•在6月舉行的歐洲囊性纖維化協會（ECFS）歐洲囊性纖維化會議上，Vertex公佈了世界上最大的TRIKAFTA/KAFTRIO研究的中期結果，該研究表明，CF患者的肺功能持續改善，肺部惡化頻率降低，肺移植率和死亡率降低。
•美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准在 1 個月至 1 個月的 CF 兒童中使用 KALYDECO
•美國食品藥品管理局批准在囊性纖維化跨膜電導調節劑（CFTR）基因中至少有一個F508del突變或對TRIKAFTA有反應的CFTR基因突變的2至5歲兒童使用TRIKAFTA。獲得該批准後，大約有900名兒童首次有資格獲得TRIKAFTA。Vertex還完成了向EMA、MHRA、加拿大衞生部和澳大利亞治療用品管理局提交的關於在2至5歲兒童中使用KAFTRIO/TRIKAFTA的監管文件。
潛在的短期發佈機會
Vertex正在為以下短期內潛在的新產品發佈做準備：
•SCD和TDT中的Exagamglogene autotemcel（exa-cel）：exa-cel是一種精確的非病毒體外CRISPR基因編輯療法，是與CRISPR Therapeutics合作開發的，是SCD和TDT的潛在功能性治療方法。
▪ 美國食品藥品管理局接受了exa-cel的生物製劑許可申請（BLA），並將SCD的處方藥使用費法（PDUFA）的生效日期定為2023年12月8日，TDT的生效日期為2024年3月30日。exa-cel 的 SCD 的 BLA 被授予優先審查
食品藥品管理局。美國食品和藥物管理局表示，他們計劃為exa-cel舉行一次諮詢委員會會議。在美國，exa-cel被授予快速通道、再生醫學高級療法（RMAT）、孤兒藥和罕見兒科疾病稱號。
▪ 與美國食品藥品管理局一樣，歐盟EMA和英國MHRA對exa-cel的監管申請的審查正在順利進行中。exa-cel已在歐盟獲得優先藥物（PRIME）和孤兒藥稱號。在英國，exa-cel已獲得MHRA頒發的創新許可和准入途徑下的創新護照。
▪ 在6月舉行的2023年歐洲血液學協會（EHA）年度大會上，Vertex公佈了截至2022年9月數據發佈的SCD和TDT中exa-cel關鍵試驗的積極中期結果。在預先指定的中期分析中，這兩項試驗都達到了主要和關鍵次要終點，數據繼續顯示出具有變革性、一致性和持久性的益處。在EHA上公佈的數據是ema和MHRA向exa-cel提交的監管文件的基礎。Vertex預計將在未來的醫學大會上提供最新的臨牀數據，這些數據是美國食品藥品管理局申請的基礎。
▪ 1/2/3 期 CLIMB-111 和 CLIMB-121 研究的給藥正在進行中，Vertex 繼續在 CLIMB-131 長期隨訪研究中招募和跟蹤患者。
•vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，囊性纖維化中的下一代三聯組合。
▪ 2022年第四季度，Vertex完成了關鍵的SKYLINE 102和SKYLINE 103試驗的註冊，這些試驗評估了vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor相對於TRIKAFTA在12歲及以上的CF患者中的療效和安全性。最近，Vertex還完成了RIDGELINE對6至11歲CF兒童vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的研究的報名。Vertex預計將在2023年底之前完成SKYLINE和RIDGELINE的研究，並在2024年初分享這些研究的結果。
•急性疼痛中的VX-548：Vertex發現了多種選擇性小分子Nav1.8抑制劑，目的是創造一種新的止痛藥物，這些藥物有可能在不受阿片類藥物和其他現有藥物限制的情況下提供有效的止痛藥。
▪ Vertex 繼續註冊第 3 期關鍵項目，包括兩項腹部成形術和拇囊炎切除術的隨機對照試驗以及一項單臂安全性和
其主要化合物 VX-548 用於治療中度至重度急性疼痛的有效性試驗。
▪ Vertex預計將在2023年底完成這項關鍵項目，並在2023年底或2024年初分享這些研究的結果。在美國，VX-548 已獲得針對中度至重度急性疼痛的突破性療法和快速通道稱號。
研發管道
Vertex正在提供針對嚴重疾病的具有潛在變革性的小分子、mRNA、細胞和遺傳療法的多元化產品線。下文總結了臨牀開發項目的最新和預期進展。
囊性纖維化
Vertex繼續為大約5,000名無法單獨從CFTR調節劑中受益的患者尋求同類新一代的小分子CFTR調節劑療法，以及mRNA療法。
•Vertex 正在與 Moderna 合作開發 CFTR mRNA 療法 VX-522。這種療法的目標是通過對肺部細胞進行編程以產生功能性CFTR蛋白來治療CFTR的根本原因，其目的是治療大約5,000名不產生任何CFTR蛋白的CFTR患者。Vertex 正在招募患者參加 VX-522 的單次遞增劑量 (SAD) 臨牀試驗，該公司預計將在 2023 年完成 SAD 並啟動多劑量遞增 (MAD) 研究。在美國，美國食品藥品管理局已授予 VX-522 快速通道稱號。
•與其總體戰略一致，Vertex對其所有項目都採用投資組合方法，並正在推進額外的CFTR調節劑，目標是讓更多的患者達到汗液氯化物的攜帶水平。
β地中海貧血和鐮狀細胞病
•兩項針對exa-cel的全球3期研究繼續招募並給5至11歲的患者服用TDT或SCD。
•此外，Vertex繼續研究臨牀前資產，為exa-cel提供更温和的調節，這可能會將符合條件的患者羣體從32,000名擴大到超過15萬名。
急性和神經性疼痛
•針對糖尿病周圍神經病變（一種常見的周圍神經病變性疼痛）患者 VX-548 的 2 期劑量範圍研究已全面註冊。
•為期12周的第二階段 VX-548 研究的給藥仍在繼續，Vertex預計將在2023年底完成這項研究，並在2023年底或2024年初分享結果。
•與其總體戰略一致，Vertex對其所有項目都採用投資組合方法，並正在通過研究和早期疼痛開發階段來推進額外的Nav1.8抑制劑和Nav1.7抑制劑。
apol1 介導的腎臟疾病 (AMKD)
Vertex 發現了多種具有 APOL1 功能的口服小分子抑制劑，開創了一類針對腎臟疾病潛在遺傳驅動因素的新藥物。
•Vertex繼續為inaxaplin的關鍵項目招收患者並給藥，這是一項針對AMKD患者的單一2/3期臨牀試驗，預計將在2023年完成該研究的2B期劑量範圍部分。
•Inaxaplin被美國食品藥品管理局授予FSGS突破性療法稱號，AMKD被EMA授予孤兒藥和PRIME認證。
1 型糖尿病 (T1D)
Vertex正在評估使用幹細胞衍生、完全分化、產生胰島素的胰島細胞的細胞療法，以取代在T1D患者體內被破壞的產生胰島素的內源性胰島細胞，目標是開發一種潛在的功能性治療方法。Vertex 有三個使用這些完全分化的細胞的程序。
1.VX-880，具有標準免疫抑制功能的完全分化細胞：Vertex 於 2022 年為 VX-880 建立了概念驗證。2023 年 6 月，Vertex 在美國糖尿病協會科學會議 (ADA) 上公佈了正在進行的 VX-880 1/2 期研究的最新積極臨牀數據。這項 1/2 期研究被設計為一項由多部分組成的連續臨牀試驗，旨在評估 VX-880 的安全性和有效性。在 A 部分中，前兩名患者接受的 VX-880 細胞劑量是目標劑量的一半。在B部分中，患者接受了全部目標劑量，並錯開給藥。根據A部分和B部分的結果，Vertex已啟動該研究的C部分，同時按全部目標劑量給藥，試驗地點目前活躍在美國、加拿大、挪威、瑞士、荷蘭和法國。
在 ADA 公佈的數據中，該研究 A 部分和 B 部分的所有患者均接受 VX-880 移植的胰島細胞治療，產生內源性胰島素（C 肽），血糖控制得到改善，同時減少或消除胰島素的使用。兩名接受了至少一年的隨訪的患者符合消除嚴重低血糖事件 (SHE) 和 HbA1c 的主要終點標準
2.VX-264，封裝在免疫保護裝置中的完全分化的胰島細胞：VX-264 使用 VX-880 計劃中使用的相同幹細胞衍生的、完全分化的胰島，這些胰島封裝在一種新型設備中，旨在保護細胞免受人體免疫系統的侵害，無需進行免疫抑制治療。Vertex 正在招募和給藥 VX-264 患者進行一項 1/2 期臨牀試驗，該試驗是一項由多部分組成的連續研究，旨在評估 VX-264 的安全性、耐受性和有效性。該研究的A部分將給患者服用部分劑量的細胞，患者之間錯開給藥物，B部分將為患者提供完整的目標劑量，並在患者之間錯開給藥，然後在C部分中轉向並行給藥。該研究正在美國、加拿大和荷蘭招收患者，未來幾個月將啟動其他全球研究點。A部分的第一位患者已服藥。
3.編輯的完全分化細胞：Vertex 的低免疫細胞計劃涉及使用 CRISPR/Cas9 對 VX-880 和 VX-264 計劃中使用的相同幹細胞衍生的、完全分化的胰島進行基因編輯，以掩蓋免疫系統的細胞。這是消除免疫抑制治療需求的另一種可能途徑。該項目正在進入研究階段。
為了進一步擴大Vertex在細胞療法制造方面的能力，Vertex和Lonza於2023年6月宣佈了一項戰略協議，以支持Vertex研究性幹細胞衍生、完全分化的胰島細胞療法產品組合的製造。該協議將有助於加速Vertex針對T1D的潛在變革性細胞療法產品的開發和商業化。
Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
Vertex正在努力通過開發新型的Z-AAT蛋白摺疊小分子校正劑來解決α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏的潛在遺傳原因，目標是增加血液中功能性AAT的分泌，解決AAT缺乏症的肺部和肝臟方面。
•Vertex 正在招募患者參加一項針對第一代 AAT 校正劑 VX-864 的為期 48 周的 2 期研究，以評估長期治療對肝臟中聚合物清除的影響，以及由此產生的血漿中功能 AAT (FaaT) 水平。Vertex預計將在2023年完成這項研究的註冊。
•此外，Vertex 繼續招募健康志願者服用 VX-634，這是一種後續的小分子 AAT 校正劑。VX-634 是一系列下一波研究分子中的第一個，與之前的 Vertex AAT 校正劑相比，其效力和類藥物特性顯著提高。Vertex預計將在2023年完成這項研究的註冊和給藥。
肌肉萎縮症
Vertex還在推進肌肉萎縮症的臨牀前資產，包括杜興氏肌營養不良症（DMD）和1型肌強直性營養不良症（DM1）。
對外部創新的投資
作為與CRISPR Therapeutics合作開發T1D低免疫細胞的一部分，Vertex在2023年第二季度實現了研究里程碑，向CRISPR支付了7000萬美元的里程碑款項。
非公認會計準則財務指標
在本新聞稿中，Vertex的財務業績和財務指導是根據美國普遍接受的會計原則（GAAP）和某些非公認會計準則財務指標提供的。特別是，非公認會計準則財務業績和指導不包括Vertex的税前收入（i）股票薪酬支出，（ii）與公司戰略投資公允價值相關的損益，（iii）或有對價公允價值的增加或減少，（iv）收購相關成本，（v）無形資產減值費用以及（vi）其他調整。該公司的非公認會計準則財務業績還從其所得税準備金中排除了與上述税前收入的非公認會計準則調整相關的估計税收影響以及某些離散項目。這些業績不應被視為公司公認會計原則業績的替代品，而是作為根據公認會計原則提供的業績的補充而提供的。管理層認為，這些非公認會計準則財務指標有助於表明公司業務的潛在趨勢，對於將當前業績與上期業績進行比較非常重要，並提供有關公司財務狀況的更多信息，公司認為這些信息有助於瞭解其持續業務。管理層還使用這些非公認會計準則財務指標來制定內部和外部溝通的預算和運營目標，管理公司的業務並評估其業績。該公司對非公認會計準則財務指標的計算可能與其他公司使用的計算方法不同。所附財務信息中包含了公認會計準則財務業績與非公認會計準則財務業績的對賬。
該公司以非公認會計準則為基礎，就合併研發、收購的IPR&D和銷售和收購費用以及有效税率提供指導。除非另有説明，否則有關GAAP和Non-GAAP合併研發、收購的IPR&D和SG&A支出的指導不包括與未來任何潛在業務發展交易（包括合作、資產收購和/或第三方知識產權許可）相關的估算。該公司沒有就其公認會計原則有效税率提供指導，因為它無法合理確定地預測與股票薪酬相關的超額税收優惠的影響以及某些可能存在的離散項目的可能性，這些影響可能是重大的。
Vertex 製藥公司
合併收益表
（以百萬計，每股金額除外）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| | | | | | | |
| 產品收入，淨額 | $ | 2,493.2 | | | $ | 2,196.2 | | | $ | 4,868.0 | | | $ | 4,293.7 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 成本和支出： | | | | | | | |
| 銷售成本 | 308.6 | | | 261.8 | | | 575.5 | | | 507.6 | |
| 研究和開發費用 | 785.7 | | | 600.1 | | | 1,528.3 | | | 1,201.2 | |
| 收購了正在進行的研發費用 | 110.5 | | | 61.9 | | | 457.6 | | | 63.9 | |
| 銷售、一般和管理費用 | 262.6 | | | 215.3 | | | 503.7 | | | 430.5 | |
| 或有對價公允價值的變化 | (0.6) | | | (49.2) | | | (2.5) | | | (56.7) | |
| 成本和支出總額 | 1,466.8 | | | 1,089.9 | | | 3,062.6 | | | 2,146.5 | |
| 運營收入 | 1,026.4 | | | 1,106.3 | | | 1,805.4 | | | 2,147.2 | |
| 利息收入 | 144.7 | | | 10.8 | | | 267.3 | | | 12.4 | |
| 利息支出 | (11.2) | | | (14.6) | | | (22.6) | | | (29.5) | |
| 其他收入（支出），淨額 | 1.6 | | | (78.1) | | | 2.9 | | | (150.9) | |
| 所得税準備金前的收入 | 1,161.5 | | | 1,024.4 | | | 2,053.0 | | | 1,979.2 | |
| 所得税準備金 | 245.8 | | | 213.9 | | | 437.5 | | | 406.6 | |
| 淨收入 | $ | 915.7 | | | $ | 810.5 | | | $ | 1,615.5 | | | $ | 1,572.6 | |
| | | | | | | |
| 普通股每股淨收益： | | | | | | | |
| 基本 | $ | 3.55 | | | $ | 3.17 | | | $ | 6.27 | | | $ | 6.15 | |
| 稀釋 | $ | 3.52 | | | $ | 3.13 | | | $ | 6.21 | | | $ | 6.09 | |
| 每股計算中使用的股份： | | | | | | | |
| 基本 | 257.7 | | | 255.9 | | | 257.6 | | | 255.5 | |
| 稀釋 | 260.4 | | | 258.7 | | | 260.3 | | | 258.3 | |
Vertex 製藥公司
產品收入
（單位：百萬）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| TRIKAFTA/KAFTR | $ | 2,240.4 | | | $ | 1,893.2 | | | $ | 4,337.1 | | | $ | 3,654.8 | |
| 其他 CF 產品 | 252.8 | | | 303.0 | | | 530.9 | | | 638.9 | |
| 產品收入，淨額 | $ | 2,493.2 | | | $ | 2,196.2 | | | $ | 4,868.0 | | | $ | 4,293.7 | |
Vertex 製藥公司
GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬
（以百萬計，百分比除外）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
GAAP 銷售成本 | $ | 308.6 | | | $ | 261.8 | | | $ | 575.5 | | | $ | 507.6 | |
| 股票薪酬支出 | (1.8) | | | (2.4) | | | (3.7) | | | (4.6) | |
非公認會計準則銷售成本 | $ | 306.8 | | | $ | 259.4 | | | $ | 571.8 | | | $ | 503.0 | |
| | | | | | | |
| GAAP 研發費用 | $ | 785.7 | | | $ | 600.1 | | | $ | 1,528.3 | | | $ | 1,201.2 | |
| 股票薪酬支出 | (74.5) | | | (69.5) | | | (150.8) | | | (149.9) | |
| 無形資產減值費用 (3) | — | | | (13.0) | | | — | | | (13.0) | |
| 收購相關成本 (4) | (2.8) | | | (2.8) | | | (5.6) | | | (5.6) | |
| 非公認會計準則研發費用 | $ | 708.4 | | | $ | 514.8 | | | $ | 1,371.9 | | | $ | 1,032.7 | |
| | | | | | | |
| 收購了正在進行的研發費用 | $ | 110.5 | | | $ | 61.9 | | | $ | 457.6 | | | $ | 63.9 | |
| | | | | | | |
| GAAP 銷售、一般和管理費用 | $ | 262.6 | | | $ | 215.3 | | | $ | 503.7 | | | $ | 430.5 | |
| 股票薪酬支出 | (43.0) | | | (42.0) | | | (87.2) | | | (89.7) | |
| | | | | | | |
| 非公認會計準則銷售、一般和管理費用 | $ | 219.6 | | | $ | 173.3 | | | $ | 416.5 | | | $ | 340.8 | |
| | | | | | | |
| 合併非公認會計準則研發、收購的IPR&D和銷售和收購費用 | $ | 1,038.5 | | | $ | 750.0 | | | $ | 2,246.0 | | | $ | 1,437.4 | |
| | | | | | | |
| GAAP 其他收入（支出），淨額 | $ | 1.6 | | | $ | (78.1) | | | $ | 2.9 | | | $ | (150.9) | |
| 戰略投資公允價值減少（增加） | 0.4 | | | 84.2 | | | (6.0) | | | 159.8 | |
| Non-GAAP 其他收入（支出），淨額 | $ | 2.0 | | | $ | 6.1 | | | $ | (3.1) | | | $ | 8.9 | |
| | | | | | | |
| GAAP 所得税準備金 | $ | 245.8 | | | $ | 213.9 | | | $ | 437.5 | | | $ | 406.6 | |
| 税收調整 (1) | 23.6 | | | 44.7 | | | 46.3 | | | 100.9 | |
| 非公認會計準則所得税準備金 | $ | 269.4 | | | $ | 258.6 | | | $ | 483.8 | | | $ | 507.5 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| GAAP 有效税率 | 21.2 | % | | 20.9 | % | | 21.3 | % | | 20.5 | % |
| 非公認會計準則有效税率 | 21.0 | % | | 21.8 | % | | 21.1 | % | | 21.6 | % |
Vertex 製藥公司
公認會計原則與非公認會計準則財務信息的核對（續）
（以百萬計，每股金額除外）（未經審計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| GAAP 營業收入 | $ | 1,026.4 | | | $ | 1,106.3 | | | $ | 1,805.4 | | | $ | 2,147.2 | |
| 股票薪酬支出 | 119.3 | | | 113.9 | | | 241.7 | | | 244.2 | |
| 或有對價的公允價值下降 (3) | (0.6) | | | (49.2) | | | (2.5) | | | (56.7) | |
| 無形資產減值費用 (3) | — | | | 13.0 | | | — | | | 13.0 | |
| 收購相關成本 (4) | 2.8 | | | 2.8 | | | 5.6 | | | 5.6 | |
| 非公認會計準則營業收入 | $ | 1,147.9 | | | $ | 1,186.8 | | | $ | 2,050.2 | | | $ | 2,353.3 | |
| | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月 | | 截至6月30日的六個月 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| GAAP 淨收入 | $ | 915.7 | | | $ | 810.5 | | | $ | 1,615.5 | | | $ | 1,572.6 | |
| | | | | | | |
| 股票薪酬支出 | 119.3 | | | 113.9 | | | 241.7 | | | 244.2 | |
| 戰略投資公允價值減少（增加） | 0.4 | | | 84.2 | | | (6.0) | | | 159.8 | |
| 或有對價的公允價值下降 (3) | (0.6) | | | (49.2) | | | (2.5) | | | (56.7) | |
| 無形資產減值費用 (3) | — | | | 13.0 | | | — | | | 13.0 | |
| 收購相關成本 (4) | 2.8 | | | 2.8 | | | 5.6 | | | 5.6 | |
| 對税前收入的非公認會計準則調整總額 | 121.9 | | | 164.7 | | | 238.8 | | | 365.9 | |
| 税收調整 (1) | (23.6) | | | (44.7) | | | (46.3) | | | (100.9) | |
| 非公認會計準則淨收益 | $ | 1,014.0 | | | $ | 930.5 | | | $ | 1,808.0 | | | $ | 1,837.6 | |
| | | | | | | |
| 攤薄後每股普通股淨收益： | | | | | | | |
| GAAP | $ | 3.52 | | | $ | 3.13 | | | $ | 6.21 | | | $ | 6.09 | |
| 非公認會計準則 | $ | 3.89 | | | $ | 3.60 | | | $ | 6.95 | | | $ | 7.11 | |
| 攤薄後每股計算中使用的股份： | | | | | | | |
| GAAP 和非 GAAP | 260.4 | | | 258.7 | | | 260.3 | | | 258.3 | |
Vertex 製藥公司
簡明合併資產負債表
（單位：百萬）（未經審計）
| | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| 資產 | | | |
| 現金、現金等價物和有價證券 | $ | 11,236.3 | | | $ | 10,778.5 | |
| 應收賬款，淨額 | 1,556.2 | | | 1,442.2 | |
| 庫存 | 603.5 | | | 460.6 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 476.9 | | | 553.5 | |
| 流動資產總額 | 13,872.9 | | | 13,234.8 | |
| 財產和設備，淨額 | 1,122.4 | | | 1,108.4 | |
| 商譽和無形資產 | 1,691.6 | | | 1,691.6 | |
| 遞延所得税資產 | 1,538.0 | | | 1,246.9 | |
| 經營租賃資產 | 324.3 | | | 347.4 | |
| 長期有價證券 | 1,357.3 | | | 112.2 | |
| 其他長期資產 | 442.7 | | | 409.6 | |
| 總資產 | $ | 20,349.2 | | | $ | 18,150.9 | |
| | | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 應付賬款和應計費用 | $ | 2,961.1 | | | $ | 2,430.6 | |
| 其他流動負債 | 391.0 | | | 311.5 | |
| 流動負債總額 | 3,352.1 | | | 2,742.1 | |
| 長期融資租賃負債 | 404.1 | | | 430.8 | |
| 長期經營租賃負債 | 363.5 | | | 379.5 | |
| 其他長期負債 | 759.3 | | | 685.8 | |
| 股東權益 | 15,470.2 | | | 13,912.7 | |
| 負債和股東權益總額 | $ | 20,349.2 | | | $ | 18,150.9 | |
| | | |
| 已發行普通股 | 257.8 | | | 257.0 | |
註釋和解釋
1：在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，“税收調整” 包括與公司税前收入的非公認會計準則調整相關的估計所得税以及與股票薪酬相關的超額税收優惠。
2：公司2023年全年合併的GAAP研發、收購的IPR&D和SG&A支出與非公認會計準則研發、收購的IPR&D和SG&A費用指導之間的差異主要與4.75億至5.9億美元的股票薪酬支出有關。除非另有説明，否則關於合併的GAAP和非公認會計準則研發、收購的IPR&D和SG&A費用的指導意見不包括與未來任何潛在的業務發展交易（包括合作、資產收購和/或第三方知識產權的許可）相關的估計值。
3：在截至2022年6月30日的三個月中，公司修改了某些收購計劃的範圍，導致1300萬美元的 “無形資產減值費用” 和或有對價的相關公允價值下降。
4：截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中的 “收購相關成本”，與公司收購Exonics相關的成本有關。
注：由於四捨五入，金額可能未足夠。
關於 Vertex
Vertex是一家全球生物技術公司，投資於科學創新，為嚴重疾病患者創造變革性藥物。該公司擁有多種經批准的治療囊性纖維化（CF）（一種罕見的、危及生命的遺傳性疾病）的潛在病因的藥物，並且有多個正在進行的CF臨牀和研究項目。除了 CF 之外，Vertex 還擁有強大的臨牀研究渠道，可用於其他嚴重疾病的小分子、mRNA、細胞和遺傳療法（包括基因編輯），對因果人類生物學，包括鐮狀細胞病、β地中海貧血、apol1 介導的腎臟疾病、急性和神經性疼痛、1 型糖尿病和 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏。
Vertex 於 1989 年在馬薩諸塞州劍橋成立，其全球總部現在位於波士頓的創新區，其國際總部位於倫敦。此外，該公司在北美、歐洲、澳大利亞和拉丁美洲設有研發基地和商業辦事處。Vertex一直被公認為業內最佳工作場所之一，包括連續13年入選《科學》雜誌的傑出僱主榜單，併入選《財富》雜誌的100家最佳工作公司之一。如需瞭解公司最新動態並進一步瞭解 Vertex 的創新歷史，請訪問 www.vrtx.com 或在臉書、推特、LinkedIn、YouTube 和 Instagram 上關注我們。
關於前瞻性陳述的特別説明
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性陳述，包括但不限於Kewalramani博士在本新聞稿中的聲明、提供的有關未來財務業績和運營的信息、標題為 “2023年全年財務指導” 的部分以及關於 (i) 預計有資格接受我們CF藥物治療的人數持續增長以及擴大無法從CFTFT中受益的患者的治療選擇的聲明 R僅是調節者，（ii）公司產品、候選產品和在研項目的預期、開發計劃和預期時間表，包括對多個額外短期臨牀里程碑的預期、研究設計、患者入組、數據可用性、潛在的發佈及其時間，（iii）潛在的短期產品商業發佈的預期、計劃和狀態，包括SCD和TDT、vanzacaftor/tezacaftor/deution CF 中的 vacaftor，中度至重度急性疼痛中的 VX-548，(iv)與我們的 exa-cel 監管文件相關的預期，包括美國食品藥品管理局計劃成立 exa-cel 諮詢委員會、我們計劃在未來的醫學大會上公佈最新的 exa-cel 臨牀數據、對 exa-cel 作為 SCD 和 TDT 功能性治療的潛在益處的預期，以及我們對 exa-cel 更温和的調理可以擴大符合條件的 exa-cel 患者羣體的預期，（v）對我們與 Moderna 合作的期望開發 CFTR mRNA 療法，並計劃完成單劑量遞增研究和在 2023 年啟動 VX-522 的多重劑量遞增研究，(vi) 預計在 2023 年底之前完成 SKYLINE 和 RIDGELINE 研究，並在 2024 年初分享這些研究的結果，(vii) 對我們疼痛計劃和產品的潛在益處和目標的期望，預計在 2023 年底完成 VX-548 治療中度至重度急性疼痛的關鍵計劃，並在 2023 年底或 2024 年初分享這些研究的結果，以及期望完成糖尿病外周患者的 VX-548 研究2023年底出現神經病變，並在2023年底或2024年初分享結果，（viii）對我們AMKD計劃的潛在益處的預期，以及我們對inaxaplin的2/3期研究的計劃，包括預計在2023年完成該研究的2B期劑量範圍部分，（ix）對我們T1D項目進展的預期，包括臨牀試驗設計和激活更多全球臨牀場所，以及對與隆達戰略協議的預期 Za將幫助加速我們細胞療法的開發和商業化適用於 T1D 的產品，(x) 我們對以下方面的期望
我們的目標以及 AAT 缺乏計劃的潛在好處，計劃繼續在臨牀試驗中推進 VX-864 和 VX-634，包括預計在 2023 年完成 VX-864 研究的註冊和在 2023 年完成 VX-634 研究的註冊和給藥，(xi) 關於我們其他早期研發計劃的計劃，包括 DMD 和 DM1 等新疾病領域的臨牀前資產，以及針對疼痛中更温和地調理 exa-cel 和 nav1.7 的資產，以及 (xii) 對我們投資的期望外部創新。儘管Vertex認為本新聞稿中包含的前瞻性陳述是準確的，但這些前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿發佈之日的信念，並且存在許多風險和不確定性，可能導致實際事件或業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的事件或業績存在重大差異。除其他外，這些風險和不確定性包括公司對2023年產品收入、支出和有效税率的預期可能不正確（包括因為公司預期所依據的一個或多個假設可能無法實現），公司可能無法在預期的時間表內獲得監管部門對exa-cel的批准，或者外部因素對公司業務或運營的影響可能與公司目前的預期不同或更大，該數據來自臨牀前測試或臨牀試驗，特別是基於有限數量的患者的臨牀前測試或臨牀試驗，可能無法表明最終結果或按預期的時間表提供，我們試驗的患者入組可能會延遲，公司可能無法從我們與第三方的合作中獲得的預期收益，公司開發計劃中的數據可能無法及時支持其潛在藥物的註冊或進一步開發，或者根本不支持其潛在藥物的註冊或進一步開發，預期的商業發佈可能如果有的話，以及Vertex向美國證券交易委員會（SEC）提交的年度報告和後續季度報告中在 “風險因素” 標題下列出的其他風險，可通過公司網站www.vrtx.com和美國證券交易委員會網站www.sec.gov查閲。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。隨着新信息的出現，Vertex不承擔任何更新本新聞稿中包含的信息的義務。
電話會議和網絡直播
該公司將在美國東部時間下午 4:30 舉辦電話會議和網絡直播。要參加電話會議，請撥打 (833) 630-2124（美國）或+1（412）317-0651（國際），並參考 “Vertex Pharmicals 2023年第二季度財報電話會議”。
電話會議將進行網絡直播，可通過Vertex網站www.vrtx.com的 “投資者” 部分訪問網絡直播鏈接。為確保及時連接，建議參與者在預定的網絡直播前至少 15 分鐘註冊。存檔的網絡直播將在公司網站上播出。
(VRTX-E)
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