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Allogene Therapeutics 公佈2023年第二季度財務業績和業務最新情況

•在美國臨牀腫瘤學會 (ASCO) 年會和盧加諾惡性淋巴瘤國際會議 (ICML) 上公佈了復發/難治性大 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 的同種異體 CD19 CAR T 候選產品的長期數據

◦ALLO-501/501A 顯示的持久完全反應率與經批准的自體 CAR T 療法類似

•ALLO-501A ALPHA2 的註冊正在進行中，LBCL 的 EXPAND 第 2 階段試驗正在進行中

◦ALPHA2 試驗預計將於 2024 年上半年完成註冊，首次數據讀取計劃於 2024 年年底完成

•截至2023年第二季度，現金、現金等價物和投資為5.45億美元

◦包括第二季度來自市場（“ATM”）股權融資機制的約8,800萬美元淨收益；Cash Runway現在預計將延續到2025年下半年

•電話會議和網絡直播定於太平洋時間今天下午 2:00 /美國東部時間下午 5:00 舉行

加利福尼亞州南舊金山，2023年8月2日——Allogene Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：ALLO）是一家臨牀階段的生物技術公司，率先開發治療癌症的同種異基因CAR T（AlloCar T™）產品，今天提供了公司最新情況並公佈了截至2023年6月30日的季度財務業績。

“隨着同種異體CAR T產品的變革潛力變得更加明顯，過去幾個月對細胞療法來説是令人興奮的。在這個框架內，我們很高興我們的現成CD19 Allocar T數據繼續顯示出我認為在血液學癌症方面既是同類首屈一指又是同類最佳的承諾。” Allogene總裁、首席執行官兼聯合創始人David Change博士説。“我們仍然專注於推進業界首個可能具有關鍵意義的同種異體CAR T試驗，以使更多的患者能夠接受細胞治療。”

ALLO-501A：反 CD19 Allocar T 計劃

該公司正在招募患者參加業界首項在美國和加拿大開展的與 ALLO-501A 相關的具有潛在關鍵意義的 2 期同種異體 CAR T 臨牀試驗。歐洲藥品管理局 (EMA) 最近批准了 ALPHA2 臨牀試驗申請 (CTA)，預計歐洲的患者入組將於 2023 年第三季度開始，澳大利亞的患者入組預計將於 2023 年底開始。

復發/難治性 (R/R) 大 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 的單臂 ALPHA2 試驗在淋巴消耗後使用 FCA90（氟達拉濱，30 mg/m2；環磷酰胺 300 mg/m2；以及 ALLO-647 30 mg，每天 3 天）使用單劑量 ALLO-501A（1.2 億 CAR+ 細胞）。該試驗將招收大約100名先前接受過至少兩線治療且先前未接受過抗CD19治療的患者。主要終點是總體響應率 (ORR)，關鍵輔助端點是響應持續時間 (DoR)。患者可以作為門診患者接受治療，由調查人員自行決定。該公司預計將在2024年上半年完成註冊，並在2024年底之前公佈首次數據。

LBCL1期ALPHA/ALPHA2試驗的長期隨訪數據已在美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈，並在2023年6月的歐洲血液學協會大會和盧加諾惡性淋巴瘤（ICML）國際會議上再次發表演講。1期試驗招收了大量預先治療的患者，中位數為三條先前療程。來自33名接受Alloy™ 細胞產品治療的CAR t-naive LBCL患者的數據，包括12名接受2期治療的患者，首次證明異基因CAR T產品有可能以與批准的自體療法相似的速率和耐久性誘發完全反應。ALLO-501/501A治療的耐受性通常良好，沒有發生3級或更高的細胞因子釋放綜合徵，也沒有免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵或移植物抗宿主病的病例。細胞減少和感染是可以控制的，與r/r LBCL患者的自體CAR T細胞療法相當。

EXPAND 試驗也在進行中，以支持 ALLO-647 的許可，這是該公司的抗 CD52 單克隆抗體，與標準低劑量 FC（氟達拉濱，30 mg/m2 和環磷酰胺 300 mg/m2，每天 3 天）淋巴消耗方案結合使用，以控制患者免疫系統對 Allocar T 細胞的過早排斥。在ASCO和Lugano的數據發佈會上，該公司專有的淋巴消耗策略被證明可以促進強勁的AlloCar T

與自體 CAR T 療法相比，細胞擴張和同類最佳的持久性，不會引起傳染性或免疫抑制性併發症的顯著變化。

EXPAND 試驗旨在證明 ALLO-647 對標準低劑量 FC 淋巴損耗的貢獻，該試驗將招收大約 70 名患有 r/r LBCL 的患者，在接受 1.2 億個細胞劑量 ALLO-501A 之前，他們將被隨機分為 FCA90（包括 90 毫克 ALLO-647）而不是單獨使用 FC 的淋巴消耗。該研究的主要終點是無進展存活率 (PFS)。

ALLO-316：Anti-CD70 Allocar T 計劃

正在進行的1期劑量遞增TRAVERSE研究正在招收晚期或轉移性腎細胞癌（RCC）患者，這些患者在使用包括免疫檢查點抑制劑和血管內皮生長因子靶向療法在內的標準療法方面取得了進展。來自TRAVERSE的初步數據已在4月的美國癌症研究協會（AACR）會議上公佈，顯示了同種異體CAR T產品治療表達RCC的CD70的潛力。在這項試驗中，ALLO-316 表現出早期的抗腫瘤活性，隨着時間的推移，反應會加深，CD70 表達水平較高的患者的腫瘤萎縮幅度更大。

Dagger™ 效應是 ALLO-316 的一個特徵，它使 ALLO-316 CAR T 細胞能夠靶向和消除異反應性宿主免疫細胞，從而緩解患者免疫系統可能過早排斥AlloCar T 細胞。AACR 分享的轉化結果表明，ALLO-316 的這種獨特的免疫調節作用促成了 Allocar T 細胞的強勁擴張和持久性以及臨牀緩解。

TRAVERSE試驗目前正在部署一種研究性體外伴隨診斷（IVD）測定，旨在前瞻性地評估患者的CD70表達水平。TRAVERSE試驗的劑量遞增預計將於2023年完成。

基於臨牀前結果，表明能夠將抗CD19和其他Allocars™ 與Dagger技術結合使用，該公司打算探索這種方法，以可能增強下一代Allocar T候選產品的活性，包括靶向其他血液學和實體腫瘤的產品。

ALLO-715：反 bcma Allocar T 計劃

該公司此前曾提供來自環球試驗的 ALLO-715 1 期數據，這是第一項證明異基因抗BCMA CAR T可以在多發性骨髓瘤中產生反應率的研究，類似於經批准的自體 CAR T 療法。隨着多發性骨髓瘤治療的推進，該公司正在評估其BCMA候選藥物的製造工藝改進，以提高競爭力。

第二季度財務業績

•截至2023年6月30日，公司擁有5.445億美元的現金、現金等價物和投資，其中包括第二季度從市場（ATM）股權融資機制籌集的約8,790萬美元的淨收益。根據目前的預期，該公司預計其現金跑道將為2025年下半年的運營提供資金。

•2023年第二季度的研發費用為6,200萬美元，其中包括690萬美元的非現金股票薪酬支出。

•2023年第二季度的一般和管理費用為1,850萬美元，其中包括970萬美元的非現金股票薪酬支出。

•2023年第二季度的淨虧損為7,800萬美元，合每股虧損0.53美元，其中包括1,660萬美元的非現金股票薪酬支出。

2023 年財務指導

•如先前報告的那樣，公司預計2023年現金、現金等價物和投資將減少約2.3億美元。GAAP運營費用預計約為3.4億美元，其中包括估計約8000萬美元的非現金股票薪酬支出。這些估算不包括潛在業務發展活動造成的任何影響。

電話會議和網絡直播詳情

Allogene將於太平洋時間今天下午 2:00 /美國東部時間下午 5:00 主持電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供業務最新情況。如果您想在電話會議上提問，請使用此鏈接進行註冊。註冊參加電話會議後，您將收到一個用於訪問電話的個人 PIN 碼，這將識別您是參與者，並允許您選擇提問。僅限收聽的網絡直播將在公司網站www.allogene.com的 “新聞與活動” 部分的 “投資者” 選項卡下播出。直播音頻網絡直播後，將在公司網站上播出約30天的重播

關於異基因療法

Allogene Therapeutics總部位於南舊金山，是一家處於臨牀階段的生物技術公司，率先開發了治療癌症的異基因嵌合抗原受體T細胞（AlloCar T™）產品。在具有豐富細胞治療經驗的管理團隊的領導下，Allogene正在開發一系列 “現成的” CAR T候選產品，目標是為更多患者提供隨時可用、更可靠和更大規模的細胞療法。欲瞭解更多信息，請訪問 www.allogene.com 然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注 @AllogeneTx。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含針對1995年《私人證券訴訟改革法》安全港條款的前瞻性陳述。在某些情況下，新聞稿可能會使用 “預測”、“項目”、“相信”、“潛力”、“提議”、“繼續”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 或其他傳達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。前瞻性陳述包括關於以下方面的意圖、信念、預測、展望、分析或當前預期的陳述：ALPHA2 是一項潛在的關鍵試驗；預期的入組人數和相關時間表；完成劑量遞增的預期時機；基於新興數據，異體 CAR T 產品治療 CD70 express RCC 的可能性；研究設計；推進 ALPHA2 和 TRAVERSE 試驗的時機和能力；臨牀結果，隨着患者數據的增加，臨牀結果可能會發生重大變化可用；通過改進製造工藝實現最佳臨牀表現的能力；我們的Dagger技術的設計和潛在優勢，包括其抵抗宿主免疫細胞排斥AlloCar T細胞的能力及其預期益處，以及我們部署Dagger技術的計劃；我們的候選產品獲得批准的可能性；Allocar T產品的潛在好處和2023年的財務指導，包括預期的現金流向。各種因素可能會導致Allogene的預期與實際業績之間的重大差異，包括與以下相關的風險和不確定性：我們的候選產品基於新技術，這使得很難預測候選產品開發和獲得監管部門批准的時間和成本；Servier根據我們的獨家許可和合作協議停止參與所有CD19產品的開發以及我們與Servier的爭議可能會產生不利後果；我們的第一階段數據的有限性來自我們的臨牀試驗以及此類數據在未來的任何臨牀試驗中可能得到驗證或可能不會得到驗證的程度；我們維護持續開發候選產品所必需的知識產權的能力，包括根據我們的許可協議；我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他可能阻礙其臨牀開發、阻礙監管部門批准或限制其商業潛力的特性；COVID-19 對我們的業務（包括臨牀前）產生不利影響的程度研究和臨牀試驗；美國食品藥品監督管理局在多大程度上不同意我們的臨牀或監管計劃或我們的臨牀結果導入，這可能會導致我們的臨牀試驗將來延遲或需要額外的臨牀試驗；我們可能無法在臨牀試驗中證明候選產品的安全性和有效性，這可能會阻礙或推遲監管部門的批准和商業化；製造或優化方面的挑戰生產我們的候選產品；以及我們獲得額外資金來開發我們的產品和實施運營計劃的能力。Allogene向美國證券交易委員會提交的文件中更詳細地討論了這些風險和其他風險，包括但不限於其截至2022年12月31日的10-K表年度報告中的 “風險因素” 標題下，以及今天向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告。本新聞稿中發表的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。在本新聞稿發佈之日之後，Allogene沒有義務更新前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

對於比較自體 CAR T 數據的陳述，應謹慎行事。臨牀試驗設計、患者羣體、已發佈的數據、隨訪時間和候選產品本身存在差異，自體產品的臨牀試驗結果可能對我們現有或未來的結果沒有解釋價值。

AlloCar T™、Allocar™ 和 Dagger™ 是 Allogene Therapeutics, Inc. 的商標。

Allogene 的 AlloCar T™ 程序使用 Cellectis 技術。ALLO-501 和 ALLO-501A 是反 CD19 產品，根據 Cellectis 向 Servier 授予的獨家許可，根據 Servier 和 Allogene 達成的合作協議共同開發。Servier 授予 Allogene 在美國 ALLO-501 和 ALLO-501A 的專有權。反 bcma 和 anti-CD70 Allocar T 程序由 Allogene 獨家許可，Allogene 擁有這些 Allocar T 程序的全球開發和商業權。

ALLOGENE THERAPEUTICS

（未經審計；以千計，股票和每股數據除外）

運營聲明


	截至6月30日的三個月
	2023		2022
協作收入-關聯方	$	44	$	86
運營費用：
研究和開發	$	62,038	$	57,171
一般和行政	18,524		19,509
運營費用總額	80,562		76,680
運營損失	(80,518)		(76,594)
其他收入（支出），淨額：
利息和其他收入，淨額	3,778		315
其他收入（支出）	(1,249)		1,492
其他收入總額，淨額	2,529		1,807
淨虧損	(77,989)		(74,787)
基本和攤薄後的每股淨虧損	$	(0.53)	$	(0.52)
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股數	146,795,826		143,385,045

選定的資產負債表數據


	截至2023年6月30日		截至2022年12月31日
現金、現金等價物和投資	$	544,548	$	576,471
總資產	770,971		817,079
負債總額	148,065		151,209
股東權益總額	622,906		665,870

allogene Media/投資者聯繫人：

克里斯汀·卡夏諾

Christine.Cassiano@allogene.com