MESOBLAST 公佈截至2023年3月31日的季度運營和財務亮點

澳大利亞墨爾本：5月26日和美國紐約：2023年5月25日：炎症性疾病異基因細胞藥物領域的全球領導者Mesoblast Limited（ASX: MSB；納斯達克股票代碼：MESO）今天公佈了截至2023年3月31日的運營亮點和財務業績。

運營亮點

Remestemcel-L BLA 申請已獲美國食品藥品管理局接受，PDUFA 目標日期已確定

美國食品藥品監督管理局（FDA）接受了Mesoblast為治療類固醇難治性移植物抗宿主病（sr-AGVHD）兒童的Remestemcel-L提交的生物製劑許可申請（BLA）已完成，並將處方藥使用者收費法（PDUFA）的目標日期定為2023年8月2日。

美國食品藥品管理局對 remestemcel-L 的生產進行了許可前檢查

作為正在進行的BLA審查的一部分，美國食品和藥物管理局現已對Remestemcel-L的製造過程進行了許可前檢查（PLI）。

美國食品藥品管理局的檢查沒有導致發佈483表格，如果調查人員發現任何他們認為可能構成違反《食品藥品和化粧品法》及相關法案的情況，則必須在檢查結束時提供該表格。

根據美國食品和藥物管理局的程序，FDA預計將在未來幾周內發佈機構檢查報告（EIR），提供檢查的詳細摘要和最終評估。

在 2023 年美國移植與細胞療法學會 (ASTCT) 和血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR) 聯席會議上發表的關鍵研究，以支持 remestemcel-L BLA

這些演講的標題是 “接受Remestemcel-L治療sr-AGVHD的兒童的長期存活率” 和 “Remestemcel-L在體外對T細胞激活的免疫調節活性是產品效力的直接衡量標準，與類固醇難治性急性GVHD兒科患者的臨牀結果相關”。

美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法（RMAT）稱號，用於治療與椎間盤變性相關的慢性腰痛（CLBP），與透明質酸（HA）聯合作為注射到腰椎間盤的輸送劑。美國食品和藥物管理局已經批准了關鍵的試驗方案，我們預計將在今年第三季度開始報名。

DREAM-HF 3 期試驗結果發表在首屈一指的心血管醫學同行評審期刊《美國心臟病學會雜誌》（JACC）上。1

財務要聞

成功完成了主要面向Mesoblast現有美國、英國和澳大利亞主要股東的全球私募配售，在扣除交易成本後籌集了約4,000萬美元。

本季度末的手頭現金為4,880萬美元，經4月份籌集的4,000萬美元收益調整後的預計現金為8,880萬美元，另有4,000萬美元可供從現有融資機制中提取，但須視某些里程碑而定。

截至2023年3月31日的季度，我們的被許可方在日本銷售的TEMCELL® HS Inj.2,3的特許權使用費收入為180萬美元。按固定貨幣計算，截至2023年3月31日的季度，銷售特許權使用費同比增長4％，達到200萬美元3，而截至2022年3月31日的季度為190萬美元。

本季度經營活動的淨現金使用量為1,620萬美元；這比 FY2022 的同比季度增加了70萬美元，增長了4％，與 FY2021 的同比季度減少了830萬美元，下降了34％。

運營業績和近期里程碑

remestemcel-L

關於 remestemcel-L 治療兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (sr-agvHD) 的活動

•向美國食品藥品管理局重新提交 BLA，以批准使用 remestemcel-L 治療 sr-AGVHD 兒童。

•重新提交的內容包含自2020年9月收到完整回覆信（CRL）以來獲得的新信息，包括新數據和分析的生成，我們認為這些數據和分析為remestemcel-L在兒科sr-AGVHD中的有效性提供了實質性證據。

•美國食品藥品管理局接受了Mesoblast對Remestemcel-L的BLA重新提交，認為重新提交是完整的迴應，並將處方藥使用者費用法（PDUFA）的目標日期定為2023年8月2日。

•作為正在進行的BLA審查的一部分，美國食品和藥物管理局現已對remestemcel-L的製造過程進行了許可前檢查（PLI）。

•美國食品藥品管理局的檢查沒有導致發佈483表格，如果調查人員發現任何他們認為可能構成違反《食品藥品和化粧品法》及相關法案的情況，則在檢查結束時提供該表格。

•根據FDA的程序，FDA預計將在未來幾周內發佈機構檢查報告（EIR），提供檢查的詳細摘要和最終評估。

•通過同行評審選出了兩項關於治療sr-AGVHD兒童的remestemcel-L開發計劃的研究，並在2023年美國移植與細胞療法學會（ASTCT）和血液與骨髓移植研究中心（CIBMTR）的聯席會議上發表。

•這些研究的數據構成了Mesoblast最近向美國食品藥品管理局重新提交針對sr-agvHD兒童的remestemcel-L BLA的關鍵組成部分。

rexlemestrocel-L

有關 rexlemestrocel-L 治療椎間盤源性慢性腰痛 (CLBP) 的活動

•美國食品藥品管理局授予Mesoblast再生醫學高級療法（RMAT）稱號，用於治療椎間盤源性慢性腰痛。

•美國食品和藥物管理局已確認，僅緩解疼痛12個月即是可批准的適應症。關鍵次要終點將是功能改善和減少阿片類藥物的使用。Mesoblast將在其下一個名為RMAT的3期試驗中使用減輕疼痛的主要終點。

•美國食品和藥物管理局已經批准了關鍵的試驗方案，我們預計將於今年第三季度開始報名。

RMAT的指定旨在加快再生醫學療法的開發，這些療法旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或病症，而初步臨牀證據表明該藥物有可能滿足該疾病或病情未得到滿足的醫療需求。Rexlemestrocel-L 獲得 RMAT 稱號提供了突破和快速通道認證的所有好處，包括滾動審查以及在提交 BLA 時獲得優先審查的資格。

對於與椎間盤退行性疾病相關的CLBP患者，迫切需要安全、有效和持久的阿片類藥物節約治療。Mesoblast此前已就一項針對rexlemestrocel-L的關鍵3期研究的關鍵指標與美國食品藥品管理局達成一致，該研究旨在複製第一項3期試驗中疼痛的顯著減輕。

有關 rexlemestrocel-L 治療射血分數降低的慢性心力衰竭的活動 (hfREF)

•在首屈一指的心血管醫學同行評審期刊《美國心臟病學會雜誌》（JACC）上發表DREAM-HF 3期試驗結果。這項針對537名患者的隨機、雙盲、對照研究的結果表明，Mesoblast的間充質前體細胞療法（mpC；rexlemestrocel-L）在12個月時增強了心臟功能，其衡量標準是射血分數降低（CHF）的左心室射血分數（LVEF）以及慢性心力衰竭（CHF）患者心血管死亡、心肌梗塞（MI）或中風降低（CHF）（hfreF) 的平均隨訪時間為 30 個月。1

該研究招收了北美51個地點的患者，結果表明，一次心肌內注射1.5億個Rexlemestrocel-L細胞：

•所有可用的超聲心動圖（p=0.021）患者的LVEF從基線改善到12個月的程度明顯高於對照組，活動性炎症患者的益處最大，以基線 hscRP ≥2mg/L 的存在來衡量（p=0.008）

•心肌梗死或中風的風險降低了57％（HR 0.43；95% 置信區間） [0.23, 0.78]) 與對照組相比，在所有接受治療的患者中

•心肌梗死或中風的風險降低75％（HR 0.25；95% 置信區間） [0.09, 0.68]）與對照組相比，炎症患者（基線 hscRP ≥2mg/L）

•首次發生重大心臟不良事件（MACE）（定義為心血管死亡、心肌梗死或中風）的風險降低28％（HR 0.72；95% 置信區間： [0.51, 1.03]) 與對照組相比，在所有接受治療的患者中

•首次使用MACE的風險降低了37％（HF 0.63；95% 置信區間： [0.39, 1.02]）與對照組相比，炎症患者（基線 hscrp≥2mg/L）。

Rexlemestrocel-L在II/III類和使用左心室輔助裝置（LVAD）的終末期hfreF的三項隨機對照試驗的結果支持了這樣的假設，即rexlemestrocel-L通過一種常見的作用機制起作用，可以逆轉與炎症相關的內皮功能障礙，從而減少HFreF患者的不良臨牀結局。

hfreF患者在12個月時LVEF的改善可能是長期減少重大心血管不良事件（MACE）的適當早期替代終點。

Mesoblast計劃根據其現有的RMAT名稱與美國食品藥品管理局會面，討論從NYHA II/III類到植入LVAD的HFreF患者的常見作用機制，以及潛在的上市批准途徑。

截至2023年3月31日的財務業績（2023財年第三季度）

•本季度末手頭現金儲備為4,880萬美元，經4月份籌集的4,000萬美元收益調整後的預計現金為8,880萬美元，另有4,000萬美元可供從現有融資機制中提取，但須視某些里程碑而定。

•FY2023 第三季度經營活動的淨現金使用量為1,620萬美元。這比第三季度 FY2022 增長了4％（70萬美元），比第三季度 FY2021 減少了34％（830萬美元）。

•我們的被許可方在 FY2023 第三季度在日本銷售的 TEMCELL® HS Inj.2 銷售的特許權使用費收入為 180 萬美元。按固定貨幣計算，FY2023 第三季度的銷售額增長了4％，達到200萬美元，3 而第三季度 FY2022 的銷售額為190萬美元。

• FY2023 第三季度的研發費用減少了120萬美元（14％），降至700萬美元，而第三季度 FY2022 的研發費用為820萬美元。研發費用主要用於Remestemcel-L BLA重新提交的準備工作以及Rexlemestrocel-L關鍵研究的準備工作，因為臨牀試驗招募和數據分析現已完成，我們的候選產品的臨牀試驗活動減少了。

• FY2023 第三季度的製造支出為620萬美元，而第三季度 FY2022 的製造支出為560萬美元。在本季度中，我們繼續進行上市前生產

Remestemcel-L 的活動和產品測試，以支持 sr-AGvHD 的潛在商業發佈。

如果我們獲得美國食品藥品管理局的批准，我們預計將在資產負債表上確認remestemcel-L上市前庫存的3,100萬美元餘額，以及當時完成的任何進一步生產的餘額。

•管理和行政支出減少了120萬美元（15％），FY2023 第三季度降至640萬美元，而第三季度為760萬美元 FY2022，這主要是由於與上一時期發生的一次性公司活動相關的專業費用。

•對或有對價的重新計量確認了 FY2023 第三季度的收益為130萬美元，這反映了未來的第三方付款減少，而第三季度的收益為70萬美元 FY2022。

•認股權證的公允價值變動確認在 FY2023 第三季度虧損50萬美元，而第三季度的收益為90萬美元 FY2022。

• FY2023 第三季度的其他營業收入包括310萬美元的研發税收優惠收入。本季度記錄的收入涉及截至2021年6月30日和2022年6月30日止年度以及截至2023年3月31日的九個月根據澳大利亞政府激勵計劃應退還的符合條件的支出。

•借款安排的財務成本包括 FY2023 第三季度的380萬美元非現金支出，包括應計利息和借貸成本。

FY2023 第三季度的税後虧損為1,860萬美元，而第三季度 FY2022 的税後虧損為2,130萬美元。FY2023 第三季度歸屬於普通股東的淨虧損為每股2.53美分，而第三季度 FY2022 的每股虧損為3.28美分。

電話會議

今天將有網絡直播，從澳大利亞東部標準時間上午8點30分（5月26日星期五）開始；美國東部時間下午6點30分（5月25日星期四）。它可以通過以下方式訪問：https://webcast.openbriefing.com/msb-qtr1-2023/

存檔的網絡直播將在公司網站的投資者頁面上播出：www.mesoblast.com

關於 Mesoblast

Mesoblast 在開發用於治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的同種異體（現成）細胞藥物方面處於世界領先地位。該公司利用其專有的間充質譜系細胞療法技術平臺建立了廣泛的後期候選產品組合，這些候選產品通過釋放抗炎因子對抗和調節免疫系統的多個效應部分來應對嚴重炎症，從而顯著減少破壞性炎症過程。

Mesoblast 擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，在所有主要市場的保護範圍至少可延伸至 2041 年。該公司的專有製造工藝可生產工業規模、冷凍保存、現成的細胞藥物。這些具有明確的藥物釋放標準的細胞療法計劃隨時可供全球患者使用。

Mesoblast正在基於其Remestemcel-L和rexlemestrocel-L異體基質細胞技術平臺開發針對不同適應症的候選產品。Remestemcel-L正在開發用於治療兒童和成人的炎症性疾病，包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病、生物耐藥性炎症性腸病和急性呼吸窘迫綜合徵。Rexlemestrocel-L 正在開發用於治療晚期慢性心力衰竭和慢性下背部疼痛。Mesoblast的被許可方已在日本和歐洲將兩款產品商業化，該公司已在歐洲和中國就某些第三階段資產建立了商業合作伙伴關係。

Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有分支機構，並在澳大利亞證券交易所（MSB）和納斯達克（MESO）上市。欲瞭解更多信息，請參閲 www.mesoblast.com、LinkedIn：Mesoblast Limited 和 Twitter：@Mesoblast

參考文獻/腳註

1. Perin EC。等人。心力衰竭患者靶向經心臟間充質前體細胞療法的隨機試驗。JACC 第 81 卷，第 9 期，2023 年。https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061

2.TEMCELL® HS Inj. 是 JCR Pharmicals Co. 的註冊商標。有限公司

3.我們的被許可方的TEMCELL銷售額以日元記錄，然後轉換為美元，用於計算支付給Mesoblast的特許權使用費。業績已根據美元兑日元的匯率變動進行了調整，從截至2022年3月31日的3個月的1美元:123.41日元至截至2023年3月31日的3個月的1美元:134.54日元。

前瞻性陳述

本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務業績相關的前瞻性陳述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、活動水平、業績或成就存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款發表此類前瞻性陳述。前瞻性陳述不應被視為對未來表現或業績的保證，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期結果有所不同，差異可能是重大和不利的。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Mesoblast的臨牀前和臨牀研究以及Mesoblast的研發計劃的啟動、時機、進展和結果；Mesoblast推動候選產品進入、註冊和成功完成臨牀研究（包括跨國臨牀試驗）的能力；Mesoblast提高其製造能力的能力；監管申請和批准、製造活動和產品營銷活動的時機或可能性，如果有的話；Mesoblast候選產品（如果獲得批准）的商業化；監管或公眾對使用幹細胞療法的看法和市場接受度；Mesoblast的候選產品（如果有的話）可能因患者不良事件或死亡而退出市場；戰略合作協議的潛在好處以及Mesoblast建立和維持既定戰略合作的能力；Mesoblast建立和維護其產品知識產權的能力候選人和Mesoblast有能力在涉嫌侵權案件中成功為之辯護；Mesoblast能夠為涵蓋其候選產品和技術的知識產權確定和維護的保護範圍；對Mesoblast支出、未來收入、資本要求及其額外融資需求的估計；Mesoblast的財務業績；與Mesoblast競爭對手和行業有關的發展；以及Mesoblast候選產品的定價和報銷（如果獲得批准）。您應該在我們最近向美國證券交易委員會提交的報告或我們的網站上閲讀本新聞稿以及我們的風險因素。可能導致Mesoblast的實際業績、業績或成就與此類陳述可能表達或暗示的業績存在重大差異的不確定性和風險，因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

經行政長官授權發佈。

欲瞭解更多信息，請聯繫：

合併損益表

綜合收益表

合併資產負債表

（以美元計，以千計）						截至 3月31日 2023						截至 6月30日 2022
資產
流動資產
現金和現金等價物						48,799						60,447
貿易和其他應收賬款						8,393						4,403
預付款						4,173						4,987
流動資產總額						61,365						69,837
非流動資產
不動產、廠房和設備						1,484						2,045
使用權資產						5,641						7,920
通過其他綜合收益按公允價值計算的金融資產						2,032						1,758
其他非流動資產						2,388						1,930
無形資產						577,531						578,652
非流動資產總額						589,076						592,305
總資產						650,441						662,142
負債
流動負債
貿易和其他應付賬款						20,972						23,079
規定						17,576						17,906
借款						7,314						5,017
租賃負債						3,605						3,186
認股權證責任						4,450						2,185
流動負債總額						53,917						51,373
非流動負債
規定						8,167						12,523
借款						99,043						91,617
租賃負債						4,646						7,085
推遲的審議						2,500						2,500
非流動負債總額						114,356						113,725
負債總額						168,273						165,098
淨資產						482,168						497,044
公平
已發行資本						1,207,500						1,165,309
儲備						73,554						70,651
（累計虧損）/留存收益						(798,886)						(738,916)
權益總額						482,168						497,044

合併現金流量表