附錄 99.1

Marinus Pharmicals 宣佈歐盟委員會批准 ZTALMY^®(ganaxolone) 用於輔助治療與 CDKL5 缺乏症相關的癲癇發作

ZTALMY 是歐盟委員會批准的第一種治療與兒童和青少年 CDKL5 缺乏症相關的癲癇發作的治療方法

賓夕法尼亞州拉德諾——2023年7月31日——致力於開發治療癲癇發作障礙創新療法的製藥公司Marinus Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：MRNS）今天宣佈，歐盟委員會（EC）已批准ZTALMY^®（ganaxolone）口服混懸液用於輔助治療2至17歲患者與細胞週期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）缺乏症（CDD）相關的癲癇發作。18 歲及以上的患者可繼續使用 ZTALMY。

Marinus董事長兼首席執行官斯科特·布勞恩斯坦醫學博士説：“歐盟委員會的批准對於兒童、家庭和醫生來説是一個重要的里程碑，到目前為止，他們長期以來一直受到癲癇發作影響和缺乏CDD治療方法的挑戰。”“這一成就反映了我們組織堅定不移地致力於為CDD患者提供有效的治療選擇，我們感謝所有使批准成為可能的利益相關者。”

歐盟委員會批准在CDD中使用ZTALMY得到了3期萬壽菊雙盲安慰劑對照試驗的數據的支持，在該試驗中，101名患者被隨機分組，接受ZTALMY治療的個體28天主要運動發作頻率中位數降低了30.7％，而接受安慰劑治療的患者的中位數降低了6.9％，達到了該試驗的主要終點（p=0.0036）。在萬壽菊開放標籤延伸研究中，接受ZTALMY治療至少12個月（n=48）的患者的主要運動發作頻率中位數降低了49.6％。在臨牀開發項目中，ZTALMY表現出療效、安全性和耐受性，ZTALMY組中最常見的不良反應（發生率≥5％，至少是安慰劑的兩倍）是嗜睡、發熱、唾液分泌過多和季節性過敏。2022年5月，萬壽菊研究的結果發表在 《柳葉刀》神經病學.¹

該批准是在歐洲藥品管理局人用藥品委員會於2023年5月發佈積極意見之後獲得的，適用於所有27個歐盟成員國以及冰島、挪威和列支敦士登。2021年7月，Marinus和Orion Corporation簽訂了一項合作協議，授予獵户座在歐洲將ZTALMY商業化的權利。

關於 CDKL5 缺乏症

CDKL5 缺乏症 (CDD) 是一種嚴重而罕見的遺傳性疾病，其特徵是早發、難以控制的癲癇發作和嚴重的神經發育障礙。²它是由細胞週期蛋白依賴性激酶樣突變引起的 5 (CDKL5) 基因，位於 X

¹《柳葉刀神經病學》，第 21 卷，第 5 期，P417-427，2022 年 5 月 1 日

²Olson H 等。2019 年兒科神經病學

染色體。這個 CDKL5基因產生的蛋白質對正常的大腦發育和功能很重要。³

關於 ZTALMY^®

ZTALMY（ganaxolone）是一種神經活性類固醇 GABA_A受體調節劑，作用於大腦中已知具有抗癲癇作用的特徵明確的靶標。ZTALMY 是一種經歐盟委員會批准的口服處方藥，用於輔助治療 2 至 17 歲患者與 CDKL5 缺乏症相關的癲癇發作。18 歲及以上的患者可繼續使用 ZTALMY。

ZTALMY的完整歐洲產品特性摘要將在EMA網站www.ema.europa.eu上公佈。

關於馬裏納斯製藥

Marinus是一家處於商業階段的製藥公司，致力於開發治療癲癇發作障礙的創新療法。該公司首次推出了美國食品藥品管理局批准的處方藥 ZTALMY^®（ganaxolone）口服混懸液將於2022年在美國上市，並將繼續投資加那鬆龍在靜脈注射和口服配方中的潛力，以最大限度地提高急性和慢性護理環境中成人和兒科患者的治療範圍。有關 Marinus 的更多信息，請訪問 www.marinuspharma.com。

關於獵户座公司

Orion 是一家全球運營的芬蘭製藥公司，是幸福的建設者。Orion 開發、製造和銷售人用和獸用藥物以及活性藥物成分。該公司擁有廣泛的專有和仿製藥以及自我護理產品組合。其藥物研發的核心治療領域是腫瘤學和疼痛。Orion開發的專有產品用於治療癌症、神經系統疾病和呼吸系統疾病等。Orion的A股和B股在納斯達克赫爾辛基上市。

前瞻性陳述

如果本新聞稿中包含的陳述不是對有關馬裏努斯的歷史事實的描述，則它們是前瞻性陳述，反映了管理層根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款做出的當前信念和期望。諸如 “可能”、“將”、“期望”、“預期”、“估計”、“打算”、“相信” 之類的詞語以及類似的表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞彙或表達）旨在識別前瞻性陳述。本新聞稿中包含的前瞻性陳述示例包括我們的商業和臨牀戰略、開發計劃和時間表以及其他未來事件。

本新聞稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、未來業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的存在顯著差異。此類風險和不確定性包括意想不到的市場接受度、付款人承保範圍或未來的處方以及ZTALMY產生的收入；定價和報銷過程可能很耗時，可能會推遲ZTALMY在一個或多個方面的商業化

³Jakimiec M 等。2020 年《腦科學》

歐洲國家；我們依靠獵户座根據獨家合作協議在歐洲將ZTALMY商業化；美國食品藥品管理局或其他監管機構對我們的產品採取了意想不到的行動；競爭條件和接受ZTALMY治療的意外不良事件或患者結果，與臨牀試驗的設計、註冊、完成和結果有關的不確定性和延遲；意想不到的成本和支出；公司的現金和現金等價物可能不足以支持其運營計劃只要預期；我們有能力在規定的時間範圍內遵守美國食品藥品管理局關於進行更多上市後研究的要求；我們其他候選產品的監管申請時機；臨牀試驗結果可能不支持監管部門的批准或特定適應症的進一步開發；美國食品藥品管理局或EMA的行動或建議可能會影響臨牀試驗的設計、啟動、時機、延續和/或進展，或者導致需要進行更多臨牀試驗；市場的規模和增長潛力該公司的產品候選人，以及公司為這些市場提供服務的能力；公司對支出、未來收入、資本要求以及額外融資的可用性和需求的預期、預測和估計；候選產品的製造和供應延遲、中斷或失敗；公司獲得額外資金以支持其臨牀開發和商業計劃的能力；公司保護其知識產權的能力；以及 COVID-19 疫情對我們業務的影響，醫療的社區、監管機構和全球經濟。這份清單並不詳盡，這些風險和其他風險在我們的定期報告中進行了描述，包括我們向美國證券交易委員會提交或提交給美國證券交易委員會的10-K表年度報告、10-Q表的季度報告和8-K表的最新報告，可在www.sec.gov上查閲。我們在本新聞稿中發表的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。在本新聞稿發佈之日之後，我們沒有義務更新前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

公司聯繫人
莫莉·卡梅隆
企業傳播與投資者關係總監
馬裏納斯製藥有限公司

mcameron@marinuspharma.com