Caribou Biosciences 公佈了 2023 年第二季度財務業績並提供業務最新情況

— CB-010 ANTLER 試驗劑量擴大，招收二線 LBCL 患者；計劃在 2023 年 YE 之前分享 FDA 的反饋，並在 2024 年上半年報告初始劑量擴大數據 —

— CB-011 cammoufLage 第 1 階段試驗註冊仍在繼續 r/r MM —

— CB-012 計劃於 2023 年下半年提交 r/r AML 的IND 申請 —

--獲得輝瑞公司2,500萬美元的股權投資--

— 完成擴大規模的公開募股，包括充分行使承銷商購買額外股票的選擇權，帶來1.346億美元的淨收益——

— 在最近的公開募股之後，將獲得超過4億美元的現金、現金等價物和有價證券；預計將在2025年第四季度為當前的運營計劃提供資金——

加利福尼亞州伯克利，2023年8月8日——領先的臨牀階段CRISPR基因組編輯生物製藥公司Caribou Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：CRBU）今天公佈了2023年第二季度的財務業績，並回顧了最近的業務更新。

Caribou總裁兼首席執行官Rachel Haurwitz博士説：“2023年，我們推進了我們的計劃，以在整個管道中創造價值，併為Caribou的持續發展做好準備。”“對於我們的牽頭項目，我們對積極的 CB-010 劑量遞增數據感到興奮，這些數據顯示的反應率可與批准的自體 CAR-T 細胞療法的反應率相媲美。隨着我們為更多的二線 LCBL 患者羣體開發 CB-010，我們將繼續招募患者參與劑量擴大，並預計在 2024 年上半年報告初始劑量擴大數據。我們還期待在今年晚些時候與美國食品藥品管理局會面，討論一項針對二線LBCL患者的潛在關鍵臨牀試驗。此外，我們將繼續招募患者參加 CB-011 的 CammouFlage 試驗，並計劃在今年下半年提交 CB-012 的IND。”

成就和亮點

管道和技術

•CB-010：Caribou 報道了 [https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-positive-clinical-data-dose]正在進行的異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法 CB-010 的 ANTLER 1 期臨牀試驗中接受劑量遞增治療的所有 16 名患者的長期隨訪數據。在 ANTLER 劑量遞增中，評估了多種亞型侵襲性復發或難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者的三種劑量水平（40x106、80x106 和 120x106 CAR-T 細胞）。CB-010截至2023年6月20日的數據截止日期，結果顯示：

◦CB-010通常耐受性良好，不良反應與自體和異基因抗CD19 CAR-T細胞療法一致。

◦ 單劑量 CB-010 後觀察到總反應率為 94%（ORR；16 名患者中的 15 名）。

◦ 69% 的患者（16 人中的 11 人）獲得了完全緩解 (CR)。

◦ 44% 的患者（16人中有7人）的CR在≥6個月時出現；24個月是迄今為止維持的最長CR。

◦對於大型 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 患者的子集 (N=10)：

▪ 觀察到 90% 的ORR（10 分中的 9）。

▪ 70%（10 分中的 7 個）獲得了 CR。

▪ 50％（10箇中有5個）的CR為≥6個月；18個月是迄今為止維持的最長CR。

◦基於這些積極的數據，Caribou正在招收LBCL的二線患者參加ANTLER臨牀試驗的持續劑量擴大部分。在擴展中，正在評估大約30名二線患者（每個劑量水平約為15名患者）的中劑量和升級引起的高劑量（80x106和120x106 CAR-T細胞），以確定推薦的2期劑量（RP2D）。一旦確定了 RP2D，Caribou 可能會在 ANTLER 中招收更多患者。

•CB-011：Caribou 正在招募劑量等級 1（50x106 CAR-T 細胞）的患者參加正在進行的針對復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）的異基因抗 BCMA CAR-T 細胞療法 CB-011 的劑量遞增部分。

•CB-012：Caribou 正在推進 CB-012（一種異基因抗 CLL-1 CAR-T 細胞療法）的 IND 支持活動，用於復發或難治性急性髓細胞白血病（r/r AML）。

預期的里程碑

•CB-010：Caribou計劃與美國食品藥品管理局會面，討論一項針對二線LBCL患者的潛在關鍵臨牀試驗，並計劃在2023年之前分享FDA的反饋。該公司還計劃在2024年上半年報告正在進行的ANTLER試驗中二線LBCL患者的初始劑量擴大數據。

•CB-011：隨着cammoufLage在r/r MM的1期臨牀試驗的進展，Caribou計劃提供劑量增加的最新情況。

•CB-012：Caribou 計劃在 2023 年下半年提交 r/r AML 的IND 申請。

企業最新消息

•輝瑞投資了2,500萬美元：2023年6月30日，輝瑞投資了 [https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-25-million-equity-investment]2,500 萬美元的 Caribou 普通股。在這項投資的同時，Sriram Krishnaswami 博士加入了 Caribou 的科學顧問委員會 [https://www.cariboubio.com/about/#sab]。Caribou 將使用這項投資的收益來推動 CB-011。Caribou 擁有 CB-011 及其其他同種異體 CAR-T 和 CAR-NK 細胞療法的全部所有權和控制權。

•成功完成1.346億美元的後續融資：2023年第三季度，Caribou完成了22,115,384股普通股的承銷公開發行，其中包括承銷商充分行使購買額外股票的選擇權。Caribou的淨收益約為1.346億美元。

2023 年第二季度財務業績

現金、現金等價物和有價證券：截至2023年6月30日，Caribou擁有2.925億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中包括輝瑞投資的2,500萬美元收益，而截至2022年12月31日為3.17億美元。該金額不包括公司約1.346億美元的淨收益

承銷公開發行已於 2023 年第三季度完成。Caribou預計，其現金、現金等價物、有價證券和最近公開募股的淨收益將足以為其目前的運營計劃提供到2025年第四季度的資金。

許可和合作收入：截至2023年6月30日的三個月，Caribou的許可和合作協議收入為380萬美元，而2022年同期為420萬美元。下降的主要原因是根據艾伯維合作和許可協議確認的收入減少，但與獸醫療法許可協議相關的收入增長部分抵消了這一減少。

研發費用：截至2023年6月30日的三個月，研發費用為2650萬美元，而2022年同期為2,260萬美元。增長主要是由於與人事相關的費用，包括股票薪酬；推進管道項目（包括ANTLER和CammouFlage第一階段試驗）的成本；以及設施和其他分配的費用。

G&A費用：截至2023年6月30日的三個月，一般和管理費用為1,010萬美元，而2022年同期為1,000萬美元。增長的主要原因是設施和其他分配的費用；專利申請和維護成本；以及由於員工人數增加而導致的人事相關費用，包括股票薪酬。保險和法律費用的減少部分抵消了這一增長。

淨虧損：Caribou報告稱，截至2023年6月30日的三個月中，淨虧損為2950萬美元，而2022年同期為2670萬美元。

關於 CB-010

CB-010 是 Caribou 同種異體 CAR-T 細胞療法平臺的主要候選產品，正在對復發或難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者進行評估。在正在進行的ANTLER 1期試驗中，Caribou正在招收大B細胞淋巴瘤（LBCL）的二線患者，包括四種不同的侵襲性r/r B-NHL（DLBCL NOS、PMBCL、HGBL和TfL）。CB-010 是一種使用 Cas9 CRISPR 混合 RNA-DNA (chrDNA) 技術設計的同種異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法。據馴鹿所知，CB-010 是臨牀上第一種採用 PD-1 基因敲除的同種異體 CAR-T 細胞療法，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制 CAR-T 細胞過早衰竭來提高抗腫瘤活性。據馴鹿所知，CB-010 也是第一種在二線 LBCL 環境中接受評估的抗 CD19 同種異體 CAR-T 細胞療法，它已被美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法 (RMAT)、快速通道和孤兒藥稱號。有關 ANTLER 試驗 (NCT04637763) 的更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov。

關於 CB-011

CB-011 是 Caribou 同種異體 CAR-T 細胞療法平臺的第二款候選產品，在 CammoufLage 1 期試驗中，正在對復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者進行評估。CB-011 是一種使用 cas12a chrDNA 技術設計的同種異體抗 bcma CAR-T 細胞療法。據馴鹿所知，CB-011 是臨牀上第一種異體 CAR-T 細胞療法，旨在通過免疫隱身策略提高抗腫瘤活性，包括 B2M 敲除和插入 B2M—HLA-E 融合蛋白以減弱免疫介導的

拒絕。CB-011 已獲美國食品藥品管理局授予快速通道稱號。有關 CammoufLage 試驗 (NCT05722418) 的更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov。

關於 CB-012

CB-012 是 Caribou 同種異體 CAR-T 細胞療法平臺的第三款候選產品，正在研究性新藥 (IND) 支持研究中進行評估。據馴鹿所知，CB-012 是第一種同種異體 CAR-T 細胞療法，它既通過 PD-1 敲除破壞檢查點，又通過 B2M 敲除和 B2M—HLA-E 融合蛋白插入進行免疫隱身；這兩種裝甲策略都旨在提高抗腫瘤活性。CB-012 經過五次基因組編輯設計，由 Caribou 獲得專利的下一代 CRISPR 技術平臺支持，該平臺使用 cas12a chrDNA 基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特異性。

關於 Caribou 的新型下一代 CRISPR 平臺

CRISPR 基因組編輯使用易於設計的模塊化生物工具來改變活細胞中的 DNA。第 2 類 CRISPR 系統有兩個基本組成部分：用於切割 DNA 的核酸酶蛋白和引導核酸酶產生位點特異性雙鏈斷裂、從而在目標基因組位點進行編輯的 RNA 分子。CRISPR系統能夠編輯意想不到的基因組位點，即脱靶編輯，這可能會對細胞功能和表型產生有害影響。為了應對這一挑戰，Caribou開發了CRISPR混合RNA-DNA指南（chrDNA；發音為 “chardonnays”），與全RNA指南相比，它可以指導更精確的基因組編輯。Caribou正在利用其Cas12a chrDNA技術的力量進行高效的多次編輯，包括多重基因插入，以開發經過CRISPR編輯的療法。

關於 Caribou Biosciences, Inc.

Caribou Biosciences是一家臨牀階段的CRISPR基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有毀滅性疾病的患者開發變革性療法。該公司的基因組編輯平臺，包括其cas12a chrDNA技術，能夠以卓越的精度開發細胞療法，這些療法具有潛在的抗腫瘤活性。Caribou正在推進其CAR-T和CAR-NK平臺上的現成細胞療法產品線，作為血液系統惡性腫瘤和實體瘤患者的現成治療方法。關注我們 @CaribouBio 然後訪問 www.cariboubio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於與 Caribou 的戰略、計劃和目標相關的陳述，以及對其臨牀和臨牀前開發計劃的預期，包括其對 CB-010 ANTLER 1 期臨牀試驗更新時間的預期，以及其 CammouFlage 1 期臨牀試驗的狀態和更新，計劃與美國食品藥品管理局會面，討論二線 LBCL 患者對 CB-010 的潛在關鍵臨牀試驗，預期，關於 2023 年的產品開發情況 CB-011，以及對提交 CB-012 IND 申請的預期，以及 Caribou 的預期現金跑道。管理層認為，這些前瞻性陳述在發表時是合理的。但是，此類前瞻性陳述存在風險和不確定性，實際結果可能與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績存在重大差異。風險和不確定性包括但不限於細胞療法產品開發所固有的風險；與啟動、成本、時機、進展相關的不確定性，

以及 Caribou 當前和未來的研發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的結果；以及初始、初步或臨時臨牀試驗數據最終無法預測 Caribou 候選產品的安全性和有效性的風險，或者隨着患者入組的持續和越來越多的患者數據的出現，臨牀前研究結果可能會有所不同；一旦有更多數據，觀察到的臨牀前研究結果就無法在人類患者身上得到證實或得出不同的結論或考慮因素的風險有已收到並經過全面評估；以及Caribou在向美國證券交易委員會提交的文件中不時描述的其他風險因素，包括其截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告和隨後的申報。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大的不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律要求，否則Caribou沒有義務出於任何原因公開更新任何前瞻性陳述。

Caribou Biosciences, Inc

簡明的合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

Caribou Biosciences, Inc

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

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投資者：

艾米·菲格羅亞，CFA

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媒體：

Peggy Vorwald，博士

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