附錄 99.1

美國食品藥品管理局批准後，該公司啟動了其位於美國的銷售隊伍，並表示ROCTAVIAN預計將於8月份投入商業用途。BioMarin估計，美國大約有2,500名嚴重甲型血友病患者有資格在大約140個血友病治療中心接受治療和護理。

•在歐洲，BioMarin在德國、法國和意大利繼續在ROCTAVIAN的定價和報銷流程方面取得進展，以促進准入。BioMarin正在直接與德國全國法定健康保險基金協會（GKV）合作，以最終確定獲得ROCTAVIAN的機會。目前，德國有資格接受ROCTAVIAN治療的嚴重A型血友病患者可以通過指定患者授權或先前簽訂的基於結果的協議獲得治療。在法國

在意大利，BioMarin正在直接與每個國家的單一公共保險基金合作，以確保報銷和獲得ROCTAVIAN的機會，預計將在2023年晚些時候獲得。

•截至2023年6月底，有超過2,000名患有軟骨發育不全的兒童在36個活躍市場接受VOXZOGO的治療。第二季度，全球患者增長保持強勁。基於這些趨勢，BioMarin今天將2023年VOXZOGO全年預期更新至4億至4.4億美元之間。VOXZOGO目前在歐洲獲準用於治療2歲及以上的兒童，在美國被批准用於治療5歲及以上的兒童，在日本，從出生起的所有年齡段都獲準用於治療。

VOXZOGO 和 ROCTAVIAN 的市場擴張機會

•今天，BioMarin宣佈計劃開始加入VOXZOGO的關鍵項目，該項目旨在治療軟骨發育不良的兒童，軟骨發育不良是一種以骨骼生長受損為特徵的疾病。軟骨發育不良是由成纖維細胞生長因子受體-3 (FGFR3) 基因的突變（基因變化）引起的遺傳性身材疾病。

利用來自VOXZOGO軟骨發育不全開發計劃的多年安全數據、研究人員主導的2期研究的新數據，以及收到美國食品藥品管理局的反饋後，BioMarin計劃在今年晚些時候開始為期6個月的研究，隨後是這項由80名參與者參與的臨牀試驗的為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照階段。BioMarin認為，如果成功，這項研究將能夠支持監管部門對這一重要適應症的批准。

•基於一項針對嬰兒和幼兒的2期研究的積極結果以及儘早開始治療的重要性，該公司預計將在未來幾個月內在美國和歐洲瞭解其要求擴大VOXZOGO服務範圍的結果。年齡的擴大將為美國和歐洲的另外1,000多名兒童提供接受VOXZOGO治療的機會。

•ROCTAVIAN的更多產品擴展機會仍在繼續，包括一項臨牀研究，調查使用活性或先前抑制劑的患者使用ROCTAVIAN的治療方法，以及繼續探索對已有AAV5抗體的人使用ROCTAVIAN的方法。

早期開發投資組合（BMN 255、BMN 331、BMN 351、BMN 349、BMN 293）

•BioMarin計劃在2023年9月12日的研發日上展示其研發能力和早期階段的候選產品更新。有關訪問直播活動的詳細信息將於9月初在BioMarin的網站上公佈。

•BMN 255 治療慢性肝病中的高草酸尿症：該公司已經結束了在健康人類志願者中使用BMN 255的多劑量遞增研究。根據早期數據顯示，使用BMN 255治療後血漿乙醇酸鹽會迅速大幅增加，BioMarin計劃在2023年下半年開放一項針對慢性肝病和高草酸尿症患者的擴大研究。該公司認為，像BMN 255這樣的強效口服生物可利用的小分子的可用性可能能夠顯著減輕需求未得到滿足的患者羣體的疾病和治療負擔。

•遺傳性血管性水腫（HAE）的BMN 331候選基因療法產品：在HAERMONY的1/2期研究中，繼續給藥，以評估BMN 331，這是一種針對HAE患者的研究性AAV5介導的基因療法。2023年1月，BioMarin分享説，第一位接受6e13vg/kg劑量治療的參與者表現出的C1抑制劑水平已接近治療相關範圍。2023年3月，第二名哨兵參與者在6e13vg/kg的劑量下安全服藥，這個人也有類似的初步反應。在決定該計劃的下一步行動之前，BioMarin將繼續監測這兩個人的表達軌跡。

•杜興氏肌營養不良症（DMD）的BMN 351：BMN 351的研究性新藥申請（IND）活動仍在繼續，BMN 351是一種針對外顯子51可跳過的DMD患者的反義寡核苷酸療法。BMN 351 是使用熟悉的化學成分和卓越的生物學開發的，它靶向了一個在臨牀前模型中表現出更高的結合親和力和耐受性的新型剪接增強劑位點。臨牀前數據表明，恢復高達40％的近全長肌營養不良蛋白表達將使表型從快速流失轉變為持久保持力量和行走能力。

•用於治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症的 BMN 349：臨牀前研究表明 BMN 349 是口服的

生物可利用的小分子，優先封存突變蛋白，防止肝細胞中的聚合，從而推動肝臟疾病的進展形式。在臨牀前研究中，BMN 349 可滴定起效，起效快，效力高。臨牀前結果對當前管理的潛在改善具有重大影響，特別是對於需要快速採取行動的嚴重肝病。IND授權研究即將結束，BioMarin計劃在2023年下半年提交IND。

•MYBPC3 肥厚型心肌病 (HCM) 的 BMN 293：MYBPC3 基因的突變是遺傳 HCM 的最常見原因。早期研究表明，基因療法介導的基因轉移可以導致心肌球蛋白結合蛋白C（myBP-C）基因產物在心臟組織中的廣泛表達，這可以使心臟肥大正常化，改善鬆弛動力學，並有可能緩解心肌病患者的功能缺陷。IND 授權研究正在進行中，並已採納了 FDA 的 IND 前反饋。BioMarin的目標是在2023年下半年提交BMN 293的IND。

2023 年全年財務指引（以百萬計，百分比和每股收益金額除外）（已更新）

(1) 酶基產品包括 ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ 和 VIMIZIM。

BioMarin將於今天，即美國東部時間2023年7月31日星期一下午 4:30 舉辦電話會議和網絡直播，討論2023年第二季度的財務業績。可以通過此鏈接或BioMarin網站www.biomarin.com的投資者部分訪問此活動。

關於 BioMarin

BioMarin 成立於 1997 年，是一家致力於通過基因發現改變生活的全球生物技術公司。該公司開發和商業化解決遺傳病根本原因的靶向療法。BioMarin強大的研發能力為罕見遺傳病患者帶來了多種創新的商業療法。該公司獨特的藥物發現方法已經產生了各種各樣的商用、臨牀和臨牀前候選藥物產品線，這些候選藥物可滿足未得到滿足的重大醫療需求，具有廣為人知的生物學知識，為率先進入市場或提供比現有治療方案更具實質優勢的機會。欲瞭解更多信息，請訪問 www.biomarin.com。

前瞻性陳述

本新聞稿以及相關的電話會議和網絡直播包含有關BioMarin Pharmacic Inc.（BioMarin）業務前景的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：總收入、淨產品收入、酶產品收入、毛利、研發費用（R&D）、銷售、一般和管理費用（SG&A）、GAAP淨收入、非公認會計準則收益、GAAP攤薄後每股收益和非公認會計準則攤薄每股收益的預期 2023 年全年；經營活動產生的現金流；下單時間商業產品；BioMarin 臨牀開發的時機和商業前景，包括臨牀研究和試驗數據的公佈；BioMarin 候選產品和商業產品的臨牀開發和商業化，包括（i）在軟骨發育不全以外的疾病（例如軟骨發育不全）中利用 VOXZOGO 的可能性，（ii）關於ROCTAVIAN產品擴展機會的臨牀研究結果，（iii）BioMarin 計劃在下半年啟動並註冊一項針對BMN 255的擴大研究2023年，（iv）BioMarin計劃在2023年下半年提交BMN 349的IND，以及（v）BioMarin的目標是在2023年下半年提交BMN 293的IND；BioMarin的候選產品可能獲得批准和商業化，包括美國食品藥品管理局於2023年6月批准後用於治療嚴重A型血友病的ROCTAVIAN的商業化，以及這樣的時機批准決定和產品發佈，包括（i）VOXZOGO在其他國家的商業銷售的預期開始和增長，以及（ii）BioMarin's預計美國和歐盟衞生當局將在未來幾個月內對其VOXZOGO的補充營銷申請採取行動，以及如果接受此類年齡擴大，將有資格獲得VOXZOGO的額外兒童人數；BioMarin候選產品的預期益處和可用性；以及潛在的增長機會和趨勢，包括BioMarin預計隨着未來幾個季度產品發佈的繼續，VOXZOGO的收入將加速增長，以及BioMarin預計將實現增長 ROCTAVIAN 收入的百分比，視產品准入情況而定在歐洲擴張，隨後在美國進行商業推出

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定性，因此實際結果可能與這些陳述存在重大差異。這些風險和不確定性包括：BioMarin成功實現商業化、宏觀經濟和其他外部因素對BioMarin運營的影響；當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時機以及這些試驗數據的發佈；BioMarin成功生產其商業產品和候選產品的能力；美國食品藥品管理局、歐盟委員會和其他監管機構就上述每項所作決定的內容和時機產品以及候選產品；每種產品的市場；BioMarin商業產品的實際銷售額；BioMarin商業產品的仿製藥的推出，尤其是KUVAN的仿製版本；以及BioMarin向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳述的因素，包括但不限於BioMarin截至3月的季度10-Q表季度報告中 “風險因素” 標題下包含的因素 2023 年 31 月 31 日，因為這些因素可能會在隨後的任何報告中更新。敦促股東不要過分依賴前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。BioMarin沒有義務，也明確聲明不承擔任何更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

BioMarin®、BRINEURA®、KUVAN®、NAGLAZYME®、PALYNZIQ®、VIMIZIM® 和 VOXZOGO® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 或其附屬公司的註冊商標。ROCTAVIANTM 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 的商標。ALDURAZYME® 是 Biomarin/Genzyme LLC 的註冊商標。本新聞稿中出現的所有其他品牌名稱和服務標誌、商標和其他商品名稱均為其各自所有者的財產。

BIOMARIN 製藥公司

簡明的合併資產負債表

2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日

（以千美元計，每股金額除外）

(1) 2022年12月31日餘額來自公司於2023年2月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表。

BIOMARIN 製藥公司

簡明合併運營報表

截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月

（以千美元計，每股金額除外）

BIOMARIN 製藥公司

簡明的合併現金流量表

截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月

（以千美元計）

非公認會計準則信息

本新聞稿中公佈的結果包括公認會計準則信息和非公認會計準則信息。公司將非公認會計準則收入定義為GAAP淨收入，不包括攤銷費用、股票薪酬支出、或有對價支出，以及在某些時期內的某些其他特定項目，詳見下文（如適用）。公司還包括對賬項目的估計税收影響的非公認會計準則調整。公司將非公認會計準則攤薄後的每股收益定義為非公認會計準則收入除以非公認會計準則攤薄後已發行股份

BioMarin定期在內部使用GAAP和Non-GAAP的業績和預期來評估其財務運營業績，並評估與其主要業務活動（創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售）相關的關鍵業務決策。由於非公認會計準則收益、非公認會計準則攤薄後每股收益和非公認會計準則攤薄後股票是BioMarin的重要內部衡量標準，因此公司認為，將這些信息與BioMarin的GAAP信息結合起來提供可增強投資者和分析師對公司不同時期的業績及其前瞻性指導進行有意義的比較以及確定公司主要業務運營趨勢的能力。BioMarin還在內部使用非公認會計準則收入來理解、管理和評估其業務並做出運營決策，而高管的薪酬在一定程度上基於這一衡量標準。

非公認會計準則收入及其組成部分不應孤立地考慮，也不得取代或優於可比的公認會計原則指標，應與根據公認會計原則編制的合併財務信息一起閲讀。投資者應注意，非公認會計準則信息不是根據任何一套全面的會計規則或原則編制的，也沒有反映根據公認會計原則確定的與公司經營業績相關的所有金額。投資者還應注意，這些非公認會計準則財務指標沒有公認會計原則規定的標準化含義，因此它們對投資者的用處是有限的。此外，出於非公認會計準則財務衡量標準的目的，公司將來可能會不時排除其他項目；同樣，公司將來可能會停止排除其歷來出於非公認會計準則財務指標目的而排除的項目。由於定義非標準化，BioMarin在本新聞稿和隨附表格中使用的非公認會計準則財務指標的計算方式可能與其他公司使用的標題相似的指標不同，因此可能無法直接比較。

下表列出了報告的GAAP與非公認會計準則調整後的財務信息的對賬情況：

GAAP 報告的淨收入與非公認會計準則收入的對賬 (1)

（單位：百萬美元）

（未經審計）

將某些公認會計準則報告信息與非公認會計準則信息進行核對

（以百萬計，每股數據除外）

（未經審計）

(1) 由於四捨五入，某些金額可能無法求和或重新計算。

(2) 代表公司因美國批准VOXZOGO而從美國食品藥品管理局獲得的PRV向第三方出售的2022年第一季度淨收益。

(3) 代表與2022年10月宣佈的公司組織重新設計相關的SG&A中遣散費和員工解僱補助金費用估計值的變化。2022年下半年，公司確認了與遣散費和員工解僱補助金相關的2300萬美元支出。

(4) 代表2023年第一季度其他收入（支出）中記錄的非有價股票證券投資的減值損失。

(1) 根據公司可轉換債務可發行的普通股被排除在GAAP加權平均已發行稀釋股票的計算之外，因為它們具有反稀釋性。轉換後，公司將根據2024年到期的可轉換票據發行400萬股股票，在2027年到期的可轉換票據下發行440萬股。

(1) 本表中包含的調整/對賬項目旨在便於將非公認會計準則收益和非公認會計準則攤薄後每股收益與最接近的GAAP財務指標，即GAAP淨收益和GAAP攤薄後每股收益進行對賬。上面每個對賬細列項目中包含的具體金額表示從GAAP淨收益到非公認會計準則收益以及從GAAP攤薄每股收益到非公認會計準則攤薄每股收益的基本調整的近似值。由於這些項目存在不確定性和潛在可變性，每個對賬細列項目的 2023 年實際結果可能與上面列出的金額存在重大差異，在某些情況下可能存在重大差異。

(2) 由於四捨五入，某些金額可能無法相加或重新計算。

(3) 所得税調整代表根據適用的法定所得税税率進行的每項税前非公認會計準則調整的估計所得税影響。

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