EX 99.1
Stoke Therapeutics 公佈第二季度財務業績並提供業務最新情況
— STK-001：來自接受單劑和多劑量（70mg）治療的患者的額外數據，以及預計在2024年第一季度進行的開放標籤延伸研究（30mg，45mg）的數據 —
— STK-001：公司計劃在 2024 年上半年分享第三階段規劃的最新情況 —
— STK-002：公司獲準在英國啟動一項治療常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA) 的 1 期研究 —
— 截至2023年6月30日，公司擁有2.314億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將在2025年底之前為運營提供資金 —
馬薩諸塞州貝德福德，2023年8月7日——Stoke Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：STOK）是一家致力於通過上調基於 RNA 的藥物的蛋白質表達來解決嚴重疾病根本原因的生物技術公司 Stoke Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：STOK）今天公佈了 2023 年第二季度的財務業績，並提供了包括與 STK-001 相關的最新業務更新，斯托克正在開發該公司的專有反義寡核苷酸 (ASO)，作為第一款潛在的新產品治療Dravet綜合徵遺傳原因的藥物。
“我們最近分享了積極的新數據，支持 STK-001 有可能成為德拉維特綜合徵的第一種疾病改善療法。數據顯示，在目前的護理標準基礎上，驚厥發作頻率大幅持續降低，認知和行為的多種衡量標準也有所改善，這是該疾病治療的首例。” Stoke Therapeutics首席執行官愛德華·凱醫學博士説。“臨牀醫生對這些數據的反應非常令人鼓舞，我們期待在9月的國際癲癇大會上花更多的時間與他們分享這些數據。我們正在繼續進行第三階段的準備工作，收集更多數據供2024年第一季度進行分析，為關鍵的研究設計提供依據。”
2023 年第二季度業務亮點和最新進展
德拉維特綜合症
常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)
即將到來的預期里程碑
德拉維特綜合症
常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)
2023 年第二季度和年初至今的財務業績
關於德拉維特綜合症
Dravet 綜合徵是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇，其特徵是頻繁、持續和難治性發作，始於出生後的第一年。Dravet 綜合徵很難治療，長期預後也很差。該疾病的併發症通常會導致患者及其護理人員的生活質量差。這種疾病的影響不僅限於癲癇發作，通常包括智力障礙、發育遲緩、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統中斷和情緒障礙。由於與該疾病相關的發育遲緩和認知障礙，該疾病被歸類為發育性和癲癇性腦病。與普通癲癇人羣相比，患有Dravet綜合徵的人在癲癇（SUDEP）中突然意外死亡的風險更高。目前尚無針對Dravet綜合徵患者的經批准的疾病改善療法。每16,000名嬰兒中就有一人出生時患有Dravet綜合症，這種綜合徵並不集中在特定的地理區域或族裔羣體。
關於 STK-001
STK-001 是一種用於治療 Dravet 綜合徵的研究性新藥，目前正在進行的臨牀試驗中進行評估。斯托克認為，STK-001 是一種專有的反義寡核苷酸（ASO），有可能成為第一種解決德拉維特綜合徵遺傳原因的疾病改善療法。STK-001 旨在通過利用 SCN1A 基因的非突變體（野生型）拷貝來恢復生理 nav1.1 水平來調節 nav1.1 蛋白的表達，從而減少癲癇發作和嚴重的非癲癇發作合併症的發生。STK-001 已被美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局授予孤兒藥稱號，並被美國食品藥品管理局指定為治療德拉維特綜合徵的潛在新療法。
關於 1/2a 期 MONARCH 研究（美國）
MONARCH研究是一項1/2a期開放標籤研究，針對2至18歲的兒童和青少年，這些兒童和青少年的確診為Dravet綜合徵，並且有證據表明scn1Agene存在基因突變。該研究的主要目標是評估 STK-001 的安全性和耐受性，以及確定血漿和腦脊液暴露中的藥代動力學。次要目標是評估作為輔助抗癲癇治療的療效，即驚厥發作頻率與基線相比的百分比變化。斯托克還打算將該疾病的非癲癇發作方面，例如生活質量，作為次要終點。有關 MONARCH 研究的更多信息，請訪問 https://www.monarchstudy.com/。
參與MONARCH研究並符合研究入圍標準的患者有資格繼續接受SWALLOWTAIL的治療，SWALLOWTAIL是一項開放標籤延期（OLE）研究，旨在評估重複劑量 STK-001 的長期安全性和耐受性。我們預計，SWALLOWTAIL 還將提供關於 STK-001 對癲癇發作的初步影響以及該疾病的非癲癇發作方面（例如生活質量和認知）的寶貴信息。
SWALLOWTAIL 的註冊和給藥正在進行中。
關於 1/2a 期 ADMIRAL 研究（英國）
ADMIRAL 研究是一項針對 2 至 兒童和青少年的1/2a期開放標籤研究
參與ADMIRAL研究並符合研究入圍標準的患者有資格繼續接受LONGWING的治療，這是一項開放標籤延期（OLE）研究，旨在評估重複劑量 STK-001 的長期安全性和耐受性。我們預計，LONGWING 還將提供關於 STK-001 對癲癇發作的初步影響以及該疾病的非癲癇發作方面（例如生活質量和認知）的寶貴信息。
LONGWING 的招生和給藥正在進行中。
關於常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)
常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA) 是最常見的遺傳性視神經疾病。這是一種罕見的疾病，從生命的頭十年開始，會導致雙眼出現漸進性和不可逆轉的視力喪失。嚴重程度可能有所不同，視力喪失的速度可能難以預測。在擁有ADOA的人中，大約有一半沒有達到駕駛標準，多達46％的人被登記為合法盲人。據報道，在被診斷患有 ADOA 的人中，有 400 多個 OPA1 突變。目前，ADOA患者尚無經批准的治療方法。ADOA影響全球大約每3萬人中就有一人，在丹麥，由於創始人效應，發病率更高，為萬分之一。
關於 STK-002
STK-002 是一種專有的反義寡核苷酸 (ASO)，正在臨牀前開發中，用於治療常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)。大約80％的ADOA患者在10歲之前出現症狀，通常在4至6歲之間開始。斯托克認為，STK-002 有可能成為 ADOA 患者的第一種改善疾病的療法。據估計，有65％至90％的病例是由OPA1基因的突變引起的，其中大多數會導致單倍功能不全，導致50％的OPA1蛋白表達和疾病表現。STK-002 旨在通過利用 OPA1Gene 的非突變體（野生型）拷貝來恢復 OPA1 蛋白的表達，從而上調 OPA1 蛋白的表達，目的是阻止或減緩 ADOA 患者的視力喪失。Stoke 已經生成了臨牀前數據，證明瞭 STK-002 的機制驗證和概念驗證。STK-002 已被美國食品藥品管理局授予孤兒藥稱為 ADOA 的潛在新療法，該公司已獲得 MHRA 的 CTA 授權。
關於 OSPREY 第一階段研究（英國）
OSPREY研究是一項針對6至55歲的兒童和成人的第一階段開放標籤研究，他們已確診為ADOA，並且有OPA1基因存在基因突變的證據。該研究的主要目標是評估單次遞增劑量 STK-002 的安全性和耐受性，並確定血液中的暴露情況。次要目標是評估每位患者一隻眼睛在玻璃體內 (IVT) 給藥 STK-002 後的療效，衡量標準是 ADOA 患者的視覺功能和眼部結構變化以及生活質量。入學和給藥預計將於2024年初開始。
關於獵鷹研究
FALCON 是一項多中心、前瞻性自然史研究，針對年齡在 8 至 60 歲之間，這些人羣已確立了由雜合子 OPA1 基因變異引起的 ADOA 的臨牀診斷。不提供任何研究性藥物或其他治療方法。該研究在美國、英國、意大利和丹麥的10個地點招收了48名患者。患者在基線、6 個月、12 個月、18 個月和 24 個月時接受評估。不會有額外的隨訪期。
關於 TANGO
TANGO（靶向增強核基因輸出）是斯托克的專有研究平臺。斯托克對這項技術的最初應用是其中一個基因拷貝的疾病
功能正常，另一個發生突變，也稱為單倍不足。在這些情況下，突變的基因不會產生其份額的蛋白質，從而導致疾病。斯托克的研究人員使用探戈方法和對RNA科學的深刻理解，設計了反義寡核苷酸（ASO），這些反義寡核苷酸（ASO）與前mRNA結合並幫助功能（或野生型）基因產生更多蛋白質。TANGO旨在通過增加或刺激健康基因的蛋白質輸出來恢復缺失的蛋白質，從而補償該基因的突變拷貝。
關於斯托克療法
Stoke Therapeutics（納斯達克股票代碼：STOK）是一家生物技術公司，致力於通過使用基於RNA的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。使用斯托克專有的TANGO（靶向增強核基因輸出）方法，斯托克正在開發反義寡核苷酸（ASO），以選擇性地恢復蛋白質水平。斯托克的第一種化合物 STK-001 正在進行臨牀試驗，用於治療德拉維特綜合徵，這是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇。Dravet綜合徵是由單倍功能不全引起的眾多疾病之一，其中正常蛋白質水平下降約50％會導致疾病。斯托克正在開發用於治療常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA) 的 STK-002，這是最常見的遺傳性視神經疾病。斯托克最初的重點是單倍功能不全以及中樞神經系統和眼睛的疾病，儘管其他器官、組織和系統已經證明瞭這一概念的證據，這支持了斯托克對其專有方法具有廣泛潛力的信念。Stoke 總部位於馬薩諸塞州貝德福德，在馬薩諸塞州劍橋設有辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問 https://www.stoketherapeutics.com/ 或在 Twitter 上關注 Stoke，網址為 @StokeTx。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的前瞻性陳述，包括但不限於：公司的季度業績和現金流；其未來的經營業績、財務狀況和流動性；STK-001 治療德拉維特綜合徵根本原因和減少癲癇發作或表現出行為或認知改善的能力；STK-002 治療 ADOA 根本原因的能力；時機和預期進展的臨牀試驗、數據宣讀和演講；監管部門批准的時間或收到；TANGO設計藥物以增加蛋白質產量的能力及其預期益處。包含 “計劃”、“將”、“繼續”、“期望” 或 “正在進行” 等詞語的陳述以及未來時態的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設，如果這些假設被證明不正確或沒有完全實現，可能會導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於以下風險和不確定性：公司推進候選產品、獲得監管部門批准並最終將其候選產品商業化的能力；臨牀前和臨牀試驗的時機和結果；臨牀前和臨牀試驗的積極結果試用可能無法在後續試驗中複製或在早期臨牀試驗中取得成功可能無法預測後期試驗的結果；正在進行的試驗的初步中期數據讀出可能顯示結果在此類試驗完成後會發生變化；公司為開發活動提供資金和在2025年底之前實現開發目標的能力；公司保護其知識產權的能力；直接和間接影響
公司業務面臨的公共衞生危機，包括 COVID-19 疫情；以及公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告、10-Q表季度報告以及公司不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中 “風險因素” 標題下描述的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，公司沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。
財務表如下
Stoke Therapeutics, Inc
合併資產負債表
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資產 |
|
|
|
|
|
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||
流動資產： |
|
|
|
|
|
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現金和現金等價物 |
|
$ |
192,060 |
|
|
$ |
113,556 |
|
有價證券 |
|
|
39,387 |
|
|
|
116,039 |
|
預付費用 |
|
|
10,950 |
|
|
|
10,932 |
|
其他流動資產 |
|
|
3,699 |
|
|
|
2,955 |
|
應收利息 |
|
|
136 |
|
|
|
588 |
|
流動資產總額 |
|
$ |
246,232 |
|
|
$ |
244,070 |
|
限制性現金 |
|
|
569 |
|
|
|
569 |
|
經營租賃使用權資產 |
|
|
3,646 |
|
|
|
4,753 |
|
財產和設備，淨額 |
|
|
6,472 |
|
|
|
6,675 |
|
總資產 |
|
$ |
256,919 |
|
|
$ |
256,067 |
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款 |
|
$ |
1,556 |
|
|
$ |
766 |
|
應計負債和其他流動負債 |
|
|
12,222 |
|
|
|
15,748 |
|
遞延收入-本期部分 |
|
|
8,059 |
|
|
|
14,880 |
|
流動負債總額 |
|
$ |
21,837 |
|
|
$ |
31,394 |
|
遞延收入-扣除流動部分 |
|
|
43,258 |
|
|
|
36,856 |
|
其他長期負債 |
|
|
1,629 |
|
|
|
2,968 |
|
長期負債總額 |
|
|
44,887 |
|
|
|
39,824 |
|
負債總額 |
|
$ |
66,724 |
|
|
$ |
71,218 |
|
承付款和意外開支 |
|
|
|
|
|
|
||
股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，每股面值0.0001美元；3億股 |
|
|
4 |
|
|
|
4 |
|
額外的實收資本 |
|
|
540,919 |
|
|
|
483,170 |
|
累計其他綜合虧損 |
|
|
(379 |
) |
|
|
(1,175 |
) |
累計赤字 |
|
|
(350,349 |
) |
|
|
(297,150 |
) |
股東權益總額 |
|
$ |
190,195 |
|
|
$ |
184,849 |
|
負債和股東權益總額 |
|
$ |
256,919 |
|
|
$ |
256,067 |
|
Stoke Therapeutics, Inc
合併運營報表和綜合虧損報表
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
收入 |
|
$ |
(2,481 |
) |
|
$ |
3,231 |
|
|
$ |
2,671 |
|
|
$ |
6,232 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
20,551 |
|
|
|
18,358 |
|
|
|
40,182 |
|
|
|
36,668 |
|
一般和行政 |
|
|
10,230 |
|
|
|
10,111 |
|
|
|
20,442 |
|
|
|
19,596 |
|
運營費用總額 |
|
|
30,781 |
|
|
|
28,469 |
|
|
|
60,624 |
|
|
|
56,264 |
|
運營損失 |
|
|
(33,262 |
) |
|
|
(25,238 |
) |
|
|
(57,953 |
) |
|
|
(50,032 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入（支出），淨額 |
|
|
2,567 |
|
|
|
544 |
|
|
|
4,670 |
|
|
|
648 |
|
其他收入（支出），淨額 |
|
|
41 |
|
|
|
42 |
|
|
|
84 |
|
|
|
83 |
|
其他收入總額 |
|
|
2,608 |
|
|
|
586 |
|
|
|
4,754 |
|
|
|
731 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(30,654 |
) |
|
$ |
(24,652 |
) |
|
$ |
(53,199 |
) |
|
$ |
(49,301 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
|
$ |
(0.69 |
) |
|
$ |
(0.63 |
) |
|
$ |
(1.23 |
) |
|
$ |
(1.29 |
) |
已發行普通股的加權平均值，基本 |
|
|
44,188,464 |
|
|
|
39,258,358 |
|
|
|
43,367,032 |
|
|
|
38,358,936 |
|
綜合損失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
(30,654 |
) |
|
$ |
(24,652 |
) |
|
$ |
(53,199 |
) |
|
$ |
(49,301 |
) |
其他綜合收益（虧損）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
有價證券的未實現收益（虧損） |
|
|
219 |
|
|
|
(592 |
) |
|
|
796 |
|
|
|
(1,108 |
) |
其他綜合損失總額 |
|
$ |
219 |
|
|
$ |
(592 |
) |
|
$ |
796 |
|
|
$ |
(1,108 |
) |
綜合損失 |
|
$ |
(30,435 |
) |
|
$ |
(25,244 |
) |
|
$ |
(52,403 |
) |
|
$ |
(50,409 |
) |
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