附錄 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1680581/000095017023037574/img189780767_0.jpg 

 

 

Fulcrum Therapeutics 公佈最近的業務亮點和財務業績

2023 年第二季度

― 洛斯馬匹莫德治療面部肌萎縮症 (FSHD) 的 3 期 REACH 關鍵試驗的篩查已結束 ―

 

― 預計將在2024年第四季度公佈REACH的收入數據 ―

 

― 繼續與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 互動，以解決鐮狀細胞病 (SCD) 中 FTX-6058 的臨牀擱置問題 ―

― Alan A. Musso 被任命為首席財務官 ―

― 電話會議和網絡直播定於美國東部時間今天上午 8:00 舉行 ―

 

馬薩諸塞州劍橋——2023年8月3日——專注於改善基因定義罕見病患者生活的臨牀階段生物製藥公司Fulcrum Therapeutics, Inc.®（以下簡稱 “公司”）（納斯達克股票代碼：FULC）今天公佈了2023年第二季度的財務業績，並提供了業務最新情況。

 

Fulcrum總裁兼首席執行官亞歷克斯·薩皮爾説：“我們對2023年上半年的持續進展感到鼓舞，並期待繼續執行臨牀項目的關鍵優先事項。”“我們結束了對losmapimod的3期REACH試驗的篩查，我們預計將在2024年第四季度公佈頂線數據。這標誌着一個關鍵的里程碑，使我們離可能提供第一種經美國食品藥品管理局批准的FSHD治療療法又近了一步。同時，我們將繼續與美國食品藥品管理局努力合作，儘快解決 FTX-6058 的臨牀擱置問題。”

 

近期業務亮點

 

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在美國、加拿大和歐洲的研究點評估FSHD中的losmapimod的REACH3期關鍵試驗中，篩查已結束。Fulcrum預計將在2023年第三季度完成招生，並預計將在2024年第四季度公佈收入數據。
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Fulcrum與FSHD Society合作，宣佈啟動Project Mercury，這是一個新的全球聯盟，旨在通過團結和動員FSHD社區的多個部門，包括倡導者、患者、行業領導者、研究人員和臨牀醫生，來加快FSHD新療法的交付。Fulcrum 是 “水星計劃” 的全球持續贊助商。
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目前正在與 FDA 進行互動，以解決 FTX-6058 的臨牀擱置問題。
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獲得 CAMP4 Therapeutics Corp. (CAMP4) 的全球獨家許可，以收購 CAMP4 在 Diamond-Blackfan 貧血 (DBA) 方面的臨牀前研究計劃產生的知識產權。根據協議條款，Fulcrum將推進針對DBA潛在治療目標的新型治療藥物的發現、開發和商業化。
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亞歷克斯·薩皮爾被任命為總裁兼首席執行官兼Fulcrum董事會成員，自2023年7月1日起生效。Robert J. Gould 博士已從臨時首席執行官兼總裁的職位過渡，並將繼續擔任董事會成員。此外，古爾德博士將擔任科學和技術委員會主席。
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艾倫·穆索自2023年8月7日起被任命為首席財務官。

2023 年第二季度財務業績

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現金狀況：截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為2.782億美元，而截至2022年12月31日為2.029億美元。
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協作收入：2023年第二季度的合作收入為90萬美元，而2022年第二季度為190萬美元。
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研發費用：2023年第二季度的研發費用為1780萬美元，而2022年第二季度為2,500萬美元。減少720萬美元主要與2022年第二季度實現的500萬美元里程碑有關，這要歸功於葛蘭素史克集團在REACH啟動時以及臨牀擱置導致的 FTX-6058 成本降低。
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併購費用：2023年第二季度的一般和管理費用為1,030萬美元，而2022年第二季度為1,110萬美元。減少80萬美元的主要原因是專業服務費用減少。
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淨虧損：2023年第二季度的淨虧損為2380萬美元，而2022年第二季度的淨虧損為3,410萬美元。

 

財務指導

Fulcrum預計，到2025年中期，其現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為其運營支出和資本支出需求提供資金。

 

電話會議和網絡直播

Fulcrum Therapeutics, Inc. 將於美國東部時間今天上午8點舉辦電話會議和網絡直播，回顧第二季度和2023年最近的業務亮點和財務業績。個人可以通過點擊鏈接註冊參加電話會議 這裏。註冊後，參與者將收到撥入詳細信息和一個允許他們訪問通話的唯一密碼。網絡直播將通過 Fulcrum 網站 www.fulcrumtx.com 的 “投資者關係” 部分或點擊 這裏。網絡直播結束後，存檔的重播也將持續90天。

關於 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於在醫療需求高度未得到滿足的地區改善基因定義的罕見疾病患者的生活。Fulcrum 的兩個主要臨牀開發項目是用於治療面肩部肌營養不良症 (FSHD) 的小分子 losmapimod 和 FTX-6058，一種旨在增加胎兒血紅蛋白表達的小分子，用於治療鐮狀細胞病 (SCD) 和其他血紅蛋白病，該項目目前處於美國食品藥品監督管理局發佈的全面臨牀暫停階段。該公司的專有產品引擎FulcrumSeek可以識別出可以調節基因表達的藥物靶點，以治療基因表達錯誤的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問 www.fulcrumtx.com 然後在 Twitter @FulcrumTx 和 LinkedIn 上關注我們。

關於 FTX-6058
FTX-6058 是一種正在研究的胚胎外胚發育 (EED) 口服小分子抑制劑，是使用 Fulcrum 的專有發現引擎 FulcrumSeek 發現的。抑制 EED 會導致包括 BCL11A 在內的關鍵胎兒珠蛋白抑制因子的強效下調，從而導致胎兒血紅蛋白 (HbF) 增加。FTX-6058 正在開發用於治療鐮狀細胞病 (SCD) 和其他血紅蛋白病。SCD 中的初始數據顯示了概念驗證，並實現了與潛在患者總體益處相關的絕對HbF升高水平。截止到 2023 年 3 月的數據截止日期，在接觸長達三個月且未報告嚴重治療緊急不良事件的 SCD 患者中，FTX-6058 的耐受性總體良好。FTX-6058 已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 快速通道稱號和用於治療 SCD 的孤兒藥稱號。FTX-6058 目前處於美國食品藥品管理局發佈的全面臨牀擱置狀態。

關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病（SCD）是一種由六溴二苯基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，它是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內輸送氧氣。這種突變的結果是氧氣輸送效率降低，形成了鐮狀的紅細胞。這些鐮狀細胞的靈活性遠不如健康細胞，可以阻塞血管或破壞細胞。SCD患者通常會遭受嚴重的臨牀後果，可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝病和預期壽命縮短。

關於 Losmapimod
Losmapimod 是一種選擇性的 p38α/β 絲裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制劑。在Fulcrum發現p38α/β抑制劑在減少DUX4表達中的作用並對已知化合物進行了廣泛審查之後，Fulcrum獨家獲得葛蘭素史克的losmapimod許可。2b 期 redux4 試驗報告的結果表明，疾病進展緩慢

功能改善，包括對上肢力量的積極影響以及支持losmapimod有可能成為FSHD治療變革性療法的功能措施。儘管洛斯馬匹莫德以前從未在肌肉萎縮症中被探索過，但在其他多種適應症的臨牀試驗中，已對3600多名受試者進行了評估，沒有洛斯馬莫德的安全信號。Losmapimod已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）快速通道稱號和用於治療FSHD的孤兒藥稱號。洛斯馬匹莫德目前正在一項針對FSHD（NCT05397470）患者的3期多中心隨機、雙盲、安慰劑對照、為期48周的平行組研究中進行評估。

關於 FSHD
FSHD 是一種嚴重、罕見、進行性和使人衰弱的疾病，目前尚無批准的治療方法。其特徵是骨骼肌脂肪浸潤導致肌肉萎縮，主要累及面部、肩胛骨和肩膀、上臂和腹部。對患者的影響包括持續和積累的肌肉和功能喪失，影響他們進行日常生活活動的能力、上肢功能喪失、活動能力和獨立性喪失以及慢性疼痛。FSHD 是最常見的肌肉萎縮症形式之一，據估計，僅在美國就有16,000至38,000名患者。

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括關於 Fulcrum 臨牀試驗的明示或暗示聲明，包括 REACH 的註冊完成和收入數據的時機；Fulcrum 為 Fulcrum 提供美國食品藥品管理局批准的 FSHD 療法的能力；Fulcrum 根據其最近的許可協議開展的活動有 CAMP4；還有 Fulcrum 的現金跑道；等等。FTX-6058“預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中陳述或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與解決 FTX-6058 的臨牀擱置和迴應 FDA 的要求相關的風險；Fulcrum 能夠繼續在臨牀試驗中推進其候選產品；在預期或根本沒有時間表內啟動和註冊臨牀試驗；獲得和維持美國食品藥品管理局和其他監管機構的必要批准；在臨牀試驗中複製 losmapimod 臨牀前研究和/或早期臨牀試驗中發現的陽性結果、FTX-6058（如果恢復）和任何其他候選產品；獲得、維護或保護與其候選產品相關的知識產權；管理開支；管理高管和員工流失，包括整合新的首席執行官和首席財務官；以及籌集實現其業務目標所需的大量額外資金等。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Fulcrum的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績有所不同，請參閲Fulcrum最近向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分，以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了Fulcrum截至本文發佈之日的觀點，不應將其視為Fulcrum在本新聞稿發佈之日之後的任何日期的觀點。Fulcrum預計，隨後的事件和事態發展將導致Fulcrum的觀點發生變化。但是，儘管Fulcrum可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但Fulcrum明確表示不承擔任何這樣做的義務。

 

Fulcrum Therapeutics,

精選合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

 

 

 

6月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

278,164

 

 

$

202,921

 

營運資金 (1)

 

 

268,143

 

 

 

190,794

 

總資產

 

 

300,332

 

 

 

226,685

 

股東權益總額

 

 

275,428

 

 

 

198,942

 

(1) Fulcrum 將營運資金定義為流動資產減去流動負債。

Fulcrum Therapeutics,

合併運營報表

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

 

 

 

三個月已結束
6月30日

 

 

六個月已結束
6月30日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

協作收入

 

$

880

 

 

$

1,882

 

 

$

1,175

 

 

$

4,474

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

17,849

 

 

 

25,019

 

 

 

34,564

 

 

 

42,850

 

一般和行政

 

 

10,323

 

 

 

11,098

 

 

 

21,843

 

 

 

21,857

 

運營費用總額

 

 

28,172

 

 

 

36,117

 

 

 

56,407

 

 

 

64,707

 

運營損失

 

 

(27,292

)

 

 

(34,235

)

 

 

(55,232

)

 

 

(60,233

)

其他收入，淨額

 

 

3,509

 

 

 

165

 

 

 

6,670

 

 

 

235

 

淨虧損

 

$

(23,783

)

 

$

(34,070

)

 

$

(48,562

)

 

$

(59,998

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.38

)

 

$

(0.83

)

 

$

(0.80

)

 

$

(1.47

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

61,794

 

 

 

40,890

 

 

 

60,764

 

 

 

40,768

 

 

聯繫人：

 

投資者：
克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顧問有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608

媒體：
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