附錄 99.1

Precigen 公佈了第二季度和上半年 2023 年財務業績,並提供了投資組合優先級和資本配置策略的最新信息,以將預計的現金跑道 延長到 2025 年

美國食品藥品管理局證實,正在進行的針對建議零售價 PRGN-2012 的第 1/2 期單組研究將成為支持加速批准的關鍵研究,不需要額外的隨機、安慰劑對照 試驗來支持提交 BLA —

— 公司將通過實施降低臨牀成本(例如,在不裁減內部研發人員的情況下降低 CRO 成本 )和降低 SG&A 成本的戰略,優先考慮投資組合活動,以加速 PRGN-2012 並繼續推進其他關鍵項目 —

— 已完全清償可轉換票據的未償餘額 —

截至2023年6月30日,現金、現金等價物、短期和長期投資總額為 9,560萬美元;預計到2025年的現金跑道——

馬裏蘭州日耳曼敦,2023年8月9日——專門開發 創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物製藥公司 Precigen, Inc.(納斯達克股票代碼:PGEN)今天公佈了2023年第二季度和上半年的財務業績 和業務最新情況。

“今天我們宣佈,美國食品藥品管理局確認 正在進行的 PRGN-2012 第 1/2 期研究將成為支持加速批准的關鍵研究,這是一個重要的里程碑, 使 Precigen 在向商業階段公司的過渡以及實現為醫療需求未得到滿足的患者提供改變生活的療法 的願景方面又近了一步。我們期待與美國食品藥品管理局合作提交BLA,並有可能為RRP患者提供第一種藥物療法 。由於這一激動人心的里程碑,我們正在優先考慮投資組合活動,以最大限度地提高 PRGN-2012 的潛在成功,同時繼續戰略性地推進其他關鍵項目。” Precigen 總裁兼首席執行官 Helen Sabzevari 博士説。 “我們已經建立了基於AdenOverse和UltraCar-T平臺的強大產品組合,並繼續推進重要的項目, 專注于敏捷性、效率和商業可行性。”

Precigen首席財務官Harry Thomasian Jr. 説:“由於我們在1月份籌集資金、確定投資組合優先級以及其他節省成本的措施,包括完全退出我們的 可轉換票據,公司的資產負債表為未來做好了充分準備。”“這些措施使我們能夠將預計的現金跑道延長到2025年,其中不包括非稀釋策略 ,包括戰略夥伴關係,這可能會進一步擴大我們的現金跑道。”

節目亮點

PRGN-2012 adeNoverse RRP 中的免疫療法

·該公司宣佈, 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已同意 正在進行的針對同類首創研究型 PRGN-2012 AdenOverse 的 1/2 期單臂研究用於治療複發性呼吸道乳頭瘤病(RRP)的免疫療法 對於提交加速批准 許可申請至關重要。美國食品藥品管理局還證實,無需進行額外的隨機安慰劑對照試驗來支持生物製劑許可申請(BLA)的提交 。根據美國食品藥品管理局的指導方針,該公司還計劃在 提交BLA之前啟動一項確認性研究。
·PRGN-2012 是一種正在研究的現成的 AdenOverse 免疫療法,旨在引起針對感染人乳頭瘤病毒 (HPV) 6 或 HPV 11 的細胞的免疫反應,用於治療 RRP。
·該公司 已完成 研究第 2 期部分的註冊和給藥(N=23),使推薦的 第 2 階段劑量的入組患者總數達到35人。患者隨訪目前正在進行中,數據收集預計將於2024年第二季度完成。
· 公司宣佈 FDA 已批准 PRGN-2012 的突破性療法稱號用於 治療 RRP,這是對現有的 Orphan 藥物稱號的補充。“突破” 稱號基於

陽性的 1 期臨牀數據顯示,在 12 個月的隨訪中,有 50% 的成人 RRP 患者(在治療前一年接受過 ≥ 3 次手術治療該疾病)在 PRGN-2012 治療後 “無需手術” (完全響應)。所有完全應答者繼續無需手術, 治療後至少要進行18個月的隨訪。

PRGN 2009 AdeNover 人乳頭瘤病毒相關癌症的免疫療法

·PRGN-2009 是一種正在研究的現成的 AdenOverse 免疫療法,旨在激活免疫系統以識別和靶向 HPV 陽性實體瘤。
· 公司在2023年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上完成了1期研究,並在2023年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上公佈了 單一療法(N=6)和聯合療法(N=11)組的1期陽性臨牀數據。 PRGN-2009 安全且耐受性良好,只有 1 級或 2 級治療相關的不良事件 ,在 大量預先治療的 HPV 相關癌症患者中,組合組的客觀反應率 (ORR) 為 30%,這些癌症天真或對檢查點 阻滯具有耐藥性,反應持續時間長。
·2期單一療法 組已完成新診斷的口咽鱗狀細胞癌(OPSCC)患者的入組,其中有20名可評估的患者。
· 公司宣佈,美國食品藥品管理局 已批准研究性新藥 (IND) 申請 ,以啟動 PRGN-2009 與 pembrolizumab 聯合治療 複發性或轉移性宮頸癌患者的二期研究。第 2 期隨機、開放標籤、雙組研究 將評估 PRGN-2009 與 pembrolizumab 聯合使用與 pembrolizumab 單一療法對 pembrolizumab 耐藥的複發性或轉移性宮頸癌患者的療效和安全性。

PRGN-3006 Ultracar-T® 在反洗錢中

·PRGN-3006 是一種正在研究的多基因、自體嵌合抗原受體 T (CAR-T) 細胞療法 ,旨在表達專門靶向 CD33、膜結合 IL-15 (mbil15) 和 終止開關的 CAR。美國食品藥品管理局為復發或難治性急性髓系白血病 (AML) 患者授予了 PRGN-3006 UltraCar-T 的 Orphan 藥物稱號和 Fast Tracar-t 稱號。
· 公司完成了 第一階段劑量遞增研究,並在 第 64 屆美國血液學會 (ASH) 年會和博覽會上公佈了積極的數據。PRGN-3006 的 耐受性良好,沒有劑量限制毒性。在淋巴消耗後注入 的經過大量預處理的復發或難治性急性髓細胞白血病患者中,單次輸注自體 PRGN-3006 細胞可導致 27% 的ORR。單次輸注有或沒有淋巴消耗 的 UltraCar-T 細胞在血液和骨髓中表現出強勁的擴張和持久性,而淋巴消耗的 PRGN-3006 輸注 可導致 60% 經過大量預處理的 患者的骨髓細胞減少。
·PRGN-3006 的 1b 期劑量擴大研究正在進行中,預計將於 2024 年發佈中期臨牀數據。

PRGN-3005 Ultracar-T® 在卵巢癌中

·PRGN-3005 UltraCar-T 是一種正在研究的多基因 自體 CAR-T 細胞療法,旨在表達 CAR,專門針對 MUC16、mbiL15 的未分離部分和終止開關。
· 公司完成了沒有淋巴消耗的腹腔內 (IP) 和靜脈注射 (IV) 組以及靜脈注射 組以及靜脈注射組 的淋巴消耗隊列的第一階段劑量遞增隊列,並在2023年ASCO年會上公佈了 晚期鉑耐藥性卵巢癌患者的第一階段陽性臨牀數據。 PRGN-3005 耐受性良好,沒有劑量限制毒性,沒有超過 2 級的細胞因子釋放綜合徵 (CRS),也沒有神經毒性。PRGN-3005 細胞在沒有淋巴消耗的情況下通過 IP 或 IV 輸注或淋巴消耗後通過 靜脈輸注輸送時,表現出擴張 和持久性。淋巴消耗後單次靜脈輸注可減輕67%經過大量預處理的患者 的腫瘤負擔(先前8種或更多療法的中位數)。
·PRGN-3005 的 1b 期劑量擴大研究 正在進行中。

PRGN-3007 Ultracar-T® 在高級 ROR1 中+血液學和實體瘤

·PRGN-3007 基於下一代 UltraCar-T 平臺,是一種正在研究的多基因自體 CAR-T 細胞療法,旨在表達 CAR 靶向受體酪氨酸 激酶樣孤兒受體 1 (ROR1)、mbiL15、殺傷開關和內在阻斷 PD-1 基因表達的新機制。
· 1/1b 期研究的第 1 階段劑量遞增部分正在進行中。1/1b期研究的目標患者羣體包括血液學癌症(慢性淋巴細胞白血病 (CLL)、套細胞淋巴瘤 (MCL)、急性淋巴細胞白血病 (ALL) 和瀰漫性大B細胞淋巴瘤 (DLBCL))和實體瘤(三 陰性乳腺癌(TNBC))。

財務要聞

·第二季度已完全清償可轉換票據的未償還餘額 。
·截至2023年6月30日,現金、現金等價物、短期和長期投資 總額為9,560萬美元。
·在截至2023年6月30日的三個月和六個月中,銷售、一般和管理(SG&A) 成本與上年相比分別下降了27%和21%。

2023 年第二季度財務業績 與去年同期的比較

與截至2022年6月30日的三個月相比,研究 和開發費用減少了10萬美元,下降了0.7%。下降的主要原因是 臨牀前研究項目支出減少。

與截至2022年6月30日的三個月相比,SG&A 支出減少了340萬美元,下降了27%。下降的主要原因是 專業費用減少了220萬美元,這是由於與某些訴訟事務相關的律師費減少,以及由於員工人數減少導致工資、福利和其他人事成本減少了110萬美元 。

與截至2022年6月30日的三個月相比,收入 減少了110萬美元,下降了39%。這一減少與在 Emplar 提供的服務 減少有關。

與截至2023年6月30日的三個月相比,其他 淨收入總額增加了270萬美元。這主要是由於與公司可轉換票據相關的利息支出 減少,因為這些票據已於2023年第二季度退出,而且由於投資利率上升,利息收入增加 。

持續經營業務虧損為2,030萬美元,合每股基本和攤薄後每股虧損0.08美元,而2022年第二季度持續經營業務虧損為2610萬美元,合每股基本和攤薄後每股虧損0.13美元。

2023 年上半年財務業績與 去年同期的比較

與截至2022年6月30日的六個月相比,研究 和開發費用增加了30萬美元,增長了1.2%。這一增長主要是由於 對候選臨牀產品的持續優先排序,但臨牀前研究項目支出的減少抵消了這一增長。

與截至2022年6月30日的六個月相比,SG&A 支出減少了540萬美元,下降了21%。下降的主要原因是 專業費用減少了420萬美元,這是由於與某些訴訟事務相關的律師費減少,以及由於員工人數減少導致工資、福利和其他人事成本減少了110萬美元 。

與截至2022年6月30日的六個月相比,收入 減少了480萬美元,下降了57.1%。這一下降主要與Emplagar提供的 服務減少以及2022年第一季度確認的收入有關,這些協議的收入 之前被推遲了,而這些協議在2023年沒有在Emplagar實現了100萬美元。

與截至2022年6月30日的六個月相比,其他 淨收入總額增加了520萬美元。這主要是由於與公司可轉換票據相關的利息支出 減少,因為這些票據已於2023年第二季度退出,而且由於投資利率上升,利息收入增加 。

持續經營業務虧損為4,310萬美元,合每股基本和攤薄後每股虧損0.18美元,而截至2022年6月30日的六個月中,持續經營業務虧損為5,000萬美元,合每股基本和攤薄後每股虧損0.25美元。2023年第二季度的虧損低於 2023年第一季度的虧損,這主要是由於銷售和收購開支的持續減少。

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Precigen:精準推進 醫學

Precigen(納斯達克股票代碼: PGEN)是一家專門的發現和臨牀階段生物製藥公司,利用精密技術推動下一代基因和細胞療法 ,靶向免疫腫瘤學、自身免疫 疾病和傳染病等核心治療領域中最緊急、最棘手的疾病。我們的技術使我們能夠以受控的方式為負擔得起的生物療法找到創新的解決方案。Precigen 是一個創新引擎,推動臨牀前和臨牀差異化療法產品線朝着 臨牀概念驗證和商業化方向發展。有關 Precigen 的更多信息,請訪問 www.precigen.com 或者在 Twitter @Precigen、LinkedIn 或 YouTube 上關注我們。

Ultracar-T®

Ultracar-T 是一款多基因 自體 CAR-T 平臺,它利用 Precigen 先進的非病毒性 《睡美人》系統可同時表達抗原特異性 CAR 以特異性靶向腫瘤細胞,mbil15 用於增強 在活體中擴張和持久性,以及有條件地消除 CAR-T 細胞的終止開關 以提高安全性。Precigen 開發了 UltraCar-T 平臺,通過引入一種新的內在檢查點阻斷機制,無需複雜而昂貴的 基因編輯技術,即可解決抑制性 腫瘤微環境。UltraCar-T 研究療法是使用 專有的 UltraPorator 通過 Precigen 的隔夜製造工藝製造的®在醫療中心進行電穿孔系統,僅在 基因轉移一天後才給患者使用。隔夜的 UltraCar-T 製造過程不使用病毒載體,也不需要 活體外激活 和擴增 T 細胞,有可能解決當前 T 細胞療法的主要侷限性。

Ultracar-T® 臨牀項目

UltraCar-T 平臺 改變了自體 CAR-T 製造模式,使用先進的非病毒多基因遞送系統和一夜之間、分散的 製造工藝,在基因轉移後的第二天給藥自體 CAR-T 細胞,以縮短靜脈到靜脈的時間。Precigen 的 UltraCar-T 平臺目前正在接受血液學和實體瘤的臨牀研究,包括一項針對晚期、複發性鉑耐藥性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的 PRGN-3005 UltraCar-T 的 1/1b 期研究(NCT03907527), 一項針對復發或難治性急性髓系白血病 (AML) 或高危骨髓增生異常 綜合徵 (NCT03927261) 患者的 PRGN-3006 ultraCar-T 的 1/1b 期研究,以及一項針對 PRGN-3007 UltraCar-T 的 1/1b 期研究,其中包括 ror1 陽性 (ROR1) 患者的 PD-1 檢查點抑制+) 血液學慢性淋巴細胞白血病 (CLL)、套細胞淋巴瘤 (MCL)、急性淋巴細胞白血病 (ALL)、瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 和實體瘤三陰性乳腺癌 (TNBC) 惡性腫瘤 (NCT05694364)。PRGN-3006 UltraCar-t 已被美國食品和 藥物管理局 (FDA) 授予急性髓細胞白血病患者的孤兒 藥物稱號和快速通道認證。

Ultracar-T® 圖書館方法

Precigen 的 UltraCar-T 庫方法旨在改變癌症患者的個性化細胞療法格局。Precigen 的目標是開發 並驗證一個靶向腫瘤相關抗原的非病毒質粒庫。得益於 UltraCar-T 的設計和製造優勢, 再加上 UltraPorator 的功能®系統,Precigen 正在努力使癌症中心能夠為任何癌症患者提供 個性化的自體 UltraCar-T 治療,並在隔夜生產。根據患者的癌症適應症 和生物標誌物特徵,將從庫中選擇一種或多種非病毒質粒來構建個性化的UltraCar-T療法。 在初始治療後,這種方法有可能允許根據治療反應和患者腫瘤抗原表達的變化,對靶向相同或新的腫瘤相關的 抗原進行重新給藥 UltraCar-T。Precigen 認為,先進 UltraVector 的組合 ®與傳統的T細胞療法相比,DNA構建平臺和一夜之間製造的便捷性使這種庫 方法具有專有優勢。

超便器®

UltraPorator 系統是一種專有設備和專有軟件解決方案,用於擴大UltraCar-T 療法的快速且具有成本效益的生產,通過顯著降低處理 時間和污染風險,有可能比當前的電穿孔設備取得重大進步。UltraPorator 設備是一種高通量、半封閉的電穿孔系統,用於使用 Precigen 專有的非病毒基因轉移技術修飾 T 細胞。UltraPorator被用於Precigen的研究性 UltraCar-T療法的臨牀製造,這符合當前的良好生產規範。

AdeNover免疫療法

Precigen 的 AdenoVerse 免疫療法平臺利用專有腺載體庫來高效傳遞治療效應因子、免疫調節劑、 和旨在調節免疫系統的疫苗抗原。Precigen 的大猩猩腺載體,其中的一部分

與當前競爭對手相比,AdenOverse 庫 具有潛在的卓越性能特徵。事實證明,AdenOverse 免疫療法 可以產生高水平且持久的抗原特異性 T 細胞免疫反應,並且能夠通過重複 給藥來增強這些反應。利用 UltraVector 製造 AdenOverse 向量的卓越性能特性和高產量® 技術使 Precigen 能夠設計尖端的研究性基因療法來治療複雜的疾病。

AdeNover免疫療法臨牀項目

Precigen 的 AdenOverse 免疫療法平臺目前正在進行一項針對人乳頭瘤病毒相關癌症患者單獨使用或與抗 PDL1/TGF-Beta Trap (bintrafusp alfa) 聯合使用的 PRGN-2009 AdenOverse 免疫療法 的第 1/2 期臨牀研究(NCT04432597), 包括口咽鱗狀細胞癌(OPSCC),以及一項針對複發性呼吸道乳頭瘤病(RRP)(NCT04724980)患者的 PRGN-2012 AdenOverse 免疫療法的 2 期研究。PRGN-2012 已被 FDA 授予 RRP 患者的孤兒藥稱號和突破性 療法稱號。此外,美國食品藥品管理局已批准IND啟動一項針對複發性或轉移性宮頸癌患者的 PRGN-2009 AdenOverse 免疫療法與 pembrolizumab 聯合使用的 2 期研究。

對於有興趣 報名參加 NCI 主導的臨牀研究的患者,請撥打 NCI 的免費電話 1-800-4-Cancer (1-800-422-6237) (TTY: 1-800-332-8615)、發送電子郵件至 NCIMO_Referrals@mail.nih.gov,和/或訪問網站: https://trials.cancer.gov。

商標

Precigen、UltraCar-T、 UltraPorator、AdenOverse、UltraVector 和 Advanced Medicine with Precision 是 其他名稱可能是其各自所有者的商標。

關於前瞻性陳述的警示聲明

在本新聞稿中發表的一些陳述是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於公司當前的預期 和對未來事件的預測,通常與公司 業務發展的計劃、目標和預期有關,包括臨牀前研究、臨牀試驗、發現計劃和相關里程碑的時機和進展、公司療法組合,尤其是其CAR-T和AdenOverse療法的承諾 。儘管管理層認為這些前瞻性陳述中反映或建議的 計劃和目標是合理的,但所有前瞻性陳述都涉及 風險和不確定性,未來的實際業績可能與 本新聞稿中表達的計劃、目標和預期存在重大差異。即使其預期 發生變化,公司也沒有義務對這些前瞻性陳述提供任何更新。本警示性聲明對所有前瞻性陳述進行了明確的全部限定。有關 關於潛在風險和不確定性以及其他重要因素的更多信息,其中任何因素都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的 有所不同,請參閲公司最新的10-K表年度 報告和隨後向美國證券交易委員會提交的報告中標題為 “風險因素” 的部分。

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史蒂芬·哈拉西姆

投資者關係副總裁

電話:+1 (301) 556-9850

investors@precigen.com

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Lazar-Finn 合作伙伴

glenn.silver@finnpartners.com

Precigen, Inc. 及其子公司
合併資產負債表
(未經審計)
(金額 以千計) 2023 年 6 月 30 2022 年 12 月 31
資產
流動資產
現金和現金等價物 $16,546 $4,858
限制性現金 - 43,339
短期投資 71,888 51,092
應收款
貿易,淨額 1,354 978
其他 13,052 12,826
預付費用和其他 2,792 5,066
流動資產總額 105,632 118,159
長期投資 7,127 -
不動產、廠房和設備,淨額 6,574 7,329
無形資產,淨額 42,656 44,455
善意 36,966 36,923
使用權資產 7,623 8,086
其他資產 949 1,025
資產總數 $207,527 $215,977
負債和股東權益
流動負債
應付賬款 $2,510 $4,068
應計薪酬和福利 4,820 6,377
其他應計負債 3,257 4,997
和解和賠償累計 18,750 18,750
遞延收入 15 25
長期債務的當前部分 - 43,219
租賃負債的流動部分 1,421 1,209
流動負債總額 30,773 78,645
遞延收入,扣除流動部分 1,818 1,818
租賃負債,扣除流動部分 6,545 6,992
遞延所得税負債 2,181 2,263
負債總額 41,317 89,718
股東權益
普通股 - -
額外的實收資本 2,080,348 1,998,314
累計赤字 (1,911,620) (1,868,567)
累積其他綜合 虧損 (2,518) (3,488)
股東權益總額 166,210 126,259
負債和股東權益總額 $207,527 $215,977

Precigen, Inc. 及其子公司

合併 運營報表

(未經審計)
三個月已結束 六個月已結束
(金額以千計,股票和 每股數據除外) 2023 年 6 月 30 日 2022 年 6 月 30 日 2023 年 6 月 30 日 2022 年 6 月 30 日
收入
產品收入 $324 $621 $648 $1,113
服務收入 1,438 2,213 2,965 7,146
其他收入 5 77 5 165
總收入 1,767 2,911 3,618 8,424
運營費用
產品和服務成本 1,697 1,811 3,224 3,505
研究和開發 11,874 11,954 24,037 23,755
銷售、一般和管理 9,316 12,670 20,954 26,359
商譽減值 - - - 482
其他非流動資產減值 - 638 - 638
運營費用總額 22,887 27,073 48,215 54,739
營業虧損 (21,120) (24,162) (44,597) (46,315)
其他費用,淨額
利息支出 (136) (2,063) (460) (4,101)
利息收入 828 37 1,460 75
其他收入,淨額 44 40 424 238
其他收入(支出)總額,淨額 736 (1,986) 1,424 (3,788)
關聯公司淨虧損中的權益 - - - (1)
所得税前持續經營的虧損 (20,384) (26,148) (43,173) (50,104)
所得税優惠 65 89 120 147
持續經營造成的損失 $(20,319) $(26,059) $(43,053) $(49,957)
已終止業務的收入,扣除收入 税 - 8,424 - 13,071
淨虧損 $(20,319) $(17,635) $(43,053) $(36,886)
每股淨虧損
每股持續經營業務的淨虧損,基本虧損和攤薄後的淨虧損 $(0.08) $(0.13) $(0.18) $(0.25)
每股已終止業務淨收益, 基本收益和攤薄後收益 - 0.04 - 0.07
基本和攤薄後的每股淨虧損 $(0.08) $(0.09) $(0.18) $(0.18)
基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 248,003,322 200,461,441 240,307,403 200,047,629