		—		7			—		(20	)		—			—			(20	)
其他綜合收益（虧損）		—		—			—		—			—			323			323
淨收入		—		—			—		—			21,619			—			21,619

截至2022年6月30日的餘額	$	—		102,709		$	103	$	239,476		$	1,643		$	(130	)	$	241,092

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

催化劑製藥有限公司

合併現金流量表（未經審計）

（以千計）


	在已結束的六個月中 6月30日
	2023			2022
經營活動：
淨收入	$	67,330		$	34,860
為將淨收益與（用於）經營活動提供的淨現金進行對賬而進行的調整：
折舊		151			71
基於股票的薪酬		6,190			3,926
無形資產的攤銷		15,019			—
遞延税		(4,758	)		2,718
應計利息的變化和投資折扣的增加		—			9
減少賬面金額使用權資產		129			122
出售的已實現虧損可供出售證券		—			633
已購置的庫存樣本計入資產收購費用		130			—
（增加）減少：
應收賬款，淨額		(32,357	)		(2,968	)
庫存		154			20
預付費用和其他流動資產		(1,891	)		18
增加（減少）：
應付賬款		446			(453	)
應計費用和其他負債		(7,553	)		(4,137	)
經營租賃責任		(166	)		(150	)

由（用於）經營活動提供的淨現金		42,824			34,669

投資活動：
購買財產和設備		(74	)		(29	)
與資產收購有關的付款		(162,293	)		—
出售的收益可供出售證券		—			9,370

由（用於）投資活動提供的淨現金		(162,367	)		9,341

融資活動：
支付與股票薪酬相關的員工預扣税		(529	)		(20	)
行使股票期權的收益		1,887			2,384
回購普通股		—			(6,907	)
支付資產收購產生的負債		(1,423	)		—

由（用於）融資活動提供的淨現金		(65	)		(4,543	)

現金和現金等價物的淨增加（減少）		(119,608	)		39,467
現金和現金等價物 — 期初		298,395			171,445

現金和現金等價物-期末	$	178,787		$	210,912

現金流信息的補充披露：
為所得税支付的現金	$	27,821		$	5,844
非現金投資和籌資活動:
資產收購產生的負債	$	1,915		$	—

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

催化劑製藥有限公司

未經審計的合併財務報表附註

組織和業務描述。

Catalyst Pharmicals, Inc. 及其子公司（統稱為 “公司”）是一家處於商業階段的生物製藥公司，專注於

在許可中，

為患有罕見疾病和難以治療的疾病的患者開發和商業化新藥。憑藉對患者的特殊關注，公司致力於開發創新產品並將其商業化

同類首創

治療罕見神經系統和癲癇疾病的藥物。

該公司對FIRDAPSE的新藥申請

（amifampridine）用於治療成人蘭伯特-伊頓肌無力綜合徵（LEMS）的10毫克片劑於2018年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和FIRDAPSE的批准

在美國上市，作為成人LEMS的治療方法。此外，加拿大國家醫療保健監管機構加拿大衞生部批准使用FIRDAPSE

用於治療2020年加拿大患有LEMS和FIRDAPSE的成年患者

通過與KYE Pharmicals簽訂的許可和供應協議，在加拿大上市，用於治療LEMS患者。最後，在2022年第三季度，美國食品藥品管理局批准了該公司的sNDA，批准了FIRDAPSE的擴展

標籤包括兒科患者（六歲及以上）。

2022 年 12 月 17 日，公司與衞材株式會社（衞材）簽訂了資產購買協議，以收購 FYCOMPA 的美國版權

(perampanel) CIII，一種單獨使用或與其他藥物聯合使用的處方藥，用於治療四歲及以上癲癇患者的局灶性發作性癲癇發作，伴隨或不伴繼發性全身性癲癇發作，以及與其他藥物一起治療 12 歲及以上癲癇患者的原發性全身性強直陣攣性癲癇發作。該公司完成了對FYCOMPA的收購

2023 年 1 月 24 日，公司正在營銷 FYCOMPA

在美國。

自成立以來，公司將全部精力投入到業務規劃、研發、招聘管理和技術人員、收購運營資產、籌集資金和銷售產品上。公司自成立以來的每個時期都出現了營業虧損，並在截至2019年12月31日的年度開始報告營業收入。迄今為止，該公司已能夠通過發行證券和從產品銷售收入中為其現金需求提供資金。見附註15（股東權益）。

資本資源

根據對可用現金的預測，公司認為，自本報告發布之日起，至少未來12個月內，它有足夠的資源來支持目前的預期運營。

公司將來可能會通過公開或私募股權發行、債務融資、企業合作、政府研究補助金或其他方式籌集資金。即使公司有足夠的資金用於計劃中的運營，也可能尋求籌集新資金為額外的業務發展活動提供資金。公司出售任何額外的股權或可轉換債務證券都可能導致公司現有股東的稀釋。無法保證公司完全可以獲得所需的額外資金，也無法保證按照公司可接受的條款獲得任何所需的額外資金。此外，如果公司通過合作安排籌集額外資金，則可能有必要放棄公司候選藥物的部分權利或以對公司不利的條件發放次級許可。如果公司無法在需要時獲得額外資金，則公司可能不得不推遲、縮小一項或多項研發計劃的範圍或取消一項或多項研發計劃，這可能會對公司的業務產生不利影響。

風險和不確定性

冠狀病毒有很多方面

（COVID-19）

自大流行開始以來，疫情對公司的業務產生了不利影響。公司密切關注疫情對其業務各個方面的影響，並儘可能採取措施減輕這些影響。但是，該公司無法預測冠狀病毒疫情在未來將對其業務產生的影響。

2.	列報基礎和重要會計政策。

中期財務報表。

隨附的未經審計的中期合併財務報表是根據美國公認的會計原則（U.S. GAAP）以及證券交易委員會（SEC）關於報告中期財務信息的規則和條例編制的。根據此類細則和條例，省略了根據美國公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和附註披露。本表格中包含截至2022年12月31日的合併資產負債表

10-Q

源自經審計的財務報表，不包括美國公認會計原則要求的所有披露。

管理層認為，隨附的未經審計的公司中期合併財務報表包含所有必要的調整（僅包括正常的經常性調整），以便公允地列報公司截至報告日期和期間的財務狀況。因此，這些合併報表應與2022年年度報告中包含的截至2022年12月31日止年度的財務報表及其附註一起閲讀

10-K 表格

由公司向美國證券交易委員會提交。截至2023年6月30日的六個月的經營業績不一定代表未來任何時期或整個2023財年的預期業績。

整合原則。

合併財務報表包括公司及其全資子公司Catalyst Pharmicals Ireland, Ltd.（Catalyst Ireland）的賬目。在合併過程中，所有公司間賬户和交易均已清除。愛爾蘭催化劑成立於 2017 年。

估計值的使用。

根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響合併財務報表和附註中報告的金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計有所不同。

現金和現金等價物。

公司將購買的所有高流動性工具視為原始到期日為三個月或更少，成為現金等價物。現金等價物主要由貨幣市場基金和美國國債組成。該公司幾乎所有的現金和現金等價物都存放在一家金融機構。這些金額超過了聯邦保險限額。

投資。

公司投資高信貸質量的工具，以獲得更高的可用於投資的現金收益率。截至2023年6月30日和2022年12月31日，投資包括美國國債。此類投資不由聯邦存款保險公司承保。

截至2023年6月30日持有的美國國債被歸類為

可供出售

證券。該公司將規定到期日超過三個月且少於一年的美國國債歸類為短期投資。

美國國債

規定到期日超過一年的歸類為

非當前

在其合併資產負債表中的投資。有不短期或

非當前

截至2023年6月30日和2022年12月31日的投資。

公司記錄

可供出售

在累計其他綜合收益（虧損）（股東權益）中報告的未實現損益的公允價值證券。已實現的損益包含在其他收入中，淨額計入合併運營報表和綜合收益，並使用用於確定證券出售成本的特定識別方法得出。利息收入在賺取時予以確認，並計入其他收入，淨額計入合併運營報表和綜合收益。當公允價值下降到其攤銷成本基準以下時，公司確認收費

可供出售

證券被認為是信用損失的結果。公司在決定是否確認信貸損失備抵時會考慮各種因素，包括公司是否打算出售證券，或者在收回攤銷成本基礎之前，公司是否更有可能被要求出售證券。如果未實現的損失

可供出售

債務擔保被確定為信用損失的結果，公司將確認備抵金，相應的信用損失將包含在合併運營報表和綜合收益表中。該公司尚未記錄其信用損失備抵金

可供出售

證券。見附註3（投資）。

應收賬款，淨額。

應收賬款在扣除分銷費、貿易折扣、即時付款折扣、退款和預期信貸損失的客户備抵後入賬。分銷費、貿易折扣、即時付款折扣和退款的補貼以合同條款為基礎。公司根據現有的合同付款條款、客户的實際付款模式、當前和未來的經濟和市場狀況以及個人客户的情況估算預期信貸損失準備金。在2023年6月30日和2022年12月31日，公司確定不需要為預期的信用損失提供備抵金。在本報告所述期間，沒有註銷任何賬目。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

庫存

。庫存按成本或可變現淨值中的較低者列報。庫存包括原材料，

在處理中工作

和製成品。作為庫存進行資本化的成本主要包括第三方製造成本和其他間接成本。成本是使用標準成本法確定的，該方法近似於實際成本，並假設

先進，

先出（FIFO）的貨物流動。如果有信息表明庫存可能無法變現，則公司可能需要將先前資本化的庫存的一部分或全部記入支出。

已獲得 FDA 或其他監管機構批准的產品，例如 FIRDAPSE

還有 FYCOMPA

，還用於臨牀項目，以評估用於治療未經美國食品藥品管理局或其他監管機構批准的疾病的產品的安全性和有效性。FIRDAPSE 的形式

還有 FYCOMPA

用於商業和臨牀項目是相同的，因此，該清單具有權威指南中定義的 “未來替代用途”。與臨牀開發計劃相關的原材料包含在庫存中，並在產品進入研發過程時計入研發費用，不能再用於商業目的，因此沒有 “未來替代用途”。

公司通過分析當前和未來的產品需求相對於剩餘產品保質期來評估潛在的過剩庫存。公司通過考慮但不限於整體市場潛力、市場份額、市場接受度和患者使用等因素來制定需求預測。

預付費用和其他流動資產。

預付費用和其他流動資產主要包括預付製造費用、預付税款、預付保險、預付訂閲費、預付研究費、預付商業化費用、預付自付援助計劃、合作和許可安排應付的款項以及預付的會議和差旅費用。預付研究費用包括公司產品開發活動的預付款，包括臨牀前研究、臨牀試驗和研究、監管事務和諮詢的合同。預付費製造包括公司藥品生產活動的預付款。此類預付款在收到相關貨物或提供相關服務時記作支出。

財產和設備，

網。

財產和設備按成本減去累計折舊入賬。折舊的計算是使用直線法在折舊資產的使用壽命內攤銷，從資產投入使用時開始。租賃權改善在租賃期限內或裝修的預計壽命（以較短者為準）按直線法攤銷。使用壽命通常介於三到五年用於計算機設備和軟件，來自五到七年用於傢俱和設備，以及來自五到十年用於改善租賃權。維修和保養支出記作已發生的費用。

業務合併和資產收購

。公司對資產收購和其他類似交易進行評估，以評估該交易是否應計為業務合併或資產收購，方法是首先進行篩選，以確定收購的總資產的幾乎所有公允價值都集中在單一可識別資產或一組類似的可識別資產中。如果符合要求，則該交易被視為資產收購。如果不符合篩選條件，則需要進一步確定公司是否獲得了能夠創建符合業務要求的產出的輸入和流程。如果確定為資產收購，則公司將根據ASC對交易進行核算

805-50,

這要求收購實體在資產收購中根據收購實體的成本在相對公允價值基礎上確認收購的資產和承擔的負債，其中除給定的對價外，還包括交易成本。資產收購中不確認商譽，超過所收購淨資產公允價值的任何超額對價均根據相對公允價值分配給可識別資產。資產收購中的或有對價付款在意外開支得到解決且對價已支付或變為應付時予以確認。

有關公司與Jacobus Pharmaceutical Company, Inc（Jacobus）簽訂的關於RUZURGI開發和商業化的獨家許可協議的進一步討論，請參閲附註12（承諾和意外開支）和13（協議）

在美國和墨西哥，該公司將其列為資產收購

ASC 805-50。

有關公司收購 FYCOMPA 美國權利的進一步討論，請參閲附註 13（協議）

來自衞材株式會社，該公司將其列為ASC下的資產收購

805-50.

有關該公司最近在北美收購vamorolone許可證的討論，另見附註17（後續事件）。

無形資產，淨額。

壽命有限的可識別無形資產由許可權和其他獲得的無形資產組成，並在相應的估計使用壽命內按直線攤銷。

每當事件或情況變化表明資產的賬面金額可能無法收回時，公司就會對壽命有限的無形資產進行減值審查。如果存在減值指標，則進行減值測試，通過確定受影響資產的賬面金額是否超過未貼現的預期未來現金流來評估受影響資產的可收回性。如果認為受影響的資產無法收回，公司將估算資產的公允價值並記錄減值損失。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

金融工具的公允價值。

公司的金融工具包括現金和現金等價物、投資、應收賬款、應付賬款以及應計費用和其他負債。截至2023年6月30日和2022年12月31日，這些工具的公允價值接近其賬面價值。

公允價值測量。

當前的財務會計準則委員會（FASB）公允價值指南強調，公允價值是一種基於市場的衡量標準，而不是針對特定實體的衡量標準。因此，應根據市場參與者在對資產或負債進行定價時使用的假設來確定公允價值計量。作為在公允價值衡量標準中考慮市場參與者假設的基礎，FASB指南建立了一個公允價值層次結構，該層次結構將市場參與者基於從獨立於報告實體的來源（歸入層次結構1和2級的可觀察輸入）獲得的市場參與者假設與報告實體自己的假設（歸類為該層次結構的3級不可觀察的輸入）區分開來。

一級投入使用活躍市場中公司在衡量日能夠獲得的相同資產或負債的報價（未經調整）。第 2 級輸入是指除第 1 級中包含的報價以外的輸入，這些輸入可以直接或間接觀察到資產或負債。二級輸入可能包括活躍市場中類似資產和負債的報價，以及資產或負債的可觀測輸入（報價除外），例如在通常報價間隔內可觀察到的利率、外匯匯率和收益率曲線。三級輸入是資產或負債的不可觀察的輸入，通常基於實體自己的假設，因為幾乎沒有相關的市場活動。

在公允價值衡量標準的確定基於來自公允價值層次結構不同層次的輸入的情況下，整個公允價值衡量標準所屬的公允價值層次結構中的級別是基於對整個公允價值衡量至關重要的最低層次的投入。公司評估特定投入對整個公允價值計量的重要性需要進行判斷，並考慮資產或負債的特定因素。


	在報告日期使用的公允價值計量值（以千計）
	截至的餘額 6月30日 2023		的報價的活躍市場相同資產/負債（第 1 級）		重要的其他可觀測的輸入（第 2 級）		意義重大不可觀察的輸入（第 3 級）
現金和現金等價物：


貨幣市場基金	$	68,210	$	68,210	$	—	$	—

美國國債	$	91,716	$	91,716	$	—	$	—


	截至的餘額十二月三十一日 2022		的報價的活躍市場相同資產/負債（第 1 級）		重要的其他可觀測的輸入（第 2 級）		意義重大不可觀察的輸入（第 3 級）
現金和現金等價物：

貨幣市場基金	$	168,853	$	168,853	$	—	$	—

美國國債	$	105,442	$	105,442	$	—	$	—

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

經營租約。

公司在開始時就確定一項安排是否為租賃。經營租賃包含在經營租賃中

使用權

(ROU) 合併資產負債表上的資產、其他流動負債和經營租賃負債。經營租賃 ROU 資產和經營租賃負債根據租賃期限內未來最低租賃付款的現值進行確認。由於公司的租約沒有提供隱性利率，因此公司根據生效日期的可用信息使用其增量借款利率來確定未來付款的現值。經營租賃ROU資產還包括支付的任何租賃款項，不包括租賃激勵措施和產生的初始直接成本。公司的租賃期限包括延長或終止租賃的期權，但是，這些選擇不在租賃期限內考慮，因為公司無法合理確定會行使這些選擇權。最低租賃付款的租賃費用在租賃期內按直線法確認。公司簽訂了租賃協議和

非租賃

組件，分別入賬。

股票回購。

2021 年 3 月，公司董事會批准了一項股票回購計劃，該計劃授權回購高達 4,000 萬美元的公司普通股。

公司對股票回購進行核算，將回購價格超過回購普通股面值的部分完全計入留存收益。所有回購的股票均已退回併成為授權但未發行的股票。公司根據股票回購計劃購買的股票按交易日累計。公司可以隨時終止或修改其股票回購計劃。

收入確認。

產品收入：

為了確定屬於會計準則編纂（ASC）主題606——與客户簽訂合同的收入（主題606）範圍內的安排的收入確認，公司執行了以下五個步驟：（i）確定與客户的合同，（ii）確定合同中的履約義務，（iii）確定交易價格，（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務，（v）確認收入當（或當）實體履行履約義務時。公司評估每份合同中承諾的商品或服務，並通過評估每種承諾的商品或服務是否不同，來確定哪些是履約義務。然後，公司將履約義務履行時（或在）履行履約義務時分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。有關產品收入會計的完整討論，請參閲下面的產品收入，淨額。

公司還可能從根據合作和許可協議收到的款項中獲得收入。合作和許可協議付款可能包括協議開始時的不可退還的費用、為協議中指定的特定成就而支付的或有款項和/或合作和許可安排產生的產品銷售的淨利潤分享付款。有關合作和許可安排會計的完整討論，請參閲下文的合作和許可安排收入。

當客户為FIRDAPSE時，公司確認收入

及其客户 FYCOMPA

獲得承諾商品的所有權，其金額應反映公司在換取這些商品時預計有權獲得的對價。For FIRDAPSE

，在獲得美國食品藥品管理局批准後，該公司與一家分銷商（客户）達成了協議，該分銷商是FIRDAPSE的獨家分銷商

在美國。客户隨後轉售了 FIRDAPSE

分配給一小部分專科藥房（SP），這些藥房為有特定付款人的患者進行配藥活動可能會導致公司在購買FIRDAPSE方面承擔政府規定或私下協商的退款義務

。該公司出售 FYCOMPA

，通過與衞材簽訂的過渡服務協議，直接向主要批發商、專業藥品分銷商、管理式醫療組織和政府機構提供。FYCOMPA

客户合同通常包括由公司及其客户簽署的主協議和客户提交的採購訂單，後者受主協議的條款和條件的約束。這些客户購買了 FYCOMPA

產品，通過過渡服務協議，通過公司的直接渠道銷售或通過各種分銷渠道進行間接渠道銷售。

產品收入，淨額：

該公司出售 FIRDAPSE

給隨後轉售 FIRDAPSE 的客户（其獨家分銷商）

既適用於與公司簽訂獨家合同的少數服務提供商，也可能向患者分銷公司的產品，並可能在緊急情況下向醫療中心或醫院分銷公司的產品。該公司出售 FYCOMPA

，通過過渡服務協議，直接發給受主協議和採購訂單約束的客户。除了與其客户和 FYCOMPA 簽訂的分銷協議外

客户合同，公司與醫療保健提供者和付款人達成協議，為購買公司產品提供政府規定的和/或私下協商的折扣、退款和折扣。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

當客户獲得對公司產品的控制權時，公司將確認產品銷售收入，控制權發生在某個時間點（交付或分配給患者時）。產品收入在扣除用於可變對價（包括折扣和補貼）的適用儲備金後入賬。公司的付款期限介於 15 到 30 天之間。

產品裝運的運輸和手續費發生在客户獲得對貨物的控制權之前，並記錄在銷售成本中。

如果應向客户收取與產品銷售相關的税款並匯給政府當局，則這些税款將不計入收入中。如果公司本應確認的資產的預期攤銷期為一年或更短，則公司將支付獲得合同的增量成本。但是，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，沒有產生任何此類費用。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，公司的幾乎所有產品收入都來自對美國客户的銷售。

下表彙總了公司按產品分列的淨產品收入（以千計）：


	在已結束的三個月中 6月30日				在已結束的六個月中 6月30日
	2023		2022		2023		2022

FIRDAPSE ®	$	64,898	$	53,049	$	122,424	$	96,082
FYCOMPA ®		34,579		—		62,357		—

產品總收入，淨額	$	99,477	$	53,049	$	184,781	$	96,082

可變對價儲備金：

產品銷售收入按淨銷售價格（交易價格）記錄，其中包括建立儲備的可變對價的估計。可變對價的組成部分包括貿易折扣和補貼、即時付款折扣、產品退貨、提供商退款和折扣、政府回扣和其他激勵措施，例如自願患者援助，以及公司與其客户（其FYCOMPA）簽訂的合同中提供的其他補貼

與公司銷售其產品有關的客户、付款人和其他間接客户。如下所述，這些儲備金基於相關銷售的收入或將要申請的金額，歸類為應收賬款的減少（如果該金額應付給客户或其FYCOMPA）

客户）或流動負債（如果該金額應支付給客户或 FYCOMPA 以外的一方）

顧客）。

這些估算考慮了一系列可能的結果，這些結果根據主題606中的預期價值方法對相關因素進行了概率加權，例如當前的合同和法定要求、特定的已知市場事件和趨勢、行業數據以及預測的客户購買和付款模式。總體而言，這些儲備金反映了公司根據相應標的合同條款對其應得對價金額的最佳估計。

交易價格中包含的可變對價金額可能會受到限制，只有在合同確認的累計收入金額在未來一段時間內可能不會發生重大逆轉的情況下，才將其包括在淨銷售價格中。該公司的分析還考慮根據指導方針適用該約束，根據該指導方針，該公司確定，截至2023年6月30日，下文詳述的估計值在未來一段時間內不會出現收入的重大逆轉，因此，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，交易價格沒有進一步下調。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計有所不同。如果未來的實際業績與公司的估計有所不同，公司將調整這些估計，這將影響已知此類差異期間的淨產品收入和收益。

貿易折扣、津貼和批發商費用：

該公司為其客户及其FYCOMPA提供服務

享受折扣的客户，折扣在合同中明確規定，在確認相關產品收入期間記為收入減少。此外，公司還從客户那裏獲得銷售訂單管理、交易數據和分銷服務。在某種程度上，所獲得的服務不同於出售FIRDAPSE

致其客户並出售 FYCOMPA

在公司的合併運營報表和綜合收益表中，這些款項歸類為銷售費用、一般費用和管理費用。但是，如果公司確定收到的此類服務與公司向客户或其FYCOMPA銷售產品沒有區別

客户，截至2023年6月30日和2022年6月30日，這些款項在合併運營報表和綜合收益表中被記錄為收入減少，以及合併資產負債表上的應收賬款淨額的減少。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

即時付款折扣：

公司為其客户和 FYCOMPA 提供

具有即時付款折扣的客户，如果在規定的期限內付款，則可能導致轉讓產品的發票價格調整。即時付款折扣準備金基於實際發票銷售額和合同折扣率。即時付款折扣準備金包含在合併資產負債表上的淨額應收賬款中。

已資助

共同支付

援助計劃：

公司與第三方簽訂合同，以管理

共同支付

援助計劃旨在為符合條件的商業保險患者提供經濟援助。的應計額的計算

共同支付

援助基於對索賠的估算以及公司預計將收到的與其產品相關的每項索賠成本，這些索賠已確認為收入，但在每個報告期結束時仍留在分銷渠道。這些款項被視為應付給第三方供應商，相關準備金記入確認相關收入的同一時期，從而減少產品收入並形成流動負債，該負債包含在合併資產負債表中的應計費用和其他流動負債中。

產品退貨：

根據行業慣例，公司向服務提供商、客户及其FYCOMPA提供服務

客户對損壞和即將到期的商品的退貨權利有限，前提是該產品在適用的個人分銷或主協議中規定的產品到期日前後的指定期限內。公司估計其客户或其FYCOMPA可能退回的產品銷售金額

客户，並將此估算值記錄為確認相關產品收入期間的收入減少。該公司目前使用可用的行業數據和自己的銷售信息，包括對分銷渠道中剩餘庫存的可見性，來估算產品退貨負債。這些款項被視為應付給第三方供應商，相關準備金記入確認相關收入的同一時期，從而減少產品收入並形成流動負債，該負債包含在合併資產負債表中的應計費用和其他流動負債中。迄今為止，該公司的回報微不足道，並認為其產品的回報將繼續微乎其微。

提供商退款和折扣：

向提供商收取的費用和折扣退款是指合同承諾以低於向直接從公司購買產品的客户收取的標價向符合條件的醫療保健提供者銷售產品而產生的估計義務。客户向公司收取他們為產品支付的費用與向合格醫療保健提供者支付的最終銷售價格之間的差額。公司還參與與政府實體和其他各方合作的計劃，包括340B藥品定價計劃下的受保實體，根據該計劃，對FYCOMPA進行定價

適用於參與實體（FYCOMPA），低於批發商標價

參與者）。這些實體收購了 FYCOMPA

通過批發商以較低的計劃價格通過批發商，然後批發商向公司收取其收購成本與較低計劃價格之間的差額。

這些儲備金是在確認相關收入的同一時期內設立的，導致產品淨收入和應收賬款淨額減少。退款金額通常在客户向合格的醫療保健提供者轉售時或轉售給 FYCOMPA 時確定

由批發商參與，公司通常在客户或批發商向公司發出轉售通知後的幾周內發放此類金額的抵免額。退單準備金主要包括客户或批發商已申請但公司尚未發放抵免額度的退單。

政府回扣：

根據州醫療補助、醫療保險和其他政府計劃，公司受折扣義務的約束。這些儲備金記錄在相關收入確認的同一時期，導致產品收入減少並建立了流動負債，該負債包含在合併資產負債表上的應計費用和其他流動負債中。對於Medicare，該公司還估算了處方藥保險缺口中的患者人數，根據Medicare D部分計劃，公司將為他們承擔額外責任。

公司對這些回扣的責任包括前幾個季度收到的尚未付款或尚未收到發票的索賠發票、本季度的索賠估算以及已確認為收入但在每個報告期末仍保留在分銷渠道庫存中的產品的未來估計索賠。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

橋樑和患者援助計劃：

該公司提供 FIRDAPSE

向符合條件的未投保患者免費提供

預先建立的

橋樑計劃或患者援助計劃的標準。符合Bridge Program資格標準並在等待保險範圍確定期間或稍後從研究產品過渡的患者，對於因更換保險公司而產生的併發症而受到准入威脅的患者，可以臨時獲得免費的FIRDAPSE

當公司正在確定患者的第三方保險、處方藥福利或其他第三方FIRDAPSE承保範圍時

。患者援助計劃提供 FIRDAPSE

或 FYCOMPA

對於那些沒有與FIRDAPSE相關的保險或功能上沒有保險的人，可以在更長的時間內免費使用

或 FYCOMPA

因為在適用法律允許的範圍內，他們儘管有健康保險，但仍無法從付款人那裏獲得保險。

該公司提供 FYCOMPA

向符合條件的未投保患者免費提供

預先建立的

通過患者援助計劃達成的標準。此外，Catalyst 還提供計劃，幫助患者完成獲得 FYCOMPA 報銷批准的流程

他們的保險公司的處方。Catalyst 還為使用 FYCOMPA 的患者提供支持

通過即時儲蓄卡計劃。

公司不確認與這些免費產品相關的任何收入，相關成本在公司的合併運營報表和綜合收益表中歸類為銷售、一般和管理費用。

合作和許可安排的收入：

公司根據FASB ASC主題808 “合作安排指導與考慮”（主題808）分析許可和合作安排，以評估此類安排或安排參與者之間的交易是否涉及由既積極參與活動又面臨重大風險和回報的各方開展的聯合運營活動，這些活動取決於此類活動的商業成功，或者更類似於供應商與客户之間的關係。在進行評估時，公司會考慮合作活動是否被認為是獨特的，是否被視為在合作安排指南的範圍內，或者它們是否更能反映供應商與客户的關係，因此屬於主題606的範圍。這種評估是在安排的整個生命週期內根據安排中各方責任的變化進行的。

對於未根據主題606中的指導方針核算的合作安排要素，通常通過類比與客户指導的合同的收入來確定和應用適當的確認方法。

公司評估合同中承諾的基於將轉讓給客户的商品和服務的履約義務，並確定這些義務在合同背景下是否（i）能夠是不同的，（ii）是不同的。符合這些標準的商品或服務被視為不同的履約義務。公司根據轉讓合同中承諾的商品或服務預計將收到的金額來估算交易價格。對價可能包括固定對價或可變對價。

這些協議規定在開發和監管事件完成後支付里程碑式的款項。根據主題606，公司將里程碑付款列為可變對價。在每項包括可變對價的安排開始時，公司都會評估潛在交易價格的金額以及收到交易價格的可能性。公司使用最有可能的金額法或預期價值法來估算預期收到的金額，根據哪種方法最能預測預期收到的金額。交易價格中包含的可變對價金額可能會受到限制，只有在未來一段時間內確認的累計收入金額可能不會發生重大逆轉的情況下，才包括在交易價格中。包括可由客户自行決定行使的額外商品或服務的權利在內的安排通常被視為選項。公司評估這些期權是否為客户提供了實質性權利，如果是，則這些期權被視為履約義務。

合同生效後，在每個期末都會重新評估交易價格，並根據諸如解決不確定事件之類的變化進行更新。總交易價格的任何變動都將根據合同開始時使用的相同方法分配給履約義務。

當 (a) 後續銷售發生或 (b) 基於銷售的特許權使用費或淨利潤分享分配的履約義務得到履行時，公司確認基於銷售的特許權使用費或淨利潤分成。

根據公司業務運營的性質、包括合同條款在內的安排性質以及付款的性質，向合作者支付和從合作者那裏收到的款項。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

有關公司合作和許可安排的進一步討論，請參閲附註11（合作和許可安排）。

研究和開發。

與研究與開發活動有關的成本在發生時記作支出。這些成本包括與特定項目相關的直接和間接成本，以及向為公司提供研究相關服務的各種實體支付的費用。

廣告費用。

廣告費用在發生時記入支出。公司發生了

大約

$2.0百萬和美元3.7在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，廣告費用分別為百萬美元，以及

大約

$0.8百萬和美元1.5

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，分別為百萬美元，這些費用包含在公司合併運營報表和綜合收益表中的銷售、一般和管理費用中。

股票補償。

公司在授予日的合併運營報表中確認向員工、董事和顧問支付的所有股票款項的公允價值的支出，包括股票期權的授予和其他基於股票的獎勵。對於股票期權，公司使用Black-Scholes期權估值模型、單一期權獎勵方法和直線歸因法。使用這種方法，薪酬成本在每種股票期權的歸屬期內按直線攤銷，通常為一個三年。沒收被確認為股票薪酬支出的減少。

風險集中。

可能使公司面臨信用風險集中的金融工具是現金等價物（即貨幣市場基金）、投資和應收賬款，淨額。該公司將其現金和現金等價物存放在高信貸質量的金融機構中。這些金額有時可能超過聯邦保險限額。公司在這些賬户中沒有遭受任何信用損失。

該公司出售其產品 FIRDAPSE

，在美國通過獨家分銷商（其客户）向服務提供商提供。因此，其分銷商和SP主要佔其所有貿易應收賬款和淨產品收入。客户的信譽受到持續監控，公司制定了有關客户信用額度的內部政策。該公司主要根據客户的信用價值、歷史支付模式、應收賬款餘額的賬齡和總體經濟狀況來估算預期信用損失備抵額。

截至2023年6月30日，該公司有兩種產品，這使得評估其當前業務、預測未來前景以及預測財務業績和增長變得困難。該公司已將其大部分精力和財務資源投入到其主導產品FIRDAPSE的開發和商業化上

。該公司預計 FIRDAPSE

還有最近收購的產品 FYCOMPA

在可預見的將來，幾乎佔公司所有產品收入。

公司完全依賴第三方來配製和製造 FIRDAPSE

，FYCOMPA

以及任何未來的候選藥物。FIRDAPSE 的商業化

，FYCOMPA

，如果第三方未能提供足夠數量的產品或未能以可接受的質量水平或價格提供足夠數量的產品，則任何其他候選藥物如果獲得批准，都可能被停止、推遲或降低利潤。該公司不打算建立自己的製造設施。該公司正在使用相同的第三方承包商製造、供應、儲存和分銷用於臨牀試驗和FIRDAPSE商業化的藥品供應

。它還依賴衞材作為FYCOMPA的唯一供應來源

。如果公司無法繼續與其中一個或多個第三方承包商保持關係，則在尋找新制造商並確定其資格時，開發或商業化工作可能會出現延遲。該公司打算依靠一個或多個第三方承包商來生產其藥品的商業供應。

特許權使用費。

與公司簽訂的FIRDAPSE許可協議相關的特許權使用費

如附註13（協議）所披露，在確認產品銷售收入時計入銷售成本。

與公司的 RUZURGI 許可協議相關的特許權使用費

如附註13（協議）所披露的那樣，將計入銷售成本，因為從協議生效之日起至2025年超過最低年度特許權使用費的任何特許權使用費，產品銷售收入均予以確認。從生效日期到 2025 年的日曆年內，每年的最低特許權使用費支付額為 $3百萬包含在協議的購買價格中。

所得税。

本公司採用資產負債記賬法

ng 表示所得税。在這種方法下，遞延所得税資產和負債是根據資產和負債的財務報告和納税基礎之間的差異確定的，並使用已頒佈的税率和預計差異將逆轉時生效的法律來衡量。當遞延所得税資產的部分或全部很可能無法變現時，就會提供估值補貼。

2.	列報基礎和重要會計政策（續）。

只有在審計後確定相關税務機關很可能會維持税收狀況之後，公司才承認税收狀況對財務報表的好處。對於符合以下條件的税務職位

更有可能

閾值，財務報表中確認的金額是最大的收益，在最終與相關税務機關結算後實現的可能性超過50％。公司在美國聯邦司法管轄區和各州司法管轄區繳納所得税。每個司法管轄區內的税收法規都受相關税收法律法規的解釋，需要做出重大判斷才能適用。在2019年之前，公司無需接受税務機關的美國聯邦、州和地方税務審查。如果公司隨後記錄未確認的税收優惠，則相關的罰款和與税收相關的利息支出將作為所得税支出的一部分報告。

綜合收入。

美國公認會計原則要求綜合收益的所有組成部分均應在確認期間的財務報表中報告。綜合收益是淨收入，加上直接記入股東權益的某些其他項目。公司的綜合收益顯示在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併運營報表和綜合收益表中，包括公司未實現的淨收益（虧損）

可供出售

證券。

普通股每股淨收益。

每股基本淨收益的計算方法是將該期間的淨收益除以該期間已發行普通股的加權平均數。對於受歸屬要求約束的普通股，計算僅包括此類股票和單位的既得部分。

攤薄後的每股普通股淨收益的計算方法是將淨收益除以已發行普通股的加權平均數，再加上該期間其他潛在攤薄證券的假設轉換。

下表核對了基本和攤薄後的加權平均普通股：


	在已經結束的三個月裏 6月30日				在結束的六個月中 6月30日
	2023		2022		2023		2022
基本加權平均已發行普通股		106,258,790		102,795,600		105,911,936		102,788,719
稀釋性證券的影響		7,414,744		6,469,130		7,928,219		6,360,466

攤薄後的加權平均已發行普通股		113,673,534		109,264,730		113,840,155		109,149,185

已發行普通股等價物總額約為 2.0截至2023年6月30日的三個月和六個月的攤薄後每股普通股淨收益的計算中均不包括百萬美元，因為它們的影響將是反稀釋的。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，大約 2.2百萬股普通股被排除在攤薄後的每股普通股淨收益的計算之外，因為它們的影響將是反稀釋的。

區段信息。

管理層已確定該公司的運營地一應報告的細分市場，即藥品的開發和商業化。

重新分類。

合併財務報表中的某些前一年的金額已重新分類，以符合本年度的列報方式。

aa。

最近發佈的會計準則。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司沒有采用任何會計準則。

投資。

可供出售

按證券類型分列的投資如下（以千計）：


	估計的公允價值		格羅斯未實現收益		格羅斯未實現損失		攤銷成本
截至 2023 年 6 月 30 日：
美國國債-現金等價物	$	91,716	$	25	$	—	$	91,691

總計	$	91,716	$	25	$	—	$	91,691

2022 年 12 月 31 日：
美國國債-現金等價物	$	105,442	$	32	$	—	$	105,410

總計	$	105,442	$	32	$	—	$	105,410

有不來自的已實現收益或虧損

可供出售

截至2023年6月30日的三個月和六個月內的證券。出售已實現虧損

可供出售

$ 的證券633在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，有千人。

的估計公允價值

可供出售

按合同到期日計算，截至2022年6月30日的證券彙總如下（以千計）：


	2023年6月30日
在一年或更短的時間內到期	$	91,716

4.	累計其他綜合收益（虧損）。

下表彙總了扣除未實現收益（虧損）產生的税款後的累計其他綜合收益（虧損）的變化

可供出售

證券（以千計），這是公司截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月累計其他綜合收益（虧損）的唯一組成部分。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，累計其他綜合收益（虧損）沒有重新分類。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，從累計其他綜合收益（虧損）、扣除税款和淨收入中重新歸類為淨收入的金額完全是由於出售所產生的已實現虧損

可供出售

證券。


	累積總計其他綜合收入（虧損）
截至2023年3月31日的餘額	$	11

重新分類前的其他綜合損失		8
從累計其他綜合收益中重新分類的金額		—

本期其他綜合收益（虧損）淨額		8

截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	$	19


截至2022年12月31日的餘額	$	24

重新分類前的其他綜合損失		(5	)
從累計其他綜合收益中重新分類的金額		—

本期其他綜合收益（虧損）淨額		(5	)

截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	$	19

4.	累計其他綜合收益（虧損）（續）。


	累積總計其他綜合收入（虧損）
截至2022年3月31日的餘額	$	(453	)

重新分類前的其他綜合損失		(310	)
從累計其他綜合收益中重新分類的金額		633

本期其他綜合收益（虧損）淨額		323

截至2022年6月30日的餘額	$	(130	)


截至2021年12月31日的餘額	$	(148	)

重新分類前的其他綜合損失		(615	)
從累計其他綜合收益中重新分類的金額		633

本期其他綜合收益（虧損）淨額		18

截至2022年6月30日的餘額	$	(130	)

庫存。

庫存包括以下內容（以千計）：


	2023年6月30日		2022年12月31日
原材料	$	—	$	—
在處理中工作		4,881		5,543
成品		5,870		1,262

總庫存	$	10,751	$	6,805

6.	預付費用和其他流動資產。

預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：


	2023年6月30日		2022年12月31日
預付製造成本	$	2,020	$	1,147
預付税		347		44
預付保險		627		1,224
預付訂閲費		1,362		808
預付研究費		915		178
預付的商業化費用		1,699		592
應收合作和許可安排的款項		179		354
預付的會議和差旅費		602		234
預付費共付補助計劃		701		97
其他		182		489

預付費用和其他流動資產總額	$	8,634	$	5,167

經營租約。

公司簽訂了公司辦公室的經營租賃協議。租約包括將租約最多延長至以下的選項 5年限和期內終止租約的選項 6和 7.6年份。有不融資租賃下的債務。

該公司於2020年5月簽訂了一項協議，修改了其辦公設施的租約。根據修訂後的租約，公司的租賃空間從大約增加到大約 7,800平方英尺的空間約為 10,700平方英尺的空間。修訂後的租約於2021年3月開始，當時該資產的建造已經完成，空間可供使用。因此，公司在2021年第一季度記錄了修訂後的租約的影響。

租賃費用的組成部分如下（以千計）：


	在已結束的三個月中 6月30日				在已結束的六個月中 6月30日
	2023		2022		2023		2022
運營租賃成本	$	108	$	108	$	216	$	216

與租賃相關的補充現金流信息如下（以千計）：


	在已結束的六個月中 6月30日
	2023		2022
為計量租賃負債所含金額支付的現金：
運營現金流	$	252	$	245
使用權為換取租賃義務而獲得的資產：
經營租賃	$	45	$	45

與租賃相關的補充資產負債表信息如下（以千計）：


	2023年6月30日		2022年12月31日
經營租賃使用權資產	$	2,641	$	2,770

其他流動負債	$	353	$	337
經營租賃負債，扣除流動部分		3,376		3,557

經營租賃負債總額	$	3,729	$	3,894

截至2023年6月30日和2022年12月31日，加權平均剩餘租期為 7.8年和 8.3分別是年份。用於確定經營租賃負債的加權平均貼現率為 4.51截至2023年6月30日和2022年12月31日的百分比。

截至2023年6月30日，租賃負債的剩餘還款額如下（以千計）：


2023 年（剩餘六個月）	$	255
2024		522
2025		537
2026		553
2027		570
此後		2,027

租賃付款總額		4,464
減去：估算利息		(735	)

總計	$	3,729

租金支出約為 $0.1百萬和美元0.2截至2023年6月30日、2022年6月30日的三個月和六個月中，分別為百萬美元。

財產和設備，淨額

財產和設備，淨包括以下內容（以千計）：


	2023年6月30日			2022年12月31日
計算機設備	$	51		$	51
傢俱和設備		296			222
租賃權改進		980			980
軟件		433			—
減去：累計折舊		(557	)		(406	)

財產和設備總額，淨額	$	1,203		$	847

9.	許可和收購的無形資產，淨額

下表顯示了公司截至2023年6月30日的無形資產（以千計）：


	格羅斯賬面價值		累積的攤銷		網賬面價值
無形資產：
RUZURGI 的許可和收購的無形資產 ®	$	33,569	$	2,258	$	31,311
為 FYCOMPA 獲得許可並收購了無形資產 ®		158,143		13,859		144,284

總計	$	191,712	$	16,117	$	175,595

下表顯示了公司截至2022年12月31日的無形資產（以千計）：


	格羅斯賬面價值		累積的攤銷		網賬面價值
無形資產：

RUZURGI 的許可和收購的無形資產 ®	$	33,569	$	1,098	$	32,471

總計	$	33,569	$	1,098	$	32,471

公司使用直線法在其估計使用壽命內攤銷其固定壽命的無形資產，直線法被認為是對經濟效益的最佳估計。的有用壽命

RUZURGI

還有 FYCOMPA

大約是

14.5年和 5年份，分別是。

該公司記錄了大約 $0.6百萬和美元1.2與RUZURGI的許可和收購的無形資產相關的攤銷費用為百萬美元

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，在合併運營報表和綜合收益表中的銷售、一般和管理費用內。該公司記錄了大約 $7.9百萬和美元13.9

與FYCOMPA的許可和收購的無形資產相關的攤銷費用為百萬美元

在截至2023年6月30日的三個月和六個月內，在合併運營和綜合收益表中的銷售成本範圍內。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，沒有記錄攤銷費用。兩個 FYCOMPA 的攤銷

還有 RUZURGI

無形資產在合併運營報表和綜合收益表中作為無形資產的攤銷一起列報。

下表列出了公司預計的無形資產未來攤銷費用（以千計）：


2023 年（剩餘六個月）	$	16,974
2024		33,949
2025		33,949
2026		33,949
2027		33,949
此後		22,825

總計	$	175,595

截至2023年6月30日和2022年12月31日，無形資產剩餘的加權平均攤銷期為 6.2年和 14.0分別是幾年。

如果全部或部分無形資產被認為無法收回，公司將估算資產的公允價值並記錄減值損失。曾經有不截至2023年6月30日或2022年6月30日的三個月和六個月的固定壽命無形資產的減值費用。

10.	應計費用和其他負債。

應計費用和其他負債包括以下內容（以千計）：


	2023年6月30日		2022年12月31日
應計的臨牀前和臨牀試驗費用	$	1,025	$	479
應計的專業費用		3,641		1,619
應計薪酬和福利		4,348		5,132
應計許可費		13,026		20,444
應計購買		240		154
經營租賃責任		353		337
應計變量對價		7,628		3,381
應計所得税		4,551		8,702
應得許可人的款項		12,815		13,127
其他		455		238

當期應計費用和其他負債		48,082		53,613

租賃責任 — 非當前		3,376		3,557
由於許可方— 非當前		12,723		14,064

非當前應計費用和其他負債		16,099		17,621

應計費用和其他負債總額	$	64,181	$	71,234

11.

合作和許可安排。

遠藤

2018年12月，該公司與遠藤簽訂了合作和許可協議（協作），以進一步開發和商業化仿製Sabril

（vigabatrin）片劑進入遠藤美國仿製藥板塊，以Par Pharmaceutical（Par）的名義開展業務。根據合作，遠藤承擔合作下的所有開發、製造、臨牀、監管、銷售和營銷成本，而公司負責做出商業上合理的努力，開發或促成仿製Sabril的最終成品、穩定劑型的開發

平板電腦。

根據合作條款，公司已收到一份

坦率的

付款，並將獲得里程碑式的補助金，以及遠藤在商業化後分享確定的淨利潤，包括

中雙

佔仿製Sabril淨銷售額的位數百分比

。公司還同意分擔某些開發費用。除非根據其條款提前終止，否則合作將持續到該日期十年在該產品商業發佈之後。

公司評估了與遠藤的許可協議，以確定該協議是否為Topic 808之目的的合作安排。由於公司分擔了重大風險和回報，因此公司得出結論，這是一項合作安排。由於開發仿製藥的最終成品劑型以換取對價並不是公司持續活動的產出，因此遠藤並不代表與客户簽訂合同。但是，議題808並未就確認交換的對價或核算雙方之間可能產生的義務提供指導。該公司得出結論，ASC Topic 730，

研究和開發

，應類比適用於雙方在開發活動期間的付款，將主題606用於里程碑式付款和商業化後固定淨利潤的分配。

合作協議包括一筆不可退還的預付許可費，這筆費用是在執行vigabatrin片劑合作安排後在收到時確認的。

合作協議規定了 $2.0Endo/Par為該產品的商業發佈支付了百萬里程碑式的款項。截至2023年6月30日和2022年6月30日，不已獲得里程碑式的付款。

有不截至2023年6月30日、2023年6月30日或2022年6月30日的三個月和六個月中，該合作安排的收入。曾經有不截至2023年6月30日、2022年6月30日或2022年6月30日的三個月和六個月中，與合作安排有關的費用淨額。

KYE 製藥公司

2020 年 8 月，該公司與 KYE Pharmicals Inc. (KYE) 簽訂了合作和許可協議，將 FIRDAPSE 商業化

在加拿大。

11.	合作和許可安排（續）。

根據該協議，Catalyst 授予了 KYE 商業化和銷售 FIRDAPSE 的獨家許可

在加拿大。KYE 承擔合作下的所有銷售和營銷成本，而公司則負責 FIRDAPSE 的供應

基於協作合作伙伴的採購訂單。

根據協議條款，公司將收到

坦率的

付款，在轉讓上市許可和交付商業產品時收到付款，收到了供應 FIRDAPSE 的付款

，將獲得里程碑式的補助金，並在商業化後分享KYE的固定淨利潤，包括

中間兩位數

佔FIRDAPSE淨銷售額的百分比

。公司還同意分擔某些開發費用。除非根據其條款提前終止，否則合作將持續到該產品在加拿大商業推出十年後的日期。

本協議的形式被認定為合作協議，出於會計目的，公司已得出結論，它也代表與客户簽訂的合同。這是因為公司向KYE發放了許可證並提供FIRDAPSE的供應

以換取對價，這是公司持續活動的產出。因此，公司得出結論，該合作安排將根據主題606予以考慮。

合作協議包括一筆不可退還的預付許可費，這筆費用在轉讓許可證時予以確認，前提是確定該權利是在授予許可時知識產權存在的。

根據該安排，公司將在季度結束後的九天內收到KYE的利潤分享報告。FIRDAPSE 的銷售收入

by KYE 在銷售發生的季度中確認。

截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，與KYE達成的協議的收入為不t 材質。收入包含在隨附的合併運營報表和綜合收益表中的產品收入、淨收入和許可證收入以及其他收入中。產生的費用淨額已計入隨附的合併運營報表和綜合收益表中的銷售、一般和管理費用。

dyDo Pharma, Inc.

2021年6月28日，公司與dyDo Pharma, Inc.（dyDo）簽訂了許可協議，用於FIRDAPSE的開發和商業化

在日本。

根據該協議，dyDo 擁有開發 FIRDAPSE 的共同權利

，以及該產品在日本商業化的專有權。dyDo負責為日本的所有臨牀、監管、營銷和商業化活動提供資金，而公司則負責根據採購訂單提供臨牀和商業供應，並支持dyDo努力獲得日本監管機構對該產品的監管批准。

根據協議條款，公司獲得了

坦率的

付款，並可能為FIRDAPSE贏得進一步的開發和銷售里程碑

，以及提供給 dyDo 的產品的收入。

公司得出結論，本許可協議將根據主題 606 進行核算。該協議包括一筆不可退還的預付許可費，該費用在協議生效之日得到確認，因為知識產權在授予許可權的時間點存在。該公司確定授予許可權的授予與FIRDAPSE的供應不同

並代表協議中一項單獨的履約義務.

該協議包括被視為基於銷售的特許權使用費的里程碑，其中許可被視為與這些里程碑相關的主要項目。當 (a) 後續銷售發生或 (b) 銷售特許權使用費分配的履約義務得到履行時，收入將予以確認。此外，該協議包括監管里程碑付款，這些款項代表可變對價，由於不確定性，受到充分限制，只有在不確定性隨後得到解決時才予以確認。對於產品的臨牀和商業供應，公司將在客户獲得對公司產品的控制權時確認收入，這種控制權通常發生在發貨時。

收入為美元0.3百萬和美元0.5截至2023年6月30日的三個月和六個月中，與DyDo達成的協議收入分別為百萬美元，其中包括產品收入，淨額包含在隨附的合併運營報表和綜合收益表中。收入為 $0.5截至2022年6月30日的三個月和六個月與DyDo的安排所產生的百萬美元，包含在產品收入中，淨額在隨附的合併運營報表和綜合收益中。截至2023年6月30日，不已獲得里程碑式的付款。

12.

承付款和意外開支。

2019年5月，美國食品藥品管理局批准了RUZURGI的新藥申請（NDA）

，Jacobus Pharmicals的阿米芬普定版本

（3,4-DAP），

用於治療兒科 LEMS 患者（6 至 17 歲以下）。2019年6月，該公司對FDA和幾個相關方提起訴訟，對這一批准和相關藥物標籤提出質疑。雅各布斯後來幹預了此案。該公司向佛羅裏達州南區聯邦地方法院提起的申訴稱，美國食品藥品管理局批准了RUZURGI

違反了美國食品和藥物管理局有關標籤的多項規定，導致了品牌錯誤，違反了《聯邦食品、藥品和化粧品法》（FDCA）；侵犯了公司根據FDCA享有孤兒藥獨家經營權和新化學實體專有權的法定權利；在其他多個方面是武斷、反覆無常和違法的，違反了《行政訴訟法》。除其他補救措施外，該訴訟要求下令撤銷美國食品藥品管理局對RUZURGI的批准

2020年7月30日，審理該訴訟的地方法官提交了一份報告和建議，她在報告中建議處理此案的地方法官批准FDA和Jacobus的即決判決動議，並駁回公司的即決判決動議。2020年9月29日，地方法官通過了地方法官的報告和建議，批准了FDA和Jacobus的即決判決動議，並駁回了該公司的案件。該公司就地方法院的裁決向美國上訴法院就11起案件的裁決提出上訴

第四

電路。該案於 2021 年初進行了全面簡報，並於 2021 年 3 月進行了口頭辯論。

2021 年 9 月 30 日，由三名法官組成的 11 人小組

第四

巡迴法官一致作出裁決，推翻地區法院的裁決。上訴法院採納了該公司的論點，即美國食品藥品管理局批准了RUZURGI

侵犯了公司的孤兒藥獨家經營權，並將該案發回地區法院重審，命令作出有利於公司的簡易判決。2021 年 11 月，雅各布斯提出了一項動議，要求全部 11 人重審此案

第四

巡迴法院，該動議在2022年1月被駁回。此外，在 2022 年 1 月，雅各布斯向這兩個 11 人提出了動議

第四

巡迴法院和美國最高法院尋求暫緩執行11項裁決

第四

巡迴法院的裁決表明它將尋求對11人進行審查

第四

美國最高法院的巡迴裁決。兩項暫緩執行動議均被駁回，2022年1月28日，11人被駁回

第四

巡迴法院發佈了一項授權，指示地方法院作出有利於公司的簡易判決。地方法院於 2022 年 1 月 31 日下達了該命令。2022 年 2 月 1 日，美國食品藥品管理局通知雅各布斯，根據第十一巡迴上訴法院 2021 年 9 月 30 日做出的有利於 Catalyst 的裁決，即 RUZURGI 的最終批准

保密協議已改為暫定批准，直到

7 年

FIRDAPSE 的孤兒藥排他性 (ODE)

已過期。

2022 年 7 月 11 日，公司解決了與雅各布斯的某些糾紛。在和解協議中，該公司許可了RUZURGI的開發和商業化權

在美國和墨西哥（領土）。同時，除其他知識產權外，該公司還購買了雅各布斯與RUZURGI相關的美國專利

，它在美國為RUZURGI申請了新藥

，還有某些 RUZURGI

以前由 Jacobus 製造的庫存。同時，該公司獲得了Jacobus的許可證，允許其使用

專有技術

與 RUZURGI 的製造有關

。此外，該公司和解了針對Jacobus的專利訴訟，該案在沒有偏見的情況下被駁回。最後，雅各布斯同意，在 (i) 特許權使用費到期或 (ii) 2034 年 12 月 31 日之前，Jacobus 及其關聯公司不會直接或間接研究、開發、製造、商業化、分銷、使用或以其他方式利用與 FIRDAPSE 競爭的任何產品

或者 RUZURGI

在領土，雅各布斯的唯一股東勞拉·雅各布斯和雅各布斯的其他兩名官員也簽署了個人簽名

非競爭

包含相同條款的協議。

關於與雅各布斯的和解協議，公司同意向Jacobus支付以下對價：

•

$30百萬現金，其中 $102022年7月11日結算結束時已支付100萬美元，其餘部分將支付

接下來的兩年，在閉幕一週年和二週年之際。見附註17（後續事件）；

•

我們在美國的氨氟吡啶產品的淨銷售額（定義見Catalyst和Jacobus之間的許可和資產購買協議）的年度特許權使用費等於：（a）2022年至2025日曆年， 1.5%（最低年度特許權使用費為 $3.0每年百萬美元），以及 (b) 2026 日曆年到期之前的最後一個日曆年到期

這

公司的

FIRDAPSE

在美國的專利， 2.5%（最低年度特許權使用費為 $5每年百萬美元）；但是，前提是在某些情況下可以降低特許權使用費率並且可以取消最低年度特許權使用費；以及

•

如果

該公司

將獲得 FIRDAPSE 的優先審核券

或者 RUZURGI

在將來， 50第三方為獲得該代金券而支付的對價的百分比將支付給Jacobus。

如果淨銷售額的特許權使用費低於最低特許權使用費，則將在年底調整特許權使用費。

12.	承付款和意外開支（續）

該公司為FIRDAPSE提交的新藥申報申請

加拿大衞生部於2020年7月31日發佈合規通知（NOC）時，批准對LEMS進行對症治療。2020年8月，公司與KYE Pharmicals（KYE）簽訂了許可協議，根據該協議，公司向KYE許可了FIRDAPSE在加拿大的版權

用於治療LEMS。2020 年 8 月 10 日，加拿大衞生部向 Medunik（雅各布斯在加拿大的許可證）發放了 RUZURGI 的 NOC

）用於治療LEMS。此後不久，該公司在加拿大提起法律訴訟，要求對加拿大衞生部為RUZURGI簽發NOC的決定進行司法審查

由於Medunik在其應用程序中使用了Catalyst的受保護數據，因此根據加拿大法律，這是不正確和不合理的。在初審法官兩次決定撤銷RUZURGI之後

批准並將此事發回加拿大衞生部，加拿大聯邦上訴法院推翻了初審法官的裁決。部長隨後重新批准了 RUZURGI

加拿大的 NOC。

2023 年 1 月，公司收到了三家仿製藥製造商的第 IV 段認證通知信，告知他們各自向 FDA 提交了簡短的新藥申請 (ANDA)，尋求美國食品藥品管理局的授權以製造、使用或銷售 FIRDAPSE 的仿製藥

在美國。每封通知信都聲稱，美國食品藥品管理局橙皮書中列出的涵蓋FIRDAPSE的六項專利

無效、不可執行，和/或不會因這些 ANDA 提交材料中描述的擬議產品的商業製造、使用或銷售而受到侵犯。根據經修訂的1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》修訂的FDCA，公司已經 45自收到通知信之日起，在聯邦地方法院對這些仿製藥製造商提起專利侵權訴訟，以觸發暫停令，禁止美國食品和藥物管理局在2026年5月之前批准任何ANDA，或者作出裁定專利無效、不可執行或未被侵權的判決，以先發生者為準。在這方面，在進行了必要的盡職調查後，公司於2023年3月1日在美國新澤西特區地方法院對向公司通報了ANDA申請的三家仿製藥製造商提起訴訟，從而觸發了中止令。

2023 年 2 月 20 日，公司收到了一家公司的第四段認證通知函，該公司似乎已經提交了 FYCOMPA 口服混懸劑配方的第一份 ANDA

。同一家公司在2月晚些時候向該公司發出了類似的信，對FYCOMPA的片劑配方提出了類似的認證

，這是該配方的第四次此類認證。這兩封信都是第四段的認證

非侵權，

無效，

而且 FYCOMPA 的 '497 年專利不可執行

但是每份申請，就像 ANDA 申報人之前發出的第四段通知一樣，適用於 FYCOMPA

平板電腦不質疑 '571 專利。與 FIRDAPSE 的操作類似

上述第四段認證，經過盡職調查，公司於 2023 年 4 月 5 日在美國新澤西特區地方法院對通知公司兩個 FYCOMPA 的 ANDA 申請的藥品製造商提起訴訟

配方，從而觸發每種應用的30個月停藥期。

此外，公司可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。除上述情況外，公司認為目前沒有其他未決訴訟可能對其經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響，無論是單獨還是總體而言。

13.

協議。

FIRDAPSE 的許可協議

。開啟 2012年10月26日，該公司與BioMarin Pharmaceutical, Inc.（BioMarin）就FIRDAPSE的北美版權簽訂了許可協議

。根據許可協議，公司向許可方支付：（i）自首次商業銷售FIRDAPSE起七年的特許權使用費

等於 7銷售額不超過 $ 的任何日曆年北美淨銷售額（定義見許可協議）的百分比100百萬，以及 10任何日曆年內北美淨銷售額中超過 $的百分比

100

百萬；以及 (ii) 向向向公司轉許可的權利的第三方許可人的特許權使用費七年從 FIRDAPSE 的首次商業銷售開始

等於 7在區域內任何監管排他性期內，任何日曆年內淨銷售額（定義見BioMarin與第三方許可方之間的許可協議）的百分比，以及 3.5% 適用於任何日曆年度中沒有監管排他性的地區。

2019年5月29日，公司與BioMarin對公司的FIRDAPSE許可協議進行了修訂

。根據該修正案，該公司擴大了FIRDAPSE的商業版圖

，最初由北美組成，後來包括日本。此外，在日本實現某些里程碑之後，公司可以選擇根據許可協議進一步擴大其版圖，將亞洲大部分地區以及中美洲和南美洲包括在內。根據該修正案，公司將根據在日本的淨銷售額向我們的許可方支付特許權使用費，其百分比與公司目前根據其最初的北美許可協議支付的特許權使用費的百分比相似。

2020年1月，該公司獲悉，BioMarin已將許可協議下的某些權利轉讓給了SERB S.A.

13.

協議（續）。

RUZURGI 的許可協議

。開啟 2022年7月11日（生效日期），公司與雅各布斯製藥公司（Jacobus）簽訂了獨家許可協議，以獲得開發和商業化RUZURGI的權利

在美國和墨西哥。

根據許可協議的條款，公司向Jacobus支付了一美元10百萬

坦率的

在生效日期付款，並將額外支付 $10在生效日期（2023 年 7 月 11 日）一週年之際的百萬美元，另外一美元10在生效日期（2024 年 7 月 11 日）兩週年之際，為公司在美國的所有產品的淨銷售額（定義見許可協議）支付分級特許權使用費，範圍為 1.25% 至 2.5

百分比取決於是否有 FIRDAPSE 的競爭產品或通用版本

在美國銷售或出售。參見注釋 17（後續事件）。

自生效之日起至 2025 年的日曆年內，每年的最低特許權使用費支付額為 $3百萬，前提是該最低年度特許權使用費應在協議的第一個日曆年度按比例分配。由於這些最低付款額既是可能的，也是可以估計的，因此它們包含在協議的購買價格中，超過該金額的任何特許權使用費將在確認產品銷售收入時計入銷售成本。從2026年到特許權使用費期限到期（在公司FIRDAPSE下沒有有效索賠時結束）的日曆年內，每年都有最低特許權使用費。

美國的專利）為 $

除非是競爭產品或 FIRDAPSE 的通用版本，否則為百萬美元

正在美國銷售或出售。如果將來有可能達到這些最低還款額，公司將確認當時的或有負債，並抵消所收購的無形資產的價值。超過此金額的任何特許權使用費將計入銷售成本，因為產品銷售收入已確認。超過最低限額的特許權使用費（如果有）將根據協議條款按季度支付。

作為許可協議的一部分收購的資產除其他知識產權外，還包括雅各布斯與RUZURGI相關的美國專利

，它在美國為RUZURGI申請了新藥

，它是 RUZURGI 的商標

，RUZURGI 的孤兒藥稱號

以及 Jacobus 頒發的使用它的許可證

專有技術

與 RUZURGI 的製造有關

此外，該公司還從雅各布斯購買了大約美元4.1數百萬個 RUZURGI

先前由Jacobus製造的庫存，在2022年第三季度的合併運營報表和綜合收益表中作為研發費用入賬。

根據業務合併指導，篩選測試指出，如果收購的總資產的幾乎所有公允價值都集中在單一可識別資產或一組類似的可識別資產中，則該資產不被視為業務，而是被視為資產收購。該公司已確定未通過屏幕測試。但是，該公司確定此次收購不符合ASC 805（業務合併）對業務的定義。該公司認為，從Jacobus收購的許可協議和其他資產是相似的，並認為除收購的庫存外，它們都是無形資產。由於未通過屏幕測試，需要進一步確定公司沒有獲得能夠創建符合業務要求的產出和流程，因此確定這是一項資產收購。根據澳大利亞證券交易委員會，該公司將Jacobus許可協議視為資產收購

805-50,

它要求在資產收購中收購實體在相對公允價值 (包括給予的對價) 的基礎上確認所購資產和根據收購實體的成本承擔的負債.

根據收購資產的相對公允價值，將總收購價格分配給收購資產，如下所示（以千計）：


許可證和收購的無形資產	$	33,569
收購的研發庫存因資產收購而支出		4,130

總購買價格	$	37,699

如附註9（許可和收購的無形資產，淨額）所披露，直線法用於攤銷許可證和收購的無形資產。

13.

協議（續）。

收購 FYCOMPA 的美國版權

開啟 2023年1月24日，該公司收購了FYCOMPA的美國版權

（perampanel）CIII，一種商業階段的癲癇資產，來自衞材株式會社（衞材）。此次收購的總對價為 $164.2百萬現金和某些負債。

衞材也有資格獲得$的或有補助金25

如果達到某個監管里程碑，則為百萬美元。由於不太可能達到監管里程碑，公司未在收購價格中確認與里程碑付款相關的任何金額。此外，在失去FYCOMPA的專利獨家經營權之後

，公司可能有義務就FYCOMPA的淨銷售額向衞材支付某些特許權使用費

。由於根據美國公認會計原則，該交易被記為資產收購，因此公司選擇將銷售成本中的特許權使用費作為產品銷售收入的確認。

在特許權使用費期內，每個日曆年失去獨家經營權時開始的特許權使用費等於 12淨銷售額超過 $ 的百分比10百萬且少於 $100百萬， 17佔淨銷售額大於 $ 的百分比100百萬且少於 $125百萬和 22淨銷售額超過 $ 的百分比125通用入境日期之前的百萬美元。特許權使用費等於 6淨銷售額超過 $ 的百分比10百萬且少於 $100百萬， 8.5佔淨銷售額大於 $ 的百分比100百萬且少於 $125百萬和 11淨銷售額超過 $ 的百分比125通用條目之日後的百萬。

下表彙總了為公司收購FYCOMPA而收購的資產支付的總金額

（以千計）：


基礎現金付款	$	160,000
已付現金按比例分配預付費用		1,576
按基本購買價格補償 (i)		(3,238	)
交易成本 (ii)		5,870

總購買對價	$	164,208

(i)

截至收購之日，在隨附的合併資產負債表中記錄在預付費用和其他流動資產中，自2023年6月30日起，補償已全部使用

(ii)

$0.8截至2023年6月30日，百萬美元的交易費用記錄在隨附的合併資產負債表中的應計費用和其他負債中，剩餘的美元5.1百萬已用現金支付

收購 FYCOMPA

根據FASB ASC的規定，已作為資產收購入賬

805-50.

該公司考慮了收購 FYCOMPA

作為資產收購，因為幾乎所有收購資產的公允價值都集中在單一資產 FYCOMPA 上

產品權利。FYCOMPA

產品權利包括某些專利和商標，

在市場上

合同和監管部門批准、營銷資產和其他記錄，由於它們密不可分，因此被視為單一資產。ASC

805-10-55-5A

包括篩選測試，該測試規定，如果收購資產的幾乎所有公允價值都集中在單一可識別資產或一組類似的可識別資產中，則收購的資產不被視為企業。ASC 805要求資產收購中的收購實體在相對公允價值（包括給予的對價）的基礎上確認收購的資產和根據收購實體的成本承擔的負債。

根據收購資產的相對公允價值，將總收購價格分配給收購資產，如下所示（以千計）：


庫存	$	4,100
預付費用和其他流動資產（樣本）		130
預付的商業化費用		1,576
財產和設備，淨額		433
為 FYCOMPA 獲得許可並收購了無形資產 ®		158,143
應計的臨牀前和臨牀試驗費用		(174	)

總購買對價	$	164,208

直線法用於攤銷許可證和獲得的無形資產，如附註9（許可和收購的無形資產，淨額）中所述。

13.

協議（續）。

藥物製造、開發、臨牀前和臨牀研究協議。

公司已與合同製造商簽訂協議，為公司的試驗和研究生產商用藥物和藥物以及研究安慰劑，與合同研究組織（CRO）簽訂了協議，負責開展和監督公司的試驗和研究，並與各種實體簽訂了協議，就與公司試驗和研究相關的實驗室和其他測試達成了協議。協議的合同條款各不相同，但大多數都要求預付一定的預付款，並根據里程碑的實現情況付款。此外，這些協議可以隨時取消，但公司有義務向提供商償還截至終止之日產生的任何時間或費用。

14.

所得税。

該公司的有效所得税税率為 21.5% 和 23.7截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月分別為百分比。的有效税率和法定聯邦所得税税率的差異 21百分比由州所得税和預期的年度永久差異驅動，由申請的孤兒藥抵免額所抵消。

該公司有不截至2023年6月30日和2022年12月31日，税收狀況不確定。

15.

股東權益。

優先股

該公司有 5,000,000授權優先股的股份，$0.001截至2023年6月30日和2022年12月31日，每股面值。沒有截至2023年6月30日和2022年12月31日，優先股已發行。

普通股

該公司有 200,000,000授權普通股，面值 $0.001每股。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日， 106,501,259和 105,263,031普通股分別發行和流通。每個普通股持有人都有權一就股東通常有權投票的所有事項對每股登記在冊的普通股進行投票。

股票回購

2021 年 3 月，公司董事會批准了一項股票回購計劃，該計劃授權回購高達 $40根據規則下的回購計劃，公司擁有的百萬股普通股

10b-18

《證券法》。股票回購計劃於2021年3月22日啟動。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，不股票被回購。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中， 600千股和 1.0回購了百萬股股票，總購買價格約為 $4.4百萬和美元6.9分別為百萬（美元）7.26和 $6.91分別為每股平均價格）。

2020 年貨架註冊聲明

2020年7月23日，該公司向美國證券交易委員會提交了一份上架註冊聲明，要求以不超過美元的價格出售200

百萬股普通股、優先股、購買普通股的認股權證、債務證券以及由一種或多種此類證券組成的單位（“2020年上架註冊聲明”）。美國證券交易委員會於2020年7月31日宣佈2020年貨架註冊聲明（文件編號333-240052）生效。截至本報告發布之日，根據公司的2020年貨架註冊聲明，尚未完成任何發行。參見注釋 17（後續事件）。

16.

股票補償。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄的股票薪酬支出如下（以千計）：


	三個月已結束 6月30日				六個月已結束 6月30日
	2023		2022		2023		2022
研究和開發	$	351	$	425	$	690	$	857
銷售、一般和管理		2,947		1,598		5,500		3,069

股票薪酬總額	$	3,298	$	2,023	$	6,190	$	3,926

16.

股票補償（續）。

股票期權

截至2023年6月30日，有未償還的股票期權可供購買 12,220,073普通股，可購買其中股票期權 7,967,046普通股可以行使。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司授予七年合計購買的期權期權 704,500和 1,045,000分別向員工分配公司普通股的股份。公司記錄了與股票期權相關的股票薪酬，總額為美元2.6百萬和美元4.8在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，分別為百萬人。

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司授予了七年合計購買的期權期權 33,000和 443,000分別向員工分配公司普通股的股份。公司記錄了與股票期權相關的股票薪酬，總額為美元1.6百萬和美元3.2在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，分別為百萬。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，購買期權 556,909股票和 1,104,866公司普通股的股票分別被行使，收益為美元0.6百萬和美元1.9分別向公司捐贈了百萬。

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，購買期權 345,593股票和 709,365公司普通股的股票分別被行使，收益為美元1.3百萬和美元2.4分別向公司捐贈了百萬。

截至 2023 年 6 月 30 日，大約有 $22.1與之相關的未確認薪酬支出（百萬美元）

非既得

根據2014年和2018年股票激勵計劃授予的股票期權獎勵。預計將在大約為的加權平均期內確認成本 2.4年份。

限制性股票單位

有不在截至2023年6月30日的三六個月內，向員工或董事發放限制性股票單位。曾經有不在截至2022年6月30日的三個月內向員工或董事授予限制性股票單位。公司授予 474,500截至2022年6月30日的六個月內的限制性股票單位。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄了

非現金

與限制性股票單位相關的股票薪酬支出總額 $0.7百萬和美元1.4分別為百萬。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄了

非現金

與限制性股票單位相關的股票薪酬支出總額 $0.4百萬和美元0.7分別是百萬。

截至 2023 年 6 月 30 日，大約有 $6.1與之相關的未確認薪酬支出（百萬美元）

非既得

根據2018年股票激勵計劃授予的限制性股票單位。預計將在大約為的加權平均期內確認成本 2.2年份。

17.

後續事件。

2023年7月，該公司完成了對Santhera Pharmicals Holdings（Santhera）北美獨家許可的收購，vamorolone是杜興氏肌營養不良症（DMD）患者的潛在治療方法。該許可證適用於美國、加拿大和墨西哥的獨家商業權利，以及如果Santhera尋求合作機會，則有權在歐洲和日本進行首次談判。此外，

該公司

將持有未來批准的 vamorolone 適應症的北美版權。Vamorolone目前尚未獲準在美國銷售。Vamorolone已獲得美國食品藥品管理局孤兒藥和快速通道稱號，並已獲得處方藥使用者費用法（PDUFA）的生效日期為2023年10月26日。該公司製作了

全現金

首期付款 $75

收購完成時為數百萬美元，用於獲得許可證。同時，該公司通過收購對Santhera進行了戰略股權投資

1,414,688

Santhera 在反向拆分後的普通股（約為

11.26

Santhera 已發行普通股的百分比（交易完成後）為

瑞士法郎的投資價格

9.477

每股（對應於簽約前雙方商定的交易量加權平均價格），
大約 $

百萬美元的股權投資收益將由Santhera用於DMD的IV期研究，以及vamorolone的其他適應症的進一步開發。在某些情況下，公司還可能有義務支付里程碑款項並向Santhera支付特許權使用費。

鑑於該交易最近已完成，但下文所述情況除外，初步核算正在進行中，截至本申請日尚未完成。但是，根據該公司迄今為止的分析，預計向Santhera支付的首筆款項為$752023年第三季度，與該許可證相關的百萬美元將用於研發。

該公司的

首席執行官已告知

這

董事會表示，他打算在2023年底前退任首席執行官。公司董事會已聘請了一家全國知名的搜索公司來協助尋找新的首席執行官。

2023年6月30日之後，該公司支付了美元10向雅各布斯製藥公司支付100萬美元，用於支付與其2022年7月收購RUZURGI有關的第一週年付款

2023 年 6 月 30 日之後，2023 年 7 月，2020 年的貨架註冊到期。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

導言

管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析（MD&A）旨在讓人們瞭解我們的財務狀況、財務狀況的變化和經營業績。討論和分析的組織方式如下：

•

概述。本節概述了我們的業務以及有關我們的業務的信息，我們認為這些信息對於瞭解我們的財務狀況和經營業績很重要。

•

演示文稿的基礎。本節提供有關我們在編制2023財年第二季度合併財務報表時遵循的主要會計估計和政策的信息。

•

關鍵會計政策和估計。本節討論了那些既被認為對我們的財務狀況和經營業績很重要的會計政策，也需要管理層在運用這些政策時做出重大判斷和估計。我們所有的重要會計政策，包括關鍵會計政策，也概述在本報告所含的中期合併財務報表附註中。

•

運營結果。本節分析了截至2023年6月30日的三個月和六個月與截至2022年6月30日的三個月和六個月的經營業績。

•

流動性和資本資源。本節分析了我們的現金流量, 資本資源, 失去平衡表單安排和我們未兑現的承諾（如果有）。

•

關於前瞻性陳述的注意事項。本節討論了在本MD&A和本報告其他部分中作出的某些前瞻性陳述如何基於管理層目前對未來事件的預期，並且本質上容易受到不確定性和環境變化的影響。

概述

我們是一家以患者為中心的商業階段生物製藥公司，專注於為患有罕見疾病和難以治療的疾病的患者提供許可、開發和商業化高質量的新藥物。憑藉對患者的特殊關注，我們致力於開發強大的產品線尖端、一流的藥物用於治療罕見和難以治療的疾病。我們致力於對患有罕見且難以治療的疾病的人的生活產生有意義的影響，我們相信在我們所做的一切中都將患者放在首位。

我們在美國的旗艦商用產品是 FIRDAPSE^®（amifampridine）10毫克片劑獲準用於治療蘭伯特-伊頓肌無力綜合徵（LEMS），適用於成人和六歲及以上兒童。此外，我們於 2023 年 1 月 24 日完成了對FYCOMPA的收購^®現在也在美國銷售該產品。FYCOMPA^®（perampanel）CIII 是一種處方藥，單獨使用或與其他藥物一起使用，用於治療四歲及以上癲癇患者的局灶性發作性癲癇發作伴或不伴繼發性全身性癲癇發作，與其他藥物一起使用，用於治療 12 歲及以上癲癇患者的原發性全身強直陣攣發作。最後，在2023年7月18日，我們完成了對vamorolone北美獨家許可的收購，vamorolone是一種有前途的同類最佳解離性抗炎類固醇療法，適用於杜興氏肌營養不良症（DMD）患者。Vamorolone已獲得美國食品藥品管理局孤兒藥和快速通道認證，並被授予《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的行動日期為2023年10月26日。假設監管部門在PDUFA之日獲得批准，我們預計將在2024年第一季度推出vamorolone，但無法保證。

FIRDAPSE®

2018 年 11 月 28 日，我們獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 對 FIRDAPSE 的新藥申請 (NDA) 的批准^®10 毫克片劑用於治療患有 LEMS 的成年患者（17 歲及以上），2019 年 1 月，我們推出了FIRDAPSE^®在美國。此外，美國食品藥品管理局於2022年9月29日批准了我們的補充保密協議（sNDA），以擴大FIRDAPSE的指定年齡範圍^®10毫克片劑，包括六歲及以上的兒科患者，用於治療LEMS。

我們出售 FIRDAPSE^®通過一支在神經科、中樞神經系統或罕見病產品方面經驗豐富的現場部隊，目前約有29名現場人員，包括銷售（區域客户經理）、思想領袖聯絡員、患者援助和保險導航支持（患者准入聯絡）以及付款人報銷（全國客户經理）。我們還擁有一支由六名醫學聯絡員組成的現場部隊，他們正在幫助向醫學界和患者介紹LEMS以及我們支持患者和獲得FIRDAPSE的計劃^®.

此外，我們還與一家經驗豐富的內部銷售機構簽訂了合同，該機構致力於通過向目標醫生進行電話營銷來創造潛在客户。這個內部銷售機構使我們的銷售工作不僅可以接觸到定期治療LEMS患者的神經肌肉專家，還可以接觸到大約9,000名可能正在治療可以從FIRDAPSE中受益的LEMS患者的神經病學和神經肌肉醫療保健提供者^®。我們還通過非個人宣傳來接觸20,000名潛在的LEMS治療者的神經科醫生和可能正在治療患有小細胞肺癌的LEMS患者的16,000名腫瘤科醫生。此外，我們繼續製作可免費獲得 LEMS電壓門控鈣通道抗體檢測程序，供懷疑其中一名患者可能患有 LEMS 並希望得出明確診斷的醫生使用。

最後，我們將繼續擴大我們的數字和社交媒體活動，向潛在的患者及其醫療保健提供者介紹我們的產品和服務。我們還與多個罕見病倡導組織（包括Global Genes和全國罕見疾病組織）合作，幫助提高對LEMS患者的認識和支持水平，併為治療這些罕見疾病的醫生及其治療的患者提供教育。

我們支持 FIRDAPSE 的分發^®通過催化劑途徑^®，我們為註冊的患者提供的個性化治療支持計劃。催化劑路徑^®是通過達到有效治療劑量所需的具有挑戰性的給藥和滴定方案，提供個性化治療支持、教育和指導的單一來源。它還包括通過極少數專屬專業藥房（主要是AnovorX）分發藥物，這與大多數治療超孤兒病的藥物產品向患者分發和分配的方式一致。我們認為，以這種方式使用專業藥房，對於因罕見病需要治療的患者和整個醫療保健界來説，駕馭醫療保健系統的艱鉅任務要好得多。

為了幫助LEMS患者負擔得起藥物，我們與其他銷售超孤兒疾病藥物的製藥公司一樣，制定了一系列經濟援助計劃，這些計劃可以將患者的自付額和免賠額減少到名義上負擔得起的水平金額。自付援助計劃旨在將自付費用控制在每月不超過10.00美元（目前每月低於2.00美元），適用於所有服用FIRDAPSE處方的商業保險的LEMS患者^®。我們的 FIRDAPSE^®自付援助計劃不適用於參加州或聯邦醫療保健計劃的患者，包括醫療保險、醫療補助、弗吉尼亞州、國防部或TRICARE。但是，我們正在向合格的獨立慈善基金會捐款，並承諾繼續捐款，這些基金會致力於為任何有經濟需要的美國LEMS患者提供援助。在遵守監管要求的前提下，我們的目標是讓任何LEMS患者都不會因為經濟原因被拒絕獲得藥物。

2023 年 1 月，我們收到了三家仿製藥製造商的第 IV 段認證通知信，告知我們他們各自向 FDA 提交了簡短的新藥申請 (ANDA)，以獲得 FDA 的授權，以製造、使用或銷售 FIRDAPSE 的仿製藥^®在美國。每封通知信都聲稱我們的六項專利在FDA橙皮書中列出了涵蓋FIRDAPSE^®無效、不可執行，和/或不會因這些 ANDA 提交材料中描述的擬議產品的商業製造、使用或銷售而受到侵犯。根據經修訂的1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》修訂的《聯邦食品、藥品和化粧品法》（FDCA），我們有45天時間在聯邦地方法院對這些仿製藥製造商提起專利侵權訴訟，以觸發暫緩執行令，禁止美國食品和藥物管理局在2026年5月之前批准任何ANDA或作出裁定專利無效、不可執行或未被侵權的判決，以先發生者為準。在這方面，在進行了必要的盡職調查之後，我們於 2023 年 3 月 1 日在美國新澤西特區地方法院對向我們通報了 ANDA 呈件的三家仿製藥製造商提起訴訟，從而觸發了中止令。

我們打算大力保護和捍衞我們的 FIRDAPSE 知識產權^®而且，儘管無法保證，但我們相信我們的專利財產將保護 FIRDAPSE^®在我們的專利有效期內免受仿製藥競爭。

2023 年 8 月 4 日，我們向美國食品藥品管理局提交了 snDA，要求增加 FIRDAPSE 的最大指示劑量^®從每天 80 毫克到每天 100 毫克不等。無法保證美國食品和藥物管理局會接受我們的申請並批准我們的申請。

FIRDAPSE 的分許可證持有人向我們提供建議^®在日本，dyDo Pharma, Inc.（dyDo），基於其註冊研究進入安全階段六個月後對中期數據的初步有利分析結果，以評估FIRDAPSE的有效性和安全性^®關於LEMS的治療，DyDo打算向日本的PMDA提交保密協議，尋求在2023年底之前批准該產品在日本商業化。無法保證DyDo提交的任何保密協議申請都會獲得批准。

FYCOMPA®

2022年12月17日，我們與衞材株式會社（衞材）簽訂了資產購買協議，以收購FYCOMPA的美國版權^®（perampanel）CIII。FYCOMPA^®是 AMPA 受體的選擇性非競爭性拮抗劑，AMPA 受體是離子型穀氨酸受體的主要亞型。它是同類藥物中第一種，也是唯一獲準治療癲癇的藥物。研究表明，AMPA受體拮抗作用可以減少過度刺激和抗驚厥作用，並抑制癲癇發作的產生和擴散。FYCOMPA^®是一種管制物質，已獲批准帶有包裝盒警告標籤。

FYCOMPA^®用於治療成人和4歲及以上兒童的部分發作性癲癇發作，伴有或不伴繼發性全身性癲癇發作。它還與其他藥物聯合使用，用於治療成人和12歲及以上兒童的原發性全身性強直陣攣性發作（也稱為 “大發作”，一種涉及全身的癲癇發作）。Perampanel 屬於一類叫做抗驚厥藥的藥物。它通過減少大腦中的異常電活動起作用。

2023 年 1 月 24 日，我們完成了對 FYCOMPA 美國版權的收購^®。在收購中，我們購買了衞材的監管批准和文檔、產品記錄、知識產權、庫存以及與 FYCOMPA 美國權利相關的其他事項^®，以換取1.6億美元的現金預付款，外加160萬美元用於償還某些預付款。如果FYCOMPA的專利延期，我們還可能有義務向衞材額外支付2500萬美元的現金^®已獲得美國專利商標局 (USPTO) 的批准。最後，我們同意在為FYCOMPA提供專利保護後支付衞材特許權使用費^®到期，對於等同於 FYCOMPA 的仿製品，特許權使用費將減少^®進入市場。

在我們完成對FYCOMPA的收購之際^®，我們與衞材簽訂了另外兩份協議：過渡服務協議和供應協議。根據過渡服務協議，衞材的美國子公司正在向我們提供某些過渡服務，根據供應協議，衞材已同意製造 FYCOMPA^®按供應協議中列出的價格為我們提供至少七年的服務（每年更新）。

最初，在收購完成後，我們開始推銷FYCOMPA^®在我們建造FYCOMPA時，通過衞材在美國的美國子公司根據過渡服務協議^®營銷和銷售團隊，2023 年 5 月 1 日，我們接管了 FYCOMPA 的營銷計劃^®。在這方面，我們已經僱用了大約 34 名銷售和營銷人員來支持 FYCOMPA^®，他們中的大多數人之前曾在衞材的美國銷售部門FYCOMPA市場部工作^®。我們還聘請了七名醫學聯絡員，幫助我們教育治療癲癇的醫學界和癲癇患者瞭解他們的疾病和FYCOMPA的好處^®.

催化劑正在為使用 FYCOMPA 的患者提供支持^®通過即時儲蓄卡計劃。通過該計劃，符合條件的商業保險患者只需為FYCOMPA支付低至10美元^®自付額（每年最多可節省1,300美元）。FYCOMPA^®即時儲蓄卡計劃不適用於參加州或聯邦醫療保健計劃（包括醫療保險、醫療補助、弗吉尼亞州、國防部或TRICARE）的患者。

FYCOMPA 的專利保護^®主要來自橙皮書中列出的兩項專利。第一項是美國專利編號為6,949,571（'571專利），將在2025年5月23日之前到期，這是包括美國專利商標局當前專利期限延期計算在內的'571專利的當前到期日期。關於重新考慮該機構將專利期限延長至2026年6月26日的計算的請求最近被駁回，該公司目前正在探索可能獲得延期的選擇。第二屆 FYCOMPA^®橙皮書中的專利是美國專利號為8,772,497（'497專利），將於2026年7月1日到期。'497專利是之前由三位ANDA申請人頒發的第四段認證的主題。

2023 年 2 月 20 日，Catalyst 收到了一家公司的第四段認證通知信，該公司似乎已經為 FYCOMPA 提交了第一份 ANDA 口服混懸劑配方的 ANDA^®。同一家公司在2月晚些時候向該公司發出了類似的信，對FYCOMPA的片劑配方提出了類似的認證^®，這是該配方的第四次此類認證。這兩封信都是第四段對FYCOMPA'497專利的非侵權、無效和不可執行性的認證^®但是 FYCOMPA 的每份申請，就像之前的 ANDA 申報人發出的第 IV 段通知一樣^®平板電腦不質疑 '571 的專利。類似於我們在 FIRDAPSE 上採取的行動^®第四段上述認證，經過盡職調查，Catalyst 於 2023 年 4 月 5 日向美國新澤西特區地方法院提起訴訟，該藥品製造商向 Catalyst 通報了兩個 FYCOMPA 的 ANDA 申請^®配方，從而觸發每次使用30個月的停留期。

Vamorolone

2023年6月19日，我們與Santhera Pharmicals Holding, Inc.（Santhera）簽訂了許可和合作協議（許可協議）和投資協議（投資協議）。根據許可協議，我們簽訂了為Santhera的研究候選產品vamorolone獲得北美獨家許可、製造和供應協議。vamorolone是一種分離類固醇，目前正在接受美國食品藥品管理局的審查，用於治療DMD。根據投資協議，我們同意對Santhera進行戰略投資。

這兩筆交易均於2023年7月18日結束。根據許可協議，交易完成後，我們向Santhera支付了7500萬美元，以換取vamorolone在北美的獨家許可。此外，我們已同意在Santhera對DMD的vamorolone的保密協議獲得批准後，支付3,600萬美元的里程碑式款項。我們還可能有義務向Santhera支付未來的監管和商業里程碑款項，這些款項與美國食品藥品管理局的批准和日曆年vamorolone的銷售以及商業特許權使用費掛鈎。除了在北美將該產品商業化的權利外，如果Santhera在歐洲和日本尋求合作機會，該許可協議還為我們提供了在歐洲和日本進行vamorolone的首次談判的權利。此外，我們將擁有vamorolone未來批准的任何適應症的北美版權。Vamorolone已獲得美國食品藥品管理局孤兒藥和快速通道稱號，美國食品藥品管理局已將用於DMD的vamorolone的PDUFA行動日期定為2023年10月26日。

在許可協議簽訂的同時，我們對Santhera進行了戰略投資，收購了Santhera反向拆分後的1,414,688股普通股（約佔交易後Santhera已發行普通股的11.26％），投資價格為每股9.477瑞士法郎（相當於簽署前雙方商定的交易量加權平均價格），其中約1500萬美元的投資將由Santhera用於第一階段 Vamorolone 在 DMD 中的第四項研究以及其他藥物的未來發展vamorolone 的適應症。

DMD 是一種罕見的遺傳性 X 染色體相關疾病，幾乎隻影響男性。DMD 的特徵是出生時或出生後不久出現的肌肉發炎和損傷。炎症會導致肌肉纖維化，臨牀表現為進行性肌肉變性和虛弱。該疾病的主要里程碑是無法行走、失去自我餵養、開始輔助通氣以及心肌病的發展。由於呼吸和/或心力衰竭，DMD 將預期壽命縮短到第四個十年之前。皮質類固醇是目前治療DMD的護理標準。DMD 是兒童時期最常見的肌肉萎縮症發病形式，其患病率估計為每 3,500 例活產男性中就有 1 例。

Vamorolone是一種正在研究的候選藥物，其作用模式基於與糖皮質激素相同的受體結合，但會改變其下游活性，因此被認為是一種解離性抗炎藥物。這種機制已顯示出有可能將療效與類固醇安全問題 “分開”，因此vamorolone可以作為現有皮質類固醇的替代品，皮質類固醇是DMD兒童和青少年受試者的當前護理標準。在關鍵的VISION-DMD研究中，vamorolone在治療24周時達到了主要終點站立時間（TTSTAND）速度與安慰劑（p=0.002），並顯示出良好的安全性和耐受性。

假設監管部門在PDUFA之日批准了vamorolone，我們預計將在2024年第一季度推出vamorolone。由於該產品在我們現有的神經肌肉特許經營權中的協同作用，我們預計向市場擴張vamorolone的銷售和營銷人員最少，需要增加大約10名商業團隊成員。我們還打算將適用於 DMD 的 vamorolone 納入我們的 Catalyst Pathways^®專業藥房計劃，確保患者能夠獲得全額的患者福利。

我們已經與Santhera成立了一個聯合指導委員會，負責監督vamorolone的開發，以尋找除DMD之外的其他適應症。根據許可協議，我們還同意在藥物獲得批准後，以商定的價格從Santhera購買商業供應的vamorolone。

業務發展

我們將繼續推進我們的戰略計劃和產品組合擴張工作，重點是通過創新療法來擴大和多樣化我們罕見的神經病學產品組合，以滿足關鍵的未滿足的醫療需求，並擴大我們現有產品的地理足跡。在這方面，我們目前正在探索臨牀差異化和充分降低風險的機會，重點關注治療罕見神經系統和癲癇疾病的產品。這些前景包括評估現有商業藥品或正在開發藥物的公司、潛在的合作伙伴關係、許可、與現有產品的地域擴張機會和/或資產收購。我們將繼續採用紀律、全面和詳盡的方法來識別和評估機會，我們認為這些機會將在近期、中期和長期內為我們的公司增加可觀的價值。但是，迄今尚未達成其他最終協議，也無法保證這些舉措會取得成功。

資本資源

截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物約為1.79億美元。2023年6月30日之後，我們 (i) 作為上述交易完成的一部分，向Santhera支付了約9000萬美元，以及 (ii) 因2022年7月收購RUZURGI而向雅各布斯製藥公司支付了1000萬美元^®。根據我們目前的財務狀況和對可用現金的預測，我們認為我們有足夠的資金來支持我們至少在未來12個月的運營。

無法保證 (i) 我們將繼續成功地將 FIRDAPSE 商業化^®還有 FYCOMPA^®，（ii）vamorolone將獲得美國食品藥品管理局的批准用於DMD或任何其他適應症，（iii）如果vamorolone獲得批准，我們可以成功將其商業化，（iv）我們將繼續盈利，現金流為正。此外，無法保證如果我們將來需要額外資金，我們能否以可接受的條件獲得此類資金。有關我們的流動性和現金流的更多信息，請參閲下面的 “流動性和資本資源”。

演示基礎

收入。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們通過FIRDAPSE的產品銷售創造了收入^®主要在美國和 FYCOMPA^®在美國。根據我們對FIRDAPSE的銷售情況，我們預計這些收入將在未來一段時間內波動^®還有 FYCOMPA^®。2020年7月31日，我們獲得了加拿大衞生部對FIRDAPSE的批准^®用於LEMS的對症治療，截至2020年12月31日，我們已經推出了FIRDAPSE^®在加拿大。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們與KYE Pharmicals的合作協議產生的收入微不足道。根據合作者出售FIRDAPSE的能力，我們預計，KYE合作協議的收入將在未來一段時間內波動^®在加拿大。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們沒有根據與遠藤的合作協議創造收入。我們預計，遠藤合作協議的收入將在未來一段時間內波動，具體取決於我們的合作者是否有能力實現該協議中規定的各種監管里程碑。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們與DyDo的合作協議分別創造了30萬美元和50萬美元的收入。我們預計，DyDo許可協議的收入將在未來一段時間內波動，具體取決於DyDo能否滿足該協議中規定的各種監管里程碑。

銷售成本。

銷售成本包括第三方製造成本、運費、特許權使用費和與我們的產品銷售相關的間接管理費用。銷售成本還可能包括與某些庫存製造服務相關的期間成本、庫存調整費用、未吸收的製造和管理成本、製造差異以及 FYCOMPA 的攤銷^®產品權利。

研究和開發費用。

我們的研發費用包括公司贊助的研發活動產生的成本，以及對部分研究人員贊助的研究的支持。研發成本的主要組成部分包括臨牀前研究成本、臨牀製造成本、臨牀研究和試驗費用、臨牀試驗的保險保障、諮詢和其他第三方成本、工資和員工福利、股票薪酬支出、供應和材料以及與我們的產品開發工作相關的各種管理費用的分配。在 2023 年 1 月之前，我們所有的研發資源都用於開發 FIRDAPSE^®，CPP-109（我們的 vigabatrin 版本），以及以前的版本 CPP-115，在我們收購或許可新產品之前，我們目前預計未來的開發成本將主要歸因於FIRDAPSE的持續開發^®，FYCOMPA^®還有 vamorolone，現在我們已經獲得了該產品的北美許可證。

我們的臨牀研究和試驗成本應計基於對根據與眾多臨牀研究和試驗機構以及臨牀研究組織 (CRO) 簽訂的合同獲得的服務和所花費的努力的估計。在正常業務過程中，我們與第三方簽訂合同，在潛在產品的持續開發中開展各種臨牀研究和試驗活動。這些協議的財務條款尚待談判，因合同而異，可能導致付款流不均衡。合同下的付款取決於諸如某些事件或里程碑的實現、患者的成功入組、協議各方之間的責任分配以及部分臨牀研究或試驗或類似條件的完成等因素。我們的權責發生制政策的目標是將合併財務報表中的支出記錄與收到的實際服務和所花費的努力相匹配。因此，與臨牀前和臨牀研究或試驗相關的應計費用是根據我們對特定研究或試驗合同中規定的一個或多個事件完成程度的估計來確認的。我們會盡可能監測服務提供商的活動；但是，如果我們低估了在給定時間點與各種研究或試驗相關的活動水平，我們可能需要在未來記錄大量的額外研發費用。臨牀前、臨牀研究和試驗活動需要大量資金坦率的支出。我們預計在研究或試驗開始之前支付研究或試驗費用的很大一部分，並隨着研究或試驗的進展和達到某些里程碑而產生額外的支出。

銷售、一般和管理費用。

2019 年，我們積極投入資金開發我們的 FIRDAPSE 商業化計劃^®在我們繼續執行FIRDAPSE的銷售計劃的同時，我們繼續承擔大量的商業化費用，包括銷售、營銷、患者服務、患者宣傳和其他與商業化相關的費用^®。現在，我們還為 FYCOMPA 承擔了大量的商業化費用^®.

我們的一般和管理費用主要包括會計、公司、合規和管理職能的工資和人事費用。其他費用包括行政設施成本、監管費用、保險和法律專業費用，包括訴訟成本、信息技術、RUZURGI 的攤銷^®產品權利、會計和諮詢服務。

無形資產的攤銷。

無形資產的攤銷包括FYCOMPA的攤銷^®產品權利，在估計的5年使用壽命內使用直線法攤銷，以及RUZURGI^®產品權利，在14.5年的估計使用壽命內使用直線法攤銷。

股票薪酬。

我們根據美國普遍接受的會計原則（美國公認會計原則），按向員工、董事和顧問發放的所有股票獎勵的公允價值確認支出。對於股票期權，我們使用Black-Scholes期權估值模型來計算獎勵的公允價值。

所得税。

我們的有效所得税税率是所得税支出（收益）與所得税前收入的比率。

最近發佈的會計準則。

關於最近發佈的會計準則的討論，請參閲本報告所含合併財務報表中的附註2 “列報基礎和重要會計政策”。

關鍵會計政策與估計

我們對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的合併財務報表為基礎，該報表是根據美國公認會計原則編制的。這些合併財務報表的編制要求我們做出判斷、估計和假設，這些判斷和假設會影響合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和支出。有關我們會計政策的完整討論，請參閲我們在2023年3月15日向美國證券交易委員會提交的2022年10-K表年度報告中包含的財務報表附註2。我們最重要的會計政策和估算包括：收入確認會計、無形資產估值、股票薪酬和遞延所得税資產的估值補貼。我們不斷評估我們的判斷、估計和假設。我們的估算基於基礎協議的條款、我們的預期發展方向、歷史經驗以及我們根據情況認為合理的其他因素，這些因素的結果構成了我們管理層對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，這些因素從其他來源看不出來。實際結果可能與這些估計值不同。根據第二部分第7項中提供的信息，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化，管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析包含在我們的 2022 年 10-K 表年度報告中。

運營結果

收入。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們確認主要在美國的產品銷售淨收入分別為9,950萬美元和1.848億美元，而截至2022年6月30日的三個月和六個月中，淨收入分別為5,300萬美元和9,610萬美元。FIRDAPSE^®截至2023年6月30日的三個月和六個月以及FYCOMPA的銷售額分別約為6,490萬美元和1.224億美元^®截至2023年6月30日的三個月中，銷售額約為3,460萬美元，2023年1月24日（收購之日）至2023年6月30日期間的銷售額約為6,240萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，所有產品銷售淨收入均來自FIRDAPSE的銷售^®.

與截至2023年6月30日、2022年6月30日的三個月和六個月相比，淨產品收入分別增加了約4,640萬美元和8,870萬美元，這是由於收購了FYCOMPA^®，以及相關產品的銷售額，以及FIRDAPSE的增長^®銷量分別約為12％和16％（其中包括轉入FIRDAPSE的患者）^®在 2022 年第一季度和第二季度 RUZURGI^®已退出市場）和淨價格上漲。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們還確認了分別為10萬美元和20萬美元的許可收入和其他收入，而截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們的許可和其他收入均為10萬美元。

銷售成本。

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，銷售成本約為1,200萬美元和2,200萬美元，而截至2022年6月30日的三個月和六個月的銷售成本分別為760萬美元和1,350萬美元。這兩個時期的銷售成本主要包括特許權使用費，其基礎是適用的許可協議中定義的淨收入。For FIRDAPSE^®，特許權使用費應根據下文《流動性和資本資源——合同義務和安排》中規定的條款支付，當任何日曆年度的淨銷售額（定義見適用的許可協議）超過1億美元時，特許權使用費將增加3％。FYCOMPA 的銷售成本^®2023年第一和第二季度包括產品成本，不包括FYCOMPA的攤銷^®無形資產。見本報告其他地方包含的未經審計的合併財務報表附註的附註9。

無形資產的攤銷。

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，無形資產的攤銷額約為850萬美元和1,500萬美元。2022年同期沒有無形資產攤銷。無形資產的攤銷包括FYCOMPA的攤銷^®權利，在估計的5年使用壽命內使用直線法攤銷，以及RUZURGI^®權利，在14.5年的估計使用壽命內使用直線法攤銷。

研究和開發費用。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，研發費用分別約為400萬美元和400萬美元，分別約佔總運營成本和支出的7％和16％。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，研發費用如下（以千計）：


	三個月已結束 6月30日				改變
	2023		2022		$			%
研究和開發費用	$	3,603	$	3,558		45			1.3
員工股票薪酬		351		425		(74	)		(17.4	)

研發費用總額	$	3,954	$	3,983		(29	)		(0.7	)

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，研發費用分別約為750萬美元和740萬美元，分別約佔總運營成本和支出的7％和15％。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，研發費用如下（以千計）：


	六個月已結束 6月30日				改變
	2023		2022		$			%
研究和開發費用	$	6,826	$	6,529		297			4.5
員工股票薪酬		690		857		(167	)		(19.5	)

研發費用總額	$	7,516	$	7,386		130			1.8

適用於 FIRDAPSE^®，與2022年同期相比，截至2023年6月30日的三個月和六個月中，研發費用保持相對穩定。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，研發費用包括與關閉我們的Musk-MG臨牀試驗和之前運營的擴大准入計劃場地相關的費用。在2023年期間，研發還包括與FYCOMPA相關的費用^®.

我們預計，隨着我們執行戰略計劃和產品組合擴張工作，專注於治療罕見神經系統和癲癇疾病的產品，在2023年及以後，研發費用將繼續保持可觀的水平。

銷售、一般和管理費用。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，銷售、一般和管理費用分別約為2,840萬美元和1,290萬美元，分別約佔總運營成本和支出的54％和53％。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的銷售、一般和管理費用如下（以千計）：


	三個月已結束 6月30日				改變
	2023		2022		$		%
賣出	$	18,312	$	7,268		11,044		152.0
一般和行政		7,137		4,052		3,085		76.1
員工股票薪酬		2,947		1,598		1,349		84.4

銷售、一般和管理費用總額	$	28,396	$	12,918		15,478		119.8

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，銷售、一般和管理費用分別約為5,810萬美元和2930萬美元，分別約佔總運營成本和支出的57％和58％。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的銷售、一般和管理費用如下（以千計）：


	六個月已結束 6月30日				改變
	2023		2022		$		%
賣出	$	36,076	$	14,058		22,018		156.6
一般和行政		16,538		12,221		4,317		35.3
員工股票薪酬		5,500		3,069		2,431		79.2

銷售、一般和管理費用總額	$	58,114	$	29,348		28,766		98.0

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，與2022年同期相比，銷售、一般和管理費用分別增加了約1,550萬美元和2,880萬美元。截至2023年6月30日的六個月中，增長的主要原因是根據過渡服務協議應支付的與FYCOMPA產品淨銷售相關的直接費用^®在約1,340萬美元中，由於收購FYCOMPA，銷售（商業化）費用增加了約500萬美元^®，主要包括商業系統實施成本、招聘銷售人員和支持人員、我們承諾向支持 LEMS 患者的501 (c) (3) 個組織捐款約110萬美元，以及與年度績效增加以及收購FYCOMPA導致的員工薪酬和股票薪酬增加約680萬美元^®.

我們預計，隨着我們繼續努力增加FIRDAPSE的收入，未來一段時期的銷售、一般和管理費用將繼續保持可觀的水平^®，繼續努力推銷 FYCOMPA^®，如果獲得美國食品藥品管理局的批准，採取措施為可能在2024年商業推出vamorolone做準備，並採取措施繼續擴大我們的業務。

股票薪酬。

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，股票薪酬總額分別為330萬美元和620萬美元，截至2022年6月30日的三個月和六個月中，股票薪酬總額分別為200萬美元和390萬美元。在2023年和2022年上半年，補助金主要用於與年終獎金和新員工補助金相關的股票期權。

其他收入（費用），淨額。

我們報告了所有時期的其他淨收入（支出），主要與我們在截至2023年6月30日的三個月和六個月中對現金和現金等價物的投資以及180萬美元和350萬美元的投資以及2022年同期分別為（30萬美元和（20萬美元）有關。截至2023年6月30日的三個月和六個月中，其他收入淨額與2022年同期相比分別增加了約210萬美元和370萬美元，這主要是由於在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，投資餘額增加以及出售可供出售證券的已實現虧損60萬美元。其他淨收入主要包括利息和股息收入。

所得税。

在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的有效所得税税率分別為21.5％和23.7％。我們的有效税收和21％的法定聯邦所得税税率的差異是由州所得税和預期的年度永久差異造成的，並被申請的孤兒藥抵免所抵消。我們的有效税率受到許多因素的影響，包括任何時期行使的股票期權數量，我們的有效税率在未來時期可能會波動（未來時期可能高於2023年前六個月）。

截至2023年6月30日和2022年12月31日，我們沒有不確定的税收狀況。

淨收入。

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們的淨收入分別為3,780萬美元和6,730萬美元（每股基本股分別為0.36美元和0.64美元，攤薄每股分別為0.33美元和0.59美元），而截至2022年6月30日的三個月和六個月的淨收入分別為2160萬美元和3,490萬美元（每股基本股分別為0.21美元和0.34美元，0.20美元和0.32美元），分別為攤薄後每股）。

流動性和資本資源

自成立以來，自2019年1月以來，我們主要通過發行來自FIRDAPSE產品銷售收入的多次證券為我們的運營提供資金^®,自 2023 年 1 月以來，來自 FYCOMPA 的產品銷售收入^®。截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物總額為1.788億美元，營運資金為1.885億美元。截至2022年12月31日，我們的現金及現金等價物總額為2.984億美元，營運資金為2.632億美元。2023 年 1 月 24 日，我們使用了大約 1.62 億美元的現金和現金等價物收購了 FYCOMPA 的美國版權^®。2023年6月30日之後，我們 (i) 作為上述交易完成的一部分，向Santhera支付了約9000萬美元，以及 (ii) 因2022年7月收購RUZURGI而向雅各布斯製藥公司支付了1000萬美元^®。截至2023年6月30日，我們幾乎所有的現金和現金等價物都存入了一家金融機構，這些餘額超過了聯邦保險的限額。此外，截至該日，幾乎所有此類資金都投資於貨幣市場賬户和美國國債。

根據對可用現金的預測，我們認為自本報告發布之日起，我們有足夠的資源至少在未來12個月內支持我們目前的預期業務。無法保證我們會保持盈利，也無法保證我們能夠獲得未來可能需要的任何額外資金。

將來，我們可能需要額外的營運資金來支持我們的運營，具體取決於我們未來在FIRDAPSE方面的成功^®還有 FYCOMPA^®銷售，或者我們收購併繼續開發的產品，以及我們的業績是否繼續盈利和現金流為正。無法保證為這些目的需要多少此類資金，也無法保證在需要時我們是否會獲得任何此類資金。

在這方面，我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括：

•

尋求潛在收購和完成此類收購（如果未來發生任何收購）的盡職調查成本；

•

未來的臨牀試驗結果；

•

我們的臨牀試驗和其他產品開發活動的範圍、進展率和成本；

•

我們可能建立的任何合作、許可和其他安排的條款和時間；

•

監管部門批准的成本和時間；

•

適用於我們產品的監管監管的任何變化導致的產品開發成本和延遲；

•

我們報告的FIRDAPSE銷售收入水平^®還有 FYCOMPA^®;

•

競爭和市場發展的影響;

•

提出和可能起訴、辯護和執行任何專利索賠和其他知識產權的成本；以及

•

我們收購或投資其他產品的程度。

我們可能會通過公開或私募股權發行、債務融資、企業合作或其他方式籌集額外資金。我們還可能為我們的臨牀試驗和臨牀前試驗所需資金的一部分尋求政府補助。即使我們有足夠的資金用於計劃中的業務，我們也可能會進一步尋求籌集資金來資助額外的業務發展活動。我們出售任何額外的股權或可轉換債務證券都可能導致股東稀釋。無法保證我們完全可以獲得任何此類所需的額外資金，也無法保證按照我們可接受的條件提供。此外，如果我們通過合作安排籌集額外資金，則可能有必要放棄對我們技術的某些權利或以對我們不利的條件授予次級許可。如果我們無法在需要時獲得額外資金，我們可能不得不推遲、縮小一項或多項研發計劃的範圍或取消，這可能會對我們的業務產生不利影響。

2020年7月23日，我們向美國證券交易委員會提交了一份上架登記聲明，要求出售高達2億美元的普通股、優先股、購買普通股的認股權證、債務證券以及由一種或多種此類證券組成的單位（2020年上架登記聲明）。美國證券交易委員會於2020年7月31日宣佈2020年貨架註冊聲明（文件編號333-240052）生效。根據2020年貨架註冊聲明，未完成任何發售，2023年7月，2020年貨架註冊到期。

現金流量。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，經營活動提供的淨現金分別為4,280萬美元和3,470萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，經營活動提供的淨現金主要歸因於我們的淨收入為6,730萬美元，庫存減少了20萬美元，應付賬款增加了40萬美元，非現金支出增加了2160萬美元。應收賬款淨額增加了3,240萬美元，預付費用和其他流動資產增加了190萬美元，應計費用和其他負債減少了760萬美元，經營租賃負債減少了20萬美元，遞延税款減少了480萬美元，遞延税款減少了480萬美元，部分抵消了這一減少額。應收賬款淨額的增加主要與FYCOMPA的銷售有關^®，它的現金收取週期比 FIRDAPSE 長^®。在截至2022年6月30日的六個月中，經營活動提供的淨現金主要歸因於我們的淨收入為3,490萬美元、遞延所得税270萬美元和480萬美元非現金開支。應收賬款淨額增加了300萬美元，應付賬款減少了50萬美元，應計費用和其他負債減少了410萬美元，經營租賃負債減少了10萬美元，部分抵消了這一減少額。

截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為1.624億美元，主要包括與FYCOMPA相關的付款^®資產收購。截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為930萬美元，主要包括出售可供出售證券的收益。

在截至2023年6月30日的六個月中，用於融資活動的淨現金為10萬美元，主要包括支付資產收購產生的負債和支付與股票薪酬相關的員工預扣税，部分由行使股票期權的收益所抵消。在截至2022年6月30日的六個月中，用於融資活動的淨現金為450萬美元，主要包括普通股回購，部分被行使股票期權的收益所抵消。

合同義務和安排。

我們已經就FIRDAPSE的銷售簽訂了以下合同安排^®:

•

根據我們的 FIRDAPSE 許可協議應付的款項^®。我們目前根據許可協議支付以下特許權使用費：

•

自首次商業銷售FIRDAPSE起，向我們的許可方支付七年的特許權使用費^®銷售額不超過1億美元的任何日曆年等於北美淨銷售額（定義見許可協議）的7％，以及任何日曆年超過1億美元的北美淨銷售額的10％；以及

•

向第三方許可人收取 FIRDAPSE 首次商業銷售後再許可給我們的權利的使用費^®等於區域內監管專屬期內任何日曆年度淨銷售額（定義見BioMarin與第三方許可方之間的許可協議）的7％；對於沒有監管排他性的地區，相當於任何日曆年淨銷售額的3.5％。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們確認了根據這些許可協議應支付的特許權使用費總額分別約為920萬美元和1,680萬美元，這些特許權使用費包含在隨附的合併運營報表和綜合收益表中的銷售成本中。

此外，如果 dyDo 成功獲得了 FIRDAPSE 商業化的權利^®在日本，我們將根據在日本的淨銷售額向許可方支付特許權使用費，其百分比相當於我們目前根據最初的北美許可協議支付的特許權使用費的百分比。

•

應付給雅各布斯的款項。關於我們在2022年7月與雅各布斯達成的和解協議，我們同意向雅各布斯支付以下對價：

•

3000萬美元的現金，其中1000萬美元是在2022年7月11日和解協議結束時支付的，另外1000萬美元是在2023年7月收盤一週年之際支付的，餘額將在結算兩週年時支付；

•

Catalyst 在美國的氨苯吡啶產品淨銷售額（定義見Catalyst和Jacobus之間的許可和資產購買協議）的年度特許權使用費等於：(a) 2022 年至 2025 日曆年，1.5%（每年最低年度特許權使用費為 300 萬美元），以及 (b) 2026 日曆年至 Catalyst 的 FIRDAPSE 最後一次到期^®美國的專利，2.5％（每年最低年度特許權使用費為500萬美元）；但是，前提是特許權使用費率可能會降低，並且在某些情況下可以取消最低年度特許權使用費；以及

•

如果 Catalyst 獲得了 FIRDAPSE 的優先審核券^®或者 RUZURGI^®將來，第三方為獲得該代金券而支付的對價的50％將支付給Jacobus。

特許權使用費將在年底調整，前提是淨銷售額的特許權使用費低於最低特許權使用費。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們確認了應付給雅各布斯的特許權使用費總額分別約為90萬美元和170萬美元。

我們已經就FYCOMPA的銷售簽訂了以下合同安排^®:

•

根據我們的 FYCOMPA 資產購買協議應付的款項^®。關於我們與衞材株式會社（衞材）的資產購買協議：

•

1.6億美元的預付現金，外加160萬美元用於償還某些預付款，這些預付款是在收盤時支付的。如果達到某個專利相關里程碑，衞材還有資格獲得2500萬美元的或有付款；

•

特許權使用費期限內每個日曆年因失去獨家經營權而開始的特許權使用費等於淨銷售額超過1000萬美元且低於1億美元的12％；淨銷售額超過1億美元且低於1.25億美元的17％；仿製藥進入之日之前淨銷售額超過1.25億美元的22％。淨銷售額超過1000萬美元且低於1億美元的特許權使用費等於6％；淨銷售額超過1億美元且低於1.25億美元的特許權使用費等於8.5％；仿製藥進入之日後淨銷售額超過1.25億美元的特許權使用費為11％。

•

在收購的同時，雙方簽訂了兩份相關協議：（i）商業和製造服務的短期過渡服務協議和（ii）FYCOMPA製造的長期供應協議^®。根據過渡服務協議，衞材將在收購完成後的過渡期內向公司提供某些商業和製造服務。此外，根據供應協議，衞材將生產FYCOMPA^®收購完成後，公司為期七年（或供應協議中規定的更長期限）。

我們已經就vamorolone簽訂了以下合同安排：

•

根據我們的 vamorolone 許可協議應付的款項。關於我們最近從Santhera Pharmicals Holdings（Santhera）收購：

•

收購完成時支付的初始現金為7500萬美元。

•

在美國FDA監管部門批准用於治療DMD產品的保密協議後，監管部門支付了3,600萬美元的里程碑款項。在美國FDA監管部門批准該產品的第一個、第二個和第三個附加適應症的保密協議後，額外的監管里程碑款項分別為5000萬美元、4,500萬美元和4,500萬美元。

•

如果一個日曆年內該地區所有產品的適用淨銷售額達到許可協議中規定的淨銷售額中的一個或多個淨銷售門檻水平，則基於銷售額的里程碑付款。

•

在 2026 年 1 月 1 日之前，我們有義務僅從 Santhera 購買所有必需的產品，Santhera 必須按商定的供應價格向我們製造、供應和銷售產品。

•

同時，我們對Santhera進行了戰略股權投資，收購了Santhera反向拆分後的1,414,688股普通股（約佔交易後Santhera已發行普通股的11.26％），投資價格為每股9.477瑞士法郎（相當於簽約前雙方商定的交易量加權平均價格），其中約1500萬美元的股權投資收益將用於第四階段研究在 DMD 中，並進一步開發 vamorolone 的其他適應症。

我們還簽訂了以下合同安排：

•

僱傭協議。我們已經與首席執行官簽訂了僱傭協議，要求我們在2023年支付約70萬美元的基本工資。該協議將於2024年11月到期。但是，2023年7月25日，我們的首席執行官宣佈他打算在2023年底退休。

•

購買承諾。我們已經與一家合同製造組織簽訂了每年約50萬美元的採購承諾。該協議將於 2023 年 12 月到期。

•

租賃辦公空間。我們在佛羅裏達州科勒爾蓋布爾斯的租賃辦公空間中經營業務。我們在2020年5月簽訂了一項協議，修改了我們的辦公設施租約。根據修訂後的租約，我們的租賃空間從大約7,800平方英尺的辦公空間增加到大約10,700平方英尺的辦公空間。2021 年 3 月 1 日左右，當該空間可供使用時，我們搬到了新空間。我們每年支付的租金約為50萬美元。

資產負債表外安排。

我們沒有任何資產負債表外安排，因為該術語是在美國證券交易委員會頒佈的規則中定義的。

關於前瞻性陳述的警告

本報告包含 “前瞻性陳述”，該術語在1995年《私人證券訴訟改革法》中定義。其中包括有關我們對未來運營的預期、信念、計劃或目標以及預期運營業績的陳述。為此，此處包含的任何非歷史事實陳述的陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制上述內容的前提下，“相信”、“預期”、“提議”、“計劃”、“期望”、“打算”、“可能” 和其他類似表達方式旨在識別前瞻性陳述。此類陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或其他成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致此類差異的因素包括但不限於標題為 “第 1A 項 — 風險因素” 一節中討論的因素。

FIRDAPSE 的持續成功商業化^®還有 FYCOMPA^®非常不確定。影響我們成功的因素包括以下方面的不確定性：

•

COVID-19 疫情或未來任何疫情對我們的業務或整個經濟的影響；

•

我們能否繼續成功推銷 FIRDAPSE^®現在成功推銷了 FYCOMPA^®同時全面遵守適用的聯邦和州法律、規章和條例；

•

我們是否估計了FIRDAPSE的市場規模^®用於治療蘭伯特-伊頓肌無力綜合症（LEMS）將被證明是準確的；

•

我們是否能夠找到未被診斷或被誤診為其他疾病的LEMS患者；

•

患者是否會停止使用 FIRDAPSE^®還有 FYCOMPA^®比率高於歷史經驗或高於我們的預期；

•

FIRDAPSE 的每日劑量是否為^®患者服用的藥物會隨着時間的推移而發生變化並影響我們的手術結果；

•

是否是新的 FIRDAPSE^®患者和 FYCOMPA^®可以成功地對患者進行穩定治療；

•

我們能否繼續推銷 FIRDAPSE^®現在上市 FYCOMPA^®在盈利和現金流為正的基礎上；

•

我們能否成功整合我們僱用的團隊來推銷 FYCOMPA^®融入我們目前的業務結構；

•

是否收購 FYCOMPA^®將在2023年增加息税折舊攤銷前利潤和每股收益；

•

我們向公開市場提供的任何收入或收益指導是否準確；

•

付款人是否會以我們為產品收取的價格補償我們的產品；

•

我們的第三方供應商和合同製造商保持遵守當前良好生產規範 (cGMP) 的能力；

•

分銷我們產品的第三方遵守適用法律的能力；

•

我們有能力遵守與我們的FIRDAPSE患者援助計劃相關的適用規則^®還有 FYCOMPA^®;

•

我們有能力遵守與我們向支持 LEMS 患者的 501 (c) (3) 組織繳款相關的適用規則；

•

我們的知識產權的範圍和對我們知識產權的任何挑戰的結果，以及相反，是否有任何第三方知識產權會給FIRDAPSE帶來意想不到的障礙^®或 FYCOMPA^®;

•

我們有能力就我們與美國專利局就FYCOMPA橙皮書中所列的一項專利的期限延期問題達成有利的解決方案^®;

•

反壟斷監管機構是否會對我們之前的收購交易進行收盤後審查，以及任何此類審查（如果有）的結果；

•

我們是否能夠獲得更多正在開發的藥品，完成此類產品商業化所需的研發，然後如果此類產品獲準商業化，成功銷售此類產品；

•

我們的專利是否足以阻止 FIRDAPSE 的仿製藥競爭^®在我們獲得了 FIRDAPSE 的孤兒藥獨家經營權之後^®過期；

•

我們能否在針對已提起與FIRDAPSE有關的第四段質疑者執行專利的訴訟中取得成功^®或 FYCOMPA^®;

•

醫療保險、醫療補助、保險公司、健康維護組織和其他計劃管理機構等政府和私人支付方對報銷和保險政策的不利變化對我們的利潤和現金流的影響，或者行業組織、聯邦政府或任何州政府施加的定價壓力的影響，包括對藥品定價或其他方面的審查加強所產生的影響；

•

醫療保健行業的變化以及總統、國會和/或醫療專業人員尋求降低處方藥成本的政治壓力和行動的影響，以及未來與藥品定價有關的法律的任何變化，包括2022年《降低通貨膨脹法》的變更或醫療保健行業的總體變化，引發的醫療保健行業的變化；

•

Santhera 的 vamorolone 保密協議是否會在 PDUFA 日期之前獲得批准，或者根本沒有；

•

如果Santhera的vamorolone保密協議獲得批准，我們是否能夠在該地區成功將vamorolone商業化；

•

如果該藥物獲得批准，我們對vamorolone的商業化是否會增加收益；

•

我們和 Santhera 能否成功開發出 vamorolone 的其他適應症，並有能力將這些額外適應症的產品商業化；

•

總體經濟狀況及其對我們業務的影響；

•

美國未來醫療改革的潛在影響，包括2022年的《降低通貨膨脹法案》，以及全球正在採取的旨在降低醫療成本和限制政府總體支出水平的措施，包括定價行動和減少我們產品報銷的影響；

•

我們的臨牀試驗和研究、臨牀前研究的範圍、進展率和費用，概念驗證研究，以及我們的其他藥物開發活動，以及我們的試驗和研究是否會成功；

•

我們有能力在我們為此類試驗和研究確定的預算範圍內及時完成我們可能進行的任何臨牀試驗和研究；

•

是否 FIRDAPSE^®可以通過我們在加拿大的合作伙伴 KYE Pharmicals 在加拿大成功實現商業化，實現盈利；

•

對FIRDAPSE銷售的影響^®如果在加拿大購買了用於美國的氨苯吡啶產品，則在美國；

•

我們在日本的合作伙伴dyDo能否成功完成在日本的臨牀試驗，該試驗需要獲得批准才能將FIRDAPSE商業化^®在日本；

•

dyDo 能否獲得批准，將 FIRDAPSE 商業化^®在日本；以及

•

我們的vigabatrin片劑版本是否會獲得美國食品藥品管理局的批准並由遠藤成功上市，我們的仿製vigabatrin片劑的銷售是否會獲得里程碑式的付款或特許權使用費，以及遠藤的破產申請是否會影響這些問題。

我們目前的計劃和目標基於與FIRDAPSE持續商業化有關的假設^®還有 FYCOMPA^®，vamorolone 的潛在商業化以及我們尋求收購或許可其他產品的計劃。儘管我們認為我們的假設是合理的，但我們的任何假設都可能不準確。考慮到我們在此發表的前瞻性陳述中固有的重大不確定性，這些陳述僅反映了我們截至本報告發布之日的觀點，因此您不應過分依賴此類陳述。我們沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

第 3 項。

關於市場風險的定量和定性披露

市場風險是指利率、外匯匯率和大宗商品價格的波動引起的市場風險敏感型工具價值變化的風險。這些因素的變化可能會導致我們的經營業績和現金流波動。

目前，我們的利率風險敞口僅限於不時投資於高流動性貨幣市場基金和美國國債的現金和現金等價物。我們投資活動的主要目標是保留資本，為運營提供資金。我們還尋求在不承擔重大風險的情況下最大限度地提高投資收益。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。我們的現金和投資政策強調流動性和本金保值，而不是其他投資組合考慮。

第 4 項。

控制和程序

根據第13a-15 (e) 條的規定，我們在管理層（包括我們的首席執行官和首席財務官）的監督和參與下，對披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估 15d-15 (e)經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年6月30日，我們的披露控制和程序是有效的，可以確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規章制度規定的時間內記錄、處理、彙總或報告，幷包括旨在確保我們在此類報告中披露信息的控制和程序被積累了並酌情與管理層, 包括我們的首席執行官和首席財務官進行了溝通, 以便及時就必要的披露作出決定.

b.	在截至2023年6月30日的三個月中，我們的內部控制或其他可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的因素沒有變化。

第二部分。其他信息

第 1 項。

法律訴訟

第四段專利訴訟

2023 年 1 月，我們收到了三家仿製藥製造商的第 IV 段認證通知信，告知我們他們各自向 FDA 提交了簡短的新藥申請 (ANDA)，以獲得 FDA 的授權，以製造、使用或銷售 FIRDAPSE 的仿製藥^®在美國。每封通知信都聲稱我們在FDA橙皮書中列出了涵蓋FIRDAPSE的六項專利^®無效、不可執行，和/或不會因這些 ANDA 提交材料中描述的擬議產品的商業製造、使用或銷售而受到侵犯。根據經修訂的1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》修訂的《聯邦食品、藥品和化粧品法》，我們有45天時間在聯邦地方法院對這些仿製藥製造商提起專利侵權訴訟，以觸發暫緩執行令，禁止美國食品和藥物管理局在2026年5月或裁定專利無效、不可執行或未被侵權的判決生效，以先發生者為準。在這方面，在進行了必要的盡職調查之後，我們於 2023 年 3 月 1 日在美國新澤西特區聯邦地方法院對向我們通報了 ANDA 申請的三家仿製藥製造商提起訴訟。

我們打算大力保護和捍衞我們的 FIRDAPSE 知識產權^®而且，儘管無法保證，但我們相信我們的專利將保護 FIRDAPSE^®在我們的專利有效期內免受仿製藥競爭。

2023 年 2 月 20 日，我們收到了一家公司的第四段認證通知信，該公司似乎已經為FYCOMPA的口服混懸液配方提交了第一份ANDA^®。同一家公司在二月份晚些時候給我們發了一封類似的信，對FYCOMPA的片劑配方也進行了類似的認證^®，這是該配方的第四次此類認證。這兩封信都是第四段的非侵權認證，無效，而且 FYCOMPA 的 '497 年專利不可執行^®但是每份申請，就像 ANDA 申報人之前發出的第四段通知一樣，適用於 FYCOMPA^®平板電腦不質疑 '571 專利。類似於我們在 FIRDAPSE 上的行動^®上述第四段認證，經過盡職調查，我們於 2023 年 4 月 5 日在美國新澤西特區地方法院對向我們通報了兩個 FYCOMPA 的 ANDA 申請的藥品製造商提起訴訟^®配方，從而觸發每種應用的30個月停藥期。

其他訴訟

我們可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。除上述情況外，我們認為目前沒有任何未決訴訟可能對我們的經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響，無論是單獨還是總體而言。

第 1A 項。

風險因素

影響我們的業務、財務狀況和運營業績的因素有很多。除了本季度報告中列出的信息外，您還應仔細閲讀並考慮 “第 1A 項。第一部分中的 “風險因素” 和 “第7項”。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”，載於我們 2022 年年度報告第二部分

10-K

向美國證券交易委員會提交，其中描述了可能導致我們在未來一段時間內的實際經營業績與目前的預期或預期業績存在重大差異的重要因素。

第 2 項。

未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

發行人購買股票證券

2021年3月，根據一項回購計劃，我們的董事會批准了一項股票回購計劃，該計劃授權回購高達4000萬美元的普通股

第 10b-18 條規則

《證券法》（

股票回購計劃

）。股票回購計劃於2021年3月22日啟動。

目前，我們沒有根據股票回購計劃購買股票，而是保留現金用於業務發展活動。

下表顯示了截至2023年6月30日的三個月中，我們在股票回購計劃下回購普通股的信息：


時期	總計數字的股份已購買		平均值價格按每人支付分享		總計的數量股份以身份購買的一部分公開已宣佈程式		美元價值的股票可能還是已購買（在成千上萬）
2023 年 4 月 1 日 — 2023 年 4 月 30 日		—	$	—		—	$	21,003
2023 年 5 月 1 日 — 2023 年 5 月 31 日		—	$	—		—	$	21,003
2023 年 6 月 1 日 — 2023 年 6 月 30 日		—	$	—		—	$	21,003

第 3 項。

優先證券違約

沒有

第 4 項。

礦山安全披露

不適用

第 5 項。

其他信息

我們的董事和執行官可能會不時訂立購買或出售我們股票的計劃或其他安排，這些計劃或其他安排旨在滿足 Rule 的肯定性辯護條件

10b5-1 (c)

或者可能代表

非規則

10b5-1

經修訂的1934年《證券交易法》規定的交易安排。在2023年第二季度，不我們的一位董事或執行官採納、修改或終止了任何 “規則”

10b5-1

交易安排” 或任何

“非規則

10b5-1

交易安排”，每個術語的定義見法規第408 (e) 條

S-K。

2023 年 7 月 25 日，我們報告説，我們的首席執行官 Patrick J. McEnany 已告知我們的董事會，他打算在 2023 年底之前退出首席執行官一職。McEnany 先生將繼續擔任首席執行官，直到他的接班人到位，在他退休擔任首席執行官後，McEnany 先生將繼續擔任

非執行

我們的董事會主席。我們的董事會聘請了一家全國知名的高管招聘公司，以開始尋找麥肯尼先生接替他擔任首席執行官的工作。



10.1		截至2023年7月31日，衞材旗下衞材株式會社與本公司之間的過渡服務協議修正案（某些已確定的信息已被排除在展品之外，因為這些信息（i）都不是重要信息，（ii）如果公開披露將對競爭造成危害）。

31.1		根據該科對首席執行官的認證2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 302 條

31.2		根據該科對首席財務官的認證2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 302 條

32.1		根據該科對首席執行官的認證2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 906 條

32.2		根據該科對首席財務官的認證2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 906 條

101.INS		XBRL 實例文檔

101.SCH		XBRL 分類擴展架構

101.CAL		XBRL 分類擴展計算鏈接庫

101.DEF		XBRL 分類法擴展定義鏈接庫

101.LAB		XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase

101.PRE		XBRL 分類擴展演示文稿鏈接庫

104		封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中）


Catalyst 製藥有限公司
來自：		/s/ 艾麗西亞·格蘭德
		艾麗西亞·格蘭德
		副總裁、財務主管兼首席財務官

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	6月30日 2023		十二月三十一日 2022
	（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	178,787	$	298,395
應收賬款，淨額		42,796		10,439
庫存		10,751		6,805
預付費用和其他流動資產		8,634		5,167

流動資產總額		240,968		320,806
經營租賃使用權資產		2,641		2,770
財產和設備，淨額		1,203		847
許可證和收購的無形資產，淨額		175,595		32,471
遞延所得税資產，淨額		23,489		18,736

總資產	$	443,896	$	375,630

負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	4,421	$	3,975
應計費用和其他負債		48,082		53,613

流動負債總額		52,503		57,588
經營租賃負債，扣除流動部分		3,376		3,557
其他非當前負債		12,723		14,064

負債總額		68,602		75,209
承付款和或有開支（注12）
股東權益：
優先股，$0.001面值， 5,000,000授權股份：無已於 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日發行並未償還		—		—
普通股，$0.001面值， 200,000,000授權股份； 106,501,259股票和 105,263,031分別於2023年6月30日和2022年12月31日發行和流通的股票		107		105
額外付費首都		257,976		250,430
留存收益		117,192		49,862
累計其他綜合收益（虧損）（注4）		19		24

股東權益總額		375,294		300,421

負債和股東權益總額	$	443,896	$	375,630


	在已結束的三個月中 6月30日					在已結束的六個月中 6月30日
	2023		2022			2023		2022
收入：
產品收入，淨額	$	99,477	$	53,049		$	184,781	$	96,082
許可證和其他收入		105		64			167		120

總收入		99,582		53,113			184,948		96,202

運營成本和支出：
銷售成本 (a)		12,045		7,643			21,991		13,533
研究和開發		3,954		3,983			7,516		7,386
銷售、一般和行政 (a)		28,396		12,918			58,114		29,348
無形資產的攤銷		8,488		—			15,019		—

運營成本和支出總額		52,883		24,544			102,640		50,267

營業收入		46,699		28,569			82,308		45,935
其他收入（支出），淨額		1,813		(324	)		3,517		(231	)

所得税前淨收入		48,512		28,245			85,825		45,704
所得税準備金		10,750		6,626			18,495		10,844

淨收入	$	37,762	$	21,619		$	67,330	$	34,860

每股淨收益：
基本	$	0.36	$	0.21		$	0.64	$	0.34

稀釋	$	0.33	$	0.20		$	0.59	$	0.32

加權平均已發行股數：
基本		106,258,790		102,795,600			105,911,936		102,788,719

稀釋		113,673,534		109,264,730			113,840,155		109,149,185




淨收入	$	37,762	$	21,619		$	67,330	$	34,860
其他綜合收益（注4）：