附錄 99.1

Verastem Oncology 公佈了 2023 年第二季度財務業績，並重點介紹了公司最近的進展

在美國臨牀腫瘤學會會議上，公佈了阿維託美替尼和德法替尼治療複發性低度漿液性卵巢癌（LGSOC）的RAMP 201試驗A部分的積極結果

Avutometinib 和 Defactinib 在復發 LGSOC 中的 RAMP 301 3 期確認性試驗的設計已經建立

資產負債表得到加強，包括自2023年6月公開發行以來收到9,780萬美元的總收益，使截至2023年6月30日的公司現金、現金等價物和投資達到1.831億美元

馬薩諸塞州波士頓——2023年8月8日——致力於為癌症患者開發新藥的生物製藥公司Verastem Oncology（納斯達克股票代碼：VSTM）今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度財務業績，並重點介紹了最近的進展。

“我們在第二季度取得了重大進展，包括在復發的LGSOC中公佈了阿伏託美替尼和德法替尼的RAMP 201試驗的積極結果，以及確定性3期試驗的設計。根據RAMP 201的成熟結果和研究者贊助的FRAME試驗的數據，這兩者都是我們計劃申請LGSOC加速批准的重要里程碑。” Verastem Oncology總裁兼首席執行官丹·帕特森説。“我們加強資產負債表的工作將使我們在LGSOC、非小肺癌和胰腺癌領域的RAMP項目能夠繼續取得進展，併為LGSOC可能的商業發佈繼續做準備。我們取得的進展令我們感到鼓舞，並相信我們完全有能力滿足RAS途徑驅動的癌症中尚未滿足的重大需求。”

2023 年第二季度及近期亮點

低級別漿液性卵巢癌 (LGSOC)

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該公司最終確定了在LGSOC中使用avutometinib和defactinib與標準護理（SOC）化療（聚乙二醇化脂質體阿黴素、紫杉醇、拓撲替康）或激素療法（來曲唑、阿那曲唑）的3期確認性試驗（RAMP 301）的設計。RAMP 301是GOG基金會（GOG）和歐洲婦科腫瘤學試驗小組網絡（ENGOT）之間的國際合作，由Verastem Oncology贊助。該試驗將招收大約270名患者，他們將被隨機分配到阿夫託美替尼和德法替尼或SOC的組合。主要終點是盲人獨立中央審查（BICR）的無進展生存（PFS）。次要終點包括總體緩解率、緩解持續時間、疾病控制率、安全性和耐受性、患者報告的預後和總存活率。

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RAMP 301是一項後續確認性研究，正在復發的LGSOC中獲得監管部門的全面批准。根據公司2期註冊指導試驗RAMP 201的成熟數據，以及研究者發起的FRAME試驗的結果，公司打算向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請加速批准阿夫託美替尼和德法替尼的組合。

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來自RAMP 201試驗A部分的數據已在6月的美國臨牀腫瘤學會會議上公佈。結果包括BICR確認的客觀迴應率（ORR）為45％（13/29；95％置信區間：26％-64％）.總體而言，患者接受了大量預處理，之前的全身方案中位數為4次（最多11次）。在大多數患者中觀察到腫瘤萎縮，佔86％（25/29）。安全狀況是可以容忍的，並且與先前報告的安全數據一致。這些結果與支持美國食品藥品管理局授予的突破性療法稱號的數據一致，該組合在先前的一條或多條療法（包括鉑類化療）後復發的LGSOC。

其他節目

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在該公司的RAMP 203和RAMP 2041/2期臨牀試驗中，對阿武託美替尼與安進的LUMAKRAS®（sotorasib）（RAMP 203）和米拉蒂的KRAZATI®（adagrasib）（RAMP 204）的聯合使用進行了評估，用於KRAS G12C突變非小細胞肺癌（NSCLC）患者。RAMP 203進展到2期劑量（avutometinib 4 mg BIW PO和sotorasib 960 mg QD PO）的推薦劑量，並繼續在天真的 G12C 抑制劑治療患者和之前使用 G12C 抑制劑單一療法出現疾病進展的患者參加 B 部分劑量擴大。在RAMP 204中，劑量正在增加。

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該公司的RAMP 2051b/2期臨牀試驗正在接受報名，該試驗旨在評估阿武託美替尼和地法替尼與SOC化療（GEMZAR®（吉西他濱）和ABRAXANE®）聯合治療胰腺轉移性腺癌患者。該試驗得到了該公司獲得胰腺癌行動網絡（PanCan）頒發的第一個 “治療加速器獎” 的支持。

企業最新消息

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丹·帕特森於7月晉升為總裁兼首席執行官。在擔任Verastem Oncology總裁兼首席運營官期間，他率先收購了先導化合物avutometinib，並領導了旨在加速該項目進展的戰略指導。由於他的任命，丹還被任命為董事會成員。丹接替了布萊恩·斯圖格里克（Brian Stuglik），後者已從首席執行官的職位退休，但仍然是公司董事會成員，並領導董事會最近指定的商業化委員會。

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2023年6月，該公司通過公開發行8,489,409股普通股籌集了約9,780萬美元的總收益，並以預先注資的認股權證代替了某些投資者的普通股，共購買了1,538,591股普通股，從而加強了資產負債表。

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在公司年會上，卡琳·托勒夫森與迴歸的董事會成員羅伯特·加格農和布萊恩·斯圖格利克一起當選為Verastem Oncology董事會成員。Tollefson 博士是 Seagen Inc. 的高級副總裁兼全球醫學事務主管。Karin 在製藥行業擁有 30 年的經驗，是全球腫瘤學開發和醫學事務領域久經考驗的領導者。

2023 年第二季度財務業績

截至2023年第二季度，Verastem Oncology的現金、現金等價物和投資額為1.831億美元。截至2023年6月30日的三個月（“2023年季度”）的總運營支出為2,030萬美元，而截至2022年6月30日的三個月（“2022年季度”）的總運營支出為2140萬美元。最近的歷史運營支出在每季度1600萬至2000萬美元之間，隨着RAMP 301試驗的開始，該公司預計短期內不會發生重大變化。

2023年季度的研發費用為1,290萬美元，而2022年季度的研發費用為1,490萬美元。減少了200萬美元，即13.4％，主要是由於藥品和藥物成本以及合同研究組織成本的下降。

2023年季度的銷售、一般和管理費用為740萬美元，而2022年季度為650萬美元。增加90萬美元，佔13.8％，主要與諮詢和專業費用增加以及預計可能在LGSOC推出avutometinib和defactinib所帶來的額外成本有關。

2023年季度的淨虧損為2430萬美元，合每股虧損1.37美元（基本虧損和攤薄，經公司反向股票拆分調整後），而2022年季度的淨虧損為2200萬美元，合每股虧損1.41美元（基本虧損和攤薄，均經公司反向股票拆分調整後）。

2023年季度，非公認會計準則調整後的淨虧損為1,880萬美元，合每股虧損1.06美元（攤薄，經公司反向股票拆分調整後），而2022年季度非公認會計準則調整後的淨虧損為2,010萬美元，合每股虧損1.29美元（攤薄，經公司反向股票拆分調整後）。請參閲本新聞稿所附的公認會計原則與非公認會計準則對賬。

非公認會計準則財務指標的使用

為了補充Verastem Oncology的簡明合併財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）編制和列報的，公司在本新聞稿中使用了以下非公認會計準則財務指標：非公認會計準則調整後的淨虧損和非公認會計準則調整後的每股淨虧損。這些非公認會計準則財務指標不包括根據公認會計原則確定的相應財務指標中的某些金額或支出。管理層認為，這些非公認會計準則信息與公司的公認會計準則財務報表結合使用對投資者很有用，因為它提高了公司經營業績的透明度和同期可比性，並且可以增強投資者識別公司業務運營趨勢的能力。管理層使用這些衡量標準以及其他因素來評估和分析運營結果和趨勢，並做出財務和運營決策。非公認會計準則信息不是根據一套全面的會計規則編制的，只能用於補充對根據公認會計原則報告的公司經營業績的理解，不能單獨使用，也不能替代或優於根據公認會計原則編制和列報的財務信息。此外，這些非公認會計準則財務指標不太可能與其他公司提供的非公認會計準則信息進行比較。非公認會計準則財務指標中排除的金額的確定取決於管理層的判斷，除其他因素外，還取決於基礎支出或收入金額的性質。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，這些非公認會計準則財務指標與最具可比性的GAAP財務指標之間的對賬載於本新聞稿附帶的表格中，僅次於未經審計的簡明合併財務報表。

關於 Avutometinib (VS-6766)

Avutometinib 是一種 RAF/MEK 鉗制，可誘導 MEK 與 ARAF、BRAF 和 CRAF 的非活性複合物，有可能通過最大限度地抑制 RAS 途徑產生更完整、更持久的抗腫瘤反應。Avutometinib 目前處於後期開發階段。

與其他 MEK 抑制劑相比，avutometinib 可阻斷 MEK 激酶活性和 RAF 磷酸化 MEK 的能力。這種獨特的機制使avutometinib能夠阻斷MEK信號傳導，而無需補償性激活MEK，這似乎會限制其他抑制劑的療效。美國食品藥品監督管理局授予突破性療法稱號，用於將Verastem Oncology的在研RAF/MEK clamp avutometinib與其FAK抑制劑defactinib聯合使用，用於治療所有複發性低度漿液性卵巢癌（LGSOC）患者，無論在先前一線或多線治療（包括鉑基化療）後的KRAS狀態如何。

作為其（Raf And Mek 計劃）的一部分，Verastem Oncology目前正在使用其RAF/MEK clamp avutometinib在RAS驅動的腫瘤中進行臨牀試驗。RAMP 201 是一項針對復發 LGSOC 患者的avutometinib與德法替尼聯合使用的註冊導向試驗。作為RAMP 203和RAMP 204試驗的一部分，Verastem Oncology已與安進和米拉蒂建立了臨牀合作關係，分別評估了在KRAS G12C突變體NSCLC中聯合使用LUMAKRAS®（sotorasib）和KRAZATI®（adagrasib）的情況。作為從panCan獲得的 “治療加速器獎” 的一部分，Verastem Oncology正在進行RAMP 205，這是一項1b/2期臨牀試驗，評估avutometinib和defactinib與吉西他濱/nab-paclitaxel治療一線轉移性胰腺癌患者。

關於 Verastem Oncol

Verastem Oncology（納斯達克股票代碼：VSTM）是一家處於開發階段的生物製藥公司，致力於開發和商業化新藥，以改善被診斷患有癌症的患者的生活。我們的產品線側重於抑制癌症中促進癌細胞存活和腫瘤生長的關鍵信號通路的新型小分子藥物，包括RAF/MEK抑制和局灶粘附激酶 (FAK) 抑制。欲瞭解更多信息，請訪問 www.verastem.com。

前瞻性陳述通知

本新聞稿包括有關Verastem Oncology戰略、未來計劃和前景的前瞻性陳述，包括與其財務狀況、未來運營費用、各種臨牀試驗的潛在臨牀價值、開始和完成試驗的時機有關的聲明，包括頂線數據報告以及與監管機構的互動。“預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛力”、“將”、“可以”、“應該”、“繼續”、“可以”、“有希望” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。每份前瞻性陳述都存在風險和不確定性，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異。

適用的風險和不確定性包括以下方面的風險和不確定性：我們的候選產品的成功開發和潛在商業化，包括阿伏替尼與其他化合物，包括德法替尼、LUMAKRAS® 等；與療效水平相比，額外數據或分析可能導致安全狀況難以控制的不良安全事件和/或意外擔憂的發生；我們獲得、維持和維護的能力執行專利和其他知識產權為我們的候選產品提供財產保護；

任何法律訴訟的範圍、時間和結果；監管機構關於試驗設計、標籤和其他可能影響我們候選產品時間、可用性或商業潛力的事項的決定；對我們的候選產品的臨牀前測試以及臨牀試驗的初步或中期數據能否預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們候選產品的報銷時間、範圍和費率尚不確定；第三方付款人（包括政府機構）)可能無法報銷；可能有競爭發展影響我們的候選產品；我們可能無法吸引和留住高素質人員；數據可能無法按預期獲得；臨牀試驗的註冊時間可能比預期的要長；我們的候選產品將經歷製造或供應中斷或失敗；我們將無法成功啟動或完成候選產品的臨牀開發和最終商業化；我們產品的開發和商業化候選人將花費比計劃更長的時間或成本更高，包括進行更多研究的結果；我們候選產品的目標市場可能比我們目前的估計要小；我們或中外製藥株式會社將無法根據阿武託美替尼許可協議充分履行職責；我們或我們的其他合作合作伙伴可能無法根據我們的合作協議履行職責；我們的任何第三方合同研究組織、合同製造組織，場地或承包商等，我們依賴誰未能充分履行職責；我們可能沒有足夠的現金來為我們設想的運營提供資金；將來我們可能無法通過產品許可、聯合促銷安排、公開或私募股權、債務融資或其他方式獲得足夠的融資；Secura將實現里程碑，根據我們與Secura的資產購買協議向我們付款；我們將無法執行阿武託美替尼的合作戰略與其他化合物一起使用；我們不會追究或提交監管申請我們的候選產品；而且我們的候選產品不會獲得監管部門的批准，也不會成為商業上成功的產品，也不會導致向患者提供新的治療選擇。

其他風險和不確定性包括Verastem Oncology於2023年3月14日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中在 “風險因素” 標題下確定的風險和不確定性。本新聞稿中包含的前瞻性陳述反映了Verastem Oncology截至本文發佈之日的觀點，除非法律要求，否則Verastem Oncology不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

投資者：

丹·卡爾金斯

+1 781-469-1694

投資者關係 dcalkins@verastem.com

內特·莉亞·布拉頓

+1 212-600-1902

nate@argotpartners.com

媒體：

麗莎·巴芬頓

企業傳播

+1 781-292-4205

lbuffington@verastem.com

Verastem 腫瘤學

簡明合併資產負債表

（以千計）

（未經審計）

	2023年6月30日		2022年12月31日

現金、現金等價物和投資	$	183,086	$	87,894
應收賬款，淨額		2		31
預付費用和其他流動資產		6,875		4,945
財產和設備，淨額		40		92
使用權資產，淨額		1,494		1,789
限制性現金和其他資產		261		299
總資產	$	191,758	$	95,050

流動負債	$	20,787	$	21,663
長期債務		39,739		24,526
長期租賃負債		1,022		1,470
優先股分期負債		7,460		—
可轉換優先股		21,159		—
股東權益		101,591		47,391
總負債、可轉換優先股和股東權益	$	191,758	$	95,050

Verastem 腫瘤學

簡明合併運營報表

（以千計，每股金額除外）

（未經審計）



	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2023		2022		2023		2022
收入：
出售COPIKTRA牌照及相關資產的收入	$	—	$	—	$	—		$	2,596
總收入		—		—		—			2,596
運營費用：
研究和開發		12,893		14,888		24,908			28,530
銷售、一般和管理		7,399		6,514		14,728			12,448
運營費用總額		20,292		21,402		39,636			40,978
運營損失		(20,292)		(21,402)		(39,636)			(38,382)
其他收入（支出）		(40)		6		(47)			34
利息收入		1,122		84		2,098			130
利息支出		(1,121)		(640)		(1,890)			(696)
優先股部分負債公允價值的變化		(3,950)		—		(520)			—
淨虧損	$	(24,281)	$	(21,952)	$	(39,995)		$	(38,914)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損⁽¹⁾	$	(1.37)	$	(1.41)	$	(2.32)		$	(2.51)
計算中使用的加權平均已發行普通股：
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後⁽¹⁾		17,732		15,539		17,231			15,530

(1) 金額已追溯重報，以反映2023年5月31日生效的12比1的反向股票拆分

Verastem 腫瘤學

GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬

（以千計，每股金額除外）

（未經審計）



	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2023		2022		2023			2022
淨虧損對賬
淨虧損（以公認會計原則為基礎）	$	(24,281)	$	(21,952)	$	(39,995)	$		(38,914)
調整：
股票薪酬支出		1,432		1,758		2,745			3,404
非現金利息，淨額		112		94		76			111
優先股部分負債公允價值的變化		3,950		—		520			—
遣散費及其他		—		—		38			—
調整後的淨虧損（非公認會計準則）	$	(18,787)	$	(20,100)	$	(36,616)	$		(35,399)

每股淨虧損的對賬
每股淨虧損——攤薄（GAAP 基準）⁽¹⁾		(1.37)		(1.41)		(2.32)			(2.51)
攤薄後每股調整：
股票薪酬支出⁽¹⁾		0.08		0.11		0.16			0.22
非現金利息，淨額⁽¹⁾		0.01		0.01		—			0.01
優先股部分負債公允價值的變化⁽¹⁾		0.22		—		0.03			—
遣散費及其他⁽¹⁾		—		—		—			—
調整後的每股淨虧損——攤薄（非公認會計準則）⁽¹⁾	$	(1.06)	$	(1.29)	$	(2.13)	$		(2.28)
在計算攤薄後每股淨虧損時使用的加權平均已發行普通股⁽¹⁾		17,732		15,539		17,231			15,530

(1) 金額已追溯重報，以反映2023年5月31日生效的12比1的反向股票拆分