美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
|
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(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
|
交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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這個 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
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☒ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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非加速文件服務器 |
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☐ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2023年7月28日，註冊商我曾有過
與我們的業務相關的重大風險和其他風險摘要
i
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告或季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述是根據修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券交易法第21E節的安全港條款作出的。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。這些陳述不是對未來結果或業績的保證，涉及重大風險和不確定性。本季度報告中的前瞻性陳述包括但不限於以下明示或暗示的陳述：
II
本季度報告中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件和我們未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大相徑庭的因素包括第二部分第1A項“風險因素”和本季度報告其他部分中描述的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們沒有義務以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。
我們所有的前瞻性陳述僅限於本季度報告發布之日。在每一種情況下，實際結果都可能與這些前瞻性信息大不相同。我們不能保證這樣的期望或前瞻性陳述將被證明是正確的。本季度報告中提及或包括在我們的其他公開披露或其他定期報告或其他文件或提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的其他文件或文件中提到的一個或多個風險因素或風險和不確定因素的發生或任何重大不利變化，可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。除法律另有要求外，我們不承諾或計劃更新或修改任何此類前瞻性陳述，以反映本季度報告日期後發生的實際結果、計劃、假設、估計或預測的變化或其他影響此類前瞻性陳述的情況，即使此類結果、變化或情況明確表示任何前瞻性信息將無法實現。我們在本季度報告之後發表的任何公開聲明或披露，如果修改或影響本季度報告中包含的任何前瞻性陳述，將被視為修改或取代本季度報告中的此類陳述。
我們可能會不時提供有關我們的行業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括對這些市場的潛在規模和某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本身就會受到不確定因素的影響，實際事件、情況或數字，包括實際的疾病患病率和市場規模，可能與本季度報告中反映的信息大不相同。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得本行業、商業信息、市場數據、流行率信息和其他數據，在某些情況下應用我們自己的假設和分析，這些假設和分析在未來可能被證明不準確。
三、
目錄表
|
|
頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
1 |
第1項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
|
簡明綜合資產負債表 |
1 |
|
簡明合併經營報表和全面虧損 |
2 |
|
股東權益簡明合併報表 |
3 |
|
現金流量表簡明合併報表 |
5 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
6 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
20 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
30 |
第四項。 |
控制和程序 |
30 |
第二部分。 |
其他信息 |
31 |
第1項。 |
法律訴訟 |
31 |
第1A項。 |
風險因素 |
31 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
78 |
第三項。 |
高級證券違約 |
78 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
78 |
第五項。 |
其他信息 |
78 |
第六項。 |
陳列品 |
79 |
簽名 |
80 |
|
四.
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
KYMERA治療公司
縮合凝聚ED資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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$ |
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有價證券(附註4) |
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合同資產 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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$ |
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非流通有價證券(附註4) |
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財產和設備，淨額(附註6) |
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使用權資產、經營租賃 |
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其他非流動資產 |
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受限現金 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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$ |
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$ |
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應計費用(附註8) |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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融資租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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非流動負債 |
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遞延收入，扣除當期部分 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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融資租賃負債，扣除當期部分 |
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其他非流動負債 |
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總負債 |
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$ |
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$ |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
累計其他綜合損失 |
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( |
) |
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( |
) |
股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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|
$ |
|
||
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
1
KYMERA治療公司
的簡明合併報表運營和綜合虧損
截至2023年和2022年6月30日的三個月和六個月
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
|
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截至三個月 |
|
|
截至六個月 |
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||||||||||
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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||||
協作收入--來自關聯方 |
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$ |
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$ |
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$ |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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其他收入(支出)： |
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利息和其他收入 |
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利息和其他費用 |
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( |
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) |
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( |
) |
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) |
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其他收入合計： |
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淨虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
|
其他全面虧損： |
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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全面損失總額 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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淨虧損 |
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( |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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( |
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) |
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$ |
( |
) |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股 |
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||||
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
2
KYMERA治療公司
的簡明合併報表股東權益
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月
(單位為千，但不包括股份金額)
(未經審計)
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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價值 |
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資本 |
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赤字 |
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得/(失) |
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權益 |
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2022年3月31日的餘額 |
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$ |
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股票期權的行使 |
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歸屬限制性股票 |
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發行員工股項下的股份 |
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基於股票的薪酬費用 |
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— |
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— |
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有價證券未實現虧損 |
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( |
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( |
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淨虧損 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2022年6月30日的餘額 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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2023年3月31日的餘額 |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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股票期權的行使 |
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歸屬限制性股票 |
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發行員工股項下的股份 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2023年6月30日的餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
|
||||
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
3
KYMERA治療公司
簡明合併股東權益報表
截至2023年6月30日及2022年6月30日止六個月
(單位為千，但不包括股份金額)
(未經審計)
|
普通股 |
|
|
其他內容 |
|
|
累計 |
|
|
累計 |
|
|
總計 |
|
||||||||
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股票 |
|
價值 |
|
|
資本 |
|
|
赤字 |
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|
得/(失) |
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權益 |
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||||||
2021年12月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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股票期權的行使 |
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— |
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— |
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— |
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歸屬限制性股票 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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發行員工股項下的股份 |
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— |
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|
|
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基於股票的薪酬費用 |
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|
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|
— |
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|
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— |
|
|
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|
||
有價證券未實現虧損 |
|
— |
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— |
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— |
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|
|
— |
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|
|
( |
) |
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|
( |
) |
淨虧損 |
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— |
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— |
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|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
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|
( |
) |
2022年6月30日的餘額 |
|
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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2022年12月31日的餘額 |
|
|
$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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股票期權的行使 |
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— |
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— |
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歸屬限制性股票 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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|
發行員工股項下的股份 |
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— |
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— |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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— |
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( |
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2023年6月30日的餘額 |
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( |
) |
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( |
) |
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||||
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
4
KYMERA治療公司
濃縮合並ST現金流特徵
截至2023年6月30日及2022年6月30日止六個月
(單位：千)
(未經審計)
|
|
截至六個月 |
|
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|||||
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|
2023 |
|
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2022 |
|
|
||
經營活動 |
|
|
|
|
|
|
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||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
|
|
|
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|
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||
基於股票的薪酬費用 |
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折舊及攤銷 |
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可供出售的有價證券的溢價和折扣 |
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( |
) |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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合同資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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( |
) |
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遞延收入 |
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( |
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經營性租賃使用權資產 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動 |
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購置財產和設備，淨額 |
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購買投資 |
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投資到期日 |
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投資活動提供的現金淨額 |
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融資活動 |
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行使股票期權所得收益 |
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員工購股計劃的收益 |
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融資租賃的付款 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金流量活動的補充披露 |
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以新的經營租賃負債換取的使用權資產 |
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支付利息的現金 |
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補充披露非現金投資和融資活動 |
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應付賬款和應計費用中包括的財產和設備購置 |
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通過融資租賃購買財產和設備 |
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下表列出了上述每個期間的現金、現金等價物和受限現金餘額的對賬情況：
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6月30日， |
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2023 |
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2022 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和受限現金 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
KYMERA治療公司
關於凝聚態的註記合併後的財務報表
1.業務的組織和性質
Kymera治療公司及其子公司Kymera證券公司在合併的基礎上被稱為“公司”。該公司是一家生物製藥公司，專注於發現和開發小分子療法，通過利用人體自身的自然細胞過程選擇性地降解致病蛋白質，這種方法被稱為靶向蛋白質降解。公司自成立以來，主要致力於研究和開發。本公司尚未完成任何產品的開發、申請或獲得任何產品的監管批准，也未核實市場對該等產品的接受和需求。因此，該公司面臨着生物技術行業新興公司共同面臨的一些風險。這些風險主要包括產品發現和開發過程的不確定性、對關鍵個人的依賴、公司競爭對手開發相同或類似技術創新、對專有技術的保護、對政府法規和批准要求的遵守、公司獲得資本的能力以及市場對產品接受度的不確定性。
本公司有歷史淨虧損，並預計在可預見的未來將繼續出現虧損，並累計出現虧損。f $
截至2023年6月30日，公司擁有現金、現金等價物和有價證券$
該公司預計將用現有的現金、現金等價物和有價證券，或通過戰略融資機會，為其產品組合未來的研發成本提供資金，這些機會可能包括但不限於未來提供的股權、合作協議或債務。然而，不能保證這些戰略或融資機會中的任何一個都會以有利的條件執行或實現，如果真的有的話，而且其中一些可能會稀釋現有股東的權益。如果該公司無法獲得額外的未來資本，它可能無法完成其計劃的臨牀前研究和臨牀試驗。
首次公開募股
2020年8月20日，公司關於首次公開發行普通股的S-1表格註冊聲明被美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)宣佈生效。在2020年8月25日結束的IPO中，該公司發行並出售了
後續公開發行
2021年7月6日，公司完成了普通股的後續發行，並進行了發行和出售
6
私人投資在公募股權“管道”發行中的應用
於2022年8月18日，本公司與若干認可投資者訂立證券購買協議，根據該協議，本公司同意以私募方式向該等投資者出售及發行(I)合共
由於預先出資認股權證與公司普通股掛鈎(並在其他方面符合按權益分類的要求)，因此公司將發行預先出資認股權證所收到的對價作為額外實收資本記錄在公司的綜合資產負債表上。預先出資的認股權證可隨時行使。如果預籌資權證的持有人及其關聯公司將實益擁有超過
在截至2023年6月30日的六個月內，
2.主要會計政策摘要
隨附的簡明綜合財務報表反映了本附註以及隨附的簡明綜合財務報表和附註中所述的某些重要會計政策的應用情況。
合併原則
隨附的簡明綜合財務報表包括公司及其全資子公司Kymera證券公司的賬目。所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
陳述的基礎
本文件所載本公司未經審核的中期簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“公認會計原則”)、財務會計準則委員會(“財務會計準則委員會”)的“會計準則彙編”、“會計準則更新”及“美國證券交易委員會”的規則及規定編制。根據公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在該等規則和法規允許的情況下在本報告中被濃縮或省略。因此，這些簡明綜合財務報表應與公司截至2022年12月31日的經審計綜合財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包括在公司於2023年2月23日提交給美國美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。
未經審核的中期簡明綜合財務報表已按截至2022年12月31日及截至該年度的經審核綜合財務報表的相同基準編制，管理層認為該等財務報表反映了本公司截至2023年6月30日的財務狀況、截至2023年6月30日及2022年6月30日止三個月及六個月的經營業績及截至2023年6月30日及2022年6月30日止六個月的現金流量的所有必要調整，所有調整均屬正常及經常性。截至2023年6月30日的三個月和六個月的業績不一定代表截至2023年12月31日的年度或未來任何時期的業績。
重大會計政策
在編制截至2023年6月30日的三個月和六個月的這些簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與2022年年度報告Form 10-K中的合併財務報表附註2中討論的那些一致。
7
3.公允價值計量
下表列出了該公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並顯示了截至2023年6月30日和2022年12月31日用於確定此類公允價值的公允價值等級(以千為單位)：
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按公允價值計量 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總計 |
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資產： |
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現金等價物 |
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貨幣市場基金 |
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流通有價證券 |
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美國國債 |
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美國政府機構 |
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公司債券 |
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非流通有價證券 |
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美國國債 |
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美國政府機構 |
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公司債券 |
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受限現金 |
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總計 |
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按公允價值計量 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總計 |
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資產： |
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現金等價物 |
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貨幣市場基金 |
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流通有價證券 |
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美國國債 |
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美國政府機構 |
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公司債券 |
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非流通有價證券 |
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美國國債 |
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美國政府機構 |
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公司債券 |
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受限現金 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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在截至2023年6月30日的6個月和截至2022年12月31日的年度內，有
8
4.有價證券
下表彙總了2023年6月30日和2022年12月31日持有的可供出售的債務證券(單位：千)：
描述 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2023年6月30日 |
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美國國庫券 |
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美國政府機構 |
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公司證券 |
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( |
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總計 |
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$ |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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描述 |
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攤銷 |
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未實現 |
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|
未實現 |
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公平 |
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2022年12月31日 |
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美國國庫券 |
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美國政府機構 |
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( |
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公司證券 |
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總計 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2023年6月30日，公司持有
截至2023年6月30日，公司擁有
本公司須確定可供出售證券的公允價值下降至低於攤銷成本基礎是否因信貸相關因素所致。在每個報告日期，公司都會進行減值評估，以確定是否有任何未實現的損失是由於信貸損失造成的。損害是在個人安全級別進行評估的。在決定虧損是否源於信用損失或其他因素時，考慮的因素包括公司持有投資直至其攤餘成本基礎收回的意圖和能力、公允價值低於攤餘成本基礎的程度、公允價值低於成本基礎的時間長度和程度、發行人的財務狀況、發行人歷來未能支付預定利息或本金、評級機構對證券評級的任何變化、任何影響發行人或發行人行業的不利法律或監管事件，以及經濟狀況的任何重大惡化。
上表中列示的可供出售證券的未實現虧損沒有在簡明綜合經營報表中確認，因為這些證券是高信用質量的投資級證券，公司不打算出售，也不會要求在預期恢復之前出售，公允價值下降可歸因於信用損失以外的因素。根據它的評估，該公司確定它
9
5.合作
賽諾菲合作安排
協議條款
2020年7月7日，該公司與賽諾菲達成了一項合作協議，即賽諾菲協議，共同開發針對兩個生物靶點的候選藥物。根據賽諾菲協議，該公司向賽諾菲授予了全球獨家許可，允許其開發、製造和商業化針對IRAK4或Collaboration Target 1的合作中產生的某些先導化合物，以及在未披露的使用領域或Collaboration Target 2中另外一個未披露的目標。只有在達到指定里程碑後，才能在逐個Collaboration Target的基礎上行使此類許可。對於針對IRAK4的化合物，使用領域包括診斷、治療、治癒、緩解或預防任何疾病、紊亂或狀況，不包括腫瘤學和免疫腫瘤學。
根據賽諾菲協議，該公司負責發現和臨牀前研究，並針對IRAK4和最多三個後備降解劑進行至少一個降解劑的第一階段臨牀試驗。對於這兩個目標，賽諾菲負責在每個合作候選產品出現特定開發里程碑後，對候選產品進行開發、製造和商業化。
此外，根據賽諾菲協議，賽諾菲將向本公司授予獨家選擇權或選擇權，該選擇權或選擇權可在逐個協作目標的基礎上行使，其中包括有權(I)為針對適用領域中的此類目標的協作產品在美國的開發成本提供50%的資金，以及(Ii)平均分攤針對美國適用領域中的此類目標將協作產品商業化的淨利潤和淨虧損。此外，如果本公司行使選擇權，賽諾菲將向本公司授予適用於每個合作目標的獨家選擇權，一旦行使，將允許本公司在美國開展某些聯合推廣活動。
除非賽諾菲協議提前終止，否則該協議將在賽諾菲協議下與該產品有關的所有付款義務到期之日起逐個產品到期。本公司或賽諾菲可在另一方重大違約或資不抵債或因某些專利挑戰而終止協議。此外，賽諾菲可為方便起見而提前書面通知終止賽諾菲協議或為重大安全事件終止賽諾菲協議，如果賽諾菲承擔了針對特定目標的合作候選者的開發、商業化或製造責任，賽諾菲在特定期限內停止使用針對該目標的任何合作候選者，則公司可終止與任何合作候選者的賽諾菲協議。
作為根據賽諾菲協議授予賽諾菲獨家許可證的代價，賽諾菲向該公司預付了#美元。
2022年11月15日，我們與賽諾菲簽訂了修訂後的合作和許可協議，或修訂後的賽諾菲協議，該協議修訂了原始賽諾菲協議，以修改原始賽諾菲協議中規定的某些研究條款和責任。修改後的賽諾菲協議還詳細説明瞭合作條款所要求的第二階段試驗的時間和數量。修訂後的賽諾菲協議於2022年12月5日生效。
此外，關於賽諾菲，賽諾菲於2022年12月2日向該公司發出書面通知，表示有意將協作目標1候選藥物KT-474推進到第二階段臨牀試驗。根據修訂後的賽諾菲協議的進一步規定，該公司有權在第一階段2患者按適應症劑量達到指定數量時獲得里程碑式的付款。
會計處理
該公司分析了發現和臨牀前研究活動以及賽諾菲協議下的獨家許可授予，得出結論認為，這一安排表明瞭供應商與客户的關係，並將計入ASC 606。
10
該公司根據協議確定了以下重大承諾：(1)協作目標1的研究服務，(2)協作目標1的研究許可證，(3)協作目標1的獨家許可證，(4)協作目標2的研究服務，(5)協作目標2的研究許可證，(6)協作目標2的獨家許可證，(7)延長研究期限的選項，以及(8)開發期間的可選研究服務。
該公司確定協作目標1和2彼此不同。針對每個目標的與降解劑相關的研究處於不同的階段，如果開發活動成功，許可領域也是不同的。因此，與每個目標相關的所有承諾都被認為有別於與另一個目標相關的承諾。
每個協作目標的研究和開發服務被確定為與研究許可證和獨家許可證沒有區別，並已合併為每個協作目標的單一業績義務。也就是説，確定了兩項履行義務，即Collaboration Target 1的綜合研究服務、研究許可和獨家許可，以及Collaboration Target 2的綜合研究服務、研究許可和獨家許可。每個目標的獨家許可與賽諾菲協議下的臨牀前和臨牀研發服務沒有區別，主要是由於研究的高度專業性和涉及開發蛋白質降解物的新技術-臨牀前活動和研究以及第一階段臨牀試驗不能由另一方以所需的方式進行。
將延長研究期限的選擇和發展期間的可選研究服務作為實質性權利進行了評估。與每個選項相關的費用等於或高於獨立售價。因此，標的期權不是履約義務，在標的期權行使之前，與每個期權相關的費用不包括在交易價格中。
該公司確定的交易總價為$
公司根據相對獨立銷售價格將預付款分配給每項履約義務如下：
公司決定了美元的分配
該公司確認與每項績效義務相關的收入，因為研究和開發服務是使用輸入法提供的，這是根據與每個單獨項目的研究和開發活動相關的成本以及未來為履行該單獨績效義務而預計發生的成本來確認的。控制權的移交發生在這段時間內，在管理層看來，這是在履行每一項履約義務方面取得進展的最佳衡量標準。收到的尚未確認為收入的金額將作為公司綜合資產負債表上的合同負債遞延，並將在剩餘的研究和開發期間確認，直到履行義務得到履行。添加到交易價格的報銷考慮因素將被確認為與協作目標1相同模式的收入，並在不受限制時進行累積追趕。截至2023年6月30日，履約義務尚未完全履行。在截至2023年6月30日的三個月中，公司確認了
11
收到根據賽諾菲協議。截至2023年6月30日，公司記錄的未開單應收賬款的合同資產為#美元。
與業績里程碑相關的任何對價將在可能逆轉的風險消除時確認，屆時公司應相應調整為協議確定的交易價格，並在累積追趕的基礎上確認收入，將修訂後的安排對價重新分配給履約義務。與銷售里程碑付款和特許權使用費相關的任何對價將在相關里程碑事件或銷售發生時確認，因此將在相關銷售發生或相關履行義務得到履行時確認。作為對限制里程碑的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括研究和開發里程碑的實現取決於基本研究和開發活動的結果，因此不在公司的控制範圍之內。
頂點協議
於2019年5月9日(“生效日期”)，本公司與Vertex訂立合作協議(“Vertex協議”)，以推動小分子蛋白質降解劑達到最多六個目標。根據Vertex協議，Vertex擁有為指定目標開發的候選產品的獨家選擇權，屆時Vertex將控制開發和商業化。根據Vertex協議，公司僅負責目標的發現和臨牀前研究，Vertex在行使其許可選擇權後負責候選產品的開發、製造和商業化。合作的初始研究期限為四年(
該公司有資格獲得最高$
《頂點協議》的期限自生效之日起，於2023年5月9日初始研究期限結束時屆滿。
Vertex向公司提供了一筆不可退還的預付款$
會計處理
該公司分析了Vertex協議所要求的聯合研究活動，並得出結論認為，這一安排表明瞭供應商與客户的關係，並將在ASC 606項下計入。
該公司在該安排下確定了以下重大承諾：(1)非獨家、免版税的研究許可證；(2)將在最多6個目標上進行的研究和開發服務；以及(3)可選擇許可每個目標用於開發、製造和商業化努力。研究和開發服務被確定為與研究和開發許可證沒有區別，並已合併為單一的履行義務。本公司確定，未來授權標的的期權不是以折扣價定價的，每個標的的期權行權費等於或高於現階段開發階段研究的獨立售價；因此，期權和標的許可證被排除在履約義務之外，在標的期權被行使之前，期權行權費被排除在交易價格之外。
作為對限制研發里程碑的評估的一部分，本公司考慮了許多因素，包括研發里程碑的實現取決於基本研發活動的結果，因此不在本公司的控制範圍之內。
在安排開始時，確定了兩個會計單位：發行
12
頂點，該公司對公司普通股和優先股的股票進行了估值，其中考慮到了最近的融資、公司最近的發展和未來的退出戰略，以及缺乏市場流動性的折扣。
該公司根據與每個項目的研究和開發活動相關的成本以及未來為履行績效義務而預計發生的成本，確認與績效義務相關的收入，因為研究和開發服務是使用輸入法提供的。控制權的移交發生在這段時間內，在管理層看來，這是在履行履約義務方面取得進展的最佳衡量標準。Vertex合作協議在2023年5月初始研究期限結束後到期。因此，本公司於截至2023年6月30日止三個月期間，全面履行其履約責任，並確認與Vertex協作有關的所有剩餘遞延收入。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月內，公司確認了
下表列出了應收賬款、合同金額的變化截至2023年6月30日的6個月的ETS和合同負債(以千為單位)：
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餘額為 |
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加法 |
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扣除額 |
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餘額為 |
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應收賬款和合同資產： |
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應收帳款-賽諾菲 |
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未開單應收賬款-賽諾菲 |
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應收賬款和合同資產總額 |
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合同責任： |
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遞延收入-頂點 |
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遞延收入-賽諾菲 |
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合同總負債 |
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( |
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6.財產和設備
截至2023年6月30日和2022年12月31日，財產和設備包括以下內容(單位：千)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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財務使用權資產項下的實驗室和辦公設備 |
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實驗室設備 |
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計算機設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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尚未投入使用的資產 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊 |
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( |
) |
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( |
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財產和設備，淨額 |
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$ |
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$ |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的折舊費用為
不動產和設備包括融資租賃項下的實驗室和辦公設備使用權資產，成本基礎為#美元。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月內，與使用權資產相關的攤銷費用為#美元。
13
7.租契
於2019年10月，本公司訂立不可撤銷設施租賃協議(“2019年租賃”)
於二零二一年十二月，本公司訂立不可撤銷租約(“二零二一年租約”)
2021年租約要求業主在建造公司房產之前先建造基地大樓。本公司認為，會計開始日期發生在業主完成基地建築的擴建並將控制權移交給本公司時，該日期發生在2023年1月初。本公司於會計開始日評估2021年租約的分類，並認為該租約應作為營運租約入賬。該公司記錄了#美元的經營租賃負債。
公司的結論是，房東支付的與租户改善津貼有關的改善是承租人資產，因此記錄了#美元。
本公司的融資租賃義務包括通過融資租賃融資的某些財產和設備。
2023年6月30日和2022年6月30日終了的三個月和六個月的租賃費構成如下(以千計)：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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經營租賃成本 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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融資租賃成本： |
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使用權資產攤銷、融資租賃 |
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融資租賃負債利息支出 |
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可變租賃成本 |
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總租賃成本 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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14
與該公司截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月租約有關的補充現金流量信息如下(單位：千)：
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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為計量中包括的金額支付的現金 |
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經營性租賃使用的經營性現金流 |
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$ |
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$ |
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用於融資租賃的經營性現金流 |
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$ |
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$ |
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用於融資租賃的融資現金流 |
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$ |
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$ |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的加權平均剩餘租賃條款和貼現率如下：
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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剩餘租期： |
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經營租賃 |
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融資租賃 |
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折扣率： |
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經營租賃 |
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% |
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% |
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融資租賃 |
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% |
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% |
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截至2023年6月30日，經營租賃和融資租賃的未貼現未來租賃付款如下(以千計)：
財政年度 |
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運營中 |
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金融 |
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2023年(不包括第一季度和第二季度) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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此後 |
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最低租賃付款總額 |
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$ |
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$ |
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減去相當於利息或推定利息的數額 |
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( |
) |
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( |
) |
租賃負債現值 |
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$ |
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$ |
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2023年未貼現的未來租賃付款包括大約#美元。
8.應計費用
截至2023年6月30日和2022年12月31日，應計費用包括以下內容(單位：千)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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研發費用 |
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$ |
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$ |
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工資單和與工資單相關 |
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專業費用 |
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其他 |
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應計費用 |
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$ |
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$ |
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15
9.其他承擔和或有事項
法律訴訟
在正常業務過程中，由於公司經營的行業容易受到專利法律要求的影響，公司可能會受到法律訴訟、索賠和訴訟的影響。當法律訴訟和索賠的估計損失是可能和可估測的時，本公司會對此類損失進行會計處理。與這些事項相關的法律費用在發生時計入費用。本公司目前不是任何法律程序的一方。
彌償安排
在特拉華州法律允許的情況下，本公司簽訂協議，在受賠方正在或正在應其要求以此類身份提供服務時，就某些事件或事件向其投資者、員工、高級管理人員和董事(統稱“受賠方”)進行賠償。賠償期限為被賠償當事人終身。該公司認為這些賠償協議的估計公允價值微乎其微。本公司在正常業務過程中籤訂標準賠償協議。根據這些協議，本公司對受賠方(通常是本公司的業務合作伙伴或客户)因任何美國專利或任何第三方對本公司產品提出的任何版權或其他知識產權侵權索賠而遭受或發生的損失進行賠償，使其不受損害，並同意賠償受賠方。根據這些賠償協議，公司未來可能被要求支付的最大潛在金額是無限的。該公司不知道有任何賠償安排下的索賠，而且它已經
10.基於股權的薪酬
2018年股票期權和授予計劃
2018年11月，公司通過了2018年股票期權和授予計劃(“2018計劃”)，該計劃規定，董事會或董事會任何小組委員會可酌情向公司的員工、高級管理人員、董事和獨立承包人授予股票期權和其他基於股權的獎勵。根據2018年計劃，不會再提供任何贈款。然而，2018年計劃將繼續管理根據該計劃授予的未償還股權獎勵。只要根據2018年計劃授出的未行使購股權被取消、沒收或以其他方式終止而未予行使，並以其他方式退還至2018年計劃下的股份儲備，則該等獎勵相關股份的數目將可供未來根據2020年購股權及獎勵計劃授予。
2020年股票期權和激勵計劃
2020年8月，公司及其股東批准了《2020年股票期權與激勵計劃》(簡稱《2020年計劃》)，並於2020年8月20日起生效。2020計劃取代了2018計劃，因為公司董事會已決定在公司首次公開募股結束後不再根據2018計劃進行額外獎勵。2020年計劃允許公司對其高級管理人員、員工、董事和顧問進行基於股權和現金的獎勵。該公司已初步保留
16
2020年員工購股計劃
2020年8月，公司及其股東批准了《2020年員工購股計劃》，自2020年8月20日起生效。
股票期權
截至2023年6月30日的6個月內，2020計劃下的股票期權活動摘要如下(除股票和每股數據外，以千計)：
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數量 |
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加權 |
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加權 |
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集料 |
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在2022年12月31日未償還 |
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$ |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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) |
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被沒收 |
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( |
) |
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截至2023年6月30日的未償還債務 |
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$ |
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$ |
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可於2023年6月30日行使 |
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$ |
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$ |
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截至2023年6月30日及2022年6月30日止三個月內，行使的股票期權的內在價值為$
截至2023年6月30日及2022年6月30日止三個月所授期權之加權平均公允價值為
截至2023年6月30日，未歸屬股票期權的未確認股票薪酬支出總額為$
下表概述了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的股票期權股權薪酬支出：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研發 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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基於股權的薪酬總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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該公司在布萊克-斯科爾斯期權定價模型中用來確定截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月授予員工和非員工的股票期權授予日期公允價值的加權平均假設如下：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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預期期限(以年為單位) |
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波動率 |
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% |
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無風險利率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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股息率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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17
限售股單位
本公司以服務為基礎和業績為基礎的歸屬條件授予限制性股票單位的股份。截至2023年6月30日的6個月內，限制性股票活動摘要如下：
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數量 |
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授予日期 |
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未歸屬於2022年12月31日 |
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$ |
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授與 |
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既得 |
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( |
) |
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被沒收 |
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( |
) |
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未歸屬於2023年6月30日 |
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$ |
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於截至2023年及2022年6月30日止三個月內，本公司授予
在截至2023年6月30日的三個月內，公司確認了約
基於股權的薪酬費用
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月期間，記為研發以及員工、董事和非員工的一般和行政費用的基於股權的薪酬支出總額如下(以千為單位)：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研發 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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基於股權的薪酬總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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11.關聯方交易
除附註5所述的合作外，本公司於隨附的簡明綜合財務報表所載期間並無關聯方交易，而該等附註並未在簡明綜合財務報表的附註中討論。
12.所得税
計算了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的所得税按估計的年度有效税率和某些離散項目計算的折舊税額。截至2023年6月30日的三個月和六個月，
本公司在任何課税年度從未接受過美國國税局或任何其他司法管轄區的審查，因此，在適用訴訟時效範圍內的所有年度均有可能接受審計。
18
13.每股淨虧損
每股淨虧損
每股基本和稀釋虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行的加權平均普通股，其中包括給定其名義行使價格的預先出資的認股權證(以千計，但股票和每股數據除外)：
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
本公司的潛在攤薄證券，包括限制性股票和股票期權，已從每股攤薄淨虧損的計算中剔除，因為這將減少每股淨虧損。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的加權平均已發行普通股數量是相同的。
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截至六個月 |
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2023 |
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2022 |
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未歸屬限制性股票 |
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購買普通股的期權 |
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總計 |
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19
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
以下討論和分析應與本季度報告Form 10-Q(季度報告)中其他部分包含的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一併閲讀。本討論和分析以及本季度報告的其他部分包含基於當前信念、計劃和預期的前瞻性陳述，這些陳述涉及風險、不確定性和假設，例如關於我們的計劃、目標、預期、意圖和預測的明示或暗示陳述。由於幾個因素，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括第二部分第1A項“風險因素”和本季度報告其他部分所述的那些因素。您應該仔細閲讀本季度報告中的“風險因素”部分，以瞭解可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述大不相同的重要因素。另請參閲題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的一節。
概述
我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發新型小分子療法，通過利用人體自身的天然蛋白質降解系統選擇性地降解致病蛋白質。我們專有的靶向蛋白質降解或TPD平臺，我們稱之為Pegasus®，使我們能夠發現高度選擇性的小分子蛋白質降解物，對全身致病蛋白質具有活性。我們相信，與現有療法相比，我們的小分子蛋白質降解器具有獨特的優勢，使我們能夠解決以前用傳統模式難以解決的大部分人類基因組。我們專注於已經臨牀驗證的生物途徑，但關鍵的生物節點/蛋白質尚未被下藥或未被充分下藥。到目前為止，我們已經利用我們的飛馬平臺設計了專注於免疫學-炎症和腫瘤學領域的新型蛋白質降解器，並繼續將我們平臺的能力應用於其他治療領域。我們的使命是使用TPD對人類細胞中的所有靶類進行藥物治療。我們目前的臨牀分期計劃是IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2，每個計劃都針對生物證明的途徑中的高影響靶點，為治療廣泛的免疫性炎症性疾病、血液系統惡性腫瘤和實體腫瘤提供了機會。我們的計劃體現了我們對解決高影響目標的關注，這些目標對於傳統模式來説是難以捉摸的，並推動了具有重大未滿足醫療需求的多種嚴重疾病的發病機制。我們已經完成了KT-474的第一階段試驗，包括健康志願者隊列，以及化膿性汗腺炎(HS)和特應性皮炎(AD)患者。KT-474的第二階段臨牀試驗由我們的合作伙伴賽諾菲公司或賽諾菲公司進行，將初步調查其在HS和AD方面的潛力，這兩種適應症的臨牀試驗預計將於2023年第四季度啟動。關於我們的腫瘤學計劃，我們正在評估STAT3降解劑KT-333，在對包括侵襲性淋巴瘤在內的復發/難治性液體和固體腫瘤患者的第一階段臨牀試驗中。在試驗的1a階段，患者登記和劑量正在進行中，我們預計在2023年提供更多的臨牀數據。我們還在評估我們的IRAKIMiD降解劑KT-413，在復發/難治性B細胞淋巴瘤患者的第一階段臨牀試驗中，包括MYD88突變的瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)。在試驗的1a階段，患者登記和劑量正在進行中，我們預計在2023年提供更多的臨牀數據。我們的MDM2降解劑KT-253的第一階段臨牀試驗於2023年3月啟動。這項研究將評估KT-253的安全性、耐受性、藥代動力學/藥效學和臨牀活性，用於治療複發性或難治性高度髓系惡性腫瘤、急性淋巴細胞白血病(ALL)、淋巴瘤和實體瘤的成人患者。在試驗的1a階段，患者登記和劑量正在進行中，我們預計在2023年提供初步的安全性和機制證明數據。2023年6月，KT-253被美國食品和藥物管理局(FDA)批准為治療急性髓系白血病的孤兒藥物。
自2015年成立以來，我們投入了幾乎所有的努力來組織和配備我們的公司、研發活動、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們已經從出售可轉換優先股、出售普通股(包括2020年8月的IPO)和同時進行的私募、2021年7月的後續發行和同時進行的私募、2022年8月的管道發行以及我們的公司合作中獲得了10.3億美元的總收益。
20
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。我們能否產生足夠的產品收入來實現盈利，將在很大程度上取決於我們一個或多個當前候選產品或任何未來候選產品的成功開發和最終商業化。截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為1.548億美元和1.02億美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，我們報告的淨虧損分別為3880萬美元和4030萬美元，截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月，淨虧損分別為7970萬美元和7690萬美元。此外，截至2023年6月30日和2022年12月31日，我們的累計赤字分別為4.635億美元和3.838億美元。我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的費用和資本需求將大幅增加，特別是如果我們：
此外，如果我們的任何主要候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過出售股權、債務融資或其他資本來源來為我們的運營提供資金，其中可能包括與其他公司的合作或其他戰略交易。我們可能無法在需要時以優惠條款籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或者根本無法。如果我們未能在需要時籌集資金或達成此類協議，我們可能不得不大幅推遲、減少或取消我們一個或多個候選產品的開發和商業化。
除非我們成功完成臨牀開發並獲得候選藥物的上市批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入。確保新藥獲得上市批准的漫長過程需要花費大量資源。任何延誤或未能獲得監管部門的批准，都將對我們的候選產品開發工作和我們的整體業務產生重大不利影響。由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止我們的運營。
截至2023年6月30日，我們擁有4.723億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，手頭現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金，預計這將使我們超過KT-474的概念驗證階段2數據，以及KT-413、KT-333和KT-253的早期概念驗證數據。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。見“--流動性和資本資源”。
21
我們運營結果的組成部分
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。我們唯一的收入來自與Vertex和賽諾菲的研究合作安排。我們預計，未來幾年我們的收入將主要來自我們目前的合作協議和我們未來可能達成的任何額外合作。到目前為止，我們還沒有收到任何合作協議下的任何里程碑付款或版税。
頂點協作協議
2019年5月9日，我們與Vertex達成了一項合作協議，即Vertex協議，以推進小分子蛋白質的降解，最多可達到六個目標。根據Vertex協議，Vertex被授予獨家選擇權，授權通過合作開發的候選產品，屆時Vertex將控制開發和商業化。根據Vertex協議，我們負責目標的發現和臨牀前研究，Vertex在行使其許可選擇權後負責候選產品的開發、製造和商業化。Vertex向我們提供了5,000萬美元的不可退還預付款，並根據一份單獨但同時簽署的股份購買協議，以每股6.54美元的價格購買了我們B-1系列可轉換優先股的3,059,695股。
Vertex協議於2023年5月9日初始研究期限結束時到期。
賽諾菲協議
2020年7月7日，我們與賽諾菲達成了一項合作協議，即賽諾菲協議，共同開發針對兩個生物靶點的候選藥物。根據賽諾菲協議，我們向賽諾菲授予了全球獨家許可，允許其開發、製造和商業化針對IRAK4和另一個未披露用途領域的未披露目標的合作期間產生的某些先導化合物。只有在指定的里程碑之後，這種許可才可以在逐個協作目標的基礎上行使。對於針對IRAK4的化合物，使用領域包括診斷、治療、治癒、緩解或預防任何疾病、紊亂或狀況，不包括腫瘤學和免疫腫瘤學。我們負責發現和臨牀前研究，並對至少一種針對IRAK4的降解劑和最多三種備份降解劑進行第一階段臨牀試驗。對於這兩個目標，賽諾菲負責在每個合作候選產品出現特定開發里程碑後，對候選產品進行開發、製造和商業化。
我們有獨家選擇權或選擇權，可在逐個協作目標的基礎上行使，包括有權(I)為針對適用使用領域的此類目標的協作產品的美國開發成本提供50%的資金，以及(Ii)平均分攤針對適用於美國使用領域的此類目標的協作產品商業化的淨利潤和淨虧損。此外，如果我們行使選擇權，賽諾菲將授予我們適用於每個合作目標的獨家選擇權，一旦行使，我們將允許我們在美國開展某些領域的聯合推廣活動。
除非賽諾菲協議提前終止，否則該協議將在賽諾菲協議下與該產品有關的所有付款義務到期之日起逐個產品到期。我們或賽諾菲可以在對方重大違約或資不抵債或因某些專利挑戰而終止協議。此外，賽諾菲可在事先書面通知下為方便起見而終止協議或為重大安全事件終止協議，如果賽諾菲承擔了針對特定目標的合作候選者的開發、商業化或製造責任，我們可以終止與任何合作候選者的協議，如果賽諾菲在特定期限內停止使用針對該目標的任何合作候選者。
考慮到賽諾菲根據賽諾菲協議授予賽諾菲的獨家許可，賽諾菲預付了1.5億美元。除了預付款外，我們還有資格在某些發展或監管活動完成後，獲得總計高達14.8億美元的某些發展里程碑付款，其中超過10億美元與IRAK4計劃有關。我們將有資格獲得總計高達7億美元的某些商業里程碑付款，其中4億美元與IRAK4計劃有關，在達到某些淨銷售額門檻時支付。我們將有資格為每個計劃的淨銷售額獲得分級版税，範圍從高至個位數到高青少年，在某些情況下可能會向上調整低至個位數。
2022年11月15日，我們與賽諾菲簽訂了修訂後的合作和許可協議，或修訂後的賽諾菲協議，該協議修訂了原始賽諾菲協議，以修改原始賽諾菲協議中規定的某些研究條款和責任。修改後的賽諾菲協議還詳細説明瞭合作條款所要求的第二階段試驗的時間和數量。修訂後的賽諾菲協議於2022年12月5日生效。
22
此外，關於賽諾菲，賽諾菲於2022年12月2日向該公司發出書面通知，表示有意將協作目標1候選藥物KT-474推進到第二階段臨牀試驗。根據修訂後的賽諾菲協議的進一步規定，該公司有權在第一階段2患者按適應症劑量達到指定數量時獲得里程碑式的付款。KT-474的第二階段臨牀試驗將初步調查其在HS和AD方面的潛力，第一個適應症的臨牀試驗預計將於2023年啟動。
運營費用
自成立以來，我們的運營費用僅包括研發費用以及一般和行政費用。
研發費用
研發費用主要包括與發現和開發靶向蛋白質降解療法相關的費用，包括我們最初計劃IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2中的費用。這些研究努力和成本，也支持我們的飛馬座的開發和增強TM平臺費用包括外部研究費用、人員費用、用品費用、許可費和與設施相關的費用。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。這些費用包括：
我們為將來收到的用於研究和開發活動的商品或服務支付的預付款被記錄為預付費用。這些數額在貨物交付或提供相關服務時確認為費用，或直至不再預期貨物將交付或提供服務為止。
處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，近期和未來，由於我們計劃的臨牀開發活動，我們的研究和開發費用將大幅增加。目前，我們無法準確估計或知道完成任何未來候選產品的臨牀開發所需努力的性質、時機和成本。
根據以下因素，我們未來的臨牀開發成本可能會有很大差異：
23
候選產品的成功開發和商業化具有很大的不確定性。這是由於與產品開發和商業化相關的許多風險和不確定因素，包括：
與我們的候選產品開發有關的這些變量中的任何一個結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。我們的任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務、公司和業務發展以及行政職能人員的薪金和相關費用。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用、會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用、保險費、行政差旅費用、營銷費用和其他運營成本。
我們預計，隨着我們增加員工以支持產品候選產品的開發和持續的研究活動，未來我們的一般和行政費用將會增加。我們還預計，我們將產生更多與上市公司相關的會計、審計、法律、監管、合規和董事及高管保險成本，以及法律、投資者和公關費用。
24
其他收入(費用)
利息及其他收入和費用淨額
利息收入包括從我們的投資現金餘額賺取的利息和我們融資租賃的利息。
經營成果
截至2023年6月30日及2022年6月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的運營結果：
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|
截至三個月 |
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變化 |
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||||||
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2023 |
|
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2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||
來自關聯方的收入 |
|
$ |
16,513 |
|
|
$ |
11,514 |
|
|
$ |
4,999 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
45,767 |
|
|
|
41,293 |
|
|
|
4,474 |
|
一般和行政 |
|
|
14,129 |
|
|
|
11,031 |
|
|
|
3,098 |
|
總運營費用 |
|
|
59,896 |
|
|
|
52,324 |
|
|
|
7,572 |
|
運營虧損 |
|
|
(43,383 |
) |
|
|
(40,810 |
) |
|
|
(2,573 |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
4,584 |
|
|
|
553 |
|
|
|
4,031 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(38,799 |
) |
|
$ |
(40,257 |
) |
|
$ |
1,458 |
|
協作收入
我們根據我們與各自確定的履約義務相關的業績模式確認Vertex協議和賽諾菲協議下的每一項收入，這是我們將根據Vertex協議和賽諾菲協議提供研究服務的期間。
截至2023年6月30日的三個月，協作收入為1650萬美元，其中990萬美元和660萬美元分別歸因於我們與賽諾菲和Vertex的協作協議。截至2022年6月30日的三個月，協作收入為1,150萬美元，其中840萬美元和310萬美元分別來自我們與賽諾菲和Vertex的協作協議。
研發費用
下表彙總了我們在每個提交階段的研發費用(在正式開發候選人提名之前不披露計劃費用)：
|
|
截至三個月 |
|
|
變化 |
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||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||
外部研發成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
IRAK4 |
|
$ |
4,580 |
|
|
$ |
3,940 |
|
|
$ |
640 |
|
Irakimid |
|
|
1,239 |
|
|
|
1,528 |
|
|
|
(289 |
) |
統計數據3 |
|
|
2,521 |
|
|
|
2,070 |
|
|
|
451 |
|
MDM2 |
|
|
1,605 |
|
|
|
3,857 |
|
|
|
(2,252 |
) |
其他 |
|
|
12,754 |
|
|
|
11,372 |
|
|
|
1,382 |
|
內部研發成本 |
|
|
23,068 |
|
|
|
18,526 |
|
|
|
4,542 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
45,767 |
|
|
$ |
41,293 |
|
|
$ |
4,474 |
|
截至2023年6月30日的三個月，研發費用為4580萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為4130萬美元。450萬美元的增長主要是由於我們在IRAK4和STAT3項目上的支出增加了110萬美元，我們在其他流水線計劃和平臺上的投資增加了140萬美元，以及由於研發職能部門員工人數的增加，人員、股票薪酬、入住率和相關成本增加了450萬美元。與IRAKIMiD和MDM2計劃相關的活動減少了250萬美元，部分抵消了這些增長。
25
一般和行政費用
截至2023年6月30日的三個月，一般和行政費用為1,410萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為1,100萬美元。這一增長主要是由於法律和專業服務費、人員、設施、入住率和其他費用的增加，以支持我們的增長。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，包括在一般和行政費用中的基於股票的薪酬支出分別為550萬美元和490萬美元。
其他收入，淨額
截至2023年6月30日的三個月，其他收入淨額為460萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為60萬美元。增加400萬美元，主要是由於有關期間的現行利率。
截至2023年6月30日及2022年6月30日止六個月的比較
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的運營結果：
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|
截至六個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||
來自關聯方的收入 |
|
$ |
25,979 |
|
|
$ |
21,136 |
|
|
$ |
4,843 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
87,994 |
|
|
|
77,238 |
|
|
|
10,756 |
|
一般和行政 |
|
|
26,694 |
|
|
|
21,642 |
|
|
|
5,052 |
|
總運營費用 |
|
|
114,688 |
|
|
|
98,880 |
|
|
|
15,808 |
|
運營虧損 |
|
|
(88,709 |
) |
|
|
(77,744 |
) |
|
|
(10,965 |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
8,982 |
|
|
|
803 |
|
|
|
8,179 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(79,727 |
) |
|
$ |
(76,941 |
) |
|
$ |
(2,786 |
) |
協作收入
我們根據我們與各自確定的履約義務相關的業績模式確認Vertex協議和賽諾菲協議下的每一項收入，這是我們將根據Vertex協議和賽諾菲協議提供研究服務的期間。
截至2023年6月30日的6個月，協作收入為2600萬美元，其中1760萬美元和840萬美元分別歸因於我們與賽諾菲和Vertex的協作協議。截至2022年6月30日的6個月，協作收入為2,110萬美元，其中1,500萬美元和610萬美元分別來自我們與賽諾菲和Vertex的協作協議。
研發費用
下表彙總了我們在每個提交階段的研發費用(在正式開發候選人提名之前不披露計劃費用)：
|
|
截至六個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||
外部研發成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
IRAK4 |
|
$ |
7,138 |
|
|
$ |
7,701 |
|
|
$ |
(563 |
) |
Irakimid |
|
|
2,776 |
|
|
|
2,630 |
|
|
|
146 |
|
統計數據3 |
|
|
4,881 |
|
|
|
3,594 |
|
|
|
1,287 |
|
MDM2 |
|
|
4,352 |
|
|
|
6,542 |
|
|
|
(2,190 |
) |
其他 |
|
|
23,169 |
|
|
|
21,182 |
|
|
|
1,987 |
|
內部研發成本 |
|
|
45,678 |
|
|
|
35,589 |
|
|
|
10,089 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
87,994 |
|
|
$ |
77,238 |
|
|
$ |
10,756 |
|
26
截至2023年6月30日的6個月，研發費用為8800萬美元，而截至2022年6月30日的6個月的研發費用為7720萬美元。1080萬美元的增長主要是由於我們在IRAKIMiD和STAT3項目上的支出增加了140萬美元，我們在其他流水線計劃和平臺上的投資增加了200萬美元，以及由於研發職能部門員工人數的增加，人員、股票薪酬、入住率和相關成本增加了1010萬美元。與IRAK4和MDM2計劃相關的活動減少了280萬美元，部分抵消了這些增長。
一般和行政費用
截至2023年6月30日的6個月，一般和行政費用為2670萬美元，而截至2022年6月30日的6個月為2160萬美元。510萬美元的增長主要是由於法律和專業服務費、人員、設施、入住率和其他費用的增加，以支持我們的增長。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的6個月中，包括在一般和行政費用中的基於股票的薪酬支出分別為1010萬美元和880萬美元。
其他收入，淨額
截至2023年6月30日的6個月，其他收入淨額為900萬美元，而截至2022年6月30日的6個月，淨收入為80萬美元。增加820萬美元，主要是由於有關期間的現行利率。
流動資金和資本資源
我們還沒有從任何產品銷售中獲得任何收入，自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損。我們還沒有將任何產品商業化，我們預計在幾年內不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話。到目前為止，我們的運營資金主要來自首次公開募股(IPO)、後續發行、出售可轉換優先股和合作協議的收益。到目前為止，我們已經從出售可轉換優先股、出售普通股(包括2020年8月的首次公開募股和同時私募)以及2021年7月的後續發行和同時的私募、2022年8月的私募股權發行以及我們的公司合作中獲得了10.3億美元的總收益。截至2023年6月30日，我們擁有4.723億美元的現金和現金等價物以及有價證券。
2021年10月，我們與Cowen and Company，LLC或Cowen簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們可以通過Cowen作為我們的銷售代理，不時在“市場”發行中發售總收益高達2.5億美元的普通股。我們同意向考恩支付佣金，最高為考恩根據銷售協議出售的任何股票總收益的3.0%。截至2023年6月30日，尚未根據銷售協議出售我們的普通股。
現金流
下表彙總了我們在所列每個期間的現金來源和用途：
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截至六個月 |
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|||||
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2023 |
|
|
2022 |
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||
|
|
(單位：千) |
|
|||||
用於經營活動的現金 |
|
$ |
(79,224 |
) |
|
$ |
(79,280 |
) |
投資活動提供的現金 |
|
|
60,423 |
|
|
|
107,666 |
|
融資活動提供的現金 |
|
|
2,464 |
|
|
|
549 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
|
$ |
(16,337 |
) |
|
$ |
28,935 |
|
經營活動中使用的現金流量
在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為7,920萬美元，主要原因是我們在此期間的淨虧損7,970萬美元，賽諾菲和Vertex合作協議下的遞延收入變化1,850萬美元，以及主要由應收賬款、應付賬款、應計費用和運營租賃負債變化推動的其他運營資產和負債淨減少60萬美元。這被1960萬美元的非現金項目調整(主要包括基於股票的補償、折舊和攤銷以及可供出售證券的溢價和折扣)所抵消。
27
在截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為7930萬美元，主要原因是我們在此期間的淨虧損7690萬美元，賽諾菲和Vertex合作協議下的遞延收入變化1750萬美元，以及主要由應收賬款、應付賬款和應計費用變化推動的其他運營資產和負債淨減少560萬美元。這被2070萬美元的非現金項目調整數(主要包括基於股票的補償、折舊和攤銷以及可供出售證券的溢價和折扣)所抵消。
投資活動提供的現金流
在截至2023年6月30日的6個月內，投資活動提供的現金為6,040萬美元，其中包括1.897億美元的有價證券到期日，但部分被購買1.145億美元的有價證券以及購買1,480萬美元的物業和設備所抵消。
在截至2022年6月30日的6個月內，投資活動提供的現金為1.077億美元，其中包括2.537億美元的有價證券到期日，1.448億美元的有價證券購買和120萬美元的物業和設備購買抵消了這一數字。
融資活動提供的現金流
在截至2023年6月30日的6個月內，融資活動提供的現金淨額為250萬美元，其中包括行使員工股票期權的210萬美元收益和員工股票購買計劃的100萬美元收益，但被60萬美元的融資租賃付款部分抵消。
在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金淨額為50萬美元，主要包括行使員工股票期權和根據我們的員工股票購買計劃發行股票所得的100萬美元，被50萬美元的融資租賃付款所抵消。
未來的資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們推進我們候選產品的後期臨牀開發時。此外，我們預計還會產生與上市公司運營相關的額外成本。
由於與我們的候選產品和計劃的開發相關的眾多風險和不確定性，以及我們可能在多大程度上與第三方合作開發我們的候選產品，我們無法估計與完成我們候選產品的研究和開發相關的增加資本支出和運營費用的時間和金額。我們的營運開支的時間和數額將主要視乎：
28
我們相信，截至2023年6月30日，現有的現金、現金等價物和有價證券為4.723億美元，將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。我們預計，我們將需要額外的資金來繼續我們的IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2計劃的臨牀開發，如果我們獲得監管部門的批准，我們將把我們的候選產品商業化，並尋求許可內或收購其他候選產品。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用，這取決於我們選擇在哪裏將我們的候選產品商業化。
確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自我們預計多年內不會有商業用途的產品的銷售。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。新冠肺炎疫情或其他因素導致的市場波動也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們現有股東的所有權權益可能會被大幅稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議可能包括限制性契約，這些契約限制了我們採取特定行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、減少或取消我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
合同義務和其他承諾
我們在截至2022年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中所述的合同義務和承諾沒有實質性變化。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的綜合財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響合併財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的已報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。在截至2023年6月30日的六個月內，我們的關鍵會計政策與我們於2023年2月23日提交給美國證券交易委員會的10-K年報中描述的政策沒有實質性變化。
29
項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金和有價證券的形式存在，投資於美國國債或政府債券和公司證券。然而，由於我們投資組合持續期的短期性和我們投資的低風險，我們認為市場利率立即10%的變化預計不會對我們投資組合的公平市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生實質性影響。
我們還面臨與外幣匯率變化相關的市場風險。我們與亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，某些發票以外幣計價。我們會受到與這些安排相關的外幣匯率波動的影響。我們目前沒有對衝我們的外幣匯率風險。截至2023年6月30日，我們沒有以外幣計價的重大負債。
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。全球宏觀經濟環境已經並將繼續經歷非同尋常的挑戰，包括40年來最高的通貨膨脹率。這些宏觀經濟因素造成了，我們預計將繼續造成成本增加，以及其他令人擔憂的問題。我們無法預測這些通脹壓力將持續多久，或者它們可能會隨着時間的推移發生怎樣的變化，但我們預計將看到對全球經濟、我們的行業和我們的公司的持續影響。如果通脹壓力持續存在，可能會繼續對我們的綜合財務狀況、經營業績和/或現金流產生不利影響。然而，由於通貨膨脹的環境，利率有所增加，導致利息收入高於之前實現的水平。
項目4.控制和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持《1934年證券交易法》(經修訂)或《交易法》下第13a-15(E)和15d-15(E)條規則或《交易法》所定義的“披露控制和程序”，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息：(1)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的主要高管和主要財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理保證。
我們的管理層在首席執行官(首席執行官)和首席財務官(首席財務官)的參與下，評估了截至2023年6月30日，即本季度報告涵蓋的期間結束時，我們的披露控制程序和程序的有效性。基於該評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在該日期的合理保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本季度報告涵蓋期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分--其他資料
項目1.腿部阿爾訴訟程序。
有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。我們目前沒有參與任何我們管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，訴訟可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
第1A項。風險因素.
以下討論和分析應與本季度報告Form 10-Q(季度報告)中其他部分包含的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一併閲讀。本討論和分析以及本季度報告的其他部分包含基於當前活動、計劃和預期的前瞻性陳述，這些活動、計劃和預期涉及風險、不確定性和假設，例如關於我們的計劃、目標、預期、意圖和預測的明示或暗示陳述。由於幾個因素，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括第二部分第1A項“風險因素”和本季度報告其他部分所述的那些因素。您應該仔細閲讀本季度報告中的“風險因素”部分，以瞭解可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述大不相同的重要因素。另請參閲題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的一節。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們是一家生物製藥公司，運營歷史有限，到目前為止還沒有從藥品銷售中產生任何收入，可能永遠不會盈利。
生物製藥藥物開發是一項投機性很強的工作，涉及很大程度的風險。自我們於2015年成立並於2016年獲得初始資金以來，到目前為止，我們的運營主要限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、研究和開發我們的藥物發現技術、開發我們的流水線、建立我們的知識產權組合、開展臨牀前研究以及對我們的候選產品進行第一階段臨牀試驗。我們從未從藥品銷售中獲得任何收入。我們目前的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准。通常情況下，開發一種新藥從發現到可用於治療患者需要很多年的時間。因此，我們對未來成功或生存能力的任何預測都可能不像我們有更長的運營歷史時那樣準確。此外，作為一家經營歷史有限的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素，如新冠肺炎疫情。我們需要從一個專注於研發的公司過渡到一個有能力支持後期開發和商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。
自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，並預計在可預見的未來我們還將繼續虧損。
自成立以來，我們幾乎所有的努力和財政資源都集中在開發我們的專有靶向蛋白質降解藥物發現平臺，即PegasusTM平臺、初始產品候選以及支持我們的協作和合作夥伴關係。到目前為止，我們主要通過向私募股權融資中的外部投資者和合作者發行和銷售我們的可轉換優先股，根據我們現有的合作關係以及我們的首次公開募股、後續發行和管道發行的預付款來為我們的業務提供資金。從我們成立到2023年6月30日，我們通過此類交易和合作總共籌集了約10.3億美元的毛收入。截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物和投資為4.723億美元。自成立以來，我們每年都出現淨虧損，截至2023年6月30日，我們累計虧損4.635億美元。在截至2022年、2021年和2020年12月31日的年度，我們報告的淨虧損分別為1.548億美元、1.02億美元和4560萬美元。截至2023年6月30日的三個月和六個月，我們報告的淨虧損分別為3880萬美元和7970萬美元，截至2022年6月30日的三個月和六個月的淨虧損分別為4030萬美元和7690萬美元。我們幾乎所有的運營虧損都是由與我們的研發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計，在未來幾年和可預見的未來，我們將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東赤字和營運資本產生不利影響。我們預計我們與持續活動相關的費用將大幅增加，因為我們：
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此外，如果我們當前或未來的候選產品獲得市場批准，我們將產生與銷售、營銷、產品製造和分銷相關的鉅額費用。由於與開發藥品相關的許多風險和不確定性，包括考慮到新冠肺炎大流行的全球影響，我們無法預測未來的任何虧損程度或何時實現盈利(如果有的話)。即使我們真的實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。
與未來財務狀況相關的風險
我們將需要籌集大量額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條款籌集資金，我們將被迫推遲、縮減或停止我們的一些候選產品開發計劃或未來的商業化努力。
醫藥行業的發展是資本密集型的。我們已經開始了KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的臨牀開發。我們目前還在通過一些潛在適應症的臨牀前開發來推進多個開發候選藥物。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們繼續研究和開發、推進我們當前或未來候選產品的臨牀前和臨牀活動以及尋求營銷批准的情況下。此外，如果我們當前或未來的任何候選產品獲得營銷批准，我們預計將產生與銷售、營銷、產品製造和分銷相關的鉅額商業化費用，因為此類銷售、營銷、產品製造和分銷不是我們的合作者的責任。如果我們選擇為當前或未來的候選產品尋求更多的跡象和/或地理位置，或者以其他方式比我們目前預期的更快地擴張，我們可能還需要更快地籌集額外資金。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發和商業化，並可能無法根據需要擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。
截至2023年6月30日，我們擁有約4.723億美元的現金及現金等價物和投資。2020年8月，我們完成了普通股的首次公開募股，發行了9,987,520股普通股，包括承銷商全面行使他們的選擇權，以每股20.00美元的公開發行價購買最多1,302,720股普通股。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他估計發售費用之前，我們從此次發行中獲得的總收益約為1.998億美元。在IPO的同時，我們宣佈以每股公開發行價向Vertex出售676,354股普通股。同時私募為我們帶來的總收益約為1,350萬美元。同時進行的私募也於2020年8月完成。2021年7月，我們完成了普通股的後續發行和與Vertex的額外私募交易，總共產生了約2.431億美元的淨收益。2022年8月，我們完成了普通股和預融資權證的管道發行，獲得了1.5億美元的總收益。我們預計，到2023年6月30日，大約4.723億美元的現金和現金等價物和投資將足以為我們的業務提供資金，直至2025年下半年。我們
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這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。這一估計還假設我們不會通過合作或其他戰略聯盟獲得任何額外資金。我們未來的資本需求將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，這些因素包括：
確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現藥物銷售所需的必要數據或結果。此外，我們目前或未來的候選產品，如果獲得批准，可能不會取得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自藥物的銷售，我們預計這些藥物在很多年內都不會在商業上獲得，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的資金來實現我們的業務目標。
任何額外的籌款努力都可能轉移我們管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發當前或未來候選產品並將其商業化的能力產生不利影響。總體上，金融市場的中斷可能會使股權和債務融資變得更加困難，並可能對我們滿足籌資需求的能力產生重大不利影響。我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或對我們有利的條款提供，如果有的話。此外，任何融資條款可能會對我們股東的持股或權利產生不利影響，而我們發行額外證券(無論是股權或債務)，或發行此類證券的可能性，可能會導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股權或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。債務的產生將導致固定支付義務的增加，我們可能需要同意某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。我們還可能被要求通過與合作者的安排或其他方式在比其他情況更可取的更早階段尋求資金，並可能被要求放棄對我們的某些技術或當前或未來產品候選產品的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。
作為一家上市公司，我們的運營成本將繼續增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，我們將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。我們須遵守經修訂的1934年證券交易法或交易法的報告要求，其中要求我們向美國證券交易委員會或美國證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案，以及美國證券交易委員會和納斯達克全球市場後來為實施薩班斯-奧克斯利法案的條款而通過的規則，對上市公司提出了許多要求，包括要求建立和維持有效的信息披露和財務控制，以及改變公司治理做法。此外，2010年7月頒佈了《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案》，或稱《多德-弗蘭克法案》。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取額外的規則和規定，例如
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Pay“和代理訪問。我們被要求從2022年開始實施這些要求，並在實施過程中產生了意想不到的費用。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。
適用於上市公司的規則和條例大大增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的淨虧損，並可能要求我們在其他業務領域降低成本。例如，我們預計這些規則和條例將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能被要求產生大量成本來維持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。
影響金融服務業的不利事態發展，例如涉及流動性、違約或金融機構或交易對手方不履行義務的實際事件或擔憂，可能會對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。
涉及流動性有限、違約、業績不佳或影響金融服務業或金融服務業其他公司的其他不利發展的實際事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去和未來可能會導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，硅谷銀行(SVB)被加州金融保護和創新部關閉，後者任命聯邦存款保險公司(FDIC)為接管人。自那以後，SVB宣佈它們已被第一公民銀行收購，並已基本恢復正常運營。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分別被捲入破產管理程序。儘管財政部、美聯儲和聯邦存款保險公司的一份聲明指出，SVB的所有儲户在關閉僅一個工作日後就可以取用他們的所有資金，包括無保險存款賬户中的資金、信貸協議下的借款人、信貸協議下的借款人、信貸協議下的信用證和某些其他金融工具、簽名銀行或FDIC接管的任何其他金融機構，但可能無法提取其中未提取的金額。此外，如果我們的任何客户、供應商或與我們有業務往來的其他方無法根據此類工具或與此類金融機構的貸款安排獲得資金，則這些各方向我們支付債務或達成要求向我們支付額外款項的新商業安排的能力可能會受到不利影響。在這方面，SVB信貸協議和安排的交易對手，以及第三方，如信用證受益人(等)，可能會受到SVB關閉的直接影響，以及更廣泛的金融服務業對流動性擔憂的不確定性。類似的影響過去也曾發生過，例如在2008-2010年金融危機期間。
通貨膨脹和利率的快速上升導致之前發行的利率低於當前市場利率的政府債券的交易價值下降。儘管美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會已經宣佈了一項計劃，向以金融機構持有的某些此類政府證券為擔保的金融機構提供高達250億美元的貸款，以降低出售此類工具可能造成的潛在損失的風險，但金融機構對客户提款的廣泛需求或金融機構對立即流動性的其他需求可能會超出此類計劃的能力。此外，不能保證美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會在未來其他銀行或金融機構關閉的情況下會提供未投保資金的渠道，或者他們會及時這樣做。
儘管我們認為有必要或適當地評估我們的銀行和客户關係，但我們獲得資金來源和其他信貸安排的金額足以為我們當前和預計的未來業務運營提供資金或資本化，可能會受到影響我們、與我們有直接信貸協議或安排的金融機構或整個金融服務業或整體經濟的因素的嚴重損害。除其他外，這些因素可能包括流動性緊張或失敗、履行各類金融、信貸或流動資金協議或安排下的義務的能力、金融服務業或金融市場的中斷或不穩定，或對金融服務業公司前景的擔憂或負面預期。這些因素可能涉及與我們有金融或業務關係的金融機構或金融服務業公司，但也可能包括涉及金融市場或一般金融服務業的因素。
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涉及一個或多個這些因素的事件或擔憂的結果可能包括對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和運營結果產生的各種重大和不利影響。這些可能包括但不限於以下內容：
此外，投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能會導致不太有利的商業融資條款，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條款獲得融資，甚至根本不融資。除其他風險外，任何可用資金或現金和流動資金來源的減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致違反我們的財務和/或合同義務，或導致違反聯邦或州工資和工時法。上述任何影響，或由上述因素或其他相關或類似因素導致的任何其他影響，可能對我們的流動資金、我們當前和/或預期的業務運營以及財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
此外，宏觀經濟或金融服務業的任何進一步惡化都可能導致我們的客户或供應商的損失或違約，進而可能對我們當前和/或預期的業務運營以及運營結果和財務狀況產生重大不利影響。例如，供應商可能決定不再以客户身份與我們打交道。此外，供應商可能會受到上述任何流動性或其他風險的不利影響，這些風險可能會對我們造成重大不利影響，包括但不限於延遲獲得或失去獲得未投保存款的機會，或失去利用涉及陷入困境或破產的金融機構的現有信貸安排的能力。任何供應商破產或資不抵債，或供應商的任何違約或違約，或任何重大供應商關係的喪失，都可能導致我們的重大損失，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
與藥品開發和監管審批相關的風險
與臨牀前和臨牀開發相關的風險
我們的開發工作還處於非常早期的階段。我們所有的候選產品都處於臨牀前或早期臨牀開發階段。如果我們無法將我們的候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。到目前為止，雖然我們已經產生了協作收入，但我們還沒有從我們的候選產品中產生任何收入，我們預計在不久的將來也不會從藥品銷售中產生任何收入。除非我們完成一個或多個候選產品的開發、獲得市場批准並開始銷售，否則我們預計不會從產品銷售中獲得收入。我們也無法預測何時(如果有的話)能夠從這些候選產品中獲得收入，因為與藥物開發相關的許多風險和不確定性，包括以下不確定性：
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當我們準備將當前或未來的候選產品商業化時，我們預計會產生巨大的銷售和營銷成本。即使我們啟動併成功完成了當前或未來候選產品的關鍵或註冊臨牀試驗，並且我們當前或未來的候選產品獲得了商業銷售的批准，儘管花費了這些成本，我們當前或未來的候選產品也可能不會在商業上成功。在產生藥品銷售後，我們可能不會很快實現盈利，如果有的話。如果我們無法創造收入，我們就不會盈利，如果沒有持續的資金，我們可能無法繼續運營。
我們基於飛馬平臺發現和開發候選產品的方法新穎且未經驗證，這使得我們很難預測開發任何產品的時間、開發成本和成功開發的可能性。
我們的飛馬座TMPlatform利用一種名為靶向蛋白質降解(TPD)的方法來發現和開發候選產品。我們未來的成功取決於這種新的治療方法的成功開發。美國或歐洲尚未批准使用異雙功能降解劑的候選產品，開發此類治療產品可行性的基礎數據既是初步的，也是有限的。此外，我們還沒有，也可能不會成功地證明我們的任何候選產品在臨牀試驗中或之後獲得上市批准的有效性和安全性。特別是，我們成功實現TPD並取得治療效果的能力，需要成功開發出具有合理藥物開發流程的非雙功能分子，並開發出具有蛋白質靶標和E3連接酶正確組合的分子。這是一個複雜的過程，需要許多組成部分或生物機制協同工作才能達到預期的效果。我們不能確定我們是否能夠通過將正確的靶點與理想的E3連接酶和正確的連接子及時或根本不匹配來發現降解物。我們所有的候選產品都處於臨牀前或早期臨牀開發階段。因此，我們目前或未來的任何候選產品的治療可能會產生我們目前無法預測的不良影響。
由於這些因素的影響，我們更難預測產品候選開發的時間和成本，也無法預測我們的飛馬的應用是否TM平臺，或任何類似或競爭平臺，將導致任何產品的開發和營銷批准。我們未來遇到的任何與飛馬座有關的發展問題TM平臺或我們的任何研究計劃可能會導致重大延遲或意外成本，或可能阻礙商業上可行的產品的開發。這些因素中的任何一個都可能阻止我們完成臨牀前研究和臨牀試驗，或者將我們可能及時或有利可圖地開發的任何候選產品商業化。
我們可能無法成功地識別或發現其他候選產品，或者我們可能會將有限的資源用於追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的產品候選者或適應症。
我們戰略的一個關鍵要素是應用我們的飛馬座TM平臺和產品流水線，以解決廣泛的目標和新的治療領域。我們正在進行的治療發現活動可能無法成功地確定在治療腫瘤學、炎症、免疫學或遺傳病方面有用的候選產品。我們的研究計劃可能無法成功識別潛在的候選產品，或者我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用，或者可能具有使產品無法銷售或不太可能獲得上市批准的其他特徵。
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由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於有限數量的研究項目和候選產品。我們目前專注於我們的四個最先進的開發項目，IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2，這些項目針對的是與多種炎症性和自身免疫性疾病以及許多癌症有關的關鍵信號通路。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他當前或未來的候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象。我們的資源分配決策可能導致我們無法利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及特定適應症的當前或未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的藥物。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過未來的合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
我們在很大程度上依賴於我們領先項目的成功開發。我們不能確定我們將能夠獲得監管部門的批准，或成功地將我們目前或未來的任何候選產品商業化。
我們目前沒有批准銷售的候選產品，可能永遠無法開發出適銷對路的候選產品。我們的業務在很大程度上依賴於我們當前或未來候選產品的成功開發、監管批准和商業化，包括我們的IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2計劃。我們當前或未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們當前或未來候選產品的製造和營銷將受到美國和其他國家/地區眾多政府機構的廣泛和嚴格的審查和監管，在這些國家和地區，我們打算測試或銷售我們當前或未來的任何候選產品。在我們當前或未來的任何候選產品的商業銷售獲得監管部門的批准之前，我們必須通過臨牀前研究和臨牀試驗證明，每個候選產品都是安全有效的，可以用於每個目標適應症。藥物開發是一個漫長、昂貴和不確定的過程，在我們的臨牀前研究和臨牀試驗的任何階段都可能出現延遲或失敗。這一過程可能需要多年時間，可能包括上市後研究和監測，這將需要花費大量資源。在美國大量正在開發的藥物中，只有一小部分將成功完成FDA的監管審批程序並將其商業化，歐盟正在開發的藥物在經過歐洲藥品管理局(EMA)的科學評估後獲得歐盟委員會監管批准的成功率也同樣很低。因此，即使我們能夠獲得必要的資金，繼續為我們的開發、臨牀前研究和臨牀試驗提供資金，我們也不能向您保證，我們目前或未來的任何候選產品將成功開發或商業化。例如，在2020年12月，我們提交了用於KT-474的IND申請，以啟動在健康志願者和化膿性汗腺炎(HS)或特應性皮炎(AD)患者中進行的第一個人類隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。該計劃最初被部分臨牀擱置，涉及第一階段試驗的多次遞增劑量(MAD)部分，等待FDA對試驗SAD部分的健康志願者的中期數據進行審查。2021年6月，FDA在審查了中期SAD結果後，解除了對KT-474第一階段試驗MAD部分的部分臨牀限制，自那以後，第一階段試驗已經完成。
在我們從FDA、歐盟或歐盟獲得新藥申請或NDA批准之前，我們不被允許在美國營銷我們當前或未來的候選產品，直到我們在EMA進行科學評估後從歐盟委員會獲得營銷授權申請或MAA的批准，或者在我們獲得這些國家的必要批准之前，我們不被允許在美國銷售我們當前或未來的候選產品。獲得NDA或MAA的批准是一個複雜、漫長、昂貴和不確定的過程，FDA或EMA可能會出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們當前或未來的任何候選產品，其中包括：
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這些因素中的任何一個，其中許多都是我們無法控制的，都可能危及我們為當前或未來的候選產品獲得監管批准併成功營銷的能力。我們在尋求監管批准方面的任何此類挫折都將對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
如果我們在啟動或招募患者參加臨牀試驗時遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
試驗啟動可能會出現延遲，我們可能無法按照FDA或美國境外類似監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗。此外，我們的一些競爭對手正在進行鍼對當前或未來候選產品的臨牀試驗，這些候選產品與我們當前或未來的候選產品治療的患者羣體相同，而原本有資格參加我們臨牀試驗的患者可能會轉而參加競爭對手當前或未來候選產品的臨牀試驗。
患者入選可能受到其他因素的影響，包括：
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我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“TOPLINE”和初步數據，包括與我們的KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的第一階段臨牀試驗相關的數據，可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的約束，這些程序可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看背線數據。我們還可能不時地披露臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據，包括我們的KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的第一階段試驗的數據，可能會隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，或者隨着我們臨牀試驗的患者繼續進行其他治療他們的疾病，而面臨一個或多個臨牀結果可能發生實質性變化的風險。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的關於特定研究或臨牀試驗的信息，包括我們的KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的第一階段試驗，是基於通常廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當的信息包括在我們的披露中。
如果我們報告的中期、背線或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、運營結果、前景或財務狀況。
我們當前或未來候選產品的早期臨牀前研究和臨牀試驗的積極結果不一定預測我們當前或未來候選產品的後續臨牀前研究和臨牀試驗的結果。如果我們不能在未來的臨牀試驗中複製我們當前或未來候選產品的臨牀前研究的積極結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門批准並將我們當前或未來的候選產品商業化。
我們對當前或未來候選產品的臨牀前研究得出的積極結果，以及我們對當前或未來候選產品進行的早期臨牀試驗(包括KT-474的第一階段試驗)可能獲得的任何積極結果，可能不一定預測到後來所需的臨牀前研究和臨牀試驗的結果。同樣，即使我們能夠根據我們目前的開發時間表完成對我們當前或未來候選產品的計劃的臨牀前研究或臨牀試驗，我們當前或未來候選產品的此類臨牀前研究和臨牀試驗(包括我們的KT-474第一階段試驗)的積極結果可能不會在後續的臨牀前研究或臨牀試驗中複製。製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。除其他外，這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前發現或在臨牀前研究和臨牀試驗中進行的安全性或有效性觀察引起的，包括以前未報告的不良事件。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得FDA或類似的外國監管機構的批准。如果我們未能在我們當前或未來候選產品的任何計劃的臨牀前研究或臨牀試驗中產生積極結果，我們當前或未來候選產品的開發時間表、監管批准和商業化前景，以及相應的我們的業務和財務前景，將受到重大不利影響。
此外，我們計劃或未來的臨牀試驗可能採用“開放標籤”試驗設計，例如我們的第一階段臨牀試驗KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的開放標籤患者部分。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者認為他們的症狀已經改善，僅僅是因為他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨牀
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試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和回顧臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。開放標籤試驗的結果，包括我們的KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的第一階段試驗，可能不能預測我們任何候選產品的未來臨牀試驗結果，當在受控環境中使用安慰劑或主動對照進行研究時，我們包括開放標籤臨牀試驗。
我們的候選產品的目標患者人羣的發病率和流行率尚未準確確定。如果我們候選產品的市場機會比我們估計的要小，或者如果我們獲得的任何批准是基於對患者羣體的更狹隘的定義，我們的收入和實現盈利的能力將受到不利影響，可能是實質性的。
我們目前和未來的候選產品所追求的適應症的確切發生率和流行率目前尚不清楚。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者子集的預測都是基於估計的。我們正在開發KT-474，用於治療廣泛的免疫學炎症疾病，如HS、炎症性皮膚病、AD和類風濕性關節炎。我們候選產品的全部潛在市場機會最終將取決於它們已被證明的安全性和有效性、每個產品的最終標籤中包含的診斷標準、我們的候選產品是否被批准用於這些適應症、醫學界和患者准入的接受度、產品定價和報銷。我們產品在美國和其他地方的候選患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。
大流行、流行病或傳染病的爆發，如新冠肺炎或其變種，可能會對我們的業務和財務業績產生實質性的不利影響，並可能導致我們候選產品的開發中斷。
大流行或類似疫情等公共衞生危機可能會對我們的業務產生不利影響。2019年12月，一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒2)的新型病毒株在中國武漢出現，並已在全球範圍內傳播，包括我們的主要辦公室和實驗室所在的馬薩諸塞州東部。這場大流行以及各國政府為應對這一大流行而實施的政策和條例--其中大部分已經解除--對企業和商業產生了直接和間接的重大影響。冠狀病毒大流行已經發生了很大的變化，並導致實施了各種應對措施，包括政府強制實施的隔離、旅行限制和其他公共衞生安全措施。冠狀病毒或任何未來傳染病對我們的業務或我們第三方合作伙伴的業務，包括我們的臨牀前研究或臨牀試驗業務的影響程度，也將取決於未來的事態發展，這些事態發展高度不確定，無法自信地預測，包括爆發的持續時間、將出現的關於冠狀病毒嚴重程度的新信息以及遏制冠狀病毒或治療其影響的行動等。新冠肺炎在全球的傳播，包括正在識別該病毒的新變種，可能會對我們在美國和海外的臨牀前或臨牀試驗運營產生不利影響，包括我們招募和留住患者以及主要調查人員和現場工作人員的能力，這些患者作為醫療保健提供者可能增加了對新冠肺炎或其他傳染病的接觸。例如，與其他生物製藥公司類似，我們可能會在臨牀試驗中延遲招募受試者。傳染病也可能影響位於受影響地區的第三方CRO的員工，我們依賴這些地區進行臨牀試驗。此外，我們的Lead和其他核心候選產品所針對的患者羣體可能特別容易感染傳染病或其變種，這可能會使我們更難識別能夠參加我們臨牀試驗的患者，並可能影響已登記患者完成任何此類試驗的能力。新冠肺炎或未來傳染病的傳播對患者登記或治療或我們候選產品的執行產生的任何負面影響都可能導致臨牀試驗活動的代價高昂的延誤，這可能會對我們獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響，增加我們的運營費用，並對我們的財務業績產生實質性的不利影響。
此外，臨牀試驗的適時登記取決於臨牀試驗地點，而臨牀試驗地點將受到全球衞生問題的不利影響，例如流行病。任何可能推遲或以其他方式對我們候選產品的臨牀試驗以及我們的業務產生不利影響的公共衞生危機的一些因素包括：
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我們目前無法預測其他計劃或潛在的企業和政府機構，如美國證券交易委員會或食品和藥物管理局的關閉或中斷的範圍和嚴重程度。例如，自2020年3月以來，FDA一直在努力恢復大流行前的檢查活動，包括常規監測、生物研究監測和批准前檢查。如果FDA確定需要進行檢查才能批准我們可能提交的任何NDA，並且由於當時旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，並且FDA不確定遠程交互評估是足夠的，該機構已表示，根據情況，它通常打算對申請發出完整的回覆信或推遲行動，直到可以完成檢查。在新冠肺炎突發公共衞生事件期間，由於美國食品藥品監督管理局無法完成對其申請的規定檢查，多家公司已宣佈收到完整的回覆函。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對新冠肺炎或未來的疫情，並可能會遇到監管活動的延誤。
這些因素以及冠狀病毒引起的其他因素可能會惡化。任何這些因素，以及與任何不可預見的此類中斷相關的其他因素，都可能對我們的業務以及我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。此外，圍繞這些和相關問題的不確定性可能會對美國和其他經濟體的經濟造成不利影響，這可能會影響我們籌集必要資本開發和商業化我們的候選產品的能力。其他全球健康問題也可能導致我們或與我們接觸的第三方所在國家的社會、經濟和勞動力不穩定。
我們當前或未來的候選產品可能會導致不良或其他不良副作用，可能會推遲或阻止其監管審批，限制已批准標籤的商業形象，或在上市批准後導致重大負面後果(如果有的話)。
我們所有的候選產品都處於臨牀前或早期臨牀開發階段，我們目前或未來的任何候選產品的治療可能會產生我們目前無法預測的不良影響。我們當前或未來的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們中斷、推遲或停止臨牀前研究，或者可能導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或其他監管機構延遲或拒絕監管批准。就像許多治療炎症性和自身免疫性疾病、癌症或其他疾病的方法一樣，使用我們的候選產品可能會產生不良副作用。此外，任何蛋白質降解產品中的一個潛在風險是，健康的蛋白質或不以降解為目標的蛋白質將被降解，或者目標蛋白質本身的降解可能會導致不良事件、不良副作用或意外特徵。在我們目前或未來的任何臨牀研究中，都有可能使用我們的降解物分子來降解健康的蛋白質或沒有被降解的蛋白質。使用我們目前或未來的任何候選產品進行治療後，還存在延遲不良事件的潛在風險。
這些副作用可能是由於非靶向活動、試驗受試者的過敏反應或體內不想要的靶向效應引起的。我們的臨牀試驗結果可能會揭示這些或其他副作用的嚴重程度和流行程度，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止任何或所有目標適應症的當前或未來候選產品的進一步開發或拒絕批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，我們目前或未來的候選產品可能會在與靶標毒性相關的臨牀試驗中引起不良副作用。如果觀察到靶標毒性，或者如果我們當前或未來的候選產品具有意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或者將開發限制在更狹窄的用途或子羣中，在這些用途或子羣中，從風險-收益的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。許多化合物最初在治療癌症或其他疾病的早期測試中表現出了希望，但後來被發現會產生副作用，阻止這種化合物的進一步發展。
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此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量和接觸時間有限，我們當前或未來候選產品的罕見和嚴重副作用可能只有在接觸候選產品的患者數量明顯增加時才會被發現。如果我們當前或未來的候選產品獲得市場批准，而我們或其他人在獲得批准後發現此類當前或未來候選產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
我們相信，任何這些事件都可能阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度，並可能大幅增加我們當前或未來候選產品的商業化成本(如果獲得批准)，並顯著影響我們成功將當前或未來候選產品商業化並創造收入的能力。
製造我們目前或未來的候選產品是複雜的，我們可能會在生產中遇到困難。如果我們遇到這樣的困難，我們為臨牀前研究和臨牀試驗或用於商業目的提供當前或未來候選產品的能力可能會被推遲或停止。
製造我們當前或未來的候選產品的過程是複雜的，並且受到嚴格的監管。我們沒有自己的製造設施或人員，目前並預計將繼續依賴第三方生產我們當前或未來的候選產品。這些第三方合同製造組織或CMO可能無法提供足夠的資源或能力來滿足我們的需求，並可能將他們自己的專有工藝整合到我們的候選產品製造工藝中。我們對第三方專有流程的控制和監督有限，第三方可以在未經我們同意或知情的情況下選擇修改其流程。這些修改，如任何影響產品配方的修改，都可能對我們的製造產生負面影響，包括導致產品丟失或故障，這需要額外的生產運行或更換製造商，這兩種情況都可能顯著增加我們當前或未來候選產品的成本，並顯著推遲生產。製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的供應之間進行過渡性研究。我們可能不能成功地證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。
如果與我們簽訂合同的任何CMO未能履行其義務，我們可能會被迫與另一名CMO達成協議，而我們可能無法以合理的條款做到這一點，如果根本沒有協議的話。這可能會大大推遲我們的臨牀試驗供應，因為我們建立了替代供應來源。在某些情況下，製造我們的候選產品或產品所需的技術技能(如果獲得批准)可能是原始CMO獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。此外，如果我們因任何原因被要求更換CMO，我們將被要求核實新的CMO保持符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過製造可比性研究，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新CMO驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品或將產品商業化的能力產生負面影響。此外，CMO可以擁有與該CMO獨立擁有的我們的候選產品的製造相關的技術。這將增加我們對這些CMO的依賴，或者要求我們從這些CMO那裏獲得許可證，以便讓另一個CMO生產我們的候選產品。此外，隨着我們目前或未來的候選產品通過臨牀前研究和臨牀試驗朝着潛在的批准和商業化方向發展，預計製造過程的各個方面將被改變，以努力優化過程和結果。這樣的變化可能需要對監管申請進行修改
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這可能會進一步推遲我們當前或未來的任何候選產品可以使用改進的製造工藝的時間框架，並且可能需要在我們臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的臨牀供應之間進行額外的銜接研究或試驗。我們可能不能成功地證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。任何此類延遲都可能對我們的業務、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與監管審批相關的風險
如果我們無法為當前或未來的候選產品獲得所需的監管批准，或者延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將當前或未來的候選產品商業化，或者延遲將其商業化，我們創造收入的能力將受到嚴重損害。
我們目前或未來的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、審批、廣告、促銷、銷售、分銷、進口和出口，都受到美國FDA和其他監管機構以及其他國家和地區類似機構的全面監管。在我們可以將目前和未來的任何候選產品商業化之前，我們必須獲得相關司法管轄區監管機構的營銷批准。我們目前的候選產品尚未獲得任何司法管轄區監管機構的批准，我們目前的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。作為一家公司，我們在提交和支持獲得監管批准所需的申請方面的經驗有限，預計將依賴第三方CRO和/或監管顧問在這一過程中幫助我們。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得監管機構的批准，還需要向相關監管機構提交有關藥品製造過程的信息，並由其檢查生產設施，通常是臨牀場所。我們當前或未來的候選產品可能沒有效果，可能只有適度的效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業使用。
在美國和國外，獲得監管批准的過程都是昂貴的，如果需要額外的臨牀試驗，可能需要多年時間，如果真的獲得了批准，而且可能會根據各種因素而有很大不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的變化、附加法規或法規的變化，或美國境外提交的每個保密協議或同等申請類型的監管審查的變化，都可能導致申請審批或拒絕的延遲。FDA和其他國家的類似機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。由於多種原因，我們當前或未來的候選產品可能會延遲獲得或無法獲得監管部門的批准，包括以下原因:
即使我們獲得批准，監管機構也可能批准我們當前或未來的任何候選產品，其適應症比我們要求的更少或更有限，可能不會批准我們打算為我們的藥物收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現批准，或者可能批准標籤不包括
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標籤聲明是該候選產品成功商業化所必需的或可取的。上述任何情況都可能對我們當前或未來候選產品的商業前景造成實質性損害。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們無法獲得當前或未來候選產品的批准，我們當前或未來候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到嚴重損害。
我們可能會為我們當前或未來的任何候選產品尋求突破性治療認證和/或快速通道認證。即使FDA批准了這些指定，也可能不會帶來更快的開發、監管審查或批准過程，並且此類指定不會增加我們的任何候選產品在美國獲得上市批准的可能性。
我們可能會為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物也可能有資格獲得優先審查和加速批准。指定為突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認為我們當前或未來的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的療法相比，收到針對當前或未來候選產品的突破療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們目前或未來的一個或多個候選產品有資格成為突破性療法，FDA可能會在以後決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
我們可能會為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，藥物贊助商可以申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，因此，即使我們認為某一特定的當前或未來候選產品有資格獲得該稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予該稱號。即使我們確實獲得了某些當前或未來候選產品的快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們可能也不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
我們可能會根據FDA的加速審批程序尋求KT-474、KT-413、KT-333、KT-253或任何其他適用的未來候選產品的批准。這一途徑可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會尋求加速批准KT-474、KT-413、KT-333、KT-253或未來的候選產品。如果一種產品治療了嚴重或危及生命的疾病，並通常提供了比現有療法更有意義的優勢，那麼它可能有資格獲得加速批准。此外，它必須證明對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率或IMM更早地測量的臨牀終點的影響，其合理地可能預測IMM或其他臨牀益處的效果。作為加速批准的條件，FDA可能會要求我們進行充分和良好控制的上市後臨牀試驗，根據FDORA，FDA現在被允許根據需要要求此類試驗在批准之前或在批准獲得加速批准的產品的批准日期後的特定時間段內進行。FDORA還賦予FDA更大的權力，如果贊助商未能及時進行此類研究，將必要的更新發送給FDA，或者如果此類批准後的研究未能驗證藥物的預期臨牀益處，FDA可以迅速撤回對獲得加速批准的藥物或生物製劑的批准。根據FDORA，FDA有權採取行動，如對沒有進行盡職調查的公司進行任何批准後的驗證性研究或及時向該機構提交進展報告的公司開出罰款。此外，除非FDA另行通知，否則FDA目前要求對獲得加速批准的產品的促銷材料進行預先批准，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。因此，即使我們尋求使用加速審批途徑，我們也可能無法獲得加速審批，即使我們獲得了加速審批，我們也可能無法體驗到該產品更快的開發、監管審查或審批過程。此外，獲得加速審批並不能保證產品的加速審批最終會轉換為傳統審批。
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我們的一些候選產品已經獲得了孤兒藥物稱號。我們還可能為我們當前或未來的某些候選產品尋求孤兒藥物指定，並且我們可能不成功或可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。
FDA已批准用於治療外周T細胞淋巴瘤和皮膚T細胞淋巴瘤的KT-333和用於治療急性髓系白血病的KT-253的孤兒藥物名稱。作為我們業務戰略的一部分，我們還可能為我們當前或未來的其他候選產品的某些適應症尋求孤兒藥物指定，但我們可能不會成功。包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，孤兒藥物通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，開發藥物的成本無法從美國的銷售中收回的合理預期。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。
同樣，在歐洲，歐盟委員會根據EMA孤兒藥物產品委員會的建議，批准孤兒藥物指定，以促進旨在診斷、預防或治療歐洲每10,000人中不超過5人的危及生命或慢性衰弱疾病的藥物的開發，而這些疾病沒有獲得令人滿意的診斷、預防或治療方法的授權(或該產品將對受影響的人產生重大好處)。此外，被指定用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病的藥物，以及在沒有激勵措施的情況下，該藥物在歐洲的銷售不太可能足以證明開發該藥物的必要投資是合理的。在歐洲，孤兒藥物指定使當事人有權獲得經濟激勵，如降低費用或免除費用。
一般來説，如果具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得了其具有該名稱的適應症的第一次上市批准，則該產品有權在一段時間內獲得市場排他期，這使得FDA或EMA不能在該時間段內批准同一藥物的另一種上市申請。適用期限在美國為7年，在歐盟為10年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場排他性，則歐盟的排他性期限可以縮短到六年。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。
即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為含有不同活性成分的競爭藥物可以被批准用於相同的條件。此外，即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，FDA隨後也可以批准相同的藥物治療相同的疾病。
2017年8月3日，美國國會通過了FDA 2017年再授權法案，簡稱FDARA。除其他事項外，FDARA將FDA先前存在的監管解釋編纂為要求藥物贊助商證明一種孤兒藥物的臨牀優越性，該藥物在其他方面與先前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。這項新立法推翻了先前的先例，即《孤兒藥品法》明確要求FDA承認孤兒排他期，無論其臨牀優勢如何。此外，在2021年的《綜合撥款法案》中，國會沒有進一步改變這一解釋，因為它澄清了FDARA中編纂的解釋將適用於FDA在FDARA頒佈之前發佈孤兒指定但產品批准在FDARA頒佈之後的情況。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
即使我們當前或未來的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們也將受到持續義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量額外費用。此外，我們當前或未來的候選產品如果獲得批准，可能會受到標籤和其他限制以及市場退出的限制，如果我們未能遵守監管要求或在任何產品候選獲得批准時遇到意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
如果FDA或類似的外國監管機構批准我們當前或未來的任何候選產品，該藥物的製造工藝、標籤、包裝、分銷、跟蹤和追蹤、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄將受到廣泛和持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊要求，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗是否繼續遵守cGMP和良好臨牀實踐(GCP)。對於某些商業處方藥產品，製造商和供應鏈中涉及的其他各方也必須滿足分銷鏈要求並建立
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電子、可互操作的系統，用於產品跟蹤和追蹤，並向FDA通報假冒、轉移、盜竊和故意摻假的產品或其他不適合在美國分銷的產品。我們為當前或未來的候選產品獲得的任何監管批准也可能受到該藥物可能上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或包含可能代價高昂的上市後測試要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監測藥物的安全性和有效性。此外，根據FDORA，經批准的藥物和生物製品的贊助商必須在市場狀態發生任何變化時向FDA提供6個月的通知，例如撤回藥物，如果不這樣做，FDA可能會將該產品列入停產產品名單，這將取消該產品的上市能力。FDA密切監管藥品和生物製品的批准後營銷和促銷，以確保此類產品僅針對批准的適應症和根據批准的標籤的規定進行銷售。後來發現以前未知的藥物問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或與我們的第三方製造商或製造工藝有關的問題，或未能遵守監管要求，除其他外，可能會導致：
FDA的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們當前或未來候選產品的監管批准。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，這將對我們的業務、前景和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關門或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙它們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法定、監管和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品候選產品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，未來政府關門可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的業務。
與外國監管審批和外國市場相關的風險
即使我們當前或未來的候選產品在美國獲得了營銷批准，我們也可能永遠不會獲得監管部門的批准，可以在美國以外的地方營銷我們當前或未來的候選產品。
我們計劃為我們當前或未來的候選產品尋求美國境外的監管批准。然而，為了在美國境外營銷任何產品，我們必須建立並遵守其他國家/地區眾多且各不相同的安全性、有效性和其他監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品候選測試和額外的行政審查期限。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。其他國家/地區的上市審批流程通常會牽涉到上文詳述的有關FDA在美國審批的所有風險以及其他風險。特別是，在美國以外的許多國家，產品在商業化之前必須獲得定價和報銷批准。獲得這一批准可能會導致產品在這些國家推向市場的時間大大推遲。在一個國家獲得上市許可並不能確保在另一個國家獲得上市許可，但
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在一個國家未能或延遲獲得上市批准，可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。未能在其他國家獲得上市批准，或在獲得批准方面出現任何延誤或其他挫折，都將削弱我們目前或未來的候選產品在這些海外市場的營銷能力。任何此類減值都將縮小我們潛在市場的規模，這可能對我們的業務、運營業績和前景產生重大不利影響。
我們未來的增長可能部分取決於我們打入外國市場的能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定因素的影響，這些可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
在我們獲得外國市場相關監管機構的監管批准之前，我們不被允許營銷或推廣我們當前或未來的任何候選產品，我們可能永遠不會獲得任何當前或未來候選產品的監管批准。為了在許多其他國家獲得單獨的監管批准，我們必須遵守這些國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求，以及對我們當前或未來候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求，我們無法預測在這些司法管轄區能否成功。如果我們當前或未來的候選產品獲得批准，並最終將我們當前或未來的候選產品在國外市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定性，包括：
我們當前或未來候選產品的海外銷售也可能受到政府管制、政治和經濟不穩定、貿易限制和關税變化的不利影響。
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我們未來可能會在美國以外的地區對當前或未來的候選產品進行臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構可能不會接受此類試驗的數據。
我們未來可能會選擇在美國以外進行一項或多項臨牀試驗，包括在歐洲。FDA或類似的外國監管機構接受在美國或其他司法管轄區以外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制，也可能根本不會被接受。如果外國臨牀試驗的數據打算用作美國上市批准的基礎，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)數據適用於美國人口和美國醫療實踐，(Ii)試驗由公認能力的臨牀研究人員進行，以及(Iii)數據可被視為有效，無需FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行這種檢查，FDA能夠通過現場檢查或其他適當方式驗證數據。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠大的患者羣體和統計能力。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，此類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA或任何類似的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗數據。如果FDA或任何類似的外國監管機構不接受這些數據，將導致需要額外的試驗，這可能是昂貴和耗時的，並可能導致我們可能開發的當前或未來的候選產品在適用的司法管轄區無法獲得商業化批准。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規，我們統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、臨牀研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、索取或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。
美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。
在一些國家，特別是在歐盟，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到藥品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得保險和報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。此外，美國以外的許多國家都有有限的政府支持計劃，為我們的候選產品等藥品提供報銷，重點是讓私人付款人獲得商業產品。如果我們的候選產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到實質性損害。
與遵守醫療保健和其他法規相關的風險
即使我們能夠將任何當前或未來的候選產品商業化，這些藥物也可能受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
對於我們可能獲得監管批准的任何產品的覆蓋範圍和報銷狀態，都存在很大的不確定性。在美國和其他國家，我們可能獲得監管機構營銷批准進行商業銷售的任何產品的銷售將在一定程度上取決於承保範圍和第三方付款人的報銷。第三方付款人包括政府醫療保健計劃(例如，Medicare和Medicaid)、管理型醫療保健提供者、私人健康保險公司、健康維護組織和其他組織。這些第三方付款人決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。政府和其他第三方付款人提供的保險範圍和報銷範圍對於大多數患者能夠負擔得起靶向蛋白質降解療法等治療至關重要。
在美國和其他國家的市場，患者通常依靠第三方付款人來報銷與治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。我們能否成功地將我們的候選產品商業化，在一定程度上將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的保險範圍和足夠的補償。即使承保範圍是
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條件是，批准的報銷金額可能不足以讓我們建立或維持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。
與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷有關的不確定性也很大，而且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，這是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定我們的產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人支付者傾向於在很大程度上遵循CMS。付款人在確定報銷時考慮的因素基於產品是否為：
我們成功地將任何當前或未來候選產品商業化的能力還將在一定程度上取決於政府當局、私人健康保險公司和其他組織為這些當前或未來候選產品和相關治療提供保險和補償的程度。此外，付款人決定為產品提供保險並不意味着將批准足夠的償還率。我們不能確保我們商業化的任何候選產品都有覆蓋範圍。如果提供保險，但報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。
在美國，第三方付款人對產品的承保和報銷沒有統一的政策。因此，不同的支付方關於提供的補償範圍和金額的決定可能有很大的不同。確定付款人是否將為產品提供保險的過程可以與設置付款人將為產品支付的償還率的過程分開。第三方付款人決定承保某一特定產品或服務，並不能確保其他付款人也會為該醫療產品或服務提供承保。第三方付款人可以將承保範圍限制在批准的清單或處方中的特定產品，其中可能不包括特定適應症的所有FDA批准的產品。此外，當有成本較低的仿製藥或其他替代品可用時，第三方支付者可能會拒絕在其處方中包括特定品牌產品，或以其他方式限制患者獲得品牌藥物。
藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確保我們商業化的任何候選產品都可以得到報銷，如果可以報銷，報銷的級別也是如此。此外，許多製藥商必須計算並向政府報告某些價格報告指標，如平均銷售價格(ASP)和最佳價格。在某些情況下，當這些指標沒有準確和及時地提交時，可能會適用處罰。此外，這些藥品的價格可能會通過政府醫療保健計劃要求的強制性折扣或回扣來降低。為了確保任何可能被批准銷售的產品的承保範圍和報銷，我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益，以及獲得FDA或類似監管批准所需的成本。此外，我們可能還需要向購買者、私人健康計劃或政府醫療計劃提供折扣。儘管我們盡了最大努力，我們的候選產品可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人認為一種產品與其他可用的療法相比不具有成本效益，他們可能不會將批准的產品作為其計劃下的福利覆蓋，或者，如果他們這樣認為，付款水平可能不足以讓我們以盈利的方式銷售我們的產品。一旦產品獲得批准，第三方付款人不承保產品的決定可能會減少醫生的使用率，並對銷售、我們的運營和財務狀況產生實質性的不利影響。
最後，在一些外國國家，候選產品的擬議定價必須獲得批准，才能合法上市。各國對產品定價的要求差別很大。例如，在歐盟，藥品的定價和報銷在國家一級根據個別歐盟成員國的社會保障制度進行監管。一些外國國家提供了各種選擇，以限制其國家健康保險制度提供補償的醫療產品的範圍，並可以控制供人使用的醫療產品的價格。為了獲得報銷或定價批准，其中一些國家可能要求完成臨牀試驗，將特定候選產品的成本效益與目前可用的療法進行比較。一國可以批准醫藥產品的特定價格，也可以改為採用
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對將藥品投放市場的公司的盈利能力進行直接或間接控制的制度。不能保證任何對產品有價格控制或報銷限制的國家/地區會允許對我們的任何候選產品進行有利的報銷和定價安排。即使獲準報銷，從歷史上看，在一些外國推出的候選產品，如歐盟的一些國家，也不遵循美國的價格結構，而且價格通常會低得多。
當前和未來的醫療立法改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
法規、法規或現有法規的解釋的變化可能會影響我們的業務，例如，要求：(I)改變我們的製造安排，(Ii)增加或修改產品標籤，(Iii)召回或停產我們的產品，或(Iv)額外的記錄保存要求。如果強制實施任何此類變化，可能會對我們的業務運營產生不利影響。
在美國和一些外國司法管轄區，已經並可能繼續進行一些立法和監管改革以及擬議的改革，旨在擴大獲得醫療保健的機會，提高醫療保健的質量，並控制或降低醫療保健成本。例如，2010年3月，經《醫療保健和教育協調法案》(簡稱ACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection and Affordable Care Act，簡稱ACA)獲得通過，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。除其他事項外，ACA使生物製品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，擴大了符合340億藥品折扣計劃的實體類型，解決了一種新的方法，通過該方法，對於吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物，計算製造商在Medicaid藥品回扣計劃下的回扣，增加製造商在Medicaid藥品回扣計劃下的回扣，並將回扣計劃擴大到在Medicaid管理的護理組織中註冊的個人，對某些品牌處方藥的製造商建立年費和税收，並創建新的Medicare Part D覆蓋缺口折扣計劃，其中，製造商必須同意在承保間隔期內向符合條件的受益人提供50%的銷售點折扣(根據2018年兩黨預算法增加到70%，自2019年1月起生效)，作為製造商的門診藥物納入聯邦醫療保險D部分覆蓋的條件；併為增加聯邦政府比較有效性研究的項目提供了激勵措施。
自頒佈以來，ACA的某些方面一直面臨司法、行政、行政和國會立法方面的挑戰，我們預計未來將對ACA提出更多挑戰和修正案。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。在最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施或其他挑戰、廢除或取代ACA的努力(如果有的話)將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。例如,
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此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，CMS可能會開發新的支付和交付模式，如捆綁支付模式。最近，政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查。這種審查導致了美國國會最近的幾次調查，並進一步導致了聯邦和州立法的提出和通過，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。
此外，美國對藥品定價做法的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，政府對製造商為其銷售產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險制度下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。2020年12月2日，HHS發佈了一項規定，取消了藥品製造商對D部分下計劃贊助商降價的安全港保護，直接或通過藥房福利經理，除非法律要求降價。該規定還為反映在銷售點的降價創造了一個新的安全港，以及為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了一個安全港。根據法院命令，上述安全港的移除和增加被推遲，最近的立法將該規則的實施暫停到2026年1月1日。這一最後期限被兩黨《更安全社區法案》推遲到2027年1月1日。愛爾蘭共和軍進一步將這一規定的實施推遲到2032年1月1日。儘管其中一些措施和其他擬議中的措施可能需要通過額外的立法獲得授權才能生效，拜登政府可能會撤銷或以其他方式改變這些措施，但拜登政府和國會都表示，他們將繼續尋求新的立法措施來控制藥品成本。
在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。此外，地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會減少對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。
我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們當前或未來候選產品的需求減少或額外的定價壓力。我們無法預測美國未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
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我們與客户、醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、被排除在政府醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害以及未來利潤和收益的減少。
醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在我們獲得市場批准的任何當前或未來候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們的業務運營以及目前或未來與第三方付款人和客户的任何安排可能會使我們面臨與欺詐和濫用有關的廣泛適用的聯邦和州法律，以及其他醫療保健法律和法規。製藥公司受到聯邦政府以及它們開展業務所在州和外國司法管轄區當局的額外醫療監管和執法，這可能會限制我們研究、銷售、營銷和分銷我們獲得營銷授權的任何產品的財務安排和關係。此類法律包括但不限於州和聯邦反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明以及與藥品定價和支付以及向醫生和其他醫療保健提供者進行的其他價值轉移有關的透明度法律和法規。如果我們的業務被發現違反了任何此類法律或任何其他適用的政府法規，我們可能會受到懲罰，包括但不限於行政、民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、交還、削減或重組業務、誠信監督和報告義務、被排除在聯邦和州醫療保健計劃之外以及責任個人可能被監禁。除其他事項外，這些法律可能會影響我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何當前或未來候選產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括：
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這些法律的範圍和執行都是不確定的，在當前的醫療改革環境下，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下，可能會發生迅速的變化。聯邦和州執法機構最近加強了對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的業務被發現違反了這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、削減或重組我們的業務，以及如果我們受到公司誠信協議或類似和解的約束，以解決有關違反這些法律的指控，則我們可能面臨額外的報告義務和監督。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴和耗時的，並可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃和監禁之外。如果發生上述任何一種情況，我們的業務運營能力和我們的運營結果可能會受到不利影響。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到類似的行動、處罰和制裁。
歐盟也禁止向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵醫生開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫療產品。向醫生提供福利或優勢受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，例如英國《2010年反賄賂法》。違反這些法律可能會
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導致鉅額罰款和監禁。在某些歐盟成員國向醫生支付的費用必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生的僱主、醫生的主管專業組織和/或歐盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，這可能會損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
我們的員工、首席調查員、CRO和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易法律。
我們面臨員工、首席調查員、CRO和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露違反FDA和其他監管機構規定的未經授權的活動，包括要求向這些機構報告真實、完整和準確信息的法律；美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規；或要求準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷、患者支持和業務安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。受這些法律約束的其他活動包括不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，或在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於我們所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即有人可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及我們的業務縮減，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。由於這些法律的範圍廣泛，而法定例外情況和可供選擇的避風港有限，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項這類法律的挑戰。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的刑事、民事和行政制裁，包括罰款、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、名譽損害、被排除在參與政府資助的醫療計劃(如Medicare和Medicaid)之外、額外的報告要求和監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控以及削減或重組我們的業務)，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
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我們被發現違反這些法律的風險增加了，因為其中許多法律沒有得到監管部門或法院的充分解釋，而且它們的條款可以有多種解釋。任何因違反這些法律而對我們採取的行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。不斷變化的合規環境，以及建立和維護強大且可擴展的系統以符合具有不同合規和/或報告要求的多個司法管轄區的需要，增加了醫療保健公司可能與一項或多項要求發生衝突的可能性。
與商業化相關的風險
即使我們當前或未來的候選產品獲得了營銷批准，我們當前或未來的候選產品也可能無法獲得廣泛的市場接受，這將限制我們從他們的銷售中獲得的收入。
如果FDA或其他適用的監管機構批准，我們當前或未來候選產品的商業成功將取決於醫學界(包括醫生、患者和醫療保健付款人)對我們當前或未來候選產品的認知和接受程度。市場是否接受我們當前或未來的候選產品，如果獲得批准，將取決於許多因素，其中包括：
如果我們當前或未來的候選產品獲得批准，但沒有達到患者、醫生和付款人足夠接受的程度，我們可能無法從當前或未來的候選產品中產生足夠的收入來實現或保持盈利。在批准報銷之前，醫療保健付款人可能會要求我們證明我們當前或未來的候選產品除了治療這些目標適應症外，還會為患者提供遞增的健康益處。我們教育醫療界、患者組織和第三方付款人瞭解我們當前或未來候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化藥物。
新藥的開發和商業化競爭激烈。我們面臨並將繼續面臨來自第三方的競爭，這些第三方使用蛋白質降解、抗體治療、抑制性核酸、基因編輯或基因治療開發平臺，以及專注於更傳統治療方式的公司，如小分子抑制劑。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織進行研究，尋求
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專利保護，併為新藥的研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
我們努力為患者開發小分子蛋白質降解劑療法的競爭對手包括但不限於Arvinas，Inc.，C4 Treateutics，Inc.，Foghorn Treateutics Inc.和Nurix Treateutics，Inc.，其中一些已經進入臨牀開發。此外，幾家大型製藥公司已經披露了該領域的臨牀前和臨牀投資。我們的競爭對手還將包括正在或將開發其他有針對性的蛋白質降解方法以及小分子、抗體或基因療法的公司，這些方法的適應症與我們的目標相同。除了我們在開發小分子蛋白質降解劑方面面臨的競爭對手外，我們還將在我們的IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2項目中面臨競爭。這些適應症中的許多已經有了經批准的護理標準，其中可能包括更傳統的治療方式。為了有效地與這些現有療法競爭，我們需要證明我們的蛋白質降解劑療法對現有療法有利。
我們目前或未來的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准、報銷和營銷批准的藥物方面擁有比我們更多的財務資源和專業知識。製藥、生物技術和診斷行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學、銷售、營銷和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們或我們的合作者可能開發的任何藥物更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的藥物，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其藥品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們或我們的合作者能夠進入市場之前建立強大的市場地位。影響我們所有當前或未來候選產品成功的關鍵競爭因素，如果獲得批准，可能是它們的療效、安全性、便利性、價格、仿製藥競爭水平以及政府和其他第三方付款人是否可以報銷。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何當前或未來候選產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們當前或未來的候選產品相關的固有產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何當前或未來候選產品進行商業銷售，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地針對我們當前或未來的候選產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
我們還沒有維持產品責任保險，我們預計，當我們開始臨牀試驗時，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們將需要增加保險範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持產品責任保險，以滿足可能出現的任何責任。
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如果在未來，我們無法建立銷售和營銷以及患者支持能力，或無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們當前或未來的候選產品，那麼如果我們當前或未來的候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化，我們可能無法產生任何收入。
我們目前沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷、患者支持或藥品分銷方面的經驗。為了使我們保留銷售和營銷職責的任何已獲批准的候選產品取得商業成功，我們必須建立我們的銷售、營銷、患者支持、管理和其他非技術能力，或與第三方安排執行這些服務。未來，如果我們當前或未來的候選產品獲得批准，我們可能會選擇構建集中的銷售和營銷基礎設施，以銷售當前或未來的候選產品，或與我們的合作者一起參與銷售活動。
建立我們自己的銷售和營銷以及患者支持能力以及與第三方達成執行這些服務的安排都涉及風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何藥物的推出。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將當前或未來的候選產品商業化的因素包括：
如果我們與第三方達成銷售、營銷、患者支持和分銷服務的安排，我們的藥品收入或這些藥品收入給我們帶來的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何當前或未來的候選產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們當前或未來候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們當前或未來的候選產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們當前或未來的候選產品商業化。此外，我們的業務、經營業績、財務狀況和前景都將受到重大不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴，並預計將繼續依賴第三方為我們當前和未來的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功地履行其合同職責、遵守法規要求或在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得我們當前和潛在的未來候選產品的營銷批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們利用並依賴獨立的研究人員和合作者，如醫療機構、CRO、合同製造組織和戰略合作伙伴來幫助我們進行臨牀前研究。我們沒有能力獨立進行臨牀試驗。我們依賴醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和包括協作合作伙伴在內的其他第三方為我們當前的候選產品進行臨牀試驗或以其他方式提供支持，我們預計未來的候選產品也將依賴這些第三方。我們嚴重依賴這些方為我們的候選產品執行臨牀試驗，並僅控制其活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對CRO的依賴不會解除我們的監管責任。對於我們在進行臨牀前研究或臨牀試驗期間的任何違反法律和法規的行為，我們可能會受到無標題的警告信或執法行動，其中可能包括民事處罰，最高可達刑事起訴。
我們和與我們簽約的任何第三方都必須遵守進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的法規和要求，包括GCP，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並確保試驗患者充分了解參與臨牀試驗的潛在風險並保護他們的權利。這些規定由FDA、歐洲經濟區成員國的主管當局執行
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對臨牀開發中的任何藥物和可比的外國監管機構。FDA通過對臨牀試驗贊助商、主要研究人員和試驗地點的定期檢查來執行GCP要求。如果我們或與我們簽約的第三方未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在檢查後，FDA將確定我們的任何臨牀試驗是否符合GCP。此外，我們的臨牀試驗必須與根據cGMP法規生產的當前或未來候選產品進行。我們或我們可能與之簽約的第三方未能遵守這些規定，可能需要我們重複特定或整個臨牀試驗的某些方面，這將延誤上市審批過程，並可能使我們受到執法行動的影響。我們還被要求在特定的時間範圍內在政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上註冊某些正在進行的臨牀試驗，並提供某些信息，包括與試驗方案相關的信息。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
儘管我們設計了KT-474、KT-413、KT-333和KT-253的第一階段試驗，並打算為我們當前或未來的候選產品設計其他臨牀試驗，或在其他方贊助試驗時參與設計，但我們預計第三方將進行我們的所有臨牀試驗。因此，我們臨牀開發的許多重要方面，包括它們的行為、時機和對新冠肺炎大流行或未來任何大流行的反應，都將超出我們的直接控制。與完全依靠我們自己的工作人員相比，我們對第三方進行臨牀試驗的依賴也將導致對通過臨牀試驗開發的數據管理的直接控制較少。與外部各方的溝通也可能具有挑戰性，可能會導致錯誤以及協調活動的困難。外部各方可以：
這些因素可能會對第三方進行臨牀試驗的意願或能力產生重大不利影響，並可能使我們面臨超出我們控制範圍的意外成本增加。如果我們的CRO沒有以令人滿意的方式進行臨牀試驗，違反他們對我們的義務或未能遵守法規要求，我們當前或未來候選產品的開發、營銷批准和商業化可能會延遲，我們可能無法獲得營銷批准並將我們當前或未來的候選產品商業化，或者我們的開發計劃可能受到實質性和不可逆轉的損害。如果我們無法依賴CRO收集的臨牀數據，我們可能會被要求重複、延長或增加我們進行的臨牀試驗的規模，這可能會顯著推遲商業化，並需要顯著增加支出。
如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款與替代CRO達成安排，或者根本無法達成安排。如果我們的CRO未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀規程、監管要求或其他原因而受到影響，則與此類CRO相關的任何臨牀試驗都可能被延長、推遲或終止，並且我們可能無法為我們當前或未來的候選產品獲得營銷批准或成功將其商業化。因此，我們認為，我們的財務業績以及我們當前或未來候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。
我們所依賴的第三方供應原料藥、藥品和我們候選產品中使用的起始材料的數量是有限的，失去這些供應商中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務。
我們候選產品中的藥物物質和藥物產品是從少數供應商提供給我們的，在某些情況下還是唯一來源的供應商。我們能否成功開發我們當前或未來的候選產品，並最終提供足夠數量的商業藥物以滿足市場需求，在一定程度上取決於我們是否有能力根據法規要求獲得這些藥物的藥物產品和藥材，並有足夠的數量用於商業化和臨牀測試。我們目前沒有安排在我們目前的任何藥品和藥品供應商因任何原因停止運營的情況下，對所有藥品或藥品的多餘或第二來源供應。我們的藥物物質、藥物產品或原料交付的任何延誤都可能產生不利影響，並可能損害我們的業務。例如，2020年2月，我們武漢的原料藥原料供應商之一中國因新冠肺炎疫情停產數週，導致向另一家原料藥製造商交付原料藥起始材料的時間略有延誤。
對於我們目前或未來的所有候選產品，我們打算在向FDA和/或MAA提交NDA之前，識別和資格更多的製造商提供此類原料藥、藥品和藥物物質。然而，我們並不確定，
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我們的單一來源和雙來源供應商將能夠滿足我們對其產品的需求，這要麼是因為我們與這些供應商協議的性質、我們與這些供應商的有限經驗，要麼是因為我們作為客户對這些供應商的相對重要性。根據過去的表現，我們可能很難評估他們在未來及時滿足我們需求的能力。雖然我們的供應商過去通常會及時滿足我們對他們產品的需求，但他們未來可能會將我們的需求從屬於他們的其他客户。
如果需要，為我們當前或未來的候選產品中使用的藥品和藥物建立額外的或替代的供應商可能不會很快完成。如果我們能夠找到替代供應商，該替代供應商將需要合格，並可能需要額外的監管批准，這可能會導致進一步的拖延。雖然我們尋求保持我們當前或未來候選產品中使用的藥品和藥物的充足庫存，但組件或材料供應的任何中斷或延遲，或者我們無法以可接受的價格從替代來源獲得此類原料藥、藥物產品和藥物，都可能阻礙、拖延、限制或阻止我們的開發努力，這可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。
我們的成功依賴於我們的執行管理團隊隨着公司的成熟而成功地尋求業務發展、戰略合作伙伴關係和投資機會的能力。我們也可能在未來形成或尋求戰略聯盟或收購，或達成額外的合作和許可安排，而我們可能無法實現此類合作、聯盟、收購或許可安排的好處。
我們已經達成合作和許可安排，並可能在未來形成或尋求戰略聯盟或收購，創建合資企業，或與第三方達成額外的合作和許可安排，我們相信這將補充或加強我們關於當前候選產品和我們可能開發的任何未來候選產品的開發和商業化努力。這些關係中的任何一項都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東或擾亂我們的管理和業務的證券。
此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。此外，我們可能無法成功地為我們當前或未來的候選產品建立戰略合作伙伴關係或收購或其他替代安排，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能不認為我們當前或未來的候選產品具有展示安全性、有效性、純度和有效性並獲得營銷批准的必要潛力。
此外，涉及我們的技術或當前或未來候選產品的協作可能面臨許多風險，其中可能包括以下風險：
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因此，如果我們不能成功地將其與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現現有協作和許可安排的好處，也無法實現我們未來可能達成的任何戰略合作伙伴關係或收購、協作或許可安排的好處，這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響。我們也不能確定，在戰略交易、許可證、合作或其他業務發展合作伙伴關係之後，我們是否會實現證明此類交易合理的收入或特定淨收入。與我們當前或未來的候選產品相關的任何新合作或戰略合作協議的任何延遲都可能推遲我們當前或未來候選產品在某些地區或某些特定用途的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。
我們的製造工藝需要遵守FDA關於此類工藝的質量和可靠性的規定。任何不遵守相關法規的行為都可能導致我們的臨牀前和臨牀計劃的延遲或終止，以及任何監管批准的暫停或撤回。
為了在我們自己的工廠或在第三方的工廠商業化生產我們的產品，我們需要遵守FDA的cGMP法規和指導方針。我們在實現質量控制和質量保證方面可能會遇到困難，可能會出現人才短缺的情況。我們將接受FDA和類似的外國監管機構的檢查，以確認是否符合適用的監管要求。任何不遵守cGMP或其他監管要求的情況，或由於我們的設施或第三方設施或運營未能遵守監管要求或通過任何監管機構檢查而導致的我們候選產品的製造、填充、包裝或儲存過程中出現的延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重削弱我們開發當前或未來候選產品並將其商業化的能力，包括導致我們臨牀試驗候選產品供應的重大延誤，或臨牀試驗的終止或暫停，或者延遲或阻止提交或批准我們當前或未來候選產品的上市申請。嚴重的不遵守也可能導致施加制裁，包括警告或無標題信件、罰款、禁令、民事處罰、監管機構未能為我們當前或未來的候選產品授予營銷批准、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回產品、運營限制和刑事起訴，任何這些都可能損害我們的聲譽和業務。
如果我們的第三方製造商以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能要承擔損害賠償責任。
我們的研發活動涉及我們的第三方製造商對潛在危險物質(包括化學材料)的控制使用。我們的製造商受美國聯邦、州和地方法律法規的約束，管理醫療和危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置。儘管我們相信製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成的污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能被要求承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。我們不為醫療或危險材料引起的責任投保。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，從而可能損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
有關知識產權的風險
如果我們無法為我們的候選技術和產品獲得並保持專利和其他知識產權保護，或者如果獲得的知識產權保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術和藥物，我們成功將我們的技術和藥物商業化的能力可能會受到損害，我們可能無法在我們的市場上有效競爭。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們為當前或未來的候選產品以及我們的核心技術，包括我們的專有飛馬，在美國和其他國家獲得和維護專利或其他知識產權保護的能力TM平臺，我們最初的IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2程序，這是我們四個最先進的開發程序，以及我們專有的複合庫和其他技術訣竅。我們尋求保護我們的專有和知識產權地位，其中包括在美國和海外提交與我們的專有技術、發明和
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對我們業務的發展和實施非常重要的改進。我們還依靠商業祕密、技術訣竅和持續的技術創新來發展和維護我們的專有和知識產權地位。
我們擁有與我們的平臺E3連接酶配體技術和我們的新型雙功能降解物相關的專利申請和一項專利，包括物質組成、藥物組成、使用方法、治療方法和其他相關方法的權利要求。
截至2023年6月30日，我們涵蓋新型化合物及其製造和使用方法的專利組合包括86個專利系列。專利期限調整、補充保護證書申請或專利期限延長可能會導致不同國家/地區的到期日期推遲，而終端免責聲明可能會導致美國的到期日期提前。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。
我們當前或未來的候選產品成功商業化所需的專利保護程度在某些情況下可能無法獲得或受到嚴重限制，並且可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。我們不能提供任何保證，我們的任何未決的專利申請，成熟為已發行的專利，將包括範圍足以保護我們的飛馬TM平臺和我們當前或未來的候選產品。此外，如果我們的專利申請或我們可能擁有或許可的任何專利所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利。例如，在美國以外的司法管轄區，除非所有知識產權所有者同意或同意許可，否則許可可能無法強制執行。因此，我們專利權的任何實際或聲稱的共同所有人可以尋求金錢或衡平法救濟，要求我們向其支付因此類共同所有而使用這些專利的補償或避免。此外，專利的壽命是有限的。在美國，以及我們從事專利申請的大多數其他司法管轄區，假設所有維護費都已支付，專利的自然失效時間通常是提交後20年。在每個司法管轄區的基礎上，可以獲得各種延期；然而，專利的有效期是有限的，因此它提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們可能擁有的專利或許可中的專利可能無法為我們提供充分和持續的專利保護，足以阻止其他人將與我們當前或未來候選產品相似或相同的藥物商業化，包括此類藥物的仿製藥。其他方已經開發了可能與我們自己的相關或具有競爭力的技術，這些方可能已經或可能已經提交專利申請，或者可能已經或可能已經收到專利，要求的發明可能與我們自己的專利申請或已頒發的專利中聲稱的發明重疊或衝突，涉及相同的化合物、方法、配方或其他主題，在任何情況下，我們都可以依靠這些發明來主導我們在市場上的專利地位。科學文獻中發現的發佈往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在專利申請的最早優先權日期後至少18個月才會發佈，或者在某些情況下根本不發佈。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個提出我們可能擁有的專利、許可內專利或未決專利申請中所要求的發明的人，還是第一個為此類發明申請專利保護的人。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值不能有任何確定的預測。
此外，專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時提交和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，涉及我們目前或未來的候選產品或技術的某些未決專利申請，訴訟尚未開始。專利訴訟是一個漫長的過程，在此期間，最初由相關專利局提交審查的權利要求的範圍可能會在發佈時大幅縮小，如果它們真的這樣做的話。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方許可的技術。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請。
即使我們獲得了我們希望能夠建立和/或保持競爭優勢的專利保護，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能會在美國專利商標局、美國專利商標局、歐洲專利局或歐洲專利局或其他國家/地區捲入反對、派生、重新審查、各方之間的審查或授予後審查程序，挑戰我們的專利權或我們未來可能從其獲得此類權利許可的其他人的專利權。此外，我們可能會受到第三方提交給美國專利商標局、歐洲專利局或其他機構的影響，這可能會縮小我們未決專利申請的範圍或排除授予權利要求。競爭對手可能會挑戰我們發佈的專利，或者可能
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在我們之前提交專利申請。競爭對手也可能聲稱我們侵犯了他們的專利，因此我們不能實踐我們的專利或專利申請中聲稱的我們的技術。競爭對手還可以通過向行政專利機構或法官證明發明不符合專利資格、不新穎、明顯和/或缺乏創造性，和/或專利申請未能滿足與描述、基礎、啟用和/或支持有關的相關要求來對我們的專利提出異議；在訴訟中，競爭對手可以斷言我們的專利無效或因多種原因無法強制執行。如果法院或行政當局同意，我們將失去對那些受到質疑的專利的保護。
在任何此類提交或程序中做出不利裁決可能會導致失去排他性或經營自由，或導致專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人在不向我們付款的情況下使用或商業化類似或相同的技術和藥物的能力，或者可能會限制我們的技術和當前或未來候選產品的專利保護期限。這樣的挑戰還可能導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化我們當前或未來的候選產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，我們未來可能會受到我們的前僱員或顧問的索賠，這些索賠主張我們的專利或專利申請的所有權，這是他們代表我們所做工作的結果。儘管我們通常要求我們的所有員工、顧問和顧問以及能夠訪問我們專有技術、信息或技術的任何其他第三方將其發明的類似權利轉讓或授予我們，但我們不能確定我們已經與可能對我們的知識產權做出貢獻的所有各方簽署了此類協議，也不能確定我們與這些各方的協議在面臨潛在挑戰時是否會得到維護，或者我們可能沒有足夠的補救措施來違反這些協議。
即使未受到挑戰，我們已頒發的專利和未決的專利申請(如果已頒發)可能無法為我們提供任何有意義的保護，或阻止競爭對手圍繞我們的專利聲明進行設計，以通過以非侵權方式開發類似或替代技術或藥物來規避我們可能擁有的或許可內的專利。例如，第三方可能開發一種具有競爭力的藥物，該藥物提供的益處與我們當前或未來的一個或多個候選產品相似，但其成分不同，不在我們的專利保護範圍內。如果我們就當前或未來的候選產品持有或申請的專利和專利申請提供的專利保護不夠廣泛，不足以阻礙此類競爭，我們成功將當前或未來候選產品商業化的能力可能會受到負面影響，這將損害我們的業務。此外，即使我們能夠在一個或多個司法管轄區頒發具有價值範圍的專利，我們也可能無法在所有相關司法管轄區或在足夠數量的司法管轄區獲得此類索賠，從而有效地減少競爭。在我們無法獲得、維護或執行此類專利主張的任何司法管轄區，我們的競爭對手可能能夠開發他們的產品並將其商業化，包括與我們相同的產品。
我們不會在全球所有司法管轄區為當前或未來的所有候選產品獲得專利或其他知識產權保護，即使在我們尋求保護的司法管轄區，我們也可能無法充分執行我們的知識產權。
我們可能無法對我們當前或未來的候選產品Pegasus進行專利覆蓋TM平臺，或所有國家的其他技術。申請、起訴和捍衞當前或未來候選產品的專利，飛馬TM平臺和其他技術在世界所有國家都會貴得令人望而卻步，而且美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國國家的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家侵犯我們的發明，或者在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們當前或未來的候選產品競爭，以及在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區，我們的專利申請或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。我們的大部分專利組合都處於非常早期的階段。我們將需要在適用的最後期限之前決定是否以及在哪些司法管轄區為我們投資組合中的各種發明尋求保護。許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與藥品有關的專利，這可能使我們難以阻止侵犯我們可能擁有的任何專利，或在許可或營銷競爭產品時普遍侵犯我們的專有權。強制執行我們在專利申請中的任何權利或我們在外國司法管轄區可能擁有或許可的任何專利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們可能擁有或許可的任何專利面臨被無效或狹義解釋的風險，以及我們的專利申請可能無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟和損害賠償或其他補救措施中獲勝
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如果有的話，可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫就我們可能擁有或許可的與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
我們可能不會以與第三方同等或足夠優惠的條款在所有市場獲得或授予知識產權許可或再許可。
我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，在這種情況下，我們將被要求從這些第三方獲得許可。第三方知識產權的許可是一個競爭領域，更多老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們無法許可此類技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可此類技術，我們的業務可能會受到實質性損害。如果我們無法獲得必要的許可，我們可能無法開發或商業化受影響的當前或未來候選產品，這可能會對我們的業務造成實質性損害，擁有此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令，或者就我們的銷售而言，我們有義務支付版税或其他形式的賠償。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。上述任何一項都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
如果我們未能履行我們當前或任何未來協議中的義務，根據這些協議，我們可能會從第三方獲得知識產權許可，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
我們依賴於專利、專有技術和專有技術，既有我們自己的，也有賽諾菲和其他合作伙伴授權的。我們的商業成功取決於我們有能力開發、製造、營銷和銷售我們當前或未來的候選產品，並在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們和我們的許可人的專有技術。如果我們嚴重違反或違約履行許可協議下的任何義務，賽諾菲和其他合作伙伴可能有權全面終止各自的許可協議。這些許可的任何終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，都可能導致重大權利的損失，並可能損害我們當前或未來候選產品Pegasus的商業化能力。TM平臺，或其他技術，競爭對手或其他第三方將有自由尋求監管機構的批准，並向市場銷售與我們相同的產品，我們可能被要求停止對我們當前或未來的某些候選產品的開發和商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
根據許可協議，我們與我們當前或未來的許可人之間也可能發生關於知識產權的糾紛，包括：
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此外，我們許可第三方知識產權或技術的協議可能很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果我們可能許可的知識產權糾紛阻礙或削弱了我們以可接受的條款維持當前或未來許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的當前或未來候選產品或技術，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
知識產權不能保證當前或未來的候選產品或其他商業活動取得商業成功。許多因素可能會限制我們的知識產權所提供的任何潛在競爭優勢。
我們的知識產權，無論是擁有的還是許可的，未來提供的保護程度是不確定的，因為知識產權有侷限性，可能不能充分保護我們的業務，提供進入我們的競爭對手或潛在競爭對手的障礙，或使我們能夠保持我們的競爭優勢。此外，如果第三方擁有覆蓋我們技術實踐的知識產權，我們可能無法充分行使我們的知識產權或從我們的知識產權中提取價值。以下示例是説明性的：
如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
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專利保護相關風險
獲得和維護我們的專利保護，包括專利期限，取決於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件提交、截止日期、費用支付和其他要求，如果我們錯過了對這些發明的專利保護申請截止日期，或者沒有遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
美國專利商標局和外國政府專利機構要求在專利申請過程中和在任何專利頒發之後遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。此外，定期維護費、續期費、年金費和/或各種其他政府費用都需要定期支付。雖然在某些情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使專利合法化並提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能會以類似或相同的產品或平臺進入市場，這可能會對我們的業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
根據FDA對我們當前或未來候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們擁有或許可的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(簡稱Hatch-Waxman修正案)獲得有限的專利期恢復。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利恢復期限最長為五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。在歐洲和其他司法管轄區，不同的法律管理着經批准的藥品的專利延期。然而，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得專利延期。例如，如果我們涵蓋已批准產品的所有專利自這些專利涵蓋的產品獲得NDA批准之日起14年以上，我們可能不會在美國獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的創收能力可能會受到實質性的不利影響。
專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護當前或未來候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。
近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，如果被採納，可能會影響我們為我們的專有技術獲得專利保護的能力，或者我們執行我們專有技術的能力。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
與我們的商標、商號和商業祕密相關的風險
如果我們產品或公司名稱的商標和商號在我們打算營銷產品的一個或多個國家/地區沒有得到充分保護，我們可能會推遲產品品牌名稱的推出，在不同的國家/地區使用不同或不太有效的商標或商號，或者面臨建立我們產品品牌認知度的其他潛在不利後果。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、稀釋、規避、宣佈為通用商標，或被確定為侵犯了其他商標。在這種情況下，我們可能無法保護我們對這些商標的權利，或者可能被迫停止使用產品名稱，因為我們需要使用產品名稱，以便在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴和客户的名稱認可。
此外，在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或外國司法管轄區類似機構拒絕註冊我們商標的訴訟。例如，分別在2021年4月和2022年10月，美國專利商標局對我們註冊E3連接酶全身ATLAS和E3人類ATLAS以及我們的K&Design標誌標誌的申請發出了初步的辦公室行動拒絕。雖然E3連接酶全身ATLAS和E3人類ATLAS已經發布，併發出了津貼通知，但我們還不知道USPTO會否在隨後的辦公室對
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我們的徽標申請，我們將不得不做出迴應，而我們最終可能無法克服，或者這一申請是否也將被批准發佈。
在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方也有機會反對未決的商標申請和/或尋求註銷註冊商標。例如，2019年11月，諾華製藥在美國和歐盟商標局提起訴訟，以KYMRIAH商標的權利為由，駁回了我們對KYMERA和KYMERA Treateutics的藥品和藥物開發服務註冊申請。這一爭端於2020年10月友好解決，涉及的KYMERA和KYMERA治療申請現在已在美國註冊或允許，並已在歐盟進行註冊。
如果我們不能充分保護和執行我們的商業祕密，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了我們可能擁有的或許可中的專利所提供的保護之外，我們還尋求依靠商業祕密保護、保密協議和許可協議來保護可能無法獲得專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們產品發現和開發過程中涉及專利可能不包括的專有技術、信息或技術的任何其他要素。雖然我們要求我們的所有員工、顧問、顧問和能夠訪問我們專有技術、信息或技術的任何第三方簽訂保密協議，但商業祕密可能很難保護，而且我們對我們的合作者和供應商使用的商業祕密的保護控制有限。我們不能確定我們已經或將在所有情況下獲得這些協議，我們也不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有信息的每一方簽訂了此類協議。
此外，任何一方可能違反協議，有意或無意地披露我們的商業祕密信息，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。此外，競爭對手可能會以其他方式獲取我們的商業祕密，或獨立開發基本上相同的信息和技術。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會產生鉅額費用。即使我們勝訴，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。此外，一些外國的法律對專有權和商業祕密的保護程度或方式不如美國的法律。因此，我們在保護和捍衞我們的知識產權方面可能會在美國和國外遇到重大問題。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和未來前景產生重大不利影響。
就員工而言，我們簽訂的協議規定，由個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的、或在正常工作時間內、在我們的辦公場所內進行的、或使用我們的設備或專有信息的所有發明都是我們的專有財產。儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，但我們可能無法成功地與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方達成這樣的協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與知識產權訴訟和侵權索賠有關的風險
我們可能會發起、成為被告或以其他方式成為保護或執行我們知識產權的訴訟的一方，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們可能擁有的或許可內的任何知識產權，包括我們的專利和商標。此外，我們可能擁有的或許可內的任何知識產權也可能成為糾紛的主題，包括基於發明權、優先權、有效性或不可執行性的糾紛。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。此外，在侵權訴訟中，法院可以根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)節的規定，裁定我們可能擁有的或許可內的任何知識產權無效或不可強制執行，或者另一方使用我們可能獲得專利的技術屬於專利侵權的安全港。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也可能以我們可能擁有的任何專利或許可中的任何專利不涵蓋相關技術或此類第三方的活動沒有侵犯我們的專利申請或我們可能擁有或許可中的任何專利為由，拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們可能擁有或許可的任何專利或其他知識產權中的一項或多項面臨無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們自己的應用程序面臨無法發佈的風險。這樣的訴訟或訴訟程序可能會大大增加我們的
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運營虧損並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷、患者支持或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
由第三方發起或由美國專利商標局提起的授權後訴訟程序可能是必要的，以確定關於我們的專利申請或我們可能擁有的或許可中的任何專利的發明的有效性或優先權。這些訴訟費用高昂，不利的結果可能導致我們現有專利權的損失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得許可權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。除了可能的USPTO授權後訴訟外，我們還可能成為歐洲專利局的專利異議訴訟的一方，或我們的專利可能受到挑戰的其他外國專利局或法院的類似訴訟的一方。這些訴訟的費用可能是巨大的，並可能導致一些權利要求的範圍喪失或整個專利的損失。授予後挑戰程序中的不利結果可能會導致我們失去排除他人在相關國家或司法管轄區實施我們的一項或多項發明的權利，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。專利局內部的訴訟或授權後程序可能會導致不利於我們利益的決定，即使我們成功了，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法防止我們的商業祕密或機密信息被盜用，特別是在法律可能無法像美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
我們可能無法檢測到對我們可能擁有或許可的任何知識產權的侵權行為。即使我們發現第三方侵犯了我們可能擁有的或許可中的任何知識產權，我們也可以選擇不對第三方提起訴訟或與其達成和解。如果我們後來起訴該第三者侵權，第三方可能有某些法律辯護可用，否則就不會有，除非侵權行為第一次被發現到提起訴訟之間有一段延遲。此類法律防禦可能使我們無法針對該第三方強制執行我們可能擁有的或許可內的任何專利或其他知識產權。
一個或多個國家的知識產權訴訟和行政辦公室挑戰可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。2021年8月，我們啟動了美國專利局的一項程序，即授權後審查，以挑戰與我們當前候選產品無關的第三方專利。作為迴應，受到質疑的第三方專利的所有者完全放棄了該專利。我們未來可能會挑戰更多的第三方專利。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷、患者支持或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。如上所述，我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力，包括損害我們籌集必要資金以繼續我們的臨牀前研究和未來臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方許可必要的技術或達成開發合作以幫助我們將當前或未來的候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。上述任何事件都將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
由於我們或我們的員工侵犯了第三方的知識產權或違反了我們的協議，我們可能會受到損害賠償或和解費用的影響。我們可能會被指控、指控或以其他方式成為訴訟或糾紛的一方，指控我們或另一方(包括現任或前任員工、承包商或顧問)錯誤地披露第三方機密信息。除了轉移注意力和資源外，此類糾紛還可能對我們的商業聲譽和/或對我們專有技術的保護產生不利影響。
與我們的候選產品和計劃相關的知識產權環境是擁擠的，第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們業務的成功產生實質性的不利影響。我們的商業成功取決於
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我們有能力開發、製造、營銷和銷售我們當前和未來的候選產品，並使用我們的專有技術，而不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權。在生物技術和製藥業中，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括派生、幹擾、複審、當事各方之間的審查和在美國專利商標局進行的授權後審查程序，或在外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們或我們當前或未來的任何許可人或戰略合作伙伴可能參與、面臨或威脅擁有專利或其他知識產權的第三方未來的對抗訴訟或訴訟，這些訴訟聲稱我們當前或未來的候選產品和/或專有技術侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。我們不能向您保證，我們目前或未來的候選產品飛馬TM平臺和我們已經開發、正在開發或未來可能開發的其他技術不會或將不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方擁有的現有或未來專利或其他知識產權。例如，我們的許多員工以前受僱於其他生物技術或製藥公司。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控使用或披露了任何此類個人的前僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。我們還可能會受到這樣的指控，即我們為保護員工、顧問和顧問的發明而提交的專利和申請，甚至與我們當前或未來的一個或多個候選產品飛馬有關的專利和申請TM平臺或其他技術由其前僱主或兼職僱主合法擁有。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。
雖然根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)節的規定，與我們當前或未來候選產品的開發、臨牀前和臨牀測試相關的某些活動可能受到專利侵權避風港的約束，但一旦獲得FDA對此類候選產品的批准，我們或我們未來的任何許可人或戰略合作伙伴可能立即成為未來對抗訴訟的一方，或面臨或威脅擁有專利或其他知識產權的第三方指控這些候選產品侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權的訴訟。在我們正在開發我們當前或未來的候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們目前或未來的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中頒發了大量專利和提交了專利申請，可能存在第三方可能聲稱他們擁有包含我們當前或未來候選產品、技術或方法的專利權的風險。
如果第三方聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知識產權，我們可能面臨許多問題，包括但不限於：
我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受訴訟費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續所產生的任何不確定性，都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對
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我們的業務、經營結果、財務狀況和前景。上述任何情況的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景產生重大不利影響。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有在證據“清晰和令人信服”的情況下，才能在美國法院推翻這一推定，這是一種更高的證明標準。可能已授予第三方專利，但我們目前並不知道這些專利與我們當前或未來候選產品的使用或製造有關的成分、配方、製造方法或治療方法的權利要求。專利申請可能需要很多年的時間才能發佈。此外，由於美國的一些專利申請在專利發佈之前可能會保密，美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常要在其最早的優先權申請日期後18個月才會公佈，而且科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們不能確定其他公司沒有提交過涵蓋我們當前或未來的候選產品或技術的專利申請。如果任何此類專利申請作為專利頒發，並且如果此類專利優先於我們的專利申請或我們可能擁有或許可的專利，我們可能被要求獲得第三方擁有的、可能無法以商業合理的條款獲得或根本無法獲得的權利，或可能僅以非獨家基礎獲得的權利。目前可能存在正在處理的第三方專利申請，這可能會導致我們當前或未來的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。我們知道由第三方擁有的專利，但我們認為這些專利與我們當前或未來的候選產品或其他技術無關，也有可能被我們當前或未來的候選產品或其他技術侵犯。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，我們可能無法識別相關專利，或錯誤地得出專利無效、不可強制執行、用盡或未被我們的活動侵犯的結論。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們當前或未來候選產品的製造過程、在製造過程中使用或形成的分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可，或者直到該等專利到期或最終被確定為無效或不可執行。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法或患者選擇方法，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們開發候選產品並將其商業化的能力，除非我們獲得了許可證，或者直到該專利到期或最終被確定為無效或不可執行。在任何一種情況下，這樣的許可可能都不會以商業上合理的條款或根本不存在。如果我們不能以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本不能獲得將我們當前或未來的候選產品或飛馬商業化的能力TM平臺可能受損或延遲，進而可能嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。
對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們當前或未來的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權、挪用或其他侵權行為索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償金，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費，從第三方獲得一個或多個許可證，支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要或可能選擇從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們當前或未來的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們當前或未來的候選產品或技術，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能不識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或失效，這可能會使我們受到侵權索賠，或對我們開發和營銷當前或未來候選產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們或我們的許可人的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別出與我們當前或未來候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決專利申請。例如，在2000年11月29日之前提交的美國專利申請和在該日期之後提交的某些美國專利申請，在專利發佈之前不會在美國境外提交，這些申請將保持保密。如上所述，美國和其他地方的專利申請在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涵蓋我們當前或未來候選產品的專利申請可能是在我們不知情的情況下由第三方提交的。此外，在受到某些限制的情況下，已公佈的待定專利申請可在以後進行修改，以涵蓋我們當前或未來的候選產品，或使用我們當前或未來的候選產品。專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們的市場能力產生負面影響
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我們當前或未來的候選產品。我們可能會錯誤地確定我們當前或未來的候選產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待定申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對我們認為相關的任何美國或國外專利的到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷當前或未來候選產品的能力產生負面影響。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷當前或未來候選產品的能力產生負面影響。
如果我們不能識別和正確解釋相關專利，我們可能會受到侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付損害賠償金(這可能是重大的)外，我們可能會被暫時或永久禁止將我們當前或未來的任何候選產品或被認為是侵權的技術商業化。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計當前或未來的候選產品，以便我們不再侵犯第三方的知識產權。任何這些事件，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們的業務中，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
與員工事務相關的風險、管理增長以及與我們業務相關的其他風險
與員工事務和管理增長相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管的能力，以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。
我們高度依賴Nello Mainolfi博士、我們的總裁和首席執行官Jared Gollob醫學博士、我們的首席醫療官布魯斯·雅各布斯、我們的首席法務官Ellen Chiniara以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員的研發、臨牀和業務發展專業知識。雖然我們已經與我們的高管簽訂了聘書協議，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
招聘和留住合格的科學、臨牀、製造以及銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，可能需要很長一段時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管批准和商業化所需技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。未能在臨牀試驗中取得成功，可能會使招聘和留住合格的科學人員變得更具挑戰性。
我們將需要發展和擴大我們的公司，我們可能會在管理這種發展和擴張方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
截至2023年6月30日，我們擁有181名全職員工，我們預計將增加員工數量和業務範圍。為了管理我們預期的發展和擴張，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務制度，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。我們的管理層可能需要將過多的注意力從日常活動中轉移出來，並將大量時間用於管理這些發展活動。由於我們的資源有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。這可能會導致我們的基礎設施薄弱，導致操作上的錯誤，失去商業機會，失去員工，並降低剩餘員工的生產率。我們業務的擴大可能會導致巨大的成本，並可能從其他項目中轉移財務資源，例如開發我們當前或未來的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們預期的發展和擴張，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們創造或增加收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們將目前或未來的候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理公司未來發展和擴張的能力。
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我們或我們所依賴的第三方可能會受到不可預見的全球事件和自然災害的不利影響，而我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
不可預見的全球事件，如不斷上升的通脹和利率以及相關的美國和全球經濟影響，或2022年俄羅斯入侵烏克蘭，可能會對我們的業務產生不利影響。此類衝突可能導致制裁、禁運、供應短缺、地區不穩定、地緣政治轉變、網絡攻擊、其他報復性行動，以及對宏觀經濟狀況、貨幣匯率和金融市場的不利影響，這可能對我們的運營和財務業績以及與我們有業務往來的第三方的業務和財務業績產生不利影響。
此外，任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫學流行病，包括當前新冠肺炎全球傳播的任何潛在影響、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施，都可能對我們的業務運營能力產生實質性和不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。自然災害或流行病，如新冠肺炎疫情，可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。例如，我們為非必要辦公室人員制定了臨時在家工作政策，這可能會對我們業務計劃和業務的執行產生負面影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們的研究設施或我們第三方合同製造商的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，一旦這些設施發生意外或事故，我們不能向投資者保證保險金額將足以彌補任何損害和損失。如果我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施由於事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與數據和隱私相關的風險
我們的內部計算機系統，或我們的第三方CRO或其他承包商或顧問的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們當前或未來候選產品的開發計劃受到實質性破壞。
儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統以及我們的第三方CRO和其他承包商和顧問的計算機系統仍容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然到目前為止，我們還沒有經歷過任何此類系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的計劃嚴重中斷。例如，我們當前或未來候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序、與我們的技術或當前或未來候選產品相關的其他數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們當前或未來候選產品的進一步開發可能會被推遲。
我們可能無法充分保護我們的信息系統免受網絡攻擊，網絡攻擊可能導致包括個人數據在內的機密或專有信息被泄露，損害我們的聲譽，並使我們面臨重大的財務和法律風險。
在我們的日常運營中，我們依賴我們或我們的第三方提供商運營的信息技術系統來處理、傳輸和存儲電子信息。在我們的產品發現工作中，我們可能會收集和使用各種個人數據，如姓名、郵寄地址、電子郵件地址、電話號碼和臨牀試驗信息。成功的網絡攻擊可能導致知識產權、數據或其他挪用資產的盜竊或破壞，或以其他方式危及我們的機密或專有信息並擾亂我們的運營。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。網絡攻擊可能包括敵對的外國政府的不法行為、工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐、部署有害的惡意軟件、拒絕服務、社會工程欺詐或其他威脅數據安全、機密性、完整性和可用性的手段。成功的網絡攻擊可能會給我們帶來嚴重的負面後果，包括但不限於業務中斷，機密商業信息被挪用，包括財務信息、商業祕密、財務損失和公司戰略信息的披露。
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計劃。儘管我們投入了資源來保護我們的信息系統，但我們意識到網絡攻擊是一種威脅，不能保證我們的努力會防止信息安全漏洞，這些漏洞會導致我們的業務、法律、財務或聲譽受損，或者會對我們的運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。任何未能防止或減輕安全違規行為或不當訪問、使用或披露我們的臨牀數據或患者個人數據的行為都可能導致根據國家(例如，州違反通知法)、聯邦(例如，經HITECH修訂的HIPAA)和國際法(例如，歐盟一般數據保護條例，或GDPR)規定的重大責任，並可能對我們的聲譽造成重大不利影響，影響我們使用收集的數據、進行新研究的能力，並可能擾亂我們的業務。
我們依賴我們的第三方提供商實施有效的安全措施，並識別並糾正任何此類故障、缺陷或違規行為。我們還依賴我們的員工和顧問來保護他們的安全憑證，並遵守我們關於使用和訪問可能包含我們的敏感信息的計算機和其他設備的政策和程序。如果我們或我們的第三方提供商未能有效地維護或保護我們的信息技術系統和數據完整性，或未能預見、計劃或管理我們的信息技術系統的重大中斷，我們或我們的第三方提供商可能難以預防、檢測和控制此類網絡攻擊，任何此類攻擊都可能導致上述損失，以及與醫生、患者和我們的合作伙伴的糾紛、監管制裁或處罰、運營費用增加、支出或收入損失或其他不利後果，其中任何一種都可能對我們的業務、運營結果、財務狀況、前景和現金流產生實質性的不利影響。此類第三方未能防止或減輕安全漏洞，或不當獲取或披露此類信息，都可能對我們造成類似的不利後果。如果我們無法防止或減輕此類安全或數據隱私泄露的影響，我們可能會面臨訴訟和政府調查，這可能會導致我們的業務潛在中斷。
我們打算將馬薩諸塞州沃特敦的現有空間分租出去，以便在我們搬到新工廠後入住。如果我們無法以優惠的條件轉租我們的空間，或者如果我們的分租人無法履行他們在任何轉租下的義務，我們可能要承擔意外成本，這可能會影響我們的財務業績。
我們目前在馬薩諸塞州沃特敦租賃了34,522平方英尺的研發和辦公空間，租約將於2030年3月31日到期。2021年12月，我們在馬薩諸塞州沃特敦簽訂了100,624平方英尺的辦公和實驗室空間的租約，預計將於2023年11月開始使用。我們打算在我們完成搬遷到我們的新設施後，將我們目前的空間轉租給第三方。如果我們無法以優惠條款轉租我們多餘的空間，或者如果我們能夠轉租我們的空間，但我們的轉租人未能向我們支付租金或拖欠對我們的義務，我們可能會產生意想不到的付款義務。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的價格一直並可能繼續大幅波動，投資者可能會損失他們的全部或部分投資。
我們的股票價格一直不穩定，可能會繼續因各種因素而大幅波動。整個股票市場，尤其是生物製藥公司的市場經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關，包括與新冠肺炎相關的事態發展、俄羅斯與烏克蘭的衝突以及對俄羅斯的相關制裁、不斷上升的通貨膨脹率以及利率變化--這些變化導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本商業模式或前景沒有根本改變。由於這種波動，你可能會失去全部或部分投資。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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這些以及其他市場和行業因素可能會導致我們普通股的市場價格和需求大幅波動，無論我們的實際經營業績如何，這可能會限制或阻止投資者以或高於股票支付價格出售他們的股票，否則可能會對我們普通股的流動性產生負面影響。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本節描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生重大和實質性的不利影響。我們普通股的價格可能會受到不成比例的影響，因為在市場不確定和不穩定的時期，投資者可能會青睞傳統的盈利行業和公司。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
正如廣泛報道的那樣，全球信貸和金融市場在過去幾年裏經歷了極端的波動和破壞，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長放緩、失業率上升以及經濟穩定的不確定性，最近的情況與最近的新冠肺炎疫情有關。不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟低迷、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化或沒有改善，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。此外，我們的股價可能會下跌，部分原因是股票市場的波動和整體經濟低迷。
如果不能及時和以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲、縮減或停止我們一個或多個候選產品的開發和商業化，或者推遲我們尋求潛在的許可內或收購。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或當前或未來的候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過私募和公開股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的現金需求提供資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為普通股股東的權利產生重大不利影響的優惠。債務融資如果可行，將增加我們的固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的其他合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的知識產權、未來收入流、研究計劃或當前或未來候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、縮減或停止我們一個或多個候選產品的開發和商業化，推遲我們潛在的許可證內或收購，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的當前或未來候選產品的權利。
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如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。我們無法控制這些分析師。儘管我們已經從某些分析師那裏獲得了研究報道，但不能保證分析師會繼續報道我們或提供有利的報道。如果跟蹤我們業務的一位或多位分析師下調了他們對我們股票的評估，我們的股票價格可能會下跌。此外，如果這些分析師中的一位或多位不再跟蹤我們的股票，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能會導致我們的股價下跌。
我們的高管、董事、主要股東及其關聯公司對我們公司具有重大影響力，這將限制您影響公司事務的能力，並可能推遲或阻止公司控制權的變更。
截至2023年6月30日，我們的高管、董事、主要股東及其關聯公司的現有持有量總計約佔我們已發行普通股的31%。因此，如果這些股東一起行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，以及提交給我們股東批准的事項的結果，包括選舉董事和任何合併、合併或出售我們所有或幾乎所有資產。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。這些個人或實體中的一些人或實體可能與您的興趣不同。例如，由於這些股東中的許多人以大大低於我們股票當前交易價格的價格購買了他們的股票，並且持有他們的股票的時間更長，他們可能比其他投資者更有興趣將我們的公司出售給收購者，或者他們可能希望我們採取偏離其他股東利益的策略。此外，我們的任何非關聯股東可能不時在我們的普通股中積累或獲得大量頭寸，並可能同樣能夠影響我們的業務或提交給我們股東批准的事項。
投票權集中在這些股東中間也可能對我們的普通股價格產生不利影響，因為它推遲、推遲或阻止我們控制權的變更；阻礙涉及我們的合併、合併、收購或其他業務合併；或阻止潛在收購者提出收購要約或以其他方式試圖獲得我們的控制權。
在公開市場上出售我們的大量普通股可能會導致我們的股價下跌。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售或市場上認為持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。
根據我們的股權激勵計劃或根據這些計劃授予的未來獎勵，在適用的歸屬時間表、任何適用的市場僵局和鎖定協議的規定以及證券法第144條和第701條的規定允許的範圍內，根據我們的股權激勵計劃或根據該計劃授予的未來獎勵，發行的股票將可在公開市場出售。
根據條件，我們普通股的某些持有人有權要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還提交了S-8表格的登記聲明，登記根據我們的股權補償計劃發行或保留供未來發行的普通股的發行。根據本註冊表S-8註冊的股票可以在發行時在公開市場上自由出售，一旦授予，受適用於關聯公司的數量限制。如果這些額外的股票中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
由於我們預計在可預見的未來不會為我們的股本支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是投資者唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是投資者在可預見的未來唯一的收益來源。
74
我們可能面臨更大的證券集體訴訟風險。
從歷史上看，證券集體訴訟通常是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們被起訴，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。此外，我們作為一方的任何訴訟，無論有無正當理由，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何此類負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償或罰款、損害我們的聲譽或對我們的業務做法產生不利影響。此外，在訴訟過程中，可能會對聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果進行負面公開宣佈，這可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。
涉税風險
税法的變化可能會對我們或我們的投資者產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局(IRS)和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，已經發生了許多變化，未來可能還會繼續發生變化。
目前正在考慮對美國聯邦所得税法進行更多的修改，未來税法的修改可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。無法預測是否會在何時、以何種形式或生效日期頒佈新税法，或根據現有或新税法制定、頒佈或發佈法規和裁決，這可能會導致我們或我們的股東的納税責任增加，或要求我們改變運營方式，以最大限度地減少或減輕税法或税法解釋變化的任何不利影響。我們敦促您就税法的潛在變化對我們普通股投資的影響諮詢您的税務顧問。
我們利用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性來抵銷未來應納税收入的能力可能會受到某些限制，因此無法減少我們未來的税務負擔。
截至2022年12月31日，我們有聯邦和州的淨營業虧損結轉分別為1.539億美元和1.398億美元，從2036年開始以不同的金額到期(不包括在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦淨營業虧損結轉，這些結轉不受到期的影響，但在2020年12月31日之後的納税年度，此類聯邦NOL的扣除額可能被限制在我們應納税所得額的80%以內)。截至2022年12月31日，我們還分別有1270萬美元和610萬美元的聯邦和州研發税收抵免結轉，這些抵免將於2036年到期。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能到期時未使用，無法用於抵消未來的所得税負債。此外，一般而言，根據修訂後的1986年《國税法》第382和383條或該法典，公司在進行“所有權變更”時，其利用變更前淨營業虧損或税收抵免、或淨額或抵免來抵銷未來應税收入或税款的能力受到限制。就這些目的而言，所有權變更通常發生在一個或多個股東或持有公司至少5%股份的股東集團在規定的測試期內的總股票持有量比這些股東或股東集團的最低所有權百分比增加50個百分點以上的情況下。我們現有的NOL或信用可能會受到以前所有權變更所產生的限制。此外，未來我們股票所有權的變化，其中許多不在我們的控制範圍內，可能會導致根據守則第382和383條的所有權變化，並限制我們利用NOL或信貸的能力。根據州法律，我們的NOL或信用也可能受損。因此，我們可能無法使用我們的NOL或信用的實質性部分。此外，我們利用NOL或抵免的能力取決於我們的盈利能力和產生美國聯邦和州的應税收入。如上所述，在“風險因素--與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險”一節中，我們自成立以來已經發生了重大淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時將產生必要的美國聯邦或州應納税收入，以利用受守則第382和383節限制的NOL或信貸結轉。
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與我們的控制和報告要求相關的風險
如果我們不能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們的經營業績和我們經營業務的能力可能會受到損害。
確保我們有足夠的內部財務和會計控制和程序，以便我們能夠及時編制準確的財務報表，這是一項既昂貴又耗時的工作，需要經常重新評估。我們對財務報告的內部控制是一個旨在為財務報告的可靠性提供合理保證的程序，並根據公認的會計原則編制財務報表。根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條或第404條，我們必須提交一份由我們的管理層提交的關於我們財務報告內部控制的報告，包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告內部控制的證明報告。
為了符合第404條的規定，我們參與了一個記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續提供內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們和我們的獨立註冊會計師事務所都有可能在規定的時間框架內得出結論，證明我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。這可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不利反應。此外，投資者認為我們的內部控制不足或我們無法及時編制準確的財務報表，這可能會損害我們的股價，並使我們更難有效地營銷和銷售我們目前或未來可能獲得監管部門批准的任何候選產品。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易法》的某些報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們在根據《交易所法案》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並在SEC規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
與我們的憲章和附例有關的風險
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。
我們的第四次修訂和重述的公司註冊證書以及我們的第二次修訂和重述的章程包含了一些條款，這些條款可能會推遲或阻止我們公司的控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變更。其中一些規定包括:
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此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。這些反收購條款以及我們第四次修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的公司章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約收購或代理權競爭。這些規定還可能阻止委託書競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
我們修訂和重述的章程指定特定的法院作為可能由我們的股東發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們的糾紛的能力。
根據吾等經修訂及重述的公司細則，除非吾等以書面形式同意選擇另一法院，否則特拉華州衡平法院是州法律就以下事宜提出索賠的唯一及獨家法院：(1)代表吾等提出的任何衍生訴訟或法律程序；(2)任何聲稱或基於違反吾等的任何董事、高級職員或其他僱員對吾等或吾等股東的受信責任而提出的任何訴訟；(3)任何依據DGCL、吾等經修訂及重述的公司註冊證書或吾等經修訂及重述的附例的任何條文而提出申索的訴訟；或(4)主張受內部事務原則或特拉華論壇條款管轄的索賠的任何訴訟。特拉華州論壇條款將不適用於根據證券法或交易法產生的任何訴訟因由。我們修訂和重述的附例進一步規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國馬薩諸塞州地區法院應是解決根據證券法或聯邦法院條款提出的任何申訴的唯一和獨家論壇。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式獲得我們股本股份權益的個人或實體，被視為已注意到並同意特拉華論壇條款和聯邦論壇條款；然而，如果股東不能也不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其規則和法規的遵守。
我們認識到，我們修訂和重述的章程中的特拉華論壇條款和聯邦論壇條款可能會給股東在尋求任何此類索賠時帶來額外的訴訟費用，特別是如果股東不在特拉華州或馬薩諸塞州聯邦居住或居住在適用的地方或附近的情況下。此外，我們修訂和重述的章程中的論壇選擇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高管或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止對我們和我們的董事、高管和員工提起訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。此外，雖然特拉華州最高法院裁定，其他州法院維持聯邦法院選擇條款的有效性，該條款聲稱要求根據證券法提出索賠，但其他法院是否會執行我們的聯邦論壇條款仍存在不確定性。如果聯邦論壇的條款被發現不可執行，我們可能會產生與解決此類問題相關的額外費用。聯邦論壇的條款還可能對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。特拉華州衡平法院和美國馬薩諸塞州地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能位於或將選擇提起訴訟的法院，此類判決可能或多或少對我們的股東有利。
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項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
在截至2023年6月30日的季度內，我們沒有出售任何未註冊的證券。
項目3.高級證券違約.
沒有。
項目4.礦山安全信息披露.
沒有。
項目5.其他急診室信息。
下表披露了任何官員(如1934年《證券交易法》修訂後的第16a-1(F)條規則所定義)或董事採用了
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姓名和頭銜 |
交易安排的類別 |
採取的行動(行動日期) |
持續時間或結束日期 |
待售證券總數 |
關於交易安排的説明 |
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旨在滿足證券交易法規則10b5-1(C)正面抗辯條件的交易計劃 |
領養( |
根據交易計劃的條款行使既得股票期權和出售公司普通股股份 |
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除上文所披露者外，於截至2023年6月30日止三個月內，概無其他高級職員或董事採納、修改或終止規則10b5-1或非規則10b5-1交易安排(該等詞彙定義見S-K規則第408項)。
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項目6.eXhibit。
展品 數 |
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描述 |
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31.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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31.2 |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
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32.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據 |
*就1934年修訂的《證券交易法》第18條而言，本證明不被視為已提交，也不受該條款的責任約束。此類證明不會被視為通過引用被納入根據修訂後的1933年《證券法》提交的任何申請，除非通過引用明確地納入此類申請。
**根據S-K規則第601(A)(5)項，已略去附表和證物。任何遺漏的時間表和/或展品的副本將根據要求提供給美國證券交易委員會。
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SIGNAURES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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Kymera治療公司 |
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日期：2023年8月3日 |
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發信人： |
Nello Mainolfi，Ph.D. |
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Nello Mainolfi，博士. |
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總裁與首席執行官 |
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日期：2023年8月3日 |
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發信人： |
/s/布魯斯·雅各布斯，CFA，MBA |
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布魯斯·雅各布斯，CFA，MBA |
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首席財務官 |
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