附錄 99.1

BridgeBio Pharma 公佈2023年第二季度財務業績和業務最新情況

-宣佈了針對轉甲狀腺素澱粉樣心肌病（ATTR-CM）患者acoramidis的3期Attribute-cm研究的持續積極結果，包括在主要終點觀察到的具有高度統計學意義的結果，勝率為1.8 (p

-在內分泌學會2023年年會（ENDO 2023）上，公佈了 PROPEL2 第 5 組的最新六個月結果，這是一項針對軟骨發育不全兒童的因菲格拉替尼的 2 期試驗，顯示出潛在的同類最佳療效和良好的耐受性，年化身高速度 (AHV) 的平均增長率為 3.38 釐米/年，沒有與治療相關的不良事件

-給第一位參與者給藥了 FORTIFY，這是一項針對肢腰肌營養不良症 2I/R9 型（LGMD2I/R9）患者 BBP-418 的全球 3 期研究，並與 FDA 會面，討論使用糖基化 α-dystroglycan (αDG) 水平作為替代終點的問題；根據這次會議，該公司認為有可能在美國加速批准 BBP-418

-分享了在ENDO 2023上長期延長對常染色體顯性1型低鈣血癥（ADH1）患者的encaleet2期研究的18個月數據，包括對快速和持續治療效果的觀察；3期CALIBRATE註冊試驗仍在進行中，預計將在2024年上半年公佈頂線結果

-用於治療先天性腎上腺皮質增生 (CAH) 的 BBP-631 1/2 期試驗繼續取得進展，計劃在 2023 年底之前進行更新

-三個主要的 KRAS 項目正在推進，計劃於 2023 年申請同類首創直接 KRASG12C (ON) 抑制劑 BBO-8520 的研究性新藥 (IND) 申請，最近還選出了 pi3kα: RAS breaker 的臨牀候選藥物，打算在 2024 年提交 IND 申請

-本季度末有3.53億美元的現金、現金等價物、有價證券和短期限制性現金，以及5000萬美元的股權證券投資，為2024年下半年鋪平了道路

加利福尼亞州帕洛阿爾託——2023年8月3日——專注於遺傳病和癌症的商業階段生物製藥公司BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：BBIO）（BridgeBio或公司）今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度財務業績，並提供了公司運營的最新情況。

BridgeBio創始人兼首席執行官尼爾·庫馬爾博士説：“我們將永遠感謝ATTR-CM社區中醫生和患者的支持，這幫助Attrite-cm研究得以最終讀出。”“有了這些數據，再加上可能在未來24個月內再產生三個關鍵讀數的渠道，我們認為我們已經具備了為我們在大型和小型市場所服務的患者構建可持續引擎的要素。”

BridgeBio 的主要項目：

•
Acoramidis (AG10) — 用於轉甲狀腺素澱粉樣心肌病 (ATTR-CM) 的轉甲狀腺素 (TTR) 穩定劑：

 

 

o
2023年7月，該公司公佈了Attribute-cm的頂線結果，這是其針對ATTR-CM患者的acoramidis的3期試驗。主要終點分析具有很高的統計學意義，勝率為 1.8 (p
o
在死亡率、發病率、功能和生活質量的所有衡量標準中，都觀察到具有臨牀意義且一致的治療效果。
o
觀察到的治療存活率為81％，而安慰劑存活率為74％（絕對風險降低6.43％；相對風險降低25％）。
o
具有高度統計學意義的相對風險降低 50% (p
o
在他法米迪直接加入的比較探索性事後分析中，儘管患者人數很少，但與安慰劑+他法米迪相比，acoramidis的血清TTR水平增加了42％，nt-proBNP的中位數改善了92％。
o
Acoramidis 耐受性良好，未發現潛在臨牀問題的安全信號。
o
BridgeBio計劃在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交阿科拉米迪的保密協議，並在2024年向全球其他監管機構提交上市許可申請。
o
Attribute-cm試驗結果的詳細信息將在2023年8月底在阿姆斯特丹舉行的歐洲心臟病學會年會上公佈，歐洲心臟病學會是全球首屈一指的心臟病學大會之一。
•
低劑量 infigratinib — 用於軟骨發育不全和軟骨發育不全的 FGFR1-3 抑制劑：
o
2023年6月，該公司在ENDO 2023上公佈了其針對軟骨發育不全兒童的英菲格拉替尼的第二期試驗 PROPEL2 第5組的六個月最新結果；數據顯示，年化身高速度（AHV）顯著而強勁地提高，12名兒童的年化身高速度（AHV）的平均變化為+3.38 cm/年。
o
在第5組中，有83％的兒童對英菲格拉替尼有反應，其定義是比基線AHV增加至少25％。響應者AHV與基線相比的平均變化為+4.08 cm/年。
o
根據上半身和下半身分段的比例來衡量，觀察到比例性改善的早期但令人鼓舞的趨勢。
o
在六個月時，英菲格拉替尼作為每日單次口服療法的耐受性良好，在第5組的所有患者中，沒有評估為與治療相關的不良事件。
o
該公司已開始招收兒童參加第三階段註冊試驗。
o
根據盲目市場研究，BridgeBio認為，如果獲得批准，英菲格拉替尼有可能佔據相當大的市場份額。
•
BBP-418 — 2I/R9 型 limb-girdle 肌肉萎縮症 (LGMD2I/R9) 的糖基化底物：
o
該公司與美國食品藥品管理局會面，討論使用糖基化αDG水平作為替代終點的問題。根據本次會議，該公司認為有可能在美國尋求加速批准 BBP-418。
o
該公司已為第一位參與者注射了 FORTIFY，這是其針對 LGMD2I/R9 患者 BBP-418 的全球 3 期研究。
o
FORTIFY包括一項為期12個月的中期分析，重點是糖基化αDG水平的變化；該分析的頂線數據預計將在2024年底/2025年初公佈。

 

 

o
糖基化 αDG 的缺乏是 LGMD2I/R9 的因果分子驅動因素。在正在進行的 2 期研究中，接受 BBP-418 治療的患者的糖基化 αDG 水平快速持續升高，同時肌酸激酶持續下降，動態和臨牀功能測量比基線有所改善。
o
BBP-418 在美國和歐盟的潛在可尋址人羣為 7,000 名患者。
o
目前沒有針對LGMD2I/R9的疾病改善療法。
•
Encaleet — 用於常染色體顯性顯性低鈣血癥 1 型 (ADH1) 的鈣敏感受體 (casR) 抑制劑：
o
該公司在ENDO 2023上公佈了長期延長encaleet對ADH1患者的2期研究的18個月數據，包括對快速和持續治療效果的觀察。此外，該公司還分享了其基因檢測計劃的初步發現，強調ADH1可能是非手術性甲狀旁腺功能減退症的最常見表現。
o
種羣遺傳學分析估計，在美國和歐盟，大約有25,000名CasR的功能增益變異攜帶者，CasR是ADH1的根本原因。
o
該公司預計將在2024年上半年共享來自CALIBRATE的頂線數據，這是一項針對ADH1的encaleret的第三階段註冊試驗。
o
如果獲得批准，encaleret 可能是第一種專門用於治療 ADH1 的療法。
•
BBP-631 — 先天性腎上腺皮質增生症 (CAH) 的 AAV5 候選基因療法：
o
針對 CAH 的 BBP-631 的 1/2 期基因療法試驗繼續取得進展，該公司計劃在 2023 年底之前提供最新情況。
o
CAH 是最常見的遺傳病之一，可能通過腺相關病毒 (AAV) 基因療法解決，據估計，美國和歐盟有超過75,000例病例。
•
RAS 癌症產品組合：
o
BridgeBio繼續開發其RAS系列的三個主要項目：
▪
BBO-8520，一種正在研究的下一代小分子直接 KRASG12C (ON) 抑制劑候選物，旨在直接結合和抑制其 ON（GTP 綁定）和 OFF（GDP 綁定）構象中的 KRASG12C，該構象仍有望在 2023 年提交 IND 申請並進入臨牀。
▪
PI3Kα: RAS breaker 計劃，旨在通過一種新穎且可能廣泛的作用機制阻斷 RAS 驅動的 PI3Kα 激活的研究性小分子，不僅靶向 PI3Kα 突變腫瘤和 RAS 突變腫瘤，還可能靶向 RTK 激活 RAS 信號傳導驅動的其他腫瘤。該公司已經選擇了一種開發候選藥物，預計將在2024年提交IND申請，作為BridgeBio產品組合中的第二種研究性RAS癌症療法。
▪
該公司的 pan-KRAS 計劃針對多個 KRAS 突變體，包括 KRASG12D 和 KRASG12V，這些突變體存在於很大比例的結直腸、胰腺、

 

 

和非小細胞肺癌腫瘤。該項目的開發候選人計劃於2023年底或2024年初進行選擇。

近期公司動態：

•
與Burjeel Holdings合作開展 “NADER” 項目（罕見疾病需求評估和治療藥物開發—— “nader” 在阿拉伯語中意為 “罕見”）：簽署了一項初步的、不具約束力的合作協議，確立了徹底改變阿拉伯聯合酋長國和該地區罕見病早期診斷和治療領域的共同意圖。
•
為公司Canavan疾病基因療法項目共享的最新令人鼓舞的臨牀和生物標誌物數據：提供了來自六名參與者的令人鼓舞的積極數據。CanaSpire是該公司針對Canavan病治療的研究性靜脈注射（IV）腺相關病毒血清型9（AAV9）基因療法 BBP-812 的1/2期臨牀試驗。根據公司自然歷史研究的結果和科學文獻報告，治療後，CanaSpire參與者的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平與Canavan病較輕的人的水平一致。在所有參與者的尿液、腦脊液（CSF）和大腦中測得NAA持續減少，在最早給藥的參與者中，已經觀察到NAA持續減少了一年以上。

 

2023 年第二季度財務業績：

 

現金、現金等價物、有價證券和短期限制現金

 

截至2023年6月30日，現金、現金等價物、有價證券和短期限制性現金總額為3.532億美元，而截至2022年12月31日為4.662億美元。現金、現金等價物、有價證券和短期限制性現金淨減少1.13億美元，主要歸因於運營活動中使用的淨現金為2.577億美元，但被截至2023年6月30日的六個月中後續公開發行獲得的1.44億美元淨收益所抵消。

 

收入

 

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，收入分別為160萬美元和350萬美元，而去年同期為7,370萬美元和7,540萬美元。截至2023年6月30日的三個月和六個月中，收入主要包括Navire-BMS許可協議下的服務收入分別為150萬美元和320萬美元。截至2022年6月30日的三個月和六個月的收入主要包括7,020萬美元的許可收入和Navire-BMS許可協議下的320萬美元服務收入。

 

運營成本和費用

 

截至2023年6月30日的三個月和六個月中，運營成本和支出分別為1.477億美元和2.757億美元，而去年同期為1.539億美元和3.293億美元。與同期相比，截至2023年6月30日的三個月和六個月的運營成本和支出總體有所下降，這主要是由於公司重新調整其研發計劃的優先順序導致的研究、開發和其他（研發）費用減少；全公司範圍內精簡成本導致的銷售、一般和管理費用；以及自2022年第一季度啟動大多數重組計劃以來的重組、減值和相關費用。

 

 

由於公司減少了運營成本和支出，公司於2022年第一季度開始的重組計劃的影響將繼續顯現。截至2023年6月30日的三個月和六個月中，重組、減值和相關費用分別為350萬美元和690萬美元。這些費用主要包括清盤、退出費用以及遣散費和與員工相關的費用。去年同期的重組、減值和相關費用分別為840萬美元和3,110萬美元。這些費用主要包括長期資產的減值和註銷、遣散費和員工相關費用以及退出和其他相關成本。公司仍然致力於評估各種重組方案，旨在推動業務流程的運營變革。這些替代方案包括加強商業化努力、提高效率和節省成本。

 

截至2023年6月30日的三個月，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為2720萬美元，其中1,320萬美元包含在研發、開發和其他（研發）費用中，1,400萬美元包含在銷售、一般和管理費用中。截至2022年6月30日的三個月，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為2,830萬美元，其中1,430萬美元包含在研發、開發和其他（研發）費用中，1400萬美元包含在銷售、一般和管理費用中。

 

截至2023年6月30日的六個月中，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為5,070萬美元，其中2,500萬美元包含在研發、開發和其他（研發）費用中，2570萬美元包含在銷售、一般和管理費用中。截至2022年6月30日的六個月中，運營成本和支出中包含的股票薪酬支出為5,260萬美元，其中2,290萬美元包含在研發、開發和其他（研發）費用中，2,850萬美元包含在銷售、一般和管理費用中，120萬美元包含在重組、減值和相關費用中。


BridgeBio首席財務官CFA博士 Brian Stephenson説：“繼我們最近公佈的第三階段Attribe-cm數據之後，我們將繼續探索多種選擇，為acoramidis的推出提供充足的資源，同時優化資本成本，包括合作伙伴關係、特許權使用費交易和股權融資。”“我們預計，從現在起到商業發佈的前12個月，3億至3.5億美元的投資將支持acoramidis。再加上我們在未來24個月內發佈的一系列關鍵數據，為患者和投資者提供了有意義的價值創造的機會。”

 

 

 

 

BRIDGEBIO 製藥公司

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股金額除外）

 

 

 

截至6月30日的三個月

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

（未經審計）

 

收入

 

$

1,641

 

 

$

73,746

 

 

$

3,467

 

 

$

75,440

 

運營成本和支出：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究、開發及其他

 

 

108,087

 

 

 

109,100

 

 

 

201,599

 

 

 

218,097

 

銷售、一般和管理

 

 

36,122

 

 

 

36,426

 

 

 

67,230

 

 

 

80,139

 

重組、減值和相關費用

 

 

3,531

 

 

 

8,396

 

 

 

6,900

 

 

 

31,058

 

運營成本和支出總額

 

 

147,740

 

 

 

153,922

 

 

 

275,729

 

 

 

329,294

 

運營損失

 

 

(146,099

)

 

 

(80,176

)

 

 

(272,262

)

 

 

(253,854

)

其他收入（支出），淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

4,514

 

 

 

766

 

 

 

8,667

 

 

 

1,033

 

利息支出

 

 

(20,594

)

 

 

(20,279

)

 

 

(40,715

)

 

 

(40,623

)

出售優先審查憑證所得收益，淨額

 

 

—

 

 

 

107,946

 

 

 

—

 

 

 

107,946

 

其他收入（支出），淨額

 

 

1,476

 

 

 

(10,816

)

 

 

875

 

 

 

(18,391

)

其他收入（支出）總額，淨額

 

 

(14,604

)

 

 

77,617

 

 

 

(31,173

)

 

 

49,965

 

淨虧損

 

 

(160,703

)

 

 

(2,559

)

 

 

(303,435

)

 

 

(203,889

)

歸屬於可贖回可轉換貨幣的淨虧損（收益）
非控股權益和非控股權益

 

 

2,804

 

 

 

(7,297

)

 

 

5,380

 

 

 

(2,364

)

歸屬於普通股股東的淨虧損
的 BridgeB

 

$

(157,899

)

 

$

(9,856

)

 

$

(298,055

)

 

$

(206,253

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.98

)

 

$

(0.07

)

 

$

(1.90

)

 

$

(1.41

)

用於計算淨值的加權平均份額
每股虧損，基本虧損和攤薄後虧損

 

 

160,535,435

 

 

 

146,684,804

 

 

 

156,645,838

 

 

 

146,285,694

 

 

 

 

截至6月30日的三個月

 

 

截至6月30日的六個月

 

股票薪酬

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

（未經審計）

 

研究、開發及其他

 

$

13,229

 

 

$

14,352

 

 

$

25,008

 

 

$

22,909

 

銷售、一般和管理

 

 

13,947

 

 

 

13,953

 

 

 

25,645

 

 

 

28,505

 

重組、減值和相關費用

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,172

 

股票薪酬總額

 

$

27,176

 

 

$

28,305

 

 

$

50,653

 

 

$

52,586

 

 

 

 

 

 

 

BRIDGEBIO 製藥公司

簡明合併資產負債表

（以千計）

 

 

 

6月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

資產

 

（未經審計）

 

 

(1)

 

現金和現金等價物以及有價證券

 

$

333,307

 

 

$

428,269

 

投資股權證券

 

 

50,487

 

 

 

43,653

 

許可和合作協議應收賬款

 

 

8,614

 

 

 

17,079

 

短期限制性現金

 

 

19,930

 

 

 

37,930

 

預付費用和其他流動資產

 

 

20,546

 

 

 

21,922

 

財產和設備，淨額

 

 

13,047

 

 

 

14,569

 

經營租賃使用權資產

 

 

9,814

 

 

 

10,678

 

無形資產，淨額

 

 

27,515

 

 

 

28,712

 

其他資產

 

 

20,401

 

 

 

20,224

 

總資產

 

$

503,661

 

 

$

623,036

 

負債、可贖回的可轉換非控股權益和股東赤字

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

3,874

 

 

$

11,558

 

應計負債和其他負債

 

 

102,470

 

 

 

106,195

 

經營租賃負債

 

 

14,692

 

 

 

15,949

 

2029 注意事項

 

 

735,940

 

 

 

734,988

 

2027 注意事項

 

 

542,501

 

 

 

541,634

 

定期貸款

 

 

440,496

 

 

 

430,993

 

其他長期負債

 

 

13,326

 

 

 

26,643

 

可贖回的可轉換非控股權益

 

 

333

 

 

 

(1,589

)

BridgeBio 股東總赤字

 

 

(1,362,023

)

 

 

(1,254,617

)

非控股權益

 

 

12,052

 

 

 

11,282

 

總負債、可贖回的可轉換非控股權益和股東赤字

 

$

503,661

 

 

$

623,036

 

 

(1)

截至2022年12月31日止年度的簡明合併財務報表源自截至該日的經審計的合併財務報表。

 

 

 

 

 

BRIDGEBIO 製藥公司

簡明合併現金流量表

（以千計）

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

經營活動：

 

 

 

 

 

 

淨虧損

 

$

(303,435

)

 

$

(203,889

)

為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：

 

 

 

 

 

 

基於股票的薪酬

 

 

49,085

 

 

 

52,409

 

折舊和攤銷

 

 

3,270

 

 

 

3,466

 

非現金租賃費用

 

 

2,024

 

 

 

2,889

 

定期貸款的實物支付利息的應計

 

 

6,742

 

 

 

—

 

PellePharm 分拆合併造成的損失

 

 

1,241

 

 

 

—

 

股票證券投資所得（收益）虧損，淨額

 

 

(2,399

)

 

 

23,228

 

根據許可協議發行的股票的公允價值

 

 

—

 

 

 

4,567

 

債務增加

 

 

4,580

 

 

 

4,383

 

認股權證的公允價值調整

 

 

(222

)

 

 

1,390

 

出售某些資產造成的損失

 

 

—

 

 

 

6,261

 

長期資產的減值

 

 

—

 

 

 

12,653

 

出售優先審核憑證所得收益，不包括交易成本

 

 

—

 

 

 

(110,000

)

確認許可和合作協議應收賬款所得收益

 

 

—

 

 

 

(12,500

)

其他非現金調整

 

 

(328

)

 

 

853

 

運營資產和負債的變化：

 

 

 

 

 

 

許可和合作協議應收賬款

 

 

8,466

 

 

 

2,993

 

預付費用和其他流動資產

 

 

1,057

 

 

 

(3,021

)

其他資產

 

 

32

 

 

 

8,691

 

應付賬款

 

 

(4,098

)

 

 

(3,090

)

應計薪酬和福利

 

 

(11,071

)

 

 

(9,402

)

應計研發負債

 

 

(11,322

)

 

 

5,953

 

經營租賃負債

 

 

(2,443

)

 

 

(3,348

)

遞延收入

 

 

(3,184

)

 

 

16,641

 

應計專業負債和其他負債

 

 

4,330

 

 

 

7,785

 

用於經營活動的淨現金

 

 

(257,675

)

 

 

(191,088

)

投資活動：

 

 

 

 

 

 

購買有價證券

 

 

(19,754

)

 

 

(119,611

)

有價證券的到期日

 

 

41,550

 

 

 

293,919

 

購買股權證券投資

 

 

(71,504

)

 

 

(10,930

)

出售股權證券投資

 

 

67,068

 

 

 

9,708

 

PellePharm的分拆導致的現金及現金等價物減少

 

 

(503

)

 

 

—

 

支付無形資產

 

 

—

 

 

 

(1,500

)

出售優先審查券的收益

 

 

—

 

 

 

110,000

 

出售某些資產的收益

 

 

—

 

 

 

10,000

 

購買財產和設備

 

 

(440

)

 

 

(3,261

)

投資活動提供的淨現金

 

 

16,417

 

 

 

288,325

 

籌資活動：

 

 

 

 

 

 

通過後續發行發行普通股所得的收益，淨額

 

 

144,049

 

 

 

—

 

償還定期貸款

 

 

—

 

 

 

(20,486

)

根據ESPP發行的BridgeBio普通股的收益

 

 

1,809

 

 

 

966

 

回購股份以支付預扣税

 

 

(1,715

)

 

 

(476

)

與定期貸款相關的發行成本

 

 

—

 

 

 

(1,120

)

股票期權行使的收益，扣除回購

 

 

312

 

 

 

160

 

其他籌資活動

 

 

4,563

 

 

 

—

 

由（用於）融資活動提供的淨現金

 

 

149,018

 

 

 

(20,956

)

現金、現金等價物和限制性現金淨增加（減少）

 

 

(92,240

)

 

 

76,281

 

期初現金、現金等價物和限制性現金

 

 

416,884

 

 

 

396,365

 

期末現金、現金等價物和限制性現金

 

$

324,644

 

 

$

472,646

 

 

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

現金流信息的補充披露：

 

 

 

 

 

 

支付利息的現金

 

$

28,738

 

 

$

25,435

 

非現金投資和融資信息的補充披露：

 

 

 

 

 

 

定期貸款本金中加上實物支付的利息

 

$

—

 

 

$

5,075

 

未付財產和設備

 

$

131

 

 

$

73

 

來自非控股權益的（向）轉賬

 

$

(5,940

)

 

$

1,456

 

現金、現金等價物和限制性現金的對賬：

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

302,438

 

 

$

470,098

 

短期限制性現金

 

 

19,930

 

 

 

—

 

限制性現金 — 包含在 “預付費用和其他流動資產” 中

 

 

—

 

 

 

140

 

限制性現金 — 包含在 “其他資產” 中

 

 

2,276

 

 

 

2,408

 

期末現金總額、現金等價物和限制性現金顯示在
簡明合併現金流量表

 

$

324,644

 

 

$

472,646

 

 

 

 

 

 

關於 BridgeBio 製藥公司

BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家處於商業階段的生物製藥公司，旨在發現、創造、測試和提供具有明顯遺傳驅動因素的變革性藥物，以治療患有遺傳病和癌症的患者。BridgeBio的開發項目範圍從早期科學到高級臨牀試驗。BridgeBio成立於2015年，其團隊由經驗豐富的藥物發現者、開發人員和創新者組成，致力於應用遺傳醫學的進步儘快為患者提供幫助。欲瞭解更多信息，請訪問 bridgebio然後關注我們 領英和 推特.

BridgeBio 製藥公司前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。本新聞稿中的陳述可能包括非歷史事實、根據經修訂的1933年《證券法》（《證券法》）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）第21E條的含義被視為具有前瞻性的陳述，這些陳述通常使用諸如 “預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算” 之類的詞語來識別可能”、“計劃”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“步入正軌”、“遺蹟” 以及此類詞語或類似表達方式的變體。我們打算將這些前瞻性陳述納入《證券法》第27A條和《交易法》第21E條中關於前瞻性陳述的安全港條款。這些前瞻性陳述，包括與臨牀和治療、我們的項目和候選產品的市場潛力有關的陳述，包括庫馬爾博士引述中關於我們的數據、產品線和潛在產品發佈的聲明；我們臨牀開發計劃的時機和成功，包括我們正在進行和計劃中的針對ATTR-CM患者的acoramidis臨牀試驗的進展，我們計劃在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交新的acoramidis保密協議，我們計劃中的營銷授權申請以及其他監管機構 2024 年，計劃在歐洲心臟病學會年會上公佈 Attribute-cm 試驗的頂線結果細節，以及我們的 acoramidis 臨牀試驗數據的可用性；我們在 LGMD2I/R9 中 BBP-418 的臨牀試驗數據的可用性、在美國 LGMD2I/R9 中尋求加速批准途徑的潛力和機會，以及潛力美國和歐盟可尋址的 BBP-418 人羣；infigratinib 的潛力 BBP-418軟骨發育不全有可能產生同類最佳療效，安全性良好，如果獲得批准，根據盲目市場研究，將佔據相當大的市場份額；該公司發現ADH1可能是非手術甲狀旁腺功能減退的最常見表現，encaliret 的 ADH1 註冊試驗的時機和狀態，CALIBRATE 公佈頂線數據的時機和狀態 2024年上半年，以及encaleret（如果獲得批准）的成功，包括其成為第一種療法的潛力特別用於治療 ADH1；我們正在進行的 CAH BBP-631 第 1/2 期試驗的延續和進展，計劃在 2023 年底之前更新；RAS 特許經營權的持續開發、時機、進展和成功，包括計劃在 2023 年申請同類首創直接 KRASG12C (ON) 抑制劑 BBO-8520 的臨牀試驗申請，打算在 2024 年提交 PI3Kα: RAS breaker 的選定開發候選藥物的IND BridgeBio 產品組合中的療法，以及計劃中的開發候選藥物選擇對於2023年底或2024年初的Pan-KRAS計劃；我們的預期現金跑道；支持我們計劃運營所需的預期金額，包括acoramidis的潛在商業推出，以及潛在的額外資金來源和可用性，反映了我們目前對計劃、意圖、預期和戰略的看法，這些看法基於我們目前掌握的信息以及我們所做的假設。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映或建議的計劃、意圖、期望和戰略是合理的，但我們無法保證這些計劃、意圖、期望或戰略會得到實現或實現。此外，實際結果可能

 

 

與前瞻性陳述中描述的內容存在重大差異，將受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初始和持續數據，儘管正在進行中，但我們的候選產品旨在治療的目標患者羣體的潛在規模沒有預期的那麼大，正在進行和計劃中的臨牀試驗的設計和成功，未來的監管文件，批准和/或銷售和未來與美國食品藥品管理局或其他監管機構互動，討論我們的候選產品的潛在註冊途徑、美國食品藥品管理局或其他監管機構不同意我們的監管批准策略、我們申報的組成部分，例如臨牀試驗設計、行為和方法，或者提交的數據是否充足，我們合作的持續成功，公司通過我們的信貸額度或潛在的合作伙伴關係、特許權使用費交易和股權融資獲得額外資金的能力、潛在的波動性在我們的股價中，COVID-19 造成的任何影響的不確定性，例如監管審查延遲、製造和供應鏈中斷、對醫療保健系統的不利影響和全球經濟的中斷、當前的宏觀經濟和地緣政治事件（包括烏克蘭敵對行動造成的條件變化、通貨膨脹率上升和利率上升）對業務運營和預期的影響，以及我們在截至年度的10-K表年度報告中風險因素部分列出的風險2022 年 12 月 31 日以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營，在這種環境中，不時會出現新的風險。這些前瞻性陳述基於我們管理層截至本新聞稿發佈之日的當前預期和信念，並存在某些風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與前瞻性陳述中描述的業績存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 

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