附錄 99.1
Editas Medicine 公佈2023年第二季度業績和業務最新情況
有望在 EDIT-301 RUBY 的 SCD 試驗中為總共 20 名患者注射,並在年底之前提供臨牀最新情況
在 TDT 的 EDIT-301 EDITHAL 試驗中開始平行患者給藥,並有望在年底之前提供臨牀更新
任命埃裏克·盧塞拉為首席財務官,任命琳達·伯克利博士為首席科學官,加強執行團隊
馬薩諸塞州劍橋,2023年8月2日——臨牀階段的基因組編輯公司Editas Medicine, Inc.(納斯達克股票代碼:EDIT)今天公佈了2023年第二季度的財務業績和業務最新情況。
“在第二季度,我們在戰略計劃方面繼續取得重大進展,特別是我們的 EDIT-301 計劃向 BLA 申報推進。我們在6月份分享的令人鼓舞的數據表明,EDIT-301 有可能成為一種臨牀差異化、一次性、耐用的藥物,可以長期為鐮狀細胞病和β地中海貧血患者提供改變生活的臨牀益處,特別是推動貧血的早期強勁糾正和胎兒血紅蛋白的持續增加。Editas團隊很興奮,並繼續推動執行我們的目標。” Editas Medicine總裁兼首席執行官M.B.、M.M.Sc. M.B.、M.M.Sc. Gilmore O'Neill評論道。“我也很高興歡迎我們的新任首席財務官埃裏克·盧切拉和我們的新任首席科學官琳達·伯克利加入Editas的領導團隊,他們將利用各自的經驗來建立我們的 在活體中 pipeline,推動我們成為商業階段的組織,改變患有嚴重疾病的人的生活。”
近期成就與展望
體外血紅蛋白病
● | EDIT-301 治療鐮狀細胞病 (SCD) |
o | 到年底,Editas Medicine仍有望在RUBY試驗中為總共20名SCD患者服藥。 |
o | 該公司仍有望在年底之前提供額外的RUBY臨牀更新。 |
o | 6月,Editas Medicine在德國法蘭克福舉行的歐洲血液學協會(EHA)混合大會和公司贊助的網絡研討會上做了口頭陳述,介紹了RUBY試驗的積極初步臨牀安全性和有效性數據。 |
● | EDIT-301 用於輸血依賴型 β 地中海貧血 (TDT) |
o | Editas Medicine 已開始在 TDT 的 EDITHAL 試驗中平行給藥。 |
o | 該公司仍有望在年底之前提供額外的EDITHAL臨牀更新。 |
o | 6月,Editas Medicine在公司贊助的網絡研討會上公佈了在EDITHAL試驗中接受治療的第一位患者的積極初步臨牀安全性和有效性數據。 |
其他企業亮點
● | 領導力 |
Erick Lucera 加入 Editas 擔任首席財務官
Lucera先生為Editas帶來了30多年的生命科學財務、運營和投資經驗,包括推動財務決策以及確定併成功建立生物技術領域的戰略合作伙伴關係。在加入Editas Medicine之前,Lucera先生最近擔任AVEO Pharmicals的首席財務官,在那裏他幫助公司從臨牀階段的實體,通過美國食品藥品管理局的批准和商業推出,擴大到被LG Chem收購。
Linda C. Burkly 加入 Editas 擔任首席科學官
作為跨越藥物發現和開發價值鏈的研究領導者,Burkly博士為Editas帶來了超過35年的生物技術經驗。她的經驗涵蓋免疫學、神經系統和罕見遺傳性疾病等治療領域。琳達在為批准藥物和包括Trogarzo在內的後期臨牀候選藥物的基礎做出貢獻方面也有着良好的記錄®,Tysabri®,以及 Dapirolizumab(第 3 階段),她的職責包括髮明治療組合物、發現新的途徑生物學和治療組合物的用途、共同撰寫 IND 和領導項目團隊。在加入Editas Medicine之前,Burkly博士在Biogen的37年任期內擔任了越來越多的職務,最近一次是在2014年至2022年期間領導以神經科學為重點的研究團隊,擔任副總裁兼高級傑出研究員。
● | 製造業 |
Editas Medicine繼續提高其內部製造和質量管理能力。該公司正在增加其潔淨室產能,並將活動轉移到位於馬薩諸塞州德文斯的新Azzur工廠,該工廠預計將於2024年完工。這座新設施和產能的增加將支持 EDIT-301 計劃的擴展,包括為 RUBY 和 EDITHAL 試驗製造臨牀供應,為公司做好商業準備做好準備。
2023 年第二季度財務業績
截至2023年6月30日,現金、現金等價物和有價證券為4.8億美元,而截至2023年3月31日為4.018億美元。公司預計,到2025年第三季度,現有的現金、現金等價物和有價證券將為運營費用和資本支出提供資金。
● | 在截至2023年6月30日的三個月中,歸屬於普通股股東的淨虧損為4,030萬美元,合每股虧損0.56美元,而2022年同期的淨虧損為5,350萬美元,合每股虧損0.78美元。 |
● | 截至2023年6月30日的三個月,合作和其他研發收入減少了350萬美元,至290萬美元,而2022年同期為640萬美元。下降與Bristol Myers Squibb在2022年第二季度選擇加入計劃有關,而該計劃並未在2023年同期發生。 |
● | 截至2023年6月30日的三個月中,研發費用降至2980萬美元,而2022年同期為4,370萬美元。減少1,390萬美元歸因於公司重新調整了戰略優先順序,包括將臨牀和製造重點放在 EDIT-301 上,以及員工相關成本的降低。 |
● | 一般和管理費用保持相對平穩,在截至2023年6月30日的三個月中,從2022年同期的1,690萬美元小幅增加了30萬美元至1,720萬美元。 |
電話會議
Editas Medicine管理團隊將於美國東部時間今天上午8點舉辦電話會議和網絡直播,提供和討論2023年第二季度的公司最新情況和財務業績。要接聽電話會議,請撥打 1-877-407-0989(國內)或 1-201-389-0921(國際)並詢問Editas Medicine財報電話會議。電話會議的網絡直播也將在Editas Medicine網站www.editasmedicine.com的 “投資者” 部分播出,重播將在會議結束大約兩個小時後播出。
關於埃迪塔斯醫學
作為一家臨牀階段的基因組編輯公司,Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為適用於全球嚴重疾病患者的強大治療渠道。Editas Medicine 旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革、耐用、精準基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a專利資產以及Broad Institute和哈佛大學的人類藥物Cas9專利財產的獨家被許可人。如需最新信息和科學演講,請訪問 www.editasmedicine.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括關於公司臨牀前和臨牀研究及其研發計劃的啟動、時機、進展和結果的聲明,包括在年底之前在RUBY試驗中給總共20名患者服藥、公司收到和提交其臨牀試驗和臨牀前研究數據的時機,包括年底前RUBY和EDITHAL試驗的進一步臨牀更新、公司候選產品的潛力和預期、時機或可能性監管文件和批准、公司對商業準備狀態的期望以及公司對現金跑道的預期。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期,您不應過分依賴這些前瞻性陳述。實際結果或事件可能與計劃有重大差異,
由於各種重要因素,這些前瞻性陳述中披露的意圖和預期,包括:臨牀前研究和臨牀試驗(包括RUBY和EDITHAL試驗)的啟動和完成以及公司候選產品(包括 EDIT-301)的臨牀開發所固有的不確定性;臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時機;臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果;對監管部門批准進行試驗或銷售產品的期望,以及是否有足夠的資金來滿足公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述,該報告包含在公司最新的10-K表年度報告中,該報告已存檔在美國證券交易委員會,也包含在公司將來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本文發佈之日的觀點,不應以此作為其在後續任何日期的觀點。除非法律要求,否則公司明確不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
EDITAS MEDICINE, INC.
合併運營報表
(金額以千計,股票和每股數據除外)
(未經審計)
| | 三個月已結束 | | 六個月已結束 | ||||||||
| | 6月30日 | | 6月30日 | ||||||||
| | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 | ||||
| | | | | | | | | ||||
合作和其他研發收入 |
| $ | 2,887 |
| $ | 6,362 |
| $ | 12,738 |
| $ | 13,134 |
運營費用: | | | | | | | | | | | | |
研究和開發 | | | 29,779 | | | 43,659 | | | 67,583 | | | 81,635 |
一般和行政 | | | 17,202 | | | 16,937 | | | 40,211 | | | 36,483 |
運營費用總額 | | | 46,981 | | | 60,596 | | | 107,794 | | | 118,118 |
營業虧損 | | | (44,094) | | | (54,234) | | | (95,056) | | | (104,984) |
其他收入,淨額: | | | | | | | | | | | | |
其他(支出)收入,淨額 | | | (7) | | | 235 | | | (1,590) | | | 1 |
淨利息收入 | | | 3,811 | | | 546 | | | 7,320 | | | 1,015 |
其他收入總額,淨額 | | | 3,804 | | | 781 | | | 5,730 | | | 1,016 |
淨虧損 | | $ | (40,290) | | $ | (53,453) | | $ | (89,326) | | $ | (103,968) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損,基本虧損和攤薄後 | | $ | (0.56) | | $ | (0.78) | | $ | (1.27) | | $ | (1.52) |
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | | | 71,376,678 | | | 68,640,858 | | | 70,157,204 | | | 68,563,348 |
EDITAS MEDICINE, INC.
部分合並資產負債表項目
(金額以千計)
(未經審計)
|
| 6月30日 |
| 十二月三十一日 | ||
| | 2023 | | 2022 | ||
| | | | | ||
現金、現金等價物和有價證券 | | $ | 480,033 | | $ | 437,371 |
營運資金 | | | 386,465 | | | 296,644 |
總資產 | | | 541,953 | | | 514,321 |
遞延收入,扣除流動部分 | | | 60,667 | | | 60,667 |
股東權益總額 | | | 399,917 | | | 360,680 |
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媒體和投資者聯繫人:
克里斯蒂·巴內特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com