38613891假的0001640266--12-312023Q2非加速文件管理器43759409http://fasb.org/us-gaap/2023#OperatingExpenseshttp://fasb.org/us-gaap/2023#OperatingExpenses000001640266VYGR：Novartis Pharmaag 會員VYGR：諾華許可協議成員2023-03-310001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 會員VYGR：glucosylceramidasebetaone 計劃成員VYGR：Neurocrine 合作安排成員2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 會員VYGR：Discovery Program 女性成員VYGR：Neurocrine 合作安排成員2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 會員VYGR：探索計劃三名成員VYGR：Neurocrine 合作安排成員2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 會員VYGR：探索計劃一位會員VYGR：Neurocrine 合作安排成員2023-06-300001640266VYGR：Neurocrine BiosciencesInc 會員VYGR：Neurocrine 合作安排成員2023-02-280001640266VYGR：Neurocrine 合作安排成員2023-01-012023-06-300001640266VYGR：drdinahsah 會員US-GAAP：關聯黨成員2023-06-300001640266VYGR：Novartis Pharmaag 會員SRT: 最低成員VYGR：諾華許可協議成員2022-03-040001640266VYGR：Novartis Pharmaag 會員SRT: 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級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001640266美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-3100016402662022-01-012022-12-310001640266US-GAAP：公司債券證券會員2023-06-300001640266US-GAAP：商業票據成員2023-06-300001640266US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-06-300001640266US-GAAP：美國財政證券會員2022-12-310001640266US-GAAP：美國財政證券會員2023-06-300001640266US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員2023-06-300001640266US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-06-300001640266US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-06-300001640266US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-06-300001640266US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001640266US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001640266US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票成員2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：員工股權會員2023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-06-300001640266US-GAAP：限制性股票單位 RSU 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美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年6月30日


☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ______ 到 ______ 的過渡時期

委員會文件編號： 001-37625

Voyager Therapeutics,

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華		46-3003182
（州或其他司法管轄區公司或組織）		（美國國税局僱主證件號）

西德尼街 64 號, 劍橋, 馬薩諸塞		02139
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

(857) 259-5340

（註冊人的電話號碼，包括區號）

不適用

（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.001美元	VYGR	斯達克全球精選市場

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 ⌧沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ⌧沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。



大型加速過濾器	☐	加速過濾器	☐
非加速過濾器	☒	規模較小的申報公司	☒
		新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐沒有 ☒

截至2023年7月28日，註冊人普通股的已發行股票數量，面值為每股0.001美元 43,900,519.

前瞻性陳述

這份10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述外，所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。

“預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“考慮”、“預期”、“目標”、“將”、“將”、“可能”、“應該”、“繼續” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。除其他外，這些前瞻性陳述包括以下方面的陳述：

●

我們計劃開發和商業化基於腺相關病毒（AAV）、基因療法和我們的專有抗體的候選產品；

●

我們有能力繼續開發專有的基因治療平臺技術，包括我們的 TRACER^TM發現平臺和我們的載體抗體平臺，以及我們的專有抗體；

●

我們識別和優化候選產品和專有的 AAV capsid的能力；

●

我們與我們的合作伙伴 Neurocrine Biosciences, Inc. 或 Neurocrine，以及我們的被許可方輝瑞公司、輝瑞、諾華製藥股份公司（Novartis）的戰略合作和許可協議，以及來自他們的資助；

●

我們正在進行和計劃中的臨牀前開發工作、相關時間表和研究；

●

我們建立未來合作、戰略聯盟或期權和許可安排的能力；

●

提交候選產品的申請以及獲得和維持監管部門批准的時間和能力，包括為我們的項目提交研究性新藥（IND）申請的能力；

●

我們對收入、支出、或有負債、未來收入、現有現金資源和資本需求的估計；

●

我們的知識產權地位以及我們為我們的專有資產獲得、維護和執行知識產權保護的能力；

●

我們對候選產品的潛在市場規模以及我們為這些市場提供服務的能力的估計；

●

我們對額外資金的需求以及我們籌集額外資金的計劃和能力，包括通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及期權和許可安排籌集額外資金；

●

我們的競爭地位以及我們正在追求的跡象中已經或可能出現的競爭產品的成功；

●

包括美國、歐盟和日本等其他重要地區在內的政府法律和法規的影響；以及

●

我們有能力控制成本，並根據我們的戰略計劃成功確定候選產品渠道和平臺開發目標的優先順序。

這些前瞻性陳述只是預測，我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期。您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們發表的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。我們在2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含了重要因素，特別是 “第一部分，第1A項——風險因素”，以及我們的10-Q表季度報告（如果適用），特別是 “第二部分，第1A項——風險因素”，這些因素可能會導致未來的實際業績或事件與我們發表的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、戰略合作、合資企業或投資的潛在影響。

您應該閲讀這份10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交的文件，但要了解我們未來的實際業績可能與我們的預期存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

VOYAGER THERAPEUTICS,

表格 10-Q


		頁面
第一部分財務信息
第 1 項。	簡明合併財務報表（未經審計）	5
	簡明的合併資產負債表	5
	簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益	6
	簡明的股東權益合併報表	7
	簡明的合併現金流量表	8
	未經審計的簡明合併財務報表附註	9
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	25
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	44
第 4 項。	控制和程序	44

第二部分。其他信息
第 1 項。	法律訴訟	45
第 1A 項。	風險因素	45
第 6 項。	展品	45
	簽名	47

第一部分財務信息

Voyager Therapeutics,

簡明合併資產負債表

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）


	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	244,293	$	98,959
有價證券，當前		28,453		19,889
關聯方合作應收賬款		3,350		257
預付費用和其他流動資產		6,080		5,394
流動資產總額		282,176		124,499
財產和設備，淨額		17,239		17,857
存款和其他非流動資產		1,593		1,515
經營租賃、使用權資產		14,528		15,485
總資產	$	315,536	$	159,356
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	1,659	$	2,566
應計費用		9,060		7,816
其他流動負債		3,013		2,832
遞延收入，當前		31,666		59,377
流動負債總額		45,398		72,591
遞延收入，非當期收入		51,383		6,450
其他非流動負債		19,729		21,295
負債總額		116,510		100,336
承付款和意外開支（見附註8）
股東權益：
優先股，$0.001面值： 5,000,000於2023年6月30日和2022年12月31日授權的股票；不截至2023年6月30日和2022年12月31日已發行和流通的股票		—		—
普通股， $0.001面值： 120,000,000於2023年6月30日和2022年12月31日授權的股票； 43,759,409和 38,613,891股份發行的和傑出的分別在 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日		44		38
額外的實收資本		490,791		452,713
累計其他綜合虧損		(133)		(219)
累計赤字		(291,676)		(393,512)
股東權益總額		199,026		59,020
負債和股東權益總額	$	315,536	$	159,356

隨附的註釋是這些精簡的 c 不可分割的一部分合併財務報表。

Voyager Therapeutics,

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022
協作收入	$	4,853	$	712	$	155,333	$	1,371
運營費用：
研究和開發		21,985		12,527		40,553		26,876
一般和行政		8,294		7,552		17,322		15,211
運營費用總額		30,279		20,079		57,875		42,087
營業（虧損）收入		(25,426)		(19,367)		97,458		(40,716)
利息收入		3,274		219		5,138		271
其他收入：		3		61		3		39
其他收入總額，淨額		3,277		280		5,141		310
所得税前（虧損）收入		(22,149)		(19,087)		102,599		(40,406)
所得税準備金		59		—		763		—
淨（虧損）收入	$	(22,208)	$	(19,087)	$	101,836	$	(40,406)
其他綜合（虧損）收入：
可供出售證券的未實現（虧損）淨收益		(1)		(141)		86		(226)
其他綜合（虧損）收入總額		(1)		(141)		86		(226)
綜合（虧損）收入	$	(22,209)	$	(19,228)	$	101,922	$	(40,632)

每股淨（虧損）收益，基本	$	(0.51)	$	(0.50)	$	2.42	$	(1.06)
攤薄後每股淨（虧損）收益	$	(0.51)	$	(0.50)	$	2.33	$	(1.06)

已發行普通股加權平均值，基本		43,520,137		38,298,426		42,102,101		38,183,192
已發行普通股的加權平均值，攤薄		43,520,137		38,298,426		43,770,999		38,183,192

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics,

股東權益簡明合併報表

（金額以千計，股票數據除外）

（未經審計）


						累積的
				額外		其他
	普通股			付費		全面		累積的		股東
	股份	金額		資本		（虧損）收入		赤字		公平

截至2021年12月31日的餘額	37,918,395	$	38	$	442,259	$	(138)	$	(347,104)	$	95,055
既得股票期權的行使	11,484		—		12		—		—		12
限制性股票單位的歸屬	312,090		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,268		—		—		2,268
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(85)		—		(85)
淨虧損	—		—		—		—		(21,319)		(21,319)
截至2022年3月31日的餘額	38,241,969	$	38	$	444,539	$	(223)	$	(368,423)	$	75,931
既得股票期權的行使	63,012		—		575		—		—		575
限制性股票單位的歸屬	32,165		—		—		—		—		—
在ESPP下發行普通股	102,105		—		313		—		—		313
股票薪酬支出	—		—		2,460		—		—		2,460
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(141)		—		(141)
淨虧損	—		—		—		—		(19,087)		(19,087)
截至2022年6月30日的餘額	38,439,251	$	38	$	447,888	$	(364)	$	(387,510)	$	60,052

截至2022年12月31日的餘額	38,613,891	$	38	$	452,713	$	(219)	$	(393,512)		59,020
既得股票期權的行使	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票單位的歸屬	374,417		—		—		—		—		—
發行與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售證券的未實現收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
淨收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的餘額	43,435,889	$	43	$	486,518	$	(132)	$	(269,468)	$	216,961
既得股票期權的行使	198,348		1		1,228		—		—		1,229
限制性股票單位的歸屬	62,828		—		—		—		—		—
在ESPP下發行普通股	62,344				418						418
股票薪酬支出	—		—		2,627		—		—		2,627
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(1)		—		(1)
淨虧損	—		—		—		—		(22,208)		(22,208)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	43,759,409	$	44	$	490,791	$	(133)	$	(291,676)	$	199,026

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics,

簡明合併現金流量表

（金額以千計）

（未經審計）


	六個月已結束
	6月30日
	2023		2022
經營活動產生的現金流
淨收益（虧損）	$	101,836	$	(40,406)
為將淨收益（虧損）與經營活動提供的淨現金進行對賬而進行的調整：
股票薪酬支出		5,230		4,809
折舊		2,161		4,016
有價證券的溢價和折扣的攤銷		(25)		2
處置固定資產的損失		124		—
其他非現金物品		—		(2,469)
運營資產和負債的變化：
關聯方合作應收賬款		(3,093)		581
預付費用和其他流動資產		(686)		6
經營租賃、使用權資產		957		2,556
應付賬款		(907)		644
應計費用		1,296		(3,652)
經營租賃負債		(1,385)		(2,647)
其他非流動負債		—		(287)
遞延收入		17,222		52,787
經營活動提供的淨現金		122,730		15,941
來自投資活動的現金流
購買財產和設備		(1,719)		(1,280)
購買有價證券		(28,453)		(54,848)
出售和到期有價證券的收益		20,000		—
用於投資活動的淨現金		(10,172)		(56,128)
來自融資活動的現金流
行使股票期權的收益		1,414		587
發行與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股的收益		31,121
根據ESPP購買普通股的收益		319		232
融資活動提供的淨現金		32,854		819
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）		145,412		(39,368)
現金、現金等價物和限制性現金，期初		100,474		119,212
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	245,886	$	79,844
現金和非現金活動的補充披露
已發生但尚未支付的資本支出	$	52	$	113

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

VOYAGER THERAPEATICS

未經審計的簡明合併財務報表附註

1。業務性質

Voyager Therapeutics, Inc.（“公司”）是一家致力於突破基因療法和神經病學障礙的生物技術公司。該公司專注於利用其在衣殼發現和神經藥理學方面的專業知識來解決限制基因療法和神經病學學科的交付障礙，目標是阻止或減緩疾病進展或降低症狀嚴重程度，從而為患者提供具有臨牀意義的影響。該公司的基因療法平臺使其能夠設計、優化、製造和提供其基於腺相關病毒（“AAV”）的基因療法，該公司認為這些療法有可能安全地提供持久療效。該公司在AAV基因療法和神經科學領域的專家團隊首先識別和選擇公司認為AAV基因療法或其他生物療法將滿足高度未得到滿足的醫療需求、得到靶點驗證的支持、為人類生物學驗證提供有效途徑、呈現強大的臨牀前藥理學並提供強大的商業潛力的疾病。然後，公司對AAV載體或其他生物療法進行設計和優化，以確定靶組織或細胞中的活性、療效或向靶組織或細胞的遞送。

該公司正在鑑定專有的 AAV capsid，即包裹構成載體有效載荷的遺傳物質的外層病毒蛋白殼。該公司的團隊開發了一種名為TRACER的專有AAV capsid發現平臺^TM（通過RNA的細胞類型特異性表達對AAV進行Tropism重定向），它採用定向進化來促進選擇具有增強組織遞送特性的AAV衣殼，例如更有效地通過血腦屏障（“BBB”）輸送。TRACER 發現平臺是一個廣泛適用的、功能性基於 RNA 的 AAV capsid 發現平臺，允許快速 在活體中在包括非人類靈長類動物在內的多個物種中具有細胞特異性轉導特性的 AAV 衣殼的進化。該公司認為，通過其TRACER發現平臺（“TRACER Capsids”）發現的衣殼有可能顯著提高其單劑量基因療法的療效和安全性，與傳統的衣殼相比，該公司預計單劑量基因療法將通過全身輸液提供。該公司利用TRACER發現平臺生成了多個具有強大中樞神經系統（“CNS”）傾向的TRACER Capsids家族，靜脈注射後具有強大的中樞神經系統（“CNS”）。該公司在科學會議上公佈了數據，表明對大腦內多個區域的強轉導，以及跨多個物種的活動。該公司已經為其TRACER Capsid家族確定了一種受體以及該受體的配體。該公司正在進行實驗，以評估利用該受體將非病毒性遺傳藥物穿越BBB的可能性。該公司還初步鑑定了其他TRACER Capsids家族的兩種受體，並正在進行確認性實驗。

除了在潛在的許可安排中利用TRACER Capsids外，該公司還在推進自己的神經系統疾病候選藥物專有產品線，重點是阿爾茨海默氏病。該公司的全資優先產品線項目包括用於肌萎縮性側索硬化症（“ALS”）的超氧化物歧化酶1（“SOD1”）基因療法和阿爾茨海默氏病的抗tau抗體。該公司在2023年第一季度確定了抗tau抗體項目的先導開發候選藥物，預計將在2024年上半年向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交研究性新藥申請（“IND”）。該公司繼續評估其SOD1項目的臨牀前研究數據，並預計將在2023年下半年確定先導開發候選藥物。該公司預計將在2025年年中提交其SOD1計劃的IND。該公司的產品線還包括四項早期研究計劃，旨在開發用於治療阿爾茨海默氏病、亨廷頓氏病和HER2+轉移性乳腺癌腦轉移的基因療法。

除了這些全資項目外，該公司還與Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）合作，積極推進兩項臨牀前階段的項目：帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的葡萄糖腦苷酶1（“GBA1”）基因療法項目（“GBA1計劃”）和弗裏德賴希共濟失調的FXN基因療法項目。該公司還擁有強大的早期研究渠道，包括全資和合作的神經系統疾病基因療法項目。

該公司有年度淨營業虧損的歷史。截至2023年6月30日，該公司的累計赤字為美元291.7百萬。該公司尚未產生任何產品收入，並已為其提供資金

運營主要通過其股權證券的公開發行和私募以及與賽諾菲Genzyme Corporation（“賽諾菲Genzyme”）、艾伯維生物技術有限公司和艾伯維愛爾蘭無限公司的合作、與Neurocrine的持續合作、與輝瑞公司（“輝瑞”）的期權和許可協議以及其期權和許可協議相關的費用、里程碑付款和成本報銷進行運營與諾華製藥股份公司（“諾華”）達成協議。

截至2023年6月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元272.7百萬。根據其目前的運營計劃，公司預計，截至2023年6月30日，其現有現金、現金等價物和有價證券 a再加上根據公司與Neurocrine的合作和許可協議，預計將收到的開發費用報銷款項，將足以滿足公司到2025年計劃的運營支出和資本支出要求。

無法保證公司能夠按公司可接受的條件獲得額外的債務或股權融資，也無法保證公司能夠及時或根本從合作合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。公司未能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。

2。重要會計政策摘要和列報依據

演示基礎

隨附的未經審計的公司簡明合併財務報表是根據美國公認的中期財務報告會計原則（“GAAP”）編制的。因此，它們不包括公認會計原則為完整財務報表所要求的所有信息和腳註。欲瞭解更多信息，請參閲公司於2023年3月7日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的合併財務報表和腳註。管理層認為，這些中期簡明合併財務報表反映了公允列報公司在報告期內的財務狀況和經營業績所必需的所有正常經常性調整。本説明中提及適用指南的任何內容均指財務會計準則委員會（“FASB”）的《會計準則編纂》（“ASC”）和《會計準則更新》（“ASU”）中的權威性美國公認會計原則。

整合原則

未經審計的中期合併財務報表包括公司截至2022年12月31日的財年10-K表年度報告所附的 “合併財務報表附註” 中附註2中披露的公司及其全資子公司的賬目，標題為 “重要會計政策和列報基礎摘要”。公司間餘額和交易已取消。

估算值的使用

根據公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出影響合併財務報表和附註中報告的金額的估計和假設。公司管理層持續評估其估算值，其中包括但不限於與收入確認、應計費用、股票薪酬支出和所得税相關的估算。公司的估計基於歷史經驗和其他特定市場的假設或其他相關假設，這些假設在當時情況下是合理的。實際結果可能與這些估計值或假設有所不同。

重要會計政策摘要

如公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告所附註2 “合併財務報表附註” 中的附註2 “重要會計政策摘要和列報基礎” 所述，公司的重要會計政策沒有變化。

3。公允價值測量

截至2023年6月30日和2022年12月31日，經常按公允價值計量的資產和負債如下：


			報價		意義重大
			處於活動狀態		其他		意義重大
			的市場		可觀察		無法觀察
			相同的資產		輸入		輸入
資產	總計		（第 1 級）		（第 2 級）		（第 3 級）

2023年6月30日	（以千計）
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	238,434	$	238,434	$	—	$	—
有價證券：
美國國庫券		12,754		12,754		—		—
美國政府機構證券		4,317		4,317		—		—
公司債券		1,975		—		1,975		—
商業票據		9,407		—		9,407		—
總計	$	266,887	$	255,505	$	11,382	$	—
2022年12月31日
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	91,724	$	91,724	$	—	$	—
有價證券：
美國國庫券		19,889		19,889		—		—
總計	$	111,613	$	111,613	$	—	$	—

公司根據相同證券在活躍市場的報價來衡量貨幣市場基金、美國國債和美國政府機構證券的公允價值。公司衡量二級證券、商業債券和商業票據的公允價值，其依據是近期在不活躍市場上的證券交易，或者基於類似工具的報價以及從可觀察到的市場數據中得出或證實的其他重要投入。

4。現金、現金等價物、限制性現金和可供出售的有價證券

截至2023年6月30日和2022年12月31日，現金、現金等價物和有價證券包括以下內容：


	攤銷		未實現		未實現		公平
	成本		收益		損失		價值

	（以千計）
截至2023年6月30日
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	238,434	$	—	$	—	$	238,434
有價證券：
美國國庫券		12,754		1		(1)		12,754
美國政府機構證券		4,321		—		(4)		4,317
公司債券		1,976		—		(1)		1,975
商業票據		9,407		—		—		9,407
貨幣市場基金和有價證券總額	$	266,892	$	1	$	(6)	$	266,887
截至2022年12月31日
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	91,724		—		—	$	91,724
有價證券：
美國國庫券		19,980		—		(91)		19,889
貨幣市場基金和有價證券總額	$	111,704	$	—	$	(91)	$	111,613

截至2023年6月30日，公司所有有價證券的合同到期日為一年或更少。

每當投資的公允價值低於攤銷成本時，公司就會對投資進行審查，並且有證據表明投資的賬面金額無法在合理的時間內收回。在這些投資方面，公司評估公允價值下降是否由信用損失或其他因素引起，同時考慮公允價值低於攤銷成本的程度、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券特別相關的不利條件等因素。如果該評估表明存在信用損失，則將預計從證券中收取的現金流的現值與證券的攤銷成本基礎進行比較。如果預計收取的現金流的現值低於攤銷成本基礎，則存在信貸損失，並在簡明合併資產負債表上記錄信貸損失備抵金，但以公允價值低於攤銷成本基準的金額為限。任何與信貸無關的減值均在其他綜合（虧損）收益中確認。信貸損失準備金的變化在簡明合併運營報表中記作一般信用損失支出和管理費用的準備金（或沖銷）。當公司認為可供出售證券無法收回時，或者當符合出售意向或要求的標準時，損失將從備抵金中扣除。

該公司持有 $11.2百萬和美元19.9截至2023年6月30日和2022年12月31日，分別處於未實現虧損狀態的百萬有價證券。該公司持有 $7.9截至2023年6月30日，處於未實現收益狀況的百萬有價證券。沒有截至2022年12月31日，有價證券處於未實現收益狀態。截至2023年6月30日和2022年12月31日的未實現虧損歸因於利率的變化，未實現的虧損不代表信貸損失。公司不打算出售這些證券，在收回攤銷成本基礎之前被要求出售這些證券的可能性不大。

下表提供了簡明合併資產負債表中現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，其總和與簡明合併現金流量表中顯示的相同金額的總和：


	截至6月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千計）
現金和現金等價物	$	244,293	$	98,959
存款和其他非流動資產中包含的限制性現金		1,593		1,515
現金、現金等價物和限制性現金總額	$	245,886	$	100,474

5。應計費用

截至2023年6月30日和2022年12月31日的應計費用包括以下內容：


	截至6月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千計）
員工補償成本	$	3,731	$	4,559
研究和開發成本		3,335		1,895
專業服務		829		726
應計商品和服務		1,165		636
總計	$	9,060	$	7,816

6。租賃義務

經營租賃

截至2023年6月30日，該公司已將位於馬薩諸塞州劍橋市西德尼街64號的辦公和實驗室空間租約至2026年11月30日，並在2031年1月31日之前租用位於馬薩諸塞州列剋星敦海登大道75號的額外實驗室和辦公空間。

2021 年 9 月，公司與 BioNTech US, Inc.（“BioNTech US”）達成協議，轉租公司當時在馬薩諸塞州劍橋市西德尼街 75 號租賃的部分辦公和實驗室空間（“轉租協議”）。轉租期約為 3.3年份。轉租並未解除公司在租賃項下的最初義務，因此公司沒有因為轉租而調整經營租賃使用權資產，並將轉租視為單獨的租賃。

2022年6月22日，公司簽訂了租賃終止協議（“租賃終止協議”），並終止了西德尼街75號辦公和實驗室空間的租約，立即生效。關於租賃終止協議，公司還簽訂了轉租終止協議（“轉租終止協議”），並終止了與BioNTech US的轉租協議。公司沒有因租賃終止協議或轉租終止協議而受到任何終止處罰。公司註銷了大約 $ 的相關使用權資產14.5百萬美元，經營租賃負債為美元17.0因此，百萬美元，收益為美元2.5在截至2022年6月30日的三個月期間，為百萬美元。

公司的租賃協議要求公司維持總金額為美元的現金存款或不可撤銷的信用證1.5應付給房東的百萬美元，作為其履行租約義務的擔保。這些金額作為限制性現金入賬，包含在隨附的簡明合併資產負債表中的存款和其他非流動資產。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司的租賃費用各為美元0.9百萬和美元1.8分別為百萬美元用於經營租賃。在截至的三個月和六個月中，每個月都結束了

2022年6月30日，公司發生的租賃費用為美元1.4百萬和美元2.8分別為百萬美元用於經營租賃。截至2023年6月30日，加權平均剩餘租期為 5.5年份，用於確定經營租賃負債的加權平均增量借款利率為 7.4%.

下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月根據轉租協議產生的營業轉租收入：


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022

營業轉租收入	（以千計）
	$	—	$	690	$	—	$	1,380

7。其他負債

截至2023年6月30日和2022年12月31日，其他流動和非流動負債包括以下內容：


	截至6月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千計）
其他流動負債
租賃責任		3,013		2,832
其他流動負債總額	$	3,013	$	2,832

其他非流動負債
租賃責任	$	18,729	$	20,294
其他		1,000		1,001
其他非流動負債總額	$	19,729	$	21,295

8。承諾和意外情況

重要協議

公司的重要協議在2022年12月31日合併財務報表附註9中進行了描述，該報表包含在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司與Neurocrine於2019年3月簽訂的合作協議（“2019年Neurocrine合作協議”）以及2021年10月與輝瑞簽訂的期權和許可協議（“輝瑞協議”）沒有重大變化。因此，截至2023年6月30日，公司對這些協議的會計處理沒有變化。公司錄得的收入為 $1.6百萬和美元0.7在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，根據2019年Neurocrine合作協議，分別為百萬美元。公司錄得的收入為 $3.6百萬和美元1.4在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，根據2019年Neurocrine合作協議，分別為百萬美元。在截至2023年6月30日、2023年6月30日或2022年6月30日的三六個月中，公司未確認與輝瑞協議相關的任何合作收入。

2023 年 Neurocrine 合作協議

協議摘要

2023年1月8日，公司與Neurocrine簽訂了合作和許可協議（“2023年Neurocrine合作協議”），用於研究、開發、製造和商業化針對GBA1計劃的基因療法產品，以及三早期研究項目側重於旨在治療中樞神經系統疾病或病症的基因療法的研究、開發、製造和商業化

與罕見的遺傳靶標（“2023 年發現計劃” 以及與 GBA1 計劃合起來的 “2023 年 Neurocrine 計劃”）相關。根據經修訂的1976年《Hart-Scott-Rodino反壟斷改善法》，2023年Neurocrine合作協議在所有適用的等待期到期後生效，該法於2023年2月21日生效（“Neurocrine生效日期”）。

協作和許可

根據2023年Neurocrine合作協議，該公司和Neurocrine已同意合作實施2023年Neurocrine計劃。根據2023年Neurocrine合作協議的條款，在遵守公司根據該協議保留的權利的前提下，自Neurocrine生效之日起，公司根據公司的某些知識產權，向Neurocrine授予了在2023年Neurocrine計劃下研究、開發、製造和商業化基因療法產品（“2023年合作產品”）的獨家、含版税、可再許可的全球許可。

根據雙方商定的工作計劃，在從Neurocrine生效之日起到Neurocrine生效日期三週年之內，經公司和Neurocrine雙方書面同意，該期限可以延長（“2023年發現期”），並在與Neurocrine持續合作的聯合指導委員會（“JSC”）的監督下，公司負責確定符合目標標準的衣櫃，開發候選藥物，並開展其他與2023年相關的臨牀前活動協作產品。根據JSC商定的工作計劃和預算，Neurocrine已同意承擔公司為每個2023年Neurocrine計劃開展臨牀前開發活動所產生的所有費用。如果公司在此期間或在某些情況下因控制權變更而違反其責任，則Neurocrine有權但沒有義務承擔公司在2023年Neurocrine計劃下的活動。

在公司收到根據GBA1計劃開發的候選產品的第一期臨牀試驗的頂線數據後，該公司已獲得在美國GBA1計劃中共同開發和共同商業化2023年合作產品的選擇權（“2023年Co-Co Option”）。如果公司選擇行使2023年Co-Co期權，公司和Neurocrine同意簽訂成本和利潤分享安排（“2023年Co-Co協議”），根據該協議，公司和Neurocrine同意在美國共同開發和商業化GBA1計劃中的2023年協作產品（“2023年Co-Co產品”），並平均分擔GBA1計劃在美國的成本、利潤和損失，每一方有權或負有責任 50美國 2023 年每款 Co-Co 產品的利潤和虧損百分比，特定例外情況除外。雙方同意，2023年共同合作協議將賦予公司在事先向Neurocrine發出書面通知後以任何理由終止2023年共同合作協議的權利，並賦予Neurocrine在某些情況下控制權變更後終止或修改2023年共同合作協議的權利。如果公司行使其2023年共同期權，雙方還同意，Neurocrine有權獲得（除了） 50百分比（利潤份額） 50在公司有義務償還之前的公司利潤份額的百分比 50在此類活動之前，Neurocrine產生的與GBA1計劃有關的所有開發成本的百分比已從中償還 50佔公司利潤份額的百分比。

候選人選擇

任何一方均可將其希望提名為開發候選藥物的任何基因療法候選產品通知JSC，其中包括公司衣殼和根據2023年Neurocrine計劃正在開發的有效載荷（“合作候選產品”）。在這種情況下，JSC應確定此類提名的合作候選人是否符合某些開發標準。最多會有四在 2023 年探索期內的任何給定時間，根據任何 2023 年 Neurocrine 計劃正在對其進行開發的潛在候選發育。如果合作候選人未能滿足聯合管理委員會制定的標準，並被排除在考慮範圍之外，成為開發候選人或被指定為開發候選人，則可以提名新的合作候選人為潛在的開發候選人，以取代失敗或成功的協作候選人，但不超過四在 2023 年探索期的任何時候，每個項目的潛在發展候選人都在考慮之中。

製造業

雙方已同意，適用的發展計劃應規定公司與Neurocrine在2023年探索期內生產與適用的2023年Neurocrine計劃相關的合作候選產品的責任分配。根據2023年合作協議，雙方還同意，如果公司進行協作候選產品的製造的任何部分，則適用的開發計劃應包括公司有義務按照Neurocrine的合理要求，按照公司和Neurocrine共同商定的條款，協助將此類製造責任的技術轉讓給Neurocrine或第三方合同製造組織。2023 年探索期結束後，Neurocrine 將負責所有合作候選產品和產品的製造。

財務條款

根據2023年Neurocrine合作協議的條款，Neurocrine於2023年2月向公司支付了約美元的預付款136.0百萬，大約 $39.0百萬美元用於購買 4,395,588公司普通股，價格為美元8.88每股。2023 年合作協議規定，Neurocrine 向 (a) GBA1 計劃下的 2023 年合作產品向公司支付的開發里程碑款總額不超過 5 美元985.0百萬；以及 (b) 每個三2023 年探索計劃，最高金額為美元175.0每個 2023 年探索計劃將獲得一百萬英鎊。公司可能有權獲得最多不超過一定的商業里程碑補助金二2023 年 GBA1 計劃下的協作產品，最高不超過 $950.0每個 2023 年協作產品均為百萬英鎊一2023 年每個 2023 年探索計劃下的 2023 年協作產品，最高不超過 $275.0每個 2023 年探索計劃都有 100 萬個。

Neurocrine還同意根據2023年協作產品的未來淨銷售額向公司支付分級特許權使用費。美國境內外淨銷售額的此類特許權使用費百分比分別從（a）GBA1計劃的低兩位數至二十位數和較高的個位數至十中期，以及（b）每個 2023 年探索計劃的高個位數至十中位數和中等個位數至低兩位數。在逐國和2023年Neurocrine計劃到2023年Neurocrine計劃的基礎上，雙方已商定特許權使用費將從2023年在該國家首次商業銷售協作產品開始，並在 (a) 涵蓋2023年協作產品成分或其在該國批准的使用方法的最後一項專利到期、失效或被放棄，(b) 終止十年自2023年合作產品在該國家/地區的首次商業銷售起以及（c）該國家/地區的監管獨家經營權到期（“2023年特許權使用費期限”）。特許權使用費最多可減少 50%在特定情況下，包括與 2023 年合作產品相關的專利權到期、每個國家/地區的生物仿製藥產品獲得批准，或者需要向與任何 2023 年合作產品的開發和商業化相關的第三方支付許可費。此外，授予Neurocrine的許可應在適用於該國家/地區2023年協作產品的 2023 年特許權使用費期到期後，根據國別和 2023 年協作產品的 2023 年特許權使用費期限到期，自動轉換為全額付費、永久、不可撤銷的免版税許可。

終止

除非提前終止，否則 2023 年 Neurocrine 合作協議將在 (a) 全球所有 2023 年協作產品的最後到期的 2023 年特許權使用費期限到期或 (b) 任何 2023 年合作協議到期或終止時到期，以較晚者為準。Neurocrine 可以通過至少提供 (a) 來終止 2023 年 Neurocrine 合作協議或在 2023 年 Neurocrine 計劃和/或逐國基礎上終止 2023 年 Neurocrine 合作協議 180 天如果此類通知是在終止協議適用的任何 2023 年協作產品首次商業銷售之前提供的，則提前通知或 (b) 一年如果此類通知是在終止所適用的任何產品的首次商業銷售之後發出的，則提前通知。Neurocrine 可以通過向公司提供書面終止通知，終止與給定 2023 年合作產品有關的 2023 年 Neurocrine 合作協議三十天在完成任何臨牀試驗後，如果此類臨牀試驗的結果未能達到適用方案中規定的預先規定的主要終點，或者如果在臨牀試驗期間發現與該類 2023 Collaboration Product 相關的安全性發現 (a) 基本上不可逆轉或不可逆轉

可在患者中進行監測或 (b) 導致Neurocrine決定根據2023年合作協議將此類2023年合作產品指定為終止產品。

如果Neurocrine質疑該專利權的有效性或可執行性，則公司可以終止與公司特定專利權有關的2023年Neurocrine合作協議。在有治癒期的前提下，如果出現全部或部分重大違規行為，任何一方均可終止 2023 年 Neurocrine 合作協議，但須遵守特定條件。

2023 年 Neurocrine 股票購買協議

在執行2023年Neurocrine合作協議方面，Neurocrine和公司還於2023年1月8日簽訂了股票購買協議，出售和發行 4,395,588向Neurocrine出售普通股，價格為美元8.88每股，總收購價約為 $39.0百萬。根據股票購買協議的條款和條件，公司於2023年2月23日向Neurocrine發行並出售了這些股票。

會計分析

成立之初，公司確定2023年Neurocrine合作協議是根據會計準則編纂主題606（“ASC 606”）與客户簽訂的合同，鑑於2023年Neurocrine合作協議並不代表2019年Neurocrine合作協議的範圍或價格在法律上可強制執行的變更，因此無需進行修改會計。因此，公司決定2023年Neurocrine協議應單獨核算。2023 年 Neurocrine 合作協議包括以下履約義務：(i) GBA1 計劃的開發和商業化許可，(ii) GBA1 計劃的研發服務，以及 (iii) 2023 年每個探索計劃的研發服務以及每個計劃的開發和商業化許可。GBA1計劃的許可證與眾不同，因為考慮到受許可證約束的候選產品的開發階段，Neurocrine可以單獨從此類許可證中受益，也可以從業內常見的其他資源中受益。同樣，在合同背景下，GBA1計劃的研發服務為Neurocrine提供了明顯的好處，與許可證分開。2023 年 Discovery Programs 的研發服務沒有區別，因為如果沒有相應的研究服務，Neurocrine 無法單獨從此類許可證中受益，也無法從業內常見的其他資源中受益，這是因為公司在市場上不容易獲得的獨特而專業的專業知識。GBA1 許可證、GBA1 研發服務以及 2023 年 Discovery Program 的組合許可證和研發服務是不同的，因為 Neurocrine 可以分別從每個計劃中受益。

該公司確定了 $143.9由美元組成的百萬固定交易價格136.0百萬預付費，保費為美元7.9與 $ 相關的百萬39.0百萬股權投資 4,395,588以發行當日的公允價值計量的股票。公司還有權報銷公司在2023年發現期內與每個計劃相關的費用。

這些金額可以根據發展計劃確定，公司擁有根據商定的計劃發展計劃支付費用的合同權利。

公司使用最有可能的金額方法來估算費用補償，並得出結論，這些金額不需要限制。截至 2023 年 6 月 30 日，預計的報銷額估計為 $5.9根據截至該日期的預期，已產生的成本百萬美元。由於付款的不確定性以及實現發展和監管里程碑的不確定性，在達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中。

公司已根據每項履約義務的相對獨立銷售價格為單獨的履約義務分配了固定交易價格。履約義務的估計獨立銷售價格是使用GBA1計劃和三個2023年探索計劃許可證的估計銷售價格制定的，主要使用調整後的市場評估方法，這些方法考慮了折扣、概率加權現金流分析以及實體特定和市場因素。該公司沒有分配任何一項

GBA1研發服務績效義務的固定交易價格，因為此類服務的對價反映了市場價格。

該公司得出結論，與每個計劃的成本報銷相關的可變對價將分配給每個相應的計劃，因為費用報銷特別與根據2023年Neurocrine合作協議提供的相應計劃服務有關。研究服務的報銷按市場費率計算，將固定對價分配給所有履約義務描述了在不考慮與研究報銷有關的可變對價的情況下，預計這些債務將獲得的估計金額。根據最初的發展計劃，截至2023年6月30日，分配給每個計劃的與預期費用報銷相關的可變對價總額如下：


履約義務	金額
	（以千計）
變量考量
GBA1 計劃	$	5,361
2023 探索計劃 1		166
2023 探索計劃 2		166
2023 探索計劃 3		166
總計	$	5,859

根據相對獨立的銷售價格分配，固定交易價格對單獨履約義務的分配如下：


履約義務	金額
	（以千計）
固定對價
GBA1 計劃	$	69,459
2023 探索計劃 1		24,807
2023 探索計劃 2		24,807
2023 探索計劃 3		24,807
總計	$	143,880

在向Neurocrine交付GBA1計劃的開發和商業化許可證後，公司將分配給GBA1計劃的開發和商業化許可的固定交易價格確認為2023年第一季度的合作收入。公司正在確認在服務期內按比例分配給2023年探索計劃三項績效義務的對價，使用基於投入的衡量標準，例如迄今為止產生的成本，估算執行的比例，並在每個報告期結束時重新衡量其完成進度。比例績效是根據工作計劃的成本和時間表估算確定的。

在截至2023年3月31日的三個月中，公司確認了美元69.5與2023年Neurocrine合作協議相關的百萬收入與交付GBA1計劃的開發和商業化許可證有關。在截至2023年6月30日的三個月中，公司確認了 $2.2與在此期間提供的研發服務相關的百萬美元合作收入以及GBA1計劃的相應應收費用報銷。在截至2023年6月30日的三個月中，公司確認了 $0.7與分配給的固定交易價格相關的百萬收入三2023 年 Discovery Programs，以及在此期間提供的研發服務以及相應的應收費用報銷三2023 年探索計劃。截至 2023 年 6 月 30 日，有 $73.7與 2023 年 Neurocrine 合作協議相關的遞延收入百萬美元，其中 $26.1百萬被歸類為當前和 $47.6根據預期提供服務的期限，在隨附的資產負債表中，百萬美元被歸類為非流動資金。

下表顯示了截至2023年6月30日的六個月中，根據2023年Neurocrine合作協議，公司關聯方合作應收賬款和合同負債餘額的變化：


	餘額為						餘額為
	2022年12月31日		增補		扣除額		2023年6月30日

		(以千計）
關聯方合作應收賬款	$	-		2,239	$	-	$	2,239
合同負債：
遞延收入	$	-		74,420	$	(689)	$	73,731

該公司的支出約為 $0.4獲得2023年Neurocrine合作協議的百萬美元成本，這些費用只有在交易完成時才支付，因此考慮了與客户簽訂合同並資本化的增量成本。這些費用記錄在預付費用中，並按照分配給履約義務的對價的確認方式，攤銷為運營費用。再加上截至2023年6月30日的六個月中確認的合作收入，約為美元0.2獲得 2023 年 Neurocrine 合作協議的數百萬美元費用已花在支出。

諾華期權和許可協議

協議摘要

2022年3月4日（“諾華生效日期”），公司與諾華簽訂了期權和許可協議（“諾華協議”）。根據諾華協議，公司已授予諾華期權（“諾華許可期權”），允許諾華許可TRACER Capsids（“諾華許可的Capsids”）專用於某些靶點，以開發和商業化腺相關病毒基因療法候選藥物，包括諾華許可的Capsids和針對此類靶點的有效載荷（“諾華有效載荷”）。

在從諾華生效之日起到其一週年之內，或者如果諾華行使諾華許可期權，則為其三週年，逐個目標（“諾華研究期限”），公司已授予諾華非排他性研究許可，允許諾華評估公司的TRACER Capsids與諾華有效載荷一起在針對目標的項目中的潛在用途三特定基因（“諾華初始靶標”）。支付額外費用後，諾華還可能評估公司的TRACER Capsids的使用情況，最高可達二其他目標（“諾華額外目標”），但須遵守某些條件，包括此類目標不屬於公司當前的開發計劃（初始諾華目標和額外諾華目標，統稱為 “諾華目標”），也不與之具有合理的競爭力。在諾華研究期內（如適用），公司可以自行決定並承擔費用，開展進一步的研究活動，以確定額外的TRACER Capsids。如果公司選擇這樣做，公司已同意滾動向諾華披露此類新TRACER Capsids的性能特徵。

在適用的諾華研究期內，諾華最多可以運動三諾華許可選項——或最多五諾華許可選項（如果諾華正在評估諾華的額外目標）——總的來説，前提是諾華只能行使一每個 Novartis Target 都有諾華許可選項。在行使任何諾華許可期權後，公司已同意向諾華授予目標排他性的全球許可，並有權根據公司的某些知識產權，對包含相應諾華有效載荷的產品（“諾華許可產品”）中的適用諾華許可Capsid進行再許可的權利。在行使諾華許可期權後，公司已同意提供某些額外的專業知識，使諾華能夠利用諾華許可的Capsid和相應的諾華有效載荷用於諾華授權產品。諾華可以在適用的諾華研究期內，但在行使諾華許可期限後，對公司的衣殼候選人進行額外評估，並有權用任何其他TRACER Capsid代替諾華許可的Capsid。

在遵守上述公司披露義務的前提下，公司和諾華已同意獨立開展各自的研究和評估活動，通信由其管理二聯盟經理由來自公司和諾華的指定人員組成。

根據諾華協議，諾華對諾華許可產品的開發和商業化承擔全部責任並擁有唯一的決策權。諾華必須採取商業上合理的努力來至少開發和獲得監管部門的批准一至少在 (a) 美國和 (b) 為每個諾華目標行使諾華許可期權的諾華特許產品三以下國家/地區：英國、法國、德國、意大利、西班牙和日本（均為 “諾華主要市場國家”），但有某些限制。諾華還必須做出商業上合理的努力，在美國將每款諾華許可產品商業化，至少三諾華主要市場國家，諾華或其指定的關聯公司或分許可人已獲得此類諾華許可產品的監管批准，但須遵守某些限制。

在適用的諾華研究期內，公司已同意向諾華提供質粒，用於生產TRACER Capsids，以根據要求進行評估。公司還向諾華授予了非排他性許可，該許可在行使諾華許可期權時生效，此外還根據諾華許可的 capsid by Novartis 許可的 Capsid，在諾華許可的 capsid 基礎上，根據公司的某些專有技術，可以利用包含相應諾華許可產品的適用諾華許可的 Capsid 有效載荷。

根據諾華協議的條款，諾華向公司支付了美元的預付款54.0百萬。自 2023 年 3 月 1 日起，諾華行使諾華許可期權，許可該公司的 TRACER Capsid 發現平臺生成的新型衣殼用於基因治療項目二未公開的諾華初始目標。隨着諾華的期權行權行權開始二諾華的初始目標，該公司獲得了一美元25.02023 年 4 月將獲得百萬份期權行使費，有資格獲得相關的潛在開發、監管和商業里程碑補助金，以及根據包含諾華許可的 Capsid 的諾華許可產品的淨銷售額獲得的中高個位數分級特許權使用費。該二最初獲得許可的諾華目標不同於公司內部和合作渠道中的目標。此外，在研究期內，諾華保留擴大協議的權利，以包括許可capsid的選項，有效期最長為二其他 Novartis Target，視供應情況而定，費用為 $18.0每增加一個諾華目標，每增加一百萬個。在這種擴張下，公司將有資格獲得 $12.5每行使一筆額外諾華目標將收取百萬份許可期權行使費，以及每項附加諾華目標未來可能支付的里程碑費用，以及包含諾華特許Capsids的諾華特許產品的分級中高個位數特許權使用費。

諾華選擇不為 capsid 發放許可一在適用的諾華許可期權到期之前，諾華協議下的初始諾華目標。因此，公司向諾華授予的與該初始諾華目標相關的非獨家研究許可已終止，該初始諾華目標的諾華研究期限已到期，公司不再有資格獲得與該初始諾華目標相關的開發、監管和商業里程碑付款或特許權使用費。與該初始諾華目標有關的所有capsid權利已歸還給公司。

根據諾華協議的條款，各方擁有該方控制的、在諾華生效日期或之前存在的所有專利或專有技術，或者在諾華生效日期之後由該方單獨或代表該方發明、開發、創造、生成或獲得的所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益。除某些特定的例外情況外，在諾華協議期限內以及雙方根據諾華協議開展活動過程中，由雙方或代表雙方共同發明或以其他方式開發的任何專利和專有技術將遵循美國專利法規定的發明權。

除某些限制和例外情況外，公司同意 (a) 在諾華研究期內，不代表第三方開展任何旨在開發或商業化任何公司衣殼的內部計劃或計劃，也不會根據公司對此類衣殼的權利向任何第三方或關聯公司授予任何權利或許可，不得利用任何含有衣殼蛋白的治療產品與旨在對任何人產生治療作用的有效載荷結合的有效載荷諾華的目標；以及（b）在諾華行使諾華之後許可選項，不得授予任何第三方或關聯公司根據公司專利為適用的 Novartis Target 使用任何 Novartis Licensed Capsid 的權利或許可。

除非提前終止，否則諾華協議將在所有國家/地區的所有諾華許可產品的最後到期特許權使用費期到期時到期。在補救期的前提下，如果另一方出現未得到糾正的重大違約行為，任何一方均可在特定條件下終止諾華協議的全部或部分。諾華還可以根據特定條件，因公司破產、違反全球貿易管制法或公司不遵守某些反賄賂或反腐敗契約而終止諾華協議，全部或部分終止諾華協議。諾華可以出於任何或無理由全部或部分終止諾華協議九十天'給公司的書面通知。

在諾華因某些原因終止後，公司根據諾華協議向諾華授予的許可將不可撤銷且永久有效，如果諾華協議仍然有效，本應由諾華根據此類許可支付的所有里程碑款和特許權使用費將大幅減少。

會計分析

成立之初，公司確定諾華協議是根據ASC 606與客户簽訂的合同。公司評估了承諾的商品和服務，並確定諾華協議包含三履約義務包括三物質權利，一適用於每個 Novartis 許可證選項。公司得出結論，每項諾華許可期權都提供一項實質性權利，因為每種期權的對價都低於公司在合同範圍之外預期獲得的金額。最初的承諾不包括行使期權時將交付的標的商品或服務，而是代表有權以規定的行使費行使諾華許可期權給客户帶來的價值。在行使諾華許可期權後，在2025年3月4日之前，儘管公司沒有義務就任何期權行使進行額外的研究活動，以確定可能用於治療中樞神經系統或心血管疾病的AAV基因療法的其他專有帽子，但它已同意繼續滾動向諾華披露所有此類capsid候選藥物的性能特徵（如果有）。諾華可以對此類capsid候選產品進行額外評估，並有權將任何其他的capsid候選產品替換其先前在行使諾華許可期權時選擇許可的Novartis Licensed capsid。公司確定，這項承諾使諾華能夠評估其先前在行使諾華許可期權時選擇許可的諾華許可的Capsid，並有可能將其其他候選capsid替換為其先前選擇許可的諾華許可的Capsid（如果可用），這是該安排中的一項額外履約義務（“諾華替代權履行義務”）。該公司得出結論，其他諾華目標的期權不是實質性權利，因為該價格反映了期權的獨立銷售價格。因此，如果行使，公司將單獨核算其他諾華目標的期權。

公司收到了不可退還的預付款 $54.0百萬美元作為諾華協議下的對價，該協議代表了最初的交易價格。在行使諾華許可期權或達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中，因為它們與期權費和里程碑有關，而期權費和里程碑只有在行使期權後才能實現。

公司將交易價格分配給三基於其相對獨立銷售價格的物質權利。每項重要權利的估計獨立銷售價格是根據調整後的市場評估方法得出的。該公司得出結論，市場願意為每個諾華許可期權單獨支付同等的金額。公司在考慮（i）下游經濟學（包括與每個諾華許可期權相關的期權費、里程碑和特許權使用費）相同以及（ii）可比的市場數據後得出這一結論。該公司確定，諾華替代權履約義務的獨立銷售價格對於使用相對獨立銷售價格模型分配交易價格的分配微不足道，因此沒有相應地為諾華替代權履約義務分配任何交易價格。這一決定得到了對獨立銷售價格的定性和定量評估的支持，該評估考慮了識別其他潛在的capsid候選產品的成本以及許可證替代的可能性。因此，根據每種產品的相對獨立銷售價格三物質權利，分配給單獨履約義務的交易價格為美元18.0每項物質權利的百萬美元。

分配給每項重要權利的金額被記錄為遞延收入。

在截至2023年3月31日的三個月中，公司確認了美元79.0與諾華協議相關的百萬美元合作收入。其中 $79.0百萬，美元54.0百萬歸因於行使二諾華許可期權的物質權利和第三項實質性權利的到期，此前已於 2022 年 12 月 31 日推遲。剩下的 $25.0百萬代表期權行使費 $25.0百萬。這筆款項是公司在2023年第二季度收到的。

與 Touchlight IP 有限公司簽訂的許可協議

2022年11月3日，公司與Touchlight IP Limited（“Touchlight”）簽訂了許可協議（“Touchlight許可協議”），授權公司歷史上使用某種DNA製備工藝（“受試者DNA製備過程”），並授權對使用受試者DNA製備過程產生的TRACER capsids進行潛在利用。

Touchlight 許可協議的條款包括一次性、不可退還的技術訪問費 $5.0百萬，在 2022 年第四季度支付。公司記錄了 $5.0相應地，在截至2022年12月31日的年度中，將百萬美元轉為研發費用。

Touchlight許可協議的條款還包括未來的里程碑付款，以及如果公司或其項目合作者或被許可人選擇在治療產品TRACER Capsids中使用TRACER Capsids，則應向Touchlight支付的低個位數特許權使用費，這些特許權使用費是過去使用受試者DNA製備過程創建的。此外，公司有義務向Touchlight支付較低的個位數特許權使用費，以支付公司未來收到的與TRACER Capsids的許可有關的款項，這些款項是根據受試者DNA製備過程的歷史使用而創建的，不包括公司任何治療計劃的許可或合作。

在截至2023年3月31日的三個月中，公司錄得的收入為美元1.0根據Touchlight許可協議的條款，支付百萬美元的研發費用，同時諾華行使諾華許可選項，許可該公司TRACER Capsid發現平臺生成的新型衣殼用於基因療法項目二未公開的諾華初始目標。這筆款項是在2023年第二季度支付給Touchlight的。

其他許可協議

2023年6月28日，該公司與Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo”）就一種潛在的朊病毒病治療簽訂了最終許可協議。Sangamo利用其專有的表觀遺傳學調節平臺，開發了鋅指轉錄調節劑，它認為鋅指轉錄調節劑可以特異而有力地阻斷朊病毒病的致病驅動因子蛋白的表達。公司有資格獲得某些許可費、使用公司capsid進行任何產品的潛在商業銷售的特許權使用費，而且，如果prion計劃獲得Sangamo的許可，則該計劃獲得的所有許可收入的一部分。公司已根據ASC 606對本許可協議進行了評估，並確定該協議對財務報表無關緊要，所有可變對價均受到完全限制。

其他協議

在截至2016年12月31日的年度中，公司與一家非營利組織簽訂了研發資金安排，該組織提供高達美元的資金4.0在實現臨牀和開發里程碑後，向公司提供百萬美元的資金。該協議規定，公司應償還包括終止協議在內的某些情況下收到的款項，並支付不超過一筆款項 2.6所開發的任何產品成功開發和商業化後獲得的資金的乘以。在截至2017年12月31日的年度中，公司獲得了一筆具有里程碑意義的報酬1.0百萬。公司評估了該安排並得出結論，認為這是一項研發融資安排，因為公司很可能會償還根據該安排收到的款項。結果，$1.0截至2017年12月31日的年度的百萬美元在簡明合併資產負債表中記為非流動負債。

訴訟

截至2023年6月30日或2022年12月31日，公司尚未參與任何重大法律事務或索賠。截至2023年6月30日或2022年12月31日，公司尚未為任何訴訟負債設立應急儲備金。

9。股票薪酬

股票薪酬支出

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益中確認的所有股票薪酬獎勵的薪酬成本總額如下：


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千計）
研究和開發	$	690	$	781	$	1,553	$	1,582
一般和行政		1,982		1,709		3,677		3,227
股票薪酬支出總額	$	2,672	$	2,490	$	5,230	$	4,809

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收入中按獎勵類型劃分的股票薪酬支出如下：


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千計）
股票期權	$	1,903	$	1,618	$	3,566	$	3,095
限制性股票獎勵和單位		724		842		1,565		1,634
員工股票購買計劃獎勵		45		30		99		81
股票薪酬支出總額	$	2,672	$	2,490		5,230		4,809

限制性股票單位

截至2023年6月30日的六個月中，公司股權獎勵計劃下未歸屬限制性股票單位活動的狀況和變化摘要如下：


		加權
		平均值
		授予日期
		公允價值
	單位	每單位
截至2022年12月31日的未歸屬限制性股票單位	1,112,563	$	5.27
已授予	684,950	$	7.28
既得	(437,245)	$	5.62
被沒收	(46,768)	$	4.43
截至2023年6月30日的未歸屬限制性股票單位	1,313,500	$	6.23

限制性股票單位的股票薪酬基於授予之日公司普通股的公允價值，並在歸屬期內確認。公司每年授予的限制性股票單位通常等額歸屬三年。在截至2023年6月30日的六個月中，授予的所有限制性股票單位每年均等額歸屬三年。與限制相關的股票薪酬支出

庫存單位為 $0.7百萬和美元1.6截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元。與限制性股票單位相關的股票薪酬支出為 $0.8百萬和美元1.6截至2022年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元。

截至2023年6月30日，公司與其未歸屬限制性股票單位相關的未確認股票薪酬支出為美元6.4百萬，預計將在剩餘的平均歸屬期內確認 2.4年份。

股票期權

以下是截至2023年6月30日的六個月的股票期權活動摘要：


		加權		剩餘的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		運動		生活	價值
	股份	價格		（以年為單位）	（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日已發行	6,199,571	$	8.12	7.9	$	6,095
已授予	1,663,200	$	8.32
已鍛鍊	(250,341)	$	5.97
取消或沒收	(277,659)	$	9.71
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款	7,334,771	$	8.18	8.0	$	29,875
可於 2023 年 6 月 30 日開始行使	3,300,800	$	9.77	6.7	$	11,634

截至2023年6月30日，該公司與其未歸屬股票期權相關的未確認股票薪酬支出為美元17.2百萬美元，預計將在剩餘的加權平均歸屬期內得到確認 2.8年份。

10。每股淨（虧損）收益

下表列出了在計算攤薄後每股淨（虧損）收益時未包括的未償還潛在攤薄證券，因為將其包括在內將具有反稀釋作用：


	截至6月30日的三個月		截至6月30日的六個月
	2023	2022	2023	2022
未歸屬限制性普通股獎勵	45,000	137,255	45,000	137,255
未歸屬的限制性普通股單位	1,313,500	1,031,365	725,876	1,031,365
未償還的股票期權	7,334,771	6,629,600	6,253,497	6,629,600
總計	8,693,271	7,798,220	7,024,373	7,798,220

基本淨（虧損）收入截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，攤薄後的加權平均已發行股票如下：


		截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
		2023		2022		2023		2022


分子：
淨（虧損）收入（以千計）	$	(22,208)	$	(19,087)	$	101,836	$	(40,406)
每股基本淨（虧損）收益的分母：
加權平均流通股數-基本		43,520,137		38,298,426		42,102,101		38,183,192
攤薄後每股淨（虧損）收益的分母：
加權平均流通股數-基本		43,520,137		38,298,426		42,102,101		38,183,192
普通股期權和限制性股票單位		—		—		1,668,898		—
攤薄後的加權平均流通股數		43,520,137		38,298,426		43,770,999		38,183,192

11。關聯方交易

在截至2023年6月30日的六個月中，公司獲得了公司前首席科學官黛娜·薩博士的科學顧問委員會和其他科學諮詢服務。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，向薩博士支付的服務費用總額為美元184,000和 $383,800，分別是。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，向Sah博士支付的服務費用總額為美元82,425和 $92,325，分別是。在2023年第二季度，公司和Sah博士同意收取$的費用50,000每月獲得 Sah 博士的諮詢服務。該協議於 2023 年 6 月生效。

在2022年3月開始以總裁兼首席執行官的身份任職之前，公司從醫學博士、阿爾弗雷德·桑德洛克博士那裏獲得了與戰略規劃、運營和管理相關的諮詢服務。因提供服務而向桑德洛克博士支付的費用總額為美元60,000在截至2022年6月30日的六個月中。

根據公司與Neurocrine的每項合作協議，公司和Neurocrine已同意對公司的某些AAV基因療法候選產品進行研究、開發和商業化活動。Neurocrine的應付金額反映為關聯方合作應收賬款。截至2023年6月30日，該公司的持股量約為美元0.8與2019年Neurocrine合作協議相關的關聯方合作應收賬款百萬美元。截至2023年6月30日，該公司的持股量約為美元2.2與2023年Neurocrine合作協議相關的關聯方合作應收賬款百萬美元。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告其他地方出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註以及我們在2023年3月7日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。

我們的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的實際運營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展可能與本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展與本10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。

以下信息和任何前瞻性陳述應根據截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告第一部分第1A項 “風險因素” 中討論的因素以及10-Q表季度報告第二部分第1A項（如果適用）中包含的因素來考慮，這些因素可能導致未來的實際業績或事件與我們發表的前瞻性陳述存在重大差異。在我們未來向美國證券交易委員會提交的文件中，可能會不時發現其他風險因素。

這些前瞻性陳述是根據經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》的安全港條款作出的。這些聲明既不是承諾也不是保證。我們提醒讀者不要過分依賴我們的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則特別要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述可能基於的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中規定的結果不同的可能性。

概述

我們是一家致力於突破基因療法和神經病學障礙的生物技術公司。我們認為，這兩個學科的潛力都受到交付挑戰的限制；我們正在利用衣殼發現和神經藥理學方面的專業知識來解決這些限制。我們的基因療法平臺使我們能夠設計、優化、製造和提供基於腺相關病毒或 AAV 的基因療法，我們認為這些療法有可能安全地提供持久療效。我們在AAV基因療法和神經科學領域的專家團隊首先識別和選擇我們認為AAV基因療法或其他生物療法將滿足高度未得到滿足的醫療需求、得到靶點驗證的支持、為人類生物學驗證提供有效途徑、提供強大的臨牀前藥理學並提供強大的商業潛力的疾病。然後，我們對AAV載體或其他生物療法進行設計和優化，以確定靶組織或細胞中的活性、療效或向靶組織或細胞的遞送。

我們正在鑑定專有的 AAV capsid，即包裹構成載體有效載荷的遺傳物質的外部病毒蛋白殼。我們的團隊開發了一個名為 TRACER 的專有的 AAV capsid 發現平臺^TM（通過RNA的細胞類型特異性表達對AAV進行Tropism重定向），它採用定向進化來促進選擇具有增強組織遞送特性的AAV衣殼體，例如更有效地通過血腦屏障（BBB）輸送。TRACER 發現平臺是一個廣泛適用的、功能性基於 RNA 的 AAV capsid 發現平臺，允許快速 在活體中在包括非人類靈長類動物在內的多個物種中具有細胞特異性轉導特性的 AAV 衣殼的進化。我們相信，我們通過我們的TRACER發現平臺（我們稱之為TRACER Capsids）發現的衣殼有可能顯著提高我們的單劑量基因療法的療效和安全性，與傳統衣殼相比，我們預計單劑量基因療法將通過全身輸注提供。我們利用TRACER發現平臺生成了多個TRACER Capsids家族，這些TRACER Capsids在靜脈注射後具有強大的中樞神經系統（CNS）傾向。我們還鑑定了我們其中一個 TRACER Capsid 家族的受體以及該受體的配體。我們正在進行實驗，以評估利用該受體將非病毒性遺傳藥物穿越BBB的可能性。我們還初步鑑定了其他TRACER Capsids家族的兩種受體，並正在進行確認性實驗。

除了在潛在的許可安排中利用TRACER Capsids外，我們還在推進自己的神經系統疾病候選藥物專有產品線，重點是阿爾茨海默氏病（AD）。我們全資擁有的優先管道項目包括超氧化物歧化酶1（SOD1）、肌萎縮性側索硬化症（ALS）的基因療法以及用於AD的抗tau抗體。我們已經在2023年第一季度確定了抗tau抗體項目的先導開發候選藥物，預計將在2024年上半年向美國食品藥品監督管理局提交該計劃的研究性新藥申請（IND）。我們將繼續評估SOD1項目的臨牀前研究數據，預計將在2023年下半年確定先導開發候選藥物。我們預計將在2025年中期為我們的SOD1項目提交IND。我們的產品線還包括四項早期研究計劃，旨在開發用於治療AD、亨廷頓舞蹈症和HER2+轉移性乳腺癌腦轉移的基因療法。除了這些全資項目外，我們還與Neurocrine合作積極推進兩個後來的臨牀前階段項目：葡萄糖腦苷酶1或GBA1，帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的基因治療計劃，以及弗裏德賴希共濟失調的FXN基因療法項目。

AAV 基因療法

基因療法是一種直接改變患者基因表達的方法，以解決疾病的根本原因或主要表現。我們認為，基因療法的靶向性質可以提供強大的治療選擇，併為這些患者提供有意義和持久的益處。

雖然AAV基因療法有可能用於多種治療方法，但我們目前專注於基因替換、基因敲除和矢量化抗體方法。基因置換旨在恢復未表達、表達水平異常低或功能喪失時功能突變的蛋白質的表達。基因敲除或基因沉默旨在減少具有不利影響的病理突變RNA或蛋白質的表達。使用 AAV 對抗體進行矢量化以供輸送，能夠增加大腦實質和間質液中大抗體的暴露量，否則這些抗體在 BBB 中的穿透率微乎其微

被動給藥時。我們的基因治療方法使用AAV載體，我們認為AAV載體是基因治療的理想載體，原因有很多：

●

適用性廣. AAV 能夠將治療基因轉導或轉移到多種細胞類型，包括中樞神經系統、心臟和其他組織中的靶細胞。

●

安全.我們認為，已知AAV不會對人類造成任何疾病。

●

不容易集成. AAV 不容易整合到靶細胞的基因組中，我們認為這種特性降低了癌症發生或誘發癌症的可能性。

●

可擴展性. AAV 能夠以商業質量和規模製造。

我們認為神經系統疾病非常適合用AAV基因療法進行治療，原因如下：

●

經過驗證的目標. 許多神經系統、心臟病和其他疾病都是由明確的基因突變引起的，這些基因代表了 AAV 基因治療的經過基因驗證的藥物靶點。

●

定向交付. 我們相信，我們的TRACER Capsids可以在較低劑量下顯著增強對特定類型細胞和組織的基因療法傳遞。

●

持久的表情。在使用AAV載體一次性給藥和轉移治療基因後，可以在中樞神經系統和其他組織中實現長期基因表達。由於將藥物直接注射到中樞神經系統和其他組織中的重複或持續給藥很複雜，因此一次性AAV基因療法具有顯著的優勢。

Voyager 基因療法平臺

我們已經建立了一個基因治療平臺，我們認為該平臺使我們成為AAV基因療法和神經系統疾病交匯處的領先公司。我們在AAV基因療法領域的專家團隊首先識別和選擇非常適合使用AAV基因療法進行治療的疾病。然後，我們設計和優化 AAV 載體，確定用於向靶組織或細胞輸送有效載荷的衣殼，包括治療基因或轉基因，以及推動轉基因表達的啟動子。最後，我們利用既定的給藥途徑和先進的給藥技術，優化我們的 AAV 載體向對目標疾病至關重要的靶細胞的輸送。我們認為，優化每個參數是項目整體成功的關鍵因素。我們預計，我們當前和未來的管道項目將利用我們的基因療法平臺產生的技術進步。

疾病選擇

經過內部審查流程，我們確定了開發的渠道計劃的優先順序。該綜述根據以下標準評估了每個優先項目所帶來的機會：未滿足的高醫療需求、靶點驗證、有效的人體生物學驗證途徑、強大的臨牀前藥理學和強大的商業潛力。

矢量工程和優化

AAV 載體的關鍵成分包括：(a) 衣殼；(b) 治療基因或轉基因；以及 (c) 有效載荷控制元素，包括調節轉基因表達的啟動子或其他DNA序列。我們已經或打算推進我們的多個臨牀前項目，使用我們認為最適合我們每個項目的AAV載體來選擇領先的臨牀候選藥物，要麼使用我們現有的衣殼，要麼對第三方覆蓋的衣殼序列行使非排他性的全球商業許可，要麼通過工程或優化TRACER Capsids。我們還建立了或打算構建設計、篩選和

推進我們的 AAV 載體中的基因序列，包括轉基因和有效載荷控制元素，為我們的每個臨牀前項目創建優化的候選治療藥物。

TRACER 衣殼探索之旅

我們的科學家開發了TRACER，這是一種專有的AAV衣殼發現平臺，旨在根據BBB交叉和包括非人類靈長類動物或NHP在內的多個物種的細胞特異性轉導特性，為特定的治療應用選擇TRACER Capsids。我們認為，與第一代療法相比，這些TRACER Capsids可以顯著增強對大腦中特定類型細胞的基因輸送，劑量更低，而且安全性和耐受性問題可能更少。這些 TRACER Capsids 現已進入表徵的後期階段，可以部署到我們的基因療法開發項目中。我們將繼續使用我們的 TRACER 發現平臺開展篩查活動，以識別其他專有的 AAV9 和 AAV5 衍生的 TRACER Capsids，並完善先前鑑定的 TRACER Capsids，以靶向或去靶向多種組織和細胞類型。在美國基因與細胞療法學會 26^第四2023 年 5 月的年會或 ASGCT 2023 會議，我們公佈的數據表明，在旱獺中靜脈注射 VCAP-102 TRACER Capsid 後，大腦多個區域的細胞轉導率超過 50%，劑量為 2E12 vg/kg。

我們正在積極參與討論，通過潛在的選擇權和許可以及其他安排，向第三方提供TRACER Capsids用於其藥物研發計劃。我們認為，與我們的TRACER Capsids相關的期權和許可交易有很大的機會。為了最大限度地發揮我們的 TRACER Capsids 在我們自己的計劃以及期權和許可交易中的潛力，我們迄今為止保留並預計將保留與此類TRACER Capsids相關的所有權利，但與期權持有者或被許可人的轉基因或合作者計劃結合使用的特定權利除外。

合作協議

2019 Neurocrine 合作

2019年1月，我們與Neurocrine簽訂了合作協議，即2019年Neurocrine合作協議，以研究、開發和商業化我們的某些AAV基因療法產品或2019年合作產品。根據 2019 年 Neurocrine 合作協議，我們同意合作開展四個合作項目，我們統稱為 2019 年 Neurocrine 計劃：用於治療帕金森氏病的 nbib-1817（VY-AADC）計劃，或 VY-AADC 計劃、弗裏德賴希共濟失調治療計劃或 FA 計劃，包括開發 VY-FXN01 候選產品，以及其他未公開的項目項目，或 2019 年探索計劃。2021 年 8 月，與 VY-AADC 計劃有關的合作終止。根據FA計劃，我們和Neurocrine目前正在開發一種用於治療弗裏德賴希共濟失調的基因療法。弗裏德賴希共濟失調是一種使人衰弱的神經退行性疾病，導致腿部和手臂協調不良、行走能力逐漸喪失、全身無力、失去知覺、脊柱側彎、糖尿病和心肌病以及視力、聽力和言語障礙。聯合指導委員會在2019年探索計劃下批准的兩個目標的制定正在進行中。

根據2019年Neurocrine合作協議的條款，Neurocrine已向我們支付了1.15億美元的預付款。關於2019年Neurocrine合作協議，Neurocrine還向我們支付了5,000萬美元，作為購買4,179,728股普通股的股權的對價。2019 年 Neurocrine 合作協議規定，Neurocrine 根據 (a) VY-AADC 計劃向我們支付的 2019 年合作產品的開發里程碑款項總額不超過 1.7 億美元，鑑於 2019 年 Neurocrine 合作協議已部分終止，我們不再有資格獲得這筆款項；(b) FA 計劃最高為 1.95 億美元，以及 (c) 2019 年兩個 Discovery 計劃各不超過 1.300 億美元 2019 年探索計劃每人一百萬美元。我們可能有權獲得高達2.75億美元的商業里程碑付款總額，但2019年所有Neurocrine計劃的商業里程碑付款總額上限為11億美元。

Neurocrine還同意根據2019年協作產品的未來淨銷售額向我們支付特許權使用費。對於美國境內外的淨銷售額，此類特許權使用費百分比（如適用），VY-AADC 計劃的特許權使用費百分比分別為 (a)，從十幾歲中期到三十歲，低到二十歲，我們不再有資格獲得

鑑於2019年Neurocrine合作協議的部分終止；（b）FA計劃，分別從低青少年到高青少年，從高個位數到青少年；（c）每個2019年探索計劃，分別從高個位數到青少年，從中個位數到低青少年。按國別和逐項計劃計算，特許權使用費將在2019年合作產品的首次商業銷售時開始，並於 (x) 涵蓋2019年合作產品或其在該國家/地區使用方法的最後一項專利到期，(y) 自2019年合作產品在該國家/地區首次商業銷售之日起10年以及 (z) 該國家/地區的監管獨家權到期或2019年特許權使用費期限，以較晚者為準。在特定情況下，特許權使用費最多可減少50％，包括與2019年合作產品相關的專利權到期、生物仿製藥產品在給定國家的批准或要求向與任何2019年合作產品的開發和商業化相關的第三方支付許可費。此外，授予Neurocrine的許可證應在適用於該國家/地區此類2019年協作產品的2019年特許權使用費到期後，按國別和逐項產品自動轉換為全額支付、無特許權使用費、永久、不可撤銷的獨家許可。

2023 Neurocrine 合作

2023 年 1 月 8 日，我們與 Neurocrine 簽訂了第二份合作協議，即 2023 年 Neurocrine 合作協議，用於研究、開發、製造和商業化針對編碼 glucosylceramidase β 1 或 GBA1 的基因的基因治療產品，用於治療帕金森氏病和其他與 GBA1 相關的疾病，即 GBA1 計劃，以及三個專注於研究開發的新項目，，旨在治療中樞神經系統疾病的基因療法的製造和商業化或與罕見遺傳靶點或2023年發現計劃相關的疾病，以及與GBA1計劃合計與2023年神經分泌計劃相關的疾病。

根據2023年Neurocrine合作協議的條款，Neurocrine於2023年2月向我們支付了約1.36億美元的預付款和約3,900萬美元的預付款，用於以每股8.88美元的價格購買4,395,588股普通股。2023年合作協議還規定，Neurocrine為2023年Neurocrine計劃下的基因療法產品或（a）GBA1計劃下的2023年合作產品支付的總開發里程碑款項，最高為9.85億美元；（b）2023年三個發現計劃中每個2023年發現計劃每項最高為1.75億美元。根據GBA1計劃，我們可能有權獲得最多兩個2023年協作產品的商業里程碑付款，每個2023年協作產品最高為9.5億美元，以及每個2023年探索計劃下的一款2023年合作產品，每個2023年探索計劃下的最高為2.75億美元的2023年合作產品。

在經修訂的1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法》規定的適用等待期到期後，2023年Neurocrine合作協議於2023年2月21日生效。2023 年 2 月 23 日，我們收到了預付款，根據適用的股票購買協議，我們的普通股已發行並出售給 Neurocrine。

許可協議

2021年10月，我們與輝瑞簽訂了期權和許可協議，或輝瑞協議，根據該協議，我們授予輝瑞選擇權，允許某些TRACER Capsids獲得獨家許可或輝瑞許可期權，以開發和商業化某些由衣殼和特定的輝瑞轉基因組成的AAV候選基因或輝瑞轉基因。自2022年9月30日起，輝瑞對特定輝瑞Transgene的衣殼行使了輝瑞許可期權，用於治療一種罕見的神經系統疾病。關於對一種罕見的神經系統疾病行使輝瑞許可期權，我們授予輝瑞全球獨家許可，根據我們的某些知識產權，有權利用衣殼候選藥物開發和商業化罕見神經系統疾病產品，並加入相應的輝瑞Transgene或輝瑞許可的CNS產品。輝瑞沒有行使許可用於潛在治療心血管疾病的衣殼的選擇權。因此，根據輝瑞協議的條款，輝瑞對心血管疾病行使輝瑞許可期權的權利已終止，該心血管疾病的衣殼的所有權利已歸我們所有。

根據輝瑞協議的條款，輝瑞已向我們支付了3000萬美元的預付款和1000萬美元的款項，用於行使一種罕見的神經系統疾病的輝瑞許可期權。對於第一款達到適用里程碑的輝瑞許可CNS產品，我們還有資格獲得總額高達1.15億美元的特定開發、監管和商業化里程碑付款。在輝瑞許可的CNS產品基礎上，我們還有資格獲得 (a) 每種輝瑞許可的CNS產品總額最高為1.75億美元的特定銷售里程碑付款，以及 (b) 每種輝瑞許可的CNS產品年淨銷售額的中高個位數百分比分級增加特許權使用費。在慣常情況下，特許權使用費可能會減少，包括專利申請到期、某些第三方許可的付款以及生物仿製藥市場滲透率，但須遵守規定的限制。有關輝瑞協議的進一步描述，請參閲我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的合併財務報表附註9。

2022年3月，我們與合作伙伴諾華簽訂了期權和許可協議，或諾華協議。根據諾華協議，我們已授予諾華許可TRACER Capsids或諾華許可的Capsids的選擇權或諾華許可的Capsids獨家使用某些靶標，用於開發和商業化某些腺相關病毒基因療法候選藥物，包括諾華許可的衣殼和針對該靶點的有效載荷或諾華有效載荷。自 2023 年 3 月 1 日起，諾華行使諾華許可期權，許可使用我們的 TRACER Capsid 發現平臺生成的新型衣殼，用於針對兩個未公開靶標的基因治療項目。在適用的諾華許可期權到期之前，諾華選擇不根據諾華協議為第三個目標發放上衣殼的許可。與該目標有關的所有上衣權利都已歸我們所有。有關諾華協議的進一步描述，請參閲注8， 承付款和或有開支，以及我們在本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表，標題為 “—諾華期權和許可協議”。

2022年11月，我們與Touchlight IP Limited（Touchlight）簽訂了許可協議或Touchlight許可協議，授權我們在歷史上使用特定的DNA製備工藝或受試者DNA製備工藝，並授權對使用受試者DNA製備工藝創建的TRACER Capsids進行潛在利用。

我們的管道概述

我們利用我們的 TRACER 發現平臺和其他基因療法平臺、我們在專有抗體方面的專業知識以及我們的矢量化抗體平臺，組建了一系列專有的 AAV 基因療法以及被動和矢量化有效載荷，用於治療我們認為醫療需求很高的神經系統疾病和其他疾病。根據疾病的不同，我們正在尋求開發使用基因替代或基因沉默方法的AAV基因療法，以及使用被動給藥或矢量化遞送方法的抗體。我們的目標是通過顯著增加或減少靶向組織中相關蛋白質的表達，解決特定疾病的根本原因或主要表現。

下表彙總了我們的項目渠道，全部處於臨牀前開發階段：

全資項目

用於治療 AD 的抗 Tau 抗體項目

疾病概述

我們正在開發專有抗體，這些抗體可以選擇性地靶向和減少病理性tau的傳播，用於治療tauopathes，我們的主要適應症是AD。tau病理學的傳播與AD的疾病進展和認知能力下降密切相關，AD影響了美國約600萬人，是社會的醫療保健負擔越來越大。最近，抗澱粉樣蛋白抗體已獲準用於治療AD，但仍有大量醫療需求未得到滿足。

我們的治療方法

長期以來，我們一直專注於開發專有和互補的方法來阻斷 tau 病理的進展，tau 病理被認為是 AD 和其他牛皮病的核心。減少有毒的 tau 聚集體可能會減緩這些疾病的疾病進展和認知能力下降。我們正在探索抗tau抗體的被動給藥。我們的抗tau抗體具有差異化的特性，包括改善對tau蛋白特定區域的靶向，與第一代方法相比，可以提供更好的特徵。我們認為，我們的靶向 C 末端的抗體與其他方法有很大的區別。此外，我們認為，在IND申請獲得批准後，利用人類tau的正電子發射斷層掃描（PET）成像以及測量血漿和腦脊液生物標誌物的臨牀評估有可能使人類生物學證明的有效和加速演示成為可能。

臨牀前研究

在2022年8月的阿爾茨海默氏症協會國際會議上，我們公佈了我們專有的抗tau抗體的數據，這些抗體以高親和力靶向中結構域和C端，在小鼠模型的臨牀前研究中表現出良好的生物物理特徵和強勁的活性。在 P301S 種子繁殖 tauotha 小鼠模型中，我們的 C 末端靶向抗 tau 抗體阻斷了絲狀 tau 的播種/繁殖

顯示誘發的 tau 病理顯著減少。2023 年 3 月，我們在 AD/PD 2023 會議上公佈了新數據，重點介紹了導致選擇主要候選藥物 VY-TAU01 的差異化特徵。

計劃狀態

2023年1月，我們選擇了一種領先的人源化抗tau候選抗體來推進抗AD。主要候選藥物 VY-TAU01 的目標是 C 末端域。VY-TAU01 之所以被選中，是因為其親和力、選擇性和生物物理特性。2023 年 4 月，我們收到了美國食品藥品管理局針對 VY-TAU01 的臨牀前書面反饋。合同製造商的工藝開發和製造已經啟動，我們預計將在2023年下半年啟動一項良好的實驗室實踐（GLP）毒理學研究，以便在2024年上半年提交IND。

治療AD 的早期研究項目

在2023年第一季度，我們宣佈了一項早期研究計劃，研究一種靶向tau的基因療法用於治療AD。該程序將 siRNA tau 擊倒有效載荷與靜脈注射的 TRACER Capsid 相結合。

2023 年 8 月，我們宣佈了一項早期研究計劃，研究一種靶向抗澱粉樣蛋白的基因療法，用於治療 AD。該程序將矢量化的抗澱粉樣蛋白抗體與靜脈注射的TRACER Capsid相結合。

用於治療肌萎縮性側索硬化症的 SOD1 基因沉默計劃

疾病概述

我們正在開發一種基因療法，利用BBB-perenant、CNS-tropic TRACER Capsid通過基因沉默方法治療由SOD1突變引起的肌萎縮性側索硬化症。SOD1肌萎縮性側索硬化症通常在診斷後大約三年內致命，影響美國約800名患者、歐盟約1,000名患者和日本約500名患者。人們認為，肌萎縮性側索硬化症患者的SOD1突變會導致有毒的功能增益，從而導致整個脊髓、腦幹和大腦皮層上運動神經元的運動神經元退化。

我們的治療方法

我們認為，通過靜脈注射具有矢量化siRNA的AAV基因療法來提供載體化高強效小幹擾RNA（siRNA）的治療藥物可以廣泛抑制SOD1，從而減緩SOD1突變的肌萎縮性側索硬化症患者功能能力的下降。我們認為，一項證明腦脊液和血漿中神經絲輕鏈中SOD1減少的1期臨牀試驗將分別提供靶點參與和運動神經元流失減弱的證據。

臨牀前研究

在 2022 年 5 月的美國基因與細胞療法學會第 25 屆年會或 ASGCT 2022 年會議上，我們公佈了臨牀前數據，表明在使用小鼠 bbb-penterant 衣殼靜脈注射矢量化 siRNA 後，SOD1-ALS 小鼠模型的運動性能、體重和存活率都有顯著改善。

計劃狀態

我們已經發現了一種強效而特異的矢量化siRNA轉基因，在小鼠模型中使用BBB-perentant衣殼輸送時，它可以顯著延長壽命和運動功能。我們將繼續評估該項目的臨牀前研究數據，現在預計將在2023年下半年確定先導開發候選藥物。我們預計將在2025年中期提交該計劃的IND。

其他早期研究項目

2023年1月，我們宣佈啟動一項最新的亨廷頓舞蹈症治療早期研究計劃。更新的基因療法項目利用了疾病生物學的最新見解，將靜脈注射 TRACER Capsid 與矢量化 siRNA 相結合，可以特異性擊倒 mHTT 和 MSH3。 2023年4月在克羅地亞杜布羅夫尼克舉行的第18屆亨廷頓舞蹈病治療年度會議上，公佈了針對mHTT的siRNA選擇和矢量化的早期數據。

我們全資擁有的早期研究項目還包括一項探索針對HER2的矢量化抗體的項目，該抗體用於治療HER2+轉移性乳腺癌引起的腦轉移。臨牀前數據表明，我們針對HER2的矢量化抗體可抑制增殖並促進抗體依賴性細胞毒性，這種過程會招募自然殺傷細胞、巨噬細胞和/或稱為小膠質細胞的大腦駐留先天免疫細胞來消滅腫瘤細胞。

合作計劃

用於治療帕金森氏病的 GBA1 基因替代計劃（2023 年 Neurocrine 合作）

疾病概述

我們正在開發一種基因療法，利用 bbb-perenant、CNS-tropic TRACER Capsid，通過基因替代方法治療與 GBA1 突變相關的疾病。我們這種基因療法的主要適應症是伴有 GBA1 突變的帕金森氏病。編碼溶酶體葡萄糖腦苷酶（Gcase）的基因 GBA1 的突變是帕金森氏病等突觸核蛋白病的最常見遺傳危險因素。帕金森氏病是最常見的神經退行性疾病之一，影響了美國約一百萬名患者和全球超過1,000萬名患者。多達10％的帕金森氏病患者有GBA1突變，這些突變會使帕金森氏病的風險增加約20倍。GBA1 突變會降低 Gcase 的活性，導致 Gcase 底物的積累，這些底物與 α-突觸核蛋白聚集體有關，α-突觸核蛋白聚集體被認為對神經元有毒。

我們的治療方法

我們認為，恢復 Gcase 活性可能會減弱疾病進展，並可能減緩神經變性。我們預計通過靜脈注射 AAV 基因療法輸送 GBA1，從而能夠廣泛分佈到多個受影響的大腦區域，從而避免採用更具侵入性的方法。我們認為，測量作為腦脊液生物標誌物的葡萄糖鞘氨醇等Gcase底物可能有助於生物學證明的有效臨牀演示。在攜帶GBA1突變的帕金森氏病患者的腦脊液中，這種Gcase酶的底物會升高，我們預計，如果我們的基因療法恢復大腦中的Gcase酶表達，底物水平將恢復正常。這種基因療法在特發性帕金森氏病中也可能有潛在的用處，有證據表明，即使沒有GBA1突變，帕金森病患者的黑質中Gcase活性也會喪失，還有一般的溶酶體功能障礙的證據。

臨牀前研究

在ASGCT 2022年會議上，我們公佈了臨牀前數據，表明中樞神經系統靶點參與和GBA1功能喪失小鼠模型中與治療相關的Gcase水平的遞送，以及靜脈給藥後三個月或更長時間的持續表達。在AD/PD 2023會議上，我們公佈了來自其他小鼠功效研究的新數據，這些數據表明，三種潛在的開發候選藥物均顯示出幾種功效生物標誌物的顯著改善。我們在ASGCT 2023會議上公佈了數據，總結了小鼠的發現以及一項非人類靈長類動物研究的其他數據，該研究表明，與受帕金森氏病影響的大腦putamen和黑質區域的傳統AAV9相比，使用兩種新型的BBB-perentia AAV衣殼通過單次靜脈注射報告轉基因顯著改善。

計劃狀態

根據2023年Neurocrine合作協議，我們正在開發針對編碼GBA1的基因的基因治療產品，用於治療帕金森氏病和其他與GBA1相關的疾病。GBA1 計劃目前處於臨牀前開發階段。我們和Neurocrine正在確定一種主要候選藥物，該候選藥物將由TRACER Capsid、啟動子和轉基因組成。如果我們和Neurocrine成功確定了該項目的先導開發候選藥物，我們計劃完成IND授權研究，以評估其安全性和有效性。

弗裏德賴希的共濟失調計劃：VY-FXN01（2019 Neurocrine Collaboration）

疾病概述

弗裏德賴希共濟失調是一種使人衰弱的神經退行性疾病，導致腿部和手臂協調不良、行走能力逐漸喪失、全身無力、感覺喪失、脊柱側彎、糖尿病和心肌病以及視力、聽力和言語受損。典型的發病年齡為10至12歲，預期壽命嚴重縮短，患者通常在35至45歲之間死於神經系統和心臟併發症。根據弗裏德賴希共濟失調研究聯盟的數據，美國大約有6,400名患者患有這種疾病。儘管弗裏德賴希共濟失調的一種治療方法最近已獲得美國食品藥品管理局的批准，但仍有大量需求未得到滿足。

弗裏德賴希的共濟失調患者的FXN基因突變會減少frataxin蛋白的產生，導致感官通路退化和各種使人衰弱的症狀。弗裏德賴希的共濟失調是一種常染色體隱性遺傳疾病，這意味着一個人必須從父母雙方那裏獲得有缺陷的FXN基因拷貝才能患上這種疾病。一份健康的 FXN 基因拷貝，或正常 frataxin 蛋白水平的 50%，就足以預防該疾病的表型。因此，我們認為，通過AAV基因療法將FXN蛋白水平恢復到正常水平的至少50％可能會使治療取得成功。

我們的治療方法

我們正在尋求開發一種AAV基因療法方法，我們相信該方法將通過靜脈注射將FXN基因的功能性版本傳遞到感官通路中。我們認為這種方法有可能改善弗裏德賴希共濟失調患者的平衡、行走能力、感官能力、協調能力、力量和功能能力。大多數弗裏德賴希的共濟失調患者產生的frataxin蛋白水平很低，儘管該蛋白不足以預防該疾病，但會使患者的免疫系統暴露於frataxin。這降低了AAV基因療法表達的FXN蛋白觸發有害免疫反應的可能性。

臨牀前研究

我們最初對非人類靈長類動物進行了臨牀前研究，在鞘內注射後，在脊柱區域的目標感覺神經節或神經元簇內實現了很高的FXN表達水平。最近，我們通過靜脈注射對非人類靈長類動物進行了臨牀前研究，並在感覺神經節和心臟內達到了目標 FXN 表達水平。平均而言，使用AAV載體在大腦中觀察到的FXN表達水平高於對照正常人腦組織中存在的FXN水平。在小腦齒狀核中也觀察到FXN的表達，這是中樞神經系統中另一個經常受到弗裏德賴希共濟失調影響的區域，通常被認為很難在治療上靶向。

我們的計劃狀態

作為 2019 年 Neurocrine 合作協議的一部分，我們正在開發用於治療弗裏德賴希共濟失調的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前處於臨牀前開發階段。我們和Neurocrine正在確定由衣殼、啟動子和FXN轉基因組成的主要候選藥物，並正在評估TRACER Capsids在該計劃中的潛在用途。我們正在完成 AAV 衣殼生物分佈實驗，以確認靜脈注射後可有效轉導非人類靈長類動物疾病靶組織的衣殼血清型

注射。如果我們和Neurocrine成功確定了該項目的開發牽頭候選人，我們計劃完成IND授權研究，以評估其安全性和有效性。

累計赤字

我們有遭受重大損失的歷史。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為2.917億美元。在可預見的將來，我們預計將繼續產生鉅額支出和營業損失。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的支出將大幅增加，因為我們：

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開展臨牀前開發活動，啟動與我們的tau抗體計劃和SOD1 ALS基因療法計劃相關的GLP毒理學研究和臨牀試驗；

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繼續投資我們的基因療法平臺，通過繼續開發我們的專有抗體和載體抗體平臺，優化衣殼工程和有效載荷開發、製造、給藥和輸送技術；

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增加我們對TRACER發現平臺的投資和支持，以促進AAV衣殼的選擇，並擴大我們的投資，在中樞神經系統和其他具有特定治療應用細胞特異性轉導特性的組織中發現具有廣泛傾向性的TRACER Capsids；

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增加我們對TRACER Capsids受體鑑定和相關舉措的投資，以利用這些受體進行進一步的新衣殼發現和非病毒遺傳藥物的交付；

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在我們的戰略合作下進行聯合研發，以研究、開發和商業化我們的某些在研項目，包括根據2019年Neurocrine合作協議制定的FA計劃，以及根據我們的2023年Neurocrine合作協議開展的GBA1基因療法計劃；

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啟動其他臨牀前研究和臨牀試驗，並繼續研究和開發我們的其他項目；

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繼續我們的工藝研發活動，建立我們的研究級和商業製造能力；

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使用我們的AAV基因療法確定其他需要治療的疾病，並開發其他項目或候選產品；

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為成功完成臨牀開發的任何候選產品尋求市場和監管部門的批准；

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維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合；

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識別、獲取或許可其他候選產品和技術；

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擴大我們的運營、財務和管理系統及人員，包括支持我們的臨牀開發、製造和商業化工作以及我們作為上市公司的運營的人員；

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隨着我們擴大臨牀試驗和商業化工作，增加我們的產品責任和臨牀試驗保險覆蓋範圍；以及

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繼續作為上市公司運營。

財務運營概述

收入

迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品銷售中產生任何收入。在截至2023年6月30日的三個月中，我們確認了來自2023年Neurocrine合作協議的290萬美元合作收入、來自2019年Neurocrine合作協議的160萬美元合作收入以及30萬美元的其他合作收入。在截至2023年6月30日的六個月中，我們確認了來自諾華協議的7,900萬美元合作收入、2023年Neurocrine合作協議的7,240萬美元合作收入、來自2019年Neurocrine合作協議的360萬美元合作收入以及30萬美元的其他合作收入。

有關我們與合作相關的收入確認政策的更多信息以及對2023年Neurocrine合作協議和諾華協議關鍵條款的描述，請參閲注8， 承付款和或有開支，這是我們在本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表。

在可預見的將來，我們預計我們的大部分收入將來自2019年Neurocrine合作協議和2023年Neurocrine合作協議、輝瑞協議、諾華協議以及我們未來可能達成的任何其他戰略合作和外包許可安排。如果我們的開發工作取得成功，我們也可能從產品銷售中獲得收入。

開支

研究和開發費用

研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的項目發現工作以及我們的項目、基因治療平臺、專有抗體和載體抗體平臺的開發，其中包括：

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員工-相關費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；

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資助代表我們進行研發、臨牀前活動、製造和生產設計的第三方進行的研究的成本；

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購買用於設計、開發和製造臨牀前研究材料的實驗室用品和非資本設備的成本；

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顧問費；

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設施成本，包括租金、折舊和維護費用；

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保障和保護與我們的研發活動相關的知識產權的成本；以及

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維護費用我們的第三方許可協議下的許可。

研究和開發費用在發生時記為支出。某些活動（例如製造、臨牀前研究和臨牀試驗）的成本通常是在使用供應商和合作者提供給我們的信息和數據對完成特定任務的進展進行評估的基礎上確認的。

研發活動是我們商業模式的核心。我們正處於候選產品的開發初期階段。在截至2023年6月30日的六個月中，我們的研發費用與去年同期相比有所增加。隨着我們開發計劃的進展以及我們確定候選產品並啟動臨牀前研究和臨牀試驗，我們預計研發成本將繼續增加。但是，目前，我們無法合理估計或知道

完成候選產品開發所需工作的性質、時間和估計成本。

由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額。在以下情況下，我們的支出將增加：

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FDA、歐洲藥品管理局或其他監管機構要求我們重新設計或修改試驗或研究，或者在目前預期的試驗或研究之外進行試驗或研究；

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在獲得監管部門批准以啟動我們計劃中的臨牀項目方面存在任何延遲；或

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在患者註冊或完成我們的臨牀試驗或開發我們的候選產品方面存在任何延遲.

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括行政、財務、會計、業務發展、法律和人力資源職能人員的工資和其他相關成本，包括股票薪酬。其他重大成本包括未包括在研發費用中的公司設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。

在截至2023年6月30日的六個月中，我們的一般和管理費用與去年同期相比有所增加。隨着我們的開發計劃的進展以及我們確定候選產品並啟動臨牀前研究和臨牀試驗，我們將繼續預計一般和管理費用將增加，以支持這些額外的研發活動。

其他收入，淨額

截至2023年6月30日的六個月中，其他淨收入主要包括我們的有價證券的利息收入。

關鍵會計政策與估計

我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來表現非常重要。我們之所以將這些政策稱為關鍵，是因為這些特定領域通常要求我們對估算時不確定的問題做出判斷和估計。在截至2023年6月30日的六個月中，我們的關鍵會計政策沒有變化，與我們在截至2022年12月31日的財年的10-K表年度報告中確定的政策相比沒有變化。重要的是，下文對我們經營業績的討論必須與2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中披露的關鍵會計政策一起閲讀。

運營結果

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的比較

下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的經營業績，以及這些項目的美元變化：


	三個月已結束
	6月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
協作收入	$	4,853	$	712	$	4,141
運營費用：
研究和開發		21,985		12,527		9,458
一般和行政		8,294		7,552		742
運營費用總額		30,279		20,079		10,200
其他收入，淨額：
利息收入		3,274		219		3,055
其他收入		3		61		(58)
其他收入總額，淨額		3,277		280		2,997
所得税前淨虧損	$	(22,149)	$	(19,087)	$	(3,062)

協作收入

截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，合作收入分別為490萬美元和70萬美元。合作收入增加的原因是，在截至2023年6月30日的三個月中，我們確認了與2023年Neurocrine合作協議相關的290萬美元收入、與2019年Neurocrine合作協議相關的160萬美元收入以及30萬美元的其他合作收入。在截至2022年6月30日的三個月中，合作收入完全與2019年Neurocrine合作協議的研究服務和費用報銷有關。

研發費用

研發費用增加了950萬美元，從截至2022年6月30日的三個月的1,250萬美元增加到截至2023年6月30日的三個月的2,200萬美元。下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的研發費用，以及這些項目的美元變化：


	三個月已結束
	6月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
員工和顧問	$	9,888	$	6,924	$	2,964
外部研究和開發		8,555		2,794		5,761
設施和其他		1,608		1,022		586
專業費用		1,934		1,787		147
研發費用總額	$	21,985	$	12,527	$	9,458

截至2023年6月30日的三個月中，研發費用的增加主要歸因於以下原因：

●

與截至2022年6月30日的三個月相比，與截至2022年6月30日的三個月相比，與研發職能部門的人數增加相關的員工和顧問相關成本約為300萬美元；

●

與項目相關支出增加相關的外部研發費用約為580萬美元，主要用於治療AD和肌萎縮性側索硬化症的抗tau抗體；以及

●

在截至2022年6月30日的三個月中，增加的設施和其他成本約為50萬美元，主要與西德尼街75號終止租約相關的收益有關。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了70萬美元，從截至2022年6月30日的三個月的760萬美元增加到截至2023年6月30日的三個月的830萬美元。一般和管理費用的增加主要歸因於以下方面：

●

與截至2022年6月30日的三個月相比，與截至2022年6月30日的三個月相比，與一般和管理職能的員工人數增加相關的薪酬成本和股票薪酬約為20萬美元；

●

約40萬美元用於增加的設施和其他成本，主要與2022年第二季度西德尼街75號終止租約相關的收益有關；以及

●

大約10萬美元用於增加的法律和專利費用。

其他收入，淨額

在截至2023年6月30日的三個月中，其他收入淨額約為330萬美元，而截至2022年6月30日的三個月中確認的收入為30萬美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，其他淨收入與有價證券餘額的利息收入有關。與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，現金餘額增加和利率上升，導致增長所致。

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的比較

下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的經營業績，以及這些項目的美元變化：


	六個月已結束
	6月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
協作收入	$	155,333	$	1,371	$	153,962
運營費用：
研究和開發		40,553		26,876		13,677
一般和行政		17,322		15,211		2,111
運營費用總額		57,875		42,087		15,788
其他收入，淨額：
利息收入		5,138		271		4,867
其他收入		3		39		(36)
其他收入總額，淨額		5,141		310		4,831
所得税前淨收益（虧損）	$	102,599	$	(40,406)	$	143,005

協作收入

截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，合作收入分別為1.553億美元和140萬美元。合作收入的增加是由於在截至2023年6月30日的六個月中確認了7,900萬美元的收入，這與諾華決定行使兩個諾華許可期權以及第三個諾華許可期權的到期有關。此外，在截至2023年6月30日的六個月中，我們確認了與2023年Neurocrine合作協議相關的7,240萬美元收入，與2019年Neurocrine合作協議相關的360萬美元收入以及30萬美元的其他合作收入。在截至2022年6月30日的六個月中，合作收入完全與2019年Neurocrine合作協議的研究服務和費用報銷有關。

研發費用

研發費用增加了1,370萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的2690萬美元增加到截至2023年6月30日的六個月的4,060萬美元。下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的研發費用，以及這些項目的美元變化：


	六個月已結束
	6月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
員工和顧問	$	20,016	$	13,567	$	6,449
外部研究和開發		13,388		4,595		8,793
設施和其他		3,203		4,626		(1,423)
專業費用		3,946		4,088		(142)
研發費用總額	$	40,553	$	26,876	$	13,677

截至2023年6月30日的六個月中，研發費用的增加主要歸因於以下原因：

●

與去年同期相比，與上一年同期相比，與研發職能部門的人數增加相關的員工和顧問相關費用約為640萬美元；

●

外部研發費用約為880萬美元，這與項目相關支出增加，主要用於AD和ALS的抗tau抗體，以及Touchlight與諾華行使兩個諾華許可期權相關的費用；以及

●

部分被約150萬美元的設施和其他成本減少所抵消，這主要與2022年第二季度終止西德尼街75號辦公和實驗室空間的租約有關。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了210萬美元，從截至2023年6月30日的六個月的1,520萬美元增加到截至2023年6月30日的六個月的1,730萬美元。一般和管理費用的增加主要歸因於以下方面：

●

與去年同期相比，薪酬成本增加和股票薪酬約為160萬美元，這與一般和管理職能的員工人數增加有關；

●

約70萬美元用於增加的法律和專利費用；以及

●

被設施和其他成本減少的約20萬美元所抵消，這主要與2022年第二季度終止西德尼街75號辦公和實驗室空間的租約有關。

其他收入，淨額

截至2023年6月30日的六個月中，其他收入淨額約為510萬美元，而截至2022年6月30日的六個月中確認的收入為30萬美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，其他淨收入主要與有價證券餘額的利息收入有關。這一增長是由於截至2023年6月30日的六個月中，與截至2022年6月30日的六個月相比，現金餘額增加和利率上升。

流動性和資本資源

流動性來源

我們主要通過可贖回可轉換優先股的私募配售、普通股的公開發行、戰略合作以及期權和許可安排，包括我們的2019年Neurocrine合作協議和2023年Neurocrine合作協議、我們分別根據輝瑞協議和諾華協議與輝瑞和諾華的持續期權和許可安排以及我們之前的合作協議為我們的運營提供資金。

截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.727億美元。根據我們目前的運營計劃，我們預計，截至2023年6月30日，我們的現有現金、現金等價物和有價證券， a再加上根據我們與Neurocrine的合作和許可協議，預計將收到的開發費用報銷款項，這將使我們能夠滿足到2025年計劃的運營支出和資本支出要求。

現金流

下表提供了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的現金流信息：


	六個月已結束
	6月30日
	2023		2022

	（以千計）
提供（用於）的淨現金來源：
經營活動	$	122,730	$	15,941
投資活動		(10,172)		(56,128)
籌資活動		32,854		819
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）	$	145,412	$	(39,368)

經營活動提供的淨現金

在截至2023年6月30日的六個月中，經營活動提供的淨現金為1.227億美元，而在截至2022年6月30日的六個月中，經營活動提供的淨現金為1,590萬美元。增長的主要原因是截至2023年6月30日的六個月中，我們的淨收入為1.016億美元，而截至2022年6月30日的六個月中，我們的淨虧損為4,040萬美元。

用於投資活動的淨現金

在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為1,020萬美元，而截至2022年6月30日的六個月中為5,610萬美元。這一變化主要是由於在截至2022年6月30日的六個月中，與截至2023年6月30日的六個月相比，有價證券的購買量有所增加。

融資活動提供的淨現金

在截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為3,290萬美元，這得益於與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股發行收益。

資金需求

在此期間，我們的開支增加了六個幾個月已結束 6 月 30 日，2023 年，相比之下六個截至2022年6月30日的幾個月，隨着我們的開發計劃的進展和員工人數的增加。我們預計，隨着我們繼續研究和開發、對候選產品進行臨牀試驗並尋求上市批准，以及我們繼續簽訂或開展與合作協議有關的活動，我們的支出將繼續增加。此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們預計將產生與項目銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用，前提是此類銷售、營銷和分銷不是潛在合作者的責任。此外，我們預計與上市公司運營、執行財務報表控制、滿足監管和質量標準、滿足醫療保健合規要求以及維持產品、臨牀試驗以及董事和高級管理人員責任保險覆蓋範圍相關的成本將增加。我們還預計，由於總體經濟中存在的通貨膨脹狀況，商品和服務成本以及支付給員工的薪酬水平將增加。因此，我們將需要為我們的持續運營籌集大量額外資金。如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集資金或進行業務發展交易，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的任何商業化努力。

根據我們目前的運營計劃，我們預計，截至2023年6月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券，以及根據我們與Neurocrine的合作和許可協議預計將收到的開發成本補償金額，將使我們能夠在2025年之前滿足計劃的運營支出和資本支出要求。我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括:

●

範圍，我們產品的產品發現、臨牀前研究和臨牀試驗的進展、結果和成本候選人們;

●

這我們的研發計劃的範圍、進展、成果、成本、優先順序和數量；

●

我們的戰略合作以及期權和許可協議以及我們未來可能達成的任何類似安排的進展和現狀，包括我們負責的任何研發成本，以及我們從合作合作伙伴或許可方那裏收到的任何未來里程碑付款和特許權使用費；

●

根據我們可能加入的任何合作或許可協議（例如Touchlight許可協議），我們有義務在多大程度上補償臨牀前開發和臨牀試驗費用，或者里程碑的實現或發生的其他觸發里程碑和特許權使用費支付的進展；

●

對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；

●

我們以優惠條件（如果有）為我們的候選產品建立和維持合作、分銷或其他營銷安排的能力；

●

準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為知識產權相關索賠辯護的成本和時間；

●

我們在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術，包括與此類候選產品或技術相關的任何知識產權，收購或投資其他業務，或向我們的候選產品、capsid或其他技術進行向外許可；

●

提高我們的製造能力和確保商業前生產安排的成本和商業化生產；

●

我們或我們的合作者從我們未來獲得營銷批准的任何候選產品中銷售的產品水平；

●

作為上市公司運營和維持充足的產品、臨牀試驗以及董事和高級管理人員責任保險的成本；以及

●

建立或建立的成本銷售、製造、營銷、分銷和其他商業化合同如果我們獲得監管部門批准來推銷我們的候選產品，則有能力。

確定潛在候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成。我們可能永遠不會生成獲得營銷批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業上的成功。我們的產品收入（如果有）以及根據我們的合作協議支付的任何商業里程碑付款或特許權使用費，將來自可能在很多年內無法上市（如果有的話）的產品的銷售。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資和業務發展交易來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。

在此之前，如果有的話，由於我們可以創造足以實現持續盈利能力的產品收入，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及期權和許可安排的組合來為我們的現金需求提供資金。除了我們有權從合作伙伴和許可方那裏獲得的用於償還某些研發費用、潛在期權行使、實現特定監管和商業里程碑以及根據我們的合作支付的特許權使用費以及期權和許可協議（如適用）的金額外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股票或股票掛鈎證券（包括可轉換債務）籌集額外資金，則我們的股東所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們作為普通股持有者的現有股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、獲得額外資本、收購或剝離業務、進行資本支出或申報分紅。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或期權和許可協議籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。

合同義務

我們在正常業務過程中與臨牀研究組織、合同製造組織和機構簽訂知識產權許可協議。通常，我們可以在提前 30 到 90 天書面通知後隨時取消這些合同。

我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這取決於使用協議許可的知識產權開發產品，並取決於臨牀試驗或監管部門批准里程碑的實現。根據適用協議的條款，我們可能還需要支付年度維護費或最低應付金額，從低四位數到低五位數不等。在某些情況下，如果獲得批准，我們還有義務使用適用協議許可的知識產權，根據產品的銷售向許可方支付特許權使用費。

我們還有不可取消的經營租賃承諾，這源於我們在馬薩諸塞州劍橋和列剋星敦的設施租賃辦公和實驗室空間。欲瞭解更多信息，請參閲本10-Q季度報告中其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表附註6。

資產負債表外安排

根據適用的美國證券交易委員會規則，在本報告所述期間，我們沒有任何資產負債表外安排，目前也沒有。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

我們面臨與利率變化相關的市場風險。我們的政策要求我們投資高質量的發行人，限制我們對任何個人發行人的敞口，並確保足夠的流動性。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金和有價證券的形式進行，投資於美國國債。由於我們的投資組合期限短，而且我們的投資風險狀況較低，因此利率立即變動100個基點不會對我們投資組合的公允市場價值產生實質性影響。

我們目前不面臨與外幣匯率變動相關的市場風險；但是，我們將來可能會與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，屆時可能會受到外幣匯率波動的影響。

通貨膨脹通常會增加我們的勞動力、商品和服務成本，從而影響我們。我們認為，在截至2023年6月30日的六個月中，通貨膨脹不會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。

第 4 項。控制和程序

管理層對披露控制和程序的評估

我們維持《交易法》第13a-15（e）條或第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序”，是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。我們的披露控制和程序包括但不限於控制和其他程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。

截至2023年6月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。我們的首席執行官兼首席財務官根據上述評估得出結論，截至2023年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

我們將繼續審查和記錄我們的披露控制和程序，並可能不時做出更改，旨在提高其有效性並確保我們的系統隨着業務而發展。

財務報告內部控制的變化

在截至2023年6月30日的六個月中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，如《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條所定義的那樣，對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟

在正常業務過程中，我們不時參與與知識產權、商業安排和其他事項有關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。儘管無法確定任何此類事項的結果，但截至2023年6月30日，我們尚未參與任何重大未決訴訟。據我們所知，政府沒有進行任何重大訴訟，也沒有計劃對我們提起任何重大訴訟。我們不是任何重大訴訟的當事方，在這些訴訟中，我們的任何董事、高級管理層成員或關聯公司要麼是對我們或我們的子公司不利的一方，要麼對我們或我們的子公司具有不利的重大利益。

第 1A 項。風險因素

我們面臨着許多風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和未來前景產生不利影響，包括我們在2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中確定的風險。

第 6 項。展品

作為本季度報告的一部分提交或提供的證物列在附錄索引中，該索引以引用方式納入此處。

展品索引

以引用方式納入以下內容：

展覽
沒有。

描述

表格或
日程安排

展覽
沒有。

備案
與... 約會
秒

美國證券交易委員會文件
數字

已歸檔
在此附上

10.1

註冊人與傑奎琳·法希·桑德爾之間的僱傭協議，自2023年7月5日起生效。

8-K

10.1

07/10/2023

001-37625

31.1

根據《交易法》第13a-14條或第15d-14條對首席執行官進行認證。

31.2

根據《交易法》第13a-14條或第15d-14條對首席財務官進行認證。

32.1+

根據《交易法》第13a-14 (b) 條或第15d-14 (b) 條以及《美國法典》第 18 條第 1350 條對首席執行官和首席財務官進行認證。

101.INS

行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。

101.SCH

內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。

101.CAL

內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。

101.DEF

內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。

101.LAB

內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔.

101.PRE

內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。

104

封面頁交互式數據文件 — 封面頁交互式數據文件不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中

+	本文附錄32.1中提供的認證被視為與本10-Q表季度報告一起提供，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，除非註冊人以引用方式特別將其納入，否則不被視為 “提交”。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。


日期：2023 年 8 月 3 日	VOYAGER THERAPEUTICS,

	來自：	/s/Alfred Sandrock，醫學博士，博士
		阿爾弗雷德·桑德洛克，醫學博士，博士
		首席執行官、總裁兼董事
		（首席執行官）

	來自：	/s/Peter P. Pfreundschuh
		Peter P. Pfreundschuh
		首席財務官
		（首席財務和會計官）