Prime Medicine 公佈2023年第二季度財務業績並提供業務最新情況

— 在 ASGCT 年會上公佈了新的臨牀前數據，證明瞭 Prime Editing 能夠糾正 CGD 的致病性突變，並突出了 PASSIGE™ 平臺多重編輯 CAR-T 細胞的能力 —

— 與 Cimeio Therapeutics 建立了戰略合作；將 Cimeio 的屏蔽變體與治療性編輯進行多路複用可能會有意義地擴大 Prime Editing 的覆蓋範圍 —

— 截至2023年6月30日，現金、現金等價物、投資和限制性現金餘額為2.211億美元——

馬薩諸塞州劍橋，2023年8月7日——致力於提供新型差異化一次性治療性基因療法的生物技術公司Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度的財務業績並提供了最新業務情況。

Prime Medicine總裁兼首席執行官Keith Gottesdiener醫學博士説：“最近幾個月，我們繼續推進多元化的Prime Editiner項目組合，同時還執行了旨在進一步擴大Prime Editine廣泛治療潛力的戰略合作戰略。”“PM359 是我們治療CGD的候選產品，進展順利，在5月的ASGCT年會上，我們公佈了新的臨牀前數據，表明它能夠在體外可重複地糾正CD34+細胞中的CGD致病突變，而無需檢測到靶外編輯。這些發現進一步支持了我們的信念，即該計劃有可能改變這種反覆出現的使人衰弱的疾病的發展軌跡，我們期待在今年晚些時候分享有關該項目和其他項目的更多體外和體內數據。”

Gottesdiener博士繼續説：“同樣在第二季度，我們與Cimeio Therapeutics進行了研究合作，獲得了Cimeio針對遺傳病的強大的 CD117 免疫療法技術。我們很高興能共同評估將支持Prime Editing的保護屏蔽與多路複用治療編輯相結合，以降低毒性並提高現有HSC移植方案的效率。這些組合技術可能使我們能夠比目前更温和、更有效地治療更廣泛的遺傳疾病，未來的應用可能包括選擇經過體內編輯的造血幹細胞，這可以在不進行移植的情況下治療遺傳性疾病。這種合作伙伴關係反映了我們Prime Editing技術的巨大廣度，也反映了我們致力於利用其多功能性、精度和效率來改善全球患者的護理和治療。”

近期業務更新

管道

•Prime Medicine繼續推進其由18個項目組成的戰略產品線，並有望在2023年啟動其慢性肉芽腫病（CGD）的開發候選藥物 PM359 的研究性新藥（IND）研究。

•2023年5月，Prime Medicine在美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第26屆年會上公佈了新的臨牀前數據。這些數據進一步證明瞭Prime Editing有可能糾正CGD的致病性突變，並展示了Prime輔助位點特異性整合酶基因編輯（PASSIGE™）平臺在生成用於治療某些癌症和免疫疾病的多重編輯的CAR-T細胞方面的潛在應用。在此處閲讀完整數據。

企業

•2023年6月，Prime Medicine宣佈與Cimeio Therapeutics進行研究合作，為遺傳病、急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常綜合徵（MDS）開發Prime Edited 屏蔽細胞和免疫療法配對™（SCIP）。該研究的目標是減少毒性

調理方案並引入新的治療方案，以有意義地擴大造血幹細胞（HSC）移植的效用，並使經過編輯的造血幹細胞（HSC）的體內選擇有可能完全消除移植的需求。根據協議條款，Prime Medicine將為Cimeio的 CD117 屏蔽變體開發一款Prime Editor，然後由兩家公司進行評估；如果研究合作成功，兩家公司將互相授予其技術的獨家許可選項。如果兩家公司行使獨家許可選項，則每家公司都有資格從許可產品的淨銷售額中獲得經濟效益。

即將到來的預期里程碑

Prime Medicine 預計，以下活動和後續步驟將推動 Prime Editing 平臺向前發展：

管道

•2023 年啟動 CGD 中 PM359 的研究性新藥 (IND) 支持研究。

•擴大臨牀前體內概念驗證數據，計劃在2023年下半年共享來自多個項目的體內齧齒動物研究和大型動物研究的數據。

•在其他肝臟、眼睛和神經肌肉項目中共享體外臨牀前數據。

•最早在2024年完成首次IND申報，預計將在2025年完成更多IND申報。

平臺

•繼續開發和優化非病毒和病毒傳送系統，並在2023年下半年分享來自體內齧齒動物和大型動物研究的其他概念驗證數據。

•進一步演示 Prime Editing 程序的出色偏離目標特徵。

•使用專有的重組酶技術擴展Prime Editing，用於新程序和現有程序。

•通過戰略業務發展最大限度地發揮Prime Editing的廣泛治療潛力並創造價值，將Prime Editing的覆蓋範圍和影響力擴展到Prime Medicine當前重點領域以外的領域。

2023 年第二季度財務業績：

•研發費用：截至2023年6月30日的三個月，研發（R&D）費用為3,460萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為1,890萬美元。這一增長主要是由於公司繼續擴大和擴大其研發活動和職能，實驗室用品、人員和設施成本的增加。

•G&A費用：截至2023年6月30日的三個月，一般和行政（G&A）支出為1,070萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為740萬美元。這一增長主要是由於專業和顧問成本以及人事成本的增加，這主要歸因於公司的G＆A團隊的擴建以支持我們的研發職能。

•淨虧損：截至2023年6月30日的三個月，淨虧損為4,240萬美元，而截至2022年6月30日的三個月淨虧損為2930萬美元。

•現金狀況：截至2023年6月30日，現金、現金等價物、投資和限制性現金為2.211億美元，而截至2023年3月31日為2.630億美元。

財務指導

根據其目前的運營計劃，Prime Medicine預計，截至2023年6月30日，其現金、現金等價物和投資將足以為其到2025年的預期運營費用和資本支出需求提供資金。

關於普瑞米醫學

Prime Medicine 是一家領先的生物技術公司，致力於為患者創造和提供下一代基因編輯療法。該公司正在利用其專有的Prime Editing平臺（一種多功能、精確和高效的基因編輯技術）來開發一類新的差異化、一次性、潛在的治療性遺傳療法。Prime Editors旨在僅在基因內的正確位置進行正確的編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，它有可能修復幾乎所有類型的基因突變，並在許多不同的組織、器官和細胞類型中起作用。

Prime Medicine目前正在推進由18個項目組成的多元化產品組合，最初側重於遺傳性疾病，這些疾病可以快速、直接地治療患者，或者由於無法使用其他基因編輯方法進行治療，因此需求未得到滿足。隨着時間的推移，該公司打算最大限度地發揮Prime Editing的治療潛力，為各種疾病的患者提供潛在的治療選擇。欲瞭解更多信息，請訪問 www.primemedicine.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含經修訂的 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於 Prime Medicine 在以下方面的信念和期望的暗示和明確陳述：其研發計劃、臨牀前研究和未來臨牀試驗的啟動、時機、進展和結果，以及與之相關的數據的發佈，包括在 2023 年啟動 PM359 支持臨牀前概念驗證的能力活的數據和計劃在2023年下半年共享來自多個項目的數據，其監管申請的時機，包括預計最早在2024年提交首次IND申請，預計將在2025年提交更多申請，以及計劃在其他項目中共享臨牀前體外數據；PM359 有可能重複糾正 CGD 的致病突變，以及其 PASSIGE 技術編輯 CAR-T 細胞以治療某些癌症和癌症的能力免疫性疾病；其開發和優化各種非病毒性和病毒傳送系統；它能夠為 Prime Editing 項目展示出卓越的偏離目標特徵；它使用專有的重組酶和/或逆轉座子以及其他專有技術擴展 Prime Editing 的治療潛力，通過戰略業務發展創造價值，將 Prime Editing 的影響範圍和影響力擴展到 Prime Medicine 當前重點領域以外的領域；其對 Prime Editing 技術廣度的期望；合併 Prime Editing 的研究合作Medicine 和 Cimeio 各自的技術，包括 Prime Medicine 的 Prime Editing 平臺和 Cimeio 的 SCIP 平臺，以及此類合作的目標；此類合作及其下技術的潛在好處，包括治癒各種疾病和取代移植等現有治療方法的能力；以及獨家選擇權和經濟支付；其業務、項目和技術戰略計劃的實施；及其對支出、資本需求的估計，以及需要額外的融資及其對到2025年為其預期運營費用和資本支出需求提供資金的能力的預期。“可能”、“可能”、“將”、“可以”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“期望”、“估計”、“尋找”、“預測”、“未來”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 以及類似的詞語或表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於與授權、啟動和開展臨牀前和IND支持研究相關的不確定性以及潛在產品的其他開發要求候選人，包括與開設IND和獲得監管部門批准相關的不確定性；與新技術開發和優化、臨牀前研究結果或臨牀研究無法預測未來研究結果相關的風險；Prime Medicine能夠為其Prime Editing技術的知識產權建立和維護保護範圍；Prime Medicine識別和簽訂未來許可協議和合作的能力；以及總體經濟、行業以及市場狀況，包括利率上升、通貨膨脹和影響金融的不利事態發展

服務業。Prime Medicine最新的10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的部分以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中更詳細地描述了這些風險和其他風險和不確定性。此外，任何前瞻性陳述僅代表Prime Medicine截至今天的觀點，不應以此作為其在隨後的任何日期的觀點。Prime Medicine明確不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，但須遵守適用法律規定的任何義務。對任何此類前瞻性陳述的準確性不作任何陳述或擔保（明示或暗示）。

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