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LoanTracheAM成員BCRX：PikInterestPaymentIsMadeMemberUS-GAAP：LineOfCreditMember2023-04-172023-04-170000882796BCRX：憑據協議成員BCRX：Athrium成員2020-12-070000882796BCRX：TermALoanMembersBCRX：憑據協議成員BCRX：Athrium成員2020-12-072020-12-070000882796BCRX：高級信用便利成員BCRX：中型金融服務LLCM成員2020-12-072020-12-070000882796BCRX：憑據協議成員BCRX：Athrium成員BCRX：TermBLoanMembers2022-07-290000882796BCRX：憑據協議成員BCRX：Athrium成員BCRX：TermCLoanMember2022-07-290000882796BCRX：TermBand 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ePlanMember2023-06-300000882796BCRX：東芝製藥公司成員2019-11-052019-11-050000882796BCRX：東芝製藥公司成員2019-11-050000882796BCRX：東芝製藥公司成員SRT：最小成員數2019-11-050000882796BCRX：東芝製藥公司成員SRT：最大成員數2019-11-050000882796BCRX：RAPIVAB成員Bcrx:USDepartmentOfHealthAndHumanServicesMember2023-01-012023-06-30BCRX：劑量0000882796Bcrx:USDepartmentOfHealthAndHumanServicesMember2023-01-012023-06-30 美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格10-Q
x根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2023年6月30日
或
o根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
由_的過渡期
佣金文件編號000-23186
BioCryst製藥公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| | | | | |
| 特拉華州 | 62-1413174 |
| (述明或其他司法管轄權 | (税務局僱主 |
| 公司或組織) | 識別號碼) |
| |
| 英皇大道4505號，套房200 | |
達勒姆, 北卡羅來納州 | 27703 |
| (主要執行辦公室地址) | (郵政編碼) |
+1-919-859-1302
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
| | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股 | BCRX | 納斯達克全球精選市場 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是x不是o
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是x不是o
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速文件服務器 | x | 加速文件管理器 | o |
| 非加速文件服務器 | o | 規模較小的報告公司 | o |
| | | 新興成長型公司 | o |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。o
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是o不是x
截至2023年7月28日，註冊人已發行的普通股數量，面值為0.01美元，為189,493,735.
BioCryst製藥公司
索引
| | | | | |
| 頁碼 |
| |
有關前瞻性陳述的注意事項 | i |
風險因素摘要 | II |
第一部分金融信息 | 1 |
項目1.財務報表： | 1 |
截至2023年6月30日和2022年12月31日的合併資產負債表 | 1 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的綜合全面損失表 | 2 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月合併現金流量表 | 3 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月股東赤字合併報表 | 4 |
合併財務報表附註 | 5 |
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 | 27 |
項目3.關於市場風險的定量和定性披露 | 38 |
項目4.控制和程序 | 39 |
第二部分：其他信息 | 41 |
第1A項。風險因素 | 41 |
項目5.其他信息 | 66 |
項目6.展品 | 67 |
簽名 | 69 |
| |
EX-10.1 | |
EX-10.3 | |
EX-31.1 | |
EX-31.2 | |
EX-32.1 | |
EX-32.2 | |
除非另有説明，否則在本報告中使用時，“我們,” “我們的,” “我們,”這個“公司，”和“生物晶體”請參閲BioCryst PharmPharmticals，Inc.及其子公司(如適用)。
有關前瞻性陳述的注意事項
這份Form 10-Q季度報告(以下簡稱“報告”)包括1934年修訂的“證券交易法”(“交易法”)第21E節所指的前瞻性陳述，受第21E節規定的“安全港”的約束。特別是，關於我們對未來事件或業績的預期、信念、計劃、目標或假設的陳述包含在本報告中，或通過引用納入其中。本文中除有關歷史事實的陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述通常可以通過使用“可能”、“將”、“打算”、“計劃”、“相信”、“預期”、“預計”、“估計”、“預測”、“潛在”等詞語或類似表達的否定來識別。描述我們未來計劃、戰略、意圖、期望、目的、目標或前景的陳述也是前瞻性陳述。包含這些前瞻性表述的討論主要包含在本報告的“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”部分，以及我們在提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的文件中對這些部分所做的任何修改。這些前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
•我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、商業化或上市後研究，包括ORLADEYO®(Berotralstat)、BCX10013、帕拉米韋和早期發現計劃，以及我們的相關計劃；
•我們在美國和其他地方商業化OrLADEYO的時機和成功，以及對OrLADEYO商業市場的期望；
•我們產品和候選產品的政府儲存訂單的可能性，包括簽訂任何美國政府儲存訂單的時間或可能性，以及我們執行任何此類訂單的能力；
•額外的監管批准，或里程碑、版税或我們或我們的合作伙伴銷售我們產品的利潤；
•執行我們的業務模式、業務戰略計劃、產品、候選產品和技術；
•我們有能力建立和維護對我們的產品和候選產品的協作或對外許可權；
•我們合作的計劃、計劃、進展和潛在的成功，包括在日本與Torii製藥有限公司(“Torii”)為OrLADEYO合作，與Shionogi&Co.，Ltd(“Shionogi”)和Green Cross Corporation(“Green Cross”)在其領土上合作帕拉米韋；
•我們和我們的附屬擔保人履行Pharmakon貸款協議(定義如下)下的義務並遵守管理我們債務義務的協議中規定的契諾的能力；
•我們能夠為我們的產品、候選產品和技術建立和維護的知識產權保護範圍；
•我們有能力在不侵犯他人知識產權的情況下運營我們的業務；
•對我們的收入、支出、資本需求、年度現金利用率以及我們對額外融資的需求進行估計；
•監管備案或監管協議、延期、批准和其他決定的時間或可能性；
•我們管理流動性需求的能力，包括籌集額外資本、為我們的運營提供資金或償還我們的追索權債務的能力；
•我們的財務表現；以及
•有競爭力的公司、技術和我們的行業。
我們的任何前瞻性陳述都是基於我們目前對未來事件或業績的預期。雖然我們相信這些預期是合理的，但前瞻性陳述本身就會受到已知和未知風險和不確定性的影響，其中許多風險和不確定性是我們無法控制的。由於各種原因，實際結果可能與這些前瞻性陳述建議或暗示的結果大不相同，包括本報告第二部分第1A項“風險因素”標題下討論的結果，其中一些在下文“風險因素摘要”中概述。任何前瞻性陳述都會受到與我們的運營、運營結果、行業和未來增長有關的這些和其他風險、不確定性和假設的影響。鑑於這些風險和不確定性，謹告誡您不要過度依賴我們的前瞻性陳述。本報告中包含的前瞻性陳述僅在本報告發布之日作出。除美國聯邦證券法可能要求外，我們不承擔、也不明確拒絕任何更新這些陳述或公開宣佈任何前瞻性陳述修改結果的義務，以反映未來的事件或發展。
風險因素摘要
對該公司的投資涉及風險。在作出投資決定之前，閣下應仔細閲讀本報告全文，並考慮本報告第II部分第1A項“風險因素”一節所討論的可能對本公司的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響的不確定因素和風險，以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中包含的其他信息，然後再做出投資決定。以下概述了使對本公司的投資具有投機性或風險性的主要因素。
•持續的新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行可能會給我們業務的各個方面帶來挑戰，包括但不限於，在我們和我們的合作伙伴的開發、監管流程和供應鏈方面的延誤、停工、困難和費用增加，對我們進入資本或信貸市場為我們的業務提供資金的能力產生負面影響，或導致下文或本報告第二部分第1A項“風險因素”部分所述的許多風險增加。
•我們從一開始就虧損了，預計還會繼續虧損，而且可能永遠不會盈利。
•我們未來可能需要籌集更多資本。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能需要調整我們的業務。
•我們的成功取決於我們管理我們的候選產品管道的能力，推動我們的候選產品通過開發的各個階段，特別是通過臨牀試驗過程，以及獲得和保持我們候選產品的商業銷售的監管批准的能力。開發過程和相關的監管過程是複雜和不確定的，可能是漫長和昂貴的，並要求表明我們的產品和產品候選是安全和有效的。例如，適用的監管機構可能拒絕批准或對我們的候選產品施加限制或警告，要求我們進行額外的研究或採用與我們計劃的開發戰略不同的研究設計，暫停或終止我們的臨牀試驗，撤回對我們的產品的批准，或採取其他可能對我們計劃的開發和商業化戰略的成本、時間和成功產生重大影響的行動。
•在我們候選產品開發的許多重要階段以及我們的某些產品和候選產品的商業化過程中，我們嚴重依賴第三方，包括開發合作伙伴、承包商、合同研究組織以及第三方供應商、製造商和分銷商。我們未能建立和維護這些關係，任何此類第三方未能履行與我們達成的協議規定的義務，或此類關係未能滿足我們的預期，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
•如果我們不能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作伙伴關係安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化，也無法繼續運營。
•任何經批准的產品的商業可行性可能會受到損害，如果該產品的有效性低於預期，導致先前未確定或比預期更糟糕的不良副作用，或未能獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和其他人的市場接受。
•不能保證我們或我們的合作伙伴對我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會成功，我們未來的收入來源也不確定。
•我們已經並可能繼續擴大我們的開發和監管能力，並正在實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們可能會在管理增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
•我們面臨着激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。此外，其他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或缺乏競爭力。
•我們受到與我們的產品和候選產品相關的各種法律法規的約束，如果我們或我們的員工、顧問或合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能面臨重大處罰，我們的聲譽可能會受到損害。此外，我們和我們的合作伙伴可能會受到新立法、監管建議和醫療保健支付者倡議的影響，這些可能會增加我們的合規成本，並對我們或我們的合作伙伴營銷我們的產品、開發我們的候選產品、獲得合作伙伴和籌集資金的能力產生不利影響。
•如果我們不能充分保護或執行我們的知識產權，這些權利的價值就會縮水。保護或強制執行我們的專利、合作伙伴的專利或我們的其他知識產權的法律程序可能既昂貴又耗時，而且不會成功。如果我們不能獲得他人的專利權，這可能會對我們的業務產生不利影響。
•如果使用或誤用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險覆蓋範圍可能不足，我們將面臨固有的責任風險。
•如果我們未能達到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式違反我們在許可協議下的義務，我們的許可人可以終止我們與他們的協議和/或尋求額外的補救措施。
•Pharmakon貸款協議包含的條件和限制限制了我們經營業務的靈活性。根據Pharmakon貸款協議，如果發生預付款事件或違約事件，包括對我們的重大不利變化，可能會對我們的業務產生重大不利影響，我們可能被要求提前支付或償還Pharmakon貸款協議下的未償還債務。
•我們業務的國際擴張使我們面臨商業、法律、監管、政治、運營、金融和經濟風險。例如，我們實際或認為未能遵守歐洲政府法律和法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他義務，可能會損害我們的業務。此外，英國退出歐盟可能導致監管和法律複雜性增加，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的產品候選產品在歐洲獲得監管批准方面帶來額外的挑戰。
•如果我們的設施遭到損壞或停電很長一段時間，我們的業務將受到影響。
•我們或我們的第三方供應商的信息技術系統的重大中斷或網絡安全漏洞可能會對我們的業務造成不利影響。
•我們現有的主要股東持有相當數量的普通股，可能會影響重大的公司決策，這可能會與其他股東的利益發生衝突。
•我們的股價一直非常不穩定，而且很可能繼續如此，這可能會導致對我們普通股的投資價值大幅下降。
•自然災害、流行病或大流行疾病爆發、貿易戰、武裝衝突、政治動盪或其他事件可能會擾亂我們的業務或運營，或擾亂我們現在或未來與之開展業務的發展合作伙伴、製造商、監管機構或第三方的業務或運營。
•我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，以及獲得資本的途徑可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。
•我們會受到法律程序的影響，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意外的時間和資源支出。
•如果我們不能留住現有的關鍵人員，或者不能吸引和留住更多的關鍵人員，我們候選產品的開發、我們產品的商業化以及我們業務的相關擴張將被推遲或停止。
第一部分財務信息
項目1.編制財務報表
BioCryst製藥公司
合併資產負債表
(單位：千)
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日， | | 十二月三十一日， |
| 2023 | | 2022 |
| (未經審計) | | (注1) |
| 資產 | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 146,215 | | | $ | 304,767 | |
| 受限現金 | 1,574 | | | 1,472 | |
| 投資 | 264,455 | | | 119,543 | |
| 應收貿易賬款 | 57,667 | | | 50,599 | |
| 庫存，淨額 | 27,033 | | | 27,533 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 14,112 | | | 12,586 | |
| 流動資產總額 | 511,056 | | | 516,500 | |
| 財產和設備，淨額 | 8,438 | | | 8,617 | |
| 長期投資 | 3,445 | | | 18,077 | |
| 其他資產 | 6,946 | | | 6,806 | |
| 總資產 | $ | 529,885 | | | $ | 550,000 | |
| | | |
| 負債和股東赤字 | | | |
| 應付帳款 | $ | 13,889 | | | $ | 14,356 | |
| 應計費用 | 75,300 | | | 87,565 | |
| 遞延收入 | 1,779 | | | 1,224 | |
| 租賃融資義務 | 2,530 | | | 2,369 | |
| 流動負債總額 | 93,498 | | | 105,514 | |
| 租賃融資義務 | 5,803 | | | 5,804 | |
| 專利權使用費融資義務 | 526,121 | | | 501,655 | |
| 有擔保定期貸款 | 293,176 | | | 231,624 | |
| 股東赤字： | | | |
優先股，$0.01面值；授權股份-5,000; 不是已發行及已發行股份 | — | | | — | |
普通股，$0.01面值；授權股份-450,000已發行及已發行的股份-189,491截至2023年6月30日和187,906截至2022年12月31日 | 1,895 | | | 1,879 | |
| 額外實收資本 | 1,191,981 | | | 1,158,118 | |
| 累計其他綜合收益 | 690 | | | 26 | |
| 累計赤字 | (1,583,279) | | | (1,454,620) | |
| 股東總虧損額 | (388,713) | | | (294,597) | |
| 總負債和股東赤字 | $ | 529,885 | | | $ | 550,000 | |
見合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司
綜合全面損失表
(以千為單位，每股數據除外，未經審計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， | | 截至6月30日的六個月， |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 收入 | $ | 82,491 | | | $ | 65,532 | | | 151,269 | | | 115,455 | |
| 費用： | | | | | | | |
| 產品銷售成本 | 894 | | | 246 | | | 1,825 | | | 482 | |
| 研發 | 51,247 | | | 61,990 | | | 99,635 | | | 127,350 | |
| 銷售、一般和行政 | 50,997 | | | 38,017 | | | 98,864 | | | 72,299 | |
| 版税 | 56 | | | 1 | | | 63 | | | 3 | |
| 總運營費用 | 103,194 | | | 100,254 | | | 200,387 | | | 200,134 | |
| 運營虧損 | (20,703) | | | (34,722) | | | (49,118) | | | (84,679) | |
| 利息和其他收入 | 3,750 | | | 609 | | | 7,128 | | | 663 | |
| 利息支出 | (28,915) | | | (24,022) | | | (56,311) | | | (47,859) | |
| 外幣收益(虧損)，淨額 | 301 | | | 132 | | | 72 | | | (45) | |
| 債務清償損失 | (29,019) | | | — | | | (29,019) | | | — | |
| 所得税前虧損 | (74,586) | | | (58,003) | | | (127,248) | | | (131,920) | |
| 所得税費用 | 740 | | | 856 | | | 1,411 | | | 1,135 | |
| 淨虧損 | $ | (75,326) | | | $ | (58,859) | | | $ | (128,659) | | | $ | (133,055) | |
| 外幣折算調整 | 59 | | | 104 | | | 118 | | | 182 | |
| 可供出售投資的未實現收益(虧損) | 46 | | | (275) | | | 546 | | | (344) | |
| 綜合損失 | $ | (75,221) | | | $ | (59,030) | | | $ | (127,995) | | | $ | (133,217) | |
| | | | | | | |
| 普通股基本和稀釋後淨虧損 | $ | (0.40) | | | $ | (0.32) | | | $ | (0.68) | | | $ | (0.72) | |
| 加權平均流通股 | 189,118 | | | 185,605 | | | 188,815 | | | 185,253 | |
| | | | | | | |
見合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司
合併現金流量表
(單位：千，未經審計)
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六個月， |
| 2023 | | 2022 |
| 經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (128,659) | | | $ | (133,055) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | | | |
| 折舊及攤銷 | 812 | | | 652 | |
| 庫存報廢 | 238 | | | — | |
| 基於股票的薪酬費用 | 26,848 | | | 19,468 | |
| 特許權使用費融資債務和有擔保定期貸款的非現金利息支出以及債務發行成本的攤銷 | 43,935 | | | 36,725 | |
| 投資溢價/折價攤銷 | (4,217) | | | (88) | |
| 債務清償損失 | 29,019 | | | — | |
| 經營性資產和負債變動情況： | | | |
| 應收賬款 | (6,968) | | | (12,343) | |
| 庫存 | 1,029 | | | (7,589) | |
| 預付費用和其他資產 | (1,484) | | | (1,050) | |
| 應付賬款和應計費用 | (27,414) | | | (8,463) | |
| | | |
| 遞延收入 | 535 | | | 186 | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (66,326) | | | (105,557) | |
| | | |
| 投資活動產生的現金流： | | | |
| 購置財產和設備 | (627) | | | (650) | |
| 購買投資 | (233,530) | | | (139,260) | |
| 投資銷售和到期日 | 108,013 | | | 4,000 | |
| 用於投資活動的現金淨額 | (126,144) | | | (135,910) | |
| | | |
| 融資活動的現金流： | | | |
| 根據基於股票的薪酬計劃發行的普通股的淨收益 | 7,031 | | | 7,503 | |
| Pharmakon部分A定期貸款的淨收益 | 300,000 | | | — | |
| 償還Ahyrium有擔保定期貸款本金 | (240,452) | | | — | |
| Atherrium擔保定期貸款的提前還款和還款費 | (21,261) | | | — | |
| 支付Pharmakon部分A定期貸款的債務發行成本 | (10,885) | | | — | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 34,433 | | | 7,503 | |
| 匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響 | (413) | | | 249 | |
| | | |
| 現金、現金等價物和限制性現金減少 | (158,450) | | | (233,715) | |
| 期初現金、現金等價物和限制性現金 | 306,239 | | | 507,734 | |
| 期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 147,789 | | | $ | 274,019 | |
見合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司
股東合併報表’赤字
(單位：千，未經審計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普普通通
庫存 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
其他
全面
收入 | | 累計
赤字 | | 總計
股東的
赤字 |
| 2022年12月31日的餘額 | $ | 1,879 | | | $ | 1,158,118 | | | $ | 26 | | | $ | (1,454,620) | | | $ | (294,597) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (53,333) | | | (53,333) | |
| 其他綜合收益 | — | | | — | | | 559 | | | — | | | 559 | |
員工購股計劃銷售，176股份，淨額 | 2 | | | 1,573 | | | — | | | — | | | 1,575 | |
股票期權的行使，801股份，淨額 | 8 | | | 3,494 | | | — | | | — | | | 3,502 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | 14,007 | | | — | | | — | | | 14,007 | |
| 2023年3月31日的餘額 | $ | 1,889 | | | $ | 1,177,192 | | | $ | 585 | | | $ | (1,507,953) | | | $ | (328,287) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (75,326) | | | (75,326) | |
| 其他綜合收益 | — | | | — | | | 105 | | | — | | | 105 | |
股票期權的行使，608股份，淨額 | 6 | | | 1,948 | | | — | | | — | | | 1,954 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | 12,841 | | | — | | | — | | | 12,841 | |
| 2023年6月30日的餘額 | $ | 1,895 | | | $ | 1,191,981 | | | $ | 690 | | | $ | (1,583,279) | | | $ | (388,713) | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普普通通
庫存 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
其他
全面
收入 | | 累計
赤字 | | 總計
股東的
赤字 |
| 2021年12月31日的餘額 | $ | 1,843 | | | $ | 1,098,498 | | | $ | 177 | | | $ | (1,207,504) | | | $ | (106,986) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (74,196) | | | (74,196) | |
| 其他綜合收益 | — | | | — | | | 9 | | | — | | | 9 | |
員工購股計劃銷售，115股份，淨額 | 1 | | | 1,503 | | | — | | | — | | | 1,504 | |
股票期權的行使，1,108股份，淨額 | 12 | | | 5,841 | | | — | | | — | | | 5,853 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | 9,601 | | | — | | | — | | | 9,601 | |
| 2022年3月31日的餘額 | $ | 1,856 | | | $ | 1,115,443 | | | $ | 186 | | | $ | (1,281,700) | | | $ | (164,215) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (58,859) | | | (58,859) | |
| 其他綜合損失 | — | | | — | | | (171) | | | — | | | (171) | |
行使認股權證，253股票 | 3 | | | — | | | — | | | — | | | 3 | |
股票期權的行使，51股份，淨額 | — | | | 145 | | | — | | | — | | | 145 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | 9,865 | | | — | | | — | | | 9,865 | |
| 2022年6月30日的餘額 | $ | 1,859 | | | $ | 1,125,453 | | | $ | 15 | | | $ | (1,340,559) | | | $ | (213,232) | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
見合併財務報表附註。
BioCryst製藥公司
合併財務報表附註
(以千為單位，每股除外)
(未經審計)
注1— 重大會計政策與風險集中
“公司”(The Company)
BioCryst製藥公司(以下簡稱“公司”)是一家商業階段的生物技術公司，致力於發現和銷售新型口服小分子藥物。該公司專注於罕見疾病的口服治療，在這些疾病中，存在着重大的未得到滿足的醫療需求，而一種酶在疾病的生物途徑中發揮着關鍵作用。該公司成立於1986年，1991年在特拉華州註冊成立，總部設在北卡羅來納州的達勒姆。該公司整合了生物學、結晶學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構導向藥物設計的過程來發現和開發小分子藥物。
該公司銷售的產品包括用於預防遺傳性血管水腫發作的口服每日一次的®，以及在美國用於治療急性無併發症流感的®(帕拉米韋注射劑)。OrLADEYO於2020年12月在美國獲得監管部門的批准。OrLADEYO還在多個全球市場獲得了監管部門的批准。該公司正在這些地區直接或通過分銷商將OrLADEYO商業化，但在日本除外。在日本，公司的合作伙伴東麗製藥有限公司(“Torii”)擁有將OrLADEYO商業化以防止HAE攻擊的獨家權利，以換取向公司支付某些里程碑和特許權使用費。除了在美國獲得批准外，帕拉米韋注射劑還在加拿大、澳大利亞、日本、臺灣和韓國獲得了監管部門的批准。
根據公司對收入和運營費用的預期，公司相信其於2023年6月30日可用的財務資源將足以為至少未來12個月的運營提供資金。該公司在其公司歷史的大部分時間裏都遭受了運營虧損，預計2023年的支出將超過2023年的收入。該公司預計將繼續出現運營虧損和負現金流，直到收入達到足以支持持續運營的水平。該公司的流動資金需求在很大程度上將取決於在其產品成功商業化方面的成功運營以及未來其候選產品的進展情況。該公司定期評估為未來業務提供資金的其他機會，包括：(1)對其某些產品或候選產品的外部許可權，根據這些權利，公司將獲得現金里程碑付款；(2)通過股權或債務融資或從其他來源籌集額外資本，包括特許權使用費或其他貨幣化交易；(3)獲得額外的候選產品監管批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；(4)減少一個或多個研究和開發項目的支出，包括通過停止開發；(5)重組業務以改變其管理結構；和/或(6)確保美國政府為其項目提供資金，包括獲得採購合同。公司未來可以通過私募交易或登記公開發行普通股、優先股、存托股份、購買合同、認股權證、債務證券和單位等證券。公司未來的流動資金需求以及滿足這些需求的能力在很大程度上將取決於其產品和候選產品的成功；其研發和商業費用的時機、範圍和規模；以及關鍵的發展和監管事件及其未來的決定。
陳述的基礎
合併財務報表包括本公司及其子公司的賬目。合併實體之間的所有公司間交易和餘額已從合併財務報表中註銷。
公司的綜合財務報表是根據美國公認的中期財務報告會計原則(“美國公認會計原則”)和10-Q表格説明編制的，不包括美國公認會計原則要求的所有信息和腳註，以完成財務報表。這些財務報表反映了管理層認為必須進行的所有調整，以便在所有重要方面公平地反映公司的綜合財務狀況、經營成果和現金流量。除了正常的經常性調整外，沒有其他調整。
本公司已對其收入進行了某些列報更改，管理層認為這是瞭解本公司當前業務和與其主要產品相關的財務業績的基礎，
OrLADEYO，包括相對於公司其他收入來源擴大的OrLADEYO的國際銷售。因此，本附註1和“附註2--收入”在這些合併財務報表中提供了某些分類收入信息。為保持一致性和可比性，這些列報變化已適用於上一年的收入數額。
這些財務報表應與截至2022年12月31日的年度財務報表及其附註一起閲讀，這些報表包括在公司2022年年報的10-K表格中。中期經營業績並不一定代表全年的經營業績。截至2022年12月31日的資產負債表來自公司最新的Form 10-K年度報告中包含的經審計的綜合財務報表。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表，要求管理層作出影響資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債的相關披露的估計和假設。公司合併財務報表中對產品淨銷售額、ORLADEYO和D因子抑制劑特許權使用費融資債務、庫存儲備、某些應計項目的計算作出了重大估計，主要與公司的研究和開發支出、股票期權的估值以及淨營業虧損產生的遞延税項資產的估值扣除有關。該等估計乃根據過往經驗及在當時情況下被認為合理的各種其他假設而作出，其結果構成對資產及負債賬面值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。實際結果可能與這些估計不同。
收入確認
該公司在截至2023年6月30日、2023年6月和2022年6月的三個月和六個月記錄了以下收入：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， | | 截至6月30日的六個月， |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 產品銷售，淨額 | $ | 80,504 | | | $ | 64,888 | | | $ | 148,670 | | | $ | 114,434 | |
| 協作和其他收入 | 1,987 | | | 644 | | | 2,599 | | | 1,021 | |
| 總收入 | $ | 82,491 | | | $ | 65,532 | | | $ | 151,269 | | | $ | 115,455 | |
根據會計準則編纂(“ASC”)主題606，本公司確認用於描述向客户轉讓承諾商品或服務的收入，其金額反映了實體預期有權獲得的對價，以換取該等商品或服務。為實現這一核心原則，主題606在一個五步模式內包括規定，該五步模式包括：(1)確定與客户的合同；(2)確定合同中的履約義務；(3)確定交易價格；(4)將交易價格分配給履約義務；以及(5)在實體履行履約義務時確認收入。
在合同開始時，公司確定每份合同中承諾的貨物或服務，評估每一項承諾的貨物或服務是否不同，並確定哪些是履約義務。本公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格金額為收入。
產品銷售，淨額
根據公司的採購合同，公司產品銷售的主要來源是公司於2020年12月開始向患者發貨的OrLADEYO的銷售、向公司的許可合作伙伴銷售帕拉米韋以及向美國衞生與公眾服務部(“HHS”)銷售RAPIVAB。在美國，該公司通過一家被視為其客户的專業藥店將OrLADEYO直接運送給患者。在歐盟、英國和其他地區，該公司向專業分銷商以及醫院和藥店銷售OrLADEYO，這些都被視為其客户。
當客户獲得對產品的控制權時，公司確認銷售收入，這通常發生在交付時。就OrLADEYO而言，該公司將因其客户提供的某些服務而向其專業藥房客户支付的費用歸類為銷售、一般和管理費用，只要這些服務被確定為有別於其產品的銷售。
OrLADEYO的銷售淨收入按淨銷售價格(交易價格)記錄，其中包括對可變對價的估計，為(I)估計的政府回扣，如Medicaid和Medicare Part D報銷，以及估計的管理護理回扣，(Ii)估計的退款，(Iii)共付援助計劃的估計成本和(Iv)產品退貨。這些準備金是根據在相關銷售中賺取或索償的金額計算的，並歸類為應收賬款減少額或流動負債。總體而言，這些準備金反映了該公司根據適用合同條款對其有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制，只有在確認的累計收入金額很可能不會在未來期間發生重大逆轉的情況下，才會包括在淨銷售價格中。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計不同。如果未來的實際結果與預期不同，公司將調整這些估計，這將影響產品淨收入和此類差異已知期間的收益。
政府和管理型醫療服務返點。本公司與政府機構和管理護理組織或集體第三方付款人簽訂合同，使OrLADEYO有資格獲得此類第三方付款人的購買或部分或全部補償。該公司估計它將提供給第三方付款人的回扣，並在確認收入時從總收入中扣除這些估計金額。這些準備金在確認收入的同一期間入賬，導致產品收入減少並建立流動負債。該公司根據(I)公司與第三方付款人的合同、(Ii)適用於政府資助項目的政府強制折扣、(Iii)估計付款人組合的概率加權的一系列可能結果以及(Iv)從公司的專業藥店獲得的產品分銷信息，估計它將向第三方付款人提供的回扣。
按存儲容量計費。按存儲容量使用計費是某些簽約客户、藥房福利經理、保險公司和政府計劃直接從公司的專業藥店購買時發生的折扣。這些客户根據他們與公司的專業藥房談判達成的合同購買公司的產品。專業藥房反過來向公司收取專業藥房支付的價格與合同客户支付的談判價格之間的差額，該差額可能高於或低於專業藥房從公司購買的價格。該公司根據收入確認時的估計，估計扣款和調整生產總值收入和應收賬款。
自付援助和患者援助計劃。擁有商業保險並符合一定資格要求的患者可以獲得共同支付援助。根據計劃的條款和從專業藥房收到的共同支付援助使用報告，公司能夠估計共同支付援助金額，這些金額記錄在相關收入確認的同一時期，導致產品收入減少。該公司還提供一項患者援助計劃，在有限的時間內提供免費藥品，以允許建立患者的保險範圍。根據專科藥房提供的患者援助計劃使用情況報告，公司記錄所提供產品的毛收入和免費藥品折扣的全額減收金額。
產品退貨。本公司不向其客户提供合同退貨權利，除非產品損壞或有缺陷。病人不接受專業藥房發運的藥品產品，反映為在最初記錄銷售期間的銷售情況發生逆轉。患者估計不接受的準備金在確認相關收入期間記錄為收入的減少，以及應收賬款的減少。不被接受的估計是基於專業藥房提供的定量信息。
協作和其他收入
該公司與許多第三方簽訂了合作和許可協議，並與某些政府實體簽訂了研發協議。該公司從這些合作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可證、服務和特許權使用費收入。
許可費、特許權使用費、里程碑付款和研發費用的收入在盈利過程完成且公司沒有其他持續業績義務或公司已完成協議條款下的業績義務時確認為收入。
對涉及交付一項以上履約義務的安排進行初步評估，以確定公司授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果確定它們是不同的，知識產權許可證的價值將被預先確認，而研發服務費將被確認為履行了履約義務。對於履行義務
根據所提供的服務，公司根據其為履行履行義務而付出的努力或產生的成本，使用輸入法衡量進展情況，而履行義務與估計的總努力或成本有關。在每個報告期對可變對價進行評估，以確定其未來是否不會發生重大逆轉，因此應在合同開始時計入交易價格。如果合同包括固定或最低數額的研發支持，這也將包括在交易價格中。對合作的變化，如延長研究期限或增加現有協議涵蓋的目標或技術的數量，進行評估，以確定它們是代表修改還是應計入新合同。對於有多個履約義務的合同，根據每個履約義務的相對獨立銷售價格將收入分配給每個履約義務。獨立銷售價格以公司單獨銷售產品或服務的可觀察價格為基礎。如果無法直接觀察到獨立銷售價格，則本公司使用調整後的市場評估法或預期成本加保證金方法估計獨立銷售價格，代表本公司認為市場願意為產品或服務支付的金額。分析安排以確定履行義務需要使用判斷，每一項都可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可，或另一履行義務。
在下列情況下，里程碑付款在達到特定里程碑時確認為許可收入：(I)里程碑具有實質性性質，並且在協議開始時不可能實現里程碑，以及(Ii)公司有權獲得付款。在滿足這些收入確認標準之前收到的任何里程碑付款都記錄為遞延收入。
與研發成本相關的直接自付費用收到的報銷在綜合全面損失表中記為收入，而不是費用減少額。根據該公司與衞生和公眾服務部內的生物醫學高級研究和發展局(“BARDA/HHS”)和國家過敏和傳染病研究所(“NIAID/HHS”)的合同，收入被確認為可報銷的直接和間接成本。
根據該公司的某些許可協議，該公司根據其被許可人對所涵蓋產品的淨銷售額收取版税。特許權使用費在(I)隨後的銷售或使用發生，或(Ii)部分或全部基於銷售或基於使用的特許權使用費已經履行的履約義務發生時確認。
現金和現金等價物
本公司一般認為現金等價物為購買時商業支票户口、存單、貨幣市場户口或三個月或以下到期日債務工具投資所持有的所有現金。由於這些項目的短期性質，現金和現金等價物的賬面價值接近公允價值。
受限現金
受限現金總額為$1,574及$1,472截至2023年6月30日和2022年12月31日，主要包括美元1,457及$1,449分別截至2023年6月30日和2022年12月31日，對於公司需要維持的與其伯明翰研究設施的租賃執行和擴建相關的信用證。
投資
本公司根據其投資政策投資於高信用質量的投資，旨在將損失的可能性降至最低。公司投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，以及保持足夠的流動性以滿足現金流要求。該公司將多餘的現金存放在高信用質量的金融機構、商業公司和政府機構，以限制其信用敞口的數量。根據其政策，該公司能夠投資於可交易的債務證券，包括美國政府和政府機構證券、貨幣市場和共同基金投資、存款證、市政和公司票據和債券以及商業票據等。該公司的投資政策要求其購買高質量的有價證券，最高個人期限為三年並要求投資組合的平均期限不超過12月份。本公司投資的部分證券可能存在市場風險。這意味着當前利率的變化可能會導致投資本金的波動。為了將這種風險降至最低，該公司安排其投資的到期日與預期的現金流需求一致，從而避免了在到期日之前贖回投資的需要。因此，本公司並不相信其對其投資所產生的利率風險有重大風險。一般而言，本公司的投資不作抵押。該公司尚未從其投資中實現任何重大損失。
該公司將其所有投資歸類為可供出售。投資的未實現收益和損失在全面損失中確認，除非未實現損失被視為非暫時性的，在這種情況下，未實現損失計入業務。除按公允價值暫時低於成本基準及當事件或情況變化顯示一項資產的賬面值可能無法收回時，本公司會定期檢討其投資。該公司認為，個別未實現虧損是暫時的下降，主要是由於利率變化造成的。已實現損益在綜合全面損失表的利息及其他收入中反映，並採用特定確認方法及按結算日記錄的交易釐定。購買之日原始到期日超過三個月、到期日不超過三個月的投資12從資產負債表日起的月份被歸類為當期。期限過長的投資12從資產負債表日起的月份被歸類為長期。於2023年6月30日，本公司相信其投資成本在所有重大方面均可收回。
應收貿易賬款
該公司的大部分貿易應收賬款來自產品銷售，主要是其在美國的專業藥店客户以及歐盟、英國和其他地方的其他第三方分銷商、醫院和藥店的應收款項，它們的標準付款條款通常要求在30至90天內付款。
來自合作的應收款項被記錄為欠公司的金額，涉及HHS的可償還研發費用，以及來自公司合作伙伴的應收特許權使用費，包括Shionogi&Co.，Ltd.(“Shionogi”)、Green Cross和Torii。
每月向衞生和公眾服務部提交與可報銷的研究和開發費用有關的發票。該公司還有權根據基本合同中規定的費率按月償還間接費用。該公司對其間接成本率的計算受到美國政府的審計。
如本公司預期在出售後一年或更短時間內收回應收賬款，則不會在合約開始時就重大融資部分的影響調整其應收賬款。
該公司為客户無力付款可能造成的估計損失為應收貿易賬款提供準備金。應收賬款乃根據當前經濟環境、對未來經濟狀況的預期、特定情況及本公司本身的過往收款經驗進行評估，以決定是否應記錄任何準備金或備抵。被確定為無法收回的金額從準備金中扣除或註銷。
庫存
該公司的庫存主要與OrLADEYO有關。此外，該公司的庫存包括RAPIVAB和帕拉米韋。
本公司以成本或估計可變現淨值中較低者對其存貨進行估值。該公司確定其庫存成本，其中包括與材料、勞動力、製造間接費用以及先進先出(FIFO)基礎上的運輸和搬運成本有關的金額。原材料和在製品包括包裝和標籤之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產品成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。
該公司的存貨有過期日期。本公司定期評估其存貨的賬面價值，併為任何估計過時、短期或無法出售的存貨提供估值儲備。此外，該公司可能會經歷其原材料和供應的變質。本公司決定，除了量化估值準備金外，可能還需要估值準備金，這要求其利用重大判斷。在截至2023年6月30日的6個月內，該公司根據OrLADEYO和RAPIVAB的最新銷售預測評估了其庫存水平和相關的到期日期，並估計了這些庫存有過時的風險。因此，公司記錄的存貨估值準備金增加#美元。238總儲備金為$1,415截至2023年6月30日。
本公司將與生產存貨相關的成本作為研究和開發費用，在此之前的期間內，相信未來的經濟效益預計將得到確認，這通常是在收到監管部門批准後確認的。經監管部門批准後，該公司將與生產庫存相關的後續成本資本化。
財產和設備
財產和設備按成本入賬。折舊是在資產的估計使用年限內使用直線方法計算的。計算機設備在使用年限內折舊三年。實驗室設備、辦公設備和軟件的折舊期限為五年。傢俱和固定裝置在一年內折舊七年了。租賃改進按其估計可用年限或預期租賃期(以較短者為準)攤銷。
根據美國公認會計原則，當事件或環境變化顯示其物業及設備的賬面價值可能無法收回時，本公司會定期審查其物業及設備的減值情況。可回收性的確定是基於對資產使用及其最終處置所產生的未貼現未來現金流量的估計。如預期該等現金流量不足以收回資產之賬面值，則該等資產將減記至其估計公允價值。待處置的物業及設備按賬面值或公允價值減去出售成本兩者中較低者呈報。
應計費用
本公司與第三方供應商簽訂合同，這些供應商在正常業務過程中提供研發、製造、分銷和其他服務。其中一些合同需要按里程碑開具發票，服務是在較長時間內完成的。無論開具發票的時間如何，當公司確定發生了一項債務時，都會記錄這些合同承諾項下的負債。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與適用的公司人員溝通，以確定已代表公司執行的服務，並在公司尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時，估計所執行的服務水平和服務產生的相關成本。大多數服務提供商每月向公司開具拖欠服務費的發票。該公司根據事實和情況在其財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計，其中可能包括預期的患者登記人數、現場激活和估計的項目持續時間等假設。該公司定期與服務提供商確認其估計的準確性，並在必要時進行調整。估計應計費用的例子包括(I)支付給臨牀研究機構(“CRO”)的與臨牀前和毒理學研究以及臨牀試驗相關的費用；(Ii)支付給調查地點的與臨牀試驗相關的費用；(Iii)支付給合同製造商的與生產公司的原材料、藥物物質、藥物產品和候選產品相關的費用；以及(Iv)專業費用。
該公司根據與代表公司進行和管理臨牀試驗的多個研究機構和CRO簽訂的合同，對所獲得的服務和花費的努力的估計，來計算與臨牀試驗有關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，可能導致付款不均衡。其中一些合同下的付款取決於患者的成功登記和臨牀試驗里程碑的完成等因素。在應計服務費時，公司估計將提供服務的時間段和每段時間所花費的努力水平。如果實際執行服務的時間或努力程度與估計不同，本公司將相應調整應計項目。如果公司沒有確定它已經開始產生的成本，或者如果它低估或高估了這些成本的水平，實際費用可能與此類估計不同。截至2023年6月30日和2022年12月31日，由於短期結算，應計費用的賬面價值接近其公允價值。
產品銷售成本
產品銷售成本包括生產和分配與相應期間產品收入有關的庫存的成本，包括運費。此外，產品運輸的運輸和搬運成本被記錄為已發生的費用。最後，產品銷售成本還可能包括與過多或過時的庫存調整費用有關的成本。
研究和開發費用
公司的研究和開發成本在發生時計入費用。研究和開發費用包括與公司候選產品組合開發相關的所有直接和間接開發成本。將用於未來研究和開發活動的貨物或服務的預付款將延期並資本化。這些金額在相關貨物交付或提供相關服務時確認為費用。除其他項目外，研發費用包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理服務、材料和用品，以及由各種行政和設施相關成本組成的間接費用分配，以及終止費和與中斷項目相關的其他承諾。該公司的大部分
製造、臨牀和臨牀前研究由第三方CRO執行。CRO進行研究的成本由公司在合同中指定的服務期限內累計，如果需要，估計數將根據公司對實際提供的服務水平的持續審查進行調整。
此外，該公司與第三方簽訂了許可協議，要求支付與再許可協議或維護費相關的費用。公司支出再許可已發生的付款，除非它們與已遞延的收入有關，在這種情況下，費用將遞延並在相關的收入確認期間確認。本公司已發生的維護費支出。
遞延協作費用是指在收到各商業合作伙伴的對價後向本公司的學術合作伙伴支付的再許可付款，以及向本公司的學術合作伙伴支付的修改現有許可協議的其他對價。如果沒有收到本公司商業合作伙伴的此類付款或修改，這些遞延支出將不會產生，並將根據確認的相關收入按比例支出。該公司認為，這種會計處理將費用與相關收入適當地匹配起來。
該公司將其研發費用分為兩大類：直接費用和間接費用。直接費用包括研發人員的薪酬和外部機構進行實驗室研究、開發製造流程和製造候選產品、進行和管理臨牀試驗的成本，以及與公司的臨牀和臨牀前研究相關的其他成本。此外，直接費用包括停止和結束髮展計劃所需的費用，包括終止費和其他承付款。這些成本由Active Program累積和跟蹤。間接費用包括實驗室用品和服務、設施費用、開發設備折舊和公司研發工作的其他管理費用。這些成本適用於非現役候選產品的工作和公司的發現研究工作。
銷售、一般和行政費用
銷售、一般和行政費用主要包括與銷售和營銷、財務、人力資源、法律、信息技術和其他行政人員相關的薪酬和福利。此外，銷售、一般和行政費用包括市場研究、營銷、廣告和法律費用，包括專利成本、許可證和其他一般和行政費用。
與OrLADEYO相關的廣告費用為$3,290及$4,095分別截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，以及美元7,337及$8,079分別截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月。
所有與專利有關的成本在發生時均計入銷售、一般和行政費用，因為這些費用的可回收性不確定。
租契
本公司租賃某些資產，主要是經營租賃，其中包括截至2023年6月30日的房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。本公司根據ASU 2016-02對租賃債務進行會計處理：租賃(主題842)它要求承租人在大多數租賃的資產負債表上確認使用權資產和租賃負債。
該公司的某些經營租約規定了續簽選擇權，這些選擇權可能因租約而異。公司綜合資產負債表上的使用權資產和租賃負債代表租賃期內的付款，其中包括公司可能行使的某些房地產租約的續期選擇權。作為公司對租賃期限評估的一部分，公司選擇了事後實際的權宜之計，允許公司在確定延長租賃選擇權的可能性時使用當前的知識和預期。某些經營租賃包括租金上漲撥備，該公司按直線原則確認為費用。初始租期為12個月或以下的租約的租賃費並不重要。
在計算公司使用權資產和租賃負債時使用的貼現率是根據每份合同中規定的利率(如有)或公司從貸款機構獲得的抵押借款利率確定的。
本公司並無就其租賃作出任何剩餘價值擔保，因此，本公司在其綜合資產負債表上並無記錄相應的負債。
基於股票的薪酬
所有以股份為基礎的付款，包括授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵，均根據其公允價值在公司的綜合全面損益表中確認。基於股票的補償費用在授予之日根據賠償金的公允價值估計，並在賠償金的必要服務期內以直線方式確認為費用。確定適當的公允價值模型和模型的相關假設需要判斷，包括估計獎勵的有效期、股價波動和預期期限。該公司利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型對其股票期權獎勵進行估值，並以直線方式確認歸屬期間的補償費用。最終歸屬的以股份為基礎的支付獎勵的估計需要判斷，如果實際結果或更新的估計與本公司當前估計不同，該等金額將在修訂估計的期間作為累計調整入賬。此外，公司擁有基於業績的未償還股票期權和限制性股票單位，在“業績”被視為已經發生之前，不會確認這些股票的補償費用。在確定未來股票價格波動的估計和將用於期權估值的沒收時，也需要重大的管理層判斷力。實際結果和未來估計的變化可能與公司目前的估計大不相同。
利息支出和遞延融資成本
截至2023年6月30日的三個月和六個月的利息支出為$28,915及$56,311、和$24,022及$47,859截至2022年6月30日的三個月和六個月。利息開支主要涉及於二零二二年期間的特許權使用費融資債務(附註6)及Ahyrium信貸協議項下的有擔保定期貸款借款，以及於二零二三年期間根據Ahyrium信貸協議及Pharmakon貸款協議項下的定期貸款借款(附註7)。2023年4月17日，該公司簽訂了Pharmakon貸款協議，並以定期貸款的形式獲得了初步資金#美元。300,000所得款項主要用於償還Ahyrium信貸協議項下的定期貸款借款。因此，截至2023年6月30日的三個月和六個月的利息支出包括來自Ahyrium信貸協議和Pharmakon貸款協議的利息支出。與借款直接相關的成本已資本化，並與綜合資產負債表上的相應債務負債相抵銷。這些成本按實際利率法在相應借款期限內攤銷為利息支出。計入利息支出的遞延融資成本攤銷為#美元。408及$1,306截至2023年6月30日的三個月和六個月，以及(172)和$(339)分別為截至2022年6月30日的三個月和六個月。在採用實際利息法時，在指定計入實有利息並將其加入借款未償還本金餘額的期間，遞延債務費用和發行成本的攤銷是增值的。截至2022年12月31日的季度是根據Atherrium信貸協議有資格獲得PIK利息支付指定的最後一個時期。
利息支出和特許權使用費融資義務
特許權使用費融資義務有資格根據OrLADEYO和BCX10013的淨銷售額獲得特許權使用費償還。利息支出按實際利率法在每一項相關負債將予償付的估計期間應計。這要求該公司估計在協議有效期內從產品銷售中產生的未來特許權使用費支付總額。本公司對每項特許權使用費融資債務的賬面價值計入利息，並使用推定的實際利率記錄利息支出。本公司於每一報告期重新評估預期專利權使用費支付，並按預期基準調整實際利率以計入任何變動。在確定債務的預期償還期和發行成本的攤銷期限時使用的假設要求本公司作出可能影響每項負債的賬面價值的估計，以及相關發行成本將被攤銷的期間。預計淨銷售額的大幅增加或減少可能會對每一項負債餘額、利息支出和還款期限產生重大影響。
所得税
本公司所得税會計採用負債法。根據這種方法，遞延税項資產和負債是根據財務報告與資產和負債的税基之間的差異來確定的，並使用頒佈的税率和法律進行計量，這些税率和法律預計將在差異逆轉時生效。
根據美國公認會計原則，該公司對不確定的税務狀況進行會計處理。在釐定本公司的所得税、遞延税項資產及負債撥備，以及根據遞延税項淨資產入賬的任何估值撥備時，需要有重大的管理層判斷。由於在遞延税項資產到期前利用遞延税項資產的能力存在不確定性，主要由某些淨營業虧損組成，該公司對幾乎所有潛在税項資產都計入了估值準備金。估值免税額是根據估計的應課税額計算的。
本公司在每個司法管轄區的收入及其遞延税項資產可予收回的期間。
從2021財年開始，公司開始應計美國州税和外國所得税，這是由於公司在歷史上沒有業務的美國州和外國司法管轄區的聯繫增加的結果。
此外，從2022年開始，對經修訂的1986年《國內收入法》(IRC)第174條的修正案不再允許立即扣除發生此類費用的納税年度的研究和開發支出。取而代之的是，這些IRC第174條的開發成本現在必須資本化，並在5年或15年內攤銷，具體取決於活動的地點。新的攤銷期從第一次產生IRC第174條費用的任何納税年度的中點開始，無論支出是在7月1日之前還是之後進行的，對於在美國進行的活動，一直持續到第五年中期，對於在外國土地上進行的開發，一直持續到第15年。
每股淨虧損
每股淨虧損以期內已發行普通股的加權平均數為基礎。每股攤薄虧損相當於本文所述所有期間的每股基本淨虧損，因為根據公司的股權補償計劃預期將發行的未行使股票期權、認股權證和普通股的普通股等值股份是反攤薄的。稀釋後每股收益的計算不包括19,770和20,948截至2023年6月30日的三個月和六個月的潛在普通股股份，以及23,090和25,877分別為截至2022年6月30日的三個月和六個月的潛在普通股，因為它們的影響將是反稀釋的。
累計其他綜合收益
累計其他全面收益包括累計外幣換算調整和可供出售投資的未實現收益和虧損，並作為股東權益的單獨組成部分披露。可供出售投資的已實現損益金額從累積的其他全面收益中重新分類，並在綜合全面損失表中記為利息和其他收入。有幾個不是在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，已實現損益從累積的其他全面收入中重新分類。
重要客户和其他風險
重要客户
該公司的收入和現金流的主要來源是OrLADEYO在美國和其他全球市場的銷售，以及2022年根據該公司與衞生部負責準備和反應的助理祕書籤訂的採購合同銷售的RAPIVAB(帕拉米韋注射劑)。
OrLADEYO通過與美國一家專業藥店的安排進行分銷，該藥店佔OrLADEYO淨產品銷售額的絕大部分。隨後，專業藥房向其客户(藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織)銷售OrLADEYO，並向患者分發產品。專業藥房不能或不願繼續這些分銷活動，可能會對公司的業務、經營結果和財務狀況產生不利影響。
該公司正在直接或通過分銷商在其他全球市場分銷OrLADEYO，但在日本除外。在日本，該公司的合作伙伴鳥井擁有將OrLADEYO商業化的獨家權利。
此外，該公司的藥物開發活動是由有限的第三方供應商進行的。如果這些供應商中的任何一家無法履行其服務，這可能會嚴重影響該公司完成其藥物開發活動的能力。
第三方製造和分銷集中化帶來的風險
該公司依靠一家單一來源的製造商生產活性藥物成分和正在開發的候選產品的成品，並依靠一家專業藥店在美國分銷經批准的藥品。任何產品製造或分銷的延遲或中斷都可能對公司未來的商業產品採購儲備、商業收入和候選產品產生不利影響。
信用風險
現金等價物和投資是可能使公司承受集中風險的金融工具，其程度記錄在綜合資產負債表上。該公司將多餘的現金存入美國的主要金融機構。餘額可能超過為此類存款提供的保險金額。該公司相信，它已經制定了與多樣化和到期日相關的多餘現金投資指導方針，以保持安全性和流動性。為了最大限度地減少利率不利變化帶來的風險，該公司維持着平均期限約為12個月或更短的投資組合。
該公司銷售OrLADEYO的應收賬款主要來自一個客户，導致信用風險集中。只有在專業藥房從其客户(包括藥房福利經理、保險公司、政府項目和團體採購組織)收到產品訂單後，才能將OrLADEYO從公司銷售給專業藥房。
該公司來自合作的大部分應收賬款來自美國政府，因此不存在承擔的信用風險。
最近採用的會計公告
於截至2023年6月30日止六個月內，本公司並無採納新的會計聲明或財務會計準則委員會發出新的會計聲明，與本公司於截至2022年12月31日止年度的10-K表格附註1所述的近期會計聲明相比，本公司認為對本公司有重大或潛在意義的會計聲明並無。
注2 — 收入
該公司記錄了以下收入(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， | | 截至6月30日的六個月， |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| Orladeyo： | | | | | | | |
| 美國 | $ | 72,817 | | | $ | 58,702 | | | $ | 133,666 | | | $ | 102,637 | |
| 美國以外的地區 | 8,192 | | | 6,521 | | | 15,757 | | | 12,290 | |
| TOTAL ORLADEYO | 81,009 | | | 65,223 | | | 149,423 | | | 114,927 | |
| 其他收入 | 1,482 | | | 309 | | | 1,846 | | | 528 | |
| 總收入 | $ | 82,491 | | | $ | 65,532 | | | $ | 151,269 | | | $ | 115,455 | |
OrLADEYO的收入是指產品銷售、協作收入和版税的總收入。其他收入主要來自該公司與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂的Galidesivir開發合同，以及產品銷售和帕拉米韋注射的特許權使用費(RAPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU)。
注3 — 投資
下表按類型彙總了公司投資的公允價值。公司固定收益投資的估計公允價值在美國公認會計原則定義的公允價值等級中被歸類為第二級。這些估值是基於可觀察到的直接和間接投入，主要是類似但不相同的報價，
活躍市場中的工具或非活躍市場中相同或類似工具的報價。這些公允價值是從利用第2級投入的獨立定價服務中獲得的。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 |
| 攤銷
成本 | | 應計
利息 | | 毛收入
未實現
收益 | | 毛收入
未實現
損失 | | 估計數
公允價值 |
| 美國政府及其機構的義務 | $ | 264,786 | | | $ | 323 | | | $ | 9 | | | $ | (489) | | | $ | 264,629 | |
| 公司債務證券 | 2,055 | | | 2 | | | — | | | (11) | | | 2,046 | |
| 存單 | 1,224 | | | 17 | | | — | | | (16) | | | 1,225 | |
| 總投資 | $ | 268,065 | | | $ | 342 | | | $ | 9 | | | $ | (516) | | | $ | 267,900 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 攤銷
成本 | | 應計
利息 | | 毛收入
未實現
收益 | | 毛收入
未實現
損失 | | 估計數
公允價值 |
| 美國政府及其機構的義務 | $ | 129,940 | | | $ | 427 | | | $ | — | | | $ | (996) | | | $ | 129,371 | |
| 公司債務證券 | 6,093 | | | 37 | | | — | | | (38) | | | 6,092 | |
| 存單 | 2,163 | | | 23 | | | — | | | (29) | | | 2,157 | |
| 總投資 | $ | 138,196 | | | $ | 487 | | | $ | — | | | $ | (1,063) | | | $ | 137,620 | |
下表彙總了公司投資在2023年6月30日和2022年12月31日的預定到期日：
| | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| 在一年或更短的時間內到期 | $ | 264,455 | | | $ | 119,543 | |
| 一年至兩年後到期 | 3,445 | | | 18,077 | |
| 總投資 | $ | 267,900 | | | $ | 137,620 | |
注4 — 應收貿易賬款
產品銷售
產品銷售的應收賬款被記錄為與OrLADEYO和RAPIVAB的銷售有關的應付給公司的金額。截至2023年6月30日和2022年12月31日，與OrLADEYO銷售相關的應收賬款為美元55,482及$41,508，分別為。截至2023年6月30日和2022年12月31日，與銷售RAPIVAB相關的應收賬款為美元114及$823，分別為。不是儲備或津貼金額記錄截至2023年6月30日和2022年12月31日。
協作
來自協作的應收賬款如下(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 |
| 已計費 | | 未開票 | | 總計 |
| 美國衞生與公眾服務部 | $ | — | | | $ | 113 | | | $ | 113 | |
| 來自合作伙伴的應收特許權使用費 | 1,958 | | | — | | | 1,958 | |
| 應收賬款總額 | $ | 1,958 | | | $ | 113 | | | $ | 2,071 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 已計費 | | 未開票 | | 總計 |
| 美國衞生與公眾服務部 | $ | 7,218 | | | $ | 284 | | | $ | 7,502 | |
| 來自合作伙伴的應收特許權使用費 | 741 | | | — | | | 741 | |
| 其他合作 | — | | | 25 | | | 25 | |
| 應收賬款總額 | $ | 7,959 | | | $ | 309 | | | $ | 8,268 | |
截至2023年6月30日和2022年12月31日，本公司均保持儲備為美元。437與綠十字相關的版税有關。
注5— 庫存
於2023年6月30日及2022年12月31日，本公司的存貨主要與OrLADEYO有關。此外，庫存包括RAPIVAB和為公司合作伙伴生產的帕拉米韋。
該公司的庫存包括以下內容(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| 原料 | $ | 8,867 | | | $ | 8,906 | |
| 在製品 | 14,505 | | | 14,990 | |
| 成品 | 5,076 | | | 4,814 | |
| 總庫存 | $ | 28,448 | | | $ | 28,710 | |
| 儲量 | (1,415) | | | (1,177) | |
| 總庫存，淨額 | $ | 27,033 | | | $ | 27,533 | |
注6— 版税貨幣化
Orladeyo和D因子抑制劑
於2020年12月7日，本公司與RPI 2019中級金融信託基金(“RPI”)訂立買賣協議(“2020 RPI特許權使用費購買協議”)，根據該協議，本公司向RPI出售收取本公司若干特許權使用費的權利，購買價格為$。125,000現金(《2020年RPI特許權使用費銷售》)。根據2020年RPI特許權使用費購買協議，RPI有權根據OrLADEYO在美國和某些主要歐洲市場(統稱為“關鍵地區”)以及公司直接或通過分銷商銷售OrLADEYO的其他市場(統稱為“直銷”)的產品淨銷售額收取基於銷售的分級特許權使用費，金額相當於：(I)8.75年淨銷售額不超過350,000美元的OrLADEYO年度淨銷售額總額的百分比以及(Ii)2.75年度淨銷售額在350,000美元至550,000美元之間的佔年度淨銷售額的百分比。不是年直接銷售額超過550,000美元時，需支付專利税。
根據2020年RPI特許權使用費購買協議，RPI還有權從ORLADEYO再許可收入或關鍵地區(“其他市場”)以外的被許可人的淨銷售額中獲得相當於以下金額的分級收入份額：(I)20公司收到的預付許可費和OrLADEYO在其他市場的開發里程碑收益的百分比；(Ii)20在其他市場的年淨銷售額不超過150,000美元的收益的百分比；及(Iii)10公司在其他市場的年度淨銷售額在150,000美元至230,000美元之間時收到的收益的百分比。不是在其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時，需支付專利税。
於2021年11月19日，本公司與RPI訂立(I)購銷協議(“2021年RPI特許權使用費購買協議”及連同2020 RPI特許權使用費購買協議，“RPI特許權使用費購買協議”)，據此，本公司向RPI出售向RPI收取本公司若干特許權使用費的權利，購入價為#美元。150,000(Ii)與OMERS Capital Markets(“OMERS”)的聯屬公司OCM IP Healthcare Holdings Limited訂立的現金買賣協議(“OMERS特許權使用費購買協議”及統稱為RPI特許權使用費購買協議“特許權使用費購買協議”)，據此，本公司向OMERS出售收取本公司若干特許權使用費的權利，購入價為額外150,000美元現金。
根據2021年RPI版税購買協議，RPI有權獲得基於銷售的分級直銷版税，金額相當於：(I)0.75年淨銷售額不超過350,000美元的OrLADEYO年度淨銷售額總額的百分比以及(Ii)1.75年淨銷售額在350,000美元至550,000美元之間的OrLADEYO年度淨銷售額的百分比。不是直銷金額超過550,000元者，須繳付專利税。RPI還有權從ORLADEYO分許可收入或其他市場被許可人的淨銷售額中獲得分級收入份額，金額相當於3.0公司在其他市場每年淨銷售額不超過150,000美元時收到的收益的百分比，以及(Iii)2.0公司在其他市場的年度淨銷售額在150,000美元至230,000美元之間時收到的收益的百分比。不是在其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時，需支付專利税。
根據2021年RPI特許權使用費購買協議，RPI還有權根據BCX10013的產品淨銷售額獲得基於銷售的分級特許權使用費，金額相當於：(I)3.0不超過1,500,000美元的全球年總淨銷售額的百分比以及(Ii)2.0佔全球年總淨銷售額的百分比，在1,500,000美元至3,000,000美元之間。不是年淨銷售額超過3,000,000美元時需支付特許權使用費。RPI還有權獲得最高可達3.0從某些其他市場的某些其他允許銷售額中抽成。
根據2021年RPI特許權使用費購買協議應支付的特許權使用費是根據2020 RPI特許權使用費購買協議應支付給RPI的特許權使用費之外的。
根據OMERS版税購買協議，從2023年10月1日開始的日曆季度開始，OMERS將有權獲得基於銷售的分級直銷版税，金額相當於：(I)7.5年淨銷售額不超過350,000美元的OrLADEYO年度淨銷售額總額的百分比以及(Ii)6.0年淨銷售額在350,000美元至550,000美元之間的OrLADEYO年度淨銷售額的百分比(含不是年直接銷售額超過550,000美元時應支付的特許權使用費(“A制度特許權使用費税率”)。如果2023年日曆年的年度直銷達到OMERS版税購買協議中規定的特定金額，則從2024年1月1日或之後開始的每個日曆季度，OMERS將有權獲得制度A版税税率。如果2023日曆年的年度直銷額低於指定金額，OMERS將有權獲得基於銷售額的分級直銷版税，金額相當於：(I)10.0年淨銷售額不超過350,000美元的OrLADEYO年度淨銷售額總額的百分比以及(Ii)3.0年淨銷售額在350,000美元至550,000美元之間的OrLADEYO年度淨銷售額的百分比(含不是年直接銷售額超過550,000美元時應支付的特許權使用費(“B制度特許權使用費税率”)。
根據OMERS特許權使用費購買協議，OMERS還有權從ORLADEYO再許可收入或其他市場被許可人的淨銷售額中獲得分級收入份額，金額相當於：(I)20.0公司收到的預付許可費和OrLADEYO在其他市場的開發里程碑所得收益的百分比，(Ii)20.0公司在其他市場每年淨銷售額不超過150,000美元時收到的收益的百分比，以及(Iii)10.0公司在其他市場的年度淨銷售額在150,000美元至230,000美元之間時收到的收益的百分比。不是在其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時，需支付專利税。OMERS還有權獲得高達10從某些其他市場的某些其他允許銷售額中抽成。
根據2020年RPI特許權使用費購買協議，該公司必須在OrLADEYO在任何國家/地區首次商業銷售後的每個日曆季度支付欠RPI的特許權使用費。根據2021年RPI特許權使用費購買協議，本公司必須從2021年10月1日起及之後的每個日曆季度向RPI支付淨銷售額或再許可收入。根據OMERS特許權使用費購買協議，公司將被要求在2023年10月1日及之後的每個日曆季度向OMERS支付淨銷售額或再許可收入方面的款項。OMERS將不再有權在OMERS實際收到的付款總額等於142.5%或155.0美元的百分比150,000購買價格，取決於2023年日曆年的銷售水平。
每個特許權使用費購買協議所預期的交易在本文中被稱為“特許權使用費銷售”。
根據特許權使用費購買協議，本公司已同意訂立具體的正面及負面契諾，包括有關本公司定期向RPI及OMERS報告資料的契諾、對根據特許權使用費購買協議支付的特許權使用費進行第三方審核的契諾，以及對本公司或其任何附屬公司產生某些特許權使用費銷售以外的債務的能力的限制，以及根據Ahyrium信貸協議(定義見本附註7)的條款，於2023年4月17日或該日期之後的Pharmakon貸款協議(定義見附註7)的償還及終止而產生的限制。關於Ahyrium信貸協議和Pharmakon貸款協議的更多細節，見“附註7--債務”。特許權使用費購買協議對本公司或其任何附屬公司產生債務能力的限制在特許權使用費購買協議中的某些特定里程碑實現後取消。
根據特許權使用費購買協議獲得的現金代價記入本公司綜合資產負債表的“特許權使用費融資債務”。交易時專利權使用費融資債務的公允價值是基於本公司對未來預計在安排有效期內支付給交易對手的專利權使用費的估計。本公司隨後使用實際利息法按賬面價值記錄該等債務。為攤銷特許權使用費融資責任，本公司採用前瞻性方法估計本公司於安排有效期內須支付予交易對手的未來特許權使用費。在前瞻性方法下，新的有效利率是基於對剩餘現金流的修訂估計來確定的。新利率是將修訂後的剩餘現金流量估計的現值與債務的賬面金額相等的貼現率，並將用於確認剩餘期間的利息支出。該公司結合內部預測和外部來源的預測，定期評估預期特許權使用費支付的金額和時間。對未來產品淨銷售額(以及由此產生的特許權使用費支付)的估計基於主要假設，包括人口、滲透率、成功概率和銷售價格等。只要該等付款大於或少於本公司的初步估計，或該等付款的時間與其最初的估計有重大差異，本公司將對特許權使用費融資債務的攤銷及實際利率作出前瞻性調整。
在截至2023年6月30日的三個月內，該公司調整了與其BCX10013計劃相關的預測，並根據2023年上半年的實際結果更新了ORLADEYO預測。這些調整影響了RPI特許權使用費購買協議下預期特許權使用費的數額和時間。因此，與2020年RPI特許權使用費購買協議相關的實際利率從22.4%至22.2%，與2021年RPI特許權使用費購買協議相關的實際利率從13.1%至10.0%。對OMERS特許權使用費購買協議沒有影響，因此實際利率保持在10.6%.
下表顯示了特許權使用費融資債務賬户內的活動(以千為單位)以及截至2023年6月30日的實際利率：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2020年RPI
版税
協議 | | 2021年RPI
版税
協議 | | OMERS
版税
協議 | | 總計 |
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | 164,981 | | | $ | 173,651 | | | $ | 163,023 | | | $ | 501,655 | |
| | | | | | | |
| 特許權使用費融資義務的非現金利息支出 | 9,309 | | | 5,680 | | | 4,329 | | | 19,318 | |
| 已支付和應付的特許權使用費收入 | (6,038) | | | (524) | | | — | | | (6,562) | |
| 截至2023年3月31日的餘額 | $ | 168,252 | | | $ | 178,807 | | | $ | 167,352 | | | $ | 514,411 | |
| 特許權使用費融資義務的非現金利息支出 | 9,552 | | | 5,440 | | | 4,494 | | | 19,486 | |
| 已支付和應付的特許權使用費收入 | (7,155) | | | (621) | | | — | | | (7,776) | |
| 截至2023年6月30日的餘額 | $ | 170,649 | | | $ | 183,626 | | | $ | 171,846 | | | $ | 526,121 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 實際利率 | 22.2 | % | | 10.0 | % | | 10.6 | % | | |
特許權使用費融資負債負債及相關遞延發行成本按有關指引按實際利息法於安排期間攤銷。
於訂立2021年RPI特許權使用費購買協議的同時，本公司與RPI訂立普通股購買協議(“普通股購買協議”)，根據該協議，本公司以溢價#元向RPI出售普通股。4,269。這筆溢價已遞延，並在適用安排的期限內通過採用實際利息方法的利息支出攤銷。有關普通股出售溢價的進一步詳情，請參閲“附註9--股東權益”。
注7— 債務
Pharmakon貸款協議
2023年4月17日，本公司簽訂了一項450,000貸款協議(“Pharmakon貸款協議”)，借款人為BioPharma Credit Investments V(Master)LP和BPCRLimited Partnership，而BioPharma Credit PLC為貸款人的抵押品代理。該公司的某些全資子公司是Pharmakon的擔保人
貸款協議。《Pharmakon貸款協議》規定了本金為#美元的初始定期貸款。300,000(“A檔貸款”)於2023年4月17日(“A檔結算日”)提供資金。該公司用A期貸款的一部分償還了#美元。241,787根據當時存在的Ahyrium信貸協議，支付未償債務(截至2023年4月17日到期的本金和利息)，並支付相關交易費用和費用，並打算使用剩餘淨收益#美元26,068用於其他一般公司用途。
Pharmakon貸款協議還規定由公司選擇本金金額為#美元的另外三批定期貸款。50,000可在2024年9月30日或之前申請的每一筆貸款(每一筆都是“後續部分貸款”，與A部分貸款統稱為“Pharmakon定期貸款”，每一筆都是“Pharmakon定期貸款”)。Pharmakon貸款協議的到期日為2028年4月17日(“到期日”)，這是A部分貸款結束日的五週年紀念日。
Pharmakon貸款協議規定，在到期日之前每季度只支付利息，未償還的Pharmakon定期貸款的本金在到期日到期和應付。在第一次18在A部分結算日後數月，本公司可選擇支付A部分實物貸款的部分適用利息(“Pharmakon PIK利息支付”)，作為本金，最高可達50在適用的利息期間，A檔貸款應計利息的%。Pharmakon定期貸款的利率將等於三個月有擔保隔夜融資利率(SOFR)，該利率不得低於1.75%，外加7.00就A批貸款而言，每年或就支付Pharmakon PIK利息的每個利息期間，SOFR PLUS7.25%，每年。
A部分貸款應計利息，實際利率為12.24截至2023年6月30日的三個月。
除若干例外情況外，本公司須強制預付Pharmakon定期貸款(I)於控制權發生變更時及(Ii)於本公司日後可能發行的任何可轉換債券獲得償還之前。本公司可自願預付全部或部分款項，最低金額為$25,000增量。提前還款須繳納的提前還款保費等於：(1)對於在適用的Pharmakon定期貸款借款日兩週年之前支付的任何提前還款，其總和為(1)3.00正在預付的Pharmakon定期貸款本金的%加上(2)自預付之日起至借入Pharmakon定期貸款之日(包括該日)的Pharmakon定期貸款本金本應產生的所有利息總額；(Ii)在適用的Pharmakon定期貸款借款日兩週年或之後但在三週年之前進行的任何預付款，3.00正在預付的Pharmakon定期貸款本金的%；(Iii)就在適用的Pharmakon定期貸款三週年或之後四週年之前所作的任何預付款而言，2.00正在預付的Pharmakon定期貸款本金的%；以及(Iv)在適用的Pharmakon定期貸款借款日期四週年或之後但在到期日之前支付的任何預付款，1.00預付的Pharmakon定期貸款本金的%。此外，在提取任何後續階段的貸款時，需要支付一定的資金費用。
《Pharmakon貸款協議》還包含此類融資慣常的陳述和擔保、肯定和否定契約，以及違約的慣常事件。若干慣常負面契約限制本公司及其若干附屬公司(其中包括)處置資產、進行合併、收購及類似交易、產生額外債務、授予留置權、作出投資、派發股息或作出分派或有關股權的若干其他限制性付款、預付其他債務、訂立限制性協議、進行重大修改或修訂若干重大合約，以及其他慣常契約，但每種情況均須受若干例外情況規限。
未能遵守Pharmakon貸款協議中的契諾，或發生任何其他違約事件，可能允許Pharmakon貸款協議下的貸款人宣佈根據該協議借款以及應計利息和費用以及任何適用的預付保費立即到期和支付。
公司根據Pharmakon貸款協議承擔的義務以公司幾乎所有資產的擔保權益為抵押，但某些例外情況除外。
截至2023年6月30日，該公司的總借款為$300,000根據Pharmakon貸款協議。截至2023年6月30日的三個月，Pharmakon A部分貸款的季度利息支出總額為$7,648。在Pharmakon貸款協議允許的情況下，公司已指定並核算50截至2023年6月30日的三個月的季度利息支付的%，作為Pharmakon PIK利息支付，金額為$3,824已加到借款的未償還本金餘額中。剩下的50季度付息的%
共$3,824截至2023年6月30日支付。截至2023年6月30日，包括Pharmakon PIK利息支付在內的借款總額為$303,824。債務的公允價值根據截至資產負債表日的現行利率計算接近其賬面價值，並被視為公允價值等級中的第二級。
與Pharmakon貸款協議項下的A期貸款相關的已發生債務費用和發行成本總計為#美元。10,885並已遞延，並在Pharmakon部分A貸款的剩餘期限內作為有效利率方法的利息支出攤銷。遞延融資攤銷#美元237在截至2023年6月30日的三個月零六個月內被確認。
Atherrium信貸協議
2020年12月7日，本公司簽訂了一項200,000與Ahyrium Opportunities III共同投資1 LP(“Ahyrium”)簽訂信貸協議(“Ahyrium Credit協議”)，作為貸款人及貸款人的行政代理。該公司的某些直接和間接附屬公司是Ahyrium信貸協議的擔保人。《阿瑟裏姆信貸協議》規定了本金為#美元的初始定期貸款。125,000(“A期貸款”)，公司於2020年12月7日收到，並計入公司資產負債表中的“有擔保定期貸款”。該公司用A期貸款的部分收益償還了#美元。43,298未償債務，包括應計利息，根據其與MidCap Financial Trust的先前信貸安排。
Ahyrium信貸協議還提供了兩筆額外的定期貸款，由公司選擇，本金金額分別為#美元。25,000(“B期貸款”)及$50,000(“C期貸款”，與A期貸款和B期貸款統稱為“Ahyrium定期貸款”)。在實現了所有必要的以收入為基礎的里程碑後，公司行使了其選擇權，動用了Ahyrium信貸協議下的額外資金，借入本金#美元。25,000根據B期貸款和#美元50,000在C期貸款下。B期貸款和C期貸款於2022年7月29日獲得融資，本金總額為#美元。75,000。B期貸款和C期貸款須遵守《Ahyrium信貸協議》的所有規定。
2021年11月19日，本公司簽署了一項關於Atherrium信貸協議的修正案，其中包括：(I)允許本公司簽訂2021年RPI特許權使用費購買協議、OMERS特許權使用費購買協議和其他與此相關的最終文件，並履行其在這些協議下的義務；(Ii)如果本公司自願或根據Atherrium信貸協議項下的強制性預付款義務(例如，某些資產出售、某些ORLADEYO外授權或特許權使用費貨幣化交易(不包括特許權使用費銷售)、非常收據、債務發行或在本公司控制權變更和特定其他事件時，除某些例外情況外)，自願或根據Ahyrium信貸協議下的強制性預付款義務，要求本公司向Ahyrium支付全部溢價外加Ahyrium信貸協議規定的某些費用，當時尚未償還的所有Ahyrium定期貸款，在每種情況下，受制於Atherrium信貸協議中規定的某些例外情況。
Ahyrium信貸協議規定在到期日之前每季度只支付利息，到期日到期應付的未償還Ahyrium定期貸款本金金額。在2020年12月7日之後的前八個完整會計季度中的每一個季度，該公司都可以選擇通過將適用利息期間應計利息的全部金額與該期間最後一天未償還的原始本金金額資本化，來進行適用的實物利息支付(“Ahyrium PIK利息支付”)。Ahyrium定期貸款的應計利息相當於三個月期倫敦銀行同業拆借利率，不低於1.75%，且不超過3.50%(“LIBOR”)，加8.25%，或就支付了Ahyrium PIK利息的每個利息期間，LIBOR加10.25%。截至2022年12月31日的季度是有資格獲得Ahyrium PIK利息支付資格的最後一個時期。
Ahyrium定期貸款的實際利率為11.75在截至2023年6月30日的三個月內未償還債務的百分比與12.17截至2022年6月30日的三個月。
除某些例外情況外，Atherrium信貸協議將要求公司用某些資產出售、某些OrLADEYO外發許可或特許權使用費貨幣化交易(不包括特許權使用費銷售)、非常收據、債務發行或在公司控制權變更和具體規定的其他事件的收益來強制預付Ahyrium定期貸款。本公司本可自願預付全部或部分款項。預付款的保費等於：(I)就在適用的Atherrium定期貸款借款日兩週年或之前支付的任何自願預付款和某些強制性預付款而言，如有的話，(A)(1)102.00預付的Ahyrium定期貸款本金的%加上(2)Ahyrium定期貸款本金應計利息的現值為
通過幷包括借入這種Ahyrium定期貸款之日的兩週年預付，外加0.50%，超過(B)Ahyrium定期貸款的預付本金；(Ii)在適用的Ahyrium定期貸款借款日期的第二個和第三個週年紀念日之間進行的任何預付款，2.00正在預付的Ahyrium定期貸款本金的%；。(Iii)在適用的Atherrium定期貸款借款日期的第三和第四週年之間預付的任何預付款，1.00正在預付的Ahyrium定期貸款本金的%；及(Iv)在適用的Atherrium定期貸款借款日期四週年之後所作的任何預付款，0.00預付的Atherrium定期貸款本金的%。在預付或償還所有或任何Atherrium定期貸款時，包括到期時，公司有義務支付相當於以下金額的退出費用2.00預付或償還的Atherrium定期貸款本金的%。此外，每筆Ahyrium定期貸款均須遵守1.00%承諾費在其各自的借款日期。
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月的季度利息支付總額為：8,476及$8,774，分別為。從Ahyrium定期貸款開始至2022年12月31日，季度利息支付被指定並計入Ahyrium PIK利息支付，並添加到借款的未償還本金餘額中。截至2022年12月31日的季度是有資格獲得Ahyrium PIK利息支付資格的最後一個時期。遞延融資攤銷#美元1,069和$(339)，分別在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月內得到確認。
2023年4月17日，Atherrium定期貸款的未償還本金，包括Ahyrium PIK利息支付#美元240,452連同應計利息$1,335第一次17截至2023年6月30日的季度利息期的天數用通過Pharmakon貸款協議收到的資金償還。
在償還Atherrium定期貸款時，公司向Atherrium支付了一些未應計的預付款和最終付款費用#美元。17,261。此外，未攤銷遞延融資成本為#美元。11,758與Ahyrium相關的定期貸款在償還時被註銷。預付款和最後付款費用以及未攤銷遞延融資費用合計為#美元。29,019並在截至2023年6月30日的三個月和六個月的綜合全面虧損報表中反映為一次性債務清償虧損。
注8— 租賃義務
本公司租賃某些資產，主要是經營租賃，其中包括截至2023年6月30日的房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。本公司租約的續期選擇範圍為1至5從2024年到2027年。
租賃費用合計如下(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三個月， | | 截至6月30日的六個月， |
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 合計租賃費用 | | $ | 764 | | | $ | 626 | | | $ | 1,491 | | | $ | 1,220 | |
與租約有關的其他補充資料如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2023年6月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| 加權平均剩餘租期 | | 7.2年份 | | 8.1年份 |
| 加權平均貼現率 | | 10.3% | | 11.0% |
下表彙總了公司租賃的綜合資產負債表中的列報情況：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 資產負債表位置 | | 截至2023年6月30日 | | 截至2022年12月31日 |
| 資產： | | | | | |
| 租賃資產，淨額 | 其他資產 | | $ | 6,946 | | | $ | 6,806 | |
| 負債： | | | | | |
| 流動租賃負債 | 租賃融資債務--流動負債 | | $ | 2,530 | | | $ | 2,369 | |
| 非流動租賃負債 | 租賃融資義務--長期負債 | | 5,803 | | | 5,804 | |
| 租賃總負債 | | | $ | 8,333 | | | $ | 8,173 | |
租賃資產記入累計攤銷淨額#美元。5,451及$4,349分別截至2023年6月30日和2022年12月31日。
計入租賃負債的金額所支付的現金為#美元。746及$1,451截至2023年6月30日的三個月和六個月。這與計量租賃負債所包括的金額支付的現金#美元形成對比。607及$1,181截至2022年6月30日的三個月和六個月。
截至2023年6月30日的租賃負債到期日如下(以千為單位)：
| | | | | |
| 2023年(剩餘) | $ | 1,517 | |
| 2024 | 2,345 | |
| 2025 | 1,853 | |
| 2026 | 892 | |
| 2027 | 621 | |
| 此後 | 6,155 | |
| 租賃付款總額 | 13,383 | |
| 扣除計入的利息 | (5,050) | |
| 總計 | $ | 8,333 | |
注9— 股東’權益
普通股銷售
2021年3月1日，本公司向美國證券交易委員會備案了S-3表格自動上架登記書。這一擱置登記聲明自提交時起自動生效，並允許公司按出售時確定的價格和條款不時出售不確定數量的證券，包括普通股、優先股、存托股份、購買合同、認股權證、債務證券和單位。
於2021年11月19日，本公司與RPI簽訂2021年RPI特許權使用費購買協議的同時，本公司與RPI簽訂了普通股購買協議，據此，本公司發行了3,846將公司普通股出售給RPI，總收購價為$50,000，售價為$13.00每股，以20日成交量加權平均價計算。這一美元13.00每股價格相當於溢價1美元。1.11超過收盤價$11.89於2021年11月17日，即普通股購買協議簽署前的最後一個交易日，購買本公司普通股。$的保費4,269RPI在購買公司普通股時支付的費用已被推遲，並將作為2021年RPI特許權使用費融資義務的利息支出的一部分攤銷。
注10— 基於股票的薪酬
截至2023年6月30日，公司擁有三基於股票的員工薪酬計劃：修訂後的股票激勵計劃(“激勵計劃”)、修訂後的激勵股權激勵計劃(“激勵計劃”)和修訂後的員工股票購買計劃(“ESPP”)。激勵計劃最近一次修訂和重述是在2023年4月24日，並於2023年6月13日獲得公司股東的批准。公司董事會於2022年8月26日對該激勵計劃進行了最新修訂和重述。公司董事會於2023年7月7日對ESPP進行了最新修訂和重述。
該公司記錄了以下基於股票的薪酬支出(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六個月， |
| 2023 | | 2022 |
| 激勵計劃 | $ | 21,297 | | | $ | 15,867 | |
| 激勵計劃 | 4,720 | | | 2,965 | |
| ESPP | 831 | | | 636 | |
| 基於股票的薪酬費用 | $ | 26,848 | | | $ | 19,468 | |
大約有一美元126,812截至2023年6月30日，公司授予的與非既有股票期權和限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬支出總額。截至2023年6月30日，公司預計將確認這筆費用如下：25,967在2023年剩餘時間內，$47,2072024年，34,5932025年，18,5822026年和$463在2027年。此外，公司還擁有傑出的基於業績的股票期權和限制性股票單位獎勵，在“業績”發生並授予獎勵之前，不會確認補償費用。
股票激勵計劃
公司根據激勵計劃向其員工、董事和顧問授予股票期權獎勵、限制性股票和限制性股票單位。根據激勵計劃，股票期權獎勵的行使價格等於授予之日公司普通股的市場價格。授予員工的股票期權獎勵和限制性股票單位通常授予25每年%，直到完全歸屬之後四年.
2014年12月，本公司發佈1,250基於業績的股票期權。這些獎項授予成功完成特定開發里程碑的人。截至2023年6月30日，85這些贈款中有%已授予。
2022年1月，本公司發佈221基於業績的限制性股票單位獎勵。21的獎項達到了2022年的業績目標，並有資格在50在授予日期的一週年時的%，以及25在授予日的第二個和第三個週年紀念日的每個年月日的%，直到完全歸屬之後三年。剩下的獎項被取消了。
授予公司非僱員董事的股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵一般一年。根據激勵計劃的條款，當新的非僱員董事首次加入公司董事會時，授予他們的股票期權獎勵通常在36個月內按月等額分期付款三年制從授予之日起計算的期間。所有股票期權獎勵的合同條款均為10好幾年了。在新的非僱員董事首次加入公司董事會時，授予他們的限制性股票單位獎勵通常在獎勵計劃的條款下，從授予日期的一週年起分三次等額分成三個年度。激勵計劃下授予的所有獎勵的歸屬和行使條款在某些股東批准的交易或激勵計劃中定義的控制權發生變化時可能會加速。
獎勵計劃下的相關活動如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 獎項
可用 | | 選項
傑出的 | | 加權
平均值
鍛鍊
價格 |
| 餘額2022年12月31日 | 4,206 | | | 31,179 | | | $ | 8.56 | |
| | | | | |
| 圖則修訂 | 7,000 | | | — | | | — | |
| 授予限制性股票單位獎 | (314) | | | — | | | — | |
| 限制性股票單位獎勵取消 | 417 | | | — | | | — | |
| 授予股票期權獎勵 | (618) | | | 618 | | | 9.01 | |
| 行使股票期權獎勵 | — | | | (775) | | | 5.25 | |
| 股票期權獎勵取消 | 810 | | | (810) | | | 10.12 | |
| 餘額2023年6月30日 | 11,501 | | | 30,212 | | | $ | 8.61 | |
對於2023年和2022年頭六個月根據激勵計劃授予的股票期權獎勵，公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和下一小節後面的表格中所述的假設估計的。2023年至2022年首六個月批出的加權平均授權日公允價值為$6.40及$7.78，分別為。股票期權獎勵的公允價值採用直線費用歸納法攤銷至歸屬期間的費用。對於根據獎勵計劃授予的限制性股票單位獎勵，獎勵的公允價值是根據授予日本公司股票的市值確定的。2023年至2022年首六個月批出的加權平均授權日公允價值為$9.18及$13.25，分別為。限制性股票單位獎勵的公允價值採用直線費用歸屬法攤銷至歸屬期間的費用。
激勵股權激勵計劃
公司有能力向新僱用的員工授予股票期權和限制性股票單位獎勵，作為每位進入公司工作的員工的激勵材料。授予新員工的獎勵通常授予25每年%，直到完全歸屬之後四年並受制於獎勵計劃的條款和條件。每個股票期權的期限為10好幾年了。根據激勵計劃授予的所有獎勵的歸屬和行使條款在某些股東批准的交易或激勵計劃中定義的控制權發生變化時可能會加速。
誘導計劃下的相關活動如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 獎項
可用 | | 選項
傑出的 | | 加權
平均值
鍛鍊
價格 |
| 餘額2022年12月31日 | 947 | | | 5,341 | | | $ | 8.80 | |
| | | | | |
| 授予限制性股票單位獎 | (325) | | | — | | | — | |
| 限制性股票單位獎勵取消 | 61 | | | — | | | — | |
| 授予股票期權獎勵 | (801) | | | 801 | | | 9.00 | |
| 行使股票期權獎勵 | — | | | (330) | | | 3.65 | |
| 股票期權獎勵取消 | 460 | | | (460) | | | 9.97 | |
| 餘額2023年6月30日 | 342 | | | 5,352 | | | $ | 9.04 | |
於2023年至2022年頭六個月根據獎勵計劃授予的股票期權獎勵，其公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和下表所述假設估計的。2023年至2022年首六個月批出的加權平均授權日公允價值為$6.38及$10.28，分別為。股票期權獎勵的公允價值採用直線費用歸納法攤銷至歸屬期間的費用。對於根據激勵計劃授予的限制性股票單位獎勵，獎勵的公允價值是根據授予日本公司股份的市值確定的。
2023年至2022年首六個月批出的加權平均授權日公允價值為$8.84及$13.88，分別為。限制性股票單位獎勵的公允價值採用直線費用歸屬法攤銷至歸屬期間的費用。
下表總結了公司用來評估2023年和2022年前六個月根據所有計劃授予的股票期權獎勵的主要假設。預期年限乃根據所有尚未行使之購股權將於完全歸屬時行使之假設與所有尚未行使之購股權將於當前日期中點(如已歸屬)或全面歸屬(如尚未歸屬)及完整合約期行使之假設之平均值計算。預期波動率代表該公司公開交易普通股的歷史波動率。公司已經假定不是預期股息收益率，因為股息從未支付給股票或期權持有人，而且在可預見的未來也不會支付。加權平均無風險利率是目前零息政府債券的隱含收益率，剩餘期限等於預期期限。
根據激勵和激勵計劃授予員工和董事的股票期權獎勵的加權平均假設
| | | | | | | | | | | |
| 2023 | | 2022 |
| 預期壽命(以年為單位) | 5.5 | | 5.5 |
| 預期波動率 | 84.3 | % | | 84.1 | % |
| 預期股息收益率 | 0.0 | % | | 0.0 | % |
| 無風險利率 | 3.8 | % | | 2.5 | % |
員工購股計劃
本公司共預留了7,975根據ESPP購買的普通股，其中5,617截至2023年6月30日，股票仍可供購買。符合條件的員工最多可授權15%的工資購買普通股，以較低的85開頭的%或85在六個月的購買間隔內，為最終價格的%。不會超過三千任何一名員工可以在六個月的購買日期購買股票，任何員工不得購買在開始日期為$$的公平市值的股票。25或在任何一個日曆年更多。在截至2023年6月30日及2022年6月30日的六個月內，本公司發出176和115分別是ESPP下的股票。根據ESPP購買的股票與購買折扣和“回望”期權相關的補償費用是使用Black-Scholes期權定價模型確定的。
注11 — 協作關係和其他關係
奧拉代奧
東麗藥業株式會社.
於2019年11月5日，本公司與鳥井訂立商業化及許可協議(“鳥井協議”)，授予鳥井獨家將OrLADEYO商業化以防止日本HAE攻擊的權利。
根據Torii協議，該公司收到了一筆預付款，不可退還#美元。22,000。2021年4月，日本國民健康保險系統(NHI)批准將OrLADEYO添加到NHI藥品價目表中，引發了一筆$15,000鳥井向公司支付的里程碑式付款，於2021年5月收到。
此外，根據Torii協議，該公司有權收取分級特許權使用費，範圍從20%至40各日曆年OrLADEYO在日本的年淨銷售額的百分比。鳥井的特許權使用費支付義務在某些情況下會受到慣例的減少，但不得減少超過50在適用的日曆季度中應支付給公司的金額的%。鳥井的特許權使用費支付義務始於OrLADEYO在日本的第一次商業銷售，並於(I)十OrLADEYO在日本首次商業銷售的週年紀念日，(Ii)公司涵蓋OrLADEYO的專利到期，以及(Iii)OrLADEYO在日本的監管獨家經營權到期。該公司負責向鳥井供應所需數量的OrLADEYO。根據《鳥井協定》締約方的活動由一個聯合指導委員會監督，該委員會由每個締約方同等數量的代表組成，以協調OrLADEYO在日本的開發和商業化。鳥井於2021年4月23日在日本推出了OrLADEYO。
該公司確定了與(I)開發和商業化OrLADEYO的許可證、(Ii)監管批准支持和(Iii)報銷定價批准支持有關的業績義務。每一項都被確定為有別於其他履約義務。該公司分配了$22,000使用估算方法預先考慮確定的履約義務，以確定ASC主題606項下的獨立銷售價格。具體地説，在確定與許可證相關的價值時，使用了利用風險調整貼現現金流預測的估值方法，並對其他履約義務使用了預期成本加保證金方法。
帕拉米韋注射劑(RAPIVAB、RAPIACTA、PERAMIFLU)
實諾基株式會社.
2007年2月，該公司與Shionogi簽訂了一項獨家許可協議，在日本開發和商業化帕拉米韋，用於治療季節性和潛在危及生命的人類流感。根據協議條款，Shionogi獲得了在日本使用帕拉米韋注射製劑的權利。該公司根據阿拉巴馬大學伯明翰分校(UAB)的許可開發帕拉米韋，並將就公司從Shionogi收到的任何里程碑式付款和/或特許權使用費向UAB支付再許可付款。2008年10月，本公司和Shionogi修訂了許可協議，將協議涵蓋的地區擴大到包括臺灣。Shionogi已經在日本和臺灣以RAPIACTA的商業名稱推出了帕拉米韋。
綠十字公司
2006年6月，該公司與綠十字簽訂了一項協議，在韓國開發和商業化帕拉米韋。根據協議條款，綠十字公司負責在韓國的所有開發、管理和商業化成本，該公司有權分享在韓國銷售帕拉米韋產生的利潤，包括向韓國政府出售用於儲存目的的帕拉米韋。此外，綠十字公司將向該公司支付高於為開發和未來在韓國銷售帕拉米韋產品而供應帕拉米韋的成本的溢價。
政府間的合作
該公司此前已與美國政府簽訂了合同，包括與HHS簽訂的高達50,000RAPIVAB的劑量超過五年制供應國家戰略儲備以用於公共衞生緊急情況的期限，並與NIAID/HHS和BARDA/HHS簽訂合同開發伽利西韋。截至2023年6月30日，公司已累計交付49,980RAPIVAB劑量50,000根據採購合同，RAPIVAB劑量可用，有效地完成了與HHS的合同，該公司用於伽利西韋的所有政府資金已經到期。
第二項：財務管理部門對財務狀況和經營成果的討論分析
以下管理’S研討分析(“MD&A”)旨在幫助讀者瞭解我們的經營結果和財務狀況。本公司未經審計的綜合財務報表、財務報表附註及本報告所包括的其他披露資料(包括“有關前瞻性陳述的注意事項”在本報告的開頭和“風險因素”本報告第二部分第1A項)。
概述
我們是一家商業階段的生物技術公司，發現並商業化新的口服小分子藥物。我們專注於對罕見疾病的口服治療，在這些疾病中，存在着重大的未得到滿足的醫療需求，而一種酶在疾病的生物途徑中發揮着關鍵作用。我們整合了生物學、結晶學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構導向藥物設計的過程來發現和開發小分子藥物。除了這些發現和開發努力外，我們的業務戰略還包括在獲得監管部門批准後，在美國和某些其他地區高效地將這些藥物商業化。通過專注於罕見疾病市場，我們相信我們可以更有效地控制批准後商業化的成本和我們對財務資源的戰略分配。
產品和候選產品
奧拉代奧®(Berotralstat)。OrLADEYO是我們發現和開發的一種每日一次的口服療法，用於預防遺傳性血管水腫(HAE)的發作。OrLADEYO在美國和多個全球市場獲得批准，用於預防12歲及以上成人和兒科患者的HAE發作。
我們已經建立了我們在美國的商業基礎設施，以支持OrLADEYO在美國的推出和繼續商業化，並正在繼續建設我們的商業基礎設施，以支持在其他市場的推出。根據對HAE患病率的專有分析和對美國和歐洲HAE患者、醫生和付款人的市場研究，以及OrLADEYO兩年半以上的商業化經驗，我們預計OrLADEYO的全球商業市場有潛力達到全球最高水平，年淨OrLADEYO收入達到10億美元。我們預計，在巔峯時期，我們至少70%到80%的收入將來自美國。這些預期受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致我們的實際結果、業績或成就大不相同。我們不能保證我們的商業化方法和戰略會成功，也不能保證OrLADEYO的市場會按照我們目前的預期發展。有關這些風險的進一步討論，請參閲本報告第二部分第1A項中的“風險因素--與我們的業務相關的風險--與藥物開發和商業化相關的風險--不能保證我們或我們的合作伙伴的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會成功，我們未來的收入來源也不確定”。
在截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，OrLADEYO的銷售收入將在本MD&A的“經營結果”一節中討論。未來期間OrLADEYO的銷售收入受到多個因素的影響，包括我們和我們的合作伙伴在美國和其他地方的商業化努力是否成功，轉向OrLADEYO的新患者數量，患者留存和需求，開OrLADEYO的醫生數量，每月開藥率，第三方和政府付款人的報銷，接受免費產品的患者數量，我們的臨牀試驗和早期商業客户計劃的患者轉換，我們的定價策略，和市場趨勢。隨着我們繼續將OrLADEYO商業化，我們將繼續監測和分析這些數據。在截至2023年6月30日的三個月裏，接受付費藥物的美國OrLADEYO患者的比例有所提高，因為我們在將一直接受長期免費產品的商業保險患者以及在截至2023年6月30日的三個月內在第一季度處方重新授權過程中獲得臨時免費產品的患者轉換為報銷產品方面取得了進展。
補充計劃。我們的整體補體計劃的目標是在補體系統的多個途徑中推進幾個一流和/或最佳的化合物，以治療許多補體介導的疾病。這些化合物包括BCX10013，一種潛在的每日一次的口服藥物，其目標是補體的替代途徑。此外，我們正在尋求針對補體系統經典途徑、凝集素途徑和末端途徑的其他靶點的口服藥物，包括C2，一種激活經典途徑和凝集素途徑的關鍵上游絲氨酸蛋白酶。我們已經開發出針對C2的有效、選擇性分子，目前正處於領先優化階段。
RAPIVAB®/RAPIACTA®/PERAMIFLU®(帕拉米韋注射劑)。RAPIVAB(帕拉米韋注射劑)在美國被批准用於治療6個月及以上患者的急性無併發症流感。帕拉米韋注射劑是
還在加拿大(RAPIVAB)、澳大利亞(RAPIVAB)、日本(RAPIACTA)、臺灣(RAPIACTA)和韓國(PERAMIFLU)獲得批准。
收入和支出
我們的收入很難預測，而且取決於幾個因素，包括本報告第二部分第1A項“風險因素”一節所討論的因素。例如，我們的收入部分取決於對我們的產品和候選產品的監管批准決定、我們和我們的合作伙伴商業化努力的有效性、我們的產品(尤其是OrLADEYO)的市場接受度、我們和我們的合作伙伴專門用於我們的產品和候選產品的資源，以及為我們的候選產品簽訂或修改許可協議的情況。此外，與我們的合作開發活動相關的收入取決於我們或我們的合作伙伴在實現發展里程碑方面取得的進展和取得的成就。
我們的運營費用也很難預測，並取決於幾個因素，包括研發費用、藥物製造、臨牀研究活動、我們開發計劃的持續要求、商業化成本、資金的可用性和來自監管機構的指示，這些都很難預測，以及本報告第二部分第1A項“風險因素”部分討論的因素。管理層可能能夠控制研發和銷售、一般和行政費用的時間和水平，但由於合同承諾的活動和/或付款，無論我們採取何種行動，這些支出中的許多都將發生。
由於這些因素，我們認為期間間的比較不一定有意義，您不應依賴它們作為未來業績的指示。由於上述因素，我們的經營業績可能會低於市場分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的現行市場價格可能會受到重大不利影響。
關鍵會計政策和估算
隨附的對我們財務狀況和經營結果的討論和分析以我們的綜合財務報表和相關披露為基礎，這些報表和相關披露是根據美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要做出影響資產、負債、收入、費用以及或有資產和負債的相關披露的報告金額的估計和判斷。隨着情況的變化，我們定期評估我們的估計、判斷和這些估計所依據的政策，並定期與我們的審計委員會成員和我們的獨立註冊會計師事務所討論財務事件、政策和問題。特別是，我們經常評估關於收入確認、管理、庫存和製造、税收、基於股票的薪酬、研發、諮詢和其他費用以及任何相關負債的估計和政策。我們的估計是基於歷史經驗和在這種情況下被認為是合理的各種其他假設。我們估計的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不容易看出。請參閲本MD&A結尾處的“關鍵會計估計”，瞭解我們認為對幫助您充分理解和評估我們報告的財務結果以及影響我們在編制財務報表時使用的更重要判斷和估計的會計政策的描述。
最新發展動態
奧拉代奧®(Berotralstat)
2023年4月27日，我們宣佈，來自評估奧拉代奧預防治療HAE的APEX-S臨牀試驗的新數據顯示，通過96周的治療，多個亞組的患者的疾病負擔持續減少。
2023年5月22日，我們宣佈智利公共衞生研究所已批准ORLADEYO在12歲或12歲以上患者中預防HAE的營銷授權。我們與Pint Pharma GmbH(“Pint”)有獨家合作，在泛拉丁美洲地區註冊和推廣OrLADEYO。根據協議條款，Pint負責獲得和維護所有營銷授權，並負責OrLADEYO在該地區的商業化。
2023年7月19日，我們宣佈與爾金製藥公司達成合作，將OrLADEYO在土耳其商業化。
補體介導的疾病
BCX10013
2023年8月3日，我們宣佈，我們已經開始開放臨牀試驗站點，對陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)患者進行劑量範圍試驗，並預計在今年年底之前開始患者招募(在沒有其他批准療法的國家)。該試驗旨在確定一種安全、有效、每天一次的劑量，我們可以將其推進到腎臟補體介導的疾病的關鍵計劃中。我們還計劃在健康志願者身上完成BCX10013的多劑量遞增劑量試驗(MAD)的另一個隊列，在更高的劑量(160 mg，qd)下，為藥代動力學模型提供進一步的信息。
再融資交易
於2023年4月17日，我們與BioPharma Credit Investments V(Master)LP和BPCRLimited Partnership作為貸款人，BioPharma Credit PLC作為貸款人的抵押品代理簽訂了一項4.5億美元的貸款協議(“Pharmakon貸款協議”)。我們的某些全資子公司是Pharmakon貸款協議的擔保人。Pharmakon貸款協議規定了一筆本金為3億美元的初始定期貸款(“A檔貸款”)，於2023年4月17日(“A檔結束日”)提供資金。我們利用A部分貸款所得款項償還我們當時與Ahyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP的現有信貸安排下約2.418億美元的未償還債務(“Ahyrium Credit協議”)，並支付交易費用和費用，我們打算將剩餘的約2,610萬美元淨收益用於其他一般公司用途。Pharmakon貸款協議還規定了三批本金為5000萬美元的額外定期貸款，我們可以在2024年9月30日或之前提出申請。Pharmakon貸款協議的到期日是2028年4月17日，也就是A部分結束日期的五週年。有關我們在Pharmakon貸款協議下的義務的更多信息，請參閲本報告第一部分合並財務報表附註中的“附註7-債務-Pharmakon貸款協議”。
在截至2023年6月30日的三個月和六個月的綜合全面虧損報表中，與償還Ahyrium信貸協議相關的預付款和最終付款費用以及未攤銷遞延融資成本合計為2900萬美元，反映為債務清償的一次性虧損。見本報告第一部分第一項合併財務報表附註中的“附註7--債務
經營業績(截至2023年6月30日的三個月與截至2022年6月30日的三個月相比)
在截至2023年6月30日的三個月中，總收入為8250萬美元，而截至2022年6月30日的三個月的總收入為6550萬美元。這一增長主要是由於OrLADEYO包括特許權使用費在內的淨收入為8100萬美元，增加了1580萬美元。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，產品銷售成本分別為90萬美元和20萬美元。產品銷售成本增加是由於OrLADEYO的銷售額比上一年同期有所增加，以及前一年期間驗證材料和產品的使用，這些成本在產品推出前已計入費用。
截至2022年6月30日的三個月，研發(R&D)費用從截至2022年6月30日的3個月的6200萬美元降至5120萬美元，主要原因是BCX9930和BCX9250計劃分別於2022年12月和11月宣佈停止後，研發投資減少。這些減少被貝洛曲斯特開發計劃和其他研究、臨牀前和開發成本的增加所部分抵消。
下表彙總了我們在所示時期的研發費用(金額以千為單位)。為與本年度列報保持一致，對上一期間的某些數額進行了重新分類。這些重新分類對總研發費用沒有影響。
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， |
| 2023 | | 2022 |
| 按計劃劃分的研發費用： | | | |
| D因子計劃 | $ | 25,634 | | | $ | 43,462 | |
| 貝羅曲斯坦 | 9,672 | | | 6,955 | |
| FOP | 99 | | | 5,721 | |
| 帕拉米韋 | 72 | | | 181 | |
| 伽利德西韋 | 104 | | | 427 | |
| 其他研究、臨牀前和開發成本 | 15,666 | | | 5,244 | |
| 研發費用總額 | $ | 51,247 | | | $ | 61,990 | |
截至2023年6月30日的三個月的銷售、一般和行政(“SG&A”)費用為5100萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為3800萬美元。這一增長主要是由於增加了投資，以擴大和加強美國商業團隊，並擴大了國際業務。
截至2023年6月30日的三個月的利息支出為2890萬美元，而截至2022年6月30日的三個月的利息支出為2400萬美元。利息支出的增加主要與較大的Pharmakon A部分貸款3.00億美元的應計利息有關。2023年4月17日，我們簽訂了Pharmakon貸款協議。Pharmakon貸款協議規定了一筆本金為3.00億美元的初始定期貸款--A部分貸款，這筆貸款於2023年4月17日獲得資金，主要用於償還尚未償還的Ahyrium信貸協議本金餘額、Ahyrium定期貸款的未償還利息以及總計2.63億美元的相關預付款和最終付款費用。
截至2023年6月30日止三個月的利息支出包括1,950萬美元因攤銷與特許權使用費融資義務相關的利息而產生的非現金利息支出、790萬美元的利息支出(包括攤銷與Pharmakon貸款協議下的借款相關的遞延融資)以及150萬美元的利息支出(包括與Ahyrium信貸協議下的借款相關的遞延融資的攤銷)。截至2022年6月30日的三個月的利息支出包括因與特許權使用費融資義務相關的利息攤銷而產生的非現金利息支出1,970萬美元，以及與Ahyrium信貸協議下的A期貸款相關的扣除遞延融資攤銷後的430萬美元利息支出。
截至2023年6月30日止三個月的其他開支為2,500萬美元，主要包括償還Ahyrium信貸協議下定期貸款的債務清償虧損2,900萬美元，但由380萬美元的利息收入和30萬美元的淨外幣收益部分抵銷。截至2022年6月30日的三個月的其他收入為70萬美元，其中包括60萬美元的利息收入和10萬美元的淨外幣收益。
經營業績(截至2023年6月30日的六個月與截至2022年6月30日的六個月相比)
截至2023年6月30日的6個月，總收入為1.513億美元，而截至2022年6月30日的6個月總收入為1.155億美元。這一增長主要是由於OrLADEYO包括特許權使用費在內的淨收入為1.494億美元，增加了3450萬美元。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月，產品銷售成本分別為180萬美元和50萬美元。產品銷售成本增加是由於OrLADEYO的銷售額比上一年同期有所增加，以及前一年期間驗證材料和產品的使用，這些成本在產品推出前已計入費用。此外，在截至2023年6月30日的六個月中，記錄了20萬美元的庫存估值準備金，用於庫存，主要是ORLADEYO，這些庫存在使用前存在到期風險。
截至2023年6月30日的6個月，研發費用從截至2022年6月30日的6個月的1.274億美元降至9960萬美元，主要是由於BCX9930和BCX9930停產後研發投資減少。
BCX9250計劃分別於2022年12月和11月宣佈。這些減少被貝洛曲斯特開發計劃和其他研究、臨牀前和開發成本的增加所部分抵消。
下表彙總了我們在所示時期的研發費用(金額以千為單位)。為與本年度列報保持一致，對上一期間的某些數額進行了重新分類。這些重新分類對總研發費用沒有影響。
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至6月30日的六個月， |
| | | | | 2023 | | 2022 |
| 按計劃劃分的研發費用： | | | | | | | |
| D因子計劃 | | | | | $ | 51,819 | | | $ | 91,369 | |
| 貝羅曲斯坦 | | | | | 19,173 | | | 15,172 | |
| FOP | | | | | 803 | | | 8,596 | |
| 伽利德西韋 | | | | | 479 | | | 589 | |
| 帕拉米韋 | | | | | 265 | | | 1,013 | |
| 其他研究、臨牀前和開發成本 | | | | | 27,096 | | | 10,611 | |
| 研發費用總額 | | | | | $ | 99,635 | | | $ | 127,350 | |
截至2023年6月30日的6個月的SG&A費用為9890萬美元，而截至2022年6月30日的6個月為7230萬美元。這一增長主要是由於增加了投資，以擴大和加強美國商業團隊，並擴大了國際業務。
截至2023年6月30日的6個月的利息支出為5630萬美元，而截至2022年6月30日的6個月的利息支出為4790萬美元。利息支出的增加主要與較大的Pharmakon A部分貸款3.00億美元的應計利息有關。此外，利息支出的增加是由於在2022年7月29日提供資金的Ahyrium信貸協議下的B期貸款和C期貸款中增加了7500萬美元的借款。
截至2023年6月30日止六個月的利息支出包括因攤銷與特許權使用費融資義務相關的利息而產生的非現金利息支出3,880萬美元，包括與Pharmakon貸款協議項下借款相關的遞延融資攤銷在內的利息支出790萬美元，以及與Ahyrium信貸協議項下借款相關的扣除遞延融資攤銷後的利息支出淨額950萬美元。截至2022年6月30日的6個月的利息支出包括3940萬美元的非現金利息支出，這是由於與特許權使用費融資義務相關的利息攤銷，以及與Ahyrium信貸協議下的A期貸款相關的扣除遞延融資攤銷後的840萬美元的利息支出。
截至2023年6月30日止六個月的其他開支為2,180萬美元，主要包括償還Ahyrium信貸協議下定期貸款的債務清償虧損2,900萬美元，但被利息收入710萬美元和淨外幣收益10萬美元部分抵銷。截至2022年6月30日的6個月的其他收入為60萬美元，其中包括70萬美元的利息收入，部分被10萬美元的淨外幣虧損所抵消。
流動性與資本資源
我們的業務資金主要來自公開發行和私募股權證券；我們的信貸安排；來自OrLADEYO的收入；特許權使用費貨幣化交易；以及來自合作和其他研發協議的現金，包括美國政府合同。除上述外，我們以前還從其他來源獲得資金，包括其他合作和其他研發協議、政府贈款、設備租賃融資、設施租賃、研究贈款和我們投資的利息收入。
2023年4月17日，我們簽訂了Pharmakon貸款協議。Pharmakon貸款協議規定了最初3億美元的A批貸款，這筆貸款於2023年4月17日獲得資金。我們利用A部分貸款所得款項償還當時存在的Atherrium信貸協議下約2.418億美元的未償債務，並支付交易費用和費用，我們打算將剩餘的約2610萬美元淨收益用於其他一般公司用途。Pharmakon貸款協議還規定了三批本金為5000萬美元的額外定期貸款，我們可以在2024年9月30日或之前提出申請。Pharmakon貸款協議的到期日為2028年4月17日。見“附註7-債務-Pharmakon貸款
關於我們在Pharmakon貸款協議項下的義務的更多信息，請參閲本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的“協議”。
於2020年及2021年，吾等與RPI 2019中級財務信託基金(“RPI”)及OCM IP Healthcare Holdings Limited(OMERS Capital Markets(“OMERS”)的聯屬公司)訂立特許權使用費購買協議(定義見本報告第一部分綜合財務報表附註“附註6-特許權使用費貨幣化-ORLADEYO及D因子抑制者”)。根據特許權使用費購買協議，RPI和OMERS有權根據OrLADEYO在美國和某些主要歐洲市場(統稱為“關鍵地區”)以及我們直接或通過分銷商銷售OrLADEYO的其他市場的產品淨銷售額，獲得基於銷售的分級特許權使用費。此外，RPI和OMERS有權從我們通常收到的ORLADEYO再許可收入或關鍵地區以外被許可人的淨銷售額中獲得分級收入份額。我們將被要求從2023年10月1日開始的日曆季度向OMERS付款。關於這些融資交易的更多信息，見本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的“特許權使用費貨幣化--ORLADEYO和D因子抑制物”。
截至2023年6月30日，我們的淨營運資本為4.176億美元，比2022年12月31日的4.11億美元增加了約660萬美元。營運資本增加主要是由於根據Pharmakon貸款協議提供A期貸款3,000萬美元后收到的淨收益2,610萬美元所致。截至2023年6月30日，我們的主要流動性來源約為1.462億美元的現金和現金等價物，以及約2.645億美元的可供出售的投資。
我們打算通過密切管理我們的第三方成本和員工人數、租賃科學設備和設施、與其他各方簽訂合同進行某些研發項目以及使用顧問來控制成本和現金流需求。我們預計會產生額外的費用，可能會導致重大損失，因為我們繼續進行我們的研發活動，將OrLADEYO商業化，並招聘更多的人員。隨着我們的臨牀項目進入開發的後期階段，我們可能會產生與專利和其他知識產權索賠的提交、起訴、維護、辯護和執行相關的額外費用，以及額外的監管成本。我們的投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，以及保持足夠的流動性，以滿足現金流要求。我們將多餘的現金存放在高信用質量的金融機構、商業公司和政府機構，以限制我們的信貸敞口。我們沒有意識到我們的投資有任何重大損失。
我們計劃主要從以下方面為我們的需求提供資金：
•租賃、特許權使用費或貸款融資；
•公共或私人股本和/或債務融資；
•我們現有的資本資源和從該資本賺取的利息；
•產品銷售收入；以及
•根據當前或未來與公司合作伙伴的協作和許可協議進行支付。
隨着我們的商業化活動和研發計劃的繼續推進，我們的成本將會增加。我們目前和計劃的臨牀試驗，加上相關的開發、製造、監管審批程序要求，以及我們候選產品的持續開發和產品商業化所需的額外人力資源和測試，將消耗大量資本資源，並將增加我們的費用。我們的費用、收入和現金利用率可能會因許多因素而有很大差異，包括我們籌集額外資本的能力、我們為候選產品達成的合作協議的開發進度、我們從與第三方的新合作伙伴關係中獲得的用於開發我們的產品和候選產品的資金或援助(如果有的話)、我們為最先進的候選產品進行的當前和擬議臨牀試驗的進展和結果、我們主要候選產品的製造進展、我們產品的商業化努力的成功和市場接受程度，以及我們其他計劃的總體進展。持續的新冠肺炎疫情對上述一個或多個因素的影響可能會對我們的收入、費用和現金利用率產生負面影響。
根據我們對收入和運營費用的預期，我們相信我們的財務資源將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。然而，在我們公司歷史的大部分時間裏，我們都遭受了運營虧損，預計我們2023年的支出將超過2023年的收入。我們預計將繼續出現運營虧損和負現金流，直到收入達到足以支持持續運營的水平。我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們產品成功商業化的運營成功與否，以及我們候選產品的未來發展。我們定期評估其他為未來運營提供資金的機會，
包括：(1)對我們的某些產品或候選產品的外部許可權，據此我們將獲得現金里程碑付款；(2)通過股權或債務融資或從其他來源籌集額外資本，包括特許權使用費或其他貨幣化交易；(3)獲得更多候選產品的監管批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；(4)減少一個或多個研發項目的支出，包括停止開發；(5)重組運營以改變我們的管理結構；和/或(6)確保美國政府為我們的項目提供資金，包括獲得採購合同。我們可以通過私募交易或登記公開發行普通股、優先股、存托股份、購買合同、認股權證、債務證券和單位等證券。我們未來的流動性需求，以及我們滿足這些需求的能力，將在很大程度上取決於我們的產品和候選產品的成功；我們研發和商業費用的時機、範圍和規模；以及關鍵的發展和監管事件以及我們未來的決定。
我們的長期資本需求及可用資金是否足夠，將視乎多項因素而定，包括：
•我們或我們的合作伙伴對批准的產品的市場接受度和此類產品的成功商業化；
•我們獲得報銷和儲備採購合同的能力；
•我們的研究、藥物發現和開發計劃的進展和規模；
•現有協作關係的變化；
•我們有能力與學術機構、生物技術或製藥公司、政府機構、分銷商或其他第三方建立額外的合作關係；
•我們的合作伙伴將在多大程度上分擔與我們的項目開發相關的成本或運行開發項目本身；
•為某些產品和候選產品談判有利的開發和營銷戰略聯盟的能力；
•任何建立或擴大內部開發和商業能力的決定；
•確定和開發候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍和結果；
•我們在臨牀試驗中參與站點和招募受試者的能力；
•我們產品的製造範圍以支持我們的商業運營，以及我們的候選產品以支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗；
•增加人員和相關成本，以支持我們的產品和候選產品的開發和商業化；
•未來新藥申請(“NDA”)所需的我們的藥物物質和候選產品的製造範圍；
•競爭和技術進步；
•獲得監管部門批准所需的時間和成本；
•對OrLADEYO、RAPIVAB和其他獲得監管批准的產品的批准後承諾；以及
•涉及知識產權戰略和保護的方方面面的成本，包括準備、提交、起訴、維護、辯護和執行專利權利要求所涉及的成本。
我們未來可能被要求籌集更多資金，以完成我們的產品和候選產品的開發和商業化，我們可能會在未來尋求籌集資金，包括利用資本市場的有利機會。在需要時，或以我們可以接受的形式或條款，可能無法獲得額外的資金。我們未來的營運資金需求，包括對額外營運資金的需求，將在很大程度上取決於我們候選產品組合的發展和OrLADEYO的商業化。更具體地説，我們的營運資金要求將取決於我們開發計劃的數量、規模、範圍和時間；我們候選產品的監管批准；從合作伙伴那裏獲得資金；監管審查、監管調查和監管要求變化的成本、時間和結果；為我們的候選產品獲得專利保護的成本；業務開發活動的時間和條款；與我們運營相關的技術進步的速度；第三方代表我們開發的製造流程的效率；商業支出的時間、範圍和規模；以及我們日常運營所需的行政支持的水平。見本報告第二部分第1A項“風險因素--與我們業務相關的風險--財務和流動性風險”和“風險因素--與我們業務相關的風險--與藥品開發和商業化相關的風險--如果我們不能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作伙伴關係安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營”，以進一步討論與獲得額外資本相關的風險。
Pharmakon貸款協議中包含的限制性契約可能導致我們或我們的股東在未經貸款人許可或未償還Pharmakon貸款協議下的所有未償還債務的情況下，無法尋求我們或我們的股東可能認為有益的商業機會。這些公約限制了我們處置資產；進行合併、收購和類似交易；產生額外債務；授予留置權；進行投資；就股權支付股息或分派或某些其他限制性付款；提前償還其他債務；簽訂限制性協議；進行根本性改變；或修改某些重大合同的能力。根據Pharmakon貸款協議，違反這些公約中的任何一項都可能導致違約。截至2023年6月30日，我們遵守了Pharmakon貸款協議下的契約。
關鍵會計估計
我們制定了管理美國公認會計原則應用的各種會計政策，這些政策被用於編制我們的合併財務報表。某些會計政策涉及管理層的重大判斷和假設，這些判斷和假設對某些資產和負債的賬面價值有重大影響。管理層認為此類會計政策是關鍵會計政策。管理層使用的判斷和假設是基於歷史經驗和其他因素，這些因素在當時情況下被認為是合理的。由於管理層作出的判斷和假設的性質，實際結果可能與這些判斷和估計不同，這可能對資產和負債的賬面價值以及經營業績產生重大影響。
雖然我們的重要會計政策在本報告第I部分第1項綜合財務報表附註中的“附註1-重大會計政策和風險集中”中有更全面的描述，但我們認為以下會計政策對於幫助您充分理解和評估我們報告的財務結果是最關鍵的，並影響我們在編制財務報表時使用的更重要的判斷和估計。
收入確認
根據會計準則編纂(“ASC”)主題606，我們確認收入來描述向客户轉讓承諾的商品或服務的金額，該金額反映了實體預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。為實現這一核心原則，主題606在一個五步模式內包括規定，該五步模式包括：(1)確定與客户的合同；(2)確定合同中的履約義務；(3)確定交易價格；(4)將交易價格分配給履約義務；以及(5)在實體履行履約義務時確認收入。
在合同開始時，我們確定每份合同中承諾的貨物或服務，評估每一項承諾的貨物或服務是否不同，並確定哪些是履行義務。我們確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。
產品銷售，淨額
我們產品銷售的主要來源是我們從2020年12月開始向患者發貨的OrLADEYO的銷售，向我們的許可合作伙伴銷售帕拉米韋，以及根據我們的採購合同向HHS銷售RAPIVAB。在美國，我們通過一家被認為是我們的客户的專業藥店將OrLADEYO直接運送給患者。在歐盟、英國和其他地方，我們向專業分銷商以及醫院和藥店銷售OrLADEYO，這些都被視為我們的客户。
當我們的客户獲得產品控制權時，我們確認銷售收入，這通常發生在交付時。對於OrLADEYO，我們將為客户提供的某些服務向我們的專業藥房客户支付的費用歸類為銷售、一般和管理費用，只要這些服務被確定為不同於我們產品的銷售。
OrLADEYO的銷售淨收入按淨銷售價格(交易價格)記錄，其中包括對可變對價的估計，為(I)估計的政府回扣，如Medicaid和Medicare Part D報銷，以及估計的管理護理回扣，(Ii)估計的退款，(Iii)共付援助計劃的估計成本和(Iv)產品退貨。這些準備金是根據在相關銷售中賺取或索償的金額計算的，並歸類為應收賬款減少額或流動負債。總體而言，這些準備金反映了我們根據適用合同條款對我們有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價的數額可能受到限制，只有在累積收入的數額可能發生重大逆轉的情況下才包括在淨銷售價格中
確認的情況不會在未來一段時間內發生。最終收到的實際對價金額可能與我們的估計不同。如果未來的實際結果與預期不同，我們將調整這些估計，這將影響產品淨收入和此類差異已知期間的收益。
政府和管理型醫療服務返點。我們與政府機構和管理醫療組織或集體與第三方付款人簽訂合同，以便OrLADEYO有資格獲得此類第三方付款人的購買或部分或全部補償。我們估計我們將提供給第三方付款人的回扣，並在確認收入時從總產值收入中扣除這些估計金額。這些準備金在確認收入的同一期間入賬，導致產品收入減少並建立流動負債。我們根據(I)我們與第三方付款人簽訂的合同、(Ii)適用於政府資助計劃的政府強制折扣、(Iii)對估計付款人組合進行概率加權的一系列可能結果以及(Iv)從我們的專業藥店獲得的產品分銷信息來估計我們將提供給第三方付款人的回扣。
按存儲容量計費。按存儲容量使用計費是某些簽約客户、藥房福利經理、保險公司和政府計劃直接從我們的專業藥房購買時發生的折扣。這些客户根據他們與我們的專業藥店談判達成的合同購買我們的產品。專業藥房反過來向我們收取專業藥店支付的價格與合同客户支付的協議價格之間的差額，該差額可能高於或低於專業藥店向我們購買的價格。我們根據收入確認時的估計估計扣款並調整生產總值收入和應收賬款。
自付援助和患者援助計劃。擁有商業保險並符合一定資格要求的患者可以獲得共同支付援助。根據計劃的條款和從專業藥房收到的自付援助使用報告，我們能夠估計自付援助金額，這些金額記錄在相關收入確認的同一時期，導致產品收入減少。我們還提供患者援助計劃，在有限的時間內提供免費藥品，以允許患者建立保險範圍。根據專科藥房提供的患者援助計劃利用情況報告，我們記錄所提供產品的毛收入和免費藥品折扣的全額減收金額。
產品退貨。我們不向客户提供合同退貨權利，除非產品損壞或有缺陷。病人不接受專業藥房發運的藥品產品，反映為在最初記錄銷售期間的銷售情況發生逆轉。患者估計不接受的準備金在確認相關收入期間記錄為收入的減少，以及應收賬款的減少。不被接受的估計是基於專業藥房提供的定量信息。
協作和其他收入
我們與許多第三方簽署了合作和許可協議，並與某些政府實體簽訂了研發協議。我們從這些合作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可、服務和版税收入。
許可費、特許權使用費、里程碑付款和研發費用的收入在盈利過程完成且我們沒有進一步的持續業績義務或我們已經完成協議條款下的業績義務時確認為收入。
對涉及交付一項以上履約義務的安排進行初步評估，以確定我們授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果確定它們是不同的，知識產權許可證的價值將被預先確認，而研發服務費將被確認為履行了履約義務。對於基於所提供服務的績效義務，我們使用基於我們花費的工作量或產生的成本的輸入法來衡量進度，以滿足相對於估計的總工作量或成本的績效義務。在每個報告期對可變對價進行評估，以確定其未來是否不會發生重大逆轉，因此應在合同開始時計入交易價格。如果合同包括固定或最低數額的研發支持，這也將包括在交易價格中。對合作的變化，如延長研究期限或增加現有協議涵蓋的目標或技術的數量，進行評估，以確定它們是代表修改還是應計入新合同。對於有多個履約義務的合同，根據每個履約義務的相對獨立情況將收入分配給每個履約義務
銷售價格。獨立銷售價格是基於我們單獨銷售產品或服務的可觀察到的價格。如果無法直接觀察到獨立銷售價格，則我們使用調整後的市場評估方法或預期成本加保證金方法估計獨立銷售價格，代表我們認為市場願意為產品或服務支付的金額。分析安排以確定履行義務需要使用判斷，每一項都可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可，或另一履行義務。
在下列情況下，里程碑付款在達到指定里程碑時確認為許可收入：(I)里程碑是實質性的，並且在協議開始時不可能實現里程碑，以及(Ii)我們有權獲得付款。在滿足這些收入確認標準之前收到的任何里程碑付款都記錄為遞延收入。
與研發成本相關的直接自付費用收到的報銷在綜合全面損失表中記為收入，而不是費用減少額。根據我們與BARDA/HHS和NIAID/HHS的合同，收入被確認為可報銷的直接和間接成本。
根據我們的某些許可協議，我們根據被許可方所涵蓋產品的淨銷售額收取版税。特許權使用費在(I)隨後的銷售或使用發生，或(Ii)部分或全部基於銷售或基於使用的特許權使用費已經履行的履約義務發生時確認。
庫存
我們的庫存主要與OrLADEYO有關。此外，我們的庫存包括RAPIVAB和帕拉米韋。
我們以成本或估計可變現淨值中的較低者對庫存進行估值。我們在先進先出(FIFO)的基礎上確定庫存成本，其中包括與材料、勞動力、製造費用以及運輸和搬運成本相關的金額。原材料和在製品包括包裝和標籤之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產品成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。
我們的存貨有保質期。我們定期評估我們庫存的賬面價值，併為任何估計過時、短期或滯銷的庫存提供估值儲備。此外，我們可能會經歷我們的原材料和供應的變質。除了對估值準備金進行量化之外，我們確定可能還需要估值準備金，這要求我們利用重大判斷。在截至2023年6月30日的六個月中，我們根據OrLADEYO和RAPIVAB的最新銷售預測評估了我們的庫存水平和相關的到期日期，並估計了這些庫存有過時的風險。因此，我們記錄的庫存估值準備金增加了20萬美元，截至2023年6月30日的準備金總額為140萬美元。
吾等將與生產存貨有關的成本作為研究及發展開支，在此期間內，相信未來的經濟效益可望確認，一般在收到監管機構批准後確認。在監管機構批准後，我們將與生產庫存相關的後續成本資本化。
應計費用
我們與第三方供應商簽訂合同，這些供應商在正常業務過程中提供研發、製造、分銷和其他服務。其中一些合同需要按里程碑開具發票，服務是在較長時間內完成的。當我們確定發生了一項債務時，無論發票的開具時間如何，我們都會記錄這些合同承諾項下的負債。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與適用的公司人員溝通以確定已代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計所執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商每月為我們提供的服務開出欠款發票。我們根據事實和情況在財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計，其中可能包括預期的患者登記人數、站點激活和估計的項目持續時間等假設。我們定期與服務提供商確認我們估計的準確性，並在必要時進行調整。估計應計費用的例子包括：(1)支付給臨牀研究機構的與臨牀前和毒理學研究及臨牀試驗有關的費用；(2)支付給研究地點的與臨牀試驗有關的費用；(3)支付給合同製造商的費用。
與我們的原材料、藥物物質、藥物製品和候選產品的生產有關的費用；以及(Iv)專業費用。
我們根據與代表我們進行和管理臨牀試驗的多個研究機構和CRO簽訂的合同，對我們收到的服務和花費的努力進行估計，從而產生與臨牀試驗相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，可能導致付款不均衡。其中一些合同下的付款取決於患者的成功登記和臨牀試驗里程碑的完成等因素。在應計服務費時，我們估計將提供服務的時間段和每段時間所花費的努力水平。如果服務表現的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們將相應地調整應計項目。如果我們不確定我們已經開始產生的成本，或者如果我們低估或高估了這些成本的水平，我們的實際支出可能與我們的估計不同。截至2023年6月30日和2022年12月31日，由於短期結算，應計費用的賬面價值接近其公允價值。
研究和開發費用
我們的研究和開發成本在發生時計入費用。研發費用包括與開發我們的候選產品組合相關的所有直接和間接開發成本。將用於未來研究和開發活動的貨物或服務的預付款將延期並資本化。這些金額在相關貨物交付或提供相關服務時確認為費用。除其他項目外，研發費用包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理服務、材料和用品，以及由各種行政和設施相關成本組成的間接費用分配，以及終止費和與中斷項目相關的其他承諾。我們的大部分製造、臨牀和臨牀前研究都是由第三方CRO進行的。CRO進行研究的費用由我們在合同中指定的服務期限內累計，如果需要，我們會根據我們對實際提供的服務水平的持續審查來調整估計數。
此外，我們還與第三方簽訂了許可協議，要求支付與再許可協議或維護費相關的費用。我們將費用再許可為已發生的付款，除非它們與已遞延的收入相關，在這種情況下，費用將被遞延並在相關的收入確認期間確認。我們按已發生的費用計入維護費。
遞延協作費用是指在收到各種商業合作伙伴的對價後向我們的學術合作伙伴支付的再許可付款，以及向我們的學術合作伙伴支付的修改現有許可協議的其他對價。如果沒有收到我們商業合作伙伴的此類付款或修改，這些遞延費用就不會產生，並將根據確認的相關收入按比例支出。我們認為，這種會計處理適當地將費用與相關收入相匹配。
我們將研發費用分為兩大類：直接外部費用和間接費用。直接費用包括研發人員的薪酬和外部機構進行實驗室研究、開發製造流程和製造候選產品、進行和管理臨牀試驗的成本，以及與我們的臨牀和臨牀前研究相關的其他成本。此外，直接費用包括停止和結束髮展計劃所需的費用，包括終止費和其他承付款。這些成本由Active Program累積和跟蹤。間接費用包括實驗室用品和服務、設施費用、開發設備折舊和我們研發工作的其他管理費用。這些成本適用於非活動候選產品的工作和我們的發現研究工作。
基於股票的薪酬
所有以股份為基礎的付款，包括授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵，均根據其公允價值在我們的綜合全面損益表中確認。基於股票的補償費用在授予之日根據賠償金的公允價值估計，並在賠償金的必要服務期內以直線方式確認為費用。確定適當的公允價值模型和模型的相關假設需要判斷，包括估計獎勵的有效期、股價波動和預期期限。我們利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型對我們的股票期權獎勵進行估值，並在授予期間以直線方式確認補償費用。最終歸屬的以股份為基礎的支付獎勵的估計需要判斷，如果實際結果或更新的估計與我們當前的估計不同，該等金額將在修訂估計的期間作為累計調整入賬。此外，我們還有未完成的基於業績的股票期權和限制性股票單位，這些股票單位的薪酬費用在業績達到
被認為已經發生的。在確定未來股票價格波動的估計和將用於期權估值的沒收時，也需要重大的管理層判斷力。實際結果和未來估計的變化可能與我們目前的估計有很大不同。
利息支出和特許權使用費融資義務
特許權使用費融資義務有資格根據OrLADEYO和BCX10013的淨銷售額獲得特許權使用費償還。利息支出按實際利率法在每一項相關負債將予償付的估計期間應計。這要求我們估計在協議有效期內從產品銷售中產生的未來版税支付總額。我們對每項特許權使用費融資債務的賬面價值計入利息，並使用推定的實際利率記錄利息支出。我們於每個報告期重新評估預期專利權使用費支付，並通過對實際利率的預期調整來解釋任何變化。釐定債務的預期償還期及發行成本的攤銷期間所用的假設，要求吾等作出可能影響每項負債的賬面價值的估計，以及相關發行成本將會攤銷的期間。預計淨銷售額的大幅增加或減少可能會對每一項負債餘額、利息支出和還款期限產生重大影響。
所得税
我們的所得税會計採用負債法。根據這種方法，遞延税項資產和負債是根據財務報告與資產和負債的税基之間的差異來確定的，並使用頒佈的税率和法律進行計量，這些税率和法律預計將在差異逆轉時生效。
我們根據美國公認會計原則對不確定的税務狀況進行會計處理。在釐定我們的所得税、遞延税項資產及負債撥備，以及根據遞延税項淨資產入賬的任何估值撥備時，需要有重大的管理層判斷。由於在遞延税項資產到期前利用遞延税項資產的能力存在不確定性，主要包括某些淨營業虧損結轉，我們對幾乎所有潛在税項資產計入了估值撥備。估值免税額是基於對我們經營的每個司法管轄區的應税收入的估計，以及我們的遞延税項資產將可收回的期間。
從2021財年開始，我們開始應計美國州税和外國所得税，這是因為我們在歷史上沒有存在的美國州和外國司法管轄區之間的聯繫增加了。
此外，從2022年開始，對經修訂的1986年《國內收入法》(IRC)第174條的修正案不再允許立即扣除發生此類費用的納税年度的研究和開發支出。取而代之的是，這些IRC第174條的開發成本現在必須資本化，並在5年或15年內攤銷，具體取決於活動的地點。新的攤銷期從第一次產生IRC第174條費用的任何納税年度的中點開始，無論支出是在7月1日之前還是之後進行的，對於在美國進行的活動，一直持續到第五年中期，對於在外國土地上進行的開發，一直持續到第15年。
近期會計公告
本報告第一部分第1項所載合併財務報表附註中的“注1--重大會計政策和風險集中”討論了最近發佈或建議但尚未採用的會計公告。
第三項：加強對市場風險的定量和定性披露
利率風險
根據我們的Pharmakon貸款協議，我們的投資組合和借款受到利率風險的影響。Pharmakon貸款協議下的A部分貸款每季度按相當於三個月有擔保隔夜融資利率(SOFR)的利率計息，利率上限不低於1.75%加7.00%，或對於支付Pharmakon PIK利息的每個季度利息期，SOFR加7.25%。因此，利率的提高將增加我們需要為A部分貸款支付的相關利息。截至2023年6月30日，根據Pharmakon貸款協議借款3.00億美元的實際利率為12.24%。
我們根據我們的投資政策投資於有價證券。我們的投資政策的主要目標是保存資本，保持適當的流動性，以滿足運營需要和最大限度地提高收益。我們的投資政策為我們的投資規定了信用質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信用敞口。我們將多餘的現金存放在高信用質量的金融機構、商業公司和政府機構，以限制信貸敞口的數量。我們投資的一些證券可能存在市場風險。這意味着當前利率的變化可能會導致投資本金的波動。
我們對利率變化的市場風險的投資敞口涉及我們可以從投資組合中賺取的利息收入的增加或減少，由於利率和其他市場因素的變化而導致的市值變化，以及任何已實現收益和損失的增加或減少。我們的投資組合只包括有價證券和具有活躍的二級或轉售市場的工具，以幫助確保投資組合的流動性。假設利率沿整個利率收益率曲線上升或下降100個基點，不會顯著影響我們對利率敏感的金融工具(包括我們的借款)的公允價值，但可能會影響我們未來的收益和現金流。我們一般有能力持有固定收益投資至到期，因此，預計我們的經營業績、財務狀況或現金流不會因利率的突然變化而受到重大影響。然而，由於利率的變化，我們未來的投資收入可能會低於預期，或者如果我們被迫出售因利率變化或其他因素(如與證券發行人相關的信用風險變化)而導致市值下降的證券，我們可能會損失本金。為了將這種風險降至最低，我們安排我們的投資的到期日與我們預期的現金流需求一致，從而避免在投資到期日之前贖回投資的需要。因此，我們不認為我們對我們的投資產生的利率風險有重大風險敞口。一般來説，我們的投資沒有抵押。我們沒有意識到我們的投資有任何重大損失。
我們不使用利率衍生工具來管理利率變化帶來的風險敞口。我們通過限制違約風險、市場風險和再投資風險來確保投資本金的安全和保全。我們通過投資投資級證券來降低違約風險。
外幣風險
我們的大部分收入和支出都是以美元計價的。我們在歐洲的商業銷售主要以歐元和英鎊計價。在截至2023年6月30日的六個月裏，我們還進行了其他以外幣計價的交易，主要涉及在歐洲的業務、合同製造和美國以外的臨牀試驗活動，我們預計將繼續這樣做。我們從Torii獲得的版税來自Torii在日本銷售OrLADEYO。這些銷售額以日元計價，並轉換為美元，以確定欠我們的特許權使用費。相對於我們的歐洲業務，我們有限的外幣敞口是受歐元、英鎊、瑞士法郎、丹麥克朗和瑞典克朗波動的影響。此外，我們已在加拿大開展業務，並有加元的外幣敞口。
我們預計，在我們目前的運營水平下，外幣交易的收益或虧損不會很大。然而，隨着我們繼續擴大我們的國際業務，未來交易收益或虧損可能會變得很大。在截至2023年6月30日的六個月內，我們沒有從事外幣對衝；但我們未來可能會這樣做。
通貨膨脹風險
通貨膨脹通常會通過潛在地增加我們的運營費用來影響我們，包括臨牀試驗成本和銷售活動。我們認為，在本報告列報簡明綜合財務報表期間，通貨膨脹並未對我們的業務或經營業績造成重大影響。通貨膨脹的重大不利變化可能會對我們未來的經營業績產生負面影響。
項目4.管理控制和程序
我們維持一套披露控制和程序，旨在確保根據交易所法案，我們定期提交的文件中要求披露的與本公司有關的信息根據交易所法案及時記錄、處理、彙總和報告。我們在包括我們的首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。根據這項評價，首席執行官和首席財務官得出結論認為，截至2023年6月30日，公司的披露控制和程序有效，以確保公司在根據以下條款提交或提交的報告中披露要求披露的信息
交易所法案在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告，包括旨在確保公司在此類報告中要求披露的信息被積累並酌情傳達給公司管理層(包括公司首席執行官和首席財務官)的控制和程序，以便及時做出關於要求披露的決定。
在截至2023年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對公司的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
第二部分：其他信息
第1A項。風險因素
投資我們的股票是有風險的。在對我們的普通股做出投資決定之前，您應該仔細閲讀這份完整的報告，並考慮以下可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響的不確定性和風險，以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中包含的所有其他信息。
與我們的業務相關的風險
新冠肺炎相關風險
持續的新冠肺炎疫情可能會對我們或與我們有業務往來的第三方，包括但不限於我們的開發合作伙伴、製造商、CRO和其他機構，以及與我們合作的監管和政府機構的影響，對我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資金的能力產生不利影響。
全球新冠肺炎大流行繼續影響美國和全球經濟，並可能對我們的業務、運營和臨牀開發或商業化計劃和時間表以及與我們有業務往來的第三方的業務和運營造成中斷。例如，政府訂單和不斷變化的業務政策和程序已經並可能繼續影響到，但不限於：(1)我們的人員和我們所依賴的第三方的人員，包括我們的開發合作伙伴、製造商、CRO和其他人；(2)我們當前和未來臨牀試驗及商業互動的進行；(3)FDA、歐洲藥品管理局(EMA)、日本藥品和醫療器械局(PMDA)及其他衞生和政府機構的運作，這可能會導致審批的延遲，包括我們繼續進行國際擴張並將ORLADEYO推向更多的全球市場。
如果我們的業務或與我們開展業務的第三方的業務因這些事件而受損或減少，我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會停止或推遲，或者此類開發和商業化活動的成本可能會增加，任何這些都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。例如，由於新冠肺炎疫情或其他衞生流行病，我們的供應商或其他供應商可能無法履行其對我們的義務或履行其預期的服務。在這種情況下，我們可能無法與其他供應商或供應商達成安排，或以商業上合理的條款或及時這樣做。這種延遲可能會對我們滿足我們所需的臨牀開發和任何商業化時間表的能力產生不利影響。儘管我們謹慎地管理與供應商和供應商的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些挑戰或延誤不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
此外，我們的臨牀試驗已經並可能繼續受到新冠肺炎大流行的影響。例如，新冠肺炎的加速減緩了我們補充口腔因子D計劃中不充分的C5應答者隊列的啟動，因此推遲了2020年相關數據的報告。臨牀站點的啟動和患者招募可能會被推遲，原因是醫院資源針對新冠肺炎大流行的優先順序，或者患者對在大流行期間參與臨牀試驗的擔憂。如果隔離阻礙患者的行動或中斷醫療服務，一些患者可能難以遵循臨牀試驗方案的某些方面。同樣，我們無法成功招募和留住患者以及主要研究人員和現場工作人員，他們作為醫療保健提供者，可能已經增加了對新冠肺炎的風險敞口，或者遭受了所在機構、城市或州的額外限制，這可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
如果全球健康擔憂阻止FDA、EMA、PMDA或其他監管機構進行檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響這些機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務和臨牀開發以及商業化計劃和時間表產生重大不利影響。
在可能和可行的情況下，我們繼續為員工提供在家工作的靈活性，這可能會對生產力產生負面影響，擾亂我們的業務，並推遲我們的臨牀計劃和時間表。我們無法準確預測任何返回辦公室計劃對我們的業務或與我們開展業務的第三方的運營影響。如果大量員工或關鍵員工不遵守任何適用的協議，我們的業務可能會受到負面影響。這些以及類似的、可能更嚴重的業務中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
新冠肺炎的蔓延已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，也可能對我們獲得資金的途徑產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的未來經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但這場大流行可能會導致全球金融市場進一步嚴重混亂，降低我們進入股權或債務資本市場或獲得其他資本來源的能力，這可能會對我們的流動性產生負面影響。此外，經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生重大影響。
全球大流行在繼續演變，新冠肺炎大流行或類似的衞生流行病的最終影響尚不確定，可能會發生變化。這些影響可能是實質性的，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。我們還不知道新冠肺炎已經或將對我們的業務、醫療體系、製藥行業或全球經濟產生多大程度和程度的影響。此外，新冠肺炎疫情可能會加劇下文所述的許多其他風險。
金融和流動性風險
我們從一開始就蒙受了虧損，預計還會繼續蒙受虧損，而且可能永遠不會盈利。
自成立以來，我們一直沒有實現持續的盈利。我們預計在可預見的未來會產生更多的損失，隨着我們的研發努力和商業活動的進展，我們的損失可能會增加。我們預計，這樣的虧損將在每個季度之間波動，虧損和波動可能是巨大的。要實現盈利，我們或我們的合作伙伴必須成功製造和開發產品和候選產品，獲得監管批准，併成功將我們的產品商業化和/或與其他方達成有利可圖的商業化安排。我們可能需要比預期更長的時間才能從當前或未來的任何許可協議中獲得大量收入，或者直接從產品銷售中獲得大量收入，或者我們可能永遠不會收到這些收入。即使我們能夠成功地將我們現有的產品商業化，或開發或以其他方式獲得新的商業上可行的產品，我們對第三方的某些義務，包括但不限於我們根據特許權使用費購買協議就ORLADEYO和BCX10013的某些收入支付RPI和OMERS(視情況而定)的特許權使用費的義務，可能會降低此類產品的盈利能力。
由於與開發我們的候選產品、推出新產品及其商業化潛力相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來任何損失的程度。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們無法實現並維持盈利，我們普通股的市值可能會下降。
我們未來可能需要籌集更多資本。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能需要調整我們的業務。
在我們公司歷史的大部分時間裏，我們都遭受了運營虧損，預計我們2023年的支出將超過2023年的收入。我們預計，除非和直到收入達到足以支持持續運營的水平，否則將繼續出現運營虧損和負現金流。
為了繼續未來的運營，推進我們的藥物發現和開發計劃，並將我們目前的產品和候選產品商業化，我們可能需要在未來籌集更多資金。除了尋求戰略合作伙伴關係和交易外，我們可能會進入股票或債務市場，產生更多借款，進行特許權使用費或其他貨幣化交易，或尋求其他資金來源，以隨時滿足流動性需求，包括利用資本市場上有吸引力的機會。額外的資金，無論是通過額外的證券銷售、額外的借款、特許權使用費或其他貨幣化交易、與合作伙伴的合作安排或來自其他來源，在需要時可能無法獲得，或者無法以我們可以接受的形式或條款獲得。發行優先股、普通股或可轉換證券，其條款和價格比我們目前發行的普通股優惠得多，可能會稀釋我們現有股東的持股或權利，或對他們的權利產生不利影響。額外的借款可能會使我們受到比目前根據Pharmakon貸款協議適用於我們的更多限制性契約的約束。此外，協作安排可能需要我們將某些物質權利轉讓給我們的公司合作伙伴。資金不足或缺乏可接受的合作伙伴關係可能需要我們推遲、縮減或取消某些研究和開發計劃。有關我們的開發和商業化工作的資本要求的進一步討論，請參閲本節中的“與我們的業務相關的風險-與藥物開發和商業化相關的風險--如果我們不能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作伙伴安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營”。
我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們產品商業化運營的成功，特別是OrLADEYO，以及我們未來候選產品的進展。我們的管理計劃
我們的流動性需求主要包括控制我們研發計劃的時間和支出，籌集本文討論的額外資金，以及將我們批准的產品商業化。有關我們的流動資金需求、資本要求、潛在資金選擇和可用資金充足性的更多信息，請參閲本報告第一部分第二項中的“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--流動資金和資本資源”。
我們不能保證我們的任何計劃都會成功，也不能保證我們在需要時會以合理的條件獲得額外的資金，或者根本不能保證。如果我們無法在需要時獲得足夠的額外資本，我們可能會被迫調整或削減我們的業務；推遲、減少或停止正在進行的臨牀試驗或商業化努力；完全停止業務；或申請破產。
與藥物開發和商業化有關的風險
我們的成功取決於我們有能力管理我們的候選產品管道，推動我們的候選產品通過開發的各個階段，特別是通過臨牀試驗過程，以及獲得監管部門對我們候選產品的商業銷售的批准。
我們業務的成功取決於我們管理我們的候選產品管道的能力，包括適當地通過擴展管道，通過我們內部識別和發現候選產品或以其他方式獲得許可或獲取產品或候選產品並將其有效和高效地整合到我們的業務中；推動我們的候選產品通過不同的開發階段；以及獲得監管機構對我們候選產品的商業銷售的批准。識別、選擇和獲得產品或候選產品的許可需要大量的費用、技術和財務專業知識，如果我們不能有效地管理我們的渠道，並以可接受的條款將可行的產品或候選產品整合到我們的業務中，或者根本不能，我們的業務和藥物開發工作將受到影響。
為了獲得我們候選產品商業銷售所需的監管批准，我們或我們的合作伙伴必須通過臨牀前研究和臨牀試驗證明每種候選產品都是安全有效的。發展過程和相關的監管過程是複雜和不確定的。我們候選產品的臨牀前和臨牀開發容易受到藥物開發任何階段固有的失敗風險的影響，包括未能證明療效和安全性、未能證明足夠的益處與風險平衡、未能獲得具有商業吸引力和競爭力的產品標籤、未能在具有商業吸引力的適應症中獲得批准、發生嚴重的或醫學上或商業上不可接受的不良事件、我們或我們的合作伙伴未能遵守試驗協議、適用的監管要求或行業標準，或者FDA或任何類似的外國監管機構確定候選產品可能無法繼續開發或根據我們的開發計劃獲得批准。我們不能保證任何臨牀前研究和臨牀試驗將按計劃進行或按時完成(如果有的話)，也不能保證此類試驗的結果將足以支持我們的候選產品獲得監管部門的批准。
我們的候選產品在臨牀開發過程中的進展取決於我們的試驗，這些試驗表明，我們的候選產品對正在接受治療的患者具有足夠的安全性和有效性，方法是根據臨牀試驗方案實現預先確定的安全性和有效性終點，以及足夠的益處-風險概況。在我們的任何計劃中，包括我們的補充性計劃(包括BCX10013)和我們的其他罕見疾病候選產品中，如果未能實現這些終點中的任何一項或未能顯示足夠的益處-風險概況，可能會導致我們的試驗延遲或修改，或需要執行額外的計劃外試驗。例如，今年早些時候報道的一項正在進行的BCX10013非臨牀研究中的劑量相關觀察推遲了臨牀計劃。如果我們的任何候選產品與不良事件或不良副作用相關，或者具有意想不到的特性，我們可能需要放棄開發或將該候選產品的開發限制在某些用途或人羣中，在這些用途或人羣中，從收益-風險的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。最初在臨牀或臨牀前測試中表現出希望的候選產品稍後可能被發現與不良或意想不到的副作用有關，或導致不良或意想不到的副作用，這些副作用可能導致我們候選產品的開發計劃發生重大修改或延遲，導致重大意外成本，或終止計劃，例如我們在2022年停止開發BCX9930之前所經歷的情況。
此外，我們候選產品的開發計劃，包括我們的臨牀試驗(包括BCX10013)，可能沒有得到充分的設計或執行，這可能會對研究結果和研究結果的分析產生負面影響。由於臨牀試驗的成本和持續時間，我們在過去已經決定，將來也可能決定，出於各種原因停止候選產品的開發，包括但不限於，它們不太可能表現出的
臨牀試驗中的有利結果，不太可能有助於將產品推進到有意義的合作的程度，或者不太可能具有合理的商業潛力。
我們的臨牀前研究和臨牀試驗中的不良或非決定性數據或在人體上的副作用可能導致FDA或外國監管機構(例如，日本的EMA、日本的厚生勞動省(MHLW)或英國的藥品和醫療保健監管機構(“MHRA”))拒絕批准候選產品的任何有針對性的適應症，或施加可能影響候選產品的開發或最終商業可行性的限制或警告。此外，FDA或外國監管機構可能會認定，來自我們候選產品的研究數據需要與我們計劃的開發戰略不同的額外研究或研究設計，這些監管機構還可能要求患者進行監測和測試，或者可能對我們的開發活動實施限制或其他條件，其中任何一項都可能對我們計劃的開發戰略的成本和時間產生重大影響。如果我們或他們認為試驗參與者面臨不可接受的健康風險，我們、我們的合作伙伴、FDA或外國監管機構以前曾，並可能在未來再次，隨時暫停、暫停或終止臨牀試驗。
我們成功完成臨牀開發過程的能力取決於許多因素，包括但不限於：
•我們或我們的合作伙伴確保合適的臨牀地點和研究人員，並及時或根本不招募和維持足夠數量的患者的能力；
•登記參加臨牀試驗的患者可能不遵守臨牀試驗方案，或者在治療期間和治療後與研究人員保持聯繫以提供完整的數據；
•我們的候選產品可能不被證明是安全或有效的，或者可能產生不利或不確定的結果；
•我們或我們的合作伙伴可能因各種原因決定或被監管機構要求暫停參加、暫停或終止臨牀研究，包括髮現參與者暴露在不可接受的健康風險、不良副作用或候選產品的其他意想不到的特徵中、不符合監管要求或其行為標準，或發現化學或機械相似的產品或候選產品造成不良影響；
•監管當局可能不同意我們或我們合作伙伴的臨牀試驗方案，或我們或他們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋；
•臨牀方案或研究程序可能沒有得到充分的設計或研究人員遵循；
•配方改進可能不會像預期的那樣奏效，這可能會對我們候選產品的商業需求產生負面影響；
•監管機構可能不批准或隨後發現第三方製造商的製造工藝或設施有問題，我們或我們的合作伙伴與其簽訂了臨牀和商業供應協議；
•進行開發活動所需的原材料、候選製成品或其他材料的供應或數量可能不足、不足或無法以可接受的成本獲得，我們或我們的合作伙伴可能會遇到供應中斷的情況；
•我們或我們的合作伙伴的發展計劃可能會因發展戰略的變化、新的或不同的法規、要求和指導方針的影響或其他意外事件或條件而延遲或更改；
•臨牀前研究和臨牀試驗的成本可能比我們預期的要高；
•我們或我們的第三方承包商，包括生產我們的候選產品或其組件或成分的承包商，或代表我們或我們的合作伙伴進行臨牀試驗或實驗室測試的承包商，可能無法及時或根本不遵守法規要求和行業標準或履行合同義務；以及
•持續的新冠肺炎疫情對上述一個或多個因素的影響。
臨牀試驗既漫長又昂貴。上面列出的許多因素都可能導致我們任何項目的臨牀開發成本增加或臨牀開發時間延長。我們和我們的合作伙伴在臨牀前測試和臨牀試驗上花費了大量的費用和大量的時間，但我們不能確定這些測試和試驗是否會導致產品的商業銷售。即使我們或我們的合作伙伴成功地完成了候選產品的臨牀試驗，我們或我們的合作伙伴可能無法及時提交所需的監管提交文件，或者可能無法獲得候選產品的監管批准，這在任何一種情況下都將對我們從產品銷售或許可安排中創造任何收入的能力產生不利影響或排除。此外，任何候選產品，如果獲得批准，可能會受到標籤、營銷、分銷、處方和使用方面的限制，這可能會對此類產品的銷售產生不利影響。
如果我們與第三方(如我們的開發合作伙伴、承包商和合同研究組織)的開發合作失敗，我們候選產品的開發將被推遲或停止。
我們在產品候選開發的許多重要階段嚴重依賴第三方，包括但不限於：
•發現引起或使疾病或紊亂進展所必需的生物反應的天然蛋白質，稱為酶靶標；
•為我們的化合物和候選產品執行某些藥理學臨牀前研究和後期開發；
•管理我們的1期、2期和3期臨牀試驗，包括醫學監測、實驗室測試和數據管理；
•執行毒理學研究，可能需要為我們的候選產品獲得批准；
•制定改進策略和方法；
•生產配製我們的產品所需的原料和藥物，以及用於我們的臨牀試驗、毒理學研究和任何潛在商業產品的候選產品；以及
•管理美國以外的某些監管互動。
如果我們在這些階段中的任何一個階段都不能進行成功的合作，將極大地影響我們的業務。如果我們不以可接受的條件從學術機構或其他生物技術公司獲得酶靶標或抑制劑的許可，或者根本不許可，我們的藥物開發努力將受到影響。同樣，如果合同研究組織或第三方承包商進行我們的初始或後期臨牀試驗，進行我們的毒理學或其他研究，製造我們的起始材料、藥物和候選產品，提供與我們的臨牀試驗相關的實驗室測試或其他服務(包括臨牀操作服務)，提供醫療寫作服務，或協助我們的監管職能，違反他們對我們的義務，履行他們的服務與行業標準不符，或未能遵守監管要求，這將推遲或阻止我們候選產品的開發和任何潛在商業產品的供應。
如果我們失去與其中任何一方或多方的關係，我們可能會在尋找另一家可比提供商以及隨後與其簽訂服務合同方面遇到重大延誤。我們可能無法以合理的條款保留替代供應商，如果有的話。即使我們找到了替代提供商，該提供商也可能需要額外的時間來響應我們的需求，並且可能不會提供與原始提供商相同類型或級別的服務。此外，我們保留的任何供應商都將遵守適用的FDA當前良好實驗室規範、當前良好製造規範(“cGMP”)和當前良好臨牀實踐，以及類似的外國標準。我們無法控制這些提供商遵守這些法規的情況。因此，如果這些供應商不遵守這些實踐和標準，我們候選產品的開發和商業化可能會被推遲。如果上述任何風險得以實現，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。
如果我們不能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作伙伴關係安排，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發和商業化，也無法繼續運營。
隨着我們項目的推進，我們的成本可能會增加。我們目前和計劃中的發現、開發、批准和商業化工作將需要大量資金。我們的費用、收入和現金利用率可能會因許多因素而有很大差異，這些因素包括：我們有效管理我們的候選產品管道的能力；我們為包括BCX10013在內的候選產品獲得監管批准的能力；我們對包括OrLADEYO在內的產品保持監管批准、成功商業化並獲得市場認可的能力；我們在需要時籌集額外資本的能力；我們從與第三方的合作伙伴那裏獲得的用於產品和候選產品開發和商業化的資金數額；我們的合作伙伴實現的產品的商業成功；我們當前和擬議的候選產品臨牀試驗的進展和結果；以及我們主要產品的製造和我們其他項目的進展。
為了繼續未來的運營，推進我們的藥物發現和開發計劃，並將我們目前的產品和候選產品商業化，我們可能需要籌集額外的資金。我們在需要時籌集額外資本的能力可能是有限的，可能在很大程度上取決於我們能否將OrLADEYO商業化並獲得市場接受，以及我們當前藥物開發計劃的成功，包括開發計劃的進度、時間表和最終結果(包括但不限於配方進度、長期人體安全性研究、臨牀試驗調查以及致癌性、藥物相互作用、毒性或其他
我們針對補體系統疾病和其他罕見疾病候選產品的補充計劃(包括BCX10013)，以及我們產品的任何批准後研究。此外，股票和債務市場的收縮和波動，包括新冠肺炎的影響、通脹上升、利率上升或銀行業的中斷或不穩定，可能會限制我們未來在出現此類需求時籌集資金的靈活性。見“與我們業務相關的風險--財務和流動性風險--我們未來可能需要籌集更多資本。如果我們無法在需要時籌集資本，我們可能需要調整我們的運營“，請參閲本報告第I部分第2項”管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析--流動資金和資本資源“，以獲取有關我們的流動性風險和資本要求的更多信息。
此外，我們接觸到許多不同的行業、融資合作伙伴和交易對手，包括商業銀行、投資銀行和合作夥伴(包括投資者、許可合作伙伴、分銷合作伙伴和其他人)，它們在當前的經濟和政治環境下可能不穩定或可能變得不穩定，包括受新冠肺炎、通脹上升、利率上升、銀行業中斷或不穩定或烏克蘭衝突的影響。任何這樣的不穩定都可能影響這些當事人履行對我們的合同義務的能力，或者它可能限制或對未來與我們的交易施加負擔。此外，供應商也有可能受到負面影響。我們當前計劃中的任何不利結果或不利的經濟狀況在過去都曾發生過，並可能再次給我們的普通股價格帶來嚴重的下行壓力，並可能減少在資本或信貸市場籌集資金的機會，並可能進一步降低公司投資現金的可用回報，如果這種情況嚴重和持續，可能會對我們的運營結果和現金流產生實質性和不利的影響，並限制我們繼續開發和商業化我們的產品和候選產品的能力。
如果我們或我們的合作伙伴沒有為我們的候選產品獲得監管批准或對我們的產品保持監管批准，我們或我們的合作伙伴將無法將這些產品和潛在產品商業化和銷售，這將嚴重損害我們的業務，因為我們將無法獲得任何收入。
我們或我們的合作伙伴在營銷或銷售我們的產品之前，必須獲得監管部門的批准。如果FDA或類似的外國監管機構推遲或拒絕監管部門對我們候選產品的批准，或撤銷對以前批准的產品的批准，我們將無法在適用的司法管轄區內營銷或銷售該產品，也不會從與此相關的銷售或許可安排中獲得收入，這可能會對我們的業務產生重大和不利的影響。
在任何司法管轄區，準備和獲得監管批准的過程都可能是漫長和昂貴的，批准從來都不是確定的。由於開發過程中固有的風險和不確定性，包括與新冠肺炎影響相關的風險和不確定性，我們的候選產品獲得監管批准的時間可能比我們預期的要長得多，或者可能永遠不會獲得批准。正如“風險因素-與我們業務相關的風險-與藥物開發和商業化相關的風險-我們的成功取決於我們管理我們的候選產品管道的能力，推動我們的候選產品通過開發的不同階段，特別是通過臨牀試驗過程，以及獲得監管機構批准我們的候選產品的商業銷售”，我們和我們的合作伙伴已經經歷過，而且未來可能會再次經歷 臨牀前研究和臨牀試驗期間或由於臨牀前研究和臨牀試驗的任何數量的不利結果可能會推遲或阻止監管部門對我們的候選產品的批准，或者對我們管理層的可信度、我們的價值和我們的經營業績產生負面影響。
即使FDA或外國監管機構批准了候選產品，批准也可能限制候選產品的指定用途，對候選產品施加其他限制，和/或可能要求進行審批後研究，這可能會損害候選產品的商業可行性。即使我們獲準在美國或國際市場銷售我們的潛在產品，我們也將繼續受到廣泛的監管要求。
我們未能遵守現有或未來的監管審批要求，或失去或更改以前獲得的審批，可能會削弱我們從產品銷售或許可安排中創造任何收入的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們專注於罕見疾病，這可能會帶來額外的風險和挑戰。
由於我們專注於開發治療罕見疾病的藥物，我們可能會在美國或世界其他地方為我們的候選產品尋求孤兒藥物、突破性療法或快速通道稱號。通常，監管當局在決定是否批准此類指定時擁有廣泛的自由裁量權。我們不能保證我們的候選產品將獲得fda的孤兒藥物或同等的稱號。
來自其他監管機構的。我們也不能保證我們將獲得突破性治療、快速通道或同等的指定，這些指定提供了某些潛在的好處，例如更頻繁地與適用的監管機構開會討論開發計劃，就高效的藥物開發計劃提供密集的指導，以及潛在的滾動審查或優先審查的資格。即使我們成功地為我們的候選產品獲得了任何此類指定，此類指定也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准，也不會增加我們的產品候選獲得上市批准的可能性。我們可能無法獲得或維護我們的候選產品的這些稱號，而我們的競爭對手可能會為他們的候選產品獲得這些稱號，這可能會影響我們開發和商業化我們的產品和候選產品的能力，或者與這些競爭對手競爭，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。
任何經批准的產品的商業可行性可能會受到損害，如果該產品的有效性低於預期，導致先前未確定或比預期更糟糕的不良副作用，或未能在醫學界獲得市場接受。
如果在獲得監管機構對產品的批准後，我們或其他人發現該產品的有效性低於之前認為的效果，或導致先前未確定或比預期更糟糕的不良副作用，則可能發生以下任何不良事件：
•監管機構可能撤回對該產品的批准，或對該產品實施營銷或製造限制，或要求我們或我們的合作伙伴創建一份藥物指南，概述分發給患者的不明副作用的風險；
•我們或我們的合作伙伴可能被要求召回產品，改變產品的給藥方式，進行額外的臨牀試驗，或受到民事或刑事處罰；以及
•產品可能會變得缺乏競爭力，我們的聲譽可能會受到影響。
即使在獲得監管部門的批准後，任何產品也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和醫學界其他人的足夠或任何市場接受度。例如，即使新的、可能更有效或更方便的治療方法進入市場，醫生也往往不願將患者從現有的治療方法中切換出來。此外，患者經常適應他們目前正在接受的治療，除非他們的醫生建議更換產品，或者由於現有療法缺乏報銷而被要求更換療法，否則患者不想更換。如果批准的產品沒有達到足夠的市場接受度，它可能不會產生顯著的收入。上述任何情況的發生都可能對我們的業務產生重大和不利的影響。
如果我們未能成功地將我們的某些產品和候選產品商業化或建立合作關係，或者如果任何合作伙伴終止或未能履行與我們協議規定的義務，我們產品和候選產品商業化的潛在收入可能會減少、推遲或取消。
我們的業務戰略包括增加我們產品和候選產品組合的資產價值。我們認為，最好的辦法是保留全部產品權利，或酌情通過與第三方的合作安排。根據需要，潛在的第三方關係可能與我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、監管批准、營銷、銷售和分銷有關。
目前，我們已經建立了合作關係，包括與Torii就OrLADEYO在日本的商業化建立了合作關係，與OrLADEYO在某些其他市場的第三方分銷商建立了合作關係，與Shionogi和Green Cross分別建立了合作關係以開發和商業化帕拉米韋。建立和實施協作關係的過程既困難又耗時，並涉及重大不確定性，包括：
•我們或我們的合作伙伴可能會因商業、監管或臨牀結果不令人滿意，包括批准後的臨牀承諾、業務戰略的改變、控制權的改變或其他原因，尋求重新談判或終止我們的關係；
•我們的合作安排合同可能會到期；
•合作關係的到期或終止，例如與我們的某些分銷合作伙伴的合作關係的到期或終止，可能會觸發本公司對我們合作伙伴持有的未售出產品的回購義務；
•我們的合作伙伴可能會選擇尋求替代技術，包括我們競爭對手的技術；
•我們過去和將來可能會與合作伙伴發生糾紛，可能導致訴訟或仲裁，這可能會導致鉅額費用並轉移我們管理層的注意力；
•我們對合作夥伴的活動沒有日常控制權，對其決策的控制權有限；
•我們是否有能力從我們的合作伙伴那裏獲得未來的活動付款和版税，取決於他們是否有能力確定我們候選產品的安全性和有效性，獲得監管部門的批准，以及實現市場對我們候選產品開發的產品的接受；
•我們或我們的合作伙伴可能無法適當地啟動、維護或捍衞我們的知識產權(在適用的情況下)，或者一方可能使用我們的專有信息，從而招致訴訟，從而危及我們的專有信息或可能使我們的專有信息失效，或使我們面臨潛在的責任；
•我們或我們的合作伙伴可能沒有在我們的產品和候選產品上投入足夠的資本或資源；以及
•我們或我們的合作伙伴可能不遵守適用的政府法規要求。
如果我們或我們的合作伙伴未能及時或根本不履行我們的責任，我們與該協作相關的開發和商業化工作可能會減少、推遲或終止，或者我們可能需要承擔原本由我們的合作伙伴負責的活動的責任。如果我們不能在可接受的條件下建立和維持合作關係，我們可能不得不推遲或停止我們的一個或多個產品或候選產品的進一步開發或商業化，自費進行商業化活動，或尋找替代資金來源。如果我們的產品和候選產品開發或商業化的任何延遲都將嚴重影響我們的業務，因為如果我們的候選產品沒有在開發過程中取得進展或及時進入市場，或者根本沒有，或者如果我們的產品沒有取得市場成功，我們可能無法從產品銷售或許可安排中獲得任何收入。
我們與鳥井的合作結果可能達不到我們目前的預期。
我們與鳥井就OrLADEYO在日本的開發和商業化達成了一項協議。我們實現此合作的預期收益的能力，包括關於特許權使用費支付的收入或金額，受到許多風險的影響，包括OrLADEYO的商業潛力可能無法滿足我們目前的期望，我們或Torii可能無法履行我們在《鳥井協議》下的各自義務，以及第三方可能無法及時或根本無法履行他們對我們的義務。
Torii協議規定，我們有權獲得分級特許權使用費，其金額將取決於OrLADEYO在每個日曆年在日本的年淨銷售額以及其他因素。我們目前仍負責OrLADEYO在日本的監管活動，我們繼續使用第三方來履行我們在《鳥井協議》下的許多義務，包括但不限於我們在日本的監管和其他責任。如果我們的互動或我們第三方代理商的互動不成功，我們可能無法履行《託裏協議》規定的義務，這可能會對商業成功和合作夥伴關係產生負面影響，影響預期的經濟效益，或者需要進一步開發OrLADEYO。
鳥井擁有OrLADEYO在日本預防HAE攻擊的商業化活動的獨家控制權和決策權，受一個聯合指導委員會的監督。因此，我們的收入以及根據鳥井協議支付的任何特許權使用費的金額取決於鳥井是否成功地進行了此類商業化活動。此外，競爭激烈的產品以及患者需求、處方水平、報銷決定或其他因素的變化可能會限制OrLADEYO在日本的商業潛力，這可能會大幅減少我們根據Torii協議有權獲得的任何版税金額。
根據Torii協議，我們負責向Torii供應其所需數量的OrLADEYO用於商業銷售。如果由於我們的第三方合同製造商未能生產足夠的藥品，我們無法向鳥井供應所需數量的OrLADEYO，那麼鳥井在日本成功將OrLADEYO商業化的能力可能會受到實質性的損害，我們可能會根據鳥井協議獲得更少的特許權使用費收入，或者根本沒有。
上述任何風險都可能對我們履行《鳥井協議》義務的能力產生重大不利影響，這可能會降低《鳥井協議》給我們帶來的經濟利益，並損害或導致我們與鳥井的合作終止。
不能保證我們或我們的合作伙伴對我們的產品或技術的商業化努力、方法和戰略會成功，我們未來的收入來源也不確定。
不能保證我們或我們合作伙伴的商業化努力、方法和戰略一定會成功。對於我們目前或計劃商業化的產品，我們可能無法建立或充分提高我們的銷售、營銷和分銷能力。我們從我們或我們的合作伙伴商業化的產品中獲得收入的能力受到幾個風險的影響，包括：
•我們或我們的合作伙伴可能無法成功完成臨牀試驗，或未能履行足夠的上市後承諾，以獲得並維持監管機構的上市批准；
•許多競爭對手更有經驗，擁有更多的資源，他們的產品可以比我們的產品和候選產品更快地進入市場，更具成本效益，或者具有更好的療效或耐受性；
•我們可能無法採用全面和有效的知識產權戰略，這可能會導致我們公司、我們的產品和候選產品的商業價值下降，或與此類產品相關的使用費下降(例如，在韓國失去帕拉米韋專利，這可能導致綠十字的使用費減少)；
•我們可能沒有采用全面有效的監管策略，這可能會導致我們產品的商業化延遲或失敗；
•我們和我們的合作伙伴成功地將我們的產品商業化的能力受到競爭格局的影響，目前還不能完全瞭解；
•產品銷售收入取決於我們獲得和維持優惠定價的能力；
•報銷金額不斷變化，這可能會極大地影響我們產品的使用；
•產品銷售的未來收入將取決於我們成功完成臨牀研究、獲得監管批准以及製造、營銷、分銷和商業化我們批准的藥物的能力；以及
•新冠肺炎疫情對我們或我們合作伙伴的影響。
此外，OrLADEYO未來的銷售收入受到不確定因素的影響，這將取決於幾個因素，包括我們和我們的合作伙伴在美國和其他地方的商業化努力的成功，轉向OrLADEYO的新患者的數量，患者留存和需求，開OrLADEYO的醫生數量，每月處方率，第三方和政府付款人的報銷，獲得免費產品的患者數量，從我們的臨牀試驗和早期訪問計劃到商業客户的患者轉換，我們的定價策略，以及市場趨勢。
即使我們能夠成功地將我們現有的產品商業化，或開發新的商業上可行的產品，我們對第三方的某些義務，包括但不限於我們根據特許權使用費購買協議為OrLADEYO和BCX10013的某些收入支付特許權使用費的義務，可能會降低此類產品的盈利能力。
我們已經並可能繼續擴大我們的開發和監管能力，並正在實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們已經並可能繼續經歷我們在美國和國際上的員工數量和業務範圍的顯著增長，特別是在藥物開發、法規事務、銷售、營銷和分銷領域。為了管理我們的增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統和程序，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓合格的人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一家如此增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，及時或根本無法實施適當的制度和流程，或者招聘、培訓和保留合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。此外，如果我們在任何地區招聘商業團隊並建立營銷能力的任何產品或候選產品的商業發佈被推遲或因任何原因沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
我們依賴第三方供應商製造和分銷我們的產品、候選產品以及我們產品和候選產品的材料。如果我們不能依賴現有的第三方供應商，我們將被要求在尋找新的第三方供應商時產生巨大的成本和潛在的延誤，這可能會對我們的產品和候選產品的開發和商業化時間表產生不利影響。
我們依賴第三方供應商，包括第三方製造商、分銷商和專業藥店，製造和分銷我們的產品、候選產品以及產品和候選產品的材料。通常，特別是在早期開發和商業化過程中，我們只有一個或有限的來源來提供特定的產品或服務，如製造和/或分銷。我們依賴這些第三方供應商及時並根據適用的政府法規履行其義務。我們的第三方供應商，特別是我們的第三方製造商和分銷商，可能是我們為特定產品、候選產品或服務或在特定地區聘請的唯一供應商，可能會在滿足我們的要求方面遇到困難，包括但不限於以下適用的問題：
•投入的資源不足，無法在預期時限內滿足我們的要求；
•產量不一致；
•商業產品的產品責任索賠或召回；
•難以將生產擴大到商業規模和驗證規模；
•中斷生產過程所需材料的交付；
•未及時將本公司產品的商業用品分發給商業供應商或最終用户；
•與其他供應商的工廠時間安排或意外的設備故障；
•可能襲擊其設施或對基礎設施產生影響的潛在災難；
•我們的藥物物質或產品中的潛在雜質，可能會影響我們臨牀試驗或未來商業化產品的可用性；
•質量控制和保證差或過程控制不充分；
•未能向我們提供有關庫存、使用我們產品的患者數量或有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時信息；
•第三方無力履行其對我們或其他人的財務義務；
•第三方有可能違反制造或分銷協議的；
•第三方可能在成本高昂或對我們造成不便的時間終止或不續簽關鍵協議；以及
•不遵守FDA或其他外國監管機構或當地海關提出的法規和規範或要求，特別是與OrLADEYO、BCX10013、帕拉米韋和我們的早期化合物相關的法規和規範或要求。
許多其他因素可能會導致我們任何產品和候選產品的製造和分銷中斷，包括人為錯誤、自然災害、流行病、勞資糾紛或短缺、恐怖主義或戰爭行為、設備故障、原材料短缺或供應鏈問題。如果我們的商業分銷合作伙伴不能在預期時間內滿足我們的要求，或不能向我們提供準確或及時的信息和數據，包括有關庫存和銷售、嚴重不良事件和/或產品投訴的信息和數據，我們的業務，包括我們為OrLADEYO進行的商業化努力和銷售，可能會面臨風險。此外，如果專業藥房服務，包括我們的第三方呼叫中心服務，提供患者支持和財務服務、處方攝取和分發、報銷裁決和持續的合規支持，如果沒有得到有效的管理，我們繼續商業化努力和OrLADEYO的銷售可能會延遲或受到影響。
此外，我們的合同製造商可能無法以使我們的產品或候選產品具有商業可行性所需的成本或數量製造它們所需的材料。我們的原材料、藥品、產品和候選產品是由有限的供應商集團生產的，其中一些供應商只在一家工廠生產。如果這些供應商中的任何一家無法生產這些產品，這可能會嚴重影響我們進一步臨牀前試驗和臨牀試驗的產品和候選產品材料的供應。我們的第三方製造商也可能不符合我們的製造要求。此外，生產過程或程序的改變，包括藥物生產地點的改變或第三方製造商的改變，可能需要根據FDA的cGMP和類似的外國要求進行事先審查和批准。這種審查可能既昂貴又耗時，可能會推遲或阻止產品的發佈。FDA或外國監管機構可隨時實施新標準，或改變其對現有標準的解釋和執行，用於產品的製造、包裝或測試。如果我們或我們的合同製造商無法遵守，我們或他們可能會受到
監管行動、民事訴訟或處罰，其中任何一項都可能使我們付出高昂的代價，並可能導致產品延遲或短缺。
如果我們無法保持當前的第三方關係，或無法以商業上合理的條款與其他第三方簽訂新協議，或者如果我們的任何第三方供應商的製造或分銷表現不佳，或未能遵守任何監管機構的規定，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發、獲得及時批准或商業化。
我們和我們的合作伙伴將我們的產品商業化時，可能會面臨本文所述的潛在商業化風險和許多額外風險。 我們的任何潛在收入收益，包括里程碑付款、特許權使用費或其他對價，都是高度投機性的。
我們產品的商業成功是不確定的，受到我們與藥物開發和商業化相關的其他風險因素中披露的所有風險和不確定因素的影響。此外，我們產品的商業化還面臨進一步的風險，可能會受到許多因素的負面影響，包括但不限於以下因素：
•我們的產品可能無法在當前獲得批准的市場以外的其他市場證明足夠安全和有效；
•我們的產品上市後承諾和進一步開發所需的資金可能不能及時、完全或足夠地提供；
•競爭產品的進步可能會大大取代對我們產品的潛在需求；
•政府和第三方付款人可能沒有提供足夠的保險或補償，這將對我們的產品需求產生負面影響；
•我們可能無法向我們的合作伙伴提供商業材料，我們的合作伙伴可能無法直接或通過第三方製造商維持或建立足夠和可接受的商業製造；
•醫療保健提供者和患者對我們產品的商業需求和接受程度可能不足以為我們或我們的合作伙伴帶來可觀的產品收入，並可能導致很少或根本沒有收入、里程碑式的付款或版税；
•我們或我們的合作伙伴為我們的產品所做的營銷和商業化努力的有效性；
•市場對現有替代療法的滿意度；
•相對於其他可用療法的感知療效；
•疾病患病率；
•治療費用；
•我們的定價和報銷策略可能並不有效；
•新的立法或監管建議可能會影響我們的定價和報銷策略，這可能會影響產品收入；
•進口或替代產品的定價和供應情況；
•競爭對手的市場和銷售活動；
•醫學界轉向新的治療模式或護理標準；以及
•相對方便和容易管理。
與行業競爭相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。
生物技術和製藥行業競爭激烈，並受到快速和實質性技術變革的影響。有許多公司尋求開發與我們目前目標相同的產品。我們在美國和其他地方的競爭對手不計其數，其中包括大型跨國製藥和化學公司以及專業生物技術公司。這些競爭對手中的大多數都比我們擁有更多的資源，包括更多的財務資源、更多的研發人員以及更有經驗的製造、營銷和銷售組織。此外，我們的大多數競爭對手在進行臨牀試驗和獲得FDA和其他監管批准方面比我們有更多的經驗。因此，我們的競爭對手可能會比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對候選產品的批准，以獲得與我們產品競爭的產品。在我們之前完成臨牀試驗、獲得必要的監管批准並開始藥物商業銷售的公司可能會獲得顯著的競爭優勢，包括專利和FDA的專有權，這將推遲我們銷售產品的能力。我們面臨並將繼續面臨產品商業化的競爭、為理想的疾病靶點授予潛在候選產品的許可、授予理想候選產品的許可以及來自學術機構的候選產品的開發和營銷。
政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司。除其他事項外，競爭還可能來自：
•其他藥物開發技術；
•預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及
•新的小分子或其他類別的治療劑。
其他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或缺乏競爭力。
2020年12月，我們獲得了FDA對OrLADEYO的批准，這是一種每日一次的口服療法，用於預防12歲及12歲以上的成人和兒童患者的HAE發作。隨後，我們在多個市場獲得了OrLADEYO的監管批准。此外，我們正在研究或開發用於治療其他幾種罕見疾病的產品，包括補體系統疾病。我們預計，我們的醫藥產品和候選產品將面臨激烈的競爭。在競爭對手獲得顯著競爭優勢之前，完成臨牀試驗、獲得所需資金或政府支持、獲得所需監管批准並開始對其產品進行商業銷售或囤積訂單的公司。此外，世界各地的各種政府實體可能會提供獎勵、贈款和合同，以鼓勵對某些預防和治療藥物的額外投資，這可能會進一步增加我們的競爭對手的數量和/或為某些競爭對手提供優勢。有關我們的競爭對手、競爭產品或計劃以及這些領域和其他治療領域的競爭條件的進一步討論，請參閲我們最新的10-K年度報告的第一部分中的“商業-競爭”。
如果我們競爭對手的一個或多個產品或計劃，包括目前尚未確定的潛在競爭對手取得成功，我們產品的市場可能會減少或被淘汰。
與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手擁有更多：
•資本資源；
•研發資源，包括人員和技術；
•監管經驗；
•有臨牀前研究和臨牀試驗經驗；
•製造、市場營銷和銷售經驗；以及
•生產設施。
這些競爭因素中的任何一個都可能阻礙我們的資金努力，使我們的產品、候選產品或技術失去競爭力，或者消除或減少對我們的產品和候選產品的需求。
法律和監管風險
我們受到與我們的產品和候選產品相關的各種法律法規的約束，如果我們或我們的合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能面臨重大處罰。
我們和我們的合作伙伴與已批准的產品相關的活動，或在其監管批准(如果適用)後，我們正在開發的任何候選產品，如BCX10013，都必須受到美國監管和執法機構(包括FDA、聯邦貿易委員會、司法部(DOJ)以及州和地方政府)和外國對應機構(包括EMA、MHLW、MHRA和其他機構)的監管和執法機構的約束。
我們負責報告不良藥物體驗，負責某些批准後研究，並可能承擔與召回或撤回我們的產品在獲得批准的司法管轄區銷售相關的責任和費用。我們還可能承擔與我們承包的產品製造或為我們的任何合作伙伴提供支持相關的責任。我們被要求維護記錄，並向監管機構提供與我們的產品相關的數據和報告(例如，風險評估和緩解策略、跟蹤和跟蹤要求以及不良事件)，我們可能會招致某些促銷監管和政府定價風險，所有這些風險都可能對我們的運營和財務狀況產生重大不利影響。類似的責任將適用於監管部門對我們目前正在開發的任何其他候選產品的批准。
此外，我們還受到聯邦醫生陽光法案和各州某些類似的醫生支付和藥品定價透明度立法的約束。我們還受制於與醫療保健“欺詐和濫用”有關的各種聯邦和州法律，包括聯邦和州的反回扣和虛假索賠法律。在美國以外，我們可能會在我們運營的各個司法管轄區受到類似的外國法律和法規的約束。這些
法律法規適用於我們和我們的合作伙伴的運營、銷售和營銷實踐、價格報告以及與醫生和其他客户以及第三方付款人的關係。儘管我們尋求遵守這些法規，但我們或我們合作伙伴的做法可能會受到醫療欺詐和濫用、反回扣、虛假聲明或類似法律的挑戰。違反《醫生陽光法案》和類似立法或欺詐和濫用法律的行為可能會受到民事或刑事制裁，包括罰款和民事罰款，以及未來被排除在參與政府醫療保健計劃之外。
我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時地擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向某些監管機構報告其中一些關係，包括FDA和類似的外國監管機構。因此，FDA或其他監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係會造成利益衝突或以其他方式影響對該研究的解釋。在一項研究發生利益衝突的情況下，在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性可能會受到質疑，或者臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或其他監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕上市批准。
FDA和外國監管機構還可能對我們施加批准產品的審批後承諾，我們可能會因為各種原因而無法成功或按時完成，包括但不限於，缺乏完成研究的資金，以及適當的地點、調查人員或研究對象興趣不足。我們目前受到某些審批後承諾的約束。如果我們未能遵守批准後的法律和監管要求，我們可能會受到懲罰，我們的產品可能會受到FDA和其他監管機構的持續記錄和報告要求、審查和定期檢查。產品的監管批准可能會受到對該產品可能上市的指定用途的限制，或限制我們推廣、銷售或分銷產品的能力的其他限制性批准條件的限制。此外，我們的產品和任何其他未來候選產品的批准可能會受到昂貴的批准後測試和監督的要求，以監測其安全性或有效性。
廣告和促銷受到嚴格的FDA規則和監督，作為保密協議持有人，我們可能要對任何不符合規則和法規的廣告和促銷負責。適用的監管機構、競爭對手和其他第三方可能會認為我們沒有遵守此類規定。除了醫學教育工作外，我們還可能提供患者支持服務，以幫助使用我們的商業批准產品接受治療的患者，這些產品越來越成為政府調查的重點。
必須審查與批准的產品有關的不良事件信息，作為保密協議持有人，我們必須向FDA和其他監管機構快速和定期提交不良事件報告。此外，除FDA外，產品的研究、製造、分銷、銷售和推廣還可能受到各種聯邦、州和地方當局的監管，包括醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)、HHS的其他部門、美國司法部和司法部內的個別美國檢察官辦公室、州和地方政府以及前述的外國對應機構。所有這些活動還可能受到醫療保健虛假索賠和欺詐和濫用法律的約束，以及消費者保護法和不正當競爭法的約束。
如果我們與受醫療保健法律法規約束的產品有關的運營被發現違反了上述任何醫療欺詐和濫用法律，或違反了我們最新年度報告Form 10-K第1項中“企業-政府監管”中的任何一項，或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及削減或重組我們的業務。對我們業務的任何處罰、損害賠償、罰款、削減或重組都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。儘管合規項目可以降低因違反這些法律而受到調查和起訴的風險，但這些風險並不能完全消除。任何因違反這些法律而對我們採取的行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。此外，實現並持續遵守所有適用的欺詐和濫用法律可能代價高昂。
我們的員工、顧問和合作夥伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會給我們造成重大責任並損害我們的聲譽。
我們面臨員工、顧問和合作夥伴的欺詐或其他不當行為的風險，包括故意或無意未能遵守FDA法規或其他類似監管機構的類似法規、向FDA或類似其他監管機構提供準確信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及由可比較的其他監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工和顧問的不當行為還可能涉及對在臨牀試驗過程中獲得的信息的不當使用，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。我們並不總是能夠識別和阻止員工和顧問的不當行為，無論是故意的、魯莽的、疏忽的還是無意的，我們採取的預防措施可能無法有效地控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或訴訟，這些調查或訴訟是由於未能遵守此類法律、標準或法規而引起的。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管建議和醫療保健支付者倡議的影響，這些可能會增加我們的合規成本，並對我們或我們的合作伙伴產生不利影響’ 有能力推銷我們的產品，開發我們的候選產品，獲得合作者和籌集資金。
我們受制於新的立法、監管和醫療保健付款人倡議，包括《患者保護和平價醫療法案》(PPACA)，該法案對美國的醫療保健提供進行了廣泛的改變，如我們最新的10-K表格年度報告第一部分的“企業-政府監管”中所討論的那樣。政府、保險公司、管理醫療組織和醫療服務的其他付款人繼續努力控制或降低醫療成本，可能會導致我們製藥產品的淨收入減少，並降低我們的開發努力的潛在回報。此外，製藥和器械製造商還必須報告和披露上一歷年向醫生及其直系親屬支付的某些款項和轉移的價值，以及他們持有的投資權益。未提交所需信息可能導致未在年度提交的報告中報告的付款、價值轉移或所有權或投資利益的民事罰款。遵守PPACA和具有類似條款的州法律是困難和耗時的，不遵守這些州法律的公司將面臨民事處罰。由於這些法律的廣度和適用的安全港的狹窄，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。這樣的挑戰可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
此外，還有其他一些旨在改變製藥業的立法和監管建議。例如，在某些州和聯邦一級已經頒佈了立法，要求開發一個電子譜系，通過分銷系統在可銷售單位一級跟蹤和追蹤每一種處方藥。遵守這些電子譜系要求可能會增加我們的運營費用，並帶來巨大的行政負擔。此外，我們的合規性可能被認為是不夠的，我們可能會面臨對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景的重大不利影響。作為這些和其他新提議的結果，我們可能決定改變我們目前的運營方式，提供額外的福利或改變我們的合同安排，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
在美國和其他市場提供足夠的保險和報銷對我們批准的產品的商業成功至關重要。最近在美國，政府對製造商為其市場產品定價的方式進行了更嚴格的審查。例如，2022年《降低通貨膨脹法案》(IRA)實施了多項藥品定價措施，旨在降低處方藥和相關醫療改革的成本，包括限制價格上漲，以及讓數量不斷增加的藥品接受與CMS的年度價格談判。我們不能確定是否會發布或頒佈與愛爾蘭共和軍相關的額外立法或規則制定，或者如果有的話，這些變化將對我們的產品或我們的任何候選產品的盈利能力產生什麼影響，如果批准用於商業用途的話。愛爾蘭共和軍對我們的業務和整個醫療行業的影響尚不清楚。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。第三方支付者越來越多地挑戰醫療產品和服務的價格
服務，在某些情況下，對特定藥物的覆蓋範圍施加限制。許多第三方付款人談判醫療服務和產品的價格，並制定制定定價和補償水平的處方。將一種產品排除在處方中可能會導致其在第三方付款人的患者羣體中的使用量大幅減少。獲得保險的過程可能既漫長又昂貴，我們預計特定付款人可能需要幾個月的時間才能對產品進行初步審查，並就保險做出決定。例如，第三方付款人可能需要我們提供成本效益分析數據，以證明我們的產品或我們可能推向市場的任何其他產品的成本效益。對於任何第三方付款人，我們可能無法提供足夠的數據，以與競爭產品類似或優先的方式獲得補償，或者根本不能提供足夠的數據，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們面臨數據安全和隱私風險，我們實際或認為不遵守與隱私和數據保護相關的法規和其他法律義務可能會損害我們的業務。
我們受到與隱私和數據保護相關的法律義務的約束。遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。例如，我們可能會受到加州消費者隱私法案的約束，該法案賦予加州居民更大的權利，可以訪問和要求刪除他們的個人信息，選擇不分享某些個人信息，並獲得有關他們的個人信息如何被使用的詳細信息。我們也可能受歐洲經濟區(“EEA”)的“一般數據保護條例”(“GDPR”)以及英國和瑞士的類似法律的約束。有關隱私法律和法規的進一步討論，請參閲我們最新的10-K年度報告第一部分第1項中的“企業-政府法規-數據隱私和安全法律”和本節中的“與我們的業務相關的風險-與國際運營相關的風險-我們實際或被認為不遵守歐洲政府法律和法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務可能會損害我們的業務”。不遵守這些法律和法規可能會導致政府執法行動、私人訴訟或損害我們的聲譽和業務。
如果由於我們使用危險材料而違反了適用於此類材料的任何環境控制或法規，我們可能會在補救工作中產生大量成本和費用。
我們的研究和開發涉及危險材料、化學品和各種放射性化合物的受控使用。我們受聯邦、州和地方法律法規的約束，管理這些材料和一些廢物產品的使用、儲存、搬運和處置。這些材料可能會發生意外污染或傷害。一旦發生事故，我們可能會對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。遵守環境法律法規或違反此類環境法律法規可能需要我們招致大量意外成本，這將對我們的運營結果產生實質性和不利影響。
知識產權風險
如果我們不能充分保護或執行我們的知識產權，這些權利的價值就會縮水，如果我們不能獲得他人的專利權，可能會對我們的業務造成不利影響。
我們的成功將在一定程度上取決於我們和我們合作伙伴獲取、保護和執行可行知識產權的能力，包括但不限於對我們的公司及其產品、方法、流程和我們可能許可或開發的其他技術的商號、商標和專利保護，保護我們的商業祕密，以及在不侵犯國內外第三方專有權利的情況下運營。生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，最近成為許多訴訟的主題。無論是美國專利商標局(“USPTO”)、專利合作條約辦公室，還是美國和其他司法管轄區的法院，對於許多生物技術和製藥專利所允許的權利要求的廣度或提供的保護程度，都沒有一致的政策或可預測的裁決。此外，我們可能不會對我們所有的候選產品進行全球專利保護，我們的知識產權可能不會在世界上所有國家得到法律保護或強制執行。在某些司法管轄區，我們在某些計劃中的一些候選產品，包括我們的HAE計劃，可能只有很短的專利壽命或根本沒有專利壽命，因此我們可能依賴孤立藥物獨佔性或數據獨佔性。不能保證我們將在每個司法管轄區獲得孤立藥物獨佔權或數據獨佔權。此外，在一些司法管轄區，我們可能依賴配方專利或使用方法專利。專利的發放和實施以及配方和使用方法的實施都可能是高度不確定的，並且可能因司法管轄區的不同而有所不同，因此在某些情況下，這種專利可能不足以防止競爭對手和潛在的侵權者。
司法管轄區。因此，受這類專利保護的權利的有效性、範圍、可執行性和商業價值是高度不確定的。
在我們認為專利保護不適當或不能獲得的情況下，我們還依靠商業祕密來保護技術。然而，商業祕密很難保護。如果我們不能對我們的技術和與我們的合作者和顧問有關的其他機密信息保密，我們接受專利保護或保護我們專有信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利、我們合作伙伴的專利或我們的其他知識產權的法律程序，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯或以其他方式侵犯我們的專利、我們許可方的專利或我們的其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出法律索賠，這可能是昂貴、耗時和不成功的。任何法律程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨風險。我們的成功在一定程度上取決於避免侵犯其他各方的專利和其他知識產權，以及避免違反與我們的技術和產品有關的任何許可。在美國，近年來提交的專利申請的保密期為18個月，而較早的申請在專利發佈之前不會公佈。因此，避免專利侵權可能很困難，我們可能會無意中侵犯第三方專利或專有權利。這些第三方可能會對我們、我們的合作伙伴或許可人提出索賠，即使解決方案對我們有利，也可能導致我們招致鉅額費用，如果解決方案對我們不利，可能還會導致我們支付大量損害賠償。此外，如果對我們、我們的合作伙伴或許可人提起專利侵權訴訟，我們或他們可能會被迫停止或推遲在我們侵權的一個或多個國家或地區對任何侵權產品的研究、開發、製造或銷售，除非我們能夠從專利持有人那裏獲得許可。這樣的許可可能無法以可接受的條款獲得，或者根本無法獲得，特別是如果第三方正在開發或營銷與侵權產品競爭的產品。即使我們、我們的合作伙伴或我們的許可方能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得相同的知識產權。
如果我們或我們的合作伙伴不能或不能在任何具有商業利益的領域或世界任何地區充分啟動、保護、捍衞或執行我們的知識產權，我們希望為我們的產品、方法、工藝和其他技術尋求監管批准的地方，我們的產品和候選產品產生收入的價值將會下降。此外，如果我們的產品、方法、流程和其他技術或我們對這些產品、流程和其他技術的商業使用，包括但不限於任何商號、商標或商業戰略侵犯了其他方的專有權，我們可能會產生大量成本。美國專利商標局和其他司法管轄區的專利局已經為我們的各種發明頒發了許多專利，我們還從不同的機構獲得了幾項專利的內部許可。我們已經向美國專利商標局提交了額外的專利申請和臨時專利申請。我們已經提交了一些相應的外國專利申請，並打算酌情提交更多的外國和美國專利申請。我們還在全球範圍內提交了某些商標和商號申請。我們不能向你方保證：
•針對類似產品的競爭對手，任何專利將提供的保護程度和範圍；
•專利是否會發放以及何時會發放；
•如果真的發出專利，我們不能肯定我們是否能夠充分捍衞這些專利，以及我們是否能夠充分執行這些專利；或
•其他人是否會獲得要求與我們的專利申請所涵蓋的方面類似的專利。
如果美國專利商標局或其他外國專利局支持向他人頒發的專利，或者如果美國專利商標局批准其他國家提交的專利申請，我們可能不得不：
•獲得許可或重新設計我們的產品或流程以避免侵權；
•停止使用該等專利中要求保護的標的；或
•賠償損失。
我們可能會提起或其他人可能對我們提起與知識產權有關的訴訟或行政訴訟，包括向美國專利商標局或其他外國專利局提起的訴訟。在與專利或專利申請相關的任何訴訟或其他程序中，任何對我們不利的判決都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大和不利的影響。此外，無論我們勝訴與否，任何訴訟或行政訴訟的費用都可能是巨大的。
我們的成功還取決於我們的科學和技術人員的技能、知識和經驗，這些都不是可申請專利的。為了幫助保護我們的權利，我們要求所有員工、顧問、顧問和合作夥伴簽訂保密協議，禁止向公司以外的任何人披露機密信息，並要求向我們披露和轉讓他們的想法、發展、發現和發明。在他人未經授權使用或披露或合法開發我們的商業祕密、專有技術或其他專有信息的情況下，這些協議可能無法為我們的商業祕密、專有技術或其他專有信息提供足夠的保護，如果我們的任何專有信息被披露，我們的業務將受到影響，因為我們的收入取決於我們許可我們的產品和候選產品或將其商業化的能力，任何此類事件都將嚴重損害此類產品和候選產品的價值。
產品責任風險
如果使用或誤用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險覆蓋範圍可能不足，我們將面臨固有的責任風險。
如果我們銷售的任何產品或合作伙伴銷售的任何產品的使用或不當使用傷害了他人，我們可能會受到消費者、醫療保健提供商、製藥公司、第三方付款人或其他人對我們提出的代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠。在臨牀試驗中使用我們的候選產品，包括上市後的臨牀研究，也可能使我們面臨產品責任索賠。我們無法預測使用我們的產品或測試候選產品可能導致的所有可能的傷害或副作用，因此，我們目前的保險金額可能不足以支付我們可能產生的所有責任或辯護成本。對我們提出的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致超出我們資源範圍的重大責任。即使索賠不成功，為此類索賠辯護的成本和潛在的負面宣傳也可能對我們的業務有害。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，並且在我們將我們的產品或候選產品商業化時，我們面臨着更大的風險。我們有承保臨牀試驗的產品責任保險。臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險或增加現有的承保範圍，以保護我們免受可能對我們的業務產生重大不利影響的損失。如果我們的產品或候選產品之一導致或聲稱造成了傷害，或被發現不適合消費者使用，個人可以向我們提出產品責任索賠。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否具有可取之處，都可能導致：
•大大超過我們的產品責任保險的責任，如果有的話，我們將被要求從其他來源支付；
•增加我們的產品責任保險費率，或無法在未來以可接受的條件維持保險範圍，或根本不能；
•臨牀試驗志願者或患者退出；
•損害我們的聲譽和我們產品的聲譽，導致銷售額下降；
•可能需要代價高昂的召回或產品修改的監管調查；
•訴訟費用；以及
•把管理層的注意力從管理我們的業務上轉移開。
與合同安排有關的風險
我們面臨着與我們的政府資助項目相關的風險，並受到各種美國政府合同要求的約束，這可能會給我們帶來不利條件和額外風險。
我們與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂了開發伽利西韋的合同，用於治療由RNA病原體引起的疾病，包括馬爾堡病毒病、黃熱病和埃博拉病毒病。在與這些政府機構簽訂合同時，我們受到各種美國政府合同要求的約束，包括成本報銷研發合同的一般條款，這可能會限制我們的報銷。雖然政府對伽利西韋的所有資助已於2022年到期，但我們仍面臨與我們的美國政府合同相關的風險。
美國政府合同通常包含許多商業合同中通常找不到的特殊條款，與不依賴美國政府合同的競爭對手相比，這些條款可能會給我們帶來劣勢和額外的風險。這些風險包括美國政府單方面採取以下行動的能力：
•無故或無故終止或縮小我們的合同範圍；
•解釋相關法規(聯邦收購條例條款)；
•要求在可能對我們不利的情況下履行義務；
•要求進行過程中審查，美國政府將審查該項目及其合同下的選項；
•控制資金的時間和數量，這會影響我們項目的開發進度；以及
•審核並反對我們與合同相關的成本和費用，包括分配的間接成本。
在合同終止或到期時，美國政府可以對清盤和終止費用提出異議，並可以質疑合同下的先前費用，並拒絕支付這些費用。如果我們選擇挑戰美國政府拒絕根據合同支付某些款項，這樣的挑戰可能會讓我們承擔大量額外費用，我們可能會收回，也可能無法收回。
此外，作為美國政府承包商，我們必須遵守與我們的會計實踐相關的適用法律、法規和標準，並接受定期審計和審查，包括最終財務審計。作為任何此類審計或審查的一部分，美國政府可審查我們的內部控制制度和政策的充分性和遵守情況，包括與我們的採購、財產、估算、薪酬和管理信息系統有關的制度和政策。BARDA/HHS和NIAID/HHS Galidesivir合同下的審計可能在美國政府選舉時進行，並已在2019財年結束；隨後的所有財年仍是開放和可審計的。根據審計結果，美國政府可能會調整我們與合同相關的成本和費用，包括分配的間接成本。這一調整可能會影響在歷史基礎上報告的收入數額。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS確定某些成本和費用是不允許的，或確定分配的間接成本率高於實際間接成本率，BARDA/HHS或NIAID/HHS將有權因此向我們追回任何多付的款項。此外，如果審計或審查發現任何不當或非法活動，我們可能會受到民事和刑事處罰以及行政制裁，包括沒收利潤、暫停付款、罰款和暫停或禁止與美國政府做生意。如果我們受到不當行為的指控，我們的聲譽也可能受到嚴重損害。此外，根據美國政府採購規定，我們的一些成本可能無法根據合同得到報銷或允許。此外，作為美國政府承包商，與私營部門商業公司相比，我們面臨的調查、刑事起訴、民事欺詐、舉報人訴訟和其他法律行動和責任的風險更大。
潛在的風險與政府使用或銷售我們的抗病毒藥物有關。
政府在緊急情況下或在其他情況下使用或銷售我們的抗病毒藥物(包括治療流感的帕拉米韋)可能會給我們或我們的合作伙伴帶來風險。不能保證政府使用我們的抗病毒藥物(無論是如指示的那樣或在其當前適應症之外)將被證明通常是安全的、耐受性良好的和有效的。政府在任何國家/地區銷售或使用我們的抗病毒藥物(在緊急情況下或其他情況下)可能會給我們或我們的合作伙伴帶來責任。
不能保證我們或我們的製造商能夠在未來的任何安排中完全滿足對我們的抗病毒藥物的需求。此外，如果政府實體未來訂購我們的抗病毒藥物，我們可能不會收到優惠的購買價格。我們的競爭對手可能會開發能夠與任何選定的政府銷售或使用的抗病毒藥物競爭或取代的產品。我們可能會在沒有現有知識產權保護或無法成功執行我們的知識產權的市場上面臨競爭。
我們不能保證我們為帕拉米韋建立的非美國合作伙伴關係會在這些國家導致帕拉米韋的任何訂單，也不能保證帕拉米韋將被批准用於任何用途，或將在其他國家獲得市場批准。如果在任何國家/地區批准了任何緊急使用或上市許可，則不能保證在這些國家/地區對適用產品或候選產品的任何政府訂單或商業化將對我們產生重大或有利可圖的影響。
如果我們未能達到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式違反我們在許可協議下的義務，我們的許可人可以終止我們與他們的協議和/或尋求額外的補救措施。
如果我們不能或不能履行與監管申報時間、產品供應義務、審批後承諾或開發和商業盡職調查義務有關的付款義務、業績里程碑；不能或不能按照適用條款支付里程碑付款或材料數據使用付款；或未能支付與我們的產品或候選產品相關的任何許可證項下的最低年度付款，我們的許可人可以終止適用的許可證和/或尋求其他可用的補救措施。因此，我們將停止開發各自的候選產品或將該產品商業化。
由於Pharma Note項下存在持續違約事件，Pharma Note的持有人可能能夠止贖保證Pharma Note和我們在特許權使用費Sub的股權的抵押品。因此，我們可能無法實現在償還醫藥票據後可能產生的未來特許權使用費付款(如果有的話)的好處，否則我們可能會受到不利影響。
於二零一一年三月，我們的全資附屬公司JPR特許權使用費附屬公司(“特許權使用費附屬公司”)發行本金總額3,000,000美元於2020年12月1日到期的Pharma高級抵押債券(“Pharma票據”)。醫藥票據主要以(I)吾等與Shionogi的協議(“Shionogi協議”)下的若干特許權使用費及里程碑付款作為抵押，據此Shionogi向吾等授權於日本及臺灣銷售帕拉米韋及(Ii)吾等質押吾等於特許權使用費Sub的股權。Shionogi根據Shionogi協議向吾等支付的非政府銷售款項(如有)一般不會提供予吾等作其他用途，除非及直至特許權使用費Sub已悉數償還其於醫藥票據項下的責任。因此，這些資金一直並將繼續被要求專門用於特許權使用費子公司的償債，我們不能用於產品開發或其他目的。自2014年9月1日以來，Shionogi支付的款項不足以支付特許權使用費Sub根據醫藥票據承擔的義務，導致自那時以來醫藥票據持續發生違約事件。此外，Pharma票據的最終法定到期日為2020年12月1日，屆時Pharma票據的未償還本金3,000萬美元以及應計和未付利息2,060萬美元將全部到期。特許權使用費附屬公司未能於到期日償還該等款項，構成醫藥票據項下另一項違約事件。由於特許權使用費附屬公司一直未能履行其於醫藥票據項下的責任，以及醫藥票據項下持續發生違約事件，醫藥票據持有人或可取消以醫藥票據及吾等於特許權使用費附屬公司的股權為抵押的抵押品的贖回權，並可根據與醫藥票據有關的契據或其他文件行使其可獲得的其他補救措施。在這種情況下，我們可能無法實現在償還Pharma Note後可能產生的未來特許權使用費付款(如果有)的好處，我們可能會產生法律費用，否則我們可能會受到不利影響。
我們無法預測醫藥債券持有人是否會因醫藥債券持續發生違約事件而尋求任何補救措施。醫藥註釋是版税子公司的義務。由於Pharma Note的無追索權性質，倘若發生任何可能的止贖，吾等相信對吾等的主要影響將是失去Shionogi未來的特許權使用費付款(如有)，以及與註銷Pharma Note相關的法律費用。因此，我們目前預計醫藥債券的持續違約事件不會對我們未來的經營業績或現金流產生重大影響。然而，我們不能向閣下保證情況將會如此，或我們不會因醫藥票據項下持續的違約事件或特許權使用費Sub未能在到期時償還醫藥票據而受到不利影響。
截至2021年12月31日，我們將醫藥票據項下到期的餘額註銷為其他收入的債務清償。有關注銷的更多信息，請參閲我們最近的年度報告Form 10-K中第二部分合並財務報表附註中的“附註8-特許權使用費貨幣化-RAPIACTA-無追索權應付票據−債務清償”。
我們揹負了鉅額債務，這可能會對我們的業務造成不利影響。此外，Pharmakon貸款協議包含的條件和限制限制了我們經營業務的靈活性。如果發生預付款事件或違約事件，包括對我們的重大不利變化，可能會對我們的業務產生重大不利影響，我們可能被要求提前支付或償還我們的未償債務。
2023年4月17日，我們簽訂了4.5億美元的Pharmakon貸款協議，並根據該協議完成了本金為3.00億美元的初步定期貸款。根據新的Pharmakon貸款協議，如果我們自願或根據Pharmakon貸款協議項下的強制性預付款義務(例如，在公司控制權變更和特定其他情況下，除某些例外情況外)，我們將被要求向Pharmakon支付Pharmakon貸款協議下的所有當時未償還的定期貸款，並支付Pharmakon貸款協議中規定的預付款溢價或全部溢價，外加Pharmakon貸款協議中規定的某些費用或支出。受Pharmakon貸款協議中規定的某些例外的限制。
我們的負債可能會對我們的股東產生重要後果。例如，它：
•增加了我們在不利的一般經濟或行業條件下的脆弱性；
•限制了我們在計劃或應對業務或我們所在行業的變化時的靈活性；
•使我們更容易受到利率上升的影響，因為Pharmakon貸款協議下的借款以浮動的、無上限的利率計息，因此利率的提高將增加我們必須為未償還借款支付的相關利息；
•要求我們將一部分運營現金流用於支付利息，限制了現金用於其他目的；
•限制了我們將來獲得額外融資或再融資以用於營運資金或其他目的的能力；以及
•與負債較少的競爭對手相比，這使我們處於競爭劣勢。
此外，Pharmakon貸款協議包含各種契約，限制了我們從事特定類型交易的能力。除某些例外情況外，這些公約限制我們處置資產；進行某些合併、收購和類似交易；產生額外債務；授予留置權；進行投資；支付股息或進行分配或某些其他與股權有關的限制性付款；提前償還其他債務；簽訂限制性協議；進行根本改變；或修改某些重大合同。
Pharmakon貸款協議中包含的契約可能導致我們無法在未經貸款人許可或未償還Pharmakon貸款協議下的所有未償還債務的情況下，尋求我們或我們的股東可能認為有益的商業機會。
根據Pharmakon貸款協議，違反這些公約中的任何一項都可能導致違約。違約事件也將在以下情況下發生：我們未能支付Pharmakon貸款協議下的到期金額、我們未能償還本金總額超過閾值的某些其他債務、我們的業務、資產、物業、負債或條件發生重大不利變化、或我們履行Pharmakon貸款協議下義務的能力發生重大損害、發生某些負面監管事件，包括但不限於與ORLADEYO有關的某些撤資事件，或者我們未能根據我們的特許權使用費購買協議支付所需的款項。在根據Pharmakon貸款協議持續違約的情況下，Pharmakon貸款協議下的貸款人可以選擇宣佈所有未償還金額立即到期和應付，以我們授予貸款人擔保權益的抵押品為抵押，或以其他方式行使有擔保債權人的權利。Pharmakon貸款協議下的未償還金額以我們幾乎所有資產的擔保權益為抵押，但某些例外情況除外。由於我們幾乎所有的資產都被抵押來擔保Pharmakon貸款協議義務，我們產生額外擔保債務或出售或處置資產以籌集資金的能力可能會受到損害，這可能會對我們的財務靈活性產生不利影響。
與國際業務相關的風險
我們業務的國際擴張使我們面臨商業、法律、監管、政治、運營、金融和經濟風險。
我們的業務戰略包括國際擴張，包括將美國以外的產品商業化。此外，我們目前正在進行臨牀研究和監管活動，並已經並預計將繼續招聘美國以外的員工。在國際上開展業務涉及許多風險，包括但不限於：
•多重、相互衝突和不斷變化的法律法規，如隱私和數據法規、透明度法規、税法、進出口限制、就業法、監管要求以及其他政府批准、許可和許可證；
•引入新的衞生當局要求和/或改變衞生當局的期望；
•我們或我們的合作伙伴未能獲得和保持在不同國家使用我們的產品的監管批准；
•在獲得和維持對我們的知識產權的保護和執行方面的複雜性和困難；
•在人員配置和管理海外業務方面遇到困難；
•與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性；
•我們打入國際市場的能力受到限制；
•金融風險，如較長的付款週期、難以收回應收賬款、本地和地區性金融危機對我們產品的需求和付款的影響，以及受外幣匯率波動的影響，這些風險隨着美元的波動而日益普遍；
•自然災害和政治和經濟不穩定，包括戰爭(如烏克蘭衝突)、恐怖主義、政治動盪、某些選舉和投票的結果、實際或威脅到的突發公共衞生事件和疾病爆發(如正在進行的新冠肺炎大流行)、抵制、通過或擴大政府貿易限制以及其他商業限制；
•某些費用，其中包括旅費、翻譯和保險費；
•監管和合規風險，涉及保持準確的信息和對可能屬於美國《反海外腐敗法》(包括其簿冊和記錄條款或反賄賂條款)或英國《反賄賂法》和類似外國法律法規範圍內的商業運營和活動的控制；以及
•與任何受美國財政部外國資產控制辦公室實施制裁的實體做生意有關的監管和合規風險。
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害我們業務的國際擴張，並對我們的業務和運營結果產生不利影響。
此外，在一些國家，如日本和歐洲聯盟國家，處方藥的定價受到政府的控制和准入。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作伙伴可能需要進行一項臨牀試驗，將我們產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到實質性損害。
外幣匯率波動可能會對我們的經營業績、財務狀況和現金流產生不利影響。
我們在美國以外的許多國家開展業務，涉及美元以外的各種貨幣的交易。這些交易包括但不限於商業銷售、合同製造和臨牀試驗活動。雖然我們的大部分收入和支出都是以美元計價的，但我們在歐洲的商業銷售主要以歐元和英鎊計價。我們的外幣也受到其他外幣波動的影響，如瑞士法郎、丹麥克朗、瑞典克朗、加拿大元和日元。這些貨幣相對於美元的價值變化可能會影響我們的綜合經營業績，包括我們的收入和支出，導致我們的經營業績在不同時期之間波動，和/或導致外幣交易損失，對我們的經營業績、財務狀況和現金流產生不利影響。隨着我們繼續在國際上拓展業務，我們對外幣交易收益或虧損的敞口可能會變得更大。有關我們外匯風險的更多信息，請參閲本報告第一部分第3項中的“關於市場風險的定量和定性披露--外匯風險”。
我們實際或認為未能遵守歐洲政府法律法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務，可能會損害我們的業務。
歐盟成員國、英國、瑞士和其他國家已經通過了數據保護法律和法規，這些法律法規規定了重大的合規義務。這些法律包括GDPR和類似的國家立法、歐盟臨牀試驗條例和電子隱私指令(2002/58/EC)，並在我們最新的Form 10-K年度報告第一部分的“企業-政府法規-數據隱私和安全法律”中進行了更詳細的討論。不遵守GDPR或相關國家數據保護法的要求，可能會偏離GDPR，可能導致高達全球收入的4%或2000萬歐元(以金額較大者為準)的鉅額罰款，除此類罰款外，我們不遵守GDPR或類似國家法律的要求可能會使我們面臨訴訟和/或負面宣傳，這可能會對我們的聲譽和業務產生重大不利影響。由於GDPR的實施，我們需要建立額外的機制，以確保遵守數據保護規則。例如，GDPR要求我們向數據當事人進行更詳細的披露，要求我們披露我們可以處理個人數據的法律基礎，使我們更難獲得有效的同意進行處理，要求在大規模處理敏感個人數據(即健康數據)時任命數據保護官員，在整個歐盟引入強制性的數據泄露通知，在我們與服務提供商簽訂合同時向我們施加額外的義務，並要求我們採取適當的隱私治理，包括政策、程序、培訓和數據審計。
我們依賴許多第三方提供我們的服務，其中一些第三方代表我們處理歐盟個人的個人數據。我們須與每一家這類供應商訂立合約安排，根據合約規定，他們只須按照我們的指示處理個人資料，並竭盡所能，確保他們有足夠的技術和組織保安措施。合規性
根據GDPR和其他此類法律規定的要求，可能會耗時、昂貴和困難，可能會增加我們的業務成本或要求我們改變業務做法，儘管我們做出了努力，但如果我們的人員、協作者、合作伙伴或供應商不遵守適用的數據保護義務，我們可能無法成功實現合規。
我們還受制於不斷變化的關於電子營銷和cookie的歐洲隱私法。歐洲聯盟正在用一套新規則取代《電子隱私指令》(2002/58/EC)，這套規則的形式是一項條例，將直接在每個歐盟成員國的法律中實施。雖然這項電子隱私條例原本打算在2018年5月25日通過，但它仍在歐洲立法程序中，通過的時間尚不清楚。
英國’S退出歐盟的決定可能會導致監管和法律複雜性增加，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的產品候選產品在歐洲獲得監管批准方面帶來額外的挑戰。
英國退出歐盟或英國退歐，造成了政治和經濟上的不確定性，包括適用於我們的運營和產品候選的監管框架，這種不確定性可能會持續多年。除其他後果外，英國退歐可能會擾亂英國和歐盟之間商品、服務和人員的自由流動，導致法律和監管複雜性增加，以及在歐洲開展業務的潛在成本上升。英國退歐的長期影響將在一定程度上取決於英國和歐盟目前和未來的貿易協議在實踐中如何生效。英國或歐盟法規的變化可能會導致臨牀試驗授權或上市授權意見的授予中斷或延遲，新藥配方中活性物質和其他成分的進出口中斷，以及臨牀試驗產品和最終授權配方的供應鏈中斷。
對監管框架的破壞的累積影響可能會大大增加產品在歐洲聯盟和/或聯合王國的營銷授權和商業化的開發準備時間。有可能會增加監管的複雜性，這可能會擾亂我們臨牀試驗和監管批准的時間。此外，國家和國際法律法規的變化和法律上的不確定性可能會給我們的臨牀和監管戰略帶來困難。由於英國脱歐或其他原因，在獲得任何營銷批准方面的任何延誤或無法獲得任何營銷批准，都將阻止我們將我們的候選產品在英國和/或歐盟商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。
此外，由於英國脱歐，其他歐洲國家可能會尋求就其是否繼續留在歐盟進行公投。考慮到這些可能性以及我們可能沒有預料到的其他可能性，以及沒有類似的先例，尚不清楚聯合王國退出歐盟將產生什麼財務、監管和法律影響，這種退出將如何影響我們，以及我們的業務可能受到多大程度的不利影響。
與技術相關的風險
如果我們的設施或第三方供應商的設施遭受損壞或長時間斷電，我們的業務將受到影響。
我們和我們的第三方供應商在我們的設施中存儲商業產品、臨牀和穩定性樣本，如果設施遭受物理損害或長時間停電，可能會受到損害。除了備用發電機外，我們還擁有備用電源系統，以維持所有關鍵功能的電力供應，但這些產品或樣品的任何損失都可能導致我們的商業化或藥物開發過程嚴重延誤。
此外，我們將我們的大部分臨牀前和臨牀數據存儲在我們的設施中。大多數關鍵數據的副本都在異地得到保護。我們的計算機系統的任何重大降級或故障都可能導致我們的數據計算不準確或丟失。數據丟失可能會導致我們的藥物開發流程嚴重延誤，任何系統故障都可能損害我們的業務和運營。
我們或我們的第三方供應商的信息技術系統的重大中斷或網絡安全漏洞可能會對我們的業務造成不利影響。
我們越來越依賴信息技術系統來運營我們的業務。此外，FDA和類似的外國監管機構除其他事項外，還對以下數據的記錄保存和存儲進行了監管
潛在的醫藥產品。我們目前將大多數臨牀前研究數據、臨牀數據和製造數據存儲在我們的設施中。雖然我們確實在異地存儲了大部分臨牀數據的重複副本，並且我們系統的定期備份中包含了很大一部分數據，但如果我們的設施受到損壞，或者如果我們的供應商數據系統發生故障、遭受損壞或損壞，我們可能會丟失重要數據。此外，我們已將我們的信息技術和業務基礎設施的重要部分外包給第三方提供商，目前我們使用這些提供商為我們提供關鍵的業務信息技術和業務服務。因此，我們很容易受到相關網絡和系統的網絡安全攻擊和事件，無論它們是由我們直接管理還是由與我們簽約的第三方管理，我們已經經歷過，未來可能也會經歷這種網絡安全威脅和攻擊。
與我們行業中的其他公司一樣，我們的網絡和基礎設施可能容易受到網絡攻擊或入侵，包括來自計算機黑客、外國政府、外國公司或競爭對手的攻擊或入侵，或者可能被員工錯誤、瀆職或其他中斷所破壞。隨着我們的員工數量和運營範圍的顯著增長，以及虛擬和遠程工作的廣泛使用，以及在安全性較低的家庭環境中工作的員工訪問敏感數據，這些風險都有所增加。關鍵信息技術系統的崩潰、入侵、腐敗、破壞或中斷可能會對業務產生負面影響。如果我們的系統損壞、無法正常運行或變得不可用，我們可能會產生修復或更換它們的鉅額成本，我們可能會丟失關鍵數據，以及我們執行關鍵功能的能力中斷或延遲，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。對我們數據安全的任何損害也可能導致違反適用的隱私和其他法律、重大的法律和財務風險、損害我們的聲譽、丟失或濫用信息以及對我們的數據安全措施失去信心，這可能會損害我們的業務。不能保證我們保護我們的數據和信息技術系統的努力會防止我們的系統或與我們有業務往來的第三方的系統出現故障或入侵，任何此類事件都可能對我們的業務造成不利影響。
與投資我們的普通股有關的風險
我們現有的主要股東持有相當數量的普通股，可能會影響重大的公司決策，這可能會與其他股東的利益發生衝突。
我們的一些股東持有我們已發行普通股的5%以上。我們的前十大股東擁有我們大約50%的普通股，他們可以單獨和作為一個羣體，基於他們的集中所有權來影響我們的運營，也可能能夠影響需要股東批准的事項的結果，包括我們董事的選舉和其他公司行動。
我們的股價一直非常不穩定，而且很可能繼續如此，這可能會導致對我們普通股的投資價值大幅下降。
生物技術公司證券的市場價格總體上一直非常不穩定，未來可能會繼續非常不穩定。此外，我們的股價經常波動，這些波動往往與我們的財務業績無關。在截至2023年6月30日的12個月中，我們股票的52周市價區間為每股6.87美元至15.43美元。除了本節描述的其他風險因素外，以下因素可能對我們普通股的市場價格產生重大影響，在某些情況下已經產生了重大影響：
•我們或我們的競爭對手宣佈的技術創新或新產品；
•有關專利或專有權利的發展或爭議；
•通過出售我們的普通股或其他衍生證券進行的額外攤薄；
•新的或現有的許可或合作協議和政府合同的狀況；
•與我們的計劃狀態有關的公告；
•美國或我們的合作伙伴實現或未能實現發展里程碑；
•宣傳與我們或我們的競爭對手正在開發的產品有關的實際或潛在的醫療結果；
•就我們正在或可能正在開發治療方法的某些公共衞生問題進行宣傳；
•美國和其他國家的監管動態；
•公眾對藥品安全的關注；
•經營業績的實際或預期波動；
•財務估計或證券分析師建議的變化，並將該估計與我們的實際結果進行比較；
•改變我們的公眾指導；
•醫療保健支付制度結構的變化，包括價格管制立法的發展；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略夥伴關係、合資企業、資本承諾或其他貨幣化交易；
•關鍵人員或董事會成員的增減；
•現有股東，包括高級管理人員或董事，購買或出售大量我們的股票；
•經濟和其他外部因素或其他災難或危機；以及
•我們財務業績的週期波動。
這種波動可能會導致對我們普通股的投資價值大幅下降。此外，過去經歷過股票市場價格波動的公司也受到了證券集體訴訟的影響。針對我們提起的證券訴訟和任何其他類型的訴訟都可能導致鉅額費用，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移開來，這可能會嚴重損害我們的業務並對我們的運營業績產生不利影響。
未來出售和發行證券可能會稀釋我們現有股東的所有權利益，並導致我們的股票價格下跌。
我們或我們目前的股東未來向公開市場出售我們的普通股可能會導致我們股票的市場價格下跌。截至2023年7月28日，我們的普通股流通股為189,493,735股。我們可能會不時發行與許可證安排、合作、合併或收購有關的證券。我們也可以自行出售普通股或其他股權證券的股份，價格和條款將在出售時確定。
截至2023年7月28日，根據我們的修訂和重新設定的股票激勵計劃，共有33,939,390個股票期權和限制性股票單位可供發行，11,587,102股可供發行；根據我們的修訂和重新設定的激勵股權激勵計劃，有6,135,679個股票和限制性股票單位可供發行；363,055股可根據我們的修訂和重新設定的員工購股計劃發行。此外，我們還可以在我們的修訂和重新調整的股票激勵計劃或修訂和重新調整的激勵股權激勵計劃之外進行股權授予。現有股票期權、限制性股票單位和未來可能的股票期權、股票增值權和股票獎勵的基礎股份已根據S-8表格的登記聲明進行登記。
如果部分或全部此類股票在短期內出售或以其他方式在公開市場發行，我們現有股東的所有權權益可能會被稀釋，所有公開交易的股票的價值可能會下降，因為市場可能無法以當時的市場價格吸收這些股票。此外，此類出售和發行可能會使我們在未來以我們管理層認為可以接受的時間和價格出售股權證券或股權相關證券變得更加困難，或者根本不能。
於二零一七年三月，吾等與貝克兄弟顧問有限公司的聯屬實體(“貝克實體”)訂立登記權利協議，規定如有要求，吾等將根據經修訂的1933年證券法(“證券法”)登記貝克實體實益擁有的普通股股份以供轉售。根據註冊權協議，吾等的登記義務涵蓋貝克實體當時持有或其後收購的所有股份，為期長達十年，幷包括我們促進貝克實體未來公開發行某些包銷的普通股的義務。2017年5月10日，我們以S-3表格提交了關於貝克實體持有的11,710,951股普通股的登記聲明。隨後，於2019年11月21日，若干貝克實體取得預資權證，按每份認股權證1.69美元的價格購買11,764,706股本公司普通股，其中購買11,511,472股本公司普通股的認股權證仍未發行。此外，於2020年6月1日，我們向某些貝克實體發行了預融資權證，以每份認股權證4.49美元的價格購買3,511,111股我們的普通股。每份認股權證的行權價為每股0.01美元。如果貝克實體通過行使註冊權或其他方式大量出售我們的股票，或者市場認為貝克實體打算出售大量我們的股票，這可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們的公司章程文件中有反收購條款，可能會導致您不同意的結果。
我們的董事會有權發行最多5,000,000股非指定優先股，並決定這些股票的權利、優先、特權和限制，而不需要我們的股東進一步投票或採取行動。未來可能發行的任何優先股的持有人的權利可能會對
普通股持有人的權利。優先股的發行可能會使第三方更難獲得我們大部分已發行的有表決權的股票。
此外，我們的公司註冊證書為董事會成員規定了交錯條款，並以絕對多數批准罷免任何董事會成員，並阻止我們的股東通過書面同意行事。對這些條款的任何修訂，我們的公司註冊證書也需要獲得絕對多數的批准。這些條款以及我們修訂和重新修訂的章程以及適用於我們的特拉華州法律的其他條款可能會推遲或增加涉及我們的合併、收購要約或代理權訴訟的難度。
我們從未為我們的普通股支付過股息，在可預見的未來也不會這樣做。
我們從未為我們的股票支付過現金股息。我們目前打算保留所有未來的收益，如果有的話，用於我們的業務運營。因此，我們預計在可預見的未來不會為我們的普通股支付現金股息。
我們修訂和重新修訂的附例規定，特拉華州衡平法院將是我們股東可能提起的某些訴訟的唯一和獨家論壇，這些訴訟可能會限制股東’S有能力就此類糾紛與我們或我們的董事、高級管理人員或員工獲得有利的司法論壇。
本公司經修訂及重新修訂的附例規定，除非吾等以書面形式同意選擇另一法院，否則特拉華州衡平法院將成為以下事宜的唯一及獨家法院：(I)代表吾等提起的任何衍生訴訟或法律程序；(Ii)任何聲稱違反吾等任何董事、高級職員、股東、僱員或代理人對吾等或吾等股東的受託責任的訴訟；(Iii)任何針對吾等或吾等的任何董事、高級職員、股東、因特拉華州公司法或我們的公司註冊證書的任何條款或經修訂和重新修訂的細則的任何條款而產生或與之相關的任何僱員或代理人，或(Iv)針對我們或我們的任何董事、高級管理人員、股東、僱員或代理人而採取的任何行動，受特拉華州的內部事務原則管轄。這一排他性法院規定不適用於將特拉華州衡平法院設立為訴訟或訴訟的法院，以執行證券法或交易法規定的義務或責任，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
這一排他性法院條款可能會限制股東在與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人發生糾紛時選擇其首選司法法院的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。如果法院發現這一排他性法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會因在另一個司法管轄區解決此類訴訟而產生額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
一般風險因素
自然災害、流行病或大流行疾病爆發、貿易戰、武裝衝突、政治動盪或其他事件可能會擾亂我們的業務或運營，或擾亂我們現在或未來與之開展業務的發展夥伴、製造商、監管機構或其他第三方的業務或運營。
許多我們無法控制的事件，例如自然災害(包括由氣候變化引起的事件)、流行病或大流行性疾病的爆發(如持續的“新冠肺炎”疫情)、貿易戰、武裝衝突、政治動盪或其他事件，都可能擾亂我們或我們發展合作伙伴、製造商、監管機構或其他與我們有業務往來的第三方的業務或運營。這些事件可能導致企業和政府機構關閉，供應鏈中斷、放緩或無法運行，個人因健康原因或政府限制而生病、被隔離或無法工作和/或旅行。如果我們的業務或與我們有業務往來的第三方的業務因這些事件而受損或減少，我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會受損或停止，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。例如，見“風險因素--一般風險因素--我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，以及獲得資本的途徑可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。”此外，其他事件，如俄羅斯和烏克蘭之間的武裝衝突或中國和臺灣之間的緊張局勢加劇，可能會對我們的業務造成不利影響。例如，衝突可能導致制裁、禁運、供應短缺、地區不穩定、地緣政治轉變、網絡攻擊、其他報復行動，以及對宏觀經濟狀況、貨幣匯率和金融市場的不利影響，這可能對我們的運營和財務業績以及與我們有業務往來的第三方的業務和財務業績產生不利影響。
我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表，以及獲得資本的途徑可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。
我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資金的途徑可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響，包括通脹上升、利率上升、銀行業中斷或不穩定、持續的新冠肺炎大流行、外匯匯率波動和烏克蘭衝突的影響。這些因素的規模、持續時間和長期影響，以及各國政府為解決這些因素而採取的行動的影響，目前尚不得而知，但它們可能會進一步嚴重擾亂全球經濟和金融市場。我們的業務可能會受到任何相關經濟低迷、動盪的地緣政治和商業環境或持續的市場不穩定的不利影響。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們未來進入股權或債務資本市場或獲得其他資本來源的能力產生重大影響，這可能會對我們的流動性造成負面影響。此外，經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生重大影響。
市場和經濟條件繼續演變，最終影響是不確定的，並可能發生變化。這些影響可能是實質性的，我們將繼續密切關注經濟環境、新冠肺炎疫情和烏克蘭衝突。我們還不知道這些事態發展將對我們的業務、醫療保健系統或全球經濟產生多大影響。此外，不穩定的市場狀況可能會加劇本“風險因素”一節中描述的許多其他風險。
我們會受到法律程序的影響，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意外的時間和資源支出。
有時，我們可能會遇到糾紛，包括但不限於與我們的員工、合作伙伴和第三方供應商的糾紛。我們可能會被要求啟動法律程序或在此類法律程序中為自己辯護，這些法律程序涉及我們與這些當事人的關係、我們與這些當事人的決定和行動或不作為，以及我們的業務。此外，如果我們的股價波動，我們未來可能會捲入證券集體訴訟。由於法律訴訟本身存在不確定性，我們無法準確預測任何此類訴訟的最終結果。任何此類訴訟的不利結果都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。目前或未來的任何爭議解決或法律程序，無論任何此類程序的是非曲直，都可能損害我們的聲譽，並導致大量成本，並轉移管理層的注意力和成功運營我們業務所需的資源。
保險覆蓋範圍越來越昂貴，也越來越難以獲得或維持。
雖然我們目前為我們的業務、財產、董事和高級管理人員以及我們的產品提供了保險，但保險的成本越來越高，範圍越來越窄，我們可能需要在未來承擔更多風險。如果我們被索賠或遭受超過我們保險範圍的損失或損壞，我們將被要求承擔超過我們保險限額的任何損失。如果我們受到索賠或遭受超出我們保險範圍的損失或損害，我們可能會產生與損失或損害相關的重大未保險費用，這可能會對我們的運營和財務狀況產生不利影響。此外，對我們的保險單提出的任何索賠都可能影響我們以合理的費用獲得或維持保險範圍的能力，或者根本沒有影響。
如果我們不能留住現有的關鍵人員，或者不能吸引和留住更多的關鍵人員，我們候選產品的開發、我們產品的商業化以及我們業務的相關擴張將被推遲或停止。
我們高度依賴我們的高級管理和科學團隊，他們的服務的意外損失可能會阻礙我們發展和商業目標的實現。對具有我們所需經驗的關鍵人員的競爭非常激烈，預計還會繼續增加。我們無法吸引和留住所需數量的熟練和經驗豐富的管理、商業、運營和科學人員，這將損害我們的業務，因為我們業務的許多關鍵職能都依賴於這些人員。
項目5.其他信息
在截至2023年6月30日的三個月內，董事或公司高管通過或已終止“規則10b5-1交易安排”或“非規則10b5-1交易安排”，每個術語在S-K條例第408(A)項中定義。
項目6.所有展品 | | | | | |
| 數 | 描述 |
3.1 | 註冊人註冊證書第三次複印件。通過引用本公司2006年12月22日提交的Form 8-K中的附件3.1併入。 |
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3.2 | 第三次註冊人註冊證書修訂證書。通過引用附件3.1合併到2007年7月24日提交的公司8-K表格中。 |
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3.3 | 第三次註冊人註冊證書修訂證書。在2014年5月7日提交的公司8-K表格中通過引用附件3.1併入。 |
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3.4 | B系列初級參股優先股註銷證書。通過引用本公司於2020年5月13日提交的Form 8-K中的附件3.1併入。 |
| |
3.5 | 第三次重新註冊證書的修訂證書。通過引用本公司2020年5月13日提交的Form 8-K表中的附件3.2併入。 |
| |
3.6 | 自2008年10月29日起修訂和重新實施的註冊人附例。通過引用本公司2008年11月4日提交的Form 8-K表中的附件3.2併入。 |
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3.7 | 2018年1月21日對BioCryst PharmPharmticals，Inc.修訂和重新制定的章程的修正案。通過引用本公司2018年1月22日提交的Form 8-K表的附件3.1併入。 |
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| (10.1)†& | 貸款協議日期為2023年4月17日，由BioCryst製藥公司作為借款人、擔保人簽字人或不時簽署的其他一方、BioPharma Credit PLC作為貸款人的抵押品代理以及BPCR Limited Partnership和BioPharma Credit Investments V(Master)LP作為貸款人簽署。 |
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| 10.2* | BioCryst製藥公司股票激勵計劃(截至2023年4月24日修訂和重述)。通過引用本公司2023年6月14日提交的8-K表格的附件10.1併入。 |
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| (10.3)* | BioCryst PharmPharmticals，Inc.員工股票購買計劃(截至2023年7月7日修訂和重述)。 |
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| (31.1) | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條頒發首席執行官證書。 |
| |
| (31.2) | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條認證首席財務官。 |
| |
| (32.1) | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條的認證。 |
| |
| (32.2) | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條的認證。 |
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| (101) | BioCryst製藥公司截至2023年6月30日的三個月和六個月的季度報告中的財務報表，格式為內聯XBRL：(I)綜合資產負債表，(Ii)綜合全面虧損報表，(Iii)綜合現金流量表，和(Iv)綜合財務報表附註，以文本塊標記幷包括詳細標籤。 |
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| (104) | 封面交互數據文件-本季度報告中截至2023年6月30日的Form 10-Q的封面採用內聯XBRL格式(包含在附件101中)。 |
| |
| ( ) | 隨函存檔或提供的。 |
| † | 根據S-K法規第601(B)(10)項，某些已識別的信息已被遺漏，因為這些信息並不重要，如果公開披露可能會對公司造成競爭損害。 |
| & | 根據S-K法規第601(A)(6)項，某些個人身份信息已從本展品中遺漏。 |
| * | 管理合同。 |
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已於2023年8月7日正式授權以下籤署人代表註冊人簽署本報告。
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| BioCryst製藥公司 |
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| 喬恩·P·斯通豪斯 |
| 喬恩·P·斯通豪斯 |
| 總裁與首席執行官 |
| (首席行政主任) |
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| /S/安東尼·道爾 |
| 安東尼·道爾 |
| 首席財務官 |
| (首席財務官和臨時首席會計官) |
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