附錄 99.1

Belite Bio 完成了 Pivotal Global 第三階段的 註冊

評估口服 Tinlarebant 治療斯塔加特病的 DRAGON 試驗

聖地亞哥，2023年7月24日——Belite Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：BLTE）（“Belite” 或 “公司”）是一家臨牀階段的生物製藥藥物開發公司，專注於推進針對醫療需求嚴重未得到滿足的 視網膜退行性眼病的新療法，該公司今天宣佈啟動其針對斯塔加特病患者的關鍵全球 3 期 “DRAGON” 試驗（STGD1) 已完成。Tinlarebant 是一種口服、每天一次的視黃醇結合 蛋白 4 (RBP4) 拮抗劑，旨在降低與 STGD1 有關的眼部維生素 A 類毒素的水平。

“完成全球 11 個國家的所有 90 名青少年受試者參加 DRAGON 第 3 階段試驗，這標誌着我們 STGD1 後期項目的一個重要里程碑。重要的是，我們 很高興看到 STGD1 患者社區抓住了這個急需的治療機會。DRAGON 試驗有潛力 成為第一項證明對 STGD1 患者具有治療益處的全球 3 期臨牀試驗，我們期待在 2024 年年中分享 的臨時安全性和有效性數據。” Belite Bio 首席執行官湯姆·林博士説。

來自全球頂級招聘網站之一英國穆爾菲爾德眼科醫院的DRAGON試驗的首席研究員兼首席研究員米歇爾·邁克爾利德斯教授補充説：“能夠成為這項充滿希望的3期DRAGON試驗的招募地點之一是一種榮幸和榮幸。 在針對 STGD1 患者的為期 18 個月的 2 期試驗中，疾病進展持續放緩，這非常令人鼓舞，這進一步增強了我們對Tinlarebant成為美國食品藥品管理局批准的第一個治療方案 的變革潛力的信念。” STGD1

關鍵的 3 期 DRAGON 試驗是一項隨機、雙掩蓋、 安慰劑對照的全球和多中心研究，旨在評估 Tinlarebant 對青少年 STGD1 患者的安全性和有效性。 DRAGON 試驗在全球11個國家設有研究點，包括美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、 中國、香港、臺灣和澳大利亞。這項研究已有 90 名患者以 2:1 的隨機分組（active: placebo）入組。 的主要療效終點是病變生長速度減慢，以及對安全性和耐受性的評估。Tinlarebant 已在美國獲得 快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號，在美國和歐洲獲得 STGD1 的孤兒藥稱號 。

Tinlarebant 在 2 期 STGD1 研究中的頂線數據預計將於 2023 年第四季度公佈 ，3 期 DRAGON 試驗的中期數據預計將於 2024 年中公佈。

此外，Belite計劃在2023年第三季度讓第一位患者參加 為期兩年的Tinlarebant在地理萎縮（GA）中進行的為期兩年的3期研究（PHOENIX）。

關於 Tinlarebant (a/k/a LBS-008)

Tinlarebant 是一種新型的口服療法，旨在減少眼中 毒素的積累，這些毒素會導致 STGD1 並導致 GA 或晚期 Dry AMD。這些毒素是視覺 循環的副產物，視覺 循環依賴於眼睛中維生素 A（視黃醇）的供應。Tinlarebant 的工作原理是降低和維持血清 視黃醇結合蛋白 4 (RBP4) 的水平，血清 視黃醇結合蛋白 4 (RBP4) 是視黃醇從肝臟轉運到眼睛的唯一載體蛋白。通過調節 視黃醇進入眼睛的量，Tinlarebant 減少了這些毒素的形成。Tinlarebant 在美國被授予快速通道稱號和罕見 兒科疾病稱號，在美國和歐洲被授予孤兒藥稱號，用於治療 STGD1。

Stargardt 病 (STGD1)

STGD1 是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良症（導致 模糊或中心視力喪失）。這種疾病是由視網膜特異性基因（ABCA4）的突變引起的，該突變導致 在視網膜中大量積聚有毒維生素 A 副產物（稱為 “雙視黃醇”），導致視網膜細胞死亡 和中樞視力逐漸喪失。雙視黃醇的熒光特性和視網膜成像系統的開發已幫助眼科醫生識別和監測疾病進展。目前，沒有美國食品藥品管理局批准的 STGD1 治療方法。

重要的是，STGD1 和 GA，或高級 Dry AMD，具有相似的病理生理學 ，其特徵是細胞毒性雙維甲酸過度積累、視網膜細胞死亡和視力喪失。儘管 “死視網膜” 在外周擴張，但視力喪失的發生速度很慢 ，直到疾病到達眼睛中心（黃斑）。因此， Belite Bio打算在其3期研究（PHOENIX）中評估Tinlarebant對GA患者的安全性和有效性。

關於 Belite Bio

Belite Bio 是一家處於臨牀階段的生物製藥藥物開發公司 ，專注於開發針對視網膜退行性眼病的新療法，這些疾病的醫療需求尚未得到滿足， ，例如晚期乾性 AMD 中的 STGD1 和 GA，以及特定的代謝性疾病。欲瞭解更多信息，請在 Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebook 上關注我們公司，或者訪問我們 www.belitebio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含關於 未來預期、計劃和前景的前瞻性陳述，以及任何其他關於非歷史事實的陳述。這些 陳述包括但不限於關於臨牀數據對患者的潛在影響、其候選產品的臨牀 開發和監管里程碑的陳述，以及任何其他包含 “期望”、 “將”、“目標”、“計劃” 和其他類似表達方式的陳述。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中顯示的結果存在重大差異，包括但不限於Belite Bio證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；其候選藥物的臨牀結果， 可能不支持進一步開發或監管部門的批准；相關 監管機構就Belite Bio候選藥物的監管批准所做決定的內容和時機；Tinlarebant 的潛在功效， 以及Belite Bio向美國 證券交易委員會提交的文件的 “風險因素” 部分對這些風險進行了更全面的討論。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前獲得的信息， Belite Bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新的 信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。

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