附錄 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 報告了最近的業務亮點

2023 年第二季度財務業績

電話會議和網絡直播定於美國東部時間8月8日星期二下午 4:30 舉行

加利福尼亞州布里斯班，2023年8月8日——基因組藥物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SGMO）今天公佈了最近的業務亮點和2023年第二季度的財務業績。

“我為我們在本季度取得的重大進展感到非常自豪。我們很高興執行了幾項業務發展協議，這表明了Sangamo的科學和平臺的興奮。” Sangamo首席執行官桑迪·麥克雷説。“我們的臨牀項目繼續取得進展，收到了美國食品藥品管理局關於我們的 Fabry 3 期戰略的富有成效的書面反饋，我們修訂後的 TX200 方案獲得了初步批准，以加快劑量增加。我們在本季度公佈的關於臨牀前神經病學和AAV衣殼交付能力的令人印象深刻的數據增強了我們的科學能力，這繼續為公司的未來奠定基礎。”

近期業務亮點

企業最新消息

•宣佈與禮來公司的全資子公司Prevail Therapeutics簽訂研究評估和期權協議，開發具有增強神經系統輸送能力的新型工程腦脊液給藥衣殼。我們已授予 Prevail 評估通過我們的 AAV 衣殼工程平臺 SIFTER 開發的專有腺相關病毒 (AAV) 衣殼的權利，以換取預付款。如果Prevail行使許可capsids的選擇權，那麼我們將有資格獲得使用capsids的潛在產品銷售的行使費和高達12億美元的潛在開發和商業里程碑以及分級特許權使用費。

•宣佈與Chroma Medicine簽訂研究評估和期權協議，以探索用於表觀遺傳學編輯的鋅指蛋白（ZFP）。我們已授予 Chroma 在中樞神經系統以外的特定目標中評估我們的新型 ZFP 的權利，以換取預付款。如果Chroma行使許可ZFP的選擇權，那麼我們將有資格獲得使用ZFP的潛在產品銷售的行使費、潛在的開發和商業里程碑付款以及分級特許權使用費。

節目亮點

Fabry Disease — 在1/2期STAAR研究中，共有22名患者給藥；獲得了美國食品藥品管理局的快速通道稱號；收到了美國食品藥品管理局對擬議的3期試驗策略的富有成效的書面反饋；預計最早將在2023年底向FDA提交擬議的3期方案。

•在評估我們用於治療法布里病的全資基因療法產品isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的劑量擴展階段，為另外2名患者進行了劑量擴充階段，迄今為止共給藥了22名患者。

•isaralgagene civaparvovec 獲得了美國食品藥品管理局的快速通道稱號，旨在加快對旨在治療嚴重或危及生命的疾病的新療法的審查。

•收到了美國 FDA 關於擬議的 3 期試驗策略的富有成效的書面反饋，該策略旨在在兩項研究中最大限度地增加 ST-920 的潛在患者羣體。根據收到的反饋，我們預計在這項天真和偽天真的患者研究中，不需要與酶替代療法進行正面比較。在向美國食品和藥物管理局提交擬議的第三階段協議之前，要求作出具體的進一步澄清，我們預計最早將在2023年底提交。

腎移植排斥反應——基於迄今為止令人鼓舞的安全數據，安全監測委員會批准將劑量提高到第二劑量水平；成功為第二劑組中的第一位患者製造了劑量；首次獲得監管機構批准修訂方案以加快劑量增加。

•四個國家共有六個研究點現已開放並招收患者。

•基於令人鼓舞的安全數據，安全監測委員會批准在評估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究中加入第 2 組。是我們全資擁有的自體 car-treg 細胞療法，用於治療從活體捐贈者那裏接受 HLA-A2 不匹配腎臟的患者。

•在迄今為止給藥的所有三名患者中，候選產品的耐受性總體上仍然良好。

•完成了第二組中第一位患者的劑量製造，該患者最近接受了腎臟移植手術。第四名患者預計將在2023年第三季度給藥。

•首次獲得國家對修訂後的協議的正式批准，以加速劑量升級。

•計劃在2023年底之前共享初始數據。

神經病學表觀遺傳學調控計劃——首次公佈了評估靶向Nav1.7的鋅指轉錄抑制劑的臨牀前數據；提供了最新的朊病毒病動物模型數據；提供了描述AAV衣殼遞送進展的其他數據。

•在美國細胞與基因療法學會（ASGCT）第26屆年會上提交了全面的臨牀前數據包，評估了靶向Nav1.7基因的鋅指抑制劑（ZF-R）。數據表明，在不影響其他鈉通道的情況下，Nav1.7的表達受到強有力的特異性抑制，而且ZF-R在非人類靈長類動物中具有良好的耐受性。繼續預計將在2024年提交IND。

•在ASGCT上提供了最新的動物模型數據，顯示我們的ZF-R顯著降低了大腦中朊病毒蛋白的表達，延長了壽命，並限制了毒性朊病毒聚集體的形成。繼續預計2025年將提交IND。

•與Voyager Therapeutics簽訂了Voyager靜脈注射衣殼的許可協議，該衣殼已在動物模型中表明，它可以實現我們認為朊病毒病計劃所需的特定中樞神經系統覆蓋範圍。

•繼續推進用於增強中樞神經系統傳遞的工程AAV衣殼的鑑定和選擇，ASGCT上提供了更多數據，描述了多種表現出與增強血腦屏障傳遞一致特徵的新型AAV衣殼的鑑定。

A型血友病（輝瑞）——3期AFFINE試驗繼續取得進展；關鍵數據預計將在2024年中期讀出；BLA和MAA的提交預計將在2024年下半年提交。

•giroctocogene fitelparvovec 是我們正在與輝瑞合作開發的針對中度重度至重度血友病甲型患者的研究性基因療法 giroctocogene fitelparvovec 的3期AFFINE試驗，在給所有患者服藥以支持初級分析之後，該試驗繼續取得進展。

•預計將在2024年中期進行關鍵讀數，輝瑞預計將在2024年下半年提交BLA和MAA。

2023 年第二季度財務業績

截至2023年6月30日的第二季度合併淨虧損為1.145億美元，合每股虧損0.66美元，而2022年同期的淨虧損為4,320萬美元，合每股虧損0.29美元。這主要是由於與無限期無形資產減值相關的非現金費用增加，為5,130萬美元，這是由於我們的市值持續下降，這反映了生物技術行業股票價值的下降，以及某些合作協議終止導致收入減少了2,250萬美元。

收入

截至2023年6月30日的第二季度收入為680萬美元，而2022年同期為2940萬美元。

收入減少2,250萬美元的主要原因是由於這些合作協議的終止，我們與諾華、Biogen和賽諾菲的合作協議分別減少了850萬美元、780萬美元和180萬美元。此外，與Kite的合作協議相關的收入減少了510萬美元，這反映了本季度合作活動的減少。

GAAP 和非 GAAP 運營費用

按公認會計原則計算，截至2023年6月30日的第二季度總運營支出為1.304億美元，而2022年同期為7,510萬美元。截至2023年6月30日的第二季度GAAP運營支出包括5,130萬美元的無限期無形資產的全額減記，這是我們的市值持續下降的結果，這反映了生物技術行業股票價值的下降。截至2023年6月30日的第二季度，非公認會計準則運營支出（不包括減值費用和股票薪酬支出）為7,230萬美元，而2022年同期為6,720萬美元。

按非公認會計準則計算，總運營支出的增加主要歸因於薪酬和其他人員成本的增加，這主要是由於我們推進臨牀前和臨牀產品線時與重組相關的費用、設施、基礎設施相關成本和專業服務的增加。根據終止和過渡協議，賽諾菲償還了某些研發費用，部分抵消了這些增加額。

現金、現金等價物和有價證券

截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為1.821億美元，而截至2022年12月31日為3.075億美元。自2023年1月1日以來，我們已通過市場發行計劃籌集了約1,510萬美元的淨收益。我們認為，截至2023年6月30日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，再加上其他潛在的成本削減，將足以為我們至少未來12個月的計劃運營提供資金。

2023 年更新的財務指引

•GAAP運營支出，包括商譽減值、無限期無形資產和長期資產以及股票薪酬支出，現在估計在約3.78億至3.98億美元之間，這反映了額外的非現金減值費用。之前於2023年4月26日發佈的GAAP運營支出指導在約3.15億美元至3.35億美元之間。

•我們繼續估計，非公認會計準則運營支出將與2023年4月26日的上次更新相比保持不變，約在2.4億至2.6億美元之間。估計的非公認會計準則運營支出不包括估計的3,810萬美元的商譽減值、5,130萬美元的無限期無形資產減值、2,040萬美元的長期資產減值和2,800萬美元的股票薪酬支出。

即將舉行的活動

桑加莫計劃參加以下活動：

投資者會議

•2023 年富國銀行醫療保健會議，2023 年 9 月 6 日至 8 日

•Truist Securities 生物製藥研討會，2023 年 11 月 8 日至 9 日

•傑富瑞倫敦醫療保健會議，2023年11月14日至16日

這些投資者會議的可用網絡直播的訪問鏈接將在Sangamo網站上的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下提供。活動結束後，可在Sangamo網站上的 “演示” 下找到可用材料。

電話會議討論2023年第二季度業績

Sangamo管理團隊將在今天，即美國東部時間2023年8月8日星期二下午 4:30 的電話會議上討論這些結果。

參與者應使用此鏈接註冊並訪問通話。雖然不是必需的，但建議您在活動開始前 10 分鐘加入。註冊後，參與者可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話，也可以使用撥出選項立即連接手機。

最新的公司演示文稿可在簡報下的 “投資者和媒體” 部分中找到。

訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo網站上的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下找到。電話會議結束後將提供重播，可通過同一鏈接訪問。

關於桑加莫療法

Sangamo Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，擁有強大的基因組藥物產品線。利用開創性科學，包括我們專有的鋅指基因組工程技術和製造專業知識，Sangamo旨在為患有現有治療選擇不足或目前不存在的疾病的患者創造新的基因組藥物。要了解更多信息，請訪問 www.sangamo.com 並通過 LinkedIn 和 Twitter 聯繫我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關我們當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：我們候選產品的治療和商業潛力、Sangamo及其合作者篩查、招募和給藥患者以及進行我們正在進行的和潛在的未來臨牀試驗的預期計劃和時間表，以及展示我們臨牀試驗的臨牀數據，包括對我們1/2期STAAR研究中給藥結論的預期、STEADFAST研究中患者給藥的準備和計劃、潛力加快研究時間表和由此獲得的數據，預計我們的候選產品將進入後期開發階段，包括未來可能對isaralgagene civaparvovec進行3期試驗及其時間，預計向美國食品藥品管理局提交擬議的3期試驗方案，預計在天真和偽天真的患者研究中不需要與現有酶替代療法進行正面比較，呈現 3 期 AFFINE 試驗的數據並製作 BLA 和 MAAgiroctocogene fitelparvovec 提交的材料、對我們臨牀前神經病學項目進展的預期，包括公佈來自此類項目的數據和預計的IND提交，Chroma和Prevail行使選擇權的潛力，Sangamo根據Chroma和Prevail協議獲得行使費、開發和商業里程碑付款和特許權使用費、我們預期的現金跑道、潛在的成本削減、我們與公認會計原則相關的2023年財務指導以及非公認會計準則總運營支出、減值以及基於股票的薪酬、我們參加行業和投資者會議的計劃以及其他非歷史事實的聲明。這些陳述不能保證未來的表現，並且存在某些難以預測的風險和不確定性。可能導致實際業績差異的因素包括但不限於與宏觀經濟因素或金融挑戰的影響相關的風險和不確定性，包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突、當前或潛在的未來銀行倒閉、通貨膨脹和利率上升對全球商業環境、醫療保健系統以及桑加莫及其合作者的業務和運營，包括臨牀試驗的啟動和運營；研發過程，包括註冊，臨牀試驗的運作和結果以及臨牀數據的呈現；臨牀試驗延遲、暫停和暫停對臨牀試驗時間表和候選產品商業化的影響；臨牀試驗結果的時機不確定和不可預測性，包括3期AFFINE試驗的治療效果對患者不持久的風險，以及在1/2期STAAR研究的最新初步臨牀數據（包括腎臟活檢數據）中觀察到的治療效果的風險，不會對患者具有持久性，該研究的最終臨牀試驗數據無法驗證 isaralgagene civaparvovec 的安全性和有效性，退出 ERT 的患者將不使用 ERT；多個監管機構對候選產品的監管批准程序不可預測；依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括我們候選產品的任何三期試驗的結果；我們在製造生物候選產品的任何 3 期試驗的結果方面經驗有限制藥產品，包括我們可能無法維持合規的製造設施、建造更多設施和按預期製造候選產品的風險；Chroma、Prevail 或 Voyager 可能違反或終止與 Sangamo 的協議；Sangamo 可能無法從 Chroma、Prevail 或 Voyager 協議中實現預期收益；技術開發可能避免 Sangamo 使用的技術；我們缺乏資本資源來全面開發、獲得監管批准和將我們的候選產品商業化，包括我們能夠及時或完全獲得啟動isaralgagene civaparvovec的潛在第三階段試驗所需的資金；我們需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營；我們對合作者的依賴以及我們可能無法獲得更多合作，以及我們實現預期的未來財務業績的能力。

無法保證我們和我們的合作者能夠開發出商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和業務環境中存在其他風險和不確定性，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預測存在重大差異。我們的證券交易委員會（SEC）文件和報告中更全面地描述了這些風險和不確定性，包括我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告，以及我們將向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告，以及Sangamo不時向美國證券交易委員會提交的未來文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新此類信息。

非公認會計準則財務指標

為了補充我們根據公認會計原則提供的財務業績和指導，我們列出了非公認會計準則總運營支出，其中不包括股票薪酬支出和商譽減值、無限期無形資產和長期資產的GAAP總運營支出。我們認為，這項非公認會計準則財務指標與我們根據公認會計原則編制的財務信息一起考慮，可以增強投資者和分析師有意義地比較我們不同時期的業績和前瞻性指導以及確定業務運營趨勢的能力。我們之所以將股票薪酬支出排除在外，是因為這是一種非現金支出，由於與報告所述期間的運營業績沒有直接或直接相關的變化，各時期可能會有很大差異，而且我們排除了商譽、無限期無形資產和長期資產的減值，以便對我們當前的經營業績進行更有意義的評估並與其他時期的經營業績進行比較。該非公認會計準則財務指標是對根據公認會計原則編制的財務業績衡量標準的補充，而不是替代或優於這些衡量標準。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在公認會計原則下的業績，以及我們的補充非公認會計準則財務信息，以更全面地瞭解我們的業務。

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路易絲·威爾基

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