附錄 99.2

ProQR 公佈 2023 年第二季度運營和財務業績

●	撤資 sepofarsen 和 ultevursen 眼科項目支持 ProQR 對 Axiomer® RNA 編輯平臺技術的戰略重點以及產品線的持續發展

●	截至2023年6月30日，1.29億歐元的現金及現金等價物為2026年年中提供了跑道

荷蘭萊頓和馬薩諸塞州劍橋，2023 年 8 月 3 日 — ProQR Therapeutics NV（納斯達克股票代碼：PRQR）（ProQR），一家致力於通過基於其專有Axiomer的變革性RNA療法改變生活的公司^®RNA編輯技術平臺今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度財務和經營業績，並提供了業務最新情況。

ProQR首席執行官丹尼爾·德布爾説：“隨着我們繼續推進Axiomer RNA編輯平臺技術和產品線，最初重點是肝源性疾病，我們非常高興地宣佈將我們的sepofarsen和ultevursen項目撤資給Théa，他們將繼續為罕見遺傳性眼病患者開發這些項目。”“在接下來的幾個季度中，我們預計將公佈和發佈更多的臨牀前數據，包括我們的前兩個管道項目，即針對膽汁淤積性疾病患者的 AX-0810 和針對心血管風險患者的 AX-1412。除了我們為該平臺提供的臨牀前概念驗證數據、與領先的知識產權地位禮來公司的合作伙伴關係以及到2026年中期的現金跑道外，ProQR完全有能力執行我們的戰略。”

最近的進展

●8月，ProQR宣佈將把其後期眼科資產sepofarsen和ultevursen剝離給Théa。根據協議條款，ProQR將獲得1,25萬歐元的首期付款，還有資格獲得高達1.35億歐元的進一步開發、監管和商業付款，以及根據美國和歐盟的商業銷售額獲得高達青少年百分比的額外收入。該交易預計將於2023年第三季度完成，但須滿足慣例成交條件。

●7月，ProQR在波士頓舉行的RNA編輯峯會上概述了其Axiomer RNA編輯平臺。該演講描述了ProQR為制定有效的策略來使用化學修飾和寡核苷酸設計提高ADAR的RNA編輯產量所做的持續努力。另外還強調了Axiomer平臺在多個器官中的潛力，以及其對肝源性疾病治療的適用性，包括來自臨牀前模型的數據。

預計即將舉行的活動

●在接下來的幾個季度中，在科學會議上展示各種平臺更新，包括肝臟NHP數據，以及與正在進行的發現工作和管道計劃相關的研究。

●繼續執行與禮來公司的現有合作伙伴關係。

●ProQR可以有選擇地建立新的合作伙伴關係，其中可能包括多目標發現聯盟，類似於公司與禮來公司的合作伙伴關係，或者特定計劃的產品聯盟。

●proQR 有望在 2024 年底/2025 年初將靶向 NTCP 的 AX-0810 和靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推進臨牀開發。

財務要聞

2023年6月30日，ProQR持有的現金及現金等價物為1.286億歐元，而2022年12月31日為9,480萬歐元。截至2023年6月30日的三個月期間，用於經營活動的淨現金為1,030萬歐元，而去年同期為1,480萬歐元。

截至2023年6月30日的季度研發成本為590萬歐元，而去年同期為1140萬歐元。

截至2023年6月30日的季度一般和管理成本為410萬歐元，而截至2022年6月30日的季度為540萬歐元。

截至2023年6月30日的三個月期間，淨虧損為800萬歐元，攤薄每股虧損0.10歐元，而去年同期為1,350萬歐元，攤薄每股虧損0.19歐元。有關截至2023年6月30日的更多財務信息，請參閲本新聞稿末尾顯示的財務報表。

關於 Axiomer®

ProQR 正在開創一種名為 Axiomer 的下一代 RNA 鹼基編輯技術^®，這有可能開發出一類治療不同類型疾病的新藥物。軸向體^®“編輯寡核苷酸”（eonS）使用人類細胞中存在的名為ADAR（作用於RNA的腺苷脱氨酶）的分子機制，以高度特異性和有針對性的方式介導RNA的單核苷酸變化。Axiomer^®eonS 旨在招募和引導內源表達的 adAR 將 RNA 中的腺苷 (A) 轉化為肌苷 (I)（肌苷被翻譯為鳥苷（G）——將具有致病突變的 RNA 校正為正常（野生型）RNA，調節蛋白質表達或改變蛋白質，使其具有有助於預防或治療疾病的新功能。

關於膽道閉鎖 (BA) 和原發性硬化性膽管炎 (PSC)

膽汁淤積症是指由於膽管功能障礙導致肝臟中膽汁酸過多和毒性積聚的一組疾病。這會導致肝損傷和一系列使人衰弱的症狀。如果不進行治療，肝損傷可能會發展到各個階段，最終導致肝衰竭和肝臟惡性腫瘤風險升高，從而影響預期壽命。膽汁淤積性疾病仍然是肝移植的主要原因。目前尚無針對成人原發性硬化性膽管炎 (PSC) 和兒科膽道閉鎖 (BA) 的批准療法。據估計，在北美和歐洲，分別有 80,000 和 20,000 人患有 PSC 和 BA。

關於針對 NTCP 的 AX-0810

肝細胞中存在的大多數膽汁酸源於腸肝再攝取週期。負責肝臟從門靜脈循環中攝取膽汁酸的關鍵轉運蛋白是肝臟中表達的鈉（Na+）-牛磺膽酸共轉運多肽（NTCP，SLC10A1 基因）。AX-0810 旨在在 SLC10A1 RNA 中引入一種在人類遺傳學中發現的功能喪失變體，以防止肝臟通過 NTCP 重新攝取膽汁酸。基於其作用機制，AX-0810 有可能成為主要治療其他膽汁淤積性疾病 PSC 和 BA 的疾病改善療法。

關於心血管疾病

心血管疾病（CvD）是一組影響心臟和血管的健康狀況，例如動脈粥樣硬化，可導致心臟病發作、心力衰竭和中風等嚴重問題。心血管疾病是世界上造成殘疾和死亡的主要原因。每年約有1800萬人死於心血管疾病，佔全球死亡人數的三分之一。儘管有降脂療法和高血壓藥物，但預計在未來幾年內，心血管疾病的風險仍將迅速增加。

關於 AX-1412 瞄準 B4GALT1

基於基因的稀有 β-1,4-半乳糖基轉移酶 1 (B4GALT1）眾所周知，誤義變異（p.asn352ser）會導致 B4GALT1 蛋白功能喪失，並顯示出與冠狀動脈疾病減少有關。這些有益作用是由載脂蛋白B100和纖維蛋白原的低半乳糖基化介導的，而載脂蛋白B100和纖維蛋白原是心血管疾病風險增加的已知獨立驅動因素。AX-1412 引入了一種保護性變體 B4GALT1RNA 用於解決患心血管疾病的剩餘殘留風險。ProQR 打算將靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推進到早期的臨牀概念驗證階段，然後將尋求與該計劃合作。

關於 ProQR

ProQR Therapeutics致力於通過創造變革性的RNA療法來改變生活。ProQR 正在開創一種名為 Axiomer 的下一代 RNA 技術^®，它使用細胞自己的名為ADAR的編輯機制在RNA中進行特定的單核苷酸編輯，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並有可能為需求未得到滿足的罕見和流行病產生一類新的藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大產品線，同時考慮到患者和親人。

要了解有關 ProQR 的更多信息，請訪問 www.proqr.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述，通常用 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 等術語表示。此類前瞻性陳述包括但不限於有關我們的業務、臨牀前模型數據、我們的初始產品線目標、我們的Axiomer平臺、sepofarsen和ultevursen的撤資和進一步發展以及撤資產生的潛在付款和收益、撤資的預期時機以及我們的技術和候選產品的潛力、與禮來公司的合作以及公司（“禮來”）及其預期收益，以及我們的財務狀況和現金-跑道。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層可獲得的信息。我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，原因有很多，包括但不限於我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們在20-F表上提交的年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括 Théa 將開展的臨牀開發活動以及 sepofarsen 和 ultevursen 的成功市場準入條件、我們和我們的合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他開發活動的成本、時機和結果，他們的運營和活動可能會放緩或停止，以及全球市場供應和物流壓力；我們的臨牀前和臨牀項目啟動的可能性以及按提供的時間表執行，以及依賴我們的合同研究組織以及及時招收受試者和患者的可預測性來推進我們的臨牀試驗並維持自己的運營；我們依賴合同製造商提供研發材料以及合同製造商供應中斷的風險；未來的數據有可能改變早期臨牀試驗的初步和初步結果；啟動申請或許可所需的監管審查期限和結果的不可預測性並繼續推進和推進我們的臨牀項目；確保、維持和實現與合作伙伴合作的預期收益的能力，包括與禮來公司的合作；知識產權可能受到損害、無法獲得知識產權以及獲得知識產權的成本；在研發中生成新數據時可能出現的安全性或有效性問題；以及一般業務、運營、財務和會計風險，以及與第三方的訴訟和糾紛相關的風險。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，除非法律要求，否則即使將來有新信息，我們也沒有義務更新這些前瞻性陳述。

ProQR Therapeutics N.

投資者聯繫人：Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.comor

漢斯·維茨圖姆
生命科學顧問
T: +1 617 430 7578
hans@lifesciadvisors.com

媒體聯繫人：羅伯特·斯坦尼斯拉羅

FTI 諮詢

T: +1 212 850 5657
robert.stanislaro@fticonsulting.com

財務表

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併財務狀況表


	6月30日	十二月三十一日
	2023	2022
	€1,000	€1,000
資產
流動資產
現金和現金等價物	128,562	94,775
預付款和其他應收賬款	2,187	59,078
其他税收	400	607

流動資產總額	131,149	154,460

不動產、廠房和設備	16,220	16,240
對金融資產的投資	621	621

總資產	147,990	171,321

權益和負債
公平
歸屬於本公司所有者的權益	51,790	67,064
非控股權益	(290)	(384)
權益總額	51,500	66,680

流動負債
借款	2,920	2,500
租賃負債	1,334	1,387
衍生金融工具	372	1,263
貿易應付賬款	119	392
社會保險和其他税	1,064	1,118
遞延收益	13,137	5,641
其他流動負債	4,030	8,687

流動負債總額	22,976	20,988

借款	3,575	4,271
租賃負債	13,700	13,813
遞延收益	56,239	65,569

負債總額	96,490	104,641

權益和負債總額	147,990	171,321

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併損益表和OCI

（千歐元，股票和每股數據除外）


	三個月的期限		為期六個月
	已於 6 月 30 日結束		已於 6 月 30 日結束
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
收入	1,205	930	1,860	2,060

其他收入	38	99	80	200

研究和開發成本	(5,909)	(11,449)	(11,969)	(24,816)
一般費用和管理費用	(4,145)	(5,412)	(8,171)	(10,320)
總運營成本	(10,054)	(16,861)	(20,140)	(35,136)

運營結果	(8,811)	(15,832)	(18,200)	(32,876)
財務收入和支出	470	1,163	(74)	342
與同事相關的結果	—	—	—	(8)
與通過損益計量的以公允價值計量的金融負債相關的業績	221	62	891	3,826
取消確認金融負債的結果	101	1,144	509	1,144

企業所得税前的業績	(8,019)	(13,463)	(16,874)	(27,572)
所得税	42	(20)	42	(27)

該期間的結果	(7,977)	(13,483)	(16,832)	(27,599)
其他綜合收益（對外業務的外匯差額）	7	689	(212)	911

綜合收入總額	(7,970)	(12,794)	(17,044)	(26,688)

結果歸因於
公司所有者	(7,993)	(13,700)	(16,926)	(27,808)
非控股權益	16	217	94	209
	(7,977)	(13,483)	(16,832)	(27,599)
歸因於的綜合收益總額
公司所有者	(7,986)	(13,011)	(17,138)	(26,897)
非控股權益	16	217	94	209
	(7,970)	(12,794)	(17,044)	(26,688)

分享信息
加權平均已發行股票數量¹	80,939,392	71,362,088	80,913,751	71,359,642

歸屬於公司所有者的每股收益（每股歐元）
每股基本虧損¹	(0.10)	(0.19)	(0.21)	(0.39)
攤薄後的每股虧損¹	(0.10)	(0.19)	(0.21)	(0.39)

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併權益變動表



	歸屬於公司所有者
	數字的股份	分享資本	分享高級	股權結算員工好處儲備	選項保費可兑換貸款	翻譯儲備	累積的赤字	總計	非- 控制利益	總計公平
		€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
2022 年 1 月 1 日的餘額	74,865,381	2,995	398,309	28,443	1,426	430	(316,890)	114,713	(604)	114,109
該期間的結果	—	—	—	—	—	—	(27,808)	(27,808)	209	(27,599)
其他綜合收入	—	—	—	—	—	911	—	911	—	911
確認基於股份的付款	—	—	—	1,921	—	—	—	1,921	—	1,921
國庫股份轉讓	(71,283)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期權已失效	—	—	—	(380)	—	—	380	—	—	—
行使的股票期權	71,283	—	33	(256)	—	—	256	33	—	33

截至2022年6月30日的餘額	74,865,381	2,995	398,342	29,728	1,426	1,341	(344,062)	89,770	(395)	89,375

2023 年 1 月 1 日的餘額	84,246,967	3,370	412,540	29,052	—	1,212	(379,110)	67,064	(384)	66,680
該期間的結果	—	—	—	—	—	—	(16,926)	(16,926)	94	(16,832)
其他綜合收入	—	—	—	—	—	(212)	—	(212)	—	(212)
確認基於股份的付款	—	—	—	1,860	—	—	—	1,860	—	1,860
國庫股份轉讓	(122,584)	—	—	—	—	—	—	—	—	—
共享期權已失效	—	—	—	(3,873)	—	—	3,873	—	—	—
已行使股票期權/已歸屬限制性股份	122,584	—	4.00	(231)	—	—	231	4	—	4

截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	84,246,967	3,370	412,544	26,808	—	1,000	(391,932)	51,790	(290)	51,500

PROQR 療法 N.V.
未經審計的簡明合併現金流量表


	三個月的期限		為期六個月
	已於 6 月 30 日結束		已於 6 月 30 日結束
	2023	2022	2023	2022
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
來自經營活動的現金流
淨結果	(7,977)	(13,483)	(16,832)	(27,599)
對以下各項的調整：
— 折舊	594	591	1,143	1,161
— 基於股份的薪酬	765	738	1,860	1,921
— 財務收入和支出	(470)	(1,163)	74	(342)
— 與員工相關的結果	—	—	—	8
— 與通過損益計量的以公允價值計量的金融負債相關的業績	(221)	(62)	(891)	(3,826)
— 取消確認金融負債的結果	(101)	(1,144)	(509)	(1,144)
— 所得税支出	—	20	—	27

營運資金的變化	(3,622)	916	48,668	(3,035)
現金（用於）/來自運營的現金	(11,032)	(13,587)	33,513	(32,829)

已繳納的企業所得税	—	(20)	—	(27)
收到的利息	685	—	865	—
支付的利息	—	(1,237)	—	(2,455)

經營活動產生的淨現金（用於）/產生的淨現金	(10,347)	(14,844)	34,378	(35,311)

來自投資活動的現金流
購置不動產、廠房和設備	(294)	(231)	(430)	(475)
不動產、廠房和設備的銷售	—	—	47	—

用於投資活動的淨現金	(294)	(231)	(383)	(475)

來自融資活動的現金流
行使股票期權的收益	4	—	4	33
償還租賃負債	(647)	(357)	(906)	(933)

用於融資活動的淨現金	(643)	(357)	(902)	(900)

現金及現金等價物淨額（減少）/增加	(11,284)	(15,432)	33,093	(36,686)

貨幣效應現金和現金等價物	860	4,222	694	5,564
期初的現金和現金等價物	138,986	167,612	94,775	187,524

期末的現金和現金等價物	128,562	156,402	128,562	156,402