站在 罕見病療法的最前沿 2Q23 業績 電話會議和 網絡直播 2023 年 8 月 8 日

2 前瞻性陳述 本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及我們的產品 候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間和報告、我們候選產品的潛在監管批准的前景和時機、 商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。我們不應將納入前瞻性陳述 視為我們的任何計劃都將實現的表示。本演示文稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的，並且可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響 。例如，關於與監管機構討論的目標、進展、時機和結果（包括受到 COVID-19 相關幹擾的影響）的陳述，均基於當前信息。COVID-19 疫情對運營的潛在影響本質上是未知的，無法自信地預測，並可能導致實際業績和業績與本新聞稿中的陳述存在重大差異，包括 但不限於此，因為這會對總體政治和經濟狀況產生影響，包括政府當局努力緩解 COVID-19，例如旅行禁令、 就地避難訂單以及第三方業務關閉和資源分配、製造和供應鏈中斷以及限制患者獲得商業或臨牀 產品。除了 COVID-19 疫情的影響外，由於我們業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果存在重大差異， 包括但不限於：臨牀或臨牀前研究的結果可能表明候選產品不安全或無效；可能難以招收 患者參加我們的臨牀試驗；監管機構，包括美國食品藥品管理局、EMA、MHRA，和 PMDA，可能不會批准或可能延遲批准我們的產品候選人；需要監管檢查的潛在 可能被推遲或不成功並延遲或阻礙產品批准；如果獲得批准，我們可能無法成功地在 歐洲、日本、美國和其他地區或AT-GAA將Galafold商業化；臨牀前和臨牀研究可能會因為我們發現嚴重的副作用或 其他安全問題而被推遲；我們可能無法成功地將Galafold商業化能夠製造或供應足夠的臨牀或商業產品；以及我們有潛力需要額外的資金才能完成 我們所有的研究和製造。此外，早期臨牀前研究和/或臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。關於公司財務 指導和財務目標以及實現這些目標的聲明。關於公司收入和現金狀況預測的報表，實際業績可能會有所不同，具體取決於 市場因素以及公司執行其運營和預算計劃的能力。此外，所有前瞻性陳述均受其他風險的影響，詳見我們將於今天提交的截至2022年12月31日止年度的 10-K表和截至2023年6月30日的季度10-Q表的年度報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警告聲明的全部限制，我們沒有義務修改 或更新本新聞稿以反映本文發佈之日之後的事件或情況。 Non-GAAP 財務指標 除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外，本演示文稿還包含調整後的財務指標，我們認為這些指標為投資者和管理層提供了 與經營業績和趨勢有關的補充信息，便於各時期之間和預測信息的比較。這些調整後的財務 指標是非公認會計準則指標，應作為根據美國公認會計原則編制的信息的補充，但不能替代這些信息。我們通常排除某些 GAAP 項目，這些項目管理層認為這些項目不會影響我們的基本運營，也不符合 GAAP 對異常或非經常性項目的定義。其他公司可能以不同的方式定義這些 衡量標準。當我們前瞻性地提供對非公認會計準則運營支出的預期時，如果不進行不合理的努力，通常無法核對非公認會計準則 預期與相應的公認會計原則指標之間的差異，因為在未來相關時期 將被排除在公認會計準則衡量標準之外的項目（例如異常收益或虧損）可能存在高度可變性、複雜性和可見性低。排除項目的變異性可能會對我們未來的公認會計原則業績產生重大影響，而且可能是 不可預測。

3 一家專為患者服務的罕見病生物技術公司 營收持續兩位數增長 ，擁有全球商業基礎設施，具有後期開發能力 GLOBAL 商業 組織 員工 位於 20 個國家 GALAFOLD & POMBILITI + OPFOLDA 平臺 利用 } 蛋白質 工程 和糖生物學方面的經驗 14-18% 2013 財年 Galafold 收入增長 CER non-Gaap 盈利能力 2023 年下半年預計累計 15 億美元- 20 億美元峯值潛力 GAA 已接受全球 監管審查 Pompe Disease 截至 23 年 6 月 30 日的 2.66 億美元 現金 世界級 臨牀 開發 能力

2023 Strategic 優先事項 CER1 將 Galafold 收入保持兩位數增長 14-18% 獲得 FDA、EMA 和 MHRA 批准 AT-GAA 啟動全球成功推出 AT-GAA Advance 下一代 Fabry and Pompe pipeline 在盈利道路上保持強勁的財務狀況 4 1 2 3 4 5 1 CER：2023 恆定匯率；Galafold 收入指引採用截至2022年12月31日的實際匯率

5 Galafold® (migalastat) 持續增長 在 治療法布里病方面樹立領導地位

6 2023 Galafold Success（截至 2023 年 6 月 30 日） 在 Galafold 成功的基礎上，利用領導地位推動持續增長 Galafold 適用於被確診為法布里病且具有適宜變異的成年人。Galafold (≥ 10%) 報告的最常見的不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱。有關 Galafold 的更多信息，包括完整的美國處方信息，請 訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關加拉福德的更多重要安全信息，包括劑量學和給藥方法、特殊警告、 藥物相互作用和藥物不良反應，請參閲EMA網站www.ema.europa.europa.eu上提供的Galafold的歐洲smpC。 Galafold 是第一個也是唯一一個獲得批准的口服 治療方案，對具有可適應變異的 Fabry 患者具有獨特的作用機制 35-50% Fabry 患者 符合 Galafold 40+ 批准的國家 53 個 Orange Book 上市專利 9430 萬美元 Q23 Galafold 收入 14-18% 2023 Galafold 運營增長 在 CER 60% 接受治療 患者的份額

7 Galafold Performance 將CER Switch（約 45%）和之前 未經治療的患者（~ 55％）的2013財年收入增長預期提高至14％至18％ 3 合規率和依從性超過 90% + 由於訂購模式不均衡 和外匯波動 2017 財年2018 財年2021 財年 500 萬美元，預計非線性季度增長將繼續 第一季度7.9億美元 第二季度8100萬美元 第三季度8200萬美元 第四季度8,800萬美元 370 萬美元 9100 萬美元 1.82 億美元 2.6億美元 1H23 報告收入增長 +13% 至1.8億美元 第一季度營收增長 +16% 3.29億美元 3.29億美元 750萬美元-3.88萬美元第二季度9400萬美元 1 2022財年公佈的收入增長了8％，達到3.29億美元，按CER計算的強勁運營增長了16％ — 22財年同比負面貨幣影響約為2600萬美元 2 按固定匯率（CER）計算 3 存檔數據

8 Galafold Global Commercial Momentument（截至 2023 年 6 月 30 日） 強勁的患者需求和關鍵指標表現為 2023 年的持續兩位數增長奠定了基礎 繼續滲透現有市場 繼續擴大地域擴張和標籤擴展 推動報銷和准入 2023 年的持續增長推動力：

9 pombiliti®（cipaglucosidase alfa） + Opfolda®（miglustat） 有可能為龐貝病患者建立新的護理標準

10 GAA 缺乏會導致溶酶體 糖原積累和細胞 功能障礙 在生命的不同階段被診斷， 從童年到成年 症狀包括進行性肌肉 無力，尤其是骨骼和呼吸道 肌肉，隨着時間的推移會惡化 呼吸衰竭是 的主要死亡原因 全球；全球診斷嚴重不足 ~12億美元以上 Pompe ERT sales1 使用當前 護理標準的大多數患者在 ~2 年後下降 遲發的龐貝病 (LOPD) 概述 1 基於截至2022年12月31日的12個月。來源：賽諾菲新聞稿 遲發的 Pompe 病是一種罕見的、使人衰弱且危及生命的溶酶體疾病，由 酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起

11 11 1存檔數據 全球監管狀況 預計監管機構批准並於 2023 年進入三大龐貝市場 UK MAA 通過認可程序 根據 CHMP 的意見 MHRA 批准預計 2023 年第三季度 Pombiliti® + Opfolda® 現已獲得歐盟批准 美國食品藥品管理局預計在 2023 年第 3 季度獲得批准

12 項正在進行的臨牀研究和擴大的准入機制 正在進行的針對兒童和青少年的臨牀研究1，其中 LOPD 和嬰兒發作的 Pompe disease (IOPD) 已有多種擴大的准入機制，包括 美國、英國、德國、法國、日本和其他國家 在首次獲得監管批准時，大約有 200 人 Pompe 病患者跨越推廣研究和 擴大准入計劃 ~75 箇中心目前正在參與臨牀試驗 和訪問計劃 儘管正在進行但推動科學發展臨牀研究並通過多種機制擴大訪問範圍 1 0 至 0 歲的兒童和青少年

13 pombiliti + Opfolda EU Opportunity 有力的適應症聲明： — Pombiliti®（cipaglucosidase alfa）是一種長期的酶替代療法 與酶穩定劑 Opfolda® （miglustat）聯合使用，用於治療遲發的龐貝病 （酸性葡萄糖苷酶）的成年人 [GAA]缺陷) >1,300 名患者估計在歐洲接受治療1 — 目前整個歐盟約有 60 名患者正在使用 Pombiliti + Opfolda， 包括德國和奧地利的約 20 名患者 — 6 個月的 “免費定價” 期和 AMNOG 報銷流程 — 首批患者服藥，其他患者計劃開始輸液 1 Amicus 數據來自市場地圖 EU Pompe 市場目前代表着超過 4.5 億美元的巨大市場機會

14 歐盟正在推出 pombiliti + Opfolda 經驗豐富、充滿激情的罕見病商業和醫療組織 為啟動初期提供支持 准入和 報銷 與付款人的積極互動 關注廣泛的患者准入 逐國報銷流程 積極討論 以證明價值 患者需求 最初關注的是臨牀試驗 和擴大准入率患者 首批患者服藥；多個 計劃輸液 已進入正軌，以過渡所有試驗 並擴大准入範圍90 天內在德國的患者 KOL 和 Patient Outreach 宣傳和教育 努力 在關鍵治療中心與 HCP 的現有關係 在前 30 天內吸引頂級處方者 持續的疾病教育 績效

15 企業展望 履行我們對患者 和股東的使命

16 2023 年第二季度精選財務業績 第 23 季度收入為 9,450 萬美元，CER 增長率為 17%（以千計，每股數據除外）2023 年 6 月 30 日 2022 年 6 月 30 日產品收入 94,503 美元 80,731 銷售成本 9,114 8,197 研發費用 35,149 78,319 SG&A 費用 65,423 537 或有對價公允價值變動 337 115 資產減值損失 1,134 — 折舊和攤銷 2,206 1,334 運營損失 (18,860) (60,613) 所得税支出 (2,715) (911) 淨虧損 (43,232) (62,157) 每股淨虧損 (0.15) (0.21)

財務前景和盈利之路 建立業務、推進投資組合和實現盈利的明確戰略 17 維持收入 增長 實現 財務目標 安全批准 2023 年上半年收入 1.808 億美元， 同比 +16% Galafold 2023 年營收增長 預計CER Galafold和{ br} AT-GAA同比增長14-18％ 將推動強勁的兩位數增長 專注於謹慎的 費用管理 在2023年下半年實現盈利能力1 1 基於Amicus非公認會計準則的預測當前運營計劃下的淨收入，包括AT-GAA監管部門的成功批准和Galafold的持續增長。我們將非公認會計準則淨收入定義為GAAP淨收入，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、折舊和攤銷、收購相關收入（支出）、債務清償損失、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。 2023 非公認會計準則運營 支出指引為 3.3 億至 3.5 億美元

18 有望實現顯著的價值增長 專注於執行和推動可持續的兩位數收入增長 繼續 將 Galafold® 帶給儘可能多的 患者，保持 兩位數 運營 收入增長 成功推出 龐培病患者 推進 Fabry 和 Pompe 疾病中的下一代 基因療法 作為 罕見 疾病的領導者 充分利用 的全球 能力和 基礎設施 2021年下半年的盈利能力 1 基於當前運營計劃下Amicus非公認會計準則淨收入的預測，其中包括AT-GAA監管部門的成功批准和Galafold的持續增長。非公認會計準則淨收入定義為GAAP淨收益，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、資產減值損失、折舊和攤銷、收購相關收入（支出）、債務清償損失、重組費用和所得税的影響。

附錄

20 附錄

21 2022 環境、社會和治理 (ESG) 快照 董事會 致力於持續更新董事會，實現 背景、性別、技能和經驗的多樣性： 80% 董事會 獨立性 60% 董事會 多元化 應對罕見遺傳病 或同類最佳的 為 患者帶來有意義的益處 484 全球員工 57% % 女性員工 我們為誰服務我們的使命是 通過結合 環境和 可持續性原則 與我們的合作伙伴 一起推動可持續發展 納入所有 我們的商業 關係 Pledge for a Cure 指定一部分產品收入用於該特定疾病的研發，直到找到治癒方法。 我們 投資的項目 具有 3 個關鍵 特徵 3 女性 2 退伍軍人身份 1 非裔美國人 總監多元化 % 招聘名單多元化 97% 利用員工的能力和專業知識提供一種 文化，最終吸引、 激發和留住關鍵人才。 員工招聘、 參與度和留存率 Pulse 調查顯示，員工對自己的工作感到 個人滿意度很高，為自己的工作和對社區的貢獻感到自豪 職業發展 重新構想的績效管理流程，以 衡量內容和方式，獎勵那些模仿我們以使命為中心的行為的人。 致力於為患者生產 變革性藥物 ，同時履行環境 責任，在我們的 運營中堅持 可持續發展最佳實踐。 環境 管理 0% Amicus 自有直接製造和 相關温室氣體排放 多元化、公平和 包容性 (DEI) 承諾支持更具包容性的文化，以影響 我們的員工、社區和社會。 目標是維護性別多元化和 增加我們全球員工隊伍的整體多樣性。 580 志願者時數 （美國）: 22 Amicus 支持的 社區計劃： 79 名患者 /19 個國家 在 2023 年 2 月之前擴大訪問範圍： Pricing Promise 已分配捐款： 2,288,998 美元 954,349 美元 Charitary Giving 承諾我們的 產品的年價格上漲幅度決不會超過消費者通貨膨脹率。

22 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q2 2023 Currency Variances: USD/ Q2 2022 Q2 2023 YoY Variance EUR 1.066 1.089 2.2% GBP 1.257 1.251 (0.5%) JPY 0.008 0.007 (5.6%) Full Year 2023 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue is Ex-US, a change in exchange rates of +/- 5% compared to year end 2022 rates could lead to a $11M-$12M change in global reported revenues in 2023. Distribution of Galafold Revenue by Quarter in Past 5 years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28%

23 Amicus Pipeline Streamlined rare disease pipeline with focus on Fabry disease and Pompe disease franchises INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold® (migalastat) Fabry Gene Therapy Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE PombilitiTM + OpfoldaTM* (cipaglucosidase alfa) + (miglustat) Pompe Gene Therapy OTHER CLN3 Batten Disease Gene Therapy Next-Generation Research Programs ODD BTD ODD ODD - Orphan Drug Designation BTD - Breakthrough Therapy Designation *Approved only in the European Union

Thank you