附錄 99.1

Travere Therapeutics 公佈了 2023 年第二季度財務業績

•2023年第二季度收到了417份新的FILSPARI™（sparsentan）患者起始表，這反映了腎臟科醫生和IgA腎病（iGaN）患者的持續強勁需求

•2023年第二季度，FILSPARI的產品淨銷售總額為350萬美元；自獲得批准以來的前四個半月為650萬美元

•公司在經典高胱氨酸尿症（HCU）中pegtibatinase的1/2期COMPOSE研究中報告了第6組的積極結果；3期研究預計將於年底啟動

•最近宣佈同意以高達4.45億美元的價格出售膽汁酸產品組合，推進通過管道提供新治療標準的戰略並加強財務基礎；交易預計將於2023年第三季度完成

•2023年第二季度的總收入為5,970萬美元，其中包括5,700萬美元的產品淨銷售額和270萬美元的許可和協作收入

•截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為4.913億美元

聖地亞哥，2023年8月3日——Travere Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TVTX）今天公佈了其2023年第二季度財務業績，並提供了公司最新情況。

Travere Therapeutics總裁兼首席執行官埃裏克·杜貝博士説：“我們對FILSPARI在iGan上線的最初幾個月感到非常滿意，並對我們從患者和處方者那裏得到的積極反饋感到鼓舞。”“我們已經全面部署了銷售隊伍，啟動了患者和處方者支持系統，並通過參與大型醫療會議和地方層面，繼續提高醫療保健專業人員對FILSPARI的認識。在衡量需求和准入方面，這是我們衡量早期啟動成功的兩個關鍵指標，我們看到患者起步形式強勁增長，我們通過付款人蔘與工作的良好進展，繼續推動符合條件的患者更廣泛地獲得FILSPARI。發佈後，我們繼續在整個管道中執行。值得注意的是，我們完全有能力與美國食品藥品管理局接觸，以評估FSGS中sparsentan的潛在監管前進方向，繼pegtibatinase項目最近取得令人興奮的結果之後，我們正在努力在今年晚些時候啟動一項關鍵研究。此外，我們很高興最近簽訂了出售膽汁酸產品組合的協議，這將使我們能夠進一步將精力集中在提供新的治療標準上，並鞏固我們的財務基礎。”

截至2023年6月30日的季度財務業績

2023年第二季度的產品淨銷售額為5,700萬美元，而2022年同期為5,100萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，產品淨銷售額為1.073億美元，而2022年同期為9,740萬美元。增長主要歸因於FILSPARI持續推出的銷售額。

2023年第二季度的研發（R&D）支出為6,940萬美元，而2022年同期為5,970萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，研發費用為1.293億美元，而2022年同期為1.163億美元。差異在很大程度上歸因於公司pegtibatinase臨牀項目的持續發展，包括臨牀試驗費用和製造，以及員工人數的增加。經非公認會計準則調整後，2023年第二季度的研發費用為6,240萬美元，而2022年同期為5,440萬美元。

2023年第二季度的銷售、一般和管理（SG&A）支出為7,400萬美元，而2022年同期為5300萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，銷售和收購支出為1.463億美元，而2022年同期為9,980萬美元。差異在很大程度上歸因於FILSPARI現場團隊和支持人員的入職，以及2023年2月FILSPARI加速批准後的啟動相關活動。經非公認會計準則調整後，2023年第二季度的銷售和收購支出為5,560萬美元，而2022年同期為3,750萬美元。

2023年第二季度其他淨收入總額為200萬美元，而2022年同期其他支出總淨額為150萬美元。差額主要歸因於該期間利息收入的增加。

2023年第二季度的淨虧損為8,560萬美元，合每股基本股虧損1.13美元，而2022年同期的淨虧損為6,700萬美元，合每股基本股虧損1.05美元。在截至2023年6月30日的六個月中，淨虧損為1.720億美元，而2022年同期為1.430億美元。經非公認會計準則調整後，2023年第二季度的淨虧損為5,820萬美元，合每股基本股虧損0.77美元，而2022年同期的淨虧損為4,130萬美元，合每股基本股虧損0.65美元。

截至2023年6月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為4.913億美元。

節目更新

FILSPARI™ (sparsentan) — iGan

•2023年2月17日，美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准FILSPARI減少原發性IgAn有快速疾病進展風險的成年人的蛋白尿，通常尿蛋白與肌酐的比例（UPCR）≥1.5 g/g。FILSPARI 已於 2023 年 2 月 27 日當週上市。正在進行的推出的商業進展帶來了：

•第二季度收到了417份新的患者起始表（PSF）；自FILSPARI加速批准以來的前四個半月中，共收到563份PSF。

•第二季度產品淨銷售額為350萬美元，自推出以來產品淨銷售總額為650萬美元。

•在第60屆ERA大會上，該公司提交了九份摘要，包括正在進行的評估FILSPARI與iGaN活躍比較器的3期PROTECT研究的中期分析，以及對英國RadaR Registry的新分析，該研究根據iGan的蛋白尿減少估算了腎衰竭或死亡的延遲，該研究被指定為2023年ERA十大最佳摘要之一。

•該公司及其合作者CSL Vifor預計，人用藥品委員會（CHMP）將在年底前後批准sparsentan用於歐洲治療iGaN的有條件上市許可（CMA）申請發表審查意見。如果獲得批准，sparsentan將在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威獲得CMA。

•該公司預計將在2023年第三季度末或第四季度初公佈正在進行的第三階段PROTECT研究中為期兩年的確認性終點的業績，該研究旨在支持iGaN中sparsentan的傳統批准。

Sparsentan-FSGS

•該公司仍有望與監管機構接觸，探索在美國治療局灶性節段性腎小球硬化（FSGS）的sparsentan補充新藥申請（sndA）的潛在前進道路。該公司還計劃與其合作者CSL Vifor合作，以確定sparsentan在治療FSGS時是否可能出現後續變異的sparsentan CMA 關於在 IgA 腎病中使用 sparsentan 的 CMA 待處理申請的複審決定。

pegtibatinase (TVT-058) — HCU

•2023年5月，該公司報告了1/2期COMPOSE研究第6組的積極結果，顯示使用2.5mg/kg的pegtibatinase治療可使同型半胱氨酸（thcY）總量快速持續降低，thcY比基線平均相對減少67.1％。在第 6 周至第 12 周內，所有患者的平均四氫大麻酚含量均低於臨牀上有意義的閾值 100uM，並且平均四氫大麻酚保持在 100 μM 的閾值以下。一些患者的四氫大麻酚含量低於50 μM，其中包括一名基線時四氫大麻酚水平較低的患者，實現了四氫大麻酚的正常化。COMPOSE的其他詳細研究結果將於8月29日至9月1日在以色列耶路撒冷舉行的先天代謝錯誤研究學會年度研討會（SSIEM）上公佈。

•繼第6組取得積極結果後，公司正在與監管機構就一項潛在的關鍵3期臨牀試驗的設計進行接觸。這項關鍵研究預計將以減少四氫大麻酚作為支持註冊的主要終點，預計將於2023年底啟動。

膽汁酸產品組合 — Cholbam® 和 Chenodal®

•2023年7月，該公司宣佈已與Mirum Pharmicals簽訂最終協議，出售其膽汁酸產品組合，其中包括Cholbam（膽酸）和Chenodal（chenodal），這兩種藥物用於治療需求旺盛環境中的罕見疾病。

•根據最終協議的條款，Mirum將以高達4.45億美元的價格收購Travere的膽汁酸產品組合，其中包括2.1億美元的預付款和高達2.35億美元的潛在銷售里程碑付款。該交易預計將於2023年第三季度完成，但須經監管部門批准和慣例成交條件。

電話會議信息

Travere Therapeutics將於今天，即美國東部時間2023年8月3日星期四下午 4:30 舉辦電話會議和網絡直播，討論公司最新情況以及2023年第二季度的財務業績。要參加電話會議，請在美國東部時間下午 4:30 前不久撥打 +1 (888) 394-8218（美國）或 +1 (323) 794-2551（國際），確認碼 2448893。網絡直播可以在Travere網站的投資者頁面ir.travere.com/events-presentsents上觀看。網絡直播結束後，電話會議的存檔版本將在公司網站上公佈，為期30天。

非公認會計準則財務指標的使用

為了補充Travere根據美國公認會計原則（GAAP）提出的財務業績和指導，公司在本新聞稿和隨附表格中使用了某些非公認會計準則調整後的財務指標。公司認為，這些非公認會計準則財務指標有助於瞭解其過去的財務業績和未來的潛在業績。它們不應單獨考慮，也不能作為可比的公認會計原則指標的替代品，應與根據以下規定編制的合併財務報表一起閲讀

GAAP。Travere的管理層經常在內部使用這些補充的非公認會計準則財務指標來了解、管理和評估其業務並做出運營決策。此外，Travere認為，使用這些非公認會計準則指標增強了投資者比較不同時期業績的能力，並提高了公司在做出運營決策時使用的關鍵財務指標的透明度。

投資者應注意，這些非公認會計準則財務指標不是根據任何全面的會計規則或原則編制的，也沒有反映根據公認會計原則確定的與公司經營業績相關的所有金額。投資者還應注意，這些非公認會計準則財務指標沒有公認會計原則規定的標準化含義，因此對投資者的用處有限。此外，出於非公認會計準則財務指標的目的，公司將來可能會不時排除其他項目，或者停止排除其歷來排除的項目；由於非標準化定義，公司在本新聞稿和隨附表格中使用的非公認會計準則財務指標的計算方式可能與公司競爭對手和其他公司使用的類似標題的衡量標準不同，因此可能無法直接比較。

如本新聞稿所用，(i) 歷史非公認會計準則淨虧損衡量標準不包括股票薪酬支出、攤銷和折舊費用、與業務合併相關的或有對價和所得税的重估（如適用）；（ii）歷史非公認會計準則銷售和收購支出指標不包括股票薪酬支出以及攤銷和折舊支出（如適用）；（iii）歷史非公認會計準則銷售和收購支出（如適用）；（iii）歷史非公認會計準則銷售和收購支出（如適用）；（iii）歷史上的非公認會計準則銷售和收購支出不包括股票薪酬支出以及攤銷和折舊費用；（iii）歷史上的非公認會計準則銷售和收購費用支出衡量標準不包括基於股票的研發費用（如適用）補償費用，以及攤銷和折舊費用。

關於特拉弗療法

在 Travere Therapeutics，我們一生難得。我們是一家生物製藥公司，每天齊心協力，幫助各種背景的患者、家屬和護理人員在罕見疾病的生活中度過難關。在這條道路上，我們知道迫切需要治療方案——這就是為什麼我們的全球團隊與罕見病界合作，確定、開發和提供改變生活的療法的原因。在追求這一使命的過程中，我們不斷尋求瞭解罕見患者的不同視角，勇敢地開闢新的道路，改變他們的生活，為現在和明天帶來希望。欲瞭解更多信息，請訪問 travere.com

關於 FILSPARI（sparsentan）

FILSPARI（sparsentan）是一種每天一次的口服藥物，旨在選擇性地靶向IgAn（內皮素-1和血管緊張素II）疾病進展中的兩種關鍵途徑，也是唯一一種獲準用於治療這種疾病的非免疫抑制療法。FILSPARI 是一種處方藥，用於減少原發性 IgAn 有快速疾病進展風險的成年人的蛋白尿，通常為 UPCR ≥ 1.5 g/g。

FILSPARI (sparsentan) 美國適應症

FILSPARI 是一種內皮素和血管緊張素 II 受體拮抗劑，可減少患有原發性免疫球蛋白 A 腎病 (IgAN) 的成年人的蛋白尿，通常為 UPCR ≥ 1.5 g/g。

該適應症是在蛋白尿減少的基礎上加速批准的。目前尚不確定FILSPARI能否減緩IgAn患者的腎功能下降。該適應症的持續批准可能取決於確認性臨牀試驗中對臨牀益處的驗證和描述。

FILSPARI (sparsentan) 重要安全信息

盒裝警告：肝毒性和胚胎胎兒毒性

由於存在肝毒性和出生缺陷的風險，FILSPARI只能通過名為FILSPARI REMS的限制性計劃獲得。根據FILSPARI REMS，處方者、患者和藥房必須註冊該計劃。

肝毒性

一些內皮素受體拮抗劑 (ERA) 導致氨基轉移酶升高、肝毒性和肝衰竭。在臨牀研究中，在接受FilsPari治療的患者中，觀察到多達2.5％的轉氨酶（ALT或AST）升高至少為正常上限（ULN）的3倍，包括確認再次挑戰的病例。

在開始治療之前測量轉氨酶和膽紅素，在最初的 12 個月內每月測量一次轉氨酶和膽紅素，然後在治療期間每 3 個月測量一次。中斷治療並密切監測氨基轉移酶升高超過正常上限 (ULN) 3倍的患者。

對於基線時氨基轉移酶升高（>3x ULN）的患者，通常應避免使用FILSPARI，因為肝毒性監測可能更加困難，而且這些患者發生嚴重肝毒性的風險可能增加。

胚胎-胎兒毒性

如果孕婦根據動物數據使用 FILSPARI，可能會導致嚴重的出生缺陷。因此，在開始治療之前、治療期間以及停止使用FILSPARI治療後一個月都需要進行妊娠試驗。可能懷孕的患者必須在開始治療之前、治療期間以及停止使用FILSPARI治療後的一個月內使用有效的避孕措施。

禁忌症：懷孕的患者禁用FILSPARI。不要將FILSPARI與血管緊張素受體阻滯劑 (ARB)、內皮素受體拮抗劑 (ERA) 或阿利吉侖共同給藥。

警告和注意事項

•肝毒性：

肝毒性：已觀察到 ALT 或 AST 的升高至少 3 倍 ULN。為了降低潛在的嚴重肝毒性的風險，請在開始治療之前測量血清氨基轉移酶水平和總膽紅素，在最初的12個月中每月測量一次，然後在治療期間每3個月測量一次。

建議出現肝毒性症狀（噁心、嘔吐、右上腹疼痛、疲勞、厭食、黃疸、尿深、發燒或瘙癢）的患者立即停止使用 FILSPARI 進行治療並就醫。如果在治療期間的任何時候氨基轉移酶水平異常，請中斷 FILSPARI 並按照建議進行監測。

只有當肝酶水平和膽紅素恢復到治療前值時，並且僅在沒有出現肝毒性臨牀症狀的患者中，才考慮重新啟動FILSPARI。

在藥物啟動之前，避免對氨基轉移酶升高（>3x ULN）的患者開始服用 FILSPARI。

•胚胎-胎兒毒性：FILSPARI 可能對胎兒造成傷害。告知可能懷孕的患者對胎兒的潛在風險。進行妊娠試驗，並建議可能懷孕的患者在停用FILSPARI治療之前、期間和之後一個月使用有效的避孕藥具。

•FILSPARI REMS：FILSPARI 只能通過名為 FILSPARI REMS 的 REMS 下的受限程序獲得。

重要要求包括：

—處方者必須通過註冊並完成培訓獲得 FILSPARI REMS 的認證。

—所有患者在開始治療之前都必須註冊FILSPARI REMS，並遵守監測要求。

—配發 FILSPARI 的藥房必須獲得 FILSPARI REMS 認證，並且只能向獲準接受 FILSPARI 的患者發放。

更多信息可在 www.filsparirems.com 或 1-833-513-1325 上查閲。

請在此處查看 FILSPARI 的完整處方信息

前瞻性陳述

本新聞稿包含 “前瞻性陳述”，該術語在1995年《私人證券訴訟改革法》中定義。在不限制上述內容的情況下，這些陳述通常用 “步入正軌”、“定位”、“期待”、“將”、“可能”、“可能”、“可能”、“預期”、“計劃”、“期望”、“打算”、“潛在” 或類似表達方式來識別。此外，我們的戰略、意圖或計劃的表達也是前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括但不限於提及：FILSPARI發佈的持續進展；FILSPARI最終成為iGaN患者未來基礎治療的潛力；其他開發和監管里程碑的時機和成就；公司全年產品線的推進；對正在進行的PROTECT研究未來開展的期望以及頂線eGFR終點分析的時機；提及療效、安全性和耐受性 sparsentan 的個人資料基於PROTECT Study中期分析的初步數據；公司與監管機構合作探索向FSGS提交sparsentan的潛在途徑的計劃和時機；公司可能在2023年底之前啟動一項針對HCU患者的pegtibatinase關鍵3期試驗；以及公司在預期的時間表內成功完成膽汁酸產品組合的銷售，以成功實現業務過渡給收購方，並獲得潛在的基於銷售的里程碑銷售所得的款項。此類前瞻性陳述基於當前的預期，涉及固有的風險和不確定性，包括可能延遲、轉移或改變任何風險和不確定性，並可能導致實際結果和結果與當前預期存在重大差異的因素。不能保證任何前瞻性陳述。可能導致實際業績與前瞻性陳述中顯示的業績存在重大差異的因素包括與監管審查和批准程序相關的風險和不確定性，包括美國的傳統和H小節加速批准途徑和歐盟的CMA途徑，以及與公司總體業務和財務相關的風險和不確定性、其商業產品的成功以及與公司臨牀前和臨牀階段相關的風險和不確定性管道。具體而言，公司面臨與市場對其商業產品的接受度相關的風險，包括與競爭療法相比的療效、安全性、價格、報銷和收益，以及與成功開發和執行包括FILSPARI在內的此類產品的商業戰略相關的風險。公司在臨牀前和臨牀階段產品線方面面臨的風險和不確定性包括公司的臨牀候選藥物無法被發現安全或有效的風險，以及當前或預期的未來臨牀試驗將無法按計劃進行的風險。具體而言，公司面臨的風險是，對iGaN中sparsentan的第三階段PROTECT研究無法證明斯帕生坦是安全或有效的，也無法作為按計劃進一步批准sparsentan的基礎；FSGS對sparsentan的第三階段DUPLECT研究的結果可能無法作為FSGS批准sparsentan的依據；sparsentan不會得到進一步批准的風險出於功效、安全性、監管或其他原因；對於公司的每項計劃，與註冊相關的風險罕見疾病的臨牀試驗以及正在進行或計劃中的臨牀試驗可能因安全、監管、項目評估或其他原因而無法成功或可能被推遲或放棄的風險。無法保證公司能夠根據DUPLEX研究的結果確定可能向FSGS提交sparsentan的途徑，也無法保證FDA和/或EMA會支持在FSGS中申請sparsentan，也無法保證sparsentan會獲得FSGS的批准。無法保證美國食品藥品管理局會批准sparsentan作為iGaN的傳統批准。也無法保證公司能夠與監管機構就HCU的pegtibatinase關鍵計劃的設計或最終繼續實施該計劃達成一致。公司還面臨着這樣的風險：其現金跑道不會像預期的那樣延長，也無法籌集完成任何或全部候選產品的開發所需的額外資金，包括宏觀經濟狀況；與公司依賴承包商進行臨牀藥物供應和商業製造有關的風險；與專利保護和獨家經營期以及第三方知識產權有關的不確定性；與監管互動相關的風險；風險以及與競爭產品有關的不確定性，包括當前和未來可能與公司某些產品的仿製藥競爭，以及可能限制對公司產品需求的技術變革。關於出售公司膽汁酸產品組合的提議，公司面臨的風險是出售不會在計劃的時間表上或按計劃完成

所有這些都是由於延遲或未能獲得監管部門的批准或出於任何其他原因；可能發生任何可能導致擬議交易購買協議終止的事件、變更或其他情況或條件；無論擬議交易是否完成，都會產生鉅額交易成本；與擬議交易有關的潛在訴訟；擬議交易的中斷可能損害公司業務，包括當前的計劃和運營；因宣佈或完成擬議交易而導致的潛在不良反應或業務關係變化；以及公司無法根據收購協議獲得部分或全部潛在的基於銷售的里程碑付款的風險。公司還面臨與全球和宏觀經濟狀況相關的額外風險，包括健康流行病和流行病，包括與臨牀試驗、商業化活動、供應鏈和製造業務可能中斷相關的風險。提醒你不要過分依賴這些前瞻性陳述，因為有一些重要因素可能會導致實際業績與前瞻性陳述中的業績存在重大差異，其中許多是我們無法控制的。公司沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。投資者可以參閲關於風險和不確定性的全面討論，包括在 “風險因素” 標題下，如公司最新的10-K表格、10-Q表格以及向美國證券交易委員會提交的其他文件中所述。

注：為了與本年度的列報方式保持一致，對以往各期作了某些調整/重新分類。

注：為了與本年度的列報方式保持一致，對以往各期作了某些調整/重新分類。

注：為了與本年度的列報方式保持一致，對以往各期作了某些調整/重新分類。