EX-99.1

附錄 99.1

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Apellis 製藥公司公佈2023年第二季度財務業績

創造的美國產品淨收入總額為89.6美元百萬，包括 $6,730 萬為 SYFOVRE^®（pegcetacoplan 注射）和 22.3 美元 EMPAVELI 百萬美元^®(pegcetacoplan)

與 GALE 長期延期研究中預計的虛假情況相比，SYFOVRE 在 24-30 個月之間將非中央凹下的 GA 病變生長減少了多達 45%

對最近報道的在現實世界中使用 SYFOVRE 的罕見安全事件的調查沒有發現任何跡象表明藥品或製造問題助長了事件

616.3美元的現金及現金等價物截至6月，百萬 30, 2023

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2023年7月31日（GLOBE NEWSWIRE）Apellis Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：APLS）是一家全球性生物製藥公司，也是補充的領導者，今天公佈了其2023年第二季度財務業績和業務亮點。

我們在第二季度取得了重要進展，SYFOVRE 發佈的強勁商業執行力、PNH 的持續勢頭以及 APL-3007 進入第一階段研究都突顯了這一點。Apellis 聯合創始人兼首席執行官塞德里克·弗朗索瓦醫學博士説，截至7月，我們已經分發了超過68,000個SYFOVRE小瓶，我們將繼續與視網膜界合作，為患者提供第一種也是唯一獲得批准的GA治療方法。在現實世界中罕見的SYFOVRE視網膜血管炎事件之後，我們開始對這些事件的潛在原因進行全面調查，沒有發現藥品或製造問題的跡象。患者安全是我們的首要任務，我們將繼續與外部專家一起進行審查。

我們還將繼續加強對SYFOVRE長期安全性和有效性的理解。我們的 GALE 延伸研究結果表明，隨着時間的推移， SYFOVRE 的影響繼續增強，在第 24 個月到 30 個月之間，非中央凹下的 GA 病變生長減少了多達 45%。此外，安全性概況繼續與先前報告的臨牀數據一致。我們致力於為患有 GA、PNH 和其他嚴重補體驅動疾病的人們帶來改變，我要感謝我們的團隊的非凡奉獻精神以及始終將患者放在第一位。

2023 年第二季度業務亮點和即將到來的里程碑

眼科亮點

SYFOVRE 用於治療繼發於 AMD 的 GA：

Apellis報告稱，2023年第二季度SYFOVRE美國產品淨收入為6,730萬美元。

第二季度向醫生診所交付了超過31,000個商用小瓶和近11,000個SYFOVRE樣本；自推出至2023年7月29日以來，交付的小瓶總數超過68,000個。

在美國視網膜專家學會年度科學會議上的口頭陳述中，GALE長期延伸研究的結果表明，與預計的假手臂相比，SYFOVRE在24-30個月之間使非中央凹下GA病變的生長減少了多達45％；安全性狀況仍然與先前報告的第三階段數據一致。

該公司正在對報告的視網膜血管炎病例的可能原因進行全面調查。迄今為止，沒有跡象表明藥品或製造問題助長了這些事件。該公司根據製造商的報告指南向美國食品和藥物管理局報告所有安全事件。

歐盟、加拿大、澳大利亞、英國和瑞士正在審查用於治療繼發於AMD的GA的玻璃體內pegcetacoplan的上市申請。歐洲藥品管理局預計將在2024年初做出決定；其他國家的地方監管機構預計將在2024年上半年做出決定。

陣發性夜間血紅蛋白尿症 (PNH) 亮點

EMPAVELI 用於治療 PNH：

Apellis報告稱，2023年第二季度EMPAVELI美國產品淨收入為2,230萬美元。

截至2023年6月30日，有230多名PNH患者正在接受EMPAVELI的商業治療。

2023年3月，美國食品藥品管理局通知該公司，美國食品藥品管理局將錯過2023年3月15日的《處方藥使用者費用法》 (PDUFA) 對Apellis snDA申請EMPAVELI注射器的目標行動日期。在審查進行期間，該公司將繼續與美國食品和藥物管理局接觸。EMPAVELI Injector 是一款緊湊的體內藥物遞送系統，在簡化 EMPAVELI 的自我給藥方面有多項進步。

罕見病研發亮點

肌萎縮性側索硬化症 (ALS)： 2023年5月，Apellis和Sobi停止了針對肌萎縮性側索硬化症的系統性 pegcetacoplan的開發，這是根據2期MERIDIAN研究的結果。

該研究在第52周未達到其主要終點或關鍵次要療效終點。在這項研究中，系統性 pegcetacoplan 的耐受性良好，數據與既定的安全概況一致。

免疫複合物膜增生性腎小球腎炎 (IC-MPGN) 和 C3 腎小球病 (C3G)：Apellis 繼續招募患者參加 IC-MPGN 和 C3G 系統性 pegcetacoplan 的 3 期 VALIANT 研究。這項研究的頂級數據預計將在2024年公佈。

感冒凝集素病 (CAD)：Apellis 全球系統性 pegcetacoplan 聯合開發合作伙伴索比繼續招募患者參加 CAD 系統性 pegcetacoplan 的 3 期 CASCADE 研究。

造血幹細胞移植相關的血栓性微血管病 (HSCT-TMA)：Sobi繼續招募患者參加其2期研究，該研究評估了全身性pegcetacoplan對HSCT-TMA患者的療效和安全性。Sobi 預計這項研究將在2024年獲得數據。

C3 抑制 + siRNA：2023 年 6 月，Apellis 在 APL-3007 的 1 期臨牀試驗中招募了第一位患者。

神經病學研發亮點

APL-1030： Apellis 繼續推進對 APL-1030 的臨牀前研究，a 同類首創，用於神經系統疾病的腦活性 C3 抑制劑。

2023 年第二季度財務業績

現金。截至2023年6月30日，Apellis擁有6.163億美元的現金及現金等價物，而截至2022年12月31日，現金和現金等價物為5.518億美元。Apellis預計，其現金餘額，加上銷售EMPAVELI和SYFOVRE以及Sobi報銷款預計產生的現金，將為2025年第一季度的運營提供資金。

總收入。

2023年第二季度的總收入為9500萬美元，其中包括EMPAVELI的美國淨產品收入的2,230萬美元、SYFOVRE的6,730萬美元美國淨產品收入以及Sobi合作下的額外許可和其他收入。

2022年第二季度的總收入為1,630萬美元，其中包括來自EMPAVELI銷售的1,570萬美元產品淨收入和與Sobi合作相關的60萬美元收入。

銷售成本。

2023年第二季度的銷售成本為840萬美元，而2022年同期為10萬美元。銷售成本主要包括與製造SYFOVRE和EMPAVELI相關的成本、因此類銷售而應向我們的許可方支付的特許權使用費、與Sobi收入相關的成本以及某些時期的成本。

在2021年5月獲得美國食品藥品管理局批准EMPAVELI和2023年2月SYFOVRE之前，與製造EMPAVELI和SYFOVRE庫存相關的成本作為研發（研發）費用支出。這導致庫存在截至2023年6月30日和2022年6月30日期間出售，其中一部分成本在FDA批准之前已支出。

研發費用。

2023年第二季度的研發費用為9,570萬美元，而2022年同期為1.017億美元。

2023年第二季度研發費用減少的主要原因是合同製造費用減少了1,310萬美元，以及臨牀試驗和臨牀前試驗費用減少。人員相關成本的增加840萬美元、研究和創新成本的增加以及設備開發成本的增加部分抵消了這些下降。

一般和行政（G&A）費用。

2023年第二季度的併購支出為1.114億美元，而2022年同期為6,320萬美元。

2023年第二季度G&A支出增加的主要原因是員工相關成本增加了2,210萬美元，專業和諮詢費用以及一般商業準備活動增加了2450萬美元，差旅相關費用增加，辦公成本增加以及董事股票期權薪酬增加。

淨虧損。Apellis報告稱，2023年第二季度淨虧損1.22億美元，而2022年同期的淨虧損為1.560億美元。

電話會議和網絡直播

Apellis 將於美國東部時間今天（2023 年 7 月 31 日）上午 8:30 主持電話會議和網絡直播，討論其2023年第二季度的財務業績和業務亮點。要通過電話訪問實時通話，請在此處預先註冊通話。也可以通過公司網站 “投資者和媒體” 部分的 “活動和演示文稿” 頁面訪問活動的直播音頻網絡直播和隨附的幻燈片。網絡直播的重播將在活動結束後的 30 天內播出。

關於 SYFOVRE^®（pegcetacoplan 注射液）

SYFOVRE^®（pegcetacoplan 注射液）是第一種也是唯一獲得批准的地理萎縮（GA）療法。通過靶向 C3，SYFOVRE 旨在全面控制補體級聯，補體級聯是人體免疫系統的一部分。SYFOVRE 在美國獲準用於治療繼發於年齡相關性黃斑變性的 GA。

關於 EMPAVELI^®/Aspaveli^®(pegcetacoplan)

EMPAVELI^®/Aspaveli^®(pegcetacoplan) 是一種靶向 C3 療法，旨在調節補體級聯的過度激活，補體級聯是人體免疫系統的一部分，補體級聯可能導致許多嚴重疾病的發作和進展。在美國、歐盟和全球其他國家，它被批准用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症 (PNH)。該療法也在研究中，用於血液學和腎臟病學的其他幾種罕見疾病。

SYFOVRE 的美國重要安全信息^®（pegcetacoplan 注射液）

禁忌症

眼部或眼周感染患者以及活動性眼內炎症患者禁用 SYFOVRE。

警告和注意事項

眼內炎和視網膜脱落

玻璃體內注射，包括 SYFOVRE 注射，可能與眼內炎和視網膜脱落有關。給藥 SYFOVRE 時必須始終使用適當的無菌注射技術，以最大限度地降低眼內炎的風險。應指示患者毫不拖延地報告任何暗示眼內炎或視網膜脱落的症狀，並應進行適當的管理。

新生血管性黃斑病

在臨牀試驗中，使用SYFOVRE與第24個月新生血管（濕性）AMD或脈絡膜新生血管生成率增加有關（每月給藥為12％，每隔一個月給藥為7％，對照組為3％）。應監測接受 SYFOVRE 治療的患者是否有新生血管 AMD 的體徵。如果需要抗血管內皮生長因子（抗 VEGF），則應與 SYFOVRE 分開給藥。

眼內發炎

在臨牀試驗中，使用SYFOVRE與眼內炎症發作有關，包括：玻璃體炎、玻璃體細胞、虹膜睫狀體炎、葡萄膜炎、前房細胞、虹膜炎和前房耀斑。炎症消退後，患者可以恢復使用 SYFOVRE 治療。

眼壓升高

任何玻璃體內注射（包括SYFOVRE）的幾分鐘內都可能出現IOP急性升高。注射後應監測視神經頭的灌注，並根據需要進行管理。

不良反應

最常見的不良反應（發生率≥ 5%）是眼部不適、新生血管年齡相關性黃斑變性、玻璃體漂浮物、結膜出血。

有關更多信息，請參閲隨附的完整處方信息。

EMPAVELI 的美國重要安全信息

盒裝警告：封裝細菌引起的嚴重感染

腦膜炎球菌感染可能發生在接受EMPAVELI治療的患者身上，如果不及早發現和治療，可能會迅速危及生命或致命。使用EMPAVELI可能會使個人容易受到嚴重感染，尤其是由封裝細菌引起的感染，例如 肺炎鏈球菌, 奈瑟菌腦膜炎類型 A、C、W、Y 和 B，以及 流感嗜血桿菌B 型

遵守免疫實踐諮詢委員會 (ACIP) 關於疫苗接種封裝細菌的最新建議。

在給藥第一劑 EMPAVELI 前至少 2 周為患者接種疫苗，除非延遲使用 EMPAVELI 治療的風險大於出現嚴重感染的風險。

疫苗接種可以降低但不能消除嚴重感染的風險。監測患者是否有嚴重感染的早期跡象，如果懷疑感染，則立即進行評估。

EMPAVELI 只能通過風險評估和緩解策略 (REMS) 下的受限計劃獲得。根據EMPAVELI REMS，處方者必須註冊該計劃。

禁忌症

對 pegcetacoplan 或任何賦形劑過敏

目前尚未接種某些封裝細菌疫苗，除非延遲 EMPAVELI 治療的風險大於被封裝生物體發生細菌感染的風險

由封裝細菌引起的未解決的嚴重感染包括 肺炎鏈球菌, 腦膜炎奈瑟菌，以及 流感嗜血桿菌

警告和注意事項

封裝細菌引起的嚴重感染

使用 EMPAVELI 可能會使個人容易受到由封裝細菌引起的嚴重、危及生命或致命的感染，包括 肺炎鏈球菌, 腦膜炎奈瑟菌類型 A、C、W、Y 和 B，以及 流感嗜血桿菌 B 型（Hib）。為了降低感染風險，必須根據ACIP針對與補體缺陷相關的免疫能力改變的患者的最新建議，為所有患者接種這些細菌的疫苗。考慮到EMPAVELI治療的持續時間，按照ACIP的建議為患者重新接種疫苗。

對於沒有已知疫苗接種史的患者，請在接種第一劑 EMPAVELI 前至少 2 周接種所需疫苗。如果需要立即使用EMPAVELI進行治療，請儘快接種所需的疫苗，併為患者提供為期2周的抗菌藥物預防。

密切監測患者是否有嚴重感染的早期體徵和症狀，如果懷疑感染，則立即對患者進行評估。及時治療已知的感染。如果不及早發現和治療，嚴重感染可能會迅速危及生命或致命。考慮對正在接受嚴重感染治療的患者停用 EMPAVELI。

EMPAVELI REMS

由於存在嚴重感染的風險，EMPAVELI 只能通過 REMS 下的受限計劃獲得。根據EMPAVELI REMS，處方者必須註冊該計劃，並且必須就嚴重感染的風險向患者提供諮詢，向患者提供 REMS 教育材料，並確保患者接種封裝細菌疫苗。報名和其他信息可通過電話獲得： 1-888-343-7073或者在 www.empavelirems.com 上。

輸液相關反應

接受EMPAVELI治療的患者出現了全身性超敏反應（例如面部腫脹、皮疹、蕁麻疹）。一名患者（在臨牀研究中不到 1%）出現了嚴重的過敏反應，這種反應在使用抗組胺藥治療後消失。如果出現嚴重的超敏反應（包括過敏反應），請立即停止 EMPAVELI 輸液，按照護理標準進行適當的治療，並監測直到體徵和症狀得到解決。

在停用 EMPAVELI 後監測 PNH 的表現

停止使用EMPAVELI治療後，密切監測溶血的體徵和症狀，其表現為LDH水平升高，PNH克隆體積或血紅蛋白突然減少，或者再次出現疲勞、血紅蛋白尿、腹痛、呼吸困難、重大血管不良事件（包括血栓形成）、吞嚥困難或勃起功能障礙等症狀。監測任何停用 EMPAVELI 至少 8 周的患者，以檢測溶血和其他反應。如果在停用EMPAVELI後出現溶血，包括LDH升高，請考慮重新使用EMPAVELI進行治療。

幹擾實驗室測試

凝血面板中的二氧化硅試劑與 EMPAVELI 之間可能存在幹擾，這會導致人為延長活化部分凝血酶時間 (apTT)；因此，避免在凝血面板中使用二氧化硅試劑。

不良反應

PNH 患者（發生率 ≥ 10%）中最常見的不良反應是注射部位反應、感染、腹瀉、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低鉀血癥、疲勞、病毒感染、咳嗽、關節痛、頭暈、頭痛和皮疹。

在特定人羣中使用

具有生殖潛力的女性

給孕婦服用 EMPAVELI 可能會造成胚胎-胎兒傷害。建議有生殖潛力的女性在接受EMPAVELI治療之前進行妊娠試驗。建議具有生殖潛力的女性患者在使用 EMPAVELI 治療期間和最後一次給藥後的 40 天內使用有效的避孕藥具。

請查看完整的處方信息，包括關於封裝細菌引起的嚴重感染的盒裝警告和藥物指南。

關於 Apellis

Apellis Pharmicals, Inc. 是一家全球生物製藥公司，將勇敢的科學和同情心相結合，為患者面臨的一些最具挑戰性的疾病開發改變生活的療法。我們迎來了15年來的第一類新的補充藥物，現在有兩種針對C3的獲批藥物。其中包括第一種也是唯一一種治療地理萎縮的療法，地理萎縮是全球失明的主要原因。隨着近十二項臨牀和臨牀前項目正在進行中，我們相信我們才剛剛開始釋放針對許多嚴重疾病的C3的潛力。欲瞭解更多信息，請訪問 http://apellis.com 或在 Twitter 和 LinkedIn 上關注我們。

Apellis 前瞻性聲明

本新聞稿中關於未來預期、計劃和前景的聲明，以及任何其他關於非歷史事實的事項的陳述，可能構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些聲明包括但不限於有關SYFOVRE安全狀況的聲明。預測、相信、繼續、可能、估計、期望、打算、可能、計劃、潛力、預測、項目、應該、目標、意願、將等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所顯示的結果存在重大差異，包括這些報告的安全事件之後SYFOVRE的收益/風險狀況是否會影響我們的商業化努力；SYFOVRE 是否會在預期時獲得外國監管機構對GA的批准，包括對此類批准視網膜血管炎事件的可能性和時間的影響；是否公司的臨牀試驗將全面報名，按預期完成；臨牀試驗的初步或中期結果是否可以預測試驗的最終結果；臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的結果是否表明未來臨牀試驗將產生的結果；pegcetacoplan 是否會及時成功完成臨牀試驗流程，或者根本不會；公司的臨牀試驗結果是否值得監管機構提交報告，以及系統性 pepen gcetacoplan 將獲得美國食品藥品管理局的批准或類似的外國監管機構，包括CAD、C3G、IC-MPGN、HSCT-TMA、ALS或任何其他跡象；Apellis認為其現金資源足以為其運營提供資金的時期；以及2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的Apellis 10-K表年度報告風險因素部分討論的其他因素以及阿佩利斯其他文件中描述的風險可能會向美國證券交易委員會提出。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，阿佩利斯明確聲明不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是新信息、未來事件還是其他結果。

媒體聯繫人：

麗莎·帕夫盧克

media@apellis.com

617.977.6764

投資者聯繫人：

梅雷迪思·卡亞

meredith.kaya@apellis.com

617.599.8178

APELLIS 製藥公司

簡明的合併資產負債表

（金額以千計，每股金額除外）


	6月30日			十二月三十一日
	2023			2022
	（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	616,259		$	551,801
應收賬款		110,913			7,727
庫存		103,216			85,714
預付資產		34,404			36,350
限制性現金		1,085			1,273
其他流動資產		26,809			36,658

流動資產總額		892,686			719,523
非流動資產：
使用權資產		16,726			18,747
財產和設備，淨額		5,339			6,148
其他資產		827			15,799

總資產	$	915,578		$	760,217

負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	27,500			37,342
應計費用		97,716			95,139
開發負債的當期部分		43,769			29,504
使用權負債的當期部分		5,852			5,625

流動負債總額		174,837			167,610
長期負債：
長期發展負債		289,960			315,647
可轉換優先票據		92,883			92,736
使用權負債		12,066			14,352
其他負債		429

負債總額		570,175			590,345
承付款和或有開支（注14）
股東權益：
優先股，面值0.0001美元；截至2023年6月30日和2022年12月31日，已授權10,000股，已發行股票為零，已發行股票
普通股，面值0.0001美元；截至2023年6月30日和 2022年12月31日授權的20萬股；截至2023年6月30日已發行和流通的117,579股，截至2022年12月31日已發行和流通的110,772股股票		12			11
額外的實收資本		2,954,862			2,479,596
累計其他綜合虧損		(796	)		(875	)
累計赤字		(2,608,675	)		(2,308,860	)
股東權益總額		345,403			169,872

負債和股東權益總額	$	915,578		$	760,217

APELLIS 製藥公司

簡明的合併運營報表和綜合虧損

（金額以千計，每股金額除外）


	在截至6月30日的三個月中						在截至6月30日的六個月中
	2023			2022			2023			2022

	（未經審計）						（未經審計）
收入：
產品收入，淨額	$	89,645		$	15,654		$	128,444		$	27,763
許可和其他收入		5,324			668			11,370			2,940

總收入：		94,969			16,322			139,814			30,703
運營費用：
銷售成本		8,379			82			16,188			1,329
研究和開發		95,658			101,661			205,684			192,606
一般和行政		111,373			63,203			213,466			114,390

總運營費用：		215,410			164,946			435,338			308,325

淨營業虧損		(120,441	)		(148,624	)		(295,524	)		(277,622	)
利息收入		6,002			1,432			11,395			1,530
利息支出		(7,341	)		(8,448	)		(14,869	)		(16,986	)
其他（支出）/收入，淨額		(63	)		149			(341	)		(140	)

税前淨虧損		(121,843	)		(155,491	)		(299,339	)		(293,218	)

所得税支出		194			486			476			1,694

淨虧損	$	(122,037	)	$	(155,977	)	$	(299,815	)	$	(294,912	)

其他綜合（虧損）/收益：
有價證券未實現（虧損）/收益					(766	)					(818	)
外幣收益/（虧損）		(21	)		(369	)		79			(286	)

其他綜合收益/（虧損）總額		(21	)		(1,135	)		79			(1,104	)

扣除税款後的綜合虧損	$	(122,058	)	$	(157,112	)	$	(299,736	)	$	(296,016	)

每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後	$	(1.02	)	$	(1.46	)	$	(2.57	)	$	(2.88	)

每股普通股淨虧損中使用的普通股加權平均數，基本和攤薄		119,316			106,630			116,594			102,349