附錄 99.1
聯繫方式 Ultragenyx 製藥公司
投資者
約書亞·希加
ir@ultragenyx.com
媒體
傑夫布萊克
media@ultragenyx.com
Ultragenyx公佈2023年第二季度財務業績和公司最新情況
2023年第二季度總收入為1.083億美元，Crysvita® 收入為8,300萬美元，Dojolvi® 收入為1,650萬美元
與2022年第二季度相比，總收入增長了21％，Crysvita的總收入增長了20％
重申2023年的預計總收入預期在4.25億美元至4.5億美元之間，Crysvita的收入為3.25億至3.4億美元，Dojolvi的收入為6500萬至7500萬美元
加利福尼亞州諾瓦託——2023年8月3日——專注於開發和商業化治療嚴重罕見和超罕見遺傳病的新產品的生物製藥公司Ultragenyx Pharmaceical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）今天公佈了截至2023年6月30日的季度財務業績，並提供了該年度的財務指導。
Ultragenyx首席執行官兼總裁Emil D. Kakkis醫學博士説：“在第二季度，我們的全球商業努力使Crysvita、Dojolvi和Mepsevii的收入持續大幅增長，包括我們在美國以外的關鍵地區。”“同時，我們繼續推進成骨不全症（OI）、Angelman綜合徵和威爾遜病的關鍵臨牀項目，預計這些項目將在未來幾個季度產生許多數據催化劑。”
2023年第二季度精選財務數據表和財務業績
收入（千美元），（未經審計） |
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Crysvita |
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利潤分成區間的合作收入 |
$ |
19,799 |
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$ |
51,609 |
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$ |
69,705 |
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|
$ |
96,773 |
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特許權使用費收入 |
|
29,061 |
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— |
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29,061 |
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|
— |
|
非現金特許權使用費收入 |
|
17,270 |
|
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|
5,423 |
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22,152 |
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10,261 |
|
產品銷售 |
|
16,884 |
|
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12,402 |
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38,118 |
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21,796 |
|
Crysvita 的總收入 |
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83,014 |
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69,434 |
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159,036 |
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128,830 |
|
Dojolvi |
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16,491 |
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13,497 |
|
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|
30,794 |
|
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25,926 |
|
Mepesvii |
|
8,439 |
|
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4,933 |
|
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16,919 |
|
|
|
9,794 |
|
Evkeeza |
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365 |
|
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— |
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|
|
577 |
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|
|
— |
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第一三共產株式會社 |
|
— |
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|
1,479 |
|
|
|
1,479 |
|
|
|
4,728 |
|
總收入 |
$ |
108,309 |
|
|
$ |
89,343 |
|
|
$ |
208,805 |
|
|
$ |
169,278 |
|
總收入
Ultragenyx報告稱，2023年第二季度的總收入為1.083億美元，與2022年第二季度相比增長了21％。這包括2023年第二季度Crysvita在北美的收入為6,130萬美元，與2022年同期相比增長了19％。該地區的增長繼續保持目前的軌跡，而Crysvita在北美的商業化責任已於2023年4月從Ultragenyx移交給其合作伙伴協和麒麟公司。
精選財務數據（以千美元計，每股金額除外），（未經審計） |
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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總收入 |
$ |
108,309 |
|
|
$ |
89,343 |
|
|
$ |
208,805 |
|
|
$ |
169,278 |
|
運營費用： |
|
|
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||||
銷售成本 |
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9,914 |
|
|
|
8,270 |
|
|
|
22,171 |
|
|
|
14,370 |
|
研究和開發 |
|
164,949 |
|
|
|
154,529 |
|
|
|
330,647 |
|
|
|
297,684 |
|
銷售、一般和管理 |
|
81,403 |
|
|
|
68,137 |
|
|
|
158,049 |
|
|
|
135,449 |
|
運營支出總額 |
|
256,266 |
|
|
|
230,936 |
|
|
|
510,867 |
|
|
|
447,503 |
|
淨虧損 |
$ |
(159,828 |
) |
|
$ |
(158,162 |
) |
|
$ |
(323,800 |
) |
|
$ |
(310,482 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(2.25 |
) |
|
$ |
(2.26 |
) |
|
$ |
(4.58 |
) |
|
$ |
(4.45 |
) |
運營費用
2023年第二季度的總運營支出為2.563億美元，其中包括3,470萬美元的非現金股票薪酬以及 UX143 第三階段軌道研究啟動後的900萬美元里程碑支出。2023年，隨着公司在執行高價值計劃的同時管理員工人數並提高運營槓桿率，預計年度運營支出將減少。
淨虧損
2
2023年第二季度，Ultragenyx公佈的淨虧損為1.598億美元，基本虧損和攤薄後每股虧損2.25美元，而2022年第二季度的淨虧損為1.582億美元，基本和攤薄後每股虧損2.26美元。
現金、現金等價物和有價債務證券
截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價債務證券約為6.184億美元。
2023 年財務指導
對於2023年全年，該公司預計：
近期更新和臨牀里程碑
UX143 (setrusumab) 單克隆抗體治療成骨不全症 (OI)：兩項第 3 期研究正在報名，預計將於 10 月中旬公佈更多第 2 期數據
2/3期Orbit研究的劑量選擇2期部分的積極數據於2023年6月公佈，顯示setrusumab可迅速誘導OI患者的骨產生。Setrusumab治療導致血清P1NP水平顯著升高，血清P1NP是骨形成的敏感標誌，三個月後骨礦物質密度（BMD）也顯著改善。參加Orbit的所有24名患者的血清P1NP水平在至少1個月的治療中均可獲得，這表明使用setrusumab治療可顯著增加血清P1NP，達到一到兩週的峯值，如預期的那樣，在2個月的給藥時間點後再次達到峯值。第二階段的Orbit數據顯示，兩個隊列的血清P1NP和BMD都有明顯的反應，與40 mg/kg的隊列相比，觀察到的大部分效應為20 mg/kg。
在最初的3個月中，在Orbit患者羣體中觀察到的BMD大幅增加與血清P1NP水平的快速增加一致，也與ASTEROID對成年OI患者的研究花了1年時間才得出的結果相似。使用setrusumab治療3個月後，腰椎BMD比基線增加9.4％，達到20 mg/kg（n=10），這意味着Z分數與基線時的-2.12（n=11）相比有顯著的平均變化為+0.65。使用40 mg/kg（n=7）進行治療後，骨密度增加9.8％。在3個月的時間點（n=2）服用安慰劑的患者，BMD 沒有顯著變化，腰椎Z分沒有變化。
3
截至數據截止日期，研究中沒有觀察到與治療相關的嚴重不良事件。報告的不良事件與ASTEROID研究中觀察到的不良事件基本一致，包括輸液相關事件、頭痛和鼻竇炎。沒有報道與賽曲舒單抗相關的超敏反應。在給藥組或年齡組之間沒有觀察到與安全相關的差異。
7月，我們宣佈，在兩項後期臨牀試驗中，Orbit和Cosmic都對首批患者進行了給藥治療，這兩項試驗評估了setrusumab對兒科和年輕成人OI患者的影響。Orbit預計將在12個國家的40多個地點招收約195名患者。第三期 Cosmic 研究是一項主動對照研究，評估了 setrusumab 與靜脈注射雙膦酸鹽 (IV-BP) 療法相比，對 2 至 患者年化總骨折率的影響
來自軌道研究第二階段部分的其他數據，包括斷裂頻率信息，預計將在計劃於10月中旬舉行的分析師日上共享。
GTX-102 antisense oligonucleotide for Angelman 綜合症：1/2 階段擴張隊伍正在報名；計劃於 2023 年 10 月中旬更新計劃
2023 年 5 月，該公司宣佈，美國食品藥品管理局審查並同意了 Angelman 綜合徵兒科患者 GTX-102 1/2 期研究的協議修正案，該修正案使美國的劑量範圍與該研究的前美國隊伍中使用的劑量範圍保持一致。這項 1/2 期、開放標籤、劑量遞增的研究正在評估 GTX-102 在經基因證實診斷為母體 UBE3A 基因完全缺失的安吉爾曼綜合徵兒科患者中的安全性和耐受性。該研究旨在驗證將在第 3 階段計劃中使用的 GTX-102 劑量範圍和治療方案。
截至 2023 年 8 月 3 日，19 名患者接觸 GTX-102 的時間已超過 12 個月，最長接近兩年。這項研究的劑量遞增階段已於今年早些時候完成，擴張隊列的劑量正在進行中。截至本新聞稿發佈之日，來自劑量遞增羣組的患者在長期治療和維持給藥後繼續表現出令人鼓舞的劑量和時間依賴性的臨牀活動。自 2023 年 1 月上次更新以來，沒有發生其他與治療相關的嚴重不良事件或下肢無力不良事件。
在全球範圍內，研究機構正在招募患者加入擴張隊列，並將評估與劑量遞增隊列相同的安全性、藥代動力學和療效衡量標準。在過去的兩個月中，隨着包括美國在內的更多地點的激活，入學人數有所加快，目前全球有20多名患者入組。沒有更低的
4
迄今為止，已在擴張隊列的患者中觀察到極度虛弱的安全事件。
預計將在2023年10月中旬的分析師日發佈臨時計劃更新。在2024年上半年，該公司預計將分享來自劑量擴大隊列的至少20名接受治療至少6個月的患者的數據，預計這將與該疾病的自然史進行有意義的比較。
威爾遜病的 UX701 AAV 基因療法：關鍵臨牀研究給藥患者的第一階段；預計第一階段的入組將在今年年底左右完成
這項關鍵研究的第一階段的給藥正在進行中，預計每增加劑量隊列將招收五名患者。2023 年 7 月，數據安全監測委員會審查了第 1 組的安全數據，並建議將劑量提高到第二劑量水平（1.0 x 10^13 Gc/kg 劑量）。第 2 組的給藥已經開始，第 1 階段有望在年底左右完成入學。第一階段的臨時數據預計將在2024年上半年公佈，其中包括安全性和潛在的臨牀活動初步跡象。
DTX401 AAV 基因療法 Ia 型糖原貯積病 (gsDia)：第 3 階段的給藥研究已完成
2023年5月，Ultragenyx宣佈已在3期研究中給最後一名患者服藥。這項為期 48 周的研究已全面招收了八歲及以上的患者，以 1:1 隨機分配 DTX401 或安慰劑。主要終點是減少玉米澱粉口服葡萄糖替代量，同時保持血糖控制。第三階段的數據預計將在2024年上半年公佈。
DTX301 AAV 基因療法治療鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症：第 3 期研究給藥患者
在正在進行的3期研究中，Ultragenyx正在對患者進行隨機分配和給藥。這項為期 64 周的關鍵研究將包括大約 50 名患者，他們以 1:1 隨機分配 DTX301 或安慰劑。主要終點是通過去除氨類藥物和限制蛋白質的飲食以及24小時氨水平的變化來衡量的反應。
分析師日計劃於10月中旬舉行
該公司打算在 10 月中旬舉辦分析師日，重點介紹其他 2 期 Orbit 臨牀數據，包括 OI 患者的骨折頻率信息，並提供項目的最新情況，包括 Angelman 綜合徵的 GTX-102。
企業最新消息
霍華德·霍恩自2023年10月16日起被任命為Ultragenyx的首席財務官（CFO）兼企業戰略執行副總裁。在這個職位上，霍華德將負責領導公司的財務、會計、企業戰略和投資者
5
關係函數。他將向 Emil D. Kakkis 彙報，並將在執行領導團隊任職。
電話會議和網絡直播信息
Ultragenyx將於今天，即太平洋時間2023年8月3日星期四下午2點/美國東部時間下午5點舉行電話會議，討論2023年第二季度的財務業績並提供公司最新情況。電話會議的直播和重播網絡直播將通過該公司的網站 https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 播出。要參加現場通話，請點擊以下鏈接 (https://register.vevent.com/register/BI0d56bd62c7cc44be8c2fe4ce58f2318c) 進行註冊，您將獲得撥號詳情。電話會議的重播將持續一年。
關於 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳疾病的新療法。該公司已經建立了多元化的經批准的藥物和候選治療產品組合，旨在解決醫療需求未得到滿足且生物學清晰的疾病，這些疾病通常沒有經過批准的治療潛在疾病的療法。
該公司由一支在罕見病療法的開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略以時間和具有成本效益的藥物開發為前提，目標是最緊迫地為患者提供安全有效的療法。
有關 Ultragenyx 的更多信息，請訪問該公司的網站：www.ultragenyx.com。
前瞻性陳述和數字媒體的使用
除此處包含的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項，包括與Ultragenyx對其未來經營業績和財務業績的預期和預測、預期的成本或支出削減、其臨牀項目和臨牀研究的時機、進展和計劃、未來的監管互動以及監管機構提交材料的組成部分和時間有關的聲明，均為私人證券訴訟 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述1995 年的《改革法》。此類前瞻性陳述涉及重大的風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來的業績、表現或成就與其所表達或暗示的存在顯著差異
6
前瞻性陳述。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性和不可預測性以及獲得監管部門批准的漫長流程、與我們的候選產品嚴重或不良副作用相關的風險、公司在預期時間範圍內實現預期開發目標的能力、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、我們在產品銷售中創收的經驗有限、與產品責任訴訟相關的風險、我們的依賴協和麒麟提供Crysvita的商業供應、分銷商和專科藥房的購買或分銷模式波動、我們在美國和加拿大推廣Crysvita的專有權利向協和麒麟過渡，以及與此類過渡相關的意外成本、延誤、困難或對收入的不利影響、公司產品和候選產品的市場機會低於預期、製造風險、來自其他療法或產品的競爭以及其他可能影響的事項為運營提供資金的現有現金、現金等價物和短期投資的充足性、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動和報告結果的時機，以及Ultragenyx產品和候選藥物的可用性或商業潛力。Ultragenyx沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。有關可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性以及與Ultragenyx業務相關的風險的進一步描述，請參閲Ultragenyx於2023年5月5日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告及其隨後向美國證券交易委員會提交的定期報告。
除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還利用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關該公司的重要信息，包括可能被視為對投資者至關重要的信息，並遵守FD法規規定的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站 (https://ir.ultragenyx.com/) 和LinkedIn網站 (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/) 上查閲。
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7
Ultragenyx 製藥公司
精選運營報表財務數據
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
運營報表數據： |
|
|
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||||
收入： |
|
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|
|
|
|
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|
||||
協作和許可 |
$ |
19,799 |
|
|
$ |
53,088 |
|
|
$ |
71,184 |
|
|
$ |
101,501 |
|
產品銷售 |
|
42,179 |
|
|
|
30,832 |
|
|
|
86,408 |
|
|
|
57,516 |
|
特許權使用費收入 |
|
46,331 |
|
|
|
5,423 |
|
|
|
51,213 |
|
|
|
10,261 |
|
總收入 |
|
108,309 |
|
|
|
89,343 |
|
|
|
208,805 |
|
|
|
169,278 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
9,914 |
|
|
|
8,270 |
|
|
|
22,171 |
|
|
|
14,370 |
|
研究和開發 |
|
164,949 |
|
|
|
154,529 |
|
|
|
330,647 |
|
|
|
297,684 |
|
銷售、一般和管理 |
|
81,403 |
|
|
|
68,137 |
|
|
|
158,049 |
|
|
|
135,449 |
|
運營費用總額 |
|
256,266 |
|
|
|
230,936 |
|
|
|
510,867 |
|
|
|
447,503 |
|
運營損失 |
|
(147,957 |
) |
|
|
(141,593 |
) |
|
|
(302,062 |
) |
|
|
(278,225 |
) |
股票投資公允價值的變化 |
|
261 |
|
|
|
(10,184 |
) |
|
|
(73 |
) |
|
|
(19,513 |
) |
銷售負債的非現金利息支出 |
|
(15,375 |
) |
|
|
(6,052 |
) |
|
|
(31,011 |
) |
|
|
(12,636 |
) |
其他收入（支出），淨額 |
|
3,975 |
|
|
|
(31 |
) |
|
|
10,573 |
|
|
|
752 |
|
所得税前虧損 |
|
(159,096 |
) |
|
|
(157,860 |
) |
|
|
(322,573 |
) |
|
|
(309,622 |
) |
所得税準備金 |
|
(732 |
) |
|
|
(302 |
) |
|
|
(1,227 |
) |
|
|
(860 |
) |
淨虧損 |
$ |
(159,828 |
) |
|
$ |
(158,162 |
) |
|
$ |
(323,800 |
) |
|
$ |
(310,482 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(2.25 |
) |
|
$ |
(2.26 |
) |
|
$ |
(4.58 |
) |
|
$ |
(4.45 |
) |
計算每股淨虧損時使用的加權平均股， |
|
70,897,991 |
|
|
|
69,925,358 |
|
|
|
70,639,015 |
|
|
|
69,722,141 |
|
Ultragenyx 製藥公司
運營費用中包含的選定活動
（以千計）
（未經審計）
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
基於股票的非現金薪酬 |
$ |
34,653 |
|
|
$ |
35,865 |
|
|
$ |
66,592 |
|
|
$ |
65,252 |
|
UX143 臨牀里程碑 |
$ |
9,000 |
|
|
|
— |
|
|
$ |
9,000 |
|
|
|
— |
|
8
Ultragenyx 製藥公司
精選資產負債表財務數據
（以千計）
（未經審計）
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
資產負債表數據： |
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和有價債務證券 |
$ |
618,352 |
|
|
$ |
896,732 |
|
營運資金 |
|
457,758 |
|
|
|
622,689 |
|
總資產 |
|
1,311,310 |
|
|
|
1,545,444 |
|
股東權益總額 |
|
129,030 |
|
|
|
352,494 |
|
9