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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 | |
截至的季度期間 | |
要麼 | |
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 | |
在從到的過渡期內 | |
委員會檔案編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
（州或其他司法管轄區 | （美國國税局僱主識別號） |
（主要行政辦公室的地址，包括郵政編碼）
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 ☒
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| 大型加速過濾器 | ☐ | 加速過濾器 | ☐ |
| ☒ | 規模較小的申報公司 | ||
|
| 新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 | 交易品種 | 註冊的每個交易所的名稱 | ||
這個 |
截至 2023 年 8 月 7 日，有
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10-Q 表季度報告索引
| 頁面 |
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第一部分財務信息 | |||
第 1 項。財務報表 | 5 | ||
截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 | 5 | ||
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營和綜合虧損報表 | 6 | ||
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月的簡明合併股東權益報表 | 7 | ||
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月的簡明合併現金流量表 | 9 | ||
未經審計的簡明合併財務報表附註 | 10 | ||
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 28 | ||
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 | 42 | ||
第 4 項。控制和程序 | 42 | ||
第二部分。其他信息 | |||
第 1 項。法律訴訟 | 43 | ||
第 1A 項。風險因素 | 43 | ||
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 43 | ||
第 3 項。優先證券違約 | 43 | ||
第 4 項。礦山安全披露 | 43 | ||
第 5 項。其他信息 | 43 | ||
第 6 項。展品 | 44 | ||
簽名 | 45 |
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關於前瞻性陳述的特別説明
這份10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性。前瞻性陳述通常與未來事件或我們未來的財務或經營業績有關。在某些情況下，你可以識別前瞻性陳述，因為它們包含諸如 “可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“可以”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“預測”、“潛在” 或 “繼續” 之類的詞語，或者這些詞語或其他與之相關的類似術語或表達方式的否定詞我們的期望、戰略、計劃或意圖。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：
| ● | 我們預計在多長時間內保持流動性，為我們的計劃運營水平提供資金，以及我們為運營獲得額外資金的能力； |
| ● | 我們的候選藥物和疫苗的開發，包括我們預計何時開展、啟動和完成我們的候選藥物和疫苗的臨牀試驗； |
| ● | 我們的研發計劃、臨牀前研究、任何臨牀試驗、富有同情心的用途、研究性新藥（“IND”）申請、臨牀試驗申請（“CTA”）申請、新藥申請（“NDA”）申請、生物製劑許可申請（“BLA”）和其他監管申報的預期、計劃、預測、啟動、時機、進展和結果； |
| ● | 涉及產品的監管發展，包括獲得監管部門批准或以其他方式將產品推向市場的能力； |
| ● | 我們的候選藥物和疫苗的監管狀況，包括我們獲得和維持我們的主要候選產品 CAP-1002 的孤兒藥、稀有兒科和再生醫學高級療法（“RMAT”）稱號的能力； |
| ● | 我們對臨牀研究中心、第三方製造商和其他承包商的使用； |
| ● | 我們有能力為潛在產品的研究、開發和商業化尋找合作伙伴，並在合作中保留候選產品的商業權利； |
| ● | 我們生產用於臨牀和商業用途的產品的能力； |
| ● | 我們採購製造候選產品所必需材料的能力； |
| ● | 我們保護我們的專利和其他知識產權的能力； |
| ● | COVID-19 對我們業務的潛在影響，包括我們開展臨牀試驗和進一步開發候選產品的能力； |
| ● | 我們籌集額外資金的能力以及任何額外融資的條款； |
| ● | 我們推銷任何產品的能力； |
| ● | 為我們的業務、技術和候選產品實施我們的商業模式和戰略計劃； |
| ● | 我們對支出、持續虧損、未來收入和資本需求的估計； |
| ● | 税收對我們業務的影響； |
| ● | 我們與其他公司和研究機構競爭的能力； |
| ● | 我們在國際上擴展業務的能力； |
| ● | 潛在戰略交易對我們業務的影響； |
| ● | 醫生、患者或付款人接受我們的產品，以及我們的候選產品是否可以報銷； |
| ● | 我們吸引和留住關鍵人員的能力；以及 |
| ● | 我們股價的波動性。 |
我們提醒您，上面重點介紹的前瞻性陳述並不包括本10表季度報告中發表的所有前瞻性陳述 - Q.
您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。這些前瞻性陳述中描述的事件的結果受風險、不確定性和
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其他因素。此外，我們在競爭激烈且充滿挑戰的環境中運營。新的風險和不確定性不時出現，我們無法預測所有可能對本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述產生影響的風險和不確定性。我們無法向您保證，前瞻性陳述中反映的結果、事件和情況將實現或發生，實際結果、事件或情況可能與前瞻性陳述中描述的結果、事件或情況存在重大差異。此外，最終數據可能與本文檔中報告的初步數據有很大差異。
本10-Q表季度報告中發表的前瞻性陳述僅與陳述發表之日的事件有關。除非法律要求，否則我們沒有義務更新本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述，以反映本10-Q表季度報告發布之日之後的事件或情況，也沒有義務反映新信息或意外事件的發生。我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資（如果有）的潛在影響。
這份10-Q表季度報告還包含基於獨立行業出版物或其他公開信息的數據、估計和預測，以及基於我們內部來源的其他信息。儘管我們認為本10-Q表季度報告中提及的第三方來源是可靠的，但我們尚未獨立核實這些第三方提供的信息。儘管我們不知道本報告中提供的任何第三方信息有任何錯誤陳述，但它們的估計，特別是與預測有關的估計，涉及許多假設，存在風險和不確定性，並且可能會因各種因素而發生變化。
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第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表。
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC
簡明的合併資產負債表
資產 | ||||||
| 2023年6月30日 |
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（未經審計） | 2022年12月31日 | |||||
流動資產 | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
| |
| | ||
應收款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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其他資產 |
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租賃使用權資產，淨額 | | | ||||
其他資產 |
| |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 | ||||||
流動負債 |
|
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| ||
應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | ||
應付賬款和應計費用，關聯方 | | | ||||
租賃負債，當前 | | | ||||
遞延收入，當前 | | | ||||
流動負債總額 |
| |
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長期負債 |
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CIRM 責任 | | | ||||
租賃負債，扣除流動負債 | | | ||||
扣除當期後的遞延收入 |
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長期負債總額 |
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負債總額 |
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承付款和或有開支（附註6） |
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股東權益 |
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優先股，$ |
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普通股， $ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
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負債總額和股東權益 | $ | | $ | | ||
參見未經審計的簡明合併財務報表的附註。
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目錄
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（未經審計）
截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | ||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
收入 | |||||||||||||
收入 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | |||||
總收入 |
| |
| — |
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| — | |||||
運營費用 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營損失 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
其他收入（支出） |
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其他收入 |
| — | |
| — |
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投資收益 | | | | | |||||||||
其他收入總額（支出） |
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淨虧損 |
| ( |
| ( | ( | ( | |||||||
其他綜合收益（虧損） |
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有價證券的未實現淨收益 |
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| |
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綜合損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
基本和攤薄後的每股淨虧損 | ( | ( | ( | ( | |||||||||
加權平均股數，基本股數和攤薄股數 |
| |
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參見未經審計的簡明合併財務報表的附註。
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目錄
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC
股東權益變動的簡明合併報表
（未經審計）
截至2023年6月30日的六個月中 | |||||||||||||||||
其他 | 總計 | ||||||||||||||||
普通股 | 額外付費- | 全面的 | 積累 | 股東會 | |||||||||||||
| 股份 |
| 金額 |
| 以首都為單位 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
行使的股票期權 |
| | |
| |
| — |
| — |
| | ||||||
有價證券的未實現虧損 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2023年3月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
發行普通股，扣除費用 |
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| — |
| — |
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基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
行使的股票期權 |
| | |
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| — |
| — |
| | ||||||
有價證券的未實現收益 |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
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目錄
在截至2022年6月30日的六個月中 | |||||||||||||||||
其他 | 總計 | ||||||||||||||||
普通股 | 額外付費- | 全面的 | 積累 | 股東會 | |||||||||||||
| 股份 |
| 金額 |
| 以首都為單位 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
截至2021年12月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||
基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
行使的股票期權 | | | | — | — | | |||||||||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2022年3月31日的餘額 |
| | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||
基於股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
行使的股票期權 | | | | — | — | | |||||||||||
有價證券的未實現收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2022年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
參見未經審計的簡明合併財務報表的附註。
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目錄
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC
簡明的合併現金流量表
（未經審計）
截至6月30日的六個月 | |||||||
| 2023 |
| 2022 | ||||
來自經營活動的現金流： | |||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
為使淨虧損與（用於）經營活動提供的淨現金保持一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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基於股票的薪酬 |
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租賃負債的變化 | ( | | |||||
運營資產和負債的變化： |
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應收款 |
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| ( | |||
預付費用和其他流動資產 |
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其他資產 |
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應付賬款和應計費用 | | | |||||
應付賬款和應計費用，關聯方 | ( | ( | |||||
遞延收入 |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
| ( |
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來自投資活動的現金流： |
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購買有價證券 |
| ( |
| ( | |||
出售和到期有價證券的收益 |
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購買財產和設備 | ( | ( | |||||
租賃權改善付款 |
| ( |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流： |
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出售普通股的淨收益 |
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行使股票獎勵所得收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金和現金等價物的淨增加（減少） |
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期初現金和現金等價物餘額 |
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期末現金和現金等價物餘額 | $ | | $ | | |||
現金流信息的補充披露： |
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以現金支付的利息 | $ | — | $ | | |||
以現金支付的所得税 | $ | — | $ | | |||
參見未經審計的簡明合併財務報表的附註。
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目錄
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1.重要會計政策的組織和摘要
業務描述
Capricor Therapeutics, Inc. 是特拉華州的一家公司（以下簡稱 “Capricor Therapeutics” 或 “公司” 或 “我們”），是一家處於臨牀階段的生物技術公司，專注於開發治療杜興氏肌營養不良症（“DMD”）的變革性細胞和外泌體療法，這是一種罕見的肌肉萎縮症，會導致肌肉變性和過早死亡，以及其他高度不良的疾病滿足醫療需求。Capricor, Inc.（“Capricor”）是Capricor Therapeutics的全資子公司，成立於2005年，是一家特拉華州公司，基於其創始人愛德華多·馬爾班醫學博士的創新工作。Capricor與特拉華州的一家公司（“尼羅河”）的子公司於2013年11月20日完成合並後，Capricor成為該公司的全資子公司 Nile and Nile 正式更名為 Capricor Therapeutics, Inc. Capricor Therapeutics 及其子公司 Capricor 有多種候選藥物和疫苗不同的發展階段。
演示基礎
隨附的Capricor Therapeutics及其全資子公司未經審計的中期簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則（“美國公認會計原則”）和10-Q表的説明編制的，因此不包括根據美國公認會計原則完整列報財務狀況、經營業績和現金流所必需的所有披露。公司認為，所有被認為是公平陳述所必需的調整，包括正常和經常性調整，均已包括在內。隨附的財務信息應與公司於2023年3月17日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的最新10-K表年度報告中的財務報表及其附註一起閲讀，2022年12月31日的合併資產負債表就是從該報告中得出的。中期業績不一定代表截至2023年12月31日的年度的預期業績。
整合的基礎
我們的簡明合併財務報表包括公司和我們的全資子公司的賬目。在合併過程中，所有公司間往來事務均已清除。
流動性
公司歷來為其研發活動和運營費用提供資金，主要來自股權融資、政府補助金以及分銷協議和合作夥伴的付款。
截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券約為美元
公司現金的主要用途是用於研發費用、一般和管理費用、資本支出和其他營運資金需求。
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目錄
公司未來的支出和資本要求可能很大，將取決於許多因素，包括但不限於以下因素：
| ● | 與我們的研發活動、臨牀試驗和臨牀前研究相關的時間和成本，包括我們正在進行的在 DMD 中針對 CAP-1002 的 HOPE-3 3 期臨牀試驗的註冊和進展； |
| ● | 與製造候選產品相關的時機和成本，包括擴大我們的製造能力以支持 DMD CAP-1002 的潛在商業化； |
| ● | 與我們的候選產品潛在商業化相關的時間和成本； |
| ● | 我們研究計劃的數量和範圍，包括外泌體計劃的擴展；以及 |
| ● | 起訴和執行專利索賠和其他知識產權所涉及的費用。 |
公司籌集額外資金的選擇包括可能尋求額外融資，主要來自但不限於股票或債務證券的出售和發行、其技術和其他資產的許可或出售、潛在的分銷和其他合作機會以及政府撥款。
公司將需要大量額外資金來為其運營提供資金。公司無法保證在需要時提供融資，也無法保證融資將以優惠或可接受的條件提供（如果有）。如果公司無法在需要時獲得額外融資，將對公司的業務和經營業績產生重大不利影響。該公司可能需要推遲、削減或終止其部分臨牀試驗計劃。如果公司發行額外的股權證券，其現有股東將經歷大幅稀釋。
與冠狀病毒相關的業務不確定性
COVID-19 疫情給全球帶來了巨大的公共衞生和經濟挑戰。我們的業務運營、財務狀況和業績受到了不同程度的影響。
鑑於過去因 COVID-19 及其經濟和其他影響而產生的不確定性，公司提交了員工留存抵免（“ERC”），這是根據CARES法案確立的符合條件的工資允許符合條件的僱主獲得某些工資税的抵免。該公司已提交 $
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露。估計數還會影響報告期內報告的收入和支出金額。管理層利用其歷史記錄和業務知識來進行這些估算。因此，實際結果可能與這些估計值有所不同。
現金和現金等價物
公司將購買之日到期日少於30天的所有高流動性投資視為現金等價物。
有價證券
公司在購買時確定其有價證券的適當分類，並在每個資產負債表日期重新評估此類名稱。公司的所有有價證券都被視為可供出售，並按估計的公允價值計值。出售債務和股權證券的已實現損益是使用特定的識別方法確定的。可供出售證券的未實現損益為
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目錄
作為股東權益的單獨組成部分列為其他綜合收益（虧損）。截至2023年6月30日，有價證券主要由短期美國國債組成。
財產和設備
財產和設備按成本列報。維修和保養費用記入發生期間的費用。折舊是根據資產的相關估計使用壽命使用壽命使用直線法計算的，估計的使用壽命範圍為 到
財產和設備，淨額包括以下各項：
| 6月30日 |
| 十二月三十一日 | |||
| 2023 |
| 2022 | |||
傢俱和固定裝置 | $ | | $ | | ||
實驗室設備 |
| |
| | ||
租賃權改進 |
| |
| | ||
| |
| | |||
減去累計折舊 |
| ( |
| ( | ||
財產和設備，淨額 | $ | | $ | | ||
租賃
ASC 話題 842， 租賃（“ASC 842”）要求承租人用相應的使用權資產（“ROU 資產”）確認資產負債表上的大多數租約。ROU資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。資產和租賃負債在租賃開始之日根據租賃期內固定租賃付款的估計現值進行確認。使用長期資產減值指南對ROU資產進行減值評估。
租賃將被歸類為融資或運營租賃，這將推動費用確認模式。如果公司有短期租約，則公司選擇將其排除在外。
公司租賃辦公和實驗室空間，所有這些都是運營租賃（見附註6-“承諾和意外開支”）。大多數租賃都包括續訂選項，續訂選擇權的行使由公司自行決定。除非有合理的確定公司會續約，否則續訂租約的期權不包括在公司的評估中。此外，公司的租賃協議通常不包含任何剩餘價值擔保或限制性契約。
租賃合同中隱含的利率通常不容易確定。因此，公司利用其增量借款利率，該利率反映了在類似的經濟環境中，公司可以在抵押基礎上以相同貨幣、期限相似的固定利率借入租賃付款金額。
對於房地產租賃，公司選擇了ASC 842規定的實際權宜之計，將現有標的資產類別的租賃和非租賃部分一起核算，並將合同對價僅分配給租賃部分。對於產品供應安排中嵌入的製造設施和設備，不選擇這種實用的權宜之計。
12
目錄
收入確認
該公司採用了 ASU 606， 來自客户的合同收入，它修訂了收入確認原則，為所有行業內部和跨行業的收入確認提供了一套單一而全面的標準（見附註7—— “許可和分銷協議”）。
收入標準提供了一個五步框架，用於確認收入，因為承諾的商品或服務的控制權轉移給客户，其金額反映了該實體在換取這些商品或服務時預期有權獲得的對價。為了確定其確定屬於收入標準範圍的安排的收入確認，公司執行了以下五個步驟：（i）確定合同；（ii）確定履約義務；（iii）確定交易價格；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（v）在公司履行履約義務時確認收入。在合同簽訂時，公司會評估每份合同中承諾的商品或服務是否不同，因此是否代表單獨的履約義務，或者在確定不同的捆綁包之前，它們是否沒有區別，是否與其他商品和服務合併。然後，公司確定交易價格，交易價格通常包括預付款，以及公司認為在解決與可變對價相關的不確定性後，可能不會導致累計收入確認金額出現重大逆轉的任何可變對價。然後，公司將交易價格分配給每項履約義務，並在每項履約義務得到履行時確認相關收入。
公司的分銷協議可能使其在達到里程碑或產品收入份額後有權獲得額外付款。里程碑通常分為三種類型：開發里程碑、監管里程碑和基於銷售的里程碑。公司評估與每個里程碑或共享收入支付相關的對價是否可能不會因累計確認的收入金額發生重大逆轉而受到影響。符合此閾值的金額將使用最有可能的金額法計入交易價格，而未達到此閾值的金額在達到該閾值之前將從交易價格中排除。在隨後的每個報告期結束時，公司都會重新評估其里程碑和特許權使用費確認的累計收入出現重大逆轉的可能性，並在必要時調整其對總體交易價格的估計。任何此類調整均按累計追趕方式記錄，這將影響公司簡明合併運營報表和綜合虧損中的收入和淨收益（虧損）。通常，里程碑付款和共享收入付款是在公司完成與分銷協議相關的履約義務以及客户承擔商業化計劃的責任之後實現的。在公司履行履約義務後實現的里程碑或共享收入支付被確認為實現里程碑或共享收入支付期間的收入。如果在業績期內實現了里程碑付款，則里程碑付款將在當時已完成業績的範圍內確認為收入，剩餘餘額將記為遞延收入。
收入標準要求公司評估在確定交易價格時是否存在重要的融資部分。公司在分銷協議開始時進行這項評估。通常，不存在重要的融資部分，因為客户是用預付款預先支付服務費用。此外，未來的共享收益支付基本上不在公司或客户的控制範圍內。
每當公司確定合同中承諾的商品或服務應作為一段時間內的合併履約義務入賬時，公司就會確定履行履約義務和確認收入的期限。收入採用比例績效法或直線法進行確認，前提是隨着時間的推移而均勻地花費精力。臨牀試驗中患者就診的完成百分比被用作績效的衡量標準。公司認為，這種衡量方法是對服務轉讓和收入確認的最佳描述。在確定安排下所需的努力水平以及公司預計的期限時，需要做出重大的管理判斷
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目錄
完成其履約義務。如果公司確定隨着時間的推移履行義務已得到履行，則收到的任何預付款最初都作為遞延收入記錄在其簡明合併資產負債表上。
某些判決會影響公司收入確認政策的適用。例如，公司根據其對短期（少於一年）和長期（超過一年）的遞延收入的確認時間的最佳估計，記錄這些收入的確認時間。該估計基於公司當前的運營計劃，如果未來計劃發生變化，公司可能會在未來12個月內確認不同金額的遞延收入。
根據與Nippon Shinyaku簽訂的美國獨家商業化和分銷協議（“美國分銷協議”），交易價格包括可變的共享收入支付和預付款和里程碑形式的固定組成部分。交易價格中固定部分的時機是預先確定的，但是，履約義務是在一段時間內履行的，也就是 HOPE-3 臨牀試驗的估計持續時間。因此，在收到預付款後，將記錄代表遞延收入的合同負債。公司評估每個報告期的進展衡量標準，並在必要時調整相關的收入確認。
補助金收入
通常，為研發活動提供資金的政府研究補助金在發生相關費用時被確認為收入（如適用）。由於加州再生醫學研究所（“CIRM”）的補助金獎勵（“CIRM Award”）的條款允許Capricor在項目期結束後選擇將補助金轉換為貸款，因此CIRM獎勵被歸類為負債而不是收入（見附註5-“政府補助金”）。補助金收入應在提交報銷申請後支付。根據獎勵產生的費用，補助金收入的交易價格各不相同。
研究和開發
根據財務會計準則委員會（“FASB”）ASC 730-10，與設計和開發新產品有關的成本記作研發費用， 研究和開發。研發（“研發”）費用約為美元
綜合收益（虧損）
綜合收益（虧損）通常代表該期間股東權益的所有變化，但由於股東的投資或向股東分配而產生的變化除外。該公司的綜合虧損約為 $
臨牀試驗費用
作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要估算應計費用。我們的臨牀試驗應計流程旨在核算我們根據與供應商、顧問、合同研究組織（“CRO”）簽訂的合同以及與進行臨牀試驗相關的臨牀現場協議所承擔的義務所產生的費用。這些合同的財務條款有待談判，談判因合同而異，可能導致付款流與根據此類合同向我們提供材料或服務的期限不符。我們的目標是通過將適當的支出與提供服務和投入努力的時期相匹配，在我們的簡明合併財務報表中反映適當的臨牀試驗費用。我們根據試驗的進展來核算這些費用，以患者的進展和試驗各個方面的時間來衡量。我們通過財務模型確定應計估算值，這些模型考慮了與相關人員和外部服務提供商就進展或狀態進行的討論
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目錄
完成試驗，或服務已完成。在臨牀試驗過程中，如果實際結果與我們的估計值不同，我們會調整臨牀費用確認。我們根據當時所知道的事實和情況，在簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日的應計費用進行估算。我們的臨牀試驗應計和預付資產在一定程度上取決於收到來自CRO和其他第三方供應商的及時、準確的報告。儘管我們預計我們的估算值與實際產生的金額不會有重大差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們在任何特定時期報告的金額過高或過低。
股票薪酬
公司根據財務會計準則委員會發布的指導方針對基於股票的員工薪酬安排進行核算，該指導要求根據估計的公允價值衡量和確認向員工、顧問和董事發放的所有基於股份的薪酬獎勵的薪酬支出。
公司使用期權定價模型估算授予之日股票薪酬獎勵的公允價值。在公司的運營和綜合虧損報表中，最終預計將歸屬的獎勵部分的價值確認為必要服務期內的支出。該公司使用Black-Scholes模型估算股票薪酬獎勵的公允價值。該模型要求公司估計其普通股的預期波動率和價值以及股票期權的預期期限，所有這些都是高度複雜的主觀變量。除其他外，這些變量考慮了實際和預計的股票期權行使行為。對於員工和董事，預期壽命是根據美國證券交易委員會工作人員會計公報第110號 “基於股份的支付” 所描述的簡化方法計算的。對於其他服務提供商，預期壽命是使用授標的合同條款計算的。公司對預期波動率的估計基於公司的歷史股價。公司根據美國國債的隱含收益率選擇了無風險利率，其到期日等於期權的預期期限。
每股基本虧損和攤薄後虧損
該公司根據FASB ASC 260-10公佈每股收益， 每股收益。每股基本收益（虧損）的計算方法是將普通股股東可獲得的收入（虧損）除以該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股收益（虧損）的計算方式與每股基本收益（虧損）類似，不同之處在於，分母增加到包括如果普通股的潛在發行以及額外的普通股是稀釋性的，本來可以流通的額外普通股數量。
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，有待購買的認股權證和期權
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目錄
公允價值測量
資產負債表中按公允價值記錄的資產和負債是根據與用於衡量其公允價值的投入相關的判斷水平進行分類的。類別如下：
電平輸入： |
| 輸入定義： |
I 級 | 投入是衡量當日活躍市場中相同資產或負債的未經調整的報價。 | |
二級 | 除第一級中包含的報價外，通過與衡量日期的市場數據進行證實，可以觀察到資產或負債的投入。 | |
三級 | 不可觀察的輸入反映了管理層對市場參與者在衡量日期將使用什麼來對資產或負債進行定價的最佳估計。 |
下表彙總了2023年6月30日和2022年12月31日按水平分列的經常性按公允價值計量的資產和負債的公允價值衡量標準：
2023年6月30日 | ||||||||||||
| I 級 |
| 二級 |
| 三級 |
| 總計 | |||||
有價證券 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
| 2022年12月31日 | |||||||||||
| I 級 |
| 二級 |
| 三級 |
| 總計 | |||||
有價證券 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
資產負債表中報告的現金及現金等價物、應收賬款、應付賬款和應計支出的賬面金額由於到期日相對較短，因此接近公允價值。公司有價證券的賬面金額基於資產負債表日國家交易所的市場報價。利息和股息收入根據持有投資的經紀公司提供的分類在損益表中單獨確認。借款的公允價值被認為與其賬面金額沒有顯著差異，因為此類債務的規定利率反映了當前的市場利率和狀況。截至2023年6月30日和2022年12月31日，這些有價證券的攤銷成本為美元
最近的會計公告
財務會計準則委員會最近發佈的其他會計聲明，包括其新興問題工作組、美國註冊會計師協會和美國證券交易委員會，管理層沒有或不認為對公司當前或未來的合併財務報表列報或披露產生重大影響。
2.股東權益
自動櫃員機計劃
公司於 2021 年 6 月 21 日製定了 “市價” 計劃（“自動櫃員機計劃”），總髮行價最高為 $
從 2021 年 6 月 21 日到 2023 年 6 月 30 日，該公司共出售了
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目錄
以及總額約為$的法律和會計費用
已發行股份
截至2023年6月30日，該公司已經
3.股票獎勵、認股權證和期權
認股證
下表彙總了截至2023年6月30日的六個月的所有認股權證活動：
加權平均值 | |||||
| 認股證 |
| 行使價格 | ||
截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
| | $ | | |
已授予 | — | — | |||
已鍛鍊 | — | — | |||
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款 |
| | $ | | |
下表彙總了所有未償還的購買公司普通股的認股權證：
未償還認股 | |||||||||||
6月30日 | 十二月三十一日 | 行使價格 | 到期 | ||||||||
類型 |
| 授予日期 |
| 2023 |
| 2022 |
| 每股 |
| 日期 | |
普通認股權證 | |
| | $ | | ||||||
普通認股權證 | |
| | $ | |||||||
| | ||||||||||
股票期權
公司董事會（“董事會”）已批准
2020年6月，公司股東批准了2020年股權激勵計劃（“2020年計劃”），該計劃授權
2021年6月，公司股東批准了2021年計劃，該計劃授權
截至2023年6月30日，
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目錄
公司的股票期權計劃由董事會或董事會薪酬委員會管理，該委員會決定獲得者和待授獎勵類型，以及受獎勵約束的股票數量、行使價和歸屬時間表。授予的每種股票期權將在獎勵協議中指定為激勵性股票期權或非法定股票期權。但是，儘管有這樣的指定，但前提是參與者在任何日曆年（根據公司和任何母公司或子公司的所有計劃）首次行使激勵性股票期權的股票的總公允市場價值超過美元
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，授予的期權的加權平均公允價值估計約為美元
該公司使用Black-Scholes期權定價模型估算每個期權獎勵的公允價值。公司使用以下假設來估算截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中發行的股票期權的公允價值：
| 截至6月30日的六個月 |
| |||
2023 | 2022 | ||||
預期波動率 |
| % | % | ||
預期期限 |
| - |
| - | |
股息收益率 |
| % | % | ||
無風險利率 |
| % | % | ||
員工和非僱員股票薪酬支出如下：
| 截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
一般和行政 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
研究和開發 |
| |
| |
| |
| | |||||
總計 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
公司不承認所得税優惠，因為公司認為實際的所得税優惠可能無法實現。對於不合格的股票期權，虧損會產生時間差，從而產生遞延所得税資產，該資產由估值補貼全額預留。
作為公司收到的商品或服務的對價而向非員工（包括顧問）發行的普通股、股票期權或其他權益工具，根據已發行的股票工具的公允價值進行核算。股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型確定的。公司計算截至授予之日的非合格期權的公允價值和適用歸屬期內的支出。公司對發生的沒收情況進行核算。
截至2023年6月30日，與非歸屬股票期權相關的未確認公允價值薪酬成本總額約為美元
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目錄
以下是截至2023年6月30日的六個月中員工和非僱員股票期權活動的時間表：
的數量 | 加權平均值 | 聚合 | ||||||
| 選項 |
| 行使價格 |
| 內在價值 | |||
截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
| | $ | |
| |||
已授予 |
| |
| |
|
| ||
已鍛鍊 |
| ( |
| |
| $ | | |
已過期/已取消 |
| ( |
| |
|
| ||
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款 |
| | $ | | $ | | ||
可於 2023 年 6 月 30 日開始行使 |
| | $ | | $ | | ||
總內在價值表示每個時期期權的行使價與公司普通股的估計公允價值之間的差額。
4.濃度
風險集中
可能使公司面臨信用風險集中的金融工具，主要包括現金、現金等價物和有價證券。本公司的賬目存於
5.政府補助金
CIRM 補助金獎 (HOPE)
2016 年 6 月 16 日，Capricor 與 CIRM 一起獲得了 CIRM Award，金額約為 $
在完成CIRM資助的研究項目後，在獎勵期結束日期之後的任何時候（但不遲於
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目錄
百分比。從貸款日開始，應每年對未償還的新貸款餘額進行復利，利息應在貸款到期日與新貸款餘額一起支付。如果Capricor選擇將CIRM獎勵轉換為貸款，則CIRM獎的某些要求將不再適用，包括收入分享要求。Capricor尚未決定是否選擇將CIRM獎勵轉換為貸款。如果我們選擇這樣做，Capricor將被要求償還CIRM發放的部分或全部款項；因此，公司將這筆獎勵記為負債而不是收入。
2019年，Capricor完成了與CIRM Award相關的所有里程碑和收尾活動，並使用了收到的所有資金。截至2023年6月30日，Capricor在CIRM獎勵中的負債餘額約為美元
6.承諾和意外開支
短期經營租賃
根據2013年開始的租約，Capricor從Bubble Real Estate Company, LLC（“Bubble Real Estate”）租賃了位於加利福尼亞州比佛利山莊的辦公空間。隨後，Capricor訂立了幾項修正案，修改了租賃的某些條款。自2021年1月1日起，我們與Bubble Real Estate簽訂了逐月租賃修正案，該修正案可由任何一方終止
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，根據向非關聯方簽訂的短期運營租賃產生的費用為美元
長期經營租賃
根據2014年簽訂的租約（“設施租賃”），Capricor向關聯方Cedars-Sinai Medical Center（“CSMC”）租賃了加利福尼亞州洛杉磯的設施（見附註8—— “關聯方交易”）。隨後，Capricor簽訂了幾項修正案，修改了租賃的某些條款。2022年7月，我們對一項附加條款進行了修訂 期限延長至 2024 年 7 月 31 日，每月租金為 $
公司從2021年10月1日起與Altman Investman Investment Co., LLC（“Altman”）簽訂了租賃協議，租用位於加利福尼亞州聖地亞哥治療路10865號150套房的辦公和實驗室空間（“聖地亞哥租約”）。租金須支付
自2021年11月1日起，公司與查爾斯河公司Explora BioLabs, Inc.（“Explora”）就vivarium空間和服務簽訂了vivarium協議。根據協議條款，公司有義務支付基本租金 $
長期房地產經營租賃包含在公司簡明合併資產負債表上的 “租賃使用權資產，淨額” 中，代表公司在租賃期內使用標的資產的權利。
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目錄
公司支付租賃款項的義務包含在公司簡明合併資產負債表的 “租賃負債，流動負債” 和 “扣除流動的租賃負債” 中。
下表不包括短期經營租賃。下表彙總了截至2023年6月30日的租賃負債到期日和租賃負債的對賬情況：
2023 年（剩餘部分） | $ | | |
2024 | | ||
2025 | | ||
2026 | | ||
最低租賃付款總額 | | ||
減去：估算利息 | ( | ||
經營租賃負債總額 | $ | | |
在簡明合併資產負債表中包括： | |||
租賃負債的流動部分 | $ | | |
租賃負債，扣除流動負債 | | ||
經營租賃負債總額 | $ | | |
其他信息： | |||
剩餘租賃期限的加權平均值 | |||
加權平均折扣率 |
截至2023年6月30日，ROU的經營租賃資產約為美元
截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
租賃成本，非關聯方 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
租賃成本，關聯方 |
| |
| — | | — | ||||||
租賃付款，非關聯方 | |
| | | | |||||||
租賃付款，關聯方 | |
| — | | — | |||||||
法律突發事件
公司目前還不是任何重大法律訴訟的當事方。公司可能會不時參與其正常業務過程中或其他過程中出現的各種法律訴訟。
應付賬款
在正常業務過程中，可能會與供應商發生爭議。如果供應商可能對付款提出異議，並且能夠估算，我們將記錄估計負債。
其他資金承諾
公司是各種協議的當事方，主要與許可技術有關，這些協議要求未來支付與後續時期可能實現的里程碑相關的款項或特定產品未來銷售的特許權使用費（見附註7 — “許可和分銷協議”）。
此外，公司是與合同研究、製造和其他組織簽訂的各種協議的當事方，這些協議通常規定在接到通知後終止，終止時的確切欠金額將根據終止的時間和協議條款而定。
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目錄
員工離職
董事會根據特定全職員工的服務年限和職位批准遣散費，最高可達
7。許可和分銷協議
Capricor's Technology 的知識產權——CAP 1002 和 Exosome
Capricor已與羅馬大學La Sapienza（“羅馬大學”）、約翰·霍普金斯大學（“JHU”）和CSMC簽訂了與某些心臟衍生細胞相關的知識產權的獨家許可協議。Capricor還與CSMC和JHU簽訂了與外泌體相關的知識產權的獨家許可協議。此外，Capricor還提交了與其科學家開發的技術相關的專利申請。
羅馬大學許可協議
Capricor和羅馬大學於2006年6月21日簽訂了許可協議（“羅馬許可協議”），其中規定羅馬大學向Capricor授予獨家的、全球範圍的、收取特許權使用費的許可（包括再許可權），根據所有領域的許可專利權開發和商業化許可產品。
根據《羅馬許可協議》，Capricor向羅馬大學支付了許可證簽發費，目前支付的最低年度特許權使用費為
除非延長或提前終止，否則《羅馬許可協議》將一直有效，直到任何專利的最後一次索賠中較晚者為止，或者任何包含許可專利權的專利申請到期或被放棄為止。根據《羅馬許可協議》的條款，如果另一方破產或提出破產申請，任何一方均可終止協議。任何一方均可在另一方重大違約時終止協議，前提是違約方有
約翰霍普金斯大學許可協議
CDC 的許可協議
Capricor和JHU簽訂了自2006年6月22日起生效的獨家許可協議（“JHU許可協議”），該協議規定JHU向Capricor授予獨家的、全球範圍的收取特許權使用費的許可（具有再許可權），根據所有領域的許可專利權和專有技術的非排他性權利，開發和商業化許可產品和許可服務。對JHU許可協議的某些條款進行了各種修訂。根據JHU許可協議，Capricor必須做出商業上合理和勤奮的努力，開發和商業化JHU許可所涵蓋的許可產品。
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根據JHU許可協議，向JHU支付了初始許可費，此後，Capricor必須在JHU許可協議的週年紀念日支付最低年度特許權使用費。最低年度特許權使用費可以抵消產品淨銷售額和淨服務收入的低個位數特許權使用費，根據JHU許可協議，Capricor還必須支付這筆特許權使用費，如果Capricor需要向第三方支付任何專利權的特許權使用費才能製造或銷售許可產品，則該特許權使用費可能會進一步減少。此外，Capricor必須支付其從授予的分許可證中獲得的低兩位數百分比的對價，並且在成功完成臨牀研究的某些階段並獲得美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的批准後，必須向JHU支付某些確定的開發里程碑付款。根據經修訂的 JHU 許可協議，應支付的里程碑付款的最大總金額為 $
除非提前終止，否則JHU許可協議將在每個適用國家/地區繼續有效，直到專利權內最後一項到期的專利到期之日，或者，如果未頒發專利，則為
基於外泌體的疫苗和療法的許可協議
Capricor和JHU簽訂了自2021年4月28日起生效的獨家許可協議（“JHU Exosome許可協議”），以共同擁有與外泌體mRNA疫苗和療法相關的某些知識產權。JHU Exosome許可協議規定，JHU向Capricor授予JHU共同擁有的JHU的獨家、全球範圍內具有特許權使用費的許可，並有權進行再許可，以便使用專利權和專有技術進行研究，並利用專利權和專有技術在該領域開發和商業化產品。
根據JHU Exosome許可協議, 向JHU支付了預付的許可費 $
此外，Capricor必須達到某些開發里程碑，為這些里程碑支付里程碑付款費，並且有義務為銷售含特許權使用費的產品支付較低的個位數特許權使用費，以及從任何分許可獲得的任何非特許權使用費對價的兩位數百分比，但某些例外情況除外。如果Capricor有義務為一項或多項第三方專利支付特許權使用費，作為製造或銷售許可產品的要求，上述特許權使用費可能會減少。此外，從JHU Exosome許可協議簽訂的第三年開始，Capricor有義務向JHU支付最低年度特許權使用費，該特許權使用費不可退還，但將記入Capricor在最低年度特許權使用費到期當年產生的特許權使用費。
除非提前終止，否則JHU Exosome許可協議將在每個國家/地區持續到該國家/地區專利權中包含的最後一項到期專利到期之日，或者如果沒有發放專利，則為
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目錄
Cedars-Sinai 醫療中心許可協議
CDC 的許可協議
2010年1月4日，Capricor與CSMC簽訂了獨家許可協議（“原始CSMC許可協議”），涉及與其心球衍生細胞（“CDC”）技術相關的某些知識產權。2013年，最初的CSMC許可協議進行了兩次修訂，除其他外，降低了本應支付給CSMC的分許可費的百分比。自2013年12月30日起，Capricor與CSMC簽訂了經修訂和重述的獨家許可協議（“經修訂的CSMC許可協議”），該協議修訂、重申和取代了最初的CSMC許可協議，根據該協議，添加或修改了某些定義，修訂了某些義務的時間並澄清了雙方的其他義務。
修訂後的CSMC許可協議規定，CSMC向Capricor授予獨家的、全球範圍的含特許權使用費的許可（具有再許可權），允許其使用專利權和專有技術進行研究，並使用專利權和專有技術在該領域開發和商業化產品。此外，Capricor擁有就未來因愛德華多·馬爾班博士代表CSMC開展的相關工作或在其指導下開展的相關工作而產生的任何權利進行談判的專有權。如果雙方未能就未來任何權利的排他性許可條款達成協議，則Capricor將獲得此類未來權利的非排他性許可，但須遵守特許權使用費義務。
根據最初的CSMC許可協議，向CSMC支付了許可費，Capricor有義務向CSMC償還與起訴某些專利權有關的某些費用和費用。此外，Capricor必須達到某些支出和發展里程碑。
根據修訂後的CSMC許可協議，Capricor仍有義務為銷售含特許權使用費的產品支付較低的個位數特許權使用費，以及從任何分許可或其他權利授予中獲得的對價的低兩位數百分比。如果Capricor有義務從第三方獲得與含特許權使用費的產品相關的專利權的許可，則上述特許權使用費可能會減少。
除非提前終止，否則修訂後的CSMC許可協議將繼續逐國生效，直到涵蓋專利權或未來專利權的專利的最後到期。根據修訂後的CSMC許可協議的條款，除非CSMC放棄，否則該協議將自動終止：（i）如果Capricor停止、解散或結束其業務運營；（ii）如果Capricor破產或破產，或者如果Capricor為了債權人的利益進行轉讓；（iii）如果任何一方的履約危及了CSMC的許可、認證或免税地位或該協議被政府機構視為非法；(iv) 在
2015年3月20日、2016年8月5日、2017年12月26日、2018年6月20日和2021年7月27日，Capricor和CSMC對修訂後的CSMC許可協議進行了修訂，根據該協議，雙方同意在預定專利清單中添加和刪除某些專利申請，除其他外。Capricor向CSMC償還了與額外專利申請相關的某些律師費和申請費。
24
目錄
外泌體許可協議
2014年5月5日，Capricor與CSMC簽訂了獨家許可協議（“外泌體許可協議”），涉及與CDC衍生的外泌體技術相關的某些知識產權。《外泌體許可協議》規定，CSMC向Capricor授予獨家的、全球範圍的含特許權使用費的許可（具有再許可權），以便使用專利權和專有技術進行研究，並利用專利權和專有技術在該領域開發和商業化產品。此外，Capricor擁有就未來因愛德華多·馬爾班博士代表CSMC開展的相關工作或在其指導下開展的相關工作而產生的任何權利進行談判的專有權。如果雙方未能就排他性許可的條款達成協議，則Capricor應擁有此類未來權利的非排他性許可，但須遵守特許權使用費。
根據外泌體許可協議，向CSMC支付了許可費，Capricor向CSMC償還了與準備和起訴某些專利申請有關的某些費用和費用。此外，Capricor必須達到某些非貨幣發展里程碑，並且有義務為含特許權使用費的產品銷售支付低個位數的特許權使用費，以及從任何分許可或其他權利授予中獲得的對價的個位數百分比。如果Capricor有義務從第三方獲得與含特許權使用費的產品相關的專利權的許可，則上述特許權使用費可能會減少。
除非提前終止，否則外泌體許可協議將繼續逐國生效，直到涵蓋專利權或未來專利權的專利的最後一次到期。根據外泌體許可協議的條款，除非CSMC放棄，否則該協議將自動終止：（i）如果Capricor停止、解散或結束其業務運營；（ii）如果Capricor破產或破產，或者如果Capricor為了債權人的利益進行轉讓；（iii）如果任何一方的履約危及了CSMC的許可、認證或免税地位，或該協議被政府機構視為非法；(iv) 在
2015 年 2 月 27 日、2015 年 6 月 10 日、2016 年 8 月 5 日、2017 年 12 月 26 日、2018 年 6 月 20 日、2018 年 9 月 25 日、2020 年 8 月 19 日、2020 年 8 月 28 日、2021 年 3 月 19 日和 2023 年 7 月 14 日，Capricor 和 CSMC 對 Exosome 許可協議進行了修訂。總的來説，這些修正案在《外泌體許可協議》中增加了額外的專利申請和專利家族，增加了某些明確的產品開發里程碑付款，修改了某些里程碑截止日期，並增加了某些未來專利權所涵蓋的候選產品的某些績效里程碑，以維持對這些未來專利權的排他性許可；未能達到這些里程碑將導致CSMC有權將許可從排他性轉換為非排他性或共同排他性，或者終止許可，但受Capricor在非排他性基礎上為內部研究目的許可此類專利權的權利的約束。這些修正案還要求Capricor向CSMC償還與額外專利申請和專利家族相關的某些律師費和申請費。
與生命科技公司簽訂的細胞系許可協議
2022年3月7日，Capricor與Thermo Fisher Scientific, Inc. 的子公司Life Technologies Corporation簽訂了非獨家細胞系許可協議，供應某些細胞，我們將在開發外泌體平臺時使用這些細胞。最初的許可費已於 2022 年第一季度支付，根據我們的開發計劃的進展，可能需要支付額外的里程碑費用。
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與 Nippon Shinyaku 簽訂商業化和分銷協議（領土：美國）
2022年1月24日，Capricor與日本公司Nippon Shinyaku簽訂了美國分銷協議。根據美國分銷協議的條款，Capricor 指定 Nippon Shinyaku 為其在美國的獨家分銷商，負責治療 DMD。CAP-1002
根據美國分銷協議的條款，Capricor 將負責 HOPE-3 試驗的進行以及 CAP-1002 的製造。Nippon Shinyaku 將負責 CAP-1002 在美國的分銷。根據美國分銷協議，Capricor有義務向Nippon Shinyaku出售商業產品，但須經監管部門批准，此外，如果實現，Capricor將有權獲得可觀的兩位數產品收入份額以及基於開發和銷售的額外里程碑付款。在 2022 年第一季度，Capricor 收到了一筆預付款 $
公司已根據ASU 606對美國分銷協議進行了評估， 來自客户的合同收入。一開始，公司就確定了一項不同的履約義務。公司認定，履約義務是 HOPE-3 第 3 期臨牀試驗的開展。
公司確定初始交易價格總額為 $
公司沒有確認期初或期末合約資產餘額。公司合同負債的期初餘額和期末餘額之間的差額源於公司履行與其履約義務相關的服務。
分配給剩餘履約義務的交易價格是尚未確認的合同收入。截至 2023 年 6 月 30 日，與美國分銷協議相關的剩餘履約義務約為 $
與 Nippon Shinyaku 簽訂商業化和分銷協議（領土：日本）
2023年2月10日，Capricor與Nippon Shinyaku簽訂了獨家商業化和分銷協議（“日本分銷協議”）。根據日本分銷協議的條款，Capricor 指定 Nippon Shinyaku 為其在日本的獨家分銷商，用於治療 DMD 的 CAP-1002。
根據日本分銷協議的條款，Capricor收到了預付款 $
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公司已根據ASU 606對日本分銷協議進行了評估， 來自客户的合同收入。公司確定的初始交易價格總額為 $
8.關聯方交易
租賃和轉租協議
如上所述，Capricor是與CSMC簽訂租賃協議的當事方（見附註6—— “承諾和突發事件”），而CSMC曾是Capricor臨牀試驗的調查地點。此外，愛德華多·馬爾班博士是Capricor Therapeutics的股東，曾不時作為觀察員參加公司董事會會議，他是Cedars-Sinai Smidt Heart Institute的所董事，也是Capricor的聯合創始人。
諮詢協議
2013年，Capricor與公司執行董事長兼董事會成員弗蘭克·利特瓦克博士簽訂了諮詢協議，根據該協議，Capricor同意向Litvack博士支付$
2020年7月，Capricor與愛德華多·馬爾班博士簽訂了諮詢服務協議，根據該協議，他獲得了購買選擇權
應付給關聯方的款項
截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司的關聯方應付賬款和應計費用總額為美元
9。後續事件
自動櫃員機計劃下的額外銷售
2023年6月30日之後至2023年8月7日，該公司共出售了
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
以下關於我們財務狀況和經營業績的討論應與本10-Q表季度報告中其他地方包含的簡明合併財務報表和這些報表的簡明合併附註一起閲讀。本討論包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。
正如本10-Q表季度報告中使用的 “Capricor Therapeutics”、“公司”、“我們”、“我們”、“我們的” 或類似術語包括Capricor Therapeutics, Inc.及其全資子公司。提及 “Capricor” 是指我們的全資子公司Capricor, Inc.。
公司概述
Capricor Therapeutics, Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，專注於開發基於細胞和外泌體的變革性療法，用於治療杜興氏肌營養不良症（“DMD”），杜興氏肌營養不良症是一種罕見的肌肉萎縮症，會導致肌肉變性和過早死亡，以及其他醫療需求未得到滿足的疾病。
自成立以來，我們投入了大量資源來開發 CAP-1002 和其他候選產品，包括我們的外泌體平臺、開發我們的製造工藝、為公司配備人員以及為這些業務提供一般和管理支持。我們沒有任何獲準銷售的商品。我們最終能否產生足以實現盈利的任何產品收入將取決於用於治療 DMD 和其他候選產品的 CAP-1002 的成功開發、批准和最終商業化。如果成功開發並獲得批准，我們打算與我們的合作伙伴Nippon Shinyaku Co., Ltd.（“Nippon Shinyaku”）在美國和日本將 CAP-1002 商業化，並可能在其他市場簽訂其他許可協議或戰略合作。如果我們實現產品銷售、簽訂許可協議或戰略合作或進一步的分銷關係，我們預計，由於任何產品銷售的時間和金額、許可費、里程碑付款和其他付款，我們產生的任何收入都將因季度和年度而波動。如果我們未能及時完成候選產品的開發，我們創造未來收入的能力以及我們的經營業績和財務狀況將受到重大不利影響。
我們的主要候選產品的摘要描述如下：
| ● | CAP-1002 用於治療 DMD（第 3 期）：我們的核心項目側重於開發和商業化一種細胞療法技術（以下簡稱 CAP-1002），該技術由CDC組成，CDC是從健康的人類心臟捐贈細胞中分離出來的內源性基質細胞羣，用於治療DMD。CAP-1002 旨在通過 CDC 的免疫調節、抗炎和抗纖維化作用減緩 DMD 的疾病進展，CDC 是由富含生物活性貨物的分泌外泌體介導的。CDC外泌體中已知具有生物活性的載體元素包括microRNA。總的來説，這些非編碼的RNA物種改變了巨噬細胞和其他靶細胞中的基因表達，降低了全身炎症，刺激了DMD（以及各種其他炎症性疾病）的組織再生。這種作用機制與迄今為止在臨牀研究中觀察到的循環炎症生物標誌物的變化一致，與外顯子跳過寡核苷酸和旨在恢復肌萎縮蛋白表達的基因治療方法形成鮮明對比。DMD 是一種罕見的肌肉萎縮症，會導致肌肉變性和過早死亡。此外，肌肉細胞中缺乏肌營養不良蛋白會導致嚴重的細胞損傷，最終導致肌肉細胞死亡和纖維化替換。DMD 患者的年度護理費用非常高，並且會隨着疾病的進展而增加。因此，我們認為，對於我們的候選產品 CAP-1002 來説，DMD 是一個重要的市場機會。 |
迄今為止，我們已經完成了兩項前景看好的臨牀試驗，研究 CAP-1002 對 DMD 的影響。第一項試驗（一項名為Hope-Duchenne的I/II期試驗）的數據表明，骨骼和心臟終點有所改善。在美國進行的 II 期臨牀試驗 HOPE-2 中，CAP-1002 被用於治療晚期 DMD 患者。2022 年 3 月，我們公佈了 HOPE-2 的最終一年業績
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發表在《柳葉刀》上，顯示該試驗達到了上肢表現（“PUL”）v1.2（p=0.01）的中級維度的主要療效終點，以及完整的PUL v2.0（p=0.04）的額外陽性終點和左心室射血分數（p=0.002）的心臟終點。在整個研究過程中，CAP-1002 總體上是安全的，耐受性良好。
此外，我們目前正在對 HOPE-2 試驗進行一項開放標籤延期（“OLE”）研究，在該試驗中，有12名患者選擇繼續治療 CAP-1002。我們宣佈了這項正在進行的OLE研究的一年和兩年的積極結果。在 PUL v2.0 量表（p=0.02）上，HOPE-2-OLE 研究此前在一年的時間點達到了主要終點。在兩年的時間點，數據顯示，與安慰劑組在一年後自 HOPE-2 的原始下降率（p=0.021）相比，OLE 治療組的 PUL v2.0 存在統計學上的顯著差異。LVEF 是使用心臟磁共振成像 (cMRI) 測量的，與 HOPE-2 研究結束時的最終評估相比，九名患者中有六名在 CAP-1002 治療下顯示心臟功能有所改善。隨着時間的推移，與PUL v2.0和彈射分數結果的相關性越來越高（24個月的OLE結果 r=0.75，p=0.02）。在研究 OLE 部分期間，CAP-1002 治療繼續產生穩定的安全性，並且在整個研究過程中耐受性良好。
| ● | 我們目前正在報名研究 CAP-1002 治療晚期 DMD 患者的 HOPE-3 第 3 期臨牀試驗，以期獲得美國批准 CAP-1002。HOPE-3 是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，目前旨在在美國大約 15-20 個調查地點治療多達 68 名患者。主要的結果衡量標準將是為期一年的完整PUL v2.0。HOPE-3 還將測量各種次要終點，包括心臟功能評估。目前，已有48名患者被隨機分組到17個活躍地點，我們有望在2023年第四季度全面註冊目前設計的研究。此外，我們計劃進行一項中期分析，重點是徒勞性，我們預計這些結果將在今年第四季度公佈。 |
2023年第一季度，我們在一次B型CMC會議上與美國食品藥品管理局會面，討論了我們的製造計劃，以期有望獲得BLA的潛在應用。在會議中，我們討論了商業製造活動方面的計劃，包括我們的效力測定和其他支持商業化的產品發佈標準。在會議中，我們還討論了是否需要在 HOPE-3 中增加一定數量的患者，他們將接受我們在聖地亞哥新工廠生產的商業規模的良好生產規範 (“GMP”) CAP-1002 產品的治療，以支持 BLA 的潛在應用。我們的聖地亞哥工廠旨在生產商業規模的 GMP CAP-1002 產品，我們預計臨牀劑量將於 2023 年第三季度上市。
此外，在我們的 RMAT 名稱下，我們最近與 FDA 舉行了 B 型臨牀會議，會上我們概述了提交潛在的 BLA 的擬議途徑，並與該機構進一步討論了正在進行的 HOPE-3 臨牀試驗。在收到美國食品藥品管理局關於該主題的回覆後，我們預計將進一步澄清 HOPE-3 可能需要的任何擬議變更，以進一步支持 CAP-1002 的監管途徑。此外，我們已經向美國食品藥品管理局提交了 HOPE-2 OLE 試驗的一年和兩年結果，供他們審查。
CAP-1002 的監管途徑得到 RMAT 名稱和孤兒藥名稱的支持。如果 Capricor 獲得 FDA 對 CAP-1002 的市場批准，Capricor 將有資格獲得優先審查券，因為它被指定為罕見的兒科疾病。Capricor 已與 Nippon Shinyaku 簽訂了兩份商業化和分銷協議，任命 Nippon Shinyaku 為其在美國和日本的 CAP-1002 獨家分銷商。
| ● | 基於外泌體的療法和疫苗（臨牀前）：我們專注於開發一種經過精密設計的外泌體平臺技術，該技術能夠提供一組定義的效應分子，這些分子通過定義的作用機制發揮作用。我們最近在 StealTHX 上發佈了臨牀前數據TM該平臺顯示了一種基於重組蛋白的疫苗的快速開發，用於免疫和預防導致 COVID-19 的病毒 SARS-CoV-2。目前，我們正在開發針對傳染病、單基因疾病和其他潛在疾病的疫苗和療法 |
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| 適應症。我們的平臺建立在基礎RNA和蛋白質科學的進步基礎上，以技術和製造為目標，為我們提供了建立廣泛的新候選療法渠道的機會。我們目前的戰略側重於確保合作伙伴，如果我們決定這樣做，他們將提供資金和額外資源，將該計劃推向診所。 |
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額約為3,780萬美元。我們估計，這將為我們到2024年第三季度的運營費用和資本支出需求提供資金。根據我們與Nippon Shinyaku簽訂的商業化和分銷協議，該預期不包括任何潛在的額外里程碑付款。我們沒有從產品的商業銷售中獲得任何收入。在獲得美國食品藥品管理局或其他監管機構批准銷售我們的候選藥物之前，我們才能產生任何產品收入。
由於我們鉅額的研發支出以及與運營相關的一般管理成本，自成立以來，我們在每個時期都產生了可觀的運營虧損。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別約為740萬美元和約710萬美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的淨虧損分別約為1,510萬美元和約1,490萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字約為1.522億美元。在可預見的將來，我們預計將產生鉅額支出和營業損失。
最近的運營發展
| ● | HOPE-3，我們在 DMD 中對 CAP-1002 的 3 期臨牀試驗繼續進展順利。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究目前旨在治療美國多達68名受試者。迄今為止，已有48名患者被隨機分組到17個活躍部位。我們計劃在2023年第四季度完成招生並報告中期分析的結果。 |
| ● | 繼續與美國食品藥品管理局進行討論，我們在2023年第三季度舉行了B型臨牀會議。在與美國食品藥品管理局的會晤中，我們概述了提交潛在的 BLA 的擬議途徑，並與該機構進一步討論了正在進行的 HOPE-3 臨牀試驗。我們計劃在收到美國食品和藥物管理局的最後會議記錄後分享這次會議的結果。 |
| ● | 在 2023 年家長項目肌肉萎縮症 (PPMD) 年會上，公佈了正在進行的 HOPE-2 OLE 研究的 24 個月積極統計學結果。在24個月的時間點，數據顯示，與安慰劑組在一年後從 HOPE-2 下降的原始速度（p=0.021）相比，OLE 治療組的 PUL v2.0 存在統計學上的顯著差異。LVEF 是使用心臟磁共振成像 (cMRI) 測量的，與 HOPE-2 研究結束時的最終評估相比，九名患者中有六名在 CAP-1002 治療下顯示心臟功能有所改善。此外，OLE 研究繼續顯示長期治療 CAP-1002 的安全性良好。 |
| ● | 我們的聖地亞哥 GMP 製造工廠於 2023 年第一季度竣工，並計劃在 2023 年第三季度推出商業規模的 GMP CAP-1002 臨牀劑量。 |
| ● | 2023 年 2 月，我們與 Nippon Shinyaku 簽訂了商業化和分銷協議（“日本分銷協議”），在日本獨家商業化和分銷 DMD CAP-1002。根據日本分銷協議的條款，我們將負責在日本開發獲得 CAP-1002 生產和銷售批准所需的臨牀項目，以及 CAP-1002 的製造。根據日本分銷協議，我們有義務向Nippon Shinyaku出售商業產品，但須經監管部門批准，此外，如果實現，Capricor將有權獲得有意義的兩位數產品收入份額以及基於開發和銷售的額外里程碑付款。我們在2023年第一季度收到了1,200萬美元的預付款，並有可能獲得高達約8900萬美元的額外里程碑付款，視外幣匯率而定。 |
| ● | 在 ISCT 2023 年年會的海報發佈會上亮相，重點介紹了與我們 CAP-1002 效力測定開發相關的最新進展。 |
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| ● | 在同行評審期刊《Microbiology Spectrum》上發表了臨牀前數據，重點介紹了在一種疫苗中組合多個靶點並支持外泌體作為各種治療貨物的潛在合適運載工具的前景的數據。 |
| ● | 在BiorXiv上發表的臨牀前數據，重點介紹了有關開發對SARS-CoV-2和流感病毒有效雙抗原疫苗的前景的數據。 |
| ● | 在 SelectBio Extracellur Vesicles 2023 的海報發佈會上亮相，重點介紹了與在外泌體中裝載核酸貨物的方法有關的最新進展。 |
| ● | 任命 Philip J. Gotwals 博士為 Capricor 董事會成員。Gotwals博士在藥物開發、研究、企業戰略和業務發展方面擁有豐富的經驗，在生物技術行業有近30年的職業生涯。Gotwals博士最近在諾華生物醫學研究院擔任全球負責人、業務發展和許可副總裁。 |
| ● | 任命保羅·奧瓦爾特（Paul Auwaerter，醫學博士）為摩羯座董事會成員。作為約翰·霍普金斯大學醫學院雪莉琳和肯·費舍爾醫學教授，Auwaerter博士擁有30多年的內科和傳染病經驗，曾擔任傳染病系臨牀董事和雪莉琳和肯·費舍爾環境傳染病中心主任。 |
在我們尋求開發和商業化 CAP-1002 或任何其他候選產品（包括與我們的外泌體計劃相關的產品）時，我們預計我們的支出將大幅增加，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營。在我們可以從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過公共或私募股權融資、債務融資或其他來源（可能包括許可協議、戰略合作或其他分銷協議）為我們的運營提供資金。如果有的話，我們可能無法籌集額外資金或在需要時以優惠條件簽訂此類協議或安排。如果我們未能在需要時籌集資金或其他潛在資金或簽訂此類協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止 CAP-1002 或其他候選產品的開發或商業化。
COVID-19 疫情給全球帶來了巨大的公共衞生和經濟挑戰。我們的業務運營、財務狀況和業績受到了不同程度的影響，我們預計這種影響將在未來幾個季度持續下去，尤其是在供應鏈限制方面。
財務運營概述
到目前為止，我們沒有商業產品的銷售，在我們獲得美國食品藥品管理局或同等外國監管機構的批准開始銷售我們的候選藥品之前，我們才有能力創造任何商業產品收入。藥品的開發是一個漫長而昂貴的過程。即使我們獲得了繼續開發候選產品所需的資金，無論是通過戰略交易還是其他方式，我們預計在幾年內都不會完成候選產品的開發。迄今為止，我們的大部分開發費用都與我們的候選產品有關，包括 CAP-1002 和我們的外泌體技術。隨着我們繼續進行 CAP-1002 的臨牀開發，以及我們進一步開發外泌體技術，我們的費用將進一步增加。因此，我們的成功不僅取決於候選產品的安全性和有效性，還取決於我們為產品開發和臨牀項目提供資金的能力。根據我們與Nippon Shinyaku簽訂的美國和日本分銷協議，我們最近的主要營運資金來源主要來自證券的公開股權銷售和預付款。在我們開展臨牀前和臨牀項目的同時，我們將繼續探索潛在的合作伙伴關係，以便在美國和世界其他地區開發一種或多種候選產品。
我們的業績包括因發行股票期權和認股權證而產生的非現金薪酬支出（如適用）。我們將股票期權和認股權證的公允價值計入其歸屬期（如適用）。當沒有更精確的定價數據時，我們會使用Black-Scholes期權定價模型來確定股票期權的公允價值。基於股份的獎勵的條款和歸屬時間表因補助金類型和受贈者的就業狀況而異。通常，獎勵的授予基於時間的條件。股票薪酬支出包含在
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一般和行政（“G&A”）或研發（“研發”）費用項下的簡明合併運營報表（如適用）。我們預計未來將記錄額外的非現金薪酬支出，這可能很大。
運營結果
收入
臨牀開發收入。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，臨牀開發收入分別約為390萬美元和零。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，臨牀開發收入分別約為690萬美元和零。該公司於2022年第三季度開始確認從Nippon Shinyaku收到的與Nippon Shinyaku簽訂的獨家商業化和分銷協議（“美國分銷協議”）相關的3,000萬美元預付款。在完成 HOPE-3 臨牀試驗時，使用比例績效方法對收入進行按比例確認。
運營費用
研究和開發費用。 研發費用主要包括薪酬和其他相關人員成本、用品、臨牀試驗費用、患者治療費用、實驗室和製造設施租金、諮詢費、製造人員和用品成本、臨牀前、臨牀和製造服務提供商的成本、知識產權起訴產生的某些法律費用、股票補償費用以及與候選產品的設計、開發、測試和改進有關的其他費用。
下表按類別彙總了我們在每個指定時期的研發費用：
截至6月30日的三個月 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變動 ($) |
| 變化 (%) |
| |||||
薪酬和其他人事開支 | $ | 2,442,742 | $ | 1,616,365 | $ | 826,377 | 51 | % | |||||
杜興氏肌營養不良症 (CAP-1002) |
| 4,871,018 |
| 1,633,898 |
| 3,237,120 |
| 198 | % | ||||
外泌體平臺研究 | 435,956 |
| 889,187 |
| (453,231) |
| (51) | % | |||||
設施開支 | 347,963 | 265,020 | 82,943 | 31 | % | ||||||||
基於股票的薪酬 | 450,450 | 247,265 | 203,185 | 82 | % | ||||||||
折舊 | 157,407 | 100,487 | 56,920 | 57 | % | ||||||||
研究和其他項目 | 111,853 | 212,866 | (101,013) | (47) | % | ||||||||
研發費用總額 | $ | 8,817,389 | $ | 4,965,088 | $ | 3,852,301 | 78 | % | |||||
截至2023年6月30日的三個月中，研發費用與截至2022年6月30日的三個月相比增加了約390萬美元，增長了78％。增長主要由以下因素驅動：
| ● | 薪酬和其他人事費用增加80萬美元，主要是由於員工人數的增加； |
| ● | 我們的 CAP-1002 DMD 項目增加了320萬美元，這主要是由於正在進行的 HOPE-3 臨牀試驗、我們的 HOPE-2 OLE 臨牀試驗以及我們擴大了 CAP-1002 的製造產量； |
| ● | 外泌體平臺研究減少了50萬美元，主要是由於與某些研究項目相關的費用減少； |
| ● | 設施開支增加10萬美元，主要是由於擴建工作； |
| ● | 股票薪酬支出增加20萬美元，主要是由於員工人數、無風險利率和股價的增加，導致已發行期權的公允價值增加； |
| ● | 折舊增加了10萬美元，這主要是由於設備購買量增加以及與我們在聖地亞哥的研究和製造工廠的擴建工作相關的資本改善；以及 |
| ● | 研究和其他項目減少了10萬美元，這主要是由於我們的INSPIRE項目結束。 |
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截至6月30日的六個月 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變動 ($) |
| 變化 (%) |
| |||||
薪酬和其他人事開支 | $ | 4,693,494 | $ | 2,955,076 | $ | 1,738,418 | 59 | % | |||||
杜興氏肌營養不良症 (CAP-1002) |
| 8,709,829 |
| 2,942,396 |
| 5,767,433 |
| 196 | % | ||||
外泌體平臺研究 | 1,017,942 |
| 2,146,610 |
| (1,128,668) |
| (53) | % | |||||
設施開支 | 653,830 | 516,214 | 137,616 | 27 | % | ||||||||
基於股票的薪酬 | 891,010 | 455,012 | 435,998 | 96 | % | ||||||||
折舊 | 295,157 | 190,476 | 104,681 | 55 | % | ||||||||
研究和其他項目 | 217,646 | 875,003 | (657,357) | (75) | % | ||||||||
研發費用總額 | $ | 16,478,908 | $ | 10,080,787 | $ | 6,398,121 | 63 | % | |||||
截至2023年6月30日的六個月中，研發費用與截至2022年6月30日的六個月相比增加了約640萬美元，增長了63％。增長主要是由以下因素推動的：
| ● | 薪酬和其他人事費用增加170萬美元，主要是由於員工人數的增加； |
| ● | 我們的 CAP-1002 DMD 計劃增加了580萬美元，這主要是由於正在進行的 HOPE-3 臨牀試驗、我們的 HOPE-2 OLE 臨牀試驗以及我們擴大了 CAP-1002 的製造產量； |
| ● | 外泌體平臺研究減少了110萬美元，這主要是由於與某些研究項目相關的費用減少； |
| ● | 設施開支增加10萬美元，主要是由於擴建工作； |
| ● | 股票薪酬支出增加了40萬美元，這主要是由於員工人數、無風險利率和股票價格的增加，導致已發行期權的公允價值增加； |
| ● | 折舊增加了10萬美元，這主要是由於設備購買量增加以及與我們在聖地亞哥的研究和製造工廠的擴建工作相關的資本改善；以及 |
| ● | 研究和其他項目減少了70萬美元，這主要是由於我們的INSPIRE項目結束。 |
一般和管理費用。G&A費用主要包括高管、財務和其他行政人員的薪酬和其他相關人事費用、股票薪酬支出、會計、法律和其他專業費用、諮詢費用、公司辦公室租金、商業保險和其他公司費用。
下表彙總了我們在每個指定時期按類別分列的G＆A費用：
截至6月30日的三個月 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變動 ($) |
| 變化 (%) | ||||||
基於股票的薪酬 | $ | 1,168,262 | $ | 910,638 | $ | 257,624 | 28 | % | |||||
薪酬和其他人事開支 |
| 861,130 |
| 710,487 |
| 150,643 |
| 21 | % | ||||
專業服務 | 441,874 |
| 475,837 |
| (33,963) |
| (7) | % | |||||
設施開支 | 162,090 | 61,095 | 100,995 | 165 | % | ||||||||
其他公司開支 | 213,981 | 198,609 | 15,372 | 8 | % | ||||||||
一般和管理費用總額 | $ | 2,847,337 | $ | 2,356,666 | $ | 490,671 | 21 | % | |||||
與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，G&A支出增加了約50萬美元，增長了21％。增長主要是由以下因素推動的：
| ● | 股票薪酬支出增加了30萬美元，這主要是由於我們的無風險利率和股票價格上漲，這導致已發行期權的公允價值增加； |
| ● | 薪酬和其他人事相關費用增加20萬美元；以及 |
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目錄
| ● | 設施費用增加10萬美元，主要是由於擴建工作。 |
截至6月30日的六個月 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 變動 ($) |
| 變化 (%) | ||||||
基於股票的薪酬 | $ | 2,922,485 | $ | 1,768,221 | $ | 1,154,264 | 65 | % | |||||
薪酬和其他人事開支 |
| 1,734,516 |
| 1,558,366 |
| 176,150 |
| 11 | % | ||||
專業服務 | 906,851 |
| 1,214,530 |
| (307,679) |
| (25) | % | |||||
設施開支 | 317,803 | 122,612 | 195,191 | 159 | % | ||||||||
其他公司開支 | 475,567 | 408,772 | 66,795 | 16 | % | ||||||||
一般和管理費用總額 | $ | 6,357,222 | $ | 5,072,501 | $ | 1,284,721 | 25 | % | |||||
與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，G&A支出增加了約130萬美元，增長了25％。增長主要是由以下因素推動的：
| ● | 股票薪酬支出增加了120萬美元，這主要是由於我們的無風險利率和股票價格上漲，這導致已發行期權的公允價值增加； |
| ● | 薪酬和其他人事相關費用增加20萬美元； |
| ● | 專業服務費用減少30萬美元，主要是由於與業務發展相關的費用減少； |
| ● | 設施開支增加20萬美元，主要是由於擴建工作；以及 |
| ● | 其他公司支出增加10萬美元，主要與差旅和其他一般公司費用有關 |
投資收益。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，投資收入分別約為40萬美元和21,761美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，投資收入分別約為80萬美元和35,201美元。與截至2022年6月30日的三個月和六個月相比，截至2023年6月30日的三個月和六個月的投資收入有所增加，這是由於利率提高以及我們的有價證券、儲蓄和貨幣市場基金賬户的本金餘額增加。
正在積極開發的產品
CAP-1002 用於治療 DMD — 我們目前正在進行 HOPE-3 的 DMD 第 3 期研究，以及我們正在進行的 HOPE-2 試驗的 OLE 研究，我們預計到 2023 年將花費大約 1,500 萬至 2,000 萬美元。如果我們的 CAP-1002 產品獲得批准，我們的 DMD 計劃的費用將包括人員、臨牀、監管和製造相關費用，包括與擴大潛在商業規模生產相關的費用。
基於外泌體的療法和疫苗— 我們的外泌體平臺處於早期臨牀前開發階段。我們預計在2023年將花費約200萬至400萬美元用於與我們的外泌體項目相關的開發費用，其中包括這些技術的人員、臨牀前研究和製造相關費用。我們為該項目支付的費用主要用於擴展我們的工程外泌體平臺，包括開展支持IND的研究。
我們在當前和未來的臨牀開發項目，尤其是我們的 CAP-1002 和外泌體項目上的支出，無法非常確定地預測，因為它們取決於我們當前的試驗結果以及我們獲得額外資金和戰略合作伙伴的能力。此外，我們無法非常確定地預測完成臨牀試驗所需的時間、完成研發項目的成本，或者我們是否、何時以及在多大程度上從任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。在整個項目生命週期內，臨牀試驗的持續時間和成本可能會有很大差異，這是由於製造和臨牀開發過程中發生的意外事件以及各種其他因素造成的，包括：
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目錄
| ● | 臨牀項目中的試驗和研究數量； |
| ● | 參與試驗的患者人數； |
| ● | 試驗所包括的地點數目； |
| ● | 患者招募率和入院率； |
| ● | 患者治療和隨訪的持續時間； |
| ● | 製造我們的候選產品的成本； |
| ● | 成為我們的候選產品所需的必要材料的可用性； |
| ● | 監管部門批准的成本、要求和時間以及獲得監管部門批准的能力；以及 |
| ● | COVID-19 疫情造成的額外延誤。 |
流動性和資本資源
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年12月31日的流動性和資本資源，以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中現金、現金等價物和有價證券的淨增加（減少），旨在補充接下來的更詳細的討論。下表所列金額以千計。
流動性和資本資源 |
| 2023年6月30日 |
| 2022年12月31日 |
| ||
現金和現金等價物 | $ | 9,837 | $ | 9,603 |
| ||
有價證券 | $ | 27,956 | $ | 31,818 | |||
營運資金 | $ | 3,771 | $ | 19,302 |
| ||
股東權益 | $ | 2,731 | $ | 11,786 |
| ||
截至6月30日的六個月 | |||||||
現金流數據 |
| 2023 |
| 2022 | |||
提供的現金（用於）： | |||||||
經營活動 | $ | (5,208) | $ | 17,504 | |||
投資活動 | 3,250 | (36,038) | |||||
籌資活動 | 2,192 | 43 | |||||
現金和現金等價物的淨增加（減少） |
| $ | 234 |
| $ | (18,491) | |
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額約為3,780萬美元，而截至2022年12月31日約為4140萬美元。從2022年12月31日到2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券的減少是由於截至2023年6月30日的六個月淨虧損約1,510萬美元，以及日本新藥與日本分銷協議相關的預付款1,200萬美元。截至2023年6月30日，我們的總負債約為4,330萬美元，其中3,250萬美元與遞延收入有關，淨營運資金約為380萬美元。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金分別約為520萬美元，經營活動提供的現金分別約為1,750萬美元。來自經營活動的現金差額約為2,270萬美元，是由於Nippon Shinyaku的1,200萬美元預付款和遞延收入。此外，與2022年同期相比，截至2023年6月30日的六個月中，股票薪酬增加了約160萬美元，折舊和攤銷增加了約30萬美元。只要我們獲得足夠的資本和/或長期債務融資，並能夠繼續開發我們的候選產品，包括擴大我們的平臺技術組合，從事進一步的研發活動，特別是進行臨牀前研究和臨牀試驗，我們預計將繼續蒙受鉅額損失。
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的投資活動提供的現金流分別約為330萬美元，用於投資活動的現金流分別約為3,600萬美元。與2022年同期相比，截至2023年6月30日的六個月中，投資活動的淨變化是由於有價證券的購買、銷售和到期的淨影響。
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目錄
在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金流分別約為220萬美元和42,471美元。與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金有所增加，這主要是由於與自動櫃員機計劃相關的股票發行淨收益增加（如下所述）。
從成立到2023年6月30日，我們的運營資金主要來自私募和公開出售我們的股權證券、政府補助金以及分銷協議和合作夥伴的付款。由於迄今為止，我們尚未從產品的商業銷售中獲得任何收入，而且我們預計在幾年內不會產生收入，因此我們將需要籌集大量額外資金來資助我們的研發，包括我們的臨牀試驗和新產品開發長期計劃。我們可能會尋求通過各種潛在來源籌集額外資金，例如股權和債務融資、政府補助，或者通過戰略合作和許可協議或其他分銷協議。我們無法保證我們能夠獲得這樣的額外資金來源來支持我們的運營，完成我們的臨牀試驗，或者如果我們有這樣的資金，這樣的額外資金足以滿足我們的需求。此外，如果我們通過發行股票證券籌集額外資金，我們的股東可能會經歷大幅稀釋，而債務融資（如果有的話）可能涉及限制性契約。如果我們通過合作和許可安排籌集額外資金，則可能需要放棄對我們的技術或候選產品的某些權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可。
我們對財政資源充足性的估計是基於可能被證明是錯誤的假設。我們可能需要比計劃更快地獲得額外資金，或者獲得比我們目前預期的更多的資金。目前，我們認為我們的現金資源足以為我們的運營提供至少未來十二個月的資金。我們需要運營的實際資金數額取決於許多因素，其中一些因素是我們無法控制的。這些因素包括以下幾點：
| ● | 我們的臨牀和研究活動的進展； |
| ● | 我們的臨牀和研究計劃的數量和範圍； |
| ● | 我們的臨牀前和臨牀開發活動的進展和成功； |
| ● | 與我們簽訂研發協議的各方在發展方面的進展情況； |
| ● | 我們成功生產用於臨牀試驗和潛在商業用途的產品的能力； |
| ● | 製造我們候選產品所必需的材料的可用性； |
| ● | 製造我們的候選產品的成本，以及必要時可能與我們簽訂商業製造協議的各方的努力進展情況； |
| ● | 我們維持當前的研發計劃以及建立新的研發和許可安排的能力； |
| ● | 與維護執照和保險相關的額外費用； |
| ● | 起訴和執行專利索賠和其他知識產權所涉及的費用；以及 |
| ● | 監管部門批准的成本和時間。 |
合作
與 Nippon Shinyaku 簽訂商業化和分銷協議（領土：美國）
2022年1月24日，Capricor與日本公司Nippon Shinyaku簽訂了美國分銷協議。根據美國分銷協議的條款，Capricor 指定 Nippon Shinyaku 為其在美國的獨家分銷商，用於治療 DMD 的 CAP-1002。
根據美國分銷協議的條款，Capricor 將負責 HOPE-3 試驗的進行以及 CAP-1002 的製造。Nippon Shinyaku 將負責 CAP-1002 在美國的分銷。根據美國分銷協議，Capricor有義務向Nippon Shinyaku出售商業產品，但須經監管部門批准，此外，如果實現，Capricor將有權獲得可觀的兩位數產品收入份額以及基於開發和銷售的額外里程碑付款。在
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目錄
2022年第一季度，Capricor收到了3000萬美元的預付款。根據美國分銷協議的條款，可能額外支付高達7.05億美元的銷售和開發里程碑款項。
與日本簽訂商業化和分銷協議 Shinyaku（領土：日本）
2023 年 2 月 10 日，Capricor 與 Nippon Shinyaku 簽訂了日本分銷協議。根據日本分銷協議的條款，Capricor 指定 Nippon Shinyaku 為其在日本的獨家分銷商，用於治療 DMD 的 CAP-1002。
根據日本分銷協議的條款，Capricor在2023年第一季度獲得了1200萬美元的預付款，此外，Capricor有可能獲得額外的基於開發和銷售的里程碑付款，最高約為8900萬美元，視外幣匯率而定，以及可觀的兩位數產品收入份額。Nippon Shinyaku 將負責 CAP-1002 在日本的分銷。如有必要，Capricor 將負責在日本進行臨牀開發以及 CAP-1002 的製造。獲得批准後，Capricor將在日本向日本新藥出售商業產品。此外，如果產品在日本獲得批准，Capricor或其指定人員將在日本持有上市許可。
公司的融資活動
自動櫃員機計劃
2021年6月21日，公司根據招股説明書補充文件啟動了市場發行，總銷售收益不超過7500萬美元（“自動櫃員機計劃”），普通股將按出售時的市場價格分配。自動櫃員機計劃是根據與 H.C. Wainwright & Co. 簽訂的普通股銷售協議（“銷售協議”）設立的。有限責任公司（“Wainwright”），根據該有限責任公司，我們可以不時通過Wainwright作為銷售代理髮行和出售普通股。銷售協議規定，Wainwright將有權獲得其服務補償，佣金率為每股普通股銷售總價的3.0％。根據自動櫃員機計劃發行的所有股票均根據我們在S-3表格（文件編號333-254363）上的上架註冊聲明發行，該聲明最初於2021年3月16日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交，於2021年6月15日修訂，並由美國證券交易委員會於2021年6月16日宣佈生效。從2021年6月21日到2023年8月7日，公司根據自動櫃員機計劃共出售了2562,724股普通股，平均價格約為每股5.73美元，總收益約為1470萬美元。根據自動櫃員機計劃，仍可能出售約6,030萬美元的普通股。該公司為總收益支付了現金佣金，外加向Wainwright償還的費用，以及總額約為50萬美元的法律和會計費用。
CIRM 補助金獎
2016 年 6 月 16 日，Capricor 與加州再生醫學研究所（“CIRM”）一起獲得了金額約為 340 萬美元的獎項（“CIRM 獎”），用於部分資助 Capricor 的 I/II 期 Hope-Duchenne 臨牀試驗，該試驗正在研究 CAP-1002 用於治療杜興肌營養不良症相關心肌病。根據CIRM Award的條款，支出與實現特定運營里程碑掛鈎。此外，CIRM Award的條款包括一項共同資助要求，根據該要求，Capricor必須花費約230萬美元的自有資本來資助CIRM資助的研究項目。CIRM獎還受CIRM臨牀階段項目補助金管理政策中規定的條件和要求的約束。此類要求包括但不限於向CIRM提交季度和年度報告，根據《加州法規法典》（CCR）第17章第100600-100612條共享知識產權，以及與加利福尼亞州分享從CIRM資助的研究項目獲得的許可收入的一小部分和CIRM資助的研究產生的商業化產品淨商業收入，如CCR第17章第10060條所述 8。Capricor可能需要向CIRM支付的淨商業收入的最高特許權使用費等於授予和支付給Capricor的總金額的九倍。
完成CIRM資助的研究項目後，在獎勵期結束之後的任何時候（但不遲於獲獎之日十週年），Capricor有權將CIRM獎轉換為貸款，
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目錄
其條款將根據各種因素確定, 包括選舉時該方案的研究和開發階段.2016年6月20日，Capricor與CIRM簽訂了貸款選擇協議，除其他外，CIRM和Capricor同意，如果Capricor選擇將補助金轉換為貸款，則貸款期限自適用的貸款協議執行之日起最長為五年；前提是貸款的到期日不超過CIRM獎勵發放之日的十週年。從貸款之日起，貸款應根據CIRM貸款政策（“新貸款餘額”）中規定的條款，按照《華爾街日報》在貸款之日公佈的三個月美元存款的倫敦銀行同業拆借利率加上選舉點之前應計的利息，年利率等於《華爾街日報》在貸款之日公佈的三個月美元存款的倫敦銀行同業拆借利率，再加上百分之一。從貸款日開始，應每年對未償還的新貸款餘額進行復利，利息應在貸款到期日與新貸款餘額一起支付。如果Capricor選擇將CIRM獎勵轉換為貸款，則CIRM獎的某些要求將不再適用，包括收入分享要求。Capricor尚未決定是否選擇將CIRM獎勵轉換為貸款。如果我們選擇這樣做，Capricor將被要求償還CIRM發放的部分或全部款項，因此公司將這筆獎勵記為負債而不是收入。
2019年，Capricor完成了與CIRM Award相關的所有里程碑和收尾活動，並使用了收到的所有資金。截至2023年6月30日，Capricor在CIRM獎項中的負債餘額約為340萬美元。
資產負債表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有美國證券交易委員會規章制度所定義的資產負債表外安排。
關鍵會計政策與估計
我們的財務報表是根據公認的會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出影響報告的資產、負債、收入、支出和相關披露金額的估算和假設。我們會持續評估我們的估算值和假設，包括研發和臨牀試驗應計額以及基於股票的薪酬估算。我們的估計基於歷史經驗和其他各種假設，在這種情況下我們認為這些假設是合理的。我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。我們認為，以下關鍵會計政策反映了在編制財務報表和附註時使用的更重要的判斷和估計。
租賃
ASC 842要求承租人將資產負債表上的大多數租賃與相應的使用權資產或ROU資產進行確認。ROU資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。資產和租賃負債在租賃開始之日根據租賃期內固定租賃付款的估計現值進行確認。使用長期資產減值指南對ROU資產進行減值評估。
租賃將被歸類為融資或運營租賃，這將推動費用確認模式。如果公司有短期租約，則公司選擇將其排除在外。
該公司租賃辦公和實驗室空間，所有這些都是運營租賃。大多數租賃都包括續訂選項，續訂選擇權的行使由公司自行決定。除非有合理的確定公司會續約，否則續訂租約的期權不包括在公司的評估中。此外，公司的租賃協議通常不包含任何剩餘價值擔保或限制性契約。
租賃合同中隱含的利率通常不容易確定。因此，公司利用其增量借款利率，該利率反映了在類似的經濟環境中，公司可以在抵押基礎上以相同貨幣、期限相似的固定利率借入租賃付款金額。
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目錄
對於房地產租賃，公司選擇了ASC 842規定的實際權宜之計，將現有標的資產類別的租賃和非租賃部分一起核算，並將合同對價僅分配給租賃部分。對於產品供應安排中嵌入的製造設施和設備，不選擇這種實用的權宜之計。
收入確認
該公司採用亞利桑那州立大學 606, 來自客户的合同收入, 它修訂了收入確認原則, 為所有行業內部和跨行業的收入確認提供了一套單一而全面的標準.該公司迄今尚未實現候選藥物的商業銷售，但是，新標準適用於其分銷協議。
收入標準提供了一個五步框架，用於確認收入，因為承諾的商品或服務的控制權轉移給客户，其金額反映了該實體在換取這些商品或服務時預期有權獲得的對價。為了確定其確定屬於收入標準範圍的安排的收入確認，公司執行了以下五個步驟：（i）確定合同；（ii）確定履約義務；（iii）確定交易價格；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（v）在公司履行履約義務時確認收入。在合同簽訂時，公司會評估每份合同中承諾的商品或服務是否不同，因此是否代表單獨的履約義務，或者在確定不同的捆綁包之前，它們是否沒有區別，是否與其他商品和服務合併。然後，公司確定交易價格，交易價格通常包括預付款，以及公司認為在解決與可變對價相關的不確定性後，可能不會導致累計收入確認金額出現重大逆轉的任何可變對價。然後，公司將交易價格分配給每項履約義務，並在每項履約義務得到履行時確認相關收入。
公司的分銷協議可能使其在達到里程碑或產品收入份額後有權獲得額外付款。里程碑通常分為三種類型：開發里程碑、監管里程碑和基於銷售的里程碑。公司評估與每個里程碑或共享收入支付相關的對價是否可能不會因累計確認的收入金額發生重大逆轉而受到影響。符合此閾值的金額將使用最有可能的金額法計入交易價格，而未達到此閾值的金額在達到該閾值之前將從交易價格中排除。在隨後的每個報告期結束時，公司都會重新評估其里程碑和共享收入支付的累計收入出現重大逆轉的可能性，並在必要時調整其對總體交易價格的估計。任何此類調整均按累計追趕方式記錄，這將影響公司簡明合併運營報表和綜合虧損中的收入和淨收益（虧損）。通常，里程碑付款和共享收入付款是在公司完成與分銷協議相關的履約義務以及客户承擔商業化計劃的責任之後實現的。在公司履行履約義務後實現的里程碑或共享收入支付被確認為實現里程碑或共享收入支付期間的收入。如果在業績期內實現了里程碑付款，則里程碑付款將在當時已完成業績的範圍內確認為收入，剩餘餘額將記為遞延收入。
收入標準要求公司評估在確定交易價格時是否存在重要的融資部分。公司在分銷協議開始時進行這項評估。通常，不存在重要的融資部分，因為客户是用預付款預先支付服務費用。此外，未來的共享收益支付基本上不在公司或客户的控制範圍內。
每當公司確定合同中承諾的商品或服務應作為一段時間內的合併履約義務入賬時，公司就會確定履行履約義務和確認收入的期限。收入按比例績效進行確認
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目錄
方法或直線基礎，前提是隨着時間的推移將均勻地花費精力。臨牀試驗中患者就診的完成百分比被用作績效的衡量標準。公司認為，這種衡量方法是對服務轉讓和收入確認的最佳描述。在確定安排下所需的努力水平以及公司預計在多長時間內完成履約義務時，需要做出重要的管理判斷。如果公司確定隨着時間的推移履行義務已得到履行，則收到的任何預付款最初都作為遞延收入記錄在其簡明合併資產負債表上。
某些判決會影響公司收入確認政策的適用。例如，公司根據其對短期（少於一年）和長期（超過一年）的遞延收入的確認時間的最佳估計，記錄這些收入的確認時間。該估計基於公司當前的運營計劃，如果未來計劃發生變化，公司可能會在未來12個月內確認不同金額的遞延收入。
補助金收入
何時獲得收入的決定取決於每項特定補助金中的語言。通常，我們在支出期間確認根據補助金條款被視為可報銷的費用的補助金收入。補助金收入應在提交報銷申請後支付。根據獎勵產生的費用，補助金收入的交易價格各不相同。
CIRM 補助金獎
Capricor將其CIRM獎勵下的支出記作長期負債。Capricor將CIRM補助金支付視為負債，因為本金是支付的，而不是確認補助金髮放的全部金額。在完成CIRM資助的研究項目後，在獎勵期結束日期之後，Capricor有權將CIRM獎勵轉換為貸款，貸款條款將根據各種因素確定，包括研究階段和做出選擇時的開發階段。2016年6月，Capricor與CIRM簽訂了貸款選擇協議，除其他外，CIRM和Capricor同意，如果Capricor選擇將補助金轉換為貸款，則貸款期限自適用的貸款協議執行之日起最長為五年；前提是貸款的到期日不超過CIRM獎勵發放日的十週年。由於Capricor可能需要償還CIRM裁定的部分或全部款項，因此公司將該獎勵記為負債而不是收入。
研發費用和應計費用
研發費用主要包括工資和相關人員成本、用品、臨牀試驗費用、患者治療費用、實驗室和製造設施租金、諮詢費、製造人員和用品成本、臨牀前、臨牀和製造服務提供商的成本，以及知識產權起訴產生的某些法律費用、股票補償費用以及與候選產品的設計、開發、測試和增強有關的其他費用。除某些資本化的無形資產外，研發成本在發生時記為支出。
我們的臨牀試驗和其他研發活動費用應計基於對根據與眾多臨牀試驗中心和合同研究組織（“CRO”）、臨牀研究機構、實驗室、顧問或其他開展與試驗相關活動的臨牀試驗供應商簽訂的合同所獲得的服務和所花費的努力的估計。相關合同的期限差異很大，可以是固定金額，也可以是基於實際成本的可變金額，上限為一定的限額，也可以是固定金額、可變金額和上限金額的組合。通過與CRO和其他臨牀試驗供應商的密切溝通來監測活動水平，包括詳細的發票和任務完成情況審查，對照預算金額分析支出，根據批准的合同預算和付款時間表分析所做的工作，以及確認待提供的服務範圍的任何變化。某些CRO和重要的臨牀試驗供應商提供了每項試驗在每個季度末產生但未開具發票的成本估算值。這些估算值將在必要時與CRO或供應商進行審查和討論，幷包含在相關時期的研發費用中。對於按每個受試者定期向進行臨牀研究的機構支付報酬的臨牀研究場所，我們會根據受試者篩查和註冊情況累積估計金額
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每個季度。所有估計數都可能與隨後開具發票的實際金額有很大差異，後者可能在提供相關服務幾個月後發生。
在正常業務過程中，我們與第三方簽訂合同，在候選產品的持續開發中開展各種研發活動。這些協議的財務條款尚待談判，因合同而異，可能導致付款流不均衡。合同下的付款取決於某些事件的成就、患者的成功入組以及部分臨牀試驗或類似條件的完成等因素。權責發生制政策的目的是將財務報表中的支出記錄與實際獲得的服務和所花費的努力相匹配。因此，與臨牀試驗和其他研發活動相關的應計費用是根據我們對適用合同中規定的一個或多個事件完成程度的估計來確認的。
在列報的任何期間，均未確認因估計數的重大變化而作出的調整。
股票薪酬
我們的業績包括因發行股票、股票期權和認股權證而產生的非現金薪酬支出（如適用）。我們已經根據五個股票期權計劃向員工、董事和顧問發行了股票期權：（i）2006年股票期權計劃，（ii）2012年重報股權激勵計劃（取代了2006年的股票期權計劃），（iii）2012年非僱員董事股票期權計劃，（iv）2020年股權激勵計劃，（v）2021年股權激勵計劃。目前，公司僅根據2020年計劃和2021年計劃發行期權。
我們在歸屬期內將股票薪酬的公允價值計入支出。當沒有更精確的定價數據時，我們會使用Black-Scholes期權定價模型來確定股票期權的公允價值。該估值模型要求我們對計算中使用的變量做出假設和判斷。這些變量和假設包括授予的期權預計到期的加權平均期限、普通股的波動性以及無風險利率。我們對發生的沒收情況進行核算。
作為我們收到的商品或服務的代價向非僱員（包括顧問）發行的股票期權或其他股票工具，根據已發行的股票工具的公允價值進行核算。股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型確定的。公司計算截至授予之日的非合格期權的公允價值和適用歸屬期內的支出。
基於股份的獎勵的條款和歸屬時間表因補助金類型和受贈者的就業狀況而異。通常，獎勵的授予基於時間的條件。股票薪酬支出包含在運營和綜合收益（虧損）表中的一般和管理費用或研發費用（如適用）中。我們預計未來將記錄額外的非現金薪酬支出，這可能很大。
臨牀試驗費用
作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要估算應計費用。我們的臨牀試驗應計流程旨在核算我們根據與供應商、顧問、CRO簽訂的合同以及與進行臨牀試驗相關的臨牀現場協議所承擔的義務所產生的費用。這些合同的財務條款有待談判，談判因合同而異，可能導致付款流與根據此類合同向我們提供材料或服務的期限不符。我們的目標是通過將適當的支出與提供服務和投入努力的時期相匹配，在我們的簡明合併財務報表中反映適當的臨牀試驗費用。我們根據試驗的進展來核算這些費用，以患者的進展和試驗各個方面的時間來衡量。我們通過財務模型確定應計估算值，這些模型考慮了與相關人員和外部服務提供商就試驗的進展或完成狀態或已完成的服務進行的討論。在臨牀試驗過程中，如果實際結果與我們的估計值不同，我們會調整臨牀費用確認。我們根據當時所知道的事實和情況，在簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日的應計費用進行估算。我們的臨牀試驗應計和預付資產在一定程度上取決於以下方面：
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目錄
在收到 CRO 和其他第三方供應商的及時、準確的報告後。儘管我們預計我們的估算值與實際產生的金額不會有重大差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們在任何特定時期報告的金額過高或過低。
最近發佈或新通過的會計公告
財務會計準則委員會最近發佈的其他會計聲明，包括其新興問題工作組、美國註冊會計師協會和美國證券交易委員會，管理層沒有或不認為對公司當前或未來的合併財務報表列報或披露產生重大影響。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
利率敏感度
我們因利率變動而承受的市場風險敞口主要與我們的有價證券以及現金和現金等價物有關。截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券的公允價值約為3,780萬美元。此外，截至2023年6月30日，Capricor的投資組合被歸類為現金、現金等價物和有價證券，主要由貨幣市場基金和銀行貨幣市場組成，其中包括短期美國國債、銀行儲蓄和支票賬户。
我們投資政策的目標是將我們的投資交給評級較高的信用發放機構，並限制信貸敞口的金額。我們力求通過限制違約風險和市場風險來提高投資資金的安全性和保存可能性。由於利率波動，我們的投資可能會面臨市場風險，這可能會影響我們的利息收入和投資的公允市場價值（如果有）。我們將通過對我們的投資進行持續評估來管理這種風險敞口。由於迄今為止我們投資的短期到期日（如果有的話），它們的賬面價值一直接近其公允價值。我們的政策是通過投資高信貸質量的證券來降低違約風險，我們目前不對衝利率敞口。由於我們的政策是投資以短期為主的美國國債，我們認為，假設的利率上升或下降100個基點不會對我們的投資組合的公允價值產生重大影響。
第 4 項控制和程序。
我們採用並維持了披露控制和程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告我們根據《交易法》在報告中披露的信息，並收集這些信息並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，控制措施和程序，無論設計和運作多麼良好，都無法為實現預期的控制目標提供絕對的保證。
按照《交易法》第13a-15（b）條和第15d-15（b）條的要求，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本報告所涉期末披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估。基於上述情況，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至本報告所涉期末，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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目錄
第二部分 — 其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們不參與任何未決的法律訴訟。
第 1A 項。風險因素。
2023年3月17日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告的第1部分第1A項 “風險因素” 描述了重要的風險因素，這些因素可能導致我們的業務、財務狀況、經營業績和前景與本10-Q表季度報告中或我們不時提供的前瞻性陳述所暗示的存在顯著差異。我們的風險因素與之前在2023年3月17日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中披露的風險因素沒有重大變化。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
不適用。
第 3 項優先證券違約。
不適用。
第 4 項。礦山安全披露。
不適用。
第 5 項其他信息。
沒有。
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目錄
第 6 項。展品。
2.1 |
| SMI Products, Inc.、Nile Merger Sub, Inc.和Nile Therapeutics, Inc. 之間截至2007年8月15日的協議和合並計劃（參照公司於2007年8月17日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄2.1納入）。 |
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2.2 | Nile Therapeutics, Inc.、Bovet Merger Corp. 和 Capricor, Inc. 之間截至2013年7月7日的合併和重組協議和計劃（參照公司於2013年7月9日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄2.1納入）。 | ||
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2.3 | 截至2013年9月27日，Nile Therapeutics, Inc.、Bovet Merger Corp. 和 Capricor, Inc. 簽署的協議和重組計劃第一修正案（參照公司於2013年10月3日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄2.1）。 | ||
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3.1 | 公司註冊證書（參照公司於2007年2月9日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄3.1納入）。 | ||
| |||
3.2 | 公司註冊證書修訂證書（參照公司於2013年11月26日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。 | ||
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3.3 | 公司註冊證書修正證書（參照公司於2019年6月4日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄3.1納入）。 | ||
| |||
3.4 | 經修訂和重述的公司章程（參照公司於2020年8月25日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。 | ||
31.1 | 首席執行官認證。* | ||
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31.2 | 首席財務官認證。* | ||
| |||
32.1 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官進行認證。* | ||
| |||
32.2 | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席財務官進行認證。* | ||
| |||
101 | 以下財務信息來自Capricor Therapeutics, Inc.截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告，採用內聯可擴展業務報告語言 (ixBRL) 格式：(i) 截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表，(ii) 簡明合併股東權益變動表，(v) 簡明合併現金流量表，以及 (v)）簡明合併財務報表附註。* | ||
104 | 封面交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，包含在附錄 101 中） |
* 隨函提交。
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
| CAPRICOR THERAPEUTICS, INC | |
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日期：2023 年 8 月 8 日 | 來自： | //琳達·馬爾班博士 |
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| 琳達·馬班博士 |
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| 首席執行官 |
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| （首席執行官） |
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日期：2023 年 8 月 8 日 | 來自： | /s/ 安東尼 ·J· 伯格曼 |
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| 安東尼·伯格曼 |
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| 首席財務官 |
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| （首席財務和會計官） |
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